Igor Radziewicz-Winnicki
fot. Tomasz Adamaszek

Nie zapomnimy o chorobach rzadkich

Rozmowa z wiceministrem Igorem Radziewiczem-Winnickim.

Prawie 8 tysięcy chorób rzadkich, około 2 miliony chorych w Polsce: choroby rzadkie to ogromny problem społeczny. Przez wiele lat ci pacjenci byli przez system ochrony zdrowia zapomniani. Coś się zmieni?

Pojęcie „choroba rzadka” jest nowe, bazuje wyłącznie na kryterium częstotliwości schorzeń. Pacjenci pozostają pod opieką specjalistów zajmujących się właściwymi ze względu na te schorzenia dziedzinami medycyny. Choroby rzadkie sytuują się w różnych obszarach medycyny, dlatego nigdy nie wytworzyła się jedna, odrębna specjalizacja w tym zakresie. Koncepcja medycyny przyjaznej dla osób dotkniętych chorobami rzadkimi to cenna inicjatywa. W ubiegłym roku przygotowaliśmy projekt Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, teraz toczą się prace zmierzające do implementowania go do systemu ochrony zdrowia. Niezależnie od faktu, że nie przyjęto jeszcze oficjalnie takiego programu, od ponad roku dzieje się bardzo dużo dla poprawy dostępu do leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi.

Obecnie kończymy polską wersję słownika chorób rzadkich. Znajdzie się w nim kilka tysięcy jednostek chorobowych – rocznie przybywa ich kilkadziesiąt albo nawet więcej. Problem polega na tym, że nie są one jasno zdefiniowane i dobrze skodyfikowane. Proszę zauważyć, że konsensus w tym zakresie jest osiągany dopiero teraz. Polscy lekarze czynnie uczestniczą w tej międzynarodowej dyskusji. Chcemy też jak najszybciej wyłonić ośrodki referencyjne dla poszczególnych chorób rzadkich. Te ośrodki właściwie już istnieją – mamy wielu świetnie wykształconych genetyków, kardiologów, neurologów, endokrynologów – trzeba tylko ustalić zakres działań poszczególnych palcówek. Mamy już wstępną listę takich ośrodków. Wkrótce będziemy w stanie, nawet bez narzędzi finansowych i strukturalno-organizacyjnych, podać do wiadomości publicznej, gdzie leczyć konkretną chorobę rzadką. Te wszystkie informacje znajdą się na portalu wiedzy dla pacjentów.

Tylko około 1 proc. chorób rzadkich ma jakiekolwiek leczenie…

Tak, ale to niestety jest kwestia poziomu rozwoju światowej medycyny – dopiero od niedawna medycyna dostrzega choroby rzadkie. Stopniowo pojawiają się terapie ukierunkowane na leczenie konkretnych schorzeń. Niestety na dostępność produktów leczniczych mają wpływ prawa rynku: znacznie bardziej opłaca się masowo produkować leki na popularne choroby niż inwestować w pracochłonne badania, których efektem będzie wytworzenie leku dla niewielkiej grupy pacjentów. Z tego względu leków na choroby rzadkie jest ciągle mało, a ich skuteczność nierzadko odbiega od oczekiwań pacjentów. Ponadto cena zazwyczaj przekracza możliwości systemu. Dlatego też leczenie chorób rzadkich wymaga wsparcia i to nie tylko na poziomie narodowym, lecz także europejskim. To być może kwestia wdrożenia pewnych zasad etyki biznesu (promowania rozwoju postępu naukowo-technicznego w tym obszarze), a także uruchomienia programu badań w kierunku rozpoznania przyczyn chorób rzadkich i poszukiwania leczenia przyczynowego. W Polsce w tej chwili najważniejsze są poszerzanie i popularyzacja wiedzy na temat poszczególnych chorób rzadkich. Jest to kwestia szeroko rozumianej edukacji.

Jedną z rekomendacji po konferencji Europlan, było to, żeby przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych w stosunku do leków na choroby rzadkie nie kierować się wskaźnikiem trzykrotności PKB, gdyż blokuje to dostęp do nowych technologii. Czy w Polsce jest szansa na taką zmianę?

Wskaźnik trzykrotności PKB nie blokuje możliwości refundacji. Ustawa refundacyjna stanowi, że minister zdrowia podejmuje decyzje refundacyjne, kierując się kilkoma przesłankami. Jedną z nich jest próg efektywności kosztowej, ustalony na poziomie 3 PKB za zyskany 1 rok życia dobrej jakości. Zdarzało nam się przekraczać ten próg w przypadku niektórych decyzji refundacyjnych. Czeka nas poważna publiczna debata na temat wydatków na leki oraz relacji zasobów finansowych (które zależą od wielkości składki) i społecznej akceptacji wysokości wydatków na jednostkową terapię z uwzględnieniem jej efektów.

W przypadku chorób rzadkich dostrzegamy z jednej strony konieczność stosunkowo dużych nakładów finansowych koncernów na wytworzenie odpowiednich leków, a z drugiej – rosnące oczekiwania pacjentów, którzy wiążą nadzieje z każdym nowym leczeniem. Każda decyzja refundacyjna musi opierać się na ocenie realnych korzyści terapeutycznych i zagrożeń, które powoduje stosowanie leku, a także na zasadach egalitarności i sprawiedliwości społecznej w rozdysponowaniu publicznych środków finansowych. Koszty, o których pani wspomina, stanowią jeden z elementów wpływających na decyzję o refundacji leku. Od kiedy pracuję w Ministerstwie Zdrowia, nigdy się nie zdarzyło, aby jakakolwiek technologia lekowa nie została objęta refundacją tylko dlatego, że była zbyt droga.

Skoro tak, to dlaczego w Polsce nie leczy się np. choroby Niemanna-Picka, chociaż lek otrzymują chorzy w większości krajów UE?

Proszę dokładnie przeanalizować dostępne badania naukowe i oceny AOTM. Niestety rozwój medycyny i farmacji w zakresie leczenia chorób rzadkich nie pozwala osiągnąć takiego efektu terapeutycznego, jakiego byśmy oczekiwali. Największą przeszkodą na drodze do refundacji nie jest cena leku, lecz uzyskanie naukowych dowodów jego skuteczności terapeutycznej i długotrwałego pozytywnego wpływu na jakość życia pacjenta. Minister zdrowia nie wydaje decyzji o objęciu refundacją, gdy nie ma dowodów naukowych na działanie leku, albo gdy te dowody są słabe i dotyczą wybranych parametrów o drugorzędnym znaczeniu. W przypadku większości tych leków niestety udowodniono, że nie wpływają one pozytywnie na zmniejszenie niepełnosprawności, poprawę codziennego funkcjonowania pacjenta albo długość życia. W przypadku leków o udowodnionej skuteczności podjęcie pozytywnej decyzji refundacyjnej jest niemal oczywiste – dlatego leczymy pacjentów z chorobami Gauchera, Pompego, z hipoplazją lewego serca czy pierwotnym nadciśnieniem płucnym.

Jeśli w danej chorobie stosowanie konkretnych leków znacząco podnosi jakość życia, przedłuża je albo odwraca negatywne zmiany chorobowe, to zrobimy wszystko, aby taką terapię wdrożyć. Robiliśmy to już wielokrotnie, nie zwracając uwagi na wysokie koszty.

Niestety w przypadku części chorób rzadkich zdarza się, że mimo zarejestrowania danego leku we wskazaniu określonej choroby – co rodzi duże nadzieje na skuteczną terapię – badania potwierdzają jedynie jego umiarkowaną skuteczność, np.: lek nie przedłuża życia, nie wpływa na jego jakość, ale w pewnym stopniu ogranicza oczopląs, czy poprawia perystaltykę przewodu pokarmowego.

Rodzice dziewczynki chorej na NPC z Poznania cudem zbierają pieniądze na lek dla niej: dzięki temu dziewczynka chodzi do szkoły, uczy się. Dziecko spod Krakowa, które nie ma leczenia, nie jest już w stanie samodzielnie oddychać. To chyba pokazuje, że lek wpływa na jakość życia…

Niestety, to nie jest dowód ani na skuteczność leku, ani na jego nieskuteczność. Choroby rzadkie przebiegają indywidualne i doświadczenia jednego albo nawet kilkunastu pacjentów nie pozwalają na takie uogólnienia. Żeby sprawdzić, czy stosowanie leku jest skuteczne w leczeniu określonej choroby, należy wykonać poprawne metodologicznie badanie naukowe. W przypadku chorób rzadkich trudno o duże populacje, jednak dzisiejszy poziom współpracy międzynarodowej oraz nowoczesne techniki biostatystyczne umożliwiają przeprowadzanie wieloośrodkowych i miarodajnych badań. Takie właśnie badania bierzemy pod uwagę, podejmując każdą decyzję refundacyjną. Dysponujemy określoną sumą pieniędzy i, podejmując decyzje, musimy zdawać sobie sprawę z tego, że finansowanie terapii X oznacza, że nie będzie finansowana terapia Y, na którą oczekują inni pacjenci. Dlatego tak ważne jest opieranie się na potwierdzonych dowodach naukowych skuteczności leku, który będziemy refundować.

Pacjenci mówią, że nie jesteśmy „zieloną wyspą”, tylko „czarną dziurą” jeśli chodzi o leczenie choroby Fabry’ego. W całej Europie jest ona leczona, tylko w Polsce nie. Cała Europa się myli?

W Polsce skutecznie leczymy wszystkich pacjentów z wadami wrodzonymi, skutecznie leczymy i diagnozujemy pacjentów chorych na rzadkie zespoły neurologiczne, metaboliczne, endokrynologiczne, kardiologiczne, gastrologiczne, ortopedyczne i wiele innych. Do chorób rzadkich zalicza się około 5-8 tys. schorzeń. Skuteczność pomocy, którą polski system ochrony zdrowia może zapewnić pacjentom, jest uwarunkowany rozwojem światowej medycyny. Mamy doskonale zorganizowany, jeden z największych w Europie, rejestr wad wrodzonych. Jako pionierzy w Europie wprowadziliśmy regularną specjalizację z pediatrii metabolicznej, która jest w całości poświęcona chorobom rzadkim. Wprawdzie nie refundujemy kilku technologii lekowych, wokół których toczy się ożywiona światowa dyskusja dotycząca ich realnej skuteczności terapeutycznej, ale to nie czyni z Polski „czarnej dziury”.

Poszczególne kraje różnie podchodzą do opieki zdrowotnej i dysponują różnymi budżetami. My zaczęliśmy racjonalizować system polityki lekowej dwa lata temu. Wprowadziliśmy ustawę refundacyjną, która stworzyła olbrzymie możliwości finansowania. Leki w Polsce staniały, obecnie są jednymi z najtańszych w Europie. Dzięki temu istnieje możliwość inwestowania w zdrowie obywateli poprzez zakup nowych technologii, których do tej pory nie było na naszych listach refundacyjnych. Jeśli będą dowody, że lek jest skuteczny, to będziemy robić wszystko, aby objąć go refundacją, tym bardziej, że dzisiaj mamy na to środki finansowe.

Należy rozsądnie dobierać słowa, mówiąc, że w Europie leczy się wiele chorób, a w Polsce – nie. Systemy ochrony zdrowia poszczególnych państw znacznie się od siebie różnią. Ponadto wszystkie systemy funkcjonują w sytuacji niedoboru środków finansowych. A szczególnie nasz, który ma bardzo niskie nakłady.

Na konferencji Europlan pojawiła się też rekomendacja, by środki na choroby rzadkie wyodrębnić z budżetu NFZ, żeby było osobne finansowanie, właśnie po to, by uniknąć sytuacji, że zabieramy coś jednej chorobie, by dać chorobie rzadkiej. Co Pan Minister sądzi o osobnym budżecie dla chorób rzadkich?

Prowadzimy intensywne dyskusje na ten temat, nie jest to jednak proste. Nasuwają się pytania: jakie choroby byłyby tam włączone, a przede wszystkim – czy jest to działanie, które w perspektywie 20-30 lat poprawi chorym dostęp do leczenia, czy tylko zwiększy ilość wydatków na leki? Oprócz humanistycznego spojrzenia na leczenie chorób rzadkich – które popieramy, bo pacjent z chorobą rzadką jest w trudniejszej sytuacji – zależy nam na wyrównaniu dostępu do świadczeń i na poprawie jakości życia tych pacjentów.

Mówiąc o osobnym funduszu, pamiętajmy, że obok jest wielki biznes, który wprawdzie przykłada coraz więcej uwagi do tego, aby promować najwyższe standardy etyki w prowadzeniu interesów, ale też kieruje się zyskiem. Z jednej strony zauważamy niepokojące zjawiska, jak wprowadzenie w rozporządzeniu Komisji Europejskiej uregulowania leków sierocych, które wydłużają wyłączność rynkową tych leków, przez co dłużej będzie się utrzymywała ich wyższa cena, z drugiej strony dostrzegamy nadzieję, iż dzięki takim rozwiązaniom pojawi się więcej leków na choroby rzadkie. Liczba nowych technologii będzie wzrastała, ale ceny jednostkowej terapii będą znacznie rosły, co w naturalny sposób ograniczy w przyszłości możliwości refundacji przez europejskie systemy zdrowia.

Przypuśćmy, że wydzielimy dziś jakąś kwotę na choroby rzadkie. Jak ją rozdysponować pośród potrzeb, które przekroczą możliwości finansowe takiego subfunduszu? Czy bierzemy pod uwagę rekomendację AOTM, czy też odrzucamy profesjonalną ocenę technologii medycznych, jak to dziś postuluje wielu uczestników tej publicznej debaty? Czy my – jako społeczeństwo, które solidarnie opłaca koszty leczenia w postaci równej składki zdrowotnej – godzimy się na to, aby dzielić pacjentów na dwie kategorie: z chorobami rzadkimi i pozostałymi, tworząc dwa, nierówne modele dostępu do publicznych środków refundacyjnych? Zawsze będą wątpliwości – nawet, jeśli pieniędzmi zarządzałaby kapituła złożona nie tylko z urzędników, lecz także z pacjentów.

Może właśnie taką kapitułę warto tworzyć z przedstawicielami pacjentów, by mieli wpływ na podejmowane decyzje?

Tak, udział pacjentów w procesie decyzyjnym jest standardem dzisiejszych społeczeństw obywatelskich. Każdy mechanizm, który zwiększa transparentność wydawania decyzji w zakresie alokacji środków finansowych, zwiększa poczucie bezpieczeństwa pacjentów. Niezależnie od kontroli społecznej i przejrzystości decyzji środków jednak zawsze będzie za mało.

Cieszę, że media zajmują się tą kwestią. Uważam, że warto przenieść dyskusję na ten temat na forum publiczne, aby się dowiedzieć, co społeczeństwo o tym sądzi.

Spośród 74 terapii lekowych dla chorób ultrarzadkich, w Polsce refundowanych jest zaledwie 14. Jest szansa, że będzie ich więcej?

Wszystkich pacjentów i wszystkie leki traktujemy tak samo. Niezależnie od rodzaju choroby pacjenci mają równe prawo do pomocy. Nasz system refundacyjny jest otwarty na innowacyjne technologie. Każdy wniosek rozpatrujemy zgodnie z ustawą, mając na uwadze, że specyfika chorób rzadkich, dostępność alternatywnego leczenia, konkurencyjność na rynku firm czy jakość i ilość badań klinicznych są inne niż w przypadku pozostałych chorób – ta specyfika w żaden sposób nie wyklucza leków projektowanych dla potrzeb osób cierpiących na choroby rzadkie. Jednak aby doszło do objęcia leku refundacją, musimy osiągnąć kompromis, który musi uwzględniać bezpieczeństwo pacjentów, korzyści terapeutyczne oraz elastyczność finansów – zarówno koncernu farmaceutycznego, jak i NFZ.

W postępowaniu administracyjnym w sprawie objęcia leku refundacją Ministerstwo Zdrowia zwraca uwagę przede wszystkim na to, czy lek daje szansę na poprawę jakości życia pacjentów.

W grupie chorób rzadkich jest wiele chorób onkologicznych. Od kilku lat na świecie jest dostępny lek, który daje wielkie nadzieje osobom z nawrotową postacią chłoniaka Hodgkina. W Polsce jest niedostępny, niektórzy chorzy zbierają pieniądze poprzez fundacje albo wyjeżdżają za granicę. Czy jest szansa, by ten lek był dostępny w Polsce?

Lek został zarejestrowany bardzo szybko. Budzi wielkie nadzieje, ma bardzo ciekawy mechanizm działania. Sprawa jest jednak otwarta. Obecnie jesteśmy w trakcie rozmów z firmą. Dyskutujemy na temat różnych możliwości podziału ryzyka – ja, jak zawsze, liczę na sukces negocjacyjny. Dążymy do tego, aby polscy pacjenci mieli dostęp do najnowocześniejszych leków w jak największej liczbie chorób.

A lek na chorobę Fabry’ego?

Ta sprawa jest cały czas otwarta. Prowadzimy rozmowy z firmą.

Na późną postać choroby Parkinsona? Tu również leczenie jest dostępne w całej Europie…

W Polsce leczymy pacjentów na chorobę Parkinsona wieloma lekami, podobnie jak w innych krajach Europy. Trwa proces refundacyjny dla dwóch jeszcze preparatów, które nie są lekami nowymi, ale mają inną drogę podania. Wszystkie te sprawy są cały czas otwarte.

Może Pan Minister zapewnić, że o chorobach rzadkich ministerstwo nie zapomni?

Sukcesywnie wdrażamy główne zapisy Narodowego Planu. Powstaje sieć centrów referencyjnych, uruchomiliśmy ogromny europejski program badań nad rzadkimi przypadkami padaczki u dzieci. Takich działań jest coraz więcej, pomoc dla osób z chorobami rzadkimi będzie coraz lepsza.

Poprawa sytuacji zdrowotnej pacjentów oraz wyrównywanie szans i nierówności w zdrowiu to jedne z najważniejszych celów Ministerstwa Zdrowia. Nie zapomnimy o chorobach rzadkich, ponieważ jest tu jeszcze wiele do zrobienia.

Nie zapomnimy o chorobach rzadkich
Oceń ten artykuł

Podobne wiadomości

Nie ma możliwości dodania komentarza