fot. Archiwum Selvita

Pierwszy polski innowacyjny lek onkologiczny SEL24/MEN1703.

Pacjenci czekają na wyniki badań klinicznych

Ostra białaczka szpikowa (AML Acute Myleoid Leukemia) to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której zmiany dotyczą komórek szpiku kostnego. W przebiegu AML dochodzi do namnażania i kumulacji niedojrzałych morfologicznie i czynnościowo komórek blastycznych, które zajmują miejsce zdrowych komórek. W grupie osób starszych, po 65. roku życia, którzy stanowią 80% chorych pięcioletnie przeżycia uzyskuje się jedynie u 5-15% pacjentów. Prawie 60-80% pacjentów poniżej 60. roku życia dobrze odpowiada na chemioterapię. Później jednak u większości z nich choroba powraca lub staje się oporna na leczenie, a ich rokowania są niekorzystne. Niebawem to się może zmienić.

Kluczową rolę w procesie nowotworowym w ostrej białaczce szpikowej odgrywają kinazy PIM, białka, które mają wpływ na wiele procesów stanowiących podstawę rozwoju chorób nowotworowych układu krwiotwórczego. Ich nadekspresja stanowi szczególnie niekorzystny czynnik rokowniczy w przebiegu AML. W badaniach na modelu zwierzęcym udowodniono, że zahamowanie aktywności kinaz PIM nie było związane z wystąpieniem istotnych działań niepożądanych. Stąd prace badawcze w celu syntezy inhibitorów kinaz PIM, które poprawiłyby wyniki leczenia i pozwoliłyby na osiągnięcie remisji u wyższego odsetka chorych na ostrą białaczkę szpikową.

Rezultatem tych badań było opracowanie przez polską firmę biotechnologiczną Selvita S.A. innowacyjnego potencjalnego leku przeciwnowotworowego. Jest to związek SEL24/ MEN1703 – dualny inhibitor kinaz PIM oraz FLT3 odgrywających rolę w patogenezie ostrej białaczki szpikowej. SEL24/MEN1703 jest pierwszym na świecie badanym lekiem wykorzystującym taki podwójny mechanizm działania i wykazującym skuteczne działanie przeciwnowotworowe w badaniach in vitro i na modelu zwierzęcym. Niedawno pierwszy pacjent otrzymał SEL24/ MEN1703 w ramach badania I/II fazy klinicznej prowadzonego w Stanach Zjednoczonych. Badanie to przyniesie informacje nie tylko o bezpieczeństwie badanego leku, ale także o jego wpływie na odpowiednie biomarkery. SEL24/MEN1703 będzie początkowo badany u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie postacią ostrej białaczki szpikowej w celu określenia dawki SEL24/MEN1703, która będzie dalej badana w następnych etapach, charakterystyki jego bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego oraz wstępnej oceny jego skuteczności przeciwbiałaczkowej. Co ważne, ten związek będzie mógł być podawany doustnie, co może zwiększyć akceptowalność terapii przez pacjenta.

W marcu bieżącego roku Selvita S.A. podpisała globalną umowę licencyjną z Berlin-Chemie/Menarini AG, firmą należącą do Grupy Menarini, dotyczącą projektu SEL24/ MEN1703. W myśl tej umowy Grupa Menarini zyska wyłączne prawo do dalszych badań, rozwoju, wytwarzania oraz komercjalizacji związku SEL24/ MEN1703 na całym świecie.

Grupa Menarini jest obecna w najważniejszych obecnie obszarach terapeutycznych: kardiologii, gastroenterologii, chorobach płuc oraz diabetologii, a także w obszarze leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych. Grupa Menarini jest także silnie zaangażowana w rozwój onkologii. Celem rozwoju terapii różnych odmian nowotworów układu krwiotwórczego oraz guzów litych oprócz SEL24/MEN1703 aktualnie badane są trzy nowe leki: dwa przeciwciała monoklonalne i inhibitor PI3K. W Polsce Berlin-Chemie/Menarini jest dobrze znana zarówno z leków otrzymywanych z przepisu lekarza, jak i dostępnych bez recepty. Dodatkowo firma organizuje liczne konferencje naukowe, akcje edukacyjne i społeczne, co jest wysoko oceniane przez lekarzy i towarzystwa naukowe.

– Firmę Berlin-Chemie/Menarini Polska znam od ponad 20 lat – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Kuna z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Norberta Barlickiego w Łodzi. – Spotkałem tam wielu ludzi z niezwykle pozytywną energią, autentyczną pasją służeniu chorym, dostarczaniu im nowoczesnych, bezpiecznych i skutecznych leków, ale także z pasją poszukiwania nowości oraz szeroko rozumianej edukacji medycznej.

– Firma Berlin-Chemie/Menarini od 25 lat jest obecna na polskim rynku. Dzięki temu mamy dostęp do nowoczesnych leków, które wykorzystujemy w kardiologii, u chorych z nadciśnieniem tętniczym oraz u chorych z zaburzeniami rytmu serca – dodaje prof. dr hab. n. med. Piotr Hoffman z Instytutu Kardiologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego. – Firma chętnie współpracuje z towarzystwami naukowymi, dzięki czemu możemy organizować sesje edukacyjne dla lekarzy, przekazywać wiedzę na temat nowoczesnej terapii chorób układu sercowo-naczyniowego. Jest to przykład bardzo dobrej współpracy między firmą farmaceutyczną a lekarzami, na której korzystają przede wszystkim pacjenci.

Referencje:
1. Wierzbowska A Ostra białaczka szpikowa zalecenia PTOK 2013 tom 2
2. Wierzbowska A: et al. Ostra białaczka szpikowa u osób w wieku podeszłym Acta haematologica polonica 44 (2013) 75-84
3. Juszczyński P. Kinazy PIM jako cel terapeutyczny w nowotworach układów krwiotwórczego i chłonnego Hematologia 2014, tom 5, nr 4, 305–316 Copyright © 2014 Via ISSN 2081–0768

 

Ireneusz Otulski | Dyrektor ds. Badań Klinicznych, Selvita S.A.

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najczęstszych białaczek (blisko jedna trzecia) występujących u dorosłych. W Europie i w Stanach Zjednoczonych rozpoznaje się ok. 40 000 nowych zachorowań rocznie, w Polsce ok. 4000. W ciągu ostatnich trzydziestu lat zachorowalność na białaczkę w Polsce wzrosła prawie dwukrotnie.

Duże trudności w leczeniu tego nowotworu dotyczą szczególnie osób starszych po 65. roku życia, którzy stanowią 80% chorych. Pięcioletnie przeżycia w tej grupie uzyskuje się jedynie u 5-15% pacjentów. Dwukrotnie lepsze efekty osiąga się w leczeniu osób młodszych, przed 60. rokiem życia.
Podstawą leczenia jest chemioterapia, która pozwala uzyskać remisję u 60-80% chorych. Jej intensywność uzależniona jest od wieku i ogólnego stanu pacjenta. W fazie remisji stosuje się chemioterapię konsolidującą i/lub przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (autologiczny lub allogeniczny w zależności od stanu klinicznego pacjenta i dostępności dawcy), pozwalające na pięcioletnie przeżycia u 50-60% chorych. Z powodu trudności ze znalezieniem odpowiedniego dawcy, jedynie część pacjentów może skorzystać z przeszczepów allogenicznych. Nawroty choroby występują u 60-85% chorych.

W farmakoterapii ostrej białaczki szpikowej w ostatnich 20 latach niewiele się zmieniło. Przełom w leczeniu na razie nie nastąpił, ale trwają badania kolejnych nowych leków celowanych, takich jak np. inhibitory kinaz FLT3. W Polsce z leków tej grupy dostępny jest sorafenib, który jednak nie posiada rejestracji ani refundacji we wskazaniu AML. Kolejne nowe cząsteczki, m.in. SEL24/MEN1703, pierwszy dualny inhibitor PIM/FLT3, przechodzą badania kliniczne lub przedkliniczne.

Badania kliniczne nad nowymi lekami trwają zwykle 6-7 lat, następnie przez co najmniej 2 lata trzeba czekać na decyzję o dopuszczeniu do obrotu na rynku farmaceutycznym. Zdarza się jednak, że lek wcześniej uzyskuje rejestrację, jeśli wykazuje szczególnie korzystne działanie

Krzysztof Brzózka | Wiceprezes Zarządu, Dyrektor ds. Naukowych, Selvita S.A.

Prace nad inhibitorem kinaz PIM i FLT3, których nadekspresję wykazano w różnych typach nowotworów, rozpoczęliśmy w 2008 roku. Szczególnie zainteresowały nas kinazy grupy PIM, które odgrywają znaczącą rolę w onkogenezie.

Udało nam się uzyskać dobrą aktywność kinazową, działanie przeciwnowotworowe w niskich stężeniach, odpowiednią rozpuszczalność, biodostępność i czas półtrwania, czyli wszystkie najważniejsze parametry przyszłego leku.

Nie mogliśmy się doczekać potwierdzenia tych obiecujących cech w klinice. Wymagało to jeszcze wielu testów, obszernie udokumentowanych. W kwietniu 2016 roku złożyliśmy dokumentację w amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), która wydała zgodę na zaprojektowane przez nas badania kliniczne.

Pierwszy chory z ostrą białaczką szpikową przyjął pierwszą kapsułkę eksperymentalnego leku 15 marca 2017 r., w referencyjnym ośrodku onkologicznym MD Anderson w Teksasie. Jesteśmy w stałym kontakcie z klinikami w Stanach Zjednoczonych, które uczestniczą w obecnym badaniu fazy I/II. Pacjentów prowadzą hematolodzy z wielkim doświadczeniem i dorobkiem naukowym.
Również w marcu tego roku zawarliśmy korzystną umowę licencyjną z włoską grupą Menarini na dalszy rozwój i komercjalizację

SEL24/MEN1703. Jest to więc nie tylko pierwszy innowacyjny lek onkologiczny powstały w Polsce, ale także pierwsza tego typu umowa, która pozwoli na finansowanie dalszych badań.
Na początku, ze względów bezpieczeństwa, stosujemy bardzo niskie dawki, wyznaczone w oparciu o wyniki badań przedklinicznych. Spodziewamy się, że w przyszłym roku będziemy już dysponować analizą pierwszych danych uzyskanych w klinice i mamy nadzieję, że po kilku latach projekt SEL24/MEN1703 zaowocuje wprowadzeniem nowego, skutecznego preparatu do leczenia ostrej białaczki szpikowej i innych nowotworów.

Selvita S.A. jest największą w Europie Środkowo-Wschodniej, polską firmą biotechnologiczną działającą w obszarze odkrywania i rozwoju leków stosowanych w obszarze onkologicznym. Zajmuje się również świadczeniem laboratoryjnych usług badawczo–rozwojowych na zlecenie firm farmaceutycznych, biotechnologicznych i chemicznych z całego świata. Selvita została założona w 2007 r. Obecnie zatrudnia ponad 380 pracowników, z których ok. 1/3 posiada stopień naukowy doktora. Główna siedziba spółki i laboratoria mieszczą się w Krakowie. Selvita posiada biura w największych ośrodkach biotechnologicznych na świecie, w regionie Bostonu i regionie San Francisco w Stanach Zjednoczonych oraz w Cambridge w Wielkiej Brytanii.
W obszarze badań nad chorobami nowotworowymi Selvita współpracuje m.in. z renomowanymi spółkami zagranicznymi H3 Biomedicine, Merck, Nodthera i Menarini.
Od 2014 roku Selvita jest notowana na głównym rynku GPW. W marcu 2017 r. weszła w skład indeksu sWIG80.

Edward Szybowski | Dyrektor Generalny Berlin-Chemie/Menarini Polska Sp. z o.o.

Podpisane w marcu br. porozumienie jest bardzo ważne dla obu firm z punktu widzenia przyśpieszenia rozwoju SEL24/MEN1703. Dodatkowo zapewniło naszym partnerom z Selvity fundusze na kontynuowanie badań, a Berlin-Chemie/Menarini dołączyła dzięki tej umowie do grupy wiodących inwestorów zaangażowanych w polskie badania biotechnologiczne.

Berlin-Chemie/Menarini jest spółką z Grupy Menarini, włoskiego koncernu farmaceutycznego, który zajmuje 12. miejsce w Europie oraz 36. na świecie o obrotach ponad 3,5 miliardy euro i zatrudniającego ponad 16700 pracowników. Grupa Menarini skoncentrowana jest na dwóch celach strategicznych: badaniach i rozwoju oraz globalnej ekspansji. Jest obecna w najważniejszych obszarach terapeutycznych – kardiologii, gastroenterologii, chorobach płuc, diabetologii. Rozwija również leki onkologiczne, przeciwbólowe i przeciwzapalne.
Grupa Menarini posiada 16 centrów produkcyjnych oraz 6 centrów badawczo-rozwojowych. Jest obecna w całej Europie, Azji, Afryce oraz Ameryce Środkowej i Południowej. Jej produkty dostępne są w ponad 103 krajach na świecie.

Pierwszy polski innowacyjny lek onkologiczny SEL24/MEN1703.
Oceń ten artykuł

Podobne wiadomości

Nie ma możliwości dodania komentarza