Rozmowa z Mirosławem Zielińskim, prezesem Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich ?Orphan?.
W Polsce zasiłek na dziecko z chorobą rzadką to 153 zł. Czym różni się opieka nad dzieckiem z chorobą rzadką w Polsce i innych krajach?
W Niemczech rodzice na dziecko z mukopolisacharydozą dostają 1400 euro miesięcznie. Stać ich na pieluchy, wózek, dziecko ma dożywotnio leczenie, rehabilitację, rodzice mogą się nim zająć. W Polsce jest to 153 zł zasiłku, kwalifikacje do leczenia raz na pół roku, brak centrum referencyjnego po 18. roku życia, brak właściwej rehabilitacji. Jedno z rodziców musi przestać pracować, by zająć się dzieckiem, wpadają w biedę. Wiem, że w Polsce nie jest możliwe, by rodzice dostawali 1400 euro, ale niech to będzie jakaś rozsądna suma, nie 153 zł.
Jak w Europie są leczone choroby rzadkie?
O chorobach rzadkich w Europie zaczęto poważnie myśleć w 2000 roku. Europa dostrzegła, że ten problem trzeba uregulować. Zaledwie dla kilku chorób rzadkich była jakakolwiek oferta medyczna: podkreślam ? jakakolwiek, bo jak na razie nie ma mowy o wyleczeniu. Postanowiono stworzyć pewne zachęty dla firm farmaceutycznych, by zaczęły inwestować w leki sieroce. Dyrektywa unijna wprowadziła pojęcie statusu leku sierocego, powołano Komitet ds. Leków Sierocych przy EMA. Producent leku sierocego ma przez 10 lat pewność, że żadna inna firma nie wprowadzi na rynek zastrzeżonej molekuły. Ta zachęta spowodowała, że obecnie w samych chorobach ultrarzadkich mamy zarejestrowanych 74 leki (a wliczając terapie onkologiczne, hematologiczne to jest ich ponad 900). Polska refunduje tylko 14. Przyrost ilości nowych leków jest ogromny, za 2-3 lata już nie 1 proc. chorób rzadkich będzie miało ofertę lekową (jak to jest dziś), tylko 5, albo nawet 10 proc.
Na tym tle jak wygląda Polska?
Polska ze swoim zachowawczym systemem refundacyjnym zostanie daleko w tyle za Europą i nigdy nie wyrówna szans dostępności do leków. Najwyższy czas, by ustawodawca dokonał nowelizacji ustawy refundacyjnej, ograniczając stosowanie kosztowego kryterium uzyskania dodatkowego roku życia w stosunku do leków, które uzyskały status sierocy. Słynne QALY było stosowane w UE jeszcze kilka lat temu, lecz teraz nikt już tego wskaźnika przy rzadkich chorobach i lekach sierocych nie stosuje. Poza Polską.
Od 2000 roku zaczęło się zmieniać europejskie pojmowanie całego systemu ochrony zdrowia w stosunku do chorób rzadkich. Powstały dokumenty unijne, które mówiły o pewnym ?uprzywilejowaniu? chorób rzadkich. Dyrektywa 141/2000 stworzyła pojęcie leku sierocego i powołała Komitet ds. Leków Sierocych (COMP przy EMA), który nadaje specjalny status lekowi, zapewniając ochronę komercyjną dla producenta przez okres 10 lat. Bez tego nikt nie inwestowałby w wytwarzanie leków dla chorób rzadkich i leków by po prostu nie było. We wszystkich państwach przeważająca część leków sierocych zarejestrowanych w COMP jest refundowana. Ten system sprawdził się w USA, Japonii, Australii i w Europie. Leki sieroce są drogie, gdyż przeznaczone są dla bardzo wąskiej grupy pacjentów. To nie są antybiotyki dla kilkuset milionów potencjalnych nabywców, lecz leki czasem dla kilku tysięcy pacjentów z całego świata. Nie oznacza to jednak, że producenci mogą dyktować ceny wyssane z palca. Dąży się do ujednolicenia cen tych leków przy pomocy mechanizmów uzasadnienia ceny na poziomie europejskiej oceny technologii medycznej (HTA). Poziom refundacji leków sierocych w Polsce jest najniższy ze wszystkich krajach UE. Nawet dużo mniej zasobne systemy opieki zdrowotnej (np. Rumunia, Bułgaria) nie odwracają się od refundacji leków sierocych.
Rregulacje unijne mówią, iż system opieki zdrowotnej jest kształtowany przez państwa członkowskie UE, ale przecież nie tylko z powodów ekonomicznych w 2004 roku wstąpiliśmy do UE, lecz również po to, aby wdrażać obowiązujące w Unii standardy etyczne. W zakresie rzadkich chorób jest nim ich egalitarne traktowanie, w tym solidaryzm z tymi, którzy już na starcie życia i do jego końca są i będą chorzy. Tym, którzy tego wszystkiego nie dostrzegają, polecam lekturę preambuły dyrektywy 141/2000 oraz zalecenia Rady UE z czerwca 2009 roku w sprawie chorób rzadkich.
Co w praktyce znaczy to ?uprzywilejowanie? chorób rzadkich?
Nie tyle chodzi o uprzywilejowanie, ile o wyrównanie szans, bo pacjenci z chorobami rzadkimi są bardziej dotknięci losem niż pacjenci z chorobami powszechnymi. Rodziny dotknięte chorobami rzadkimi są skazane na osamotnienie: nikt nie potrafi im powiedzieć, co robić, jak żyć z chorobą. Z reguły jedno z rodziców rezygnuje z pracy, a opieka nad dzieckiem kosztuje.
To ?uprzywilejowanie? oznacza podanie ręki, by rodzina mogła uzyskać opiekę, która złagodzi objawy choroby i jej skutki społeczne dla rodziny. W stosunku do chorób rzadkich należy przyjąć odmienną filozofię ich traktowania. Utylitarne podejście, typowe dla chorób powszechnych, nie sprawdza się i szkodzi. Cała Europa już dawno traktuje choroby rzadkie egalitarnie. Nasz system prawny, w tym przede wszystkim ustawa refundacyjna, tego nie dostrzega. Stąd wszystkie problemy.
Czy w jakimś kraju udało się zapewnić chorym na choroby rzadkie dobrą opiekę?
Ideałem jest Francja, gdzie najdłużej i najbardziej aktywnie podchodzi się do zagadnienia chorób rzadkich. Jeszcze gdy we Francji nie było Narodowego Planu, wiele robiono w celu wyrównania szans rodzinom z chorobami rzadkimi. W podobnym kierunku podążyły Niemcy, Holandia, Szwecja, Norwegia, Finlandia, Anglia, Hiszpania, Włochy. W wielu krajach choroby rzadkie mają umocowanie systemowe: są utworzone właściwe departamenty w ministerstwie zdrowia bądź osobne instytucje, jak np. Instytut Chorób Rzadkich w Rzymie. Instytut w Rzymie ma bardzo otwarte podejście do terapii lekowych, rozumiejąc, że nie można czekać na pewne decyzje rejestracyjne. Chorzy na choroby rzadkie we Włoszech dostają terapie, gdy lek jest zarejestrowany przez FDA, nie czeka się na rejestrację przez komitet ds. leków sierocych przy EMA.
W 2009 roku pojawił się dokument Rady Europy, który systematyzował sposób podejścia, jaki państwa członkowskie UE powinny przedsięwziąć. Zakładał on, że do końca 2013 roku wszystkie państwa UE będą stworzą narodowe plany leczenia chorób rzadkich. Wzorem był projekt Europlan, stworzony na zlecenie KE przez Eurordis, paneuropejską organizację pacjentów z chorobami rzadkimi, oraz Instytut Chorób Rzadkich w Rzymie. Stworzono pewnego rodzaju matrycę, według której można tworzyć narodowe plany.
W ilu krajach do końca 2013 roku udało się stworzyć narodowe plany?
Muszę ze wstydem powiedzieć, że we wszystkich krajach UE za wyjątkiem Polski.
Również w Słowacji, Czechach, na Węgrzech?
Tak, a także w Rumunii, Bułgarii. Polskie Ministerstwo Zdrowia deklarowało, że Narodowy Plan powstanie. Do połowy 2013 toczyły się prace i nie było żadnych przesłanek świadczących o tym, że nie Planu nie będzie.
Narodowy Plan w Polsce zaczęli tworzyć sami pacjenci, co jest pewnym ewenementem?
Tak. Początkowo czekaliśmy na działania rządu, jednak do 2011 roku nic się nie działo. Zaczęliśmy sami tworzyć Narodowy Plan, dołączyło do nas wielu znakomitych lekarzy, profesorów. Powstał bardzo fachowy dokument, który przekazaliśmy ministrowi zdrowia przy okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w 2012 roku. Na tym dokumencie zaczął prace zespół ds. chorób rzadkich przy ministerstwie zdrowia, w których uczestniczyły wszystkie departamenty MZ, organizacje pacjenckie, NFZ, przedstawiciele AOTM, zapraszaliśmy też ministerstwa edukacji i opieki społecznej. Powstał Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich ? Mapa Drogowa, który został przyjęty z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w 2013 roku. Nazwa ?mapa drogowa? pokazuje, że ten dokument wymaga politycznego wsparcia, gdyż za pewnymi deklaracjami muszą stać wydatki. Narodowy Plan musi mieć swój budżet.
Niestety, w kwietniu 2013 roku ze stanowiska przewodniczącego zespołu ds. chorób rzadkich zrezygnował Jacek Graliński i potem przez ponad pół roku nic się nie działo. Dopiero niedawno został powołany nowy przewodniczący zespołu, a w styczniu 2014 roku mieliśmy pierwsze spotkanie. Są jednak pewne różnice zdań między pacjentami a decydentami. Pacjenci i lekarze mają pewne oczekiwania, nie chcemy, by dwa lata pracy nad przygotowaniem mapy drogowej poszło na marne. Nie chcemy piętnować decydentów, że do końca 2013 roku nie przyjęli Planu. Daliśmy Ministerstwu Zdrowia wotum zaufania na następne pół roku. Chcemy, by powstał Plan, który jest realny do zrealizowania, oparty na konsensusie pacjentów z MZ, resortem opieki społecznej i edukacji.
W Polsce pacjenci z chorobami rzadkimi mają znacznie gorszy dostęp do leków niż w innych krajach UE…
Niestety, spośród 74 terapii lekowych dla chorób ultrarzadkich, w Polsce refundowanych jest zaledwie 14, i to nie dla wszystkich chorych. To, że minister obwieści, że dany lek jest refundowany, nie oznacza, że każdy pacjent go dostanie. Zespół koordynacyjny ocenia, czy pacjenta warto z farmakoekonomicznego punktu widzenia zakwalifikować do leczenia. Decyzję podejmują lekarze specjaliści, co dziwne ? bez udziału przedstawicieli pacjentów. Zatem czasem mamy sytuację, że na papierze mamy refundację, ale w praktyce lek mają tylko niektórzy chorzy.
Kwestia efektywności klinicznej i kosztowej jest kością niezgody między środowiskami pacjenckimi a systemem ochrony zdrowia. W Polsce lek musi przejść ocenę AOTM, także ekonomiczną, potem jeszcze ocenę komisji ekonomicznej Ministerstwa Zdrowia. Zwykle są one negatywne, gdyż art. 12 ust. 13 ustawy refundacyjnej mówi o progu opłacalności kosztowej terapii, który dziś wynosi: 3 razy PKB na mieszkańca, czyli około 111 tys. zł. Oczywiście, minister nie musi kierować się tymi rekomendacjami, jednak z reguły to robi. W efekcie w Polsce kwestionuje się skuteczność i efektywność kliniczną leków, które we wszystkich krajach UE są od dawna refundowane. Musimy walczyć o leki, które w innych krajach zostały uznane za efektywne klinicznie i kosztowo. Taką np. mamy sytuację w chorobie Fabry?ego: cała Europa ją leczy, łącznie z Rumunią i Bułgarią, bo daje to efekty, zatrzymuje postęp choroby. Polska nie. W 2005 roku był złożony pierwszy wniosek na refundację leku. Do tej pory nie ma pozytywnej decyzji. Poza Polską nie ma żadnego państwa w UE, które by nie leczyło choroby Fabry?ego.
Podobna sytuacja jest z chorobą Niemanna-Picka?
Lek warto podawać szczególnie, gdy dziecko jest niedawno zdiagnozowane, a choroba nie spowodowała jeszcze znacznych uszczerbków ? lek zatrzymuje postęp choroby, dzieci chodzą do szkoły. Zahamowanie postępów choroby jest bardzo ważne. Później, gdy choroba spowoduje już spustoszenia w organizmie, efekty leczenia trudniej osiągnąć.
Rodzice zdają sobie sprawę, że choroba będzie postępować i dziecko teraz ma szansę na życie, a za dwa lata już nie będzie jej miało. Jak reagują, dowiadując się, że we Francji, Niemczech czy Słowacji, ich dziecko byłoby leczone, a w Polsce nie?
Niektórzy się poddają, inni walczą, ale są bezradni w walce z systemem. Zakładają fundacje, zbierają pieniądze, ale zbiórki pieniężne wiele nie dadzą. Gdy roczna terapia kosztuje ok. miliona zł, to może uda się zebrać przez rok, dwa, ale przez całe życie? Rodzice błagają o leki producenta. Wiele firm zgadza się, ale są i tacy producenci, którzy nie zgadzają się na terapie charytatywne, czekając na refundację. A wiadomo, że choroba nie czeka na decyzje ministra, tylko nieodwracalnie postępuje.
Nie zgadzając się na refundację leku, musimy się liczyć z tym, że dziecko umrze. To ludzkie tragedie, bo przecież nie ma nic gorszego niż śmierć własnego dziecka.
Ministerstwo tłumaczy się, że dając pieniądze na jedną chorobę, musi odebrać drugiej. Jednym z pomysłów na wyjście z tej sytuacji jest pomysł wyodrębnienia z NFZ osobnego budżetu na choroby rzadkie.
We wrześniu 2013 w Warszawie podczas konferencji Europlan 2 przeprowadziliśmy debatę na temat chorób rzadkich z udziałem osób, które są ekspertami w tej dziedzinie. Jedną z rekomendacji było wydzielenie finansowania leków dla chorób rzadkich z NFZ, gdyż nie mają one nic wspólnego z systemem ubezpieczeń zdrowotnych, a środki, którymi dysponuje NFZ, pochodzą ze stosunku pracy. Utwórzmy więc fundusz chorób rzadkich z budżetu państwa. Dziś na choroby ultrarzadkie wydaje się rocznie w Polsce ok. 130 mln zł. Żeby nadrobić dysproporcję, którą mamy w stosunku do innych krajów UE, proponujemy, by fundusz (w ramach budżetu państwa) na początek dysponował kwotą co najmniej 350 mln zł rocznie. Na pewno poprawiłoby to dostęp pacjentów do leków sierocych. Drugą rekomendacją było utworzenie Narodowego Centrum ds. Chorób Rzadkich, które będzie koordynować wprowadzenie Narodowego Planu, certyfikować ośrodki, prowadzić rejestr chorób rzadkich.
Decydenci, z którymi pan rozmawia, mają świadomość, że decydują o życiu?
Tak. Jednak mają też usprawiedliwienie ?krótkiej kołdry?. Muszą jednak zrozumieć, że nie da się zawsze odpowiadać ?nie?. O ile mogę zrozumieć opór w stosunku do leku na chorobę Niemanna-Picka dla dzieci w beznadziejnym stanie, o tyle nie mogę zrozumieć takich decyzji w stosunku do dzieci niedawno zdiagnozowanych albo tych, które dostają lek charytatywnie i widać, że on działa. Nie rozumiem też, dlaczego Polska nie leczy zaawansowanej postaci choroby Parkinsona, choroby, na którą chorował nasz papież Jan Paweł II. Jest w Polsce ok. 70 osób, u których konwencjonalne terapie nie działają, a którym można pomóc. Szkoda, że jak papież żył, nie było tego leku. Pewnie by go dostał: ale na pewno nie z NFZ.
Pacjenci z chorobami rzadkimi mają pecha, że mieszkają w Polsce?
Tak, choć mam nadzieję, że to się w końcu zmieni. Narodowy Plan trzeba przyjąć. Jak zrobimy to wszystko, co w nim jest napisane, bo będę mógł powiedzieć: ?Tak, w Polsce leczymy choroby rzadkie?. Dziś mogę powiedzieć: ?W Polsce leczymy wybrane przypadki chorób rzadkich?. Znakomita większość pozostaje bez właściwej opieki terapeutycznej i lekowej.
