Fot. TOMASZ ADAMASZEK

W Polsce można tworzyć innowacyjne leki na raka

Rozmowa z prof. Waldemarem Priebe z MD Anderson Cancer Center (University of Texas).

Czy trudno opracować nowy lek na raka?

Dlaczego pani tak twierdzi?

Wydaje mi się, że potrzeba do tego ogromnych pieniędzy. Jakich?

Pewnie miliardów dolarów. Tak mówią przedstawiciele firm, gdy na konferencjach prasowych pada pytanie, dlaczego koszty nowych terapii są tak wysokie…

Opracowanie leku wiąże się z procesem. Jest on wielostopniowy. Są pewne mity rozpowszechniane w prasie. Powinno się ostrożnie podchodzić do takich stwierdzeń, że potrzeba miliard dolarów lub więcej, by opracować lek. To tylko częściowa prawda.

To są dane podawane przez duże koncerny farmaceutyczne, które do pieniędzy wydanych na lek, który okazał się sukcesem, dopisują koszt 10 innych niepowodzeń, a często także odrzutowców dla szefów firmy, marketingu, reklamy. Do takich słów trzeba podejść z dystansem. Wynalezienie nowego leku to rzeczywiście jest proces, który rozkłada się na szereg lat. Ale czy w Polsce powinniśmy się tym zająć? Jak najbardziej. Koszty są duże, ale nikt na całym świecie na początku nie ma miliarda dolarów, by odkryć lek. To jest długi proces, w którym pieniądze są pozyskiwane na różnych etapach.

Jakie to są etapy?

Pierwszy to etap odkrycia czegoś ciekawego o potencjalnie dużym znaczeniu: interesującego odkrycia, które staramy się wykorzystać do opracowania nowych terapii. Później następuje etap wstępnej walidacji, uwiarygodnienia odkrycia i jego potwierdzenia: in vitro, na komórkach. Następnie odkrycie to musi być uwiarygodnione w badaniach na zwierzętach, włączając w to toksykologię i aktywność przeciwnowotworową. Dopiero, gdy jest potwierdzenie efektów terapii na zwierzętach, przeprowadza się ocenę potencjalnych własności komercyjnych: czy nową terapię uda się translacyjnie przenieść na ludzi. Przeprowadza się wstępną toksykologię, a potem formulację leku.

Gdy mamy wstępne oceny toksykologiczne, należy przeprowadzić formalne badania, w ściśle określonych warunkach określonych przez rządowe agencje, takie jak FDA i EMA. Musi być pełen opis procedury syntezy tego związku, również w specjalnych warunkach GMP. Następnie przechodzi się do etapu wstępnych badań klinicznych. Do ich rozpoczęcia jest konieczna zgoda – FDA i EMA.
W fazie pierwszej badań klinicznych następuje ocena najwyższej dawki leku, która nie jest toksyczna i którą można podawać ludziom. Praktycznie do fazy pierwszej badań klinicznych są kwalifikowani ciężko chorzy pacjenci, którzy korzystali już ze wszystkich możliwych terapii i nie można im już zaoferować innego leczenia. Po zakończeniu pierwszej fazy badań klinicznych i ustaleniu maksymalnej dawki leku, którą można podać pacjentowi, przechodzi się do fazy drugiej badań. Zwraca się w niej uwagę na biologiczną aktywność leku – czy działa on tak, jak powinien, czy hamuje wzrost nowotworu, postęp choroby, czy przedłuża życie. Cele, które chcemy osiągnąć, są różne – w zależności od typu choroby.

Następnie następuje trzeci etap badań klinicznych – są one już wykonywane na większej populacji pacjentów, gdyż celem jest opracowanie solidnych podstaw statystycznych wykazujących, że ten lek jest lepszy niż inne do tej pory znajdujące się na rynku. Na zakończenie tych badań można złożyć tzw. New Drug Aplication. Dopiero jej zaaprobowanie przez FDA i EMA pozwala na sprzedaż leku.

Czyli wprowadzenie nowego leku to jednak 10-15 lat i duże pieniądze?

Tak. Ten proces może trwać 10-15 lat od momentu odkrycia. Ale nie musimy od samego początku mieć miliarda dolarów.

Na każdym etapie badań można starać się o granty i o pieniądze?

Dokładnie tak. Są ludzie, którzy inwestują na różnych etapach procesu. Pierwszy etap – aż do początku badań klinicznych – jest obarczony bardzo dużym ryzykiem. Zwykle w USA w tym okresie pracuje się nad nowymi cząsteczkami przy pomocy grantów z rządu federalnego lub stanowego, pieniędzy od fundacji, aniołów biznesu i bogatych osób, którym zależy na tym, by dokonał się postęp w leczeniu pewnych chorób. Początkowo są to małe granty.

Uważam, że aby stymulować innowacje w Polsce i umożliwić tworzenie nowych firm, trzeba stworzyć system finansowania nowych idei poprzez ich eksperymentalne uwiarygadnianie, bez dodatkowych dopłat. Takie firmy mogą zakładać np. studenci z profesorami, profesorowie z kolegami. Wielkość grantów w pierwszej fazie potwierdzenia koncepcji to około 150-300 tys. USD i żadne dopłaty nie są wymagane od założycieli firmy. Jest rzeczą prawie niemożliwą, by przy ubieganiu się o grant 500 mln zł wymagać, by 150 mln zł wpłacili studenci czy profesorowie – a tak dzieje się w Polsce. Może zamiast kilku dużych grantów lepiej przyznać 60 małych na uwiarygodnienie różnych idei. A potem dopiero te 3-4, które zostaną uwiarygodnione, będą ubiegały się o dalsze pieniądze.

Uważa pan, że w Polsce mogą powstawać firmy, które będą opracowywać innowacyjne leki?

Oczywiście, przecież ja jestem z Polski. 5 leków, które powstały w moim laboratorium, przeszło od fazy odkrycia do badań klinicznych. Współzałożyłem pięć firm biotechnologicznych, z których trzy weszły na Nasdaq – drugą największą giełdę na świecie.

Tworzenie takich firm jest ważne dla lokalnej ekonomii. A w przypadku Polski umożliwia też kształcenie ludzi w dziedzinie biotechnologii i nie zmusza ich do wyjazdu na Zachód.

Kto w Polsce miałby inwestować na pierwszym etapie w badania nad lekami?

Etap wczesnych odkryć, tworzenia idei i jej uwiarygodnienia, musi finansować rząd. W USA są takie wzorce: Small Business Innovation Research (SBIR). W fazie pierwszej to granty w wysokości np. 150-300 tys. USD.

W Polsce przyznaje się duże granty z Naukowego Centrum Badań i Rozwoju. Są to granty na 10-40 mln zł. Często jednak projekty w pierwszej fazie są obarczone wysokim ryzykiem, dlatego lepiej przyznawać małe granty, a większe – dopiero po zakończeniu pierwszego etapu badań.

Jak to się stało, że odniósł pan taki sukces?

Nie traktujmy tego jako sukces, staram się jak najlepiej wykonywać pracę, którą lubię. Chcę też pomóc w Polsce. Jeśli w Stanach udaje się odkrywać nowe leki, które są w różnych stadiach oceny klinicznej i jest zainteresowanie inwestorów, to nie ma powodu, by podobnie nie działo się w Polsce. Jest tu dużo mądrych ludzi, którzy potrafią zająć się biznesem, tylko trzeba im stworzyć warunki, by mogli to robić. Warto pomyśleć, co mogłoby stać się polską specjalnością.

W czym Polska mogłaby się specjalizować, jeśli chodzi o leki?

W Polsce jest problem z leczeniem nowotworów, jesteśmy na czarnej liście największej śmiertelności, jeśli chodzi o nowotwory płuc czy jajnika, wysoko w zakresie śmiertelności czerniaka, raka piersi. Dlaczego nie skupić się na tworzeniu leków przeciwnowotworowych? Rozmawiam w USA i w Polsce: może warto by w Polsce stworzyć innowacyjną platformę onkologiczną, która mogłaby być częścią Narodowego Programu Rozwoju.

Na czym miałaby polegać platforma onkologiczna?

Chodzi o stworzenie programu rządowego, który umożliwiałby pewne inwestycje w tym obszarze. Musiałyby być w to zaangażowane co najmniej trzy ministerstwa: Ministerstwo Nauki i Szkolnictwa Wyższego, Ministerstwo Zdrowia i Ministerstwo Rozwoju. Chodzi o stworzenie kompleksowego programu, który mógłby zająć się usprawnieniem prewencji, wczesnej diagnozy oraz leczenia. Proponowałbym, by oprzeć się na współpracy MD Anderson Cancer Center – to centrum nowotworowe nr 1 na świecie. Pracuje w nim 21 tys. osób. Jesteśmy organizacją stanową, działającą non-profit. Misją naszego instytutu jest dzielenie się wiedzą na całym świecie w celu pokonania raka.

Jest kilka ważnych elementów tej platformy. Pierwszy to leczenie, drugi – badania naukowe dotyczące leków, czynników diagnostycznych, a także urządzeń. Trzeci to edukacja: warto pomyśleć o wyszkoleniu polskich onkologów, którzy prowadziliby polską onkologię w XXI wieku. Czwarty element to tworzenie innowacji i możliwości komercjalizacji innowacji w dziedzinie onkologii. To może stać się motorem rozwoju innowacyjnej polskiej biotechnologii.

Jak duże jest zainteresowanie z polskiej strony?

Jest duże zainteresowanie onkologów, przedstawicieli ministerstw, jak również Narodowej Rady Rozwoju przy Prezydencie RP. Wyraźnie widać, że jest to projekt społecznie akceptowalny. 40 proc. osób w swoim życiu będzie miało raka: to okrutne, ale prawdziwe dane statystyczne. Dlatego trzeba się zjednoczyć, by taki program uruchomić.

W Stanach ogłoszono, że rak zostanie pokonany. Czy tak się stanie?

Na pewno są i będą postępy. Co to jednak znaczy: „pokonany”? Czy to ma znaczyć całkowite wyleczenia? Na tym etapie w niektórych typach nowotworów bardzo ważne jest, by rak z choroby śmiertelnej stał się przewlekłą.

Opracował pan wiele oryginalnych leków, z których 5 weszło do badaniach klinicznych. Jakie to leki?

Są to leki na nowotwory mózgu, ostrą białaczkę szpikową, niektóre typy chłoniaków. Wykonujemy bardzo wiele badań nad nowymi terapiami raka trzustki. Badamy też procesy metastazy, która powoduje, że rak jest wysoce śmiertelną chorobą i nie daje się pokonać przy pomocy samej chirurgii, gdyż dochodzi do odległych przerzutów, np. do mózgu.

Uważa pan, że w najbliższych latach będzie przełom w leczeniu tych najtrudniejszych nowotworów, jak rak trzustki?

Nadzieję zawsze trzeba mieć, w ostatnich latach wprowadza się nowe leki, które zwiększają odpowiedź systemu immunologicznego przy wykorzystaniu limfocytów T. Okazały się one bardzo skuteczne w przypadku czerniaka, niestety w raku trzustki na razie postęp jest niewielki. Wielką zmianą byłoby też opracowanie metod wczesnego wykrywania raka trzustki – nad tym zresztą pracujemy, widzimy też możliwości zaangażowania w tę współpracę naukowców z Polski.

Bardzo zależy mi na zwiększeniu współpracy polsko-amerykańskiej. Chciałbym, by onkologia była tego ważnym elementem. Serce nauki bije w Stanach Zjednoczonych, dlatego taka współpraca mogłaby przynieść Polsce duże korzyści.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

W Polsce można tworzyć innowacyjne leki na raka
Oceń ten artykuł

Podobne wiadomości

Nie ma możliwości dodania komentarza