WICEMINISTER ZDROWIA ZBIGNIEW J. KRÓL
Projekt Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich został zaakceptowany przez ścisłe kierownictwo resortu zdrowia i zgłoszony do wykazu prac programowych Rady Ministrów
Obecnie mamy w Polsce taką sytuację, że osoba z chorobą rzadką (lub rodzic chorego dziecka) przechodzi przez wiele ośrodków (poradni, szpitali, klinik) w celu ustalenia prawidłowej diagnozy. Jednak nawet gdy diagnoza zostanie już potwierdzona, to poszukiwania się nie kończą, ponieważ rodzina musi sama dalej szukać możliwości pomocy: jeśli są możliwości terapii, to poszukuje terapii, a jeżeli jest tylko możliwość rehabilitacji, to rehabilitacji. Tę sytuację ma zmienić Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich.
PASZPORT OPIEKI
Efektem prac naszego zespołu, powołanego przez ministra Łukasza Szumowskiego, jest projekt opieki zintegrowanej, obejmujący nie tylko aspekt medyczny, ale również społeczny. Celem, który określiliśmy na pierwszym spotkaniu zespołu, jest opracowanie i wdrożenie modelu opieki integrującej różne systemy (zdrowotny, społeczny, oświatowy i zawodowy) tak, by maksymalnie wesprzeć pacjenta oraz jego opiekunów w życiu z chorobą. Chcemy, by kluczową rolę w diagnozowaniu i merytorycznym nadzorze prowadzenia terapii odgrywało centrum referencyjne leczenia danej choroby. Tu powinno się ją diagnozować, a także nadać pewnego rodzaju uprawnienia choremu. Nazwaliśmy to umownie paszportem opieki.
W tym paszporcie powinno być zapisane wszystko: diagnostyka, kod ORPHA danej choroby. Ten kod, w połączeniu z PESEL, dzięki któremu identyfikujemy uprawnienia ubezpieczeniowe chorych, będzie informował o specjalnych i koniecznych procedurach dla konkretnego chorego dotyczących leczenia i opieki. Taki paszport w wersji elektronicznej powinien być widoczny w całym systemie ochrony zdrowia. Dzięki temu w każdej placówce, do której trafi osoba z chorobą rzadką, będzie wiadomo, jakie postępowanie jest zalecone.
W pracach naszego zespołu brali udział nie tylko przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia, ale też Ministerstwa Rodziny i Opieki Społecznej, Ministerstwa Edukacji Narodowej, Ministerstwa Nauki i Szkolnictwa Wyższego. Chcemy zintegrować opiekę medyczną z opieką społeczną oraz z edukacją. Zwróciliśmy uwagę na to, że mimo iż jest dostępnych wiele zabezpieczeń pomocy społecznej, to osobie z chorobą rzadką ? czy też rodzinie ? bardzo trudno je uzyskać. Problemem jest również dostęp do edukacji.
CZTERY PRIORYTETY
Naszym zdaniem, w Narodowym Planie powinny się znaleźć priorytety w czterech obszarach: rozpoznawanie i leczenie, wsparcie, rehabilitacja oraz edukacja i badania naukowe.
Jeśli chodzi o rozpoznawanie, to zadanie chcemy powierzyć przede wszystkim ośrodkom referencyjnym, które też nadadzą kod ORPHA oraz paszport, gdzie będą zapisywać zalecenia oraz plan leczenia. Została utworzona europejska sieć ośrodków referencyjnych, do której przystąpiło blisko dwadzieścia ośrodków z Polski. Chcemy zachęcić, żeby wszystkie obszary tematyczne europejskiej sieci były wypełnione przez nasze ośrodki.
Jeżeli chodzi o diagnostykę, to widzimy potrzebę wsparcia przede wszystkim diagnostyki genetycznej i molekularnej. W kwestii leczenia ważne są innowacyjne leki, które pojawiają się w niektórych chorobach rzadkich. Wiemy jednak, że są one bardzo kosztowne, a przez to bardzo trudno dostępne. Często Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji z uwagi na przedstawianą we wnioskach refundacyjnych efektywność kliniczną ocenia je bardzo krytycznie. Z tym problemem musimy się zmierzyć. W Polsce co prawda przybywa pieniędzy na zdrowie, jednak wciąż jeszcze musimy liczyć każdą złotówkę przed jej wydaniem. Problem finansowania drogich terapii w chorobach rzadkich jest widoczny nie tylko w Polsce, ale także w krajach bogatszych, które na zdrowie przeznaczają dużo większe kwoty. Niedawno podczas spotkania WHO w Genewie mówiono, że ceny leków w chorobach rzadkich muszą być adekwatne do możliwości systemu ochrony zdrowia, tak by nie pozostawiać pacjenta poza leczeniem, jeśli istnieje potwierdzona wynikami klinicznymi możliwość jego zastosowania.
Jeśli chodzi o akceptację i wsparcie, to na pewno wiele zmieniło się na lepsze: zmieniliśmy podejście do osób z niesprawnościami, jako społeczeństwo dojrzeliśmy, te osoby nie są już wykluczane. Nie znaczy to jednak, że poziom wsparcia jest odpowiedni. Często brakuje jeszcze wsparcia w społecznościach lokalnych. Ważna jest świadomość, że osoby z chorobami rzadkimi potrzebują pomocy od nas wszystkich.
Na pewno wiele musi się zmienić, jeśli chodzi o rehabilitację: w tym przypadku jest ona konieczna do końca życia. Musi to być jednak rehabilitacja ukierunkowana na konkretną osobę i jej potrzeby. Chcemy też zdecydowanie bardziej jako państwo funkcjonować w dziedzinie nauki, rozwijać badania naukowe w chorobach rzadkich. Mamy tu jeszcze wiele do zrobienia. Dzięki niedawno powołanej Agencji Badań Medycznych badania będą szły w tym kierunku.
Przygotowaliśmy wskaźniki liczbowe, które umożliwią nam ocenę funkcjonowania programu: to np. liczba ośrodków tworzących sieć referencyjną, współpracujących ze sobą w określonych schorzeniach. Planujemy, że takich ośrodków powinno być w Polsce ok. 50. Chcemy, by 85 proc. osób, u których w przyszłym roku zostanie rozpoznana choroba rzadka, zostało objętych paszportem opieki. Jeśli chodzi o akceptację i wsparcie, to uważamy, że docelowo minimum 50 proc. rodzin powinno być objętych pomocą asystenta rodziny. Naszym marzeniem jest również asystent zawodowy: gdy osoba z chorobą rzadką kończy określony wiek ? szacowaliśmy, że powinno to być 16 lat ? asystent zawodowy na lokalnym rynku pracy będzie ją wspierać w wyborze dalszej nauki lub zawodu, a później będzie pomagać na rynku pracy.
W kwestii rehabilitacji musimy stworzyć na nowo plan orzeczniczy. Do tej pory u dzieci nie orzekaliśmy stopnia niepełnosprawności. Chcemy wypracować nowy system orzecznictwa funkcjonalnego dla dzieci. Ważne jest też to, żeby informacja, gdzie w kraju znajduje się ośrodek, który diagnozuje określoną chorobę rzadką, dotarła zarówno do systemu ochrony zdrowia, jak i do osób oraz rodzin osób z chorobami rzadkimi. Aktualnie zbieramy uwagi z konsultacji publicznych, mając świadomość ogromnej pracy przed nami. (KP)
