Stanisław Maćkowiak
fot. Tomasz Adamaszek

Refundujmy leki skuteczne

ZE STANISŁAWEM MAĆKOWIAKIEM, PREZESEM POLSKIEGO
STOWARZYSZENIA POMOCY CHORYM NA FENYLOKETONURIĘ I CHOROBY
RZADKIE „ARS VIVENDI” ORAZ FEDERACJI PACJENTÓW POLSKICH,
ROZMAWIA KATARZYNA PINKOSZ

Jak to się stało, że już od lat zajmuje się Pan chorobami rzadkimi?

Od 30 lat dotyka mnie problem chorób rzadkich, a ponad 20 lat zajmuję się nim w sposób systemowy. Córka urodziła się z rzadką chorobą. Narodziny dziecka z takim schorzeniem to ogromne wyzwanie. 30 lat temu wszystkiego musieliśmy szukać sami, wiedza lekarzy na te tematy była niewielka. Dostępność do informacji bardzo ograniczona lub niemożliwa. To były czasy bez internetu. Wszystko musieliśmy zdobywać sami. Na początku przeżyliśmy szok. Potem, pomimo braku kontaktów z innymi chorymi, braku dostępności żywności niskobiałkowej, która jest podstawą w leczeniu chorych, musieliśmy nauczyć się w tej sytuacji sobie radzić. Gdy wyszliśmy już na prostą z chorobą córki, moja żona – która przez całe życie starała się pomagać innym – nie mogła zaakceptować faktu, jak wówczas były traktowane osoby z chorobami rzadkimi. Uznała, że musimy coś zrobić, aby pomóc tym kochanym, pokrzywdzonym przez los dzieciom i spróbować zmienić system, żeby te osoby były traktowane inaczej. Proszę wyobrazić sobie sytuację: matka dziecka chorego na fenyloketonurię, które nie zostało zdiagnozowane w odpowiednim czasie, mimo że miało brata, którego ta choroba doprowadziła do niepełnosprawności neurologicznej w stopniu znacznym… Ta matka, widząc problemy w rozwoju drugiego syna, rzuciła się do stóp lekarki w IMiD, prosząc: „Niech pani ratuje mojego syna”. A pani doktor… odsunęła ją nogą. Powiedziała, że nie będzie się zajmować tym dzieckiem, bo i tak to będzie… debil.

Nie wierzę, żeby tak mógł powiedzieć lekarz.

A jednak. Pierwszy syn tej kobiety zmarł, a w ostatnim etapie choroby sam się okaleczał. Ta choroba nieleczona jest straszna. Matka, wiedząc to wszystko, błagała o pomoc. Takie było wtedy podejście… Nie mówię, że wszędzie tak było, ale takie sytuacje się zdarzały. Organizm naszej córki przez około roku nie tolerował preparatów, które zapewniały prawidłowy rozwój dziecka: kończyło się to wymiotami, odwodnieniem i hospitalizacją. Żona przez wiele miesięcy była w szpitalu z córką, oglądała takie sceny, jak opisałem. Stwierdziła, że musimy coś z tym zrobić. Musimy jakoś wspólnie sobie pomóc. Pierwszym pomysłem było zewrzeć szyki, aby wspólnie się wspierać. To był impuls do utworzenia stowarzyszenia. Udało się zebrać 15 osób spod gabinetów w IMiD. Początkowo zajmowaliśmy się tylko pomocą osobom z fenyloketonurią. Po kilku latach naszych działań, gdy specjaliści z Centrum Zdrowia Dziecka zobaczyli, że przynoszą one spore efekty, zaprosili nas, abyśmy swoją wiedzę na temat tworzenia stowarzyszenia oraz sposobów działania przekazali rodzicom dzieci z chorobami ultrarzadkimi. Byliśmy na takich spotkaniach dwukrotnie, jednak nie udało się zorganizować aktywnych rodziców, którzy mogliby poświęcić więcej czasu na zajęcie się taką działalnością. Rodzice dzieci z chorobami ultrarzadkimi muszą praktycznie walczyć o ich życie; organizowanie stowarzyszenia było już ponad ich możliwości i siły. Poprosili, żebyśmy ich przygarnęli do naszego stowarzyszenia. Nie mogliśmy i nie chcieliśmy odmawiać takiej prośbie. Mimo że nie mieliśmy wiedzy na temat całej grupy rzadkich chorób metabolicznych, zdecydowaliśmy się na rozszerzenie naszej działalności, również dlatego, że specjaliści leczący te dzieci, pod kierownictwem prof. Jolanty Sykut-Cegielskiej i dr inż. Agnieszki Kowalik, zapewnili nam wsparcie. Zmieniliśmy wtedy nazwę stowarzyszenia, dodając w niej „pomoc chorym na choroby rzadkie”. Ucząc się nowych jednostek i form wsparcia, zaczęliśmy szukać systemowych rozwiązań już nie tylko dla fenylokotenurii, ale też dla wszystkich rzadkich chorób metabolicznych.

Jak dziś ocenia Pan sytuację osób z chorobami rzadkimi?

Jeśli chodzi o fenyloketonurię i inne rzadkie choroby metaboliczne, dziś to już inny świat. Przede wszystkim wszystkie choroby metaboliczne są objęte badaniami przesiewowymi w całej populacji noworodków. To 26 jednostek chorobowych. Dzięki temu dzieci mają szansę na przeżycie i dalsze normalne życie. Przedtem większość z nich umierała. Dziś jest już duża wiedza medyczna na temat leczenia tych jednostek oraz dostęp do specjalistycznej żywności dietetycznej. Jest ogromna poprawa, jednak daleko jeszcze do doskonałości, dlatego od lat walczymy o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich.

Dziś też dzwonią do Pana rodzice dzieci z chorobami rzadkimi. Czego brakuje obecnie?

Wielu rzeczy: dostępności do leczenia, do rehabilitacji, opieki psychologicznej. W rzadkich chorobach metabolicznych sposób leczenia to zazwyczaj dieta eliminacyjna pozbawiona składnika, którego organizm nie metabolizuje. Również konieczne są tzw. środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego. W przypadku fenylokotenurii jest ich refundacja apteczna, jednak w przypadku innych jednostek chorobowych środki spożywcze specjalnego przeznaczenia żywieniowego można sprowadzić wyłącznie w procedurze tzw. importu docelowego. Wcześniej lekarz wypisywał zapotrzebowanie, było ono zatwierdzane przez konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, kierowane do Ministerstwa Zdrowia, a minister wydawał zgodę na sprowadzenie i refundację w imporcie docelowym. Nowelizacja sprzed dwóch lat tzw. ustawy refundacyjnej spowodowała, że proces importu docelowego został utrudniony bądź wykluczony. Teraz minister po 10. wniosku danego leku/preparatu jest zobligowany do złożenia wniosku do prezesa AOTMiT o opinię w sprawie efektywności leczenia. Jeśli opinia jest negatywna – a AOTMiT wykorzystuje do oceny kryteria identycznie jak dla leków w chorobach powszechnie występujących – wtedy również decyzja ministra jest obligatoryjnie negatywna.

To jak te dzieci są leczone?

I tu jest największy problem, gdyż pomimo wiedzy medycznej, możliwości terapeutycznych te dzieci nie są leczone. Przeszliśmy już przez proces sądowy: Naczelny Sąd Administracyjny wydał wyrok, że minister ma obowiązek wydać zgodę na refundację kontynuacji leczenia. Dlatego dzieci, u których leczenie jest kontynuowane, dostają zgodę na refundację. A nowo zdiagnozowane, które nie miały szczęścia urodzić się przed nowelizacja ustawy refundacyjnej, dostają odmowy. To przecież niesprawiedliwe i w żaden sposób niemające medycznego uzasadnienia. Takie działanie stawia pod znakiem zapytania sens robienia diagnostyki przesiewowej noworodków, która daje szansę na przeżycie dziecka, jednak pod warunkiem stosowania leczenia. Taką świadomość mają wszyscy. Od 2016 roku kolejni ministrowie zajmujący się refundacją obiecują szybką nowelizację tych negatywnych przepisów, ale do tej pory nie udało się tego dokonać. Jako stowarzyszenie próbujemy tym dzieciom zorganizować finansowanie zakupu leków, jednak nasze możliwości są bardzo ograniczone, a to również nie jest systemowe rozwiązanie dla pacjentów. Aby zapewnić odpowiedni nacisk na regulatora i wprowadzić rozwiązania systemowe w chorobach rzadkich, z inicjatywy Ars Vivendi utworzono organizację parasolową – Federację Pacjentów Polskich (FPP). Ta organizacja, utworzona w roku 2006 przez 3 stowarzyszenia, aktualnie liczy 104 podmioty prawne, w tym 95 stowarzyszeń członkowskich i 9 fundacji, reprezentuje ponad 100 tys. pacjentów i jest największą w Polsce tego typu organizacją. W ramach działań FPP staramy się również wpływać na utworzenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich i zapewnienie pacjentom z chorobami rzadkimi wyrównania szans ze zdrowymi na życie w naszym kraju.

Ile jest takich dzieci? To duże koszty dla państwa?

Dla rodziny są to koszty zaporowe. W przypadku niemowlęcia może to być wydatek ok. 3-4 tys. złotych miesięcznie, w przypadku starszego dziecka ok. 5-10 tys. zł miesięcznie. Dla budżetu państwa to grosze. Sytuacja jest patowa, próbujemy prosić kolejnych ministrów o rozwiązanie tej sprawy, mieliśmy już obietnicę od wiceministra Krzysztofa Łandy, wiceministra Marcina Czecha, nie udało się jednak tych kwestii rozwiązać w okresie ich kadencji. Minister Łukasz Szumowski deklarował i zapewniał, że ta sprawa zostanie szybko załatwiona. Czekamy z nadzieją…

Jak z punktu widzenia Pana doświadczeń patrzy Pan na Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich?

Mam mieszane uczucia, prace nad nim toczą się już od 2008 roku. Na pewno jego uchwalenie i wdrożenie da szansę na to, że osoby z chorobami rzadkimi będą traktowane w sposób kompleksowy. Najważniejsze jest jednak zapewnienie finansowania Narodowego Planu.

Budżet na choroby rzadkie powinien być odrębny od budżetu na inne leki?

Tak. Choroby rzadkie w żaden sposób nie są związane z systemem ubezpieczeń. To w większości przypadłość genetyczna. Wartość danego społeczeństwa można ocenić na podstawie tego, jak zajmuje się swoimi najbardziej potrzebującymi członkami. Jeśli nie dajemy im możliwości leczenia, to… może nie robimy tak jak kiedyś w Sparcie, gdy zrzucano osoby słabsze ze skały, jednak nie robimy nic, albo bardzo mało, by pomóc im przetrwać.

Leki w chorobach rzadkich powinny być inaczej oceniane przy refundacji?

Tak, zresztą w dokumencie rządowym Polityka Lekowa Państwa jest zapisane, w jaki sposób powinna być rozpatrywana procedura refundacyjna leków sierocych. Nie można porównywać efektywności ekonomicznej leku dla 15 osób z lekiem dla 5 milionów osób, a także żądać wysokiej jakości badań populacyjnych dla terapii przeznaczonej dla chorych na choroby rzadkie lub ultrarzadkie. Mam nadzieję, że te zapisy z dokumentu rządowego w końcu zaczną być realizowane, ale do tego jest konieczna nowela Ustawy Refundacyjnej. Warto pamiętać, że leki są tylko dla ok. 3-4 proc. osób z chorobami rzadkimi. Wszystkich leków stosowanych w leczeniu w chorób rzadkich jest 326, z których w Polsce refunduje się 33.

Czyli 10 procent. To cywilizacyjna przepaść.
A leków będzie się pojawiać coraz więcej.

Tak, jednak nie trzeba refundować leków mało efektywnych. Proces refundacyjny powinien być taki, by patrzeć na efektywność kliniczną. Można dać refundację warunkową,, czyli zgodzić się na pewien okres, a jeśli lek nie okaże się efektywny klinicznie, to zrezygnować z jego podawania. Takie mechanizmy stosuje się w wielu krajach. Czemu nie wykorzystać ich w Polsce? Trzeba tylko zadbać systemowo o przekazywanie informacji pacjentowi lub rodzicowi przy włączaniu dziecka do terapii, że będzie ona kontynuowana pod warunkiem, że będzie efektywna. Mamy nadzieję, że Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich zostanie uchwalony, wdrożony i znajdzie finansowanie. To może dać szansę na kompleksowe wsparcie oraz zapewnienie bezpieczeństwa dla tych pacjentów.

Podobne wiadomości

Nie ma możliwości dodania komentarza