Zespół badawczy pod przewodnictwem naukowców z NHS Blood and Transplant (NHSBT) z South Gloucestershire przy wsparciu Uniwersytetu w Bristolu odkrył grupę krwi zwaną MAL.

Obecnie istnieje 47 układów grup krwi, które łącznie zawierają ponad 360 antygenów krwi. Odkrycie nowej grupy krwi, MAL, rozwiązało 50-letnią zagadkę. Naukowcy zidentyfikowali bowiem podłoże genetyczne wcześniej znanego, ale tajemniczego antygenu grupy krwi AnWj. Odkrycia te pozwalają na identyfikację i leczenie wąskiej grupy pacjentów.

U osób, u których nie stwierdzono obecności przeciwciał AnWj, podanie krwi zawierającej przeciwciała AnWj może spowodować reakcję potransfuzyjną. Badania pozwalają na opracowanie nowych testów genotypowania, które pozwolą na wykrycie rzadkich przypadków i ograniczenie ryzyka powikłań potransfuzyjnych.

Antygen AnWj został odkryty w 1972 r., ale jego podłoże genetyczne aż do tej pory było nieznane. Nowe badanie, którego wyniki opublikowano w czasopiśmie Blood, ustanawia nowy układ grup krwi (MAL).

Zespół badawczy ustalił, że AnWj jest przenoszone przez białko Mal. Ponad 99,9 proc. ludzi jest AnWj-pozytywnych. Najczęstszym powodem AnWj-ujemnego są zaburzenia hematologiczne lub niektóre rodzaje raka, które tłumią ekspresję antygenu. Tylko bardzo niewielka liczba osób jest AnWj-ujemna z powodu przyczyn genetycznych. W badaniu wzięło udział pięć osób genetycznie AnWj-ujemnych.

Badaczka Louise Tilley z NHS Blood and Transplant powiedziała: „Podłoże genetyczne AnWj jest tajemnicą od ponad 50 lat, a ja tę zagadkę próbuję rozwiązać od prawie 20 lat mojej kariery. Wyniki badań stanowią ogromne osiągnięcie i ukoronowanie długich wysiłków całego zespołu, aby w końcu ustanowić nowy system grup krwi i dzięki temu móc zaoferować najlepszą opiekę rzadkim, ale ważnym pacjentom”.

„Praca była trudna, ponieważ przypadki genetyczne są bardzo rzadkie. Udowodnienie naszych odkryć było wyzwaniem i doceniamy pomoc wszystkich współpracowników oraz pacjentów, bez których nie dotarlibyśmy do tego punktu”.

Nicole Thornton, kierowniczka IBGRL Red Cell Reference w NHS Blood and Transplant, dodała: „Ustalenie genetycznych podstaw AnWj było jednym z naszych najtrudniejszych projektów”.

Zródło: Blood

Artykuł Naukowcy odkryli nową grupę krwi pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

– Leczenie przewlekłej choroby żylnej jest najbardziej właściwe przy zastosowaniu metod zabiegowych, a na to decyduje się zbyt mało pacjentów – powiedział PAP dr Adam Zieliński z Polskiego Towarzystwa Flebologicznego.

Przewlekła choroba żylna jest jednym z najczęstszych schorzeń – dotyczy połowy Polaków w różnym wieku, głównie po 50. roku życia, ale także ludzi młodych. Trzy razy częściej chorują kobiety, ale choroba ta występuje także u mężczyzn.

Specjalista wraz z Fundacją Zapytaj doktorA zainicjował akcję „Oglądaj nogi”. Zaznacza, że jej celem jest wczesne wykrywanie przewlekłej choroby żylnej, gdyż nierzadko jest ona bagatelizowana nawet przez lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej. Z kolei zbyt późne rozpoczęcie leczenia, w tym szczególnie zabiegowego, najbardziej skutecznego, może być trudniejsze.

„Chorzy trafiają do specjalisty bardzo późno, kiedy przewlekła choroba żylna jest już mocno zaawansowana. Gdyby zgłaszali się wcześniej, większość można by było leczyć mniej inwazyjnie i co równie ważne – znacznie taniej” – zapewnia dr Adam Zieliński. Dodaje, że schorzenie to pogarsza komfort życia, ale grozi również poważnymi powikłaniami.

– Sposób leczenia powinien być dostosowany do stopnia zaawansowania choroby i dolegliwości, jakie odczuwa pacjent. Najbardziej preferowana jest farmakoterapia, jednak jest ona jedynie leczeniem wspomagającym, a nie podstawowym – zwraca uwagę ekspert.

Farmakoterapia polega na użyciu leków wenoaktywnych, nazywanych również flebotropowymi, dostępnymi w tabletkach oraz w postaci żelów lub maści. Zawierają one różnego typu wyciągi roślinne, które mogą ograniczać uczucie ciężkości i dyskomfortu oraz redukować zaburzenia czucia i obrzęku nóg.

Bardziej polecaną metodą niezabiegową jest kompresjoterapia, polegająca na noszeniu pończoch i rajstop o odpowiednim stopniu ucisku. Głównym ich zadaniem jest niedopuszczanie do gromadzenia się krwi w dolnych partiach nóg. Dochodzi do tego, gdy zastawki w żyłach ulegają uszkodzeniu i krew zamiast płynąć w nich do góry, zaczyna się cofać i zalega w dolnych partiach nóg. Skutkiem tego jest wzrost ciśnienia w żyłach nóg i rozpychanie się ich ścianek oraz powstawania „pajączków”.

„Najbardziej właściwym sposobem leczenia przewlekłej choroby żylnej jest zastosowanie metod zabiegowych, wyłączających z krwioobiegu niewydolne żyły” – przekonuje dr Adam Zieliński.

Najstarszą metodą jest tzw. stripping, czyli operacyjne usunięcie niewydolnych żył poprzez nacięcie w skórze. Jest to jedyna technika zabiegowa refundowana u nas przez Narodowy Fundusz Zdrowia. W krajach zachodnich ta metoda prawie nie jest już stosowana. W USA przypada na nią jedynie 2 proc. tego rodzaju zabiegów. Specjalista przyznaje jednak, że u niektórych pacjentów może być ona konieczna. Dotyczy to jednak maksymalnie około 10 proc. chorych.

„Najważniejsze jest, żeby nie zwlekać i jak najszybciej się zgłosić do specjalisty” – podkreśla dr Zieliński. Wtedy można zastosować metody małoinwazyjne, umożliwiające usuniecie niewydolnych żył, bo innego sposobu nie ma (jak na razie nie można naprawić uszkodzonych zastawek żylnych).

Do wyboru jest kilka takich technik zabiegowych. Polegają one na wykorzystaniu wewnątrz naczynia lesera, prądu o małej częstotliwości radiowej, pary wodnej, kleju cyjanoakrylowego lub skleroterapii – wstrzyknięcia do żyły substancji uruchamiającej proces zapalny i zasklepienie się żyły.

Specjalista przyznaje, że nawet po zabiegu niewydolności mogą ulegać kolejne żyły. „Zdarza się to u 44 proc. pacjentów po zabiegach, gdyż jest to choroba nawrotowa i postępująca” – tłumaczy. Zasadą jednak jest, że im później pacjent się zgłasza, tym większe jest ryzyko nawrotu.

Ekspert zaleca zatem, żeby zbadać żyły jak tylko pojawią się „pajączki”, a także gdy odczuwamy ból, mrowienie i drętwienie lub pojawią się obrzęki nóg. Wykorzystuje się do tego nieinwazyjne i bezbolesne badanie USG Doppler żył kończyn dolnych.

„Lekarz przykłada głowicę aparatu USG do skóry żyły i sprawdza czy nie są poszerzone, jak funkcjonują zastawki i czy nie dochodzi do cofania się krwi odpływającej z nóg w stronę serca” – wyjaśnia dr Adam Zieliński. Zwraca jednak uwagę, nie należy wykonywać tego badania w pozycji leżącej. „Patologie w przepływie krwi są widoczne wyłącznie w czasie badania na stojąco” – zaznacza. (PAP)

Zbigniew Wojtasiński
zbw/ bar/

Artykuł Zbyt mało osób decyduje się na zabiegowe leczenie przewlekłej choroby żylnej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W przypadku przeciwciał bispecyficznych mamy od razu gotowy lek, który aktywuje limfocyty T w organizmie pacjenta – mówi prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii PIM MSWiA.

Chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL) to najczęściej występujący u dorosłych chłoniak nieHodgkina. Choroba rozwija się agresywnie, u ponad 60 proc. pacjentów jest możliwe wyleczenie już w pierwszej linii. Możliwości leczenia tej choroby w ostatnich latach bardzo się zmieniły?

Zmiany w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B są ogromne, a bardzo ważne jest też to, że dotyczą one także pacjentów w Polsce. Leczenie, które było dostępne już od wielu lat – immunochemioterapia według schematu R-CHOP (rytuksymab, doksorubicyna, winkrystyna, cyklofosfamid i prednizon) – pozwalało na wyleczenie nawet 60 proc. pacjentów. Problemem było jednak pozostałych 40 proc. Młodsi chorzy, którzy mieli oporną lub nawrotową postać chłoniaka, mogli w drugiej linii otrzymać terapię ratunkową, i – jeśli uzyskali odpowiedź – wysoko dawkową chemioterapię wspomaganą autologiczną transplantacją komórek krwiotwórczych. Jeśli jednak choroba była oporna na leczenie ratunkowe lub nawracała, to w zasadzie nie było już dobrego leczenia. W przypadku starszych pacjentów nawet druga linia była suboptymalna, czasy przeżycia były bardzo krótkie.

Prowadzono wiele badań, których celem była optymalizacja wyników leczenia pierwszej linii. W ostatnich latach zmienił się standard leczenia chorych z gorszym rokowaniem (międzynarodowy indeks prognostyczny, IPI: 3-5): winkrystynę zastąpiono nową cząsteczką – przeciwciałem monoklonalnym skojarzonym z substancją cytotoksyczną – polatuzumabem wedotyny. W przypadku oporności i nawrotu choroby mamy dziś również możliwości bardziej nowoczesnego leczenia.

W jaki sposób nowoczesna immunoterapia może pomóc pacjentom z nawrotowym i opornym DLBCL?

Pierwszym przełomem w opornej i nawrotowej postaci DLBCL, czyli od trzeciej linii, jest terapia CAR-T. Wiele tysięcy chorych było już w ten sposób leczonych. Również w Polsce terapia CAR-T jest refundowana – od trzeciej linii. Jest ona obecnie zarejestrowana również w drugiej linii w przypadku pacjentów, którzy mają oporność albo nawrót w ciągu roku od leczenia pierwszej linii. W Polsce nie ma jeszcze możliwości zastosowania terapii CAR-T w drugiej linii.

Drugim przełomem w chorobie opornej i nawrotowej są przeciwciała bispecyficzne. W DLBCL są zarejestrowane dwa: epkorytamab i glofitamab; w Polsce obydwa znajdują się jeszcze w procesie refundacyjnym; oczekujemy na to leczenie. Oba leki są również w badaniach klinicznych w terapiach skojarzonych i we wcześniejszych liniach leczenia.

Na czym polega działanie przeciwciał bispecyficznych i w jaki sposób mogłyby pomóc pacjentom z nawrotowym i opornym DLBCL?

Przeciwciała bispecyficzne już od lat są stosowane w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej. Mechanizm ich działania jest nieco zbliżony do terapii CAR-T, jednak w przypadku terapii CAR-T limfocyty T pobieramy od pacjenta, a następnie aktywujemy, namnażamy i podajemy z powrotem. W przypadku przeciwciał bispecyficznych mamy od razu gotowy lek, który działa/ aktywuje limfocyty T w organizmie pacjenta.

Przeciwciała bispecyficzne to bardzo zaawansowana rodzaj immunoterapii. Lek z jednej strony łączy się z antygenem CD20, obecnym na komórce nowotworowej, a z drugiej – z antygenem CD3 na limfocytach T, które biorą udział w niszczeniu komórek chłoniaka. Wywarza się synapsa immunologiczna; limfocyty T są aktywowane i wytwarzają czynniki, które prowadzą do niszczenia komórek nowotworowych. Idea takiego leczenia jest nieco zbliżona do działania komórek CAR-T; podobne są więc również działania niepożądane, które wynikają z aktywacji limfocytów T. Może więc pojawić się zespół aktywacji cytokin, objawy neurologiczne, jednak w przypadku przeciwciał bispecyficznych objawy niepożądane są słabiej wyrażone niż w przypadku terapii CAR-T. Przeciwciała bispecyficzne są uważane za bardzo bezpieczną terapię.

W przypadku chłoniaka DLBCL: kiedy byłoby najlepsze miejsce dla zastosowania przeciwciał bispecyficznych?

Obecnie uważa się, że obydwie te terapie mogą być zastosowane w trzeciej linii leczenia. Jeśli chodzi o CAR-T, to podaje się ją tylko raz. Z kolei przewagą przeciwciał bispecyficznych jest to, że mamy już gotowy lek, który można podać pacjentowi w każdej chwili, w każdym ośrodku hematologicznym. W przypadku terapii CAR-T musi to być ośrodek certyfikowany. W Polsce ośrodków certyfikowanych do podawania terapii CAR-T jest coraz więcej, jednak na taką terapię pacjent musi poczekać, poza tym zawsze może się zdarzyć, że limfocyty będą nieprawidłowe albo może być ich za mało.

Obecnie toczy się dyskusja, co powinno być podawane jako pierwsze: CAR-T czy przeciwciała bispecyficzne. Niektórzy pacjenci nie są kwalifikowani do terapii CAR-T ze względu na możliwe toksyczności. Wiemy też, że przeciwciała bispecyficzne mogą być skuteczne również w przypadku, gdy pacjent już wcześniej otrzymał terapię CAR-T i nie była ona u niego skuteczna, a także w przypadkach, gdy pacjent z różnych względów nie kwalifikuje się do terapii CAR-T, albo nie może czekać na leczenie.

Terapie przeciwciałami bispecyficznymi jednak tak dynamicznie się rozwijają, że coraz częściej zaczynamy zastanawiać się, który pacjent powinien być od razu zakwalifikowany do ich podawania, a który do terapii CAR-T.

Na podanie terapii CAR-T trzeba czekać, czy jednak pacjenci mogą czekać na leczenie w przypadku opornego i nawrotowego chłoniaka DLBCL?

Nie, DLBCL to agresywny chłoniak, pacjent wymaga szybko leczenia. Dlatego w przypadku kwalifikacji do CAR-T konieczne jest podawanie terapii pomostowej; pacjent nie może pozostać bez leczenia.

Czy przeciwciała bispecyficzne stosowane w chłoniaku DLBCL różnią się mechanizmem działania?

Mechanizm działania jest podobny. Jeśli chodzi o różnice między przeciwciałami bispecyficznymi, to epkorytamab jest lekiem stosowanym podskórnie, który podaje się do czasu progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Z kolei glofitamab to lek podawany w sposób dożylny, przez określoną liczbę cykli: jest to leczenie ograniczone w czasie.

W hematoonkologii coraz częściej, między innymi ze względu na rosnącą liczbę pacjentów, pojawiają się postulaty przeniesienia leczenia – jeśli to jest możliwe – z większych do mniejszych ośrodków,  a nawet do leczenia ambulatoryjnego. Czy z tego punktu widzenia ważny byłby dostęp do leczenia w formie podskórnej?

Jeśli chodzi o pierwsze podanie, to moim zdaniem niezależnie, czy lek jest podawany w formie dożylnej czy podskórnej, pacjent musi być hospitalizowany, ponieważ nie wiemy, jak w jego przypadku będzie działał lek, jakie będą działania niepożądane, czy nie pojawią się poważne toksyczności. Oczywiście jednak podskórna forma podania zawsze jest wygodniejsza, czas podawania leku jest krótszy niż w przypadku terapii dożylnej. Przy kolejnych podaniach przy obu drogach podania najczęściej wystarcza krótka hospitalizacja, w ramach pobytów jednodniowych.  

Im większy wybór terapii, tym większa możliwość lepszego doboru leczenia do pacjenta. Bardzo liczymy na to, że przeciwciała bispecyficzne będą w Polsce refundowane dla pacjentów z opornym i nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B. Z pewnością, gdybyśmy mieli do dyspozycji obydwa leki, podobnie działające, moglibyśmy lepiej zastanowić się, który podać pacjentowi. Im więcej opcji, tym lepiej dla pacjenta.

Nauka rozwija się bardzo szybko, pojawiają się już badania kliniczne dotyczące połączeń przeciwciał bispecyficznych z innymi cząsteczkami oraz z chemioterapią. Wyniki są obiecujące, co w przyszłości może jeszcze bardziej zwiększyć szanse pacjentów na wydłużenie przeżycia. Na pewno przeciwciała bispecyficzne są dużą nadzieją dla pacjentów z DLBCL. Po CAR-T to jest to kolejny przełom leczeniu tego chłoniaka.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Iwona Hus: Przeciwciała bispecyficzne to kolejny przełom po CAR-T w leczeniu DLBCL pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

7 września rusza czwarty Rajd Po Zdrowie, organizowany przez Fundację Carita. Pojadą w nim pacjenci, rodziny, lekarze, fizjoterapeuci: połączeni wspólnym celem wyleczenia szpiczaka i innych chorób hematoonkologicznych, a także pokazania, że mimo choroby można pokonywać bariery, realizować marzenia, i wracać do normalnego życia.

W tym roku uczestnicy Rajdu Po Zdrowie będą mieli do wyboru dwie trasy: pierwsza liczy 6 km (wokół jeziora Malta), druga – 24 km to przejazd przez Poznań. Tegoroczny Rajd to nie tylko dystans do pokonania na rowerze, ale przede wszystkim integracja pacjentów i całego środowiska, które swoimi działaniami przyczynia się do coraz lepszego leczenia chorób hematoonkologicznych. To też znakomita okazja dla każdego, by zadbać o swoje zdrowie i wykonać badania profilaktyczne. Organizatorzy zapraszają wszystkich do wspólnej integracji i badań. Szczegóły dotyczące rajdu oraz formularz zgłoszeniowy można znaleźć na stronie internetowej www.rajdpozdrowie.org.

Artykuł IV Rajd Po Zdrowie 2024: W hematoonkologii niemożliwe nie istnieje pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Prawidłowa wczesna diagnoza jest bardzo ważna, od tego będzie zależało podjęcie odpowiedniej terapii. Mamy tu obecnie o wiele więcej możliwości niż przed laty – mówi prof. dr n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

W maju odbyła się w Lublinie, już piąta, międzynarodowa konferencja Hematologia Kliniczna i Doświadczalna. Poruszano w niej wiele tematów, dotyczących m. in. diagnostyki i leczenia ostrych i przewlekłych białaczek szpikowych, szpiczaka plazmocytowego, chłoniaków, amyloidozy, mielofibrozy, zespołów mielodysplastycznych. Tym ostatnim poświęciło swoje wystąpienia trzech ekspertów międzynarodowych. Czym są zespoły mielodysplastyczne, bo one, mam wrażenie, jakoś rzadziej występują w przestrzeni medialnej. A chyba aż tak rzadkie nie są…

Nowotwory mielodysplastyczne, z ang. mielodysplastic syndrome, MDS, to heterogenna grupa nowotworów układu krwiotwórczego, w dużej mierze wywołanych mutacjami genetycznymi. Charakteryzują się one dysplazją,  niedoborem jednego lub kilku rodzajów elementów morfotycznych krwi. Może być upośledzone wytwarzanie czerwonych krwinek, płytek krwi oraz limfocytów. Cytopenia, czyli niedobór, może dotyczyć jednego, dwóch lub wszystkich trzech wymienionych elementów morfotycznych krwi (w tym przypadku mówimy o pancytopenii).

Zapadalność na MDS wynosi ok. 3,7-4 przypadków na 100 tys. mieszkańców rocznie. To choroba osób starszych, mediana zachorowania wynosi 70 lat. Ok. 80 proc. przypadków zachorowań przypada na osoby powyżej 60. roku życia.

Objawy zespołów mielodysplastycznych są mało charakterystyczne, to np. zmęczenie, osłabienie, częste infekcje, bóle głowy, bladość skóry, duszność, krwawienia z nosa, dziąseł, również z układu pokarmowego. Jeśli taki chory w pierwszej kolejności trafia do lekarza rodzinnego, to ten z pewnością zleci mu jako pierwsze badanie pogłębioną morfologię krwi. A wyniki już powinny dać mu do myślenia, zasugerować, że to może być MDS. Szczególnie, jeśli przez dłuższy czas utrzymuje się niedobór krwinek, najczęściej czerwonych, małopłytkowość i leukopenia.

To jednak chyba nie jest takie oczywiste, że lekarz od razu skieruje swoje podejrzenia w kierunku zespołów mielodysplastycznych, bo, jak Pani Profesor zwróciła uwagę, objawy mogą być mylące. Zwłaszcza że wielu pacjentów, u których rozwinęły się tylko niektóre objawy, te mniej uporczywe, z pewnością zwleka z wizytą u lekarza albo diagnozują się sami…

Istotnie, wczesna diagnostyka, która jest bardzo istotna, powinna zacząć się już na poziomie lekarza rodzinnego. Nie chodzi tylko o to, że pacjent późno zgłasza się do lekarza, ale właśnie o to, że lekarz nie podejrzewa, że np. niedokrwistość może wynikać z MDS. To oczywiście wiąże się z szerszą edukacją lekarzy w POZ, szczególnie w zakresie niedokrwistości, zwrócenia uwagi, że jedną z jej przyczyn mogą być zespoły mielodysplastyczne.

Z danych publikowanych przez PALG – Stowarzyszenie Polskiej Grupy do spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych i Leczenia Zespołów Dysplastycznychy – wynika, że zapadalność w Polsce na MDS jest prawie dwukrotnie niższa niż ta opisywana w literaturze. Czy te rozbieżności pokazują, że całkiem spora część pacjentów nie jest diagnozowana?  

Niestety, tak. Może tak być z przyczyn, o których już powiedziałam. I jeszcze raz podkreślę, prawidłowa wczesna diagnoza jest w MDS bardzo ważna. Przecież od tego będzie zależało podjęcie odpowiedniej terapii. I tu obecnie mamy o wiele więcej możliwości niż przed laty, leczenie dobieramy indywidualnie, kierując się stanem pacjenta, określeniem grupy – czy jest to grupa niższego, czy też wyższego ryzyka. Aby to ustalić, wymagana jest diagnostyka cytologiczna oraz genetyczna – cytogenetyczna i molekularna.

Czym charakteryzują się te dwie grupy ryzyka, co oznaczają dla pacjenta?

Przede wszystkim różnią się rokowaniem, a to, do której grupy pacjenci zostaną zakwalifikowani, określa się za pomocą skal rokowniczych. Chorzy wyższego ryzyka to chorzy, u których choroba ma agresywny przebieg i szybciej może przejść w ostrą białaczkę szpikową. U takich chorych należy od razu wdrożyć leczenie, zwykle azacytydyną. Pacjenci z grupy niższego ryzyka rokują lepiej, często na początku nawet nie wymagają leczenia, tylko obserwacji. Jednak gdy wyniki ulegają pogorszeniu, rozpoczyna się u większości chorych leczenie preparatem erytropoetyny, który stymuluje wytwarzanie czerwonych krwinek. Niestety część chorych wymaga transfuzji koncentratu krwinek czerwonych – KKCz, nawet co dwa-trzy tygodnie.

Transfuzje koncentratu krwinek czerwonych mogą powodować wiele powikłań, do których należy nadmierne gromadzenie żelaza w organizmie, co może prowadzić do uszkodzenia wielu narządów, np. serca, wątroby.

Co, poza azacytydyną, medycyna może dziś zaproponować pacjentom z agresywnym przebiegiem zespołów mielodysplastycznych?

To alogeniczne przeszczepienie szpiku, ale tu warunkiem jest młodszy wiek, poniżej 70 lat, i ogólny dobry stan zdrowia pacjenta. A ponieważ pacjentami są głównie osoby starsze, z wieloma chorobami współistniejącymi, taki zabieg często nie wchodzi w grę.

Wróćmy jeszcze na chwilę do przetoczeń krwi. Ten temat, m. in. w kontekście zespołów mielodysplastycznych, był poruszany podczas wspomnianej międzynarodowej konferencji, co świadczy, jakie ma znaczenie dla terapii tych zespołów…

Ok. 50 proc. pacjentów już w momencie rozpoznania MDS musi mieć wykonywane przetoczenia krwi. W przypadku przebiegu zespołów mielodysplastycznych niskiego ryzyka aż 80 proc. pacjentów będzie wymagało transfuzji. Już kilka lat temu wspólnie z transfuzjologami stworzyliśmy raport „Krew. Lek, wartość, zasób”. Wskazujemy w nim, jak ważne jest umiejętne gospodarowanie krwią. Dlatego powinniśmy umiejętnie wykorzystywać sytuacje, kiedy możemy zastosować lek zamiast krwi.

I taki lek się pojawił już kilka lat temu. To luspatercept, do stosowania u dorosłych pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi. Jaką korzyść daje pacjentom?

Korzyść jest oczywista i ogromna – ten lek uwalnia wielu chorych od uzależnienia od transfuzji krwi, obarczonej wieloma powikłaniami. Oznacza wielki przełom w medycynie, gdyż zmniejsza zapotrzebowanie na transfuzje krwi pacjentów od nich uzależnionych. W lutym 2021 roku został umieszczony w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, co podkreśla jego rangę.

W kwietniu tego roku Komisja Europejska rozszerzyła rejestrację luspaterceptu o wskazanie do stosowania w pierwszej linii leczenia, jednak nasi pacjenci na taką możliwość będą musieli jeszcze poczekać?

Niestety, tak, jednak mam nadzieję, że nastąpi to jak najszybciej. W chwili obecnej luspatercept jest refundowany w ramach programu lekowego NFZ dla chorych na MDS o bardzo niskim, niskim lub pośrednim ryzyku wg R-IPSS, z anemią zależną od przetoczeń, z syderoblastami pierścieniowatymi, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie lekami stymulującymi erytropoezę, lub którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia.  

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Prof. Iwona Hus: Potrzebna większa świadomość MDS już na poziomie lekarzy rodzinnych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

DCOPiH przeszło pomyślnie audyt i otrzymało certyfikat w zakresie raka płuc CraNE Lung Cancer CCCN. Przyznanie tego certyfikatu potwierdza wysoki standard opieki nad pacjentami z rakiem płuc, zgodny z europejskimi wytycznymi.

Oznacza to również, że centrum jest częścią elitarnej sieci ośrodków onkologicznych, które wspólnie pracują nad poprawą jakości leczenia i dostępu do zaawansowanych usług onkologicznych w Europie.

Szpital jako jedyny ośrodek w Polsce, a drugi w Europie, brał udział w europejskiej certyfikacji CraNE.

– Audyt odbył się pod koniec maja i zakończył się dla nas pomyślnie – mówi dr Iga Skrzypczyńska, koordynator projektu w DCOPiH. – Audytorzy oceniali m.in. zgodność z międzynarodowymi standardami opieki onkologicznej, jakość świadczonych usług, dostępność nowoczesnych technologii i terapii, a także zaangażowanie w badania naukowe oraz edukację kadry medycznej.

Proces certyfikacji uporządkował wiele obszarów działalności DCOPiH w zakresie leczenia nowotworów płuc.

– Udało nam się zreorganizować konsylia, usprawnić ścieżkę pacjenta i wprowadzić jednolitą strukturę w ramach dwóch lokalizacji naszego ośrodka – podkreśla dr Ireneusz Pawlak, zastępca dyrektora ds. lecznictwa i kierownik Dolnośląskiego Centrum Torakochirurgii DCOPiH. – Stworzyliśmy także nowy oddział dla pacjentów diagnozowanych w kierunku nowotworu płuca oraz poradnię prehabilitacyjną. Zintegrowaliśmy również zespół, co znacząco poprawiło współpracę i naszą efektywność.

Projekt CraNe – Sieć Kompleksowych Centrów Onkologii zakłada prace przygotowawcze do utworzenia krajowych Kompleksowych Centrów Onkologii oraz ich europejskiej sieci współpracy. Projekt ten realizuje piąte flagowe zadanie Europejskiego Planu Walki z Rakiem (EBCP). Zgodnie z nim do roku 2025 Komisja Europejska planuje ustanowienie sieci uznanych, współpracujących ze sobą krajowych kompleksowych centrów onkologicznych w każdym państwie członkowskim UE. Jednym z głównych celów EBCP jest również, aby do roku 2030 90 proc. pacjentów miało zapewnioną opiekę onkologiczną w Kompleksowych Centrach Onkologii (Comprehensive Cancer Centres, CCC), które spełniają ustalone kryteria jakości. Aby usprawnić tworzenie europejskiej sieci, CraNe opracuje niezbędne wymagania administracyjne i kadrowe, by zapewnić opiekę onkologiczną najwyższej jakości.

W większości krajów UE to właśnie Kompleksowe Centra Onkologii są głównym źródłem najnowszych rekomendacji. Świadczą one nowoczesną opiekę onkologiczną, realizują zaawansowane badania naukowe, w tym badania kliniczne oraz prowadzą edukację przyszłych kadr medycznych i pacjentów. Liczba takich centrów w krajach UE jest zróżnicowana, przy czym większość krajów posiada przynajmniej jedno.

To już czwarty certyfikat, który otrzymało DCOPiH w ramach europejskich projektów realizujących wdrażanie Sieci Wielodyscyplinarnej Opieki Onkologicznej (Comprehensive Cancer Care Network, CCCN). W 2021 r. w projekcie iPAAC JA (Innovation Partnership on Action Against Cancer Joint Action) DCOPiH szpital otrzymał certyfikat ogólny Certified Comprehensive Cancer Care Network oraz dwa certyfikaty narządowe: w zakresie raka trzustki oraz raka jelita grubego.

Artykuł Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii z prestiżowym certyfikatem pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rusza największa konferencja hematologiczna w 2024 roku w Polsce. Główne tematy: ostre białaczki, szpiczak plazmocytowy, transfuzjologia

Wybitni hematolodzy z Polski i zagranicy przez cztery dni V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” będą dyskutować na temat nowych metod diagnostyki i leczenia. Wykład otwarcia wygłosi prezes elekt Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego. Po raz pierwszy konferencji będą towarzyszyć sesje równoległe na temat bezpieczeństwa leczenia składnikami krwi.

Warsztaty diagnostyczne, wykłady edukacyjne, dyskusje, sesje systemowe, panele skierowane do młodych badaczy: program tegorocznej konferencji jest wyjątkowo bogaty. – To największa konferencja hematologiczna w Polsce w latach, w których nie odbywają się zjazdy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, czyli co dwa lata – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, koordynator Programu V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”.

Jeszcze przed oficjalnym rozpoczęciem konferencji odbędą się warsztaty praktyczne poświęcone nowoczesnym metodom diagnostyki, od których zależy zarówno sposób leczenia, jak monitorowanie jego efektywności. Tematyka konferencji jest bardzo szeroka, obejmuje m.in. diagnostykę i leczenie ostrych i przewlekłych białaczek, szpiczaka plazmocytowego, chłoniaków, amyloidozy, makroglobulinemii Waldenstroma, zespołów mielodysplastycznych, mielofibrozy, czerwienicy prawdziwej. – Podczas konferencjichcemy pokazać, że w każdym obszarze hematologii obecnie bardzo dużo się dzieje. Szczególny nacisk kładziemy jednak na diagnostykę i nowoczesne leczenie ostrych białaczek szpikowych, które dziś stanowią największe wyzwanie medyczne, ponieważ 5-letnie przeżycia dopiero niedawno zaczęły przekraczać 30 procent. Będziemy też dużo mówić o nowych metodach leczenia, m.in. o technologii CAR-T i przeciwciałach bispecyficznych. Co roku rozszerzamy formułę zakresów tematycznych: w tym roku po raz pierwszy pojawią się sesje dotyczące transfuzjologii i bezpieczeństwa składników krwi w lecznictwie. Wiele się dzieje w tym obszarze, dlatego postanowiliśmy stworzyć osobne sesje poświęcone nowoczesnemu krwiolecznictwu – zaznacza prof. Giannopoulos.

Wykładowcy: autorytety z Polski i zagranicy

Rozwój hematologii nie jest dziś możliwy bez współpracy międzynarodowej; polscy hematolodzy coraz częściej wchodzą w skład międzynarodowych zespołów pracujących nad nowymi metodami diagnostyki i leczenia. W konferencji wezmą udział wybitni eksperci zarówno z Polski, jak z zagranicy. Wykład otwarcia na temat diagnostyki i leczenia ostrych białaczek szpikowych wygłosi prof. Konstanze Döhner ze Szpitala Uniwersyteckiego w Ulm, prezydent-elekt Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) oraz przewodnicząca  niemiecko-austriackiej grupy badawczej zajmującej się ostrymi białaczkami (German-Austrian AML Study Group – AMLSG), jednej z wiodących na świecie grup badawczych zajmujących się tą tematyką.

W sesji poprzedzającej wykład otwarcia prof. George Vassiliou z University of Cambrige będzie mówić o badaniach podstawowych, mających na celu zrozumienie przyczyn powstawania białaczek szpikowych; dr Esther Oliva ze szpitala Reggio w Calabrii opowie o indywidualizacji leczenia nowotworów mielodysplastycznych, a prof. Lars Bullinger, światowy ekspert w dziedzinie leczenia i diagnostyki białaczek ze szpitala Charité w Berlinie, podsumuje kwestie patomechanizmu, klasyfikacji i diagnostyki ostrych białaczek szpikowych.

W konferencji weźmie udział czołówka polskich hematologów i transfuzjologów z czołowych ośrodków zajmujących się leczeniem hematologicznym w Polsce. Sesje edukacyjne będą przeplatane panelami, podczas których eksperci będą dyskutować m.in. nad sekwencją leczenia, kierunkami rozwoju diagnostyki i terapii, występowaniem nietypowych działań niepożądanych po nowoczesnych lekach. Wykłady edukacyjne będą uzupełniane sesjami satelitarnymi. Część wykładów odbywa się w języku angielskim, co podkreśla rolę międzynarodowej współpracy w rozwoju hematologii.

Sesje systemowe: możliwości leczenia w Polsce

Ważną częścią konferencji są sesje systemowe dotyczące aktualnych możliwości i wyzwań w Polsce, z udziałem lekarzy hematologów, lekarzy POZ oraz ekspertów systemu ochrony zdrowia. – W ostatnich latach sytuacja w Polsce bardzo się poprawiła; bardzo to doceniamy. Nadal są jednak potrzeby refundacyjne, jednak widząc, jak konsekwentnie Ministerstwo Zdrowia dążyło w ostatnich latach do udostępnienia nowych terapii pacjentom, mamy nadzieję, że nadal tak będzie. Mamy dobre narzędzia terapeutyczne, a pacjent najbardziej skorzysta z nich wtedy, gdy będzie sprawnie diagnozowany – zaznacza prof. Giannopoulos.

Wyzwaniem jest obecnie m.in. szybsze diagnozowanie pacjentów (lepsza współpraca z lekarzami POZ), poprawa dostępu do nowoczesnej diagnostyki, a także lepsza organizacja opieki nad pacjentami. Konieczne jest m.in. przeniesienie opieki nad częścią pacjentów do poradni specjalistycznych, by na oddziały hematologiczne w szpitalach mogli szybko być przyjmowani chorzy, którzy powinni być diagnozowani i leczeni w trybie pilnym, wymagający wysokospecjalistycznych procedur czy leczenia poważnych działań niepożądanych, które mogą wystąpić po zastosowaniu nowoczesnych leków. Wyzwaniem są też kadry w hematologii i zachęcanie młodych lekarzy do wybierania ścieżki klinicznej i naukowej w hematologii. – Jeden z paneli adresujemy zwłaszcza do młodych badaczy, by wiedzieli, jakie są np. możliwości wyjazdów stypendialnych. Będą w nim uczestniczyć osoby z najważniejszych jednostek, które finansują badania naukowe, m. in. z Narodowego Centrum Nauki i Fundacji Na Rzecz Nauki Polskiej – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos.

Transfuzjologia w hematologii i bezpieczeństwo składników krwi

Ważnym elementem leczenia hematologicznego jest przetaczanie składników krwi, stąd sesje transfuzjologiczne podczas konferencji. – Transfuzjologia to nieodzowny element prawidłowego leczenia, szczególnie pacjentów onkohematologicznych, którzy mogą wymagać dużej liczby przetoczeń różnych składników krwi, czasem w krótkim czasie. Istotna jest skuteczność kliniczna, ale przede wszystkim bezpieczeństwo składników krwi, by zminimalizować do minimum ryzyko wystąpienia reakcji potransfuzyjnych – mówi prof. Jolanta Antoniewicz-Papis z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, koordynator sesji transfuzjologicznych V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”.

Sesje transfuzjologiczne dotyczyć będą zarówno bezpieczeństwa dawców, jak biorców. W Polsce leczenie krwią i jej składnikami jest bardzo dobrze zorganizowane; wdrażane są nowe metody diagnostyczne do oznaczeń serologicznych i wirusologicznych, a od wielu lat nie stwierdzono przeniesienia jakiegokolwiek badanego wirusa wraz ze składnikami krwi. Krew jest sprawdzana m.in. pod kątem obecności markerów wirusów HBV, HCV i HIV oraz markerów zakażenia kiłą. Podczas konferencji odbędą się m.in. dyskusje, czy należy wprowadzać dodatkowe badania w kierunku obecności innych patogenów, m.in. wirusa zapalenia wątroby typu E (HEV). – Będzie też sesja poświęcona nowym pojemnikom, w które jest pobierana krew, niezawierających DEHP: stwierdzono, że może on mieć niekorzystny wpływ z powodu uwalniania potencjalnie szkodliwych substancji. Nowe przepisy mówią o stosowaniu  pojemników bez DEHP – zaznacza prof. Antoniewicz-Papis.

Ważnym tematem będą też błędy ludzkie, będące przyczyną wystąpienia niepożądanych reakcji po transfuzji. – Na całym świecie to błędy ludzkie są najczęstszą przyczyną wystąpienia niepożądanej reakcji bądź niepożądanego zdarzenia w całym procesie leczenia krwią. Chcemy podać przykłady błędów ludzkich i uświadomić wszystkim osobom, które w jakikolwiek sposób uczestniczą w procesie leczenia krwią, jak istotne jest stosowanie się do ściśle określonych procedur, przepisów, wytycznych. Wszelkie odstępstwa mogą stanowić zagrożenie dla dawcy lub pacjenta – dodaje prof. Antoniewicz-Papis.

O konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”

Tegoroczna Międzynarodowa Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” odbywa się już po raz piąty. Historia konferencji jest jednak znacznie dłuższa: jej początkiem były odbywające się w latach 1996-2012, z inicjatywy prof. Anny Dmoszyńskiej, międzynarodowe konferencje na temat hematoonkologii klinicznej, których główną tematyką były przewlekłe mielo- i limfoproliferacje.

W 2014 r. zmieniła się nazwa konferencji, rozszerzył się też zakres tematyczny, m.in. o ostre białaczki, panele dotyczące diagnostyki oraz sesje systemowe. V Międzynarodowa Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” jest kolejnym rozszerzeniem formuły – o sesje dotyczące transfuzjologii i bezpieczeństwa składników krwi w lecznictwie.

Konferencja jest adresowana przede wszystkim do lekarzy hematologów, lekarzy POZ, specjalistów transfuzjologii oraz lekarzy innych specjalności zainteresowanych hematologią i transfuzjologią, a także do diagnostów laboratoryjnych, pracowników centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa oraz pracowników szpitali zaangażowanych w proces leczenia krwią.

Osoby zainteresowane uczestnictwem w konferencji mogą się jeszcze rejestrować na stronie: konferencja.hematoonkologia.pl/rejestracja
Bliższe informacje na temat konferencji: konferencja.hematoonkologia.pl

Artykuł Ostre białaczki, szpiczak plazmocytowy, transfuzjologia – już 10 maja rozpoczyna się największa w 2024 roku konferencja hematologiczna pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Prof. Artur Jurczyszyn zaprasza na Międzynarodową Konferencję „Kompleksowa terapia dyskrazji plazmocytowych w 2024 roku”. Wezmą w niej udział wybitni eksperci ze Stanów Zjednoczonych, Izraela, Włoch, Węgier, Hiszpanii oraz Polski.

Organizatorem wydarzenia 12. Międzynarodowej Konferencji „Kompleksowa terapia dyskrazji plazmocytowych w 2024 roku” są Ośrodek Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych Katedry Hematologii UJCM oraz Oddział Krakowski Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

• – Nasze międzynarodowe spotkania wpisały się na stałe w kalendarz wydarzeń naukowych w dawnej stolicy Polski. Pochodzenie wybitnych ekspertów ze Stanów Zjednoczonych, Izraela, Włoch, Węgier, Hiszpanii oraz Polski gwarantuje wysoki poziom merytoryczny dyskusji oraz pokazuje wzajemną stymulację intelektualną. W tym roku wśród wybitnych ekspertów pojawi się osobiście laureat Nagrody Nobla sprzed 20 lat profesor Aaron Ciechanover – mówi prof. Artur Jurczyszyn, kierownik Ośrodka Leczenia Dyskrazji Plazmocytowych Katedry Hematologii UJCM.
• Celem konferencji jest wymiana doświadczeń klinicznych w kierunku dalszego rozwoju i postępu polskiej hematologii.
• Bliższe informacje i program konferencji znajduje się na stronie: https://szpiczak2024.jordan.pl/en

Artykuł Międzynarodowa konferencja w Krakowie z udziałem noblisty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Dowodem  na  to,  że  iwosydenib stanowi  przełom  w  leczeniu  ostrej białaczki szpikowej, jest fakt, że lek został zarejestrowany w oparciu o badania kliniczne, które przedwcześnie zakończono, bo wyniki były tak dobre. W obliczu wysokiej skuteczności terapeutycznej absolutnie jest to obecnie najwyższy priorytet refundacyjny – mówi prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Oddziału Hematologii i Transplantologii/Kliniki Hematologii w Wojewódzkim Wielospecjalistycznym Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.

Jaka jest zapadalność na ostrą białaczkę szpikową (AML – ang. acute myeloid leukemia)?

W populacji europejskiej wśród osób między 20. a 40. rokiem życia są to 2–3 przypadki na 100 tys. mieszkańców na rok. Wśród osób starszych – średnio 4 przypadki. Zapadalność istotnie zwiększa się z wiekiem. Gdy mówimy o osobach w wieku 60–70 lat, jest to już 10–16 przypadków na 100 tys. mieszkańców na rok, natomiast powyżej 80. roku życia – 25 przypadków. Średnia wieku zachorowania na AML to 67–70 lat, w związku z czym ponad połowa chorych to osoby starsze.

AML ma agresywny przebieg?

To jeden z najbardziej agresywnych nowotworów hematologicznych, szybko rozwijających się, który nieleczony prowadzi do zgonu w ciągu kilku tygodni. Leczenie AML jest równie agresywne; stosowano intensywną chemioterapię w powielanych cyklach. Później wprowadzono transplantację komórek krwiotwórczych. Te intensywne metody leczenia rzeczywiście prowadziły do pewnego sukcesu i zmniejszenia liczby nawrotów, dostępne były jednak tylko dla części chorych: osób młodszych, w dobrym stanie ogólnym, bez współchorobowości.

Co z resztą?

Ponad połowa pacjentów do agresywnego leczenia się nie kwalifikowała. Leczenie tych chorych (tzw. unfit) przez lata było niezaspokojoną potrzebą medyczną („unmet medical need”). 10–15 lat temu proponowano im standardową, niskodawkowaną chemioterapię, za pomocą konwencjonalnych cytostatyków takich jak np. cytarabina. Odsetek remisji był jednak bardzo niski, na poziomie ok. 5 proc. Mediana przeżycia wynosiła 3–6 miesięcy. Kolejnym krokiem było wprowadzenie leków hipometylujących, których przykładem jest azacytydyna. Jest to inna koncepcja terapii, ponieważ te leki wpływają na pewne mechanizmy genetyczne prowadzące do rozwoju białaczki. Zmniejszają metylację DNA, a stan hipermetylacji powoduje wyciszenie niektórych genów, które są ważne dla ochrony komórki przed nowotworem. Przy długotrwałej terapii leki hipometylujące mogą „naprawiać” materiał genetyczny komórki, odwracać to, co w trakcie procesu nowotworzenia się dokonało. Zarejestrowanie azacytydyny czy decytabiny do leczenia chorych na AML poprawiło przeżycie w tej grupie chorych. Było to leczenie nieintensywne, a jednak działające w taki sposób, że mediana przeżycia wydłużyła się do ok. 8 miesięcy.

Następny przeskok miał miejsce 2 lata temu, kiedy Europejska Agencja Medyczna do leczenia chorych niekwalifikujących się do terapii intensywnej zarejestrowała nowy lek – wenetoklaks. Jest to inhibitor białka BCL-2, które chroni komórkę przed apoptozą, czyli programowaną śmiercią. Połączenie wenetoklaksu z azacytydyną sprawiło, że wykonaliśmy ogromny krok naprzód w leczeniu tej grupy chorych.

Odsetek uzyskiwanych remisji się zwiększył?

Bardzo. Sama azacytydyna daje 20–28 proc. remisji, a w skojarzeniu z wenetoklaksem aż 60–65 proc. Mediana przeżycia wydłużyła się do ok. 15 miesięcy, czyli prawie dwukrotnie. Dalsze postępy w leczeniu AML wiązały się z lepszym poznaniem jej biologii. Nie jest to choroba jednorodna, a niezwykle genetycznie zróżnicowana. Istnieją pewne powtarzalne mutacje czy zdarzenia genetyczne, które mają ważne znaczenie prognostyczne warunkujące intensywność leczenia. Odkryto, że jeśli zahamuje się szlak sygnalizacyjny aktywowany nieprawidłowo przez daną mutację, to można skutecznie eliminować komórki białaczkowe z organizmu. Ta wiedza stała się podłożem do tworzenia terapii celowanych, które początkowo wprowadzono do leczenia intensywnego. Pierwszym lekiem celowanym zarejestrowanym w AML była midostauryna, inhibitor kinazy FLT-3, ale okazało się również, że terapią celowaną mogą zostać objęci chorzy z grupy „unfit”.

W maju 2023 roku Komisja Europejska zarejestrowała nowy lek na AML – iwosydenib.

Tak. Jest to inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej IDH1. Mutacje genu IDH1 występują u ok. 10–12 proc. chorych. Lek ten wykazuje pewną aktywność w monoterapii. Zarejestrowanie iwosydenibu w skojarzeniu z azacytydyną okazało się kolejnym przełomem w leczeniu chorych „unfit”. Leki te działają synergistycznie; ich połączenie pozwala na uzyskanie wysokiego odsetka remisji (ok. 62 proc. odpowiedzi i ponad 50 proc. remisji całkowitych). Dodatkowo iwosydenib z azacytydyną istotnie wydłużają całkowite przeżycie; w pierwszej ocenie mediana przeżycia u chorych z mutacją IDH1 wynosiła 24 miesiące, natomiast przy dłuższym okresie obserwacji mediana całkowitego przeżycia wynosiła już prawie 30 miesięcy. Tak spektakularnych wyników przeżycia do tej pory w AML nie obserwowaliśmy.

Leczenie skojarzone iwosydenibem z azacytydyną jest przez pacjentów dobrze tolerowane?

Dobrze tolerowane i stosunkowo mało toksyczne. AML, gdy się rozwija, prowadzi do nacieczenia szpiku i wyparcia prawidłowych układów krwiotwórczych. Chorzy mają niedobór granulocytów, obniżoną odporność, niedobór płytek krwi, niedokrwistość. Każde leczenie, które włączamy na początku, nawet to nieagresywne, jeszcze bardziej pogłębia niedobór granulocytów. Zwiększa się więc liczba powikłań infekcyjnych, które dla chorych z grupy „unfit” są poważnym zagrożeniem – często śmiertelnym. Natomiast okazało się, że połączenie iwosydenibu z azacytydyną indukuje różnicowanie i dojrzewanie komórek białaczkowych do prawidłowych granulocytów. Szybsza regeneracja granulocytów zmniejsza ryzyko powikłań infekcyjnych.

Dowodem  na  to,  że  iwosydenib stanowi  przełom  w  leczeniu  AML, jest fakt, że lek został zarejestrowany w oparciu o badania kliniczne, które przedwcześnie zakończono, bo wyniki były tak dobre.

Obecnie iwosydenib nie jest jednak w Polsce refundowany. Według pani powinien być to priorytet refundacyjny w hematoonkologii w 2024 roku?

W obliczu wysokiej skuteczności terapeutycznej absolutnie jest to obecnie najwyższy priorytet refundacyjny. Z kilku powodów. Wysoka skuteczność – to raz. Dwa, że mówimy o niewielkiej grupie chorych (ok. 50–100 osób w skali roku). Trzy, że chorzy leczeni iwosydenibem w pierwszej linii nie będą leczeni wenetoklaksem, więc pacjenci z jednej puli refundacyjnej przejdą do drugiej. Proces refundacji w hematologii w ostatnich latach przebiegał w Polsce dość sprawnie, mam więc nadzieję, że w obliczu mocnych dowodów naukowych na skuteczność leczenia iwosydenibem doczekamy się refundacji i umożliwimy polskim pacjentom dostęp do tego rodzaju terapii.

Rozmawiała: Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Prof. Agnieszka Wierzbowska: Przełom w leczeniu ostrej białaczki szpikowej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Dostęp do terapii celowanych zobowiązuje nas do tego, żeby u wszystkich pacjentów z ostrymi białaczkami przeprowadzać diagnostykę genetyczną i robić to jak najszybciej, by włączać leczenie ukierunkowane, celowane – mówi w rozmowie z Anną Kopras-Fijołek prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Dlaczego ostra białaczka szpikowa (AML) zaliczana jest do najbardziej złośliwych nowotworów?

AML to nowotworowa choroba krwi o dużej dynamice. Opisując ją najprościej: jest to stan związany z pojawieniem się komórek białaczkowych, które w bardzo krótkim czasie zaczynają dominować w szpiku i wypierają jego prawidłowe utkanie. To powoduje, że pacjent ma objawy niedokrwistości, małopłytkowości, obniżonej liczby prawidłowych leukocytów. Ma to swoje konsekwencje pod postacią zakażeń, narastającego osłabienia, objawów tzw. skazy krwotocznej, czyli tendencji do krwawień. Szpik wypełnia się komórkami białaczkowymi, które opuszczają przedział szpikowy i dostają się do krwi, mogą naciekać różne narządy i tkanki.

Ostra białaczka szpikowa jest stanem zagrożenia życia. Niepodjęcie leczenia w ciągu kilku dni od wystąpienia tej choroby, od postawienia rozpoznania, prowadzi w krótkim czasie do śmierci pacjenta. W większości przypadków nie wiemy dlaczego choroba się rozwija.

Choroba rozwija się szybko, agresywnie…

Tak. AML spada na człowieka jak grom z jasnego nieba. „Byłam w pełni zdrowia jeszcze tydzień wcześniej” – mówią pacjenci. A tu nagle, w ciągu kilku dni zaczynają kumulować się objawy związane z białaczką: narastające osłabienie, bardzo często objawy infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych o etiologii bakteryjnej lub grzybiczej, objawy skazy krwotocznej, czyli tendencji do łatwego siniaczenia, krwawienia np. z nosa, z dziąseł lub innych. Nieco wolniejszy przebieg kliniczny może wystąpić u osób starszych, jeżeli ostra białaczka szpikowa rozwija się np. na podłożu nowotworów mielodysplastycznych albo innych chorób poprzedzających, ale i tak jest to choroba o dużej dynamice.

Co w wynikach morfologii powinno zaniepokoić pacjenta?

U większości pacjentów – choć nie u wszystkich – obserwuje się wzrost liczby leukocytów. Może on być różny – od kilkunastu do kilkudziesięciu tysięcy, rzadko więcej. Niestety, są takie postaci białaczek, w których liczba leukocytów jest prawidłowa lub niższa niż prawidłowa.

Kolejne objawy to: obniżone stężenie hemoglobiny: dość typowe i dość charakterystyczne absolutnie dla większości białaczek oraz obniżona liczba płytek krwi, znacząco poniżej normy. To trzy parametry, na które patrzymy w pierwszym momencie, ponieważ nie każda morfologia zawiera tzw. komputerowy rozmaz – on też może zasugerować kierunek dalszej diagnostyki. Leukocytoza, obniżone stężenie hemoglobiny, zmniejszona liczba płytek – to są te alarmujące najbardziej wskaźniki. 

Rokowania w ostrej białaczce szpikowej mimo postępu medycyny wciąż są niekorzystne.

Rokowanie zależy od tego, w jakiej sytuacji klinicznej (wiek, podtyp choroby) znajduje się pacjent i jakie leczenie otrzyma. Są pacjenci, u których możemy wręcz wyleczyć chorobę – kiedy chory szybko trafi do profesjonalnego ośrodka hematologicznego i otrzyma jak najszybciej właściwe leczenie. Wcześnie zastosowana transplantacja allogeniczna szpiku u pacjentów z tzw. grupy wysokiego ryzyka prowadzi do wyleczenia ponad 60 proc. chorych. Mam takich pacjentów, którzy są 15 lat po leczeniu i nie myślą w ogóle o swojej przeszłości chorobowej. Dostaję wiele smsów: „Pani doktor, dzisiaj to już 15 lat. Bardzo dziękuję”. Data przeszczepu dla pacjenta to jak data urodzin. To jest potwierdzenie tego, że chorobę można wyleczyć i dowód, że trzeba podjąć ten trud wobec każdego pacjenta.

Na drugim biegunie mamy pacjentów w podeszłym wieku, u których nie można zastosować intensywnego leczenia. W ostatnim czasie wiele się zmieniło dla tych chorych w rozumieniu dostępności do skutecznych terapii (czy bardziej skutecznych niż dotychczas). Jednak wyniki odległe nie są korzystne – wieloletnie przeżycie jest obserwowane u mniej niż 30 proc. pacjentów. Tylko u niektórych z nich można podjąć się przeszczepienia. U jednej z moich pacjentek zrobiliśmy przeszczep w wieku 70 lat. Jest w remisji choroby od kilku lat, w znakomitej formie. Kwalifikacja do transplantacji zależy bardziej od stanu biologicznego. To są fascynujące historie. Nas, lekarzy „niosą” w tym leczeniu. Pokazują, że warto i trzeba zawalczyć o każdego człowieka.

Terapie celowane molekularnie są przyszłością dla pacjentów z AML, dają im szanse na dłuższe życie w lepszej jego jakości.

Tak, to jest dla mnie olbrzymia satysfakcja zawodowa, że mogę dziś posługiwać się terapiami celowanymi w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. To ciągle są terapie, które w większości nie zastępują intensywnej chemioterapii, ale dodaje się je do dotychczasowego leczenia, poprawiając znacząco wyniki. Pacjenci lepiej odpowiadają na leczenie, szybciej osiągają remisję choroby, remisje są trwalsze. Terapie celowane wpływają też korzystnie na wyniki transplantacji.

Nowoczesne terapie, które są w ostatnich latach zarejestrowane i dostępne również w Polsce, to terapie, które mogą być stosowane u pacjentów starszych, dla których „nie wchodzi w grę” intensywne leczenie, w tym przeszczepy.

Kilka lat temu dokonał się przełom w leczeniu AML u pacjentów starszych. Po wprowadzeniu terapii opartej o wenetoklaks i azacytydynę okazało się, że u wielu pacjentów możemy osiągnąć bardzo dobre wyniki, wydłużenie życia i poprawę jego jakości. Czekamy na jeszcze jeden taki schemat leczenia, który już jest zarejestrowany i stosowany w Europie i na świecie, a w Polsce nie jest refundowany. To inhibitor IDH1 w połączeniu z azacytydyną dla określonej grupy pacjentów, która wykazuje obecność mutacji tego genu. Wyniki z zastosowaniem takiego leczenia są rzeczywiście bardzo dobre, w kontekście przeżycia i jakości życia. Szczególnie ważne jest również to, że leczenie powoduje niewiele działań niepożądanych, zmniejszając potrzebę hospitalizacji, ryzyko zakażeń, konieczność przetoczeń preparatów krwiopochodnych, itd. Tutaj to bezpieczeństwo leczenia jest rzeczywiście bardzo istotne.  

Nowa terapia, zarejestrowana już przez Komisję Europejską, ma wyjątkowo wysoką skuteczność leczenia – wydłuża blisko 4-krotnie czas przeżycia pacjentów. Ta nowa opcja terapeutyczna jest wyczekiwana przez klinicystów?

Jest to leczenie, którego nam w tej chwili rzeczywiście brakuje. Wiąże się ono z jeszcze jednym aspektem. Dostęp do terapii celowanych zobowiązuje nas, lekarzy, do tego, żeby diagnostykę genetyczną przeprowadzać u wszystkich pacjentów z ostrymi białaczkami i żebyśmy ją robili jak najszybciej, po to, żeby jak najszybciej włączać leczenie przeciwbiałaczkowe ukierunkowane, celowane. Dzisiaj powinno to dotyczyć wszystkich pacjentów z AML. Rozwój farmakoterapii celowanej wymusza więc dodatkowy wysiłek, jakim jest diagnostyka molekularna. Zespoły diagnostów muszą się rozbudowywać i muszą być bardzo profesjonalne. Diagnostyka mus być wykonywana szybko, ale niekoniecznie w każdym ośrodku hematologicznym – wtedy należy mieć umowy z innymi centrami diagnostycznymi. W tej chwili w większości ośrodków hematologicznych, które prowadzą terapie ostrych białaczek, diagnostyka genetyczna jest przeprowadzana w ciągu 3-5 dni. Pozwala nam to na wdrożenie leczenia bardzo profesjonalnego w krótkim czasie od rozpoznania.

Dzięki postępowi medycyny – wprowadzeniu nowych leków i metod leczenia ostrej białaczki szpikowej – poprawiają się trendy w przeżywalności pacjentów z AML. Co jest szczególnie ważne dla lekarzy, dla pacjentów?

Bardzo ważne jest, byśmy wszyscy wiedzieli, że ostrą białaczkę szpikową można wyleczyć, a na pewno można i trzeba ją leczyć. Nowoczesne terapie wpływają na poprawę wyników leczenia w tej chorobie. Bardzo dużo zależy od samego pacjenta, a także jego bliskich. Często wsparcie psychiczne rodziny, bliskich w różnych fazach leczenia jest bardzo istotne.

Rozmawiała: Anna Kopras-Fijołek

Artykuł Prof. Lidia Gil: Nowoczesne terapie wpływają na poprawę wyników leczenia AML pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-28 został przyjęty. Pacjenci i eksperci podkreślają, że to szansa na nową jakość opieki nad chorymi na hemofilię.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, w przyszłym roku rozpocznie się już czwarta jego edycja. Prace nad nią toczyły się ponad rok. – Bardzo cieszymy się z podpisania programu, gwarantuje on ciągłość naszego leczenia, właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu, by zapewniać bezpieczeństwo chorym także w sytuacjach nagłych – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Sytuacja chorych na hemofilię w Polsce bardzo zmieniła się w ostatnich latach. – Przełomy były dwa. Pierwszy to wprowadzenie programu profilaktycznego dla dzieci chorych na hemofilię; dzięki niemu dzieci niemal nie mają krwawień. Drugim przełomem jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Chorzy na hemofilię, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe – zaznacza prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodniczący Zespołu opracowującego Narodowy Program.

– Program sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne – potwierdza prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.

Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia

Pacjenci podkreślają, że ich życie diametralnie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej, a wielu z nich dzięki optymalnemu leczeniu, może prowadzić normalne i aktywne życie.

– To choroba o trudnym do przewidzenia przebiegu, co bardzo utrudnia dokładne określenie, jakie ilości czynników krzepnięcia będą konieczne do prawidłowego leczenia. Narodowy Program zapewnia w trybie pilnym dostęp do czynników krzepnięcia w  niezbędnych ilościach, umożliwiających skuteczne leczenie krwawień. Leki kupowane są w ramach przetargu centralnego i dostarczane do Regionalnych Centrów Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa. Stopniowo rośnie liczba osób z ciężką postacią hemofilii objętych dostawami leków do domu. To szczególnie ważne dla chorych, którzy mają poważne problemy z przemieszczaniem się i są inwalidami narządu ruchu. W sytuacjach nagłych istnieje również możliwość bezpłatnego dostarczenia leków do każdego szpitala w Polsce, w którym przebywa pacjent z hemofilią, np. z powodu schorzeń kardiologicznych, nowotworowych czy konieczności przeprowadzenia interwencji chirurgicznej – zaznacza Bogdan Gajewski.

Dzięki temu, że w ramach Narodowego Programu leki są kupowane w trybie przetargu centralnego, ich ceny są najniższe w Europie, co sprawia, że dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce na osobę jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie.

– Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, nie było profilaktyki dla dorosłych, a odczulanie ITI (osiągnięcie tolerancji immunologicznej w przypadku inhibitora czynnika krzepnięcia) było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie. Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę – podkreśla dr n. med. i n. o zdr. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.

Nowa edycja Narodowego Programu

Nowa edycja Narodowego Programu, która ma obowiązywać od przyszłego roku, jest nie tylko kontynuacją wcześniejszej. Wprowadza też ważne zmiany dla chorych:

• wzrost ilości dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia;
• możliwość stosowania nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia), w przypadkach uzasadnionych medycznie. Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie;
• kontynuację dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby i objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby;
• wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia (stworzenie rejestru chorych);
• rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii i poprawę ich funkcjonowania.

Wyróżnienia dla osób zaangażowanych w tworzenie Narodowego Programu

W podziękowaniu za zaangażowanie w leczenie i pomoc w tworzeniu nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię, wspieranie pacjentów w ich codziennych zmaganiach z chorobą, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię postanowiło wyróżnić osoby najbardziej aktywne.

Statuetki od Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię otrzymali:

• Prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, Przewodnicząca Grupy do spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów
• Dr n. med. Magdalena Górska-Kosicka, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
• Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi
• Prof. dr hab. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa mazowieckiego
• Dr n. med. Andrzej Misiak, Klinika Chirurgii Ogólnej i Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

–  Dzięki tym osobom życie wielu pacjentów zyskało nową nadzieję, a ich codzienne wyzwania stają się łatwiejsze do pokonania – zaznaczył Bogdan Gajewski, wręczając wyróżnienia.

Hemofilia jest chorobą genetyczną polegającą na zaburzeniach krzepnięcia krwi. Polega na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, i czynnika IX w hemofilii B. Objawia się bolesnymi wylewami do stawów, mięśni lub organów wewnętrznych; często pojawiają się one bez uchwytnej przyczyny. Powtarzające się wylewy niszczą stawy, prowadząc do niepełnosprawności, a niekiedy są wręcz groźne dla życia.
W Polsce na hemofilię choruje ok. 6 tys. osób. Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów w Polsce ma powikłania dotyczące stawów, często mają również niepełnosprawność w znacznym stopniu.

Artykuł Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię 2024-28 przyjęty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie udział wzięli:

Dr n. med. Magdalena Wysocka, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych, medycznych i badań przesiewowych Instytutu Matki i Dziecka

Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi

Dr Irena Woźnica-Karczmarz, specjalista pediatrii, transfuzjologii klinicznej, onkologii i hematologii dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie

Liliana Leszczyńska, Narodowy Fundusz Zdrowia

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia

Dr Wiesław Kania, ojciec pacjenta

Stefan Bogusławski, ekspert rynku ochrony zdrowia

Prof. dr hab. Waldemar Wierzba, dyrektor PIM MSWiA, redaktor naczelny Świata Lekarza

Paweł Kruś, wydawca Świata Lekarza

fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kilka tysięcy Polaków choruje na skazy krwotoczne, najczęściej na hemofilię i chorobę von Willebranda. Otaczamy je opieką lekarską, podając leki osoczopochodne lub rekombinowane krótkodziałające. Medycyna dysponuje już czynnikami długodziałającymi i podskórnymi, ale nie są one jeszcze praktycznie dostępne dla polskich pacjentów. Trochę nas to różni od krajów zachodnich. Czynniki osoczopochodne mogą być coraz mniej dostępne ze względu na rosnące globalne zapotrzebowanie na krew od krwiodawców; czy nie warto zatem dywersyfikować źródeł pochodzenia leków i ich rodzajów? Czy nie zbliża się czas na wprowadzanie indywidualizacji leczenia? Panie Dyrektorze, jak zorganizowane jest obecnie leczenie hemofilii? I jak według Ministerstwa Zdrowia powinna przebiegać ewolucja leczenia hemofilii i skaz krwotocznych?

Dyr. Mateusz Oczkowski: W Polsce istnieje specyficzny system w zakresie dostępności leków dla pacjentów z hemofilią. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne finansowane jest leczenie doraźne (leczenie krwawień) u wszystkich pacjentów niezależnie od grupy wiekowej oraz profilaktyka u dorosłych. Ten program był przez długi czas finansowany ze środków Ministerstwa Zdrowia, natomiast od niedawna ta funkcja została  przeniesiona do Narodowego Funduszu Zdrowia. Drugim kanałem dostępności dla pacjentów jest program lekowy B.15 w zakresie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B , funkcjonujący od dawna w ramach finansowania przez NFZ. Należy podkreślić, że te dwa tryby dostępności różni kwestia poziomu wymagań oraz szybkości uzyskania przez pacjenta dostępu do leczenia. W przypadku programu lekowego są tu rygorystyczne kryteria kwalifikacji i większe wymagania formalno-prawne: każda decyzja administracyjna wymaga od podmiotu odpowiedzialnego przejścia odpowiedniej ścieżki i spełnienia wymagań zapewnienia dostępności produktu. Ten model dualistyczny opieki w Polsce nad pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi funkcjonuje dzięki jednoczesnej współpracy Narodowego Centrum Krwi, Instytutu Matki i Dziecka, NFZ oraz Ministerstwa Zdrowia. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w 2022 roku na same leki wydatkowanych było ok 250 mln zł, a wydatki całkowite sięgały 350 mln zł; leczonych było ok. 3000 pacjentów. Jeśli chodzi o program lekowy dla pacjentów pediatrycznych, to jest nim objętych ok. 400 pacjentów, a wydatki wynosiły ok. 27 mln zł.

Wszystkie leki dedykowane pacjentom z hemofilią są kupowane w ramach przetargów – model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.

Oczywiście pojawiają się różne wnioski od podmiotów odpowiedzialnych, żeby zróżnicować przetargi w podziale na różne typy czynników krzepnięcia krwi: osoczopochodne, rekombinowane krótkodziałające  albo długodziałające. Pacjentom jednak bardziej zależy na większej dostępności leków niż na tym, żeby płatnik miał później problem z ich finansowaniem. Niektóre nowe leki szczególnie w hemofilii są bardzo kosztowne, często oznacza to nawet roczny koszt leczenia pacjenta w wysokości kilkunastu milionów złotych na osobę. Dyskusja na temat sposobu finansowania hemofilii trwa już od lat: czy połączyć wszystko w jeden program lekowy, czy pozostawić w programie narodowym, czy w jakiś inny sposób zorganizować przetargi.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy z punktu widzenia Pani Doktor potrzeby pacjentów są zaspokojone? Czy w systemie jest już moment na wprowadzenie zindywidualizowanego leczenia pacjenta?

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Zacznę od tego, czego oczekują pacjenci: nowoczesnych, bezpiecznych terapii, które nie będą utrudniały im życia, tylko umożliwią normalne funkcjonowanie w środowisku, w szkole, w pracy. Zalecenia mówią, że pacjent powinien mieć tak prowadzone leczenie, aby jego życie nie różniło się od życia innych osób. Jak to zrobić?

W Polsce jest 15 ośrodków pediatrycznych leczenia hemofilii, prowadzą one pacjentów w ramach programu leczenia profilaktycznego. Mamy swoje doświadczenia, wprowadzamy indywidualizację leczenia już od kilku lat, wykonujemy badania farmakokinetyczne, staramy się dostosować leczenie do potrzeb pacjenta. Problem polega na tym, że mamy dostępne dwa czynniki rekombinowane. Pacjenci muszą podawać sobie leki zwykle co drugi dzień, bardzo rzadko trzy razy w tygodniu, a jeszcze rzadziej dwa razy w tygodniu. To oznacza nawet 150 wkłuć rocznie, praktycznie przez całe życie. Czy wyobrażacie sobie Państwo jak wyglądają ręce takiego pacjenta? Gdyby istniała możliwość stosowania leków o przedłużonym działaniu, moglibyśmy zmniejszyć liczbę wkłuć z tych ponad 150 rocznie na dużo mniej. Preparat o wydłużonym czasie trwania można podawać dwa razy w tygodniu. Problemem jest też utrudniony dostęp żylny. U małych dzieci zakładamy dostęp centralny (port). Z jednej strony jest on błogosławieństwem, bo dzięki niemu możemy podawać czynniki krzepnięcia, ale z drugiej strony stanowi ogromne ryzyko i zagrożenie, bo wiąże się z możliwością zakażenia. Porty niestety nie rosną wraz z dziećmi i co jakiś czas należy je wymienić, a jest to zabieg operacyjny.

Problemem jest też pojawienie się inhibitora; który jest najgorszym powikłaniem w hemofilii. Musimy wtedy stosować leki omijające, wielokrotnie droższe. Musimy wykonywać procedurę wywołania tolerancji immunologicznej (ITI), co jest drogie i uciążliwe dla pacjenta. Pacjenci oczekują nowoczesnej terapii. Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. Jeśli u dziecka nie ma możliwości podawania leków dożylnie, to powinno ono mieć możliwość stosowania leków podskórnych, co dziś nie jest możliwe. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy. Musimy dążyć do tego, żeby leczenie było dla naszych pacjentów jak najlepsze. Pacjenci wiedzą, że mogą mieć terapie inne niż stosowane u nas. Potrzeby pacjentów to także potrzeby psychologiczne: bardzo potrzebny byłby lepszy dostęp do psychologów, którzy pracowaliby zarówno z dziećmi, jak i z rodzicami.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kontynuując wątek dzieci z hemofilią, zapytam doktora Wiesława Kanię, jakie są największe trudności dla rodziców i  czy w trakcie leczenia Pańskiego syna były momenty przełomowe?

Wiesław Kania: Chłopcy to żywa energia. Różne rzeczy chcieliby robić, a w przypadku hemofilii to nie jest możliwe, ponieważ może się to skończyć ciężkimi powikłaniami, włącznie z kalectwem czy utratą życia. Trudno jest wytłumaczyć młodemu chłopakowi, że nie może skoczyć ze spadochronem – spadochron to oczywiście przesada – ale że nawet jazda na rowerze może zagrozić życiu. Staraliśmy się wychowywać syna w miarę normalnie, choć znam przypadki dzieci, które chodziły po domu w kasku.

Rozumiem, że nowoczesne leki są drogie, ale kłucie co drugi dzień to oznacza 150 wkłuć rocznie, a wkłucie co 3 dni to 100 wkłuć rocznie. Po wielu latach podawania czynnika na żądanie (syn w dzieciństwie nie miał leczenia profilaktycznego, gdyż jeszcze go wtedy nie było), mój syn nie ma już praktycznie naczyń obwodowych dostępnych nie tylko do wkłuć, ale też do pobierania krwi. Patrzę na ten problem też z punktu widzenia nefrologa, którym jestem: brak dostępu do żył to dramat dla pacjenta i dramat dla lekarza. Dla mnie przełomem był moment, gdy mój syn dostał leczenie lekiem podskórnym. Dziś funkcjonuje prawie jak zdrowa osoba, choć oczywiście ma powikłania hemofilii. Pracuje w dwóch miejscach, jest aktywny, dla niego powrót do podawania czynnika dożylnie oznaczałoby inwalidyzację. Nie wyszedłby z domu.

Paweł Kruś: Trudną sytuacją dla pacjentów jest też przejście spod opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Przejście z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych spędza nam, lekarzom, sen z powiek. Wiek 15-16 lat jest okresem bardzo trudnym. Jeżeli prowadzimy profilaktykę, to te dzieci z reguły nie mają  krwawień. Chłopcy w wieku 15-16 lat myślą jednak innymi kategoriami; chcą robić to, co rówieśnicy, uprawiać sport, bo skoro do tej pory nie mieli krwawień, to uważają, że ich nie będzie. Problem jest jeszcze większy, gdy trafiają pod opiekę ośrodków dla dorosłych. Część z nich nawet do tych ośrodków nie trafia; mam pacjenta, który po ukończeniu 18 lat przerwał profilaktykę.

Paweł Kruś: Czy system e-Hemofilia zmieniłby sytuację?

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Myślę, że tak, ponieważ w bazie danych mielibyśmy informacje na temat pacjentów. Do tej pory nie mamy żadnego rejestru chorych na hemofilię, w którym moglibyśmy sprawdzić, jaką kto ma skazę krwotoczną. Jeśli zostanie uruchomiony system e-Hemofilia, będziemy mieli taki rejestr.

Dyrektor  dr n. med. Małgorzata Lorek: Zanim odniosę się do systemu e-Hemofilia, muszę kilka kwestii sprostować. To nie jest „wina” systemu, że pacjent, gdy osiąga wiek dorosły, nie jest objęty profilaktyką. Systemowe rozwiązania są, jest możliwe prowadzenie profilaktyki u dorosłych. W wielu ośrodkach przekazanie pacjenta między ośrodkiem pediatrycznym a ośrodkiem dla dorosłych działa wzorowo, natomiast oczywiście są wyjątki – być może z racji braku hematologów zajmujących się hemofilią. Jeśli zaś chodzi o koszty ITI, to faktycznie są one wysokie, proszę jednak pamiętać, że wszystkie koszty: powikłań, leczenia inhibitora w przypadku dzieci są ponoszone przez firmy farmaceutyczne, nie obciążają naszego systemu.

Jeśli chodzi o leki długodziałające, to nie jest prawdą, że nie są dostępne dla polskich pacjentów. Zakupiono je w niektórych przetargach realizowanych w ramach Narodowego Programu, gdzie nie różnicujemy na leki krótko- i długodziałające. Popatrzmy jednak na opinie AOTMiT oraz na wytyczne w wielu krajach: to nie jest tak, że nowe leki są dostępne wszędzie i dla wszystkich. Są określone linie leczenia, które również dostępne są w Polsce. Jeśli pacjent wymaga zastosowania np. leku podskórnego, z konkretnych wskazań medycznych, to może dostać takie leczenie, po zakwalifikowaniu przez Radę Narodowego Programu. Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, dla dorosłych, a odczulanie ITI było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie.

Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę. Trzeba mieć też na względzie, że wielu dorosłych pacjentów preferuje leczenie na żądanie. Leki są dostępne w systemie 24-godzinnym, we wszystkich centrach krwiodawstwa, mogą być przekazywane między centrami, jeśli to konieczne. W Polsce funkcjonuje 27 ośrodków pediatrycznych i dla osób dorosłych, niektóre z nich to ośrodki wysokospecjalistyczne.

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: A e-Hemofilia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Jeśli chodzi o system e-Hemofilia, to jest na ukończeniu w pewnym zakresie funkcjonalności, jednak wymaga jeszcze rozszerzenia, by pacjent czuł się bezpiecznie. Lekarze muszą mieć narzędzia, by monitorować na bieżąco leczenie i mieć wiedzę,  np. jakich świadczeń udzielono pacjentowi. Niezbędne są też szkolenia ratowników medycznych i personelu SOR, który musi wiedzieć, jak postępować na miejscu zdarzenia. Tych niezbędnych działań organizacyjnych jest jeszcze wiele; bo co z tego, że będą bardzo nowoczesne leki, jak nie będą efektywnie wykorzystane? Ponad 200 osób dorosłych, często z głęboką niepełnosprawnością, jest objętych dostawami czynników krzepnięcia do domu. Chcemy, by tych pacjentów było więcej, ale też żeby mogli w razie wystąpienia krwawienia bezpośrednio skontaktować się z lekarzem.

Red. Paweł Kruś: Jak ocenia Pani dzisiejszy dostęp do nowych terapii?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana. W Polsce część pacjentów jest obejmowana np. leczeniem podskórnym, jeśli są wskazania medyczne. Obecnie opieką ośrodków jest objętych ok. 4 tys. pacjentów, ich koszt leczenia jest wysoki – w przypadku jednego pacjenta od kilkuset tysięcy zł rocznie do nawet kilkunastu milionów – w przypadku hemofilii nabytej czy trombastenii Glanzmanna. To odpowiedzialność nas wszystkich, by rozsądnie tymi zasobami zarządzać.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: To prawda, że terapie, jakimi dziś dysponujemy, są na bardzo wysokim poziomie. W przypadku pacjentów pediatrycznych od 2008 roku jest profilaktyka i zindywidualizowane leczenie. Jednak są to leki o standardowym czasie półtrwania. Pacjenci oczekują najbardziej nowoczesnych terapii, jakie są dostępne. Dla pacjentów pediatrycznych lepsze byłyby leki o dłuższym czasie półtrwania, dzięki temu pacjenci mieliby mniej wkłuć, a efekt byłby taki sam.

Wiesław Kania: Moja żona jest pediatrą, styka się z dziećmi z hemofilią w POZ. Dziś to jest faktycznie inny świat niż wtedy, gdy mój syn był dzieckiem. Jest jednak postęp w medycynie; jeśli można coś zrobić lepiej, to warto to zrobić, choć postęp ma swój koszt.

Red. Paweł Kruś: Finansowanie leczenia hemofilii zostało w ubiegłym roku przeniesione do NFZ. Jakie są korzyści z tego przeniesienia?

Liliana Leszczyńska, NFZ: Myślę, że przeniesienie finansowania Narodowego Programu Leczenia do NFZ zwiększyło bezpieczeństwo pacjentów; środki na leczenie są wyodrębnione i zabezpieczone. Jeśli jednak chodzi o wybór leków, to nie jest to decyzja NFZ. My jesteśmy wykonawcami decyzji Ministerstwa Zdrowia; jeśli zapada decyzja o refundacji nowej technologii, to NFZ musi zabezpieczyć środki na realizację.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bezpieczeństwo pacjentów było zapewnione niezależnie od rodzaju źródła finansowania Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych i nic w tym zakresie nie zmieniło się w momencie przerzucenia tego ciężaru na Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Red. Paweł Kruś: A ja mam pytanie, jak są leczeni pacjenci z hemofilią A bez inhibitora, którzy mimo stosowania profilaktyki mają krwawienia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Narodowy Program Leczenia Hemofilii jest bardzo elastyczny, pacjent może być leczony w sposób niestandardowy, jednak są określone linie leczenia. W szczególnych przypadkach, kiedy pacjent nie może mieć standardowej terapii czynnikiem VIII – jednak większość pacjentów może być w ten sposób leczona – jest włączany do terapii innym lekiem. Pamiętajmy, że często jest to decyzja między terapią kosztującą kilkaset tysięcy rocznie a terapią za kilka milionów rocznie. W uzasadnionych przypadkach, mimo tej różnicy, pacjent jest objęty leczeniem niestandardowym lekiem.

Chcę też podkreślić, że sukces leczenia, jaki mamy obecnie, to sukces osób, które były zaangażowane w zmiany, do których doszło. Leczenie chorych na hemofilię nigdy nie podlegało zmianom rewolucyjnym, tylko ewolucyjnym. Dlatego cieszę się, że decyzje są podejmowane rozważnie, jeśli chodzi o nowe leki; gdy jest pilna i ważna potrzeba, pacjent otrzymuje nowy lek. Pewne terapie są dostępne, inne dopiero po wyczerpaniu wcześniejszych linii leczenia – podobnie jak w przypadku innych chorób. Nowe terapie są wdrażane. Za kilka lat, kiedy będzie większa konkurencyjność (w najbliższym czasie zapewne pojawią się kolejne leki), będzie to sprzyjać obniżeniu kosztów, zwiększeniu dostępności i dyskusji o zmianie kryteriów włączenia pacjentów.

Red. Paweł Kruś: Skoro nie wszyscy mogą być włączeni do nowoczesnych terapii, to znaczy, że brakuje pieniędzy w systemie?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Nie ma takiej konieczności, by wszyscy otrzymywali niestandardowe terapie, a byłby to dodatkowy koszt kilkuset milionów złotych. Grupa pacjentów z inhibitorem czynnika krzepnięcia już otrzymuje leczenie podskórne: takie są wytyczne światowe i wytyczne AOTMiT. Jeśli zmienią się zalecenia i wytyczne AOTMiT, gdyż efekt kliniczny nowych leków będzie zdecydowanie lepszy, to wówczas mogą znaleźć się środki na takie leczenie.

Prof. Waldemar Wierzba: Muszę powiedzieć, że… gdyby nie ustawa o zamówieniach publicznych, to wszystko mógłbym do szpitala kupić dwa razy szybciej i o 30 proc. taniej. Na pewno szpitale bardzo na tym cierpią, a przez to cała opieka zdrowotna i pacjenci. Jeśli chodzi o leki, to jest kwestia, czy stosować leki starsze, czy nowsze? Nie zawsze starsze muszą być gorsze, często jednym pacjentom lepiej służą starsze leki, a innym te nowsze. Jak jednak działa system przetargów publicznych w przypadku czynników krzepnięcia?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Mogę wypowiadać się na temat zakupów czynników krzepnięcia do programu profilaktycznego dla dzieci. Pierwsze przetargi były prowadzone w 2010 roku. Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. W pierwszym roku, gdy organizowałam przetarg, zapłaciliśmy za leki z dostawą do domu ok. 120 mln zł; w ostatnim przetargu na lata 2021-22 była to kwota 60 mln zł, czyli o połowę mniej, a udało się kupić czynniki rekombinowane dla dzieci wcześniej otrzymujących czynniki osoczopochodne, dodatkowo usługi pielęgniarki edukatorki dojeżdżającej do pacjenta, dzienniczki elektroniczne.

Zakupując czynniki krzepnięcia do programu lekowego musimy opierać się o zapisy programu.  Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta. Nie można porównywać ceny jednostki czynników jeśli jeden lek można podawać rzadziej, a drugi częściej. Dlatego określmy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta; określamy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy widzi Pani konieczność zmiany systemu przetargowego, w perspektywie indywidualizowania terapii?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Podczas ostatniego postępowania przetargowego uwzględniliśmy personalizację leczenia na podstawie wykonanej farmakokinetyki. Oczywiście, że chciałabym, aby dzieci byłe leczone czynnikami długodziałającymi.  Staram się słuchać potrzeb lekarzy i pacjentów, w ramach „serwisu” dokupujemy to, co pacjentom jest potrzebne. Została tu poruszona kwestia opieki psychologicznej; być może również w przetargu należałoby uwzględnić pomoc psychologiczną.

Światowa Organizacja Hemofilii niedawno określiła, że to, co oferujemy dzieciom, to standard światowy, jeśli chodzi o opiekę, niektóre rzeczy mamy nawet lepiej zorganizowane niż w krajach zachodnich. Jest czym się chwalić. Najważniejsze jest też to, że idziemy do przodu; choć może nie zawsze w takim tempie, jak byśmy chcieli. Każdy z nas chciałby jeździć mercedesem, ale czasami kupujemy samochód nieco niższej klasy, dojedziemy do celu, a potem wymieniamy samochód na lepszy.

Prof. Waldemar Wierzba: Zapytam Stefana Bogusławskiego, eksperta, którego podziwiam od lat: jakie rozwiązania systemowe w zakresie finansowania leczenia hemofilii już są, a jakich brakuje?

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów. Pacjent i jego rodzina powinni mieć swobodę w dawkowaniu czynnika, bo nie tylko medycznie ustalony stan kliniczny mówi, ile czynnika trzeba podać; ważny jest też styl życia pacjenta, np. jak i gdzie pracuje, czy uprawia sport, czy wyjeżdża na wakacje. Bywa, że pacjenci mają utrudniony dostęp żylny, ale nie ma „twardych” kryteriów ustalenia stopnia tego utrudnienia. Leczenie osób ze skazami krwotocznymi wymaga podejścia wielodyscyplinarnego; to nie jest tylko opieka hematologa, ale też innych specjalności lekarskich, psychologów czy też fizjoterapeutów. Także w zakresie organizacji dystrybucji czynników krzepnięcia mamy dużo wyzwań. Jest to np. leczenie stanów nagłych, czynniki muszą być łatwo i szybko dostępne w na terenie całego w kraju. Inną potrzebą jest zapewnienie pacjentom pewnego poziomu domowego zapasu czynnika w profilaktyce, ale także jego szybkie dostarczenie w leczeniu krwawień, sytuacjach zabiegów planowych, jak nieplanowych.

Leczenie skaz krwotocznych to wysokie wydatki z budżetu NFZ. Określanie efektywności kosztowej terapii jest trudne, właśnie z powodu kłopotu z ustaleniem twardych punktów końcowych terapii, zwłaszcza w długiej perspektywie czasowej. Nie ma też efektywnej kontroli dawkowania: to bardzo drogie leki, a nie do końca wiemy, jak pacjenci je przyjmują, to efekt koniecznej w tym przypadku ich samodzielności. Mamy system przetargowy, który ogranicza możliwość dostosowania terapii do pacjenta, trudno jest określić potrzebne ilości różnych czynników i je efektywnie kupować.

Bardzo często dyskutujemy, czy leczenie powinno odbywać się w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii czy w ramach programów lekowych. Moim zdaniem, to wtórny problem: obydwa systemy mogą spełniać wyzwania związane z bezpieczeństwem pacjenta, kontrolą terapii i indywidualizacją leczenia w profilaktyce krwawień. Nie mam natomiast wątpliwości, że NPLH musi pozostać jako podstawowy instrument zapewnienia dostępu pacjentów do czynników w przeznaczeniach innych niż profilaktyka. Warto pokreślić, że w programach lekowych możemy stosować porozumienia podziału ryzyka, co nie jest możliwe w przetargach. Te porozumienia mogą istotnie zmienić ekonomikę zakupów czynników.

Pacjenci muszą mieć poczucie bezpieczeństwa – obecnie to bezpieczeństwo jest zapewnione i jest to ogromny sukces ostatnich kilkunastu lat, od kiedy pacjenci mają dużo szerszy dostęp do czynników krzepnięcia. Na bezpieczeństwo zwracają uwagę zwłaszcza starsi pacjenci, którzy pamiętają czasy, gdy leków było niewiele. Inną potrzebą pacjentów jest dziś indywidualizacja leczenia, która wynika z postępu medycyny. Dziś jest pytanie nie: „czy to robić?”, tylko „jak to robić?”. Mamy wiele przykładów, kiedy z medycznego punktu widzenia pacjenci powinni dostać leczenie niestandardowe. Uważam, że jest możliwe określenie wielkości zapotrzebowania na różne czynniki dla określonych grup pacjentów w przeznaczeniach związanych z profilaktyką, ale także w skali kraju dla innych przeznaczeń. Mamy określone pieniądze i musimy jak najlepiej je wydać, kontrolując wydatki, ale także osiągając najlepszy możliwy efekt zdrowotny.

Planowanie i wprowadzanie zmian wymaga pogłębionego dialogu grup roboczych, składających się z klinicystów, pacjentów, NCK, płatnika, MZ. Ten dialog musi dotyczyć szczegółów, a nie tylko podstawowych założeń. Potrzebny jest także długofalowy plan ewolucji systemu z określonymi celami, które moglibyśmy osiągnąć w wieloletniej perspektywie. Na pewno ten system powinien być zmieniany małymi krokami.

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów.
fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Sprostuję, że jeśli chodzi o stosowanie leczenie profilaktyczne, to ono już uwzględnia aktywność pacjenta. Jeśli chodzi o trudny dostęp żylny, to też są na to rozwiązania. Doskonale wiemy, że leczenie chorych powinno być kompleksowe, w ośrodkach wielodyscyplinarnych, w których staramy się, by była zapewniona opieka kompleksowa, włącznie z rehabilitacją, ortopedią czy wsparciem psychologicznym. Hemofilia to choroba trudna w prowadzeniu, opieka wielodyscyplinarna i holistyczna nad pacjentami została już zapoczątkowana, choć jest jeszcze wiele do zrobienia. Chorzy na  hemofilię żyją dłużej dlatego chorują też na inne choroby: kardiologiczne, onkologiczne.

Chcielibyśmy, by dostępna terapia była najlepsza dla pacjenta. Jest wiele podmiotów odpowiedzialnych, które dostarczają leki i cieszę się, że ten system tak funkcjonuje, że umożliwia ogromną konkurencję między firmami, co daje duży dostęp dla pacjentów do terapii, a jednocześnie jest możliwe zapanowanie nad budżetem. Bardzo dobrze funkcjonuje system dystrybucji leków – w skali kraju dużo łatwiej jest zaplanować, jak wiele czynników jest potrzebnych, dzięki czemu są one optymalnie wykorzystywane, nie są przeterminowane, możemy je przesunąć np. do innego województwa czy szpitala, gdy to konieczne. Gdy pacjent ma hemofilię nabytą i potrzebuje dużej ilości leków, to w ciągu 24 godzin jesteśmy w stanie zabezpieczyć jego potrzeby.

Narodowy Program od początku zakładał, że można zmieniać terapie, pod warunkiem, że zmieścimy się w budżecie. Nadzór nad ordynowaniem leków dla tych wyjątkowych pacjentów jest prowadzony przez ekspertów i dyskutowany w szerszym gronie, dzięki czemu udało się zaoszczędzić środki, które służyły temu, by np. pacjenci z inhibitorem mogli mieć terapię podskórną.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Konkurencyjność ma bardzo duże znaczenie, cena leku w wyniku przetargu może spaść nawet o 50 proc. Jeśli chodzi o opiekę holistyczną, to jest ona zaplanowana, problemem jest często trudność w dostępie do niektórych specjalistów.

fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bardzo się cieszę, że była dziś podczas dyskusji Pani Dyrektor Małgorzata Lorek, która bardzo wyraźnie powiedziała o pewnych sprawach w sposób bezpośredni. Gdybym miał podsumować dzisiejszą dyskusję, to muszę powiedzieć, że pacjenci z hemofilią mają ogromne szczęście, że są w modelu finansowania niezależnym od zasad dla większości wskazań terapeutycznych, które finansuje polski płatnik publiczny. Dzięki temu zapewniona jest bardzo duża elastyczność i możliwości, które nie byłyby do osiągnięcia w ramach programów lekowych. Biorąc pod uwagę dane o wydatkach na poszczególnych pacjentów w ramach Narodowego Programu Hemofilii sięgające czasami kilkanaście milionów złotych to finansowanie tych leków nie miałyby racji bytu gdyż wydatki sięgają poziomów kosztu terapii genetycznych. 

Wydaje się, że ten model dostępności do leków, jaki obecnie obowiązuje w Narodowym Programie, jest wręcz doskonały. Kwestia przetargów centralnych jest jednym z najlepszych rozwiązań, ponieważ w farmakoekonomice istnieje zasada – im większa populacja pacjentów do zaspokojenia tym większe możliwości dla podmiotu odpowiedzialnego w zakresie osiągania niższych pułapów cenowych za jednostkową terapie.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: To prawda, że mamy bardzo dobre leczenie w przypadku pacjentów pediatrycznych – na poziomie światowym. Brakuje nam tylko różnorodności leków. Mówimy o indywidualizacji. Mamy możliwość określenia farmakokinetyki i ustawienia leczenia tak, by pacjenci byli bezpieczni. Pacjenci pediatryczni są tak zabezpieczeni, że nie mają krwawień zagrażających życiu, teraz czas by indywidualizować leczenie.

Stefan Bogusławski: Podsumowując, wydaje się, że potrzebne jest nowe otwarcie, pogłębiony, poszerzony i pozamedialny dialog z pacjentami i hematologami, rozmowa o szczegółach zmiany systemu w kierunku indywidualizacji leczenia przy zachowaniu pełnej kontroli wydatków przez płatnika.

Red. Paweł Kruś:  I może to temat na spotkanie po wyborach? Dziękuję Państwu za udział i zapraszam ponownie do Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA.

Artykuł Wprowadzone zmiany w finansowaniu leczenia hemofilii: początek reform systemowych – debata Świata Lekarza i PIM MSWiA pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej ważna jest indywidualizacja. Powinno to zależeć m.in. od czynników rokowniczych, stanu zdrowia pacjenta oraz profilu toksyczności leków. Im więcej leków, tym większa możliwość wyboru mówi prof. dr hab. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA – PIB.

Na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL) choruje w Polsce ok. 17 tys. osób, każdego roku diagnozuje się ok. 1,9 tys. nowych przypadków. W ostatnim czasie mamy do czynienia z przełomem, jeśli chodzi o leczenie: chemioterapia jest zastępowana nowymi metodami leczenia. Czy dziś jest już w Polsce możliwość leczenia PBL zgodnie z rekomendacjami towarzystw naukowych?

Przewlekła białaczka limfocytowa to najczęściej występująca białaczka u dorosłych. Stanowi 25-30% wszystkich białaczek. W przypadku choroby dochodzi do niekontrolowanego namnażania i gromadzenia komórek białaczkowych o wyglądzie dojrzałych limfocytów w szpiku i we krwi. Choroba może mieć różny przebieg; warto pamiętać, że ok. 1/3 chorych nigdy nie będzie musiała być leczona; 1/3 będzie leczona po różnie długim okresie obserwacji, a tylko ok. 1/3 wymaga leczenia szybko po rozpoznaniu.

Coraz częściej u pacjentów wykonywana jest morfologia, dlatego PBL obecnie przeważnie rozpoznaje się we wczesnych stadiach, kiedy zwykle nie jest od razu potrzebne leczenie. Wskazanie do jego rozpoczęcia stanowi np. bardzo szybki wzrost liczby limfocytów, powiększenie węzłów chłonnych, głęboka niedokrwistość, małopłytkowość. Istotne jest też to, że przed rozpoczęciem leczenia sprawdzamy czynniki rokownicze: wiemy, że niekorzystnie rokują m.in. delecja w genie 17p lub mutacja TP53, a także niezmutowany status genów IGHV. Generalnie tendencją w leczeniu jest odchodzenie od chemioterapii i chemioimmunoterapii. Coraz częściej stosujemy nowe terapie; są one w coraz większym stopniu dostępne w Polsce w ramach programów lekowych.

Czy jest dziś możliwość indywidualizacji leczenia PBL, dobierania terapii do pacjenta?

Ta możliwość jest coraz większa. To ważne, szczególnie w obecnych czasach, gdy mamy zarejestrowaną coraz większą liczbę nowych terapii; również w Polsce ta dostępność jest coraz większa. W przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej indywidualizacja powinna mieć miejsce już od pierwszej linii leczenia.

Wiemy, że bardzo ważne są czynniki genetyczne; u chorych z delecją 17p i mutacją TP53 w pierwszej linii nie powinna być stosowana chemioterapia, gdyż jest u nich nieskuteczna. Wiemy też, że u chorych z niezmutowanym statusem genów IGHV, skuteczność immunochemioterapii jest gorsza, a odpowiedź na leczenie często trwa krócej. Tak więc u tych pacjentów immunochemioterapia nie powinna być stosowana. Jednak również pacjenci z lepszym rokowaniem zyskują na stosowaniu nowoczesnych leków. Przy doborze leczenia warto więc brać pod uwagę czynniki genetyczne, wiek oraz wydolność fizyczną, jednak należy pamiętać, że w większości międzynarodowych zaleceń odchodzi się już od takich podziałów i zaleca się stosowanie nowoczesnych schematów u wszystkich chorych.

W Polsce dostępność do nowoczesnych schematów leczenia bardzo się poprawiła od stycznia tego roku. Jeśli chodzi o zmiany w leczeniu pierwszej linii, na które czekamy, to zależałoby nam na odejściu od stosowania immunochemioterapii także w przypadku chorych w dobrym stanie wydolności fizycznej, młodszych. Wykazano, że w ich przypadku stosowanie nowoczesnych terapii także jest skuteczniejsze, jeśli chodzi o czas bez progresji choroby. Wyniki badań pokazały, że zastosowanie w tej grupie połączenia obinutuzumabu z wenetoklaksem jest skuteczniejsze, powoduje wydłużenie czasu do progresji choroby. Ważna jest również mniejsza toksyczność oraz fakt, że jest to leczenie ograniczone w czasie. Czekamy na szerszą dostępność schematów ograniczonych w czasie, ale też na większą dostępność do nowoczesnych leków, które można stosować w pierwszej linii w sposób ciągły, w tym inhibitorów kinazy Brutona (BTK). Dotychczas niektóre z tych leków (ibrutynib, akalabrutynib) są dostępne dla pacjentów mających niekorzystne czynniki rokownicze.

Jednym z nowych inhibitorów kinazy Brutona zarejestrowanych w leczeniu PBL jest zanubrutynib. Jakie korzyści zyskaliby pacjenci z możliwości jego stosowania?

Zanubrutynib został zarejestrowany w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej na podstawie wyników dwóch randomizowanych badań III fazy. W badaniu SEQUOIA porównywano działanie zanubrutynibu z bendamustyną i rytuksymabem u pacjentów wcześniej nieleczonych. Badanie wykazało, że stosowanie zanubrutynibu wydłużało przeżycie wolne od progresji. Z kolei badanie ALPINE oceniało działanie zanubrutynibu w chorobie nawrotowej lub opornej na leczenie, w porównaniu z ibrutynibem.

Zanubrutynib jest inhibitorem kinazy Brutona drugiej generacji; w porównaniu z inhibitorami pierwszej generacji cechuje się lepszym profilem bezpieczeństwa. Ma bardzo szeroką rejestrację w PBL – może być stosowany zarówno w pierwszej, jak w kolejnych liniach leczenia. W przypadku pierwszej linii leczenia zanubrutynib może być podawany zarówno chorym z delecją 17p i mutacją TP53, jak i pozostałym chorym, niezależnie od genetycznych czynników ryzyka. Może być też stosowany w przypadku nawrotu choroby: wyniki leczenia wykazały zarówno lepszą tolerancję leczenia w stosunku do ibrutynibu, jak i wydłużenie czasu do progresji choroby, czyli leczenie okazało się skuteczniejsze. W Polsce zanubrutynib jest dostępny jedynie w programie lekowym makroglobulinemii Waldenstroma; w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej nie ma jeszcze możliwości stosowania tego leczenia.

Od czego powinien zależeć dobór rodzaju terapii w PBL dla danego pacjenta?

Pod uwagę trzeba brać wiele czynników, nie ma jednego decydującego o wyborze. Powinno to zależeć od czynników rokowniczych, stanu zdrowia pacjenta oraz profilu toksyczności leków. W przypadku pierwszej linii uważa się, że wiele zalet mają terapie ograniczone w czasie, jeśli można je zastosować. Jest jednak grupa pacjentów, dla których lepsze będzie leczenie w sposób ciągły, łagodniejszymi terapiami: dla nich bardziej wskazany byłyby inhibitory kinazy Brutona, w tym zanubrutynib. Grupą, która najbardziej wymaga rozważenia, są chorzy z niezmutowanym statusem IGHV – terapie podawane w sposób ciągły w większym stopniu niwelują u nich niekorzystne rokowanie: można powiedzieć, że znoszą znaczenie niezmutowanego statusu IGHV. Terapie ograniczone w czasie również to robią, ale w mniejszym stopniu niż stosowane w sposób ciągły.

W przypadku drugiej linii, oczywiście należy kierować się tym, co pacjent otrzymał w pierwszej linii. Jeśli było to leczenie ograniczone w czasie, to będziemy wybierać terapie ciągłe. Jeśli chodzi o zanubrutynib, to na pewno chcielibyśmy mieć możliwość stosowania go w nawrocie choroby, w szczególności u pacjentów z niekorzystnymi czynnikami ryzyka, choć ważne byłoby też, by był dostępny również dla chorych bez czynników ryzyka.

Korzyścią stosowania inhibitorów BTK jest to, że są to leki podawane doustnie, pacjent może je stosować w domu, normalnie funkcjonując w życiu codziennym.

Czym inhibitory kinazy Brutona drugiej generacji różnią się od tych pierwszej generacji?

Mechanizm działania jest taki sam, leczenie jednak jest lepiej tolerowane. Inhibitory kinazy Brutona drugiej generacji mają mniejszy profil toksyczności, powodują mniej działań niepożądanych, w tym powikłań kardiologicznych – takich jak nadciśnienie tętnicze, migotanie przedsionków, zaburzenia rytmu – oraz powikłań krwotocznych, a także np. bólów głowy, neutropenii. Inhibitory drugiej generacji, jak akalabrutynib, zanubrutynib, przede wszystkim jednak powodują mniej kardiotoksyczności niż inhibitor pierwszej generacji, czyli ibrutynib.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Hus: W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej ważna jest indywidualizacja pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wojskowy Instytut Medyczny – Państwowy Instytut Badawczy od lat buduje swój Rejestr Dawców Komórek Krwiotwórczych. Liczy on już ponad 13 tys. dawców. Im większa jest liczba osób zarejestrowanych tym większe są szanse na znalezienie „bliźniaka genetycznego”.

Jedynie 25% chorych znajduje dawcę szpiku w rodzinie. Pozostali, czyli 75% osób chorujących na nowotwory krwi musi poszukać dawcy niespokrewnionego w rejestrach dawców komórek krwiotwórczych, tego właśnie „bliźniaka”.

W przypadku dawców niespokrewnionych bardzo ważna jest ich liczba, ponieważ ze względu na dużą zmienność genetyczną członków ludzkiej populacji dobranie w pełni zgodnego niespokrewnionego dawcy dla konkretnego chorego wynosi 1:1.000.000. Z tego powodu tak istotne jest ciągłe powiększanie rejestru dawców o nowe osoby, które mogą stać się realnymi dawcami komórek krwiotwórczych.

Dawcą komórek krwiotwórczych może zostać każda zdrowa osoba w wieku 18-45 lat. Komórki krwiotwórcze do przeszczepienia pozyskuje się ze szpiku lub krwi obwodowej dawcy niespokrewnionego. Pobranie komórek krwiotwórczych do przeszczepu odbywa się anonimowo, a dawca i biorca co najmniej przez 2 lata muszą pozostać sobie nieznani.

Więcej informacji na naszej stronie www – https://wim.mil.pl/2023/08/01/dolacz-do-rejestru-dawcow-komorek-krwiotworczych-wim-pib/

Artykuł WIM zaprasza: Dołącz do Rejestru Dawców Komórek Krwiotwórczych – podaruj drugie życie! pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Stały dostęp do leków w całej Polsce podstawą bezpieczeństwa pacjentów

Kontynuacja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, dostęp do leków w całej Polsce, dostawy domowe dla osób z ciężką postacią choroby, poprawa funkcjonowania ośrodków leczenia, wdrożenie systemu e-Hemofilia: to postulaty zgłaszane podczas konferencji z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię przez pacjentów i ekspertów.

Objawami hemofilii są krwawienia, często pojawiające się bez uchwytnej przyczyny. Trzeba im zapobiegać i jak najszybciej leczyć, by nie dochodziło do powikłań niszczących stawy, prowadzących do niepełnosprawności, a niekiedy wręcz groźnych dla życia.

– Hemofilia jest chorobąbardzo dobrze poddającą się leczeniu. Jeśli chorzy mają możliwość stosowania czynników krzepnięcia w odpowiedniej ilości, to mają też szansę normalnie funkcjonować, realizować się społecznie i zawodowo, a długość ich życia nie odbiega od długości życia osób zdrowych. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, przez całą dobę, 7 dni w tygodniu, by gwarantować bezpieczeństwo chorym w trakcie całego procesu leczenia, także w sytuacjach nagłych– podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Najważniejsza jest kontynuacja Narodowego Programu

17 kwietnia obchodzony jest Światowy Dzień Chorych na Hemofilię: w tym dniu pacjenci szczególnie głośno mówią o swojej chorobie, wskazując, co należałoby jeszcze poprawić w leczeniu. W ostatnich kilkudziesięciu latach diametralnie zmieniła się sytuacja chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne: dostęp do skutecznych leków (czynników krzepnięcia) spowodował, że chorzy, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki  i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe.

Pacjenci podkreślają, że ich życie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. – To choroba trudna do przewidzenia, ma zmienny przebieg. Narodowy Program zapewnia stały dostęp do leków w całej Polsce. Pacjenci odbierają leki do leczenia domowego (profilaktycznego i leczenia krwawień) w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu COVID-19, choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji. Cieszymy się, że takie leczenie jest prowadzone w ramach Programu Ministra  Zdrowia, realizowanego przez Narodowe Centrum Krwi. Dzięki temu jest możliwe stworzenie warunków, żeby chorzy mieli dostęp do leczenia w każdym szpitalu w Polsce, również w sytuacjach nagłych – mówi Bogdan Gajewski.

2023 rok dla chorych na hemofilię w Polsce może okazać się przełomowy: kończy się właśnie trzecia edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Kolejna edycja, przygotowana przez ekspertów z dziedziny hematologii i skaz krwotocznych, pacjentów oraz Narodowe Centrum Krwi, jest aktualnie opiniowana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

– Mam nadzieję, że projekt przygotowanego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zostanie  przyjęty jeszcze przed wakacjami, by można było spokojnie planować prace od stycznia 2024 roku. Z uwagi na specyfikę choroby bardzo istotna jest kontynuacja tak ważnego i potrzebnego Programu, by zapewnić ciągłość i dostępność leków dla pacjentów – powiedziała Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi, podczas konferencji prasowej z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne oraz jako dobre forum do omawiania i rozwiązywania ważnych bieżących problemów, np. szkolenia ratowników medycznych, zatrudnienia koordynatorów w ośrodkach leczenia hemofilii – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.

W ramach sprawnie funkcjonującego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne leki są kupowane w trybie przetargowym (co sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie, a dzięki temu dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie). Otrzymują je dorośli do leczenia profilaktycznego i leczenia krwawień oraz dzieci do leczenia krwawień. Dodatkowo dzieci z hemofilią są objęte leczeniem profilaktycznym w ramach funkcjonującego od 2008 roku programu lekowego. – Dzięki leczeniu profilaktycznemu dzieci praktycznie nie mają krwawień. Od 2020 roku zmieniła się wręcz definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o możliwość aktywnego życia, jakości porównywalnej z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Sukces leczenia zawdzięczamy więc dobremu funkcjonowaniu obydwu programów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Kolejna  edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne wprowadzi nas jednak w nową erę leczenia hemofilii: m.in. dzięki systemowi e-Hemofilia, dostawom domowym – dodaje prof. Łaguna.

Dostawy domowe, ośrodki leczenia, rehabilitacja

Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów ma powikłania dotyczące stawów, często występuje także niepełnosprawność w znacznym stopniu. Są po operacjach ortopedycznych, część porusza się o kulach lub musi korzystać z wózków inwalidzkich. Pacjenci mają nadzieję, że nowa edycja Narodowego Programu obejmującego osoby chore na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne poprawi ich codzienne funkcjonowanie.

Utrudnieniem dla wielu chorych jest konieczność przyjeżdżania co 2-3 miesiące po leki. – To uciążliwe zwłaszcza dla osób pracujących, które za każdym razem muszą wziąć dzień urlopu, a także dla osób mieszkających poza dużymi miastami. Muszą jechać do RCKiK (Regionalnego Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa) po leki, a ich zapas na taki czas to objętość małej szafki, więc przewiezienie do domu nie jest proste. Część osób znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji  ma zapewnione dostawy leków do domu, ale jak na razie dotyczy to niewielkiej grupy. Bardzo zależy nam na tym, by możliwość dostarczenia leków do domu miał każdy chory z ciężką postacią hemofilii i innych skaz krwotocznych – mówi Bogdan Gajewski. Będzie to możliwe, gdy w ramach Narodowego Programu powstanie system e-Hemofilia tworzony obecnie przez Centrum e-Zdrowie. Powstanie rejestr chorych, do którego będzie wpisywana historia leczenia, dzięki czemu będzie można lepiej tym procesem  kierować.

– System e-Hemofilia jest potrzebny z wielu względów, m.in. po to, by lekarze w ośrodkach leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych mieli wgląd w leczenie pacjentów, mogli ich zaprosić na kontrolę stanu zdrowia czy badania. Wielu pacjentów, zwłaszcza starszych, z niepełnosprawnością, ma problem z odbiorem dużej ilości leków. Stąd bardzo nam również zależy na zintensyfikowanym wdrożeniu dostaw domowych; już obecnie prowadzimy je dla ponad 200 pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji, a w przyszłości chcielibyśmy objąć dostawami domowymi wszystkich chorych z ciężką postacią choroby. Pierwsze funkcjonalności systemu e-Hemofilia powinny być dostępne  już pod koniec 2023 roku – podkreśla dyrektor Małgorzata Lorek.

Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Co prawda istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami (np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem). Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych. – Bardzo by nam zależało, żeby w każdym ośrodku było przynajmniej dwóch lekarzy rozumiejących specyfikę hemofilii i potrafiących ją leczyć – zaznacza Bogdan Gajewski.

– Ośrodki leczenia hemofilii stanowią bazę do rozwoju kompleksowej opieki nad chorymi. Uważam, że konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ – podkreśla prof. Podolak-Dawidziak.

Obecnie w Polsce trzy ośrodki zostały certyfikowane przez EHC (Europejską Organizację Hemofilii). – Nasz ośrodek opiekujący się dorosłymi pacjentami z terenu Dolnego Śląska jako trzeci w Polsce posiada taki certyfikat. Wcześniej uzyskały go dwa ośrodki w Warszawie: sprawująca opiekę nad dziećmi klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii opiekujący się dorosłymi. Certyfikat potwierdza dobrą jakość pracy ośrodka, wskazuje, że jest tu sprawdzona baza do prowadzenia badań klinicznych, co umożliwia chorym szybki dostęp do nowoczesnego leczenia – mówi prof. Podolak-Dawidziak.

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia

Czynniki krzepnięcia obecnie stosowane w leczeniu hemofilii są skuteczne, bezpieczne i zapewniają pacjentom dobre funkcjonowanie. Dla pacjentów dziś najważniejsze jest to, żeby wszyscy chorzy mieli możliwość stosowania leczenia, w każdym miejscu Polski, w każdym szpitalu, w ilościach, które uwzględniają trudny do przewidzenia przebieg krwawień, gdyż od tego zależy zdrowie oraz życie chorych.

– Serdecznie dziękuję za zaangażowanie ekspertom i pacjentom; za dialog, który możemy prowadzić, gdyż zarówno powstanie i funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, jak i programu profilaktycznego (lekowego), jest możliwe dzięki wzajemnemu zrozumieniu. Leczenie stosunkowo małej grupy pacjentów jest kosztowne, dlatego staramy się, by każda decyzja była przemyślana, podjęta po dyskusjach z ekspertami i pacjentami. Chcemy, by Program był otwarty na nowe terapie, z uwzględnieniem określonych ram budżetowych, by nie  wpływało to na dostępność do obecnie stosowanych produktów leczniczych i zapewniało wszystkim pacjentom poczucie bezpieczeństwa, które udało się wypracować przez lata – zaznacza dyrektor Małgorzata Lorek.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne daje możliwości wprowadzania nowych opcji terapeutycznych; Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie – dodaje Bogdan Gajewski. 

Sukcesem leczenia jest to, że obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej.

Edukacja lekarzy, ratowników medycznych, społeczeństwa

Wiedza o hemofilii, podobnie jak o innych chorobach rzadkich (na hemofilię pokrewne skazy krwotoczne w Polsce choruje ok. 6 tys. osób), wymaga uzupełniania i aktualizacji. – Zawsze może pojawić się sytuacja groźna dla życia, np. ość ryby utkwi w migdałku podniebiennym. Wówczas trzeba natychmiast podać koncentrat niedoborowego czynnika, zapewnić możliwość oddychania i potem bezpiecznie usunąć ość. Lekarze i ratownicy medyczni muszą o tym wiedzieć, dlatego w ramach Narodowego Programu prowadzone są szkolenia specjalistyczne m.in. dla ratowników medycznych i diagnostów laboratoryjnych – mówi prof. Podolak-Dawidziak.

Potrzebna jest też edukacja pacjentów i ich rodzin (tę prowadzą lekarze, ale też Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, organizując warsztaty dla chorych, stronę internetową (hemofilia.org.pl), stronę na FB, forum dla pacjentów, wydając publikacje). Ważna jest także edukacja społeczeństwa. Wciąż zdarzają się sytuacje, gdy dzieci chore na hemofilię mają problem z przyjęciem do przedszkola czy szkoły, gdyż personel nie zna tej choroby. – Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczył w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy – zaznacza prof. Paweł Łaguna.

Materiał prasowy z autoryzowanymi wypowiedziami przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z konferencją prasową” Hemofilia – stały dostęp do leków w całej Polsce podstawą bezpieczeństwa pacjentów”  Kwiecień 2023

Artykuł Światowy Dzień Chorych na Hemofilię pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Hemofilia jest chorobą znakomicie poddającą się leczeniu, natomiast wszelkie problemy z ciągłością tego leczenia, w tym z jego finansowaniem, mogą w istotny sposób zagrozić życiu, zdrowiu i bezpieczeństwu chorych. Obecne rozwiązania dotyczące finansowania zapewniają pacjentom stałość w dostępie do leków ratujących życie. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne mamy w Polsce jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie; ważne, aby ten system działał i był stale optymalizowany ? powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podczas konferencji ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce? 8 listopada 2022 r. ? Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.

Konferencja ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce? jest odpowiedzią na planowane zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w naszym kraju. Uczestniczyli w niej pacjenci reprezentowani przez Bogdana Gajewskiego, a także grono czołowych ekspertów z zagranicy.

Głos zabrali również światowi eksperci w tej dziedzinie ? prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Leczenia Hemofilii w Oxfordzie, Cesar Garrido, Prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH), Declan Noone, Prezes Europejskiego Konsorcjum ds. Hemofilii (EHC), oraz prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Hemofilia jest chorobą rzadką, w której dostęp do specjalistów zajmujących się opieką nad pacjentami, do czynników krzepnięcia, do leczenia profilaktycznego i do ośrodków specjalistycznej opieki mają kluczowe znaczenie dla życia i zdrowia chorych.

?Brak ciągłości leczenia może prowadzić do rozwinięcia nieodwracalnych powikłań, a w niektórych przypadkach nawet do śmierci chorego. Starsze pokolenie pacjentów pamięta sytuację braku dostępu do leków, który spowodował u nich liczne powikłania narządu ruchu, nierzadko prowadząc do kalectwa, dlatego ta grupa pacjentów tak bardzo się tego obawia. Obecnie każdy ma dostęp do profilaktyki, dzięki temu pacjenci z hemofilią mogą żyć tak, jak ich zdrowi rówieśnicy. Ważne jest, aby ta kompleksowa opieka była kontynuowana również w dorosłym życiu? ? podkreślił prof. Paweł Łaguna.

?W ciągu ostatnich lat, dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dokonał się ogromny postęp w zakresie leczenia chorych na hemofilię. Udało się wypracować rozwiązania zapewniające jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie. Ważne jednak, by zapisy Narodowego Programu były realizowane i aby ewoluowały wraz z potrzebami pacjentów. Obawiamy się, że zmiana systemu finansowania Programu może spowodować zagrożenie dla zdrowia i życia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Hemofilia znakomicie poddaje się leczeniu, ale leczenie to wymaga stabilnego i w pełni przewidywalnego budżetu. Tak jest obecnie, gdy są jasno wyznaczone środki na zakup leków i organizację leczenia. Przekazanie finansowania Programu do NFZ spowodowałoby rozmycie tych funduszy i mogłoby  doprowadzić do braków, przynajmniej przejściowych, w zaopatrzeniu w leki. Pozbawienie chorych na hemofilię stałego dostępu do czynników krzepnięcia w wyniku ewentualnych problemów finansowych NFZ może oznaczać dla chorych na skazy krwotoczne śmierć. Trzeba z całym naciskiem stwierdzić, że groźne opóźnienia w podaniu czynników krzepnięcia mierzy się w godzinach. Jakiekolwiek opóźnienia w dostępie do tych leków są po prostu niedopuszczalne i mogą zadecydować o zdrowiu i życiu chorego? ? powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Podczas konferencji europejscy eksperci jednogłośnie pochwalili efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce, wskazując, że polski system dobrze wypada w porównaniach na arenie europejskiej. Eksperci wypowiedzieli się również na temat europejskich wytycznych leczenia hemofilii oraz zarysowali, jak wyglądają programy leczenia chorych w innych krajach.

?Jeśli chodzi o europejskie wytyczne towarzystw naukowych dotyczące leczenia hemofilii, to musimy zacząć od tego, że odnoszą się one zarówno do dzieci, jak i do dorosłych chorych. Wszyscy pacjenci potrzebują stałego dostępu do programów kompleksowej opieki. Programy te mają na celu zapewnienie lokalnej rutynowej opieki oraz specjalistycznej i wielodyscyplinarnej opieki w Ośrodkach Kompleksowego Leczenia Hemofilii, na dwóch poziomach, lokalnym i centralnym? ? stwierdził prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Hemofilii w Oxfordzie.

Cesar Garrido zwrócił uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreślił, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność i w bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. A to skaże wiele osób na inwalidztwo, czyniąc z dotychczas aktywnych zawodowo jednostek inwalidów wymagających świadczeń rentowych.

Declan Noone również wyszedł od kwestii skutków rezygnacji z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia. Będzie to oznaczać dużo gorszy przepływ informacji i dużo mniejszą elastyczność systemu, co pogorszy dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszy efektywność ekonomiczną, tak istotną dla płatnika. Prezes Noone podał konkretne przykłady z różnych krajów europejskich. I tak Irlandia dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia uzyskała możliwości bardziej efektywnego wykorzystywania tych leków. Holandia zamierza właśnie przyjąć te rozwiązania, z których ? według obecnych planów ? zamierza zrezygnować Polska, to znaczy centralny zakup leków oraz wydzielony budżet na leczenie chorych na hemofilię. Z kolei Rumunia stanowi przykład negatywny ? stosowany tam system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju, a niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną.

Jak podkreślili uczestnicy, ważnym aspektem realizacji leczenia chorych jest przewidywalny i stały budżet, który pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Stały budżet usprawni również stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów, czuwanie nad prawidłowym leczeniem i, co szczególnie ważne, prawidłowe interwencje w stanach nagłych. Należy pamiętać, że wycena procedur ambulatoryjnej opieki specjalistycznej nadal wymaga urealnienia, które może bezpośrednio przełożyć się na sprawniejsze funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii w Polsce.

Wszyscy zabierający głos w dyskusji byli zgodni co do jednego ? obecnie istniejący w Polsce system leczenia hemofilii sprawdza się i nie ma żadnego powodu, by go tak drastycznie zmieniać. Co więcej, planowane przez polski rząd zmiany mogą radykalnie pogorszyć sytuację chorych w naszym kraju. Podany przez prezesa Noone?a przykład Rumunii był bardzo wymowny. Trudno więc się dziwić, że planowane zmiany finansowania Narodowego Programu w Polsce budzą obawy nie tylko pacjentów, ale także środowiska medycznego i wszystkich innych ekspertów.

Artykuł <strong>Konferencja prasowa ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce?</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Firma GNS, będąca liderem w wykorzystaniu ?bliźniaków cyfrowych?, przyczynowej sztucznej inteligencji oraz technik biosymulacyjnych do odkrywania i rozwoju nowych biofarmaceutyków, oraz globalna grupa farmaceutyczna Servier poinformowały o nawiązaniu współpracy w celu przyspieszenia prac nad translacją wyników badawczych oraz odkrywaniem i rozwojem klinicznym leków na szpiczaka mnogiego (ang. multiple myeloma ? MM).

? Ta współpraca, oparta na wykorzystaniu sztucznej inteligencji, biosymulacji i innych rozwiązań cyfrowych, wspiera realizację celu Grupy Servier, jakim jest przyspieszenie prac nad odkrywaniem i rozwojem klinicznym leków ? zaznaczył Claude Bertrand, wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Servier.? Jesteśmy przekonani, że opracowane przez GNS bliźniaki cyfrowe i unikalne modele oparte na przyczynowej sztucznej inteligencji pomogą naszym zespołom zajmującym się badaniami i wczesnym rozwojem pogłębić wiedzę na temat biologii szpiczaka mnogiego, co usprawni proces odkrywania i rozwoju klinicznego leków na tę chorobę.

? Bardzo cieszy nas perspektywa współpracy z firmą Servier w celu przyspieszenia badań nad szpiczakiem mnogim oraz wykorzystania naszych modeli pacjentów Gemini (bliźniaków cyfrowych) do ustalenia nowych zależności i ukrytych mechanizmów biologicznych tej choroby ? stwierdził Joe Donahue, dyrektor ds. współpracy biznesowej w firmie GNS. ? Mamy nadzieję, że współdziałając z wybitnym zespołem z firmy Servier zmienimy życie pacjentów z MM.

Nawiązana współpraca pozwoli odpowiedzieć na kluczowe pytania dotyczące przebiegu szpiczaka mnogiego w różnych subpopulacjach pacjentów, w tym określić najbardziej synergiczne ścieżki dla nowych terapii skojarzonych. Uzyskana wiedza umożliwi firmie Servier przyspieszenie procesu translacji wyników badań naukowych i rozwoju klinicznego nowych leków. W pierwszym etapie prac zostanie wykorzystany bliźniak cyfrowy Gemini dla MM, opracowany przez GNS na podstawie licznych danych kliniczno-genomicznych z badania CoMMpass, przeprowadzonego przez Fundację Badań nad Szpiczakiem Mnogim (MMRF).

W bliźniaku cyfrowym Gemini dla szpiczaka mnogiego firmy GMS wykorzystano bogaty zbiór zebranych przez MMRF wielomodalnych danych pacjentów do stworzenia przejrzystej i dokładnej reprezentacji ilościowej złożonych mechanizmów biologicznych, co pozwala ujawnić nowe zależności w przebiegu tej choroby. Przeprowadzając następnie biosymulacje ? będące zasadniczo eksperymentami obliczeniowymi ? można odkryć nowe mechanizmy chorobowe i cele dla leków, określić, które spośród kandydatów na leki są skuteczniejsze, a także ustalić, dlaczego u pacjentów o określonym profilu molekularnym odpowiedź na leczenie jest lepsza i bardziej trwała. Wykorzystanie bliźniaków cyfrowych radykalnie zmieni sposób prowadzenia prac badawczo-rozwojowych w branży farmaceutycznej, przyspieszając identyfikację nowych celów i ich kombinacji, a także zwiększając efektywność badań klinicznych dzięki planowaniu komputerowemu (in silico).

Informacje o firmie GNS

GNS jest liderem w stosowaniu przyczynowej sztucznej inteligencji i technik symulacyjnych do odkrywania i walidacji nowych celów dla leków, symulacji badań klinicznych oraz wspierania firm farmaceutycznych i biotechnologicznych w celu przyspieszenia procesu odkrywania i rozwoju nowych leków. Opatentowany przez firmę system sztucznej inteligencji pozwala zidentyfikować nowe zależności w oparciu o analizę danych multiomicznych i rzeczywistych, co prowadzi do odkrywania nowych celów biologicznych wraz z określeniem ich priorytetu, a także zwiększa efektywność badań klinicznych poprzez włączanie do nich pacjentów, którzy z większym prawdopodobieństwem zareagują na leczenie. Opracowane przez GNS modele cyfrowe Gemini (?bliźniaki cyfrowe?) dla onkologii, neurologii i chorób autoimmunologicznych pozwalają symulować przebieg chorób i odpowiedzi na leki na poziomie pojedynczego chorego w celu symulacji badań klinicznych obejmujących różne kohorty pacjentów. Partnerzy GNS to między innymi siedem spośród dziesięciu największych firm farmaceutycznych, a także wiodące ośrodki badawcze, towarzystwa medyczne i organizacje pacjentów z całego świata. W radzie konsultacyjnej firmy zasiada renomowane grono ekspertów medycznych i naukowych.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.gnshealthcare.com.

Zapraszamy również do obserwowania firmy GNS w mediach społecznościowych: LinkedIn, Twitter.

Informacje o firmie Servier

Servier to globalna grupa farmaceutyczna zarządzana przez fundację. Dzięki szerokiej obecności międzynarodowej w 150 krajach świata, w 2021 roku firma osiągnęła całkowite przychody w wysokości 4,7 mld EUR, a na całym świecie zatrudniała łącznie 21,8 tys. osób. Grupa Servier jest niezależna, co pozwala jej co roku inwestować ponad 20% przychodów ze sprzedaży leków markowych w badania naukowe. Aby przyspieszyć rozwój innowacji terapeutycznych dla dobra pacjentów, Grupa jest otwarta na współpracę badawczą z partnerami uniwersyteckimi, innymi grupami farmaceutycznymi i firmami biotechnologicznymi. Ponadto, firma stawia głos pacjentów w centrum działalności.

Mając wiodącą pozycję w kardiologii, Grupa Servier dąży do osiągnięcia pozycji uznanego i innowacyjnego podmiotu w onkologii. Rozwój firmy opiera się na stałym dążeniu do innowacji w dziedzinie schorzeń układu krążenia i metabolicznych, onkologii, neurologii oraz chorób immunozapalnych. Wspierając dostępność opieki zdrowotnej dla wszystkich, Grupa Servier oferuje także szereg wysokiej jakości leków odtwórczych, które są stosowane w terapii większości chorób.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.servier.com.

Zapraszamy również do obserwowania firmy Servier w mediach społecznościowych: LinkedIn, Facebook, Twitter.

Artykuł <strong>GNS i Servier nawiązują współpracę w zakresie sztucznej inteligencji. Cel: nowe na szpiczaka mnogiego</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Sztuczna inteligencja, nowoczesne podejście do diagnostyki, automatyzacja badań genetycznych całego genomu, technologie CAR-T: to tylko niektóre z tematów poruszanych podczas międzynarodowej konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”, która odbyła się w Lublinie. – Współpraca międzynarodowa w hematoonkologii jest niezbędna: obecnie nie da się dobrze leczyć pacjentów, bez współpracy w międzynarodowych grupach badawczych. W takich grupach dochodzi do opracowywania nowych standardów; Polska na pewno nie może zostać w tyle, musi być cały czas włączona do współpracy – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, kierującym Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im św. Jana z Dukli.

W maju zakończyła się międzynarodowa konferencja ?Hematologia Kliniczna i Doświadczalna?. Dlaczego tak ważne jest, żeby tego typu konferencje odbywały się w Polsce?

Udało nam się zgromadzić wybitnych wykładowców i naukowców z całego świata. Prawie połowa wykładów była po angielsku ? widać, że polscy lekarze naukowcy nie obawiają się zabierać głosu w dyskusji na temat terapii w języku angielskim. Słyszałem wiele opinii, że poziom konferencji był porównywalny z konferencjami amerykańskimi czy europejskimi. Wydźwięk międzynarodowy jest bardzo ważny, by pokazać, że nadążamy z naszymi możliwościami diagnostycznymi, terapeutycznymi, ale też żeby nas zmotywować, pokazać, co jeszcze nas dzieli od najlepszych. Współpraca międzynarodowa w hematoonkologii jest niezbędna: obecnie nie da się dobrze leczyć pacjentów, bez współpracy w międzynarodowych grupach badawczych. W takich grupach dochodzi do opracowywania nowych standardów; Polska na pewno nie może zostać w tyle, musi być cały czas włączona do współpracy.

Jeden z paneli był bardzo futurystyczny ? dotyczył tzw. big data, czyli dużych zbiorów danych. Okazuje się, że duże zbiory danych przerastają możliwości interpretacji lekarza naukowca. To są dziesiątki tysięcy danych. Rzeczywiście metody maszynowego myślenia, czyli potocznie sztucznej inteligencji, wchodzą do hematologii.

Sztuczna inteligencja będzie wykorzystywana głównie w diagnostyce?

Zarówno w diagnostyce, jak w podejmowaniu decyzji terapeutycznych. Mądrym podsumowaniem tego tematu był wykład otwarcia prof. Torstena Haferlacha, który jest liderem we wprowadzaniu nowych technologii. Powiedział, że sztuczna inteligencja na pewno nie zastąpi lekarzy, nie mamy się czego obawiać, natomiast lekarze stosujący sztuczną inteligencję wyprą lekarzy, którzy jej nie stosują. Myślę, że to piękne podsumowanie, do czego służy sztuczna inteligencja: ja nie potrafię wnioskować z analizy dziesiątków tysięcy genów, i chyba nikt tego nie potrafi. Te narzędzia już są tworzone w nowoczesnej hematoonkologii, która jest pod tym względem liderem.

Jakie były najważniejsze tematy poruszane podczas konferencji?

Bardzo ważny był wykład otwarcia: profesor Haferlach jest twórcą monachijskiego laboratorium genetycznego, ale też hematologiem praktykiem, który rewolucjonizuje podejście do diagnostyki, automatyzacji metod diagnostycznych. Pokazywał możliwości automatyzacji badań genetycznych całego genomu. Gdy my mamy problemy z uzyskaniem wyników badań kariotypu, analiza trwa 2-3 tygodnie, to laboratorium Profesora pokazuje w 44 godziny, jak wygląda cały genotyp! Można powiedzieć, że to przepaść, jednak dzięki temu wiemy, w jaką stronę możemy iść. Coraz częściej będziemy opierali nasze decyzje terapeutyczne na profilu molekularnym pacjenta. Leczenie będzie dopasowane do chorego: to prawdziwa personalizacja leczenia. Bez możliwości głębokiego spojrzenia w to, co kryje się za chorobą pacjenta, będziemy wobec niej bezbronni, a po drugie ? będziemy narażali budżet państwa na straty. Nie trzeba narażać pacjenta na leczenie, jeśli jest ono nieskuteczne, nie można też narażać budżetu na niepotrzebne wydatki. Dlatego tak ważne jest wyszukanie pacjentów, którzy najlepiej odpowiadają na leczenie oraz tych, którzy w ogóle nie skorzystają z konkretnej terapii.

My często akceptujemy rzeczywistość, a to jest podstawowy błąd, który hamuje rozwój. Zaakceptowaliśmy, że musimy trzy tygodnie czekać na wyniki badań, a okazuje się, że nie trzeba czekać, wystarczy wprowadzić inne standardy w laboratoriach, by przyspieszyć diagnozę.

W trakcie konferencji były też dyskusje o technologii CAR-T; koledzy z Heidelbergu mówili o własnych doświadczeniach: oni sami robią CAR-T w ośrodku akademickim, porównywali efekty swoich CAR-T z produktami komercyjnymi. Myślę, że to też ważny glos w dyskusji, jak technologia CAR-T będzie się rozwijać. W Polsce na razie będzie się ona rozwijać w oparciu o ośrodki przeszczepowe, widzimy jednak, że ich przepustowość jest mała, w Polsce wykonujemy bardzo mało przeszczepień szpiku. Jeśli ośrodki przeszczepowe będą dodatkowo zaangażowane w technologie CAR-T, może stać się to kosztem przeszczepień. Na pewno trzeba będzie stworzyć dużo więcej ośrodków, w których będzie można podawać CAR-T. Musimy myśleć o tym, żeby w Polsce ta technologia była bardziej dostępna.

Czy to dobra droga, żeby technologie CAR-T powstawały w ośrodkach akademickich?

Badanie sponsorowane przez ABM ma na celu stworzenie akademickich CAR-T. Myślę, że dołączymy do krajów, w których nie tylko stosuje się CAR-T komercyjnie, ale będziemy w stanie generować własne CAR-T, co w niektórych sytuacjach może mieć kluczowe znaczenie. W przypadku podania komercyjnego trzeba zakładać 3-4 tygodnie od pobrania komórek pacjenta do podania komórek zmodyfikowanych. Jeśli pacjent ma agresywną chorobę, nie zawsze mamy tyle czasu. Wytworzenie CAR-T w ośrodku akademickim trwa 7-14 dni, to znacznie krócej.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Giannopoulos: Hematologia kliniczna i doświadczalna, czyli jak dopasować terapię do chorego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Badanie ATLAS to jedno z pierwszych niekomercyjnych badań Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego i pierwsze badanie polsko-amerykańskie, prowadzone we współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem z Uniwersytetu w Chicago, światowej sławy hematologiem. Wykazało, że podawanie schematu KRd, z karfilzobimibem, jest skuteczniejsze niż dotychczas stosowane leczenie. Mamy nadzieję, że dzięki temu nasza terapia zostanie uznana za nowy standard leczenia – mówi dr hab. Domik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego (Polish Myeloma Consortium).

Polscy hematoonkolodzy zmienią sposób leczenia szpiczaka?

Mamy nadzieję, że tak się stanie, choć nasze badanie dotyczyło tylko jednego z aspektów leczenia szpiczaka, to znaczy leczenia podtrzymującego po przeszczepieniu szpiku. Warto jednak przypomnieć, że w przypadku przeszczepienia szpiku rokowanie pacjentów jest w tej chwili najlepszą opcją leczenia. Stosowanie leczenia podtrzymującego, gdy pacjent znajduje się w remisji choroby, to szansa na to, że choroba nie wróci przez długie lata.

Badanie ATLAS to niekomercyjne badanie kliniczne. Niekomercyjne, czyli nie realizowane przez firmę farmaceutyczną, tylko jako pomysł naukowców. Jak to się stało, że Polskie Konsorcjum Szpiczakowe rozpoczęło ten projekt?

Badanie ATLAS to jedno z pierwszych niekomercyjnych badań Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego i pierwsze badanie polsko-amerykańskie, prowadzone we współpracy z prof. Andrzejem Jakubowiakiem z Uniwersytetu w Chicago, światowej sławy hematologiem, pomysłodawcą i głównym badaczem po stronie amerykańskiej. Celem badania ATLAS było porównanie skuteczności dwóch rodzajów leczenia podtrzymującego u chorych na szpiczaka plazmocytowego po autologicznym przeszczepieniu szpiku. W badaniu wzięło udział 159 pacjentów z Polski oraz 21 z USA; w ramieniu badanym podawano karfilzomib z lenalidomidem i deksametazonem (KRd); w ramieniu kontrolnym lenalidomid.  Badanie prowadzimy od 5 lat.

Zaproszenie do zaprezentowania wyników badań podczas największego zjazdu onkologicznego było zaskoczeniem?

I niezwykłym wyróżnieniem. Do prezentacji ustnych podczas ASCO są zakwalifikowane tylko najciekawsze prace. Dodatkowym wyróżnieniem jest to, że prezentacja została również zakwalifikowana do elitarnej grupy najciekawszych abstraktów ?Best of ASCO?.

Z jakim przyjęciem spotkaliście się podczas ASCO?

Prezentacja wzbudziła duże zainteresowanie zarówno podczas ASCO jak EHA. Było to najważniejsze badanie dotyczące leczenia szpiczaka, badanie trzeciej fazy; jedyne, które porównywało standardowe leczenie podtrzymujące po transplantacji szpiku (lenalidomidem) do nowej terapii KRd. Wiele osób podchodziło do mnie po prezentacji, artykuł na temat naszego badania ukazał się na pierwszej stronie ASCO News. Nie jest to jeszcze może badanie na Nagrodę Nobla, jednak na pewno jest to znaczące badanie, szeroko komentowane.

Badany sposób leczenia okazał się bardziej skuteczny?

Tak, badanie ATLAS pokazało, że podawanie schematu KRd jest skuteczniejsze niż dotychczas stosowane leczenie. Mamy nadzieję, że dzięki temu nasza terapia zostanie uznana za nowy standard leczenia. Dodatkowo, u części pacjentów, którzy mieli dobre  rokowanie, po 6 cyklach sprawdzaliśmy, czy mają chorobę resztkową. Jeśli jej nie mieli, a dodatkowo byli to chorzy niskiego ryzyka cytogenetycznego, to po 8 cyklach (zamiast 36) ?łagodziliśmy? leczenie, to znaczy przechodziliśmy na podawanie samego lenalidomidu. Udowodniliśmy, że tego rodzaju postępowanie jest właściwe, a pacjenci bardziej korzystają na takim leczeniu niż ci, którzy przyjmowali sam lenalidomid.

Dodatkowo, nasze badanie jest jednym z nielicznych, w ramach którego modyfikuje się terapię na podstawie wyniku badania MRG (minimalnej choroby resztkowej oraz ryzyka cytogenetycznego). To unikalne w skali świata, niewiele jest tego rodzaju badań klinicznych.

Jakie są efekty stosowania KRd po przeszczepieniu szpiku?

Udowodniliśmy, że jest to leczenie bardzo bezpieczne. Mimo że jest to terapia trójlekowa, to jej tolerancja była dobra. To bardzo ważne, ponieważ konieczne są częste wizyty w szpitalu, gdyż leki trzeba podawać kilka razy w miesiącu. Pacjenci mieli jednak poczucie, że to leczenie im służy, byli gotowi poświęcić swój czas. Mogło budzić zdziwienie podawanie tak intensywnej terapii w czasie remisji choroby, gdy pacjent nie ma żadnych objawów ? a tak właśnie się dzieje po przeszczepie szpiku. Nasi pacjenci bardzo dobrze jednak rozumieli, że podanie terapii daje im większą szansę na dłuższy czas remisji choroby.

Choroba u nich nie wróciła?

U części nie. Niestety, u części nastąpił nawrót, szpiczak niestety jest chorobą nawrotową. Jednak redukcja ryzyka progresji i zgonu u chorych leczonych nowym schematem wynosiła aż 44 proc. Mediana czasu wolnego od progresji to 59 miesięcy dla schematu KRd i 41 miesięcy dla lenalidomidu. Dla połowy pacjentów uczestniczenie w naszym badaniu klinicznym i otrzymywanie trójlekowego schematu oznaczało 5 lat bez choroby. To bardzo dużo w przypadku szpiczaka.

Jest szansa, że to badanie zmieni sposób leczenia szpiczaka?

Tak właśnie dlatego tak nam zależało, żeby ogłosić wyniki właśnie podczas ASCO. W Stanach lekarz indywidualnie dobiera leczenie do pacjenta, proponuje mu taką terapię, jaką uzna, że jest dla niego najlepsza.

Schemat opracowany przez polskich naukowców będzie zalecany przez światowe towarzystwa hematoonkologiczne?

Mamy nadzieję, że tak się stanie. Wierzymy, że może to zmienić sposób leczenia i pomóc pacjentom. Niestety, w Polsce na takie leczenie pewnie będziemy musieli jeszcze poczekać. Na razie wciąż jeszcze czekamy na wprowadzenie w ogóle leczenia podtrzymującego po przeszczepieniu, gdyż nie jest ono dostępne, to znaczy: refundowane.

Dla chorych w Polsce udział w tym badaniu miał ogromne znaczenie, gdyż obydwie grupy chorych dostały lepsze leczenie niż jest dostępne w ramach refundacji?

Tak, 159 osób w Polsce dostało leczenie podtrzymujące po przeszczepieniu, które nadal w Polsce nie jest niestety refundowane. Mogę powiedzieć, że takie leczenie powinno być stosowane ? z przesłanek lekarskich, medycznych, ludzkich. Standardowo czas po przeszczepieniu bez progresji choroby to ok. 2 lata, dzięki leczeniu podtrzymującemu lenalidomidem wydłuża się on do ok. 4 lat, a w przypadku podawania schematu KRd ? do 6 lat.

To czas życia, dla pacjentów nieoceniony?

Tak; dlatego z jednej strony chcemy zmieniać standard leczenia na świecie, z drugiej ? pomagamy pacjentom w Polsce. Z trzeciej ? cieszymy się, że polska nauka wchodzi na salony światowej nauki. To ogromne uznanie dla polskich lekarzy, naukowców, uniwersytetów. Pokazanie, że jeśli tylko się chce, to można osiągnąć bardzo wiele.

Czy prowadzicie kolejne badania?

Polskie Konsorcjum Szpiczakowe prowadzi obecnie 5 badań niekomercyjnych, w tym kolejne badanie polsko-amerykańskie COBRA w leczeniu indukującym szpiczaka. Cieszę się, że możemy nadal rozwijać polsko-amerykańską współpracę. Mam nadzieję, że kolejne badania również okażą się sukcesem, rozwiną polską naukę, a przede wszystkim pomogą pacjentom.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł ATLAS na ASCO, czyli nowy sposób leczenia szpiczaka opracowany przez polskich hematologów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Działająca przy łódzkim Ośrodku Hematologicznym Fundacja Na Rzecz Pomocy Chorym Na Białaczki zorganizowała zbiórkę na wsparcie pacjentów z Ukrainy z problemami hematologicznymi.

Z powodu wojny na Ukrainie wielu ukraińskim pacjentów chorych na białaczki pozostało bez możliwości kontynuacji leczenia i diagnostyki u siebie w kraju. Bez szybkich działań i wznowienia ich terapii w Polsce, wielu z nich straci szansę nie tylko na wyleczenie, ale też na przeżycie.
Narodowy Fundusz Zdrowia zapewnił wszystkim chorym z Ukrainy dostęp do opieki hematologicznej. Ukraińscy pacjenci, którzy przebywają na terenie województwa łódzkiego zostaną więc objęci opieką przez Oddziały i Poradnię Hematologiczną Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi. Pierwsi pacjenci już są leczeni w tym ośrodku, a kolejnych przybywa.
Darmowy dostęp do opieki zdrowotnej to jedno, ale leczenie wymaga wielu innych kosztów. Chorzy nierzadko będą wymagać wielomiesięcznej terapii zakończonej przeszczepem komórek macierzystych. W tym czasie ich stan zdrowia uniemożliwi im podjęcie jakiejkolwiek pracy zarobkowej. Potrzebne będą też leki stosowane po przeszczepie oraz dojazdy na konsultacje i wizyty lekarskie. Te już refundacji nie podlegają.
Fundacja Na Rzecz Pomocy Chorym Na Białaczki chce z własnych środków zaoferować ukraińskim pacjentom wsparcie finansowe na godne warunki prowadzenia terapii. To pokrycie kosztów zakwaterowania, wyżywienia, leków czy dojazdów. Jednak środki, jakimi obecnie dysponuje nie pozwolą na zapewnienie wsparcia dla wszystkich pacjentów z Ukrainy, którzy będą leczeni na terenie łódzkiego centrum.

Stąd też prośba do wszystkich ludzi dobrej woli o wsparcie działań fundacji na portalu Zrzutka lub poprzez jej oficjalną stronę internetową: https://fundacja.hematologiczna.org

Artykuł Fundacja Na Rzecz Pomocy Chorym Na Białaczki chce wspomóc pacjentów z Ukrainy z problemami hematologicznymi pochodzi z serwisu Świat Lekarza.