Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Marią Pokorską-Śpiewak z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM

NAGRODA ZAUFANIA ZŁOTY OTIS 2026 W KATEGORII: NAGRODA SPECJALNA „MEDYCYNA PRZYSZŁOŚI” (REKOMENDACJA ABM)

Kierowała pani pionierskim projektem PANDAA-PED dotyczącym leczenia wirusa HCV u dzieci. Co z perspektywy klinicznej było w nim największym przełomem?

Projekt PANDAA-PED był realizowany jako niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem było zapewnienie możliwości nowoczesnej terapii bezinterferonowej (DAA) u dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C (WZW C), jak również – z naukowego punktu widzenia – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii u pacjentów pediatrycznych. Wcześniej stosowane terapie oparte na interferonie były skuteczne u ograniczonej grupy pacjentów oraz powodowały liczne działania niepożądane, a u dzieci prowadziły nawet do opóźnienia rozwoju fizycznego. Nowoczesne terapie, oparte na DAA, są niemal w 100 proc. skuteczne, bezpieczne i pozwalają na eliminację HCV po zaledwie 2–3 miesiącach leczenia. Wiedzieliśmy, że te terapie doskonale sprawdzają się u pacjentów dorosłych i naszym celem było potwierdzenie ich bezpieczeństwa oraz skuteczności u dzieci.

Udało się?

W 100 proc. – wszystkie dzieci włączone do badania PANDAA-PED wyeliminowały wirusa i w dorosłość wchodzą jako osoby zdrowe, bez ryzyka progresji choroby wątroby oraz przekazania zakażenia. Co więcej, badanie to było jedną z podstaw do włączenia dzieci do programu terapeutycznego HCV w Polsce, na co długo czekaliśmy.

Jakie jeszcze inne badanie realizowała albo realizuje pani profesor?

Moje zainteresowania koncentrują się głównie na leczeniu wirusowych zapaleń wątroby u dzieci. Obok badania PANDAA-PED drugim ważnym projektem jest POLAC Project – także związany z leczeniem HCV u pacjentów pediatrycznych w warunkach real-life, czyli codziennej praktyki klinicznej. Oznacza to, że nie wykluczamy z możliwości leczenia pacjentów trudnych – np. małych dzieci, które, jak wiemy, mniej chętnie przyjmują leki, pacjentów z zaawansowaną chorobą wątroby, w tym marskością, gdyż i takie dzieci się zdarzają, oraz dzieci ze współzakażeniem HIV lub HBV. Łącznie w obu projektach wyleczyliśmy niemal 200 dzieci, co stanowi największą liczbę pacjentów pediatrycznych leczonych w jednym ośrodku w Europie i jedną z największych na świecie.

Dodatkowym zagadnieniem, któremu poświęcamy naszą uwagę, jest nieinwazyjna diagnostyka choroby wątroby u dzieci z WZW. Dzięki projektowi PANDAA-PED mogliśmy zakupić urządzenie do badania elastograficznego wątroby – jedno z pierwszych w Polsce dla ośrodka pediatrycznego. Badanie to zastąpiło inwazyjną biopsję wątroby. Duża liczba pacjentów, którzy są pod naszą opieką, pozwoliła także na badania porównawcze mające na celu walidację markerów biochemicznych do oceny zaawansowania choroby wątroby u dzieci z WZW.

W swoich badaniach zwraca pani uwagę nie tylko na skuteczność terapii, ale także na jakość życia dzieci. Dlaczego ten aspekt jest dziś tak ważny w badaniach klinicznych?

Rzeczywiście, dziś coraz częściej badanie jakości życia pacjentów stanowi punkt końcowy badań klinicznych. Wiemy, że wiele dzieci boryka się w dzisiejszych czasach z problemami emocjonalnymi i psychologicznymi. A tu mamy do czynienia z dziećmi, które mają dodatkowo poczucie choroby, traktowanej wciąż przez wielu jako stygmatyzującą. Udowodniono, że HCV ma wpływ nie tylko na wątrobę, ale i na inne narządy, osłabiając pamięć czy funkcjonowanie społeczne. Siłą rzeczy tacy pacjenci mają więc dodatkowe czynniki wpływające negatywnie na ich jakość życia. Dotyczy to nie tylko naszych pacjentów, ale także ich rodzin – w szczególności matek. Większość dzieci zakaża się HCV od mamy podczas porodu lub ciąży, co powoduje, że te mamy żyją z poczuciem winy związanym z przekazaniem choroby dziecku. Udowodniono, że poziom stresu w takich rodzinach jest wyższy. Dlatego ważnym aspektem naszych badań i opieki nad pacjentami jest analiza wpływu choroby i leczenia przeciwwirusowego na jakość życia. Nasze badania jasno wykazały, że dzieci z przewlekłym WZW C mają obniżoną jakość życia w wielu obszarach, natomiast skuteczne leczenie pozwala na znaczącą poprawę oceny ich aktywności fizycznej i zdrowia.

Choroby zakaźne u dzieci często przebiegają inaczej niż u dorosłych. Jakie błędy w ich leczeniu wciąż zdarzają się najczęściej i jak badania mogą pomóc je wyeliminować?

Bywa niestety tak, że konsekwencje chorób zakaźnych u dzieci są bagatelizowane – tak było np. w przypadku WZW C; sądzono, że rozwój zaawansowanej choroby wątroby, w tym marskości, jest sporadyczny, stąd nie włączano dzieci do programów terapeutycznych, uważając, że mogą poczekać do dorosłości. Tymczasem nasze obserwacje wskazują, że 7 proc. dzieci rozwija zaawansowane włóknienie na podłożu HCV już w wieku dziecięcym.

Leczyliśmy też kilku nastolatków z marskością wątroby. Dostęp do najnowocześniejszych terapii u dzieci jest zwykle opóźniony w stosunku do pacjentów dorosłych, co jest zrozumiałe, gdyż potrzebne są badania potwierdzające nie tylko skuteczność, ale i bezpieczeństwo nowych leków u dzieci. Trzeba pamiętać, że dziecko to nie jest mały dorosły – to organizm rozwijający się, a tym samym, nie możemy ryzykować stosowania leków, dla których profil bezpieczeństwa nie został potwierdzony. Dlatego potrzebne są badania u pacjentów pediatrycznych, które są o tyle utrudnione, że często w przypadku przewlekłych chorób zakaźnych (jak WZW B, C czy HIV/AIDS) mamy zdecydowanie mniejsze grupy pacjentów.

Badania kliniczne u dzieci wciąż budzą emocje i obawy społeczne. Jak rozmawiać z rodzicami o udziale dziecka w badaniu w sposób odpowiedzialny i transparentny?

Przede wszystkim – rozmawiać. My w naszej klinice bardzo wiele czasu poświęcamy na rozmowę z pacjentem i jego rodzicami. Dziecko i jego opiekunowie muszą czuć się zaopiekowani i bezpieczni oraz rozumieć cały proces badania klinicznego. Nigdy nie włączamy pacjenta do badania, dopóki nie upewnimy się, że wszystko jest zrozumiałe i że rodzice otrzymali odpowiedzi na wszelkie pytania, wątpliwości i że nam ufają. Rozmawiamy także z dzieckiem – nigdy nie traktujemy go przedmiotowo, ale próbujemy do niego dotrzeć, na miarę jego możliwości zrozumienia sytuacji. Podstawą jest jednak nasze – zespołu medycznego – przekonanie do zasadności i celowości badania. Nie chcemy prowadzić eksperymentów, co do których nie mamy pewności, że korzyści dla pacjenta przewyższają ewentualne ryzyko. Naszą zasadą jest takie traktowanie pacjentów i rodziców, jak sami chcielibyśmy być w podobnej sytuacji traktowani.

Z perspektywy wielu lat pracy naukowej: co najbardziej zmieniło się w podejściu do leczenia chorób zakaźnych u dzieci w ostatniej dekadzie?

Faktycznie, ostatnia dekada przyniosła ogromny postęp w dziedzinie diagnozowania i leczenia chorób zakaźnych. W zakresie diagnostyki mamy dostęp do metod nieinwazyjnych, jak elastografia wątroby, która zastąpiła biopsję wykonywaną w warunkach znieczulenia ogólnego. Teraz w kilkadziesiąt sekund, nieinwazyjnie, przykładając głowicę do brzucha dziecka, możemy zweryfikować stan wątroby. Pandemia COVID-19 wpłynęła ponadto na rozwój i rozpowszechnienie szybkich testów, którymi nawet w warunkach domowych można zweryfikować rozpoznanie licznych infekcji układu oddechowego.

Jeśli chodzi o leczenie przewlekłych chorób zakaźnych, prawdziwą rewolucję stanowiło wprowadzenie leków DAA do terapii WZW C – czyniąc z choroby słabo wyleczalnej chyba jedyną chorobę przewlekłą, którą można wyleczyć u niemal 100 proc. pacjentów, podając im tabletki przez 2 lub 3 miesiące.

Ogromny postęp dokonał się również w leczeniu HIV – wprowadzone zostały schematy jednotabletkowe oraz długodziałające terapie iniekcyjne, gdzie pacjent nie musi pamiętać o codziennym przyjmowaniu tabletek. W przypadku dzieci te sukcesy są zwykle opóźnione, ale przekładają się na codzienną praktykę – pamiętam, jak udało się u nastoletniej pacjentki żyjącej z HIV zmienić schemat leczenia z 18 tabletek dziennie na zaledwie 1 tabletkę.

Choroby zakaźne, jak pokazują ostatnie lata, potrafią nas zaskakiwać, ale jest to też dziedzina, w której obserwujemy stały postęp. Stąd niezwykłą satysfakcję daje możliwość nie tylko obserwacji tych sukcesów, ale również ich współtworzenia. Wdzięczność wyleczonych pacjentów i ich rodziców jest bezcenną wartością dodaną do naszej codziennej praktyki klinicznej.

Artykuł Wdzięczność pacjentów i ich rodzin jest bezcenna pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Polski system ochrony zdrowia nie nadąża za tempem rozwoju innowacyjnych wyrobów medycznych, a konsekwencje ponoszą pacjenci. Kluczowe są nowe regulacje, odpowiednie finansowanie i powiązanie innowacji z systemem e-zdrowia, o czym opowiada dr hab. Anna Kowalczuk, prezes Agencji Badań Medycznych

NAGRODA ZAUFANIA ZŁOTY OTIS 2026 ZA DZIAŁANIA NA RZECZ UPOWSZECHNIANIA DOSTĘPU DO INNOWACYJNYCH WYROBÓW MEDYCZNYCH 

Co w swojej pracy uznaje pani za największy przełom w ułatwianiu dostępu pacjentom do innowacyjnych wyrobów medycznych?

Niewątpliwie jest to możliwość współtworzenia kierunków zmian, które mają szansę realnie zwiększyć dostęp pacjentów do bezpiecznych, skutecznych i innowacyjnych wyrobów medycznych. Dotychczasowe podejście polegające na „dopasowywaniu” innowacyjnych wyrobów medycznych do istniejących ścieżek oceny i finansowania okazuje się niewystarczające i prowadzi do rozwiązań fragmentarycznych oraz doraźnych. Brakuje dedykowanej procedury, która uwzględniałaby specyfikę tych technologii. Odpowiedzią jest raport analityczno-badawczy „Ocena i zasady finansowania innowacyjnych wyrobów medycznych ze środków publicznych – propozycje zmian”. Dokument jest rezultatem projektu analityczno-badawczego zrealizowanego przez AOTMiT we współpracy z podmiotami zewnętrznymi w ramach szeroko zakrojonych konsultacji wewnętrznych, zewnętrznych oraz warsztatów eksperckich.

Jako współautorka raportu wskazuję na potrzebę usprawnienia i uporządkowania procesu obejmowania innowacyjnych wyrobów medycznych finansowaniem publicznym przy jednoczesnym zachowaniu standardów oceny bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej. Osiągnięcie tego celu wymaga zmian o charakterze legislacyjnym – poprzez modyfikację istniejących regulacji lub rozważenie wprowadzenia dedykowanej, odrębnej ścieżki administracyjnej dla innowacyjnych wyrobów cyfrowych.

Elementy tej ścieżki to: transparentne kryteria i uproszczona procedura dostosowana do charakterystyki innowacyjnych i cyfrowych wyrobów medycznych; ocena HTA oparta na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE) z możliwością zastosowania instrumentów dzielenia ryzyka (RSS); warunkowe finansowanie z okresową ewaluacją efektów po 12–24–36 miesiącach, co mogłoby umożliwić szybsze wdrożenie przy ograniczeniu ryzyka dla systemu ochrony zdrowia; dialog z interesariuszami na etapie przygotowania wniosku o finansowanie ze środków publicznych, aby zapewnić spójność z potrzebami pacjentów i możliwościami budżetowymi.

Raport uporządkował zagadnienia związane z dostępem do innowacyjnych, w tym cyfrowych wyrobów medycznych i zarysował możliwe kierunki zmian, stanowiąc punkt wyjścia do dalszych, pogłębionych analiz i dyskusji prowadzonych na poziomie międzyinstytucjonalnym. Kluczowe jest, aby projektowane rozwiązania uwzględniały specyfikę tych technologii oraz potencjalne korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia, umożliwiając szybszy, a zarazem bezpieczny i oparty na dowodach dostęp do innowacji.

Czy proponowane kierunki zmian spotkały się z zainteresowaniem kluczowych instytucji polskiego systemu ochrony zdrowia?

Tak, czego wyrazem jest decyzja o kontynuowaniu prac w tym obszarze. Potwierdzeniem tego podejścia jest powołanie w listopadzie 2025 r. grup roboczych działających w ramach Zespołu zadaniowego ds. wspierania cyfryzacji w ochronie zdrowia, a wśród nich zespołu dedykowanego wdrażaniu oraz refundacji cyfrowych wyrobów medycznych. Zakres prac grupy bezpośrednio nawiązuje do wyzwań oraz kierunków zmian wskazanych w raporcie, stanowiąc jednocześnie fazę techniczno-koncepcyjną, niezbędną przed ewentualnymi decyzjami legislacyjnymi i finansowymi.

Działania grupy, przy bardzo aktywnym zaangażowaniu Ministerstwa Zdrowia, koncentrują się przede wszystkim na operacjonalizacji kierunków zmian proponowanych we wskazanym raporcie. Dzięki międzyresortowej współpracy możliwe jest pogłębienie analizy wykonalności proponowanych rozwiązań oraz wypracowanie planu wdrożenia szybkiej ścieżki refundacyjnej dla wyrobów cyfrowych (SŚRdWM) w zakresie legislacyjnym, wymogów refundacyjnych (wytycznych, jak i kompetencji interesariuszy uczestniczących w SŚRdWM.

Jakie bariery systemowe najbardziej utrudniają wdrażanie innowacyjnych wyrobów medycznych?

Wdrażanie innowacyjnych wyrobów medycznych napotyka obecnie na szereg barier systemowych wynikających zarówno z ograniczeń regulacyjnych, jak i finansowych oraz organizacyjnych. Do kluczowych barier należą przede wszystkim bariery regulacyjne i prawne, w tym m.in. niespójności w przepisach prawa, brak przejrzystych procedur i kryteriów podejmowania decyzji refundacyjnych (niejasne zasady ustalania cen, stopnia współpłacenia i limitów), nieokreślone ramy czasowe procesów decyzyjnych, ograniczone możliwości producentów w zakresie inicjowania postępowań refundacyjnych.

Nie bez znaczenia pozostają bariery związane z dostępnością i jakością dowodów klinicznych. Dodatkowym utrudnieniem jest dynamiczny cykl życia omawianych technologii, w tym w szczególności technologii cyfrowych. Te rozwiązania zmieniają się szybciej, niż system decyzyjny jest w stanie reagować. Kiedy technologia przechodzi pełną ścieżkę administracyjną, bywa już przestarzała względem globalnych standardów. W efekcie innowacyjny sektor wyrobów medycznych – jeden z najbardziej perspektywicznych i najszybciej zmieniających się – rozwija się wolniej niż mógłby, gdyby procesy regulacyjne i refundacyjne były bardziej spójne, przewidywalne i dostosowane do specyfiki tych technologii.

Co powinno się zmienić, aby pacjenci w Polsce szybciej mogli korzystać z innowacyjnych wyrobów medycznych?

Konieczne jest przyjęcie konkretnych rozwiązań legislacyjnych i organizacyjnych. Po pierwsze – wprowadzenie dedykowanych ram prawnych dla szybkiej ścieżki oceny i finansowania cyfrowych wyrobów medycznych. Niezbędne jest formalne wyodrębnienie w przepisach ścieżki, która umożliwi ocenę HTA oraz czasowe finansowanie cyfrowych wyrobów medycznych w trybie dostosowanym do ich specyfiki, odmiennym od klasycznych procedur refundacyjnych. Ścieżka ta powinna wprost przewidywać mechanizmy finansowania warunkowego – takie jak pilotaże, CED czy ocena oparta na danych z rzeczywistej praktyki oraz jasno definiować kryteria wejścia do procesu i jego zakończenia. Bez takiego umocowania prawnego szybka ścieżka pozostanie rozwiązaniem deklaratywnym, a nie operacyjnym.

Drugim niezbędnym elementem jest uruchomienie czasowej listy cyfrowych wyrobów medycznych objętych finansowaniem warunkowym („fast track”). Konieczne jest stworzenie narzędzia, które pozwoli przełożyć wyniki ocen HTA na decyzje systemowe. Taką rolę powinna pełnić czasowa lista cyfrowych wyrobów medycznych spełniających minimalne, jasno określone kryteria, w szczególności w zakresie statusu regulacyjnego, zdefiniowanego celu klinicznego lub organizacyjnego oraz planu generowania danych. Lista ta umożliwiałaby finansowanie warunkowe przez określony czas i stanowiłaby pomost pomiędzy oceną a decyzją o finansowaniu docelowym.

Trzecim warunkiem jest powiązanie szybkiej ścieżki z krajową infrastrukturą e‑zdrowia i jasnym podziałem ról instytucjonalnych. Szybka ścieżka powinna wspierać rozbudowywanie i integrację cyfrowych wyrobów medycznych z krajową infrastrukturą e-zdrowia w Polsce.

Szybka ścieżka powinna zatem uwzględniać kryteria oceny interoperacyjności i integracji z krajowymi systemami e‑zdrowia, w tym P1 i IKP. Równocześnie niezbędne jest jednoznaczne określenie ról instytucjonalnych. Kluczowe znaczenie nabiera również wcześniejszy dialog pomiędzy regulatorami a producentami technologii. Dopiero w takim modelu odwaga decyzyjna może iść w parze z bezpieczeństwem i stabilnością systemu, pozwalając nadążyć za tempem rozwoju technologii i realnie poprawiać jakość opieki zdrowotnej w Polsce.

Jakie priorytety w zakresie dostępu do innowacyjnych wyrobów medycznych stawia sobie pani jako nowo powołana prezes Agencji Badań Medycznych?

Widzę ABM jako partnera dla Ministerstwa Zdrowia i AOTMiT. Moja wizja roli ABM opiera się na wyraźnym przesunięciu akcentów – od nauki jako celu samego w sobie w kierunku nauki jako narzędzia realnej zmiany w systemie ochrony zdrowia. ABM powinna być instytucją, która jest bliżej leczenia i bliżej pacjenta. Kluczowym elementem tej wizji jest podejście pro-pacjenckie, w którym innowacje nie są celem samym w sobie, lecz środkiem do poprawy dostępności, jakości i skuteczności leczenia. To pacjent powinien pozostawać w centrum systemu ochrony zdrowia.

Artykuł Czas skrócić drogę technologii do pacjenta pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Agencja Badań Medycznych będzie miała nową prezes. Funkcję tę obejmie dr hab. Anna Kowalczuk – ekspertka od lat związana z publicznymi instytucjami systemu ochrony zdrowia, obszarem badań i regulacji leków. Wcześniej była wiceprezesem Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Anna Kowalczuk to absolwentka Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz studiów podyplomowych z zakresu zarządzania na Uniwersytecie Warszawskim, gdzie ukończyła również program Executive Master of Business Administration (EMBA).

Stażystka naukowa w amerykańskim Narodowym Centrum Badań Produktów Naturalnych oraz na University of Mississippi w okresie 2011–2012. Dyrektor Narodowego Instytutu Leków w latach 2017–2022.

Autorka artykułów naukowych w branżowych czasopismach krajowych i zagranicznych oraz programów studiów podyplomowych. Panelistka debat konferencji naukowych. Wykładowczyni. Członkini zespołów doradczych i rad naukowych.

Od września 2024 roku pełniła funkcję zastępcy prezesa AOTMiT.

Do konkursu na prezesa Agencji Badań Medycznych przystąpiło osiem osób. Anna Kowalczuk zastąpi na tym stanowisku prof. Wojciecha Fendlera, który na początku tego roku złożył rezygnację.    

Agencja Badań Medycznych jest instytucją odpowiedzialną za wspieranie badań klinicznych oraz finansowanie projektów naukowych mających na celu rozwój nowoczesnych terapii i poprawę jakości leczenia pacjentów. W ostatnich latach ABM stała się jednym z najważniejszych ośrodków wspierających innowacje medyczne w Polsce oraz współpracę pomiędzy środowiskiem naukowym a praktyką kliniczną.

Objęcie funkcji prezesa przez Annę Kowalczuk oznacza rozpoczęcie kolejnego etapu w rozwoju agencji oraz dalsze wzmacnianie roli badań klinicznych i projektów innowacyjnych w polskim systemie ochrony zdrowia.

Redakcja „Świata Lekarza” składa Annie Kowalczuk serdeczne gratulacje z okazji objęcia funkcji prezesa Agencji Badań Medycznych i życzy powodzenia w realizacji zadań na rzecz rozwoju polskiej nauki medycznej oraz poprawy dostępności innowacyjnych terapii dla pacjentów.

Artykuł Anna Kowalczuk nową prezes Agencji Badań Medycznych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Agencja Badań Medycznych w ramach wsparcia rozwoju Polskiej Sieci Badań Klinicznych i podmiotów realizujących badania kliniczne opracowała „Podręcznik dobrych praktyk dla ośrodków badań klinicznych wczesnych faz”. Publikacja powstała we współpracy z ekspertami zewnętrznymi oraz specjalistami z Centrów Wsparcia Badań Klinicznych

Podręcznik wraz z załącznikami stanowi podsumowanie najważniejszych punktów w ramach kluczowych obszarów związanych z realizacją badań klinicznych na tych etapach oraz szczegółowy wykaz podstawowego wyposażenia, jakim powinien dysponować ośrodek realizujący badania wczesnych faz.

Opracowano go w oparciu o dwa główne dokumenty: Strategies to identify and mitigate risks for first-in-human and early clinical trials with investigational medicinal products – Scientific guideline Europejskiej Agencji Leków (EMA) oraz Guidelines for Phase I clinical trials 2018 edition (Association of the British Pharmaceutical Industry).

Publikacja podręcznika ma na celu przedstawienie wszystkich najważniejszych aspektów, które należy wziąć pod uwagę podczas planowania, projektowania i prowadzenia badań klinicznych wczesnych faz. Informacje w nim zawarte mają na celu podsumowanie procesu przejścia z rozwoju przedklinicznego produktu badanego do jego wczesnego rozwoju klinicznego, a także identyfikację czynników wpływających na ryzyko związane z rozwojem nowych produktów leczniczych stosowanych u ludzi.

– Mamy nadzieję, że zebrane w jednym dokumencie najważniejsze informacje związane z realizacją badań klinicznych wczesnych faz dostarczą niezbędnej w tym zakresie wiedzy i umożliwią podmiotom zainteresowanym rozwój oraz wypracowanie odpowiednich rozwiązań, które umożliwią lub usprawnią planowanie i prowadzenie tego typu badań – mówią autorzy.

Treść podręcznika będzie systematycznie aktualizowana wraz z pojawianiem się nowych regulacji prawnych oraz wytycznych dotyczących badań klinicznych, szczególnie badań wczesnych faz.

Szczególne podziękowania ABM kieruje do osób, które brały czynny udział w opracowaniu podręcznika:

• Dr n. med. Zofia Specht-Szwoch – recenzent, ekspert zewnętrzny – Kierownik Ośrodka Wczesnych Faz CWBK Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego
• Agnieszka Kulesza – recenzent, ekspert zewnętrzny – Dyrektor operacyjna w BIOKINETICA

oraz specjaliści Centrów Wsparcia Badań Klinicznych:

• Agnieszka Matyszewska – Koordynator badań klinicznych w CWBK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
• Magdalena Baniewicz – Specjalista ds. jakości badań klinicznych i monitor badań klinicznych w CWBK Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego
• Piotr Czupryński – Dyrektor CWBK Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego
• Katarzyna Błaszczak-Świątkiewicz – Dyrektor CWBK i Medycyny Translacyjnej Politechniki Wrocławskiej
• Dorota Gągała – Kierownik CWpediBK w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”

Podręcznik wraz z załącznikami dostępny jest tutaj.

Artykuł ABM publikuje praktyczny przewodnik dla ośrodków badań klinicznych wczesnych faz pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Kompulsywne zachowania seksualne, które dla tysięcy osób oznaczają utratę kontroli nad życiem, relacjami i zdrowiem psychicznym, po raz pierwszy stają się przedmiotem tak szeroko zakrojonego badania klinicznego. Naukowcy z CMKP i Instytutu Psychologii PAN rozpoczynają pionierski projekt, który ma odpowiedzieć na kluczowe pytanie: czy i jak farmakoterapia może skutecznie leczyć CSBD – nową jednostkę diagnostyczną w klasyfikacji ICD-11

Zespół naukowców z Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego (CMKP) pod kierunkiem prof. Michała Lew-Starowicza we współpracy z naukowcami z Instytutu Psychologii Polskiej Akademii Nauk pod kierunkiem prof. Mateusza Goli realizuje pierwsze na świecie randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne dotyczące farmakoterapii zaburzenia kompulsywnych zachowań seksualnych (CSBD – Compulsive Sexual Behaviour Disorder). Projekt finansowany jest przez Agencję Badań Medycznych (nr projektu: 2022/ABM/03/00039-00).

Zaburzenie CSBD (Compulsive Sexual Behaviour Disorder), uznane w 2022 roku przez Światową Organizację Zdrowia (WHO) za nową jednostkę diagnostyczną w klasyfikacji ICD-11, polega na utracie kontroli nad impulsami seksualnymi, skutkującej powtarzaniem zachowań, które – mimo negatywnych konsekwencji – stają się centralnym elementem życia osoby dotkniętej tym zaburzeniem.

Do najczęstszych form należą kompulsywne korzystanie z pornografii i masturbacja, impulsywne podejmowanie przygodnych kontaktów seksualnych oraz nadmierne korzystanie z płatnych usług seksualnych. CSBD może prowadzić do cierpienia psychicznego, problemów w relacjach, pracy czy życiu społecznym. Szacuje się, że dotyczy od 3 do 5 proc. mężczyzn i 1–2 proc. kobiet w populacji.

W ramach badania ponad 400 mężczyzn w wieku 18–60 lat zostanie losowo przydzielonych do jednej z czterech grup terapeutycznych otrzymujących escitalopram, naltrekson, terapię skojarzoną lub placebo. Projekt obejmuje 18 miesięcy obserwacji, pomiary aktywności mózgu za pomocą EEG przed i po terapii, badania psychologiczne, laboratoryjne i dzienniczki codzienne prowadzone w dedykowanej aplikacji mobilnej. Celem jest określenie, które z dostępnych leków skutecznie redukują objawy CSBD, poprawiają kontrolę impulsów i jakość życia oraz ustalenie optymalnego dawkowania.

Prof. Michał Lew-Starowicz podkreśla: – To pierwsze na świecie badanie o takiej skali i rygorze metodologicznym, które może wyznaczyć nowe kierunki leczenia kompulsywnych zachowań seksualnych.

Badanie łączy farmakoterapię z badania reaktywności mózgu na bodźce erotyczne, co pozwoli lepiej zrozumieć mechanizmy działania leków na poziomie neuronalnym. Prof. Gola dodaje: – Wykorzystujemy najnowsze narzędzia neuronauki i psychometrii, aby stworzyć naukowe podstawy skutecznego leczenia CSBD. Polska jest dziś liderem w tej dziedzinie, a udział w badaniach może być pomocny nie tylko dla uczestników, ale dla dziesiątek tysięcy osób na świecie zmagających się z tym problemem, które skorzystają z wyników tego nowatorskiego projektu.

Osoby zainteresowane bezpłatnym udziałem w badaniu i farmakoterapią mogą zgłaszać się poprzez stronę: tutaj.

Projekt „Leczenie farmakologiczne zaburzenia kompulsywnych zachowań seksualnych” finansowany z budżetu Państwa w ramach konkursu Agencji Badań Medycznych.

Artykuł Przełomowe badanie kliniczne w leczeniu kompulsywnych zachowań seksualnych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Przedstawiciele środowisk naukowych i klinicznych reprezentujących kardiologię, onkologię, hematologię oraz onkologię i hematologię dziecięcą wystosowali list otwarty do Minister Zdrowia, w którym wyrażają głębokie zaniepokojenie informacjami dotyczącymi możliwego istotnego ograniczenia finansowania Agencji Badań Medycznych (ABM)

Sygnatariusze listu podkreślają, że ABM w ostatnich latach stała się kluczowym filarem rozwoju niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce. Finansowane przez Agencję projekty przyczyniły się do poprawy dostępu pacjentów do nowoczesnych terapii, wzmocnienia potencjału polskich ośrodków klinicznych oraz zwiększenia konkurencyjności Polski w europejskiej przestrzeni badań medycznych.

Autorzy listu zwracają uwagę, że środki ABM były w sposób racjonalny kierowane do obszarów o największym znaczeniu epidemiologicznym i społecznym – w szczególności kardiologii, onkologii i hematologii – czyli dziedzin generujących najwyższe obciążenie zdrowotne i ekonomiczne dla systemu ochrony zdrowia. Istotną część projektów stanowią także badania z zakresu epidemiologii, prewencji, wczesnego wykrywania chorób oraz badań genetycznych, kluczowych dla długoterminowej poprawy zdrowia populacji.

Sygnatariusze podkreślają również wymierne korzyści ekonomiczne wynikające z finansowania badań niekomercyjnych – zarówno krótkoterminowe, związane z odciążeniem budżetu NFZ, jak i długoterminowe, wynikające z lepszej optymalizacji kosztownych terapii.
W liście otwartym środowiska medyczne apelują o utrzymanie stabilnego i przewidywalnego finansowania Agencji Badań Medycznych oraz o podjęcie dialogu ze środowiskami eksperckimi przed wprowadzaniem zmian o tak istotnych konsekwencjach dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia.

Publikujemy treść listu:

Artykuł List otwarty środowisk medycznych w sprawie finansowania Agencji Badań Medycznych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Prezes Agencji Badań Medycznych prof. dr hab. n. med. Wojciech Fendler o innowacjach i nowych badaniach medycznych w kardiologii i psychiatrii, finansach oraz optymalnych rozwiązaniach zagranicznych opowiada Ewie Podsiadły-Natorskiej

W ostatnim roku Agencja Badań Medycznych ogłosiła aż pięć konkursów w ramach KPO dotyczących biomedycyny, wyrobów medycznych i terapii innowacyjnych. Jaką rolę w tych działaniach odgrywają kardiologia i psychiatria?

ABM finansuje głównie badania kliniczne oraz eksperymenty badawcze zgodnie z obowiązującymi regulacjami prawnymi. W  konkursach ogłaszanych rutynowo w ostatnim roku mamy obecnie 10 projektów z kardiologii i 5 z psychiatrii/neurologii. W przypadku KPO projekty miały charakter badawczo-rozwojowy, a ich przypisanie do konkretnych dziedzin było umowne. Mogły to być badania nad lekami, wyrobami medycznymi, procesem produkcji leków generycznych czy innowacjami na poziomie badań rozwojowych, np. w terapii komórkowej.

Dziesięć projektów realizowanych w kardiologii to dobra wiadomość.

Tak, kardiologia jest dziedziną, w której mamy relatywnie dużo badań. Sumarycznie, w ramach wszystkich projektów ABM realizowanych od 2020 roku przez instytucje naukowe oraz firmy, dofinansowaliśmy 49 projektów kardiologicznych, z których skorzysta blisko 30 tysięcy pacjentów. Chciałbym jednak zaznaczyć, że ABM koncentruje się przede wszystkim na badaniach, które mają praktyczne zastosowanie; nie finansujemy projektów przełomowych, czyli zupełnie nowych leków czy urządzeń. W kardiologii i psychiatrii badania dotyczą często np. utworzenia preparatów kombinowanych z istniejących substancji aktywnych – lepszych generyków, nowych form farmaceutycznych czy multipreparatów. Nasze projekty mają więc na celu poprawę jakości leczenia pacjentów, efektywności terapii, dostępności leków i procedur medycznych, a niekoniecznie stworzenie zupełnie nowych produktów.

Czyli głównym celem jest poprawa zdrowia i jakości życia pacjentów?

Zdecydowanie tak. Nadrzędną rolą ABM jest „praca u podstaw” prowadząca do optymalizacji terapii.

Jakie mechanizmy w ABM zapewniają, że te nowości trafiają do klinik i są stosowane w praktyce?

Każdy konkurs oceniany jest według kilku kryteriów: jakości naukowej, innowacyjności, wpływu na zdrowie pacjentów, możliwości zastosowania wyników w systemie ochrony zdrowia oraz efektów ekonomicznych. Przykładowo, jeśli projekt dotyczy leku jeszcze nierefundowanego lub niedostępnego w określonych kombinacjach, badanie pełni rolę pilotażu systemowego, którego wyniki mogą być podstawą decyzji refundacyjnej. Projekty mogą dotyczyć np. optymalizacji terapii po zabiegach kardiologicznych – aby sprawdzić, czy spowolnienie akcji serca zmniejsza powikłania pooperacyjne. Proces badań jest jednak długotrwały – szczególnie przy chorobach przewlekłych, onkologicznych bądź rzadkich – ponieważ obserwacja pacjentów musi trwać odpowiednio długo, aby wyniki były miarodajne. Pandemia i wojna w Ukrainie dodatkowo spowolniły część projektów, więc efekty dalekosiężne są jeszcze w fazie powstawania.

Jako szef ABM z pewnością przygląda się pan rozwiązaniom stosowanym za granicą. W którym kraju finansowanie badań klinicznych jest według pana optymalne?

W Wielkiej Brytanii badania kliniczne wpisane są w system opieki zdrowotnej – płatnik publiczny wspiera badania kliniczne, także niekomercyjne. Natomiast w Polsce udział finansowania publicznego w badaniach klinicznych wynosi ok. 7–8 proc., podczas gdy w Europie Zachodniej jest on wielokrotnie wyższy. Polski publiczny mechanizm finansowania badań klinicznych jest jednak ciągle czymś nowym – musimy dążyć do przejrzystości, atrakcyjności i stabilności regulacyjnej, aby badania kliniczne mogły się rozwijać, a pacjenci mieli szybki dostęp do nowoczesnych terapii. Większe finansowanie opłaca się jednak wszystkim, np. w Holandii czy Stanach Zjednoczonych pacjenci biorący udział w badaniach klinicznych mają dostęp do najnowszych terapii, a system monitoruje koszty oraz efektywność ich leczenia. Udowodniono, że pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych często uzyskują lepsze wyniki terapeutyczne niż w standardowej terapii.

Dzięki stałej obserwacji?

Tak, między innymi. Stała obserwacja, pogłębiona diagnostyka oraz większe zaangażowanie personelu poprawiają bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Już samo uczestnictwo w badaniu ma pozytywny wpływ na pacjenta, który jest bardziej zmotywowany. Dzięki badaniom klinicznym widać, że mechanizm psychologiczny oraz czujność kliniczna przynoszą realną korzyść. W ten sposób możemy optymalizować terapie, weryfikować istniejącą praktykę i wprowadzać skuteczniejsze kombinacje terapeutyczne, co przekłada się na poprawę zdrowia i jakości życia pacjentów.

Jakie badania dofinansowane przez ABM z obszaru kardiologii są szczególnie warte uwagi?

Jeden z takich projektów realizowany jest przez Narodowy Instytut Kardiologii w Warszawie i Uniwersytet Medyczny w Białymstoku; to badanie nad zastosowaniem empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową niezawężającą (HCM) – rzadką, trudną w leczeniu jednostką chorobową. Jest to największa niekomercyjna próba kliniczna w Polsce dla pacjentów z HCM niezawężającą. Kolejnym przykładem może być badanie MetCool ACS realizowane przez Wojskowy Instytut Medyczny – jego unikatowość polega na weryfikacji efektu terapii metforminą u osób leczonych przezskórną interwencją wieńcową, które nie mają rozpoznanej cukrzycy. To modelowy przykład badania translacyjnego – łączącego obserwacje kliniczne z nowymi wskazaniami terapeutycznymi.

Projekty w kardiologii i psychiatrii dotowane obecnie przez ABM (kliknij)

Więcej informacji o badaniach realizowanych w ramach konkursów ABM można znaleźć na stronie: https://wyszukiwarka.abm.gov.pl/

Artykuł Prof. Wojciech Fendler: Badania kliniczne, aby mogły się rozwijać, wymagają optymalizacji mechanizmów finansowania pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Agencja Badań Medycznych przeznaczy 200 mln zł na realizację niekomercyjnych badań klinicznych dotyczących priorytetów zdrowotnych i potrzeb pacjentów ze szczególnym uwzględnieniem chorób rzadkich, pediatrycznych czy dotyczących układu nerwowego.

– Ogłoszony konkurs na niekomercyjne badania kliniczne otwiera badaczom kolejne możliwości na realizację ich pomysłów naukowych, które później będzie można wdrożyć do systemu. Poza wartością naukową to szansa dla pacjentów na dostęp do nowoczesnych, często niedostępnych w inny sposób, terapii – podkreśla prezes Agencji Badań Medycznych prof. Wojciech Fendler (na zdjęciu).

Efektem ogłoszonego przez ABM konkursu ma być przede wszystkim opracowanie nowych standardów diagnostyczno-terapeutycznych, a także zwiększenie wiedzy o najbardziej optymalnych klinicznie terapiach w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń. Zgodnie z Planem Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020–2030 konkurs ma na celu uwzględnienie priorytetów zdrowotnych i potrzeb pacjentów, w związku z czym szczególną uwagę zwrócono na choroby: rzadkie i choroby układu nerwowego, identyfikowane jako jedne z najważniejszych obszarów do rozwoju i innowacji w kategorii zdrowie na najbliższe lata. W ramach planu zidentyfikowano także potencjalne potrzeby m.in. w obszarze neonatologii czy zdrowia mózgu.

Choroby rzadkie i choroby układu nerwowego wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia

Obecnie jednym z największych wyzwań zarówno dla pacjentów, lekarzy, jak i całego systemu ochrony zdrowia są choroby rzadkie. Chociaż każda z chorób rzadkich, a zwłaszcza ultrarzadkich, charakteryzuje się niską częstością występowania, to ich łączna liczba sprawia, że cierpi na nie od 6 do 8 proc. populacji. Różnorodność kliniczna chorób rzadkich obejmuje zespoły wad i izolowane wady rozwojowe, niepełnosprawność intelektualną, choroby neurologiczne, dermatologiczne, okulistyczne, kardiologiczne, nefrologiczne, endokrynologiczne i wiele innych. Choroby rzadkie to również niektóre rzadko występujące nowotwory, choroby autoimmunologiczne czy choroby zakaźne. Największe wyzwanie stanowi jednak fakt, że nadal tylko dla ok. 1 proc. chorób rzadkich dedykowane jest leczenie, które jest niezwykle drogie.

Z roku na rok wzrasta również liczba zachorowań na choroby układu nerwowego. Zaburzenia neurologiczne są główną przyczyną niepełnosprawności i drugą najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. W Polsce żyje ok. 50 tys. osób ze stwardnieniem rozsianym, ok. 90 tys. z chorobą Parkinsona, ok. 300 tys. osób cierpi na padaczkę, a na chorobą Alzheimera ok. pół miliona osób. Ponadto co roku na udar mózgu zapada ok. 80 tys. Polaków, a 15 proc. społeczeństwa choruje na migrenę. W związku z dynamicznie rosnącą liczbą pacjentów z chorobami układu nerwowego niezwykle istotne jest zaproponowanie rozwiązań mających na celu poprawę organizacji opieki neurologicznej, szybkiej diagnostyki i usprawnienia leczenia.

Kto i w jaki sposób może wnioskować o dofinansowanie?

Nabór adresowany jest do podmiotów takich jak: uczelnie wyższe; federacje podmiotów systemu szkolnictwa wyższego i nauki; PAN; instytuty naukowe PAN; instytuty badawcze; międzynarodowe instytuty naukowe; Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego; podmioty lecznicze dla których podmiotem tworzącym jest publiczna uczelnia medyczna albo uczelnia prowadząca działalność dydaktyczną i badawczą w dziedzinie nauk medycznych albo Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego; przedsiębiorcy mający status centrum badawczo-rozwojowego; podmioty prowadzące badania naukowe i prace rozwojowe, które podejmują możliwość realizacji projektów w postaci niekomercyjnych badań klinicznych.

Nabór wniosków trwa do dnia 30 czerwca 2025 r.

Szczegóły znajdują się tutaj.

Artykuł Agencja Badań Medycznych ogłasza otwarty konkurs na niekomercyjne badania kliniczne pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Czy akcje profilaktyczne i edukacyjne tworzone oraz wprowadzane przez samorządy to sukces czy porażka? Jak przyśpieszyć drogę informacji dla pacjentów? Te pytania zadaliśmy prof. dr. hab. n. med. Wojciechowi Fendlerowi, prezesowi Agencji Badań Medycznych.

Prof. Wojciech Fendler otrzymał Nagrodę Zaufania Złoty OTIS 2024 w kategorii „osiągnięcia naukowe w medycynie w roku 2023”. Rozmowę z profesorem można przeczytać tutaj.

Artykuł Prof. Wojciech Fendler: Bez samorządów akcje profilaktyczne mają bardzo małe szanse powodzenia (WIDEO) pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

12 września 2022 otwarto Centrum Wspierania Badań Klinicznych (CWBK) w Narodowym Instytucie Kardiologii. Ten obiekt jest zakończeniem pracy rozpoczętej w latach 2017-2018 w senacie przez prof. Henryka Skarżyńskiego oraz marszałków Stanisława Karczewskiego i Tomasza Grodzkiego ? pisze Paweł Kruś.

Otwarcie Centrum Wspierania Badań Klinicznych w Narodowym Instytucie Kardiologii zamyka pro­ces umiędzynaradawiania polskiej nauki, zapo­czątkowany przez marszałka Stanisława Karczewskiego i prof. Henryka Skarżyńskiego. Bardzo ich wspierał prof. Tomasz Grodzki, wówczas senator. Widząc punkt, w ja­kim w owym czasie znajdowała się polska nauka, marzyli­śmy, by wpisała się w nurt światowy. Dokonania profeso­ra Henryka Skarżyńskiego w Światowym Centrum Słuchu w Kajetanach udowadniały, że jest to możliwe. Problem polegał na tym, że potencjał innych dziedzin polskich nauk medycznych też był ogromny, ale nie w wymiarze globalnym. Naukowe projek­ty grzęzły w biurkach uniwersyteckich, co demotywowało młodzież naukową i z cza­sem zaczęło wywoływać zwątpienie płat­ników.

Miałem zaszczyt uczestniczyć jako ko­mentator w konferencjach w Senacie, dlatego dziś przypominam o tych początkach ? reformy ministra Łukasza Szumowskie­go, dziś wchodzące w etapy finalne, nie pojawiły się znikąd.

O potrzebie stworzenia centrum kon­taktu polskich i światowych jednostek badawczych pisaliśmy w 2018 r. w ?Świecie Lekarza?. Już wówczas było jasne, że od zmian organizacyjnych w systemie polskich nauk medycz­nych uciec się nie da. W Senacie mówiono o tym jednym głosem. Symbolem tej jednomyślności było prowadzenie jednej połowy konferencji przez marszałka Stanisława Karczewskiego, przy współudziale senatora Waldemara Kra­ski (dziś wiceministra zdrowia), a drugiej przez marszałka Tomasza Grodzkiego. Pamiętam doskonale tamten czas: wszyscy widzieliśmy problem, ale nie mieliśmy pomysłu na jego realne rozwiązanie.

Koncepcję powołania Agencji Badań Medycznych stworzył i zrealizował minister Łukasz Szumowski. Gdyby nie jego konsekwencja, projekt ugrzązłby w błocie kryty­ków. Dziś ABM finansuje powstanie kilkunastu Centrów Wsparcia Badań Klinicznych i wprowadza je do organi­zacji ECRIN (European Clinical Research Infrastructure Network), koordynującej współpracę z programami za­granicznymi i odpowiedzialnej za pozyskiwanie budże­tów na ich realizację. Pierwsze programy realizowane w NIKard mają już budżet 50 milionów złotych. A to dopiero początek.

Ministerialną strategię prof. Łukasza Szumowskiego bardzo sprawnie wprowadził w czyn dr hab. Radosław Sierpiński. Trzeba docenić, że program umiędzynarodo­wienia polskiej nauki został uchwalony przez Sejm i zre­alizowany w zaledwie cztery lata. Nie przypuszczałem, że będę świadkiem tak istotnej reformy za mojego życia.

Powstanie CWBK działającego w struktu­rach NIKard ? oprócz zapewnienia usystematyzowanej infrastruktury, struktury organizacyjnej oraz systemów informa­tycznych ? wprowadziło przejrzyste zasady funkcjonowania w postaci standardowych procedur operacyjnych (SOP), które ujed­nolicają i regulują procesy prowadzenia badań klinicznych. Wszystkie te działania pomagają stworzyć atrakcyjne środowisko dla badaczy, którzy inicjują i realizują au­torskie prace naukowo-badawcze. ECRIN bierze na siebie wszystkie obowiązki biu­rokratyczne, uciążliwe nie tylko dla badaczy z Europy.

CWBK powstaną w każdym dużym mieście w Polsce. Wszystkie zostaną włączone do sieci międzynarodowych przez ECRIN. Zmieni się również sytuacja polskich pacjen­tów, którzy uzyskają dostęp do nowoczesnych terapii do­stępnych tylko w ramach badań klinicznych. Ten model szczególnie pomoże w leczeniu chorób rzadkich.

Nieczęsto piszę, że polska administracja zrobiła bardzo dużo dobrego, że zaszła radykalna zmiana, a w przypad­ku ABM i CWBK tak się stało. Mam z tego powodu ogrom­ny szacunek dla ministra Łukasza Szumowskiego, a także ze względu na podatek cukrowy i kilka innych elementów, które zdążył zmienić w ochronie zdrowia.

Artykuł Paweł Kruś: Finał krótkiej historii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Jestem przekonany, że badania finansowane przez ABM, z typowo naukowego punktu widzenia, skończą się bardzo dobrymi publikacjami. Co jednak najważniejsze, korzyści z tych projektów odniosą pacjenci ? mówi dr hab. n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Rozmawialiśmy przed rokiem o pierwszych projektach z dziedziny kardiologii finansowanych przez Agencję Badań Medycznych (ABM). Od tego czasu pojawiło się kilka nowych badań.

Kardiolodzy nadal wiodą prym, jeżeli chodzi o liczbę projektów zgłaszanych do ABM. Badania z tej dziedziny zyskały dotychczas dofinansowanie na sumę łącznie ponad 280 mln zł. Jestem przekonany, że badania finansowane przez ABM, z typowo naukowego punktu widzenia, skończą się bardzo dobrymi publikacjami. Co jednak najważniejsze, korzyści z tych projektów odniosą pacjenci. Przed rokiem rozmawialiśmy np. o badaniu dotyczącym valsartanu/sakubitrylu, czyli dość nowoczesnego leku nieobjętego refundacją w Polsce. Ponad 600 pacjentów włączonych do badania będzie go otrzymywało w ramach terapii.

W naszym najnowszym konkursie, dotyczącym chorób rzadkich, pojawił się projekt zgłoszony przez Narodowy Instytut Kardiologii badania kardiomiopatii arytmogennej prawokomorowej (ARVC). Choroba ta najczęściej ujawnia się u młodych, pozornie zdrowych dorosłych i jest najczęstszą przyczyną nagłych zgonów u sportowców w Europie. Jej naturalny przebieg prowadzi do wystąpienia groźnych dla życia arytmii komorowych oraz postępującego uszkodzenia prawej, a następnie również lewej komory serca. Obecnie pacjenci z tym schorzeniem są leczeni objawowo lekami antyarytmicznymi. Chorych z wysokim ryzykiem nagłego zgonu sercowego zabezpiecza się wszczepieniem kardiowertera-defibrylatora. W przypadku nieskuteczności farmakoterapii i częstych interwencji ICD wykonuje się ablację podłoża zaburzeń rytmu serca.

Myślę, że poprzez to badanie kliniczne mamy szanse uzyskać zupełnie inny niż dotychczas algorytm leczenia, który za dwa, trzy lata może zaowocować nowymi wskazaniami.

Wśród finansowanych projektów mamy np. stosowanie bromokryptyny w kardiomiopatii okołoporodowej oraz stosowanie empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową. To badania dotyczące nowych zastosowań tych leków?

Taka jest właśnie idea badań klinicznych niekomercyjnych. Bromokryptyna jest lekiem podawanym od wielu lat. Badacze z Narodowego Instytutu Kardiologii będą ją stosowali, by określić dawkowanie i skuteczność właśnie w kardiomiopatii okołoporodowej. Podejrzewa się, że bromokryptyna powoduje wstrzymanie remodelingu lewej komory serca i chroni przed dramatycznymi powikłaniami. Myślę, że będzie można określić bardzo dokładnie wskazania, moment zastosowania leku i jego skuteczność. Być może przełoży się to nawet na wskazania światowe w leczeniu tej dość rzadkiej choroby.

Z kolei empagliflozyna jest stosowana u pacjentów z cukrzycą typu 2. Często towarzyszy temu niewydolność serca. Wstępne wyniki sugerują, że włączenie tego leku poprawia gospodarkę glukozową, czyli po prostu leczy cukrzycę, a przy okazji pozytywnie wpływa na niewydolność serca. Znów ? znany lek w nowym wskazaniu. Jeśli te badania zakończą się sukcesem, to w ramach standardowej terapii pacjenci otrzymają inne leczenie niż dotychczas.

Jeden z finansowanych projektów dotyczy stent-graftów aortalnych modelowanych przy użyciu innowacyjnej technologii drukowania modeli w formacie 3D.

Stent-grafty drukowane na drukarkach 3D to już jest medycyna personalizowana. To oznacza także większy komfort dla operatorów, gdy te grafty będą dokładnie dopasowane. Odnotujemy również mniej powikłań okołooperacyjnych. Wiem, że badacze przygotowują projekt stentów do tętnic wieńcowych ? to polska myśl technologiczna, która nie została wykorzystana. Jest też wiele urządzeń wszczepialnych typu stymulatory czy kardiowertery. Te urządzenia powstały w uczelniach, zostały rozwinięte do pewnej fazy prototypów, ale nigdy nie były przetestowane w systemie ochrony zdrowia. Gdybym miał przewidywać, to w zakresie wyrobów medycznych możemy liczyć na sukcesy, ponieważ nakłady na te badania są znacznie mniejsze niż w technologiach lekowych.

Rozmawiał Andrzej Dziurdzikowski

Artykuł Dr hab. n. med. Radosław Sierpiński: Nowe zastosowania znanych leków i drukowanie 3D pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Badania kliniczne będą przeprowadzone w 7 polskich ośrodkach, pod kierownictwem prof. Konrada Rejdaka. Finansuje je ABM. Amantadyna to jeden z najbardziej kontrowersyjnych leków w COVID-19.

Agencja Badań Medycznych w odpowiedzi na zlecenie Ministra Zdrowia Adama Niedzielskiego sfinansowała badanie dotyczące zastosowanie amantadyny w zapobieganiu progresji i leczeniu objawów COVID-19. Badanie ma na celu potwierdzić, czy napływające doniesienia o skuteczności wykorzystania amantadyny, stosowanej w leczeniu Parkinsona zapobiega również rozwojowi COVID-19.

Sam pomysł badania nad amantadyną wywodzi się z lubelskiego ośrodka, który w pierwszej fazie pandemii zgłosił się do Agencji Badań Medycznych. Amantadyna, która była w latach 1996-2009 szeroko używana w profilaktyce i leczeniu wirusowej grypy typu A, obecnie jest stosowana jedynie jako lek neurologiczny i podawana pacjentom z chorobą Parkinsona lub stwardnieniem rozsianym.

Przeprowadzone wiosną 2020 badanie wykazało, że żaden z pacjentów przyjmujących amantadynę (z powyższych wskazań), u których stwierdzono zarażenie wirusem SARS-CoV-2, nie rozwinął ciężkich objawów choroby. Podobnych obserwacji u pacjentów z chorobą Parkinsona dokonała także grupa z Cambridge University, która postuluje konieczność przeprowadzenia szerszych badań klinicznych w tym zakresie.

? Jako Agencja Badań Medycznych powinniśmy dostarczyć Polakom obiektywnej wiedzy, w celu zakończenia dyskusji na temat słuszności stosowania amantadyny w przebiegu COVID-19 w oparciu o twarde dowody naukowe. O to właśnie poprosił nas minister Niedzielski. Badanie, które uruchamiamy w ciągu kilku tygodni da nam odpowiedź, czy amantadyna rzeczywiście działa – mówi dr n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.

Jak podkreśla lider projektu ? prof. Konrad Rejdak (Kierownik Katedry I Kliniki Neurologii; Uniwersytet Medyczny w Lublinie) – analizując mechanizm działania leku sądzimy, że amantadyna może być skuteczna w zapobieganiu rozwojowi COVID-19 w kierunku ostrej niewydolności oddechowej także poprzez działanie na ośrodkowy układ nerwowy. Warunkiem skuteczności amantadyny w COVID-19 jest jednak stosowanie tego leku we wczesnej fazie procesu chorobowego, t.j. przed rozwinięciem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS).

Projekt realizuje siedem ogólnopolskich ośrodków: Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 4 w Lublinie; Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Centralny Szpital Kliniczny MSWiA w Warszawie, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie, Kliniczny Szpital Wojewódzki Nr 2 im. Św. Jadwigi Królowej w Rzeszowie, Pracownia Medycyny Rodzinnej; Kolegium Nauk Medycznych. Uniwersytet Rzeszowski, Regionalny Szpital Specjalistyczny im. dr. Władysława Biegańskiego, Samodzielny Publiczny Zakład Opieki Zdrowotnej w Grudziądzu oraz Samodzielny Publiczny Zespół Zakładów Opieki Zdrowotnej w Wyszkowie.

Wykazanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia amantadyną w poprawie stanu klinicznego u pacjentów z rozpoznanym COVID-19 ma potencjalnie wielkie znaczenie w walce ze skutkami pandemii. W przypadku gdy okaże się, że lek nie wpływa istotnie na przebieg i ciężkość ostrej fazy infekcji to nadal ważny będzie wpływ na nasilenie i przebieg powikłań neurologicznych, które są bardzo częste i utrzymują się długo po przebyciu infekcji.

Artykuł Badania nad amantadyną ruszają w polskich ośrodkach. Za kilka tygodni dowiemy się, czy amantadyna działa w COVID-19 pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Koronawirus nie zmienił jednak potrzeb związanych z leczeniem chorób rzadkich, neurologicznych czy cywilizacyjnych, nazywanych dziś epidemią XXI wieku. W odpowiedzi na to zapotrzebowanie, Agencja Badań Medycznych przygotowała plan realizacji konkursów na 2021 r.. Będzie o tym mowa podczas konferencji  ABM „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 r.”

Konferencja Priorytety zdrowotne Polaków na 2021r. Rola Agencji Badań Medycznych w kreowaniu zmian praktyki klinicznej odbędzie się 10 grudnia 2020 r. Ma na celu omówienie problemów ważnych z punktu widzenia polskich pacjentów oraz wyznaczenie priorytetowych kierunków rozwoju nauk medycznych. Jednocześnie podczas konferencji zaprezentowane zostaną kluczowe obszary zdrowia, wymagające szczególnej uwagi i wsparcia publicznego.

W ramach wydarzenia przedstawiony zostanie plan działań Agencji Badań Medycznych
na 2021r., uwzględniający szczególnie palące potrzeby zdrowotne polskich pacjentów.

W 2021 roku nie ustajemy w intensywnej pracy by wesprzeć najbardziej newralgiczne obszary dla polskiej ochrony zdrowia. W korelacji do działań resortu zdrowia wesprzemy szczególnie choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i choroby cywilizacyjne. Kontynuujemy również rozwijanie sieci Centrów Badań Klinicznych oraz finansowanie niekomercyjnych badań klinicznych, do których spektrum mam nadzieję dołączą również wyroby medyczne ? podkreśla Prezes Agencji Badań Medycznych dr n. med. Radosław Sierpiński.

Podczas Konferencji podsumowane zostaną także dotychczasowe działania Agencji, w tym przede wszystkim konkurs na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych,
II edycja konkursu na realizację niekomercyjnych badań klinicznych oraz konkurs dotyczący wprowadzenia do Polski technologii CAR-T. Już w pierwszym roku Agencja Badań Medycznych zakontraktowała niemal miliard złotych, z czego około 40 procent przeznaczono na badania z zakresu onkologii i hematologii. Jak deklaruje ABM, dzięki wsparciu Agencji
w 2020 r. w Polsce będzie toczyło się minimum 60 niekomercyjnych badań klinicznych, które zmienią obraz rynku biotechnologicznego w naszym kraju.

Więcej informacji o wydarzeniu oraz formularz zgłoszeniowy dostępne są na stronie: https://abm.gov.pl/pl/konferencja-2020/638,Konferencja-Agencji-Badan-Medycznych-Priorytety-zdrowotne-Polakow-na-2021-rok.html

Artykuł Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 rok – konferencja ABM pochodzi z serwisu Świat Lekarza.