Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-28 został przyjęty. Pacjenci i eksperci podkreślają, że to szansa na nową jakość opieki nad chorymi na hemofilię.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, w przyszłym roku rozpocznie się już czwarta jego edycja. Prace nad nią toczyły się ponad rok. – Bardzo cieszymy się z podpisania programu, gwarantuje on ciągłość naszego leczenia, właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu, by zapewniać bezpieczeństwo chorym także w sytuacjach nagłych – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Sytuacja chorych na hemofilię w Polsce bardzo zmieniła się w ostatnich latach. – Przełomy były dwa. Pierwszy to wprowadzenie programu profilaktycznego dla dzieci chorych na hemofilię; dzięki niemu dzieci niemal nie mają krwawień. Drugim przełomem jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Chorzy na hemofilię, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe – zaznacza prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodniczący Zespołu opracowującego Narodowy Program.

– Program sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne – potwierdza prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.

Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia

Pacjenci podkreślają, że ich życie diametralnie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej, a wielu z nich dzięki optymalnemu leczeniu, może prowadzić normalne i aktywne życie.

– To choroba o trudnym do przewidzenia przebiegu, co bardzo utrudnia dokładne określenie, jakie ilości czynników krzepnięcia będą konieczne do prawidłowego leczenia. Narodowy Program zapewnia w trybie pilnym dostęp do czynników krzepnięcia w  niezbędnych ilościach, umożliwiających skuteczne leczenie krwawień. Leki kupowane są w ramach przetargu centralnego i dostarczane do Regionalnych Centrów Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa. Stopniowo rośnie liczba osób z ciężką postacią hemofilii objętych dostawami leków do domu. To szczególnie ważne dla chorych, którzy mają poważne problemy z przemieszczaniem się i są inwalidami narządu ruchu. W sytuacjach nagłych istnieje również możliwość bezpłatnego dostarczenia leków do każdego szpitala w Polsce, w którym przebywa pacjent z hemofilią, np. z powodu schorzeń kardiologicznych, nowotworowych czy konieczności przeprowadzenia interwencji chirurgicznej – zaznacza Bogdan Gajewski.

Dzięki temu, że w ramach Narodowego Programu leki są kupowane w trybie przetargu centralnego, ich ceny są najniższe w Europie, co sprawia, że dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce na osobę jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie.

– Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, nie było profilaktyki dla dorosłych, a odczulanie ITI (osiągnięcie tolerancji immunologicznej w przypadku inhibitora czynnika krzepnięcia) było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie. Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę – podkreśla dr n. med. i n. o zdr. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.

Nowa edycja Narodowego Programu

Nowa edycja Narodowego Programu, która ma obowiązywać od przyszłego roku, jest nie tylko kontynuacją wcześniejszej. Wprowadza też ważne zmiany dla chorych:

• wzrost ilości dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia;
• możliwość stosowania nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia), w przypadkach uzasadnionych medycznie. Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie;
• kontynuację dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby i objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby;
• wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia (stworzenie rejestru chorych);
• rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii i poprawę ich funkcjonowania.

Wyróżnienia dla osób zaangażowanych w tworzenie Narodowego Programu

W podziękowaniu za zaangażowanie w leczenie i pomoc w tworzeniu nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię, wspieranie pacjentów w ich codziennych zmaganiach z chorobą, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię postanowiło wyróżnić osoby najbardziej aktywne.

Statuetki od Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię otrzymali:

• Prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, Przewodnicząca Grupy do spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów
• Dr n. med. Magdalena Górska-Kosicka, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
• Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi
• Prof. dr hab. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa mazowieckiego
• Dr n. med. Andrzej Misiak, Klinika Chirurgii Ogólnej i Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

–  Dzięki tym osobom życie wielu pacjentów zyskało nową nadzieję, a ich codzienne wyzwania stają się łatwiejsze do pokonania – zaznaczył Bogdan Gajewski, wręczając wyróżnienia.

Hemofilia jest chorobą genetyczną polegającą na zaburzeniach krzepnięcia krwi. Polega na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, i czynnika IX w hemofilii B. Objawia się bolesnymi wylewami do stawów, mięśni lub organów wewnętrznych; często pojawiają się one bez uchwytnej przyczyny. Powtarzające się wylewy niszczą stawy, prowadząc do niepełnosprawności, a niekiedy są wręcz groźne dla życia.
W Polsce na hemofilię choruje ok. 6 tys. osób. Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów w Polsce ma powikłania dotyczące stawów, często mają również niepełnosprawność w znacznym stopniu.

Artykuł Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię 2024-28 przyjęty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Stały dostęp do leków w całej Polsce podstawą bezpieczeństwa pacjentów

Kontynuacja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, dostęp do leków w całej Polsce, dostawy domowe dla osób z ciężką postacią choroby, poprawa funkcjonowania ośrodków leczenia, wdrożenie systemu e-Hemofilia: to postulaty zgłaszane podczas konferencji z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię przez pacjentów i ekspertów.

Objawami hemofilii są krwawienia, często pojawiające się bez uchwytnej przyczyny. Trzeba im zapobiegać i jak najszybciej leczyć, by nie dochodziło do powikłań niszczących stawy, prowadzących do niepełnosprawności, a niekiedy wręcz groźnych dla życia.

– Hemofilia jest chorobąbardzo dobrze poddającą się leczeniu. Jeśli chorzy mają możliwość stosowania czynników krzepnięcia w odpowiedniej ilości, to mają też szansę normalnie funkcjonować, realizować się społecznie i zawodowo, a długość ich życia nie odbiega od długości życia osób zdrowych. Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zapewnia właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, przez całą dobę, 7 dni w tygodniu, by gwarantować bezpieczeństwo chorym w trakcie całego procesu leczenia, także w sytuacjach nagłych– podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Najważniejsza jest kontynuacja Narodowego Programu

17 kwietnia obchodzony jest Światowy Dzień Chorych na Hemofilię: w tym dniu pacjenci szczególnie głośno mówią o swojej chorobie, wskazując, co należałoby jeszcze poprawić w leczeniu. W ostatnich kilkudziesięciu latach diametralnie zmieniła się sytuacja chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne: dostęp do skutecznych leków (czynników krzepnięcia) spowodował, że chorzy, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki  i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe.

Pacjenci podkreślają, że ich życie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. – To choroba trudna do przewidzenia, ma zmienny przebieg. Narodowy Program zapewnia stały dostęp do leków w całej Polsce. Pacjenci odbierają leki do leczenia domowego (profilaktycznego i leczenia krwawień) w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa, w razie potrzeby jest też możliwe bezpłatne dostarczenie leków do każdego szpitala w Polsce, w którym znajdzie się pacjent z hemofilią, np. z powodu COVID-19, choroby kardiologicznej, nowotworu czy konieczności wykonania operacji. Cieszymy się, że takie leczenie jest prowadzone w ramach Programu Ministra  Zdrowia, realizowanego przez Narodowe Centrum Krwi. Dzięki temu jest możliwe stworzenie warunków, żeby chorzy mieli dostęp do leczenia w każdym szpitalu w Polsce, również w sytuacjach nagłych – mówi Bogdan Gajewski.

2023 rok dla chorych na hemofilię w Polsce może okazać się przełomowy: kończy się właśnie trzecia edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Kolejna edycja, przygotowana przez ekspertów z dziedziny hematologii i skaz krwotocznych, pacjentów oraz Narodowe Centrum Krwi, jest aktualnie opiniowana przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji.

– Mam nadzieję, że projekt przygotowanego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne zostanie  przyjęty jeszcze przed wakacjami, by można było spokojnie planować prace od stycznia 2024 roku. Z uwagi na specyfikę choroby bardzo istotna jest kontynuacja tak ważnego i potrzebnego Programu, by zapewnić ciągłość i dostępność leków dla pacjentów – powiedziała Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi, podczas konferencji prasowej z okazji Światowego Dnia Chorych na Hemofilię.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne oraz jako dobre forum do omawiania i rozwiązywania ważnych bieżących problemów, np. szkolenia ratowników medycznych, zatrudnienia koordynatorów w ośrodkach leczenia hemofilii – podkreśla prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.

W ramach sprawnie funkcjonującego Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne leki są kupowane w trybie przetargowym (co sprawiło, że ich ceny są najniższe w Europie, a dzięki temu dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie). Otrzymują je dorośli do leczenia profilaktycznego i leczenia krwawień oraz dzieci do leczenia krwawień. Dodatkowo dzieci z hemofilią są objęte leczeniem profilaktycznym w ramach funkcjonującego od 2008 roku programu lekowego. – Dzięki leczeniu profilaktycznemu dzieci praktycznie nie mają krwawień. Od 2020 roku zmieniła się wręcz definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o możliwość aktywnego życia, jakości porównywalnej z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Sukces leczenia zawdzięczamy więc dobremu funkcjonowaniu obydwu programów – podkreśla prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Kolejna  edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne wprowadzi nas jednak w nową erę leczenia hemofilii: m.in. dzięki systemowi e-Hemofilia, dostawom domowym – dodaje prof. Łaguna.

Dostawy domowe, ośrodki leczenia, rehabilitacja

Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów ma powikłania dotyczące stawów, często występuje także niepełnosprawność w znacznym stopniu. Są po operacjach ortopedycznych, część porusza się o kulach lub musi korzystać z wózków inwalidzkich. Pacjenci mają nadzieję, że nowa edycja Narodowego Programu obejmującego osoby chore na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne poprawi ich codzienne funkcjonowanie.

Utrudnieniem dla wielu chorych jest konieczność przyjeżdżania co 2-3 miesiące po leki. – To uciążliwe zwłaszcza dla osób pracujących, które za każdym razem muszą wziąć dzień urlopu, a także dla osób mieszkających poza dużymi miastami. Muszą jechać do RCKiK (Regionalnego Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa) po leki, a ich zapas na taki czas to objętość małej szafki, więc przewiezienie do domu nie jest proste. Część osób znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji  ma zapewnione dostawy leków do domu, ale jak na razie dotyczy to niewielkiej grupy. Bardzo zależy nam na tym, by możliwość dostarczenia leków do domu miał każdy chory z ciężką postacią hemofilii i innych skaz krwotocznych – mówi Bogdan Gajewski. Będzie to możliwe, gdy w ramach Narodowego Programu powstanie system e-Hemofilia tworzony obecnie przez Centrum e-Zdrowie. Powstanie rejestr chorych, do którego będzie wpisywana historia leczenia, dzięki czemu będzie można lepiej tym procesem  kierować.

– System e-Hemofilia jest potrzebny z wielu względów, m.in. po to, by lekarze w ośrodkach leczenia hemofilii i pokrewnych skaz krwotocznych mieli wgląd w leczenie pacjentów, mogli ich zaprosić na kontrolę stanu zdrowia czy badania. Wielu pacjentów, zwłaszcza starszych, z niepełnosprawnością, ma problem z odbiorem dużej ilości leków. Stąd bardzo nam również zależy na zintensyfikowanym wdrożeniu dostaw domowych; już obecnie prowadzimy je dla ponad 200 pacjentów znajdujących się w najtrudniejszej sytuacji, a w przyszłości chcielibyśmy objąć dostawami domowymi wszystkich chorych z ciężką postacią choroby. Pierwsze funkcjonalności systemu e-Hemofilia powinny być dostępne  już pod koniec 2023 roku – podkreśla dyrektor Małgorzata Lorek.

Narodowy Program zakłada też rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Co prawda istnieją one już w większości dużych miast, jednak w wielu ośrodkach chorzy wciąż nie mają możliwości konsultacji ze specjalistami (np. ortopedą, fizjoterapeutą, genetykiem, psychologiem). Są ośrodki, gdzie zatrudniony jest tylko jeden hematolog zajmujący się leczeniem hemofilii i innych skaz krwotocznych. – Bardzo by nam zależało, żeby w każdym ośrodku było przynajmniej dwóch lekarzy rozumiejących specyfikę hemofilii i potrafiących ją leczyć – zaznacza Bogdan Gajewski.

– Ośrodki leczenia hemofilii stanowią bazę do rozwoju kompleksowej opieki nad chorymi. Uważam, że konieczne jest zapewnienie chorym profesjonalnej i bezpiecznej rehabilitacji, co powinno znaleźć się w kontrakcie ośrodka z NFZ – podkreśla prof. Podolak-Dawidziak.

Obecnie w Polsce trzy ośrodki zostały certyfikowane przez EHC (Europejską Organizację Hemofilii). – Nasz ośrodek opiekujący się dorosłymi pacjentami z terenu Dolnego Śląska jako trzeci w Polsce posiada taki certyfikat. Wcześniej uzyskały go dwa ośrodki w Warszawie: sprawująca opiekę nad dziećmi klinika Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Instytut Hematologii i Transfuzjologii opiekujący się dorosłymi. Certyfikat potwierdza dobrą jakość pracy ośrodka, wskazuje, że jest tu sprawdzona baza do prowadzenia badań klinicznych, co umożliwia chorym szybki dostęp do nowoczesnego leczenia – mówi prof. Podolak-Dawidziak.

Skuteczność i bezpieczeństwo leczenia

Czynniki krzepnięcia obecnie stosowane w leczeniu hemofilii są skuteczne, bezpieczne i zapewniają pacjentom dobre funkcjonowanie. Dla pacjentów dziś najważniejsze jest to, żeby wszyscy chorzy mieli możliwość stosowania leczenia, w każdym miejscu Polski, w każdym szpitalu, w ilościach, które uwzględniają trudny do przewidzenia przebieg krwawień, gdyż od tego zależy zdrowie oraz życie chorych.

– Serdecznie dziękuję za zaangażowanie ekspertom i pacjentom; za dialog, który możemy prowadzić, gdyż zarówno powstanie i funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, jak i programu profilaktycznego (lekowego), jest możliwe dzięki wzajemnemu zrozumieniu. Leczenie stosunkowo małej grupy pacjentów jest kosztowne, dlatego staramy się, by każda decyzja była przemyślana, podjęta po dyskusjach z ekspertami i pacjentami. Chcemy, by Program był otwarty na nowe terapie, z uwzględnieniem określonych ram budżetowych, by nie  wpływało to na dostępność do obecnie stosowanych produktów leczniczych i zapewniało wszystkim pacjentom poczucie bezpieczeństwa, które udało się wypracować przez lata – zaznacza dyrektor Małgorzata Lorek.

– Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne daje możliwości wprowadzania nowych opcji terapeutycznych; Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie – dodaje Bogdan Gajewski. 

Sukcesem leczenia jest to, że obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej.

Edukacja lekarzy, ratowników medycznych, społeczeństwa

Wiedza o hemofilii, podobnie jak o innych chorobach rzadkich (na hemofilię pokrewne skazy krwotoczne w Polsce choruje ok. 6 tys. osób), wymaga uzupełniania i aktualizacji. – Zawsze może pojawić się sytuacja groźna dla życia, np. ość ryby utkwi w migdałku podniebiennym. Wówczas trzeba natychmiast podać koncentrat niedoborowego czynnika, zapewnić możliwość oddychania i potem bezpiecznie usunąć ość. Lekarze i ratownicy medyczni muszą o tym wiedzieć, dlatego w ramach Narodowego Programu prowadzone są szkolenia specjalistyczne m.in. dla ratowników medycznych i diagnostów laboratoryjnych – mówi prof. Podolak-Dawidziak.

Potrzebna jest też edukacja pacjentów i ich rodzin (tę prowadzą lekarze, ale też Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię, organizując warsztaty dla chorych, stronę internetową (hemofilia.org.pl), stronę na FB, forum dla pacjentów, wydając publikacje). Ważna jest także edukacja społeczeństwa. Wciąż zdarzają się sytuacje, gdy dzieci chore na hemofilię mają problem z przyjęciem do przedszkola czy szkoły, gdyż personel nie zna tej choroby. – Obecnie stosowane leczenie jest tak prowadzone, że nie ma żadnych przeszkód, by dziecko chodziło do przedszkola, szkoły, jeździło na rowerze, uczestniczył w zajęciach WF. Możemy powiedzieć, że nasi pacjenci funkcjonują tak, jak ich zdrowi rówieśnicy – zaznacza prof. Paweł Łaguna.

Materiał prasowy z autoryzowanymi wypowiedziami przygotowany przez Stowarzyszenie Dziennikarze dla Zdrowia w związku z konferencją prasową” Hemofilia – stały dostęp do leków w całej Polsce podstawą bezpieczeństwa pacjentów”  Kwiecień 2023

Artykuł Światowy Dzień Chorych na Hemofilię pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W tym roku kończy się obecna edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię
i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023. Pacjenci niepokoją się nie tylko zbliżającym się końcem Programu, ale także wprowadzoną ostatnio zmianą źródła jego finansowania; dużą niewiadomą jest, jaki efekt w praktyce przyniesie ona chorym. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia wiele kwestii pozostaje w sferze domysłów, co budzi niepewność i obawy o zachowanie ciągłości leczenia.

Hemofilia jest chorobą, która dobrze poddaje się leczeniu. Dla zdrowia, życia i bezpieczeństwa chorych najistotniejsza jest ciągłość leczenia. Ważne, aby Narodowy Program Leczenia działał i był stale optymalizowany. Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.

? Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię funkcjonuje bardzo dobrze, zapewnia chorym bezpieczeństwo, dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia w ilościach, które są adekwatne do potrzeb chorych na hemofilię. A trzeba pamiętać, że jest to choroba, w której zarówno przebieg krwawień, jak i reakcja organizmu na zastosowaną terapię nie są w pełni przewidywalne. Profil Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię jest bardzo dobrze dostosowany do potrzeb leczenia skaz krwotocznych. Stanowi jego podstawę i w pełni odpowiada za sukces leczenia chorych na hemofilię w Polsce. Pacjenci mają dostęp do leków ratujących życie w każdej placówce służby zdrowia przez całą dobę, siedem dni w tygodniu, w ilościach w pełni adekwatnych do skutecznego leczenia.  To właśnie daje poczucie bezpieczeństwa dzieciom i dorosłym z tą chorobą, a także ich rodzinom. Leki są dostępne również w placówkach, które nie są realizatorami Programu: umożliwia to leczenie w sytuacjach nagłych czy leczenie specjalistyczne ? mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. ? Główna obawa, jaką mamy obecnie, to kwestia kontynuacji i finansowania Programu ? dodaje. Otwarte pytania, jakie pojawiły się w związku ze zmianami w finansowaniu NLPH, dotyczą kwestii,  jak Narodowy Program będzie finansowany w 2024 roku.

Leczenie hemofilii wymaga stabilnego dostępu do leków, ponieważ brak tych leków może oznaczać zagrożenie zdrowia i życia chorych na skazy krwotoczne.

? Od 2008 roku wszyscy pacjenci pediatryczni od 0 do 18. roku życia są włączeni do profilaktyki, czyli otrzymują profilaktycznie czynniki krzepnięcia. Od 2020 roku zmieniła się definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o to, aby mogli żyć aktywnie i mieć jakość życia porównywalną z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają zapewnioną personalizację profilaktyki, co oznacza, że mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Już kilka lat temu zostało stwierdzone naukowo, że jeżeli odstawimy u nastolatka regularne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia, to w ciągu 12 miesięcy częstość krwawień do stawu wzrasta pięciokrotnie, a jeśli odstawimy czynnik na więcej niż 12 miesięcy, to liczba wylewów do stawów wzrasta prawie 24-krotnie. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilie i Pokrewne Skazy Krwotoczne. 0becny program pediatryczny służy tylko do leczenia profilaktycznego i obejmuje opieką wyłącznie chorych na hemofilię. Należy jednak pamiętać również o innych wrodzonych skazach krwotocznych; te są leczone w Programie Narodowym. Sukces leczenia chorych na hemofilię zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów ? podkreśla prof. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Polski program leczenia doceniany na świecie

Europejscy i światowi eksperci zajmujący się leczeniem skaz krwotocznych zwracają uwagę na pozytywne efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce. Podkreślają też, jak dobrze polski system leczenia wypada na arenie europejskiej i światowej.

Cesar Garrido, prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH) zwraca jednak uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreśla, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność. W bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. Taka sytuacja skaże wiele osób na inwalidztwo, konieczność pobierania świadczeń rentowych.

Przewidywalny budżet i centralne zakupy leków

Rezygnacja z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia mogłoby pogorszyć dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszyć efektywność ekonomiczną Programu, tak istotną dla płatnika ? zaznacza Declan Noone, prezes Europejskiego Konsorcjum Hemofilii (EHC). Przytacza przykłady krajów europejskich, jak Irlandia, Holandia, Rumunia. Irlandia może bardziej efektywnie wykorzystywać leki dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia. Holandia, która obecnie polega na systemie refundacyjnym, zamierza przyjąć rozwiązania centralnego zakupu leków, a także wyodrębnić budżet na leczenie chorych na hemofilię, a więc właśnie  te rozwiązania, z których ? według obecnych planów ? zamierza się zrezygnować w Polsce. W Rumunii system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju. Niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną, ponieważ realizujące taką pomoc szpitale nie mają czynników krzepnięcia lub nie mają ich w ilości koniecznej do leczenia poważnych krwawień. 

Eksperci są zgodni: ważnym aspektem leczenia chorych jest przewidywalny, stały budżet i centralne zakupy leków, co pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Kluczowymi elementami systemu jest stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów i prawidłowe interwencje w stanach nagłych. System leczenia hemofilii i skaz krwotocznych, który aktualnie działa w Polsce, sprawdza się i nie ma powodu, by go drastycznie zmieniać.

Eksperci dostrzegają też imponujący spadek cen i wzrost zapatrzenia chorych na hemofilię w leki, jaki zawdzięczamy przetargom centralnym oraz właściwej i wyważonej polityce Ministerstwa Zdrowia.

Lewy wykres przedstawia wzrost wartości wskaźnika zużycia czynników krzepnięcia (na głowę mieszkańca) w Polsce w latach 2002?2019 (FVIII = czynnik VIII, FIX = czynnik IX), prawy wykres pokazuje spadek cen poszczególnych czynników krzepnięcia w przetargach centralnych w Polsce w latach 2012?2020, w złotych za jednostkę (PD = osoczopochodny, R = rekombinowany, vWF = czynnik von Willebranda)

Artykuł <strong>Zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w Polsce pod lupą polskich<br>i międzynarodowych ekspertów</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Hemofilia jest chorobą znakomicie poddającą się leczeniu, natomiast wszelkie problemy z ciągłością tego leczenia, w tym z jego finansowaniem, mogą w istotny sposób zagrozić życiu, zdrowiu i bezpieczeństwu chorych. Obecne rozwiązania dotyczące finansowania zapewniają pacjentom stałość w dostępie do leków ratujących życie. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne mamy w Polsce jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie; ważne, aby ten system działał i był stale optymalizowany ? powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podczas konferencji ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce? 8 listopada 2022 r. ? Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.

Konferencja ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce? jest odpowiedzią na planowane zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w naszym kraju. Uczestniczyli w niej pacjenci reprezentowani przez Bogdana Gajewskiego, a także grono czołowych ekspertów z zagranicy.

Głos zabrali również światowi eksperci w tej dziedzinie ? prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Leczenia Hemofilii w Oxfordzie, Cesar Garrido, Prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH), Declan Noone, Prezes Europejskiego Konsorcjum ds. Hemofilii (EHC), oraz prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Hemofilia jest chorobą rzadką, w której dostęp do specjalistów zajmujących się opieką nad pacjentami, do czynników krzepnięcia, do leczenia profilaktycznego i do ośrodków specjalistycznej opieki mają kluczowe znaczenie dla życia i zdrowia chorych.

?Brak ciągłości leczenia może prowadzić do rozwinięcia nieodwracalnych powikłań, a w niektórych przypadkach nawet do śmierci chorego. Starsze pokolenie pacjentów pamięta sytuację braku dostępu do leków, który spowodował u nich liczne powikłania narządu ruchu, nierzadko prowadząc do kalectwa, dlatego ta grupa pacjentów tak bardzo się tego obawia. Obecnie każdy ma dostęp do profilaktyki, dzięki temu pacjenci z hemofilią mogą żyć tak, jak ich zdrowi rówieśnicy. Ważne jest, aby ta kompleksowa opieka była kontynuowana również w dorosłym życiu? ? podkreślił prof. Paweł Łaguna.

?W ciągu ostatnich lat, dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dokonał się ogromny postęp w zakresie leczenia chorych na hemofilię. Udało się wypracować rozwiązania zapewniające jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie. Ważne jednak, by zapisy Narodowego Programu były realizowane i aby ewoluowały wraz z potrzebami pacjentów. Obawiamy się, że zmiana systemu finansowania Programu może spowodować zagrożenie dla zdrowia i życia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Hemofilia znakomicie poddaje się leczeniu, ale leczenie to wymaga stabilnego i w pełni przewidywalnego budżetu. Tak jest obecnie, gdy są jasno wyznaczone środki na zakup leków i organizację leczenia. Przekazanie finansowania Programu do NFZ spowodowałoby rozmycie tych funduszy i mogłoby  doprowadzić do braków, przynajmniej przejściowych, w zaopatrzeniu w leki. Pozbawienie chorych na hemofilię stałego dostępu do czynników krzepnięcia w wyniku ewentualnych problemów finansowych NFZ może oznaczać dla chorych na skazy krwotoczne śmierć. Trzeba z całym naciskiem stwierdzić, że groźne opóźnienia w podaniu czynników krzepnięcia mierzy się w godzinach. Jakiekolwiek opóźnienia w dostępie do tych leków są po prostu niedopuszczalne i mogą zadecydować o zdrowiu i życiu chorego? ? powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Podczas konferencji europejscy eksperci jednogłośnie pochwalili efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce, wskazując, że polski system dobrze wypada w porównaniach na arenie europejskiej. Eksperci wypowiedzieli się również na temat europejskich wytycznych leczenia hemofilii oraz zarysowali, jak wyglądają programy leczenia chorych w innych krajach.

?Jeśli chodzi o europejskie wytyczne towarzystw naukowych dotyczące leczenia hemofilii, to musimy zacząć od tego, że odnoszą się one zarówno do dzieci, jak i do dorosłych chorych. Wszyscy pacjenci potrzebują stałego dostępu do programów kompleksowej opieki. Programy te mają na celu zapewnienie lokalnej rutynowej opieki oraz specjalistycznej i wielodyscyplinarnej opieki w Ośrodkach Kompleksowego Leczenia Hemofilii, na dwóch poziomach, lokalnym i centralnym? ? stwierdził prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Hemofilii w Oxfordzie.

Cesar Garrido zwrócił uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreślił, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność i w bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. A to skaże wiele osób na inwalidztwo, czyniąc z dotychczas aktywnych zawodowo jednostek inwalidów wymagających świadczeń rentowych.

Declan Noone również wyszedł od kwestii skutków rezygnacji z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia. Będzie to oznaczać dużo gorszy przepływ informacji i dużo mniejszą elastyczność systemu, co pogorszy dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszy efektywność ekonomiczną, tak istotną dla płatnika. Prezes Noone podał konkretne przykłady z różnych krajów europejskich. I tak Irlandia dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia uzyskała możliwości bardziej efektywnego wykorzystywania tych leków. Holandia zamierza właśnie przyjąć te rozwiązania, z których ? według obecnych planów ? zamierza zrezygnować Polska, to znaczy centralny zakup leków oraz wydzielony budżet na leczenie chorych na hemofilię. Z kolei Rumunia stanowi przykład negatywny ? stosowany tam system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju, a niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną.

Jak podkreślili uczestnicy, ważnym aspektem realizacji leczenia chorych jest przewidywalny i stały budżet, który pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Stały budżet usprawni również stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów, czuwanie nad prawidłowym leczeniem i, co szczególnie ważne, prawidłowe interwencje w stanach nagłych. Należy pamiętać, że wycena procedur ambulatoryjnej opieki specjalistycznej nadal wymaga urealnienia, które może bezpośrednio przełożyć się na sprawniejsze funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii w Polsce.

Wszyscy zabierający głos w dyskusji byli zgodni co do jednego ? obecnie istniejący w Polsce system leczenia hemofilii sprawdza się i nie ma żadnego powodu, by go tak drastycznie zmieniać. Co więcej, planowane przez polski rząd zmiany mogą radykalnie pogorszyć sytuację chorych w naszym kraju. Podany przez prezesa Noone?a przykład Rumunii był bardzo wymowny. Trudno więc się dziwić, że planowane zmiany finansowania Narodowego Programu w Polsce budzą obawy nie tylko pacjentów, ale także środowiska medycznego i wszystkich innych ekspertów.

Artykuł <strong>Konferencja prasowa ?Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce?</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Obchodzony 17 kwietnia Światowy Dzień Chorych na Hemofilię skłania do refleksji nad niewątpliwym postępem, jaki stale dokonuje się w diagnostyce i opiece nad pacjentami z hemofilią w Polsce i na całym świecie. W tym ważnym dla chorych dniu Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zwraca jednocześnie uwagę na konieczność dalszego współdziałania na rzecz zapewnienia wszystkim pacjentom z hemofilią w Polsce bezpieczeństwa, a tym samym ? niezależnie od miejsca zamieszkania i wieku tych osób ? większego dostępu do specjalistów hematologów w ośrodkach kompleksowej opieki nad chorymi ze skazami krwotocznymi.

Hemofilia jest chorobą rzadką, w której dostęp do specjalistów zajmujących się opieką nad pacjentami, do czynników krzepnięcia, profilaktyki i do ośrodków specjalistycznej opieki mają kluczowe znaczenie dla życia i zdrowia chorych. Ośrodki zapewniające kompleksową opiekę medyczną bez wątpienia pozwalają na poprawę leczenia i jakości życia pacjentów, ograniczenie powikłań i hospitalizacji, a tym samym objęcie systemową, właściwą opieką jak największej grupy potrzebujących chorych.

? W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w zakresie leczenia chorych na hemofilię, ale także ? co szczególnie ważne dla naszej społeczności ? duży postęp w zakresie systemowej organizacji leczenia chorych na hemofilię w Polsce. To ogromna zasługa Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne ? w naszej ocenie to program, który pod względem organizacji leczenia wdrożył jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie. Wierzę, że podążając tą drogą i korzystając ze sprawdzonych i dobrze działających rozwiązań, już niebawem eksperci rozpoczną prace nad kolejną edycją programu, gwarantującą nam pacjentom fundamentalne bezpieczeństwo i ciągłość naszego leczenia ? powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.   

W stronę kompleksowej opieki

Aktualny pozostaje zgłaszany od wielu lat postulat zapewnienia opieki przez przynajmniej dwóch lekarzy specjalistów w każdym z ośrodków leczenia hemofilii oraz wyznaczenie pielęgniarki koordynującej działania danego ośrodka i odciążającej lekarzy od nadmiernej pracy administracyjnej. Te rozwiązania powinny przyczynić się do zapewnienia ciągłości opieki nad chorymi na hemofilię, której wciąż brakuje. Zrealizowana przez Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię w 2021 r. ankieta pokazała bowiem, że jedna trzecia chorych ma problem z całodobowym kontaktem ze swoim ośrodkiem, a 40 proc. respondentów wskazało, że doświadczyło problemu ze skontaktowaniem się z ośrodkami wyspecjalizowanej opieki. W przypadku hemofilii bardzo ważny jest stały i regularny kontakt z lekarzem specjalistą. Tymczasem średni deklarowany czas oczekiwania na wizytę u hematologa wyniósł aż 1,7 miesiąca ? co w przypadku poważnych krwawień jest niedopuszczalne. Leczenie u chorych na hemofilię należy w takich przypadkach podjąć niezwłocznie ? wszelka zwłoka może doprowadzić do poważnych następstw, w tym zagrożenia zdrowia i życia chorego.

Dzięki stałemu dostępowi do czynników krzepnięcia i optymalnej profilaktyki pacjenci z hemofilią mogą żyć tak jak ich zdrowi rówieśnicy. Ważne jest, aby była kontynuowana również w dorosłym życiu. Brak ciągłości leczenia może prowadzić do rozwinięcia nieodwracalnych powikłań ? przekonuje prof. Paweł Łaguna specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Wprowadzenie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla osób z hemofilią, w których byliby dostępni lekarze różnych specjalności, tacy jak stomatolodzy, ortopedzi, specjaliści chorób zakaźnych oraz psychologowie i fizjoterapeuci z doświadczeniem w postępowaniu z pacjentami z hemofilią, pozwoliłoby na istotną poprawę standardów leczenia i jakości życia poprzez zmniejszenie liczby powikłań i kosztownych hospitalizacji. Europejskie standardy leczenia zakładają również zorganizowanie dostaw domowych leków dla chorych na hemofilię. Jednorazowo pacjent z hemofilią z ośrodka leczenia pobiera ilość leków o objętości małej szafy. Z uwagi na fakt, że chorzy na hemofilię są często osobami z niepełnosprawnościami, sama procedura zaopatrywania się w lek jest dla nich bardzo uciążliwa.

Poprawa funkcjonowania ośrodków jest w zasięgu ręki

Wycena procedur ambulatoryjnej opieki specjalistycznej nadal wymaga urealnienia. Dokonanie takich zmian może bezpośrednio przełożyć się na sprawniejsze funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii w naszym kraju. W marcu br. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przyjęła nowy taryfikator związany z wyceną świadczeń. Wdrożenie procedur wykonawczych (zarządzenie Prezesa NFZ) stanowi ostatni krok na drodze do stworzenia podstaw dla prawidłowego funkcjonowania ośrodków leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne

Kolejną ważną inicjatywą wspierającą prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi ze skazami krwotocznymi jest stworzenie ogólnopolskiego rejestru, który umożliwi prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów, czuwanie nad prawidłowym leczeniem i, co szczególnie ważne, prawidłowe interwencje w stanach nagłych. Istotnym usprawnieniem leczenia chorych na hemofilię może być telemedycyna ? jej wdrożenie może nie tylko pomóc w kontakcie z ośrodkiem, ale także umożliwić bieżącą pomoc w przestrzeganiu zaleceń lekarskich. Takie rozwiązanie może zatem poprawić wyniki i pomoc w optymalizacji całego procesu leczenia. Jest to szczególnie ważne dla pacjentów, którzy mieszkają w miejscowościach oddalonych od ośrodków leczenia hemofilii.

Znaczący postęp w leczeniu hemofilii umożliwił wzrost długości życia osób ze skazami krwotocznymi. To niewątpliwy sukces. Niestety pokolenie osób w wieku zaawansowanym, które w młodości była pozbawione możliwości leczenia profilaktycznego, wymaga dzisiaj operacji ortopedycznych, głównie endoprotezoplastyki. Należy podkreślić, że ? podobnie jak ich równolatkowie bez skaz krwotocznych ? tacy pacjenci będą wymagać zabiegów chirurgicznych związanych z wiekiem, np.  zabiegu usunięcia prostaty. Niezbędne jest więc prawidłowe funkcjonowanie ośrodków zapewniających dostęp do zabiegów chirurgii twardej i miękkiej, realizowanych przez specjalistów mających doświadczenie w operowaniu pacjentów ze skazami krwotocznymi. ? Za nami, Polskim Stowarzyszeniem Chorych na Hemofilię, wiele lat pracy na rzecz pacjentów ze skazami krwotocznymi, lat współpracy i współdziałania z administracją publiczną oraz ekspertami medycznymi. Te działania mają jeden cel ? zapewnić chorym na hemofilię w Polsce możliwie najlepszą opiekę. Dzięki współdziałaniu udało się wdrożyć w Polsce dobre rozwiązania, dające chorym godne i prawie normalne życie z hemofilią. Dzisiaj stoimy przed nowymi szansami ? przygotowania kolejnej edycji Narodowego Programu Leczenie Chorych na Hemofilię, który stanowi gwarancję bezpieczeństwa dla chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne ? zwraca uwagę Bogdan Gajewski, Prezes Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Artykuł Światowy Dzień Chorych na Hemofilię 2022 – dobro pacjentów z hemofilią ponad wszystko pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Długi czas oczekiwania na wizytę u hematologa, niewystarczająca dostępność do fizjoterapii, pomocy ortopedycznej i psychologicznej, brak dostaw domowych leków: to problemy, z którymi na co dzień muszą zmagać się dorośli chorzy na hemofilię. Wyzwaniem dla chorych i ich rodzin jest również zmiana w leczeniu dotycząca pacjentów wkraczających w dorosłość, którzy zderzają się wtedy z twardą rzeczywistością. Chorzy oczekują poprawy opieki w ośrodkach leczenia hemofilii.

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zainicjowało badanie jakości opieki nad chorymi z hemofilią, którego celem było wskazanie aspektów wymagających poprawy. Ocenie podlegały między innymi ośrodki leczenia chorych na hemofilię.

Długi czas oczekiwania na wizytę

W przypadku hemofilii konieczny jest stały i regularny kontakt z lekarzem specjalistą. W ankiecie pytano pacjentów, jak długo czekają na wizyty kontrolne: okazało się, że średni deklarowany czas oczekiwania wyniósł 1,7 miesiąca. Widać duże różnice między ośrodkami: w niektórych pacjenci w ogóle nie musieli czekać na wizytę, były jednak przypadki, gdy czas oczekiwania wynosił nawet 2,5 roku. Dla chorych na skazy krwotoczne, którzy po osiągnięciu pełnoletności zmieniają ośrodek leczenia i lekarza, tak długie oczekiwanie na wizytę wiąże się z brakiem możliwości kontynuacji leczenia. Problem dotyka też poważnie nosicielek hemofilii, które nie mogą zostać poprawnie diagnozowane i przez to nie mogą rozpocząć prawidłowego leczenia.

Dużym problemem dla wielu chorych jest brak możliwości szybkiego skontaktowania się z ośrodkiem leczenia hemofilii w sytuacjach nagłych. Tylko 67 proc. pacjentów deklarowało, że ma możliwość całodobowego kontaktu z ośrodkami leczenia hemofilii; 33 proc. potwierdziło, że ma z tym problem. Aż 40 proc., deklarowało, że miało problem ze skontaktowaniem się z ośrodkami wyżej wyspecjalizowanymi w leczeniu hemofilii.

Problem z dostawami domowymi leków

Większość dorosłych pacjentów ma artropatię, która w znacznym stopniu utrudnia poruszanie się, dlatego dużym problemem jest dla nich konieczność udawania się do ośrodków leczenia hemofilii lub stacji krwiodawstwa po czynniki krzepnięcia, niezbędne w leczeniu. Tylko 41 proc. pacjentów zadeklarowało, że otrzymuje leki do domu, w ramach dostaw domowych. Brak dostaw domowych poważnie utrudnia leczenie, gdyż pacjenci często ?oszczędzają? na stosowaniu leków, chcąc oddalić konieczność wizyty po kolejne leki. Odbiór ze szpitala i logistyka przetransportowania do domu czynników krzepnięcia (leki na 3 miesiące często zajmują objętość małej szafki) dla wielu pacjentów są dużym wyzwaniem, zwłaszcza przy znacznej odległości od ośrodka leczenia. ?Konieczność osobistego odbioru leków przez chorych jest znacznym obciążeniem fizycznym i czasowym, które utrudnia prowadzenie życia zawodowego. Dostawy domowe leków są standardem leczenia w Europie. W Polsce, tak jak w innych krajach, powinni je otrzymywać do domu wszyscy chorzy na ciężką postać hemofilii. Apelujemy o jak najszybsze objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią hemofilii ? podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Problemy z dostępem do specjalistów 

Respondenci zostali poproszeni o ocenę możliwości skorzystania z pomocy innych specjalistów poza hematologiem: pielęgniarki, dentysty, fizjoterapeuty, hepatologa, ginekologa-położnika, psychologa, ortopedy, chirurga, a także konsultacji genetycznych.71 proc. chorych deklarowało możliwość skontaktowania sięz pielęgniarką w lokalnych ośrodkach leczenia hemofilii (HTC), a 79 proc. w ośrodkach wyżej wyspecjalizowanych (CCC). Znacznie gorsza była możliwość skorzystania z fizjoterapii: jedynie 17 proc. respondentów odwiedzających ośrodki lokalne i 28 proc. odwiedzających ośrodki wyżej wyspecjalizowane ma taką możliwość.46 proc. pacjentów odpowiedziało, że nie są pewni, czy mają możliwość prowadzenia fizjoterapii w związku z hemofilią.  ?Warto podkreślić, że możliwość rehabilitacji ma zasadnicze znaczenie w leczeniu hemofilii. Większość starszych pacjentów ma zaawansowaną artropatię hemofilową, objawiającą się m.in. znacznym ograniczeniem ruchu w stawach i zanikami mięśni. Jedynie systematyczna rehabilitacja pod opieką fizjoterapeuty dobrze znającego specyfikę hemofilii może przynieść poprawę ? dodaje Bogdan Gajewski.

22 proc. chorych zgłosiło brak dostępu do chirurgii ortopedycznej (w niektórych miejscach w Polsce było to aż 50 proc.). Tylko 20 proc. kobiet z zaburzeniami krzepnięcia lub mających dziecko z zaburzeniami krzepnięcia deklarowało, że ma możliwość kontaktu z położnikiem lub ginekologiem w ośrodku leczenia hemofilii. Tylko 10 proc. pacjentów zadeklarowało, że ma możliwość konsultacji w poradni genetycznej; 14 proc. ?konsultacji z psychologiem, a 5 proc. że ma szansę na wsparcie pracowników opieki społecznej. 55 proc. pacjentów nie było świadomych tego, że mogą uzyskać pomoc pracownika społecznego, a 51 proc. ? psychologa. ?Dostęp do specjalistów jest bardzo ważny dla zdrowia i życia każdego przewlekle chorego, dlatego tak bardzo razi fakt ograniczeń w dostępie do specjalistów zajmujących się chorymi na hemofilię. Poza trudnościami z dostępem do specjalistów wynikającymi z kolejek, długiego oczekiwania na wizytę oraz odległości od ośrodków leczenia hemofilii, trzeba podkreślić również problemy pacjentów wynikające z trudności w poruszaniu się. Ważne jest także, aby chorzy chłopcy po wejściu w dorosłość mieli zapewnioną ciągłość leczenia i profilaktyki, gdyż jej brak może spowodować nieodwracalną utratę zdrowia ?podkreślają specjaliści.

Ankieta została przeprowadzona w pierwszej połowie 2021 roku, wzięły w niej udział 284 osoby.

Artykuł Wyniki ankiety wśród chorych na hemofilię: potrzebna lepsza praca ośrodków leczenia, telemedycyna i dostawy domowe pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Jakość życia chorych na hemofilię, którzy mieszkają w mniejszych miastach, jest gorsza niż pacjentów mieszkających w pobliżu ośrodka hematologicznego. Rzadziej korzystają oni też z prawidłowego leczenia, jakim jest leczenie profilaktyczne. Trzeba to zmienić, gdyż skutkiem nieoptymalnego leczenia jest niepełnosprawność: to wnioski z ankiety przeprowadzonej wśród chorych.

Ankieta PROBE (ang. Patient-Reported Outcome, Burdens and Experiences) dotycząca ośrodków leczenia chorych na hemofilię została przeprowadzona w styczniu 2021 roku, z inicjatywy Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię,   przy współpracy European Haemophilia Consortium (EHC) i Kanadyjskiego Stowarzyszenia Chorych na hemofilię (CHS). 336 pełnoletnich respondentów odpowiedziało na pytania związane z jakością życia, doświadczeniami oraz trudnościami, z którymi mierzą się każdego dnia. Celem było określenie jakości opieki w ośrodkach chorych na hemofilię w Polsce.
Pacjenci chorzy na hemofilię od wielu lat apelują o dostęp do kompleksowej, koordynowanej opieki medycznej w ośrodkach kompleksowego leczenia, których utworzenie zakładał Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię. Wyniki ankiety PROBE pokazują, że poziom udzielanej opieki zależy od konkretnego ośrodka, a najlepiej zostały ocenione ośrodki w Katowicach, Gdańsku, Wrocławiu, Lublinie i Poznaniu. Im dalej od dużego ośrodka, tym mniej pacjentów stosuje leczenie profilaktyczne i tym gorzej ocenia jakość swojego życia.

– Dorosły pacjent, który musi osobiście odbierać czynniki krzepnięcia krwi, nierzadko ma do pokonania spory dystans. Nie każdy jest w stanie dotrzeć do ośrodka, dlatego pacjenci często nie stosują leczenia profilaktycznego. Bez wątpienia optymalnym sposobem dostarczania leków są dostawy domowe – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię

Brak leczenia to ból i niepełnosprawność

Respondenci zostali zapytani o ich doświadczenia związane ze sprawnością fizyczną i bólem. Niemal wszyscy ankietowani (93 proc.) zadeklarowali znaczne ograniczenie przynajmniej w jednym stawie z powodu powikłań hemofilii. Pacjenci z ciężką postacią hemofilii częściej wskazywali na konieczność korzystania ze sprzętu ułatwiającego poruszanie się, trudności z wykonywaniem codziennych czynności, częściej doświadczali przewlekłego bólu, zażywali leki przeciwbólowe. Ok. 36 proc. chorych z ciężką postacią hemofilii zgłaszało współistniejącą artropatię hemofilową. Częściej byli to chorzy mieszkający dalej od ośrodków leczenia. Dane te wskazują na to, że brak odpowiedniego leczenia powoduje uszkodzenie stawów i ból. Długotrwałe i nieodwracalne uszkodzenie stawów może prowadzić do inwalidztwa i niepełnosprawności.

– Regularnie stosowana profilaktyka skutecznie chroni pacjenta przed nieodwracalnym uszkodzeniem stawów, bólem oraz przed inwalidztwem i niepełnosprawnością – dodaje Bogdan Gajewski

Choroba izoluje i ogranicza

Większość dorosłych chorych w Polsce to osoby, które nie miały zapewnionego odpowiedniego leczenia w wieku dziecięcym. Obecnie mierzą się z poważnymi powikłaniami choroby. Pacjenci zmagający się z ciężką postacią hemofilii deklarowali w ankiecie trudności z codziennymi czynnościami (blisko 74 proc.), a 72 proc. chorych wskazywało na konieczność zażywania leków przeciwbólowych z powodu przewlekłego bólu. Na konieczność korzystania ze sprzętu ułatwiającego poruszanie się wskazało około 37 proc. respondentów.
Ciężka postać hemofilii nieprawidłowo leczona, izoluje i ogranicza chorych w codziennych aktywnościach, równocześnie wyłączając ich nierzadko z życia zawodowego. Stosowanie profilaktyki minimalizuje ryzyko wystąpienia powikłań w przyszłości i chroni pacjentów przed niepełnosprawnością.

Wyniki badania jednoznacznie odpowiadają naszemu doświadczeniu. Dorośli chorzy ze względu na rozwinięte powikłania tym bardziej powinni mieć zapewnioną kompleksową opiekę. Prawie wszyscy badani (93 proc.) zadeklarowali znaczne ograniczenie w przynajmniej jednym stawie. – Wiemy, że oznacza to ogromne problemy ze sprawnością fizyczną oraz mobilnością. Dlatego podkreślamy potrzebę zapewnienia dostaw domowych dla tych chorych, by mogli bez narażenia swojego zdrowia poddać się koniecznemu ciągłemu leczeniu – mówi Bogdan Gajewski

Telemedycyna ułatwia życie chorym

Pacjenci, poza ankietą PROBE wypełnili również ankietę Pol-HTC której wyniki pokazały, że średnio mieszkali w odległości 56 (?61) km od ośrodka leczenia hemofilii, a odległość od ośrodka, który zapewniałby w pełni kompleksową opiekę wynosiła 258 (?147) km. Średni zgłoszony czas oczekiwania na wizytę wynosił 1,7 (?2,9) miesiąca.
Sytuację pacjentów może poprawić telemedycyna. Pandemia znacznie przyśpieszyła jej rozwój w Polsce. To rozwiązanie ułatwiające kontakt z lekarzem osobom, które z wielu względów nie mogą bezpośrednio udać się do lekarza lub na rehabilitację. Lekarz może być stale informowany o stanie zdrowia pacjenta i w razie potrzeby szybko zareagować. Telemedycyna oszczędza nie tylko czas pacjenta, ale też lekarza. Jak wynika z badania, większość pacjentów wskazuje na potrzebę uzyskania dostępu do poradni oraz konsultacji z pielęgniarką czy fizjoterapeutą właśnie poprzez telemedycynę.

Telemedycyna, mimo iż nigdy nie zastąpi wizyt stacjonarnych, ma wiele zalet. Dla chorych na hemofilię rehabilitacja i fizjoterapia on-line jest dużym udogodnieniem. – Techniki autoterapeutyczne przeprowadzane on-line są przez terapeutę dokładnie tłumaczone i pokazywane. Pacjent jest informowany o zadaniach w sposób precyzyjny, wie, jak ćwiczyć – mówi dr Janusz Zawilski, fizjoterapeutaZapewnienie dorosłym pacjentom kompleksowej opieki sprawi, że chorzy na hemofilię pacjenci będą czuć się bezpiecznie.

Dzięki stałemu kontaktowi z lekarzem, dostawom leków bezpośrednio do domu, chory czuje się objęty opieką. – Odpowiednia profilaktyka, optymalne leczenie sprawia, że przyszłość chorych na hemofilię może wyglądać tak samo jak osób niecierpiących na tę chorobę – dodaje Bogdan Gajewski

Artykuł Opieka nad chorymi na hemofilię w Polsce jest bardzo nierównomierna. Potrzebne są pilne zmiany pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

28 września o godzinie 11:00 odbyło się posiedzenie Sejmowego Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Podczas posiedzenia środowisko pacjentów i ekspertów nakreśliło najważniejsze postulaty dotyczące sytuacji osób chorujących na hemofilię, zwłaszcza dorosłych. Zwróciło się do decydentów z prośbą o realizację zapisów zawartych w Narodowym Programie Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Posiedzenie dotyczyło opieki nad dorosłymi pacjentami z hemofilią i funkcjonowania ośrodków leczenia dla dorosłych ? chodzi o to, by prowadząc leczenie dla dorosłych, zapobiegać nieodwracalnym powikłaniom choroby, skutkującym kalectwem. Aktualnie bardzo często pacjenci po przekroczeniu 18. roku życia mają poważne problemy z uzyskaniem właściwej opieki, otrzymywaniem dostaw domowych leków czy chociażby dostępu do aplikacji mobilnych, które monitorują przebieg choroby i ułatwiają pacjentom planowanie codziennych aktywności.

? Dorośli pacjenci potrzebują na pewno dwóch podstawowych rzeczy: żeby powstały ośrodki kompleksowej opieki, żebyśmy my pediatrzy mogli przekazywać nasze doświadczenia z 18-letniej współpracy z pacjentami. Trzeba powiedzieć, że przez to, że jest prowadzone właściwie  leczenie profilaktyczne, jest indywidualizacja leczenia, pacjenci najczęściej nie mają żadnych zmian stawowych i artropatii. Druga rzecz: pacjenci potrzebują dostaw domowych leków ? mówił podczas spotkania prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

? Jeżeli pacjenci nie mają czynnika, nie mają dostaw domowych, to po prostu mają krwawienia, bardzo bolesne wylewy do stawów.  Postępuje proces artropatii hemofilowej, czyli niszczenia stawów. Jeżeli pacjenci będą odpowiednio leczeni, to będą studiować, pracować. Jeśli nie, czeka ich inwalidztwo  ? dodał prof. Paweł Łaguna

Kompleksowa opieka i leczenie młodego chorego sprawia, że jego późniejsze życie jest pozbawione znamion choroby. Chory będący pod stałą opieką i mający zapewnioną ciągłość profilaktyki oraz dostęp do lekarza rozwija się i żyje jak jego zdrowi rówieśnicy.

? Miałem wielokrotnie telefon od doktora kwalifikującego, który mówi: ?Proszę pana, ale pacjent chyba nie ma hemofilii, bo nie ma żadnych zmian stawowych?. Czyli mamy dobrą opiekę pediatryczną od strony zaburzeń układu krzepnięcia u tych pacjentów. My, pediatrzy, chcielibyśmy, aby to dobre leczenie było kontynuowane po 18. roku życia ? podsumował wypowiedź prof. Paweł Łaguna

Wejście w dorosłość zmienia rzeczywistość chorych

Rzeczywistość chorego na hemofilię , który przechodzi pod opiekę placówki dla dorosłych, drastycznie się zmienia. Dotychczas miał zapewnioną opiekę w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i był objęty Programem ?Profilaktyka i terapia krwawień u dzieci z hemofilią A i B?, który zapewniał dostawę leków do domu, personalizowaną profilaktykę czy specjalistyczny serwis pielęgniarski. To wszystko zmienia się po osiągnieciu pełnoletności, bo brak jest ośrodków kompleksowej opieki dla dorosłych; kończy się również program profilaktyki dla dzieci ze wszystkimi jego benefitami.

? Większość ośrodków leczenia dla dorosłych z hemofilią nie funkcjonuje prawidłowo. Zdarza się, że chorzy po 18 roku życia mają poważne problemy z zapisaniem się do poradni leczenia chorych na hemofilię i uzyskaniem opieki. Hemofilia jest chorobą, która znakomicie poddaje się leczeniu, ale konsekwencje braku odpowiedniego leczenia są bardzo poważne i mogą zagrozić życiu i zdrowiu chorych. Nie chcemy, aby dochodziło do takich sytuacji, o których czasami słyszymy, że pediatra podejmuje się leczenia dorosłego z hemofilią, bo brakuje lekarzy i ośrodków zajmujących się leczeniem dorosłych. Aby jednak mogły powstać ośrodki kompleksowej opieki dla dorosłych, muszą nastąpić zmiany, muszą zostać urealnione wyceny Ambulatoryjnej Opieki Specjalistycznej dla chorych na hemofilię ? mówi prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdan Gajewski.

Rodzice boją się o zdrowie swoich dzieci

Perspektywa niekorzystnych zmian w leczeniu z chwilą osiągnięcia dorosłości jest niepokojąca również dla najbliższych chorego. Najbardziej obawiają się oni zaprzepaszczenia efektów obecnego leczenia, które ich dzieci miały do tej pory zapewnione. Rodzice obawiają się negatywnych skutków wynikających ze zmiany w leczeniu hemofilii wraz z przejściem do kategorii dorosłych.

? Po przejściu na stronę dorosłą zaobserwowaliśmy brak kompleksowych ośrodków, do których moglibyśmy się udać w razie potrzeby. Nie mamy też dostaw domowych ? mówi mama nastolatka chorującego na hemofilię, Beata Holonko.

Samo przejście w dorosłość jest momentem, w którym młodzi ludzie mierzą się z nowymi wyzwaniami. Wyprowadzka z domu, rozpoczęcie studiów, życie w innym miejscu niż dotąd ? to już wiąże się ze stresem. Zmiana lekarza, rehabilitanta, długie kolejki do lekarza, brak spersonalizowanej opieki mogą skutecznie utrudniać rozwój młodego człowieka i zaprzepaścić efekty dotychczasowego leczenia.

Decydenci reagują na potrzeby środowiska chorych

Podczas spotkania przedstawiciele środowiska eksperckiego i decydenci uważnie wsłuchiwali się w głos pacjentów i ekspertów medycznych. W spotkaniu uczestniczyła Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, dr Małgorzata Lorek ? dyrektor Narodowego Centrum Krwi, a także posłanka Barbara Dziuk, która podkreślała zobowiązanie decydentów do wsparcia chorych, które umożliwi im normalne funkcjonowanie w dorosłym życiu. Równocześnie zadeklarowała wspieranie pacjentów i nagłaśnianie dyskusji na temat leczenia hemofilii.

Przedstawiciele organizacji pacjenckich, pacjenci oraz ich rodziny doceniają możliwość udziału w rozmowach z decydentami. Deklaracje przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Centrum Krwi co do urealnienia wyceny świadczeń w leczeniu chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, a także wprowadzenia stanowiska sekretarki medycznej wspierającej lekarza cieszą środowisko chorych i ich rodzin. Podczas spotkania zadeklarowano również wsparcie w zakresie dostaw leków do domów dla osób ciężko chorych. Oczekiwane zmiany mają być wprowadzone na początku 2022 roku.

Artykuł Niezaspokojone potrzeby chorujących na hemofilię. Środowisko pacjentów i ich bliscy apelują o zmiany pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię (PSCH) apeluje o zwrócenie uwagi na problemy tej grupy chorych, szczególnie w czasie pandemii COVID-19. Szczególnie „kuleje” opieka nad dorosłymi chorymi na hemofilię.

Hemofilia jest chorobą rzadką, a liczba specjalistów zajmujących się opieką nad tą grupą chorych pozostaje niewielka. Prowadzi to do sytuacji, w której stan zdrowia chorego oraz możliwość otrzymania przez niego odpowiedniej pomocy warunkowany jest miejscem zamieszkania.

? Wnioskujemy o wyróżnienie przynajmniej jednego ośrodka prowadzącego leczenie w każdym województwie, z obsadą dwóch specjalistów w każdym z nich. Kod pocztowy nie może wpływać na możliwość skorzystania z odpowiedniej terapii. Apelujemy również o wprowadzenie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla osób z hemofilią, w których byliby dostępni lekarze różnych specjalności tacy jak stomatolodzy, ortopedzi, specjaliści chorób zakaźnych oraz psychologowie i fizjoterapeuci, z doświadczeniem w postępowaniu z pacjentami z hemofilią ? mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Z ankiety przygotowanej wspólnie z EHC (European Haemophilia Consortium) wynika, że w wielu województwach ośrodki dla dorosłych nie działają poprawnie, pomimo że jest to jeden z celów Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2019-2023. W niektórych województwach nie ma ani jednego specjalisty zajmującego się leczeniem tej choroby. ? Trzeba pamiętać, że duże krwawienia u osób z hemofilią wymagają jak najszybszego leczenia, a takie leczenie powinno być możliwe jak najbliżej miejsca zamieszkania chorego, nie zaś w odległym o kilkaset kilometrów miejscu Polski ? dodaje Bogdan Gajewski.

Dostępne i kompleksowe ośrodki pozwoliłyby na poprawę leczenia i jakości życia chorych, ograniczenie powikłań i hospitalizacji. Przyniosłoby też efekty dla budżetu w postaci zmniejszenia zużycia kosztownych czynników krzepnięcia. ? Lata zaniedbań spowodowały, że dorośli chorzy na hemofilię są osobami niepełnosprawnymi, na rencie, czasem zupełnie wykluczonymi z życia społecznego. Dlatego tak ważne jest, by Narodowy Program był realizowany w przyjętym kształcie ? mówi Bogdan Gajewski.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne to nie tylko ośrodki kompleksowego leczenia, ale i leczenie, zapewniające chorym poczucie bezpieczeństwa. ? Narodowy Program to szansa dla chorych na wprowadzanie nowoczesnych metod leczenia, które umożliwiają prawie normalne i aktywne życie z hemofilią, a szczególnie dla chorych których leczenie było dotknięte najcięższym powikłaniem inhibitorem czynnika krzepnięcia.? dodaje Bogdan Gajewski.

Wdrożenie zmian wycen leczenia ambulatoryjnego

Wyceny procedur leczenia hemofilii wciąż są niedoszacowane: to jedna z przyczyn złego funkcjonowania ośrodków leczenia hemofilii. W czerwcu 2019 r. prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji poinformował, że w Biuletynie Informacji Publicznej został opublikowany raport w sprawie ustalenia taryfy świadczeń ambulatoryjnej opieki specjalistycznej z zakresu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Mimo upływu czasu, wypracowane zmiany nie zostały wdrożone.

Dostawy leków do domu

Chorzy na hemofilię apelują też o wprowadzenie dostaw leków do domu. Objętość małej szafy ?  tyle zajmują leki, które chory na hemofilię odbiera w centrach krwiodawstwa. To poważny problem zwłaszcza dla pacjentów, którzy nie mają własnego środka transportu, a są inwalidami narządu ruchu, na skutek złego leczenia w przeszłości. Problem, dyskutowany od wielu miesięcy, stał się obecnie jeszcze poważniejszy z powodu pandemii SARS-CoV-2.

? W trakcie pandemii należy unikać zbędnych wyjazdów, by nie narażać pacjentów na ryzyko zachorowania i transmisji SARS-CoV-2. Dostawy leków bezpośrednio do domu pacjentów to od lat standard leczenia w wielu krajach Europy. W Polsce tylko nieliczna grupa dorosłych z hemofilią korzysta z tego rozwiązania. Niestety większość pacjentów z hemofilią w dalszym ciągu musi odbierać czynniki krzepnięcia w Regionalnych Centrach Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa ? mówi Bogdan Gajewski.

Szkolenia dla ratowników medycznych i pracowników SOR

Po interwencjach Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię spowodowanych zgonami pacjentów z hemofilią na SOR-ach, z powodu nieprawidłowego udzielania pierwszej pomocy chorym, Ministerstwo Zdrowia zaproponowało stworzenie obowiązkowych szkoleń e-learning dla ratowników medycznych oraz personelu SOR. ? Oczekujemy, że szkolenia wkrótce się rozpoczną i będą obligatoryjne dla ratowników medycznych i pracowników SOR ? dodaje prezes PSCH.

Dzięki programowi polityki zdrowotnej, standard opieki nad chorymi z hemofilią był w ostatnich latach wielokrotnie modernizowany i coraz więcej pacjentów otrzymało szansę na leczenie odpowiadające aktualnej wiedzy medycznej. Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię wysoko ocenia również elastyczność programu, umożliwiającą dostosowanie opieki do stanu zdrowia pacjenta.

? W naszej opinii Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne powinien być rozwijany. Dzięki temu istnieje szansa objęcia pacjentów w Polsce właściwą opieką i leczeniem zgodnym z aktualną wiedzą medyczną, poprawiając skuteczność leczenia oraz profilaktykę krwawień u pacjentów, podnosząc jakość życia chorych na hemofilię ? podsumowuje Bogdan Gajewski.

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię podkreśla jednocześnie, że bardzo ceni dotychczasowy dialog z Ministerstwem Zdrowia. Stowarzyszenie liczy jednak na jak najszybszą realizację zgłaszanych postulatów. Ich realizacja jest kluczowa dla zapewnienia właściwej opieki i leczenia, zgodnych z aktualną wiedzą kliniczną i międzynarodowymi standardami.

Artykuł Eksperci: Leczenie hemofilii poprawia się. Konieczne są jednak ośrodki kompleksowego leczenia, dostawy domowe, szkolenia personelu SOR pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Podczas uroczystości rozdania nagród Złoty Otis odbyła się dyskusja na temat aktualnej sytuacji związanej z leczeniem COVID-19 oraz wpływem genów na przebieg tej choroby.

Dyskusję rozpoczął prof. Aleksander Sieroń, mówiąc o najnowszych publikacjach naukowych dotyczących leczenia COVID-19. W debacie udział wzięli prof. Waldemar Wierzba (dyrektora CSK MSWiA i redaktor naczelny Świata Lekarza), dr Zbigniew Król (wicedyrektor CSK MSWiA, były wiceminister zdrowia), prof. Jacek Moll (laureat nagrody Złoty Otis za dorobek życia w medycynie), prof. Waldemar Kostewicz (prezes Polskiego Towarzystwa Lekarskiego), Irena Rej (prezes Izby Gospodarczej Farmacja Polska), Bogdan Gajewski (prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię).

Artykuł COVID-19: aktualne metody leczenia – debata naukowa podczas Gali Złotych Otisów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

ROZMOWA Z Bogdanem Gajewskim, PREZESEM STOWARZYSZENIA CHORYCH NA HEMOFILIĘ.

Chorzy na hemofilię przez wiele lat byli źle leczeni, co powodowało nawracające krwawienia, niszczące stawy. Dlatego większość z nich jest dziś inwalidami.

Wprowadzenie leczenia profilaktycznego dla dzieci i młodzieży do 18. roku życia, co stało się w 2008 r. dzięki staraniom stowarzyszenia, wiele zmieniło w życiu tej grupy chorych. Dzieci z hemofilią rozwijają się podobnie jak ich zdrowi rówieśnicy: nie mają krwawień, deformacji stawów. Również dorośli mają dziś dobry dostęp do czynników krzepnięcia ? obecnie leczenie jest na nieporównywalnie lepszym poziomie niż przed laty. Są to jak najbardziej pozytywne zmiany. Jednak w leczeniu hemofilii w ostatnich latach dokonały się inne poważne zmiany: pojawiły się nowe, rekombinowane czynniki krzepnięcia. Mamy też nowe leki dla chorych z hemofilią powikłaną inhibitorem czynnika krzepnięcia. To najtrudniejsza w leczeniu postać tej choroby. U niektórych osób, pod wpływem podawanego czynnika krzepnięcia, organizm produkuje przeciwciała, które niwelują działanie leku. Konieczne jest wówczas stosowanie innych preparatów, które omijają inhibitor. Dwa lata temu pojawił się nowy, bardzo skuteczny lek o zupełnie innym mechanizmie działania, który początkowo został zarejestrowany wyłącznie dla chorych z hemofilią powikłaną inhibitorem. W porównaniu z dotychczasowymi lekami znacznie ogranicza krwawienia, poprawia jakość życia chorych. Można go stosować we wszystkich grupach wiekowych.

Ale dla polskich chorych jest niedostępny, mimo że pacjenci, ich rodziny i lekarze zabiegają o jego wprowadzenie.

Mamy nadzieję, że lek zostanie niebawem wprowadzony. Ma on szansę zmienić życie chorych na hemofilię powikłaną inhibitorem, których leczenie obecnie jest trudne i mało skuteczne. Lek znacznie ogranicza liczbę krwawień: to korzyść dla pacjenta. Są też korzyści dla płatnika: wpływa on na obniżenie wydatków, może spowodować realne oszczędności. Trzeba jednak podkreślić, że brak dostępu do skutecznego leczenia to niejedyny problem pacjentów. Nie jest dobrze z jakością opieki nad chorymi. Brakuje sieci wyspecjalizowanych ośrodków, które zapewniałyby kompleksową opiekę nad pacjentem. Mamy za mało lekarzy, którzy potrafią leczyć dorosłych z hemofilią. W niektórych regionach brak też ośrodków leczenia tej grupy pacjentów, którzy muszą pokonywać nawet kilkaset kilometrów, żeby dojechać do specjalistycznego ośrodka. Problemem jest też to, że Ministerstwo Zdrowia przeciąga procedury urealnienia wyceny leczenia w przyszpitalnych przychodniach specjalistycznych, co opóźnia i uniemożliwia powstanie ośrodków leczenia. Środowisko pacjentów oraz specjaliści, w tym również konsultant krajowy ds. hematologii, zwrócili się z prośbą o rozszerzenie zakresu czynności wykonywanych przez lekarza POZ o obowiązek wystawienia zamówienia na produkty krwiopochodne oraz rekombinowane czynniki krzepnięcia i desmopresynę. Czas pracy lekarza specjalisty jest kosztowny i powtarzające się czynności, takie jak ponowne wypisywanie zapotrzebowania, nie powinny wydłużać kolejek do specjalistów. W krajach Europy Zachodniej lekarz hematolog nie jest obciążany takimi zadaniami. Niestety w tej kwestii również prace urzędników niezwykle się przeciągają.

Jeszcze 40 lat temu, a więc wcale nie tak dawno, chorzy na hemofilię nie dożywali średniego wieku. Dziś mogą żyć tak długo jak osoby nieobciążone tą chorobą. Ale pod warunkiem, że będą odpowiednio zabezpieczeni. Czy to realne w naszym kraju?

Jak najbardziej. Długość życia chorego na hemofilię nie musi odbiegać od długości życia osoby bez hemofilii. Potrzebne jest jednak dobre zorganizowanie leczenia, ośrodki kompleksowej opieki, dobry dostęp do leków. Wielkie nadzieje pokładamy w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Oby jak najszybciej został wdrożony, ze wszystkimi początkowymi ustaleniami.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Chorzy na hemofilię przez wiele lat byli źle leczeni pochodzi z serwisu Świat Lekarza.