Nastąpiła ko­losalna zmiana i kolosalny postęp w podejściu do mukowiscydozy. W początkowym okresie nasza działalność ograniczała się do pomocy konkretnym osobom, konkretnym rodzinom. Nie myśleliśmy o tym, że możemy mieć wpływ, jako or­ganizacja pacjencka, na zmiany systemowe. Aż wreszcie okazało się, że organizacja pozarzą­dowa może być partnerem w rozmowach z de­cydentami – mówi Paweł Wójtowicz, założyciel i Prezes Fundacji Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę „MATIO”.

Pomysł założenia fundacji zrodził się w 1996 r., w rok po śmierci Pana synka, stąd nazwa „Matio”, bo tak z żoną mówiliście na synka. Określając jej cele, tak pięknie Pan pisze: „Dotknięty tą tragedią zrozumiałem, co przeżywają chorzy na mukowiscydozę, a także ich rodzice. Celem założenia fundacji było stworzenie niezależnej organizacji, na którą mogliby liczyć wszyscy ciężko doświadczeni przez los; aby chorzy i ich rodziny nie pozostawali sami ze swoją tragedią. Życzyłbym sobie, aby fundacja mogła dać Wam i Waszym dzieciom to, co nie było dane mojej rodzinie w czasie choroby naszego synka”. Jak Pan ocenia te minione lata? Czy te życzenia zostały spełnione?

Oceniam jak najbardziej pozytywnie, nastąpiła ko­losalna zmiana i kolosalny postęp w podejściu do tej choroby, w terapii. W początkowym okresie nasza działalność ograniczała się do pomocy konkret­nym osobom, konkretnym rodzinom. Nie myśleliśmy o tym, że możemy mieć wpływ, jako or­ganizacja pacjencka, na zmiany systemowe. Aż wreszcie okazało się, że organizacja pozarzą­dowa może być partnerem w rozmowach z de­cydentami. Chyba po raz pierwszy stało się to widoczne w 2008 r. podczas Europejskiej Kon­ferencji Chorób Rzadkich, Eurordis w Krakowie. To uważam za moment przełomowy, określający organizacjom pacjenckim istotną rolę w rozmo­wach z decydentami.

A jak te przełomowe zmiany przekładają się na mukowiscydozę? Co tu się przez te lata zadziało pozytywnego?

Niewątpliwie było to odkrycie, pod koniec lat 90., genu powodującego chorobę. To zapocząt­kowało poszukiwanie kolejnych genów i leków ukierunkowanych na jej określoną mutację. Bo mukowiscydoza to szczególna choroba. Można w niej wyróżnić ponad 2 tysiące mutacji! Od roku mamy już w Polsce leki działające przyczynowo, dostępne w programie lekowym. To niesamowi­ty postęp, zważywszy, że jeszcze nie tak dawno dostępne było jedynie leczenie objawowe mu­kowiscydozy, niezwykle uciążliwe i dla chorego, i dla rodziny.

Czy można powiedzieć, że skoro są już leki, dostępne dla naszych pacjentów, chorzy na mukowiscydozę zostali w wystarczającym stopniu objęci opieką??

Nie do końca. Wciąż są pacjenci z mutacjami, na które jeszcze nie ma leków. Jednocześnie trwa­ją badania nad nowymi wskazaniami już istnie­jących leków, aby można je było zastosować u innych grup pacjentów. Niektóre z dotychcza­sowych, wskazane od 12. r.ż., prawdopodobnie będą mogły być stosowane w młodszych gru­pach wiekowych. Tak więc, wciąż coś się dzieje i kolejne grupy chorych będą mogły skorzystać z nowoczesnych terapii.

To cieszy, że mukowiscydoza, przez wiele lat uznana za chorobę śmiertelną, nieuleczalną, sta­ła się uleczalną i przewlekłą.

Rozmawiała: Bożena Stasiak

Artykuł Paweł Wójtowicz: Mukowiscydoza staje się chorobą przewlekłą pochodzi z serwisu Świat Lekarza.