Rozmowa z prof. Marią Pokorską-Śpiewak, laureatką Nagrody Specjalnej Złoty OTIS 2026 „Medycyna Przyszłości” przyznawanej z rekomendacji ABM.

• Jak zmienił się obraz chorób zakaźnych u dzieci w ostatnich latach?
• Niektóre zakażenia przebiegają dziś mniej przewidywalnie? Które z nich budzą największe obawy?
• Co najczęściej komplikuje leczenie infekcji u najmłodszych?
• Które objawy wymagają dziś szczególnej czujności diagnostycznej?

Zapraszamy do obejrzenia rozmowy

Prof. Maria Pokorska-Śpiewak pokazuje, czym naprawdę jest medycyna przyszłości: to nie tylko przełomowe terapie, ale przede wszystkim zmiana losu pacjentów. Dzięki pracy pani profesor przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C, które jeszcze niedawno oznaczało lata leczenia i niepewności, dziś może zostać całkowicie wyleczone – także u najmłodszych. Osiągniecia pani profesor to nie statystyki, lecz konkretne historie: dzieci, które wchodzą w dorosłość zdrowe, bez lęku o przyszłość.

Artykuł Które infekcje u dzieci budzą dziś największe obawy? Prof. Maria Pokorska-Śpiewak pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Chorzy miesiącami szukają pomocy. Objawy są mylące dla lekarzy POZ. Pacjenci skarżą się na ciągłe zmęczenie i świąd skóry. Wreszcie trafiają do hepatologa i słyszą diagnozę: pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych. Często jedynym ratunkiem jest już przeszczepienie wątroby

Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (ang. PSC, primary sclerosing cholangitis) to rzadka, przewlekła choroba dróg żółciowych występująca częściej u mężczyzn (stosunek 2:1) ok. 30. roku życia prowadząca do postępującego uszkodzenia wątroby i jej marskości. Choroba ma silny związek z zapalnymi chorobami jelit (zwłaszcza wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego) oraz jest istotnym czynnikiem ryzyka raka dróg żółciowych oraz raka jelita grubego.

W ostatnich latach obserwuje się wzrost liczby rozpoznań i wzrost częstości występowania, a istotna proporcja pacjentów wymaga transplantacji wątroby.

Objawy i diagnostyka PSC

Objawy choroby nie są specyficzne, a zróżnicowany przebieg kliniczny powoduje, że rozpoznanie choroby jest wymagające i długo trwa. Do najczęściej występujących objawów zalicza się przewlekłe zmęczenie, świąd skóry, bóle brzucha oraz stany podgorączkowe. W badaniach laboratoryjnych występują podwyższone parametry cholestazy (fosfataza alkaliczna (ALP) i/lub gamma-glutamylotranspeptydaza (GGTP). Kluczowe dla rozpoznania choroby jest obrazowanie dróg żółciowych w rezonansie magnetycznym (MRCP), które ukazuje zwężenia i poszerzenia dróg żółciowych.

Leczenie PSC

Obecnie brak jednoznacznie skutecznej farmakoterapii modyfikującej przebieg choroby, dlatego w terapii PSC skupiamy się na leczeniu objawów oraz postępowaniu spowalniającym progres choroby. Trwają badania kliniczne nad lekami celowanymi (np. modulatory szlaków żółciowych, antybiotyki wpływające na mikrobiotę jelitową), ale dotychczas żaden z nich nie stał się standardową terapią zmieniającą rokowanie.

W przypadku zaawansowanych zmian możliwe jest leczenie endoskopowe, które poprawia objawy kliniczne (szczególnie świąd skóry), jak i może spowolnić progresję choroby. W sytuacjach rozwoju niewydolności wątroby, nawracających zapaleń dróg żółciowych lub raka dróg żółciowych, rozważane jest leczenie transplantacją wątroby.

Perspektywa pacjentów z PSC

Pacjenci z PSC skarżą się na istotnie obniżoną jakość życia, szczególnie w zakresie współwystępującego niepokoju, lęku, objawów depresji oraz zmęczenia. Od lat toczą się badania potwierdzające, że wyżej wymienione objawy istotnie obniżają jakość życia pacjentów. Ponadto wraz z progresją choroby mogą pojawić się kolejne objawy, jak świąd skóry, które pogarszają jakość życia, prowadzą do deprywacji snu, nasilają przewlekłe zmęczenie. Objawy choroby, w tym szczególnie świąd skóry, mogą powodować wykluczenie społeczne, jak i wycofanie się z aktywności zawodowej.

Dlatego tak ważnym punktem ewaluacji stanu zdrowia pacjentów z PSC jest ocena perspektywy pacjenta (ang. PRO, patient-reported outcome) oraz uwzględnienie tych narzędzi w ramach badań klinicznych. Obecnie kilka narzędzi PRO jest używanych w badaniach w obszarze PSC. Celem organizowanych warsztatów jest ustalenie konsensus w zakresie stosowania i rozwoju PRO w badaniach klinicznych w PSC.

19 września 2025 roku w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym odbędą się międzynarodowe warsztaty Europejskiej Sieci Ośrodków Referencyjnych RARE-LIVER dotyczące jakości życia i perspektywy pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych, których celem jest ustalenie konsensusu ekspertów w zakresie rozwoju oraz implementacja narzędzi oceniających perspektywę pacjenta do badań klinicznych.

Członkami komitetu naukowego warsztatów są prof. Piotr Milkiewicz – twórca ośrodka chorób rzadkich wątroby, dr n. med. Maciej Janik – przewodniczący grupy roboczej ds. jakości życia ERN RARE-LIVER (obaj z Kliniki Hepatologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego), prof. Douglas Thorburn – światowej sławy ekspert w zakresie autoimmunologicznych chorób wątroby (Sheila Sherlock Liver Centre & UCL Institute for Liver and Digestive Health, Royal Free Hospital, Londyn) oraz Shivani Sharma – ekspertka z zakresu psychologii i narzędzi PRO (Aston University, Birmingham).

Organizatorem warsztatów jest Klinika Hepatologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Europejska Sieć Ośrodków Referencyjnych ds. Rzadkich Chorób Wątroby (European Reference Network RARE-LIVER).

Artykuł PSC – nieuleczana choroba, na którą chorują dzieci oraz młodzi dorośli pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

O nowym czynniku ryzyka sercowo-naczyniowego u pacjentów chorych na cukrzycę typu 2 Ewa Podsiadły-Natorska rozmawia z dr hab. n. med. Aliną Kuryłowicz z Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gerontokardiologii Szpitala im. W. Orłowskiego, prof. Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie

Jaki jest związek pomiędzy stłuszczeniową chorobą wątroby (MASLD) a wzrostem ryzyka sercowo-naczyniowego u pacjentów z cukrzycą typu 2?

Badania obserwacyjne udowodniły, że u chorych na cukrzycę, którzy mają stłuszczenie wątroby, występuje większe ryzyko zawału serca, udaru albo zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych. Zaczęto się więc zastanawiać, dlaczego stłuszczenie wątroby u pacjentów z cukrzycą może predysponować np. do wyższych wartości ciśnienia tętniczego, gorszego profilu lipidowego, a przez to do szybszego rozwoju miażdżycy czy do nasilenia stanu zapalnego, co z kolei sprzyja rozwojowi niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową. Okazało się, że jest to „cykl przyczynowo-skutkowy”. Generalnie wszystkie te mechanizmy sprawiają, że chory z cukrzycą i stłuszczeniem wątroby jest pacjentem znacznie gorzej rokującym.

Według badań u osób chorych na cukrzycę typu 2 częstość występowania stłuszczeniowej choroby wątroby wynosi aż 70 proc.

Z jednej strony cukrzycy towarzyszy uogólniony stan zapalny; czynniki zapalne (cytokiny) produkowane najczęściej w tkance tłuszczowej docierają wraz z krwią do wątroby i uruchamiają tam mechanizmy sprzyjające stłuszczeniu. Z drugiej strony stłuszczona wątroba ma mniejszą wrażliwość na insulinę, czyli staje się insulinooporna. A insulinooporność to jeden z podstawowych czynników sprzyjających rozwojowi cukrzycy typu 2. W stłuszczonej wątrobie może się rozwinąć stan zapalny, a wydzielane do krwi cytokiny mogą uszkadzać wyspy trzustkowe i powodować zaburzenia wydzielania insuliny. Może być więc tak, że to stłuszczenie wątroby predysponuje do rozwoju cukrzycy. Osoby z MASLD bardzo często mają nieprawidłową glikemię na czczo, czyli stan przedcukrzycowy – u tych osób w nocy insulina nie jest w stanie zahamować produkcji glukozy w wątrobie. Jest to układ naczyń połączonych, które – jeżeli rozkwitną równocześnie – tworzą złowieszczy duet ze złym rokowaniem.

Mamy już problem cywilizacyjny?

Na pewno. Biorąc pod uwagę, jak znaczący odsetek chorych z cukrzycą ma otyłość, a 80 proc. chorych z otyłością cierpi na stłuszczenie wątroby, to możemy założyć, że 4 na 5 pacjentów z cukrzycą ma MASLD.

Jaki jest proponowany algorytm badań przesiewowych w kierunku chorób wątroby u pacjentów z cukrzycą typu 2? Jak często wykonywać te badania?

Tak naprawdę skrining w kierunku stłuszczeniowej choroby wątroby należy proponować pacjentowi już w momencie rozpoznania u niego cukrzycy typu 2, bo jeżeli pada hasło „cukrzyca”, to my, lekarze automatycznie sprawdzamy u niego czynność nerek, wiemy też, że takiego chorego trzeba wysłać do okulisty, myślimy ponadto o wysokim ryzyku sercowo-naczyniowym. Pacjent powinien mieć od razu wykonane USG jamy brzusznej, które jest pierwszym badaniem w stłuszczenia wątroby; powinien mieć przy tym oznaczoną aktywność enzymów wątrobowych (transaminaz – ALT i AST oraz najczęściej też GGTP). Do tego powinno się zrobić morfologię. Wówczas możemy skorzystać z narzędzia, jakim jest kalkulator FIB-4, który oblicza ryzyko zwłóknienia wątroby w MASLD. Główny problem ze stłuszczeniową chorobą wątroby jest bowiem taki, że zwiększa ryzyko komplikacji sercowo-naczyniowych, a przy tym choroba sama w sobie może przyśpieszać proces zwłóknienia wątroby. Musimy więc sprawdzić, na jakim etapie stłuszczenia jest pacjent – czy jest to stłuszczenie jeszcze odwracalne? A może jest to już zaawansowana faza, blisko marskości, kiedy rokowanie jest dużo, dużo gorsze? Dlatego ze skriningiem w kierunku stłuszczeniowej choroby wątroby u pacjentów z cukrzycą typu 2 nie wolno czekać, zwłaszcza że wystąpienie MASLD będzie nas naprowadzało np. na dobór odpowiednich leków diabetologicznych.

A jeśli początkowe badania nie wykażą jeszcze stłuszczenia wątroby?

To generalnie pacjent z cukrzycą raz do roku musi mieć wykonany tzw. przegląd człowieka. Wówczas, jeśli transaminazy będą podwyższone, powinno za tym pójść USG jamy brzusznej w celu wykluczenia lub potwierdzenia zmian w wątrobie.

Załóżmy więc, że mamy pacjenta z cukrzycą typu 2 oraz stłuszczeniową chorobą wątroby; jakie będzie zalecane u niego postępowanie behawioralne oraz farmakologiczne?

Jeżeli chodzi o postępowanie behawioralne, które jest niezmiernie ważne, kluczowe znaczenie ma odżywianie. I choć mówimy o stłuszczeniu, to przede wszystkim musimy mieć pod kontrolą cukier. U chorych, którzy nie mają cukrzycy, a mają stłuszczenie wątroby, to właśnie cukier jest podstawowym czynnikiem, który należy kontrolować; przeładowanie węglowodanami powoduje, że zostają one przerobione na materiał zapasowy, czyli na tłuszcze. Pacjenci, o których rozmawiamy, powinni stosować dietę opartą o niski indeks glikemiczny, to absolutna podstawa. Posiłki powinny być regularne, powinno się też unikać tłuszczów zwierzęcych. Godna polecenia jest więc dieta typu śródziemnomorskiego.
Natomiast jeżeli chodzi o farmakologię, to przez wiele lat nie mieliśmy skutecznych leków, które byłyby w stanie leczyć stłuszczeniową chorobę wątroby. Obecnie największe nadzieje u pacjentów z cukrzycą wiążemy z lekami inkretynowymi: analogami GLP-1 oraz tirzepatydem, czyli podwójnym agonistą receptora GLP-1 i GIP. Te cząsteczki powodują też redukcję masy ciała, która to powoduje… redukcję stłuszczenia wątroby. Największy problem mamy z pacjentami, którzy nie są otyli, a mają cukrzycę i stłuszczenie wątroby.

A metformina?

Metformina wciąż znajduje swoje miejsce w terapii cukrzycy typu 2, nie jest jednak lekiem zarejestrowanym w leczeniu stłuszczeniowej choroby wątroby.
Dobrze jest natomiast pomyśleć o różnych lekach wspomagających i tutaj bardzo dobre efekty daje stosowanie kwasu ursodeoksycholowego (UDCA). Cząsteczkę tę kojarzymy przede wszystkim z profilaktyką kamicy żółciowej. Zalecamy ją rutynowo np. u chorych po operacjach bariatrycznych, ponieważ duża redukcja masy ciała powoduje zastój żółci, z czego mogą powstawać kamienie. Okazało się również – co jest najważniejsze z punktu widzenia tematu naszej rozmowy – że stosowanie kwasu ursodeoksycholowego powoduje obniżenie aktywności transaminaz wątrobowych.
Mamy badania, które wykazały, że u pacjentów ze stłuszczeniową chorobą wątroby, którzy stosowali kwas UDCA, poprawiła się wrażliwość na insulinę, kwas ursodeoksycholowy wspiera więc leczenie diabetologiczne. Dlatego różni eksperci (m.in. Polskie Towarzystwo Medycyny Rodzinnej, Polskie Towarzystwo Chorób Cywilizacyjnych czy Polska Grupa Ekspertów Niealkoholowej Choroby Stłuszczeniowej Wątroby) rekomendują podawanie kwasu UDCA w przebiegu MASLD.

Artykuł Stłuszczeniowa choroba wątroby związana z dysfunkcją metaboliczną pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Markiem Hartlebem, kierownikiem Katedry i Kliniki Gastroenterologii i Hepatologii Wydziału Nauk Medycznych Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach

Autoimmunologiczne choroby wątroby nie należą do schorzeń często występujących. Które z nich są najpowszechniejsze?

Aktualnie wyróżnia się cztery choroby autoimmunizacyjne dotyczące wątroby oraz przewodów żółciowych. Należą do nich autoimmunologiczne zapalenie wątroby (AIH; autoimmmune hepatitis), pierwotne zapalenie dróg żółciowych (PBC; primary biliary cholangitis), pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (PSC; primary sclerosing cholangitis) oraz stwardniające zapalenie dróg żółciowych zależne od immunoglobuliny G4 (IgG4-SC; IgG4-dependent sclerosing cholangitis). Trzy ostatnie z wymienionych są chorobami cholestatycznymi dotyczącymi uszkodzenia małych lub dużych przewodów żółciowych. Poza tą klasyfikacją są choroby autoimmunizacyjne występujące po przeszczepieniach wątroby, które wynikają z niezgodności antygenowych między przeszczepionym narządem a biorcą.
Wątroba jest narządem o znacznej tolerancji immunologicznej, zatem w porównaniu do autoimmunizacyjnych chorób tarczycy czy schorzeń reumatologicznych choroby wątroby na tym podłożu są rzadkie. Ich częstość występowania ocenia się na poziomie około 1 na 100 tys. mieszkańców, z nieco częstszym występowaniem PBC. Podobnie jak w innych chorobach autoimmunizacyjnych o ich występowaniu decyduje kombinacja słabo rozpoznanych czynników środowiskowych i polimorfizmów genów odpowiedzialnych za odpowiedź immunologiczną na te czynniki. Autoimmunologiczne zapalenie wątroby jest chorobą, w której atak immunologiczny w stosunku do hepatocytów jest wyrazistym objawem, a leki immunosupresyjne przynoszą zwykle spektakularną poprawę. Inaczej jest z chorobami cholestatycznymi, w których poza IgG4-SC leki immunosupresyjne nie mają zastosowania.

Jak rozpoznać tego typu choroby? Czy na przykład lekarze rodzinni potrafią je zdiagnozować?

Rozpoznanie chorób autoimmunizacyjnych może sprawiać wiele problemów, co wynika z faktu, iż poza typowymi przypadkami jest wiele postaci wymykających się opisom książkowym. Dobrym przykładem szerokiego spektrum klinicznego jest autoimmunologiczne zapalenie wątroby, które może być chorobą bezobjawową, prezentować objawy nietypowe dla wątroby lub rozpoczynać się od bardzo wysokich aktywności enzymów wątrobowych, czym naśladuje ostre wirusowe lub polekowe zapalenie wątroby. Ponadto w chorobach autoimmunizacyjnych nie dysponujemy pojedynczymi testami diagnostycznymi decydującymi o rozpoznaniu lub wykluczeniu choroby. Przeciwnie, prawidłowe rozpoznanie często wymaga wykluczenia innych chorób wątroby o podobnej symptomatologii. Z kolei rozpoznanie PSC i IgG4-SC wymaga nie tylko wykonania cholangiografii rezonansu magnetycznego, ale też przeprowadzenia diagnostyki różnicowej wszystkich przyczyn deformacji przewodów żółciowych. Stosunkowo najłatwiejsze jest rozpoznanie PBC, którego kryteriami diagnostycznymi są podwyższona aktywność fosfatazy zasadowej i obecność przeciwciał przeciwmitochondrialnych (AMA). W trudniejszych diagnostycznie przypadkach sięga się po oznaczanie niektórych przeciwciał przeciwjądrowych (sp100, gp210) lub biopsję wątroby.
Powyższa charakterystyka chorób jasno wskazuje, że lekarze rodzinni, którzy są głównie kształceni w kierunku rozpoznawania i leczenia chorób cywilizacyjnych, nie posiadają narzędzi ani wystarczającej wiedzy do diagnostyki całego spektrum chorób autoimmunizacyjnych wątroby. Choroby te powinny być obszarem opieki koordynowanej na linii lekarz rodzinny–specjalista gastroenterolog czy hepatolog, która jest różnie i nie zawsze prawidłowo rozumiana przez organizatorów opieki zdrowotnej.

Jak współczesna medycyna radzi sobie z autoimmunologicznymi chorobami wątroby?

Podstawowym problemem dotyczącym autoimmunizacyjnych chorób wątroby są opóźnienia w ich rozpoznawaniu, a w stosunku do niektórych bardzo ograniczone możliwości terapii. W autoimmunologicznym zapaleniu wątroby pierwsze rozpoznanie w 30 proc. przypadków przypada na marskość wątroby, co oznacza, że choroba przez długi czas pozostawała nierozpoznana ze względu na skąpe lub mało swoiste dla wątroby objawy. Aby zwiększyć szanse na wcześniejsze rozpoznanie tej choroby, należy przyjąć zasadę, że u osób z niewyjaśnionym osłabieniem lub bólem stawów należy oznaczać aktywność aminotransferaz. Autoimmunologiczne zapalenie wątroby stwierdzone w okresie braku zaawansowanego włóknienia jest chorobą dobrze rokującą, pod warunkiem stałego leczenia immunosupresyjnego.
Współczesna medycyna słabo radzi sobie z włókniejącymi chorobami dróg żółciowych, co wynika z faktu, iż wczesne stadia tych chorób są trudno wykrywalne w badaniach obrazowych, a uszkodzenie przewodów żółciowych w stadium zmian zaawansowanych jest najczęściej nieodwracalne. Ponadto w PSC istnieje istotne ryzyko wystąpienia raka dróg żółciowych i raka jelita grubego. Różnicowanie między pozapalnymi i nowotworowymi zwężeniami przewodów żółciowych może być skrajnie trudne u tych pacjentów. Ig4-SC jest rzadką chorobą, zatem rzadko braną pod uwagę, natomiast brak rozpoznania naraża chorego z żółtaczką na rozległy zabieg operacyjny, podczas gdy optymalnym rozwiązaniem jest zastosowanie leczenia farmakologicznego z zastosowaniem kortykosteroidów.

Czy takim chorobom można zapobiec? Jak wygląda życie pacjenta, u którego stwierdzono tego typu schorzenia?

Czynniki ryzyka wystąpienia chorób autoimmunizacyjnych są słabo poznane i podobnie jak w chorobach tego typu dotyczących innych narządów nie ma możliwości prewencji ich wystąpienia. Jedyną radą jest wczesna diagnostyka w odniesieniu do dyskretnych objawów chorobowych u osoby, u której w najbliższej rodzinie występuje jakakolwiek choroba autoimmunizacyjna.
Pacjenci z AIH, którzy osiągnęli remisję kliniczną i laboratoryjną i w sposób zdyscyplinowany zażywają leki, mogą prowadzić normalne życie, bez upośledzenia jego jakości. Zupełnie inny los czeka pacjentów z PSC, bowiem w chorobie tej nie dysponujemy leczeniem zmieniającym jej historię naturalną. W efekcie od rozpoznania choroby do konieczności wykonania transplantacji wątroby mija średnio około 15 lat. W stadium zawansowanego PSC pacjenci mogą cierpieć z powodu nawracających infekcji bakteryjnych dróg żółciowych, utraty masy ciała lub świądu skóry. U 70–80 proc. pacjentów chorobą współistniejącą jest wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Należy też zdać sobie sprawę, że pacjenci z PSC ze względu na zagrożenie nowotworowe podlegają rygorystycznym programom nadzorczym, a zwykle są to osoby młode, czynne zawodowo.
Populacja chorych z PBC, składająca się w przeważającej części z kobiet, jest z klinicznego punktu widzenia niejednorodna. Są w niej bezobjawowi chorzy z niewielką ekspresją choroby i dobrą odpowiedzią na kwas ursodeoksycholowy, a na drugim biegunie są osoby z bardzo wysoką aktywnością fosfatazy zasadowej, znaczną astenią i uporczywym świądem skóry.

Co stanowi największe wyzwanie dla współczesnej hepatologii?

Po przełomie w leczeniu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu C oraz postępom w leczeniu przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B największym wyzwaniem współczesnej hepatologii jest choroba stłuszczeniowa wątroby związana z zaburzeniami metabolicznymi (MASLD; metabolic-dysfunction associated steatotic liver disease). Choroba ta jest bardzo istotna z kilku powodów. Po pierwsze jest najczęstszą przewlekłą chorobą wątroby, występującą u 25–30 proc. naszego społeczeństwa i częstość jej występowania wykazuje tendencję wzrostową. U 5–10 proc. osób choroba ma charakter postępujący doprowadzając po kilkunastu latach do marskości wątroby i wielu jej powikłań. Rozpoznanie MASLD na wczesnych etapach włóknienia jest trudne ze względu na niespecyficzne i często bagatelizowane objawy, jak uczucie przewlekłego zmęczenia, zaburzenia koncentracji uwagi i snu czy dyskomfort w nadbrzuszu. Najpoważniejszą konsekwencją tej choroby jest jednak przyśpieszony rozwój miażdżycy z powodu zmian metabolizmu wątrobowego skutkujący wstępowaniem groźnych dla życia zdarzeń sercowo-naczyniowych.

Rozmawiał: Rafał Natorski

Artykuł Autoimmunologiczne choroby wątroby – jak sobie z nimi radzimy? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.