– Wszystko wskazuje na to, że obwieszczenie październikowe będzie najbardziej spektakularne, jeśli chodzi o liczbę nowych terapii dla polskich pacjentów – zapowiada Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia

Jakie nowe cząsteczki w obszarze neurologii i psychiatrii są obecnie na zaawansowanym etapie procesu refundacyjnego i czy możemy spodziewać się ich włączenia do programów lekowych w najbliższym czasie?

Aktualnie w Ministerstwie Zdrowia procedowanych jest 110 procesów refundacyjnych dla nowych technologii albo rozszerzeń ich wskazań. Z obszaru neurologii możemy wyróżnić prace nad zwiększeniem wachlarza terapeutycznego w zakresie choroby Duchenne’a, rdzeniowego zaniku mięśni, miastenii oraz pierwsza terapia celowana dla stwardnienia zanikowego bocznego. Jeśli chodzi o kwestie psychiatrii, to nie wpłynęły do nas żadne wnioski w przedmiotowym zakresie. W 2025 roku do tej pory zostało objętych refundacją 101 nowych terapii i wszystko wskazuje na to, że obwieszczenie październikowe będzie najbardziej spektakularne, jeśli chodzi o liczbę nowych terapii dla polskich pacjentów.

Jak Ministerstwo Zdrowia ocenia efektywność dotychczasowych programów lekowych w neurologii – np. w leczeniu SM? Czy planowane są zmiany w ich strukturze, np. dotyczące czasu trwania terapii, punktów oceny skuteczności lub dostępności dla nowych grup pacjentów?

Programy lekowe w neurologii rozwijają się dosyć prężnie pod względem rosnącego wachlarza terapeutycznego oraz liczby pacjentów uzyskujących leczenie terapiami zmieniającymi paradygmat ich choroby. Za każdym sukcesem zwiększania dostępności refundacyjnej idzie efekt skutecznej obsługi programów lekowych oraz liczby ośrodków. Ministerstwo Zdrowia w tym zakresie planuje kilka zmian podzielonych na etapy. Pierwszym z nich jest wprowadzenie czterech kategorii dostępności dla terapii nieonkologicznych, co miałoby na celu zwiększenie puli ośrodków. Drugim z nich byłoby wprowadzenie recepty w zakresie lecznictwa zamkniętego, czyli rozwiązanie problemu częstych wizyt pacjentów w celu wydania leku oraz obciążenia płatnika publicznego oraz świadczeniodawcy w kredytowaniu kilku wydanych opakowań. Trzeci z nich to rewizja aktualnych zapisów programów lekowych pod względem interwałów wizyt oraz wykonywania badań kontrolnych, co również ma na celu zmniejszenie kolejek do kwalifikacji dla pacjentów pierwszorazowych. Ministerstwo Zdrowia poprosiło w tym zakresie konsultantów krajowych o przeanalizowanie aktualnych zapisów programów lekowych zarówno onkologicznych, jak i nieonkologicznych.

Czy MZ planuje uproszczenie kryteriów kwalifikacji i kontynuacji terapii w programach lekowych neurologicznych oraz psychiatrycznych, które – według części lekarzy – bywają zbyt rygorystyczne i ograniczają dostęp do leczenia?

Kryteria kwalifikacji oraz ogólne zasady są odzwierciedleniem wniosku refundacyjnego przedłożonego przez firmę farmaceutyczną. Treść wskazania wnioskowanego jest ściśle skalkulowana z analizami HTA: kliniczną, ekonomiczną oraz wpływu na budżet, więc osoby zajmujące się na co dzień refundacją doskonale wiedzą, że tzw. slicing terapeutyczny odbywa się już na początku wejścia technologii na dany rynek i jest z góry zaplanowany w porozumieniu z centralą firmy, która wnioskuje o daną technologię. Cięcie wskazania refundacyjnego obecnie jest niezwykle rzadkie z perspektywy Ministerstwa Zdrowia i jest wówczas umotywowane znalezieniem kompromisu dla wprowadzenia technologii z dużym ryzykiem finansowym dla decydenta lub osiągnięciem pełnej zgodności finansowej. Aby zmniejszyć wpływ tego zjawiska, Ministerstwo Zdrowia w nowelizacji ustawy o refundacji wprowadza rozwiązanie pod postacią obowiązkowych prekonsultacji dla każdej nowej technologii, która ma być przedłożona pod postacią wniosku refundacyjnego. Ma to na celu zwiększenie szansy na znalezienie porozumienia w zakresie docelowej populacji lub uniknięcia błędu wyboru odpowiedniej kategorii dostępności.

Powiedzmy jeszcze, jakie są główne bariery – finansowe, formalne, systemowe – które spowalniają włączanie nowych cząsteczek do programów lekowych w neurologii i psychiatrii – i jak MZ zamierza je przełamywać?

Myślę, że każda z tych barier jest uwidoczniona w perspektywie funkcjonowania polskiego systemu refundacyjnego oraz całej pojętej ochrony zdrowia. Bariery formalne będące emanacją przepisów określonych ustaw, bariery finansowe stanowiące maksymalny próg wydatków na refundację na poziomie 17 proc. spośród całej puli pozostającej w dyspozycji płatnika publicznego oraz bariera systemowa, czyli szeroko rozumiana organizacja leczenia w Polsce wraz ze ścieżkami dostępności.

W 2024 roku refundacją zostało objętych 96 proc. wszystkich złożonych do nas technologii, więc Ministerstwo Zdrowia odrzuciło zaledwie niewielki procent z nich. Jeśli chodzi o finanse, to w 2024 roku wydaliśmy 13,6 proc. przeznaczonego budżetu refundacyjnego, co przełożyło się na 25,5 mld zł wydatków oraz 135 nowych technologii. Widać, że narzucone już od jakiegoś czasu duże tempo inwestowania w nowe opcje terapeutyczne utrzymuje się na podobnym poziomie. W kwestiach formalnych i systemowych również podejmujemy działania zmierzające do zmian pod postacią procedowanej nowelizacji ustawy o refundacji, która wprowadza wiele rozwiązań ułatwiających dostęp polskim pacjentom.

Rozmawiała: Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Ministerstwo Zdrowia: nowe cząsteczki w drodze do pacjentów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z Mateuszem Oczkowskim, zastępcą Dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia

Jakie są główne priorytety ministerstwa w zakresie refundacji leków onkologicznych na ten rok?

Za nami kolejny intensywny rok prac w zakresie poprawy dostępu do technologii onkologicznych, który zakończył się udostępnieniem 36 nowych terapii. Działania Ministerstwa Zdrowia są zawsze wielowymiarowe i oprócz standardowych procesów rozszerzyliśmy wskazania o te pozarejestracyjne, zmieniliśmy kategorie dostępności dla kilku leków z programów lekowych na katalog chemioterapii, jak również dokonywaliśmy zmian w treści programów lekowych.

Głównym celem na ten rok jest utrzymanie podobnego tempa w zakresie udostępniania nowych rekomendowanych technologii, dalsze zmiany kategorii dostępności dla kolejnych leków. Do obszarów, jakie będą w naszym kręgu zainteresowania w zakresie guzów litych, możemy wskazać raka urotelialnego, wątrobowokomórkowego, endometrium, raka szyjki macicy, jajnika, płuca, piersi, czerniaka.

Natomiast w zakresie schorzeń hematoonkologicznych na pewno można wskazać szpiczaka. W II kwartale 2025 roku zamierzamy również opublikować drugą listę leków o ugruntowanej skuteczności klinicznej tym razem w dziedzinie onkologii, która będzie stanowić obszar preferencyjnej aplikacji technologii, których w systemie brakuje.

W jaki sposób Ministerstwo Zdrowia identyfikuje najpilniejsze potrzeby w zakresie dostępu do nowych terapii onkologicznych?

Najpilniejsze potrzeby identyfikowane są przede wszystkim poprzez analizowanie tych obszarów onkologii, gdzie nie istnieją skuteczne alternatywy lecznicze pod postacią leczenia celowanego oraz technologii, które w tym aspekcie zmieniają paradygmat terapeutyczny, wykazują wysoką skuteczność i znajdują swoje umiejscowienie w wielu wytycznych klinicznych – czy to na szczeblach europejskich, czy międzynarodowych. Na pewno inaczej patrzymy na obszary, gdzie istnieje już kilka linii terapii refundowanych czy znalazł się lek z podobnej grupy terapeutycznej w porównaniu z lekiem, który aktualnie procedujemy w postępowaniu refundacyjnym, a inaczej, gdzie jest pierwszy w swojej klasie i stanowi istotny przełom w skuteczności terapeutycznej przede wszystkim w porównaniu z refundowanymi komparatorami.

Każdy z pracowników Wydziałów Refundacyjnych w Departamencie Polityki Lekowej ma obowiązek śledzić najnowsze rejestracje, publikacje ESMO, NCCN, PTOK, czytać raporty. Dodatkowo przy każdej możliwej okazji rozmawiamy z podmiotami odpowiedzialnymi w zakresie ich planów refundacyjnych na poszczególne lata. Takie holistyczne podejście pozwala kompleksowo spojrzeć na istotę problemu schorzeń onkologicznych.

Czy w 2025 roku możemy spodziewać się zmian w kryteriach refundacji leków onkologicznych? Jeśli tak, jakie zmiany są rozważane?

W 2024 roku dokonaliśmy zmian w kryteriach w 7 programach lekowych, jednocześnie zmieniając kategorie dostępności dla 9 substancji czynnych stosowanych w onkologii. Na samo obwieszczenie styczniowe w 2025 roku takich zmian dokonano już dla 5 programów lekowych. Myślę, że na pewno kilka z nich pojawi się w tym roku na przestrzeni poszczególnych obwieszczeń. Od kilku lat Ministerstwo Zdrowia aktywnie pozostaje we współpracy z konsultantami krajowymi w dziedzinie onkologii klinicznej – prof. Maciejem Krzakowskim oraz konsultant krajową w dziedzinie hematologii – prof. Ewą Lech-Marańdą. Tę współpracę należy ocenić jako wzorową, przez co działania refundacyjne są wielowymiarowe, przemyślane i z roku na rok jeszcze bardziej powiększa się onkologiczny wachlarz terapeutyczny polskiego pacjenta.

Czy w priorytetach refundacyjnych na rok 2025 znajdują się konkretne nowe substancje lub grupy leków, które mają szansę na szybsze wprowadzenie na listy refundacyjne?

Europejska dyrektywa przejrzystości nakłada na każde państwo Unii Europejskiej procedowanie wniosków refundacyjnych nie dłużej niż 180 dni od momentu złożenia wniosku. W Polsce ten czas dla nowych technologii onkologicznych wyniósł średnio 309 dni. Jednak czas oczekiwania na złożenie samego wniosku przez podmiot odpowiedzialny od momentu rejestracji przez Europejską Agencję Leków był dwukrotnie dłuższy i wyniósł 629 dni. Dodatkowo każde postępowanie musi być prowadzone zgodnie z kolejnością wpływu wniosków. Zupełnie inne ograniczenia mają postępowania dla terapii o wysokim stopniu innowacyjności, gdzie musimy je przeprocedować w 60 dni. Tak jak wcześniej wspominałem, pracujemy również nad publikacją listy leków o ugruntowanej skuteczności dla leków onkologicznych, którym nadamy specjalne tempo procedowania.

Wprowadzenie do refundacji nowych leków będzie miało wpływ na dostępność już istniejących terapii?

W świecie farmakoekonomiki nie istnieje pustka tak samo jak w zakresie nowych technologii medycznych, nowa wypiera starą, a na pewno zaburza jej udziały w dostępności, biorąc pod uwagę tę samą linię leczenia lub je poprzedzające czy następujące po nich. Każda nowa technologia może potencjalnie znacząco zmienić ścieżkę leczniczą pacjenta, stając się tą preferencyjną, co rzeczywiście wpływa na dostępność już istniejących terapii. Jest to naturalne zjawisko, które obserwujemy rok do roku, śledząc zmieniające się udziały w wydatkach na poszczególne jednostki chorobowe. Sztuką w refundacji jest, aby zagwarantować pacjentowi jak najwięcej zdrowia w jak najbardziej optymalnych kosztach dla płatnika publicznego, aby mógł prowadzić jego terapie, gwarantując mu bezpieczeństwo kontynuacji leczenia.

Czy ministerstwo planuje rozwój istniejących programów lekowych w onkologii? Jakie zmiany mogą być wprowadzone w 2025 roku?

Naszymi priorytetami w 2025 roku w zakresie usprawnienia funkcjonowania programów lekowych jest m.in. rozwiązanie palącego problemu realnej dostępności pacjenta do nowych programów lekowych. Obecnie nowa technologia trafia na listę refundacyjną i czasami mija kilka dobrych miesięcy, zanim pacjent może zakwalifikować się do programu lekowego, bo wynika to ze skomplikowanych procedur kontraktowania. W procedowanej nowelizacji ustawy o refundacji proponujemy rozwiązanie pomostowego dostępu pacjenta do terapii już od pierwszego dnia obowiązywania listy refundacyjnej. To podmiot odpowiedzialny będzie musiał zagwarantować w instrumencie dzielenia ryzyka w przypadku leku, dla którego nie ma dedykowanego programu lekowego, dostępność do terapii przez okres maksymalnie 3 miesięcy do czasu zakontraktowania programu lekowego.

Kolejną rzeczą, nad którą chcielibyśmy się pochylić, jest zaproponowanie rozwiązania rozliczania terapii przez świadczeniodawców na fiolki, a nie na mg – jak to jest obecnie, czyli palący problem świadczeniodawców w zakresie doświadczania strat na lekach podawanych dożylnie, co stanowi spore ograniczenie w zakresie prowadzenia konkretnej terapii w danym ośrodku. Tutaj jednak potrzeba rozwiązań legislacyjnych i kompromisu między podmiotem odpowiedzialnym, Narodowym Funduszem Zdrowia, jak i świadczeniodawcami, które będziemy starali się osiągnąć.

Czy rozważane są nowe modele finansowania terapii onkologicznych, takie jak np. płatność za wynik (value-based healthcare)?

Ustawa o refundacji nie nakłada ograniczeń w zakresie implementacji konkretnych rozwiązań finansowych w przypadku zawarcia umowy z podmiotem odpowiedzialnym pod postacią decyzji refundacyjnej. Instrumenty dzielenia ryzyka zawarte w takich decyzjach dają ogromną elastyczność w zakresie dopasowania warunków cenowych do dowolnej technologii lekowej. Finansowanie terapii, w której płacimy za jakość, nie jest żadnym novum w polskim systemie refundacyjnym.

Sam Fundusz Medyczny wprowadzony w 2020 roku dla terapii o wysokim stopniu innowacyjności nakłada obowiązek zaproponowania rozwiązania finansowego opartego o wyniki kliniczne. W przypadku standardowych ścieżek refundacyjnych takie rozwiązania proponowane są przez firmy farmaceutyczne jedynie, kiedy są pewne skuteczności nowo wprowadzonej technologii w porównaniu z obecnie dostępnymi.

Rozmawiała: Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Priorytety refundacyjne na rok 2025 w onkologii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie udział wzięli:

Dr n. med. Magdalena Wysocka, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych, medycznych i badań przesiewowych Instytutu Matki i Dziecka

Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi

Dr Irena Woźnica-Karczmarz, specjalista pediatrii, transfuzjologii klinicznej, onkologii i hematologii dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie

Liliana Leszczyńska, Narodowy Fundusz Zdrowia

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia

Dr Wiesław Kania, ojciec pacjenta

Stefan Bogusławski, ekspert rynku ochrony zdrowia

Prof. dr hab. Waldemar Wierzba, dyrektor PIM MSWiA, redaktor naczelny Świata Lekarza

Paweł Kruś, wydawca Świata Lekarza

fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kilka tysięcy Polaków choruje na skazy krwotoczne, najczęściej na hemofilię i chorobę von Willebranda. Otaczamy je opieką lekarską, podając leki osoczopochodne lub rekombinowane krótkodziałające. Medycyna dysponuje już czynnikami długodziałającymi i podskórnymi, ale nie są one jeszcze praktycznie dostępne dla polskich pacjentów. Trochę nas to różni od krajów zachodnich. Czynniki osoczopochodne mogą być coraz mniej dostępne ze względu na rosnące globalne zapotrzebowanie na krew od krwiodawców; czy nie warto zatem dywersyfikować źródeł pochodzenia leków i ich rodzajów? Czy nie zbliża się czas na wprowadzanie indywidualizacji leczenia? Panie Dyrektorze, jak zorganizowane jest obecnie leczenie hemofilii? I jak według Ministerstwa Zdrowia powinna przebiegać ewolucja leczenia hemofilii i skaz krwotocznych?

Dyr. Mateusz Oczkowski: W Polsce istnieje specyficzny system w zakresie dostępności leków dla pacjentów z hemofilią. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne finansowane jest leczenie doraźne (leczenie krwawień) u wszystkich pacjentów niezależnie od grupy wiekowej oraz profilaktyka u dorosłych. Ten program był przez długi czas finansowany ze środków Ministerstwa Zdrowia, natomiast od niedawna ta funkcja została  przeniesiona do Narodowego Funduszu Zdrowia. Drugim kanałem dostępności dla pacjentów jest program lekowy B.15 w zakresie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B , funkcjonujący od dawna w ramach finansowania przez NFZ. Należy podkreślić, że te dwa tryby dostępności różni kwestia poziomu wymagań oraz szybkości uzyskania przez pacjenta dostępu do leczenia. W przypadku programu lekowego są tu rygorystyczne kryteria kwalifikacji i większe wymagania formalno-prawne: każda decyzja administracyjna wymaga od podmiotu odpowiedzialnego przejścia odpowiedniej ścieżki i spełnienia wymagań zapewnienia dostępności produktu. Ten model dualistyczny opieki w Polsce nad pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi funkcjonuje dzięki jednoczesnej współpracy Narodowego Centrum Krwi, Instytutu Matki i Dziecka, NFZ oraz Ministerstwa Zdrowia. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w 2022 roku na same leki wydatkowanych było ok 250 mln zł, a wydatki całkowite sięgały 350 mln zł; leczonych było ok. 3000 pacjentów. Jeśli chodzi o program lekowy dla pacjentów pediatrycznych, to jest nim objętych ok. 400 pacjentów, a wydatki wynosiły ok. 27 mln zł.

Wszystkie leki dedykowane pacjentom z hemofilią są kupowane w ramach przetargów – model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.

Oczywiście pojawiają się różne wnioski od podmiotów odpowiedzialnych, żeby zróżnicować przetargi w podziale na różne typy czynników krzepnięcia krwi: osoczopochodne, rekombinowane krótkodziałające  albo długodziałające. Pacjentom jednak bardziej zależy na większej dostępności leków niż na tym, żeby płatnik miał później problem z ich finansowaniem. Niektóre nowe leki szczególnie w hemofilii są bardzo kosztowne, często oznacza to nawet roczny koszt leczenia pacjenta w wysokości kilkunastu milionów złotych na osobę. Dyskusja na temat sposobu finansowania hemofilii trwa już od lat: czy połączyć wszystko w jeden program lekowy, czy pozostawić w programie narodowym, czy w jakiś inny sposób zorganizować przetargi.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy z punktu widzenia Pani Doktor potrzeby pacjentów są zaspokojone? Czy w systemie jest już moment na wprowadzenie zindywidualizowanego leczenia pacjenta?

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Zacznę od tego, czego oczekują pacjenci: nowoczesnych, bezpiecznych terapii, które nie będą utrudniały im życia, tylko umożliwią normalne funkcjonowanie w środowisku, w szkole, w pracy. Zalecenia mówią, że pacjent powinien mieć tak prowadzone leczenie, aby jego życie nie różniło się od życia innych osób. Jak to zrobić?

W Polsce jest 15 ośrodków pediatrycznych leczenia hemofilii, prowadzą one pacjentów w ramach programu leczenia profilaktycznego. Mamy swoje doświadczenia, wprowadzamy indywidualizację leczenia już od kilku lat, wykonujemy badania farmakokinetyczne, staramy się dostosować leczenie do potrzeb pacjenta. Problem polega na tym, że mamy dostępne dwa czynniki rekombinowane. Pacjenci muszą podawać sobie leki zwykle co drugi dzień, bardzo rzadko trzy razy w tygodniu, a jeszcze rzadziej dwa razy w tygodniu. To oznacza nawet 150 wkłuć rocznie, praktycznie przez całe życie. Czy wyobrażacie sobie Państwo jak wyglądają ręce takiego pacjenta? Gdyby istniała możliwość stosowania leków o przedłużonym działaniu, moglibyśmy zmniejszyć liczbę wkłuć z tych ponad 150 rocznie na dużo mniej. Preparat o wydłużonym czasie trwania można podawać dwa razy w tygodniu. Problemem jest też utrudniony dostęp żylny. U małych dzieci zakładamy dostęp centralny (port). Z jednej strony jest on błogosławieństwem, bo dzięki niemu możemy podawać czynniki krzepnięcia, ale z drugiej strony stanowi ogromne ryzyko i zagrożenie, bo wiąże się z możliwością zakażenia. Porty niestety nie rosną wraz z dziećmi i co jakiś czas należy je wymienić, a jest to zabieg operacyjny.

Problemem jest też pojawienie się inhibitora; który jest najgorszym powikłaniem w hemofilii. Musimy wtedy stosować leki omijające, wielokrotnie droższe. Musimy wykonywać procedurę wywołania tolerancji immunologicznej (ITI), co jest drogie i uciążliwe dla pacjenta. Pacjenci oczekują nowoczesnej terapii. Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. Jeśli u dziecka nie ma możliwości podawania leków dożylnie, to powinno ono mieć możliwość stosowania leków podskórnych, co dziś nie jest możliwe. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy. Musimy dążyć do tego, żeby leczenie było dla naszych pacjentów jak najlepsze. Pacjenci wiedzą, że mogą mieć terapie inne niż stosowane u nas. Potrzeby pacjentów to także potrzeby psychologiczne: bardzo potrzebny byłby lepszy dostęp do psychologów, którzy pracowaliby zarówno z dziećmi, jak i z rodzicami.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kontynuując wątek dzieci z hemofilią, zapytam doktora Wiesława Kanię, jakie są największe trudności dla rodziców i  czy w trakcie leczenia Pańskiego syna były momenty przełomowe?

Wiesław Kania: Chłopcy to żywa energia. Różne rzeczy chcieliby robić, a w przypadku hemofilii to nie jest możliwe, ponieważ może się to skończyć ciężkimi powikłaniami, włącznie z kalectwem czy utratą życia. Trudno jest wytłumaczyć młodemu chłopakowi, że nie może skoczyć ze spadochronem – spadochron to oczywiście przesada – ale że nawet jazda na rowerze może zagrozić życiu. Staraliśmy się wychowywać syna w miarę normalnie, choć znam przypadki dzieci, które chodziły po domu w kasku.

Rozumiem, że nowoczesne leki są drogie, ale kłucie co drugi dzień to oznacza 150 wkłuć rocznie, a wkłucie co 3 dni to 100 wkłuć rocznie. Po wielu latach podawania czynnika na żądanie (syn w dzieciństwie nie miał leczenia profilaktycznego, gdyż jeszcze go wtedy nie było), mój syn nie ma już praktycznie naczyń obwodowych dostępnych nie tylko do wkłuć, ale też do pobierania krwi. Patrzę na ten problem też z punktu widzenia nefrologa, którym jestem: brak dostępu do żył to dramat dla pacjenta i dramat dla lekarza. Dla mnie przełomem był moment, gdy mój syn dostał leczenie lekiem podskórnym. Dziś funkcjonuje prawie jak zdrowa osoba, choć oczywiście ma powikłania hemofilii. Pracuje w dwóch miejscach, jest aktywny, dla niego powrót do podawania czynnika dożylnie oznaczałoby inwalidyzację. Nie wyszedłby z domu.

Paweł Kruś: Trudną sytuacją dla pacjentów jest też przejście spod opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Przejście z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych spędza nam, lekarzom, sen z powiek. Wiek 15-16 lat jest okresem bardzo trudnym. Jeżeli prowadzimy profilaktykę, to te dzieci z reguły nie mają  krwawień. Chłopcy w wieku 15-16 lat myślą jednak innymi kategoriami; chcą robić to, co rówieśnicy, uprawiać sport, bo skoro do tej pory nie mieli krwawień, to uważają, że ich nie będzie. Problem jest jeszcze większy, gdy trafiają pod opiekę ośrodków dla dorosłych. Część z nich nawet do tych ośrodków nie trafia; mam pacjenta, który po ukończeniu 18 lat przerwał profilaktykę.

Paweł Kruś: Czy system e-Hemofilia zmieniłby sytuację?

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Myślę, że tak, ponieważ w bazie danych mielibyśmy informacje na temat pacjentów. Do tej pory nie mamy żadnego rejestru chorych na hemofilię, w którym moglibyśmy sprawdzić, jaką kto ma skazę krwotoczną. Jeśli zostanie uruchomiony system e-Hemofilia, będziemy mieli taki rejestr.

Dyrektor  dr n. med. Małgorzata Lorek: Zanim odniosę się do systemu e-Hemofilia, muszę kilka kwestii sprostować. To nie jest „wina” systemu, że pacjent, gdy osiąga wiek dorosły, nie jest objęty profilaktyką. Systemowe rozwiązania są, jest możliwe prowadzenie profilaktyki u dorosłych. W wielu ośrodkach przekazanie pacjenta między ośrodkiem pediatrycznym a ośrodkiem dla dorosłych działa wzorowo, natomiast oczywiście są wyjątki – być może z racji braku hematologów zajmujących się hemofilią. Jeśli zaś chodzi o koszty ITI, to faktycznie są one wysokie, proszę jednak pamiętać, że wszystkie koszty: powikłań, leczenia inhibitora w przypadku dzieci są ponoszone przez firmy farmaceutyczne, nie obciążają naszego systemu.

Jeśli chodzi o leki długodziałające, to nie jest prawdą, że nie są dostępne dla polskich pacjentów. Zakupiono je w niektórych przetargach realizowanych w ramach Narodowego Programu, gdzie nie różnicujemy na leki krótko- i długodziałające. Popatrzmy jednak na opinie AOTMiT oraz na wytyczne w wielu krajach: to nie jest tak, że nowe leki są dostępne wszędzie i dla wszystkich. Są określone linie leczenia, które również dostępne są w Polsce. Jeśli pacjent wymaga zastosowania np. leku podskórnego, z konkretnych wskazań medycznych, to może dostać takie leczenie, po zakwalifikowaniu przez Radę Narodowego Programu. Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, dla dorosłych, a odczulanie ITI było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie.

Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę. Trzeba mieć też na względzie, że wielu dorosłych pacjentów preferuje leczenie na żądanie. Leki są dostępne w systemie 24-godzinnym, we wszystkich centrach krwiodawstwa, mogą być przekazywane między centrami, jeśli to konieczne. W Polsce funkcjonuje 27 ośrodków pediatrycznych i dla osób dorosłych, niektóre z nich to ośrodki wysokospecjalistyczne.

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: A e-Hemofilia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Jeśli chodzi o system e-Hemofilia, to jest na ukończeniu w pewnym zakresie funkcjonalności, jednak wymaga jeszcze rozszerzenia, by pacjent czuł się bezpiecznie. Lekarze muszą mieć narzędzia, by monitorować na bieżąco leczenie i mieć wiedzę,  np. jakich świadczeń udzielono pacjentowi. Niezbędne są też szkolenia ratowników medycznych i personelu SOR, który musi wiedzieć, jak postępować na miejscu zdarzenia. Tych niezbędnych działań organizacyjnych jest jeszcze wiele; bo co z tego, że będą bardzo nowoczesne leki, jak nie będą efektywnie wykorzystane? Ponad 200 osób dorosłych, często z głęboką niepełnosprawnością, jest objętych dostawami czynników krzepnięcia do domu. Chcemy, by tych pacjentów było więcej, ale też żeby mogli w razie wystąpienia krwawienia bezpośrednio skontaktować się z lekarzem.

Red. Paweł Kruś: Jak ocenia Pani dzisiejszy dostęp do nowych terapii?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana. W Polsce część pacjentów jest obejmowana np. leczeniem podskórnym, jeśli są wskazania medyczne. Obecnie opieką ośrodków jest objętych ok. 4 tys. pacjentów, ich koszt leczenia jest wysoki – w przypadku jednego pacjenta od kilkuset tysięcy zł rocznie do nawet kilkunastu milionów – w przypadku hemofilii nabytej czy trombastenii Glanzmanna. To odpowiedzialność nas wszystkich, by rozsądnie tymi zasobami zarządzać.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: To prawda, że terapie, jakimi dziś dysponujemy, są na bardzo wysokim poziomie. W przypadku pacjentów pediatrycznych od 2008 roku jest profilaktyka i zindywidualizowane leczenie. Jednak są to leki o standardowym czasie półtrwania. Pacjenci oczekują najbardziej nowoczesnych terapii, jakie są dostępne. Dla pacjentów pediatrycznych lepsze byłyby leki o dłuższym czasie półtrwania, dzięki temu pacjenci mieliby mniej wkłuć, a efekt byłby taki sam.

Wiesław Kania: Moja żona jest pediatrą, styka się z dziećmi z hemofilią w POZ. Dziś to jest faktycznie inny świat niż wtedy, gdy mój syn był dzieckiem. Jest jednak postęp w medycynie; jeśli można coś zrobić lepiej, to warto to zrobić, choć postęp ma swój koszt.

Red. Paweł Kruś: Finansowanie leczenia hemofilii zostało w ubiegłym roku przeniesione do NFZ. Jakie są korzyści z tego przeniesienia?

Liliana Leszczyńska, NFZ: Myślę, że przeniesienie finansowania Narodowego Programu Leczenia do NFZ zwiększyło bezpieczeństwo pacjentów; środki na leczenie są wyodrębnione i zabezpieczone. Jeśli jednak chodzi o wybór leków, to nie jest to decyzja NFZ. My jesteśmy wykonawcami decyzji Ministerstwa Zdrowia; jeśli zapada decyzja o refundacji nowej technologii, to NFZ musi zabezpieczyć środki na realizację.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bezpieczeństwo pacjentów było zapewnione niezależnie od rodzaju źródła finansowania Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych i nic w tym zakresie nie zmieniło się w momencie przerzucenia tego ciężaru na Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Red. Paweł Kruś: A ja mam pytanie, jak są leczeni pacjenci z hemofilią A bez inhibitora, którzy mimo stosowania profilaktyki mają krwawienia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Narodowy Program Leczenia Hemofilii jest bardzo elastyczny, pacjent może być leczony w sposób niestandardowy, jednak są określone linie leczenia. W szczególnych przypadkach, kiedy pacjent nie może mieć standardowej terapii czynnikiem VIII – jednak większość pacjentów może być w ten sposób leczona – jest włączany do terapii innym lekiem. Pamiętajmy, że często jest to decyzja między terapią kosztującą kilkaset tysięcy rocznie a terapią za kilka milionów rocznie. W uzasadnionych przypadkach, mimo tej różnicy, pacjent jest objęty leczeniem niestandardowym lekiem.

Chcę też podkreślić, że sukces leczenia, jaki mamy obecnie, to sukces osób, które były zaangażowane w zmiany, do których doszło. Leczenie chorych na hemofilię nigdy nie podlegało zmianom rewolucyjnym, tylko ewolucyjnym. Dlatego cieszę się, że decyzje są podejmowane rozważnie, jeśli chodzi o nowe leki; gdy jest pilna i ważna potrzeba, pacjent otrzymuje nowy lek. Pewne terapie są dostępne, inne dopiero po wyczerpaniu wcześniejszych linii leczenia – podobnie jak w przypadku innych chorób. Nowe terapie są wdrażane. Za kilka lat, kiedy będzie większa konkurencyjność (w najbliższym czasie zapewne pojawią się kolejne leki), będzie to sprzyjać obniżeniu kosztów, zwiększeniu dostępności i dyskusji o zmianie kryteriów włączenia pacjentów.

Red. Paweł Kruś: Skoro nie wszyscy mogą być włączeni do nowoczesnych terapii, to znaczy, że brakuje pieniędzy w systemie?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Nie ma takiej konieczności, by wszyscy otrzymywali niestandardowe terapie, a byłby to dodatkowy koszt kilkuset milionów złotych. Grupa pacjentów z inhibitorem czynnika krzepnięcia już otrzymuje leczenie podskórne: takie są wytyczne światowe i wytyczne AOTMiT. Jeśli zmienią się zalecenia i wytyczne AOTMiT, gdyż efekt kliniczny nowych leków będzie zdecydowanie lepszy, to wówczas mogą znaleźć się środki na takie leczenie.

Prof. Waldemar Wierzba: Muszę powiedzieć, że… gdyby nie ustawa o zamówieniach publicznych, to wszystko mógłbym do szpitala kupić dwa razy szybciej i o 30 proc. taniej. Na pewno szpitale bardzo na tym cierpią, a przez to cała opieka zdrowotna i pacjenci. Jeśli chodzi o leki, to jest kwestia, czy stosować leki starsze, czy nowsze? Nie zawsze starsze muszą być gorsze, często jednym pacjentom lepiej służą starsze leki, a innym te nowsze. Jak jednak działa system przetargów publicznych w przypadku czynników krzepnięcia?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Mogę wypowiadać się na temat zakupów czynników krzepnięcia do programu profilaktycznego dla dzieci. Pierwsze przetargi były prowadzone w 2010 roku. Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. W pierwszym roku, gdy organizowałam przetarg, zapłaciliśmy za leki z dostawą do domu ok. 120 mln zł; w ostatnim przetargu na lata 2021-22 była to kwota 60 mln zł, czyli o połowę mniej, a udało się kupić czynniki rekombinowane dla dzieci wcześniej otrzymujących czynniki osoczopochodne, dodatkowo usługi pielęgniarki edukatorki dojeżdżającej do pacjenta, dzienniczki elektroniczne.

Zakupując czynniki krzepnięcia do programu lekowego musimy opierać się o zapisy programu.  Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta. Nie można porównywać ceny jednostki czynników jeśli jeden lek można podawać rzadziej, a drugi częściej. Dlatego określmy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta; określamy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy widzi Pani konieczność zmiany systemu przetargowego, w perspektywie indywidualizowania terapii?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Podczas ostatniego postępowania przetargowego uwzględniliśmy personalizację leczenia na podstawie wykonanej farmakokinetyki. Oczywiście, że chciałabym, aby dzieci byłe leczone czynnikami długodziałającymi.  Staram się słuchać potrzeb lekarzy i pacjentów, w ramach „serwisu” dokupujemy to, co pacjentom jest potrzebne. Została tu poruszona kwestia opieki psychologicznej; być może również w przetargu należałoby uwzględnić pomoc psychologiczną.

Światowa Organizacja Hemofilii niedawno określiła, że to, co oferujemy dzieciom, to standard światowy, jeśli chodzi o opiekę, niektóre rzeczy mamy nawet lepiej zorganizowane niż w krajach zachodnich. Jest czym się chwalić. Najważniejsze jest też to, że idziemy do przodu; choć może nie zawsze w takim tempie, jak byśmy chcieli. Każdy z nas chciałby jeździć mercedesem, ale czasami kupujemy samochód nieco niższej klasy, dojedziemy do celu, a potem wymieniamy samochód na lepszy.

Prof. Waldemar Wierzba: Zapytam Stefana Bogusławskiego, eksperta, którego podziwiam od lat: jakie rozwiązania systemowe w zakresie finansowania leczenia hemofilii już są, a jakich brakuje?

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów. Pacjent i jego rodzina powinni mieć swobodę w dawkowaniu czynnika, bo nie tylko medycznie ustalony stan kliniczny mówi, ile czynnika trzeba podać; ważny jest też styl życia pacjenta, np. jak i gdzie pracuje, czy uprawia sport, czy wyjeżdża na wakacje. Bywa, że pacjenci mają utrudniony dostęp żylny, ale nie ma „twardych” kryteriów ustalenia stopnia tego utrudnienia. Leczenie osób ze skazami krwotocznymi wymaga podejścia wielodyscyplinarnego; to nie jest tylko opieka hematologa, ale też innych specjalności lekarskich, psychologów czy też fizjoterapeutów. Także w zakresie organizacji dystrybucji czynników krzepnięcia mamy dużo wyzwań. Jest to np. leczenie stanów nagłych, czynniki muszą być łatwo i szybko dostępne w na terenie całego w kraju. Inną potrzebą jest zapewnienie pacjentom pewnego poziomu domowego zapasu czynnika w profilaktyce, ale także jego szybkie dostarczenie w leczeniu krwawień, sytuacjach zabiegów planowych, jak nieplanowych.

Leczenie skaz krwotocznych to wysokie wydatki z budżetu NFZ. Określanie efektywności kosztowej terapii jest trudne, właśnie z powodu kłopotu z ustaleniem twardych punktów końcowych terapii, zwłaszcza w długiej perspektywie czasowej. Nie ma też efektywnej kontroli dawkowania: to bardzo drogie leki, a nie do końca wiemy, jak pacjenci je przyjmują, to efekt koniecznej w tym przypadku ich samodzielności. Mamy system przetargowy, który ogranicza możliwość dostosowania terapii do pacjenta, trudno jest określić potrzebne ilości różnych czynników i je efektywnie kupować.

Bardzo często dyskutujemy, czy leczenie powinno odbywać się w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii czy w ramach programów lekowych. Moim zdaniem, to wtórny problem: obydwa systemy mogą spełniać wyzwania związane z bezpieczeństwem pacjenta, kontrolą terapii i indywidualizacją leczenia w profilaktyce krwawień. Nie mam natomiast wątpliwości, że NPLH musi pozostać jako podstawowy instrument zapewnienia dostępu pacjentów do czynników w przeznaczeniach innych niż profilaktyka. Warto pokreślić, że w programach lekowych możemy stosować porozumienia podziału ryzyka, co nie jest możliwe w przetargach. Te porozumienia mogą istotnie zmienić ekonomikę zakupów czynników.

Pacjenci muszą mieć poczucie bezpieczeństwa – obecnie to bezpieczeństwo jest zapewnione i jest to ogromny sukces ostatnich kilkunastu lat, od kiedy pacjenci mają dużo szerszy dostęp do czynników krzepnięcia. Na bezpieczeństwo zwracają uwagę zwłaszcza starsi pacjenci, którzy pamiętają czasy, gdy leków było niewiele. Inną potrzebą pacjentów jest dziś indywidualizacja leczenia, która wynika z postępu medycyny. Dziś jest pytanie nie: „czy to robić?”, tylko „jak to robić?”. Mamy wiele przykładów, kiedy z medycznego punktu widzenia pacjenci powinni dostać leczenie niestandardowe. Uważam, że jest możliwe określenie wielkości zapotrzebowania na różne czynniki dla określonych grup pacjentów w przeznaczeniach związanych z profilaktyką, ale także w skali kraju dla innych przeznaczeń. Mamy określone pieniądze i musimy jak najlepiej je wydać, kontrolując wydatki, ale także osiągając najlepszy możliwy efekt zdrowotny.

Planowanie i wprowadzanie zmian wymaga pogłębionego dialogu grup roboczych, składających się z klinicystów, pacjentów, NCK, płatnika, MZ. Ten dialog musi dotyczyć szczegółów, a nie tylko podstawowych założeń. Potrzebny jest także długofalowy plan ewolucji systemu z określonymi celami, które moglibyśmy osiągnąć w wieloletniej perspektywie. Na pewno ten system powinien być zmieniany małymi krokami.

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów.
fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Sprostuję, że jeśli chodzi o stosowanie leczenie profilaktyczne, to ono już uwzględnia aktywność pacjenta. Jeśli chodzi o trudny dostęp żylny, to też są na to rozwiązania. Doskonale wiemy, że leczenie chorych powinno być kompleksowe, w ośrodkach wielodyscyplinarnych, w których staramy się, by była zapewniona opieka kompleksowa, włącznie z rehabilitacją, ortopedią czy wsparciem psychologicznym. Hemofilia to choroba trudna w prowadzeniu, opieka wielodyscyplinarna i holistyczna nad pacjentami została już zapoczątkowana, choć jest jeszcze wiele do zrobienia. Chorzy na  hemofilię żyją dłużej dlatego chorują też na inne choroby: kardiologiczne, onkologiczne.

Chcielibyśmy, by dostępna terapia była najlepsza dla pacjenta. Jest wiele podmiotów odpowiedzialnych, które dostarczają leki i cieszę się, że ten system tak funkcjonuje, że umożliwia ogromną konkurencję między firmami, co daje duży dostęp dla pacjentów do terapii, a jednocześnie jest możliwe zapanowanie nad budżetem. Bardzo dobrze funkcjonuje system dystrybucji leków – w skali kraju dużo łatwiej jest zaplanować, jak wiele czynników jest potrzebnych, dzięki czemu są one optymalnie wykorzystywane, nie są przeterminowane, możemy je przesunąć np. do innego województwa czy szpitala, gdy to konieczne. Gdy pacjent ma hemofilię nabytą i potrzebuje dużej ilości leków, to w ciągu 24 godzin jesteśmy w stanie zabezpieczyć jego potrzeby.

Narodowy Program od początku zakładał, że można zmieniać terapie, pod warunkiem, że zmieścimy się w budżecie. Nadzór nad ordynowaniem leków dla tych wyjątkowych pacjentów jest prowadzony przez ekspertów i dyskutowany w szerszym gronie, dzięki czemu udało się zaoszczędzić środki, które służyły temu, by np. pacjenci z inhibitorem mogli mieć terapię podskórną.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Konkurencyjność ma bardzo duże znaczenie, cena leku w wyniku przetargu może spaść nawet o 50 proc. Jeśli chodzi o opiekę holistyczną, to jest ona zaplanowana, problemem jest często trudność w dostępie do niektórych specjalistów.

fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bardzo się cieszę, że była dziś podczas dyskusji Pani Dyrektor Małgorzata Lorek, która bardzo wyraźnie powiedziała o pewnych sprawach w sposób bezpośredni. Gdybym miał podsumować dzisiejszą dyskusję, to muszę powiedzieć, że pacjenci z hemofilią mają ogromne szczęście, że są w modelu finansowania niezależnym od zasad dla większości wskazań terapeutycznych, które finansuje polski płatnik publiczny. Dzięki temu zapewniona jest bardzo duża elastyczność i możliwości, które nie byłyby do osiągnięcia w ramach programów lekowych. Biorąc pod uwagę dane o wydatkach na poszczególnych pacjentów w ramach Narodowego Programu Hemofilii sięgające czasami kilkanaście milionów złotych to finansowanie tych leków nie miałyby racji bytu gdyż wydatki sięgają poziomów kosztu terapii genetycznych. 

Wydaje się, że ten model dostępności do leków, jaki obecnie obowiązuje w Narodowym Programie, jest wręcz doskonały. Kwestia przetargów centralnych jest jednym z najlepszych rozwiązań, ponieważ w farmakoekonomice istnieje zasada – im większa populacja pacjentów do zaspokojenia tym większe możliwości dla podmiotu odpowiedzialnego w zakresie osiągania niższych pułapów cenowych za jednostkową terapie.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: To prawda, że mamy bardzo dobre leczenie w przypadku pacjentów pediatrycznych – na poziomie światowym. Brakuje nam tylko różnorodności leków. Mówimy o indywidualizacji. Mamy możliwość określenia farmakokinetyki i ustawienia leczenia tak, by pacjenci byli bezpieczni. Pacjenci pediatryczni są tak zabezpieczeni, że nie mają krwawień zagrażających życiu, teraz czas by indywidualizować leczenie.

Stefan Bogusławski: Podsumowując, wydaje się, że potrzebne jest nowe otwarcie, pogłębiony, poszerzony i pozamedialny dialog z pacjentami i hematologami, rozmowa o szczegółach zmiany systemu w kierunku indywidualizacji leczenia przy zachowaniu pełnej kontroli wydatków przez płatnika.

Red. Paweł Kruś:  I może to temat na spotkanie po wyborach? Dziękuję Państwu za udział i zapraszam ponownie do Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA.

Artykuł Wprowadzone zmiany w finansowaniu leczenia hemofilii: początek reform systemowych – debata Świata Lekarza i PIM MSWiA pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie udział wzięli:

Prof. Grażyna Rydzewska-Wyszkowska, kierownik kliniki chorób wewnętrznych i gastroenterologii, PIM MSWiA
Prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie
Prof. Waldemar Wierzba, dyrektor PIM MSWiA
Mateusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia
Red. Katarzyna Pinkosz, red. Paweł Kruś („Świat Lekarza”)

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Na nieswoiste zapalenia jelit (NZJ) choruje w Polsce ponad 100 000 osób. To poważny problem zdrowotny. Jaka jest specyfika tych chorób i osób na nie cierpiących?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Zapadalność na choro­by zapalne jelit rośnie (choroba Leśniowskiego-Crohna oraz wrzodziejące zapalenie jelita grubego); to trend nie tylko polski, ale też światowy, najprawdopodobniej spo­wodowany czynnikami środowiskowymi, stylem życia. Bardzo dobrze widzimy to na przykładzie Azji, gdzie do niedawna te choroby w ogóle nie występowały. Częstość zachorowań będzie wzrastać, podobnie jak na wszystkie choroby autoimmunologiczne.

Charakterystyczne jest to, że większość osób, które zaczynają chorować na NZJ, jest młoda. Przez wiele lat prowadziliśmy rejestr w chorobie Leśniowskiego-Croh­na; 75% osób w momencie zapisywania do rejestru mia­ło mniej niż 35 lat. ¼ osób w momencie zachorowania to dzieci. To ogromny problem; choroba ma wpływ na ży­cie tych młodych osób, na podejmowane wybory doty­czące założenia rodziny, zawodu, oddziałuje też na ich pracę. Dane w raporcie opracowanym przez Uczelnię Łazarskiego wskazywały, że ci pacjenci przebywają na zwolnieniach lekarskich średnio powyżej 30 dni w roku.

Obciąża to pacjenta, może on mieć problemy ze znale­zieniem pracy, w której będzie możliwe tak długie prze­bywanie na zwolnieniu. Jest to też dużym obciążeniem dla budżetu. Z kolei gdy pacjenci są dobrze leczeni, uzy­skujemy remisję choroby, kontrolujemy ją, mamy także oszczędności ekonomiczne.

To młodzi pacjenci u progu życia, z ciężką, wyniszcza­jącą chorobą, którą trudno się kontroluje. Do niedaw­na było tragicznie; obecnie dzięki współpracy z Minister­stwem Zdrowia, z wiceministrem Miłkowskim sytuacja bardzo mocno się zmieniła: mamy większy wybór leków biologicznych, możemy pacjentów leczyć dłużej, nie mu­simy odstawiać skutecznych leków (a do niedawna tak było). Jesteśmy wdzięczni za te zmiany, pojawiają się jed­nak nowe leki, m.in. nowe inhibitory JAK; mamy nadzieję, że będą one wchodziły do refundacji. Dużym problemem są pacjenci z postacią przetokową w chorobie Leśniow­skiego-Crohna. Jest ona niesłychanie trudna do leczenia. Zostało to zauważone przez ministerstwo – od kilku lat postać przetokowa jest niezależnym wskazaniem do le­czenia biologicznego. Nie zawsze jednak jest ono sku­teczne.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Warte podkreślenia jest to, że stworzyliśmy algorytm pozwalający na bieżąco ana­lizować liczbę chorych. Na podstawie danych NFZ wy­chwytuje on rozpoznanie jednej z tych dwóch chorób (choroba Leśniowskiego-Crohna lub WZJG) i dzięki temu możemy aktualizować liczbę chorych i sposób leczenia. Na tej podstawie wiemy, że takich chorych w Polsce jest już ponad 102 tysiące.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Czy dzięki temu rejestrowi można przeanalizować koszty społeczne choroby, np. policzyć liczbę osób odchodzących na renty?

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Ostatnio wiele mówi się na temat możliwości łączenia baz danych NFZ i ZUS. Z ta­kiej połączonej bazy można by pozyskiwać te informacje. Mamy już pewne dane, które wskazują, że wprowadze­nie leków innowacyjnych powoduje zmniejszenie kosz­tów rent, za to niestety rosną koszty zwolnień lekarskich. Oznacza to, że pacjenci dłużej pracują, dłużej są czynni zawodowo, nie przechodzą na renty.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Warto zwrócić uwagę na to, że ZUS płaci za zwolnienia lekarskie dopiero powyżej 30 dni; jeśli pacjent jest na zwolnieniu krócej, obciąża to pracodawców. Tak więc warto byłoby pozyskać tego typu dane także od nich, by przeanalizować ponoszone przez nich koszty. Bardzo chętnie moglibyśmy wspólnie z ZUS wykonać takie opracowanie – to pokazałoby, że bardzo opłaca się dobrze leczyć, refundować nowe leki.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Należałoby też wziąć pod uwagę koszty zwolnień lekarskich rodziców, gdyż ¼ populacji chorych na chorobę Leśniowskiego-Crohna to dzieci, tak więc na zwolnieniach często są ich rodzice.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Czy innowacyjne terapie spowodowały, że mniej pacjentów obecnie zmaga się z wykluczeniem z powodu ciężkości choroby, jest w stanie normalnie żyć, funkcjonować?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jako Polskie Towarzy­stwo Gastroenterologii prowadzimy szkolenia m.in. dla pielęgniarek opiekujących się pacjentami z nieswoisty­mi chorobami zapalnymi jelit. Ostatnio jednym z naszych gości był pacjent, który opowiadał o swoim życiu z cho­robą i nowoczesnych terapiach. Jest na żywieniu poza­jelitowym, ale pracuje, ma rodzinę, dzieci. Widzimy, że osoby z NZJ starają się wrócić do normalnego życia, być aktywne. Są jednak pewne postaci choroby, gdzie nadal pacjenci są nieoptymalnie leczeni i mogą czuć się wyklu­czeni. Jeśli trzydziestokilkulatek chodzi w pampersie, bo z cieknie mu ropa, to nie będzie aktywnie uczestniczył w życiu, nie umówi się z dziewczyną do kawiarni, nie zało­ży rodziny. Postać przetokowa w chorobie Leśniowskie­go-Crohna to ogromny problem.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Skutkiem tych restrykcyjnych zapisów jest to, że leczymy bardzo późno, co odbija się też na skuteczności terapii. Tak naprawdę leki biologiczne możemy stosować tylko w trybie ratunkowym, u pacjentów, u których inne leki nie zadziałały. To są bardzo ciężko chorzy, dlatego efekty leczenia są gorsze.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Czy w procesie refundacyjnym Ministerstwo Zdrowia bierze pod uwagę koszty społeczne, koszty ZUS, zwolnień lekarskich, rent?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Podmiot odpowiedzial­ny przy składaniu wniosku refundacyjnego zamiesz­cza analizy HTA. Może dostarczyć również informacje o kosztach pośrednich. Nie zawsze jednak takie analizy są wykonywane, to zależy od specyfiki choroby i pod­miotu odpowiedzialnego. My nie jesteśmy w stałym kontakcie z ZUS i nie analizujemy danych ZUS. Ocenia­my terapie tak, jak to przedstawił podmiot odpowie­dzialny we wniosku.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

A jak Ministerstwo Zdrowia ocenia sytuację tej grupy chorych?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Jest duży postęp. Od 2018 r. istnieją programy lekowe w zakresie choro­by Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapale­nia jelita grubego. Od tego czasu wydatki na te cho­roby rosną. Dużą inwestycję poczyniliśmy 1 stycznia 2022 r., kiedy to rozwiązaliśmy największy problem: udało się zdjąć ograniczenia czasowe stosowania nowoczesnych leków biologicznych. Wydatki płatni­ka publicznego zwiększyły się dwukrotnie. To była bardzo duża inwestycja: refundacja nowych leków nie wygenerowała takich wydatków jak ta zmiana or­ganizacyjna w programach lekowych. Pojawiły się też nowe formy leczenia – np. wedolizumab w formie podskórnej w obu programach lekowych. W 2023 r. w refundacji pojawiły się kolejne nowe terapie. Uda­ło się też zdjąć ograniczenia w przypadku stosowa­nia cyklosporyny.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Bardzo się cieszymy, że Ministerstwo Zdrowia postrzega te zmiany w kategoriach inwestycji. A jak eksperci oceniają jej skuteczność? Czy wczesna diagnostyka pozwala dziś na skuteczniejsze, wcześniejsze leczenie?

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: W imieniu pacjentów bar­dzo dziękuję za tę inwestycję i za decyzje, które zostały podjęte. Ograniczenia czasowe stosowania leków biolo­gicznych w programach to był ogromny problem. Prze­rywanie leczenia u pacjenta, który dobrze się czuje, było tak naprawdę nieludzkie. Zniesienie tego ograniczenia to był ogromny postęp. Doskonale wiemy, że oznacza to nawet podwojenie wydatków płatnika. Równolegle zo­stały wprowadzone nowe cząsteczki i dziś mamy moż­liwość stosowania prawie wszystkich leków, które są zarejestrowane. Brakuje nam pojedynczych, które znajdują się w procesie rejestracji.

Problem jednak stanowi dostępność do leczenia bio­logicznego, które w całej Polsce jest prowadzone w ok. 50-60 ośrodkach. Są one bardzo nierównomiernie roz­mieszczone. W województwie mazowieckim jest ich naj­więcej, są jednak takie województwa, gdzie jest tylko je­den ośrodek. Część szpitali nie występuje z gotowością do prowadzenia leczenia biologicznego. Problem tkwi w finansach: jest refundowany sam lek, ale prowadze­nie terapii wiąże się z kosztami organizacyjnymi, braku­je nam też personelu, ponieważ zwiększyła się liczba pa­cjentów. Są także koszty związane z diagnostyką, czasami z hospitalizacją. Pieniądze, które dostaje ośrodek, nie po­krywają wydatków ponoszonych przez szpital.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Brak ograniczeń czasowych trwania terapii biologicznych jest ogromnym sukcesem. A czy dziś jest możliwe stosowanie leczenia biologicznego odpowiednio wcześnie?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Z tym niestety mamy problem. W Polsce dostępność do leczenia biologiczne­go jest kilkukrotnie niższa niż w wielu krajach europej­skich. Wynika to m.in. z tego, o czym mówił prof. Reguła, ale jest jeszcze inny bardzo poważny problem – mamy bardzo restrykcyjne kryteria wejścia do programu lecze­nia biologicznego: CDAI powyżej 300 pkt w chorobie Leś-niowskiego-Crohna. Oznacza to, że takie leczenie może dostać tylko ciężko chory pacjent. Skutkiem tych restryk­cyjnych zapisów jest to, że leczymy bardzo późno, co od­bija się też na skuteczności terapii. Tak naprawdę leki biologiczne możemy stosować tylko w trybie ratunko­wym, u pacjentów, u których inne leki nie zadziałały. To są bardzo ciężko chorzy, dlatego efekty leczenia są gor­sze. Znacznie bardziej efektywne byłoby rozpoczynanie terapii biologicznej wcześniej. Być może nie spowodo­wałoby to nawet wzrostu kosztów leczenia, gdyż pacjent uniknąłby hospitalizacji, postępowania chirurgicznego, żywienia pozajelitowego. Szybszy dostęp do terapii bio­logicznych to nasz kolejny postulat – zależy nam na przy­jęciu takich kryteriów, jakie są w innych krajach, czyli CDAI 220. Dziś w Polsce progiem wejścia do programu leko­wego jest CDAI 300, czyli leczenie jest terapią ratunkową.

PROF. WALDEMAR WIERZBA:
ZUS płaci za zwolnienia lekarskie dopiero powyżej 30 dni; jeśli pacjent jest na zwolnieniu krócej, obciąża to pracodawców. Tak więc warto byłoby pozyskać tego typu dane także od nich, by przeanalizować ponoszone przez nich koszty.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Obie choroby, o których mówimy, są postępujące. Skala CDAI to skala od 0 do 450. W wielu krajach leczenie biologiczne włącza się już od CDAI 220, a w Polsce dopiero od CDAI 300, czy­li trzeba być znacznie bardziej chorym, by móc je roz­począć. W niektórych przypadkach może to być za póź­no, gdyż choroba poczyniła znaczny postęp, powodując nieodwracalne efekty, szczególnie w chorobie Leśniow­skiego-Crohna, gdzie występuje przewlekłe zapalenie, zwłóknienie, zwężenia, przetoki. W niektórych krajach pojawia się nawet podejście, żeby zaczynać terapię od leczenia biologicznego, szczególnie gdy pacjent już na starcie ma duże czynniki ryzyka rozwinięcia ciężkiej po­staci choroby. W niektórych krajach, po przeanalizowa­niu czynników ryzyka, można zacząć leczenie od terapii biologicznej.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Na pewno nie jest re­alne wprowadzenie wszystkich zmian od razu, jednak bardzo zależy nam na tym, żeby rozpoczynać wcześniej leczenie biologiczne. Cieszymy się, że w Polsce mamy wy­bór, często możemy dostosowywać leki do pacjenta, na­tomiast niestety nie możemy zacząć leczenia biologicz­nego wcześniej, choć bardzo chcielibyśmy to robić, a nie wtedy, gdy występują już powikłania.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

W których krajach można wcześniej rozpoczynać leczenie biologiczne?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: We wszystkich, gdzie jest prowadzone leczenie biologiczne, także na Wę­grzech, w Rumunii, Słowacji, Słowenii, Czechach. Nie po­równujemy się do Belgii, gdzie leczenie biologiczne jest bardzo dobrze rozwinięte, czy Niemiec, gdzie każdy le­karz może wypisać receptę na lek biologiczny do zreali­zowania w aptece.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Najważniejszym pyta­niem pozostaje, dlaczego podmiot odpowiedzialny, skła­dając wniosek refundacyjny, ustala takie zasady, dlacze­go referuje do obecnych zapisów programu, a nie żąda złagodzonych kryteriów kwalifikacji do programu. Nieste­ty, w Polsce rozwinął się tzw. odwrócony łańcuch wnio­skowania: firma składa wniosek, zawężając kryteria i do­pasowując ofertę cenową do węższego wskazania. Wie, że specjaliści będą później wnioskować o rozszerzenie programu, a minister może go zmienić. Dzięki temu pro­ducent uzyskuje lepszą ofertę cenową niż w standar­dowym postępowaniu refundacyjnym. W 2022 r. takich zmian było 35, przy tym rzadko się zdarza, by wniosko­dawcy zmieniali swoje warunki finansowe. A przecież im większa populacja objęta leczeniem, tym cena powinna być niższa.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI:
Warto też zauważyć, jak skrócił się w Polsce czas do refundacji: kilka lat temu od momentu rejestracji leku do jego refundacji w Polsce mijało 6 lat, obecnie – 3 lata i 4 miesiące. Wiele już się zmieniło.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Kto powinien wystąpić z propozycją zmiany kryteriów: podmiot odpowiedzialny czy środowiska eksperckie?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: W przypadku wielu pro­gramów lekowych praktyka jest taka, że podmiot odpo­wiedzialny zawęża kryteria, a potem są one rozszerzane na prośbę ekspertów. Gospodarzem programu lekowego jest jednak firma farmaceutyczna. To ona decyduje, jak składa wniosek. Jeśli chodzi o wskazania w nieswo­istych chorobach zapalnych jelit, to nie odmówiliśmy ni­komu refundacji, jeśli chodzi o innowacyjne leki.

Warto też zauważyć, jak skrócił się w Polsce czas do refundacji: kilka lat temu od momentu rejestracji leku do jego refundacji w Polsce mijało 6 lat, obecnie – 3 lata i 4 miesiące. Wiele już się zmieniło. Udało nam się też wpro­wadzić wyjątkową ścieżkę poprzez Fundusz Medyczny, gdzie ten czas jest jeszcze krótszy. Jeden wniosek udało nam się przeprocedować w ciągu 60 dni. Jest to możli­we, jednak inicjatywa zawsze wychodzi od podmiotu od­powiedzialnego.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jako grono ekspertów PTG, we współpracy z konsultantem krajowym, złożyli­śmy wniosek o złagodzenie kryteriów dla wszystkich le­ków biologicznych. Dla nas nie jest zrozumiałe to, że mu­simy czekać, co zrobi firma. My wiemy, jak świat leczy pacjentów, naszą rolą jest zadbanie o to, żeby nasi pa­cjenci byli leczeni odpowiednio, czyli wcześniej.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Ważne jest, żeby eks­perci zgłaszali swoje uwagi na etapie składania wnio­sków przez firmy, które przecież konsultują się z eks­pertami.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Rozumiem jednak, że eksperci mieli wpływ na te kryteria. Przecież progu CDAI 300 nie wymyślili urzędnicy Ministerstwa Zdrowia.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Mówimy o programach z 2018 r. Ja byłam wówczas konsultantem krajowym i brałam udział w rozmowach oraz negocjacjach. Nie bardzo był wtedy wybór, mieliśmy możliwość albo zaak­ceptować warunki, albo nawet najciężej chorzy mogliby nie mieć leczenia biologicznego. To były jednak inne cza­sy, wiele się zmieniło, dlatego tak zależy nam na zmianie przepisów.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Może warto byłoby zasta­nowić się, jak ten problem rozwiązać? Być może przepisy refundacyjne powinny być zmienione, bo nie jest to naj­lepsze wyjście, żeby zawsze inicjatywa musiała wychodzić tylko od firmy.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA:
Problem jednak stanowi dostępność do leczenia biologicznego, które w całej Polsce jest prowadzone w ok. 50-60 ośrodkach. Są one bardzo nierównomiernie rozmieszczone. W województwie mazowieckim jest ich najwięcej, są jednak takie województwa, gdzie jest tylko jeden ośrodek.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Taka zmiana jest pro­cedowana w nowelizacji ustawy refundacyjnej, Minister­stwo Zdrowia będzie mogło samo decydować o kształcie programu lekowego. Warto jednak zwrócić uwagę na to, że np. w łuszczycy były przypadki, kiedy firmy wniosko­wały o zmianę programu. Tam również początkowo le­czenie biologiczne było zarezerwowane tylko do postaci ciężkiej. Na skutek działań firm udało się zmienić progra­my lekowe.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Nowelizacja ustawy refundacyjnej spowoduje, że będzie można łatwiej zmienić program lekowy?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Tak. Obecnie program lekowy jest elementem decyzji refundacyjnej – jeśli chcemy go zmienić, musimy uzyskać zgodę od każdego z uczestników programu, co często jest problemem. Po zmianie ustawy program lekowy nie będzie już stanowił elementu decyzji refundacyjnych, minister zdrowia bę­dzie sam kreował treść programów, zgodnie z wytyczny­mi klinicznymi.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Jest jeszcze jedna ważna kwestia: czy programy leczenia biologicznego powinny być realizowane w trybie opieki jednodniowej, czy ambulatoryjnej?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jeden i drugi tryb jest możliwy. Tryb opieki jednodniowej jest obecnie trochę lepiej płatny dla ośrodków, pozwala mniej zadłużać szpi­tal. W naszej klinice stosujemy tryb hospitalizacji jedno­dniowej w przypadku wlewów dożylnych, gdyż musimy obserwować pacjentów.

Na pewno jednak podwyższenie wyceny ryczałtu ambulatoryjnego sprzyjałoby częstszemu korzystaniu z niego. Często nie trzeba pacjenta hospitalizować, co jest przecież droższe i bardziej angażuje personel me­dyczny.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Tryb ambulatoryjny jest co­raz częściej wykorzystywany, szczególnie w przypadku stosowania leków podskórnych lub tabletkowych. Wizyty mogą odbywać się rzadziej – wówczas, gdy pacjent fak­tycznie ich potrzebuje.

Dla nas dużym problemem jest również system roz­liczania programów lekowych – SMPT, który jest bardzo nieprzyjazny dla użytkownika. Musimy dublować doku­mentację medyczną. Sekretarki i pielęgniarki często prze­pisują z jednego ekranu na drugi wyniki badań, których nawet nie da się skopiować. Wymaga to zaangażowania co najmniej jednej osoby, która nic innego nie robi, tylko wpisuje do SMPT dane będące w systemie szpitalnym.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Wiem, że jest tworzona druga wersja programu SMPT, ma być bardziej przyja­zna, będzie możliwa opcja synchronizacji z wewnętrzny­mi systemami szpitalnymi. Pilotaż nowego systemu ma wkrótce ruszyć.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Dużym problemem są dla nas też instrumenty dzielenia ryzyka, czyli RSS, gdzie np. firma płaci za pacjentów, którzy nie odpowiedzą na leczenie. Wiąże się to dla nas z kolejną sprawozdawczo­ścią – dla firmy. Dlatego programy lekowe sprawozdaje­my w trzy miejsca: do NFZ, do SMPT i do firmy farmaceu­tycznej. Administracja nas zabija.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Czy opieka nad chorym z NZJ nie powinna być prowadzona w modelu koordynowanym? Pani Profesor od dawna o to zabiegała. Jacy specjaliści powinni być włączeni w proces terapeutyczny?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jeszcze przed pande­mią był przygotowany program pilotażowy: na bazie ośrodków leczenia biologicznego miały być budowane ośrodki kompleksowej opieki, gdzie pacjent miałby moż­liwość konsultacji m.in. gastroenterologa, dietetyka, psy­chologa, chirurga, dermatologa, psychologa. Potrzebne są też dobrze wyszkolone pielęgniarki oraz osoba, któ­ra będzie koordynowała postępowanie z pacjentem. Jest ogromna potrzeba stworzenia takich ośrodków, podob­nie jak to już dzieje się w onkologii czy kardiologii. Osoby z chorobami zapalnymi jelit również powinny być obję­te taką opieką. Lepsza organizacja poprawiłaby ich losy. W krajach zachodnich są ośrodki opieki kompleksowej w chorobach zapalnych jelit, nasz model budowaliśmy na modelu angielskim. Obecnie przygotowujemy nowy model opieki, na podstawie nowych wytycznych i nowych możliwości leczenia.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Cała nasza ochrona zdro­wia powinna być dobrze koordynowana. To powinien być proces we wszystkich specjalnościach. Na pewno w cho­robach zapalnych jelit powinny powstać centra dosko­nałości.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Widzimy, że jest kilka elementów, które wymagają poprawy w chorobach zapalnych jelit. To m.in. weryfikacja kryteriów wejścia do programów lekowych, wcześniejsze stosowanie terapii biologicznych, konieczność wprowadzenia opieki koordynowanej, lepszy ryczałt. Problemem są też braki terapeutyczne w leczeniu przetok?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jak już wspominałam, postać przetokowa choroby Leśniowskiego-Crohna jest najtrudniejsza do leczenia. Jest wskazaniem do terapii biologicznej – podajemy ją niezależnie od CDAI. To bar­dzo ważne. Niestety, to nie wystarcza u wszystkich cho­rych. Szacujemy, że jest ok. 20-30 chorych rocznie z bardzo złożonymi przetokami, których nie daje się wyleczyć. Dla nich wskazane byłoby podanie preparatu zawiera­jącego komórki macierzyste. W naszej klinice mamy do­świadczenia z komórkami mezenchymalnymi – były bar­dzo dobre. A teraz jest gotowy preparat, niestety jeszcze w Polsce niedostępny. To jedna z niezaspokojonych po­trzeb naszych pacjentów.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: To bardzo poważny pro­blem. Chirurg oczyszcza przetokę, udrażnia ją, żeby się zagoiła, jednak u niektórych pacjentów dodatkowo powi­nien mieć możliwość zastosowania komórek macierzy­stych w kanał przetoki albo w jego okolice. Podwyższa to skuteczność leczenia tych najtrudniejszych przetok.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Panie Naczelniku, jakie kwestie w tej debacie Pana zaniepokoiły i powinny stać się obiektem prac Ministerstwa Zdrowia?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Jesteśmy w stałym kontakcie z krajowym konsultantem, prof. Jarosła­wem Regułą; staramy się poruszać wszystkie kwestie, o których tu mówiliśmy. Nie wszystko da się zmienić od razu, zwykle zmiany w programie dokonują się, gdy dochodzą nowe terapie. Obecnie procedujemy jeden z leków, jest też w procesie lek o innej formie podania. Problem stanowi to, że na każdą zmianę w programie lekowym musimy uzyskiwać zgodę wszystkich uczest­ników programu, dlatego nowelizacja ustawy refunda­cyjnej bardzo by nam ułatwiła pracę.

Jesteśmy otwarci na dalsze zmiany. Mamy również w procesie lek na przetoki okołoodbytnicze i mamy na­dzieję, że uda się ten proces doprowadzić do końca.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Bardzo wysoko oce­niam dzisiejszą debatę. Niezwykle trudne jest sku­teczne zarządzanie przewlekłą chorobą. Jest to jednak możliwe, a przede wszystkim bardzo potrzebne. Roz­mawialiśmy o wielu problemach, które trzeba rozwią­zać. Optymizmem napawa dobra współpraca z Mini­sterstwem Zdrowia i wysoka merytoryczność naszej dzisiejszej dyskusji, za co również bardzo dziękujemy.

W leczeniu chorób zapalnych jelit na pewno po­trzebna jest opieka koordynowana. Problemem są jednak jej koszty, co widzimy również na podsta­wie funkcjonowania opieki koordynowanej w naszym POZ, gdzie koszty wzrosły o 30%. Jeśli chcemy mieć opiekę koordynowaną w chorobach zapalnych jelit, co na pewno poprawi opiekę nad tą grupą chorych, to na pewno trzeba zabiegać o zwiększenie finanso­wania.

Artykuł Debata „Świata Lekarza” i Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA: Nieswoiste zapalenia jelit – nowe standardy leczenia pochodzi z serwisu Świat Lekarza.