W listopadzie 2020 r. z powodu COVID-19 odszedł Mirosław Zieliński, prezes Krajowego Forum na Rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan. Przez wiele lat walczył o to, by polski system ochrony zdrowia dostrzegł choroby rzadkie.

Współpracowaliśmy często w ?Świecie Lekarza”, wspólnie walcząc o lepsze leczenie chorych, zapomnianych przez system. Żal, że nie doczekał ogłoszenia Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, o którego utworzenie walczył od lat, i w którego tworzeniu kolejnych wersji uczestniczył.

(POLSCE DALEKO DO EUROPY, ŚWIAT LEKARZA 11.01.2014):

Narodowy Plan w Polsce zaczęli tworzyć sami pacjenci, co jest pewnym ewenementem?

 Mirosław Zieliński: Tak. Początkowo czekaliśmy na działania rządu, jednak do 2011 roku nic się nie działo. Zaczęliśmy sami tworzyć Narodowy Plan, dołączyło do nas wielu znakomitych lekarzy, profesorów. Powstał bardzo fachowy dokument, który przekazaliśmy ministrowi zdrowia przy okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w 2012 roku (?) Powstał Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich ? Mapa Drogowa, który został przyjęty z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w 2013 roku.

(TO WSTYD DLA POLSKI, ŚWIAT LEKARZA 19.03.2015):

Co w ciągu ostatniego roku poprawiło się, jeśli chodzi o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich? Miał powstać już rok temu?

Mirosław Zieliński: Niestety nie zrobiono nic. Plany były bardzo ambitne już od czasu, gdy pacjenci wzięli sprawę w swoje ręce i w 2011 roku wraz z lekarzami rozpoczęli pisanie projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. W lutym 2012 r. plan był gotowy, minister Arłukowicz zlecił Zespołowi ministerialnemu ds. Chorób Rzadkich kontynuację prac. Po roku je zakończono, dokument stał się dokumentem rządowym. Mamy początek 2015 roku, a w Polsce nadal nie ma Narodowego Planu, pomimo zaleceń Komisji Europejskiej.

(PODEJŚCIE DO CHORÓB RZADKICH NADAL KULEJE, ŚWIAT LEKARZA 26.02.2020):

Mam wrażenie, że o chorobach rzadkich mówi się coraz częściej. I nie tylko się mówi, czego dowodzą ubiegłoroczne refundacje. To chyba dobry znak?

Mirosław Zieliński: Istotnie, podejście do chorób rzadkich w naszym kraju zaczyna się powoli zmieniać, ale mimo to nadal kuleje. W kilku jednostkach chorobowych znacznie polepszył się, dzięki refundacji, dostęp do nowoczesnych terapii. Przykładem może być SMA (rdzeniowy zanik mięśni) czy choroba Fabry?ego, w tym przypadku chorzy na lek oddalający ryzyko niepełnosprawności i przedłużający życie czekali? ponad 18 lat! I to nie jest odosobniony przykład, który potwierdza, jak były traktowane w naszym kraju choroby sieroce. Ja zawsze staram się widzieć światełko w tunelu ? raz jest ono słabsze, raz silniejsze. Teraz wydaje się mocniejsze.

Artykuł Mirosław Zieliński: zawsze widział światełko w tunelu pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

ROZMOWA Z Mirosławem Zielińskim, PREZESEM KRAJOWEGO FORUM NA RZECZ TERAPII CHORÓB RZADKICH ORPHAN.

Mam wrażenie, że o chorobach rzadkich mówi się coraz częściej. I nie tylko się mówi, czego dowodzą ubiegłoroczne refundacje. To chyba dobry znak?

Istotnie, podejście do chorób rzadkich w naszym kraju zaczyna się powoli zmieniać, ale mimo to nadal kuleje. W kilku jednostkach chorobowych znacznie polepszył się, dzięki refundacji, dostęp do nowoczesnych terapii. Przykładem może być SMA (rdzeniowy zanik mięśni) czy choroba Fabry?ego, w tym przypadku chorzy na lek oddalający ryzyko niepełnosprawności i przedłużający życie czekali? ponad 18 lat! I to nie jest odosobniony przykład, który potwierdza, jak były traktowane w naszym kraju choroby sieroce. Ja zawsze staram się widzieć światełko w tunelu ? raz jest ono słabsze, raz silniejsze. Teraz wydaje się mocniejsze.

Skoro tak, co można uznać za sukcesy, za osiągnięcia, które już nastąpiły bądź niebawem zaczną być realizowane?

Sukcesem na pewno będzie zatwierdzenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, na który z niecierpliwością czekamy. Niestety program, mimo że zatwierdzony przez Ministerstwo Zdrowia, gdzieś utknął w Radzie Ministrów. Niewątpliwie sukcesem był pomysł tworzenia ośrodków referencyjnych, w których chorzy mieliby zapewnioną kompleksową opiekę, od diagnostyki po terapię i rehabilitację. I takie ośrodki już zaczęły powstawać, oddolnie. Ruszyliśmy z budowaniem tzw. algorytmów diagnostycznych dla chorób rzadkich, co z pewnością poprawi ich rozpoznawanie, a tym samym ułatwi i przyspieszy prowadzenie terapii. Teraz jesteśmy na etapie choroby Gauchera, ale już zaczynamy rozszerzać algorytm na inne jednostki chorobowe.

Pod koniec ubiegłego roku mówił Pan, że choroby rzadkie powinny być objęte priorytetem, że finansowanie leków stosowanych w tych chorobach powinno być objęte innym sposobem kwalifikowania do refundacji. Tak się jednak nie dzieje.

Niestety. I w tym odbiegamy od innych krajów. U nas poziom refundacji leków sierocych nadal jest najniższy w całej Unii Europejskiej i nadal mamy do dyspozycji niewielki procent z tego, czym dysponują chorzy w innych krajach europejskich. Poziom dostępności do nowoczesnych leków stosowanych w chorobach rzadkich nadal stawia nas na ostatnim miejscu w Europie.

Co uważa Pan za najpilniejsze do zrealizowania w chorobach rzadkich w najbliższym czasie?

Po pierwsze, oby to był naprawdę najbliższy czas. Tych spraw do rozwiązania jest jeszcze mnóstwo. Przede wszystkim ? przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, dalsza poprawa dostępu do nowoczesnych leków i terapii oraz nowoczesnych metod diagnostycznych. To również dalsze tworzenie i dobre finansowanie placówek referencyjnych. Konieczne jest utworzenie tzw. paszportu pacjenta, co ma służyć polepszeniu jego drogi do diagnostyki i leczenia, żeby nie musiał wędrować od miejsca do miejsca. Uważam, że do 2025 r. Polska powinna zapewnić chorym na choroby rzadkie wszechstronną, kompleksową, skoordynowaną, specjalistyczną i innowacyjną opiekę.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Podejście do chorób rzadkich w Polsce nadal kuleje pochodzi z serwisu Świat Lekarza.