Nowa możliwość terapeutyczna, jaką jest pojawienie się worasydenibu, stała się punktem wyjścia do szerszej refleksji: czy system ochrony zdrowia jest gotowy, aby w pełni wykorzystać jego potencjał?

Autorzy raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”, Uczelnia Łazarskiego 2026:
• Dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka
• Dr n. o zdr. Katarzyna Sejbuk-Rozbicka
• Dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic
• Dr hab. n. med. Tomasz Kubiatowski
• Prof. dr hab. n. med. Sergiusz Nawrocki
• Dr hab. inż. Irena Misiewicz-Krzemińska
• Mgr Paulina Kołdys

Wnioski i rekomendacje

Konieczność budowy zespołów interdyscyplinarnych
Jednym z najważniejszych wniosków płynących z raportu poświęconego glejakom jest potrzeba bezwzględnego oparcia ich leczenia na zespołach interdyscyplinarnych. Skuteczna terapia wymaga współpracy neurochirurgów, onkologów klinicznych, radioterapeutów, neurologów, patomorfologów oraz specjalistów diagnostyki molekularnej – tylko takie podejście pozwala na właściwą interpretację wyników badań i optymalne dopasowanie terapii do potrzeb konkretnego pacjenta.

Koncentracja leczenia w ośrodkach referencyjnych
Raport wyraźnie wskazuje na konieczność koncentracji leczenia w wyspecjalizowanych centrach o dużym doświadczeniu. Rozproszenie opieki obniża jej jakość i utrudnia wykorzystanie zaawansowanych metod diagnostycznych oraz terapeutycznych. Ośrodki referencyjne zapewniają nie tylko większe doświadczenie kliniczne, ale także dostęp do nowoczesnych technologii i badań klinicznych. W ujęciu systemowym zespół interdyscyplinarny w neuroonkologii pełni cztery funkcje: integracyjną (agregacja danych radiologicznych, klinicznych i molekularnych), decyzyjną (ustalenie spójnej strategii terapeutycznej), oordynacyjną (przypisanie odpowiedzialności za kolejne etapy) i innowacyjną (kwalifikacja do badań klinicznych).

Precyzyjnie zdefiniowana ścieżka pacjenta
Kolejnym kluczowym elementem jest konieczność stworzenia jasno opisanej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej. Pacjent z glejakiem powinien być prowadzony według określonego schematu – od momentu podejrzenia choroby po kolejne etapy leczenia. Brak takiej struktury prowadzi do opóźnień diagnostycznych i terapeutycznych oraz pogorszenia wyników leczenia.

Diagnostyka molekularna jako fundament leczenia
Raport podkreśla, że dostęp do diagnostyki molekularnej powinien być standardem, a nie wyjątkiem. To ona umożliwia identyfikację mutacji takich jak IDH i kwalifikację pacjentów do terapii celowanych. Bez diagnostyki molekularnej wdrażanie nowoczesnych metod leczenia nie jest możliwe w sposób efektywny i sprawiedliwy.

Wprowadzenie wskaźników jakości (KPI)
Istotnym wnioskiem jest potrzeba opracowania i wdrożenia systemu mierzenia jakości opieki. Wskaźniki efektywności leczenia powinny obejmować m.in. czas diagnostyki, czas do rozpoczęcia terapii oraz wyniki kliniczne. Bez ich monitorowania trudno jest ocenić skuteczność systemu i wprowadzać realne usprawnienia.

Integracja badań klinicznych z procesem leczenia
W krajach o najbardziej rozwiniętych systemach opieki badania kliniczne stanowią integralną część terapii, a nie jej ostateczny etap. Raport wskazuje, że podobne podejście powinno obowiązywać w Polsce. Włączenie badań klinicznych do standardowej ścieżki leczenia zwiększa dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii i przyśpiesza rozwój nowych standardów.

Monitorowanie czasu jako kluczowego parametru
Raport zwraca szczególną uwagę na znaczenie czasu w procesie leczenia. Opóźnienia na etapie diagnostyki i terapii mają bezpośredni wpływ na rokowanie pacjentów, dlatego jednym z priorytetów systemowych powinno być skracanie czasu przejścia przez kolejne etapy ścieżki leczenia.

Lepsza koordynacja opieki nad pacjentem
Pacjent z glejakiem wymaga skoordynowanego prowadzenia na wielu etapach leczenia. Raport wskazuje na potrzebę wprowadzenia rozwiązań, które zapewnią ciągłość opieki i ograniczą chaos organizacyjny. Koordynacja powinna obejmować zarówno aspekty medyczne, jak i wsparcie organizacyjne dla pacjenta i jego rodziny.

Potrzeba integracji danych i tworzenia rejestrów
Autorzy raportu zwracają uwagę na konieczność budowy systemów gromadzenia danych, które pozwolą monitorować efekty leczenia w skali kraju. Narodowy rejestr neuroonkologiczny mógłby integrować dane kliniczne, molekularne i organizacyjne, co umożliwiłoby lepsze planowanie opieki i ocenę jej jakości.

Rola regulatora w systemie ochrony zdrowia
Raport podkreśla znaczenie aktywnej roli regulatora, który powinien nie tylko zapewniać dostęp do nowoczesnych terapii, ale także tworzyć warunki do ich efektywnego wykorzystania. Szczególna uwaga powinna być kierowana na obszary o największych niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych, do których należą glejaki.

Konieczność dostosowania systemu do medycyny precyzyjnej
Ostatecznym wnioskiem raportu jest potrzeba dostosowania organizacji opieki do realiów medycyny precyzyjnej. Nowoczesne leczenie wymaga integracji diagnostyki, terapii i monitorowania wyników. Bez zmian systemowych postęp naukowy nie przełoży się w pełni na poprawę wyników leczenia i jakości życia pacjentów.

Ścieżka pacjenta z glejakiem obejmuje następujące etapy:

• diagnostyka obrazowa,
• decyzja zespołu multidyscyplinarnego,
• kwalifikacja do leczenia zabiegowego i leczenie zabiegowe,
• diagnostyka histopatologiczna i molekularna (WHO 2021),
• leczenie adjuwantowe (uzupełniające),
• kwalifikacja do badań klinicznych,
• monitorowanie i rehabilitacja,
• opieka wspierająca i paliatywna.

Każdy z tych etapów wymaga odrębnych kompetencji specjalistycznych, jednakże skuteczność kliniczna procesu zależy od jakości koordynacji między nimi. W modelu rozproszonym („silosowym”) każdy etap funkcjonuje niezależnie, co zwiększa m.in. ryzyko opóźnień, utraty ciągłości informacji czy niespójnych decyzji terapeutycznych, np. dublowania procedur.

10 kluczowych wniosków z raportu:

1. Zespoły interdyscyplinarne to podstawa.
2. Leczenie musi być skoncentrowane.
3. Potrzebna jest jasna ścieżka pacjenta.
4. Diagnostyka molekularna to standard.
5. Badania kliniczne powinny być częścią terapii.
6. Konieczne są wskaźniki jakości (KPI).
7. Czas ma kluczowe znaczenie.
8. Niezbędna jest koordynacja opieki.
9. Potrzebne są rejestry danych.
10. System musi nadążyć za medycyną.

Artykuł Jak poprawić terapię glejaków? 10 kluczowych wniosków z raportu ekspertów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Nowoczesne terapie mogą zmieniać przebieg choroby, ale bez dobrze zaprojektowanej ścieżki pacjenta ich potencjał nie zostanie w pełni wykorzystany. Kluczowe pozostaje to, jak zorganizowany jest cały proces diagnostyki i terapii – od pierwszego podejrzenia choroby po dostęp do leczenia i badań klinicznych

Dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego i redaktorka raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka”, podkreśla, że punktem wyjścia do jego przygotowania była analiza systemu organizacji opieki nad pacjentami w Polsce. Jak zaznacza, sposób prowadzenia chorego – od diagnostyki po leczenie – należy traktować jako pełnoprawną technologię medyczną.

– Technologie organizacyjne są często równie ważne, a czasem nawet ważniejsze niż farmakologiczne – wskazuje. Nawet jeśli system zapewnia dostęp do nowoczesnych terapii, niewłaściwa organizacja ścieżki pacjenta może ograniczyć efekty leczenia i sprawić, że nie osiągnie się optymalnych rezultatów klinicznych ani ekonomicznych.

Czego uczą nas inne kraje?

Celem raportu było sprawdzenie, czy doświadczenia państw o bardziej rozwiniętych systemach opieki nad pacjentami z glejakami mogą stanowić punkt odniesienia dla Polski. Jak tłumaczy dr Gałązka-Sobotka, chodzi o to, aby nie powielać błędów, lecz korzystać z już wypracowanych rozwiązań.

W ramach analizy przeprowadzono przegląd międzynarodowy obejmujący m.in. ośrodki ze Szwajcarii, Stanów Zjednoczonych i Francji. Badano, jakie elementy modelu opieki są kluczowe dla osiągania dobrych wyników terapeutycznych. W centrum uwagi znalazły się np. zespoły interdyscyplinarne, jasno zdefiniowana ścieżka pacjenta, wskaźniki jakości (KPI), dostęp do diagnostyki molekularnej, koordynacja opieki oraz integracja z badaniami klinicznymi. – Nic tak nie uczy i nie inspiruje jak porównanie – zaznacza ekspertka. – Analiza doświadczeń międzynarodowych pokazuje, że najlepsze rezultaty organizacyjne osiąga się tam, gdzie leczenie koncentruje się w centrach o dużym doświadczeniu działających według jasno określonych procedur i standardów współpracy – dodaje.

Jednym z proponowanych rozwiązań jest rozwój sieci ośrodków neuroonkologicznych działających w modelu hub-and-spoke z wyraźnym podziałem na centra kompetencyjne oraz współpracujące z nimi jednostki realizujące część opieki bliżej miejsca zamieszkania pacjenta.

W ocenie dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki koncentracja leczenia w wyspecjalizowanych ośrodkach jest jednym z kluczowych kierunków rozwoju. I choć w polskiej onkologii model ten jest już wdrażany, w przypadku glejaków może wymagać jeszcze większego skupienia kompetencji.

Diagnostyka i badania kliniczne

Drugim fundamentalnym elementem jest dostęp do diagnostyki molekularnej, która warunkuje możliwość zastosowania terapii celowanych. Równie istotna pozostaje integracja badań klinicznych z procesem leczenia. Jak zauważa ekspertka, w wielu krajach badania kliniczne nie są traktowane jako ostateczność, lecz jako integralna część ścieżki terapeutycznej, rozważana już na wczesnym etapie leczenia.

Analiza ujawniła również istotną lukę w dostępie do danych dotyczących jakości opieki. W wielu przypadkach brak jest publicznie dostępnych wskaźników efektywności, choć – jak podkreśla dr Gałązka-Sobotka – nie oznacza to, że nie są one stosowane. – Nie wierzymy, że ich nie ma – zaznacza, wskazując na doświadczenia ośrodków zagranicznych, w których pomiar jakości jest standardem. Z tego względu jednym z kluczowych postulatów jest rozwój systemu mierzenia efektów leczenia. Wskaźniki jakości powinny stanowić podstawę porównań między ośrodkami i służyć optymalizacji ścieżki pacjenta. Szczególnie istotny jest tu czas – jeden z najważniejszych parametrów wpływających na wyniki leczenia onkologicznego.

Wnioski z raportu są jednoznaczne: niezbędne jest wdrażanie opieki opartej na zespołach multidyscyplinarnych oraz budowanie systemu w oparciu o współpracę specjalistów z różnych dziedzin. Istotnym wnioskiem jest także potrzeba doprecyzowania ścieżki pacjenta. Inspiracją może być m.in. model szwajcarski, w którym proces diagnostyczno-terapeutyczny jest szczegółowo zaplanowany i jasno określony.

Uzupełnieniem takiego podejścia mogłoby być utworzenie narodowego rejestru neuroonkologicznego, który integrowałby dane kliniczne, molekularne oraz wyniki leczenia i pozwalał lepiej planować rozwój opieki nad pacjentami w skali całego kraju.

Rola regulatora i kierunek zmian

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka zwraca jednocześnie uwagę, że różnice między systemami ochrony zdrowia dotyczą przede wszystkim organizacji opieki, a nie samego dostępu do technologii medycznych. W krajach rozwiniętych dostęp do nowoczesnych metod leczenia jest zbliżony – różni się natomiast sposób ich wykorzystania. W tym kontekście kluczowa staje się rola regulatora. – Pan Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, bardzo często mówi o tym, że regulator powinien szczególną uwagę kierować na grupy pacjentów o największych niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych. Glejaki są jednym z takich obszarów – uzupełnia ekspertka.

Jak podsumowuje dr Gałązka-Sobotka, rozwój nowoczesnych terapii powinien iść w parze z równoległymi zmianami organizacyjnymi. Tylko wtedy możliwe będzie pełne wykorzystanie potencjału medycyny i realna poprawa sytuacji pacjentów.

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Leczenie glejaków wymaga zmiany organizacji opieki pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wraz z pojawieniem się terapii celowanych pacjenci zyskują coś więcej niż czas: nadzieję na dłuższe, samodzielne życie

Choroba zawsze zaskakuje. Wyrywa człowieka i jego bliskich z bezpiecznego miejsca. W przypadku glejaka najczęściej mówimy o osobach młodych, aktywnych zawodowo, wychowujących dzieci, budujących swoje życie. Wyobraźmy sobie, że nagle pojawia się diagnoza, która generuje ogromny lęk. Ten lęk wynika również z faktu, jakie informacje pacjenci znajdują na początku – najczęściej w internecie. Są to niestety treści przytłaczające, mówiące o braku skutecznego leczenia i bardzo niekorzystnym rokowaniu.

Pacjenci mierzący się z tak rzadką, a zarazem groźną chorobą, jaką są glejaki, doświadczają poczucia utraty kontroli nad własną przyszłością. Te emocje dotykają nie tylko ich samych, lecz także ich bliskich, którzy również mierzą się z poczuciem bezradności. W obliczu choroby – co mogę powiedzieć po 15 latach pracy na oddziałach – kluczowe staje się odzyskanie sprawczości. Równie ważna jest nadzieja, rozumiana nie jako optymizm, lecz jako poczucie sensu i przekonanie, że można zrobić dla siebie coś więcej.

Przez lata sytuacja w leczeniu glejaków była bardzo trudna – przez ok. 25 lat nie pojawiały się nowe terapie. Obecnie obserwujemy postęp, który może realnie zmienić los pacjentów. Mowa o terapii celowanej, która nie tylko wydłuża czas do progresji choroby, ale także opóźnia konieczność kolejnych interwencji, takich jak radioterapia. Każde leczenie wiąże się bowiem z określonymi działaniami niepożądanymi, a pacjenci z glejakiem dobrze znają ich konsekwencje. Napady padaczkowe czy zaburzenia poznawczo-behawioralne często odbierają im samodzielność i możliwość powrotu do codziennego życia – pracy, prowadzenia samochodu, opieki nad dziećmi.

Postęp medycyny daje więc szansę na realną zmianę, choć na razie dotyczy to wybranej grupy pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH. Jednak nawet jeśli terapia dotyczy wąskiej populacji, staje się źródłem nadziei dla wszystkich pacjentów. Każdy postęp w danym obszarze pokazuje bowiem, że coś się zmienia i że jest na co czekać. Podobne przełomy obserwowaliśmy już w innych chorobach, takich jak rak płuca czy rak żołądka, gdzie z sytuacji bez wyjścia doszliśmy do momentu, w którym pacjenci mogą żyć z chorobą przewlekłą.

Mówiąc o opiece nad tą grupą pacjentów, nie można ograniczać się wyłącznie do aspektu medycznego. Kluczowe jest także wsparcie emocjonalne. Jednym z najważniejszych elementów pozostaje zapewnienie pacjentom jasnej ścieżki leczenia; w obliczu diagnozy pacjenci są zagubieni, nie wiedzą, czego się spodziewać, dokąd się zgłosić i jakie czekają ich kolejne kroki. Często funkcjonuje tzw. medycyna pantoflowa – pacjenci wymieniają się między sobą informacjami, co niesie ryzyko błędów i dezinformacji. Dlatego tak ważne jest zapewnienie im dostępu do konkretnych, wiarygodnych informacji oraz pełnych możliwości, jakie daje postęp medycyny, nie pomijając dostępu do pomocy psychologicznej. Choroba nowotworowa, a zwłaszcza glejak, który wpływa bezpośrednio na funkcjonowanie mózgu i codzienność, jest doświadczeniem traumatycznym, wymaga więc profesjonalnego wsparcia, aby można było przez tę drogę przejść.

Mgr Adrianna Sobol – psycholog, psychoonkolog i psychoterapeutka z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prezeska Fundacji „W trosce o pacjenta”

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Glejak: między lękiem a nadzieją. Psychoonkolożka o znaczeniu nowych terapii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Historia worasydenibu to przykład jednego z najszybszych i najbardziej konsekwentnych przełożeń odkrycia biologicznego na praktykę kliniczną w neuroonkologii

2014 – start badań I fazy worasydenibu
W 2014 roku rozpoczęto pierwsze badania kliniczne worasydenibu (I fazy) z udziałem pacjentów z glejakami z mutacją IDH. Wykazano w nich, że lek przenika przez barierę krew–mózg, zmniejsza stężenie 2-HG w guzie i ma korzystny profil bezpieczeństwa, co stworzyło podstawy do dalszego rozwoju klinicznego.

2023 – wyniki badania III fazy INDIGO
W 2023 roku opublikowano wyniki przełomowego badania klinicznego III fazy INDIGO, które po raz pierwszy wykazało skuteczność terapii ukierunkowanej molekularnie w glejakach drugiego stopnia z mutacją IDH. Worasydenib istotnie wydłużał czas wolny od progresji choroby oraz opóźniał konieczność wdrożenia radioterapii i chemioterapii, co ma szczególne znaczenie u młodszych pacjentów.

2023 – status Fast Track i Breakthrough Therapy
W lutym 2023 roku worasydenib otrzymał w Stanach Zjednoczonych status Fast Track przyznawany przez FDA terapiom rozwijanym w obszarach istotnych niezaspokojonych potrzeb medycznych. Status Fast Track poprzedził przyznanie bardziej prestiżowego statusu Breakthrough Therapy w sierpniu 2023 roku i stanowił pierwszy formalny sygnał, że terapia ta może mieć istotne znaczenie kliniczne.

2024 – pierwsze komunikaty o przełomie w Polsce
W 2024 roku worasydenib zaczął być w Polsce szerzej opisywany jako pierwsza od dekad terapia celowana w glejakach. Podkreślano zmianę podejścia terapeutycznego – odejście od strategii „watch and wait” na rzecz wcześniejszej interwencji opartej na biologii nowotworu.

Sierpień 2024 – rejestracja w Stanach Zjednoczonych i innych krajach
W sierpniu 2024 roku worasydenib został zarejestrowany przez amerykańską agencję regulacyjną jako pierwsza od ponad 20 lat nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z glejakami drugiego stopnia z mutacją IDH, uzyskała także pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Decyzja ta potwierdziła kliniczne znaczenie wyników badania INDIGO i umożliwiła stosowanie leku w praktyce klinicznej.

2025 – proces oceny w Europie i utrwalanie danych klinicznych
W 2025 roku rozpoczął się europejski proces rejestracyjny worasydenibu. Równolegle publikowano kolejne analizy potwierdzające trwałość efektu klinicznego i korzystny profil bezpieczeństwa terapii. W tym okresie coraz częściej wskazywano na zmianę paradygmatu leczenia glejaków – z podejścia opartego na czasie progresji choroby na leczenie celowane molekularnie.

2025 – wejście do oceny systemowej w Polsce (AOTMiT)
Pod koniec 2025 roku worasydenib został uwzględniony w analizach Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jako technologia o wysokim poziomie innowacyjności. Był to pierwszy formalny etap oceny leku w kontekście potencjalnej refundacji w Polsce.

Marzec 2026 – wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI)
W wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) opublikowanym przez AOTMiT w marcu 2026 roku znalazło się 9 cząsteczkowskazań, w tym terapia dla pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem drugiego stopnia z mutacją IDH.

W wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) opublikowanym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w marcu 2026 roku znalazło się 9 cząsteczkowskazań, w tym terapia dla pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem stopnia drugiego z mutacją IDH (tj. worasydenib). Zapytaliśmy AOTMiT, jakie kryteria zdecydowały o uwzględnieniu tego cząsteczkowskazania w wykazie oraz jakie znaczenie miały dane z badania klinicznego worasydenibu i status Breakthrough Therapy w tej ocenie.

Odpowiedź Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Podczas tworzenia wykazu TLI przeanalizowano i oceniono spełnienie przez poszczególne technologie lekowe kryteriów wynikających z ustawy o refundacji: tj. uwzględniając wiedzę z zakresu oceny technologii medycznych, w szczególności oczekiwane efekty zdrowotne, biorąc pod uwagę między innymi: siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.

Kryteria decydujące o tym, które cząsteczkowskazania zostaną uwzględnione w wykazie TLI, były spójne dla wszystkich ocenianych interwencji.

W przypadku worasydenibu zwrócono uwagę na niezaspokojoną potrzebę zdrowotną – brak dostępnych innych terapii celowanych, których zastosowanie mogłoby opóźnić progresję choroby, a tym samym wpłynąć na poprawę rokowania w tej grupie chorych. Technologią alternatywną dla worasydenibu jest aktywna obserwacja. Wyniki badania INDIGO wskazały na przewagę worasydenibu nad placebo w zakresie m.in.: przeżycia wolnego od progresji, wydłużenia czasu do wdrożenia kolejnej interwencji, zmniejszenia ryzyka wystąpienia napadów padaczkowych. Zaobserwowano również istotne zmniejszenie tempa wzrostu guza, a jakość życia była zbliżona w obu grupach i utrzymała się na wysokim poziomie do końca trwania badania.

Biuro Komunikacji i Współpracy Międzynarodowej AOTMiT, odpowiedź z dn. 23.04.2026 r.

Artykuł Jak worasydenib wchodził do praktyki klinicznej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Droga pacjenta z glejakiem od pierwszych objawów do leczenia jest złożona i zależy od wielu czynników, takich jak lokalizacja guza oraz jego biologia. Choć przez lata możliwości terapeutyczne były ograniczone, dziś pojawia się opcja, która realnie zmienia przebieg choroby u wybranej grupy pacjentów, o czym opowiada prof. dr hab. Sergiusz Nawrocki

Pacjent trafia do lekarza z podejrzeniem glejaka najczęściej w wyniku nagłego zdarzenia, np. napadu padaczkowego w młodym wieku. Wykonywana jest wówczas diagnostyka obrazowa – przede wszystkim rezonans magnetyczny mózgu. Jeśli stwierdzony zostaje guz o podejrzanym obrazie, taką osobę kieruje się do neurochirurga. W sytuacji wysokiego podejrzenia glejaka pacjent często kwalifikowany jest bezpośrednio do leczenia operacyjnego bez wcześniejszej biopsji.

Zakres operacji zależy od lokalizacji zmiany. Wykonuje się zabieg radykalny makroskopowo albo nieradykalny, jeśli guz nacieka tzw. okolice elokwentne. Standardem pozostaje maksymalnie bezpieczna resekcja. U wielu pacjentów nie jest ona jednak możliwa, ponieważ guz obejmuje struktury głębokie, takie jak ośrodki ruchu czy jądra podstawy, których nie można usunąć operacyjnie. Dotyczy to często osób młodych, choć w praktyce klinicznej częściej mamy do czynienia z pacjentami starszymi.

Zdarzają się również sytuacje, w których rozpoznanie jest opóźnione. Przykładem może być pacjent leczony przez rok z powodu schizofrenii, u którego dopiero badanie rezonansu wykazało rozległego glejaka obejmującego niemal całą półkulę mózgu: glejaka czwartego stopnia. Jest to zupełnie inna sytuacja kliniczna niż w przypadku młodego pacjenta z pojedynczym napadem padaczkowym. W takim przypadku leczenie operacyjne nie jest już możliwe, a postępowanie terapeutyczne ma charakter paliatywny. Mamy więc do czynienia z bardzo różnymi grupami pacjentów.

Standardem postępowania pozostaje maksymalnie bezpieczna resekcja guza. Trzeba jednak wyraźnie podkreślić, że glejaki drugiego, trzeciego i czwartego stopnia nie są nowotworami, które można wyleczyć chirurgicznie – glejaka nie można po prostu wyciąć, ponieważ komórki nowotworowe naciekają mózg. Badania, w tym pośmiertne z wykorzystaniem metod biologii molekularnej, wskazują, że komórki glejaka są obecne praktycznie w całym mózgu, choć w różnym nasileniu. Jest to więc choroba całego narządu. W związku z tym oprócz leczenia chirurgicznego poszukuje się innych metod terapeutycznych.

Od wielu lat prowadzone są liczne badania nad różnymi lekami. Pierwszy istotny postęp pojawił się na początku lat 2000., kiedy wprowadzono temozolomid, lek przenikający przez barierę krew–mózg, stosowany w postaci doustnej. Poprawił on rokowanie u chorych z glejakiem czwartego stopnia. W przypadku glejaków drugiego stopnia wykazano z kolei, że skojarzenie chemioterapii z radioterapią istotnie wydłuża przeżycie, choć wiąże się z działaniami niepożądanymi. Wyniki tych badań opublikowano w 2006 roku. Od tego czasu przez niemal 20 lat prowadzono liczne badania nad nowymi lekami – inhibitorami angiogenezy, inhibitorami receptorów czynników wzrostu czy immunoterapią. Nie przyniosły one jednak przełomu.

Mózg stanowi tzw. sanktuarium immunologiczne, w którym układ odpornościowy funkcjonuje inaczej niż w innych narządach. Z jednej strony chroni to przed reakcjami autoimmunologicznymi, z drugiej jednak sprzyja rozwojowi niektórych chorób, w tym nowotworów, w sposób bardziej skryty.

W glejakach przełomem okazało się odkrycie znaczenia mutacji genu IDH. Jest to mutacja wczesna, występująca głównie w glejakach drugiego stopnia, rzadziej trzeciego, a sporadycznie czwartego. Gen IDH odpowiada za podstawowe procesy metaboliczne związane z przemianą glukozy w cyklu Krebsa. Mutacja tego genu prowadzi do zaburzeń produkcji energii w komórce nowotworowej, co wpływa na jej zachowanie i zdolność do naciekania.

Aby lepiej zrozumieć znaczenie tej mutacji, można posłużyć się prostym porównaniem stosowanym w onkologii – podziałem na „driver” i „passenger”. Niektóre mutacje jedynie ze sobą współistnieją i nie mają realnego wpływu na przebieg choroby – są jak pasażerowie w autobusie. Kluczowe znaczenie ma „kierowca”, czyli mutacja napędzająca proces nowotworowy. To właśnie tych mutacji poszukujemy, ponieważ decydują one o rozwoju choroby. W glejakach mutacja IDH pełni rolę takiego „kierowcy”. Jeśli uda się ją zablokować, można zatrzymać cały proces.

W toku badań okazało się, że zahamowanie działania zmutowanego enzymu może prowadzić do zahamowania wzrostu guza. To jest właśnie mechanizm działania nowego leku – worasydenibu. Guz przestaje rosnąć, a w niektórych przypadkach zmniejsza się. Worasydenib to pierwszy lek, który pokazał, że możliwe jest znalezienie skutecznego mechanizmu działania w leczeniu glejaków, choć dotyczy to tylko części chorych. Nie obejmuje to pacjentów z najbardziej agresywnymi glejakami, które nie posiadają mutacji IDH1 lub IDH2.

Zastosowanie worasydenibu po leczeniu chirurgicznym daje pacjentowi czas. Należy przy tym podkreślić, że u większości chorych dochodzi do nawrotu choroby – zwykle w ciągu 5, 10, a czasem 15 lat (szacuje się, że ok. 95 proc. pacjentów doświadcza wznowy w ciągu 10–15 lat). Nowa terapia pozwala odroczyć moment progresji oraz konieczność wdrożenia kolejnego leczenia. U pacjentów z korzystnymi czynnikami prognostycznymi, po względnie radykalnej operacji, możliwa jest obserwacja, a zastosowanie leku dodatkowo wydłuża ten okres. W praktyce oznacza to ponad dwukrotne wydłużenie czasu do progresji. Jeśli wcześniej progresja następowała po 2–4 latach, obecnie można ją istotnie opóźnić. W niektórych przypadkach okres ten może się wydłużyć z 5 do nawet 10 lat. Jest to jednak dopiero pierwszy krok i dotyczy wybranej grupy chorych, którzy nie wymagają od razu leczenia uzupełniającego w postaci radiochemioterapii.

Leczenie worasydenibem korzystnie wpływa także na jakość życia pacjentów. W szczególności może znacząco zmniejszać częstość napadów padaczkowych, które są jednym z najtrudniejszych objawów tej choroby. Bo gdy pacjent doświadcza nawracających napadów padaczkowych, trudno mówić o dobrej jakości życia. Pod tym względem worasydenib może przynieść istotną poprawę codziennego funkcjonowania pacjentów, ograniczając jeden z najbardziej obciążających objawów choroby.

Prof. dr hab. n. m. Sergiusz Nawrocki, specjalista radioterapii onkologicznej, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie

Guzy glejowe ośrodkowego układu nerwowego – wśród nich glejaki niskiego stopnia złośliwości (WHO grade 2) z mutacją IDH – stanowią istotną i nadal w dużej mierze niezaspokojoną potrzebę zdrowotną. Zgodnie z definicjami stosowanymi przez Komisję Europejską, European Medicines Agency oraz EFPIA obecnie dostępne metody leczenia nie zapewniają długotrwałej kontroli choroby, wiążą się z istotnym ryzykiem powikłań neurologicznych i poznawczych oraz w ograniczonym stopniu odpowiadają na potrzeby pacjentów w zakresie jakości życia i funkcjonowania społeczno-zawodowego.

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Prof. Sergiusz Nawrocki: Mózg to sanktuarium immunologiczne pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Pierwsza od dekad terapia celowana w glejakach daje pacjentom realną nadzieję na lepsze i dłuższe życie. Dzięki worasydenibowi zmienia się nie tylko przebieg choroby, ale także codzienne funkcjonowanie chorych z mutacją IDH

To właśnie wokół tej zmiany koncentrowała się dyskusja ekspertów podczas premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy” przygotowanego przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Raport powstał w momencie, który eksperci określają jako postępowy dla leczenia części pacjentów z glejakami, pod koniec ubiegłego roku pojawiła się bowiem nowa terapia ukierunkowana molekularnie przeznaczona dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Jest to pierwsza tak znacząca zmiana w podejściu do leczenia tej grupy pacjentów od blisko trzech dekad.

Nowotwór, który wymyka się schematom

– Glejaki wywodzą się z komórek glejowych, czyli elementów podporowych układu nerwowego. Już sama ich lokalizacja (w obrębie mózgu) sprawia, że leczenie jest ogromnym wyzwaniem – mówi onkolog kliniczny dr hab. n. med. Tomasz Kubiatowski, prof. Uniwersytetu Rzeszowskiego (Zakład Onkologii, Radioterapii i Medycyny Translacyjnej UR). Ograniczenia wynikają nie tylko z trudnego dostępu chirurgicznego, lecz także z biologii tych nowotworów, w tym ich immunosupresyjnego charakteru oraz – co przez lata było kluczowe – brak skutecznych terapii celowanych. – Glejaki to grupa nowotworów, w której przez ponad dwie dekady nie obserwowaliśmy przełomu terapeutycznego – podkreśla prof. Kubiatowski. – Leczenie polegało głównie na chirurgii, radioterapii i chemioterapii, jednak ich skuteczność była ograniczona.

Choć glejaki nie należą do najczęstszych nowotworów, ich znaczenie kliniczne jest nieproporcjonalnie duże: na świecie nowotwory mózgu odpowiadają za ok. 322 tys. zachorowań rocznie i aż 248 tys. zgonów, co plasuje je wysoko w statystykach śmiertelności. W Polsce każdego roku rozpoznaje się ok. 2,5 tys. nowych przypadków nowotworów mózgu, z czego ok. 75 proc. stanowią właśnie glejaki. Pięcioletnie przeżycie w tej grupie nowotworów wynosi ok. 28 proc. – To pokazuje, że mamy do czynienia z chorobą o wysokiej agresywności i ograniczonych możliwościach terapeutycznych – zaznacza prof. Kubiatowski.

W Polsce występowanie nowotworów ośrodkowego układu nerwowego ma charakterystyczny przebieg. – Widzimy większą liczbę rozpoznań u dzieci do 10. roku życia, następnie spadek, a potem ponowny wzrost częstości zachorowań w kolejnych dekadach życia – wskazuje prof. Tomasz Kubiatowski, który zwraca uwagę, że wraz z wiekiem liczba zachorowań rośnie zarówno u kobiet, jak i u mężczyzn. Niestety, na glejaki nierzadko zapadają osoby młode, między 30. a 50. rokiem życia.

Dlaczego chorujemy?

Niewyjaśniona w dużej mierze pozostaje etiologia glejaków. Jak wskazuje prof. Tomasz Kubiatowski, znane czynniki genetyczne odpowiadają jedynie za niewielki odsetek przypadków. – Ok. 5 proc. to dobrze opisane zespoły genetyczne, natomiast kolejne przypadki wiążą się z różnymi wariantami zaburzeń na poziomie genomu, które nie tłumaczą jednoznacznie rozwoju choroby – wyjaśnia.

Wśród czynników środowiskowych udokumentowaną rolę odgrywa wysokodawkowe promieniowanie jonizujące. Jednocześnie – jak zaznacza profesor – dane nie potwierdzają jednoznacznie wpływu takich czynników jak palenie papierosów, dieta czy styl życia.

W kontekście rozpoznawania glejaków często pojawia się kwestia późnej diagnozy, prof. Tomasz Kubiatowski podkreśla jednak, że kluczowe znaczenie ma lokalizacja nowotworu. – Jeżeli guz nie znajduje się w bezpośrednim sąsiedztwie struktur istotnych dla życia, przez pewien czas może nie dawać wyraźnych objawów – tłumaczy. W praktyce klinicznej to właśnie pojawienie się objawów neurologicznych lub symptomów wzrostu ciśnienia śródczaszkowego najczęściej prowadzi do rozpoczęcia diagnostyki, a to fundamentalna różnica w porównaniu z wieloma innymi nowotworami, gdzie realizowane są programy przesiewowe lub możliwe jest wcześniejsze wykrycie nowotworu.

Istotnym elementem dyskusji była nowa terapia celowana przeznaczona dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH. Chodzi o worasydenib – lek ukierunkowany molekularnie, który działa poprzez blokowanie enzymów IDH1/2 i hamowanie wzrostu guza.

Na czym polega działanie worasydenibu?

Gen IDH koduje enzym – dehydrogenazę izocytrynianową – który odpowiada za przekształcanie izocytrynianu w alfa-ketoglutaran. Ten z kolei jest ważnym substratem dla wielu enzymów regulujących m.in. ekspresję genów w komórce oraz uczestniczących w procesach naprawy DNA. W sytuacji, w której dochodzi do mutacji w genach IDH1 lub IDH2, zmienia się funkcja tego enzymu. Zamiast przekształcać izocytrynian w alfa-ketoglutaran, zaczyna on produkować 2-hydroksyglutaran, który gromadzi się w komórce. Problem polega na tym, że komórka ma bardzo ograniczone możliwości jego dalszego metabolizowania. W efekcie dochodzi do zaburzeń regulacji ekspresji genów na poziomie epigenetycznym, a także do zakłóceń funkcjonowania układu immunologicznego.

Prof. Tomasz Kubiatowski wyjaśnia, że nagromadzenie 2-hydroksyglutaranu wpływa na działanie limfocytów T, które w prawidłowych warunkach rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe. W obecności tego metabolitu ich zdolność do migracji i aktywności przeciwnowotworowej ulega osłabieniu. Pojawia się tzw. fenotyp immunosupresyjny – układ odpornościowy traci swoją skuteczność w eliminowaniu komórek nowotworowych.

– Mutacje IDH pojawiają się bardzo wcześnie w procesie transformacji nowotworowej, czyli przekształcania się komórki prawidłowej w nowotworową. Mogą dotyczyć także komórek prekursorowych, tzw. komórek macierzystych nowotworu, co sprawia, że zaburzenia obejmują podstawowe mechanizmy regulujące funkcjonowanie komórki. Konsekwencją są dalsze nieprawidłowości w zakresie ekspresji genów, naprawy DNA oraz zwiększona skłonność do powstawania kolejnych mutacji. W tym kontekście terapie celowane i personalizowane nabierają szczególnego znaczenia. Ich celem jest blokowanie określonych białek i szlaków sygnałowych, aby zahamować proliferację komórek nowotworowych, pobudzić ich apoptozę i przeciwdziałać dalszej transformacji – mówi profesor.

Im wcześniej uda się zidentyfikować i zablokować kluczowe mutacje – takie jak mutacja IDH – tym większa jest szansa na zatrzymanie lub przynajmniej spowolnienie procesu nowotworowego.

Zmiana paradygmatu leczenia

Terapia worasydenibem od ok. dwóch lat stosowana jest w Stanach Zjednoczonych. We wrześniu 2025 roku Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do stosowania na terenie UE.

Wprowadzenie tej formy leczenia oznacza pojawienie się nowej opcji terapeutycznej dla wybranej grupy pacjentów; w badaniach klinicznych nad worasydenibem wykazano m.in. zmniejszenie objętości guza, istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby i mniej napadów padaczkowych. Jednocześnie eksperci podkreślają, że jest to punkt wyjścia do szerszej dyskusji o potrzebach pacjentów z glejakami oraz o możliwych zmianach w ścieżce terapeutycznej. Zgodnie z raportem rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie – w tym leków oddziałujących na szlaki związane z mutacją IDH – stwarza możliwość zmiany podejścia do leczenia wybranych grup chorych

Co istotne, zmiana dotyczy nie tylko parametrów klinicznych, ale także funkcjonowania pacjentów. Wydłużenie czasu do progresji oznacza bowiem odsunięcie w czasie konieczności bardziej agresywnego leczenia, a tym samym ma realny wpływ na jakość życia pacjentów.

Na świecie współczesna terapia glejaków rozwija się w kierunku medycyny precyzyjnej, czyli leczenia dopasowanego do biologii guza i profilu pacjenta. – Ograniczona skuteczność terapii systemowych opartych na klasycznej chemioterapii stanowiła istotny impuls do poszukiwania nowych, skuteczniejszych metod leczenia. Poznanie mechanizmów transformacji nowotworowej leżących u podłoża powstawania nowotworów ośrodkowego układu nerwowego oraz czynników determinujących wzrost guza pierwotnego przyczyniło się w istotnym stopniu do wyodrębnienia potencjalnych „celów molekularnych” dla terapii personalizowanych. Mutacje w genach IDH1, IDH2 stwierdzane są w wielu nowotworach, w tym glejakach. Mutacje te stwierdzane są w przypadku większości nowotworów, na bardzo wczesnym etapie transformacji nowotworowej – podkreśla prof. Tomasz Kubiatowski.

Według ekspertów nowa terapia w glejakach może prowadzić do zmiany paradygmatu leczenia, warunkiem jest jednak odpowiednie przygotowanie systemu m.in. poprzez dostęp do diagnostyki molekularnej, rozwój wyspecjalizowanych ośrodków czy ścisłą współpracę zespołów interdyscyplinarnych. To właśnie od tych elementów będzie zależeć, w jakim stopniu nowe możliwości terapeutyczne przełożą się na praktykę kliniczną.

Wypowiedź prof. Tomasza Kubiatowskiego pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Nowa terapia dla pacjentów z glejakiem znalazła się w zestawieniu TOP 10 ONKO 2026 opracowanym przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Worasydenib został wskazany jako jedna z technologii wymagających pilnych decyzji refundacyjnych w obszarze leczenia glejaka drugiego stopnia z mutacją IDH.

KOMENTARZE

W przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu leczenie chirurgiczne pozostaje kluczowym elementem postępowania diagnostyczno-terapeutycznego. Zakres resekcji guza zależy przede wszystkim od jego lokalizacji, rozległości oraz relacji do ważnych czynnościowo struktur w mózgu. Należy jednak podkreślić, że nawet całkowite usunięcie guza, niekiedy wykraczające poza granice widoczne w badaniach obrazowych, nie prowadzi do wyleczenia choroby ze względu na naciekający charakter glejaków. Jednym z największych wyzwań chirurgii glejaków pozostaje zachowanie równowagi pomiędzy maksymalizacją zakresu resekcji a minimalizacją ryzyka trwałych deficytów neurologicznych.
Dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic, przewodniczący sekcji neuroonkologii Polskiego Towarzystwa Neurochirurgów

Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja.
Bec Mallett, założyciel i prezes Fundacji Peace of Mind, wiodącej australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu

Artykuł Glejaki: przełom po latach stagnacji pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rekordowa zbiórka na rzecz dzieci chorych na raka to bez wątpienia powód do wzruszenia i dumy. Ponad 257 mln zł zebranych w kilka dni pokazuje skalę społecznej mobilizacji, jakiej dotąd nie było ani w Polsce, ani na świecie. Jednak obok zachwytu pojawia się pytanie, które nie daje spokoju: dlaczego takie akcje są dziś aż tak potrzebne?

Coraz częściej to nie system, lecz społeczeństwo bierze na siebie ciężar walki o zdrowie pacjentów. Oddolne inicjatywy – jak wspomniany „Diss na raka” czy Wielka Orkiestra Świątecznej Pomocy – stają się realnym wsparciem dla pacjentów, a czasem wręcz warunkiem dostępu do leczenia. Nie wszyscy chcą pogodzić się z tym, że tego typu działania zaczynają pełnić rolę erzacu sprawnie działającej ochrony zdrowia.

Z jednej strony mamy ogromną społeczną solidarność, zdolność do szybkiego reagowania i autentyczne zaangażowanie setek tysięcy ludzi. Z drugiej – „system zrzutkowy”, który nie nadąża za tempem zmian w medycynie, rosnącymi kosztami terapii i potrzebami pacjentów onkologicznych. Doszliśmy do momentu, w którym rak wyprzedził system, musimy więc posiłkować się inicjatywami społecznymi, żeby go dogonić.

Problem w tym, że taka sytuacja – choć chwilowo skuteczna – nie może być docelowym modelem opieki zdrowotnej. Choć zbiórki ratują pacjentów, nie zastąpią przewidywalnego i stabilnego dostępu do leczenia dla wszystkich, którzy go potrzebują. System ochrony zdrowia nie może działać według logiki zasięgów i poruszeń – jego fundamentem powinna być równość, a nie siła oddziaływania konkretnej historii i charyzma młodego youtubera.

Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Sukces zbiórki, porażka systemu? Niewygodne pytania po rekordowej akcji pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Akcja „Diss na raka” przechodzi do historii jako największa oddolna inicjatywa charytatywna, jaka kiedykolwiek miała miejsce w internecie. W ramach dziewięciodniowego streamu oraz towarzyszącej mu zbiórki udało się zgromadzić prawdziwą fortunę: ponad 250 mln zł na rzecz podopiecznych Fundacji Cancer Fighters!

Wszystko zaczęło się od muzyki. 14 kwietnia ukazał się utwór „Ciągle tutaj jestem (diss na raka)” Bedoesa 2115 oraz 11-letniej Mai Mecan chorującej na białaczkę. Całkowity dochód z piosenki został przeznaczony na wsparcie Fundacji Cancer Fighters.

To właśnie ten utwór stał się impulsem do uruchomienia wyjątkowej akcji charytatywnej. Twórca cyfrowy Patryk „Łatwogang” Garkowski ogłosił, że za każde polubienie pod filmem w serwisie TikTok będzie słuchał tej piosenki przez jedną sekundę na żywo. Materiał zdobył ponad 760 tys. polubień, co przełożyło się na wielodniową, nieprzerwaną transmisję połączoną ze zbiórką pieniędzy dla dzieci zmagających się z chorobą nowotworową.

Transmisja rozpoczęła się 17 kwietnia o godz. 16 i stała się prawdziwym fenomenem. Początkowy cel zbiórki – 500 tys. zł – został osiągnięty błyskawicznie. W niedzielę, 26 kwietnia, o zbiórce mówiła już cała Polska. W akcję zaangażowało się mnóstwo znanych osób, m.in. Robert Lewandowski, Adam Małysz, Katarzyna Nosowska, Małgorzata Kożuchowska, Tomasz Karolak, Borys Szyc, Wojciech Szczęsny.

Obecnie na koncie zbiórki jest 282 741 778,76 PLN (stan na 27.04.2026).

Eksperci podkreślają, że sukces tej inicjatywy pokazuje siłę nowoczesnych form komunikacji i zaangażowania społecznego. Dzięki prostemu mechanizmowi i autentycznemu przekazowi udało się nie tylko zebrać astronomiczną kwotę, bijąc rekord Guinnessa, ale przede wszystkim zebrać pieniądze, które przełożoną się na konkretną pomoc dla podopiecznych Fundacji Cancer Fighters.

Więcej informacji o tym, na co zostaną wydane zgromadzone środki, tutaj.

Cancer Fighters niesie pomoc dzieciom, młodzieży i dorosłym z całej Polski. Otacza opieką także bliskich swoich podopiecznych – bo rak to choroba, która dotyka całe rodziny. Poprzez swoje działania fundacja chce pokazać, że diagnoza to nie wyrok, lecz impuls do podjęcia walki, której nie trzeba toczyć samotnie.

„Świat Lekarza” również dołożył swoją cegiełkę do zbiórki.

Artykuł Największa zbiórka w historii internetu. Ponad 280 mln zł dla dzieci chorych na raka pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Naukowcy Uniwersytetu Gdańskiego w projekcie „Nauka dla dobra społecznego, innowacji i skutecznych terapii (SWIFT)” rozpoczęli przygotowania do badania klinicznego terapii komórkowej niedrobnokomórkowego raka płuca. Dzięki efektom ich pracy w przyszłości możliwy będzie rozwój nie tylko personalizowanych, lecz również bardziej uniwersalnych terapii. Równolegle wyniki badań dostarczyły podstaw do rozwoju metod diagnostycznych opartych na analizie krwi. Prace badawcze są finansowane z Funduszy Europejskich przez Fundację na rzecz Nauki Polskiej

Rak płuca należy do najczęściej diagnozowanych nowotworów w Polsce. Co roku w naszym kraju tę diagnozę słyszy ponad 20 tys. osób. Nowotwór często rozwija się bezobjawowo, przez co wykrywany jest dopiero w późnym stadium. To zaś znacząco zmniejsza szanse na skuteczne leczenie. Niedrobnokomórkowy rak płuca (NSCLC) stanowi około 85 proc. wszystkich przypadków tej choroby na świecie – rocznie rozpoznaje się go u ponad 2 mln osób, w tym ponad 300 tys. w Europie, a średnio 80 proc. chorych umiera w ciągu pięciu lat od diagnozy. Skala problemu sprawia, że poszukiwanie nowych terapii i metod wczesnego wykrywania ma kluczowe znaczenie.

Międzynarodowe Centrum Badań nad Szczepionkami Przeciwnowotworowymi Uniwersytetu Gdańskiego (ICCVS UG) prowadzi zaawansowane badania nad terapią niedrobnokomórkowego raka płuca w ramach projektu SWIFT (Science for Welfare, Innovations and Forceful Therapies). Projekt jest realizowany w ramach działania Międzynarodowe Agendy Badawcze prowadzonego przez Fundację na rzecz Nauki Polskiej i finansowanego z Funduszy Europejskich dla Nowoczesnej Gospodarki 2021–2027 (FENG).

– Naszym głównym zadaniem jest doprowadzenie opracowanej przez nas terapii komórkowej raka płuca do fazy badania klinicznego. Chcemy rozpocząć badanie kliniczne z udziałem pacjentów, które ma potwierdzić bezpieczeństwo terapii i pomóc ustalić optymalną dawkę leku, w tym przypadku komórek terapeutycznych. Kolejne zadanie to ciągły rozwój tej terapii i jej udoskonalanie. Zdajemy sobie sprawę z tego, że nowotwór jest trudnym przeciwnikiem i z pewnością będzie próbował zahamować aktywność komórek terapeutycznych, nad którymi pracujemy – mówi agencji Newseria prof. dr hab. Natalia Marek-Trzonkowska, dyrektorka ICCVS, kierowniczka projektu SWIFT.

Zespół ICCVS opracował algorytm pozwalający na identyfikację we krwi pacjentów komórek o działaniu przeciwnowotworowym. Jest ich bardzo niewiele. Niemniej jednak naukowcy z ICCVS potrafią je wyizolować oraz namnażać do dużych ilości. Dzięki temu komórki terapeutyczne mogą zostać użyte jako lek, a po podaniu pacjentowi zyskują realną przewagę nad rakiem. Obecnie badacze z ICCVS prowadzą prace nad optymalizacją procesu izolacji oraz produkcji komórek terapeutycznych zgodnie z wymogami dobrej praktyki produkcyjnej (ang. GMP).

– Mamy zakupiony odpowiedni sprzęt badawczy, który umożliwi nam sortowanie komórek do celów klinicznych. Uczymy się, trenujemy, by jak najlepiej i jak najwydajniej dostosować opracowany proces do wymogów dobrej praktyki produkcyjnej, która jest standardem w pracy w badaniach klinicznych – zapowiada prof. Natalia Marek-Trzonkowska.

Podczas badań naukowcy zidentyfikowali również pewne cechy nowotworu, które powtarzają się u wielu pacjentów z NSCLC.

– Kiedy rozpoczynaliśmy badania w projekcie, założyliśmy, że nasza terapia będzie personalizowana, czyli szyta na miarę, i dla każdego pacjenta będzie trochę inaczej wyglądała. Odkryliśmy jednak kilka unikatowych cech raka płuca, których nie mają zdrowe tkanki. Co więcej, cechy te są typowe dla guzów pochodzących od większości pacjentów z NSCLC. Dzięki temu jest szansa, że nasze badania doprowadzą do powstania bardziej uniwersalnej terapii. A to znaczy, że będzie ona również tańsza w produkcji, dostępniejsza i skuteczniejsza – wyjaśnia kierowniczka projektu SWIFT.

Te same unikatowe cechy nowotworu doprowadziły również do znaczącego odkrycia w kontekście diagnostyki niedrobnokomórkowego raka płuca i pozwoliły stworzyć podwaliny do prac nad testem krwi wykrywającym markery nowotworowe. To o tyle istotne, że dziś jest ona oparta głównie na tomografii komputerowej, do której dostęp jest ograniczony.

– Unikatowe cechy nowotworu, tzw. markery, można również wykryć we krwi pacjenta i mogą nam one posłużyć do diagnostyki raka płuca – tłumaczy naukowczyni. – Miejmy nadzieję, że diagnostykę przesiewową tego nowotworu będziemy mogli w niedługim czasie wykonywać w oparciu o badanie próbki krwi.

W mijającym roku naukowcy osiągnęli także przełom w badaniach komórek macierzystych raka płuca. Zespół wyizolował je, scharakteryzował i namnożył, otwierając drogę do przyszłych terapii ukierunkowanych na najoporniejsze populacje komórek nowotworowych.

– To jest ogromny sukces i bardzo ważne odkrycie, ponieważ to komórki macierzyste nowotworu są odpowiedzialne za przerzutowanie tego raka, za jego wysoką złośliwość. Dzięki temu, że potrafimy je wyizolować z organizmu pacjenta i zbadać, jesteśmy na dobrej drodze, żeby również z nimi skutecznie walczyć – podkreśla prof. Natalia Marek-Trzonkowska.

Równolegle prowadzone są badania nad tym, w jaki sposób rak płuca hamuje działanie komórek immunologicznych oraz jak zabezpieczyć komórki terapeutyczne przed tymi mechanizmami. Zespół analizuje też mikrośrodowisko guza, aby stworzyć warunki sprzyjające skuteczności terapii – to element kluczowy dla utrzymania aktywności komórek po podaniu ich pacjentowi.

Kolejnym krokiem, zaplanowanym we współpracy m.in. z Technische Universität Dresden, jest opracowanie genetycznie modyfikowanych komórek terapeutycznych odpornych na związki wydzielane przez nowotwór. Ma to zapewnić działanie terapii nawet w warunkach silnej immunosupresji.

– Nowotwór nie będzie potrafił zahamować działania komórek terapeutycznych, będą one niewrażliwe na związki, które guz produkuje i wysyła do krwi, żeby zahamować odpowiedź przeciwnowotworową. Te komórki będą miały coś w rodzaju tarczy i miejmy nadzieję, że będą działały skutecznie – mówi prof. Natalia Marek-Trzonkowska.

Artykuł Nowa terapia komórkowa w raku płuca. Polscy naukowcy przygotowują badania kliniczne pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Pierwsza w Polsce udana resekcja olbrzymiego raka wątroby metodą autotransplantacji – przełom w chirurgii onkologicznej i transplantologii

Zespół chirurgów z Kliniki Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przeprowadził pierwszą w Polsce udaną operację usunięcia olbrzymiego nowotworu wątroby z wykorzystaniem technik transplantacyjnych – autotransplantację wątroby z resekcją ex situ. Zabieg stanowi istotny krok w rozwoju leczenia chorych z zaawansowanymi guzami wątroby, które dotąd uznawano za nieresekcyjne lub niekwalifikujące się do standardowej transplantacji.

Autorzy sukcesu

Operację przeprowadził prof. Michał Grąt, a asystowali mu: dr hab. Wacław Holowko, dr Paweł Rykowski oraz dr Piotr Cyran. Kluczowy etap resekcji ex situ – przeprowadzony „na bocznym stoliku” w warunkach kontrolowanej hipotermii – wykonał prof. Michał Grąt w asyście dra Konrada Kobrynia.

Zabieg trwał 11 godzin. Wątroba pozostawała poza organizmem chorej przez 4 godziny i 57 minut – w tym czasie zespół przeprowadził precyzyjne usunięcie guza, a następnie ponowne wszczepienie narządu (autotransplantację).

Pacjentka jest ponad tydzień po operacji w bardzo dobrej kondycji, bez powikłań, z prawidłowym przebiegiem rekonwalescencji.

– To operacja z pogranicza chirurgii onkologicznej i transplantacyjnej, wymagająca doświadczenia w kontroli naczyń, perfuzji i postępowaniu z narządem pozaustrojowo. Dzięki tej metodzie możemy zaoferować radykalne leczenie części chorych, którzy nie mogą być zakwalifikowani do przeszczepienia wątroby od zmarłego dawcy, a klasyczna resekcja jest niemożliwa – podkreśla prof. Michał Grąt, prorektor WUM ds. rozwoju, promocji i umiędzynarodowienia, kierownik Kliniki Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby.

Dlaczego to przełom?

Autotransplantacja wątroby z resekcją ex situ to jedna z najbardziej zaawansowanych technik w tzw. ekstremalnej chirurgii wątroby. W uproszczeniu polega na czasowym wyjęciu wątroby, wykonaniu precyzyjnej resekcji guza w warunkach „bezkrwawego pola” i kontrolowanej hipotermii, a następnie ponownym wszczepieniu narządu temu samemu pacjentowi. Pozwala to na radykalne leczenie guzów o złożonym anatomicznie umiejscowieniu, często z zajęciem lub bliskim sąsiedztwem kluczowych struktur naczyniowych, które w standardowych warunkach operacyjnych są trudne lub niemożliwe do bezpiecznego usunięcia.

Międzynarodowe doniesienia wskazują, że w starannie dobranych przypadkach techniki ex situ mogą zapewniać akceptowalne ryzyko okołooperacyjne i realną szansę na dłuższe przeżycie – zwłaszcza w nowotworach pierwotnych wątroby – przy zachowaniu celu onkologicznego, jakim jest resekcja radykalna (R0). Jednocześnie środowisko ekspertów podkreśla wagę ścisłej kwalifikacji oraz koncentracji takich procedur w ośrodkach o najwyższym doświadczeniu w chirurgii wątroby i transplantologii.

Fakty w skrócie

• Data zabiegu: 10 lutego 2026 r.
• Ośrodek: Klinika Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby WUM
• Metoda: autotransplantacja wątroby z resekcją ex situ (wątroba czasowo poza organizmem, resekcja na „back table”, następnie reimplantacja)
• Czas operacji: 11 godzin
• Czas pozaustrojowy wątroby: 4 godz. 57 min
• Zespół: operator prof. Michał Grąt; asysta: dr hab. Wacław Holowko, dr Paweł Rykowski, dr Piotr Cyran; etap ex situ na stoliku: prof. Grąt + dr Konrad Kobryń
• Anestezjolog: dr Marta Dec
• Pielęgniarki operacyjne: Anna Wąsik, Beata Zdanowska, Karolina Kulesza, Aleksandra Grommunt
• Stan pacjentki: tydzień po operacji w świetnej formie, bez powikłań

O Klinice

Klinika Chirurgii Ogólnej, Transplantacyjnej i Wątroby Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego prowadzi wysokospecjalistyczne leczenie w zakresie chirurgii wątroby, chirurgii onkologicznej oraz transplantologii klinicznej, rozwijając nowoczesne techniki operacyjne stosowane w wiodących ośrodkach na świecie. Jest to jeden z największych ośrodków chirurgii i transplantacji wątroby na świecie.

Artykuł To już nie science fiction. Wątroba pacjentki naprawiona poza ciałem pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Dotychczas powszechnie uważano, że ryzyko zachorowania na raka rośnie wraz z wiekiem – każdy kolejny rok życia miał zwiększać prawdopodobieństwo uszkodzeń DNA i pojawienia się komórek nowotworowych. Najnowsze badania sugerują jednak, że zaawansowany wiek może być… istotnym czynnikiem ochronnym

Nowe badania opublikowane przez zespół naukowców z Uniwersytetu Stanforda rzucają zupełnie nowe światło na związek pomiędzy starzeniem się a ryzykiem nowotworów. Badanie przeprowadzone na myszach wykazało, że stare myszy laboratoryjne (mające 20–21 miesięcy, co odpowiada zaawansowanemu wiekowi u ludzi) miały znacznie mniej guzów płucnych niż myszy młodsze (mające 4–6 miesięcy). Co więcej, nowotwory u starszych zwierząt były mniejsze i mniej agresywne, mimo że wszystkie osobniki były narażone na te same czynniki sprzyjające rozwojowi raka. Odkrycie stoi w sprzeczności z tradycyjnym modelem ryzyka nowotworowego i wskazuje, że proces starzenia może u niektórych organizmów działać antynowotworowo.

Paradoks starości

Stanfordzcy naukowcy zwracają uwagę, że podobną tendencję zaobserwowano także w danych epidemiologicznych dotyczących ludzi; u osób powyżej ok. 85. roku życia częstość diagnozowania nowotworów przestaje rosnąć, a nawet może maleć. Choć wcześniej tłumaczono to głównie spadkiem badań przesiewowych wykonywanych u seniorów lub selekcją populacyjną, nowe wyniki laboratoryjne wskazują na głębsze biologiczne przyczyny tego zjawiska.

Co może hamować raka u wiekowych organizmów?

Badacze zidentyfikowali kilka możliwych mechanizmów, które odpowiadają za to zjawisko:

• Zmiany molekularne związane z wiekiem – starzenie się komórek wiąże się z modyfikacjami epigenetycznymi, zmianami struktury DNA i innymi procesami, które potencjalnie mogą utrudniać inicjację i rozwój guzów nowotworowych.
• Rola genów supresorowych nowotworów – w modelu eksperymentalnym naukowcy wyłączyli 25 genów hamujących rozwój raka, w tym kluczowy gen PTEN. Okazało się, że neutralizacja efektu tych genów miała znacznie większy wpływ na młodsze organizmy niż na starsze, co sugeruje, że mechanizmy obronne w starych komórkach są inne i mogą częściowo rekompensować utratę funkcji supresorów nowotworowych.
• Zmiany w mikrośrodowisku tkanek – starzejące się tkanki i ich mikrośrodowisko mogą cechować się inaczej skonfigurowanym układem sygnałów biologicznych, które utrudniają proliferację komórek nowotworowych.

Znaczenie dla badań nad nowotworami i terapiami onkologicznymi

To odkrycie ma istotne znaczenie zarówno dla badań przedklinicznych, jak i klinicznych. Obecnie większość badań nad nowotworami prowadzona jest na młodych modelach zwierzęcych, które mogą nie odzwierciedlać dynamicznych zmian biologicznych zachodzących u osób starszych. Jeśli zaawansowany wiek rzeczywiście wiąże się z mechanizmami supresji nowotworowej, to w przyszłych badaniach musi być to wzięte pod uwagę.

Ponadto zrozumienie mechanizmów, które sprawiają, że starzejące się organizmy są mniej podatne na rozwój guzów, może otworzyć nowe kierunki terapeutyczne. Być może uda się odtworzyć lub wzmocnić te mechanizmy u pacjentów w średnim wieku lub nawet młodszych, oferując nowe strategie zapobiegania i leczenia raka.

Co to oznacza dla klinicystów oraz pacjentów?

Na razie wyniki dotyczą przede wszystkim modeli zwierzęcych i wskazują na potrzebę dalszych badań u ludzi. Nie zmienia to jednak faktu, że wiek pacjenta pozostaje jednym z kluczowych czynników w onkologii, zarówno w profilaktyce, jak i w planowaniu terapii. Jednocześnie badacze podkreślają, jak bardzo złożony jest związek pomiędzy starzeniem się a nowotworami i że prosta zależność „starszy = większe ryzyko” nie oddaje pełnego obrazu biologii choroby nowotworowej.

Artykuł Zaawansowany wiek chroni przed rakiem – odkrycie na Uniwersytecie Stanforda pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Każdego roku 322 tys. osób na świecie słyszy diagnozę nowotwór mózgu, w Polsce choroba dotyka nawet 2375 osób rocznie, z czego najczęściej rozpoznawalnym typem morfologicznym są glejaki (75 proc., co daje 1783 pacjentów rocznie). Wskaźnik 5-letniego przeżycia pacjentów z glejakami w Polsce w latach 2010–2024 wynosił 28,2 proc., co jest jednym z niższych wyników w Europie

• Zachorowalność na nowotwory mózgu rośnie po 30. roku życia, osiągając maksimum w ósmej dekadzie życia.
• Mężczyźni chorują częściej niż kobiety.
• Powyższe wnioski płyną z najnowszego raportu pt. „Nowotwory złośliwe mózgu – analiza epidemiologiczna” opublikowanego na początku września przez Krajowy Rejestr Nowotworów działający przy Narodowym Instytucie Onkologii – Państwowym Instytucie Badawczym.

Pierwotne guzy mózgu i ośrodkowego układu nerwowego, choć są stosunkowo rzadkie, to charakteryzują się znaczną śmiertelnością. Pomimo intensywnych badań nad ich etiologią dotychczas nie zidentyfikowano żadnego czynnika ryzyka odpowiadającego za znaczącą część przypadków. Guzy te są uważane za szczególnie trudne do analizy ze względu na dużą różnorodność morfologiczną. Zgodnie z klasyfikacją Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2021 roku wyróżnia się ponad 100 typów histopatologicznych tych nowotworów, z czego większość (80–90 proc.) złośliwych guzów mózgu wywodzi się z komórek glejowych.

– Glejaki są jednymi z najbardziej wymagających nowotworów zarówno pod względem diagnostyki, jak i leczenia. Dane z Krajowego Rejestru Nowotworów pokazują, że mimo postępów medycyny rokowania pacjentów z glejakiem, szczególnie wielopostaciowym, pozostają bardzo niekorzystne – podkreśla dr hab. Joanna Didkowska (Krajowy Rejestr Nowotworów, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy, współautorka raportu).

Glejaki są najczęstszymi pierwotnymi nowotworami mózgu i rdzenia kręgowego, a ich obecna klasyfikacja opiera się zarówno na cechach histopatologicznych, jak i molekularnych. Zgodnie z aktualną klasyfikacją WHO z 2021 roku glejaki dzieli się na ograniczone (stopień G1) oraz rozlane i naciekające (stopnie G2–G4). Najważniejszymi cechami molekularnymi są mutacja IDH oraz kodelecja 1p/19q, które mają kluczowe znaczenie prognostyczne i diagnostyczne. Glejaki z mutacją IDH oraz kodelecją 1p/19q (typowe dla skąpodrzewiaków) cechują się lepszym rokowaniem niż guzy nie posiadające mutacji IDH (tzw. IDH-wildtype).

– Glejaki cechuje duża tendencja do wznowy i wysokiej śmiertelności wśród pacjentów. Rozlane wysokozróżnicowane glejaki typu dorosłego pomimo, że na ogół rosną wolniej niż inne pierwotne guzy mózgu, to wzrost ten jest ciągły, infiltrujący zdrowe, otaczające tkanki bez wyraźnej granicy guza. Uniemożliwia to całkowitą resekcję guza i jest powodem wznów choroby prowadzących do postępujących deficytów neurologicznych i w rezultacie zgonu pacjenta – dodaje dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic (Klinika Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej, Warszawski Uniwersytet Medyczny, współautor raportu).

Glejaki ograniczone (stopień G1) to guzy charakteryzujące się niską agresywnością i powolnym wzrostem. Są to nowotwory, które najczęściej występują u młodszych pacjentów, głównie w wieku dziecięcym i mają korzystne rokowanie, szczególnie w przypadku możliwości pełnej resekcji chirurgicznej. W tej grupie guzów rzadko występują zmiany molekularne takie jak mutacje IDH czy fuzje genowe, które mogą mieć znaczenie prognostyczne w glejakach rozlanych. W przypadku tego typu glejaków leczenie operacyjne, polegające na całkowitej resekcji guza, daje możliwość długotrwałego przeżycia, choć w niektórych przypadkach mogą wystąpić nawroty choroby.

Spośród pierwotnych, złośliwych guzów mózgu u dorosłych glejak wielopostaciowy jest najczęstszym i najbardziej agresywnym nisko zróżnicowanym guzem glejowym. Glejak w 4. stopniu złośliwości może rozwijać się szybko jako nowotwór pierwotny (glejak wielopostaciowy) lub powstawać w wyniku progresji guza o niższym stopniu złośliwości, w przypadku guzów posiadających mutację IDH (IDH-mutant).

– Mutacje IDH są uważane za tak zwane mutacje kierujące (driver mutations), które zachodzą na wczesnym etapie onkogenezy i które mogą sprzyjać nabywaniu dalszych mutacji prowadzących w rezultacie do zezłośliwienia danej komórki. Zahamowanie mutacji IDH na wczesnym etapie onkogenezy może wydłużyć czas do nabywania kolejnych mutacji i w rezultacie zezłośliwienia komórek – uzupełnia dr n. med. Tomasz Dziedzic.

Chociaż w 2021 roku klasyfikacja guzów mózgu została zaktualizowana (WHO 2021), zmiany te nie znalazły jeszcze pełnego odzwierciedlenia w danych z rejestrów nowotworów na świecie, które bazują na kodowaniu zgodnym z klasyfikacją WHO z 2016 roku. Krajowy Rejestr Nowotworów w Polsce zaczął kodować morfologię guzów mózgu zgodnie z nowymi rekomendacjami od 2022 roku korzystając z rekomendacji European Network of Cancer Registries.

Raport pt. „Nowotwory złośliwe mózgu – analiza epidemiologiczna” został przygotowany przez zespół ekspertów: dr hab. Joannę Didkowską, dr Urszulę Wojciechowską, dr hab. Tomasza Dziedzica i dr Urszulę Sułkowską reprezentujących trzy ośrodki: Krajowy Rejestr Nowotworów oraz Zakład Epidemiologii i Prewencji Pierwotnej Nowotworów w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy, a także Klinikę Neurochirurgii i Neurochirurgii Dziecięcej w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.

Dokument zawiera kompleksową analizę epidemiologiczną dotyczącą nowotworów złośliwych mózgu obejmującą dane z międzynarodowych baz danych Global Cancer Observartory (GCO) International Agency for Research on Cancer) oraz krajowych: dane dotyczące zachorowań na guzy mózgu w Polsce pochodzą z Krajowego Rejestru Nowotworów i obejmują lata 2000–2022; dane dotyczące zgonów pochodzą z Głównego Urzędu Statystycznego.

Pełny raport dostępny jest tutaj.

Źródło: Krajowy Rejestr Nowotworów

Artykuł Glejaki najczęściej występującymi i najbardziej agresywnymi nowotworami mózgu w Polsce pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Firma Servier otrzymała pozytywną opinię CHMP, Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, dotyczącą worasydenibu – pierwszej ukierunkowanej molekularnie terapii glejaka rozlanego II stopnia z mutacją genów IDH

• W przypadku zatwierdzenia przez Komisję Europejską będzie to pierwsza i jedyna w Europie terapia ukierunkowana molekularnie do stosowania w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH (dehydrogenazy izocytrynianowej).
• Opinia CHMP, Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, jest oparta na pozytywnych wynikach kluczowego badania przedrejestracyjnego III fazy (INDIGO), obejmującego pacjentów z glejakiem rozlanym II stopnia, z mutacją genów IDH.

Niezależna międzynarodowa grupa farmaceutyczna Servier, zarządzana przez fundację, poinformowała w dniu dzisiejszym, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię, rekomendując rejestrację worasydenibu do stosowania w Unii Europejskiej. Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej w tej sprawie jest spodziewana w najbliższych miesiącach.

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) rekomenduje rejestrację preparatu do stosowania w monoterapii zasadniczo nieulegającego powiększeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka II stopnia, z mutacją R132 dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) lub mutacją R172 dehydrogenazy izocytrynianowej 2 (IDH2), u dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat i o masie ciała co najmniej 40 kg, u których przeprowadzono jedynie interwencję chirurgiczną i u których nie jest konieczna natychmiastowa radioterapia lub chemioterapia.

– Jeżeli ten preparat zostanie zarejestrowany, to z dumą będziemy mogli udostępnić pacjentom w Europie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, stanowiącą niewątpliwie przełom w leczeniu tej choroby po blisko 25 latach. Dla chorych, daje to szansę na istotny postęp w walce z tym rzadkim i nieuleczalnym rozlanym nowotworem mózgu. Wspomniana decyzja to potwierdzenie niezachwianego zaangażowania firmy Servier we wspieranie pacjentów zmagających się ze złożonymi schorzeniami poprzez oferowanie innowacyjnych rozwiązań terapeutycznych – stwierdził Claude Bertrand, wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Servier.

Opinia CHMP jest oparta na pozytywnych wynikach badania INDIGO – globalnego, randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego III fazy, które dotyczyło stosowania worasydenibu w leczeniu pacjentów z resztkowym lub nawracającym glejakiem II stopnia, z mutacją genu IDH1 lub IDH2, których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny. Wyniki badania przedstawiono na sesji plenarnej dorocznego kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2023 roku oraz równolegle opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine.

Terapia została zarejestrowana w 2024 roku w Stanach Zjednoczonych przez Agencję Żywności i Leków (FDA), a także uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Ponadto firma Servier złożyła wnioski o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach, a obecnie trwają prace nad oceną tych wniosków przez organy zajmujące się rejestracją produktów leczniczych w tych krajach.

Badanie kliniczne III fazy INDIGO (NCT04164901)

INDIGO to globalne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne III fazy, którego celem było uzyskanie rejestracji worasydenibu w leczeniu pacjentów z glejakiem II stopnia, z mutacją genu dehydrogenazy izocytrynianowej 1 lub 2 (IDH1 lub IDH2), których wcześniejsze leczenie obejmowało jedynie zabieg chirurgiczny. W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy INDIGO, w ocenie niezależnego komitetu oceniającego (Blinded Independent Review Committee, BIRC) osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy – czas przeżycia wolny od progresji (PFS), a zgodnie z zaplanowaną przed badaniem drugą analizą wstępną, także główny drugorzędowy punkt końcowy – czas do kolejnej interwencji (TTNI). W ocenie BIRC, wyniki dla pierwszorzędowego punktu końcowego (PFS) były zarówno istotne statystycznie jak i znaczące klinicznie na korzyść grupy stosującej worasydenib. Mediana PFS wyniosła 27,7 miesiąca dla worasydenibu wobec 11,1 miesiąca dla placebo ( ryzyko względne (HR): 0,39; przedział ufności 95%: 0,27-0,56; jednostronne p=0,000000067). Chociaż nie zostało to szczegółowo opisane w Charakterystyce Produktu Leczniczego, w drugiej analizie wstępnej, wyniki dla głównego drugorzędowego punktu końcowego – czasu do kolejnej interwencji (TTNI) oraz eksploracyjnego punktu końcowego – tempa wzrostu guza (TGR) były korzystne dla worasydenibu. Wyniki dla wskaźnika TTNI były istotne statystycznie (HR: 0,26; przedział ufności 95%: 0,15-0,43; p=0,000000019). Mediana TTNI nie została osiągnięta dla worasydenibu, a dla placebo wyniosła 17,8 miesiąca. Ponadto, według wyliczeń BIRC, stosowanie worasydenibu zmniejszało objętość guza średnio o 2,5% co pół roku (tempo wzrostu guza (TGR): -2,5%; przedział ufności 95%: -4,7% do -0,2%), podczas gdy u pacjentów przydzielonych losowo do grupy z placebo objętość guza zwiększała się średnio o 13,9% co pół roku.

Artykuł Pierwsza celowana terapia na glejaka pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Palenie tytoniu odpowiada za połowę diagnozowanych przypadków raka pęcherza – mówili eksperci na spotkaniu prasowym. Przypomnieli, że nowotwór ten jest szóstą najczęstszą przyczyną zgonów onkologicznych w Polsce, a liczba nowych zachorowań wciąż rośnie, zwłaszcza wśród mężczyzn

Dr hab. Jakub Żołnierek, onkolog kliniczny z Kliniki Nowotworów Układu Moczowego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie przypomniał, że w Polsce co roku rozpoznaje się 8-8,5 tys. nowych przypadków raka pęcherza. Przeważnie dotyczy to osób w wieku 60-70 lat. Czterokrotnie częściej chorują mężczyźni.

W ocenie specjalisty może to mieć związek z czynnikami ryzyka raka pęcherza. – Najsilniejszym czynnikiem ryzyka jest palenie tytoniu – podkreślił dr Żołnierek. Aminy aromatyczne oraz wielopierścieniowe węglowodory aromatyczne zawarte w dymie papierosowym, wchłonięte do krwi, a następnie wydzielane przez nerki do moczu docierają do komórek nabłonka wyściełającego drogi moczowe i mogą powodować ich przekształcenie się w komórki nowotworowe, tłumaczył.

Prof. Paweł Krawczyk, kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Katedry i Kliniki Pneumonologii, Onkologii i Alergologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie dodał, że istotną rolę odgrywa również narażenie zawodowe na toksyczne związki chemiczne. Dotyczy to osób pracujących m.in. w przemyśle: metalurgicznym, hutniczym, wulkanizacyjnym, garbiarskim i petrochemicznym.

Zawody te są zdominowane przez mężczyzn, stąd różnice w częstości występowania raka pęcherza między płciami, wyjaśnił dr Żołnierek.

– Trzecim czynnikiem jest przebyta radioterapia w obszarze miednicy. To jest też coraz bardziej rozpowszechniony czynnik ryzyka. Pamiętajmy o tym, że jest to jedna z metod leczenia nowotworów układu rodnego u kobiet, raka prostaty u mężczyzn, raka odbytnicy u obu płci. Radioterapia zyskuje na znaczeniu w leczeniu wielu nowotworów i choć może być bezpiecznie prowadzona, to nie pozostaje bez negatywnego wpływu na miednicę i pęcherz moczowy – tłumaczył specjalista.

Eksperci podkreślali, że społeczna świadomość na temat raka pęcherza wciąż jest za mała. Tymczasem osoby, u których rak pęcherza zostanie wcześnie wykryty, mają aż 70 proc. szans na przeżycie pięciu lat (miara skuteczności leczenia w onkologii). W zaawansowanej postaci choroby te szanse maleją do 20 proc.

Dr Żołnierek przypomniał, że objawami raka pęcherza, które powinny zwrócić naszą uwagę są zaburzenia w oddawaniu moczu, takie jak dyskomfort, pobolewanie czy pieczenie. – Jednak w ogromnej większości przypadków pierwszym i bardzo alarmującym, ale też bagatelizowanym objawem jest krwiomocz: bezbolesny, pojawiający się nagle i równie nagle ustępujący, co usypia czujność chorego – podkreślił.

Jak dodał, krwiomocz może towarzyszyć również innym chorobom, jak kamica nerkowa czy infekcja układu moczowego, ale w przypadku występowania takich objawów bardzo ważna jest czujność onkologiczna pacjentów oraz lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej (POZ).

– Dlatego pacjent z takim objawem powinien mieć w POZ wykonane badanie ogólne moczu oraz USG układu moczowego przy wypełnionym pęcherzu – powiedział dr Żołnierek.

W jego ocenie lepiej, żeby lekarz POZ na wyrost wystawił kartę DILO (Karta Diagnostyki i Leczenia Onkologicznego, która uprawnia do szybkiej diagnostyki i leczenia w ramach pakietu onkologicznego), niż przegapił rozwijający się nowotwór.

Specjalista zaznaczył, że karta DILO może być wystawiona również do urologa, który pokieruje już dalszą diagnostyką. (PAP)raka pęcherza moczowego

jjj/ bar/

Artykuł Dr hab. Jakub Żołnierek: Połowa przypadków raka pęcherza moczowego jest związana z paleniem tytoniu pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Portal onkologia.gov.pl to pierwsze w Polsce, ogólnodostępne źródło wiedzy, które w jednym miejscu gromadzi najważniejsze informacje na temat leczenia onkologicznego. To narzędzie wsparcia dla pacjentów i ich bliskich. O uruchomieniu serwisu poinformowała wiceminister zdrowia Katarzyna Kacperczyk podczas konferencji prasowej w Narodowym Instytucie Onkologii

Portal łączy fachową wiedzę z praktycznymi poradami, które są podane w jasny, zrozumiały sposób. Znajdziesz tu usystematyzowane treści – od profilaktyki i diagnostyki, przez metody leczenia, aż po powrót do codziennego życia. To narzędzie, które pozwala spokojnie zgłębić najważniejsze zagadnienia – bez konieczności przeszukiwania wielu źródeł.

– To miejsce, w którym wiedza i doświadczenie ekspertów z Narodowego Instytutu Onkologii będą służyły pacjentom onkologicznym, szukającym wsparcia i wiarygodnych informacji. To portal przygotowany nie tylko dla pacjentów, ale i wspólnie z nimi. Dlatego treści są nie tylko merytoryczne, ale też przyjazne i potrzebne – powiedziała wiceminister Katarzyna Kacperczyk (na zdjęciu trzecia od lewej).

Portal powstał z myślą o różnych osobach, ich potrzebach — od tych, które dopiero myślą o badaniach, po tych, którzy szukają wsparcia po zakończonej terapii.

• Osoby zdrowe dowiedzą się, kiedy i gdzie wykonać badania, oraz jak zmniejszyć ryzyko zachorowania.
• Osoby z podejrzeniem nowotworu otrzymają jasne wskazówki, gdzie się zgłosić, jak przebiegają badania i co oznacza karta DiLO.
• Pacjenci po diagnozie znajdą proste wyjaśnienia metod leczenia, możliwych skutków ubocznych, wsparcia psychologicznego oraz przysługującym im praw.
• Osoby po zakończeniu leczenia poznają zasady zdrowego stylu życia, rehabilitacji, radzenia sobie z obawą przed nawrotem i powrotu do pracy.
• Rodzina i bliscy otrzymają praktyczne porady, jak wspierać chorego.
• Specjaliści i organizacje zyskają dostęp do materiałów edukacyjnych, obowiązujących standardów leczenia i narzędzi wspierających pracę z pacjentem.

Na portalu można znaleźć:

• przewodniki krok po kroku: jasne instrukcje – od diagnostyki, przez przygotowanie do leczenia, aż po opiekę po terapii. Bez medycznego żargonu,
• kompendium nowotworów: zrozumiałe opisy rodzajów raka: objawy, badania, leczenie, pytania do lekarza i życie po terapii,
• wsparcie emocjonalne: poradniki, które pomagają rozmawiać z bliskimi, radzić sobie ze stresem i zachować równowagę,
• porady o diecie, aktywności, pracy, relacjach i powrocie do codzienności po leczeniu,
• materiały do pobrania: infografiki, broszury, podcasty i poradniki PDF – gotowe do druku i udostępniania.

Wszystkie treści przygotował Narodowy Instytut Onkologii we współpracy z ekspertami i organizacjami pacjenckimi – dzięki czemu masz pewność, że trafiasz na rzetelne i aktualne dane.

Przyszłość

Portal powstał, aby edukować pacjentów i ich bliskich oraz pomagać im w podejmowaniu świadomych decyzji o zdrowiu. Będziemy go rozwijać zgodnie z potrzebami użytkowników i najnowszymi osiągnięciami medycznymi. Będą się tam pojawiać nowe materiały edukacyjne, narzędzia interaktywne i aktualne informacje o badaniach i terapiach onkologicznych.

Narodowa Strategia Onkologiczna

Onkologia.gov.pl to ważny element realizacji Narodowej Strategii Onkologicznej – zwiększa dostęp pacjentów do wiarygodnych informacji o profilaktyce i leczeniu nowotworów.

Artykuł Ruszył Narodowy Portal Onkologiczny pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rak jelita grubego jest jednym z najczęstszych nowotworów złośliwych w Polsce. Co roku diagnozuje się ponad 20 tysięcy nowych przypadków, a według prognoz, w 2025 roku liczba ta może wzrosnąć nawet do 25 tysięcy. Niestety, choroba ta często wykrywana jest w zaawansowanym stadium, co znacznie utrudnia skuteczne leczenie. Dlatego tak ważne jest wczesne wykrycie zmian nowotworowych oraz edukacja pacjentów na temat objawów, diagnostyki i leczenia.

Na platformie Onkologiczne Centrum Kryzysowe debiutuje nowa ścieżka diagnostyki i leczenia przeznaczona dla tej grupy pacjentów. Ułatwia ona poruszanie się po trudnym i złożonym procesie leczenia, zapewniając pacjentom dostęp do sprawdzonych informacji medycznych przygotowanych przez ekspertów.

– Kiedy słyszy się taką diagnozę, trzeba obudzić w sobie bojownika i przejść do działania, pamiętając o tym, że system nie zawsze będzie ci pomagał – mówi Jarosław, który ma za sobą doświadczenie raka jelita grubego. Właśnie w tym działaniu pacjentów i ich bliskich pragnie wspierać Onkologiczne Centrum Kryzysowe (OCK). Na platformie szczegółowo opisane zostały objawy, proces diagnostyki i terapie stosowane w tej chorobie. Można znaleźć podpowiedzi, do jakich specjalistów się zgłosić, jak znaleźć ośrodek spełniający wymagane kryteria i uzyskać kompleksową opiekę.

– Edukacja pacjenta jest bardzo istotna. Specjaliście lepiej się pracuje z osobą, która posiada wiedzę na temat swojej choroby. Taki świadomy pacjent ma również niższy poziom lęku i dzięki temu łatwiej już na starcie. My nie zawsze mamy czas, żeby wszystko dokładnie wyjaśnić – tłumaczy dr n. med. Marek Gełej, Specjalista Onkologii Klinicznej, Kierownik Oddziału Dziennego Dolnośląskiego Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii we Wrocławiu, autor treści dla pacjentów z rakiem jelita grubego na OCK. – Ludzie szukają informacji w różnych miejscach, trafiając na wiele fake-newsów, które działają na ich szkodę. Dlatego tak ważne jest istnienie takich stron, jak OCK, ze sprawdzonymi informacjami medycznymi podanymi w przystępny sposób – dodaje.

Pan Jarosław pamięta, że z opisu histopatologicznego zrozumiał jedynie słowo „rak”. Miał szczęście, że trafił na osoby, które szybko i właściwie nim pokierowały. – Musisz wiedzieć, gdzie możesz zrobić badanie na NFZ, gdzie kolejka jest krótsza, który szpital dysponuje np. robotem da Vinci, gdzie się zgłosić w razie powikłań. Musisz zostać menedżerem swojego raka. Najważniejsze to nie poddawać się – mówi. – Ważne jest też weryfikowanie informacji, niepoleganie wyłącznie na jednym źródle, nieuleganie panice i lękowi, choć ten i tak przyjdzie – dodaje. Pan Jarosław apeluje: – Ludzie, badajcie się, nie ma co przed tym uciekać. Ja też uważałem, że raka mają inni!

Rak jelita grubego często rozwija się z nieleczonych polipów i może przez długi czas przebiegać bezobjawowo. Wczesne wykrycie zmian – takich jak zmiana rytmu wypróżnień, krwawienie z odbytu, smoliste stolce, ból brzucha czy wyczuwalny guz – może znacząco zwiększyć szanse na skuteczne leczenie. Jeśli objawy utrzymują się dłużej niż trzy tygodnie, należy zgłosić się do lekarza pierwszego kontaktu i poprosić o skierowanie na dalsze badania.

Podstawowym badaniem w diagnostyce raka jelita grubego jest kolonoskopia, dostępna również w ramach badań przesiewowych, która pozwala na wykrycie zmian nowotworowych oraz usunięcie polipów. Wskazane są też: badanie kału na krew utajoną (zalecane po 50. roku życia) oraz tomografia komputerowa lub rezonans magnetyczny (w przypadku zaawansowanych zmian).

Onkologiczne Centrum Kryzysowe to merytoryczna platforma, która krok po kroku przeprowadza przez wszystkie etapy diagnozy i leczenia różnych nowotworów. Pacjenci oraz ich bliscy mogą dowiedzieć się o przebiegu danego raka, ścieżce leczenia choroby czy postępowaniu w sytuacji wznowy. OCK proponuje też wsparcie psychologiczne i merytoryczne pod numerem 22 105 55 30 (Infolinia Onkologicznego Centrum Kryzysowego działa od poniedziałku do piątku w godz.17.00-19.00).

Artykuł Rzetelne informacje dla pacjentów z rakiem jelita grubego: platforma Onkologiczne Centrum Kryzysowe pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W nocy z 14 na 15 lutego zmarła Aleksandra Wiederek-Barańska, która od lat zmagała się z nowotworem. Miała 38 lat.

Ola była pierwszą znaną mi „zdrowotną influencerką”. Na Instagramie obserwowało ją ponad 30 tys. osób. Opisywała tam swoje zmagania z chorobą, a ta była niezwykle podstępna: nowotwór piersi HER2 dodatni, bardzo złośliwy. Guzek wyczuła, gdy karmiła synka piersią. Lekarze zapewniali, że to na pewno zastój pokarmu i nie ma się czym przejmować. Ola zawierzyła jednak swojej intuicji – diagnoza potwierdziła jej objawy. Przez ponad 9 lat walki z nowotworem, który błyskawicznie dał przerzuty, Ola nigdy się nie poddała, mimo że choroba dała jej mocno w kość.

Wiem o tym, bo Aleksandra Wiederek-Barańska przede wszystkim była moją przyjaciółką.

Obie pochodzimy z Radomia. Kiedy się poznałyśmy, od razu między nami zaiskrzyło. Okazało się, że Ola czytała moje powieści. Nie mogłyśmy się nagadać. Jakiś czas później napisała do mnie na Facebooku, że bardzo chciałaby się znowu spotkać. I że ma raka piersi.

Stałyśmy się sobie bardzo bliskie. I nawet jeśli przez ostatni rok widywałyśmy się rzadko – życie mocno nam obu dało się we znaki – myślałyśmy o sobie i wysyłałyśmy sobie pozytywne fluidy. Nie znam drugiej osoby, która tak dzielnie walczyłaby z chorobą, zwłaszcza taką. „Czasem czuję, że napływają mi nad głowę czarne chmury, ale odpycham je i idę dalej” – mówiła mi.

Miała coś ważnego do przekazania. Współpracowała z fundacjami onkologicznymi, udzielała się na konferencjach (o ile pozwalała jej na to choroba), uczestniczyła w kampanii „Jestem kobietą” marki biżuterii YES, w której pokazała swoje ciało po mastektomii, była jedną z bohaterek książki „Niezwykłe dziewczyny”. O swojej chorobie mówiła głośno, niczego nie ukrywała ani nie koloryzowała. Do znudzenia powtarzała: badajcie się! Gdy usłyszała, że w Polsce nie ma dla niej leczenia, znalazła dla siebie badania kliniczne w Barcelonie. Była symbolem niezłomności i pogody ducha. Pokazywała, że należy cieszyć się każdym dniem, celebrować małe i duże przyjemności, żyć – jak mawiał ks. Jan Kaczkowski – „na pełnej petardzie”.

„Trzeba żyć życiem, nie chorobą” – podkreślała.

Święte słowa.

Ola Wiederek-Barańska zmieniła postrzeganie pacjentów onkologicznych w naszym społeczeństwie – pokazała, że choroba to nie wyrok, że nie można się załamać, że życie mimo wszystko jest piękne, że z rakiem można uprawiać sport, tańczyć, śmiać się, podróżować. Nigdy nie zapomnę dnia, kiedy wybierałyśmy w Warszawie dla Oli peruki. Jedną wzięła klasyczną, drugą szaloną – brązowe kręcone włosy. Taka właśnie była.

Mówi się, że nie ma osób niezastąpionych, ale po Oli pozostała ogromna pustka. Dziś, gdy żegna ją tyle osób – również znanych jak Martyna Wojciechowska, Katarzyna Grochola, Marzena Rogalska, Ewa Chodakowska, Joanna Koroniewska, Justyna Szyc-Nagłowska czy psychoonkolog Adrianna Sobol – mój ból jest tym potężniejszy, bo wszędzie widzę Oli uśmiechniętą twarz. Ale takiej osoby jak ona nie da się żegnać po cichu.

Po śmierci Kory napisała: „Proszę, nie piszcie, nie myślcie, że przegrała swoją walkę. W tej jak i w każdej innej chorobie przewlekłej każdy dzień jest wygrany. Po prostu przeciwnik okazał się silniejszy, to nie znaczy, że walkę oddało się walkowerem…”.

Ja też nie napiszę, że Ola przegrała walkę z nowotworem.

Aleksandra Wiederek-Barańska była pięknym człowiekiem. O jej śmierci dowiedziałam się przypadkiem – z internetu. Ostatni raz widziałyśmy się w środę, 12 lutego. Było z nią już bardzo źle. Kilka dni później wyjechałam z rodziną w góry. Wracając, myślałam, żeby napisać do Oli i zajrzeć do niej niedługo choćby na godzinę.

Nie zdążyłam. Nasze ostatnie spotkanie okazało się pożegnaniem.

„Dzisiaj w nocy odeszła od nas nasza Najukochańsza Oleńka. Trudno wyrazić żal i smutek jaki nas w tej chwili ogarnia, jest nie do opisania… Zostanie w naszych sercach na zawsze. Uczyła nas jak cieszyć się z każdego promienia słońca, cieszyć się z małych rzeczy, nawet tych najmniejszych, pokazywała jak być wdzięcznym za każdy dzień… My jesteśmy wdzięczni za każdy dzień spędzony z Tobą, zawsze będziemy Cię Kochać i o Tobie pamiętać” – napisali na Instagramie jej bliscy, których przecież znam i o których w tych dniach nieustannie myślę, a zwłaszcza o jej synku.

Franio skończy w tym roku 10 lat…

„Moją pasją jest po prostu życie” – mawiała Ola. To życie w żadnym wypadku nie jest sprawiedliwe, ale bywa dobre, o czym Ola przypominała mi/nam wielokrotnie. Od początku miała świadomość, z jaką chorobą się mierzy, wciąż powtarzała jednak te same słowa: „Nie jestem statystyką. Jestem Ola Wiederek-Barańska, nie jestem statystyką”. Denerwowała się, że ludzie nie szanują życia – źle się odżywiają, mają niezdrowe nałogi, nie uprawiają sportu. Oczywiście miała rację.

Ola często zwracała uwagę, jak ważny w procesie zdrowienia jest empatyczny lekarz. Nie taki, który oznajmi: „ma pani trzy miesiące życia”, a taki, który stwierdzi, że „owszem, sytuacja jest poważna, ale będziemy walczyć, próbować, damy radę”. Takiego podejścia nauczyli ją hiszpańscy lekarze, który witali ją słowami: „Hola Ola!” (czyt. ola Ola!). Skrzydeł dodawali jej ci lekarze, którzy w pacjencie widzieli przede wszystkim CZŁOWIEKA, a nie jedynie CHOREGO. Czasami uśmiech posłany pacjentowi potrafi zdziałać cuda. I przekonanie, że w walce z chorobą lekarz oraz pacjent tworzą jedną drużynę.

„Jezu! Życie! Ale jesteś trudne – powiedział człowiek.
A czego Ty się spodziewałeś? – odpowiedziało życie”.
Ola Wiederek-Barańska, Instagram, 11 lutego 2024 rok

Ziemska misja Aleksandry Wiederek-Barańskiej dobiegła końca.

Olu, dziękujemy Ci za wszystko.

Będę za Tobą tęsknić.

Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Pożegnanie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Piotrem Rutkowskim, przewodniczącym Polskiego Towarzystwa Onkologicznego, Kierownikiem Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie, rozmawia Ewa Podsiadły-Natorska

Jaką mamy obecnie zachorowalność na czerniaka?

W Polsce zachorowalność na czerniaka cały czas jeszcze rośnie, ale już nie tak dynamicznie jak wcześniej. Dobrą wiadomością w tym wszystkim jest to, że niezwykle poprawiła się 5-letnia przeżywalność z powodu tego nowotworu, udało także się ustabilizować umieralność. Oznacza to, że liczba zgonów nie rośnie, mamy poprawę przeżycia – i to bardzo dobrą, ponieważ w ciągu ostatnich 8 lat jest o ponad 20 proc. lepiej; 5-letnie przeżycie z powodu czerniaka wynosi dziś w Polsce 75–88 proc., podczas gdy wcześniej było to 52–53 proc.

Z czego wynika ten postęp?

Z dwóch rzeczy. Po pierwsze – z edukacji zdrowotnej, czyli stałych komunikatów wysyłanych do społeczeństwa na temat czerniaka, co doprowadziło do tego, że Polacy zaczęli wcześniej zgłaszać się do gabinetów dermatologicznych. Dzięki temu diagnozujemy mniej czerniaków zaawansowanych, bo choroba częściej wykrywana jest we wczesnym stadium. To bardzo ważne, bo w przypadku czerniaka nie mamy badań skriningowych – ludzi trzeba nauczyć, żeby obserwowali swoją skórę i zgłosili się do lekarza, gdy tylko coś ich zaniepokoi. Oraz po drugie – potrafimy wręcz modelowo leczyć zaawansowaną postać czerniaka.

Jakie są opcje terapeutyczne w tym przypadku?

W ramach programu lekowego polscy pacjenci mają dostęp do wszystkich terapii o udowodnionym korzystnym wpływie na poprawę przeżycia i/lub zapobieganie nawrotowi choroby. Te opcje terapeutyczne dostępne są również w chorobie przerzutowej; pacjentom możemy wówczas zaproponować immunoterapię, a właściwie dwie immunoterapie skojarzone: ipilimumab z niwolumabem albo relatlimab z niwolumabem. W chorobie przerzutowej zastosowanie immunoterapii obecnie jest z reguły postępowaniem pierwszego wyboru. Mamy również trzy możliwości leczenia skojarzonego za pomocą inhibitorów BRAF oraz MEK.

Kiedy należy rozważyć tę formę leczenia?

Przede wszystkim kiedy u pacjenta stwierdzi się obecność mutacji BRAF, a także gdy po zastosowaniu immunoterapii dochodzi do progresji, która oznacza niepowodzenie tej formy leczenia. W takiej sytuacji łączymy inhibitor BRAF z inhibitorem MEK. Jest kilka kombinacji takiego połączenia, jednak najczęściej wybieraną jest skojarzenie enkorafenibu z binimetynibem. Ta kombinacja ma najlepsze parametry, jeżeli chodzi o jakość życia. Połączenie enkorafenibu z binimetynibem jest przez organizm najlepiej tolerowane, co oznacza, że daje niedużo objawów ubocznych.

A co ze skutecznością tej kombinacji?

Jest wysoka. Mediana PFS, czyli przeżycia wolnego od progresji, wynosi prawie 15 miesięcy, a mediana przeżycia całkowitego to prawie 3 lata. I to jest rzeczywistość, z którą mamy dziś do czynienia. Dla skojarzenia enkorafenibu z binimetynibem mamy już nawet długoterminowe obserwacje. Co więcej, po 7 latach ok. 1/3 chorych, którzy rozpoczynali leczenie tą kombinacją, nadal żyje, natomiast ok. 20 proc. nie ma progresji choroby.

Jakie płyną wnioski z tych obserwacji?

Badanie COLUMBUS po siedmioletniej obserwacji pacjentów leczonych enkorafenibem z binimetynibem wykazało bardzo wysoką skuteczność tej terapii, a mówimy przecież o czerniaku przerzutowym i nieoperacyjnym.

Kombinacja enkorafenibu z binimetynibem może być pierwszą linią leczenia zaawansowanego czerniaka?

Może, jednak najczęściej zaczynamy od immunoterapii. Gdy jednak mamy do niej przeciwwskazania albo gdy immunoterapia okazuje się nieskuteczna, wówczas najchętniej wybierana jest właśnie ta kombinacja. Dla porównania: kombinacja dabrafenibu i trametynibu wiąże się z wysokim odsetkiem gorączek; pacjenci to leczenie tolerują dużo gorzej.

W przypadku czerniaka w tej chwili mamy też możliwość zastosowania systemowego leczenia uzupełniającego, aby zapobiec nawrotowi choroby.

Badania dowodzą, że zastosowanie leczenia uzupełniającego przez rok – zarówno w stopniu II, jak i III – istotnie wydłuża przeżycie wolne od nawrotu choroby i zapobiega jej nawrotowi (zmniejsza prawdopodobieństwo nawrotu choroby o około 20 proc.). Co w końcu najważniejsze, leczenie jest w Polsce w pełni dostępne; mamy już 35 ośrodków, które realizują ten program lekowy.

Czyli znowu apelujemy do ludzi, aby obserwowali swoją skórę i się badali.

Tak. A do lekarzy apelujemy, aby również obserwowali skórę swoich pacjentów. Jeśli coś w jej wyglądzie ich zaniepokoi, to takiego pacjenta należy niezwłocznie wysłać do dermatologa.

Typy morfologiczne czerniaka:
– czerniak szerzący się powierzchownie (SSM, superficial spreading melanoma) – typ występujący najczęściej,
– czerniak powstający w plamie soczewicowatej (zmianie skórnej barwy jasnobrązowej) zwany czerniakiem lentiginalnym (LMN, lentigo malignant melanoma) – do 20 proc. wszystkich przypadków,
– czerniak guzkowy (NM, nodular melanoma) – ok. 5 proc. przypadków,
– czerniak odsiebnych części kończyn, podpaznokciowy (ALM, acral lentiginous melanoma),
– inny typ (np. czerniak desmoplastyczny).

Artykuł Czerniak: edukacja zdrowotna i zaawansowany program lekowy gwarancją sukcesu pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z dr. hab. n. med. Cezarym Piwkowskim, prof. UMP, kierownikiem Oddziału Kliniki Torakochirugii w Wielkopolskim Centrum Pulmonologii i Torakochirurgii

Mimo że w ostatnich latach sporo dobrego zadziało się w leczeniu raka płuca, pojawiło się wiele terapii celowanych, to jednak ten nowotwór złośliwy stanowi pierwszą przyczynę zgonów onkologicznych, zarówno wśród kobiet, jaki wśród mężczyzn. A nowych zachorowań przybywa. To już prawie 22 tys. w ciągu roku, a zgonów jeszcze więcej, bo ponad 23 tys. Rak płuca powoduje więcej zgonów niż trzy kolejne nowotwory – rak piersi, jelita grubego i prostaty. Eksperci przewidują, że do 2040 roku liczba nowych rozpoznań może się zwiększyć aż do 36–38 tys. rocznie! Jeśli do tego weźmie się pod uwagę procent 5-letnich przeżywalności, gdzie w raku płuca to zaledwie kilkanaście procent, podczas gdy np. w raku piersi, jelita grubego, prostaty – od 45 do 75 proc., wygląda to tragicznie. Dlaczego?

Składa się na to wiele przyczyn. Jedną z głównych jest to, że chorzy zbyt późno zgłaszają się do lekarza, kiedy niemożliwe jest radykalne leczenie operacyjne, a tylko takie jest najbardziej skutecznym leczeniem i tylko takie daje szansę na pełne wyleczenie. Podkreślę, że jest ono jednak możliwe i skuteczne tylko na etapie wczesnego zaawansowania choroby. A na tym etapie rozwoju w większości przypadków rak jest chorobą bezobjawową lub objawy są skąpe albo niecharakterystyczne. Skutkuje to tym, że do leczenia chirurgicznego, w momencie rozpoznania raka płuca lub jego podejrzenia, kwalifikuje się niewielki procent pacjentów. W przypadku tego najczęściej występującego, niedrobnokomórkowego raka płuca, NDRP, jest to ok. 18–25 proc.

Wspomniał pan o tych niecharakterystycznych objawach, ale np. długo utrzymujący się kaszel u palacza powinien już zapalić mu czerwoną lampkę w głowie. Tymczasem wielu palaczy uważa, że tak być musi, że to normalne, że to po prostu „kaszel palacza”…

Niestety bywa i tak, i to nawet zdarza się dość często. Przypomnę jednak, że na raka płuca nie chorują jedynie palacze, choć faktycznie oni najczęściej. Na to, że rak płuca tak źle rokuje, może mieć wpływ także jego niekorzystna lokalizacja, ogólny stan zdrowia pacjenta. Jeśli jest to osoba starsza, może być obarczona wieloma innych schorzeniami przewlekłymi.

Zapewne sytuację mogłyby polepszyć badania przesiewowe, mieliśmy Program Wczesnego Wykrywania Raka Płuca, ale chyba nie do końca to zadziałało.

Istotnie, a badania przesiewowe w przypadku rak płuca znacząco mogłyby poprawić sytuację. Głównym założeniem tego programu była poprawa wykrywalności nowotworów płuca w jego wczesnych postaciach, co oczywiście powinno się przekładać na poprawę przeżywalności i zmniejszenia śmiertelności wśród osób o zwiększonym ryzyku zachorowania. Do programu skriningowego raka płuca włączone zostały osoby w wieku 55–74 lata, palacze ze spożyciem tytoniu równym lub większym od 20 paczkolat i okresem abstynencji tytoniowej nie dłuższym niż 15 lat oraz osoby w wieku 50–74 lata, które mają na swoim koncie przynajmniej 20 paczkolat i u których stwierdza się inne czynniki ryzyka takie jak ekspozycję na krzemionkę, azbest czy beryl, zachorowanie na raka płuca w rodzinie u krewnych pierwszego stopnia czy przewlekłą obturacyjną chorobą płuc. Jednak Polacy, nawet mając możliwość skorzystania z takiego programu, nie zawsze przystępowali do niego.

Wróćmy do diagnostyki, która w przypadku raka płuca nie jest prosta, mamy tu różne algorytmy postępowania. A odkąd pojawiły się terapie celowane molekularnie, również diagnostyka musiała się unowocześnić, mamy więc dziś diagnostykę genetyczną, testy molekularne. I coraz nowocześniejsze techniki obrazowe…

Podstawowym badaniem obrazowym zalecanym w przypadku podejrzenia raka płuca było, ale i nadal pozostaje, badanie rentgenowskie klatki piersiowej. O wiele skuteczniejszą metodą jest niskoemisyjna tomografia komputerowa, a dzisiejsze aparaty mogą nie tylko wykrywać zmiany w płucach, ale też dokładnie je mierzyć. No i oczywiście bronchoskopia. Badanie polega na wprowadzeniu przez nos lub jamę ustną do tchawicy i dalej cienkiego, giętkiego teleskopu. W ten sposób lekarz obserwuje wewnętrzną strukturę oskrzelików i cały obszar płuc, może pobrać próbki, by następnie poddać je analizie laboratoryjnej. Odbywa się to w znieczuleniu miejscowym.

Ostatnio pojawiła się kolejna małoinwazyjna technika diagnostyczna – elektrobronchonawigacja. Na czym ona polega?

To już nie jest tak bardzo nowa technika. Znamy ją co najmniej od dziesięciu lat, z tym że u nas w kraju długo nie była stosowana, głównie ze względu na wysoki koszt. W naszym wielkopolskim ośrodku stosujemy ją od ponad roku, zastosowaliśmy ją do tej pory u ponad 70 pacjentów. W Polsce tę technikę stosują jeszcze trzy ośrodki – w Gdańsku, Szczecinie i w Łodzi. W dalszym ciągu nie jest ona refundowana, ale pacjenci za nią nie płacą, szpitale, a więc my również, rozliczają ją w ramach innych świadczeń.

Elektromagnetyczna bronchonawigacja pozwala zajrzeć w obszar płuca, aż do opłucnej, głębiej niż robi to zwykły bronchoskop. Przy jego pomocy można skutecznie diagnozować małe zmiany, kwalifikujące się do leczenia operacyjnego czy innych form leczenia radykalnego, np. radioterapii stereotaktycznej.

Przed zabiegiem, który odbywa się w znieczuleniu ogólnym, wykonuje się tomografię klatki piersiowej. Pacjenta układa się na specjalnej platformie elektromagnetycznej, a na jego klatce piersiowej montuje czujniki w określonych miejscach. Następnie do drzewa oskrzelowego wprowadzany jest przez bronchoskop specjalny cewnik, w bezpośrednią okolicę guza. Jeśli lokalizacja guza zostanie potwierdzona, w czym pomaga nawigacja, można wprowadzać narzędzie biopsyjne. I to w największym skrócie tak właśnie wygląda. Najważniejsza w tej technice nie jest sama biopsja, ale zlokalizowanie zmiany. Elektromagnetyczna bronchonawigacja trwa ok. 40–60 minut.

Czy są jakieś przeciwwskazania do elektrobronchonawigacji? Na ile jest to bezpieczna metoda?

W zasadzie jedynym przeciwwskazaniem może być przeciwwskazanie do znieczulenia ogólnego, o czym decyduje anestezjolog. Elektrobronchonawigacja należy do technik małoinwazyjnych, co nie znaczy, że jest absolutnie pozbawiona ryzyka powikłań. Te na szczęście zdarzają się bardzo rzadko i, jeśli już, to wiążą się z intubacją. Jest to na pewno dużo bezpieczniejsza technika od innych technik diagnostycznych i o wiele skuteczniejsza.

Czy jest to technika odpowiednia dla każdego pacjenta z rakiem płuca? Bo skoro jest tak skuteczna i bezpieczna, to zapewne każdy chory chciałby, aby taką właśnie u niego zastosować…

Nie ma takiej potrzeby. Tę technikę powinno się stosować w takich przypadkach, kiedy inne metody diagnostyczne okazały się nieskuteczne lub istnieje duże ryzyko, że okażą się nieskuteczne. Poza tym nie bez znaczenia jest aspekt finansowy. Jak już wspomniałem, to droga technika i chcąc z niej skorzystać, musimy się trochę nagłowić, pod jakie inne procedury ją „podpiąć”, żeby pacjent nie musiał płacić z własnej kieszeni. I jeszcze jedno – elektrobronchonawigacja wymaga wyszkolonego personelu; w porównaniu z tradycyjną bronchoskopią jest procedurą czasochłonną i przynajmniej na razie mogą je wykonywać odpowiednio przygotowane ośrodki, których, jak już również mówiłem, jest mało.

O elektromagnetycznej bronchonawigacji mówimy w kontekście diagnostyki raka płuca. A czy mogłaby ona się stać również metodą terapeutyczną? A może już jest?

Na razie jest to technika diagnostyczna, ale kto wie… Nie wykluczam, że będzie to możliwe.

Przypuszczam, że byłby pan jednym z pierwszych w Polsce torakochirurgów, który zastosowałby taką metodę do operacyjnego usunięcia zmiany nowotworowej. Innowacje nie są panu obce. Wystarczy przypomnieć, że w 1999 roku jako pierwszy w Polsce wykonał pan usunięcie płata płuca, jak również całego płuca z powodu raka, innowacyjną, małoinwazyjną metodą wideotorakoskopii, VATS – video-assisted thoracoscopic surgery, właśnie w ośrodku poznańskim. I takich operacji przeprowadził pan już setki.

Jeśli tylko pojawi się taka możliwość, na pewno z niej skorzystam. A póki co czekamy na refundację techniki elektrobronchonawigacji. Wystosowaliśmy w tej sprawie pismo do Ministerstwa Zdrowia i – mamy nadzieję.

Oby tak się stało.

Rozmawiała: Bożena Stasiak

Artykuł Nowoczesne małoinwazyjne metody diagnostyki raka płuca pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

– Finansowanie nowoczesnych terapii wymaga wielu analiz finansowych, jak również klinicznych, żeby „nie wylać dziecka z kąpielą” – podkreśla dr hab. n. med. Beata Jagielska, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską

Jakie są największe różnice pomiędzy tradycyjnym leczeniem onkologicznym a medycyną personalizowaną?

Medycyna personalizowana jest w tej chwili bardzo szerokim pojęciem, jej definicję możemy zawrzeć właściwie w kilku słowach: terapia dla danego pacjenta w danym czasie i w określonym momencie choroby. Początki terapii personalizowanej wywodzą się z terapii lekowej, którą definiowaliśmy jako lek dla danego chorego, według określonej dawki i czasu ukierunkowany na określone nieprawidłowości molekularne/genetyczne. Z tego postępowania wywodzi się terapia agnostyczna.

Która oznacza, że…

Że w określonych sytuacjach klinicznych podejmujemy leczenie z powodu nie konkretnego rozpoznania, np. raka piersi, raka płuca czy raka jelita grubego, tylko ukierunkowane na określoną nieprawidłowość molekularną. Najważniejszym elementem tego działania jest zdiagnozowanie określonej nieprawidłowości molekularnej w komórce nowotworowej, po czym zastosowanie leku, który będzie miał ukierunkowane działanie na taką nieprawidłowość. Takie postępowanie zmieniło oblicze onkologii, dzięki czemu w wielu przypadkach mamy już do czynienia z chorobą przewlekłą. Jest to przełom, który dokonał się w tej dziedzinie.

Obecnie o medycynie personalizowanej możemy mówić w szerszym kontekście nie tylko jako o terapii, ale generalnie o wszystkich działaniach ukierunkowanych na pacjenta – również organizacyjnych i systemowych. To niezbędne, ponieważ wielokrotnie nowoczesne terapie wymagają edukowania nie tylko lekarzy, ale przede wszystkim pacjentów. Pamiętajmy, że nowoczesne terapie nie zawsze możemy wprowadzić do ośrodków o niższym poziomie referencyjności, musimy jednak pacjentom z tych ośrodków zapewnić do nich dostęp – i dlatego konieczne jest działanie organizacyjne. Powinniśmy również myśleć o finansowaniu, bo terapie nowoczesne, genetyczne, są bardzo drogie. Finansowanie zaczyna się więc od pytania, kto z tych terapii skorzysta: kilku pacjentów czy może kilkuset? Czy finansując drogie terapie, nie zabraknie środków na terapie standardowe? Wymaga to wielu analiz finansowych, niezbędna jest ocena efektywności kosztowej. System musi tak funkcjonować, żeby były w nim pieniądze zarówno na terapie innowacyjne, jak i standardowe.

Jakie korzyści odnoszą pacjenci z terapii personalizowanych?

Nie ma wątpliwości, że wprowadzenie do praktyki klinicznej terapii personalizowanych poprawiło rokowanie w wielu nowotworach, przykładowo u chorych na raka płuca, jelita grubego czy czerniaka. Poprawie uległ również komfort leczenia, bo są to terapie niejednokrotnie o bardziej akceptowalnym profilu toksyczności. Często ten rodzaj leczenia może się odbywać w warunkach domowych, co oznacza, że terapia ukierunkowana molekularnie jest dla pacjenta o wiele bardziej przyjazna.

Pamiętajmy jednak, że nie możemy mówić o medycynie personalizowanej bez obszaru diagnostycznego; wprowadzenie nowoczesnych leków wymusiło na systemie odpowiednie rozwiązania z zakresu diagnostyki. W tym miejscu pragnę przypomnieć rolę Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej, której przez wiele lat miałam przyjemność być prezesem. W jej działanie zaangażowanych było wielu ekspertów z obszaru finansów, systemu ochrony zdrowia, ekspertów klinicznych i diagnostów. Dzięki ich pracy udało nam się w 2016 roku przedstawić projekt nowego finansowania diagnostyki molekularnej/genetycznej Narodowemu Funduszowi Zdrowia.

Od 2017 roku mamy już zasady finansowania diagnostyki molekularnej oraz genetycznej w Polsce. Stało się to punktem zwrotnym w myśleniu o diagnostyce jako o elemencie, który powinien być finansowany w momencie wprowadzania programów lekowych, ponieważ bez tego nie jesteśmy w stanie prawidłowo zakwalifikować pacjenta do leczenia. Żeby dobrze leczyć, musimy wiedzieć, którego pacjenta mamy leczyć. W przypadku medycyny molekularnej to już nie jest wykonanie badania obrazowego, ale zastosowanie nowoczesnych technologii diagnostycznych, często w oparciu NGS-y, czyli sekwencjonowanie najnowszej generacji.

Co nam daje taka wiedza?

Stwierdzenie obecności lub nieobecności określonej nieprawidłowości molekularnej ma dla pacjenta dwojakie znaczenie. Po pierwsze sprawdzamy, czy istnieje nieprawidłowość molekularna/genetyczna, dla której możemy wdrożyć odpowiednią terapię. Drugie to znaczenie prognostyczne; obecność niektórych nieprawidłowości daje nam odpowiedź na pytanie, czy pacjent może mieć lepsze, czy też gorsze rokowania. Np. obecność mutacji w genach BRCA1 i BRCA2 wiąże się ze zwiększonym ryzykiem zachorowania na raka jajnika, piersi oraz prostaty, ich obecność wskazuje więc na konieczność objęcia obserwacją rodziny pacjentki/pacjenta.

Od wielu lat w naszym instytucie działa Centrum Onkologii Precyzyjnej, gdzie leczymy pacjentów w sposób nowoczesny, uwzględniając nieprawidłowości molekularne, genetyczne. W planach mamy wprowadzenie konsyliów molekularnych. W naszych strukturach od 2017 roku funkcjonuje także Oddział Badań Wczesnych Faz, w którym rozwijamy terapię agnostyczną; w momencie, kiedy pacjent zakończy standardowe leczenie, a znajdziemy u niego pewne nieprawidłowości molekularne, zastanawiamy się, czy jest możliwość zastosowania takiej formy leczenia. Trzeba bowiem mieć świadomość, że badania genetyczne to nie są zwykłe badania – prowadzą je wykwalifikowani eksperci z doświadczeniem w diagnostyce molekularnej.

Czy u każdego pacjenta onkologicznego badania genetyczne wykonywane są automatycznie?

Wszystko zależy od rozpoznania i sytuacji klinicznej. Przykładowo, jeśli pacjent znajduje się we wczesnym zaawansowaniu raka płuca, to przede wszystkim poddawany jest terapii z intencją wyleczenia np. leczeniu operacyjnemu czy radioterapii. Dopiero w przypadku wyższych stopni zaawansowania diagnozujemy pacjenta molekularnie.

Wspomniała pani wcześniej, że medycyna personalizowana narzuca konieczność edukowania lekarzy oraz pacjentów. Opowiedzmy o tym.

Pacjent powinien wiedzieć, jakie ma możliwości diagnostyczne oraz terapeutyczne, natomiast badania zawsze inicjuje lekarz prowadzący na podstawie rozpoznania, wyników badań i rozmowy z pacjentem. Chorzy na nowotwór, szczególnie kiedy choroba się rozwija, wymagają wsparcia, zwłaszcza że w przypadku leczenia paliatywnego medycyna personalizowana raczej nie spowoduje, że choroba ustąpi raz na zawsze. Medycyna personalizowana rzeczywiście ma wysoką skuteczność, ale nie możemy mówić, że jest to leczenie radykalne. Nie można też pominąć powikłań po leczeniu, choć w przypadku terapii innowacyjnych działań niepożądanych jest mniej i są one bardziej przez pacjentów akceptowane.

Spójrzmy na chwilę w przyszłość medycyny personalizowanej. Jak pani sądzi, czego można spodziewać się w najbliższych latach? Czeka nas przełom w tej dziedzinie? Które obszary medycyny personalizowanej będą rozwijać się najszybciej?

Myślę, że na pewno będą rozwijać się terapie lekowe; mamy coraz więcej zdiagnozowanych nieprawidłowości molekularnych, o których w ubiegłych latach wiedzieliśmy, że istnieją, ale nie mieliśmy na nie odpowiednich terapii, podczas gdy w tej chwili te terapie już są dostępne. Oznacza to, że potrafimy przygotować optymalną strategię postępowania dla danego pacjenta. Rozwija się również obszar terapii komórkowej, czego przykładem jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane (chimeryczne) limfocyty T czy oparta o limfocyty naciekające guz – TIL. Dostęp do tej ostatniej jest jeszcze w Polsce ograniczony, to się jednak będzie zmieniać – nasz instytut prowadzi badania w tym kierunku. Jest to dla nas bardzo ważny element badań translacyjnych, których głównym celem jest przeniesienie najnowszych odkryć z poziomu nauk podstawowych do poziomu zastosowania klinicznego w terapii pacjentów.

Jeśli chodzi o przyszłość terapii personalizowanej, nie zapominajmy o radioterapii precyzyjnej – radioterapii adaptacyjnej, czyli o zastosowaniu takich metod radioterapii, które umożliwiają bardzo precyzyjne podanie dawki promieniowania w guzie nowotworowym przy maksymalnej ochronie zdrowych narządów i tkanek. Powoduje to, że wiązka promieniowania trafi idealnie w cel przy zmniejszeniu działań ubocznych z oszczędzeniem narządów krytycznych – przede wszystkim okolicy serca czy w obszarze narządów głowy i szyi.

Chirurgia może być precyzyjna?

Oczywiście. Rozwija się robotyka, choć akurat na to patrzę bardzo ostrożnie, ponieważ nie jest to metoda, którą możemy stosować wszędzie i nie u każdego pacjenta, wymaga bowiem ogromnego doświadczenia. Jest jednak jedna dziedzina, o której zapominamy, fascynując się robotyką czy radioterapią – endoskopia zabiegowa, która w ostatnich latach rozwinęła się bardzo dynamicznie. Oczywiście endoskopia nie zastąpi chirurga, ale może z nim współpracować. W tym przypadku mówimy nie tylko o bardzo precyzyjnej diagnostyce endoskopowej – tzn. o rozpoznaniu szczególnie trudnych lokalizacji nowotworów jak nowotwory trzustki czy przewodu pokarmowego – ale również o części zabiegowej. Dzięki endoskopii zabiegowej będziemy w stanie jeszcze precyzyjniej usunąć zmiany nowotworowe.

We wrześniu 2021 roku po raz pierwszy w Polsce i w Europie doszło do usunięcia zmiany nowotworowej właśnie drogą endoskopową, był to spektakularny zabieg. Myślę w tym momencie o prof. Michale F. Kamińskim oraz prof. Jarosławie Regule, którzy rozwijają w naszym instytucie endoskopię zabiegową i są ekspertami światowej klasy. Przed nami jest utworzenie Centrum Endoskopii Zabiegowej, w którym nie tylko będziemy zajmować się diagnostyką i terapią, ale także edukacją oraz szkoleniami. Na pewno będziemy kontynuować współpracę endoskopistów z chirurgami. Nie ma wątpliwości, że w onkologii w sformułowanie „medycyna precyzyjna” wpisuje się wiele dziedzin.

1995: od tego roku dyr. Beata Jagielska związana jest Narodowym Instytutem Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytutem Badawczym, zaczynając karierę zawodową jako asystent w Klinice Nowotworów Głowy i Szyi

Artykuł Medycyna personalizowana: terapia szyta na miarę pochodzi z serwisu Świat Lekarza.