W Polsce działa około 90 organizacji wspierających pacjentów hematologicznych. Choć codziennie pomagają chorym i ich rodzinom, aż 79 proc. z nich ma trudności z pozyskiwaniem funduszy, a 65 proc. mierzy się z dużym obciążeniem psychicznym. Najnowszy raport, oparty na ogólnopolskim badaniu przeprowadzonym przez Stowarzyszenie Klon/Jawor na zlecenie Fundacji DKMS, pokazuje, że ten ważny element systemu wsparcia pacjentów mierzy się z poważnymi wyzwaniami

To pierwsze w Polsce tak kompleksowe opracowanie – w badaniu wzięło udział aż 70 proc. wszystkich organizacji. Badanie objął honorowym patronatem Rzecznik Praw Pacjenta Bartłomiej Chmielowiec.

Raport „Organizacje działające na rzecz pacjentów hematologicznych: diagnoza, wyzwania, potrzeby” to jedno z pierwszych tak szerokich opracowań poświęconych temu środowisku w Polsce. Badanie objęło 63 organizacje działające na rzecz pacjentów hematoonkologicznych, co stanowi ok. 70 proc. wszystkich tego typu podmiotów w kraju. Zrealizowano je w podejściu mieszanym – połączono analizę danych zastanych, badanie ankietowe (CAWI) oraz 16 indywidualnych wywiadów pogłębionych. Dzięki temu możliwe było kompleksowe spojrzenie na funkcjonowanie organizacji – od zakresu działań i grup odbiorców, przez zasoby ludzkie, aż po sytuację finansową, relacje z otoczeniem i plany rozwojowe. Szczególny nacisk położono na identyfikację kluczowych barier oraz obszarów wymagających wsparcia.

„Zależało nam na uchwyceniu możliwie pełnego obrazu tego środowiska – zarówno jego potencjału, jak i codziennych wyzwań. Dzięki szerokiemu zakresowi badania mogliśmy przyjrzeć się nie tylko działaniom organizacji, ale także ich zasobom, relacjom i kierunkom rozwoju” – mówi Beata Charycka ze Stowarzyszenia Klon/Jawor, ekspertka odpowiedzialna za realizację badania.

W dotychczasowych analizach organizacje pacjenckie rzadko były przedmiotem odrębnych badań, a w obszarze hematoonkologii brakowało kompleksowych opracowań na ich temat. Raport Fundacji DKMS i Stowarzyszenia Klon/Jawor uzupełnia tę perspektywę, dostarczając aktualnych danych o funkcjonowaniu i znaczeniu tych organizacji.

Mały sektor, ogromna rola

Środowisko organizacji działających na rzecz pacjentów hematologicznych jest niewielkie – liczy około 90 podmiotów – ale jednocześnie bardzo zróżnicowane. Obejmuje zarówno małe, oddolne inicjatywy, jak i większe, profesjonalne organizacje o ogólnopolskim zasięgu. 55 proc. organizacji działa głównie na rzecz dorosłych pacjentów, a 32 proc. pediatrycznych.

Większość z nich działa ponadlokalnie – ogólnopolsko lub międzynarodowo. Aż 67 proc. powstało z inicjatywy pacjentów i ich bliskich. Jednocześnie skala działania pozostaje ograniczona – przeciętnie organizacje docierają rocznie do około 200 pacjentów i ich rodzin, a 75 proc. nie przekracza poziomu 500 odbiorców.

„Niewidzialny filar” ochrony zdrowia

Organizacje pełnią funkcję „niewidzialnego filaru” ochrony zdrowia, skupiając się przede wszystkim na codziennym wsparciu pacjentów i ich bliskich na wielu poziomach. W praktyce oznacza to pomoc w sytuacjach, których system nie obejmuje – od wsparcia psychologicznego (83 proc. organizacji), przez edukację pacjentów i ich rodzin (71 proc. organizacji), aż po pomoc finansową czy doposażanie szpitali. Jednocześnie to właśnie wsparcie psychologiczne jest najczęściej wskazywaną potrzebą pacjentów (59 proc.).

Za pomocą pacjentom stoją niewielkie zespoły. Średnio tylko 4 osoby pracują odpłatnie, około 9 angażuje się regularnie jako wolontariusze, a kolejne 15 wspiera działania akcyjnie. Jednocześnie aż 32 proc. organizacji działa wyłącznie społecznie, bez wynagrodzeń, a ponad połowa ma oddolny, wolontariacki charakter.

To oznacza, że system wsparcia pacjentów w dużej mierze opiera się na pracy społecznej i zaangażowaniu pojedynczych osób. Choć 68 proc. organizacji posiada płatny personel, zespoły pozostają bardzo ograniczone liczebnie. W efekcie aż 65 proc. organizacji doświadcza obciążenia psychicznego, a 51 proc. nie ma następców dla liderów. To z kolei oznacza, że część organizacji może w przyszłości mieć trudności z utrzymaniem ciągłości działania.

Finansowanie – największe wyzwanie

Finanse pozostają największym wyzwaniem sektora. Aż 79 proc. organizacji ma trudności z pozyskiwaniem środków, a 73 proc. wskazuje na skomplikowane formalności grantowe jako istotną barierę w działaniu. Mediana rocznego budżetu mieści się w przedziale 100–500 tys. zł, co przy skali potrzeb znacząco ogranicza możliwości działania.

Podstawą finansowania są środki prywatne – dla 49 proc. organizacji kluczowe znaczenie ma mechanizm przekazywania 1,5% podatku. Ważnym źródłem pozostają także darowizny od firm (35 proc.) oraz osób prywatnych (33 proc.). Środki publiczne odgrywają znacznie mniejszą rolę, co przekłada się na brak stabilności finansowej i utrudnia długofalowe planowanie działań.

Działanie „tu i teraz” zamiast rozwoju

Organizacje funkcjonują przede wszystkim w trybie reagowania na bieżące potrzeby, koncentrując się na wsparciu „tu i teraz”, kosztem długofalowego rozwoju. Aż 64 proc. z nich wskazuje na potrzebę finansowania bieżącej działalności, 49 proc. – zwiększenia zespołów, a 48 proc. wzmocnienia działań komunikacyjnych i promocyjnych. Jednocześnie brakuje zasobów na działania związane z planowaniem strategicznym, rozwojem organizacyjnym czy profesjonalizacją fundraisingu. W efekcie powstaje błędne koło – niedobór środków utrudnia rozwój, a brak rozwoju ogranicza zdolność do skutecznego pozyskiwania finansowania.

Potencjał, który wciąż czeka na wykorzystanie

Pomimo licznych wyzwań organizacje pozostają aktywne i zdeterminowane – aż 62 proc. planuje rozwój i poszerzenie działań. Raport pokazuje również potencjał do wzmacniania współpracy w środowisku oraz budowania wspólnego głosu w relacjach z systemem ochrony zdrowia i decydentami.

Organizacje wspierające pacjentów hematologicznych są niezbędnym elementem systemu ochrony zdrowia. Działają tam, gdzie kończy się formalna opieka, wspierając pacjentów i ich bliskich w najtrudniejszych momentach życia. Jednocześnie same funkcjonują w warunkach ograniczonych zasobów finansowych i kadrowych. Bez systemowego wsparcia ich dalsze funkcjonowanie – kluczowe dla tysięcy pacjentów – może być zagrożone. Lepsze wsparcie systemowe, stabilniejsze finansowanie oraz inwestycje w rozwój zespołów mogłyby znacząco zwiększyć ich wpływ i poprawić sytuację pacjentów. To nie tylko wyzwanie dla sektora NGO, ale dla całego systemu opieki nad pacjentem.

„Raport to przede wszystkim głos środowiska – osób, które każdego dnia towarzyszą pacjentom w procesie leczenia i powrotu do zdrowia. Pokazuje ogromny zakres pracy i zaangażowania organizacji, ale też obszary, które wymagają dalszego wzmocnienia. Organizacje pacjenckie są ważnym partnerem systemu ochrony zdrowia – uzupełniają go tam, gdzie pojawiają się luki, szczególnie w codziennym funkcjonowaniu pacjentów i ich bliskich” – podkreśla Ewa Magnucka-Bowkiewicz, prezes Fundacji DKMS.

„To opracowanie traktujemy jako punkt wyjścia do dalszych działań realizowanych przez Fundację DKMS w ramach Programu Rozwoju Hematologii i Wsparcia Pacjentów. Chcemy lepiej rozumieć potrzeby organizacji i odpowiadać na nie w sposób dostosowany do aktualnych wyzwań oraz potrzeb. Wierzymy, że dzięki temu podejściu zapewnimy jeszcze lepsze wsparcie osobom, dla których wspólnie działamy – pacjentom i ich bliskim” – podsumowuje.

Artykuł 79 proc. organizacji pacjentów hematologicznych ma problemy z finansowaniem pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Istnieje pilna potrzeba wprowadzenia referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w ramach województw ? podkreśla prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Wiele razy podkreślała Pani, podobnie jak wielu innych hematologów, że ubiegły rok był bardzo pomyślny dla pacjentów z nowotworami krwi. Uzyskali oni dostęp do sześciu nowych cząsteczek, dokonano istotnych zmian w dwóch programach lekowych. Ale nie jest jeszcze tak dobrze, jak mogłoby być, sporo nam brakuje do poziomu europejskiego. Jakie wobec tego są najważniejsze priorytety w hematologii, a zwłaszcza w hematoonkologii? Co należałby zrobić od zaraz?

Z ogromną radością potwierdzam, że ubiegły rok był bardzo pomyślny dla pacjentów hematologicznych, głównie z powodu wprowadzenia do refundacji sześciu nowych leków, takich jak daratumumab i karflizomib ? dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, blinatumomab ? dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, pegylowany interferon ? dla chorych na nowotwory mieloproliferacyjne, wenetoklaks w połączeniu z rytuksymabem ? dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową zarówno bez delecji 17p (mutacja TP53), jak i z obecnością tego zaburzenia molekularnego oraz obinutuzumab ? dla chorych na chłoniaka grudkowego.

Oprócz wyżej wymienionych leków dokonano rozszerzenia wskazań dla leków już wcześniej dostępnych, i tak np. trójtlenek arsenu od ubiegłego roku jest również refundowany w pierwszej linii leczenia dla chorych na ostrą białaczkę promielocytową z niskim lub pośrednim ryzykiem w skojarzeniu z kwasem all-trans retinowym oraz azacytydyna, która uzyskała rozszerzenie refundacji dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z liczbą blastów w szpiku powyżej 30 proc., którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych.

Udało się także wprowadzić zmiany w dwóch programach lekowych, tj. możliwości odstawienia nilotynibu u chorych na przewlekłą białaczkę szpikową, którzy uzyskali trwałą i głęboką odpowiedź molekularną w czasie leczenia tym lekiem i po wcześniejszym leczeniu imatynibem, jak również możliwości zastosowania trzech inhibitorów drugiej generacji w przypadku ich nietolerancji. W programie dla chorych na pierwotną i wtórną mielofibrozę zmieniono kryterium wyłączenia z programu dotyczące wymaganego zmniejszenia wielkości śledziony.

Jestem przekonana, że wymienione przeze mnie zmiany refundacyjne istotnie poprawiły dostępność do nowych leków, umożliwiając uzyskanie lepszych wyników leczenia i przedłużenia życia chorym.

To się już zdarzyło i istotnie jest się z czego cieszyć. A wyzwania? Zapewne jest ich wiele i każde ważne. Które z nich mogłaby Pani Profesor uznać za najistotniejsze?

Zdecydowanie najważniejszym wyzwaniem dla polskiej hematologii na 2020 r. będzie umożliwienie polskim chorym dostępu do przełomowej terapii CAR-T. Technologia CAR-T oparta jest na zastosowaniu własnych limfocytów pacjenta, których receptor podlega genetycznej modyfikacji, tak aby specyficznie rozpoznawał komórki nowotworowe. W 2018 r. European Medicines Agency (EMA) zarejestrowała dwa leki, tj. Tisagenlecleucel (Kymriah) i Axicabtegene ciloleucal, ?axi-cel? (Yescarta). Pierwszy z nich ma wskazania do leczenia dzieci i młodych dorosłych (wiek 3-25 lat) z rozpoznaniem ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej, którzy są oporni na leczenie lub mają drugi bądź kolejny nawrót choroby. Z kolei ?axi-cel? ma rejestrację dla dorosłych chorych na agresywne chłoniaki z limfocytów B z niepowodzeniem po co najmniej dwóch wcześniejszych liniach leczenia.

W oparciu o wiedzę merytoryczną i obowiązujące przepisy prawne grupa polskich ekspertów opracowała i złożyła do ministra zdrowia projekt Programu Polityki Zdrowotnej pt. ?Krajowy program zmniejszania śmiertelności dorosłych chorych na nowotwory układu limfoidalnego z zastosowaniem zmodyfikowanych autologicznych limfocytów T z ekspresją chimerowego receptora antygenowego CAR-T w latach 2020-2023?. Koncepcja tego programu to kompleksowe podejście do wdrożenia nowej technologii; jej nadrzędnym celem będzie udostępnienie terapii CAR-T chorym na nowotwory limfoidalne, dla których zostały wyczerpane wszystkie dostępne metody leczenia. Program zakłada równocześnie szereg dodatkowych celów, których realizacja przyniosłaby moim zadaniem zarówno korzyści merytoryczne, jak i systemowe, tj. powstawanie  ośrodków  prowadzących terapie CAR-T, wdrożenie rejestru dla wszystkich pacjentów zgłoszonych do programu CAR-T, monitorowanie i walidację efektów programu, rozwój naukowy ośrodków w kierunku rozwoju krajowych technologii CAR-T oraz edukację środowiska.

Na dostęp do technologii CAR-T z nadzieją czekają i pacjenci, i lekarze. To chyba jednak niejedyna potrzeba refundacyjna w polskiej hematoonkologii w najbliższym czasie?

Inne potrzeby refundacyjne w 2020 r. dotyczą także ponatynibu dla chorych na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną z chromosomem Filadelfia oraz rozszerzenia wskazań refundacyjnych dla ibrutynibu, tak aby było możliwe stosowanie leku u tych chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową, którzy nie mają zaburzeń genetycznych, takich jak del 17p lub mutacje genu TP53, a mają nawrót choroby lub oporność na immunochemioterapię.

Z kolei chorzy na ostre białaczki szpikowe z obecnością mutacji w genie FLT3 czekają na dostęp do midostauryny w pierwszej linii leczenia, a pacjenci z opornym lub nawrotowym chłoniakiem z komórek płaszcza ? na dostęp do ibrutynibu i lenalidomidu.

Wymienione przeze mnie potrzeby dotyczą kwestii refundacyjnych, ale oczywiście są też wyzwania organizacyjne i systemowe.

Które z nich uważa Pani Profesor za najpilniejsze do rozwiązania?

Zgodnie z zaproponowanym projektem Krajowej Sieci Onkologicznej istnieje pilna potrzeba wprowadzenia referencyjności ośrodków hematologicznych i ich wzajemnej współpracy w ramach województw, tak aby pacjenci wymagający zastosowania bardziej zaawansowanych procedur medycznych byli kierowani do ośrodków o najwyższym poziomie referencyjnym, a chorzy niewymagający intensywnej chemioterapii mogli być leczeni w ośrodkach o niższym poziomie referencyjnym, jak najbliżej miejsca zamieszkania. Pod koniec 2019 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zakończyła prace nad projektem dotyczącym referencyjności ośrodków hematologicznych, który zakłada wprowadzenie dwóch poziomów referencyjnych, tj. specjalistycznego i wysokospecjalistycznego. Projekt ten jest obecnie procedowany w Ministerstwie Zdrowia.

Kolejne ważne zadanie to opracowanie modelu kompleksowej i koordynowanej opieki specjalistycznej ? KOS-HEM, w oparciu o tzw. ścieżki pacjentów. Kluczowym elementem KOS-HEM ma być koordynacja całościowej opieki nad pacjentem hematoonkologicznym, począwszy od diagnostyki, indywidualnego planu leczenia i jego realizacji poprzez świadczenia wspomagające, takie jak lekarskie konsultacje specjalistyczne, konsultacje psychoonkologiczne, porady dietetyczne, rehabilitacja i leczenie bólu.

A co z pakietem onkologicznym, z ratunkowym dostępem do technologii lekowych? Czy tu również nie należałoby dokonać zmian, tak by pacjenci mogli być skuteczniej diagnozowani i leczeni?

Jak najbardziej, konieczne jest również wprowadzenie zmian w obowiązującym pakiecie onkologicznym, tak aby go bardziej przystosować do realiów diagnostyki hematoonkologicznej oraz koordynacja świadczeń w ramach obowiązujących programów lekowych i odpowiednia wycena tzw. ryczałtów diagnostycznych, aby zapewnić właściwe monitorowanie chorych leczonych w programach lekowych. Modyfikacji i zmian w ustawie o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych wymaga również procedura ratunkowego dostępu do technologii lekowych ? RDTL. Przede wszystkim chodzi o realne zwiększenie dostępności do leków lub technologii medycznych, których nie ma w wykazie świadczeń gwarantowanych oraz uproszczenie procedury uzyskiwania indywidualnej zgody ministra zdrowia.

Jeśli weźmiemy pod uwagę, że ryzyko wystąpienia nowotworów krwi rośnie wraz z wiekiem, a jesteśmy starzejącym się społeczeństwem, chorych będzie przybywać. Pojawia się zatem potrzeba zabezpieczenia potrzeb tych pacjentów, nie tylko pod kątem dostępu do leków, ale także do lekarzy hematologów, łóżek szpitalnych. Czy te problemy nie powinny również należeć do priorytetów?

Oczywiście, że tak. Ważnym wyzwaniem organizacyjnym jest zwiększenie liczby ośrodków hematologicznych w Polsce, gdyż, jak pokazują mapy potrzeb zdrowotnych, obłożenie łóżek hematologicznych przekracza 100 proc.! Nie można również zapomnieć o konieczności doposażenia istniejących klinik i oddziałów hematologicznych w sprzęt do diagnostyki i leczenia nowotworów, tak aby utrzymywać wysoki poziom świadczeń zdrowotnych. Oczywiście nie będzie możliwe zwiększenie dostępności do diagnostyki i leczenia hematologicznego bez zwiększenia liczby hematologów. Obecnie w Polsce mamy 518 czynnych hematologów, co daje wskaźnik 1,3 hematologa na 100 tys. mieszkańców i jest on dużo niższy niż w innych krajach europejskich. Rekomendowany wskaźnik powinien przekraczać 2 hematologów na 100 tys. mieszkańców.

Podsumowując, przedstawione przeze mnie zagadnienia, zarówno z obszaru refundacyjnego, jak i organizacyjno-systemowego, stanowią niemałe wyzwania i na pewno realizacja tych ostatnich zajmie więcej niż rok! Ale jednocześnie jestem przekonana, że wprowadzenie tych zmian będzie kluczowe dla dalszej poprawy diagnostyki i leczenia pacjentów hematologicznych oraz dla dalszego rozwoju hematologii w Polsce.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Prof. Ewa Lech-Marańda: Priorytety i wyzwania w hematologii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rok 2019 nie przyniósł wielkich odkryć i nowych terapii w odniesieniu do nowotworowych chorób krwi, ale pojawiło się kilka nowinek. Przedstawię je w nieco szerszym kontekście.

Leki stają się prawdziwie dostępne dla chorych wtedy, kiedy można je kupić i kiedy ten zakup jest refundowany przez ubezpieczyciela. Z kolei sprzedawać można tylko te leki, które są zarejestrowane. Rejestracja nowych leków to proces prowadzony przez wyspecjalizowane instytucje (w Europie EMA, a Stanach Zjednoczonych FDA). Ponieważ większość nowych leków jest pierwotnie opracowywana w Stanach Zjednoczonych, najpierw są one rejestrowane przed FDA, następnie w Europie (w tym w Polsce) przez EMA (zwykle rok-dwa później), a dla polskiego pacjenta stają się one bardziej powszechnie dostępne kilka lat później, kiedy Ministerstwo Zdrowia podejmie decyzję o ich refundacji przez NFZ.

Proces rejestracji poprzedzony jest zwykle latami badań naukowych, najpierw przedklinicznych, a następnie klinicznych, które z jednej strony muszą potwierdzić skuteczność danego leku w określonym schorzeniu, a z drugiej strony udowodnić, że jego działania niepożądane albo są niewielkie, albo możliwe do kontrolowania. Badania kliniczne zwykle są finansowane w takich przypadkach przez firmy farmaceutyczne, które w razie pozytywnych wyników składają wnioski rejestracyjne, a po rejestracji usiłują zarobić na sprzedaży leku, między innymi po to, aby pokryć wydatki na badania. Badania kliniczne zwykle prowadzone są w wielu ośrodkach na całym świecie (w tym w Polsce) jednocześnie, stąd polscy lekarze zwykle mają już jakieś własne doświadczenia z tymi lekami.

48 nowych leków w 2019 r.

W 2019 roku FDA zarejestrowała 48 nowych leków dla wszystkich rodzajów schorzeń. Dwadzieścia spośród tych leków zaliczało się do szczególnej grupy ?pierwszych w swojej klasie?, która obejmuje leki wykorzystujące taki mechanizm działania, który do tej pory nie był wykorzystywany. Z kolei 21 nowych leków jest przeznaczonych do stosowania w chorobach rzadkich, w których dotychczas nie było skutecznych leków. Mówimy tu jeszcze o tzw. niezaspokojonej potrzebie medycznej, a więc sytuacji, w której medycyna w danym okresie nie dysponuje żadnym skutecznym lekiem. W takiej sytuacji jest też łatwiej zarejestrować nowy lek. Trzeba też wyjaśnić, że fakt zarejestrowania nowego leku do stosowania w określonym schorzeniu nie oznacza, że nie może być on skuteczny także w innych schorzeniach. Oznacza to jedynie, że badania, które były podstawą dla rejestracji, dotyczyły tego określonego schorzenia.

W hematoonkologii nowe leki zarejestrowane przez FDA w 2019 roku to: zanubrutynib, fedratynib, polatuzumab wedotin i selineksor. Wszystkie to tzw. leki celowane, skierowane przeciwko cząsteczkom przynajmniej z pewną wybiórczością występującym w określonym rodzaju nowo-tworu. Parę słów o każdym z nich.

Zanubrutynib

Zanubrutynib to kolejny, trzeci już, lek z grupy inhibitorów tzw. kinazy Brutona ? enzymu kluczowego dla rozwoju limfocytów B po ibrutynibie (stosowanym już w Polsce) i akalabrutynibie (który wielu Polaków otrzymało w ramach badań klinicznych). Limfocyty B to komórki, z których wywodzą się najczęstsze rodzaje chłoniaków. Lek ten został zarejestrowany (podobnie jak poprzednie) do stosowania w dość rzadkim, ale niebezpiecznym chłoniaku z tzw. komórek płaszcza opornym na inne metody leczenia, ale naprawdopodobniej będzie w przyszłości stosowany także w innych chłoniakach.

FedratynIb

Fedratynib to z kolei nowy lek do stosowania w jeszcze rzadszym nowotworze: pierwotnej mielofibrozie. Jest to inhibitor innej kinazy: JAK2, której mutacja odgrywa istotną rolę w tej chorobie. Lek ten był badany także w Polsce, ale wtedy badania przerwano w związku z działaniami niepożądanymi. Obecnie po opanowaniu metod ich zwalczania lek wrócił, z tym że nawet jeśli w przyszłości będzie refundowany w Polsce, to jako lek drugiego rzutu u chorych, u których zawiedzie już wprowadzony i refundowany lek z tej grupy (inihibitor JAK2) ruksolitinib. Tu również można sądzić, że w przyszłości będzie on stosowany tak-że w innym nowotworze krwi spowodowanym mutacją JAK2: czerwienicy prawdziwej.

Polatuzumab wedotin

Z kolei polatuzumab wedotin to lek, który jest połączeniem przeciwciała monoklonalnego antyCD79b i cytostatyku wedotiny. Przeciwciało rozpoznaje cząsteczkę CD79b, która znajduje się na powierzchni komórek rozlanego chłoniaka z komórek B (najczęściej występujące-go chłoniaka) i dostarcza cytostatyk do tej komórki. Następnie cały kompleks trafia do wnętrza komórki, gdzie przeciwciało jest trawione przez enzymy i uwalniana jest wedotyna, która zabija komórkę. W Polsce jest już refundowany i stosowany jeden podobny lek: brentyksymab wedotin skuteczny w chłoniaku Hodgkina. Ponieważ w opornym na dotychczasowe metody leczenia chłoniaku rozlanym z dużych komórek B (przepraszam za tak złożoną nazwę, ale taka ona jest) pojawiła się w ostatnim czasie też inna skuteczna metoda: komórki CAR-T, to wzajemne miejsce tych dwóch terapii w procesie leczenia tego chłoniaka będzie musiało być dookreślone w przyszłych badaniach.

Selineksor

Wreszcie najbardziej innowacyjny z tych leków ? selineksor: lek pierwszy w swojej klasie. Został on zarejestrowany do stosowania w szpiczaku plazmocytowym opornym na inne formy terapii, tzw. szpiczaku pięcio-opornym (opornym na pięć wcześniej zastosowanych u danego pacjenta metod leczenia). Jest to inhibitor tzw. eksportyny 1 ? białka odpowiedzialnego za uwalnianie do cytoplazmy związków niezbędnych do podziału komórki. W następstwie komórka nie może się podzielić i umiera. Medycyna dotychczas nie dysponowała żadnym lekiem wykorzystującym taki mechanizm działania. Polskie ośrodki także uczestniczyły w jego badaniu. Również tutaj należy oczekiwać rozszerzenia w przyszłości wskazań do jego stosowania, a także znalezienia innych cząsteczek wykorzystujących ten mechanizm działania.

Nadzieja dla chorych

Wszystkie te leki są przeznaczone dla chorych w stadiach chorób opornych na dotychczasowe leczenie. Ma to szczególne znaczenie obecnie, kiedy wiele nowotworowych chorób krwi staje się chorobami przewlekłymi i kiedy w razie nabycia oporności na dotychczasowe leczenie potrzeba nowego leku, o nowym mechanizmie działania, dzięki któremu będzie można uzyskać kolejne lata życia. Z drugiej jednak strony uważa się, że jeżeli lek zadziałał w trudniejszej sytuacji, oporności na kilka wcześniejszych linii leczenia, to jego zastosowanie na początku może być jeszcze bardziej skuteczne. Jest to typowy sposób postępowania w rozwoju nowych terapii. Na początek wybiera się chorych, u których zawiodły wszystkie dotychczasowe metody leczenia i podaje się im nowy lek. Jeśli przynajmniej u części z nich będzie korzystny skutek, to występuje się o taką rejestrację, ale już później prowadzi się badania, aby nim zastąpić dotychczasowe leki stosowane wcześniej. Skuteczność leczenia zależy bowiem nie tylko od tego, jak nominalnie dany lek jest skuteczny, ale także od tego, w której linii leczenia będzie zastosowany. Im wcześniejsza linia, tym komórki nowotworu są mniej wyselekcjonowane pod kątem oporności wielolekowej i tym większy długofalowy skutek można osiągnąć.

Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak, specjalista chorób wewnętrznych, hematolog, onkolog kliniczny, transplantolog. jako pierwszy w Polsce przeprowadził allogeniczne przeszczepienie szpiku w 1984r., a także przeszczepienie autologiczne w 1985 r.

Artykuł Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak: Leki bliskiej przyszłości pochodzi z serwisu Świat Lekarza.