Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-28 został przyjęty. Pacjenci i eksperci podkreślają, że to szansa na nową jakość opieki nad chorymi na hemofilię.

Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne funkcjonuje od 2005 roku, w przyszłym roku rozpocznie się już czwarta jego edycja. Prace nad nią toczyły się ponad rok. – Bardzo cieszymy się z podpisania programu, gwarantuje on ciągłość naszego leczenia, właściwy dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia, 24 godziny na dobę, 7 dni w tygodniu, by zapewniać bezpieczeństwo chorym także w sytuacjach nagłych – podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Sytuacja chorych na hemofilię w Polsce bardzo zmieniła się w ostatnich latach. – Przełomy były dwa. Pierwszy to wprowadzenie programu profilaktycznego dla dzieci chorych na hemofilię; dzięki niemu dzieci niemal nie mają krwawień. Drugim przełomem jest Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Chorzy na hemofilię, którzy od początku mają możliwość stosowania profilaktyki i leczenia pojawiających się krwawień, mogą funkcjonować prawie tak, jak osoby zdrowe – zaznacza prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, kierownik Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodniczący Zespołu opracowującego Narodowy Program.

– Program sprawdził się jako gwarant jakości opieki nad chorymi na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne – potwierdza prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak z Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, przewodnicząca Grupy do Spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transplantologów.

Korzyści dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia

Pacjenci podkreślają, że ich życie diametralnie zmieniło się, od kiedy w Polsce funkcjonuje Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Obecnie średnia długość życia chorych na hemofilię jest taka jak w populacji ogólnej, a wielu z nich dzięki optymalnemu leczeniu, może prowadzić normalne i aktywne życie.

– To choroba o trudnym do przewidzenia przebiegu, co bardzo utrudnia dokładne określenie, jakie ilości czynników krzepnięcia będą konieczne do prawidłowego leczenia. Narodowy Program zapewnia w trybie pilnym dostęp do czynników krzepnięcia w  niezbędnych ilościach, umożliwiających skuteczne leczenie krwawień. Leki kupowane są w ramach przetargu centralnego i dostarczane do Regionalnych Centrów Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa. Stopniowo rośnie liczba osób z ciężką postacią hemofilii objętych dostawami leków do domu. To szczególnie ważne dla chorych, którzy mają poważne problemy z przemieszczaniem się i są inwalidami narządu ruchu. W sytuacjach nagłych istnieje również możliwość bezpłatnego dostarczenia leków do każdego szpitala w Polsce, w którym przebywa pacjent z hemofilią, np. z powodu schorzeń kardiologicznych, nowotworowych czy konieczności przeprowadzenia interwencji chirurgicznej – zaznacza Bogdan Gajewski.

Dzięki temu, że w ramach Narodowego Programu leki są kupowane w trybie przetargu centralnego, ich ceny są najniższe w Europie, co sprawia, że dostęp do czynników krzepnięcia w Polsce na osobę jest jednym z najlepszych w Europie i na świecie.

– Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, nie było profilaktyki dla dorosłych, a odczulanie ITI (osiągnięcie tolerancji immunologicznej w przypadku inhibitora czynnika krzepnięcia) było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie. Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę – podkreśla dr n. med. i n. o zdr. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi.

Nowa edycja Narodowego Programu

Nowa edycja Narodowego Programu, która ma obowiązywać od przyszłego roku, jest nie tylko kontynuacją wcześniejszej. Wprowadza też ważne zmiany dla chorych:

• wzrost ilości dostępnych koncentratów czynników krzepnięcia;
• możliwość stosowania nowych terapii (o innym działaniu niż klasyczne czynniki krzepnięcia), w przypadkach uzasadnionych medycznie. Rada Narodowego Programu decyduje, w przypadku których pacjentów należy zastosować bardziej zaawansowane leczenie;
• kontynuację dostaw domowych dla osób z ciężką postacią choroby i objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią choroby;
• wdrożenie systemu informatycznego e-Hemofilia (stworzenie rejestru chorych);
• rozwój regionalnych i ponadregionalnych ośrodków leczenia hemofilii i poprawę ich funkcjonowania.

Wyróżnienia dla osób zaangażowanych w tworzenie Narodowego Programu

W podziękowaniu za zaangażowanie w leczenie i pomoc w tworzeniu nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię, wspieranie pacjentów w ich codziennych zmaganiach z chorobą, Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię postanowiło wyróżnić osoby najbardziej aktywne.

Statuetki od Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię otrzymali:

• Prof. dr hab. n. med. Maria Podolak-Dawidziak, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, Przewodnicząca Grupy do spraw Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów
• Dr n. med. Magdalena Górska-Kosicka, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
• Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi
• Prof. dr hab. Paweł Łaguna, kierownik Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, konsultant wojewódzki w dziedzinie onkologii i hematologii dziecięcej dla województwa mazowieckiego
• Dr n. med. Andrzej Misiak, Klinika Chirurgii Ogólnej i Hematologicznej Instytutu Hematologii i Transfuzjologii.

–  Dzięki tym osobom życie wielu pacjentów zyskało nową nadzieję, a ich codzienne wyzwania stają się łatwiejsze do pokonania – zaznaczył Bogdan Gajewski, wręczając wyróżnienia.

Hemofilia jest chorobą genetyczną polegającą na zaburzeniach krzepnięcia krwi. Polega na niedobrze lub braku jednego z czynników krzepnięcia krwi – czynnika VIII w hemofilii A, i czynnika IX w hemofilii B. Objawia się bolesnymi wylewami do stawów, mięśni lub organów wewnętrznych; często pojawiają się one bez uchwytnej przyczyny. Powtarzające się wylewy niszczą stawy, prowadząc do niepełnosprawności, a niekiedy są wręcz groźne dla życia.
W Polsce na hemofilię choruje ok. 6 tys. osób. Przez niedostateczne leczenie w przeszłości, kiedy czynników krzepnięcia dla chorych brakowało, większość dorosłych pacjentów w Polsce ma powikłania dotyczące stawów, często mają również niepełnosprawność w znacznym stopniu.

Artykuł Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię 2024-28 przyjęty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W tym roku kończy się obecna edycja Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię
i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2019-2023. Pacjenci niepokoją się nie tylko zbliżającym się końcem Programu, ale także wprowadzoną ostatnio zmianą źródła jego finansowania; dużą niewiadomą jest, jaki efekt w praktyce przyniesie ona chorym. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia wiele kwestii pozostaje w sferze domysłów, co budzi niepewność i obawy o zachowanie ciągłości leczenia.

Hemofilia jest chorobą, która dobrze poddaje się leczeniu. Dla zdrowia, życia i bezpieczeństwa chorych najistotniejsza jest ciągłość leczenia. Ważne, aby Narodowy Program Leczenia działał i był stale optymalizowany. Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.

? Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię funkcjonuje bardzo dobrze, zapewnia chorym bezpieczeństwo, dostęp do leków w każdej placówce służby zdrowia w ilościach, które są adekwatne do potrzeb chorych na hemofilię. A trzeba pamiętać, że jest to choroba, w której zarówno przebieg krwawień, jak i reakcja organizmu na zastosowaną terapię nie są w pełni przewidywalne. Profil Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię jest bardzo dobrze dostosowany do potrzeb leczenia skaz krwotocznych. Stanowi jego podstawę i w pełni odpowiada za sukces leczenia chorych na hemofilię w Polsce. Pacjenci mają dostęp do leków ratujących życie w każdej placówce służby zdrowia przez całą dobę, siedem dni w tygodniu, w ilościach w pełni adekwatnych do skutecznego leczenia.  To właśnie daje poczucie bezpieczeństwa dzieciom i dorosłym z tą chorobą, a także ich rodzinom. Leki są dostępne również w placówkach, które nie są realizatorami Programu: umożliwia to leczenie w sytuacjach nagłych czy leczenie specjalistyczne ? mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. ? Główna obawa, jaką mamy obecnie, to kwestia kontynuacji i finansowania Programu ? dodaje. Otwarte pytania, jakie pojawiły się w związku ze zmianami w finansowaniu NLPH, dotyczą kwestii,  jak Narodowy Program będzie finansowany w 2024 roku.

Leczenie hemofilii wymaga stabilnego dostępu do leków, ponieważ brak tych leków może oznaczać zagrożenie zdrowia i życia chorych na skazy krwotoczne.

? Od 2008 roku wszyscy pacjenci pediatryczni od 0 do 18. roku życia są włączeni do profilaktyki, czyli otrzymują profilaktycznie czynniki krzepnięcia. Od 2020 roku zmieniła się definicja profilaktyki: chodzi już nie tylko o systematyczne podawanie leków w celu zapobiegania krwawieniom, lecz także o to, aby mogli żyć aktywnie i mieć jakość życia porównywalną z jakością życia ludzi zdrowych. Obecnie wszystkie dzieci mają zapewnioną personalizację profilaktyki, co oznacza, że mają indywidualnie dobieraną dawkę czynnika krzepnięcia. Już kilka lat temu zostało stwierdzone naukowo, że jeżeli odstawimy u nastolatka regularne podawanie brakującego czynnika krzepnięcia, to w ciągu 12 miesięcy częstość krwawień do stawu wzrasta pięciokrotnie, a jeśli odstawimy czynnik na więcej niż 12 miesięcy, to liczba wylewów do stawów wzrasta prawie 24-krotnie. Profilaktyka nie chroni jednak w pełni przed krwawieniami, nie jest też ochroną w przypadku leczenia zabiegowego. W tym zakresie niezbędne jest funkcjonowanie Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilie i Pokrewne Skazy Krwotoczne. 0becny program pediatryczny służy tylko do leczenia profilaktycznego i obejmuje opieką wyłącznie chorych na hemofilię. Należy jednak pamiętać również o innych wrodzonych skazach krwotocznych; te są leczone w Programie Narodowym. Sukces leczenia chorych na hemofilię zawdzięczamy dobremu funkcjonowaniu obydwu programów ? podkreśla prof. Paweł Łaguna z Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Polski program leczenia doceniany na świecie

Europejscy i światowi eksperci zajmujący się leczeniem skaz krwotocznych zwracają uwagę na pozytywne efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce. Podkreślają też, jak dobrze polski system leczenia wypada na arenie europejskiej i światowej.

Cesar Garrido, prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH) zwraca jednak uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreśla, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność. W bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. Taka sytuacja skaże wiele osób na inwalidztwo, konieczność pobierania świadczeń rentowych.

Przewidywalny budżet i centralne zakupy leków

Rezygnacja z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia mogłoby pogorszyć dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszyć efektywność ekonomiczną Programu, tak istotną dla płatnika ? zaznacza Declan Noone, prezes Europejskiego Konsorcjum Hemofilii (EHC). Przytacza przykłady krajów europejskich, jak Irlandia, Holandia, Rumunia. Irlandia może bardziej efektywnie wykorzystywać leki dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia. Holandia, która obecnie polega na systemie refundacyjnym, zamierza przyjąć rozwiązania centralnego zakupu leków, a także wyodrębnić budżet na leczenie chorych na hemofilię, a więc właśnie  te rozwiązania, z których ? według obecnych planów ? zamierza się zrezygnować w Polsce. W Rumunii system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju. Niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną, ponieważ realizujące taką pomoc szpitale nie mają czynników krzepnięcia lub nie mają ich w ilości koniecznej do leczenia poważnych krwawień. 

Eksperci są zgodni: ważnym aspektem leczenia chorych jest przewidywalny, stały budżet i centralne zakupy leków, co pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Kluczowymi elementami systemu jest stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów i prawidłowe interwencje w stanach nagłych. System leczenia hemofilii i skaz krwotocznych, który aktualnie działa w Polsce, sprawdza się i nie ma powodu, by go drastycznie zmieniać.

Eksperci dostrzegają też imponujący spadek cen i wzrost zapatrzenia chorych na hemofilię w leki, jaki zawdzięczamy przetargom centralnym oraz właściwej i wyważonej polityce Ministerstwa Zdrowia.

Lewy wykres przedstawia wzrost wartości wskaźnika zużycia czynników krzepnięcia (na głowę mieszkańca) w Polsce w latach 2002?2019 (FVIII = czynnik VIII, FIX = czynnik IX), prawy wykres pokazuje spadek cen poszczególnych czynników krzepnięcia w przetargach centralnych w Polsce w latach 2012?2020, w złotych za jednostkę (PD = osoczopochodny, R = rekombinowany, vWF = czynnik von Willebranda)

Artykuł <strong>Zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w Polsce pod lupą polskich<br>i międzynarodowych ekspertów</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Długi czas oczekiwania na wizytę u hematologa, niewystarczająca dostępność do fizjoterapii, pomocy ortopedycznej i psychologicznej, brak dostaw domowych leków: to problemy, z którymi na co dzień muszą zmagać się dorośli chorzy na hemofilię. Wyzwaniem dla chorych i ich rodzin jest również zmiana w leczeniu dotycząca pacjentów wkraczających w dorosłość, którzy zderzają się wtedy z twardą rzeczywistością. Chorzy oczekują poprawy opieki w ośrodkach leczenia hemofilii.

Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię zainicjowało badanie jakości opieki nad chorymi z hemofilią, którego celem było wskazanie aspektów wymagających poprawy. Ocenie podlegały między innymi ośrodki leczenia chorych na hemofilię.

Długi czas oczekiwania na wizytę

W przypadku hemofilii konieczny jest stały i regularny kontakt z lekarzem specjalistą. W ankiecie pytano pacjentów, jak długo czekają na wizyty kontrolne: okazało się, że średni deklarowany czas oczekiwania wyniósł 1,7 miesiąca. Widać duże różnice między ośrodkami: w niektórych pacjenci w ogóle nie musieli czekać na wizytę, były jednak przypadki, gdy czas oczekiwania wynosił nawet 2,5 roku. Dla chorych na skazy krwotoczne, którzy po osiągnięciu pełnoletności zmieniają ośrodek leczenia i lekarza, tak długie oczekiwanie na wizytę wiąże się z brakiem możliwości kontynuacji leczenia. Problem dotyka też poważnie nosicielek hemofilii, które nie mogą zostać poprawnie diagnozowane i przez to nie mogą rozpocząć prawidłowego leczenia.

Dużym problemem dla wielu chorych jest brak możliwości szybkiego skontaktowania się z ośrodkiem leczenia hemofilii w sytuacjach nagłych. Tylko 67 proc. pacjentów deklarowało, że ma możliwość całodobowego kontaktu z ośrodkami leczenia hemofilii; 33 proc. potwierdziło, że ma z tym problem. Aż 40 proc., deklarowało, że miało problem ze skontaktowaniem się z ośrodkami wyżej wyspecjalizowanymi w leczeniu hemofilii.

Problem z dostawami domowymi leków

Większość dorosłych pacjentów ma artropatię, która w znacznym stopniu utrudnia poruszanie się, dlatego dużym problemem jest dla nich konieczność udawania się do ośrodków leczenia hemofilii lub stacji krwiodawstwa po czynniki krzepnięcia, niezbędne w leczeniu. Tylko 41 proc. pacjentów zadeklarowało, że otrzymuje leki do domu, w ramach dostaw domowych. Brak dostaw domowych poważnie utrudnia leczenie, gdyż pacjenci często ?oszczędzają? na stosowaniu leków, chcąc oddalić konieczność wizyty po kolejne leki. Odbiór ze szpitala i logistyka przetransportowania do domu czynników krzepnięcia (leki na 3 miesiące często zajmują objętość małej szafki) dla wielu pacjentów są dużym wyzwaniem, zwłaszcza przy znacznej odległości od ośrodka leczenia. ?Konieczność osobistego odbioru leków przez chorych jest znacznym obciążeniem fizycznym i czasowym, które utrudnia prowadzenie życia zawodowego. Dostawy domowe leków są standardem leczenia w Europie. W Polsce, tak jak w innych krajach, powinni je otrzymywać do domu wszyscy chorzy na ciężką postać hemofilii. Apelujemy o jak najszybsze objęcie dostawami domowymi wszystkich pacjentów z ciężką postacią hemofilii ? podkreśla Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Problemy z dostępem do specjalistów 

Respondenci zostali poproszeni o ocenę możliwości skorzystania z pomocy innych specjalistów poza hematologiem: pielęgniarki, dentysty, fizjoterapeuty, hepatologa, ginekologa-położnika, psychologa, ortopedy, chirurga, a także konsultacji genetycznych.71 proc. chorych deklarowało możliwość skontaktowania sięz pielęgniarką w lokalnych ośrodkach leczenia hemofilii (HTC), a 79 proc. w ośrodkach wyżej wyspecjalizowanych (CCC). Znacznie gorsza była możliwość skorzystania z fizjoterapii: jedynie 17 proc. respondentów odwiedzających ośrodki lokalne i 28 proc. odwiedzających ośrodki wyżej wyspecjalizowane ma taką możliwość.46 proc. pacjentów odpowiedziało, że nie są pewni, czy mają możliwość prowadzenia fizjoterapii w związku z hemofilią.  ?Warto podkreślić, że możliwość rehabilitacji ma zasadnicze znaczenie w leczeniu hemofilii. Większość starszych pacjentów ma zaawansowaną artropatię hemofilową, objawiającą się m.in. znacznym ograniczeniem ruchu w stawach i zanikami mięśni. Jedynie systematyczna rehabilitacja pod opieką fizjoterapeuty dobrze znającego specyfikę hemofilii może przynieść poprawę ? dodaje Bogdan Gajewski.

22 proc. chorych zgłosiło brak dostępu do chirurgii ortopedycznej (w niektórych miejscach w Polsce było to aż 50 proc.). Tylko 20 proc. kobiet z zaburzeniami krzepnięcia lub mających dziecko z zaburzeniami krzepnięcia deklarowało, że ma możliwość kontaktu z położnikiem lub ginekologiem w ośrodku leczenia hemofilii. Tylko 10 proc. pacjentów zadeklarowało, że ma możliwość konsultacji w poradni genetycznej; 14 proc. ?konsultacji z psychologiem, a 5 proc. że ma szansę na wsparcie pracowników opieki społecznej. 55 proc. pacjentów nie było świadomych tego, że mogą uzyskać pomoc pracownika społecznego, a 51 proc. ? psychologa. ?Dostęp do specjalistów jest bardzo ważny dla zdrowia i życia każdego przewlekle chorego, dlatego tak bardzo razi fakt ograniczeń w dostępie do specjalistów zajmujących się chorymi na hemofilię. Poza trudnościami z dostępem do specjalistów wynikającymi z kolejek, długiego oczekiwania na wizytę oraz odległości od ośrodków leczenia hemofilii, trzeba podkreślić również problemy pacjentów wynikające z trudności w poruszaniu się. Ważne jest także, aby chorzy chłopcy po wejściu w dorosłość mieli zapewnioną ciągłość leczenia i profilaktyki, gdyż jej brak może spowodować nieodwracalną utratę zdrowia ?podkreślają specjaliści.

Ankieta została przeprowadzona w pierwszej połowie 2021 roku, wzięły w niej udział 284 osoby.

Artykuł Wyniki ankiety wśród chorych na hemofilię: potrzebna lepsza praca ośrodków leczenia, telemedycyna i dostawy domowe pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

28 września o godzinie 11:00 odbyło się posiedzenie Sejmowego Zespołu ds. Chorób Rzadkich. Podczas posiedzenia środowisko pacjentów i ekspertów nakreśliło najważniejsze postulaty dotyczące sytuacji osób chorujących na hemofilię, zwłaszcza dorosłych. Zwróciło się do decydentów z prośbą o realizację zapisów zawartych w Narodowym Programie Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.

Posiedzenie dotyczyło opieki nad dorosłymi pacjentami z hemofilią i funkcjonowania ośrodków leczenia dla dorosłych ? chodzi o to, by prowadząc leczenie dla dorosłych, zapobiegać nieodwracalnym powikłaniom choroby, skutkującym kalectwem. Aktualnie bardzo często pacjenci po przekroczeniu 18. roku życia mają poważne problemy z uzyskaniem właściwej opieki, otrzymywaniem dostaw domowych leków czy chociażby dostępu do aplikacji mobilnych, które monitorują przebieg choroby i ułatwiają pacjentom planowanie codziennych aktywności.

? Dorośli pacjenci potrzebują na pewno dwóch podstawowych rzeczy: żeby powstały ośrodki kompleksowej opieki, żebyśmy my pediatrzy mogli przekazywać nasze doświadczenia z 18-letniej współpracy z pacjentami. Trzeba powiedzieć, że przez to, że jest prowadzone właściwie  leczenie profilaktyczne, jest indywidualizacja leczenia, pacjenci najczęściej nie mają żadnych zmian stawowych i artropatii. Druga rzecz: pacjenci potrzebują dostaw domowych leków ? mówił podczas spotkania prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

? Jeżeli pacjenci nie mają czynnika, nie mają dostaw domowych, to po prostu mają krwawienia, bardzo bolesne wylewy do stawów.  Postępuje proces artropatii hemofilowej, czyli niszczenia stawów. Jeżeli pacjenci będą odpowiednio leczeni, to będą studiować, pracować. Jeśli nie, czeka ich inwalidztwo  ? dodał prof. Paweł Łaguna

Kompleksowa opieka i leczenie młodego chorego sprawia, że jego późniejsze życie jest pozbawione znamion choroby. Chory będący pod stałą opieką i mający zapewnioną ciągłość profilaktyki oraz dostęp do lekarza rozwija się i żyje jak jego zdrowi rówieśnicy.

? Miałem wielokrotnie telefon od doktora kwalifikującego, który mówi: ?Proszę pana, ale pacjent chyba nie ma hemofilii, bo nie ma żadnych zmian stawowych?. Czyli mamy dobrą opiekę pediatryczną od strony zaburzeń układu krzepnięcia u tych pacjentów. My, pediatrzy, chcielibyśmy, aby to dobre leczenie było kontynuowane po 18. roku życia ? podsumował wypowiedź prof. Paweł Łaguna

Wejście w dorosłość zmienia rzeczywistość chorych

Rzeczywistość chorego na hemofilię , który przechodzi pod opiekę placówki dla dorosłych, drastycznie się zmienia. Dotychczas miał zapewnioną opiekę w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne i był objęty Programem ?Profilaktyka i terapia krwawień u dzieci z hemofilią A i B?, który zapewniał dostawę leków do domu, personalizowaną profilaktykę czy specjalistyczny serwis pielęgniarski. To wszystko zmienia się po osiągnieciu pełnoletności, bo brak jest ośrodków kompleksowej opieki dla dorosłych; kończy się również program profilaktyki dla dzieci ze wszystkimi jego benefitami.

? Większość ośrodków leczenia dla dorosłych z hemofilią nie funkcjonuje prawidłowo. Zdarza się, że chorzy po 18 roku życia mają poważne problemy z zapisaniem się do poradni leczenia chorych na hemofilię i uzyskaniem opieki. Hemofilia jest chorobą, która znakomicie poddaje się leczeniu, ale konsekwencje braku odpowiedniego leczenia są bardzo poważne i mogą zagrozić życiu i zdrowiu chorych. Nie chcemy, aby dochodziło do takich sytuacji, o których czasami słyszymy, że pediatra podejmuje się leczenia dorosłego z hemofilią, bo brakuje lekarzy i ośrodków zajmujących się leczeniem dorosłych. Aby jednak mogły powstać ośrodki kompleksowej opieki dla dorosłych, muszą nastąpić zmiany, muszą zostać urealnione wyceny Ambulatoryjnej Opieki Specjalistycznej dla chorych na hemofilię ? mówi prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdan Gajewski.

Rodzice boją się o zdrowie swoich dzieci

Perspektywa niekorzystnych zmian w leczeniu z chwilą osiągnięcia dorosłości jest niepokojąca również dla najbliższych chorego. Najbardziej obawiają się oni zaprzepaszczenia efektów obecnego leczenia, które ich dzieci miały do tej pory zapewnione. Rodzice obawiają się negatywnych skutków wynikających ze zmiany w leczeniu hemofilii wraz z przejściem do kategorii dorosłych.

? Po przejściu na stronę dorosłą zaobserwowaliśmy brak kompleksowych ośrodków, do których moglibyśmy się udać w razie potrzeby. Nie mamy też dostaw domowych ? mówi mama nastolatka chorującego na hemofilię, Beata Holonko.

Samo przejście w dorosłość jest momentem, w którym młodzi ludzie mierzą się z nowymi wyzwaniami. Wyprowadzka z domu, rozpoczęcie studiów, życie w innym miejscu niż dotąd ? to już wiąże się ze stresem. Zmiana lekarza, rehabilitanta, długie kolejki do lekarza, brak spersonalizowanej opieki mogą skutecznie utrudniać rozwój młodego człowieka i zaprzepaścić efekty dotychczasowego leczenia.

Decydenci reagują na potrzeby środowiska chorych

Podczas spotkania przedstawiciele środowiska eksperckiego i decydenci uważnie wsłuchiwali się w głos pacjentów i ekspertów medycznych. W spotkaniu uczestniczyła Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, dr Małgorzata Lorek ? dyrektor Narodowego Centrum Krwi, a także posłanka Barbara Dziuk, która podkreślała zobowiązanie decydentów do wsparcia chorych, które umożliwi im normalne funkcjonowanie w dorosłym życiu. Równocześnie zadeklarowała wspieranie pacjentów i nagłaśnianie dyskusji na temat leczenia hemofilii.

Przedstawiciele organizacji pacjenckich, pacjenci oraz ich rodziny doceniają możliwość udziału w rozmowach z decydentami. Deklaracje przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia i Narodowego Centrum Krwi co do urealnienia wyceny świadczeń w leczeniu chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne, a także wprowadzenia stanowiska sekretarki medycznej wspierającej lekarza cieszą środowisko chorych i ich rodzin. Podczas spotkania zadeklarowano również wsparcie w zakresie dostaw leków do domów dla osób ciężko chorych. Oczekiwane zmiany mają być wprowadzone na początku 2022 roku.

Artykuł Niezaspokojone potrzeby chorujących na hemofilię. Środowisko pacjentów i ich bliscy apelują o zmiany pochodzi z serwisu Świat Lekarza.