Rak jelita grubego to jeden z nielicznych nowotworów, którym można skutecznie zapobiegać – wystarczy regularna profilaktyka, w której kluczową rolę odgrywa kolonoskopia. Wczesne wykrycie zmian podczas badania profilaktycznego daje niemal 100 proc. szans na ich usunięcie, zanim staną się zagrożeniem dla zdrowia i życia. Mimo to wielu Polaków unika kolonoskopii, często z powodu mitów i niepotrzebnych obaw. Kampania Servier – Wyłącz Raka pod hasłem „Wejdź w to głębiej” pokazuje, że badania profilaktyczne to nie strach, lecz świadoma decyzja o zdrowiu i spokoju na lata.

Rak jelita grubego to jeden z najczęściej diagnozowanych nowotworów w Polsce. Według danych Krajowego Rejestru Nowotworów każdego roku w naszym kraju odnotowuje się blisko 20 tys. nowych przypadków, a niemal 12 tys. pacjentów umiera, co czyni go trzecim najczęstszym nowotworem złośliwym prowadzącym do zgonu.

Prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, Kierownik Kliniki Gastroenterologii w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA, zwraca uwagę, że choć rak jelita grubego zbiera ogromne żniwo, to jednak od nas zależy, czy będzie to zagrożenie, które zdołamy powstrzymać. – Rak jelita grubego rozwija się po cichu, na wczesnym etapie nie boli i nie daje żadnych objawów, dlatego chorych cały czas przybywa, a wcale nie musi tak być. Nie zdajemy sobie sprawy z tego, że ta choroba rozwija się najczęściej u osób po 50. roku życia, obciążonych genetycznie czy u których wystąpienie raka jelita grubego miało miejsce u rodziców lub rodzeństwa stosujących nieprawidłowo zbilansowaną dietę i podejmujących niską aktywność fizyczną, palących papierosy i nadużywających alkoholu. Dodatkowo dochodzi do tego fakt, że bagatelizujemy znaczenie badań profilaktycznych – podkreśla ekspertka.

Z danych Ministerstwa Zdrowia wynika, że tylko 17 proc. uprawnionych pacjentów wykonuje kolonoskopię w ramach badań przesiewowych, podczas gdy w krajach zachodnich odsetek ten wynosi nawet 60–70 proc. Zdaniem prof. Grażyny Rydzewskiej kluczową rolę w zmianie tej sytuacji odgrywają edukacja i współpraca lekarzy, organizacji pacjenckich oraz mediów. – Musimy wspólnie mówić jednym głosem – rak jelita grubego to nowotwór, który możemy skutecznie powstrzymać poprzez zdrowy styl życia, co oznacza eliminację używek, zdrową dietę, wysiłek fizyczny i regularne wykonywanie badania profilaktycznego, czyli w tym przypadku kolonoskopii – podsumowuje prof. Rydzewska.

Kolonoskopia – obowiązkowe badanie po 50. roku życia

Rak jelita grubego przez wiele lat może rozwijać się bezobjawowo, dlatego kluczowe jest wykrycie zmian na wczesnym etapie. Najskuteczniejszym badaniem diagnostycznym pozostaje kolonoskopia, która pozwala nie tylko na wykrycie nowotworu, ale również na usunięcie zmian przedrakowych takich jak polipy. Obok niej stosowane są również testy na krew utajoną w kale (FIT), które mogą sygnalizować konieczność dalszej diagnostyki. Jednak kolonoskopia pozostaje złotym standardem, a eksperci podkreślają, że powinna być wykonywana rutynowo przez każdą osobę po 50. roku życia, niezależnie od występowania objawów.

Prof. dr hab. n. med. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii, zaznacza, że wczesna diagnoza ma kluczowe znaczenie dla skuteczności leczenia. – Kolonoskopia to jedno z nielicznych badań, które nie tylko wykrywa raka, ale pozwala mu zapobiec. W trakcie badania można usunąć polipy, zanim przekształcą się w nowotwór. To prosta procedura, a jej wynik daje pacjentowi spokój na kolejne 10 lat – mówi ekspert.

Zdaniem prof. Reguły jednym z powodów niskiej zgłaszalności na badania przesiewowe są nieuzasadnione obawy przed bólem i dyskomfortem. – Pacjenci często obawiają się kolonoskopii, myśląc, że to bolesne badanie. Tymczasem w większości przypadków można je przeprowadzić w znieczuleniu, co eliminuje nieprzyjemne doznania. Nowoczesne endoskopy są coraz bardziej zaawansowane, a czas trwania badania to zwykle 15–30 minut – wyjaśnia profesor.

Aktualnie w wielu krajach zaleca się mniej inwazyjne metody diagnostyczne takie jak test FIT na krew utajoną w kale, rekomendowany co dwa lata dla osób po 50. roku życia. – Świat idzie w kierunku badań przesiewowych za pomocą testu FIT, który może być wykonywany w warunkach domowych. Jeśli wynik jest pozytywny, pacjent powinien niezwłocznie zgłosić się na kolonoskopię – tłumaczy prof. Jarosław Reguła. – Mamy nadzieję, że w Polsce już wkrótce zostanie uruchomiony program przesiewowy oparty na nowoczesnym tzw. ilościowym teście FIT, który określa stężenie krwi w stolcu.

Niestety, w Polsce świadomość znaczenia profilaktyki wciąż jest niska, a wielu pacjentów zgłasza się do lekarza dopiero, gdy pojawiają się niepokojące objawy takie jak krwawienie z odbytu, przewlekłe bóle brzucha czy zmiana rytmu wypróżnień. – Rak jelita grubego rozwija się przez lata bez objawów, dlatego czekanie na pierwsze symptomy to ogromny błąd – podkreśla prof. Reguła.

Eksperci zgodnie apelują, by traktować kolonoskopię albo lepiej test FIT jako element rutynowej profilaktyki zdrowotnej po 50. roku życia, podobnie jak badania poziomu cholesterolu czy mammografię u kobiet. Badania te pozwalają na wykrycie raka na wczesnym etapie, kiedy szanse na pełne wyleczenie są bardzo wysokie.

Dlaczego Polacy unikają kolonoskopii?

Chociaż kolonoskopia jest najskuteczniejszym narzędziem służącym wykrywaniu i zapobieganiu rakowi jelita grubego, wielu Polaków jej unika. Dr n. med. Mariola Kosowicz, psychoonkolog z Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, wskazuje kilka kluczowych barier psychologicznych oraz społecznych, które zniechęcają pacjentów do poddania się kolonoskopii.

– Strach przed bólem, wstyd związany z intymnością procedury oraz brak rzetelnej informacji to główne przeszkody. Pacjenci często obawiają się dyskomfortu i potencjalnego bólu podczas badania, co wynika z niedostatecznej edukacji na temat dostępnych metod znieczulenia i nowoczesnych technik minimalizujących nieprzyjemne odczucia. Ważne jest, aby personel medyczny komunikował się z pacjentami w sposób empatyczny, tłumacząc przebieg badania i odpowiadając na ich obawy. Zaufanie do lekarza oraz świadomość, że nasze lęki są zrozumiane i akceptowane, mogą znacząco wpłynąć na decyzję o poddaniu się kolonoskopii – wyjaśnia dr Kosowicz.

Aby przełamać te bariery, niezbędne są także skoordynowane działania edukacyjne. – Kampanie społeczne powinny skupiać się na dostarczaniu pozytywnych informacji, podkreślając korzyści płynące z wczesnego wykrycia zmian oraz dostępność znieczulenia podczas badania. Nie możemy straszyć pacjentów, ponieważ lęk może prowadzić do unikania badań. Zamiast tego warto promować kolonoskopię jako procedurę ratującą życie, która może być przeprowadzona w komfortowych warunkach – dodaje dr Kosowicz.

Edukacja społeczeństwa oraz budowanie świadomości na temat znaczenia badań profilaktycznych są kluczowe w walce z rakiem jelita grubego. Przełamanie psychologicznych i społecznych barier może przyczynić się do zwiększenia liczby wykonywanych kolonoskopii, a tym samym do spadku zachorowalności i śmiertelności z powodu tego nowotworu.

Cel kampanii: obalić mity, zwiększyć świadomość

Jedną z odpowiedzi na te bariery jest kampania Servier – Wyłącz Raka pod hasłem „Wejdź w to głębiej”, której celem jest edukacja, obalenie mitów i przekonanie Polaków do wykonywania badań profilaktycznych. Organizatorem inicjatywy jest firma Servier Polska, która od lat angażuje się w działania na rzecz edukacji zdrowotnej.

Ewa Ciepałowicz, przedstawicielka Servier Polska, organizatora kampanii, podkreśla jej unikatowy charakter. – Chcemy, aby temat profilaktyki raka jelita grubego był częścią codziennej rozmowy o zdrowiu, a nie czymś, co budzi lęk czy wstyd. Wykorzystujemy edukację poprzez sztukę i interaktywne doświadczenia, aby pokazać, że to temat ważny, ale też naturalny. Przygotowaliśmy materiały edukacyjne, kampanię w mediach społecznościowych i aktywności w przestrzeni publicznej, które mają skłonić do refleksji i działania. Najważniejszym celem jest zmiana postaw i zwiększenie liczby osób zgłaszających się na badania – bo profilaktyka to najlepsza inwestycja w zdrowie i życie.

W ramach kampanii, która rusza w marcu w największych miastach Polski, pojawią się citylighty oraz reklamy kampanii w autobusach miejskich. Działania kampanijne wspierać będą ambasadorzy – Maciej Dowbor i Joanna Koroniewska, którzy wystąpią w specjalnym spocie, przełamując tabu i pokazując, że profilaktyka zdrowotna to temat, o którym warto mówić otwarcie. Kampania obejmie także szeroką dystrybucję materiałów edukacyjnych, które będzie można pobrać ze strony wyłączaraka.pl. Dodatkowo przez cały marzec publikowane będą spoty wideo, infografiki oraz treści w mediach społecznościowych, które pomogą oswoić temat profilaktyki raka jelita grubego i podkreślą, jak ważne są badania przesiewowe.

Kampania Servier – Wyłącz Raka jest wspierana przez towarzystwa naukowe i organizacje pacjenckie, które od lat angażują się w działania na rzecz profilaktyki nowotworowej.

Patronat merytoryczny nad kampanią objęły: Polskie Towarzystwo Gastroenterologii, Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej, Polskie Towarzystwo Onkologiczne oraz Polska Unia Onkologii. W akcję zaangażowały się również organizacje pacjenckie takie jak Alivia Fundacja Onkologiczna, Fundacja EuropaColon, Fundacja MY PACJENCI, Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, Polskie Towarzystwo Stomijne Polilko i Fundacja Onkologiczna Rakiety.

Kampania Servier – Wyłącz Raka odbywa się pod patronatem Ministra ds. Unii Europejskiej podczas prezydencji Polski w Radzie Unii Europejskiej w 2025 roku.

Więcej informacji na temat kampanii oraz szczegółowe wskazówki dotyczące badań profilaktycznych można znaleźć na stronie: www.wylaczraka.pl.

„Świat Lekarza” sprawuje nad kampanią patronat medialny.

Artykuł Kampania społeczna Servier – Wyłącz Raka: „Wejdź w to głębiej”. Profilaktyka, która ratuje życie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rak żołądka to jeden z najczęstszych i najbardziej śmiercionośnych nowotworów wykrywanych w Polsce. Diagnozę o raku żołądka kolejny Polak słyszy średnio co 2 godziny. Tymczasem zaledwie 1 proc. z nas wie, co jest jednym z najczęstszych czynników ryzyka powstawania tego nowotworu. Mowa o wciąż mało znanej bakterii Helicobacter pylori, która jest antybohaterką ogólnopolskiej kampanii społecznej „Servier – Wyłącz Raka”. Kampania ma za zadanie informować o czynnikach ryzyka oraz zachęcać do skutecznej diagnostyki.

Rak żołądka jest piątym najczęściej diagnozowanym rodzajem raka na świecie. Zajmuje trzecie miejsce na liście nowotworów złośliwych powodujących najwięcej zgonów^[i]. Z danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynika, że co roku nad Wisłą diagnozuje się go u około 5 tysięcy osób. W grupie ryzyka są przede wszystkim osoby powyżej 45. roku życia. Choroba dotyka mężczyzn dwukrotnie częściej niż kobiety. Aby zmniejszyć zagrożenia związane z tym nowotworem, kluczowe jest budowanie świadomości społeczeństwa na temat objawów choroby, czynników ryzyka i podstawowej diagnostyki.

Nowotwór żołądka to podstępna choroba

Rak żołądka jest groźny głównie z powodu braku specyficznych objawów. Szybkie wykrycie choroby zwiększa szansę na jej skuteczne wyleczenie. Niestety, wczesny rak żołądka najczęściej przebiega bezobjawowo, a więc jego dostrzeżenie i rozpoznanie nie jest łatwe. O wczesnej postaci tego nowotworu mówimy, gdy jest on ograniczony do niewielkiej zmiany – nienaciekającej na błonę mięśniową. Zdarza się jednak, że nowotwór już na tak wczesnym stadium daje pewne objawy niespecyficzne, takie jak: dyskomfort lub ból brzucha, uczucie pełności w żołądku nawet po lekkim posiłku (wzdęty brzuch), nudności i wymioty, a także zgaga, odbijanie i kwaśny smak w ustach, utrata apetytu czy duża utrata masy ciała bez wyraźnej przyczyny.

– Jeśli chodzi o objawy wczesne, to ich nie ma. Najczęściej te objawy, które są specyficzne dla danego nowotworu, pojawiają się późno, gdy choroba jest już zaawansowana. Objawy mogą być, ale są niespecyficzne, co oznacza, że pojawiają się również u osób, które nie mają tego raka – np. bóle brzucha są bardzo powszechne. Dlatego mówimy często, że do rozpoznania raka żołądka dochodzić może przypadkowo – mówi prof. Jarosław Reguła, Konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii.

Główny winowajca to bakteria

Główną przyczyną raka żołądka jest zakażenie bakterią Helicobacter pylori. Im dłuższa infekcja, tym większe ryzyko rozwoju nowotworu. Helicobacter pylori doskonale radzi sobie z kwasem żołądkowym. Wytwarza w dużych ilościach ureazę, neutralizując kwas solny w żołądku. Zatem żeby pojawił się rak, musi zadziałać podstawowy czynnik ryzyka, czyli zakażenie bakterią. Dochodzi do niego najczęściej w dzieciństwie. Infekcja u dorosłych drogą pokarmową to tylko 4 proc. przypadków. Następnie nowotwór może rozwijać się nawet przez kilkadziesiąt lat. Właśnie dlatego, w Polsce rak żołądka występuje na ogół u osób starszych, powyżej 50. roku życia. Zapadalność rośnie wraz z wiekiem.

– Rak żołądka to ciągle duży problem – odnotowujemy ponad milion zachorowań rocznie na świecie, a wydaje się, że można by nad tym zapanować. Znamy przecież podstawowy czynnik ryzyka, czyli Helicobacter pylori, więc skuteczne leczenie tej bakterii mogłoby ryzyko raka żołądka znacząco zmniejszać. Nie mówiąc o innym podstawowym czynniku minimalizującym ryzyko, czyli zdrowym trybie życia, co oznacza na przykład zdrową dietę czy dbanie o prawidłową masę ciała. Wiemy, że to może uchronić przed zachorowaniem – wyjaśnia prof. Grażyna Rydzewska, Wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii.

1 na 100 osób zna główny czynnik ryzyka

W badaniu, zrealizowanym w październiku 2023 r. na zlecenie organizatora kampanii „Servier – Wyłącz Raka”, zapytano Polaków o główne czynniki ryzyka, zwiększające prawdopodobieństwo raka żołądka. Ankietowani wskazywali przede wszystkim na złą dietę, nadużywanie alkoholu i palenie papierosów. Istotna grupa respondentów nie potrafiła w ogóle odpowiedzieć na pytanie. Zaledwie 1 proc. Polaków w odpowiedzi spontanicznej trafnie wskazał na Helicobacter pylori.

– Z naszych badań wynika, że Polacy mają trudność ze zidentyfikowaniem czynników ryzyka związanych z występowaniem nowotworu żołądka. Jedna piąta badanych otwarcie przyznaje, że nie jest w stanie wymienić żadnego z nich, a niemal połowa wskazuje złą dietę jako główną przyczynę zachorowań. Niemal kompletnie nieznane jest im niebezpieczeństwo kryjące się pod postacią Helicobacter pylori. To z kolei utrudnia prawidłową i wczesną diagnozę, która daje największe szanse na wyleczenie. Chcemy to zmienić i uświadomić społeczeństwu, jak efektywnie i mądrze diagnozować zagrożenia związane z rozwojem raka żołądka. Jednocześnie wskazujemy na czynniki ryzyka, których większość z nas kompletnie nie brała dotychczas pod uwagę – podkreśla Ewa Ciepałowicz, Kierownik ds. CSR i Komunikacji Wewnętrznej Servier Polska, przedstawiciel organizatora kampanii.

Z badania zrealizowanego dla Servier Polska wynika również, że Polacy nie zdają sobie sprawy ze skali i powszechności zjawiska. Uśredniając, według ankietowanych problem zakażenia bakterią dotyczy 1/3 społeczeństwa. W rzeczywistości, zainfekowanych jest… aż 9 na 10 osób.

Wczesne wykrycie raka jest możliwe. Pójdź na badania lub zachęć swoich bliskich

Aż 69 proc. Polaków nie jest w stanie samodzielnie wskazać metod diagnostycznych umożliwiających wykrycie obecności Helicobacter pylori w organizmie. Tymczasem wczesne wykrycie zakażenia bakterią jest możliwe. Pierwszym krokiem może być prosty test apteczny na obecność Helicobacter pylori oraz konsultacja lekarska.

Do tego również będzie zachęcać kampania „Servier – Wyłącz Raka”, adresowana do dwóch głównych grup odbiorców. Pierwszą są osoby powyżej 45. roku życia, wśród których ryzyko rozwoju choroby rośnie. Przekaz ma płynąć także do ich bliskich, którzy mogą zachęcać członków swojej rodziny lub znajomych do prawidłowej diagnostyki, zwiększającej szanse na wczesne wykrycie choroby i skuteczne leczenie.

– W ramach kampanii chcielibyśmy również dotrzeć do środowiska medycznego, któremu zaprezentujemy najnowsze wytyczne dotyczące postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w przypadku raka żołądka. Z wielką satysfakcją dzielimy się zebraną wiedzą i doświadczeniem w tym zakresie. Mamy przy tym jeden cel, czyli zwiększenie świadomości, a co za tym idzie, poprawę jakości i długości życia Polaków. Jesteśmy przekonani, że ogólnopolska dyskusja na ten temat ma dużą wartość i w przyszłości pozytywnie wpłynie na wczesne wykrywanie objawów nowotworu żołądka – dodaje Ewa Ciepałowicz z Servier Polska.

Bakteria „antybohaterką” kampanii

Aby jeszcze mocniej dotrzeć do świadomości odbiorców, organizatorzy kampanii zdecydowali, że główną antybohaterką kampanii będzie Helicobacter pylori, w której rolę wcieli się brzuchomówca – Pan Piotr Boruta. Bakteria będzie główną bohaterką spotów radiowych i kampanii w social mediach. Kampania rozpoczyna się w listopadzie – miesiącu świadomości raka żołądka. W jej nagłośnienie zaangażowani będą eksperci medyczni, influencerzy i jeden z czołowych rysowników.  

– Rak nigdy nie był i nie będzie łatwym tematem do dyskusji. Dlatego stawiamy na przystępną i pozytywną formułę komunikacji. Chcemy pokazać Polakom, że w zakresie naszego zdrowia wiele zależy od naszej wiedzy, od tego, co z nią zrobimy, jak szybko poddamy się diagnostyce i konsultacji lekarskiej. Medycyna stoi dziś na zupełnie innym poziomie niż jeszcze 10 czy 20 lat temu. Warto z tego skorzystać i walczyć o zdrowie – podsumowuje Ewa Ciepałowicz z Servier Polska.

Tegorocznej kampanii społecznej „Servier – Wyłącz Raka” merytorycznego wsparcia udzielili: Polskie Towarzystwo Gastroenterologii, Polskie Towarzystwo Onkologiczne, Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej. Za koordynację kampanii odpowiada K+Group, a realizacyjnie wszystkie spółki z Grupy, czyli K+PR, K+Research, K+Digital, K+Creative.

Kampania rusza pod koniec października i potrwa do stycznia 2024 roku. Inicjatywa została objęta patronatem przez Fundację EuropaColon Polska, Polskie Towarzystwo Stomijne POL-ILKO, Fundację Onkologiczną Rakiety, Fundację MYPacjenci, Instytut Praw Pacjenta i Edukacji Zdrowotnej, Fundację Onkologiczna ALIVIA.

***

O kampanii „Servier – wyłącz raka”

Dotychczas odbyły się już 4 edycje programu, podczas których firma Servier koncentrowała się na profilaktyce raka jelita grubego. Wówczas na badania kolonoskopii zostało skierowanych ponad 1 300 pacjentów, a kampania dotarła do ponad 2 mln odbiorców. Każdą edycję wspiera strona www.wylaczraka.pl, na której publikowane są najnowsze doniesienia naukowe, materiały edukacyjne i wydarzenia związane z przebiegiem kampanii oraz profil kampanii na Facebooku www.facebook.com/wylaczraka

O Servier Polska

Firma Servier to globalna grupa farmaceutyczna zarządzana przez fundację. Założona, aby służyć zdrowiu, pragnie także wywierać znaczący wpływ społeczny, zarówno dla dobra pacjentów, jak i na rzecz zrównoważonego rozwoju świata. Dzięki wyjątkowej strukturze właścicielskiej firma może w pełni poświęcić się swojej misji w oparciu o długofalową wizję: współtworzenie postępu w medycynie w celu zaspokojenia potrzeb pacjentów. Ta misja inspiruje 21,4 tys. pracowników Grupy do codziennego wysiłku w celu jej realizacji.

Będąc światowym liderem w kardiologii, Grupa Servier dąży do osiągnięcia pozycji uznanego, wyspecjalizowanego i innowacyjnego podmiotu w onkologii poprzez skupienie się na trudnych w leczeniu nowotworach, w obszarach o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Z tego względu Grupa przeznacza ponad połowę środków z budżetu badawczo-rozwojowego na rozwój leków onkologicznych.

Przyszłymi obszarami rozwoju będą także neurologia i choroby immunozapalne. W tych obszarach firma Servier koncentruje się na ograniczonej liczbie schorzeń, w przypadku których dokładne profilowanie pacjentów umożliwia stosowanie ukierunkowanych strategii terapeutycznych w ramach medycyny precyzyjnej.

Firma Servier z siedzibą we Francji jest także szeroko obecna na świecie, w ponad 150 krajach, w Polsce od ponad 30 lat. Dziś firma Servier Polsce zatrudnia 600 pracowników, z czego 250 w warszawskiej fabryce. Firma Servier prowadząc swoją działalność w Polsce, wspiera działalność naukowo-badawczą oraz rozwój lokalnej, nowoczesnej produkcji leków. Blisko 100% opakowań leków firmy Servier przeznaczonych na polski rynek produkowanych jest w warszawskim Zakładzie Produkcyjnym Servier-Anpharm, są to głównie leki stosowane w kardiologii, cukrzycy i psychiatrii. Natomiast poprzez działalność edukacyjną wspiera ważne z punktu widzenia ochrony zdrowia cele społeczne. Od ponad dwóch dekad firma Servier regularnie prowadzi bezpłatne programy profilaktyczno-edukacyje w obszarach kardiologii, onkologii i depresji o zasięgu ogólnopolskim. Organizując trzy ogólnopolskie kampanie społeczne: Servier dla Serca, Servier – Wyłącz Raka i Forum Przeciw Depresji forma Servier jest aktywnie zaangażowana w zdrowotną edukację polskiego społeczeństwa i promocję profilaktyki.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej Servier Polska: www.servier.pl oraz naszych profilach w mediach społecznościowych: Linkedin i Facebook

[i] The Global Cancer Observatory. Stomach cancer. http://gco. iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/7-Stomach-fact-sheet.pdf. [Dostęp: 25.10.2023].

Artykuł Mała bakteria, wielki problem dla żołądka. Rusza 5. edycja kampanii „Servier – Wyłącz Raka” pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Regulacja mikrobioty jelitowej niesie za sobą pewien potencjał, bo są osoby, które tyją od niewielkiego nadmiaru kalorii, który nie jest nadmiarem u innych osób o podobnej masie ciała. W zaburzeniach mikrobioty i umiejętności regulowania tych procesów tkwi ogromna siła – mówi prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NZJ Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego.

Mamy coraz więcej osób z podwyższonym BMI. Czy ten proces się pogłębia?

Otyłość stała się zagrożeniem globalnym, a Polacy dołączają do niechlubnego peletonu, również dzieci. Najciekawszy fakt to narastająca nadwaga i otyłość w krajach azjatyckich; to fenomen Dalekiego Wschodu. Obserwujemy tyjących Chińczyków, którzy zawsze byli szczupli. Azjaci nie tyją dlatego, że zjadają więcej chińskiego jedzenia, ale ponieważ przestawiają się na kuchnię zachodnią, amerykańską. Jedzą fast foody, hamburgery, a tam są konserwanty, emulgatory, sztuczne dodatki, mniejsza ilość błonnika. Zaczynają tyć, bo odżywiają się nieprawidłowo. Oczywiście, takie tłumaczenie jest najprostsze. Ale też znamy osoby, które jedzą stosunkowo niewiele i też tyją, oraz takie, które odżywiają się nieprawidłowo, a nie tyją. Ten problem pozostaje wciąż przedmiotem badań, wiemy coraz więcej i wydaje się, że za otyłość odpowiedzialne są głównie zaburzenia mikrobioty.

Naukowcy wskazują, że potencjał w leczeniu otyłości, jakim dysponują inkretyny (GLP-1), ma również mikrobiota. Czy można postawić między nimi znak równości?

Nie, nie można, analogi GLP-1, jak np. popularny semaglutyd,   są   pierwszymi   lekami   zarejestrowanymi w leczeniu otyłości. Drugi analog GLP-1, dulaglutyd, nie ma rejestracji w leczeniu otyłości, ale z powodzeniem jest stosowany w tych samych wskazaniach. To są poważne preparaty, mające za sobą wiele badań.

Natomiast regulacja mikrobioty jelitowej ma pewien potencjał, bo są osoby, które tyją od niewielkiego nadmiaru kalorii, niebędącego nadmiarem u innych osób o podobnej masie ciała. Dzisiaj wiemy, że w zaburzeniach mikrobioty i umiejętności regulowania tych procesów tkwi ogromna siła. Tylko że my nie umiemy dobrze regulować mikrobioty.

Jak zatem robić to prawidłowo?

Oprócz prawidłowej diety możemy stosować probiotykoterapię. Ostatnio pojawił się na rynku także postbiotyk jednego ze szczepów regulujących zaburzenia metaboliczne. np. szczep Hafnia alvei HA4597. To bakteria, która produkuje białko działające m.in. stymulująco na produkcję GLP-1. Regulując mikrobiotę w ten sposób, nie oczekujemy fenomenalnych efektów spadku masy ciała o 30 kg, ale bardziej unormowania apetytu. Chcę podkreślić, że mikrobiota nie powinna być postrzegana jako środek odchudzający, ale jako regulator apetytu.

Na czym to polega?

Na tym, że mamy mniejszy kłopot z utrzymaniem diety, bo działamy m.in. na GLP-1, ale nie aż tak, jakbyśmy go wstrzyknęli do krwi. Podanie dożylne analogu GLP-1 działa dużo silniej, zaburza też opróżnianie żołądkowe, nasilając uczucie sytości. Mówiąc wprost, jeśli pacjent zje za dużo, to może nawet wymiotować z tego powodu. Więc to jest działanie silne, właściwie chudną wszyscy, którzy taki mechanizm akceptują. Natomiast w regulacji mikrobioty upatrujemy działania przewlekłego, stałego, dostosowanego do warunków i masy ciała. W badaniu Hafnia alvei, bardzo ciekawego szczepu, który na razie jest jedynym szczepem probiotycznym przebadanym pod kątem regulacji apetytu, o działaniu udowodnionym w prospektywnym i randomizowanym badaniu kontrolnym z placebo, po 12 tygodniach następował spadek masy ciała o 3-4%.

Oczekiwania są większe?

Międzynarodowe wytyczne zalecają   utratę   masy ciała   na   takim   poziomie:   przykładowo,   ważący 80 kg pacjent w 3 miesiące traci ok. 2,5 kg masy ciała. To nie jest mało, właśnie o taką spokojną regulację nam chodzi, o zmianę mikrobioty w kierunku, który poprawi funkcjonowanie osi mózgowo-jelitowej, zmniejszy łaknienie, ułatwi wchłanianie tego, co zjadamy, nie magazynowanie. Proszę pamiętać, że rozszczelnieniu bariery jelitowej towarzyszy mikrozapalenie. Negatywne procesy sprawiają, że tłuszcz odkłada się w wątrobie, tkance tłuszczowej, nie jest metabolizowany. Dlatego regulacja mikrobioty może mieć duże znaczenie w tych procesach. Dodatkowo niektóre szczepy, jak np. wspominana Hafnia alvei, produkują białka, w tym wypadku CLpB (caseinolytic peptidase B protein) zmniejszające łaknienie na drodze różnych mechanizmów, w tym działania na GLP-1.

Jakie jest jego działanie?

Każdy probiotyk czy postbiotyk, aby został dopuszczony na rynek przez agencje regulatorowe, musi mieć co   najmniej   jedno   badanie   randomizowane, z podwójnie ślepą próbą, w którym wykaże się jego działanie prozdrowotne. W 2021 r. brało w nim udział ponad 200 osób z nadwagą. W badaniu wykazano zmniejszenie obwodu bioder, większe uczucie sytości, redukcję masy ciała, poprawę wskaźników metabolicznych. Oczywiście 3 miesiące takiej kuracji nie uratuje osoby z otyłością, ale gdyby modyfikować mikrobiotę w sposób przewlekły, byłby to sposób na zupełnie inną kontrolę wagi – powolne chudnięcie. Jest to na razie jedyny szczep probiotyczny na rynku, podobne działanie może mieć też postbiotyk, czyli produkt bakterii Akkermansia muciniphila. To pokazuje, że ten kierunek badań jest obiecujący.

Dla jakiej grupy są tego typu preparaty?

Prezentowane szczepy bakteryjne przeznaczone są dla osób z nadwagą i zaburzeniami metabolicznymi, nieprawidłowo odżywiających się. Siła tkwiąca w naszej mikrobiocie jest ogromna, Na długo przed Flemingiem, naukowiec Ilia Miecznikow opisał działanie pałeczek kwasu mlekowego. Wcześniej wiedzieliśmy o probiotykach niż o antybiotykach. Regulacją mikrobioty możemy kontrolować zaburzenia psychiczne, objawy ze strony przewodu pokarmowego, stosować ją w kardioprotekcji, cukrzycy. Obyśmy coraz lepiej umieli z niej korzystać.

Rozmawiał: Ryszard Sterczyński

Artykuł Prof. Grażyna Rydzewska: Siła mikrobioty w kontrolowaniu  apetytu jest ogromna pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Ostatnio gastroenterolodzy ukuli hasło, często powtarzane na wielu konferencjach: „IBD goes home”, czyli „Nieswoiste choroby zapalne idą do domu”. To moje marzenie. Dostępność nowych terapii, najpierw podskórnych, teraz doustnych, pozwoli pacjentom na znaczącą poprawę komfortu życia – mówi prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NZJ Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego.

Lekarze wiedzą, jak leczyć nieswoiste choroby zapalne jelit (NChZJ), stosują glikokortykosteroidy, leki immunosupresyjne, w najtrudniejszych przypadkach również leki biologiczne. Które z nich okazały się najbardziej przydatne w praktyce klinicznej?

Trudno na to pytanie odpowiedzieć jednoznacznie. Po pierwsze, nie wszyscy lekarze wiedzą, jak leczyć takiego pacjenta. NChZJ występują stosunkowo rzadko i nie każdy z nas będzie miał okazję zająć się tymi chorobami. Jeśli lekarz podejrzewa u pacjenta jedną z tych chorób, powinien skierować go do gastroenterologa.

Wspomniał pan o glikokortykosteroidach. W naszej klinice stosujemy je najrzadziej i najkrócej jak się da, a jeśli już po nie sięgamy, to wybieramy te o niskiej biodostępności, np. budezonid, zarezerwowany dla łagodnych rzutów choroby. Boimy się powtarzalności kursów steroidoterapii co 2-3 miesiące, co stanowi duże obciążenie dla pacjenta. W tej sytuacji powinniśmy pomyśleć o leczeniu immunosupresyjnym i wybrać między azatiopryną, merkaptopuryną, rzadziej metotreksatem, który sprawdza się jedynie w chorobie Leśniowskiego-Crohna (ChLC).

Z powodu niskiej skuteczności przy wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego (WZJG)?

To nieprawda, metotreksat jest skuteczny, ale brakuje mu wiarygodnych badań pod kątem WZJG, natomiast mamy bardzo dobre doniesienia naukowe na temat jego stosowania w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Jednak nie podajemy go z zasadniczego powodu: pacjenci z WZJG to osoby młode, szczyt zachorowań przypada na okres między 20. a 40. r.ż. Metotreksatu, z powodzeniem wykorzystywanego w reumatologii, nie powinniśmy stosować u osób w wieku prokreacyjnym, bo narażamy naszych pacjentów na kłopoty związane z poczęciem dziecka. Dlatego dla tych chorych wybieramy azatioprynę lub 6-merkaptopurynę – leki z grupy tiopuryn. Warto przy tym pamiętać, że jeśli zdecydujemy się włączyć je do terapii, nie można stosować ich non stop. Ich skuteczność należy sprawdzić po trzech, najdalej sześciu miesiącach. Jeśli nie zadziałają, lepszym rozwiązaniem będą leki biologiczne oraz małocząsteczkowe. Są ciekawszą alternatywą, a ich ceny znacząco spadają. Pomimo wprowadzania nowych leków, we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego nie można zapominać o mesalazynie, która wciąż jest podstawą leczenia.

Ostatnio pojawił się upadacytynib, doustny selektywny inhibitor kinaz janusowych (JAK – janus-activated kinases), skierowany do pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego oraz chorobą Leśniowskiego-Crohna. Jaki jest mechanizm działania tego leku?

Pierwszym z inhibitorów JAK był tofacytynib, czyli inhibitor wszystkich trzech kinaz, ale nie działał wybiórczo. Czym się zatem różni upadacytynib? Jest bardziej wybiórczy niż inny z kolei lek z tej grupy – filgotynib. Oznacza to, że upadacytynib ma znacznie lepszy profil bezpieczeństwa dla pacjenta, a przede wszystkim jest bardziej skuteczny. Na ostatniej amerykańskiej konferencji poświęconej NChZJ jeden z profesorów powiedział, że pojawienie się upadacytynibu stanowi przełom podobny do wprowadzenia wiele lat temu infliksymabu – chimerycznego ludzko-mysiego przeciwciała monoklonalnego klasy IgG1, czyli pierwszego leku biologicznego w zapaleniu stawów. Być może tak będzie. Nie mamy jeszcze dużego doświadczenia z upadacytynibem, ale wiele badań klinicznych i metaanaliz potwierdza, że doczekaliśmy się w końcu naprawdę bardzo dobrej cząsteczki w NChZJ. Charakteryzuje się ona podstawową zaletą: wygodą w stosowaniu – lek przyjmuje się w postaci tabletki o przedłużonym uwalnianiu, która działa bardzo szybko. Dlatego pokładamy duże nadzieje w lekach małocząsteczkowych.

Jednak ten lek nie jest refundowany w Polsce.

Mamy nadzieję, że upadacytynib znajdzie się w programie lekowym. Opinia AOTMiT na temat jego stosowania we WZJG jest korzystna. Natomiast w przypadku ChLC procedury jeszcze trwają. Nasza klinika zebrała już pewne doświadczenia z upadacytynibem z badań klinicznych, lek otrzymaliśmy od producenta w darowiźnie i stosujemy go u kilkunastu pacjentów z bardzo dobrym skutkiem. Czekamy na jego refundację i mamy nadzieję, że jest to jedynie kwestia czasu i konieczności przejścia przez wszystkie procedury. Chciałabym podkreślić, że upadacytynib jest obecnie jedynym inhibitorem kinaz janusowych, który otrzymał akceptację także w chorobie Leśniowskiego-Crohna, nie tylko w WZJG. Pozostałe leki z tej grupy kinaz mają wyłącznie zezwolenie na stosowanie przy wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego.

Spektrum działania tego leku robi rzeczywiście wrażenie, chwalą go również pacjenci z reumatoidalnym zapaleniem stawów.

To prawda, najszersze doświadczenia z upadacytynibem mamy w reumatologii oraz dermatologii i to stąd zbieramy pozytywne doświadczenia dla gastroenterologów. Ma to dla nas duże znaczenie, ponieważ nasi pacjenci to nierzadko chorzy z chorobami autoimmunologicznymi, gdzie WZJG występuje wspólnie np. z atopowym zapaleniem skóry.

Na ile refundacja tego leku pomogłaby w terapii WZJG? Jak bardzo poprawiłaby komfort i jakość życia tej grupy pacjentów?

Ostatnio gastroenterolodzy ukuli hasło, często powtarzane na wielu konferencjach: „IBD goes home”, czyli „Nieswoiste choroby zapalne idą do domu”. To moje marzenie. Dostępność nowych terapii, najpierw podskórnych, teraz doustnych, pozwoli pacjentom na znaczącą poprawę komfortu życia. Dotychczas ci młodzi ludzie musieli planować swoje obowiązki i przyjemności pomiędzy kolejnymi wlewami leków biologicznych. Raz na osiem tygodni brali wolne, jechali do odległej nierzadko kliniki, gdzie spędzali najczęściej całą dobę w szpitalu – mieli trzy dni wyjęte z życia. Teraz to może się zmienić i to nie tylko w omawianej grupie chorych. Upadacytynib daje nowe możliwości leczenia pacjentów z wielochorobowością oraz chorobami autoimmunologicznymi. Już dzisiaj obserwujemy z niedowierzaniem, jak ten lek szybko i skutecznie leczy błonę śluzową żołądka. Po 8 tygodniach terapii indukcyjnej u większości pacjentów obserwujemy gładką, wygojoną błonę śluzową, co przy innych terapiach osiągamy nierzadko po roku. Ta szybkość leczenia jest dla nas szalenie ciekawa, bo pacjenta z wygojoną błoną śluzową możemy uznać za chwilowo zdrowego. Nie wiemy, co będzie dalej, ale na dzisiaj nie ma objawów, ma zdrowe jelito. To jest dla nas wysoce satysfakcjonujące doświadczenie i niewyobrażalna różnica w stosunku do tego, co było. Dotąd po ośmiu tygodniach, kiedy musimy raportować efekty terapii, nie oczekiwaliśmy wygojenia błony śluzowej jelita, ale jedynie poprawy klinicznej. Po zastosowaniu upadacytynibu, często już po okresie indukcji, obserwujemy nie tylko poprawę kliniczną, ale także remisję endoskopową. Czy to nie wspaniała wiadomość? Na pewno jest to bardzo ciekawa cecha tego leku, potwierdzona w badaniach klinicznych. Wydaje się, że ta cząsteczka będzie w przyszłości bardzo interesująca dla naszych pacjentów również ze względu na brak objawów towarzyszących, które zdarzają się przy dotychczasowych terapiach: bóle stawów, zmiany skórne. Przy upadacytynibie występują sporadycznie. Dlatego mamy nadzieję, że w niedalekiej przyszłości będziemy mogli mieć szersze doświadczenia z tym lekiem. Czy stanie się przełomem, czego oczekują zarówno lekarze, jak i pacjenci? Zobaczymy. Na pewno 1-2 tabletki zażywane raz na dobę dają nieprawdopodobny komfort w terapii nieswoistych chorób jelit. Podsumowując: w Polsce mamy ok. 100 tys. pacjentów z NChZJ, a jedynie ok. 4 tys. korzysta z nowoczesnych terapii. Gdyby leki małocząsteczkowe pojawiły się w aptekach, to naszych pacjentów będziemy widywać na wizycie kontrolnej raz na trzy miesiące. Oczywiście dzisiaj pozostaje to w sferze marzeń, ale czy to nie piękna perspektywa?

Rozmawiał: Ryszard Sterczyński

Artykuł Prof. Grażyna Rydzewska: Nieswoiste choroby zapalne jelit – nowa cząsteczka, szersze spektrum działania pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Debata odbyła się w Centrum Konferencyjnym Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

W debacie udział wzięli:

MACIEJ MIŁKOWSKI, PODSEKRETARZ STANU W MINISTERSTWIE ZDROWIA

POSŁANKA BARBARA DZIUK, PRZEWODNICZĄCA ZESPOŁU PARLAMENTARNEGO DS. CHORÓB RZADKICH

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE PEDIATRII METABOLICZNEJ

PROF. ANNA LATOS-BIELEŃSKA, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE GENETYKI KLINICZNEJ PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA, INSTYTUT POMNIK-CENTRUM ZDROWIA DZIECKA

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE ENDOKRYNOLOGII I DIABETOLOGII DZIECIĘCEJ

STANISŁAW MAĆKOWIAK, KRAJOWE FORUM NA RZECZ TERAPII CHORÓB RZADKICH ORPHAN PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA, KIEROWNIK KLINIKI CHORÓB WEWNĘTRZNYCH I GASTROENTEROLOGII, PIM MSWIA W WARSZAWIE

DR N. MED. LESZEK KRAJ, KLINIKA CHORÓB WEWNĘTRZNYCH, HEMATOLOGII I ONKOLOGII, WARSZAWSKI UNIWERSYTET MEDYCZNY

DYSKUSJĘ MODEROWALI:

PROF. WALDEMAR WIERZBA, DYREKTOR PAŃSTWOWEGO INSTYTUTU MEDYCZNEGO MSWIA W WARSZAWIE RED. KATARZYNA PINKOSZ, ?ŚWIAT LEKARZA?

RED. PAWEŁ KRUŚ, ?ŚWIAT LEKARZA?

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RELACJĘ PRZYGOTOWAŁY: KATARZYNA PINKOSZ, BOŻENA STASIAK

PROF. WALDEMAR WIERZBA: To pierwsza z debat, jakie Państwo­wy Instytut Medyczny MSWiA pla­nuje organizować raz w miesiącu. Najpóźniej w czerwcu rozpoczniemy cykl autorskich konferencji nauko­wych PIM dla lekarzy różnych specjalności. Chciałbym, aby tak jak pod­czas pandemii, właśnie w naszym Instytucie powstawały wytyczne te­rapeutyczne i rozwiązania systemo­we. Tworzenie medycyny przyszłości to nasza misja. Mamy znakomitą ka­drę, a status Państwowego Instytutu Medycznego zobowiązuje nas do ak­tywności naukowej.

Ta aktywność jest widoczna w konkretnych działaniach. I tak np., widząc ogromną potrzebę w obsza­rze rozwoju badań genetycznych, stworzyliśmy unikalny w Polsce Za­kład Genetyki i Genomiki, a w poro­zumieniu z Instytutem Matki i Dziec­ka oraz Centrum Zdrowia Dziecka ? Centrum Leczenia Chorób Rzad­kich. Weszliśmy wraz z nimi w in­nowacyjny projekt przejmowania opieki nad wchodzącymi w doro­słość dziećmi z chorobami rzadkimi. Do tej pory były one pozostawione same sobie, młody człowiek sam musiał szukać dla siebie dalszej terapii. W tym celu nawiązaliśmy również współpracę ze szpitalem w Dziekanowie Leśnym i Szpitalem Bródnowskim.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Prowadzony przez posłankę Barbarę Dziuk Parla­mentarny Zespół ds. Chorób Rzad­kich wiele zmienił w sytuacji pa­cjentów. Pani Poseł nie mogła dziś z nami być, przesłała swój głos w de­bacie.

POSŁANKA BARBARA DZIUK: Cho­roby rzadkie są w centrum zainte­resowania Zespołu Parlamentarne­go, którym kieruję już czwarty rok. Postęp w organizacji ich leczenia jest bezprecedensowy. Nigdy przed­tem nikt nie przywiązywał takiej wagi do tej grupy chorych. Obecnie, od­kąd działa Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich i jest Plan dla Cho­rób Rzadkich, sytuacja bardzo się zmieniła. Przed nami jeszcze wie­le wyzwań, jak choćby diagnostyka chorób rzadkich, utworzenie ośrod­ków specjalizujących się w opiece nad pacjentami, są nowe terapie, jednak dzięki wspólnemu działaniu możemy robić więcej dla pacjentów, których dotknęła choroba rzadka. Najważniejsze jest dobro pacjenta, każdego pacjenta.

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Wiele nadziei wiążemy z powsta­niem Funduszu Medycznego, dzię­ki któremu będzie ułatwiony dostęp do terapii, zwłaszcza tych bardzo drogich. Nadal jednak wielu chorych czeka na leki.

Chciałbym też podkreślić, jak waż­ne jest przystosowywanie chorych do w miarę normalnego życia w spo­łeczeństwie, takie zintegrowane po­dejście do chorób rzadkich, w kilku sferach. Bo rozpoznanie choroby, wdrożenie leczenia to nie wszyst­ko. My musimy iść dalej. Nie wystar­czy powiedzieć ?A?, trzeba być go­towym na powiedzenie ?B?. Pacjent jest leczony, ale ? co dalej? Przecież nie chodzi o to, żeby powiększać liczbę pacjentów, którzy będą co­raz bardziej obciążali rodzinę, społe­czeństwo, system. Część z tych osób może nie tylko samodzielnie funk­cjonować, ale też być aktywna zawo­dowo i zarabiać na siebie, a może i na innych. Do tego konieczne jest prowadzenie odpowiedniej eduka­cji, aby i chorzy, i ich rodziny oraz le­karze mieli świadomość, że nie tylko diagnostyka i leczenie, nie tylko plan ?A?, ale i plan ?B?. I z taką misją po­winniśmy wchodzić w szeroko poję­ty problem chorób rzadkich.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Przyjrzyjmy się wyzwaniom w konkretnych choro­bach rzadkich.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Do chorób rzadkich zaliczamy m.in. lizosomalne choroby spichrze­niowe. To grupa kilkudziesięciu chorób metabolicznych uwarunkowanych genetycznie, u podło­ża których leży najczęściej de­fekt enzymatyczny prowadzący do gromadzenia się różnych sub­stancji w lizosomach. Prowadzi to do uszkodzenia komórek i tkanek. Do chorób spichrzeniowych nale­ży między innymi niedobór lizoso­malnej kwaśniej lipazy (LAL-D). Jest to rzadka choroba wieloukładowa, wywołana defektem genetycznym powodującym znaczne zmniejszenie lub całkowity brak aktywności lizosomalnej kwaśnej lipazy. Jakie są objawy tej choroby?

PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA: Globalne spojrzenie na choroby rzadkie jest oczywiście bardzo waż­ne, jednak lekarz praktyk staje wo­bec konkretnego pacjenta, któremu trzeba pomoc. Niedobór lizosomal­nej kwaśniej lipazy jest chorobą uwarunkowaną genetycznie, dzie­dziczoną autosomalnie recesywnie. Wyróżnia się dwa fenotypy kliniczne tego defektu: pierwszy, znany jako choroba Wolmana, który charakte­ryzuje się bardzo ciężkim przebie­giem i niepomyślnym rokowaniem. Jest to skutkiem głębokiego deficytu aktywności kwaśnej lipazy, co wyni­ka z ciężkich mutacji w genie kodu­jącym ten enzym. Drugą postacią jest choroba spichrzania estrów cholesterolu, o stosunkowo póź­nej ekspresji i raczej powolniejszym przebiegu ? tak przynajmniej odbie­ra to pacjent, który długo może nie odczuwać dolegliwości.

W przypadku pierwszego fenoty­pu, rzadziej rozpoznawanego, więk­szość dzieci nie dożywa pierwszego roku życia. Dlatego może się zda­rzyć, że nie zdążymy dostatecznie szybko przeprowadzić diagnosty­ki. W przypadku fenotypu drugie­go, charaktertyzującego się póź­niejszym wystąpieniem objawów, pacjenci długo nie zdają sobie spra­wy z istnienia swojej choroby, gdyż długo nie odczuwają objawów. Jed­nak choroba nieubłaganie postę­puje. W chorobie spichrzania es­trów cholesterolu rozwój choroby jest powolniejszy, dlatego przebieg jest pozornie łagodniejszy. W prze­biegu tej choroby dochodzi do powiększenia wątroby i śledziony, podwyższenia stężenia cholestero­lu i zaburzenia homeostazy lipido­wej, co może z czasem skutkować objawami ogólnoustrojowymi.

W Polsce diagnostyka enzyma­tyczna deficytu LAL jest prowadzo­na od lat 90. XX wieku. Od tego czasu udało nam się rozpoznać kil­kadziesiąt przypadków tej choroby. Kontynuowaliśmy w naszym ośrod­ku, to znaczy w Instytucie-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, obser­wację zdiagnozowanych pacjentów, mieliśmy nawet otwarte badanie kli­niczne i chorzy przez 5 lat otrzymy­wali leczenie enzymatyczne. Dzię­ki enzymatycznej terapii zastępczej normalizowała się funkcja wątro­by, zmniejszała się objętość wątro­by i śledziony, poprawiała się też homeostaza lipidowa. Jest to niewątpliwy sukces terapeutyczny, jeśli chodzi o łagodzenie objawów i po­myślną prognozę dla dalszego prze­biegu choroby.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. KATARZYNA PINKOSZ: W Polsce aktualne leczenie tej cho­roby opiera się na stosowaniu te­rapii wspomagających mających na celu jedynie kontrolę jej objawów i leczenie powikłań. Czy są obecnie dostępne opcje terapeutyczne? Ja­kie są doświadczenia ze stosowania tej terapii w Polsce w ramach badań klinicznych? Co z pacjentami, którzy już nie są w badaniu?

PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA: Leczenie enzymatyczne ? tzw. en­zymatyczna terapia zastępcza ? jest możliwe od ponad trzydziestu lat. Po raz pierwszy zastosowano je w chorobie Gauchera. Obecnie ten sposób leczenia stosuje się w innych chorobach lizosomalnych, m.in. w deficycie LAL. Polega on na podawaniu brakującego enzymu dożylnie ? raz na 2 tygodnie. Poda­ny enzym uzupełnia deficyt aktyw­ności enzymu pacjenta. Po zakoń­czeniu badania klinicznego czworo pacjentów otrzymuje ten preparat w ramach darowizny od producen­ta. Inni pacjenci niestety nie są le­czeni.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Dla­czego terapie enzymatyczne są tak ważne w przypadku chorób spichrzeniowych u dzieci i jak wy­gląda ich skuteczność?

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA: Choroby spichrzeniowe są choroba­mi postępującymi, mają różny fe­notyp: niektóre z nich przebiegają bardzo łagodnie, bezobjawowo, inne mają bardzo ciężki przebieg, mogą spowodować śmierć już w pierw­szym miesiącu czy pierwszych mie­siącach życia. Ta progresja objawów może być zahamowana poprzez en­zymatyczne terapie substytucyjne, znane od bardzo dawna. Powsta­ją jednak nowe terapie enzymatycz­ne dla poszczególnych chorób, dla których do tej pory nie było żadnej opcji, tak jak dla deficytu kwaśniej li­zosomalnej lipazy, dlatego dobrze by było, żeby były dostępne. Dla pacjen­ta dostęp do enzymatycznej terapii zastępczej oznacza żyć albo nie.

W ostatnim czasie dostępność do różnych terapii, również we wrodzo­nych wadach metabolizmu, bardzo się poprawiła. Na pewno jednak by­łoby dobrze, gdyby pojawiła się moż­liwość podawania nowych terapii enzymatycznych.
Kolejną rzeczą jeśli chodzi o cho­roby metaboliczne jest takie aktu­alizowanie zapisów programów le­kowych, aby były zgodne z obecną wiedzą, co dotyczy np. ograniczeń wieku leczonych pacjentów. Np. w chorobie Fabry’ego do leczenia doustnego czaperonem farmakolo­gicznym kwalifikowani są aktualnie pacjenci powyżej 16. r.ż., chociaż są już wyniki badań klinicznych obej­mujących pacjentów w wieku od 12 do 16 lat; więc dobrze by było, by właściwy program lekowy nawią­zał do obowiązującej charakterysty­ki produktu leczniczego, tzn. objął również tych pacjentów.

RED. PAWEŁ KRUŚ: W ostatnich latach stopniowo zmienia się sy­tuacja pacjentów z metabolicznymi chorobami rzadkimi w dostępie do nowych terapii (pojawiły się refundacje m.in. w chorobie Pompego, zespole Huntera). Czy postęp me­dycyny i stopniowe zmiany w sys­temie organizacji dają szanse na to, by kolejne populacje pacjentów z rzadkimi chorobami metabolicz­nymi miały zapewnione leczenie?

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Chciałbym bardzo podziękować panu ministrowi Adamowi Niedziel­skiemu za to, że udało się po wielu latach starań wprowadzić Plan dla Chorób Rzadkich. Powstała Rada ds. chorób rzadkich, dlatego jest szansa, że kolejne elementy związa­ne z tym planem zostaną wprowa­dzone. Oczywiście plan jest jeszcze bardzo ułomny, gdyż nie zawiera kwestii nauczania, opieki społecz­nej i socjalnej, poradnictwa zawo­dowego.

Chciałbym również podziękować ministrowi Maciejowi Miłkowskie­mu, gdyż tyle, ile zostało zrobione w ostatnim okresie, nie zostało zro­bione w ostatnich kilkunastu latach. W bardzo krótkim czasie wchodzą do refundacji nowe terapie. Sądzę, że będą pojawiały się kolejne. Jesz­cze kilka lat temu byliśmy w ogo­nie Europy, jeśli chodzi o dostęp do refundacji nowych terapii w choro­bach rzadkich. Obecnie Polska jest już w środku Europy, a sądzę, że wkrótce będziemy na szczycie.

Nowe możliwości diagnostyczne i terapeutyczne powodują, że nie tyl­ko w chorobach metabolicznych, ale także w innych chorobach rzadkich zostanie wprowadzonych do refun­dacji jeszcze więcej nowych terapii. W ostatnich 2-3 latach w chorobach rzadkich zrobiono więcej niż przez ostatnie dziesięciolecia. Żyjemy już w innym świecie. Chciałbym bardzo panu ministrowi podziękować, że w tym kierunku zmierzamy.

RED. PAWEŁ KRUŚ: A jak wygląda postęp w leczeniu chorób rzadkich z punktu widzenia pacjentów?

STANISŁAW MAĆKOWIAK: Pacjen­ci dostrzegają postęp, jaki ostatni­mi laty zaczął się realizować w lecze­niu chorób rzadkich, ale widzą też, że problemów nadal pozostaje spo­ro. Aż 92% organizacji pacjenckich zwraca uwagę na potrzebę wprowadzenia usprawnień i optymaliza­cji opieki, a zwłaszcza utworzenia ośrodków referencyjnych, modelu opieki koordynowanej oraz włącze­nia do procesu opieki fizjoterapeu­tów i rehabilitantów. 85% oczekuje poprawy w dostępie do nowocze­snych technologii lekowych, 83% wi­dzi konieczność poprawy dostępu do diagnostyki, głównie do badań genetycznych, ale również innych. 71% organizacji pacjenckich zwraca uwagę na potrzebę zmian organiza­cyjnych w zakresie edukacji lekarzy, przyznawania świadczeń pacjentom, wsparcia dla rodzin i opiekunów.

Problemem pozostaje wciąż sprawa komunikacji, przekazu informacji mię­dzy lekarzem a pacjentem. Pacjenci wi­dzą ogromną potrzebę w uzupełnieniu wiadomości na temat chorób rzad­kich wśród lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, ale też innych środowisk ? czy to poprzez szkolenia, czy kampanie społeczne.
Wielu pacjentów po usłyszeniu diagnozy jest pozostawionych sa­mym sobie, błąkają się, po omac­ku szukając dalszych ścieżek. Taki przekaz powinien być systemowy, jasno określony, co usprawniłoby dalszy proces terapii, podobnie jak określenie ścieżek diagnostycznych dla chorób rzadkich czy stworzenie rejestru chorych wraz z dostępem do dokumentacji medycznej, co po­zwoliłoby na skorzystanie z wiedzy i doświadczeń innych lekarzy.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Pa­nie Ministrze, jakie są plany Mini­sterstwa Zdrowia, jeśli chodzi o dal­szy postęp zarówno w diagnostyce, jak i w dostępie do terapii w chorobach rzadkich?

MINISTER MACIEJ MIŁKOWSKI: Chciałbym podkreślić, że jeśli cho­dzi o choroby rzadkie, to w niektó­rych zakresach jesteśmy w czołów­ce w Europie, np. od wielu lat mamy europejski, światowy system badań przesiewowych noworodków; je­steśmy pod tym względem lidera­mi. Działa on od dawna perfekcyj­nie pod względem organizacyjnym. To najlepsza metoda diagnozowa­nia, wykrywa się w ten sposób 30 jednostek chorobowych, ostatnio w ramach przesiewu pojawiło się ba­danie w kierunku SMA.

W ostatnich latach dużo zosta­ło zrobione, jeśli chodzi o dostęp do badań genetycznych, przede wszyst­kim w onkologii, ale też w innych dziedzinach medycyny. Dużo jednak brakuje, jeżeli chodzi o dostęp do badań genetycznych w chorobach rzadkich ? poprawa w tej kwestii jest celem prowadzonych obecnie prac. Niedawno została zmieniona usta­wa o Funduszu Medycznym, dzięki której finansowanie badań genetycz­nych dla pacjentów do 18. r.ż. będzie miało miejsce w ramach Funduszu Medycznego. Wiele się dzieje pod tym względem.

Finansowanie jest zapewnione. Dzięki dobremu dostępowi do ba­dań możemy nie tylko pomóc pa­cjentom, ale też zaoszczędzić na wy­datkach na terapie czy niepotrzebne leczenie. Prace nad udostępnieniem badań genetycznych trwają: część z nich już została oceniona przez AOTMiT. Do rozwiązania pozostaje jednak określenie wskazań do wyko­nania badań.

Jeśli chodzi o finansowanie tech­nologii lekowych, to w ostatnich la­tach dużo się zmieniło, faktycznie wiele technologii lekowych zostało przyjętych do refundacji. Jednak de­cyzji negatywnych będzie sporo, wię­cej niż w innych chorobach, gdyż dowody naukowe często są słabe, nie najlepszej jakości, a osiągnięte punk­ty końcowe często mało istotne kli­nicznie. Za każdym razem decyzje dotyczące leczenia powinny być roz­patrywane indywidualnie, zwłaszcza że często koszty leczenia są bardzo wysokie, istotnie wyższe niż przyję­ty w Polsce koszt dodatkowego roku życia związanego z jego jakością. Tym bardziej też, że w większości przypadków leki w chorobach rzad­kich przyjmuje się do końca życia. Ich koszty są bardzo wysokie, nierzadko jest to pół miliona czy milion złotych rocznie, a w przypadku leków dopasowywanych do wagi pacjenta koszt rocznego leczenia może wynosić na­wet kilkadziesiąt mln rocznie na jed­nego pacjenta.

Terapie są kosztowne, dlatego bę­dziemy poszukiwać takich rozwią­zań, które byłyby z jak największą ko­rzyścią dla pacjentów. A jeśli chodzi o terapię, o której mówiły Panie Pro­fesor Anna Tylki-Szymańska i Jolan­ta Sykut-Cegielska, to cały czas toczą się prace w tym zakresie.

Widzimy też, że jest jeszcze bar­dzo dużo do zrobienia, jeśli chodzi o określenie standardów postępo­wania w chorobach rzadkich, po­wołanie ośrodków referencyjnych w sieciach referencyjnych.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Tech­nologiami sierocymi są też techno­logie lekowe w raku trzustki, np. irynotekan liposomowy stosowany w terapii 2 linii pacjentów z przerzu­tową postacią raka trzustki. Chciał­bym jednak zaznaczyć, że wraz z panią prof. Grażyną Rydzewską wdrożyliśmy jako jedyni w Polsce, a być może jako jedyni w tej części świata, najnowszą technologię w le­czeniu raka trzustki: tylko w naszym szpitalu operuje się choroby trzust­ki z wykorzystaniem robotyki da Vin­ci. To nasz wkład, jeśli chodzi o tech­niki sieroce.

DR N. MED. LESZEK KRAJ: Ktoś mógłby powiedzieć: jak to nowotwo­ry i choroby rzadkie, przecież to są choroby cywilizacyjne. 200 tys. za­chorowań oznacza, że co trzeci z nas zachoruje na chorobę nowotworo­wą. Jednak choroby nowotworowe to kilkaset różnych chorób, w tym ta­kie, które są rzadkie.

Pojawiły się nowoczesne tera­pie dla pacjentów z BRCA-zależnym rakiem trzustki, który dotyczy ok. 5-10% chorych, czyli 100-200 pa­cjentów. Mamy dostępne terapie, ale mamy trochę problemów z dia­gnostyką molekularną. W przypadku tego nowotworu jesteśmy przyzwy­czajeni do badania mutacji soma­tycznych, a tymczasem w tym progra­mie lekowym musimy badać mutacje geminalne, czyli zarodkowe, tzn. ba­damy krew. Dużo ośrodków ma wąt­pliwości, czy mogą to robić, bo to nie jest tkanka nowotworowa. Badania genetyczne wykonujemy u kilkudzie­sięciu osób rocznie, a powinniśmy u 1-2 tys. osób. Czy wynika to z pro­blemów organizacyjnych, czy niezrozumienia pewnych kwestii? Mimo że od 1,5 roku mamy procedurę refun­dacji metody diagnostycznej, lekarze nadal potrzebują informacji, jak dia­gnozować BRCA-zależny rak trzustki, jak pobierać materiał, jak rozliczać.

Dużym wyzwaniem w leczeniu tych nowotworów jest komplekso­wość rozumiana jako patrzenie na istniejące potrzeby jak na puzzle, którymi dysponujemy. Rak trzust­ki to jeden z najtrudniejszych nowo­tworów, z którymi przychodzi nam się zmierzyć. Te puzzle, którymi dys­ponujemy, to terapie sieroce: lipo­somalny irynotekan w 2 linii leczenia pacjentów z rakiem trzustki. Ta grupa pacjentów będzie przykładem takiej rzadkiej choroby, bo mówimy o zaledwie ok. 200-300 pacjentach rocznie. Irynotekan liposomalny sto­sowany w 2 linii leczenia raka trzustki to jedyny lek o udowodnionej w RBK skuteczności klinicznej, lek ten wy­dłuża życie pacjentów. Dane sprzed miesiąca pokazują, że terapia liposo­malnym irynotekanem także w 1 linii leczenia jest lepsza niż standardowe leczenie, którym dysponujemy w ra­mach programu lekowego. Chcieliby­śmy zaproponować pacjentom ten kolejny krok ? te apele będziemy powtarzać, bo kompleksowość, różno­rodność jest tym, czego potrzebuje­my we współczesnej onkologii.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Z mojego doświadczenia jako pierw­szego prezesa AOTMiT wiem, że nowe technologie, które wprowa­dzałem, choć na początku nie zapowiadały przełomu, z czasem oka­zywały się skuteczne, zwłaszcza dla ściśle zdefiniowanych grup chorych. Liposomalny irynotekan, rekomen­dowany w Polsce dla ok. 200-300 pacjentów z rakiem trzustki, jest je­dyną dla nich szansą i znamy już przypadki przedłużenia dzięki temu lekowi pacjentom życia o ponad rok, a nawet dłużej. Nie można pozba­wiać nikogo z tej nielicznej grupy szans na wydłużenie życia.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Poproszę o wy­powiedź posłanki Barbary Dziuk na ten temat.

POSŁANKA BARBARA DZIUK: Kiedy pacjent słyszy diagnozę: rak trzustki, to jest dla niego dramatyczny komu­nikat. Doskonale znam to uczucie, kiedy ciężka choroba ? w moim przy­padku dramatyczny przebieg CO­VID-19 ? sprawia, że odczuwamy lęk przed utratą życia. Ja mam to szczę­ście, że dzięki wspaniałym lekarzom i terapii, która została wtedy wdrożo­na, jestem dzisiaj zdrowa i mogę wal­czyć o zdrowie dla pacjentów. Wiem, jak ten podarowany czas jest ważny.

Dla pacjentów onkologicznych do­stęp do szybkiej i nowoczesnej dia­gnostyki, a potem walka o każdy mie­siąc życia jest ogromną wartością, a każda dostępna metoda leczenia stanowi szansę i nadzieję na dłuż­sze życie. Każdy z nas zasługuje na tę szansę. Czasem są to miesiące, a czasem lata.

Pacjenci z rakiem trzustki są w szczególnie trudnej sytuacji. Przy­tłaczające statystyki nie pomagają im w tej nierównej walce. Są zdeter­minowani do walki, nie poddają się, sami szukają rozwiązań, śledzą roz­wój metod leczenia chirurgicznego i farmakologicznego. Wiem, że są świadomi istnienia terapii, z której nie mogą skorzystać, terapii, która wydłuży ich życie, leczenia o skutecz­ności potwierdzonej w badaniach kli­nicznych. Bardzo o nią proszą. A ja proszę w ich imieniu.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Czy jest szansa, że zaawansowany rak trzustki stanie się chorobą przewlekłą, jak rak jeli­ta grubego?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Rak trzustki to może nie jest cho­roba rzadka, ale są grupy pacjen­tów, które są rzadkie. Rak trzustki to kilka tysięcy pacjentów rocznie. Niestety ten nowotwór jest bardzo późno rozpoznawalny. Reprezen­tuję inny biegun opieki nad pacjen­tem z rakiem trzustki niż dr Kraj: my zajmujemy się diagnostyką. Apelu­jemy o stworzenie ośrodków refe­rencyjnych, bo tylko w takich ośrod­kach rak trzustki będzie mógł być szybciej, lepiej diagnozowany oraz szybciej leczony, a nie jedynie ob­serwowany. Powinna być dostęp­na dobra diagnostyka z endosono­grafią endoskopową, która niestety wciąż jest metodą niedoszacowaną i niedocenianą, a to znakomita me­toda diagnostyczna w raku trzustki. W tych ośrodkach referencyjnych wszystko powinno być komplemen­tarne i pacjenci powinni mieć do­stęp do wszystkich terapii.

Pacjent z rakiem trzustki poza immunoterapią, która obejmuje za­ledwie 5% pacjentów w 1 linii te­rapii, jako leczenie podtrzymujące, nie ma obecnie leczenia w 2 linii o udowodnionej skuteczności kli­nicznej, a jest to zaledwie ok. 200–300 chorych, którzy jeśli nie od­powiedzą na terapię pierwszego wyboru, a wiemy, że prędzej czy później dojdzie do progresji cho­roby, to nie mają leczenia. Cuda w medycynie mogą się zdarzać, sami to obserwujemy także w cho­robach, gdzie przeżywalność liczy się w miesiącach. Mogę podać przy­kład pacjentki, u której 8 lat temu zdiagnozowano zaawansowanego raka trzustki. Ta pacjentka (młoda kobieta, skończyła studia, wychowuje dzieci) dziś cieszy się życiem ? dzięki temu, że otrzymała leczenie. Aczkolwiek wiemy, że średnie prze­życie w raku trzustki 5-letnie doty­czy tylko 3% chorych.

To są terapie dla naszych pacjen­tów. Przypomnę, że mamy ogrom­ny postęp w terapiach w nieswo­istych chorobach zapalnych jelit, mamy pacjentów, których trzeba było poprzednio operować, a te­raz są w stabilnej remisji. Przyłą­czam się do apelu o udostępnienie pacjentom z rakiem trzustki tera­pii 2 linii. Podam jeszcze przykład raka jelita grubego, gdzie przed laty wydawało się, że leczenie wy­dłuża życie o 2-3 miesiące. W tej chwili mówimy, że rak jelita grube­go jest chorobą przewlekłą. I to sta­ło się możliwe dzięki wprowadzaniu nowych terapii. Dlatego dajmy też szansę pacjentom z rakiem trzustki.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

DR N. MED. LESZEK KRAJ: Rzeczy­wiście mamy tu magię statystyki. Je­śli mówimy o terapiach, które wy­dłużają medianę przeżycia o 2-3 miesiące, to wiemy, że u kogoś ta terapia nie przyniosła rezultatu, ale u innego zdziałała cuda. Pacjentów, którzy mieli przeżyć 2-3 miesiące, leczymy 2-3 lata. W większości tera­pii nie znamy czynników predykcyj­nych. Dopóki nie rozpoczniemy tej terapii, nie wiemy, czy jest ona sku­teczna u danego pacjenta.

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Je­śli ten program lekowy jest dobrze opracowany, to jestem przekona­ny, że zespół przy panu ministrze to rozpatrzy, biorąc pod uwagę do­wody naukowe, takie jak pozytywna opinia AOTMiT.

MINISTER MACIEJ MIŁKOWSKI: Nie mogę się wypowiadać, bo we wrześniu ubiegłego roku wydałem decyzję negatywną. Obecnie jest w drugiej instancji, to jest postępo­wanie typowo administracyjne.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Ja­kie są jeszcze potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi?

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Choć dostęp do diagnostyki i lecze­nia chorób rzadkich znacznie się poprawił i nadal się poprawia, jesz­cze sporo brakuje, aby było bardzo dobrze. Istotna jest poprawa do­stępu do diagnostyki genetycznej, tym bardziej że nawet 80% chorób rzadkich może być uwarunkowane genetycznie. Za niezbędne uważam stworzenie specjalistycznych cen­trów referencyjnych, w których pa­cjent miałby zapewnioną komplek­sową opiekę nie tylko tę medyczną, ale też psychologiczną, socjalną, prawną, rehabilitacyjną. W takim zespole powinni się znaleźć specja­liści z różnych dziedzin, np. w moim zespole mamy pediatrów, specjalistów chorób wewnętrznych, nefro­logów, również dziecięcych, neuro­logów, genetyków, specjalistów od chorób metabolicznych i innych.

W Narodowym Planie dla Cho­rób Rzadkich, który został uchwa­lony w zeszłym roku, ujęto wyłącz­nie aspekty medyczne, nie udało się umieścić aspektów związanych z edukacją czy pomocą społeczną. Nad tym musimy teraz popraco­wać.

Edukacja powinna objąć także lekarzy podstawowej opieki zdro­wotnej, dla nich należałoby orga­nizować szkolenia, kursy, ale też edukować powinniśmy całe społeczeństwo.

Na podkreślenie zasługuje spra­wa badań przesiewowych noworod­ków. Takimi badaniami jest obję­tych ponad 30 chorób rzadkich. Tu szczególne miejsce zajmują badania w kierunku SMA. Mamy je zorganizo­wane najlepiej w całej Europie.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Wie­rzę, że krok po kroku, systematycz­nie, sytuacja pacjentów z choroba­mi rzadkimi będzie się poprawiać, choć naprawdę nie jest to ani łatwy, ani do końca rozpoznany temat.

KOMENTARZE EKSPERTÓW:

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej:

Niedobór lizosomalnej kwaśniej lipazy (LAL-D)to wrodzona wada metabolizmu związa­na głównie ze spichrzaniem we­wnątrz lizosomów, należąca do grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych. Jej przyczyną jest zmiana w genach, która po­woduje zaburzenie aktywności enzymu kwaśnej lizosomalnej li­pazy. Występuje w dwóch posta­ciach: pierwsza, zwana też choro­bą Wolmana, jest bardzo ciężka ? dziecko często już po urodze­niu jest w złym stanie. Bez lecze­nia dzieci nie przeżywają pierwszych miesięcy życia.

Większość przypadków deficy­tu enzymu kwaśnej lizosomalnej lipazy manifestuje się jednak kli­nicznie później, u starszych dzieci i u dorosłych. Ta postać jest nazy­wana chorobą spichrzania estrów cholesterolu. Objawami są głów­nie powiększenie wątroby, zabu­rzona jej funkcja oraz zaburzenia lipidowe (dyslipidemia). Choroba ma charakter postępujący, dla­tego nawet jeśli ujawnia się póź­niej, to należy się spodziewać postępującej dysfunkcji narządów, przede wszystkim wątroby. Poja­wiają się też odchylenia w meta­bolizmie lipidów: zbyt dużo cho­lesterolu LDL, obniżona frakcja HDL (tj. frakcja chroniąca przed miażdżycą), często podwyższenie triglicerydów. Może to prowadzić do niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych. Trudno ocenić, jaki będzie przebieg choroby u każ­dego pacjenta, wiemy jednak, że choroba ma przebieg postępujący, dlatego należy ją leczyć, jeśli to moż­liwe. Im wcześniej zostanie włączo­ne leczenie, tym lepsze będą jego efekty, nawet jeśli w chwili rozpoczę­cia leczenia choroba nie jest jeszcze pełnoobjawowa.

Enzymatyczna terapia zastępcza w niedoborze lizosomalnej kwa­śniej lipazy jest stosunkowo nowa na świecie. Okazała się skuteczna w późnej postaci LAL-D, czyli w cho­robie spichrzania estrów choleste­rolu. Natomiast do niedawna uwa­żało się, że choroba Wolmana to jest wręcz wyrok dla dziecka. Z ba­dań przeprowadzanych nad sebe­lipazą alfa (czyli enzymatyczną te­rapią zastępczą) wynika jednak, że jej podawanie może przynosić efek­ty także w chorobie Wolmana. Pro­blem polega na tym, że choroba ujawnia się bardzo wcześnie, tuż po urodzeniu, i często ma przebieg gwałtowny (obfite wymioty, biegun­ki, powiększenie wątroby, śledzio­ny, anemia, zwapnienia w nadner­czach). Jeśli jednak zdiagnozuje się ją w odpowiedniej chwili i odpo­wiednio wcześnie włączy leczenie, to istnieje szansa, żeby chorobę za­trzymać.

Niedobór lizosomalnej kwaśnej li­pazy to choroba rzadka, nawet ulta­rzadka: według światowych wyliczeń częstość zachorowań to od 1:40 000 do 1:300 000 urodzeń. Są to jednak tylko szacunki, ponieważ większość przypadków nie jest rozpoznawa­nych. W przypadku późnej manife­stacji choroby nie daje ona długo objawów. Gdy dochodzi do zawa­łu serca, udaru mózgu, to często za przyczynę uważa się wysokie stęże­nie cholesterolu, myśli się o hiper­cholesterolemii rodzinnej, nie szuka się jednak przyczyny głębiej, bo nie­wielu lekarzy wie o istnieniu takiej choroby. Żeby obniżyć ryzyko serco­wo-naczyniowe, zawału, udaru czę­sto podejmuje się leczenie objawo­we, podaje leki przeciwmiażdżycowe. Jednak niesie ono również ryzyko działań niepożądanych, a u dzie­ci większość tego typu leków jest przeciwwskazana. Ponadto LAL-D może prowadzić do włóknienia wą­troby, z marskością włącznie ? i te objawy również zwykle nie są kore­lowane z LAL-D.

Powodem jest mała znajomość tej choroby wśród lekarzy, którzy dlatego bardzo rzadko zlecają bada­nia w jej kierunku. Nawet jednak jeśli pomyśleliby o LAL-D, to problemem jest diagnostyka: badania enzyma­tyczne są kosztowne, czasochłonne. Na pewno sytuację poprawiłby lep­szy dostęp do badań enzymatycz­nych z krwi, do badań z użyciem ?su­chej? kropli krwi (które dziś można wykonać właściwie tylko za granicą), a także do badań molekularnych, np. metodą sekwencjonowania następ­nej generacji.

PROF. DR HAB. N. MED. ANNA LATOS-BIELEŃSKA, przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, konsultant krajowa w dziedzinie genetyki klinicznej, Katedra i Zakład Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu:

W związku z ogromnym postępem w gene­tyce zmienia się medycyna, która staje się w coraz większym stopniu medycyną geno­mową. Badania genetyczne są niezbędną częścią diagnostyki wielu chorób i podstawą terapii ce­lowanej, a ogólnie mówiąc: podstawą medycyny perso­nalizowanej.

Dwie wielkie grupy pacjentów potrzebują diagnostyki genetycznej w sposób szczególny ? są to chorzy z nowo­tworami (także osoby zdrowe z obciążonym nowotwora­mi wywiadem rodzinnym) oraz chorzy z chorobami rzad­kimi. Dostęp do badań genetycznych jest bardzo mocno akcentowany zarówno w Narodowej Strategii Onkolo­gicznej, jak i w Planie dla Chorób Rzadkich. Obserwuje­my skokowy wzrost zapotrzebowania na diagnostykę ge­netyczną.

Obie te grupy pacjentów potrzebują zwłaszcza wyso­koprzepustowych badań genomowych. W diagnostyce genetycznej w chorobach rzadkich są to porównawcza hybrydyzacja genomowa do mikromacierzy (aCGH) oraz sekwencjonowanie następnej generacji ? panele celowa­ne NGS i WES. Obydwa badania zostały już pozytywnie ocenione przez AOTMiT.

Pozostając przy diagnostyce genetycznej chorób rzad­kich należy podkreślić, że 6-8% populacji zachoruje na chorobę rzadką oraz że 80% chorób rzadkich to choro­by genetyczne, zatem zapotrzebowanie na badania gene­tyczne w tej grupie chorych jest naprawdę duże.

Diagnostyka genetyczna chorób rzadkich z wykorzysta­niem wysokoprzepustowych badań genomowych wy­maga laboratoriów wyposażonych w nowoczesny sprzęt oraz zatrudniających wysokiej klasy specjalistów, a wynik badania musi być interpretowany przez lekarza w kontek­ście rodowodowo-klinicznym.

Optymalna organizacja badań genetycznych u chorych na choroby rzadkie:

? wprowadzenie do koszyka świadczeń gwarantowanych aCGH i NGS (2023);

? certyfikacja laboratoriów prowadzących wysokoprze­pustowe badania genomowe (2023) i nadzór nad tymi laboratoriami;

? wyposażenie wybranych laboratoriów genetycznych w sprzęt do wysokoprzepustowych badań genomo­wych (2024);

? udostępnienie badań genetycznych nie tylko porad­niom genetycznym prowadzącym diagnostykę chorób rzadkich, ale także ośrodkom eksperckim dla chorób rzadkich (2023);

? zabezpieczenie wysoko wykwalifikowanej kadry prowa­dzącej diagnostykę genetyczną ? są to specjaliści labo­ratoryjnej genetyki medycznej, specjaliści medycznej genetyki molekularnej (nowa specjalizacja!) oraz dia­gności laboratoryjni i absolwenci biotechnologii, biolo­gii, genetyki i biomedycyny;

? pielęgniarka genetyczna (nowa specjalizacja dla magi­strów pielęgniarstwa) wraz z nowym rodzajem świad­czenia ? wizytą u pielęgniarki genetycznej;

? lekarze specjaliści genetyki klinicznej (opracowany cał­kowicie nowy program tej specjalizacji, przygotowujący do medycyny genomowej);

? rekomendacje dotyczące diagnostyki genetycznej cho­rób rzadkich (przygotowane przez PTGC i Zespół KK w dziedzinie genetyki klinicznej w ramach Rady ds. Chorób Rzadkich);

? konsylia lekarskie z udziałem genetyków klinicznych i laboratoryjnych;

? nowe rodzaje wizyt lekarskich: pierwszorazowa wizy­ta pacjenta z podejrzeniem choroby rzadkiej, telewi­zyta orphanowska (nadanie kodu ORPHA i zgłosze­nie do Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich), wizyta zamykająca diagnostykę genetyczną (opracowanie wyniku w kontekście rodowodowo-klinicznym, pora­da genetyczna, wydanie zaleceń dotyczących dalszej opieki medycznej, opracowanie karty informacyjnej).

Istotną sprawą jest również ustawa o testach gene­tycznych, która ureguluje rynek badań genetycznych w Polsce i zapewni pacjentom wysoką jakość badań genetycznych i bezpieczeństwo w korzystaniu z diagnosty­ki genetycznej.

Artykuł Optymalny model diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rak trzustki to dziś jedno z największych wyzwań. W ostatnim czasie pojawiają się jednak coraz skuteczniejsze metody diagnostyki i leczenia tego nowotworu, które dają pacjentom szansę. Konieczne jest jednak diagnozowanie i leczenie w wysoko specjalistycznych ośrodkach oraz dostęp do nowoczesnych metod diagnozowania i leczenia – podkreślali eksperci podczas debaty z wiceministrem Maciejem Miłkowskim, organizowanej przez Świat Lekarza i CSK MSWiA.

Prof. Waldemar Wierzba: Jak dziś wygląda diagnostyka raka trzustki? Dlaczego pacjenci najczęściej trafiają do lekarzy w zaawansowanym stadium choroby, z przerzutami? Jakie badania powinniśmy wykonać, by postawić jednoznaczną diagnozę?

Prof. Grażyna Rydzewska: Bardzo dziękuję Panu Dyrektorowi za pomoc w profesjonalnym zorganizowaniu tego spotkania oraz Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu za dotychczasową pomoc. Nikt tyle nam nie pomógł w kwestii leczenia nieswoistych chorób zapalnych jelit, co Pan Minister. Choroby trzustki to moja druga pasja, mam nadzieję, że również Pan Minister pomoże nam w lepszym zorganizowaniu opieki nad pacjentami z rakiem trzustki. To są 4 tysiące pacjentów rocznie ? na dzień dzisiejszy niestety z wyrokiem śmierci. 4 tysiące pacjentów, którzy błąkają się od lekarza do lekarza, którym diagnoza jest stawiana często zbyt późno, gdyż małe zmiany w trzustce są często bagatelizowane przez lekarzy na co dzień niezajmujących się tym problemem. Zdarza się, że w tomografii komputerowej widać 5-6-milimetrowe zmiany w trzustce, a zaleceniem jest obserwacja i kontrola za pół roku. Tymczasem za pół roku jest już za późno na właściwe leczenie.
Chcielibyśmy, by ten nowotwór, który ma tak złe rokowania ? chyba najgorsze ze wszystkich nowotworów przewodu pokarmowego ? mógł być leczony w centrach dysponujących dobrą diagnostyką, gdzie od początku jest nakreślona droga pacjenta. To powinna być diagnostyka nacelowana na trzustkę, konieczny jest dobry zakład radiologii ? w naszym szpitalu taki zakład jest, dysponujemy znakomitym tomografem komputerowym, rezonansem magnetycznym; ważna jest też opcja wykonania cholangiopankreatografii, ale przede wszystkim endoskopowej endosonografii. Nie wyobrażam sobie ośrodka zajmującego się leczeniem trzustki, który diagnozowałby pacjenta bez endoskopowej endosonografii. Nie chodzi tu o zaawansowane guzy, tylko o czujność wobec małych zmian.
Obecnie, prawdopodobnie na skutek nie do końca optymalnej organizacji leczenia, 5-letnie przeżycia w raku trzustki wynoszą poniżej 5 proc. To bardzo mało w stosunku do innych nowotworów przewodu pokarmowego. Z jednej strony jest postęp, ponieważ nauczyliśmy się już w małych zmianach w trzustce lepiej diagnozować autoimmunologiczne zapalenia i guzy neuroendokrynne; możemy tych chorych leczyć lepiej. Z drugiej strony: pacjenci z rakiem trzustki nadal rokują źle. Żeby to zmienić, konieczny jest szybki dostęp do ośrodka, gdzie jest bardzo dobra diagnostyka ? nie tylko gastrologiczna, endoskopia, możliwość pobrania biopsji, ale także znakomita histopatologia. Mamy to szczęście, że w naszym szpitalu jest także diagnostyka histopatologiczna na bardzo dobrym poziomie. Kolejnym elementem jest chirurgia ? pacjenci z nowotworami trzustki powinni być operowani w ośrodkach, które mają w tym zakresie doświadczenie, operują wielu pacjentów z taką diagnozą. Chcielibyśmy, by leczenie raka trzustki było skupione w tego typu ośrodkach, tzw. high volume center.
Kilka lat temu próbowaliśmy stworzyć skrining raka trzustki ? podobnie jak funkcjonuje on w przypadku raka jelita grubego. Z zazdrością patrzę, że w przypadku tego nowotworu możemy zrobić kolonoskopię, usunąć polipy, zapobiec rozwojowi raka. W przypadku nowotworu trzustki nie ma takiej możliwości, badania byłyby zbyt obciążające i zbyt kosztowne. Ważne byłoby natomiast wprowadzenie skriningu w grupach ryzyka, którymi są pacjenci z nowo wykrytą cukrzycą po 50. roku życia, z rozchwianą cukrzycą po 50. roku życia, a także pacjenci z przewlekłym zapaleniem trzustki, szczególnie palący papierosy.
Po to, by poprawić wyniki leczenia, musimy myśleć o pacjentach, którzy mają małe zmiany w trzustce. Wymagają specjalistycznej diagnostyki i jak najszybszej operacji, a nie czekania, obserwowania progresji. Konieczne jest też różnicowanie raka trzustki z nowotworami neuroendokrynnymi, z autoimmunologicznym zapaleniem trzustki. To jest możliwe tylko w dobrze wyposażonych ośrodkach, z dobrymi specjalistami.

Red. Paweł Kruś: A jak obecnie wygląda diagnostyka onkologiczna raka trzustki?

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: W każdym nowotworze, gdzie myślimy o poprawie przeżycia chorych, powinniśmy poprawić diagnostykę zmian prekursorowych. W przypadku raka trzustki zmiany prekursorowe można określić właściwie dopiero w materiale pooperacyjnym. Gdy badamy pod mikroskopem guz zapalny trzustki, to na jego obwodzie często znajdujemy wczesne zmiany prekursorowe, neoplazję śródnabłonkową w drobnych przewodach. Gdybyśmy mogli zdiagnozować te zmiany wcześniej, wykonać badania molekularne, byłaby to droga do poprawy przeżycia chorych. Dziś jest to jednak niewykonalne.
Jeśli nowotwór trzustki jest już guzem dużym, zaawansowanym, to nasza diagnostyka sprowadza się do wykonania biopsji cienkoigłowej lub gruboigłowej, a wynik jest podstawą do wdrożenia leczenia neoadiuwantowego. Jeżeli po leczeniu jest chociaż częściowa regresja guza, to niekiedy można przystąpić do operacji.
Inną kategorią są zmiany litotorbielowate ? tu ogromną rolę odgrywa diagnostyka gastroenterologiczna, ultrasonografia endoskopowa. W naszym ośrodku jest ona na bardzo wysokim poziomie, współpracujemy w diagnostyce zmian prekursorowych, które rozwijają się w guzach torbielowatych. Dysponujemy nowoczesnymi technikami wykonania preparatu histopatologicznego z materiału cytologicznego, czyli z biopsji cienkoigłowej. Te nowoczesne metody ? tzw. technika cell block ? bardzo poprawiły nie tylko wykrywalność, ale też analizę zaburzeń molekularnych przed podjęciem decyzji terapeutycznej. W strukturze torbielowatej możemy rozpoznać zmiany o niskim i wysokim stopniu złośliwości, które predysponują do wykonania operacji. Możemy operować zmiany już na wczesnym etapie rozwoju nowotworu, jednak pacjenci muszą być pod dobrą opieką gastrologiczną, mieć wykonane dokładne badania obrazowe. Badając dokładnie materiał operacyjny z lito-torbielowatymi guzami typu wewnątrzprzewodowego brodawkowatego nowotworu głównego przewodu trzustkowego lub śluzowego nowotworu torbielowatego, jesteśmy w stanie wykryć nawet maleńkie mikroogniska raka inwazyjnego. Chorzy z tymi nowotworami stanowią grupę lepiej rokującą niż chorzy z klasycznym rakiem przewodowym trzustki. Końcowym etapem diagnostycznym jest wykonanie raportu synoptycznego. Dzięki olbrzymiemu wsparciu Pana Dyrektora, wdrażamy specjalny program internetowy, z którego ? po wpisaniu istotnych i niezbędnych danych mikroskopowych ? zostanie wygenerowana ujednolicona elektroniczna wersja rozpoznania patomorfologicznego będącego podstawą dalszych decyzji terapeutycznych.

Red. Katarzyna Pinkosz: Kierowana przez Panią Poseł Barbarę Dziuk podkomisja stała ds. onkologii zajmuje się wszystkimi nowotworami, w tym rakiem trzustki. Jak wygląda sytuacja z punku widzenia pacjentów z tym nowotworem?

Posłanka Barbara Dziuk: Na podkomisji stałej do spraw onkologii omawiamy problemy chorych z wszystkimi nowotworami, w tym z rakiem trzustki. W przeważającej większości są to przypadki już bardzo zaawansowanej choroby ? z przerzutami do innych narządów. Statystyki są bezlitosne: eksperci zwracają uwagę, że w raku trzustki mamy prawie tyle samo zgonów co zachorowań. Kiedy pacjent słyszy diagnozę ?rak trzustki?, to jest to dla niego dramatyczny komunikat.
Dla pacjentów onkologicznych dostęp do szybkiej i nowoczesnej diagnostyki, a potem walka o każdy miesiąc życia to ogromna wartość, a każda dostępna metoda leczenia jest szansą i nadzieją na dłuższe życie. Każdy z nas zasługuję na tę szansę. Czasem są to miesiące, a czasem lata. Pacjenci z rakiem trzustki są w szczególnie trudnej sytuacji. Często znają przytłaczające statystyki, które nie pomagają im w tej nierównej walce.
Są zdeterminowani do walki, nie poddają się, szukają rozwiązań, śledzą rozwój metod leczenia chirurgicznego i farmakologicznego, wszystkie nowe doniesienia naukowe. Są świadomi istnienia terapii, z której nie mogą dziś skorzystać, która wydłuży ich życie, leczenia o skuteczności potwierdzonej w badaniach klinicznych. Bardzo o nie proszą.
Bardzo często na komisji współpracujemy z ministrem Maciejem Miłkowskim, by poprawiać jakość życia pacjentów. Udało nam się w wielu przypadkach znaleźć dobre rozwiązania. Wiemy, że proces refundacji jest złożony. Zawsze jestem otwarta na pacjentów, rozmawiamy z Panem Ministrem na temat właściwych rozwiązań. To nie są proste decyzje, zawsze jednak staramy się zrobić wszystko, by poprawić komfort życia pacjentom.

Prof. Waldemar Wierzba: Czy polscy lekarze mają dziś do dyspozycji wszystkie procedury diagnostyczne? Czy wszystkie są refundowane?

Prof. Grażyna Rydzewska: Jeśli chodzi o procedury diagnostyczne w leczeniu raka trzustki, to są one dostępne i refundowane. Problemem jest to, że nie są one dość dobrze rozpropagowane, stąd nasz apel, żeby diagnostyka odbywała się w specjalistycznych ośrodkach. Dostępność do badań TK, rezonansu magnetycznego bardzo się poprawiła. Gorzej jest z endoskopią, np. endosonografią endoskopową. Z ramienia Polskiego Klubu Trzustkowego, którego prezesem byłam przez dwie kadencje, organizowaliśmy Polskie Szkoły Endosonografii, by rozbudzić zainteresowanie lekarzy. Te procedura jest dobrze refundowana. Ważna jest jednak świadomość, żeby nie bagatelizować małych zmian, zmian torbielowatych, a także współpraca gastroenterologa z patomorfologiem. Wykonanie endosonografii jest zależne od operatora. W naszym ośrodku mamy dwie pracownie endosonografii, badania są wykonywane codziennie, wykonujemy ich prawdopodobnie najwięcej w Polsce we wskazaniu chorób trzustki. 90 proc. diagnozowanych zmian to właśnie zmiany w trzustce. Zapotrzebowanie jest ogromne: nasi lekarze wykonują 10-15 badań dziennie, mają ogromne doświadczenie. Oczywiście, te badania są też wykonywane w innych ośrodkach, jednak często są to 2-3 badania w tygodniu. Stąd nasz apel o stworzenie high volume center.

Wiceminister Maciej Miłkowski: Cieszę się, że prawie wszystkie procedury diagnostyczne są finansowane. Jeśli chodzi o ośrodki, to po pierwszej publikacji Map Potrzeb Zdrowotnych i wykazaniu, że jednym z głównych czynników decydujących o jakości leczenia operacyjnego jest liczba wykonanych operacji przez operatora oraz w danym ośrodku, NFZ ustalił w wielu zakresach wskaźniki korygujące. Promują one skupienie się niektórych ośrodków na wykonywaniu trudnych zabiegów, jednocześnie pokazując pozostałym szpitalom, że nie warto operować małej liczby pacjentów z danym schorzeniem. W raku trzustki też warto obrać taki kierunek.
Widzimy, że trzeba skupić się na szybkim diagnozowaniu raka trzustki, szybko i dobrze wykonanej operacji, która odgrywa największą rolę w leczeniu. Wiem, że ośrodek, w którym obecnie się znajdujemy, jest bardzo dobrze znany z opieki nad pacjentami z rakiem trzustki. Przy wykonywaniu operacji dużą rolę mogą odegrać nowoczesne technologie ? będziemy o nich rozmawiać. Na pewno jednak ośrodków wykonujących tego typu operacje nie powinno być w Polsce wiele. Najważniejsze jest doświadczenie osób wykonujących operacje.
Jeśli chodzi o leki w raku trzustki, to przez wiele lat nie działo się nic. Obecnie po raz pierwszy pojawiło się kilka nowych terapii, proces refundacyjny dla części z nich już się zakończył. Jeden z leków udało się przyjąć, ma bardzo dobre efekty kliniczne, jednak jest stosowany w wąskich populacjach.

Prof. Grażyna Rydzewska: Sytuacja jest bardzo dobra, jeśli nowotwór jest wykryty w takim stadium, że pacjenta można zoperować. Dlatego niezbędna jest szybka diagnostyka i leczenie w ośrodkach, które robią to kompleksowo. Zgadzam się ze słowami Pana Ministra, że nic tak nie zmieni losu chorego jak dobrze wykonana operacja, co jest możliwe tylko w tego typu ośrodkach. Również sama kwalifikacja do leczenia powinna być odpowiednia: zdarzało mi się widzieć wiele sytuacji, kiedy wykonano resekcję trzustki, choć nie było to konieczne.
Niestety, mamy też grupę pacjentów ? ok. 200-300 rocznie ? którym na dziś nie jesteśmy w stanie nic zaoferować. Polski Klub Trzustkowy, podobnie jak Europejski oraz Światowy Klub Trzustkowy, w którego jestem zarządzie, rekomenduje stosowanie wszystkich leków dostępnych w leczeniu drugiego rzutu raka trzustki. Z perspektywy czasu, gdy patrzę na leczenie raka jelita grubego, to widzę, że dzięki postępowi chemioterapii i wdrażaniu nowych cząsteczek, stał się on chorobą przewlekłą. Na początku nowe leki tylko w niedużym stopniu przedłużały życie; obecnie dzieje się to w dużo większym stopniu. Dlatego warto dać szansę również pacjentom z rakiem trzustki. Taka szansa im się po prostu należy.

Dr n. med. Paweł Nurzyński: Do oddziału onkologii trafiają pacjenci po radykalnych zabiegach operacyjnych oraz chorzy z zaawansowanym rakiem trzustki. Jeśli kwalifikują się do leczenia operacyjnego, to dysponujemy schematami chemioterapii, które podajemy przed leczeniem operacyjnym. To bardzo dobre i skuteczne leczenie, często jego zastosowanie pozwala zoperować pacjentów. Jeśli nowotwór jest zaawansowany i nie ma już możliwości leczenia operacyjnego, to zwykle kwalifikujemy chorych do jednego z dwóch schematów chemioterapii. Pierwszy to leczenie gemcytabiną w skojarzeniu paklitakselem opartym o albuminy. To bardzo skuteczne leczenie, pomaga większości chorym. Jeśli pacjent jest w dobrym stanie ogólnym, możemy zaproponować leczenie schematem trójlekowym FOLFIRINOX, który jest dużo bardziej agresywny, ale daje dużo lepsze odsetki odpowiedzi.
Przed dużym znakiem zapytania stajemy w drugiej linii leczenia. Zwykle po niepowodzeniu leczenia gemcytabiną w skojarzeniu z paklitakselem pacjenci otrzymują schematy oparte o 5-fluorouracyl, oksaliplatynę albo o irinotecan. Jest również liposomalny irinotecan, w Polsce na razie niedostępny. Ma udowodniony wpływ na przeżycie, leczenie jest skuteczne. Chcielibyśmy móc stosować ten lek u naszych chorych. Dostęp do niego byłby dla nas bardzo cenny, dajemy wtedy pacjentom czas, przedłużając życie.
Leczenie staramy się tak konstruować, by było jak najmniej toksyczne dla chorych, a jednocześnie przedłużające życie. Dostęp do każdej nowej terapii daje nam nowe możliwości terapeutyczne. Bardzo się cieszymy, że jest już dostępny lek dla pacjentów z mutacjami germinalnymi BRCA1, 2. To jednak niewielka grupa chorych. Niestety pacjentom, którzy nie mają tej mutacji, na dziś mamy niewiele do zaoferowania. Chcielibyśmy móc podać im liposomalny irinotecan, który w wielu przypadkach pozwala przedłużyć im życie, a jednocześnie to lek bardzo bezpieczny.

Senator Beata Małecka-Libera: W leczeniu onkologicznym widzimy dziś ogromny postęp, jednak rak trzustki to nadal duże wyzwanie. Mamy wiele do zrobienia, by poprawić wyniki jego leczenia. Ponieważ jestem nie tylko lekarzem, ale też specjalistą zdrowia publicznego, to bardzo zaintrygowało mnie to, o czym mówiła Pani Profesor Grażyna Rydzewska: że chociaż w tym nowotworze nie ma profilaktyki i skutecznych metod skriningowych, to warto byłoby wdrożyć badania skriningowe w grupach ryzyka, np. u osób, u których po 50. roku życia , u których jest wykrywana cukrzyca typu 1.
Widzimy, że nowotwór trzustki jest wykrywany późno, również dlatego, że wczesna diagnostyka jest utrudniona. Brakuje elementu kompleksowości. Warto więc budować interdyscyplinarne zespoły, nastawione na wczesne wykrycie raka trzustki, w których swoją wiedzą wymieniają się interniści, gastroenterolodzy, ultrasonogafiści, onkolodzy. To ważne, gdyż na dziś tylko 20 proc. chorych kwalifikuje się do leczenia chirurgicznego.
Jeśli chodzi o leki, to warto zwrócić uwagę na pewien szczegół, o którym wspomniał Pan Minister ? w tym nowotworze wciąż mamy niewiele do zaoferowania. Dlatego każdy nowy lek, który przedłuża życie i daje szansę chorym, jest wart uwagi. Warto też pamiętać o leczeniu paliatywnym, gdyż część chorych będzie musiała być w ten sposób leczona. Zwróćmy uwagę na konieczność opieki kompleksowej, również na opiekę paliatywną.
Tylko kompleksowe podejście da nam efekt w postaci poprawy rokowania. Nie możemy działać tylko w jednym punkcie. Dlatego chciałabym też zaapelować do pana ministra o to, żebyśmy zweryfikowali Narodowy Program Zdrowia, bo są tam elementy związane z profilaktyką i czynnikami ryzyka, możliwe do zrealizowania. Program powinien mieć należyty priorytet. Wierzę, że jeśli te działania zostaną podjęte, to zdecydowanie poprawią się wyniki leczenia raka trzustki.

Prof. Waldemar Wierzba: Po to, żeby stworzyć ośrodki kompleksowej diagnostyki i leczenia raka trzustki, konieczne są kompleksowe rekomendacje. W naszym szpitalu udało się takie rekomendacje stworzyć, jeśli chodzi o leczenie COVID-19. Znakomite osiągnięcia ma też prof. Grażyna Rydzewska, gdy chodzi o opracowanie modelu dla choroby Leśniowskiego-Crohna. ?Świat Lekarza? relacjonował te znakomite osiągnięcia. Czy jest przygotowywany taki kompleksowy model, jeśli chodzi o leczenie raka trzustki?

Prof. Grażyna Rydzewska: Na pewno jeśli chodzi o raka trzustki, to bardzo ważne jest stworzenie kompleksowych ośrodków, wyspecjalizowanych w diagnozowaniu i leczeniu. Takie ośrodki funkcjonują w wielu krajach Europy. Ważna jest też nowoczesna chirurgia. W przypadku raka jelita grubego na początku były wykonywane operacje tylko w przypadku wcześnie rozpoznanego nowotworu o małych rozmiarach, później ? coraz większych. Obecnie możliwości leczenia chirurgicznego rozszerzają się, wykonuje się resekcje przerzutów do wątroby. Być może tak będzie za kilka lat w przypadku raka trzustki?

Prof. Waldemar Wierzba: Podczas niedawnej konferencji w naszym szpitalu prezentowaliśmy techniki oparte o małoinwazyjną chirurgię, wspomaganą robotyką. Na żywo transmitowaliśmy bardzo oszczędzające operacje w chorobach trzustki. Jeszcze przed świętami będzie w naszym szpitalu jeden z dziesięciu najnowocześniejszych w Polsce skanerów PET-CT, wykorzystywany w diagnostyce i leczeniu. Będzie pełnił bardzo ważną rolę również dla pacjentów z rakiem trzustki ? dla pacjentów z Mokotowa, Warszawy, Mazowsza i całej Polski: wszystkim którzy się do nas zgłoszą, bo nikomu nie odmawiamy pomocy. Już jesteśmy takim kompleksowym ośrodkiem diagnostyki i leczenia raka trzustki.

Red. Katarzyna Pinkosz: Ponieważ jesteśmy w ośrodku, który jest kompleksowym miejscem leczenia raka trzustki, to jakie są rekomendacje, by poprawić leczenie pacjentów? I ile takich ośrodków powinno być w Polsce?

Prof. Grażyna Rydzewska: Takie ośrodki powstają w sposób naturalny, obecnie w Polsce jest ich kilka. Jak mówiłam, ważna jest nie tylko diagnostyka, ale także możliwości zastosowania nowoczesnych metod chirurgicznych. Budujemy model kompleksowej diagnostyki i leczenia raka trzustki ? to jest zachęta dla innych ośrodków, by tworzyć taki model. Podobnie stało w przypadku pacjentów z chorobą Leśniewskiego-Crohna: wyznaczyliśmy standardy i każdy ośrodek, kto je spełnił, mógł sięgnąć po taki model. Chcielibyśmy, by taki ośrodek leczenia raka trzustki był u nas, chcielibyśmy też, by były budowane ośrodki o podobnym standardzie opieki w Polsce.

Prof. Waldemar Wierzba: Nasz szpital mógłby być ośrodkiem wiodącym, zainteresowani młodzi chirurdzy mogliby się u nas uczyć technik operacyjnych. Cieszę się, że jest duża grupa młodych ludzi, którzy chcą uczyć się chirurgii. Nasz ośrodek mógłby być liderem i ośrodkiem szkoleniowym dla młodych chirurgów.

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: Chciałabym zwrócić uwagę na to, że w Polsce jest zdecydowanie za mało patomorfologów; to ogromny problem. A jednocześnie, wraz z rozwojem nowych metod leczenia, czynniki predykcyjne w różnych nowotworach są coraz lepiej rozpoznawane. Opierają się one na badaniach molekularnych i immunohistcohemicznych. Patomorfolodzy muszą podążać za klinicystami, rozwijając wiedzę na temat nowotworowych czynników predykcyjnych, znać szlaki kancerogenezy, na każdym etapie rozwoju nowotworu wiedzieć, jaki czynnik należy badać. Często musimy wykonać badania dodatkowe, immunohistochemiczne. Niestety, są one niedofinansowane, stanowią koszty szpitala, nie w pełni finansuje je NFZ. W naszym szpitalu nie mamy problemu z wykonywaniem takich badań, dzięki przychylności dyrekcji, jednak w wielu szpitalach w Polsce dyrekcje nie pozwalają wykonywać tych badań, bo wpędzają się w koszty.

Dr Paweł Nurzyński: Dziś nie ma już jednak możliwości dobrego leczenia nowotworów bez dobrego zakładu genetyki, dlatego że konieczne jest oznaczenie mutacji genetycznych. Wymaga to bardzo dokładnej diagnostyki. Dobra pracownia genetyczna daje nam dużo większe możliwości terapeutyczne.

Prof. Waldemar Wierzba: I tu chciałbym zwrócić uwagę Pana Ministra, że w tym roku otworzyliśmy zakład genetyki i genomiki, gdzie oznaczamy całe sekwencje DNA. Korelujemy je z ciężkością przebiegu choroby, mamy już na ten temat publikacje. Na razie dotyczą one COVID-19. Niedawno otworzyliśmy Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, gdzie będą stosowane te wszystkie nowoczesne metody, oparte o medycyną personalizowaną. Ja również, tak jak Pani Senator, jestem specjalistą zdrowia publicznego, dlatego podkreślając rolę centrów właściwej diagnostyki i leczenia, mam też na myśli centra szkoleniowe, by właśnie inni lekarze mogli tu u nas zasięgnąć informacji, rady, jeśli będą ich potrzebować.

Senator Beata Małecka-Libera: Bardzo wspieram powstanie takich centrów, żeby jednak mogli do nich trafić pacjenci na wczesnym etapie choroby, to konieczna jest ścisła współpraca ośrodka z lekarzami POZ i specjalistami.

Prof. Grażyna Rydzewska: Bardzo ważny jest dostęp do szybkiej i właściwej diagnostyki, możliwość przesłania pacjenta z podejrzanymi zmianami w USG do centrów, gdzie zostaną dobrze zdiagnozowani. To powinna być też edukacja w zakresie diagnostyki, np. endosonografii zabiegowej. Tego bardzo brakuje.

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: Diagnostyka cytologiczna guzów trzustki jest bardzo specyficzna; patomorfolodzy, którzy mieliby diagnozować zmiany na wczesny etapie powinni mieć doświadczenie. Ponieważ mamy stosunkowo dużo materiałów w porównaniu do innych ośrodków, to również moglibyśmy dzielić się swoją wiedzą z mniej doświadczonymi kolegami. Dostaję telefony, nawet z dużych ośrodków onkologicznych, od kolegów, którzy mają problemy z diagnozowaniem. Dlatego udostępnienie naszych materiałów na stronie naszego szpitala, stworzeni biblioteki guzów trzustki, na pewno byłoby bardzo przydatne w diagnozowaniu.
Prof. Grażyna Rydzewska: Często weryfikujemy u nas preparaty pochodzące z różnych ośrodków. Wielokrotnie preparaty rozpoznawane jako rak trzustki okazywały się np. guzem neuroendokrynnym lub zapaleniem autoimmunologicznym. Wtedy w ogóle nie trzeba wykonywać operacji, albo wykonuje się ją, zupełnie inaczej.

Red. Katarzyna Pinkosz: Wracając do możliwości leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki ? w jakim stopniu dostęp do nowych leków poprawiłby sytuację chorych?

Dr Paweł Nurzyński: Wspominałem już o tym, że liposomalny irinotecan ma udowodnioną skuteczność w drugiej, trzeciej linii. W badani NAPOLI schemat oparty o irinotecan liposomalny porównywano do schematu opartego o 5-fluorouracylu. Liposomalny irinotecan udowodnił swoją skuteczność, jeśli chodzi o czas do progresji choroby i czas przeżycia chorych. Nie ma więc wątpliwości, że lek działa. Dla onkologów możliwość jego stosowania byłaby bardzo wartościowa. Każdy schemat, który jest w stanie przedłużyć tym pacjentom życie, jest wartościowy w raku trzustki.
Co ciekawe, bywa tak, że u pacjenta nie zawsze ?sprawdza się? standardowy irinotecan, natomiast irinotecan liposomalny czasem okazuje się bardziej skuteczny. Ważne jest też to, że nie jest to lek toksyczny, jest bezpieczny, ma niewiele skutków ubocznych. Czasem pacjenci sami ten lek są w stanie sobie zakupić, jednak takich osób jest niewiele. Chcielibyśmy mieć możliwość zaproponowania chorym takiego leczenia w drugiej linii, po niepowodzeniu pierwszej.

Prof. Waldemar Wierzba: Warto zwrócić uwagę na to, że nie jest to tylko kwestia przedłużenia życia; jednemu pacjentowi przedłużymy życie o dwa miesiące, innemu znacznie dłużej. Nie mniej ważną kwestią jest to, że mamy do czynienia z postępem, tak rozwija się medycyna. Nabieramy doświadczenia w leczeniu, wiedzy, mamy publikacje naukowe. Oznacza postęp medycyny. Również z tego powodu należałoby tę terapię refundować. Za te pieniądze ?kupujemy? nie tylko dłuższy czas życia chorych, ale też naszą wiedzę.

Prof. Grażyna Rydzewska: Tym bardziej, że to jest 200-300 pacjentów rocznie, dla których nie mamy innej propozycji leczenia.

Prof. Waldemar Wierzba: Bardzo dziękuję za udział w debacie. Wierzę, że w krótkim czasie powstanie ogólnopolski standard opieki koordynowanej w raku trzustki oraz że Pan Minister wprowadzi go możliwie najszybciej, kontynuując wolę poprawy jakości leczenia.

W debacie wzięli udział:

*Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski

*Senator Beata Małecka-Libera, przewodnicząca Komisji Zdrowia Senatu RP

*Posłanka Barbara Dziuk, przewodnicza Podkomisji Stałej Sejmu RP ds. Onkologii

*Prof. Grażyna Rydzewska-Wyszkowska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii CSK MSWiA

*Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer, kierownik Zakładu Patomorfologii CSK MSWiA

*Dr n. med. Paweł Nurzyński, zastępca kierownika Kliniki Onkologii CSK MSWA

Debatę moderowali:

*Prof. Waldemar Wierzba, dyrektor CSK MSWiA w Warszawie

*Red. Katarzyna Pinkosz i red. Paweł Kruś, Świat Lekarza

Artykuł Kompleksowe leczenie raka trzustki: konieczność powołania ośrodków specjalistycznych – debata Świata Lekarza i CSK MSWiA z ministrem Miłkowskim pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Zniesienie limitu czasu leczenia w programach lekowych oraz wprowadzenie nowych terapii, gdy pacjent nie odpowiada na dotychczasowe leczenie: to najważniejsze postulowane zmiany w leczeniu chorych na wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Alternatywą są okaleczające pacjentów operacje i wysokie koszty zasiłków chorobowych i socjalnych. Nowe terapie to dla pacjentów szansa na normalne życie.

W debacie Świata Lekarza wzięli udział: prof. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, Marek Lichota, prezes stowarzyszenia Apetyt na Życie oraz parlamentarzystki: posłanka Barbara Dziuk (przewodnicząca Podkomisji Stałej Sejmu ds. Onkologii) i Elżbieta Płonka (sejmowa Komisja Zdrowia). Uczestnicy debaty podkreślili bardzo dramatyczną sytuację wielu pacjentów z WZJG i konieczność pilnych zmian w programach lekowych. Debatę skomentował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

?  WZJG, podobnie jak choroba Leśniowskiego-Crohna, to schorzenia na całe życie; pomoc jest potrzebna nie tylko w okresie zaostrzeń, ale również w czasie remisji niezbędne jest odpowiednie leczenie podtrzymujące. Eksperci przedstawiają propozycje rozwiązań, a my, parlamentarzyści, musimy zastanowić się w trakcie prac komisji i zespołów, w jaki sposób usprawnić pomoc dla chorych ? mówiła posłanka Elżbieta Płonka, otwierając debatę.

Świat Lekarza: WZJG to jedna z nieswoistych chorób zapalnych jelit, przewlekłych chorób autoimmunologicznych atakujących przewód pokarmowy. Choć obydwie choroby mają nieco inną specyfikę, towarzyszą im podobne objawy: długotrwała biegunka, bóle brzucha, osłabienie, wycieńczenie. Jakie są doświadczenia w opiece nad pacjentami z WZJG?

Prof. Grażyna Rydzewska: Właściwa opieka nad pacjentami z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i chorobą Leśniowskiego-Crohna to jeden z głównych problemów Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego. Mimo poprawy, wciąż jesteśmy daleko za wieloma krajami europejskimi, stąd nasze nieustanne zabiegi, żeby ulżyć pacjentom w cierpieniu. WZJG to ciężka choroba, objawiająca się przede wszystkim biegunką, której nie można powstrzymać, wypróżnieniami nawet do 20 razy na dobę, często z krwią. Utrzymanie remisji jest bardzo istotne, ponieważ ?z tyłu czai się drugi wróg?: nieprawidłowo leczone WZJG powoduje ryzyko raka jelita grubego. Zdarzają się pacjenci w wieku 30-40 lat z rakiem jelita grubego.

Sytuacja pacjentów w Polsce jest z roku na rok coraz lepsza; tu ukłon w stronę Ministerstwa Zdrowia, ponieważ wiele się poprawiło, pojawiły się nowe terapie, także bardzo nowoczesne w ramach programów lekowych. Są jednak dwa poważne problemy. Po pierwsze: w programach lekowych pacjenci otrzymują leki tylko przez rok. Zdarzają się dramatyczne sytuacje, kiedy pacjent dobrze odpowiada na leczenie, a my musimy po roku je przerwać i czekać na kolejne zaostrzenie, by znów podać leki. To nie jest korzystne ani z medycznego, ani z ekonomicznego punkt widzenia, gdyż pacjenta musimy znów hospitalizować, podawać mu np. przewlekle steroidy, przetoczenia krwi, żywienie pozajelitowe i ponownie włączać do programu. Przewlekłe stosowanie steroidów to ryzyko powikłań, m.in. złamań kręgosłupa, cukrzycy. Apelujemy o zmiany: w przypadku cukrzycy nikt nie odstawia pacjentowi insuliny, jeśli dobrze na nią reaguje. O to samo prosimy dla naszych pacjentów: dajmy im możliwości leczenia i kontynuujmy tak długo, jak na nie odpowiadają.

Druga kwestia wymagająca poprawy: w chorobie Leśniowskiego-Crohna dysponujemy możliwością stosowania prawie wszystkich cząsteczek lekowych. W przypadku WZJG jest dużo gorzej: mamy dostępny inhibitor anty TNF-alfa (infliksimab), wedolizumab i tofacytynib. Nie mamy dostępu do stosunkowo nowej terapii, czyli ustekinumabu, który jest już stosowany z powodzeniem u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Apelujemy o poszerzenie wachlarza leków i o wydłużenie skutecznego leczenia.

Świat Lekarza: Środowisko ekspertów prowadziło rozmowy z Ministerstwem Zdrowia w sprawie zmian w programach. Jakie są efekty rozmów?

Prof. Grażyna Rydzewska: Prowadziliśmy wiele rozmów z wiceministrem Maciejem Miłkowskim; zakończyły się one złożeniem przez nas projektu programu w takiej wersji, w jakiej chcielibyśmy, żeby funkcjonował. Niestety, z ministerstwa otrzymaliśmy jego okrojoną wersję: ministerstwo zgodziło się jedynie na postulat wydłużenia terapii w programach lekowych. W takiej wersji program został skierowany do AOTMiT. Jako PTG zaopiniowaliśmy tę zmianę pozytywnie, oczekujemy na decyzję ministerstwa dotyczącą wydłużenia terapii (pacjent ma otrzymywać leczenie do czasu, gdy przynosi ona efekty i zdaniem lekarza oraz pacjenta jest niezbędna). Niestety, na razie nie mamy decyzji dotyczącej możliwości stosowania nowych cząsteczek, takich jak ustekinumab. Zależy nam na tym, żeby była możliwość stosowania nowych cząsteczek: ustekinumabu, adalimumabu (dobrze znany lek, ale wciąż nierefundowany w programie WZJG), oraz podskórnego wedolizumabu.

Świat Lekarza: Czy jest jakaś alternatywa dla tych nowych leków?

Prof. Grażyna Rydzewska: Jeśli pacjent przestaje odpowiadać na leczenie, a nie możemy podać mu nowego leku, choroba postępuje i często konieczne jest wykonanie kolektomii, wyłonienie stomii, zbiornika jelitowego. Alternatywa skutecznego leczenia jest więc bardzo okaleczająca. Ważna kwestia: pacjent nie może czekać, że nowe leki kiedyś się pojawią, gdyż dla niego często alternatywą jest usunięcie jelita. Dlatego tak ważne jest, żeby pacjenci mieli możliwość wyboru leczenia. Poza tym kolektomia nie zawsze leczy po jej wykonaniu okazuje się, że około 25 proc. osób ma zmiany w zbiorniku jelitowym i nadal choruje, oraz że ok. 15 proc. pacjentów ma też zmiany w jelicie cienkim, tak więc mimo trwałego okaleczenia pacjenta, choroba nadal trwa.

Posłanka Barbara Dziuk: Temat nieswoistych chorób zapalnych wciąż wydaje się wstydliwy, mało kto chce zajmować się tą tematyką. Ci młodzi ludzie borykają się z ogromnymi problemami, choroba niszczy ich organizm. Mam ogromny szacunek dla Pani Profesor i innych osób poprawiających życie pacjentów. Oni chcą normalnie żyć, pracować, studiować. Z moich rozmów z wynika jednak, że wielu z nich obawia się, że program lekowy, w którym są, skończy się. Czy faktycznie jest taka obawa?

Prof. Grażyna Rydzewska: Wiele rzeczy w leczeniu WZJG udało się poprawić, jeśli jednak chodzi o programy lekowe, to nadal są ?kalekie?. Oczekujemy na decyzję o możliwości ich wydłużania; obecnie pacjenta, który jest w remisji, narażamy na zaostrzenie, odstawiając leki. Możemy go wprowadzić z powrotem do programu, gdy ma zaostrzenie, a to oznacza ból, cierpienie. Pacjenci nieskutecznie leczeni mają wielokrotnie zwiększone ryzyko raka jelita grubego; to dramatyczne historie. Mam nadzieję, że jesteśmy na dobrej drodze rozwiązania problemu wydłużenia leczenia i będziemy mogli leczyć pacjenta tak długo, jak odpowiada na leczenie. Czekamy jednak również na nowe cząsteczki w leczeniu tej choroby, takie jak ustekinumab. To o tyle ważny lek, że po indukcji leczenia w formie dożylnej ? która działa szybko ? możemy zastosować leczenie podtrzymujące, w formie podskórnej. Przyjmując terapie dożylne, pacjenci nie muszą jeździć do swoich ośrodków na leczenie, nie muszą być hospitalizowani, co też ogranicza wydatki systemu ochrony zdrowia.

Świat Lekarza: Nieskuteczne leczenie przynosi duże straty ekonomiczne. Czy to jest widoczne np. w kosztach ponoszonych przez ZUS?

Dr n. med. Jakub Gierczyński: Mamy znakomitych lekarzy klinicystów, którzy potrafią leczyć zgodnie z zaleceniami europejskimi, pod warunkiem, że mają do tego odpowiednie narzędzia. Na WZJG chorują młodzi pacjenci. W 2019 roku odnotowano w Polsce 241 tys. dni absencji chorobowych z powody WZJG; w 2020 r. ? 315 tys. dni absencji chorobowych, czyli o ponad 74 tys. więcej. 30 proc. pacjentów z absencjami chorobowymi to osoby w wieku 20-30 lat; 35 proc. ? w wieku 30-40 lat, a 20 proc. ? 40-50 lat. Aż 98 proc. chorych na WZJG to chorzy w wieku produkcyjnym, którzy przez to, że chorują, i to bardzo poważnie, nie są w stanie normalnie funkcjonować i pracować. Mówiąc o nieswoistych stanach zapalnych jelit, często nie zdajemy sobie sprawy z tego, jak poważne to choroby.

Dzięki Pani Profesor Grażynie Rydzewskiej i Panu Profesorowi Jarosławowi Regule, którzy od dawna walczą o poprawę sytuacji pacjentów, wiemy, że te schorzenia są niezwykle ciężkie, a nieleczone mogą prowadzić do amputacji jelita grubego i rozwoju raka jelita grubego.

Na program lekowy WZJG NFZ wydal w 2020 r. ok. 20 mln zł, a na absencje chorobowe i renty z powodu WZJG ZUS wydał w 2017 r. 43 mln zł. Najwyższa renta, którą ZUS zaraportował, wynosiła 1000 zł miesięcznie. To nie są pieniądze, które młody człowiek chciałby otrzymywać, on chciałby pracować, być aktywnym.

Dzięki współpracy środowiska gastroenterologów z Ministerstwem Zdrowia dokonały się duże zmiany w leczeniu WZJG. W2018 r. wszedł do refundacji publicznej w ramach programu lekowego wedolizumab, a w 2020 r. – tofacytynib. Czekamy jednak na refundację wszystkich leków, które są w zaleceniach europejskich: adalimumabu, ustekinumabu oraz podskórnej formy wedolizumabu. Pierwsza dawka ustekinumabu jest podawana dożylnie, a następne 4 dawki w roku podawane podskórnie. Jest to bardzo użyteczna terapia, także z punktu widzenia zasobów systemu ochrony zdrowia oraz kolejna szansa, by dopasować terapię do pacjenta. AOTMiT potwierdziła skuteczność ustelkinumabu w terapii WZJG oraz podkreśliła, że powinien być stosowany dłużej niż rok. W programach lekowych w reumatologii od 1 maja 2021 nie ma już ograniczeń czasowych w stosowaniu leczenia. W przypadku WZJG grupa pacjentów nie jest duża, w 2020 roku w ramach programu lekowego ?B.55. Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego? było leczonych ok. 1300 chorych.  Tak więc refundacja nowych terapii nie zagrozi budżetowi NFZ, który zresztą będzie w najbliższych latach rósł, co zostało m.in. zagwarantowane w Polskim Ładzie. Planowany wzrost finansowania stwarza szanse na pozytywne decyzje dotyczące refundacji nowych leków oraz poprawę wyceny świadczeń w gastroenterologii.

Świat Lekarza: Do prowadzonego przez Pana Marka Lichotę stowarzyszenia ?Apetyt na życie? często pacjenci zwracają się z prośbą o pomoc. Z jakimi problemami?

Marek Lichota: Sam jestem pacjentem kliniki prowadzonej przez Panią Profesor, doskonale znam problem ograniczeń terapii, choć klinika robi co może, by jak najdłużej utrzymać nas w remisji. Cieszę się, że Panie Posłanki będą naszymi ambasadorkami i dziękuję, że chcą zmieniać rzeczywistość pacjentów. Problemów jest wiele, jednym z nich są wciąż restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych, a przez to brak dostępności do skutecznych terapii, o stosunkowo niskich skutkach ubocznych, w tym również ustekinumabu we WZJG. Duże znaczenie ma też forma podania leku; w przypadku terapii podskórnej to poprawa jakości życia, funkcjonowania. Nie trzeba jechać na cały dzień do szpitala, co ważne w życiu, które i tak jest wystarczająco utrudnione przez chorobę. 

Drugim problemem są sztucznie ograniczone ramy czasowe programów lekowych. Brak dostępności nowoczesnego leczenia i ograniczenie terapii może przynieść trudne do opanowania zaostrzenie choroby, konieczność zabiegu chirurgicznego, co niekiedy kończy się wyłonieniem stomii i trwałą niepełnosprawnością. Często nie widać ogromu bólu, cierpienia, niepewności, problemów emocjonalnych, z jakimi pacjenci się zmagają. Apelujemy o zmiany, chcemy żyć normalnie i nie czuć się dyskryminowani. Zawiązaliśmy koalicję pacjentów, skierowaliśmy pismo do MZ i NFZ z prośbą o zmiany, które wprowadzono w leczeniu autoimmunologicznych schorzeń dermatologicznych czy reumatologicznych. Pokazujemy historie pacjentów i wpływ leczenia na chorobę i nasze życie. Mamy nadzieję, że minister wysłucha naszych apeli, które mają na celu zwiększenie dostępu pacjentów do skutecznych terapii. To dla nas szansa na normalne życie bez bólu, cierpienia i wykluczenia społecznego.

. 

Posłanka Barbara Dziuk: Lekarze i politycy są wspólnie odpowiedzialni za komfort życia pacjentów. Ze swojej strony deklaruję współpracę, prosiłabym o Państwa rekomendacje, żebym mogła upomnieć się o dobre zmiany dla pacjentów. Wielu z nich żyje w niesamowitym lęku, mają świadomość, że choroba może powrócić. Jesteśmy wręcz zobowiązani, by im pomagać. Musimy mieć świadomość, że te osoby mogą stać się niepełnosprawne; jeśli jednak poprawimy ich leczenie, to może uda się temu zapobiec.

Dobra decyzja Ministerstwa Zdrowia może spowodować, że sfera społeczna i ekonomiczna poprawi się, a pacjent zyska komfort życia.

Prosiłabym o wysłanie do mnie Państwa stanowiska oraz przygotowanie go dla mnie w formie interpelacji. Chciałabym zorganizować posiedzenie zespołu parlamentarnego, zaprosić ekspertów, pacjentów oraz przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, by poprawić komfort życia chorych, którzy mogliby normalnie funkcjonować, pracować, cieszyć się pięknem życia. Małą decyzją możemy ich świat zmienić na lepszy.

Komentarz wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego:

Programy lekowe zostały przygotowane przez Towarzystwo naukowe i przekazane do Ministerstwa Zdrowia, a następnie przekazane do AOTMiT i na razie nie zostały zwrócone z opinią Rady Przejrzystości. Po spotkaniu z pacjentami w maju br. ustaliliśmy harmonogram prac nad zmianami w programie, które miały się zakończyć w czwartym kwartale br. Nie da się wprowadzić zmian na obwieszczenie listopadowe, mam jednak nadzieję, że zakończymy prace w listopadzie, aby zmiany zostały dokonane w obwieszczeniu styczniowym.

Główne oczekiwane postulaty środowiska to wydłużenie okresu terapii oraz wprowadzenie nowych cząsteczek do programów. W obu tych kwestiach jestem optymistą. Nowe cząsteczki są na etapie decyzji i oczekują na ostateczną treść programu lekowego. Przed ostatecznym zatwierdzeniem, dysponując opinią Rady, będziemy jeszcze kontaktowali się z Konsultantem Krajowym w dziedzinie gastroenterologii, panem prof. Jarosławem Regułą oraz z panią prof. Grażyną Rydzewską.

Ze względów organizacyjnych i technicznych chcielibyśmy wszystkie te zmiany zrobić w jednym momencie czasowym, najlepiej na najbliższy styczeń, gdyż wszelkie zmiany w jakiejkolwiek postaci wymagają wiele pracy administracyjnej związanej z postępowaniem zgodnym z Kodeksem Postępowania Administracyjnego.

Jednocześnie chciałbym bardzo serdecznie podziękować lekarzom i naukowcom za tak dobrą współpracę z Ministerstwem; mam nadzieję nie zawieźć środowiska w tym zakresie.

Ze strony Świata Lekarza debatę moderowali red. Paweł Kruś i red. Katarzyna Pinkosz

Artykuł Eksperci i pacjenci na debacie Świata Lekarza: Potrzebne pilne zmiany w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. ?Tą decyzją możemy zmienić świat chorych na lepszy? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wiele badań, prowadzonych w różnych ośrodkach naukowych, potwierdziło, że podawanie kwasu masłowego jest bardzo dobrym rozwiązaniem, szczególnie dla osób z chorobami zapalnymi jelit, zwłaszcza w przypadku zespołu jelita nadwrażliwego i nieswoistych chorób zapalnych jelit ? mówi prof. dr hab. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastrologicznego, kierownik Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NZJ, CSK MSWiA w Warszawie.

Patrząc na wyniki badań przeprowadzanych w różnych ośrodkach naukowych, a dotyczących chorób jelit, można odnieść wrażenie, że coraz częściej podkreśla się rolę kwasu masłowego. Na czym ta rola polega? Bo przecież kwas ten nie jest czymś dopiero co odkrytym?

Istotnie, kwas masłowy to jeden z krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych, powstających na drodze fermentacji beztlenowych składników pokarmowych w jelicie grubym. Jest to więc kwas pochodzenia endogennego. O tym, jaką rolę pełni w przewodzie pokarmowym, a konkretnie w jelicie grubym, wiadomo od dawna. Mówiąc najogólniej, wpływa on bezpośrednio na błonę śluzową ściany przewodu pokarmowego, na nasz mikrobiom jelitowy, na jego stabilizację. To, jaką ilość kwasu masłowego wyprodukują bakterie występujące w jelicie grubym, zależy m. in. od tego, ile dostarczymy organizmowi substancji, zawartych w żywności, które mają wpływ na pracę tych bakterii. Nasza dieta powinna być bogata szczególnie w produkty zawierające błonnik.

I pewnie tu pojawia się problem, bo osoby mające problemy z przewodem pokarmowym, którym dokuczają uporczywe biegunki, bóle brzucha, cierpiące na przewlekłe schorzenia jelit, takie jak zespół jelita nadwrażliwego czy nieswoiste zapalenia jelit, unikają właśnie produktów z dużą zawartością błonnika?

Najlepiej byłoby oczywiście, gdyby produkcja endogennego kwasu masłowego była na tyle wystarczająca, żeby zapewnić stabilizację mikrobioty jelitowej. Jeśli jednak nie jest to możliwe i ? na skutek niskiego poziomu kwasu masłowego ? w jelitach dochodzi do zaburzeń w pracy układu pokarmowego, pojawiają się choroby jelit, należy dostarczyć organizmowi z zewnątrz kwas masłowy.

Wiele badań, prowadzonych w różnych ośrodkach, m. in. w naszym, potwierdziło, że jest to bardzo dobre rozwiązanie, szczególnie dla osób z chorobami zapalnymi jelit, zwłaszcza w przypadku zespołu jelita nadwrażliwego i nieswoistych chorób zapalnych jelit, jak też dla osób, które zmagają się z biegunkami, mają zaburzenia metaboliczne.

Czyli konieczna jest suplementacja kwasu masłowego?

Tak, jednak preparaty zawierające kwas masłowy nie są suplementami sensu stricte. Istotnie, chodzi o suplementację, jednak preparaty są określane jako tzw. żywność specjalnego przeznaczenia. To nie są leki.

Na naszym rynku znajduje się już wiele preparatów zawierających sól sodową kwasu masłowego, czyli kwas masłowy. Czym one się różnią, jeśli w ogóle są między nimi jakieś różnice, i czym się kierować, decydując się na wybór któregoś? Czy każdy preparat z kwasem masłowym jest jednakowo skuteczny?

Jest już u nas kilka firm, które produkują takie preparaty, nie każdy jednak jest skuteczny. Najważniejsze jest to, żeby kwas masłowy docierał do jelita grubego i nie był po drodze rozkładany, bo wówczas traciłby swoje działanie. Na polskim rynku są w tej chwili tylko dwie firmy, którym udało się w ten sposób preparat zaprojektować, żeby proces uwalniania kwasu masłowego odbywał się w przeważającej części w jelicie grubym. Stało się to możliwe dzięki nowoczesnej technologii mikrootoczkowania kwasu masłowego.

Istotna jest też dawka kwasu masłowego zawarta w preparacie. Zalecana dawka zależy od rodzaju schorzenia. W przypadku nieswoistych zapaleń jelita wskazane są większe dawki kwasu masłowego (nawet do 1000 mg), a w zespole jelita nadwrażliwego mogą być one mniejsze (od 300 do 600 mg na dobę).

A czy ważna jest forma preparatu? Są kapsułki, granulaty, tabletki?

Dla pacjenta najlepsze są kapsułki i granulaty, ponieważ z nich kwas masłowy łatwiej się przyswaja i jest o wiele mniejsze ryzyko, że nie zostanie po drodze rozłożony, czy to w żołądku przez kwas solny, czy w jelicie cienkim. Z punktu widzenia wygody pacjenta najlepsze są kapsułki. Od niedawna na rynku obecna jest również postać granulatu. Działanie kapsułek zostało zdecydowanie lepiej poznane niż granulatu, z którym nie mamy tak dużego doświadczenia jak z kapsułkami, jednak niebawem u nas w ośrodku będziemy prowadzić dalsze badania, także porównawcze. Chcemy również sprawdzić, czy preparaty z kwasem masłowym działają identycznie, jak endogenny kwas masłowy. Bo to, że działają podobnie, jeszcze nie oznacza, że działają tak samo. Takich badań właściwie nie było. Gdyby okazało się, że działają dokładnie tak samo, to byłby przełom.

Skoro już jesteśmy przy badaniach i przełomach. Dotychczas kwas masłowy badano pod kątem jego roli w układzie pokarmowym i możliwości wykorzystania w schorzeniach jelit. Najwięcej badań przeprowadzono, wydaje się, w przypadku zespołu jelita nadwrażliwego, dowodząc szczególnie korzystnego wpływu maślanu sodu na to schorzenie. Zaobserwowano też korzystny wpływ kwasu masłowego np. na stabilizację cukrzycy. To oznacza, że kolejne badania mogą iść w kierunku poszukiwań dalszych właściwości maślanu sodu?

Jak najbardziej. Takie badania już trwają. Dotychczasowe obserwacje pokazują, że kwas masłowy może okazać się pomocny w leczeniu m.in. cukrzycy, otyłości i innych zaburzeń metabolicznych. Niewykluczone, że konieczne będzie opracowanie jeszcze nowszych technologii, aby zwiększyć skuteczność kwasu masłowego w docieraniu do jelita grubego. Tym samym zwiększy się skuteczność już gotowego preparatu.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Prof. Grażyna Rydzewska: Rosnący potencjał kwasu masłowego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wiedzieliśmy o wpływie osi jelito-mikrobiota-płuca w POChP, a przecież w najcięższe przypadki COVID-19 to właśnie ciężkie, śródmiąższowe zapalenie płuc. Zaburzenie składu mikrobioty jelitowej oznacza zwiększenie zapalenia, a to wpływa na ciężkość przebiegu COVID-19  ? mówi prof. dr hab. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NZJ, CSK MSWiA w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego.

W tym roku cały świat medyczny został zdominowany przez epidemię COVID-19. Czy jeśli chodzi o gastroenterologię, to wydarzyło się w tym okresie coś przełomowego?

Prowadzimy badania dotyczące nieswoistych chorób zapalnych jelit. Można powiedzieć, że zaczynamy się uczyć, patrząc na Azję. Częstość występowania nieswoistych chorób zapalnych jelit w Europie i Stanach jest bardzo wysoka; do niedawna w Azji tego problemu niemal nie było. Obecnie jednak również tam choroby zapalne jelit stają się coraz częstsze. Zastanawialiśmy się, dlaczego tak się stało; braliśmy pod uwagę różne czynniki, jak dieta, higiena, migracje. Okazało się, że najważniejsza jest dieta.

Statystyki dotyczące częstości występowania nieswoistych chorób zapalnych w Indiach i Chinach pokazują, że zachorowania bardzo wzrastają w regionach mocno zurbanizowanych, których mieszkańcy szybko się westernalizują, zmieniając też dietę. Powiem wprost: jest bardzo duża różnica między hamburgerem a tradycyjną dietą azjatycką. Nie chodzi o samą zawartość białka, tłuszczów, węglowodanów, ale także o sztuczne dodatki, takie jak konserwanty, barwniki; czyli to wszystko, co było jeszcze do niedawna uważane za bezpieczne i umieszczane na etykiecie. Problemem jest żywność wysoko przetworzona, będąca źródłem nawet połowy energii spożywanej przez mieszkańców Stanów Zjednoczonych czy Kanady. Gdybyśmy w Polsce przeanalizowali nasz codzienny jadłospis, to pewnie okazałoby się, że zbliżamy się do statystyk amerykańskich.

Zawsze podkreślaliśmy, że dobra jest dieta śródziemnomorska, oparta na produktach naturalnych, niezawierających sztucznych dodatków. Warto ograniczać wszelkie dodatki smakowe, zapachowe: zwróćmy uwagę na jogurty, płatki śniadaniowe, ale też kolorowe żelki, które jedzą dzieci. Dodatki smakowe występują nie tylko w żywności. Są obecne także np. w niektórych pastach do zębów. Okazuje się, że dzieci, które myją zęby kolorową, smakową pastą do zębów ? i częściowo ją zjadają ? spożywają kilka razy więcej dwutlenku tytanu.

Efektem jest zmiana składu mikrobiomu jelitowego, spadek aktywności bakterii produkujących krótkołańcuchowe kwasy tłuszczowe, które ochraniają jelito. Dochodzi do zwiększonego nacieku komórek zapalnych ? a to jest już krok do zapalenia jelit.

Od dawna mówiło się o niekorzystnym wpływie antybiotyków na florę bakteryjną jelit…

Tak, to prawda, jednak nie można zapominać, że niekorzystnie wpływają też inne leki, powszechnie używane, jak środki przeciwbólowe, inhibitory pompy protonowej. One również zaburzają równowagę w naszej mikrobiocie jelitowej.

Jeszcze do niedawna wydawało się nam, że dieta nie ma aż takiego znaczenia w inicjowaniu procesu autoimmunologicznego. Okazuje się jednak, że ma ona kolosalne znaczenie. Modyfikacje dietetyczne mogą poprawić poziom krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych, m.in. kwasu masłowego, poprawić integrację naszej mikrobioty jelitowej, a przez to zmniejszyć stan zapalny, czyli zmniejszyć potencjalnie częstość wystąpienia nieswoistych chorób zapalnych jelit, zmniejszyć reakcje alergiczne, wpłynąć na takie choroby jak otyłość czy cukrzyca. Wiele można zrobić, odpowiednio się odżywiając. Powierzchnia naszego jelita jest równa powierzchni boiska do tenisa: to nasz największy narząd immunologiczny. Możemy mieć na niego wpływ, odpowiednio zmieniając dietę.

Dzieciństwo to czas wyrobienia dobrych nawyków żywieniowych.  Prewencją  chorób zapalnych jelit jest dobra dieta  już  od  dzieciństwa i  ostrożne  stosowanie  antybiotyków. Wiemy już dziś również,  że  dieta  powinna  być częścią procesu leczniczego w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Sposób odżywiania powinien być urozmaicony, trzeba unikać sztucznych dodatków, nie ma za to sensu stosowanie diet bezglutenowych czy bezmlecznych.

Czy nasza flora jelitowa może mieć wpływ na przebieg COVID-19?

Tak, ponieważ w przewodzie pokarmowym, zwłaszcza w jelitach, znajduje się sporo receptorów dla angiotensyny 2, czyli ACE-2, z którymi wiąże się wirus SARS-CoV-2. Są już wstępne dane pokazujące związek pomiędzy ciężkością przebiegu COVID-19 a składem mikrobioty jelitowej.  Zaburzenie mikrobioty jelitowej, niedobór takich szczepów bakterii jak Lactobacillus czy Bifidobacterium pogarsza przebieg infekcji COVID-19. Bakterie probiotyczne konkurują z SARS-CoV-2 w wiązaniu się receptorem ACE-2. Dlatego zmniejszenie liczby Lactobacillus i Bifidobacterium oznacza łatwiejszy dostęp koronawirusa do receptorów zlokalizowanych na komórkach układu pokarmowego. Zaburzenie składu mikrobioty jelitowej oznacza zwiększenie zapalenia, a to wpływa na ciężkość przebiegu COVID-19.

Wiedzieliśmy już wcześniej o wpływie osi jelito-mikrobiota-płuca w POChP. A przecież w najcięższe przypadki  COVID-19  to  właśnie  ciężkie,  śródmiąższowe zapalenie płuc. Zwrócenie uwagi na stabilizację mikrobioty ma ogromne znaczenie. Ddbajmy o eubiozę w pandemii. Najnowsze badania naukowe mówią: dbajmy o jelita, o prawidłowy skład mikrobioty, o prebiotyki, czyli np. o błonnik, który zwiększa produkcję krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych. Zmniejsza to reakcję zapalną, a przez to również zmniejsza powikłania płucne.

Hospitalizując pacjentów z COVID-19, zwróciliśmy uwagę też na to, że u ok. 20 proc. z nich rozwinęła się infekcja Clostridium difficile. Prawdopodobnie przyczyną było stosowanie u nich zbyt dużej ilości antybiotyków. Otrzymywali oni już wcześniej nie tylko azytromycynę, ale także inne antybiotyki, często na wyrost.

W naszej klinice prowadzimy również bardzo interesujące badanie dotyczące COVID-19 i nieswoistych chorób zapalnych jelit. Badacze włoscy kilka miesięcy temu opublikowali pracę potwierdzającą, że pacjenci z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit rzadziej chorują na COVID-19. Powiązali ten fakt z przyjmowaniem mesalazyny. W naszej grupie badanych kilkuset pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit nikt nie chorował na COVID-19, ale występowały u tych pacjentów wysokie poziomy przeciwciał. Próbujemy wyjaśnić patomechanizm tego zjawiska.

W okresie epidemii COVID-19 wizytę u lekarza często zastępuje teleporada. Jak sprawdza się ona w gastroenterologii?

Teleporada jest dobrym rozwiązaniem, jednak tylko dla pacjentów, których dobrze znamy, gdy trzeba np. przedłużyć receptę. Nie jest dobrym rozwiązaniem dla pierwszorazowych pacjentów, podobnie jak dla pacjentów z zaostrzeniami choroby.

Warto przypomnieć, że już w kwietniu jako Polskie Towarzystwo  Gastroenterologiczne  opublikowaliśmy wytyczne, które były zasadami postępowania dla gastroenterologów w stosunku do pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit, z chorobami wątroby, a także stanowisko w sprawie badań endoskopowych. Zalecaliśmy odroczenie badań o niskim priorytecie, gdy przełożenie badania jest możliwe. Zalecamy jednak nadal przyjmowanie pacjentów z wysokim ryzykiem choroby nowotworowej lub z zaostrzeniem choroby zapalnej jelit.

Artykuł Prof. Grażyna Rydzewska: Dbajmy o skład mikrobioty jelitowej w czasach pandemii COVID-19 pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Ryfaksymina-? nie wchłania się z przewodu pokarmowego, działa tylko w jelicie, czyli miejscowo. Ma wpływ tylko na spektrum bakterii wysoko fermentujących i patogennych. Nie ma negatywnego wpływu na bakterie korzystne dla naszego mikrobiomu ? mówi prof. Grażyna Rydzewska, Kierownik Kliniki Gastroenterologii z pododdziałem leczenia NZJ CSK MSWiA w Warszawie.

Jaka jest przyczyna rozwoju choroby uchyłkowej jelita grubego?

Przyczyn jest wiele: zaburzenia mikrobiomu, nieprawidłowe nawyki żywieniowe, zwłaszcza spożywanie małej ilości rozpuszczalnego błonnika pokarmowego, wzrost ciśnienia w jelicie, otyłość, genetyka. Istotą choroby jest pojawianie się uchyłków, czyli kieszonek uwypuklających się na zewnątrz jelita, często w miejscu, gdzie wnikają naczynia krwionośne, a mięśniówka jest cienka. Chorobie uchyłkowej towarzyszą takie objawy, jak ból w lewym dole biodrowym, zaparcie lub biegunka, wzdęcia. Najczęstszymi powikłaniami jest zapalenie uchyłków, ropień, perforacja, krwawienie.

Choroba uchyłkowa jelita grube-go występuje częściej już po 40. roku życia. Wiek jest czynnikiem ryzyka. Można powiedzieć, że dziś ryzyko zachorowania i ciężkiego przebiegu choroby COVID-19 jest podobne do ryzyka wystąpienia choroby uchyłkowej. Dotyczy to szczególnie pacjentów powyżej 60. roku życia.

W celu zapobiegania chorobie u pacjentów starszych (i nie tylko) istotna jest zmiana sposobu odżywiania: spożywanie większej ilości produktów bogatych w błonnik rozpuszczalny. Natomiast optymalnym sposobem zapobiegania zaostrzeniom i leczenia niepowikłanej, objawowej choroby uchyłkowej jest cykliczne podawanie eubiotyku, czyli ryfaksyminy-?, oraz codzienne stosowanie suplementów diety zawierających błonnik rozpuszczalny, np. sprawdzonego w tym schorzeniu arabinogalakatanu z laktoferyną. Takie postępowanie zapobiega nawrotom objawów choroby uchyłkowej, co jest niezwykle istotne dla tej grupy pacjentów.

W okresie epidemii COVID-19 jakie są najważniejsze cele leczenia tej grupy chorych?

Z uwagi na to, że jest to choroba przewlekła, najważniejszym celem terapii jest zapobieganie zaostrzeniom i powikłaniom. Pacjenci powinni być leczeni w sposób przewlekły, minimum sześciocykliczną terapią ryfaksyminą-? z błonnikiem; nie powinno się przerywać terapii podtrzymującej remisję. W okresie epidemii COVID-19 trzeba robić wszystko, aby pacjenci z chorobami przewlekłymi jak najrzadziej mieli takie zaostrzenia, podczas których jest konieczność hospitalizacji. Dlatego tak ważne jest podtrzymanie remisji poprzez stosowanie się do odpowiednich zaleceń terapeutycznych. Ważne jest również, aby pacjentom wytłumaczyć, że powinni tę cykliczną terapię stosować bez przerywania. Leczenie przewlekłe ma obecnie podwójne znaczenie. Po pierwsze zmniejsza objawy i zapobiega zaostrzeniom choroby, a po drugie minimalizuje liczbę wizyt pacjentów w szpitalu oraz ryzyko kontaktu ze służbą zdrowia.

Kolejną, szczególnie ważną kwestią w obecnym czasie jest to, że dzięki prawidłowemu leczeniu pacjentów, nie tylko korzystnie wpływamy na mikrobiotę jelitową i uzyskujemy eubiozę, ale również być może chronimy ich przed ciężkim przebiegiem COVID-19. Nie ma na to jeszcze mocnych dowodów naukowych, jednak pojawiają się pierwsze doniesienia na temat osi jelitowo-płucnej: dzięki modulacji mikrobioty jelitowej możemy w pewnym stopniu zapobiegać rozwojowi COVID-19.

Jakie leczenie byłoby optymalne dla tej grupy chorych?

Najczęściej zalecane jest cykliczne podawanie ryfaksyminy-? 2x2t przez 7 dni w miesiącu, stosowanie suplementów zawierającymi błonnik rozpuszczalny (np. arabinogalaktan z laktoferyną) oraz ewentualnie probiotyków. Okres leczenia zależy od nasilenia objawów. W objawowej, niepowikłanej chorobie uchyłkowej po pierwszym nawrocie zalecaliśmy stosowanie leczenia cyklicznego minimum przez sześć miesięcy, natomiast po drugim rzucie ? do 12 miesięcy. Takie leczenie jest bardzo bezpieczne, obecnie są już badania wykazujące skuteczność i bezpieczeństwo nawet 8-letniego cyklicznego leczenia ryfaksyminą -?. Nie pojawia się oporność bakterii patogennych na ten eubiotyk ? w stosunku do ryfaksyminy-? obecnie raczej nie stosuje się słowa antybiotyk, ponieważ jest ona modulatorem mikrobioty, czyli eubiotykiem. Ryfaksymina- ? chroni przed nawrotem i powikłaniami choroby uchyłkowej, a podawanie probiotyku arabinogalaktanu powoduje zwiększenie poziomu endogennych krótko-łańcuchowych kwasów tłuszczowych w obrębie jelita grubego: octowego, propionowego i masłowego.

Obecnie, gdy jest utrudniony dostęp do specjalisty, pacjenci często nie wiedzą, czy powinni kontynuować leczenie, czy lepiej je zakończyć.

Wielu pacjentów leczonych przewlekle zwraca się do mnie z pytaniem, czy powinni kontynuować terapię. Obawiają się, że mogą być osłabieni przez przewlekłe przyjmowanie antybiotyku, a przecież jesteśmy w okresie epidemii. Właśnie dlatego warto podkreślać, że właściwie to nie jest antybiotyk, tylko eubiotyk. Jego działanie polega na stabilizacji mikrobioty.

Doradzam pacjentom, że powinni wręcz przedłużyć stosowanie leczenia podtrzymującego remisję przez cały okres pandemii: zalecam cykliczną terapię ryfaksyminą raz w miesiącu, a do tego codzienne stosowanie błonnika rozpuszczalnego. Będzie to bezpieczniejsze niż trzymanie się sztywnych zasad przyjmowania leków tylko przez kilka miesięcy. Lepiej, żeby pacjenci z chorobą uchyłkową byli leczeni w taki sposób, żeby uniknąć zaostrzenia choroby i konieczności pobytu w szpitalu.

Pojawiła się nawet bardzo ciekawa praca naukowa wskazująca, że wzrost ilości krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych, szczególnie kwasu masłowego, w obrębie jelita grubego ma wpływ na zmniejszenie ryzyka infekcji płucnych. Opisano również, że podawanie arabinogalaktanu stymuluje układ odpornościowy. Dzięki temu, że kompleksowo leczymy chorobę uchyłkową, zapobiegamy jej nawrotom, stabilizujemy mikro-biotę jelitową i zwiększamy ilość krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych, a w pewnym sensie działamy ochronnie, jeśli chodzi o zapobieganie infekcji.

W niedawno opublikowanym badaniu wykazano skuteczność działania arabinogalaktanu z laktoferyną w chorobie uchyłkowej. Jest to błonnik rozpuszczalny ? prebiotyk z naturalną gliproteiną: laktoferyną. Badania pokazują, że terapia składająca się z tego preparatu błonnika rozpuszczalnego razem z ryfaksyminą-? działa lepiej niż sama ryfaksymina-?. Dochodzi do normalizacji liczby wypróżnień i jakości stolca oraz znaczącej poprawy jakości życia pacjentów. Dochodzi również do zwiększenia ilości krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych w jelicie. Arabinogalaktan pomaga namnożyć się korzystnym bakteriom, m.in. endogennej przeciwzapalnej Faecalibacterium prausnitzii, której nie można dostarczyć w postaci probiotyku. To działanie ochronne na jelito, a być może także na płuca i inne narządy.

Dlaczego ryfaksyminę można nazwać nie antybiotykiem, tylko eubiotykiem?

Zgodnie z przepisami obowiązującymi w Polsce i w wielu innych krajach, jest to antybiotyk, natomiast w Europie o ryfaksyminie-? od dłuższego czasu mówi się: ?eubiotyk?. Dlaczego? Antybiotyk kojarzy się z działaniem ogólnoustrojowym, a jednocześnie z narastaniem oporności bakterii. Ryfaksymina-? nie wchłania się z przewodu pokarmowego, działa tylko w jelicie, czyli miejscowo. Oprócz tego ma właściwości inteligentnego regulowania mikrobioty: działa tylko na spektrum bakterii wysoko fermentujących i patogennych. Nie działa negatywnie na bakterie korzystne dla naszego mikrobiomu, typu Lactobacillus i Bifidobacterium. Jednym słowem, generuje eubiozę, czyli równowagę bakteryjną. Dodatkowo wykazuje działa-nie przeciwzapalne: bezpośrednie i pośrednie. Kiedyś u pacjentów z chorobą uchyłkową stosowaliśmy metronidazol, jednak on wchłaniał się z jelit i powodował wiele działań niepożądanych; dochodziło do narastania oporności, dlatego jego stosowanie obecnie nie jest zalecane. W rekomendacjach natomiast zalecana jest ryfaksymina-?. Eubiotyk ten zachowuje te szczepy bakteryjne, które nie są patogenne; działa wybiórczo. Nie działa antybiotycznie, tylko eubiotycznie, stabilizuje mikrobiotę jelitową. Nazwa ?eubiotyk? również lepiej się kojarzy, szczególnie pacjentom, którzy gdy słyszą słowo ?antybiotyk?, uważają, że będą osłabieni po jego przyjmowaniu.

Podczas przyjmowania ryfaksyminy nie trzeba przyjmować probiotyku?

Pacjenci często zadają to pytanie. Nie jest to konieczne, ponieważ ryfaksymina-? nie działa na korzystne szczepy bakteryjne, takie jak Lactobacillus czy Bifidobacterium. Działa jako pozytywny modulator bakterii, czyli ?endogenny probiotyk?. Nie jest konieczne dodatkowe przyjmowanie probiotyku, aczkolwiek często go dołączamy. W chorobie uchyłkowej zalecamy codzienną suplementację błonnika rozpuszczalnego, np. arabinogalaktanu, natomiast ryfaksyminę-? stosujemy 7 dni w miesiącu (2x2t), i tak cyklicznie przez 6-12 miesięcy. Po tym czasie zalecamy przyjmowanie np. probiotyku, kwasu masłowego.

Jak długo maksymalnie można przyjmować taką terapię?

Badania na dziś mówią nawet o ośmiu latach. Są dowody, że przyjmowanie cyklicznie, 7 dni w miesiącu nawet przez 8 lat, znosi objawy i zmniejsza ryzyko nawrotu zapalenia uchyłków i nie powoduje żadnych istotnych działań niepożądanych.

Czy takie leczenie może uchronić chorego przed operacją chirurgiczną?

Zdecydowanie zmniejsza częstość powikłań choroby uchyłkowej i może zmniejszyć ryzyko konieczności wykonania operacji chirurgicznej.

Najważniejsze w okresie epidemii COVID-19 jest więc utrzymanie pacjentów w remisji?

Tak, dzięki dobremu leczeniu można zmniejszyć ryzyko powikłań choroby uchyłkowej oraz konieczności po-bytu w szpitalu. Pacjenci pytają, czy kontynuacja leczenia antybiotykiem nie spowoduje spadku odporności, tymczasem jest dokładnie odwrotnie: dzięki dobremu leczeniu eubiotykiem ryfaksyminą-? i arabinogalaktanem pacjent będzie raczej bardziej odporny.

Prawidłowy skład mikrobioty jelitowej i krótkołańcuchowe kwasy tłuszczowe mogą mieć wpływ na zmniejszenie ryzyka zachorowania na COVID-19?

Prawidłowy skład mikrobioty jelitowej i odpowiednia ilość krótkołańcuchowych kwasów tłuszczowych w jelitach zmniejsza ryzyko stanów zapalnych w organizmie. Ma to wpływ na poprawę odporności, a być może także na zmniejszenie ryzyka ciężkiego przebiegu COVID -19, jeśli dojdzie do zakażenia. Chcemy przeprowadzić ba-danie kliniczne, by potwierdzić to przypuszczenie. Na pewno jednak dobre i skuteczne kompleksowe leczenie choroby uchyłkowej powoduje zmniejszenie ryzyka jej nawrotów, zmniejszenie konieczności wizyt w szpitalu i operacji, a także zmniejszenie ryzyka wystąpienia stanu zapalnego. Przypuszczamy, że dotyczy to stanu zapalnego nie tylko w jelicie, ale też w innych narządach, również w płucach.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Zapobiegać zaostrzeniom i powikłaniom: to cel terapii choroby uchyłkowej w dobie COVID-19 pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Osocze ozdrowieńców to jedna z wielu metod, które stosujemy. To walka o czas, próba przełamania ciężkiego przebiegu choroby ? mówi prof. Grażyna Rydzewska, kierownik Kliniki Gastroenterologii z Pododdziałem Leczenia NZJ CSK MSWiA w Warszawie

Szpital MSWiA właśnie zaczyna leczenie chorych na COVID-19 podawaniem osocza ozdrowieńców. Była Pani pomysłodawczynią badania klinicznego dotyczącego tej metody leczenia. Na czym ona polega?

Podawanie osocza ozdrowieńcom nie jest jedyną metodą innowacyjnego leczenia, które prowadzimy. To metoda immunizacji biernej, już wcześniej znana i wykorzystywana w leczeniu innych chorób zakaźnych. W połowie marca FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zaakceptowała ten sposób leczenia COVID-19. Recenzje amerykańskie były entuzjastyczne, pomyślałam wówczas, że warto tę metodę wprowadzić także w naszym szpitalu. W pracach nadprojektem uczestniczy duży zespół, w skład którego wchodzą m.in. prof. Andrzej Deptała, prof. Edward Franek, prof. Robert Gil, dyrekcja szpitala z prof. Waldemarem Wierzbą; projekt koordynują młodzi lekarze: Krzysztof Jaroń, Adam Tworek. Trzy tygodnie temu złożyliśmy projekt badania klinicznego do Komisji Bioetycznej szpitala, został zaopiniowany pozytywnie.

Chcemy sprawdzić w badaniu klinicznym, na ilepodawanie osocza ozdrowieńców daje szansę na poprawę stanu zdrowia pacjentów, a jednocześnie daje czas na inne interwencje terapeutyczne. Metodę tę stosowali lekarze w Chinach, USA, Włoszech. Doświadczeń i publikacji na ten temat nie jest jednak wiele i dotyczyły niewielkiej liczby osób. Chińczycy obserwowali nawet dość spektakularne wyniki, jednak opisali je zaledwie u kilkunastu pacjentów. Niedawno, na wniosek krajowego konsultanta w dziedzinie transfuzjologii, Ministerstwo Zdrowia zaakceptowało tę metodę leczenia. To dobrze, ponieważ będzie można ją stosować w większej liczbie szpitali.

Czy to może być przełom w leczeniu COVID-19?

To nie jest panaceum. To walka o czas, jeszcze jedna szansa dla pacjenta. Mamy jednak nadzieję, że zadziała, a jednocześnie to nie jest terapia ?zamiast? innego leczenia, tylko ?oprócz?. Ma to być ?nakładka? na stosowane leczenie, dodatkowa szansa dla chorego.

Czy wiele zgłasza się osób, którzy chcą oddać osocze dla pacjentów?

Tak. Obawialiśmy się, że może być problem braku dawców, tymczasem zgłasza się wiele osób. Dawcami mogą być dorośli mężczyźni w wieku do 65 lat, o wadze powyżej 50 kg, niemający chorób współistniejących. Muszą być co najmniej 2 tygodnie po przechorowaniu COVID-19, a brak obecności wirusa w organizmie musi być potwierdzony dwoma negatywnymi testami. Kryteria bycia dawcą są jeszcze bardziej restrykcyjne niż w przypadku dawstwa krwi, ponieważ zdarzały się przypadki powikłań przy separacji osocza, zwłaszcza u kobiet. Dlatego w naszym projekcie na razie dawcami są wyłącznie mężczyźni. Konsultant krajowy dopuszcza, by dawcą była kobieta, po wykonaniu badań genetycznych.

Dawca osocza musi mieć odpowiednią ilość przeciwciał?

Będziemy oznaczać przeciwciała, jednak na razie nie uzależniamy od tego pobrania i podania osocza. Czasem nawet niewielka ilośćprzeciwciał może wystarczyć, reakcja każdego pacjenta może być indywidualna. Ponieważ nasze badanie jest badaniem klinicznym, to będziemy sprawdzać, przy jakim poziomie podanych przeciwciał uzyskaliśmy najlepsze efekty. Będziemy również sprawdzać poziom cytokin prozapalnych u biorcy, korelować te dane ze stanem klinicznym, ze zmianami w płucach.

Osoby, które lekko przeszły COVID-19, mogą być dawcami?

Oczywiście. Poziom przeciwciał nie zależy od ciężkości przebiegu choroby. Dawcami mogą być nawet osoby, które przeszły COVID-19 bezobjawowo, a wyniki testów wykażą, że mają przeciwciała. Ze statystyk wiemy, że 80 proc. osób przechodzi chorobę lekko lub bezobjawowo, dlatego pula dawców może być szersza.

Jak długo te przeciwciała się utrzymują? To znaczy: jak długo po przechorowaniu można pobrać osocze?

Tego nie wiemy. Nie wiemy, jak długo trwa odporność po zachorowaniu na COVID-19. W publikacjach opisuje się nawet powtórne zachorowania, nie wiemy jednak, czy jest tofaktycznie powtórne zachorowanie, czy ta osoba nie była jeszcze wyleczona, to znaczy nie wyeliminowała jeszcze całkowicie wirusa. Wydaje się jednak, że u większości osób przechorowanie wiąże się z odpornością, nie wiadomo jednak, jak długotrwałą. Zgodnie z zaleceniami konsultanta krajowego, w przypadku, gdy choroba u potencjalnego dawcy zakończyła się wcześniej niż 6 tygodni temu, trzeba sprawdzić poziom przeciwciał.

Osocze będzie podawane najciężej chorym?

W przypadku immunizacji biernej idea polega na jak najwcześniejszym działaniu. Lekarze z Chin opisywali, że najsłabsze efekty były, gdy podawano osocze późno, kiedy chorzy byli w bardzo ciężkim stanie. Będziemy starać się podawać osocze tak wcześnie, jak to możliwe, u pacjentów, u których są zmiany kliniczne i czynniki ryzyka ciężkiego przebiegu. Nie wykluczamy jednak podawania osocza także pacjentom w ciężkim stanie jako terapii ratunkowej.

Problemem może być ?wąskie gardło? stacji krwiodawstwa, które muszą posiadać specjalistyczny sprzęt, np. separatory osocza. Jednorazowo możemy pobrać 600 ml osocza, a choremu podaje się 200 ml, potrzebne są więc specjalne urządzenia, w których osocze można podzielić. Nasza stacja organizacyjnie jest w stanie pobrać osocze od trzech dawców dziennie, dwa razy w tygodniu, ponieważ musi też wykonywać inne zadania. Jeśli do wykonywania pobrań przygotują się też większe stacje, będzie można wykonać więcej pobrań.

Wiele osób pyta, czy osocze ozdrowieńców można potraktować jak szczepionkę i podawać zdrowym?

Nie. Szczepionka stymuluje nasz organizm do produkowania przeciwciał, które inaktywują wirusa. W przypadku osocza gotowe przeciwciała działają w danym momencie: mogą niszczyć wirusa, jeśli on już znajduje się w organizmie. Po pewnym czasiemogą być już wyeliminowane, dlatego osocza ozdrowieńców niema sensu podawać zdrowym osobom.

W szpitalu MSWiA toczy się obecnie wiele badań dotyczących leczenia COVID-19. Które wydają się najbardziej obiecujące?

Codziennie mamy telekonferencje, rozmawiamy o nowych metodach, które próbujemy implementować, żeby pomóc pacjentom. Wspomnę o badaniach z gastroenterologii. Osoby z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit ? chorobą Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego? są w grupie zagrożonych ciężkim przebiegiem COVID:większość z nichstosuje leczenie immunosupresyjne, które sprzyja infekcjom wirusowym. Jednak wśród osób z ciężkim przebiegiem COVID-19 w Chinach i Włoszech było niewielu pacjentów z nieswoistymi chorobami zapalnymi jelit. Chcemy u naszych pacjentów sprawdzać poziom przeciwciał w kierunku koronawirusa, by przekonać się, czy nie chorują na COVID-19,ponieważ restrykcyjnie stosują się do zaleceń lekarskich, czy jednak chorowały, a przebieg COVID-19 był lekki.Jeśli tak, to być może niektóreleki przeciwzapalne i antycytokinowe stosowane w nieswoistych zapaleniach jelitmogą chronić przed ciężkim przebiegiem COVID-19?

W szpitalu prowadzony jest też projekt genetyczny: chcemy zebrać bazę genetyczną pacjentów i sprawdzićpredyspozycje ciężkiego przebiegu COVID-19.Są też projekty lekowe, chcemyrównież przygotować projekt dotyczący roli mikrobioty jelitowej w zakażeniu. Objawy jelitowe w COVID-19 występują bardzo często, a wraz z kałem wydzielane są cząsteczki RNA wirusa. Chcemy sprawdzić, co dzieje w obrębie mikrobioty jelitowej podczas infekcji COVID-19, czy ma ona wpływ na ciężkość zakażenia.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Osocze to jedna z metod, jakie stosujemy pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

ROZMOWA Z PROF. GRAŻYNĄ RYDZEWSKĄ, PREZESEM POLSKIEGO TOWARZYSTWA GASTROENTEROLOGII, KIEROWNIKIEM KLINIKI GASTROENTEROLOGII Z PODODDZIAŁEM LECZENIA NZJ, CSK MSWIA W WARSZAWIE.

Co dobrego wydarzyło się w 2019 roku, jeśli chodzi o gastroenterologię, a co należałoby zmienić w 2020?

W ostatnich latach wydarzyło się bardzo dużo dobrego, jeśli chodzi o leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Poprawiła się dostępność do leczenia biologicznego, również tego najbardziej nowoczesnego. Problemem jest natomiast to, że nadal leczymy ?jak z Excela?, ponieważ mamy określone limity. Jeżeli pacjent dobrze odpowiada na lek, jednak ma wysokie ryzyko nawrotu i zaostrzenia choroby, a my musimy odstawić mu lek po roku lub dwóch ? bo tak decyduje płatnik ? to jest to ze szkodą dla pacjenta. Konieczne byłoby wydłużenie programów lekowych i możliwość podawania leku tak długo, jak jest to potrzebne w przypadku danego pacjenta. Apelowaliśmy o zmiany: stosowanie leczenia biologicznego powinno być możliwe do osiągnięcia głębokiej remisji albo nawet takie leczenie powinno być cały czas kontynuowane u pacjentów z wysokim ryzykiem nawrotu. Biorąc pod uwagę obecne ceny leków biopodobnych, należałoby niektóre z nich przenieść z programów lekowych do refundacji aptecznej. Programy lekowe mają bardzo duże ograniczenia, a obecnie np. ampułka biopodobnego adalimumabu kosztuje ok. 200 zł. Trzeba się zastanowić, czy naprawdę warto wdrażać cały mechanizm programu? Czy nie lepiej, żeby pacjent mógł kupić lek w aptece na receptę, podawać go sobie w domu (tak jak insulinę w przypadku cukrzycy), a przychodzić co kilka miesięcy na badania kontrolne do ośrodka, w którym jest prowadzona opieka koordynowana? Rozumiem, że leki innowacyjne, jak wedolizumab i ustekinumab, powinny na razie pozostać w programach lekowych, jednak wydaje mi się, że w przypadku leków biopodobnych nie jest to już konieczne. Poluzowanie kryteriów czasu trwania terapii, sposobu jej prowadzenia, możliwość leczenia ambulatoryjnego w przypadku pacjentów stosujących leki podskórnie: to wszystko znacznie obniżyłoby koszty i usprawniło leczenie. Podobne oczekiwania są w wielu dziedzinach, gdzie terapie biologiczne stały się już tanie, a pacjent mógłby je sam podawać sobie w domu.

Jednocześnie byłoby to tańsze dla całego systemu?

Oczywiście, obecnie trzeba zatrudniać wiele osób tylko do obsługi administracyjnej terapii biologicznych. W ośrodkach opieki koordynowanej również taki model byłby znacznie lepszy. Zależy nam też na wprowadzeniu opieki koordynowanej w nieswoistych chorobach zapalnych jelit. Chcielibyśmy również zwiększenia dostępności do procedur endoskopowych, takich jak gastroskopia i kolonoskopia. Zachorowania na raka jelita grubego w Polsce ciągle rosną, leczenie jest bardzo kosztowne, dlatego tak ważne jest jego wczesne wykrywanie. W programach profilaktycznych przesiewowych kolonoskopia jest dostępna, natomiast poza programem trudno ją wykonać. Kontrakty na gastroskopię i kolonoskopię są stosunkowo niskie, często już w połowie roku są znacznie przekroczone. Bardzo często trzeba przyjąć pacjenta do szpitala, żeby wykonać kolonoskopię. Tymczasem gastroskopia i kolonoskopia powinny być szeroko dostępne, często są dużo bardziej przydatne niż rezonans i tomografia komputerowa. Należy również doszacować wartość endoskopowych badań laboratoryjnych, ponieważ obecnie są one zdecydowanie niedoszacowane.

Czy gastroenterolodzy czekają też na nowe technologie lekowe?

Na pewno czekamy na poprawę leczenia obecnie stosowanego. Ustekinumab ma już rejestrację także we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego, czekamy na jego refundację w Polsce także w tym wskazaniu. Jestem dobrej myśli, ponieważ obecnie nowe leki pojawiają się w refundacji. Jeśli chodzi o nowe leki w gastroenterologii, to mamy tofacitinib. Został on bardzo szybko zarejestrowany przez EMA, wydawał się lekiem bardzo obiecującym. To inhibitor kinazy janusowej, już stosowany w innych dziedzinach, np. w reumatologii. W gastroenterologii, w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego, ten lek byłby jednak konieczny w większej dawce. Ale w przypadku wyższej dawki Europejska Agencja Leków wydała ostrzeżenie o jego prozakrzepowych działaniach niepożądanych. Dlatego na razie musimy poczekać na więcej danych, zanim będziemy ubiegać się o refundację i możliwość powszechnego stosowania u naszych pacjentów. W leczeniu chorób zapalnych jelit w Polsce mamy w zasadzie dobry dostęp do leczenia ? poza ustekinumabem we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego. To bardzo dobra sytuacja w porównaniu z tym, co było niedawno, gdy mieliśmy jedynie możliwość stosowania infliksymabu i adalimumabu. W ciągu ostatnich 2 lat sytuacja diametralnie się zmieniła.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Nie chcemy leczyć jak z excela pochodzi z serwisu Świat Lekarza.