Chorzy z chorobami rzadkimi potrzebują mieć usługę medyczną odpowiedniej jakości wykonaną w odpowiednim czasie, najlepiej blisko swojego miejsca zamieszkania. Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich to kompletny dokument, w którym zapisane są wszystkie potrzeby tych pacjentów – mówi Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN.

Czego najpilniej potrzebują polscy pacjenci z chorobami rzadkimi?

Tego, o czym mówiono już wielokrotnie, czyli realizacji Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. To kompletny dokument, w którym zapisane są wszystkie potrzeby tych pacjentów. Chorzy z chorobami rzadkimi potrzebują mieć usługę medyczną odpowiedniej jakości wykonaną w odpowiednim czasie, najlepiej blisko swojego miejsca zamieszkania.

To jest według pana realne?

Owszem. Odpowiedzią to pytanie są realizacje takich planów w innych krajach. Nie jesteśmy od nich gorsi. Trzeba po prostu zorganizować to tak, żeby Plan dla Chorób Rzadkich był wykonywany u nas w takiej formule, w jakiej wykonuje się go za granicą. Niestety, ciągnie się to od lat. W 2008 roku – czyli ponad 15 lat temu – Komisja Europejska sformułowała zalecenia dotyczące konieczności opracowania przez kraje członkowskie strategii lub planów poprawy opieki i jakości życia pacjentów z chorobami rzadkimi. W Polsce w tym czasie powstało kilka wersji Planu dla Chorób Rzadkich; w końcu dokument został przyjęty przez rząd w 2021 roku. Na jego realizację przeznaczono ok. 130 mln zł. Nie wydano jednak ani złotówki, ponieważ Ministerstwo Zdrowia nie umieściło tego planu w swoich planach finansowych. Dlaczego? Nie znam odpowiedzi na to pytanie.

Na naszych łamach już w 2020 roku wypowiadał się pan na temat sposobów finansowania chorób rzadkich. Mówił pan, że choroby rzadkie muszą być finansowane ze środków publicznych. Jednak ten temat wraca jak bumerang.

Tak, wciąż nam się wydaje, że jest to problem nie do przejścia – a to nieprawda. Problemem jest administracyjna niemoc. Pieniądze na choroby rzadkie powinny być publiczne i my je mamy, tylko trzeba je odpowiednio wykorzystać. Zacznijmy od tego, że oprócz środków z NFZ 3 mld zł przesunięto z finansowania telewizji na leczenie chorób rzadkich, onkologię i psychiatrię dziecięcą. Nawet jeśli kwotę podzielimy sprawiedliwie pomiędzy te dziedziny, można założyć, że 1 mld zł zostanie przeznaczony właśnie na choroby rzadkie. Kolejne pieniądze czekają w Funduszu Medycznym, gdzie jest ok. 7 mld zł niewykorzystanych środków! Mamy naprawdę ogromne pieniądze na finansowanie chorób rzadkich, więc mówienie, że brakuje na ten cel środków, to bzdura.

Nie ulega jednak wątpliwości, że leczenie chorób rzadkich musi być skrupulatnie zaplanowane, od A do Z.

Pacjent z chorobą rzadką to inny chory niż pacjent z chorobą populacyjną. Żeby móc go leczyć, potrzebna jest diagnoza – bez niej nie ma leczenia. A diagnoza chorób rzadkich jest skomplikowana. 80 proc. chorób z tej grupy to choroby o podłożu genetycznym. Aby postawić diagnozę, trzeba więc przeprowadzić badanie genetyczne. Czasami – w zależności od jednostki chorobowej – wystarczy wykonać nieskomplikowane badanie paru genów, jednak niekiedy konieczne jest zbadanie całego genotypu. To nie kosztuje jak diagnoza np. pacjenta z grypą. Wszystko musi być gdzieś i przez kogoś wykonane, dlatego potrzebujemy Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich (OECR), co jest zapisane w Planie dla Chorób Rzadkich. Te ośrodki, rzecz jasna, muszą mieć odpowiednie finansowanie. Teoretycznie wszyscy o tym wiedzą, żeby jednak objaśnić, jak jest to ważne, podam przykład. U dziecka z chorobą rzadką trzeba wykonać ekstrakcję zęba. Jeśli to dziecko ma np. ubytki neurologiczne, nie ma szans, żeby taką procedurę zrobić u „normalnego” dentysty. Trzeba mieć do tego odpowiedni ośrodek i zespół ludzi.

Tu pojawia się kolejny problem: braki kadrowe.

Ostatnio opowiadała o tym prof. Anna Kostera-Pruszczyk. Przez ponad trzy lata pani profesor miała na swoim oddziale panią doktor, która pracowała i uczyła się pod jej okiem. Kiedy ta pani doktor zdobyła odpowiednią wiedzę i mogłaby dołączyć do zespołu jako specjalista, odeszła. Dlaczego? Bo w innym ośrodku zaproponowano jej zdecydowanie wyższe wynagrodzenie. Wnioski? Pieniądze potrzebne są również na to, aby zbudować system finansowania kadry medycznej od chorób rzadkich. Nie da się tego zrobić inaczej.

Leki sieroce też powinny być finansowane z budżetu państwa?

Jak najbardziej i na to też są pieniądze. To kolejny z punktów Planu dla Chorób Rzadkich. Tu jednak pojawia się inny problem. W naszym systemie prawnym, w systemie refundacyjnym, ocena leków dla chorób rzadkich jest identyczna jak ocena leków na choroby populacyjne. Nie ma żadnych różnic ani wyjątków. Trzeba to zmienić. W Planie dla Chorób Rzadkich jest zapis, aby stosować inną ocenę, wielokryterialną, jednak na razie to nie funkcjonuje. Minister Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia, widząc efektywność medyczną kuracji, podejmuje pozytywne decyzje refundacyjne, nawet gdy jakiś lek nie otrzymuje rekomendacji AOTMiT (Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – przyp. red.) czy Komisji Ekonomicznej ze względów na efektywność finansową. I za to pacjenci są mu bardzo wdzięczni. A to nie o to chodzi – powinno się to odbywać systemowo, nie oczekując dobrej woli czy odwagi ministra.

Co pan sądzi o prawie do bezterminowego orzeczenia o niepełnosprawności w przypadku niektórych chorób rzadkich?

To rzecz, która także powinna zostać uwzględniona w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich, jednak na razie jeszcze tego nie ma, bo dotyczy innego resortu, tzn. Ministerstwa Pracy i Polityki Społecznej. Z aktualnie obowiązujących przepisów wynika, że przewodniczącym zespołu orzekającego ma być specjalista w dziedzinie, w której wydaje opinię. To jednak fikcja. Próbowaliśmy wielokrotnie wpłynąć na to, aby orzecznik, który nie jest takim specjalistą, przed wydaniem opinii o niepełnosprawności w przypadku choroby rzadkiej miał obowiązek skonsultować się ze specjalistą w danej dziedzinie, co usprawniłoby kwestię wydawania orzeczeń. Nadal na to rozwiązanie czekamy. Kolejna kwestia: według rozporządzenia niepełnosprawność dziecka orzeka się do 16. roku życia. Jeśli mamy do czynienia z rzadką chorobą genetyczną, orzeczenie powinno zostać wydane do tego wieku. W jednostkach chorobowych, w których nie ma szans na to, aby stan zdrowia pacjenta uległ poprawie, należy wydać mu bezterminowe orzeczenie o niepełnosprawności. W jakim celu wzywać go na komisję co rok, dwa czy trzy lata? Były w przeszłości pomysły, żeby stworzyć listę chorób, w przypadku których miała być wydawana decyzja o niepełnosprawności. O takiej „ściągawce” dla lekarzy mam jednak jak najgorszą opinię; obawiam się, że jeśli jakiejś choroby nie byłoby na liście, orzeczenie o niepełnosprawności nie zostałoby wydane. To zbyt niebezpieczne rozwiązanie.

Rozmawiała: Ewa Podsiadły-Natorska

Artykuł Stanisław Maćkowiak: Finansowanie chorób rzadkich, braki kadrowe i orzekanie o niepełnosprawności pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Refundacja systemów monitorowania glikemii dla do­rosłych to bardzo ważny krok, o czym mówią eksperci, gdyż dzięki temu chorzy na cukrzycę będą mieli lepszą kontrolę glikemii, co w dalszej kolejności doprowadzi u nich do zmniejszenia ryzyka powikłań cukrzycy, za­równo krótko-, jak i długoterminowych. W przypadku pacjentów z nieświadomością hipoglikemii lepsze mo­nitorowanie glikemii ograniczy ryzyko niebezpiecznych dla zdrowia i życia ciężkich epizodów hipoglikemii ? mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia.

Dużo w ostatnich miesiącach zadziało się, jeśli chodzi o refundację nowych leków w cukrzycy. Duże zmiany przyniosła już wrześniowa lista refundacyjna.

Udało się poszerzyć wskazania dla dwóch grup bardzo nowoczesnych leków: flozyn oraz analogów GLP-1. W przypadku flozyn są to dwa leki (dapagliflozyna i kanagliflozyna). Z refundacji będą mogli korzystać chorzy, u których stężenie hemoglobiny glikowanej wynosi ?7,5% (do tej pory było to ?8%). Bardzo mocno od długiego czasu zabiega­li o taką zmianę eksperci. Przyjęli­śmy też, że takim leczeniem będą mogli być objęci także pacjenci le­czeni insuliną (wcześniej nie było to możliwe). Podobne wskazania są dla analogów GLP-1 (dulaglutyd, se­maglutyd). To bardzo istotne, ponie­waż do tej pory pacjenci, którzy mie­li już wskazania do leczenia insuliną, musieli przerwać terapię flozyna­mi lub analogami GLP-1. Usunię­to też zapis dotyczący konieczności nieskuteczności stosowania w ciągu sześciu miesięcy dwóch leków doustnych przeciwcukrzycowych, za­nim chory będzie mógł otrzymać flozynę lub analog GLP-1. Dodatko­wo dodaliśmy zapis, że jeśli pacjent miał HbA1c >8%, a dzięki terapii uda­ło mu się ją obniżyć do 7%, to na­dal ma prawo korzystać z leczenia i powinien to robić, bo lek okazał się skuteczny.

W przypadku analogów GLP-1 zmiana polegała rów­nież na tym, że mogą je otrzymać też chorzy na cukrzy­cę z BMI powyżej 30 (do tej pory ? powyżej 35). Leki są skuteczne, dlatego bardzo pracowaliśmy nad wprowa­dzeniem tych zmian. Mówiliśmy, że po dwóch latach refundacji flozyn i analogów GLP-1 przeanalizujemy skuteczność leczenia i będziemy starali się rozszerzyć wskazania. Leki okazały się niezwykle skuteczne, dlate­go udostępniamy je większej grupie chorych na cukrzy­cę, ale także pacjentom z niewydolnością serca oraz nie­wydolnością nerek.

Pojawiła się też refundacja inhibitorów DPP-4.

Dodatkowo wprowadziliśmy do refundacji dla pacjentów z cukrzycą inhibitory DPP-4: sitagliptynę oraz wildag­liptynę. Leki te przyjmowane są obecnie przez ok. 25 tys. pacjentów. Po zmniejszeniu kosztów leczenia do kwoty ok. 40-50 zł dla pacjenta (aktualnie 120-130 zł) na pew­no terapia będzie bardziej dostępna cenowo. W przy­szłym roku spodziewamy się dalszych obniżek cen, gdyż pojawią się w tych grupach leki generyczne.

Podczas niedawnych warsztatów w Ministerstwie Zdrowia ?Sytuacja polskiej diabetologii na tle europejskich standardów postępowania? zapowiedział Pan duże zmiany w zakresie dostępności do nowoczesnych systemów monitorowania glikemii dla osób dorosłych. Na czym te zmiany polegają?

Chcemy szerzej udostępnić dorosłym pacjentom z cu­krzycą systemy do monitorowania glikemii, w ramach zmiany rozporządzenia w zakresie wyrobów medycz­nych na zlecenie. Chcemy rozszerzyć refundację sys­temów monitorowania glikemii o populację osób do­rosłych. Chodzi o systemy FGM dla pacjentów >18. r.ż. z cukrzycą typu 1, typu 3 lub innymi typami cukrzycy, którzy wymagają intensywnej insulinoterapii, a także o systemy CGM-RT dla pacjentów >26. r.ż., którzy wyma­gają intensywnej insulinoterapii, a mają nieświadomość hipoglikemii. Kryterium leczenia osobistą pompą insuli­nową zostało zastąpione kryterium intensywnej insuli­noterapii, ze względu na brak obecnie refundacji pomp insulinowych dla osób >26. r.ż.

Refundacja systemów monitorowania glikemii dla do­rosłych to bardzo ważny krok, o czym mówią eksperci, gdyż dzięki temu chorzy na cukrzycę będą mieli lepszą kontrolę glikemii, co w dalszej kolejności doprowadzi u nich do zmniejszenia ryzyka powikłań cukrzycy, za­równo krótko-, jak i długoterminowych. W przypadku pacjentów z nieświadomością hipoglikemii lepsze mo­nitorowanie glikemii ograniczy ryzyko niebezpiecznych dla zdrowia i życia ciężkich epizodów hipoglikemii. Pro­jekt zmian znajduje się w Rządowym Centrum Legislacji; mam nadzieję, że te zmiany wejdą w życie od 1 stycznia 2023 r.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski: Cukrzyca lepiej leczona i monitorowana pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wyniki niezależnego badania klinicznego III fazy, jakie zostały przedstawione na ubiegłorocznym Kongresie Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego EHA, potwierdziły wysoką skuteczność wenetoklaksu w połączeniu z azacytydyną u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. Do tej pory u takich pacjentów, mediana przeżycia wynosiła 3-6 miesięcy, teraz wzrosła do 18 miesięcy ? mówi prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.

W terapii ostrej białaczki szpikowej, zresztą podobnie jak w przypadku innych nowotworów krwi, wiele się w ciągu ostatnich kilkunastu lat zmieniło. Eksperci mówili wręcz o przełomie?

Istotnie, postęp jest ogromny. Tylko w ciągu ostatnich trzech lat zarejestrowano dziewięć nowych leków do leczenia ostrej białaczki szpikowej, podczas gdy w poprzednich trzydziestu latach niewiele się działo, poza wprowadzeniem przeszczepu szpiku. Dzięki nowym lekom możemy różnicować terapię, w zależności od etiologii białaczki i współistniejących zaburzeń genetycznych. Standardowo, wybór optymalnej opcji terapeutycznej zaczyna się od analizy wieku pacjenta, jego stanu ogólnego i chorób współistniejących. Na tej podstawie chorzy kwalifikowani są albo do tzw. grupy ?fit?, do której zaliczamy chorych nadających się do intensywnego leczenia (za pomocą intensywnej chemioterapii i ewentualnie transplantacji szpiku) oraz grupy ?unfit?, w której znajdą się pacjenci niekwalifikujący się do tak intensywnego leczenia, np. z powodu wielu chorób towarzyszących czy zaawansowanego wieku, co na ogół idzie w parze. Pacjentom z tej drugiej grupy mogliśmy do tej pory zaproponować jedynie niskodawkową chemioterapię, która jest o wiele mniej skuteczna niż leczenie intensywne.

Od tego roku sytuacja się zmieniła, ponieważ dokonano rejestracji nowego wskazania leku stosowanego także w innym nowotworze krwi…

Lek, o którym mówimy, to wenetoklaks. Nową rejestrację w USA uzyskał w ubiegłym roku, a w Europie w maju tego roku. Wyniki niezależnego badania klinicznego III fazy, jakie zostały przedstawione na ubiegłorocznym Kongresie Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego EHA, potwierdziły wysoką skuteczność wenetoklaksu w połączeniu z azacytydyną u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Do tej pory u takich pacjentów, leczonych standardowo, a więc niskodawkową chemioterapią, lekami hipometylującycmi, mediana przeżycia wynosiła 3-6 miesięcy. Teraz mediana przeżycia wzrosła do 18 miesięcy, tak więc jest to niesamowity skok.

Jaka grupa chorych najbardziej skorzysta na tej nowej rejestracji?

To właśnie chorzy powyżej 75. roku życia, ale jak już zaznaczyłam, kryterium wieku nie jest jedynym. To również ci pacjenci, którzy niezależnie od wieku, mają szereg chorób towarzyszących, zwiększających istotnie ryzyko zgonu związanego z intensywną chemioterapią. A trzeba wziąć pod uwagę, że ostra białaczka szpikowa (AML) dotyka w znacznym stopniu osób starszych. Mediana wieku, w jakim się pojawia, wynosi 76 lat. Są to więc osoby schorowane, z problemami kardiologicznymi, nefrologicznymi, metabolicznymi, dla których należy szczególnie starannie dobierać terapię, aby prowadzone leczenie onkologiczne było i skuteczne, i bezpieczne. Terapia skojarzona z wenetoklaksem idealnie się w to wpasowuje. I, co zasługuje na podkreślenie: wenetoklaks jest lekiem uniwersalnym, wykazuje skuteczność we wszystkich grupach ryzyka genetycznego i przy występowaniu różnych mutacji.

Czym więc, mówiąc najogólniej, jest ten lek, jaki jest mechanizm jego działania?

To inhibitor białka Bcl-2. Białka te zapobiegają apoptozie, czyli programowanej śmierci komórki, a ich nadmierna ilość i aktywność przyczynia się do oporności na chemioterapeutyki i umożliwia przeżycie komórkom nowotworowym. Wenetoklaks, wiążąc się z tym białkiem, hamuje jego aktywność, powodując śmierć komórek nowotworowych, tym samym przyczyniając się do poprawy skuteczności chemioterapii. Może być więc stosowany w różnych chorobach nowotworowych, a najnowsza rejestracja potwierdza jego uniwersalność.

Wracając do AML: mamy teraz taką sytuację, że dołączenie tego leku do stosowanej do tej pory niskodawkowej chemioterapii zwiększa jej skuteczność, gdyż staje się ona bardziej intensywna. Czy jednak nie spowoduje to, że mimo wszystko stanie się ona dla chorych zbyt intensywna?

Badania wykazały, że takie skojarzenie jest i bezpieczne, i skuteczne. Nie jest to terapia tak intensywna, jak agresywna byłaby sama intensywna chemioterapia, ona jest po prostu intensywniejsza od tej niskodawkowej. Co nie oznacza, że ta terapia jest pozbawiona działań niepożądanych. Są one jednak dużo łagodniejsze i rzadsze. Nie jest to lek kardiotoksyczny. Ponadto bardzo ważną zaletą tego leczenia jest przyspieszony czas uzyskiwania odpowiedzi na terapię. Miesiąc, dwa miesiące i chory zwykle wchodzi w remisję.

Zaletą jest również sposób podawania leku?

Dzięki temu, że są to tabletki, w kolejnych cyklach chory może leczyć się ambulatoryjnie lub w domu, a to ma ogromne znaczenie. Ze swojej praktyki widzę, jak ogromnym obciążeniem dla osób starszych jest pobyt w szpitalu. Załamują się psychicznie, co niekorzystnie wpływa na przebieg leczenia. Poza tym bardzo ważny jest też aspekt logistyczno-ekonomiczny. Łóżek hematologicznych mamy bardzo mało, jeśli więc jest możliwość, żeby chorych leczyć ambulatoryjnie lub w domu, należy z tego korzystać.

Terapia ostrej białaczki szpikowej z wykorzystaniem wentoklaksu nie jest jednak w Polsce jeszcze refundowana?

Niestety nie. Jedyna do tej pory droga do skorzystania z takiego leczenia to Ratunkowy Dostęp do Terapii Lekowych, co jednak jest drogą żmudną, długą i na dodatek nie w każdym przypadku zakończoną pozytywnie. Jeśli się udaje, to wyniki są naprawdę bardzo dobre. A przypuszczam, że mogą być one jeszcze lepsze, gdyż obserwacje nadal trwają. Mam np. pacjentkę, po 70. roku życia, która po terapii z wentoklaksem została zakwalifikowana do przeszczepu szpiku. Czuje się rewelacyjnie.

Ile w Polsce osób zapada rocznie na ostrą białaczkę szpikową? Ile z nich mogłoby skorzystać z tej nowoczesnej terapii?

Oceniam, że to ok. 1000 osób roczne, z czego ponad 60 proc. stanowią osoby po 65. roku życia. W tym wieku chorzy mają już po kilka innych chorób, co kwalifikowałoby ich do nowoczesnego leczenia z wentoklaksem.

Rozmawiała: Bożena Stasiak

Artykuł Prof. Agnieszka Wierzbowska: Szansa na dłuższe życie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Myślę, że rozstrzygnięcia refundacyjne w 2020 roku byłyby podobne, gdyby nie byłe epidemii. Być może oczekiwania byłyby większe, być może wcześniej zapadałyby decyzje. Negocjacje cały czas trwały, rozmowy się toczyły, pandemia tego nie zablokowała ? mówi wiceminister Maciej Miłkowski.

Onkologia wydaje się dziś największym wyzwaniem, gdyż to właśnie tu pojawia się najwięcej nowych leków. Wiele nowych terapii w ostatnich latach znalazło się w refundacji, jednak postęp jest ogromny, wciąż słyszymy o nowych cząsteczkach, które przedłużają życie, poprawiają jego jakość, a część może nawet dawać szansę na wyleczenie. Co według Pana Ministra jest największym wyzwaniem, jeśli chodzi o nowe leki onkologiczne?

To prawda, wiele dzieje w onkologii, widzimy to również w systemie refundacyjnym. Aktualnie procedowanych jest wiele wniosków dotyczących objęcia refundacją leków w onkologii. Ze względów technicznych nie udało się zakończyć niektórych procesów refundacyjnych tak, by terapie znalazły się na listopadowej liście leków refundowanych. Mam nadzieję, że znajdą się na liście styczniowej.

Pierwsza grupa leków dotyczy czerniaka: pacjenci długo czekali na zmiany, przede wszystkim na wprowadzenie leczenia adiuwantowego, po usunięciu operacyjnym nowotworu. Dosyć długo trwały negocjacje z firmami, jednak prawdopodobnie od stycznia program leczenia czerniaka zostanie uzupełniony o wszystkie oczekiwane wskazania. Bardzo poprawi to sytuację pacjentów z tym nowotworem. Idziemy w kierunku lepszego i szybszego rozpoznawania czerniaka oraz lepszego leczenia na wczesnym etapie, by nie dochodziło do wznowy choroby.

Drugi obszar, w którym czekają nas duże zmiany, to rak płuca. Pacjenci nazwali 2020 rok wręcz rokiem raka płuca, zapowiadając, że będą mocno walczyli o lepsze leczenie. Myślę, że uda nam się zakończyć negocjacje z firmami; jeszcze ostatnie decyzje są podejmowane: na razie wygląda na to, że część będzie pozytywnych, część negatywnych, jednak jest bardzo duża szansa, że na styczniowej liście znajdzie się to, czego najbardziej oczekiwali pacjenci. Te oczekiwania to była przede wszystkim pierwsza linia leczenia pembrolizumabem (bez kryteriów wyłączających). Dzięki temu będą lepsze wyniki leczenia w pierwszej linii, co przełoży się na lepszą efektywność terapii i będzie miało wpływ na długość życia pacjentów. Dodajemy też dodatkowe wskazanie dla niwolumabu w drugiej linii leczenia dla kolejnej populacji chorych. Kolejnym ważnym lekiem jest ozymertynib w pierwszej linii dla pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi. To również długo oczekiwany lek, którego zastosowanie wydłuża przeżycie pacjentów. Równocześnie leki generyczne przejdą do katalogu chemioterapii, dzięki czemu będą łatwiej dostępne dla większej grupy chorych.

Toczą się jeszcze negocjacje dotyczące durwalumabu: grupa pacjentów, która mogłaby być nimi leczona nie jest duża (to chorzy z miejscowo zaawansowanym rakiem płuca, po równoczesnej radiochemioterapii), jednak ten lek istotnie wydłuża czas przeżycia.

Największe zmiany w onkologii planujemy więc w czerniaku i raku płuca: myślę, że po ich dokonaniu będziemy już na poziomie europejskim, jeśli chodzi o leczenie tych nowotworów. Negocjacje były trudne, cieszę się, że udało się je sfinalizować w tym trudnym ?covidowym? roku.

Przełomy w leczeniu widać też m.in. w rzadziej występujących nowotworach niż rak płuca, np. w raku jajnika, nerki, wątroby. Pojawiają się nowe leki, dzięki którym chorzy z zaawansowanymi postaciami choroby, którzy jeszcze kilka lat temu nie mieli szans na życie, teraz te szanse zyskują. Zaczyna mówić się, że wiele nowotworów staje się chorobami przewlekłymi. Czy tu polscy pacjenci mogą spodziewać się zmian?

Nie wiem, czy uda się je wprowadzić już na styczniowej liście refundacyjnej. Jeśli chodzi o raka jajnika, to obecnie w trakcie negocjacji są dwie terapie. Pierwszą jest olaparib w leczeniu podtrzymującym, dla kobiet z mutacją w genach BRCA1, 2. Ten lek jest już refundowany, chodziłoby o przesunięcie leczenia nim do pierwszej linii. Ciekawym rozwiązaniem jest określenie górnego czasu podawania leku: do 24 miesięcy, dzięki temu można by było oszacować, ile będzie mogła kosztować refundacja tego leczenia. Jesteśmy na dosyć zaawansowanym etapie negocjacji.

Drugim lekiem jest niraparib ? tu jednak sytuacja jest nieco trudniejsza, ponieważ jest to lek dla pacjentek bez względu na obecność mutacji w genach BRCA1, BRCA2, tak więc ewentualna decyzja mogłaby dotyczyć większej liczby pacjentek. Lek ten znajduje się jeszcze w trakcie analiz AOTMiT.

Przyglądamy się wytycznym klinicznym europejskim i polskim. Jeśli chodzi o raka nerki, to aktualnie toczą się postępowania refundacyjne dla sześciu nowych wskazań w ramach programu lekowego ? Leczenie raka nerki (ICD-10 C64). Głównie cztery nowe wskazania dotyczą pierwszej linii leczenia raka nerki o rokowaniu pośrednim lub niekorzystnym. To populacje o niezaspokojonych potrzebach klinicznych. Toczą się także postępowania refundacyjne dla dwóch nowych wskazań w ramach programu lekowego leczenie raka wątrobowokomórkowego.

Ten rok był bardzo trudny ze względu na epidemię COVID-19. Jak Pan go ocenia, jeśli chodzi o refundacje?

Mimo epidemii COVID-19, to oceniam go pozytywnie, jeśli chodzi o refundację. Myślę, że rozstrzygnięcia byłyby podobne, gdyby nie byłe epidemii. Być może oczekiwania byłyby większe, być może wcześniej zapadałyby decyzje. Jeśli jednak chodzi o nas, to negocjacje cały czas trwały, rozmowy się toczyły, pandemia tego nie zablokowała.

Pojawiły się obawy, że w przyszłym roku będzie mniej pieniędzy na refundację. To będzie trudny rok?

Jeśli chodzi o refundację, to warto zwrócić uwagę, że pojawią się dodatkowe, bardzo istotne środki w ramach Funduszu Medycznego, przede wszystkim na onkologię i na choroby rzadkie. Trzeba będzie budżet tak podzielić, by część środków pozostała na decyzje podejmowane w 2022 roku i żeby został wykorzystany w 100 procentach.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Wiceminister Maciej Miłkowski: 2020 rok oceniam pozytywnie, jeśli chodzi o refundację pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W 2021 roku pojawią się dodatkowe środki na refundację w ramach Funduszu Medycznego, przede wszystkim na onkologię i na choroby rzadkie. Będzie to bardzo trudny rok ze względu na procesy negocjacyjne, gdyż będziemy musieli podejmować decyzje dla wielu leków, co do których decyzje wygasają w 2022 roku ? mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

Już prawie rok mamy epidemię COVID-19, jednak od wielu lat zmagamy się z epidemią cukrzycy, a wydaje się, że obecnie ona jeszcze bardziej się nasili: jesteśmy mniej aktywni fizycznie i niestety więcej jemy. Z drugiej strony 2019 i 2020 to był lata przełomów: do refundacji trafiły długo oczekiwane przez chorych na cukrzycę oraz diabetologów nowoczesne leki: flozyny i inkretyny. Czy widzi pan niezagospodarowane obszary, jeśli chodzi o refundację leków cukrzycowych?

Jeśli chodzi o przełomy ostatniego czasu w cukrzycy typu 2, to w 2019 udało się zrefundować flozyny, a w 2020 ? analogi GLP-1: dla ściśle określonych grup chorych. Wydatki refundacyjne na leczenie cukrzycy z roku na rok rosną, a w 2020 roku do końca września były one już znacznie wyższe od wydatków w całym 2019 roku.

Jeżeli chodzi o flozyny i analogi GLP-1, to w procesie refundacyjnym znajdują się wnioski o rozszerzenie leczonej populacji i zmianę kryteriów kwalifikacji pacjentów do leczenia refundowanego. Jednak jak na razie tylko jeden z leków znajduje się na etapie negocjacji w komisji ekonomicznej.

Na pewno będziemy starali się wskazania rozszerzać, taki jest kierunek docelowy. Na razie trudno jednak mówić o tym, kiedy tak się stanie.

Jeśli chodzi o flozyny, to jedna z firm złożyła wniosek refundacyjny o rozszerzenie wskazań dla pacjentów z niewydolnością serca oraz z niewydolnością nerek. Będziemy na ten temat rozmawiali w przyszłym roku, być może będzie uda się tak prowadzić procesy refundacyjne, że uda nam się wprowadzić taką zmianę dla pacjentów z niewydolnością serca. Przez wiele lat ta grupa pacjentów nie otrzymała żadnych nowoczesnych leków. Grupa osób z niewydolnością serca jest jednak bardzo duża, na pewno do takiego leczenia musiałaby być bardzo ściśle zdefiniowana grupa pacjentów.

Czy w najbliższym czasie będą jeszcze jakieś pozytywne zmiany dla chorych na cukrzycę?

Mam nadzieję, że w marcu na listach pojawi się pierwszy generyczny odpowiednik dla insuliny aspart. To będzie duża zmiana dla pacjentów, jeśli chodzi o odpłatność. Często wprowadzamy do refundacji kolejne leki, jednak w bardzo wąskich wskazaniach, dla małych grup pacjentów. W tym przypadku to dobry lek dla dużej grupy pacjentów, dzięki tej zmianie duża grupa pacjentów zapłaci sporo mniej za leczenie.

Jednym z powikłań cukrzycy są powikłania oczne, m.in. cukrzycowy obrzęk plamki, który może prowadzić do utraty wzroku. Od dłuższego czasu eksperci apelują o program lekowy. Podobny istnieje w AMD, jednak w cukrzycowym obrzęku plamki nie udało się go stworzyć. Czy jest szansa w najbliższym czasie na zmiany?

Mamy obecnie trzy leki procesie refundacyjnym. W przypadku ranibizumabu i afliberceptu prezes AOTMiT wydał rekomendację pozytywną co do refundacji w ramach programu lekowego, jednak firmy zawiesiły postępowania. Teraz je odwieszają. Trzeci lek miał rekomendację negatywną, postępowanie jest zawieszone. Być może początkowo stworzymy możliwość leczenia cukrzycowego obrzęku plamki off label bewacizumabem, a leki, których wnioski zostały złożone, pojawią się jako opcja w drugiej linii. Będziemy na ten temat jeszcze rozmawiać.

2020 rok był bardzo trudny ze względu na epidemię COVID-19. Jak Pan go ocenia, jeśli chodzi o refundacje?

Mimo epidemii COVID-19, to oceniam go pozytywnie, jeśli chodzi o refundację. Myślę, że rozstrzygnięcia byłyby podobne, gdyby nie było epidemii. Być może oczekiwania byłyby większe, być może wcześniej zapadałyby decyzje. Jeśli jednak chodzi o nas, to negocjacje cały czas trwały, rozmowy się toczyły, pandemia tego nie zablokowała.

Pojawiły się obawy, że w 2021 roku będzie mniej pieniędzy na refundację. Faktycznie tak może się stać? Patrzy pan z optymizmem na przyszły rok, czy raczej należy się spodziewać, że będzie trudny?

Jeśli chodzi o refundację, to warto zwrócić uwagę, że pojawią się dodatkowe, bardzo istotne środki w ramach Funduszu Medycznego, przede wszystkim na onkologię i na choroby rzadkie. Trzeba będzie budżet tak podzielić, by część środków pozostała na decyzje podejmowane w 2022 roku i żeby został wykorzystany w 100 procentach.

2021 to będzie bardzo trudny rok ze względu na procesy negocjacyjne, gdyż będziemy musieli podejmować decyzje dla wielu leków, co do których decyzje wygasają w 2022 roku. Już od drugiego kwartału 2021 będziemy negocjować przedłużenia decyzji.

To będzie też trudny rok ze względu na szczepionki przeciw COVID-19?

Na pewno tak, jednak one nie będą podlegały systemowi refundacyjnemu, środki na nie pochodzą z tzw. funduszu covidowego, zgromadzonego w celu zwalczania pandemii, znajdują się poza refundacją. Zakup szczepionek jest pod naszą kontrolą, jednak zajmujemy się tym problemem w zakresie wspólnych zakupów z UE. Szczepionki nie będą podlegały ocenie AOTMiT, jak to jest w przypadku leków refundowanych.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski: Czy 2021 rok to będzie dobry rok dla chorych na cukrzycę? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Ultra szybkodziałająca insulina, lek na akromegalię i raka rdzeniastego tarczycy – to niektóre z nowych leków refundowanych od marca 2020.

Ministerstwo Zdrowia opublikowało projekt obwieszczenia listy leków refundowanych, który będzie obowiązywać od 1 marca.

Od marca mają być dostępne będą nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów z cukrzycą typu 1: ultra szybkodziałające analogi insuliny Fiasp. Ten rodzaj insuliny można podać do 2 minut przed posiłkiem i do 20 minut po nim. – Mogą ją stosować dzieci od 1. roku życia, młodzież i dorośli z cukrzycą typu 1 lub typu 2. W grupie pacjentów z cukrzycą typu 1 leczonych osobistą pompą insulinową wyniki badań z insuliną fasteraspart okazały się jeszcze korzystniejsze niż w pozostałej populacji. Ekspozycja na insulinę w ciągu pierwszych 30 minut jest 3-krotnie wyższa niż insuliny aspart, co daje silniejszy i szybszy efekt hipoglikemizujący – mówi prof. Małgorzata Myśliwiec, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Nową terapię otrzymają także pacjenci z akromegalią. W programie lekowym znajdzie się pegwisomant, jako nowa opcja dla pacjentów po niepowodzeniu leczenia chirurgicznego i nieskuteczności analogów somatostatyny.

Utworzony ma zostać także nowy program lekowy „leczenie agresywnego i objawowego, nieoperacyjnego, miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego raka rdzeniastego tarczycy”. Znajdzie się w nim wandetanib. Na nowej liście przewidziano także kolejne wskazanie dla cetuximabu w ramach programu lekowego „Leczenie płaskonabłonkowego raka głowy i szyi poza możliwościami leczenia miejscowego?.

Nastąpią też zmiany w refundacji aptecznej. M.in. w refundacji aptecznej znajdzie się także kolejna refundowana gonadotropina -folitropinum delta we wskazaniu: kontrolowana hiperstymulacja jajników u pacjentek poniżej 40 roku życia.

Artykuł Nowe leki refundowane od marca 2020 pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. n. med. Sergiuszem Nawrockim, specjalistą radioterapii onkologicznej.

Panie Profesorze, w ostatnim czasie pojawiło się kilka nowych leków na raka płuca, z czego niektóre doczekały się również w Polsce refundacji. Jednak w tym obszarze wciąż wielu pacjentów pozostaje bez dostępu do nowoczesnych terapii. Mam tu na myśli chorych z miejscowo zaawansowanym, nieresekcyjnym niedrobnokomórkowm rakiem płuca, NDRP w III stadium. A jest to grupa wcale niemała, bo stanowi ok. 30 proc. wszystkich przypadków NDRP. Jakie oni mają szanse na przeżycie?

Istotnie w przypadku tej grupy chorych, z rakiem nieoperacyjnym, do tej pory nie mieliśmy wielu możliwości, jeżeli mówimy o nowych lekach. Radio-, chemioterapia, w różnych kombinacjach, skojarzeniach ? to wszystko. A choć dzisiejsza radioterapia różni się od tej sprzed lat, jest bardziej precyzyjna, jak np. radioterapia stereotaktyczna, to jednak dla wielu chorych te terapie okazywały się mało skuteczne, np. z powodu znacznej wielkości lub przylegania guza do dużych naczyń.

Dziś łączenie radioterapii z chemioterapią to standard, jak to wygląda w przypadku chorych w III stadium NDRP?

Obecnym standardem jest radykalna jednoczasowa radiochemioterapia. Najczęściej jest to jednak leczenie sekwencyjne, które ma niższą skuteczność niż terapia jednoczasowa. Na taki stan rzeczy ma wpływ wiele czynników. Trudniejszy organizacyjny dostęp do radiochemioterapii jednoczasowej jest spowodowany głównie warunkami w placówkach medycznych, uniemożliwiającymi takie postępowanie. Nie bez znaczenia jest też stan pacjenta. Ponieważ rak rozpoznawany jest zbyt późno, guz może być zbyt duży, więc leczenie może stwarzać duże ryzyko powikłań przy małej szansie wyleczenia. Zwłaszcza że chorzy najczęściej mają wiele chorób współistniejących, które mogą stanowić przeciwwskazanie do takiego leczenia. Jednoczesną radiochemioterapię otrzymuje u nas ok. 20-30 proc. pacjentów w III stadium zaawansowania NDRP.

Powiedział Pan, że do tej pory chorzy z  miejscowo zaawansowanym NDRP nie mieli szans na nowoczesne leczenie. To znaczy, że teraz takie szanse się pojawiły?

Tak, ponieważ nowe leki, np. immunoterapia, były badane w bardziej zaawansowanym stadium choroby, gdy chorzy mieli już stwierdzone przerzuty odlegle. Na szczęście okazało się, że można z powodzeniem dodać immunoterapię do radiochemioterapii. Obecnie możemy zastosować przeciwciało monoklonalne, które zdecydowanie poprawia skuteczność leczenia w populacji chorych na raka płuca w III stopniu zaawansowania, bez progresji choroby, po radiochemioterapii.

Tak więc mamy odpowiedź na pytanie: radykalna radiochemioterapia ? i co dalej?

Otóż to. Dalej immunoterapia, bo jej potencjał jest tu ogromny. Cel takiego leczenia jest oczywisty ? zmniejszenie ryzyka rozwoju przerzutów odległych. A badania kliniczne, szczególnie badanie PACIFIC, wykazały, że durwalumab, bo o ten lek chodzi, istotnie wydłuża przeżycie całkowite i czas wolny od progresji choroby. Nadal trwają badania nad zastosowaniem durwalumabu w innych kombinacjach z radioterapią i chemioterapią oraz chirurgią.

Taka terapia, z wykorzystaniem tego przeciwciała monoklonalnego, nie jest jednak dostępna dla polskich pacjentów, a przynajmniej nie dla każdego chorego, dla którego byłaby wskazana?

Dostęp do niej istotnie jest utrudniony. Terapia ta nie jest na razie refundowana przez NFZ i w związku z tym jest niedostępna dla wielu chorych. Można ubiegać się o nią w ramach programu rozszerzonego dostępu, co nie jest łatwe z powodów organizacyjnych.

Jak Pan Profesor widzi leczenie chorych na raka płuca, nie tylko tej grupy, o której mówimy, powiedzmy, za pięć lat? Czy np. zniknie chirurgia raka płuca?

Tak, to całkiem możliwe. Sposób leczenia może się bardzo zmienić, będą nowe metody, łączenie znanych nam i nowatorskich terapii, immunoterapia może stać się standardem u wszystkich chorych, nawet tych operacyjnych. Ale radioterapia się utrzyma, bo sama w sobie stanowi silne pobudzenie układu odpornościowego, więc myślę, że ten efekt synergii będzie wykorzystywany. Niewykluczone jest też skuteczne połączenie immunoterapii i chirurgii.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Radykalna radiochemioterapia w NDRP ? i co dalej? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Im więcej możliwości leczenia szpiczaka, tym większe szanse chorego na życie. Czy 2019 rok będzie w Polsce przełomowy pod względem możliwości zastosowania skutecznych terapii? Jak udostępnić chorym skuteczne leki hematoonkologiczne – zastanawiali się eksperci podczas debaty ?Świata Lekarza?.

W debacie udział wzięli:

• wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech;
• dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn z Katedry Hematologii UJ CM;
• dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego;
• poseł Krzysztof Ostrowski, przewodniczący Parlamentarnego Zespołu ds. Pacjentów;
• Anna Kupiecka z Fundacji Oncocafe.
• Moderator: red. Katarzyna Pinkosz

? Red. Katarzyna Pinkosz: Niedawno z inicjatywy prof. Artura Jurczyszyna została wydana książka ?Wszystkie twarze szpiczaka. 100 historii chorych na 100 lecie niepodległości?. Rzeczywiście każdy chory choruje inaczej?

Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Z okazji rocznicy 100-lecia odzyskania niepodległości przez Polskę postanowiliśmy wspólnie z dziennikarzami: Katarzyną Kojzar, Marcelem Wandasem, Karoliną Gawlik oraz Nicole Makarewicz opisać historie 100 chorych na szpiczaka. Książka wiernie przekazuje przeżycia, stres, niepokój, cierpienia oraz nadzieje, jakie towarzyszą chorym. Wydźwięk jest jednak optymistyczny, co wynika ze znacznej poprawy rokowania pacjentów w dobie nowych terapii oraz przeszczepów szpiku kostnego. Na razie nie ma możliwości wyleczenia szpiczaka, jednak w ostatnich latach zarejestrowano kilka skutecznych leków, co powoduje, że może on stać się chorobą przewlekłą ? pod warunkiem możliwości zastosowania tych terapii.

Red. Katarzyna Pinkosz: Jak ocenia pan leczenie szpiczaka w Polsce?

? Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Mamy w tej chwili dostęp do leczenia szpiczaka w pierwszej, drugiej i kolejnych liniach. Przez wiele lat nie było możliwości zastosowania żadnego z nowych leków rejestrowanych na świecie. Cieszymy się z tego, że w programie lekowym jest możliwość od 1 listopada 2018 r. stosowania pomalidomidu w trzeciej i czwartej linii leczenia. Na pewno brakuje jeszcze możliwości zastosowania dwóch nowych leków: daratumumabu i carfilzomibu. Pierwszy z nich, zaliczany do nowoczesnej immunoterapii, to specyficzne przeciwciało anty CD38. Jest stosowany zarówno w monoterapii, jak w kombinacjach z innymi lekami: bortezomibem, lenalidomidem oraz pomalidomidem. Polscy pacjenci nie mają dostępu do tego leku w żadnej linii leczenia, tymczasem ostatnie doniesienia sprzed 2 tygodni z kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH), pokazują, że ten lek przynosi bardzo dobre efekty, stosowany już nawet w pierwszej linii. To wyniki badania MAIA przestawionego przez prof. Thierry?ego Facona, gdzie część pacjentów otrzymywała daratumumab w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem, a inna grupa ? sam lenalidomid z deksametazonem. Wyniki były fenomenalne, jeśli chodzi o grupę z daratumumabem. Rok temu na kongresie ASH prezentowano wyniki badania ALCYONE, gdzie dodanie daratumumabu do bortezomibu i chemioterapii pogłębiało remisję. Co najmniej trzy razy większa grupa pacjentów miała tzw. minimalną chorobę resztkową ujemną, co się przekłada na dłuższy czas do progresji.

Polscy pacjenci nie mają możliwości stosowania daratumumabu w żadnej linii leczenia, natomiast obecnie ten lek jest już zarejestrowany w pierwszej linii. Zależałoby nam, żeby przynajmniej grupa pacjentów ze szpiczakiem wysokiego ryzyka miała możliwość stosowania tego leku. Immunoterapia to przyszłość w leczeniu nowotworów, czego dowodem są laureaci tegorocznej nagrody Nobla w dziedzinie medycyny. Prawdopodobnie daratumumab w połączeniu z którymś z dodatkowych leków w przyszłości będzie standardem postępowania w pierwszej linii leczenia. Jest coraz więcej badań mówiących o tym, iż lek ten powinien mieć zastosowanie w pierwszej lub drugiej linii leczenia i pacjenci na tym bardzo skorzystają.

Drugi lek, który również chcielibyśmy móc stosować, to carfilzomib, czyli inhibitor proteasomu drugiej generacji, który został rejestrowany już 6 lat temu dla chorych opornych i nawrotowych. Jest pewna grupa pacjentów, która mogłaby skorzystać na leczeniu nim. Niestety, polscy pacjenci nie mają możliwości jego stosowania.

Red. Katarzyna Pinkosz: Co należałoby zmienić w systemie ochrony zdrowia, by można było finansować leki hematoonkologiczne? Często są one kosztowne, ze względu na małą liczbę chorych.

? Dr n. med. Jakub Gierczyński: Nowotwory krwi należą do chorób rzadkich, co powoduje, że nieliczne grupy chorych kwalifikują się do poszczególnych terapii. Leki stosowane w nowotworach krwi to zwykle leki sieroce, które powinny mieć preferencyjną ścieżkę oceny HTA i kryteriów refundacyjnych.

Optymalizacja leczenia opiera się na dwóch filarach: poprawy modelu opieki oraz dostępu pacjentów do technologii medycznych zalecanych przez standardy terapii. Jeśli chodzi o dostępność do technologii lekowych, to istnieje pilna konieczność poprawy dostępu chorych do leków w sytuacji nawrotu lub oporności na wcześniejsze leczenie danego nowotworu krwi. Szczególnie dotyczy to takich nowotworów jak szpiczak plazmocytowy (dostępność do takich leków jak daratumumab, carfilzomib), przewlekła białaczka limfocytowa (wenetoklaks, poszerzenie wskazań refundacyjnych dla ibrutynibu) oraz przewlekła białaczka szpikowa i ostra białaczka limfoblastyczna (ponatynib).

Red. Katarzyna Pinkosz: Fundacja OnkoCafe wspiera chorych onkologicznie. Jak mając kontakty z pacjentami chorującymi na inne nowotwory, ocenia Pani leczenie szpiczaka w Polsce?

? Anna Kupiecka: W listopadzie wysłaliśmy petycję do Ministerstwa Zdrowia, wraz z Polską Koalicją Pacjentów Onkologicznych, Fundacją Carita – Żyć ze Szpiczakiem. Prosiliśmy o zwrócenie uwagi na tę grupę pacjentów od wielu lat dość zaniedbaną, a przede wszystkim na ich potrzeby w zakresie nowoczesnego leczenia. Szpiczak to nie jest choroba, którą się zoperuje i wyleczy. Trzeba ją leczyć wielokrotnie, ona nawraca. Dlatego ważna jest psychika pacjenta, dobra nad nim opieka, rehabilitacja, ale przede wszystkim skuteczne leczenie.

Red. Katarzyna Pinkosz: Na szpiczaka chorują nie tylko osoby starsze?

Anna Kupiecka: Chorują osoby w każdym wieku, także młode, przed 40. rokiem życia. Nowe leki przedłużają życie, a w tym czasie może pojawić się kolejna terapia. Cały czas medycyna idzie do przodu, pojawiają się nowe rozwiązania, zatem każdy miesiąc jest niezwykle cenny.

Chorują też oczywiście osoby starsze. Każdy z nas jednak chce mieć ukochaną babcię, dziadka, ojca czy matkę jak najdłużej ze sobą. Każdy miesiąc, każdy rok życia jest ważny. Czy mając chorego ojca, matkę, nie chcielibyśmy ich mieć jeszcze za rok, na kolejnej wigilii? Tak myślimy: jeszcze rok, jeszcze pół roku, jeszcze do wakacji? Pacjenci pytają: ?Za kilka miesięcy ma mi się wnuczek urodzić, ale czy ja tych kilka miesięcy przeżyję??. Mamy teraz pacjentkę trzydziestoparoletnią, która ma wznowę i mogłaby dostać np. daratumumab. Pomagaliśmy jej skontaktować z lekarzem hematoonkologiem, pytaliśmy się, czy są jeszcze jakieś badania kliniczne, bo pacjentka nie może czekać. Nowe leki to jej jedyna szansa.

Red. Katarzyna Pinkosz: Jest nadzieja, że w 2019 roku poprawią się możliwości leczenia szpiczaka w Polsce?

? Poseł Krzysztof Ostrowski: Przed dopuszczeniem każdej nowej technologii medycznej, w tym terapii farmakologicznych, musimy znać dokładną liczbę potencjalnych pacjentów, znać ich profil, wiedzieć, w jakich rejonach występują zachorowania na dany nowotwór i jak pacjenci są diagnozowani. Do tego potrzebne są rejestry medyczne, które dadzą nam te informacje. Potrzebna jest kompleksowa i koordynowana opieka onkologiczna, powinniśmy mieć pewność, że pacjent został prawidłowo zdiagnozowany i może być zastosowana u niego dana terapia lekowa. Podawanie tak silnych leków również powinno odbywać się w odpowiednich warunkach ? po konsultacji interdyscyplinarnego zespołu specjalistów oraz przeprowadzane przy nadzorze wyspecjalizowanego personelu medycznego. Po zakończonej terapii pacjent powinien mieć zapewniona ? o ile jest konieczna ? rehabilitację i co najważniejsze, stałą opiekę lekarza, który będzie go systematycznie obserwował i wykonywał podstawowe badania dające informacje o potencjalnej wznowie choroby. Tylko tak zaprojektowany system może przynieść realne korzyści dla pacjentów z dostępu do nowoczesnego leczenia nowotworów złośliwych układu krwiotwórczego. Nawet największe środki przeznaczone na zakup leków czy innych technologii leczniczych nie będą skuteczne, jeśli nie zapewnimy ich prawidłowej alokacji w systemie, który jest prawidłowo zorganizowany i monitorowany.

Dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn: Pacjenci cały czas pytają mnie o możliwość zastosowania nowych terapii. Zdecydowanie czekam na wprowadzenie kolejnych nowych terapii w Polsce. Mam nadzieję, że decydenci również podzielają moje uwagi. Jest jeszcze w Polsce dużo do zrobienia.

Red. Katarzyna Pinkosz: A jak Ministerstwo Zdrowia widzi możliwość udostępnienia w 2019 roku nowych leków w leczeniu szpiczaka?

? Wiceminister zdrowia prof. Marcin Czech: W onkologii i hematoonkologii mamy obecnie 32 programy lekowe, 47 substancji czynnych refundowanych w ramach programów lekowych onkologicznych i hematoonkologicznych. Jeśli popatrzymy na lata 2012-18, to przez ten czas liczba programów lekowych podwoiła się. Podwoiła się również suma pieniędzy, jakie wydajemy na programy lekowe. Czy to jest wystarczające? Oczywiście – nie, wiele nowych leków nadal czeka na refundację. Jeśli chodzi o leczenie szpiczaka, to od listopada 2018 r. pojawiła się możliwość leczenia szpiczaka nawrotowego jednym z nowoczesnych leków. Cieszymy się, że udało się ten lek wprowadzić, zdajemy sobie jednak sprawę, że to nie jest koniec, są nowe leki o innym mechanizmie działania, które mogłyby pomóc części pacjentów. W procesach refundacyjnych znajdują się kolejne molekuły w leczeniu szpiczaka, o innym mechanizmie działania. Będziemy na pewno rozważać ich wprowadzenie w 2019 roku.

W Polityce Lekowej Państwa, która ma stać się dokumentem rządowym, jest bardzo ważna zmiana, która spowoduje, że będzie możliwość przeznaczania większej sumy pieniędzy na refundację nowych leków. Wprowadziliśmy zapis, zgodnie z którym na refundację leków NFZ ma co rok przeznaczać co najmniej 16,5 proc. swojego budżetu. Do tej pory obowiązywał zapis: ?do 17 proc?., czyli mogło to być również 12 proc. Mam nadzieję, że ten nowy zapis będzie funkcjonował: dzięki temu co roku na refundację leków będzie przeznaczanych coraz więcej pieniędzy – wraz ze wzrostem finansowania ochrony zdrowia do 6,5 proc. PKB.

Artykuł Leczenie szpiczaka 2019: Nowy Rok ? nowe szanse. pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Leszkiem Czupryniakiem, kierownikiem Kliniki Diabetologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jakie są obecnie nowe cele leczenia cukrzycy? To nie jest już tylko obniżenie stężenia glukozy we krwi?

Ten cel leczenia nie zmienił się, nadal jest nim, żeby stężenie glukozy we krwi chorego na cukrzycę było na odpowiednim poziomie. Jednak już od kilku lat nasze cele leczenia uległy daleko posuniętemu zróżnicowaniu. Obecnie bardziej wymagające cele leczenia mamy u pacjentów z krótkotrwałą cukrzycą. To znaczy: gdy ktoś ma od niedawna rozpoznaną cukrzycę, nie ma jeszcze żadnych powikłań, to celem leczenia jest uzyskanie poziomu cukru w normie lub prawie w normie. Wiemy, że jeśli u pacjenta z nowo rozpoznaną cukrzycą od początku wyrównamy stężenie glukozy, wówczas będzie szansa na to, że uniknie powikłań, a jego naczynia krwionośne ? zarówno duże, jak i małe ? będą w dobrym stanie przez wiele lat.

Jeśli jednak mamy do czynienia z pacjentem, który na cukrzycę typu 2 choruje od 10, 15, 20 lat, przeszedł zawał serca albo udar mózgu, ma już zniszczony układ krążenia, to wiemy, że dążenie do obniżenia poziomu cukru do normy może być u niego nawet niebezpieczne, ponieważ jest on bardziej narażony np. na konsekwencje niedocukrzeń. Przede wszystkim jednak okazało się, że w tej grupie chorych uzyskanie niemal prawidłowej glikemii nie przynosi korzyści w zakresie zmniejszenia ryzyka zgonu.

Od kilku lat uczymy się różnicować pacjentów: kogo mamy leczyć bardziej intensywnie, a kogo możemy leczyć mniej intensywnie. Jest to trochę wbrew intuicji: pacjentów ?bardziej zdrowych? leczymy bardziej intensywnie, a tych ?mocniej chorych? leczymy mniej intensywnie. Bardziej intensywnym leczeniem moglibyśmy zrobić im krzywdę. Obecnie mówimy więc raczej o indywidualizacji leczenia jego celów i strategii.

To znaczy: chory, który choruje krótko na cukrzycę, ma być leczony nieco inaczej niż chory z długim stażem?

Dokładnie tak. To nie znaczy, że chory, który niedawno został zdiagnozowany, ma dostawać dużo leków. Zwykle na początku potrzebuje on jednego leku, czasem dwóch, staramy się jednocześnie pomóc mu zmienić dotychczasowy tryb życia na bardziej prozdrowotny. Będziemy jednak dążyć do tego, by poziom cukru był u niego niższy niż u kogoś, kto choruje od 20 lat, jest w starszym wieku, ma powikłania. Wcześniej ? zaledwie 10-15 lat temu ? uważaliśmy, że będzie najlepiej, jeśli poziom cukru u każdego chorego na cukrzycę będzie taki jak u osoby zdrowej.

To zalecenie o nieco ?luźniejszych? celach leczenia u osób w bardziej zaawansowanym wieku było konsekwencją ogłoszenia wyników badań oceniających przeżywalność pacjentów leczonych w sposób bardziej lub mniej intensywny. Z drugiej strony wiemy jednak, że im poziom cukru jest wyższy, tym większe ryzyko uszkodzenia np. oczu. Może nie mieć to wpływu na długość życia pacjentów, jednak będzie mieć wpływ na jakość życia.

Trzeba to więc wypośrodkować: u osoby w starszym wieku po zawale serca, udarze mózgu nie dążymy do znormalizowania poziomu cukru, jednak nie chcielibyśmy, by był on bardzo wysoki, ponieważ szybciej pojawi się retinopatia czy nefropatia.

Obecnie zaczęliśmy dyskutować w jeszcze innym kierunku, jeśli chodzi o cele leczenia, gdyż pojawiły się leki, których stosowanie nie grozi niedocukrzeniami. Skoro tak, to może powinniśmy u wszystkich chorych dążyć do dobrego wyrównania poziomu cukru?

Powikłania sercowo-naczyniowe to najczęstsze powikłania cukrzycy?

Najczęściej występują powikłania mikronaczyniowe (retinopatia, neuropatia, nefropatia), natomiast sercowo-naczyniowe (zawał serca, udar mózgu) są najczęstszą przyczyną zgonu. To też najważniejszy cel naszego leczenia ? chcemy uniknąć powikłań sercowo-naczyniowych.

Można leczyć cukrzycę tak, by nie pojawiły się powikłania sercowo-naczyniowe?

Obecnie można już tak leczyć, ponieważ mamy już takie leki, które zapobiegają rozwojowi chorób sercowo-naczyniowych, wystąpieniu zawału serca i udaru mózgu. To leki z dwóch grup, o nowych mechanizmach działania. Zakończyły się badania, które to oceniały. Od 2008 roku każdy nowy lek, jeśli chce pojawić się na rynku w USA, musi zostać oceniony, czy nie zwiększa ryzyka powikłań sercowo-naczyniowych. Zaczęto takie badania wykonywać i okazało się, że spośród dostępnych w Polsce leków preparaty z dwóch grup: inhibitory SGLT-2 (empagliflozyna) i receptory GLP-1 (liraglutyd) nie tylko obniżają poziom cukru, ale również ryzyko zgonu sercowo-naczyniowego. Działają w innych mechanizmach, ale obydwa dają taki efekt.

To dla nas nowa rzeczywistość. Te leki powinny być szeroko stosowane, przede wszystkim u chorych z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, czyli po zawale serca, po udarze mózgu, ze stwierdzoną chorobą wieńcową. Dla tych chorych te leki powinny być przede wszystkim dostępne i refundowane, gdyż to właśnie u nich zmniejszają ryzyko zgonu z przyczyn kardiologicznych o 20-40 proc. w ciągu trzech-czterech lat.

Można więc powiedzieć, że przedłużają życie?

Absolutnie tak. Badania wykazały, że pacjenci z cukrzycą i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, którzy przyjmowali badane leki, mieli znacznie mniejsze ryzyko sercowo-naczyniowe, przede wszystkim znacznie mniejsze ryzyko zgonu. Nie dlatego, że te leki jeszcze lepiej obniżały poziom cukru, tylko dlatego, że działały również poprzez inne mechanizmy ochronnie na układ krążenia.

W przypadku empagliflozyny zmniejszenie ryzyka sercowo-naczyniowgo było widoczne niemal od razu po rozpoczęciu jej stosowania. Lek zwiększa wydalanie glukozy, ale także sodu, z moczem, zmniejsza się objętość krążącej krwi, a to odciąża serce ? ma więc też efekt hemodynamiczny, niezwiązany z poziomem cukru we krwi. Pojawiły się już analizy badań pokazujące, że ponad 50 proc. efektu działania empagliflozyny na zmniejszenie ryzyka sercowo-naczyniowego jest związane z działaniem hemodynamicznym, a nie z obniżeniem poziomu cukru.

Druga grupa leków, czyli agoniści receptora GLP-1 (liraglutyd), również zmniejsza ryzyko zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych. Jest to widoczne po 1-1,5 roku stosowania.

Te leki powinny być stosowane u osób z ryzykiem sercowo-naczyniowym?

Jeśli mamy pacjenta, który przebył zawał serca, to bez względu na to, czy choruje na cukrzycę od roku, czy od 20 lat, powinien przyjmować któryś z leków z tych grup. A być może najlepiej by było, gdyby przyjmował obydwa. Działają w różnych mechanizmach, a jeśli efekt się zsumuje, to skutki będą jeszcze lepsze. Przynajmniej jednak chory powinien przyjmować empagliflozynę, ponieważ jest to lek wygodny, w tabletkach, a także mniej kosztowny.

Tak więc zaczynamy podawać te leki nie tylko w charakterze leków obniżających poziom cukru ? bo można go też obniżyć za pomocą innych leków ? ale również w celu zmniejszenia ryzyka sercowo-naczyniowego. Oczywiście empagliflozynę można zacząć podawać na znacznie wcześniejszym etapie leczenia cukrzycy. Zwykle jako pierwszą poleca się metforminę, a potem od razu można zastosować empagliflozę. Nie wiemy, czy ten lek da taki sam efekt u chorych, którzy nie mają jeszcze choroby wieńcowej ? to znaczy, czy jeszcze bardziej zmniejszy ryzyko. Jednak warto pamiętać, że duża część pacjentów z cukrzycą ma już chorobę wieńcową, chociaż nie widać jeszcze żadnych jej objawów.

Generalnie są to leki do szerokiego stosowania, jednak jeśli musimy zawęzić grupę osób dla potrzeb refundacji tych leków, to w pierwszej kolejności powinny to być osoby po zawale, udarze mózgu, z dużym ryzykiem sercowo-naczyniowym.

A jakie są obecnie pod tym względem zalecenia Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego?

Zalecenia PTD są właśnie takie, że u pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym należy stosować te leki. Wymieniamy je nawet z nazwy: empagliflozyna i liraglutyd.

Amerykańskie zalecenia idą nawet dalej, poleca się te leki już na wcześniejszym etapie leczenia cukrzycy. We wrześniu, podczas zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego, mają być po raz pierwszy przedstawione nowe wspólne zalecenia Amerykańskiego i Europejskiego Towarzystwa Diabetologicznego i wszystko wskazuje na to, że inhibitory SLGT-2 będą zalecane do szerokiego stosowania w cukrzycy typu 2, a już na pewno u chorych z uszkodzeniem układu krążenia. Zalecenia PTD opierają się na tych amerykańskiego i europejskiego towarzystwa naukowego, jednak oczywiście staramy się nasze zalecenia dostosować do możliwości naszego państwa. Dlatego zalecamy, by te leki podawać chorym z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym.

Od wielu lat PTD stara się o refundację tych leków, jednak jak na razie bez efektu.

Tak, jest to dla nas niezrozumiałe, ponieważ już wszystkie argumenty są po naszej stronie. Poprzednia ekipa w Ministerstwie Zdrowia mówiła, że gdy udowodnimy, że leki obniżają ryzyko sercowo-naczyniowe, to zostaną zrefundowane. Wyniki badań pokazaliśmy, niestety, refundacji nadal nie ma. Niestety, wciąż często obserwujemy takie myślenie, że chory ma cukrzycę, ponieważ jadł dużo słodyczy, nie ruszał się, przytył, więc to jego wina, i dobrze mu tak. Obecnie ministrem zdrowia jest kardiolog: mamy nadzieję, że dobrze rozumie, że te leki nie tylko obniżają poziom cukru, ale też ryzyko sercowo-naczyniowe.

Nasza frustracja jest ogromna, gdyż czekamy na refundację tych leków już bardzo długo. Trudno nam też o rozmowę z Ministerstwem Zdrowia, być może dlatego, że trudna by była rozmowa na argumenty, że te leki nie należą się tej grupie pacjentów.

Gdy w klinice ma Pan chorych, którzy przebyli zawał, i zaleca Pan im te leki, mówiąc, że nie są refundowane, to deklarują, że będą je kupować?

Jeśli mamy takich pacjentów, to mówimy, dlaczego te leki powinni stosować, jak działają, ile kosztują i pytamy, czy będzie ich na to stać. Wielu chorych mówi, że nie. To nie są bowiem jedyne leki, które pacjenci muszą przyjmować.

Widzi Pan różnicę, jeśli chodzi o stan kliniczny chorych leczonych nowymi lekami?

Tak. Oczywiście nie widzę różnicy w długości życia, bo musiałbym prowadzić badania, jednym chorym podawać leki, a innym nie, a potem patrzeć, który chory umrze szybciej. Nie robimy tego, proponujemy leki wszystkim chorym. Widzimy jednak, że stosowanie tych leków powoduje zmniejszenie masy ciała, co jest ważne w leczeniu cukrzycy. Pacjenci chudną, nie mają również niedocukrzeń, co jest niesłychanie ważne. U chorych leczonych insuliną po rozpoczęciu stosowania empagliflozyny udaje się nawet odstawić insulinę, co też zawsze cieszy pacjentów.

Liraglutyd jest już na rynku od 10 lat, empagliflozyna ? ponad 5 lat. To są leki, które w innych krajach weszły już do standardów leczenia. Najwyższy czas, by stało się tak także w Polsce.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Nowe cele leczenia cukrzycy pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. n. med. Sebastianem Gieblem, kier. Kliniki Transplantologii Szpiku i Onkohematologii Instytutu Onkologii w Gliwicach.

Panie Profesorze, sami hematoonkolodzy podkreślają, że w kilkunastu ostatnich latach w tej dziedzinie medycyny dokonała się rewolucja, która wciąż trwa. Pojawiają się nowe cząsteczki, dające chorym coraz większe szanse, jeśli nawet nie na wyleczenie, to na przekształcenie się choroby w przewlekłą. Widać to zwłaszcza w przypadku szpiczaków. Czy to samo mógłby Pan powiedzieć o ostrej białaczce limfoblastycznej?

Ostra białaczka limfoblastyczna jest jednym z najbardziej agresywnych nowotworów. Bez odpowiedniego leczenia czas przeżycia nie przekracza kilku tygodni/miesięcy. Terapia musi mieć więc charakter radykalny, tj. dążyć do wyleczenia. Z ostrą białaczką limfoblastyczną nie da się żyć. Jest to jednak choroba dość różnorodna pod względem cech genetycznych, w związku z czym leczenie musi być zindywidualizowane, a zarazem dostosowane do wieku i stanu biologicznego pacjenta. W odniesieniu do niektórych podtypów w istocie osiągnęliśmy znaczący postęp, w innych ? nie jest on tak wyraźny.

Tak więc w niektórych jej postaciach istotnie możemy mówić o znaczących sukcesach, w innych to już wygląda gorzej, rokowania są gorsze, choć i w tych przypadkach powstają nowe terapie.
Niewątpliwie przełomem w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej było pojawienie się imatynibu. To był pierwszy lek z tzw. inhibitorów kinazy tyrozynowej, uważany za pierwszą terapię celowaną, niszczącą wybiórczo komórki nowotworowe. Okazał się skuteczny w terapii tej grupy pacjentów, którzy byli nosicielami chromosomu Philadelphia, stanowiącej ok. 25 proc. rozpoznań. W tym przypadku możemy śmiało mówić o sporych sukcesach. O ile przed zastosowaniem imatynibu wyleczalność u tych chorych wynosiła od 10 do 30 proc., to teraz wynosi ona nawet ponad 50 proc. I to o tyle jest ciekawe, że rokowania u pacjentów z białaczką Philadelphia-dodatnią były wcześniej o wiele gorsze niż u tych z białaczką Philadelphia-ujemną.

Czyli można powiedzieć, że ta 25-proc. grupa miała szczęście i że zabrakło go chorym bez chromosomu Philadephia, którzy wyjściowo mieli lepsze rokowania w zakresie wyleczenia?

Tak właśnie jest. Ale, jak już wspomniałem, dla grupy dorosłych chorych bez obecności chromosomu Philadelphia, z oporną i nawrotową postacią ostrej białaczki limfoblastycznej, też pojawiła się nadzieja. Opracowano nowe formy terapii, wykorzystujące mechanizmy działania odmienne od tradycyjnej chemioterapii. Przykładem jest blinatumomab, bispecyficzne przeciwciało monoklonalne, reprezentujące nową formę immunoterapii. Jest to uzyskiwane metodą rekombinacji genetycznej białko, które ma zdolność łączenia się jednocześnie z dwoma antygenami, na dwóch różnych komórkach.

Z jednej strony, cząsteczka leku wiąże się z antygenem CD19, obecnym na komórkach białaczkowych z linii limfocytów B, z drugiej zaś cząsteczka leku wiąże się z receptorem CD3, znajdującym się na prawidłowych limfocytach typu T, których zadaniem jest niszczenie komórek nowotworowych. Dzięki temu komórki białaczkowe stają się widoczne dla limfocytów T, co umożliwia ich niszczenie z wykorzystaniem własnych sił odpornościowych pacjenta.

Terapia blinatumomabem została zarejestrowana przez FDA w 2014 r., a w Europie rok później, ze wskazaniem dla opornych i nawrotowych postaci ostrej białaczki limfoblastycznej u dorosłych.

Jak duża jest grupa pacjentów, którym taki lek jak blinatumomab mógłby pomóc i byłby obecnie dla nich, na dziś, byłby jedyną szansą? Bo to ma przecież wpływ na podjęcie decyzji refundacyjnych.

To nie jest duża grupa, wręcz bardzo niewielka. W Polsce rocznie stwierdza się ok. 150 nowych rozpoznań ostrej białaczki limfoblastycznej bez chromosomu Philadelphia. U większości, za pomocą dostępnych metod, chemioterapii i transplantacji, udaje się doprowadzić do remisji, a u ok. 50 proc. ? do wyleczenia. U kilkudziesięciu pozostałych chorych celowe byłoby podawanie bardziej zaawansowanych leków, np. blinatumomabu.

Czy można jednoznacznie powiedzieć, że ten lek gwarantuje trwałe wyleczenie?

Nie, ale jak wskazują wyniki badań klinicznych, u wielu chorych może taką szansę stwarzać. W opinii polskich ekspertów powinien być rozważany przede wszystkim jako pomost do transplantacji komórek krwiotwórczych. Transplantacja ma szansę powodzenia wtedy, gdy komórek nowotworu jest w organizmie pacjenta względnie mało. Stosowanie blinatumomabu u chorych opornych na tradycyjną chemioterapię taką właśnie szansę oferuje. Uwzględniając bardzo wysoką cenę leku, kryteria kwalifikacji do terapii powinny być jednak ściśle określone, a indywidualne decyzje wymagają akceptacji konsylium z udziałem lekarzy ? ekspertów.

Jak dotąd lek ten nie jest w Polsce refundowany. Jest natomiast dostępny w niektórych krajach ościennych. Lek jest w Polsce niedostępny, choć np. w Czechach, na Węgrzech czy Bułgarii jest już refundowany.

Uważa się, że w przyszłości blinatumomab będzie stosowany również na wcześniejszym etapie leczenia, gdy białaczka jest wykrywana na poziomie minimalnej choroby resztkowej, a nie na etapie wznowy i stwierdzenia jej jawnej oporności. Uważa się, że leczenie mogłoby wówczas być skuteczniejsze, a odpowiedź trwalsza.

Tak niewielka grupa kwalifikująca się do leczenia blinatumomabem świadczy, że jest to lek sierocy, nawet ultrasierocy. Takie leki są drogie, to oczywiste, ale, z drugiej strony ograniczona liczba chorych powoduje, że koszty ponoszone przez państwo nie muszą być aż tak wielkie. Tymczasem u nas dostęp do leków, ukierunkowanych na choroby rzadkie jest bardzo mocno ograniczony.

Nie my, lekarze, o tym decydujemy. Świadomość, że jest lek, którym możemy próbować uratować komuś życie, a którego nie możemy podać, jest dla nas dyskomfortem. Dotyczy to nie tylko blinatumomabu, ale też innych nowych leków, jak inotuzumab ozogamycin, zarejestrowanych w podobnym wskazaniu. Wkrótce staniemy przed dylematem dotyczącym immunoterapii komórkowej z wykorzystaniem modyfikowanych genetycznie limfocytów T, zwanych CAR T ? cells. Ta zupełnie nowa forma leczenia wydaje się przełomem w porównaniu z jakąkolwiek formą farmakoterapii i została już zarejestrowana w USA. Koszty takiego leczenia są jednak gigantyczne. Na szczęście większości chorych jesteśmy w stanie pomóc, stosując tradycyjną chemioterapię i transplantacje komórek krwiotwórczych. Protokoły leczenia są stale udoskonalane w ramach Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych. Najnowsza wersja protokołu (PALG ALL 7) została właśnie zaprezentowana 9 czerwca 2018 r. na konferencji w Katowicach.

Ostra białaczka limfoblastyczna u dorosłych jest uważana za chorobę rzadką, tymczasem u dzieci występuje dość często.

Tak, to najczęstszy typ białaczki u najmłodszych i jeden z najczęstszych nowotworów wieku dziecięcego. Choć u dorosłych również widać postęp w leczeniu, to u dzieci wyniki są nadal dużo lepsze i więcej jest wyleczeń. Ocenia się, że wyleczalność u dzieci wynosi ponad 80 proc., natomiast u młodych dorosłych ok. 50-60 proc., podczas gdy u pacjentów w starszym wieku ? 30 proc.

Zarówno przyczyny, jak i objawy choroby i u dzieci, i u dorosłych są podobne. Ostra białaczka limfoblastyczna może być wynikiem zaburzeń genetycznych, mutacji powstających na skutek działań wirusów, rożnych mechanizmów wewnątrzustrojowych ? hormonalnych, immunologicznych, wysokich dawek promieniowania czy działania toksycznych substancji chemicznych, np. benzenu, dioksyn.

Na skutek tych czynników w szpiku i krwi obwodowej pojawiają się komórki białaczkowe, limfoblasty, które, szybko się mnożąc, wypierają prawidłowe komórki. Choroba może się zacząć osłabieniem, bladością, gorączką, owrzodzeniem jamy ustnej, gardła, krwawieniami i wybroczynami na skórze i błonach śluzowych, bólami kostnymi czy okołostawowymi.
Medycyna idzie naprzód, w terapii nowotworów wciąż dokonuje się postęp i może niebawem będziemy w stanie wyleczyć niektóre z nich.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Rosną szanse dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, ale tylko dla niektórych grup pacjentów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z Avi Matanem, Dyrektorem Zarządzającym Novartis Oncology w Polsce.

Jaki obszar z zakr3esu ochrony zdrowia dostrzega Pan jako najbardziej wymagający w obecnym momencie?

Temat finansowania ochrony zdrowia. To obszar, który staje się coraz bardziej palący zarówno na arenie międzynarodowej, jak i w Polsce. Obserwujemy jak w szybkim tempie awansuje on do rangi jednego z największych wyzwań dla gospodarek wielu państw. Nierealistycznie byłoby wierzyć, że ten trend zmieni się sam. Równie ryzykowne byłoby uznanie, że za kształt systemu odpowiadają wyłącznie rządy poszczególnych krajów. To przestrzeń do szerokiej współpracy, dzielenia się odpowiedzialnością i ryzykiem.

Finansowanie zwłaszcza nowych leków oznacza spore wydatki dla budżetu. Jak Pan postrzega dylemat między potrzebą dostępu do leków a uwarunkowaniami budżetowymi?

Wyzwania, które stoją przed władzami w Polsce w zakresie zapewniania dostępu do innowacyjnych terapii, są ogromne ? tak, jak potrzeby pacjentów. W erze starzejących się społeczeństw sytuacja ta nabiera szczególnego znaczenia, zwłaszcza w związku z istniejącymi ograniczeniami budżetowymi. Ogromnie ważne staje się poszukiwanie nieszablonowych rozwiązań w duchu współpracy szerokiej koalicji ekspertów, podmiotów publicznych i prywatnych. Wśród nich są firmy działające w branży farmaceutycznej.

Polska nie należy do krajów najbardziej zamożnych. Czy to oznacza, że leki w Polsce będą coraz trudniej dostępne?

Jestem pewien, że przyszłość poza wieloma nowymi terapiami, przyniesie również wiele nowych rozwiązań w mechanizmach ich udostępniania. Zwłaszcza w dzisiejszych czasach powinniśmy czuć się zobligowani, by wspólnie je doskonalić i efektywnie wdrażać. Polska, także ze względu na ograniczenia budżetowe, może stać się znaczącym ośrodkiem innowacji w tym zakresie, a tym samym przykładem dla innych krajów europejskich.

Jaka jest wizja Novartis w tym zakresie?

Udostępnianie nowych terapii pacjentom jest często trudne. Z własnych wieloletnich doświadczeń w tym sektorze mogę potwierdzić, że wiele, jeśli nie wszystko, zależy od podejścia i umiejętności elastycznego dopasowania strategii do lokalnych warunków, w tym do ograniczeń. W przypadku skomplikowanego procesu refundacji i udostępniania leków pacjentom, kluczem do sukcesu jest potrzeba innowacji i determinacji w poszukiwanych nowych mechanizmów podziału ryzyka między firmą a decydentem. Zwłaszcza w onkologii. Takie podejście jest nam bliskie.

W przypadku onkologii to chyba dość trudne, bo pacjentów jest coraz więcej?

To prawda. Zarządzając dywizją onkologiczną działamy na bardzo innowacyjnym, ale też bardzo wymagającym rynku. Prognozy zachorowalności na nowotwory są alarmujące: do roku 2025, w porównaniu z rokiem 2011, nastąpi nawet 25 proc. wzrost. Żaden kraj nie jest w stanie zapewnić dostępu do wszystkich nowoczesnych leków bez współpracy i partnerstwa stron odpowiedzialnych za pacjenta oraz zasoby publiczne, z których wszyscy korzystamy.

Czy ma Pan na myśli konkretne rozwiązania tej sytuacji?

Jednym z rozwiązań prowadzących do bardziej efektywnego wykorzystania funduszy publicznych mogą być wspomniane wcześniej instrumenty podziału ryzyka, w Polsce definiowane przez ustawę refundacyjną. Dotychczas stosowano bardziej konserwatywne podejście, czyli tak zwane mechanizmy finansowe, jak rabaty czy ?pay back?. W praktyce oznacza to zwrot części kosztów refundacyjnych poniesionych przez płatnika. Coraz większą rolę odgrywa inna grupa instrumentów, opartych na ocenie klinicznych efektów terapii. W mojej opinii, nawet przy użyciu pewnych elementów tak zwanego ?pay for performance?, zwiększamy szansę na pozytywny efekt rozmów i polepszenie sytuacji pacjentów w zakresie dostępności terapii.

Co to oznacza w praktyce?

Oznacza to stosowanie zasady podziału odpowiedzialności finansowej za skuteczność terapii między płatnika i producenta, zwłaszcza w trudnych rozmowach dotyczących dostępu do leków innowacyjnych. Z drugiej strony ten sam sektor farmaceutyczny może łatwo zapewnić bezpośrednie oszczędności do systemu po stronie wydatków na leki, dostarczając na rynek dobrej jakości onkologiczne leki generyczne i biopodobne. Na takich rozwiązaniach korzysta zawsze ? i przede wszystkim ? sam pacjent, który mając odpowiednie leczenie nierzadko może szybko wrócić do aktywnego udziału w życiu społecznym. Patrząc z szerszej, systemowej perspektywy, lepsza alokacja środków w obszarze refundacji leków jest dobra dla systemu ochrony zdrowia w ogóle.

Rozmawiała Maria Wójcik

Artykuł Kluczem do sukcesu jest potrzeba innowacji pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. med. Markiem Wojtukiewiczem, kierownikiem Kliniki Onkologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku.

Dlaczego rak jelita grubego (CRC) atakuje osoby po 50. r.ż.? Jaka jest jego epidemiologia i patogeneza?

Większość nowotworów pojawia się właśnie w tym okresie życia. Wynika to z długiej ekspozycji na karcynogeny i kokarcynogeny ? kofaktory procesów nowotworowych. Ta choroba w 60-85 proc. nie wynika z uwarunkowań genetycznych, ale z naszych zachowań. Pod wpływem m.in. substancji toksycznych, które spożywamy, dochodzi do uszkodzenia DNA.

W 2014 r. odnotowaliśmy > 17 tys. nowych zachorowań, w 2016 r. już prawie 19 tys. przypadków, a w 2030 r. przewiduje się, że chorych będzie blisko 27 tys. Jest to drugi co do częstości zachorowań i śmiertelności nowotwór w Polsce i dotyczy obu płci.

Czy jedyną metodą zdiagnozowania choroby jest badanie kolonoskopowe?

Można także zbadać kał na krew utajoną metodą gwajakolową lub testem immunologicznym ? zdecydowanie lepszym, zrobić raz na 5 lat sigmoidoskopię, czyli sięgnąć przez odbytnicę do esicy, ponieważ w odbytnicy i esicy lokalizuje się ok. 70 proc. zmian nowotworowych. Można też połknąć kapsułkę endoskopową i zobaczyć wirtualnie cały przewód pokarmowy. Jednak kapsułka nie zajrzy w każdy zakątek jelit, nie pobierze materiału diagnostycznego. Kolonoskopia pozwala zdiagnozować, ale też usunąć polipy. Nie ma badania, które dawałoby tak wiarygodny i zarazem ostateczny wynik.

Ten rak jest idealnym celem dla badań profilaktycznych. Proces jego rozwoju jest bardzo długi, trwa 7-12 lat. Mamy więc dużo czasu, by interweniować. Dlatego osoby po 50. r.ż. powinny mieć kolonoskopię wykonywaną co 10 lat lub przynajmniej raz w życiu.

Polacy boją się bólu związanego z badaniem.

Jest on przesadzony. Z kolegami i członkami rodziny poddaliśmy się kolonoskopii. Część z nas miała znieczulenie, ja go nie chciałem i bólu nie odczułem. U osób z niskim progiem bólu możliwe jest wykonanie kolonoskopii w znieczuleniu. Trzeba szukać ośrodka, gdzie wykonają ją w krótkotrwałej sedacji.

Narzędziem w walce z CRC, w przypadku pacjentów z zaawansowaną postacią choroby, są nowoczesne technologie lekowe. Jaka jest ich dostępność w Polsce?

Do niedawna mieliśmy bardzo ograniczone możliwości postępowania terapeutycznego z tymi chorymi w zakresie leczenia systemowego. Jakiś czas temu wprowadzono do terapii przeciwciała monoklonalne, jedno do zastosowania w II linii ? bewacyzumab ? przeciwko czynnikowi wzrostu śródbłonka naczyń, hamujące angiogenezę naczyń krwionośnych w nowotworze. W III linii leczenia u niewielkiego odsetka chorych mieliśmy do dyspozycji przeciwciało ludzkie przeciwko czynnikowi wzrostu naskórka EGFR ? panitumumab i chimeryczne przeciwciało monoklonalne ? cetuksymab. I to były wszystkie nasze możliwości.

Od lipca spektrum farmakoterapii dla tej grupy chorych poszerzyło się. W I linii możemy już korzystać z cetuksymabu. W II linii poza bewacyzumabem możemy podawać aflibercept ? jest to bardzo ciekawa konstrukcja ? białko fuzyjne, które składa się z zewnątrzkomórkowych domen receptorów typu 1 i 2 dla VEGF. Są one połączone z fragmentem C ? ludzkiej immunoglobuliny. Służy to wychwytywaniu czynnika wzrostu śródbłonka naczyń i hamuje angiogenezę. Można także stosować bewacyzumab w I linii chemioterapii.

Te zmiany zbliżają nas do Europy, ale tam możliwości są daleko większe. W I linii leczenia stosowane są dwa preparaty antyEGFR, można je również stosować w II linii, a u nas nie. Jest także możliwość zastosowania w III i IV linii leczenia preparatu triflurydyna/tipiracyl oraz regorfenibu. W krajach zachodnich onkolodzy mają większe możliwości, ale u nas też ostatnio wiele się zmieniło, kiedy do leczenia w I linii pojawiły się zarówno cetuksymab, jak i bewacizumab, który przedtem był dostępny jedynie w II linii leczenia.

W III i kolejnych liniach nie mieliśmy dotąd wiele do zaoferowania pacjentom.

Zaczęliśmy leczenie preparatami antyEGFR od III linii i przez dłuższy czas ratowaliśmy nimi grupę chorych, która potrzebowała leczenia na tym etapie. Ale widzimy możliwość wykorzystania ich w I linii, co dla pacjentów stanowi lepsze rozwiązanie, bo osiągają medianę całkowitego przeżycia 30 miesięcy! Mamy też inne bardzo ciekawe leki. Pojawił się wspomniany preparat triflurydyna/tipiracyl, bezpośrednio atakujący DNA komórek nowotworowych. Hamuje on wzrost guza i opóźnia progresję choroby.

Dzięki lekom takim jak ten ? choć nie jest jeszcze refundowany ? powstaje szansa na dalsze leczenie chorych z rozsianym nowotworem. Szczególnie osób, u których wykorzystano już wszystkie dostępne leki, ta nowa substancja wydłuża medianę całkowitego przeżycia o 2 miesiące. I co istotne, lek ten wydłuża o 2 miesiące okres przeżycia bez pogorszenia stanu ogólnego, a 27 proc. chorych przeżywa ponad 12 miesięcy.

Odzwierciedlenie tego znajdziemy w wytycznych Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej oraz Polskiej Unii Onkologii, które są zgodne, że ten lek powinno się podawać. Podobne wytyczne przedstawiły też amerykańskie towarzystwo NCCN, brytyjskie NICE, szkockie NCPE oraz francuskie HAS. Lek jest refundowany w 16 krajach UE, m.in. na Węgrzech, w Słowenii i Słowacji.

Ta mediana przeżycia nie brzmi optymistycznie.

Oczywiście, jeśli porównujemy to z innymi schorzeniami. W przypadku chorób onkologicznych mówi się czasami o wydłużeniu życia o 0,3 miesiąca. Rak jelita grubego, szczególnie w postaci rozsianej, jest niezwykle ciężką chorobą i nie można oczekiwać, że wydłużymy życie o 10 lat, bo tak spektakularnych sytuacji jeszcze w onkologii nie odnotowujemy. Te 2 miesiące to przeżycie w komforcie. Chorzy w tym czasie mogą pozałatwiać wiele spraw. Proszę mi wierzyć, oni i ich rodziny na ten dodatkowo dany im czas czekają. I do tej pory go nie mieli. Teraz ok. 30 proc. tych chorych żyje jeszcze po roku terapii lekiem triflurydyna/tipiracyl, a u 44 proc. uzyskano kontrolę objawów (bólu, biegunki, krwawień). Mam nadzieję, że AOTMiT, MZ i NFZ spojrzą łaskawszym okiem na ten preparat, bo przydałby się naszym chorym. Dla budżetu nie powinno stanowić to problemu, leczenie dotyczyłoby bowiem 1,4-1,5 tys. pacjentów na rok.

CRC jest chorobą po części uwarunkowaną genetycznie. Czy osoby zdrowe powinny zwracać uwagę na profilaktykę?

Część przypadków CRC jest związana z występowaniem zespołów genetycznych: FAP, HNPCC, Peutza-Jeghersa, Lyncha, ale 65-85 proc. raków jelita grubego to nowotwory sporadyczne, bez mutacji dziedziczonych. Dlatego najważniejszym przesłaniem jest profilaktyka. Mamy zidentyfikowane czynniki ryzyka. Można je ująć w grupy: epidemiologiczne, np. wiek (szczyt zapadalności przypada: na 75. r.ż.), mała aktywność fizyczna, zwiększona masa ciała, czynniki geograficzne (rasa biała), jelitowe (wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna), dietetyczne (duża zawartość tłuszczu w pokarmach i mięsa czerwonego, które powinno się ograniczać do 0,5 kg na tydzień, szczególnie przetworzone w postaci kiełbas, konserw) i mieszane. Ta choroba dotyczy najczęściej krajów dobrobytu, gdzie spożywa się zbyt dużo produktów przetworzonych, co odnosi się też do dzieci. Należy zmieniać ich nawyki żywieniowe, by jadły kontrolowane substancje i unikały produktów szkodliwych, a także pamiętać o ruchu, by zapobiegać otyłości.

Rozmawiał Waldemar Nowak

Artykuł Rak jelita grubego – idealny cel dla badań profilaktycznych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z wiceministrem zdrowia Marcinem Czechem.

Czy choroby nowotworowe będą jednym z priorytetów w dokumencie Polityka Lekowa Państwa, który chce Pan tworzyć?

Polityka Lekowa Państwa to dokument strategiczny, który wskazuje strategiczne kierunki w zakresie stosowania leków. Chcielibyśmy go stworzyć w oparciu o metodologię Światowej Organizacji Zdrowia. Naszą ambicją byłoby, żeby to był dokument strategiczny ministra zdrowia, a jeszcze lepiej ? dokument rządowy, załącznik do obwieszczenia Rady Ministrów. Wtedy w pewnym sensie zautoryzują go również inne ministerstwa, np. Ministerstwo Rozwoju. Taki dokument musi być głęboko zakorzeniony w sytuacji epidemiologicznej i gospodarczej państwa: to determinuje jego strukturę.

Na początku identyfikuje się główne wyzwania systemu ochrony zdrowia. Część z nich to wyzwania epidemiologiczne. Jeśli popatrzymy na głównych zabójców Polaków ? schorzenia, które doprowadzają do największej liczby zgonów ? to na pierwszym miejscu znajdują się choroby układu krążenia, a na drugim choroby nowotworowe.

Tworząc dokument Polityka Lekowa Państwa, musimy też popatrzeć na czynnik innowacyjności i nowych możliwości terapeutycznych, oferowanych przez szeroko rozumiany przemysł farmaceutyczny. W obszarze onkologii jest wiele nowatorskich terapii. W związku z tym, patrząc na dane wyjściowe do dokumentu Polityka Lekowa, mamy niejako z dwóch stron wzmocnienie schorzeń nowotworowych. Po pierwsze epidemiologia pokazuje, że coraz więcej jest rozpoznawanych chorób nowotworowych. Po drugie, mamy coraz większe możliwości ich leczenia. W onkologii jest wiele opcji terapeutycznych, z których możemy wybierać. Te dwa czynniki pokazują, że choroby nowotworowe muszą być jednym z priorytetów Polityki Lekowej Państwa.

Kolejna kwestia to nasza moc gospodarcza, finansowa: Polska już należy do 25 najbogatszych krajów świata. Jesteśmy bogatym krajem, stać nas na leczenie i na onkologię. Jednak druga siła ciągnie nas w dół: na zdrowie ze źródeł publicznych wydajemy bardzo mało, prawie najmniej w Unii Europejskiej. W przeliczeniu na mieszkańca, wydajemy bardzo mało na leki. A skoro wydajemy mało, to stać nas na bardzo niewielką liczbę terapii, albo musimy je przeznaczyć tylko dla tych osób, które najbardziej ich potrzebują, albo tych, które mogą z nich odnieść największe korzyści.

Moje farmakoekonomiczne podejście jest takie, że na pewno sensowniej jest zainwestować wcześniej, na wcześniejszych etapach leczenia. To jest uzasadnione, to się opłaca. Niestety, do tego trzeba więc mieć pulę pieniędzy, której nie mamy. Pieniądze uwalniają się wtedy, kiedy wchodzą do terapii leki odtwórcze. Chcę zapewnić, że będziemy się starać dostarczać pacjentom jak najwięcej opcji generycznych i stymulować jak największą konkurencję cenową w tym zakresie. Będziemy też starać się o obniżenie cen leków, korzystając z tych instrumentów, które mamy.

W ostatnich miesiącach sporo nowych leków w onkologii weszło do refundacji, np. w leczeniu czerniaka, raka jelita grubego, przewlekłej białaczki limfocytowej, chłoniaków?

To prawda. Jeżeli weźmiemy pod uwagę liczbę decyzji refundacyjnych w chorobach nowotworowych, to okaże się, że priorytety stoją po stronie chorób nowotworowych. Hematoonkolodzy byli bardzo zadowoleni z naszych ostatnich decyzji refundacyjnych, jeśli chodzi o przewlekłą białaczkę limfocytową, chłoniaki. Oczywiście, proszą o kolejne leki. Postaramy się temu sprostać, w miarę możliwości, które mamy. Musimy jednak też pamiętać o guzach litych. Dużym problemem jest np. leczenie raka płuca ? onkolodzy na tę sprawę wyraźnie zwracają uwagę.

Na programy lekowe w raku płuca przeznaczanych jest niecałe 4 proc. wszystkich pieniędzy na programy lekowe w onkologii, tymczasem rak płuca jest pierwszym zabójcą spośród chorób nowotworowych.

To prawda, jednak trzeba zwrócić też uwagę na to, jakie mamy możliwości odniesienia sukcesu terapeutycznego w danym typie nowotworu. Leki w raku płuca mają coraz mocniejsze dowody efektywności. Ten argument oraz fakt, że ten rak jest pierwszą przyczyną zgonów z powodu nowotworów, wskazuje na to, że powinniśmy przyjrzeć się refundacji w raku płuca.

Listopad to miesiąc raka płuca. Jest cała kolejka leków, które czekają na refundację, np. leki immunokompetentne, antyangiogenne. Czy jest szansa, że będą one refundowane?

Z roku na rok pula pieniędzy na programy lekowe w nowotworach płuca rośnie: w 2012 r. było to 12 mln zł, w 2016 ? 36 mln zł. Obecnie środek ciężkości w leczeniu raka płuca spoczywa w znacznej części na zabiegach chirurgicznych oraz na chemioterapii, w ramach której w katalogu jest dostępnych 27 substancji czynnych. Mamy też nowe metody terapeutyczne: do Ministerstwa Zdrowia zostało złożonych 8 wniosków refundacyjnych o objęcie refundacją leków znajdujących zastosowanie w terapii raka płuca. Dotyczą one 5 innowacyjnych substancji czynnych: ozymertynib, kryzotynib, niwolumab, pembrolizumab, nintedanib. Wszystko dzieje się zgodnie z procedurą.

Mówił Pan, że wiele dobrego zadziało się, jeśli chodzi o refundację leków w hematoonkologii. Nie dotyczy to jednak szpiczaka plazmocytowego. Są nowe leki, dzięki którym życie chorych na szpiczaka mogłoby się wydłużyć ? gdyby można je było stosować w Polsce.

Mamy w tej chwili w resorcie zdrowia kilka wniosków procedowanych w nawrotowym szpiczaku. Dotyczą pomalidomidu, panobinostatu i karflizomibu. Jeśli chodzi o panobinostat i karflizomib, to postępowania refundacyjne zostały zawieszone na wniosek podmiotu odpowiedzialnego. Wniosek dotyczący pomalidomidu czeka na rozstrzygnięcie ministra.

Stowarzyszenia pacjentów bardzo ostro domagały się niedawno włączenia do refundacji jednego z nowych leków hormonalnych o innym mechanizmie działania w raku prostaty. Lek nie wszedł, gdyż nie zgodziła się druga firma na modyfikację dotychczasowego programu, w której był jej lek.

Tam była kwestia dotycząca tego, że lek mógł być stosowany po chemioterapii, ale też można go włączyć do leczenia przed chemioterapią. Mam nadzieję, że znajdziemy w tej sprawie pozytywne rozwiązanie.

Od ponad trzech miesięcy jest Pan wiceministrem, odpowiedzialnym m.in. za politykę lekową. Co Pana najbardziej zaskoczyło ? zarówno pozytywnie, jak negatywnie w resorcie zdrowia?

Staram się dotrzymać słowa, wykonywać działania porządkujące i ewolucyjne. Dotychczasowe listy refundacyjne jeszcze częściowo nie były moim dziełem. Proszę też pamiętać o zachowaniach dotyczących etyki, czyli wyłączeniach ? nie zajmuję się sprawami leków w jakikolwiek sposób dotyczących firm, w których pracowałem wcześniej oraz ich konkurentów w tych samych wskazaniach. Jestem wyłączony z postępowań refundacyjnych w tych sprawach. Wszystkich rozstrzygnięć dokonuje minister Konstanty Radziwiłł. Nowa lista refundacyjna również będzie nasza wspólna. Na listach refundacyjnych pojawiają się nowe opcje terapeutyczne dla pacjentów. Bardzo się cieszę, że w ramach tych skromnych środków, które posiadamy, dostarczamy nowych możliwości leczenia. Rozszerzamy listę 75+, z tego też się bardzo cieszę.

Jeśli chodzi o stronę legislacyjną, to wydaje się, że mamy prawie zamkniętą listę zmian w tzw. dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej. Jest powołany zespół do spraw ustawy o zawodzie farmaceuty, jest powołana nowa grupa: zespół do spraw opieki farmaceutycznej w ramach programów pilotażowych w POZ. Jesteśmy po kilku spotkaniach dotyczących implementacji dyrektywy dotyczącej badań klinicznych w Polsce. Zajmujemy się też kwestią wyrobów medycznych ? niektóre z tych spraw będą regulowane w dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej. Część spraw, które dotyczą certyfikacji, klasyfikacji wyrobów medycznych, zostanie oddana Urzędowi Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Powoli przygotowujemy też dokument Polityka Lekowa Państwa. Chcielibyśmy stworzyć jego pierwszy draft do końca roku. Mamy bardzo kompetentne osoby, które zajmą się tym dokumentem, są w tym zespole reprezentowane główne instytucje, ważne dla polityki lekowej w Polsce.

Proszę zwrócić uwagę, że urzędy są dla mnie nowym światem. Wciąż mam nadzieję, że przeszczepiam tu dobre praktyki. Dla mnie jest pewnym wyzwaniem, żeby się nauczyć, jak działa urząd, legislacja. Staram się też na bieżąco współpracować z Głównym Inspektorem Farmaceutycznym, Głównym Inspektorem Sanitarnym ? na przykład w zakresie suplementów. Pomagam wyjść z długów Narodowemu Instytutowi Leków, blisko współpracuję z panią dyrektor NIL. Jestem epidemiologiem, dlatego dotykam tematu zakażeń szpitalnych. To bardzo interesująca i ciekawa praca. Liczba wyzwań wielopoziomowych jest ogromna: od przepisów prawa, które potrafią się wykluczać, poprzez złożoność procesów legislacyjnych, wyzwania kadrowe, kończąc na motywacjach ludzi, z którymi mam przyjemność pracować.

Rozmawiali: Katarzyna Pinkosz i Paweł Kruś

Artykuł Liczba wyzwań jest ogromna pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Zgodnie z naukami teoretyków klasycznej ekonomii liberalnej, do prawidłowego funkcjonowania rynku wystarczy wolna gra popytu i podaży. Ona równoważy zyski dostawców i płatników, producentów i konsumentów. Funkcjonuje opisana przez Adama Smitha ?niewidzialna ręka rynku?, jak żyroskop stabilizująca przeciwstawne oczekiwania.

Są jednak obszary, w których wycena dobra jest trudna, a próba jej dokonania ? wątpliwa etycznie. Takim obszarem jest zdrowie. Tu ingerencja państwa jako regulatora procesów rynkowych jest zrozumiała i przez wszystkich akceptowana. Do regulacji rynku należy stosować narzędzia delikatne, jak młoteczek jubilerski, i zręcznie ich używać.

Takim właśnie zręcznym użyciem narzędzia jest, zawarty w ustawie refundacyjnej, mechanizm wymuszający obniżkę ceny leków, którym skończyła się ochrona patentowa i które mają już swoje odpowiedniki generyczne. Producent leku generycznego, będącego pierwszym odpowiednikiem, może wprowadzić swój lek na listę leków refundowanych, o ile jego cena nie jest wyższa niż 75 proc. ceny leku oryginalnego. Producent chętnie na to przystanie ? nie ponosząc kosztów badań nad stworzeniem cząstki, może zadowolić się niższą ceną, nadal zapewniającą dochodowość. Każdy kolejny podmiot wprowadzający swój lek generyczny może wprowadzić go w cenie nie wyższej niż najtańszy odpowiednik.

Jest to działanie finezyjne, które jedynie przyspiesza naturalny proces, w którym ceny będą się obniżać w miarę pojawiania się kolejnych leków generycznych. Przy stałym popycie zwiększenie podaży zawsze skutkuje obniżeniem ceny. To zapewnia znaczące obniżenie wydatków płatnika poprzez obniżenie ceny.

Niestety, w ustawie refundacyjnej pojawia się także proteza tego mechanizmu, która wygląda jak użycie młota kowalskiego stosowanego do stworzenia jajka Fabergé?a. Zgodnie z nią producent jest zobowiązany do obniżenia ceny o 25 proc. w momencie, gdy mija 10 lat (w szczególnym przypadku 11) od pierwszej decyzji rejestracyjnej. Jest to uzasadniane wygaśnięciem tzw. wyłączności rynkowej leku. Ma to miejsce w chwili, gdy lek posiada ochronę patentową, a więc żaden lek generyczny nie może się pojawić w obrocie. W ten sposób ustawodawca chce wymusić działanie, które z ekonomicznego punktu widzenia nie ma swojego uzasadnienia, a jedyny interes, jaki za tym stoi, to interes płatnika.

Nakaz obniżki ceny uderza w producenta leku. Obniża dochodowość leku na rynku polskim, a także wpływa na obniżenie ceny leku na rynkach europejskich poprzez system cen referencyjnych. A tym samym, może znacząco obniżyć wpływy pochodzące ze sprzedaży leku. Sposobem uniknięcia obniżenia ceny leku w innych krajach może być wycofanie leku z listy refundacyjnej w Polsce. Odpłatność za lek wzrasta na tyle znacząco, że lek może być niedostępny dla pacjenta.

Z drugiej strony, obniżka ceny leku na polskim rynku daje mocny impuls wywozowy w ramach eksportu równoległego. Takie działanie uderza we wszystkich interesariuszy: w pacjentów ? ograniczając dostęp do wywożonego leku, w producentów ? ograniczając potencjalne zyski w innych krajach UE, a także w płatnika, który nie jest w stanie zapewnić pacjentom w Polsce dostępu do refundowanych terapii.

Trzeba uznać, że w momencie, gdy dobro budżetu płatnika stoi w jawnej sprzeczności z dobrem pacjentów, forsowanie przez płatnika zapisanych w ustawie refundacyjnej rozwiązań dotyczących wyłączności rynkowej jest przykładem spektakularnego wejścia na ustawione przez siebie grabie. Krokiem defiladowym!

Rozwiązanie problemu jest proste, łatwe i nie uderza w żadnego z interesariuszy. Wystarczy w noweli ustawy refundacyjnej odstąpić od obowiązku obniżenia ceny w momencie wygaśnięcia ?wyłączności rynkowej?. A młoteczek jubilerski oraz rynek zadziałają same, bez dodatkowej pomocy. Dajmy działać naturze?

Leszek Stabrawa

Artykuł O stosowaniu narzędzi adekwatnych pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

 Rozwój wiedzy oraz możliwości terapii powoduje, że niemożliwe staje się efektywne leczenie pacjentów bez współpracy między lekarzami różnych specjalizacji. Przyszedł czas, by dzielić się kompetencjami i działaniami, które tradycyjnie przypisane były do pewnych dziedzin medycyny. Okazuje się to trudne i to z powodów pozamedycznych.

Rozmowa z prof. dr n. med. Janiną Stępińską | kardiologiem, Kierownikiem Kliniki Intensywnej Terapii Kardiologicznej Instytutu Kardiologii w Warszawie.

Kto powinien leczyć pacjenta z niewydolnością krążeniowo-oddechową?

Jesteśmy przywiązani do zasady, że wszędzie tam, gdzie dochodzi do niewydolności oddechowej, działają anestezjolodzy. Niewydolność serca to domena kardiologów. Nie ma natomiast jasności i zgody co do tego, w czyje ręce powinien trafiać pacjent, który jest niewydolny oddechowo z przyczyn kardiologicznych. W ostatnich dziesięcioleciach kardiologia bardzo się rozwinęła, a pole działania kardiologów interwencyjnych znacznie się poszerzyło.

Kilkadziesiąt lat temu leczenie zawałów serca na oddziałach intensywnej opieki kardiologicznej (OIOK) sprowadzało się przede wszystkim do unieruchomienia pacjenta i obserwowania go, a praca lekarzy tam zatrudnionych polegała głównie na kontrolowaniu rytmu serca, ciśnienia tętniczego, leczeniu objawów i działaniach mających na celu zmniejszenie ryzyka obrzęku płuc lub zatrzymania krążenia. Potem wprowadzono trombolizę, a jeszcze później rozwinęła się kardiologia interwencyjna. Obecnie działania kardiologów interwencyjnych i kardiochirurgów są coraz bardziej skomplikowane, a leczenie trudniejsze z powodu licznych chorób współwystępujących u pacjentów, którzy żyją coraz dłużej, gdyż wydłużył się średni czas życia populacji. Czy zatem anestezjolog jest tym specjalistą, który powinien leczyć takich chorych?

A dlaczego nie anestezjolog?

Niewiele jest dziedzin medycyny, które rozwijają się tak dynamicznie jak kardiologia. Nawet specjalistom z tej dziedziny trudno jest śledzić doniesienia naukowe i być na bieżąco ze stanem najnowszej wiedzy. Dlatego zrozumiałe jest, że anestezjolodzy nie są do tego przygotowani. Ich wiedza z dziedziny kardiologii zdobyta w trakcie specjalizacji jest ograniczona, a potem nie jest aktualizowana i supernowoczesna. Przecież dla anestezjologów kardiologia to tylko fragment działania. Poza tym nie wystarczy być dobrze przygotowanym teoretycznie, ważna jest także praktyka. Anestezjolodzy nie mają i nie mogą mieć takiej praktyki w leczeniu pacjentów kardiologicznych jak kardiolodzy.

W naszej klinice leczymy 1700 pacjentów rocznie. Czy anestezjolodzy mają szansę zdobyć porównywalne doświadczenie? Dlaczego nikt nie zastanawia się, czy anestezjolog jest wystarczająco dobrze przygotowany do leczenia powikłanego zawału serca lub niewydolności serca? A tacy pacjenci, zwłaszcza jeśli są nieprzytomni, często trafiają na oddziały anestezjologii. Czy są tam prawidłowo leczeni lub prawidłowo kwalifikowani do interwencji kardiologicznych? Kto powinien zajmować się na przykład chorym ze wstrząsem kardiogennym spowodowanym dużym uszkodzeniem serca w wyniku zawału? Moim zdaniem to kardiolog powinien leczyć tego pacjenta, kwalifikować go do interwencji i zajmować się nim później, po zabiegu. Owszem, może i powinien korzystać z pomocy anestezjologa w szczególnych sytuacjach.

Skąd zatem dyskusje o zakres kompetencji w opiece nad chorymi?

I w tym przypadku słuszne okazuje się porzekadło, że jeśli nie wiadomo o co chodzi, chodzi o pieniądze. Dyskusje te mają bowiem podłoże finansowe. Przed laty w Polsce był znaczny niedobór anestezjologów, więc wywalczyli oni dobre warunki zatrudnienia. Z tego samego powodu wynegocjowali z płatnikiem rozliczanie swoich świadczeń za pomocą skali TISS (Therapeutic Intervention Scoring System). To przetrwało i NFZ w rozliczaniu kosztów opieki nad pacjentem hospitalizowanym w oddziale intensywnej terapii stosuje skalę TISS. Te uwarunkowania sprzed lat dziś powodują paradoksalną sytuację. Pokrótce ją opiszę. Proszę wyobrazić sobie dwóch pacjentów: mają oni identyczne schorzenia i są leczeni dokładnie w ten sam sposób – jeden w oddziale anestezjologii, a drugi w oddziale kardiologii.

Jak wygląda refundacja tych terapii? Powinna być taka sama, prawda? A nie jest! System jest tak ustawiony, iż płatnik znacznie lepiej refunduje leczenie chorego w oddziale anestezjologicznym niż w oddziale kardiologicznym! To powoduje, że dyrektorzy szpitali preferują leczenie chorych kardiologicznych przez anestezjologów. I nie ma się co dziwić, ponieważ dyrektorzy muszą kierować się także rachunkiem ekonomicznym. Jednak nie chciałabym, by pacjenci z zagrożeniem życia z powodów kardiologicznych, czyli np. ze złożonymi zaburzeniami rytmu, z rozległymi, powikłanymi zawałami serca czy ze wstrząsem kardiogennym byli leczeni przez anestezjologów. Uważam też, że taki sposób rozliczania to nierówność w traktowaniu podmiotów i sytuacja ta powinna zostać niezwłocznie zmieniona.

Przecież ta absurdalna sytuacja prawna nie jest dobra dla pacjentów!

Stanowczo nie może być tak, żeby sposób rozliczania i refundacji świadczeń narzucał strukturę i organizację leczenia. To odwrócenie właściwego porządku, gdyż sposób rozliczania powinien być pochodną właściwej organizacji opieki zdrowotnej. Nie można przenosić starych systemów refundacji do nowoczesnej intensywnej terapii kardiologicznej. Wystarczy uporządkować prawodawstwo, zmienić sposoby rozliczania świadczeń. Druga rzecz to stworzenie możliwości potwierdzania umiejętności kardiologów zajmujących się intensywną terapią kardiologiczną, które dadzą im uprawnienia do wykonywania pewnych czynności dotychczas będących domeną anestezjologów.

Kardiolodzy nie mają dziś na przykład uprawnień do krótkotrwałego znieczulenia pacjenta do wykonania jakiegoś zabiegu, choćby zabiegu kardiowersji, czyli przywrócenia rytmu miarowego, gdyż prawo im tego zabrania. Obecnie kardiolog musi czekać z przeprowadzeniem tego prostego zabiegu, aż anestezjolog będzie dyspozycyjny i przyjdzie znieczulić chorego. Dlaczego nie dać kardiologom tego uprawnienia? Przecież nie chcą oni zastępować anestezjologów na salach operacyjnych i odbierać im pracy. Zarówno prawodawcom, jak i lekarzom przydałaby się większa elastyczność, otwartość i chęć współpracy. Niepotrzebnie jest tu tak dużo emocji. Powinniśmy kierować się przede wszystkim dobrem pacjenta i przyjmować rozwiązania, które przekładają się na jakość leczenia: jego większą skuteczność, krótszy czas hospitalizacji i rzadsze rehospitalizacje. Per saldo i dla płatnika będzie to bardziej korzystne. Trzeba uczyć się współpracy.

Jak zatem powinno to wyglądać?

Pacjenci, u których stan zagrożenia życia wynika z przyczyn kardiologicznych, np. chorzy z ostrymi zespołami wieńcowymi, czyli zawałami serca, z ostrą niewydolnością serca wymagającą wspomagania krążenia, z poważnymi zaburzeniami rytmu serca, czyli tzw. burzami elektrycznymi oraz tacy, którzy w trybie pilnym powinni być kierowani do interwencji chirurgicznych i do kardiologów interwencyjnych moim zdaniem powinni trafiać do oddziałów i klinik intensywnej terapii kardiologicznej. Nierzadko zdarza się, że ci chorzy mają współistniejącą niewydolność oddechową, którą według dawno przyjętych standardów myślenia zajmują się anestezjolodzy. Jednakże jeśli pierwotna przyczyna zagrożenia życia jest kardiologiczna, pacjentem powinni zajmować się kardiolodzy. Warto pamiętać, że w systemie szkolenia lekarzy w ramach zdobywania specjalizacji z kardiologii są oni również uczeni leczenia niewydolności oddechowej. Zatem pewne proste czynności, takie jak zaintubowanie pacjenta czy ustawienie respiratora wchodzą w zakres umiejętności kardiologów. W bardziej skomplikowanych sytuacjach oczywiście powinni w tym uczestniczyć także anestezjolodzy.

Czy istnieje szansa na rychłe zmiany prawne?

Wielokrotnie, od czasu kiedy byłam prezesem Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, dyskutowaliśmy w Ministerstwie Zdrowia nad takimi zmianami, które sprawią, by kardiolodzy mogli zdobywać w drodze szkoleń i udokumentować pewne umiejętności, które są niezbędne w intensywnej terapii kardiologicznej, zwłaszcza w zakresie respiratoroterapii, bronchoskopii, krótkotrwałego znieczulenia. Wprowadzona specjalizacja z zakresu intensywnej terapii nie odpowiada potrzebom, jest zakrojona zbyt szeroko, nie uwzględnia różnic wiedzy wynikających ze specjalności podstawowej. Dodatkowo niechęć anestezjologów do kształcenia innych w tym zakresie jest na tyle duża, że młodzi koledzy mają trudności ze znalezieniem miejsc do odbycia specjalizacji. Przepisy prawne i sposoby refundacji powinny nadążać za zmianami dokonującymi się w medycynie.

Nasza Klinika Intensywnej Terapii Kardiologicznej jest pierwszą tego typu placówką w Polsce. Została utworzona przede wszystkim dzięki temu, że ówczesny Dyrektor Instytutu Kardiologii profesor Zbigniew Religa miał wyobraźnię i intuicję, że właśnie w takim kierunku leczenia chorych kardiologicznych idzie świat i takie kliniki są bardzo potrzebne. Możliwości jakimi dysponuje dzisiejsza kardiologia i efekty takiego leczenia powodują, że intensywna terapia kardiologiczna jest obecnie sercem szpitala. Służy ona nie tylko chorym w stanie zagrożenia życia z powodów kardiologicznych, ale także innym pacjentom, bez względu na to, do jakich procedur są przygotowywani lub jakim byli poddani. Fachowe leczenie o bardzo szerokim zakresie prowadzone jest w oddziałach lub klinikach intensywnej terapii kardiologicznej pozwala tym pacjentom lepiej funkcjonować.

Pojawia się zatem światełko w tunelu…

Nie mam najmniejszych wątpliwości, że intensywna terapia kardiologiczna staje się coraz ważniejsza. W całej Europie porządkuje się zasady dotyczące kompetencji i zadań specjalistów w intensywnej terapii kardiologicznej. Jestem członkiem zarządu Asocjacji Intensywnej Terapii Kardiologicznej Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego, które w sierpniu opublikowało swoje stanowisko na temat wielkiej wagi oddziałów i klinik intensywnej terapii kardiologicznej. Nie poddaję się w walce o pozycję tej terapii. Myślę, że już najwyższy czas, by się nad tym problemem pochylić i w Polsce. Niestety, u nas zawsze załatwiane są sprawy pilne zamiast ważnych, także w dziedzinie opieki zdrowotnej. Bardzo liczę na to, że niedługo sprawa ta zostanie uporządkowana, zostaną zmienione przepisy i wszystko to zacznie lepiej funkcjonować ? ku pożytkowi wszystkich, gdyż choroby układu sercowo-naczyniowego znajdują się w Polsce na pierwszym miejscu w rankingu zabójców i odpowiadają za niemal połowę wszystkich zgonów.

Rozmawiała Marta Maruszczak

Artykuł Intensywna terapia kardiologiczna – kardiolog czy anestezjolog? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z dr n. med. Moniką Długosz-Danecką, z Oddziału Klinicznego Kliniki Hematologii w Samodzielnym Publicznym Zakładzie Opieki Zdrowotnej Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie.

Ile osób w Polsce choruje na agresywne chłoniaki z dużych komórek B (DLBCL)?

Co roku w Polsce rozpoznaje się około 7500 nowych przypadków chłoniaka. Z roku na rok przybywa także zachorowań, w tempie około 4-5%. DLBCL to najczęstszy podtyp rozpoznawany u osób dorosłych, zwykle w starszym wieku powyżej 60. roku życia. Według rejestru Polskiej Grupy Badawczej Chłoniaków, DLBCL stanowią 22% wszystkich nowotworów układu chłonnego oraz 32,9% chłoniaków nieziarniczych.

Jakie są standardy postępowania w przypadkach tego nowotworu?

W leczeniu I linii standardem postępowania jest immunochemioterapia polegająca na stosowaniu przeciwciała monoklonalnego ? rytuksymabu oraz cytostatyków. Takie leczenie jest w Polsce dostępne dla wszystkich chorych w ramach program lekowego NFZ i jest na tyle skuteczne, że pozwala na trwałe wyleczenie choroby u 60-70% chorych. W razie obecności zmian masywnych po zakończeniu immunochemioterapii pacjent poddawany jest konsolidacyjnej radioterapii.

W przypadku niepowodzenia leczenia I linii standardem postępowania jest intensyfikacja i poddanie chorego wysokodozowanej chemioterapii wspartej autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych. Niestety, nie jest ona możliwa u wszystkich chorych.

Czy wszystkim pacjentom można przeszczepić komórki macierzyste?

Kandydatami do intensywnego leczenia są chorzy stosunkowo młodzi, w dobrym stanie ogólnym, bez ciężkich chorób towarzyszących; warunkiem koniecznym do przeprowadzenia procedury przeszczepienia szpiku jest potwierdzenie chemiowrażliwości choroby, czyli uzyskanie maksymalnej odpowiedzi na wysokodozowane leczenie. Takie postępowanie jest skuteczne u 20-30% chorych z opornością choroby.

Czy polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnego leczenia?

Niestety nie. Nowoczesne, skuteczne leki są w Polsce niedostępne, z wyjątkiem badań klinicznych, do których zakwalifikuje się tylko około 5-10% pacjentów.

Część chłoniaków jest oporna na leczenie i powraca. Jak wówczas wygląda standardowe postępowanie?

Sytuacja polskich chorych z opornością lub nawrotem choroby, jeżeli nie są kandydatami do przeszczepienia szpiku lub gdy pomimo jego przeprowadzenia choroba jest nadal aktywna, jest bardzo zła i daleko odbiega od europejskich standardów. W ramach świadczeń NFZ możliwe jest jedynie leczenie kilkoma cytostatykami (bendamustyna, gemcytabina), ale bez dostępnego rytuksymabu (dostępny jedynie w ramach programu lekowego do leczenia I linii choroby) jest to postępowanie wyłącznie paliatywne, które nie daje choremu szans na długotrwałe wyleczenie.

Czy jest nadzieja dla chorego z chłoniakiem z dużych komórek B (DLBCL) po III linii leczenia?

Opcję terapeutyczną stanowią nowe cytostatyki, takie jak piksantron ? lek zarejestrowany do leczenia III i IV linii, czyli w drugiej wznowie choroby.

Co to za lek ? pixantron?

Mechanizm jego działania oraz skuteczność jest podobna do doksorubicyny, podstawowego leku w schemacie CHOP podawanego w leczeniu I linii, jednak istotna różnica tkwi w znacznie zmniejszonym ryzyku powikłań kardiotoksycznych. Jest to bardzo ważny aspekt, ponieważ mamy do czynienia z grupą chorych już wyjściowo leczonych kardiotoksycznymi antracyklinami, którzy często wyczerpali dawkę życiową leku lub doświadczyli powikłań sercowo-naczyniowych. Ponadto skuteczność piksantronu, udowodniona w wieloośrodkowych badaniach klinicznych, pozwala wydłużyć życie, a u części pacjentów wręcz umożliwia późniejsze poddanie ich transplantacji.

Jak dziś żyje 49-letni pacjent A. M. z Gdyni? Czy pracuje?

Pacjent został poddany przeszczepieniu szpiku kostnego na początku marca b.r., więc aktualnie jest w fazie rekonwalescencji, która potrwa minimum do września 2017. W przyszłości jednak istnieją duże szanse dla chorego na powrót do normalnej aktywności i pracy zawodowej.

Czy tak samo lek zadziałał w przypadku 57-letniego pacjenta T.S. z Krakowa?

U kolejnego pacjenta obserwowaliśmy podobne działanie leku, udało się nam utrzymać remisje procesu i planowane jest poddanie chorego przeszczepieniu szpiku kostnego.

Jaki jest dostęp polskich pacjentów do tego leku? Kto może z niego skorzystać?

Dla większości polskich pacjentów piksantron jest niedostępny, z wyjątkiem badań klinicznych, do których dostępność ogranicza się tylko do dużych ośrodków klinicznych. Mamy więc lek bardzo skuteczny i bezpieczny, niestety również nierefundowany i niedostępny poza badaniami klinicznymi. Nadzieję dla wielu polskich chorych na wyleczenie i przeżycie stanowi rychła refundacja leków i ich dostępność w ramach finansowania NFZ.

Rozmawiał Paweł Kruś

Artykuł Chłoniaki agresywne – nadzieja na całkowite wyleczenie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Na zaostrzeniu paybacku, co proponuje projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej, mogą stracić polskie firmy produkujące leki.

Pacjenci też nie zyskają, a nawet mogą stracić. Okresowo może brakować leków w aptekach, gdyż firmy będą wstrzymywać dostawy, obawiając się paybacku ? podkreślali eksperci podczas debaty Świata Lekarza.

W debacie: ?Dlaczego lek tani ma sponsorować lek drogi? Konsekwencje finansowe paybacku dla producentów? udział wzięli:

• Waldemar Kraska, senator RP, przewodniczący senackiej Komisji Zdrowia;
• Zbigniew J. Król, wiceminister zdrowia;
• Jarosław Pinkas, sekretarz stanu w Kancelarii Premiera;
• Zdzisław J. Sabiłło, prezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego;
• Krzysztof Kopeć, wiceprezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego;
• Stefan Bogusławski, prezes PEX Pharma Sequence;
• dr Mateusz Nikodem z Instytutu Arcana

oraz z redakcji Świata Lekarza:

• red. Paweł Kruś,
• red. Katarzyna Pinkosz,
• dr n. med. Waldemar Wierzba.

Komentowali debatę:

• posłanka Alicja Kaczorowska,
• poseł Tomasz Latos (wiceprzewodniczący sejmowej Komisji Zdrowia),
• poseł Krzysztof Ostrowski

? Stefan Bogusławski: Payback jest silnym instrumentem pozwalającym Ministerstwu Zdrowia kontrolować wydatki na refundację leków. Jego idea jest dosyć prosta: mamy ustalony budżet na refundację, a jeśli zostanie on przekroczony, to firmy farmaceutyczne partycypują w pokryciu kwoty przekroczenia.

Po to, aby payback był naliczany, musi być spełnionych łącznie kilka warunków. Po pierwsze, musi zostać przekroczony całkowity budżet na refundację leków, czyli NFZ musi wydać na leki więcej, niż było to zaplanowane. Po drugie, musi zostać przekroczony budżet na refundację leków w aptekach. Po trzecie, musi być przekroczony budżet wydatków NFZ na grupę limitową ? tu zaczynają się problemy, gdyż do tej pory budżety na grupy limitowe nie były określane. Po czwarte, refundacja danego produktu musi być wyższa niż w okresie poprzednim. Tylko te produkty lecznicze, które spełniają ostatni wymieniony warunek, uczestniczą w podziale kwoty paybacku.

Elementy, które wpływają na wysokość paybacku są ujęte we wzorze opisanym w ustawie refundacyjnej. Wysokość kwoty paybacku przypadająca na produkt ?uczestniczący? w zwrocie zależy od czterech elementów: wartości refundacji produktów z danego obszaru terapeutycznego (zgrupowanych w ramach grupy limitowej), dynamiki wydatków refundacyjnych na tę grupę limitową rok do roku, udziału danego produktu w refundacji oraz ceny produktu.

Jak poszczególne z tych elementów wpływają na wysokość kwoty zwrotu przypadającej na poszczególne produkty? Pierwszy to kwota przekroczenia budżetu w grupie limitowej ? im większe jest to przekroczenie, tym większy udział produktów będących w tej grupie limitowej w kwocie paybacku. Jeśli więc refundacja danej terapii szybko rośnie, produkty znajdujące się w tej grupie limitowej są bardziej narażone na payback. Jeżeli zaś chodzi o podział kwoty paybacku w ramach grupy limitowej, to im produkt ma wyższy udział w kwocie refundacji, tym większe ryzyko, że będzie uczestniczył w paybacku, pod warunkiem, że wydatki NFZ na jego refundację wzrosną. Poza tym, im wyższa cena produktu, tym wyższa może być kwota zwrotu. Współczynnik G, obecny we wzorze na obliczanie paybacku, pozwala na proporcjonalne zmniejszanie kwoty zwrotu, gdy w niektórych grupach limitowych występują spadki kwoty refundacji. Współczynnik ten niejako ?redystrybuuje? kwotę spadków wydatków refundacyjnych z tych grup, w których one wystąpiły, zmniejszając całkowitą kwotę przekroczenia budżetu na leki w aptekach. Ostatni element ważny dla wyliczenia kwoty paybacku: obecnie obowiązujące prawo powoduje, iż firmy zwrócą tylko połowę ewentualnego przekroczenia budżetu, drugą zaś pokryje NFZ.

Jeśli chodzi o propozycję nowelizacji ustawy, to mamy jedno ważne zastrzeżenie: jej zapisy, w naszym przekonaniu, nie są do końca precyzyjne. Mamy wątpliwości, jak zaproponowany wzór byłby interpretowany przez ministerstwo. Dalsze rozważania są wynikiem naszej interpretacji.

Zaproponowana nowelizacja definiuje, jaka wersja budżetu będzie wykorzystywana do obliczeń. Obecnie jest to budżet obowiązujący w momencie przyjęcia sprawozdania NFZ, czyli jego wysokość jest niejako ustalana ex post. Inaczej mówiąc: payback za 2016 rok byłby liczony na podstawie budżetu na rok 2016 ogłaszanego w momencie ogłoszenia sprawozdania finansowego NFZ, czyli w połowie 2017. Tak więc, faktycznie do decyzji NFZ pozostaje, czy payback w ogóle będzie naliczany, czy nie, a jeśli tak, to w jakiej wysokości. W nowelizacji proponuje się, że brany pod uwagę będzie budżet zatwierdzony do 31 lipca roku poprzedzającego rok rozliczeniowy. Czyli payback za rok 2018 byłby liczony na podstawie budżetu ogłoszonego do 31 lipca 2017 r.

Drugi ważny element zmiany to kwestia uczestnictwa produktów w instrumentach podziału ryzyka (RSS). Do tej pory wszystkie produkty, które miały zawarte umowy o podziale ryzyka, były wyłączone z paybacku. Ogromna większość z zawartych umów RSS faktycznie, wbrew nazwie, nie dzieli ryzyka; określają one raczej maksymalne wydatki refundacyjne, chroniąc tylko interes płatnika. Nowelizacja proponuje wyłączenie z paybacku tylko tych produktów, które mają RSS oparty o efekt zdrowotny. Jest ich bardzo niewiele.

Kolejna kwestia to obliczanie kwoty zwrotu. Obecnie payback miałby być liczony w odniesieniu do rocznej kwoty przekroczenia. W proponowanych zapisach byłoby to obliczanie przekroczeń kwartalnych, sumowanych do roku. W naszym rozumieniu nie przyniesie to znaczącej zmiany wyliczanych kwot, choć właśnie w tym obszarze możliwe są różne interpretacje.

Bardzo ważną zmianą jest propozycja, aby kwota przekroczenia obciążała w całości wyłącznie przemysł farmaceutyczny.

Co ważne, nowe produkty, które weszłyby do refundacji, byłyby brane pod uwagę w paybacku dopiero w piątym kwartale obecności w refundacji. Regulator pozostawia więc rok na wzrost sprzedaży – dopiero wtedy zaczynałoby się liczyć payback.

? Senator Waldemar Kraska: Czy payback funkcjonuje w innych krajach, a jeśli tak, to na jakich zasadach?

Stefan Bogusławski: Payback jest stosowany w niektórych krajach Europy. Polska jest o tyle wyjątkowa, że nasz system refundacyjny aplikuje właściwie wszystkie znane narzędzia służące do ograniczenia i kontroli wydatków na leki. W związku z tym przewidzenie sumy działania tych wszystkich narzędzi jest bardzo trudne. W innych krajach, gdzie funkcjonuje payback, rozwiązania są dużo prostsze.

? Zdzisław J. Sabiłło: Payback obowiązuje w 9 krajach europejskich: 5 starej UE i 4 nowej Unii. Te systemy działają różnie, jednak warto zauważyć, że instrumenty paybacku są stosowane wtedy, kiedy regulator nie jest w stanie panować nad wydatkami refundacyjnymi. To mechanizm bardzo wygodny dla płatnika. Jednak nasz system refundacji jest bardzo precyzyjny. Oznacza to, że ustawa refundacyjna funkcjonuje efektywnie. Dlatego wprowadzanie jeszcze bardziej restrykcyjnego paybacku jest nieuzasadnione.

Sprzeciwiamy się przede wszystkim temu, żeby całość zwrotu kwoty przekroczenia budżetu refundacyjnego spoczywała na barkach producentów leków. Jest to bardzo niesprawiedliwe rozwiązanie, gdyż zdejmuje jakąkolwiek odpowiedzialność z płatnika. Podział tych kosztów 50% na 50 % był uczciwym podejściem. Propozycje zawarte w dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej są najbardziej restrykcyjnymi rozwiązaniami, jakie obowiązują w UE. Są one podobne do tych działających w Grecji i Rumunii. Tymczasem restrykcyjny system paybacku w Rumunii spowodował bardzo duże braki leków na rynku, ponieważ producenci z obawy przed karaniem paybackiem przestali dostarczać leki. To bardzo niebezpieczne dla całego społeczeństwa.

? Katarzyna Pinkosz: Jakie są konsekwencje paybacku dla producentów? I jakim grupom leków najbardziej zagraża payback.

Dr Mateusz Nikodem: Istnieje ryzyko, że przekraczając ubiegłoroczną sprzedaż dosłownie o jedno opakowanie, producent wejdzie w mechanizm paybacku. Przykładowo może zostać nim obciążony producent, który w ubiegłym roku dostał refundację na poziomie 1 mln zł, a w tym roku sprzeda o jedno opakowanie więcej ? jeśli tylko inni producenci w danej grupie limitowej ?napompują? sprzedaż, więc budżet na daną grupę limitową oraz całkowity budżet na refundację zostaną przekroczone. Producent wchodzi w payback proporcjonalnie do swojego udziału w rynku, nie zaś do wzrostu refundacji, więc może okazać się, że będzie musiał zwrócić np. 100 tys. zł. Gdyby zaś sprzedał o jedno opakowanie mniej niż w roku ubiegłym, to paybacku nie płaciłby wcale.

Nowelizacja może być sygnałem dla producentów, że do tej pory payback co prawda obowiązywał, ale jego zapisy były raczej martwe, natomiast teraz ma zacząć działać.

Z uwagi na dynamikę zmian na rynku leków refundowanych trudno jest dokładnie przewidzieć, dla jakich grup leków nowe przepisy byłyby największym zagrożeniem, jednak wydaje się, że na pewno są to leki związane układem sercowo-naczyniowym oraz leki hormonalne. One byłyby najbardziej zagrożone. Wiąże się to z tym, że dopuszczalne kwoty na refundację w poszczególnych grupach limitowych są zależne od faktycznej refundacji z 2011 roku, a w tych obszarach terapeutycznych refundacja znacznie się zwiększa.

? Krzysztof Kopeć: Tu najbardziej decyduje skala sprzedaży. Jeśli np. weźmiemy pod uwagę leki na układ sercowo-naczyniowy, to problem polega na tym, że bardzo wielu chorych jest nimi leczonych. To zaleta tej grupy leków, że jesteśmy w stanie objąć terapią dużą grupę pacjentów i np. dzięki temu unikać powikłań czy hospitalizacji. Są stosowane na masową skalę, dlatego ich udział w refundacji jest duży. Mogą więc podlegać paybackowi ? jednak nie z tego powodu, że są drogie, tylko dlatego, że leczymy nimi dużą populację pacjentów.

Pojawia się więc pytanie, czy te leki leczące dużą grupę chorych, mające dobre ceny, powinny być za to karane? Winna jest przecież epidemiologia i starzenie się społeczeństwa. Tymczasem we wzorach, na podstawie których liczy się payback, nie ma nawet zająknięcia się o epidemiologii i o demografii. A przecież wiemy, że w 2030 roku duża część społeczeństwa będzie w takim wieku, w którym używa się tych leków najwięcej. Nierozsądnym więc wydaje się karanie leków skutecznych, bezpiecznych i opłacalnych dla systemu.

Payback jest rodzajem podatku, które państwo wymyśliło jako zawór bezpieczeństwa. Tylko że w Polsce już funkcjonuje szereg mechanizmów, które racjonalizują wydatki. Mamy najniższe ceny leków w Europie, poza tym są grupy limitowe, co powoduje, że wydatki są racjonalne. Jest AOTMIT, która ocenia leki. To wszystko układa się w dobrze funkcjonującą całość. I do tego wszystkiego dochodzi jeszcze payback ? dodatkowe obciążenie fiskalne.

Jeśli ma być wprowadzony, powinien mieć przejrzyste warunki jego stosowania. Tymczasem nikt nie wie, czy on będzie zastosowany, czy nie. Do tej pory od 2012 roku nigdy nie był użyty. Świadczy to o tym, że minister zdrowia potrafi racjonalnie dysponować środkami na refundację, gdyż wydatki nie rosną, a jednocześnie pojawiają się nowe leki na listach refundacyjnych. Czy w takim razie payback jest potrzebny, skoro nikt go nie stosował, a wydatki są racjonalne?

Dr Waldemar Wierzba: Widać więc, że mechanizmy regulujące rynek leków są bardzo dobre, a mimo to wprowadza się dodatkowe regulacje. Tańsze leki będą sponsorowały droższe kuracje. Czy można by więc postawić takie dziennikarskie pytanie: Ilu pacjentów, którzy są leczeni drogimi terapiami skorzysta na paybacku, a ilu pacjentów leczonych tańszymi lekami, straci?

? Dr Mateusz Nikodem: Nie jestem w stanie określić, ile osób zyska, a ile straci. Payback jest swego rodzaju bezpiecznikiem: w razie, gdyby z jakiegoś powodu nagle sprzedaż leków refundowanych znacząco wzrosła, nie będzie to tylko problem NFZ, ale problem wspólny: NFZ i producentów. A według nowych, proponowanych zapisów ? będzie to tylko problem producentów. W ciągu kilku lat budżet całkowity NFZ na świadczenia zdrowotne wzrósł mniej więcej z 60 mld do 75 mld, przy budżecie na refundację na niemal stałym poziomie. Zyskali więc raczej pacjenci w innych obszarach, np. korzystający ze świadczeń szpitalnych, bo tam kwota wydatków powiększa się.

Kto na nowych regulacjach mógłby stracić? Raczej mniejsi producenci leków, np. krajowych, generycznych. Jest takie powiedzenie w biznesie, że prędzej chudy zdechnie niż gruby schudnie. Producent, który ma w portfolio kilka leków i niewielki udział w rynku, będzie robić wszystko, byle nie przekroczyć kwoty refundacji z ubiegłego roku, bo to go uchroni przed playbackiem. Producenci mogą wstrzymywać sprzedaż z końcem roku czy końcem kwartału.

? Dr Waldemar Wierzba: A to może powodować braki niektórych leków w aptekach.

Dr Mateusz Nikodem: I przejęcie rynku przez dużych producentów, którzy są w stanie podjąć ryzyko ewentualnej straty. W przypadku dużego przejęcia rynku i znacznego wzrostu uzyskanej refundacji może im się to opłacić pomimo konieczności zapłacenia paybacku.

Red. Katarzyna Pinkosz: Panie Ministrze, prosimy o opinię, jaki ministerstwo ma obecnie pogląd na wprowadzenie zmian w paybacku?

? Wiceminister Zbigniew J. Król: Wydaje mi się, że analizowany jest tu projekt zmian z perspektywy jednego sektora. Pan doktor mówi o wzrostach przychodów w NFZ, ale proszę popatrzeć, jakie są średnie zarobki ratowników medycznych, którzy obecnie upominają się o swoje pensje.

Payback do tej pory nie został użyty nie dlatego, że nie było przekroczeń, bo przekroczenia były. Nie został jednak przekroczony budżet ogólny NFZ na refundację: to jest najważniejsze. Nie chcemy tej zasady zmieniać.

Mamy jednak problem z wprowadzaniem leków tzw. innowacyjnych. Nie chodzi o to, by znaleźć pieniądze na leki innowacyjne, tylko żeby stworzyć jak najwięcej mechanizmów, by zabezpieczyć budżet. Dlatego implementujemy wszystkie mechanizmy, które są stosowane na świecie, by zabezpieczyć budżet.

Myślę, że jesteśmy racjonalnymi osobami, i ? tak jak to było wcześniej ? także w przyszłości nikt nie będzie ściągał ogromnych kwot za przekroczenie o jedno opakowanie. To nie jest intencją tej ustawy. Jej intencją jest to, by budżet na refundację był w miarę stabilny.

Stefan Bogusławski: Moim zdaniem nigdy nie da się stworzyć ?sprawiedliwego? systemu paybacku. On zawsze będzie kogoś karał nadmiernie, a kogoś faworyzował. To, kogo będzie karał, a kogo faworyzował, z jednej strony zależy od formuły przyjętego wzoru, a z drugiej ? od sytuacji rynkowej, to znaczy przede wszystkim od epidemiologii, działalności refundacyjnej Ministerstwa Zdrowia oraz aktywności producentów. Warto podkreślić: wielki wpływ na kwotę refundacji ma Minister Zdrowia. Nie da się zrobić ?sprawiedliwego? paybacku choćby dlatego, że on np. nie bierze pod uwagę marży czy też dlatego, że kwoty zwrotu występujące w RSS mają różną wielkość i zależą od wielu parametrów.

Senator Waldemar Kraska: Czy państwo obawiacie się, że mechanizm paybacku zacznie działać i będzie to niekorzystne dla producentów leków?

Zdzisław Sabiłło: Tak, nowe regulacje znalazły się w dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej. W tym projekcie payback jest dużo bardziej restrykcyjny od obecnego. Całość kwoty przekroczenia ma być na barkach producenta, czyli zupełnie zwalnia się płatnika z odpowiedzialności za zwyżkę sprzedaży leków spowodowaną, np. wzrostem zachorowalności, zmianami epidemiologicznymi.

Poza tym w proponowanych zmianach nie do końca wszystko jest jasne. W ustawie mamy zapis, że całkowite wydatki na refundację nie mogą przekraczać 17 proc. budżetu NFZ, gdyż wtedy zostanie uruchomiony payback. Z drugiej strony jest odniesienie do przyjętej w planie finansowym wysokości kwoty przeznaczanej na refundację. Moim zdaniem, to dwie różne sprawy: albo bierze się pod uwagę przekroczenie 17 proc. budżetu NFZ, albo plan finansowy. Rozsądnym byłoby też, gdyby payback był uruchamiany wtedy, kiedy zwyżki wydatków na refundację nie są spowodowane względami epidemiologicznymi.

Kolejna sprawa: jeśli mówimy o planie finansowym, to wydaje mi się, że w jego ustalaniu powinni uczestniczyć producenci. Dlatego, że oni deklarują, jakie ilości leków mogą być dostarczone na rynek, a minister określa, co chce zrefundować i jakimi produktami. Problemem jest też to, że do listy leków refundowanych są dopisywane nowe leki w ciągu danego roku. A w dużej nowelizacji ustawy refundacyjnej jest również napisane, że lek można stosować we wszystkich wskazaniach ? nie tylko zarejestrowanych. To może również stać się przyczyną wzrostu wydatków na refundację.

W nowelizacji znajduje się również zapis o refundacyjnym trybie rozwojowym ? który daje preferencje cenowe dla firm inwestujących w Polsce. Wszystko zależy od tego, jaką przyjmiemy definicję inwestycji. Najwłaściwszą wydaje się ta, która uwzględnia produkcję leków w Polsce. To znaczy będą to takie inwestycje, jakie czyni przemysł krajowy. Refundacyjny tryb rozwojowy będzie więc premiował producenta inwestującego w Polsce, ale z drugiej strony payback ukarze go za to, że wyprodukowane przez niego leki mają duży udział w rynku. To sprzeczne działania. Zważywszy, że leki generyczne przynoszą wymierne oszczędności budżetowi NFZ, warto by wprowadzić zapisy, które obowiązują np. we Francji i Belgii, zwalniające generyki z paybacku ? właśnie dlatego, że zmniejszają koszty refundacji.

Nie rozumiemy też, dlaczego RSS ? instrumenty podziału ryzyka ? mają uprzywilejowywać firmy innowacyjne. Firma produkująca leki innowacyjne podpisuje w Ministerstwie Zdrowia umowę opatrzoną klauzulą tajności ? nie wiadomo, jaka to umowa i czego dotyczy. Na tej podstawie firma jest zwolniona z paybacku. Ale przecież producenci leków generycznych również są zmuszeni do negocjacji cenowych. Dlatego myślę, że nowy zapis, że RSS są uzależnione od efektu zdrowotnego, jest nieco lepszy. Generalnie jednak uważamy, że leki generyczne powinny być wyłączone z paybacku.

Senator Waldemar Kraska: Jestem lekarzem, a lekarze zwykle nie zastanawiają się nad cenami leków, tylko chcą jak najlepiej leczyć pacjentów. Obawiacie się Państwo, że ministerstwo chce przerzucić pewne koszty refundacji na producentów?

Dr Mateusz Nikodem: Tak, ponieważ kwota zwrotu wzrosłaby dla producentów dwukrotnie. Całość kwoty ponadplanowej refundacji zostałaby na nich przerzucona.

Dr Waldemar Wierzba: Podzielam te obawy. Zgadzam się też z tym, że firmy generyczne powinny być zwolnione z tego paybacku. Panie Prezesie, jakie Pana zdaniem byłoby optymalne rozwiązanie, które zabezpieczyłoby bezpieczeństwo lekowe Polski?

Zdzisław J. Sabiłło: Mamy kilka przygotowanych scenariuszy, które chcemy przedstawić w Ministerstwie Zdrowia. Najbardziej dla nas optymalnym rozwiązaniem byłoby zwolnienie z paybacku firm generycznych. Jeśli to nierealne i payback musi pozostać, to trzeba ustalić, do czego się odnosimy, wyliczając jego wartość. Naszym zdaniem, powinniśmy odnosić się do 17 proc. budżetu przeznaczonego na refundację leków. Uważamy też, że payback należy naliczać dopiero wtedy, gdy doszło do przekroczeń po kolei we wszystkich obszarach: po pierwsze, 17 proc. budżetu NFZ; po drugie, zawartego w planie finansowym budżetu na refundację leków aptecznych; po trzecie, budżetu w grupie limitowej oraz po czwarte ? do przekroczenia sprzedaży danego leku.

Poza tym, jeśli mówimy o przekroczeniu budżetu, to musi on być on dobrze skonstruowany, czyli powinien brać pod uwagę czynniki demograficzne, starzenie się społeczeństwa, gdyż to także będzie powodować wzrost wydatków refundacyjnych. Uważamy też, że w dyskusji nad budżetem powinny brać udział firmy produkujące leki, ponieważ one deklarują, ile ich dostarczą.

Możliwym również dla nas do przyjęcia rozwiązaniem byłoby utrzymanie obecnych zapisów dotyczących paybacku.

Dr Waldemar Wierzba: Panie Ministrze, czy podobne do paybacku mechanizmy pewnych zabezpieczeń mogą być stosowane w tym obszarze, nad którym Pan obecnie panuje?

? Minister Jarosław Pinkas: Obecnie tworzę Państwową Inspekcję Bezpieczeństwa Żywności, będzie ro raczej instytucja kontrolna, tworzona m.in. po to, żebyśmy mieli przeświadczenie, że polska żywność jest bezpieczna i najlepsza na świecie. Przysłuchuję się tej debacie z pewnym dystansem, jednak myślę, że warto zastanowić się nad tym, dlaczego pojawia się payback. Pewne mechanizmy, które mają zapewnić bezpieczeństwo, mają pełnić rolę swego rodzaju straszaka. A może jednak powinniśmy podejść do tej sprawy inaczej, popatrzeć na opiekę zdrowotną w inny sposób ? nie taki, że mamy przeciwników, tylko taki, że jesteśmy partnerami, a więc powinniśmy prowadzić dialog.

Patrząc na epidemiologię, można przewidywać, że sprzedaż niektórych leków wzrośnie. Wydaje się jednak, że jeśli po drugiej stronie mamy rozsądnego partnera i prowadzimy dialog, to wiele mechanizmów zabezpieczających nie jest potrzebnych. Można zainstalować kolejny zamek w drzwiach, czy jednak dzięki temu będziemy mieli większe poczucie bezpieczeństwa?

Dla mnie polityka lekowa oznacza mądry dialog, a dialog to posiadanie partnera, który rozumie sytuację społeczną, polityczną, ekonomiczną, gospodarczą, oraz ich perspektywy. Po drugiej stronie jest biznes, który powinien się rozwijać, a my musimy go wspierać. Trzeba też zwrócić uwagę na to, że nie jesteśmy samotną wyspą ? te mechanizmy już funkcjonują na świecie. Nie możemy doprowadzić do sytuacji, że rzeczywiście zabraknie leków, jak to się stało w Rumunii.

Dr Waldemar Wierzba: Zwróćmy jednak uwagę, że tylko 9 krajów w Europie ma payback.

Krzysztof Kopeć: Trzeba jednak zwrócić uwagę na to, w jaki sposób w tych krajach funkcjonuje przemysł farmaceutyczny. Większość państw mających mechanizmy paybacku zbliżone do naszego nie posiada własnego przemysłu farmaceutycznego. Jeśli jakiś kraj ma rodzimy przemysł produkujący leki i chce, by on się rozwijał ? jak to jest w założeniach Strategii na Rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju wicepremiera Mateusza Morawieckiego ? to nie może na ten przemysł nakładać dodatkowego podatku.

Minister Jarosław Pinkas: Dla mnie rzeczą oczywistą jest to, że musimy wspierać nasz własny przemysł farmaceutyczny. On jest motorem postępu kraju.

Dr Waldemar Wierzba: Przemysł farmaceutyczny robi bardzo wiele dobrego, nie tylko w sferze gospodarki lekiem. Ma też ogromny wpływ na rozwój nauk medycznych. Krytykując pewne niedopracowanie tej ustawy, chcemy podkreślić, że mamy pierwszy od wielu lat rząd, który zakłada wzrost nakładów na ochronę zdrowia.

Krzysztof Kopeć: Musimy pamiętać o konsekwencjach paybacku, jakie mogą się pojawić. Przede wszystkim może on spowodować problem dostępności leków dla pacjenta. Poza tym nieprzejrzystość paybacku grozi podważaniem jego użycia. Niuansów jest tak dużo i są tak skomplikowane oraz nieostre, że nawet gdyby został on wyliczony, to w wielu miejscach można by go było zakwestionować. Absurdalnym wydaje się także zaostrzenie przepisów dotyczących paybacku, skoro mamy go od 5 lat i nie został do tej pory wyliczony, bo nie było to potrzebne.

Red. Katarzyna Pinkosz: Panie Senatorze, czy widzi Pan w mechanizmie paybacku zagrożenia dla polskiego przemysłu farmaceutycznego produkującego leki?

Senator Waldemar Kraska: To dopiero projekt ustawy, jeszcze daleko do ostatecznego kształtu. Widać jednak, że warto już o na ten temat rozmawiać, aby ostateczny kształt ustawy był korzystny dla pacjentów i producentów. Jako szef komicji senackiej uważam, że powinniśmy na ten temat rozmawiać także z ministerstwem, dopytać, skąd pomysł kolejnego mechanizmu zabezpieczającego. Na pewno trzeba zabezpieczać refundację, ale jednocześnie nie obarczyć tym tylko producentów leków. Przemysł farmaceutyczny jest ważną gałęzią naszej gospodarki, generuje wysokie przychody dla budżetu.

Dla mnie niepokojące były przedstawione fakty z Rumunii, że firmy, uciekając przed pacybackiem, ograniczają sprzedaż leków. Należy stworzyć mechanizmy, aby taka sytuacja nie miała miejsca. Moim zdaniem obowiązkiem państwa jest zagwarantowanie obywatelowi równego dostępu do leków, a rolą parlamentu jest tworzyć takie prawo, które to zabezpieczy.

? Red. Paweł Kruś: Intryguje mnie jedno: czy ktoś poza budżetem zyskałby na wprowadzeniu paybacku?

Krzysztof Kopeć: Payback może przynieść NFZ jakiś przychód. Ale to jest krótkowzroczne myślenie. On nie wraca do pacjenta. Z analizy, którą wykonaliśmy z firmą Sequence, wynika, że już sama konkurencja leków generycznych znajdujących się na liście leków refundowanych, generuje ok. 0,5 mld zł oszczędności rocznie. Skoro racjonalna gospodarka lekami powoduje, że są oszczędności, to po co uruchamiać kolejny podatek, który nie wraca do pacjenta?

SKOMENTOWALI DEBATĘ:

? Poseł Tomasz Latos: Rozmawiamy o pewnego rodzaju domniemanej przyszłości, która być może się nie zdarzy, ponieważ de facto nie ma jeszcze ostatecznego projektu ustawy. Trudno odnosić się jeszcze do tej sprawy.

Pamiętam gorące dyskusje w 2011 roku na temat paybacku. Uważam, że dobrze się dzieje, że ten instrument w zasadzie nie jest obecnie wykorzystywany. Te dwa fakty dają mi osobiście dużo do myślenia (pewnie nie tylko mnie, ale też ministerstwu), ponieważ skoro coś jest niewykorzystywane, a jednocześnie pamięta się gorącą atmosferę, która wtedy była, to pojawia się pytanie o kierunek zmian ? o ile w ogóle te zmiany miałyby zostać przeprowadzone. Pieniędzy w systemie ochrony zdrowia cały czas jest zbyt mało, są deklaracje, że będzie ich co roku więcej przez kolejne 8 lat. Tym bardziej należy starać się, aby te środki, które mamy, były jak najlepiej wykorzystywane.

Z pewnością argumenty, które państwo podnoszą w postaci pamiętania o rodzimym przemyśle, w tym przypadku o lekach generycznych. Zawsze w pracach sejmowych staram się pamiętać o polskim przemyśle ? są bardzo ważne. Staram się zawsze pamiętać w pracach sejmowych o polskim przemyśle. I na pewno będę pamiętał w różnego rodzaju dyskusjach. Trudno mi dziś składać deklaracje, ponieważ na razie, mówimy o czymś, co dopiero ma się wydarzyć. Natomiast bardzo dziękuję za ciekawe i ważne dla mnie informacje, z pewnością będę miał je wszystkie na uwadze.

? Posłanka Alicja Kaczorowska: Wprawdzie nie byłam świadkiem gorącej dyskusji w 2011 roku na temat paybacku, ale mam nadzieję, że ona obecnie się nie powtórzy. Trafia do mnie argumentacja, jaką Państwo przedstawili ? jest bardzo rzetelna i rozsądna. Mam nadzieję, że do takich gorących dyskusji, jak w 2011 roku, nie dojdzie i dyskusja nad ustawą nie skończy się źle dla polskich firm farmaceutycznych.

Beneficjentem wszelkich zmian w ochronie zdrowia powinien być chory. O tym trzeba przede wszystkim myśleć, opracowując jakiekolwiek zmiany w ochronie zdrowia. Dobrze też jest, jeśli lekarz ma wybór, jaki lek może zastosować u pacjenta.

? Poseł Krzysztof Ostrowski: Wykazali się Państwo czujnością, w dobrym tego słowa znaczeniu, ponieważ gdy taka sprawa trafi do komisji sejmowej jako część projektu rządowego, to trudniej jest pewne rzeczy zmienić. Zapoznałem się z opinią ekspertów na temat paybacku: stowarzyszenia producentów leków, Instytutu Jagiellońskiego. Trudno byłoby raczej znaleźć argumenty, które pokazywałyby, że proponowane nowe rozwiązanie mogłoby być dobre dla naszego przemysłu farmaceutycznego, a także dla odbiorców leków, czyli dla pacjentów.

Leki generyczne są tańsze. Mamy rocznie pół miliarda złotych oszczędności z tego powodu, że stosujemy generyki. Myślę, że rozmawiamy na temat paybacku w dobrym czasie: lepiej zapobiec pojawieniu się niekorzystnej sytuacji, która potem mogłaby być trudna do zmiany.

11 lipca br. temat paybacku podjęła Komisja Zdrowia Senatu RP. W dyskusji wzięli udział: senatorowie: Waldemar Kraska (przewodniczący senackiej Komisji Zdrowia), Margareta Budner, Leszek Czarnobaj, Tomasz Grodzki, Andrzej Mioduszewski, Józef Łyczak, Dorota Czudowska, Bogusława Orzechowska, Andrzej Wojtyła oraz Katarzyna Głowala – Wiceminister Zdrowia, Izabela Obarska – dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, przedstawiciele PZPPF: Zdzisław Jan Sabiłło, Krzysztof Kopeć, Grzegorz Rychwalski oraz Infarmy: Anna Kacprzyk. Przedstawiciele ministerstwa zapowiedzieli, że zajmą stanowisko w sprawie paybacku po 17 lipca br.

Artykuł Pacjenci nie zyskają na paybacku pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Jak wszyscy wiemy, cukrzyca to choroba coraz bardziej powszechna. Chorych przybywa w takim tempie, że cukrzyca została oficjalnie nazwana przez ONZ ?epidemią XXI wieku?. Jednak mimo powagi i skali choroby, osoby z cukrzycą w Polsce czują, że nie zapewnia się im opieki na adekwatnym poziomie.

W ciągu ostatnich kilku dekad dokonał się ogromny postęp technologiczny, który sprawił, że leczenie i codzienne radzenie sobie z cukrzycą stało się absolutnie nieporównywalne z tym, co było kiedyś. Jednak dostęp do nowoczesnych terapii w Polsce pozostaje ograniczony. Zwłaszcza bardzo wiele do życzenia pozostawia opieka nad osobami z cukrzycą typu 2, która stanowi 80-90% zachorowań na cukrzycę. Ograniczona refundacja lub jej całkowity brak, słaby dostęp do specjalistów (zarówno diabetologów, jak i wielu innych ? wszak cukrzyca to choroba interdyscyplinarna), czy brak edukacji cukrzycowej są dla pacjentów chlebem powszednim. Bardzo byśmy sobie życzyli, aby zmieniło się to w najbliższej przyszłości.

Polskie Stowarzyszenie Diabetyków nieustannie ma przed sobą liczne wyzwania. Naszą działalność można podzielić na trzy zasadnicze obszary, każdy równie ważny: kontakt z decydentami celem podnoszenia poziomu opieki diabetologicznej w Polsce; szerzenie świadomości cukrzycy w społeczeństwie, zarówno wśród osób zdrowych, jak i zagrożonych chorobą; oraz bezpośrednia praca z chorymi i ich rodzinami za sprawą naszych 400 jednostek terenowych na terenie całego kraju. Praca ta obejmuje przede wszystkim edukację cukrzycową, gdyż zwłaszcza w mniejszych ośrodkach nasz oddział czy koło  stanowi nierzadko jedyne źródło porady i informacji o chorobie. A cukrzyca towarzyszy pacjentowi cały czas i musi on wiedzieć, jak nią zarządzać w kontekście codziennych życiowych aktywności, ale również, jak zapobiegać groźnym, a niestety ciągle jeszcze bardzo powszechnym ciężkim powikłaniom cukrzycowym.

Anna Śliwińska, Prezes Zarządu Głównego Polskie Stowarzyszenie Diabetyków

Artykuł Dostęp do nowoczesnych terapii w Polsce jest ograniczony pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W krajach zachodniej Europy w karetkach nie jeżdżą lekarze. Z jednej strony aspirujemy do UE, a z drugiej boimy się, że brak lekarza w karetce może spowodować dramat.

Rozmowa z wiceministrem zdrowia Markiem Tombarkiewiczem.

Panie Ministrze, to nasze pierwsze spotkanie w Świecie Lekarza, jest Pan powszechnie kojarzony jako osoba odpowiedzialna za refundację leków, jednak chcielibyśmy też porozmawiać o innych Pana kompetencjach, jak ratownictwo medyczne, obronność czy współpraca z zagranicą. Zacznijmy jednak od spraw refundacji. Jak Pan ocenia dostęp pacjentów w Polsce do nowoczesnych leków i co w ciągu pół roku, od kiedy odpowiada Pan za refundację, już się zmieniło?

Cieszę się z tego, co przez te pół roku już udało się dokonać. Jestem współautorem pierwszej listy leków dla seniorów, teraz mamy już trzecią taką listę i opracowany harmonogram zmian na następne półrocze.

Cieszy nas to, że coraz więcej pacjentów otrzymuje darmowe terapie i coraz więcej lekarzy je zapisuje. Ponad 26 tys. lekarzy rodzinnych, czyli właściwie wszyscy, którzy byli do tego uprawnieni, wypisują już darmowe leki dla seniorów. Rośnie kwota refundacji w przeliczeniu na osobę ? obecnie sięga już 40 zł, co jest już znaczącą ulgą w budżecie starszej osoby. W przyszłym roku będzie znaczący wzrost finansowania leków z listy ?S?, a w każdym następnym będzie dalszy, 15-proc. wzrost. To naprawdę duża ulga dla osób starszych.

Wprowadzenie leków dla seniorów to duży sukces, choć niektóre decyzje były mocno krytykowane, np. brak insulin ludzkich na liście ?S?.

Zasada tworzenia listy była taka, by jak najbardziej ulżyć pacjentom finansowo, dlatego wprowadziliśmy na listę ?S? leki sprzedawane za odpłatnością 30 lub 50 proc. Insuliny ludzkie są sprzedawane na ryczałt, dlatego nie znalazły się początkowo na listach. Liczyliśmy na rozsądek lekarzy, że nie będą zmieniać terapii insuliną dostępną dla pacjentów z odpłatnością ryczałtową na inną. Niestety, agresywny marketing ze strony firm spowodował pewne wypaczenia, sytuacja była trudna, dlatego od stycznia 2017 r. wprowadziliśmy całą grupę insulin na bezpłatne listy ?S?.

Staramy się reagować na wszelkie sugestie ze strony autorytetów medycznych przy układaniu kolejnych list bezpłatnych leków dla seniorów.

Bardzo chwaliliśmy listę 75 plus, jednak oprócz insulin ludzkich wskazywaliśmy do poprawki również inhibitory ACE jako leki pierwszego rzutu w nadciśnieniu?

Nie podważamy faktu, że inhibitory ACE to pierwsza linia leków w terapii nadciśnienia. Natomiast filozofia tworzenia list ?S? była taka, że umieszczamy na nich leki najczęściej przyjmowane przez seniorów, ale obarczone również najwyższą dopłatą pacjenta. Niektórzy zarzucali nam, że na liście znalazły się wszystkie sartany, do których pacjenci dopłacali nawet kilkadziesiąt złotych. Leki pierwszorzutowe są na ryczałt, dlatego nie umieściliśmy ich na listach. W 2017 roku chcemy wprowadzić na listę całą grupę leków pierwszorzutowych w leczeniu nadciśnienia. Od stycznia to się jeszcze nie uda, ze względu na koszty. W ustawie wyraźnie mówi się, ile na dany rok jest przeznaczonych pieniędzy na refundację leków z listy ?S?. Jeśli po pół roku przekroczylibyśmy połowę tych środków, to musielibyśmy wprowadzać ograniczenia i wycofywać niektóre leki, a tego nie chcemy. Dostrzegamy problem, jednak nie chcemy przekroczyć bariery finansowej, dlatego kolejne grupy leków na listę ?S? musimy wprowadzać stopniowo.

Od stycznia 2017 roku kilka nowych długo oczekiwanych leków znalazło się na listach refundacyjnych?

Jeśli chodzi o kwestie związane z refundacją, to mogę pochwalić się tym, że kilka nowych leków udało się nam wprowadzić. Jestem lekarzem praktykiem, rozumiem problemy pacjentów. Aczkolwiek muszę powiedzieć, że jest bardzo dużo próśb o spotkania ze strony firm, stowarzyszeń pacjenckich. Staram się nie odmawiać, szczególnie pacjentom. Nie wszystkim jednak prośbom można sprostać ? z przyczyn finansowych, ale też formalnych ? gdy lek nie ma pozytywnej opinii AOTMiT czy komisji ekonomicznej, wtedy musimy bardzo mocno rozważać decyzję, jaką musimy podjąć. Ustawa refundacyjna dość restrykcyjnie podchodzi do kwestii refundacji. Staramy się, by jak najwięcej jednostek chorobowych objąć refundacją. Olbrzymim wyzwaniem są leki sieroce ? ich koszt często kilkanaście czy nawet kilkadziesiąt razy przekracza koszt terapii zapisanej w ustawie refundacyjnej jako wskaźnik QUALY. Te decyzje są najtrudniejsze.

W styczniu na liście refundacyjnej pojawiły się jednak m.in. leki na raka trzustki, nieswoiste zapalenia jelit, idiopatyczne włóknienie płuc, hipercholesterolemię rodzinną, mielofibrozę, zmienił się program lekowy dotyczący AMD. Jak udało się doprowadzić do tak wielu zmian?

Generalnie styczniowa i marcowa lista leków refundowanych będą bardzo bogate, wiele osób będzie bardzo pozytywnie zaskoczonych. Cieszymy się z tych zmian. Nadal pracujemy nad dużymi zmianami w kilku programach lekowych, m.in. nad programem nowoczesnego leczenia biologicznego chorób reumatycznych, toczą się rozmowy o jeszcze kilku lekach onkologicznych, długo działającym leku przeciwdepresyjnym. Rozmawiamy na temat refundacji nowych leków w chorobie Parkinsona, leków dwuskładnikowych w POChP. Kolejne listy refundacyjne mogą przynieść nowe niespodzianki.

Te zmiany cieszą, natomiast dużo kontrowersji od kilku miesięcy wywołuje nowelizacja ustawy o ratownictwie medycznym. Ministerstwo Zdrowia chce, żeby w karetkach pogotowia w ogóle niebyło lekarzy?

Ustawa o ratownictwie medycznym wzbudza wiele emocji, jednak już 10 lat temu pierwszy poziom strachu przed brakiem lekarzy w karetkach już został przełamany. Obecnie pozostało tylko 35 proc. karetek z lekarzami. Nie ma danych, które mówiłyby, żeby ktoś ucierpiał z tego powodu, że w karetce nie było lekarza. Trzeba zmieniać mentalność ludzi: karetki pogotowia to nie są przychodnie na kółkach. Mówimy o systemie państwowego ratownictwa medycznego, o stanach nagłego zagrożenia życia i zdrowia, o systemie ratowania, a nie leczenia. Postępowanie w takich przypadkach jest ściśle określone, opiera się na znanych wytycznych i algorytmach. Zakres czynności i stosowanych leków jest bardzo ograniczony, dlatego uważam, że ratownicy medyczni świetnie sobie z tym poradzą.

W krajach zachodniej Europy w karetkach nie jeżdżą lekarze. Z jednej strony aspirujemy do UE, a z drugiej boimy się, że brak lekarza w karetce może spowodować dramat. Wydaje mi się, że tak nie będzie. Poza tym trzeba powiedzieć jasno: wycofujemy z karetek lekarzy, nie dlatego, że tak chcemy, tylko dlatego że ich jest za mało. Do końca grudnia byłem konsultantem wojewódzkim z medycyny ratunkowej ? zajmuję się tym problemem już od 16 lat, doskonale go znam. Niedawno widziałem ankietę, z której wynikało, że 89 proc. lekarzy dorabia w karetkach, czyli przychodzą do pracy w pogotowiu na godzinę 15. Tylko ok. 10 proc. lekarzy chce się związać z zespołami ratownictwa na całą dobę.

Część lekarzy głośno protestuje, twierdząc, że ratownicy sobie nie poradzą.

Do tej ustawy wpłynęło ok. 1200 uwag. Pokazuje to, że nie da się stworzyć systemu dobrego dla wszystkich: lekarzy, ratowników, pielęgniarek, pacjentów. Zadaniem Ministerstwa Zdrowia jest tworzenie systemu, my go zmieniamy ewolucyjnie, a nie rewolucyjnie. Główne zmiany będą obowiązywały od 2020 r., jesteśmy gotowi wydłużyć ten okres jeszcze o 1-2 lata.

Obecnie w więcej niż 2/3 karetek jeżdżą sami ratownicy, a mniej niż 1 proc. stanowią wezwania karetki ?S? (specjalistycznej) przez karetkę ?P? (podstawową). Tak więc w 99 proc. przypadków ratownicy radzą sobie sami, bez pomocy lekarzy. Jako specjalista medycyny ratunkowej życzyłbym sobie, żeby specjalistów medycyny ratunkowej było wielu, jednak wojewodowie zgłaszają nam problemy z obsadą karetek specjalistycznych. Po prostu brakuje lekarzy i coś musimy z tym zrobić.

Druga kontrowersja: ministerstwo chce oprzeć ratownictwo na jednostkach publicznych. A co z karetkami prywatnymi? Przestaną istnieć?

Odwróćmy sytuację: kilka lat wcześniej, z powodu zasad rozpisywania konkursów, w wielu miejscach Polski publiczne szpitale, głównie powiatowe, traciły kontrakty na ratownictwo. Efektem była konieczność zwalniania personelu, sprzedaży taboru. Wtedy nikt z prywatnych inwestorów nie płakał, że publiczne szpitale mają problemy. A teraz słyszę, jak to my łamiemy demokrację, bo ktoś straci pieniądze!

Uważam, że sytuacja wraca do pewnej normy. Zmieniliśmy ustawę o działalności leczniczej. Jasno powiedziane jest, że aktualny rząd nie dopuszcza możliwości zarabiania na usługach medycznych, bo w systemie jest mało pieniędzy. My tę samą zasadę wprowadzamy do ratownictwa: nie chcemy, by ktoś zarabiał na ratownictwie, tylko żeby inwestował pieniądze. Jeśli zarzuca się nam, że prywatni przedsiębiorcy stracą, to powiem, że mogą tworzyć POZ, transport sanitarny, nocną pomoc medyczną, natomiast nie chcemy, by prowadzili zespoły ratownictwa medycznego. Żadna z prywatnych firm nie miała obiecane, że będzie działać w ratownictwie przez 10 lat. Każda ma umowę do czerwca 2017 roku.

Teraz nie będzie konkursów, bo będziemy chcieli nadawać kontrakty ryczałtowo. Uważam, że to jest dobre dla pacjentów, to leży w ich interesie. Chcemy wyeliminować konkurencję cenową w ratownictwie medycznym, bo czy ?taniej? oznaczało ?lepiej?? Mam wątpliwości. Zdarzały się sytuacje odmów wysłania zespołów przez dyspozytornie będące w rękach prywatnych.

Ustawa o państwowym ratownictwie medycznym mówi, że za system odpowiada minister zdrowia, a na terenie województwa ? wojewoda. Chcemy, by wojewoda mógł wskazać dysponenta publicznego. Chodzi o to, by pieniądze pozostawały w systemie, a ratownicy lepiej zarabiali.

A jeśli chodzi o lekarzy w karetkach, to zastanawiamy się nad systemem randez-vous, czyli pozostawieniem pewnej puli 10-15 proc. karetek z lekarzem, które dojeżdżałyby w razie konieczności pomocy systemowi opieki podstawowej. Podobny system funkcjonuje w Niemczech, Anglii.

Ratownicy medyczni będą przechodzić dodatkowe szkolenia?

Ustaliliśmy jasną ścieżkę kształcenia ratowników: licencjat, półroczny staż, egzamin państwowy. Wtedy można uznać, że ratownik jest pełnoprawnym pracownikiem państwowego systemu ratownictwa medycznego. Opisaliśmy też sposób doskonalenia zawodowego.

A jeśli chodzi o system randez-vous, to może on być dobrym rozwiązaniem, który zapewni bezpieczeństwo pacjentom, a jednocześnie pracę tym lekarzom, którzy będą chcieli pozostać w karetkach.

W MZ odpowiada Pan też za współpracę z zagranicą. Czy myślał Pan, żeby wykorzystać potencjał polskich lekarzy, którzy wyjechali za granicę, odnieśli sukcesy naukowe ? jak prof. Tadeusz Maliński prof. Waldemar Priebe, prof. Andrzej Pawlak czy prof. Wiesław Nowiński ? a teraz chcą wracać i otwierać w Polsce instytuty, tworzyć projekty swojego życia? Pielgrzymują w tej sprawie do wszystkich, od prezydenta i marszałka Senatu poczynając?

Jeśli zaczęli tę pielgrzymkę, to muszę powiedzieć, że? do mnie nie dotarli, nad czym mogę ubolewać. Niech do mnie dotrą! Powroty mistrzów do Polski, to bardzo dobry pomysł, choć muszę powiedzieć, że widzę problem kompetencyjny.

Bardzo bym się cieszył, gdyby zaistniała taka możliwość pracy dla osób, które by chciały do Polski wrócić. Na razie nie ma u nas prostych mechanizmów, że taka osoba przychodzi, a my pokazujemy jej prostą ścieżkę, jak może realizować swoje plany, do kogo się zwrócić, kto zapewni jej stałe doradztwo choćby w sprawach administracyjnych. Na pewno trzeba coś zrobić, by takie osoby mogły przekazywać i dzielić się swoją wiedzą dla dobra kraju czy pacjentów.

Jest jeszcze drugi aspekt ? mamy wiele ofert współpracy z krajów arabskich w sprawie leczenia, budowania szpitali, a niestety nie ma u nas komórki, która mogłaby kojarzyć firmy rynku zdrowia z inwestorami zagranicznymi. Ministerstwo Rozwoju i Finansów jest bardzo nastawione na innowacyjność, rozwój i wspólnie musimy po prostu zorganizować punkt, gdzie będzie można kojarzyć biznesy medyczne.

Prof. Nowiński chce stworzyć Technopolish ? miejsce, gdzie można by było zagospodarować naukowców z różnych dziedzin. Założenie było nawet takie, że wszystkie patenty, które uda się tam zrealizować, będą własnością państwa polskiego?

Na pewno warto się kontaktować w tej sprawie również z Ministerstwem Rozwoju Regionalnego, które jest bardzo otwarte, jeśli chodzi o leki czy inwestowanie we wszelkiego rodzaju innowacje. I znowu, trzeba to zorganizować i zrobić. Pomysł Technopolish wydaje się bardzo ciekawy, szkoda tracić ten i inne programy mogące stworzyć nowoczesną Polskę.

Czy zamierza Pan wesprzeć rozwój polskiej dyplomacji medycznej? Ona istnieje od lat, ale jest raczej przypadkowa. A moglibyśmy jako kraj dużo na tym zyskać wizerunkowo.

Nie jest to proste. Rozpocząłem rozmowy z wiceminister zdrowia Ukrainy, zaproponowała podpisanie umowy dwustronnej, ale po 3 miesiącach pani minister odeszła ze stanowiska.

Zaproponowaliśmy współpracę transgraniczną na bazie lotniczego pogotowia ratunkowego, pomiędzy Polską a Ukrainą oraz Polską i Białorusią. Są na to unijne pieniądze. Chcieliśmy stworzyć trzy bazy helikopterów medycznych na Ukrainie. Niestety, jak na razie to się nie udało, po pierwsze dlatego, że na Ukrainie są bardzo niestabilne rządy, a po drugie ze względu na wysokie koszty prowadzenia wojny ? Ukrainy nie było stać nawet na ten niewielki wkład własny, który miała wnieść.

Lotnicze Pogotowie Ratunkowe współpracuje z Ukrainą, przekazaliśmy sprzęt dla służb ratunkowych, są szkolenia dla ukraińskich lekarzy i ratowników. Odbyłem też spotkania z przedstawicielami wielu krajów. Spotkałem się m.in.: z Oleksandrą Pavlenko, pierwszą wiceminister ochrony zdrowia Ukrainy, Lenitą Toivakka, minister rozwoju i handlu zagranicznego Finlandii, Li Bin ? minister Narodowej Komisji Zdrowia i Planowania Rodziny Chin, z wiceministrem pracy, zdrowia i polityki społecznej Gruzji ? Valerim Kvaratsheliem, wiceminister zdrowia Ukrainy Oksaną Sywak, Wu Zhen wiceministrem odpowiedzialnym za Chiński Urząd ds. Żywności i Leków. Jestem otwarty na tego typu współpracę.

Taką dyplomację zdrowotną uprawia od lat prof. Henryk Skarżyński, prof. Zbigniew Chłap, środowisko Nagrody Zaufania ?Złoty OTIS?, którego akcje profilaktyczne miały skalę nieosiągalną do dziś. Ale warto by było przekuć to w jakiś system pomocy ze strony MZ, by np. osoby, które chcą przekazać sprzęt medyczny na Ukrainę, nie musiały przechodzić gehenny ze zdobywaniem pozwoleń. Czy na taką pomoc ze strony MZ moglibyśmy liczyć?

Jeśli chodzi o mnie, to jestem na takie sprawy otwarty, służę pomocą. Oczywiście musiałbym znać konkretny projekt, program. Rozumiem, że w ministerstwie są pewne naleciałości urzędnicze, dlatego niektóre sprawy trudno było załatwić. Ja byłem nauczony innego stylu pracy, jako dyrektor szpitala często sam pisałem pisma, bo uważałem, że zrobię to lepiej niż sekretarka, bo lepiej znam sprawę. Ministerstwo jest dużą instytucją. Ja bym wolał, żeby funkcjonowało bardziej praktycznie i pragmatycznie. Wierzę, że dużo możemy zmienić.

Rozmawiali: Katarzyna Pinkosz, Paweł Kruś

Artykuł Na wiele spraw jestem otwarty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Bartoszem Łozą, kierownikiem Kliniki Psychiatrii WUM, prezesem-elektem Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego.

Zacznijmy od liczb: ile osób w Polsce choruje na schizofrenię? I jaka jest przyczyna, że chorują?

Na schizofrenię choruje stała liczba osób: 1 proc. populacji. Bezpośrednią przyczyną jest późnopokwitaniowy błąd rozwojowy ośrodkowego układu nerwowego. W tym czasie następuje ostateczna przebudowa mózgu i wtedy właśnie następuje ten błąd, który Timothy Crow nazwał po darwinowsku, że jest to cena za powstanie ludzkiego języka. Doskonalenie się mózgu w okresie późnopokwitaniowym, około 20. roku życia, powoduje, że pojawia się schizofrenia. Można powiedzieć, że to jest ryzyko ewolucyjne: naturze ?opłaca się? mieć 1 proc. chorych na schizofrenię i 99 proc. osób zdrowych, cieszących się językiem, mową.

Dlaczego jednak ta, a nie inna osoba zachoruje? Powodem są geny, środowisko, jakieś błędy popełniane przez rodziców, może nadmierna stymulacja?

Wszystko po trochu. Na pewno ważne są geny, choć kwestia ryzyka genetycznego jest nie większa niż w przypadku innych chorób, jak cukrzyca czy reumatoidalne zapalenie stawów. Mamy do czynienia z predyspozycją genetyczną, która jednak nie ma charakteru bezwzględnego. To znaczy: nawet w przypadku bliźniąt jednojajowych, gdy jedno z nich zachoruje na schizofrenię, to u drugiego ryzyko nie przekracza 50 proc.

Zidentyfikowano już ponad 100 genów, które zwiększają ryzyko zachorowania. To, podkreślam, zaledwie predyspozycje, co oznacza, że możemy np. kształtując bezpieczną atmosferę w domu, czy odpowiednio wcześnie wprowadzając farmakoterapię, chronić potencjalnego pacjenta przed zachorowaniem.

Wbrew pozorom, schizofrenia nie jest chorobą zaburzeń widzenia, natomiast wiele się dzieje, jeśli chodzi o ośrodki mowy, o język, o myślenie językowe. Mamy do czynienia z halucynacjami słuchowymi, z zaburzeniami mowy, a nie z halucynacjami wzrokowymi.

W schizofrenii nie ma zaburzeń widzenia, halucynacji wzrokowych?

Nie. To filmy spopularyzowały taki sposób artystycznego przedstawiania pacjentów. W rezultacie, zdarzają się też osoby symulujące, że ?coś widzą?.

Czyli słynny film ?Piękny umysł? o Johnie Nashu, nobliście, znanym matematyku chorym na schizofrenię, nie pokazywał prawdy?

To był sposób fabularyzacji i przedstawienia dramatycznego. To, co my uważamy za halucynacje wzrokowe, są interpretacjami urojeniowymi. Bohater interpretował, że dokoła niego są różni ludzie, którzy należą do tajnych służb. Naprawdę tych osób nie widział.

Choremu może się wydawać, że np. gdy jedzie tramwajem, to wszyscy szepczą na jego temat, konduktor jest szefem mafii, pani za nim trucicielką, a pan obok agentem. Towarzyszy temu ogromny lęk, napięcie, chęć obrony przed prześladowcami, obrony przez atak, etc.

A postawa rodziców, sposób wychowywania: mogą mieć wpływ na zachorowanie?

Wiele czynników ma wpływ: np. po epidemii grypy w Helsinkach w 1957 roku okazało się, że zakażenia kobiet w ciąży spowodowały po latach wzrost zachorowań na schizofrenię u ich dzieci. Czyli musiało dojść do wczesnego uszkodzenia układu nerwowego.

A jeśli chodzi o wychowanie, to była kiedyś teoria schizofrenogennej matki, sformułowana przez Friedę Fromm-Reichmann, która mówiła o charakterystycznym sposobie komunikacji, tzw. podwójnym wiązaniu. Na przykład: dziecko chce dać mamie kwiaty, zrywa je w ogrodzie w błocie, przybiega do niej, a ona mówi: ?Najpierw wytrzyj buciki?. Można powiedzieć: pułapka ? co ma zrobić dziecko? Wytrzeć buty, czy dalej wręczać kwiaty, podczas gdy mama patrzy znacząco na buty? Tego typu komunikowanie się jest toksyczne. Dorosły jest bezradny, gdy znajdzie się w takiej sytuacji, a dziecku wręcz rozpada się wtedy cały świat. Sytuacja trudna, jednak jest mało prawdopodobne, by wywołała schizofrenię. Teoria Fromm-Reichamnn została sfalsyfikowana odnośnie schizofrenii, jednak jest przyczyną innych szkód wychowawczych.

Mówi się, że schizofrenia powoduje skrócenie życia. Właściwie dlaczego, przecież nie zabija tak jak zawał?

Depresja nawrotowa skraca życie o 4-10 lat, schizofrenia nawet o 10-20 lat. Po pierwsze, są czynniki bezpośrednio związane z chorobą, np. genetyczne, po drugie ? powodem jest niehigieniczny tryb życia. Jeśli żywimy się ?śmieciowym?, wysokokalorycznym jedzeniem i przepalamy to dwoma paczkami papierosów dziennie, to umrzemy wcześniej. Pacjenci chorzy na schizofrenię nie żyją w luksusach, palą bardzo dużo papierosów, źle się odżywiają.

Choroba ich do tego skłania?

Tak. Papierosy zmniejszają lęki i napięcia, których w chorobie jest dużo. Same papierosy powodują znaczące skrócenie życia. Druga kwestia: chorzy jedzą bardzo dużo, zwykle dwa razy za dużo, jeśli chodzi o kalorie. Większość z nich jest otyła. To jest tzw. zajadanie stresu. Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi mają tendencję do tycia. Co gorsza, większość jest nieaktywna, nie chodzi do pracy, szkoły, na spacer. Osoby te siedzą, oglądają telewizję, jedzą za dużo, tyją, palą papierosy, czasem przyjmują pobudzające narkotyki. Za dużo tych złych czynników.

Inną przyczyną krótszego życia są samobójstwa: 10 proc. osób chorych na schizofrenię, kiedyś hospitalizowanych w oddziałach intensywnej opieki psychiatrycznej, dokonuje samobójstwa.

Jak rozpoznaje się schizofrenię?

Diagnoza jest na pewno trudna, bo przez długi czas większość pacjentów ma tylko subkliniczne objawy prodromalne. Schizofrenia nie jest rozpoznawana przez wiele lat i to jest bezpowrotnie zmarnowany czas, podczas którego choroba niszczy biologicznie i psychospołecznie. A trzeba ją leczyć: im wcześniej, tym lepiej.

Z czasem, nie choroba staje się główną przyczyną cierpień i zaburzeń, tylko wykluczenie pacjenta. Istotą zaburzeń w dłuższej perspektywie jest nieradzenie sobie z życiem. Nastolatek nie jest w stanie wyjść z domu, niczym się nie interesuje, nie chce się uczyć, zachowuje się inaczej niż rówieśnicy. Często na początku jest to interpretowane jako młodzieńczy bunt. Rodzice myślą, że skoro to jest bunt nastolatka, to wręcz nie należy interweniować.

Skoro nastolatek nie wychodzi z domu, nie uczy się, nie wchodzi na Fb, to co robi?

Jeden z moich pacjentów wytarł denaturatem wszystkie ściany w pokoju: w ten sposób ?ścigał? zarazki. Jednak w większości przypadków nie ma takich ?filmowych? historii. Zwykle są to smutne historie: młody człowiek jest coraz mniej aktywny, ma mniej energii, popada w apatię. Często początkowo wydaje się, że to może być depresja. Potem jednak widać, że poziom nieradzenia sobie z życiem rośnie i rozpoznaje się schizofrenię. Niestety, zwykle dopiero po latach od pierwszych objawów.

Powiedział pan, że trzeba jak najszybciej zacząć leczenie. Jak?

Trzeba podawać nowoczesne leki ? z naciskiem na słowo ?nowoczesne?. Ważne jest też leczenie społeczne, które wiąże się ze zrozumieniem odrębności i tolerancją. Często młody człowiek wchodzi w konflikt z rodzicami: mniej się uczy, rodzice więc mówią: ucz się, miałeś zdać maturę, skończyć studia.

Rodziców trzeba edukować, jak mają postępować, żeby nie dodawali stresu, nie krzyczeli, bo to nic nie da, żeby byli bardziej tolerancyjni, zrozumieli, na czym polega choroba i jak mogą pomóc. Jednocześnie bardzo ważne jest, by chory uczył się, pracował, był w społeczeństwie.

Te dwie nogi leczenia ? farmakoterapia i wsparcie społeczne ? są równie ważne. Niektórzy ?ideolodzy? krytykują farmakoterapię, albo mówią o jej mniejszej randze. To wyjątkowo szkodliwe stanowisko, które prowadzi do zaniedbania leczenia w czasie, gdy ono jest najbardziej skuteczne. Straty zaniechania leczenia są w dużym stopniu bezpowrotne.

Nowoczesne leki to znaczy: jakie?

Rok 1989 przyniósł wielkie zmiany. Pojawienie się klozapiny było wielkim przełomem. Leki pojawiające się później były coraz nowocześniejsze. Chory, które je przyjmuje, nie wygląda już ? jak to było wcześniej ? jakby miał chorobę Parkinsona. Przy stosowaniu nowoczesnych leków osoby chorej na schizofrenię ? która jest dobrze leczona ? nie odróżnia się od osoby zdrowej.

Obecnie pojawiła się nowa technologia neuroleptyków długodziałających, które dają możliwość stosowania jednego zastrzyku co 2-4 tygodnie, albo nawet co 2-3 miesiące. Czyli zaledwie 4 zastrzykami możemy leczyć chorego przez rok! Biorąc pod uwagę to, że pacjenci raz po raz rezygnują ze stosowania leków doustnych, co dość automatycznie prowadzi do nawrotów, nowe leki mogą zupełnie zmienić obraz choroby.

Nieleczona schizofrenia to katastrofa, świat psychotycznych zaostrzeń, wykluczenia z życia i cierpień rodziny. Tymczasem z badań wynika, że w ciągu miesiąca od zapisania leków ponad połowa pacjentów już ich nie przyjmuje. Choroba wówczas ma przebieg jak w XIX wieku, kiedy to nazywano ją wczesnym otępieniem: ta nazwa pokazuje, ku czemu młody człowiek zmierza, jeśli się nie leczy. Schizofrenia ma toksyczny wpływ na mózg.

W Polsce jest problem z refundacją nowych leków…

Od 2011 roku w Polsce nie wszedł do refundacji żaden nowy lek w psychiatrii. To po prostu wstyd. Jeśli chory na schizofrenię nie jest leczony, to jest to katastrofa nie tylko medyczna, ale także organizacyjna i ekonomiczna. Pacjent musi być wówczas hospitalizowany, a to jest drogie i nieskuteczne.

W Wielkiej Brytanii od początku wprowadzenia nowych leków długodziałających obserwuje się, co dzieje się z pacjentami. Okazuje się, że mają o połowę mniej hospitalizacji, a te, które się zdarzają, są o połowę krótsze. To są realne korzyści i oszczędności. Ale u nas nie ma takiego kompleksowego działania, są tylko hasła, makulatura kolejnych programów.

Z ostatniego raportu wynika, że tylko 9 tysięcy chorych na schizofrenię w Polsce pracuje. A przecież często są to młodzi ludzie. Powodem jest złe leczenie?
Niestety tak. Po pierwsze, zapomnijmy o wolnym rynku pracy, chorym na schizofrenię trzeba stworzyć warunki chronione pracy, by zrównoważyć szanse. Dokonałem kiedyś takich wyliczeń, że zaktywizowanie tylko jednego procenta chorych oznaczałoby łączne oszczędności rocznego budżetu jednego szpitala psychiatrycznego: 30-50 mln zł.

Nowoczesnych leków brakuje, a co z terapią środowiskową? Czy coś się zmienia?

W XIX wieku wielkim sukcesem było otwarcie szpitali psychiatrycznych: dano tym ludziom opiekę i dach nad głową. A przede wszystkim szacunek. Dziś jednak mamy możliwości leczenia pacjentów bez odrywania ich od środowiska, rodziny, szkoły, pracy. Niestety, terapia środowiskowa w Polsce to nadal hasło, a nie rzeczywistość. Nie mamy lokalnych centrów zdrowia psychicznego, dających stałe, dyskretne wsparcie pacjentowi. Proponowane są zapisy na papierze, bez finansowania, bez zmian w aktywizacji zawodowej.

Nie można zapominać, że opieka środowiskowa kosztuje tyle samo, co opieka stacjonarna, tylko koszty są tu inaczej rozłożone. A wielu decydentom wydaje się, że będą mieć oszczędności. Nie można tak myśleć, bo jeśli np. mówimy o stanowisku pracy chronionej, to trzeba do niego ?dopłacić, by zarobić?.

W wolnej Polsce mówimy w kółko o reformie modelu psychiatrii. Gadulstwo to jest jak choroba ? ma wszelkie cechy wyuczonej bezradności i niewiary w jakiekolwiek zmiany. Kolejne programy reform psychiatrii trafiają do niszczarek. O większości z tych projektów wiadomo, że tak się stanie już na początku, bo są niedopracowane, bez pieniędzy i woli realizacji. Niestety, psychiatrią w Polsce nie rządzą psychiatrzy.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Psychiatrią w Polsce nie rządzą psychiatrzy pochodzi z serwisu Świat Lekarza.