Systemy komputerowe, odpowiednio zaprogramowane dużą liczbą przypadków, mogą pomóc zauważyć lekarzowi więcej, mogą zwrócić uwagę na detale, które potencjalnie mógłby przeoczyć. Na razie żaden system nie podejmie za lekarza decyzji, ale otrzymuje on dodatkowe wsparcie merytoryczne ? mówi prof. dr hab. n. med. Marek Gierlotka, kierownik Kliniki Kardiologii USK w Opolu, dyrektor Instytutu Nauk Medycznych UO i członek zarządu Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.

W lekarzy uderzyło tsunami danych, tworzonych w procesie diagnostyki i leczenia. Jak powinni sobie radzić lekarze, przychodnie, szpitale, by dane, które zbierają, pomagały w procesie diagnostycznym i leczniczym?

Poruszył pan dwa związane ze sobą aspekty gromadzenia danych w medycynie. Po pierwsze, lekarze są przyzwyczajeni do analizowania dużej ilości informacji podczas procesu diagnostycznego i terapeutycznego. Owszem, kiedy zobaczymy pełną dokumentacje chorego, mamy ogromną ilość danych, ale dzięki wiedzy i doświadczeniu potrafimy dostrzec rzeczy, które są istotne. Pytanie, jak to potrafimy zinterpretować, jeżeli sytuacja pacjenta nie jest jednoznaczna. I tutaj zaczynamy mówić o drugim aspekcie problemu ? z pojedynczym pacjentem wiąże się mnóstwo wyników, prawidłowych lub nie, które mogą wskazywać na jeden, ale czasem nawet kilkanaście różnych problemów zdrowotnych. Szukamy więc wspólnego mianownika ? rozpoznania choroby, która jest głównym problemem chorego, ale też oceniamy całokształt jego zdrowia, w tym inne schorzenia towarzyszące.

Można się pomylić.

Oczywiście, w medycynie diagnozę stawiamy z pewnym prawdopodobieństwem, czasem mamy pewność, niekiedy wiemy na 90 proc. i rozpatrujemy inne opcje, czasem po prostu nie wiemy i musimy szukać dalej, zlecając kolejne badania. W takich przypadkach mogą przyjść z pomocą duże zbiory danych medycznych, które zebraliśmy od wielu pacjentów. Ich analiza matematyczna, z uwzględnieniem wiedzy lekarskiej i doświadczenia wcześniejszych przypadków, pozwala wyszukać podpowiedzi dla lekarza. To jest trochę jak z grą w szachy. Kiedyś pojedynki komputerów z arcymistrzami najczęściej wygrywali ludzie. Przy obecnej mocy obliczeniowej komputerów szachiści nie mają szans. Podobnie jest z lekarzem: jeśli dysponuje potężnym zbiorem danych w procesie diagnostycznym, musi zaakceptować fakt, że wyniki płynące z analizy dużych zbiorów danych mogą podpowiedzieć mu, co stanowi przyczynę objawów. Takie systemy podpowiedzi dopiero się rozwijają.

W jakich obszarach?

W prawie każdym obszarze medycyny. Natomiast bardzo ciekawą dziedziną są dane obrazowe. Analizując wyniki badań z tomografii komputerowej czy rezonansu magnetycznego, opieramy się na tym, co widzimy. Można przeoczyć drobne szczegóły lub jakąś nietypową koincydencję nieprawidłowości. Natomiast systemy komputerowe, odpowiednio zaprogramowane dużą liczbą przypadków, mogą pomóc zauważyć lekarzowi więcej, mogą zwrócić uwagę na detale, które potencjalnie moglibyśmy przeoczyć. Na razie żaden system nie podejmie za nas decyzji, ale otrzymujemy dodatkowe wsparcie merytoryczne.

Jakie są różnice między rejestrem danych klinicznych a administracyjnych? Które są ważniejsze z punktu widzenia prospektywnych obserwacji?

Przechodzimy dużą ewolucję w medycynie i obecnie w zasadzie wszystkie dane są gromadzone w systemach komputerowych. Duże zbiory danych medycznych są na bieżąco uzupełniane. One jednak nie stanowią same w sobie rejestru, o którym tu mówimy.

Dlaczego?

Pojęcie ?rejestr? dotyczy usystematyzowanego zbioru danych, a nie po prostu sumy danych, które powstają podczas diagnostyki i leczenia chorych. Rejestry medyczne, tworzone obecnie na podstawie ustawy z 2017 r., dotyczą wybranych, zdefiniowanych jednostek chorobowych lub procedur medycznych, dla których zbieramy (?rejestrujemy?) określony ściśle zbiór danych, by później na ich podstawie móc prognozować, śledzić trendy w czasie, wyciągać wnioski. Na przykład ? że dane leczenie jest lepsze od innego lub możemy oszacować, co grozi choremu po wypisie ze szpitala, czy ryzyko powikłań jest wysokie, czy niskie.

A co do różnic pomiędzy rejestrami. Rejestry kliniczne mają to do siebie, że zawierają bardzo dużo różnych danych medycznych o każdym pacjencie, ale nie udaje się zwykle zebrać wszystkich pacjentów, z danego województwa czy kraju, albo prowadzić takiego rejestru bardzo długo, choć są wyjątki. Ponadto dane zbieramy zwykle tylko z jednego punktu w czasie ? podczas choroby lub wykonywania procedury medycznej. Otrzymujemy jedynie wycinek z sumy zdarzeń medycznych pacjentów.

A dane administracyjne?

To zbiór informacji, ograniczony zazwyczaj do kodów rozpoznań (na co pacjent choruje) i procedur (jak był leczony) oraz gdzie i kiedy się to zdarzyło. W porównaniu z rejestrem klinicznym mamy mniej danych o chorych, ale za to wiedzę o każdym z nich i wszystkich zdarzeniach medycznych, np. raportowane do NFZ w celu rozliczania świadczeń. To potężne źródło informacji, bo dotyczy również długiego okresu czasu; możemy dowiedzieć się, co działo się z chorym zarówno przed wybranym przez nas do analizy zdarzeniem medycznym, jak i po nim. Takie zbiory danych pozwalają nam wyszukiwać prawidłowości w całej populacji i możemy pokusić się o określanie wskaźników epidemiologicznych: np. ilu pacjentów na 100 tys. doznaje pewnych zdarzeń, zapada na daną chorobę. Możemy dowiedzieć się, co się dzieje z pacjentem po hospitalizacji, czy trafia do lekarza, czy nie doznał zawału lub udaru. Te dane można w dowolny sposób i pod różnym kątem analizować na konkretnych pacjentach, oczywiście anonimowo.

Jak przygotować dobry rejestr, by nie popełnić błędów metodologicznych?

To cała sztuka. Należy wziąć pod uwagę szereg uwarunkowań, by badanie obserwacyjne lub rejestr spełniały swoją rolę, by można było wyciągać właściwe wnioski dla lekarzy i decydentów. Na pewno nie da się zebrać wszystkich informacji, trzeba znaleźć złoty środek między tym, co uda się uzyskać, a tym, co byśmy chcieli. Druga sprawa to zbieranie danych we właściwych jednostkach ochrony zdrowia.

Co to znaczy ?właściwych??

Na przykład chcielibyśmy się dowiedzieć, jak wygląda w Polsce diagnostyka i leczenie zawału serca. Do takiego rejestru zaprosimy 20-30 oddziałów z dużych ośrodków klinicznych, które leczą nowocześnie, z wykorzystaniem najskuteczniejszych metod. Uzyskamy wiedzę, że zawały leczone są bardzo dobrze. Ale nie uwzględniliśmy ośrodków bez takich możliwości lub nie wzięliśmy pod uwagę pacjentów, którzy trafili z zawałem nie na oddziały kardiologii, tylko np. na internę. Całościowy obraz może być więc inny. Dlatego należy tak zaplanować badania, by mieć jak najbardziej wiarygodny i reprezentatywny dla populacji przekrój chorych. Jeśli utworzenie perfekcyjnego rejestru nie jest możliwe, później musimy go analizować zgodnie z ograniczeniami, nie możemy się odnosić do aspektów globalnych, epidemiologicznych, jeśli nasze dane nie są reprezentatywne dla populacji.

Jest Pan kardiologiem. Jakie badania są prowadzone w tym obszarze?

Kardiolodzy zawsze zbierali wiele danych, były one publikowane w raportach, wykorzystywane w pracach naukowych. Około 20 lat temu powstała inicjatywa, by zbierać dane z wszystkich ośrodków w Polsce leczących chorych z ostrymi zespołami wieńcowymi, również z zawałem serca. Był to jeden z pierwszych dużych rejestrów kardiologicznych, który wkrótce stał się największym. Od samego początku Ogólnopolski Rejestr Ostrych Zespołów Wieńcowych PL-ACS stworzyło i prowadziło Śląskie Centrum Chorób Serca w Zabrzu, w szczególności prof. Lech Poloński, prof. Mariusz Gąsior i ja. Zbieraliśmy i zbieramy dane o wszystkich zawałach w Polsce.

Nie udało się nam zebrać wszystkich ze wszystkich ośrodków ? jak wspominałem, jest to ograniczenie rejestrów klinicznych. Niemniej mamy możliwość analizy danych kilkuset tysięcy zawałów serca. Mamy reprezentatywną grupę chorych z dużych i małych ośrodków. W pewnym momencie, kilka lat temu, zauważyliśmy, że brakuje nam informacji, co się dzieje z pacjentami po wypisie ze szpitala, dlatego stworzyliśmy wspólnie (profesorowie Tomasz Zdrojewski, Bogdan Wojtyniak, Marek Gierlotka, Mariusz Gąsior i Lech Poloński) drugi rejestr zawału serca ? AMI-PL, tym razem był to rejestr danych administracyjnych. Jego analiza pokazała nam realne wskaźniki epidemiologiczne w Polsce: zapadalność i śmiertelność wczesną i odległą po kilku latach, a także częstość innych zdarzeń sercowo-naczyniowych po wypisie.

Natomiast największą wartość przyniosło połączenie tych dwóch rejestrów: klinicznego i administracyjnego. Ich analiza unaoczniła nam potrzebę zmian zasad leczenia w kardiologii. Wykazaliśmy np., że jeśli zawał trwa długo, a leczymy pacjenta metodami inwazyjnymi nawet po kilkunastu godzinach od początku zawału (co swego czasu uważano za groźne dla życia), to przynosi choremu korzyści. To przyczyniło się do zmiany wytycznych towarzystw naukowych. Jednocześnie pokazaliśmy, że pacjentów w ostrej fazie zawału umierało około 10%, ale po wypisie do domu w ciągu roku kolejne 10%. To zdecydowanie za dużo. Po publikacji tych wyników zrodziła się idea Kompleksowej Opieki po Zawale Serca (KOS-Zawał), polegającej na tym, by podczas wypisu ze szpitala po zawale serca proponować choremu usystematyzowaną, skoordynowaną opiekę, obejmującą wizyty u kardiologa, rehabilitację oraz niezbędne procedury diagnostyczne i lecznicze, finansowaną przez NFZ. Co ciekawe, rejestry kontrolują teraz skuteczność programu KOS-Zawał. Badania prowadzone w ośrodkach z Zabrza, Katowic, Krakowa i Opola wykazały, że pacjenci prowadzeni w KOS-Zawał rokują lepiej ci, którzy w nim nie uczestniczą.

Chciałbym też wspomnieć o inicjatywie Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego ? Platformie Naukowej Badań Obserwacyjnych. Została ona stworzona, aby ułatwić prowadzenie krótkich, ale ważnych dla naszego środowiska badań. Nastawiona jest na krótki okres zbierania danych i obserwacji, np. 2 tygodnie, miesiąc, maksymalnie kilka miesięcy. Dłuższa obserwacja wymagałaby dużego zaangażowania czasu pracy lekarzy.

Najlepiej byłoby jednak zintegrować wszystkie medyczne systemy komputerowe szpitali, żeby to, co i tak jest obecnie gromadzone, można było połączyć i wykorzystać w skali kraju. Taki jest zresztą docelowy model przetwarzania danych medycznych.

By przetworzyć dane z rejestrów, wdrażana jest sztuczna inteligencja. W onkologii są dopiero 3-4 ośrodki, które zaczynają korzystać z tych możliwości.

Żeby cokolwiek wprowadzić do praktyki klinicznej, należy dobrze to sprawdzić, zwalidować, żeby nie doszło do pomyłki. By sztuczna inteligencja zaczęła nam pomagać, należy stworzyć duże źródła danych, dopiero potem można myśleć o zautomatyzowanym programie komputerowym, który na tej podstawie podpowiada lekarzowi, i wprowadzić go do praktyki klinicznej. Takich rozwiązań będzie coraz więcej, ale skoro jeszcze ich nie ma, to znaczy, że trudno je stworzyć. Wiele firm i naukowców nad tym pracuje, część rozwiązań już się sprawdza, jak wspomniane prognozowanie na podstawie diagnostyki obrazowej. Liczę na to, że w niedługiej przyszłości na stałe zagoszczą na naszych oddziałach, w pracowniach i poradniach.

Rozmawiał Ryszard Sterczyński

Artykuł Prof. Marek Gierlotka: Jak sobie radzić z tsunami danych w medycynie? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z wiceministrem zdrowia Markiem Tombarkiewiczem.

Jak Pan ocenia 2017 rok? Co się Panu udało, jeśli chodzi o działania w Ministerstwie Zdrowia?

Jeśli chodzi o 7 miesięcy, kiedy zajmowałem się refundacją leków, to uważam, że były to dobre miesiące. Udało mi się osiągnąć kilka dobrych rzeczy, jak zmiana programów lekowych w reumatologii oraz zmiany w programach lekowych raka jelita grubego. Rozszerzyliśmy bardzo możliwości terapeutyczne. To były niezwykle znaczące zmiany, dzięki temu leczymy zgodnie z europejskimi i światowymi wytycznymi.

Dokończyłem też procedowanie ustawy ?apteka dla aptekarza?: tę burzę udało się przetrwać, wydaje się, że efekty są dobre, nie ma już tak szalonego wzrostu liczby aptek. Co ważne, żadne organizacje, które monitorują ceny leków, nie raportują, żeby wzrosły one z powodu wprowadzenia ?apteki dla aptekarza?. Udało nam się też zmienić ustawę o prawach pacjenta i rzeczniku praw pacjenta, wpisując do niej prawo każdego pacjenta do leczenia bólu bez względu na jego przyczynę. Obecnie procedujemy ustawę o zmianie ustawy o zawodzie lekarza, która poprawia kształcenie podyplomowe. Kładziemy duży nacisk na wprowadzenie umiejętności lekarskich ? chodzi np. o umiejętność wykonywania gastroskopii i kolonoskopii dla lekarzy internistów, a dla pediatrów echokardiografii u dzieci. Chciałbym też, żeby była wprowadzona umiejętność ?medycyna bólu?, co jest zbieżne ze zmianą w ustawie o prawach pacjenta oraz z wynikami kontroli NIK, która wykazała, że w Polsce leczenie bólu nie jest na odpowiednim poziomie. Chcemy, by medycyna bólu była jedną z pierwszych umiejętności, która zostanie wprowadzona.

Ważną rzeczą była koncentracja dyspozytorni medycznych. Rok temu było ich 113, teraz ? 42, a docelowo ma ich być 18. Udaje się to zrobić mimo lokalnych oporów, typu ?A dlaczego nam zabieracie, to nasza lokalna dyspozytornia, dyspozytorzy znają teren?. Żyjemy w czasach cyfrowych, lokalizacja nie jest już problemem. Ten proces będzie kontynuowany dzięki małej nowelizacji w ustawie o Państwowym Ratownictwie Medycznym. Wdrożyliśmy też w całej Polsce system wspomagania dowodzenia PRM, który ujednolica zasady dysponowania zespołami ratownictwa medycznego. Dzięki temu możemy online podejrzeć, dokąd są wysyłane karetki. Ma to ogromne znaczenie w przypadku zdarzeń mnogich, masowych i katastrof. Gdy jedna dyspozytornia z jakiegoś powodu przestanie funkcjonować ? np. zabraknie prądu albo doszłoby do zamachu terrorystycznego ? zostanie ona zastąpiona przez inną. A pacjenci zawsze będą mogli dodzwonić się do dyspozytora medycznego.

Wróćmy na moment do tych 7 miesięcy, kiedy zajmował się Pan refundacją leków. To była ogromna zmiana, co bardzo podkreślały np. organizacje pacjentów. Bardzo Pana cenią: za dialog i umiejętność rozmawiania. Początki też były takie łatwe?

Nadzór nad refundacją leków przejąłem w połowie 2016 roku. Staram się do wszystkiego podchodzić bardzo praktycznie, realistycznie, a jednocześnie z dużą empatią i zrozumieniem w stosunku do pacjentów. Nadal jestem praktykującym lekarzem, kiedy mogę, to dyżuruję. Nie zapominam więc o potrzebach chorych. W ten sposób starałem się podchodzić do refundacji. Myślę, że to się udawało. Byłem i jestem otwarty na rozmowy: spotkałem się chyba ze wszystkimi organizacjami pacjenckimi, które tego chciały.

Ogromne gratulacje. Jednym z Pana osiągnięć w tym roku jest też model koordynowanej opieki nad pacjentami z chorobami zapalnymi jelit.

Tak, pracujemy nad tym wspólnie z grupą posłów z sejmowego Zespołu ds. praw pacjentów pod przewodnictwem posła Krzysztofa Ostrowskiego i poseł Anny Krupki. Pierwszym naszym sukcesem była zmiana wymogów refundacyjnych dla leku na moczenie nocne dla dzieci. Kolejnym był model kompleksowej opieki nad osobami z chorobami zapalnymi jelit ? udało się nam go opracować wspólnie z prof. Grażyną Rydzewską. Bardzo się z tego cieszę. Będziemy też pracować nad kolejnym programem ? wspólnie z prof. Danutą Ryglewicz: chodzi o postępowanie w udarach mózgu. Myślimy o stworzeniu kilku, kilkunastu centrów, w których będzie można wykonywać zabiegi trombektomii. Jestem w bliskim kontakcie z sekcją niewydolności krążenia Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, która opracowała wytyczne dla lekarzy POZ. Zgłosiłem do Agencji Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji, żeby oceniono model opieki koordynowanej nad pacjentem z niewydolnością serca. Zapraszam do współpracy wszystkich, którzy mają pomysły na opiekę koordynowaną.

A jeśli chodzi o plany na przyszły rok ? co chciałby Pan osiągnąć?

Procedujemy obecnie nowelizację ustawy o Państwowym Ratownictwie Medycznym. Jest to niezwykle ważna nowelizacja.

Co ta nowelizacja zmieni?

Będzie w niej dokończenie koncentracji dyspozytorni medycznych. Od dawna było ustalone, że w urzędzie wojewódzkim jest jedno centrum powiadamiania ratunkowego. W małej nowelizacji ustawy zakładamy, że dyspozytorzy będą pracownikami wojewody, czyli przejdą pod nadzór wojewody. Ustawa ma już 11 lat, było w niej od razu zapisane, że na terenie województwa za ratownictwo medyczne odpowiada wojewoda. Do tej pory miał on tylko teoretyczną możliwość nadzoru, natomiast nie miał wpływu na to, kto jest dysponentem, bo tym zajmował się Narodowy Fundusz Zdrowia. Będziemy to zmieniać. Dyspozytornie medyczne przejdą pod nadzór wojewody ? będzie on miał możliwości sprawdzania, co się dzieje. W pewnych momentach trzeba podejmować decyzje o dyslokacji karetek ? nie mogą wszystkie stać w jednym miejscu, trzeba je rozdysponować, żeby czasy dotarcia były odpowiednie. Wojewoda wreszcie będzie miał na to realny wpływ.

Drugą kwestią, o którą wręcz walczyliśmy, jest powstanie Krajowego Centrum Monitorowania Ratownictwa Medycznego, czyli nowej instytucji podległej bezpośrednio Ministerstwu Zdrowia. Zaczniemy to realizować już w przyszłym roku. Krajowe Centrum Monitorowania Ratownictwa Medycznego będzie na bieżąco monitorować, co się dzieje w kraju, dokąd jeżdżą karetki; będzie można kontrolować wszystkie zdarzenia i kierować odpowiednie siły na to miejsce ? zarówno karetki, jak i śmigłowce. To niezwykle ważne. Teraz mamy całodobowy dyżur w Departamencie Ratownictwa Medycznego, ale możliwości skutecznego działania są bardzo ograniczone.

Nowy system będzie oparty na nowych serwerach ? wszystko pozostanie w gestii Ministerstwa Zdrowia. Chcemy w przyszłym roku składać wniosek do Ministerstwa Cyfryzacji o środki unijne na ten cel. Teraz, po tej koncentracji, każda karetka, każdy ratownik ma przy sobie tablet, a w nim wszystkie dane. To pewnego rodzaju przełom. Docelowo chcemy, żeby za pomocą tabletów była możliwość połączenia się z tzw. rekordem medycznym pacjenta. Czyli jeżeli system P1 zacznie funkcjonować, to będzie się można połączyć z bazą danych o pacjencie i dowiedzieć, czy np. jest na coś uczulony, ma choroby przewlekłe, jakie leki przyjmuje itd.

Kiedy powstanie taka baza?

Myślę, że to kwestia najbliższych 3 lat. Pomysł jest bardzo dobry, podniesie bezpieczeństwo pacjentów w stanach nagłych. Będziemy mogli sprawdzić, jakie mają problemy zdrowotne. Chcemy, by zespół ratownictwa medycznego miał możliwość połączenia się online z lekarzem, który będzie pełnił dyżur w dyspozytorni. Tak system ratownictwa działa w USA ? karetkami nie jeżdżą lekarze, tylko paramedycy, a lekarz jest w centrum, udziela porad.

Chcielibyśmy też, by w tabletach dla ratowników medycznych znalazły się algorytmy postępowania. Czyli: robię nie to, co uważam, tylko postępuję według ustalonych zasad. Stany nagłe muszą być opisane w konkretny sposób. To taka elektroniczna ściągawka, która pokaże, jak postępować, jakich leków użyć w jakich dawkach albo jak zmodyfikować standardowe postępowanie.

To zakończy epokę doktora, który jeździł z grubą teczką?

Wreszcie. Ta epoka już dawno powinna się skończyć. Niestety ta ustawa trochę dryfowała przez ostatnie 10 lat, odwlekano ją, przesuwano okres, kiedy do pracy w pogotowiu dopuszczano lekarzy, którzy nie chcą specjalizować się w medycynie ratunkowej. Teraz wydaliśmy jasny komunikat, kto może jeździć karetką specjalistyczną. Będzie mógł to robić lekarz, który ma 3 tysiące godzin pracy w zespołach ratownictwa medycznego (na izbie przyjęć, SOR lub w LPR) oraz który do dnia 1 stycznia 2018 roku rozpocznie specjalizację z medycyny ratunkowej. Druga kwestia to lista specjalizacji, po których można uznać lekarza za lekarza systemu ratownictwa medycznego. Kolejną rzeczą, którą chcemy zmienić, są szkolenia. Chcemy wprowadzić obowiązek, żeby każdy dyspozytor medyczny raz w roku przechodził szkolenie z zakresu przyjmowania zgłoszeń. Wprowadzamy też rejestr ratowników przy urzędach wojewódzkich, gdyż dziś nikt nie wie, ilu jest dokładnie ratowników.

Zakładamy, że jeszcze w 2017 roku uda nam się procedować małą nowelizację ustawy o ratownictwie medycznym, natomiast w 2018 roku dużą nowelizację. Ważne są też zmiany w składach karetek ? musimy dostosowywać się do sytuacji na rynku pracy, czyli do zmniejszającej się liczby lekarzy, którzy chcą się specjalizować w medycynie ratunkowej i pracować w zespołach PRM.

Nie ma jak na razie pomysłu, żeby płacić za nieuzasadnione wezwania pogotowia?

Nie, chociaż można by się było zastanowić, czy nie jest to dobre rozwiązanie, gdyż liczba wyjazdów rośnie co roku. W ubiegłym roku było ich 3 185 000.

To znaczy, że dużo osób wzywa karetkę niepotrzebnie?

Z obliczeń wynika, że 24 proc. wyjazdów karetek jest niepotrzebnych, gdyż nie był to stan nagłego zagrożenia zdrowotnego. Pacjent mógł sam iść do przychodni, mogła przyjechać nocna pomoc lekarska. Nie chodzi o to, żeby komuś nie pomóc, tylko o to, by niepotrzebnych wyjazdów zespołów ratownictwa medycznego było mniej. W ministerstwie nie rozważaliśmy jednak nigdy, żeby wprowadzać odpłatność za nieuzasadnione wyjazdy. Mogłoby to być szafowanie zdrowiem ludzkim. Raz na sto przypadków ktoś mógłby się bać wezwać karetkę, co mogłoby skończyć się śmiercią lub poważnymi powikłaniami. Tego chcemy za wszelką cenę uniknąć.

Szpitale czekają też w przyszłym roku na zapowiadaną ustawę o jakości.

Tak, chcemy procedować ważną i potrzebną ustawę o jakości i bezpieczeństwie pacjenta. Jest nią bardzo duże zainteresowanie i dużo uwag. Cieszy fakt, że wszyscy chcą walczyć o jakość i bezpieczeństwo pacjentów. Bardzo się cieszę, że nie ma głosów na ?nie?. Wszyscy chcą tej ustawy. W styczniu lub lutym będziemy ją procedować, analizować uwagi. To niezwykle ważna ustawa, która zakłada coś w rodzaju licencjonowania świadczeniodawców ? będą musieli spełnić pewne minimalne wymogi, by móc udzielać świadczeń. Dla szpitali zainteresowanych wyższym poziomem jakości jest akredytacja. Chcemy trochę zaostrzać kryteria przyznawania akredytacji i wprowadzić możliwość jej cofania. Niestety w niektórych szpitalach działy się rzeczy niedopuszczalne, np. dochodziło do usunięcia zdrowego narządu, a szpitalowi nie mogliśmy cofnąć akredytacji. Chcemy wprowadzić możliwość cofania akredytacji, wyrywkowych kontroli i zaostrzenie wymogów.

Akredytacje będą połączone z wyższym finansowaniem?

Tak. To jest założeniem tej ustawy ? chcemy wreszcie płacić za jakość. Od wielu lat mówiło się, że jakość kosztuje i trzeba za nią płacić. Nic jednak z tego nie wynikało. Natomiast teraz, dzięki rozporządzeniom do ustawy sieciowej, zaczniemy wreszcie płacić za jakość. Żeby nie czekać na ustawę o jakości, już przy okazji rozporządzeń do ustawy o sieci szpitali wpisaliśmy bonusy finansowe za jakość.

Ważnym elementem oprócz akredytacji jest szpitalna diagnostyka laboratoryjna. Jeżeli szpital jest właścicielem laboratorium, to uważam, że powinien starać się o uzyskanie certyfikatów potwierdzających, że oznaczenia, które wykonuje, są miarodajne. Są dwa certyfikaty jakości. Pierwszy to Polmicro ? uczestniczenia w ogólnopolskiej ocenie laboratoriów mikrobiologicznych. Uważamy, że o ten certyfikat powinni się starać wszyscy, którym zależy na tym, żeby wyniki posiewów i antybiogramu były jak najbardziej miarodajne. Drugi certyfikat wydaje Ośrodek Badania Jakości w Diagnostyce Laboratoryjnej w Łodzi ? to jednostka podległa Ministerstwu Zdrowia, która dwa do czterech razy w roku ocenia sprawdzalność wykonywanych testów. Za każdy z tych certyfikatów będziemy szpital premiować finansowo. Jestem pewien, że na to w Polsce czekali wszyscy, którym zależy na jakości. Bardzo chciałbym, żeby ta ustawa weszła w życie w 2018 roku.

Rozmawiali: Katarzyna Pinkosz i Paweł Kruś

Artykuł To był ważny rok pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Artykuł Inkretyny w leczeniu cukrzycy pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Na początku 2016 roku pojawiła się aktualizacja wytycznych American College of Chest Physician (ACCP) dotyczących leczenia przeciwzakrzepowego ŻChZZ. Wytyczne te są zwykle podstawą dla opracowywania wytycznych krajowych, w tym polskich.

Artykuł Farmakoterapia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Tak mocne sformułowania podczas debat społecznych w ?Świecie Lekarza? jeszcze nie padały. W gronie ekspertów i stowarzyszeń pacjenckich rozwialiśmy o cukrzycy typu 2, która przez ostatnie lata była przez decydentów chorobą zaniedbaną. Leki stosowane na świecie już od wielu lat w Polsce są nierefundowane. Brakuje edukacji i skoordynowanej opieki diabetologicznej.

? Cukrzyca nie jest jedną chorobą, to grupa chorób, która ma wspólny mianownik: trwale, przewlekle podniesiony poziom glukozy we krwi. Powodem jest albo zbyt mała ilość insuliny, albo to, że insulina działa za słabo. A najczęściej i jedno i drugie: tak zwykle jest w cukrzycy typu 2 ? powiedział prof. Maciej Małecki, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego, otwierając debatę ?Świata Lekarza? na temat cukrzycy.

Zobacz filmową relację i poznaj na czym polega „Nowoczesne leczenie cukrzycy”.

Epidemia cukrzycy w Polsce i na świecie

Jeśli poziom cukru we krwi jest przez długi czas mocno podwyższony, powoduje uszkodzenie ważnych do życia narządów i ich funkcji. Może dojść do niewydolności nerek, utraty wzroku, pogorszenia krążenia mózgowego, wieńcowego, zawału mięśnia sercowego, udaru mózgu, neuropatii cukrzycowej, która prowadzi do zespołu stopy cukrzycowej.

Obecnie na świecie na cukrzycę choruje prawie 400 mln osób, a według prognoz ? w ciągu 25 lat przybędzie kolejnych 200 mln osób. 80 proc. chorych cierpi na cukrzycę typu 2. Powoduje to, że w wielu krajach ta choroba jest ogromnym problemem medycznym i społecznym. Dokładna liczba chorych w Polsce nie jest znana, gdyż nie ma rejestrów chorych. Z danych NFZ wynika, że insulinę, doustne leki przeciwcukrzycowe, paski do badania cukru wykupuje prawie 2, 5 mln osób. Dodatkowo kilkaset tysięcy osób nie wie, że choruje.

? Nawet 7-10 lat mogą funkcjonować z cukrzycą typu 2, nie będąc tego świadomym, bo objawy nie są początkowo zauważalne. Wciąż zdarza się, że cukrzyca jest diagnozowana dopiero, gdy chory zostanie przyjęty na oddział kardiologiczny z powodu zawału albo na oddział neurologiczny z udarem ? mówił prof. Małecki.

Są dwa mechanizmy, które doprowadzają do pojawienia się choroby. Pierwszy to upośledzone wydzielanie insuliny, drugi – insulinooporność, czyli nieprawidłowe działanie insuliny w tkankach. Dlatego są dwie podstawowe metody leczenia: pierwsza to zwiększenie wydzielania insuliny, druga to poprawienie wrażliwości na jej działanie w tkankach. Od niedawna jest też trzeci sposób leczenia ? zwiększenie wydalania glukozy z moczem.

Nadzieja nr 1: inkretyny

Cukrzyca musi być leczona. Obniżenie poziomu glukozy zmniejsza liczbę powikłań: retinopatii, nefropatii, zawału mięśnia sercowego. Pierwszym lekiem, który dostaje chory, jest zwykle metformina. Zazwyczaj po pewnym czasie konieczne jest dodanie do niej drugiego leku. W Polsce są to głównie pochodne sulfonylomocznika. W innych krajach już od dawna stosuje się nowocześniejsze leki: tzw. inkretynowe. W przeciwieństwie do starszych alternatyw leki inkretynowe nie powodują niedocukrzeń (hipoglikemii).

Częste hipoglikemie prowadzą do pogorszenia jakości życia, spadku funkcji poznawczych, wypadków, urazów. Ciężka hipoglikemia może nawet skończyć się zgonem. Dlatego eksperci podkreślają, że chcieliby leczyć pacjentów lekami, które nie powodują hipoglikemii.

? Chcemy leczyć tak, by pacjenci za 20-30 lat nie mieli przewlekłych powikłań i by nie umarli przedwcześnie, a jakość ich życia była odpowiednia do wieku ? mówił podczas debaty prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Chcielibyśmy dysponować lekami, które nie tylko obniżą poziom glukozy, ale też będą normalizować masę ciała i nie będą stwarzać ryzyka niedocukrzeń. Tak działają leki inkretynowe ? podkreślał prof. Małecki.

Podstawowym hormonem inkretynowym jest GLP-1, który stymuluje wydzielanie insuliny, hamuje apetyt, opóźnia opróżnianie żołądka. Leki inkretynowe zwiększają aktywność inkretyn w organizmie człowieka. Niektóre z leków mają formę tabletek, inne są podawane we wstrzyknięciach. Działają tak jak naturalny hormon: zwiększają wydzielanie insuliny, hamują apetyt, opóźniają opróżnianie żołądkowe.

? Leki inkretynowe mają 3 ważne cechy. Po pierwsze: obniżają poziom glukozy, po drugie – powodują normalizację masy ciała lub nawet jej obniżenie. Po trzecie – nie powodują wzrostu ryzyka niedocukrzeń (hipoglikemii) ? podkreślał prof. Małecki. ? Inkretyny w zastrzykach redukują poziom glukozy i zmniejszają masę ciała, co chcielibyśmy osiągnąć w leczeniu cukrzycy typu 2. Ten cel trudno nam osiągnąć w Polsce, bo te leki nie są w żaden sposób refundowane.

Zdaniem ekspertów, analogi GLP-1 powinny być szczególnie stosowane u chorych, którzy mają znacznie podwyższony poziom hemoglobiny glikowanej, są otyli, mają wysokie ryzyko hipoglikemii. To leki bezpiecznie kardiologicznie.

Brak refundacji w Polsce

Chociaż pierwsze leki inkretynowe pojawiły się już 10 lat temu, w Polsce jak do te pory żaden lek z tej grupy nie jest refundowany, mimo że badania pokazują, że leki te nie tylko obniżają poziom glukozy, ale teżre dukują ryzyko hipoglikemii, kontrolują masę ciała, są bezpieczne kardiologiczne. ? W Niemczech i Skandynawii już właściwie wyparły pochodne sulfonylomocznika. Dzięki lekom inkretynowym zmniejszyła się liczba hospitalizacji, ponieważ te leki nie powodują niedocukrzeń ? przekonywał prof. Czupryniak.

Polska jest jedynym krajem w UE, który w żaden sposób nie refunduje inkretyn.

?Trudno mi przyjąć rozumowanie, że tylko nasi decydenci mają rację, nie refundując tych leków, a cała Unia Europejska, cały cywilizowany świat się myli. Obecna sytuacja wydaj się dyskryminować polskich pacjentów ? mówił prof. Małecki.

Prof. Czupryniak podkreślał, że przez ostatnie lata, kiedy Ministerstwem Zdrowia kierowali ministrowie-pediatrzy, wiele zrobiono dla cukrzycy typu 1, która najczęściej dotyka dzieci. ? To bardzo dobrze, jednak nie można zapominać o cukrzycy typu 2. Często o chorym myśli się tak: jadł słodkie, zrobił się gruby, dostał cukrzycy i? dobrze mu tak. Nie zapomnę wymiany zdań z niedawnym wiceministrem zdrowia, pediatrą, , który mówił, że ministerstwo będzie promować picie wody z kranu, a wszyscy powinni się ruszać, a wtedy cukrzyca przestanie być problemem ? opowiadał prof. Czupryniak. ? Nie chodzi o to, że ktoś jest za gruby, bo dużo jadł. To są skomplikowane zaburzenia w mózgu dotyczące regulacji działania ośrodków łaknienia i głodu, z którymi pacjent naprawdę nie może wiele zrobić.

Nadzieja nr 2: flozyny

Na przełomie 2008/9 roku FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zażądała, by firmy produkujące leki przeciwcukrzycowe badały ich bezpieczeństwo pod względem kardiologicznym. Obecnie każda firma, która wchodzi z nowym lekiem przeciw cukrzycy, musi wykonać takie badania. Wykazały one, że leki inkretynowe są bezpieczne kardiologicznie. Nie zwiększają też ryzyka ostrych i przewlekłych zapaleń trzustki, a także nowotworów. Dodatkowym atutem jest to, że u pacjentów, którzy je stosują, opóźnia się konieczność podawania insuliny.

Sensacyjne wyniki badań pojawiły się pod koniec 2015 roku: dotyczyły nowego leku: empagliflozyny. Okazało się, że chorzy, którzy dostawali empagliflozynę, mieli 38 proc. redukcjęliczby zgonów z przyczyn kardiologicznych. Spadła też śmiertelność całkowita.

Empagliflozyna to lek z grupy gliflozyn. Ta grupa leków działa inaczej niż leki inkretynowe: wywołuje cukromocz, dzięki czemu poziom cukru we krwi spada.

To przełomowe badanie: po raz pierwszy pojawił się lek, który znacząco zmniejszył ryzyko zgonów. Czekamy na wyniki kolejnych badań dotyczących leków z tej grupy. Jeśli wykażą podobny efekt, to będziemy zapewne zmieniać zalecenia Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego ? podkreślał podczas debaty prof. Czupryniak.

Problem z insulinami

Cukrzyca jest chorobą postępującą. Żeby dobrze kontrolować poziom cukru konieczne jest dodawanie do terapii kolejnych leków. Jednak nawet, jeśli choroba jest dobrze leczona, zwykle po 7-8 latach większość pacjentów musi przejść na insulinę. Chorzy zwykle trudno akceptują tę zmianę, choć rynek insulin bardzo się zmienia: nowe preparaty są coraz bezpieczniejsze i wygodniejsze w stosowaniu.

Pierwszym przełomem było pojawienie się insulin ludzkich, drugim: insulin analogowych, które powodują lepsze wyrównanie cukrzycy i rzadziej wywołują hipoglikemie.

? W Niemczech, Włoszech, Francji, Wielkiej Brytanii analogi długo działające są podstawą insulinoterapii. W Polsce wciąż głównie stosujemy insuliny ludzkie ? opowiadał prof. Grzegorz Dzida, konsultant w dziedzinie diabetologii dla województwa lubelskiego. Daleko nam nawet do takich krajów jak Węgry, Czechy Rumunia.

? Stosowanie analogów długo działających wiąże się z mniejszym ryzykiem hipoglikemii ciężkich czy hipoglikemii nocnych ? podkreślił prof. Dzida.

W Polsce analogi długodziałające są refundowane tylko dla chorych z cukrzycą typu 1, cukrzycą ciężarnych, a w przypadku cukrzycy typu 2 ? po półrocznym braku wyrównania cukrzycy za pomocą insulin ludzkich. Jednak nie wszyscy chorzy, którzy kwalifikują się do refundacji insulin analogowych, decydują się na leczenie nimi. Powodem jest cena: preparaty są refundowane z odpłatnością 30 proc. dla pacjenta. ? To koszt 50-60 zł za 1500 jednostek insuliny, co stanowi barierę dla dużej grupy chorych ? mówił prof. Dzida. ?W polskiej diabetologii, jeśli chodzi o insuliny, to jeździmy polonezem, choć dawno są lepsze i bezpieczniejsze samochody. Gdy w latach 1991/1992 wchodziły insuliny ludzkie, były drogie, ale w tej nędzy z biedą, jaka wtedy była w Polsce, system ochrony zdrowia zapewniał naszym pacjentom najnowocześniejsze leczenie. Teraz tak nie jest.

Konieczna edukacja

Eksperci obecni podczas debaty podkreślali też konieczność edukacji: to filar dobrego leczenia.

? Chory na cukrzycę zamyka drzwi gabinetu lekarskiego i pozostaje sam, musi sam radzić sobie z chorobą. Dlatego powinien być dobrze wyedukowany, wiedzieć, co wolno mu jeść, jak stosować leki. To szczególnie ważne na początku choroby, a potem, gdy zaczyna brać insulinę. Wszystkiego musi uczyć się od nowa ? mówiła Elżbieta Gnas z Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków.

PSD w wielu miejscach Polski prowadzi szkoły dla chorych na cukrzycę. To doskonała forma dotarcia z wiedzą zwłaszcza do osób, które dopiero zachorowały. Niestety, brakuje pieniędzy na funkcjonowanie szkół, brakuje też edukatorów.

? Edukacja od 30-40 lat jest określana jako terapia. Musimy ją stawiać obok nowoczesnych terapii ? podkreślała Alicja Szewczyk, przewodnicząca Polskiej Federacji Edukacji w Diabetologii. ? Nasze stowarzyszenie od lat, wspólnie z konsultantami krajowymi w dziedzinach pielęgniarstwa, przygotowuje zalecenia w opiece diabetologicznej. Dotyczą one pomiaru cukru, podawania insuliny za pomocą penu, pomp insulinowych, przygotowania osób z cukrzycą do badań. W tym roku przygotowaliśmy dwie nowe procedury, które mówią o postępowaniu w przypadku hipoglikemii i postępowaniu profilaktycznym w zespole stopy cukrzycowej ? podkreślała.

Centrum Kształcenia Podyplomowego Pielęgniarek i Położnych przygotowało ofertę kursów specjalistycznych dla pielęgniarek. Są też kursy specjalistyczne dla położnych, bo coraz więcej jest kobiet w ciąży, u których wykrywa się cukrzycę ciężarnych.

?W tym roku z inicjatywy naszego stowarzyszenia powstał raport: ?Edukacja w cukrzycy: brakujące ogniwo do osiągnięcia sukcesu?. Pokazuje on dostęp do edukacji w Polsce. Tylko 9 proc. pielęgniarek realizuje edukację na temat cukrzycy w ramach swoich podstawowych obowiązków. 51 proc. szkoleń dla pacjentów jest ograniczona tylko do 15-minutowego spotkania ? dodała Alicja Szewczyk. ? Prawdziwych pereł nie trzeba reklamować, wystarczy je zobaczyć. Chcemy, by wszyscy zobaczyli edukację jako tę perłę.

Stanisław Maćkowiak z Federacji Pacjentów Polskich podkreślał, że dialog stowarzyszeń pacjentów z Ministerstwem Zdrowia przez ostatnie lata prawie nie istniał. ? Widziałem nieugiętość Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków w przekazywaniu poprzedniej ekipie ministerstwa informacji o konieczności zapewniania kompleksowej opieki pacjentom diabetologicznym. Za każdym razem ze strony ministerstwa była próba kierowania dyskusji na temat pieniędzy, że to ogromnie dużo kosztuje, że nas na to nie stać. PSD tłumaczyło, że pieniądze przeznaczone na kompleksową opieką spowodują, że o wiele tańsza będzie późniejsza opieka nad diabetykami.

Czas na zmiany

? Wiceminister Łanda wiele razy dyskutował z nami na tego typu spotkaniach Liczymy na merytoryczny dialog z nowym Ministerstwem Zdrowia. Myślę, że coś się zmieni w tym roku i twarz naszej diabetologii nie będzie aż tak zawstydzająca ? podsumował swoje wystąpienie prof. Czupryniak.

Polska na opiekę i leczenie jednego chorego na cukrzycę przeznacza 10 razy mniej niż Szwecja czy Niemcy. O połowę więcej środków niż my przeznaczają Węgrzy, Czesi, Słowacy. ? Odpowiednie nakłady na kompleksowe leczenie to nie są koszty, tylko inwestycja w zdrowie Polaków. Będzie procentować przez wiele dziesięcioleci ? podkreślił Stanisław Maćkowiak.

Środowisko lekarzy i pacjentów czeka teraz na ruch ze strony obecnego Ministerstwa Zdrowia. ? Sądzę, że czas na zmiany w diabetologii, na walkę z inercją terapeutyczną, stworzenie ogólnokrajowych rejestrów, edukację, dostęp do nowych leków i technologii, na stworzenie narodowego programu walki z cukrzycą ? podsumował debatę prof. Małecki.

Wiceminister Krzysztof Łanda: Czekamy na analizy

Od wielu lat, również pracując po stronie konsultingu, mówiłem firmom, które produkują leki inkretynowe, że musi być to decyzja dotycząca objęcia refundacją całej grupy leków. Mówiłem, że rozumiem ministra zdrowia, że nie chce takiej decyzji podjąć, ponieważ nie dostarczono mu odpowiednich analiz. Jeśli przemysł farmaceutyczny, który produkuje inkretyny, twierdzi, że objęcie refundacją tych leków jest inwestycją w zdrowie, to chciałbym zobaczyć analizy, które pokazują, że rzeczywiście jest to inwestycja, czyli mamy obniżenie kosztów leczenia. Jak dotąd żadna z zainteresowanych firm takich analiz nie złożyła.

Gdyby te leki były produkowane w Polsce, to myślę, że znacznie większa byłaby skłonność do objęcia ich refundacją, bo wtedy tu są zatrudniani ludzie, tu jest know-how. Polska ma negatywny bilans ze światem, jeśli chodzi o handel lekami. A przecież Polska ma tak wspaniałe tradycje w produkcji farmaceutyków.

Jeśli chodzi o leki przeciw cukrzycy, to czekam na satysfakcjonujące analizy, które udowodniłyby to, co firmy deklarują. W mediach pojawiają się doniesienia, i specjaliści deklarują, że przyniesie to oszczędności. Chciałbym zobaczyć analizy, które to potwierdzają. Wtedy będziemy mogli podjąć racjonalną, merytoryczną dyskusję na argumenty, a nie na hasła.

Zobacz filmową relację i poznaj na czym polega „Nowoczesne leczenie cukrzycy”.

Artykuł Dlaczego polscy chorzy nie korzystają z insulin długodziałających pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie wzięli udział:

wiceminister zdrowia dr Jarosław Pinkas, poseł sejmowej Komisji Zdrowia dr Krzysztof Ostrowski, prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowy w dziedzinie alergologii i prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, prof. Jan Kuś, kierownik I kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc, prof. Paweł Śliwiński, kierownik II Kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, dr Jerzy Gryglewicz z Uczelni Łazarskiego

oraz z redakcji Świata Lekarza: dr Waldemar Wierzba, red. Paweł Kruś, red. Katarzyna Pinkosz   

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie profesorze, co to za choroba ? samoistnie włóknienie płuc, dlaczego tak trudną ją zdiagnozować i jakie są perspektywy leczenia?

Prof. Jan Kuś:

Jest bardzo wiele typów włóknień płuc. Samoistne, czy idiopatyczne, włóknienie płuc to jedna z chorób zapalnych. Jednak termin ?zapalna? jest nieco mylący, ponieważ w tej chorobie komponenta zapalna jest znikoma, dominuje włóknienie. Nie jest tak, że najpierw dochodzi do zapalenia, a potem do włóknienia, tylko obydwa te procesy toczą się równocześnie.

Zachorowalność wynosi średnio około 5 na 100 000 osób, tak więc w Polsce liczba nowych przypadków rocznie, to blisko 2000, a chorobowość, czyli liczba wszystkich chorych, to około 6 tys. Przed 50. rokiem życia jest to choroba wyjątkowo rzadka. Liczba zachorowań zwiększa się w wieku podeszłym: po 70. roku życia zachorowalność wynosi nie kilka, tylko kilkadziesiąt osób na 100 tysięcy.
Udowodnionymi czynnikami ryzyka są: podeszły wiek, palenie tytoniu (3/4 chorych to palacze), płeć męska. Choroba toczy się przede wszystkim w przestrzeni pęcherzyków płucnych ? włośniczki. Fibroblasty produkują kolagen prowadzący do włóknienia, zwiększają przestrzeń między pęcherzykiem a włośniczką co stanowi barierę dla tlenu. Dochodzi do upośledzenia przenikania tlenu z pęcherzyków płucnych do krwi i w konsekwencji do niedotlenienia narządów.

Choroba zaczyna się podstępnie. Objawy są niecharakterystyczne: duszność, zła tolerancja wysiłku, suchy kaszel, palce pałeczkowate, trzeszczenia nad dolnymi polami płuc ? podobne jak w zapaleniu płuc czy niewydolności krążenia. Chorzy przychodzą do lekarza zwykle, gdy objawy są już nasilone.

Problemem jest spadek pojemności życiowej płuc. U zdrowych osób pojemność życiowa płuc spada o 30-50 ml rocznie. Chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc tracą rocznie 200-400, a nawet 600 ml. Mediana przeżycia wynosi 3 lata. Rokowanie jest złe: gorsze niż w większości nowotworów złośliwych ? tylko w raku płuca i raku trzustki 5-letnie przeżycia są gorsze niż w samoistnym włóknieniu płuc. Natomiast w takich nowotworach, jak piersi, jelita grubego, nerek, w białaczkach, przeżycia są wielokrotnie dłuższe. Większość chorych umiera z powodu przewlekłej niewydolności oddychania. Powoli się duszą.

Lekarze pierwszego kontaktu są nastawieni na diagnozowanie chorób powszechnie występujących, dla często mylnie rozpoznają zapalenie płuc, mimo że chory nie ma wskaźników zapalenia, gorączki, podwyższonego CRP. Powinni chorego skierować do pneumonologa. Kryteria rozpoznania choroby zostały ujęte w wytycznych z 2011 roku opracowanych przez ekspertów, którzy reprezentowali najważniejsze towarzystwa naukowe chorób płuc z wszystkich kontynentów. Głównymi kryteriami są: wykluczenie znanej przyczyny włóknienia płuc oraz stwierdzenie cech zwykłego śródmiąższowego zapalenia płuc. Diagnostyka bazuje przede wszystkim na badaniu radiologicznym metodą tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości, która uwidocznia charakterystyczne zmiany dla idiopatycznego włóknienia płuc.

Wytyczne z 2011 roku nie wskazywały żadnego leczenia farmakologicznego, które byłoby przydatne w tej chorobie. Zdecydowane ?Tak? było przyporządkowane tlenoterapii oraz przeszczepieniu płuc, które jednak nie może być procedurą powszechną, ze względu na koszty i ograniczoną liczbę dawców. Słabe ?Tak? autorzy zaleceń dali rehabilitacji, glikosteroidom tylko w zaostrzeniach choroby. Zaleca się też leczenie zarzucania żołądkowo-przełykowego, jeśli występuje, oraz nadciśnienia płucnego, co jednak jest problematyczne. Autorzy wytycznych dali mocne ?Nie? przewlekłemu stosowaniu glikosteroidów, glikosteroidów z lekami immunosupresyjnymi oraz lekom immunomodulującym. W 2011 roku istniał jeszcze pogląd, że leczenie sterydami z azatiopryną i acetylocysteiną może przynosić korzyść. Jednak w 2012 roku opublikowano nowe prace, w których wykazano, że chorzy leczeni immunosupresyjnie częściej umierali i trafiali do szpitala niż ci, którzy dostawali placebo. Dlatego obecnie leczenie immunosupresyjne z acetylocysteiną jest również przeciwwskazane.

Pierwszym, który zwrócił uwagę na możliwość leczenia włóknienia płuc starym lekiem przeciwzapalnym i przeciwbólowym, jakim jest pirfenidon, był japoński badacz Azuma. Badanie z podwójnie ślepą próbą kontrolowane placebo było zaplanowane na półtora roku. Po dziewięciu miesiącach wykonano jednak wstępną analizę wyników, która wykazała, że u chorych otrzymujących placebo pojemność życiowa płuc obniżyła się o 130 ml, a otrzymujących pirfenidon ? tylko o 30 ml. Zaostrzenia często prowadzące do zgonu w grupie otrzymujących placebo wystąpiły u 14 proc., a w grupie pirfenidonu ? żadnego. Z tego powodu badanie zostało przerwane przez komisję etyczną, jako nieetyczne w ramieniu placebo. Lek został zarejestrowany w 2008 roku w Japonii i niektórych krajach Azji Południowo-Wschodniej. Za tym badaniem poszły kolejne. W 2011 roku lek został zarejestrowany w UE. FDA odmówiła jednak rejestracji, żądając jeszcze jednego badania. Zostało ono wykonane na grupie 555 chorych ? to ogromna liczba w przypadku choroby rzadkiej. Wykazało ono, że tempo spadku pojemności życiowej u osób, które dostawały pirfenidon, w porównaniu do placebo, jest istotnie wolniejsze. Lek został zarejestrowany w 2014 w USA.

Kolejnym lekiem, który hamuje rozwój włóknienia płuc, jest nintedanib. Badania kliniczne INPULSIS 1 i 2, wykonane na ponad 1000 chorych, wykazały korzyści: w grupie przyjmujących placebo pojemność życiowa płuc w ciągu roku spadła o ponad 200 ml, a w grupie nintedanibu ? o około 100 ml. Nintedanib został zarejestrowany w USA w 2014, a w UE w lutym 2015 ze wskazaniem leczenia samoistnego włóknienia płuc. Wspomniane wyżej międzynarodowe wytyczne leczenia zostały zmodyfikowane w lipcu 2015. Wskazano warunkowo do leczenia samoistnego włóknienia płuc nintedanib i pirfenidon. Słowo ?warunkowo? zostało wytłumaczone we wstępie do wytycznych: wzięto pod uwagę koszty leczenia i działania niepożądane: najczęstszym działaniem niepożądanym nintedanibu jest biegunka, a pirfenidonu ? dolegliwości dyspeptyczne i uczulenie na światło.

Co możemy zrobić więcej dla chorych na samoistne włóknienie płuc? Po pierwsze: poprawić świadomość istnienia tej choroby u lekarzy pierwszego kontaktu. Powinny być tworzone centra eksperckie, w których diagnoza byłaby ustalana lub weryfikowana, szczególnie jeśli chorzy mieliby być kwalifikowani do leczenia. Ważne jest też tworzenie grup wsparcia dla chorych oraz udostępnienie nowych leków o udokumentowanej skuteczności.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie ministrze, czy jest szansa, żeby w Polsce powstały centra eksperckie, zajmujące się diagnostyką i leczeniem tej choroby, a leki na choroby rzadkie, jak samoistne włóknienie płuc, wchodziły do refundacji? Do tej pory zwykle dostawały negatywną opinię AOTMiT z powodów ekonomicznych. Czy jest szansa na zmianę podejścia do chorób rzadkich?

Minister Jarosław Pinkas:

Gdybym był przekonany, że nie mogę nic zrobić, to by mnie na tym spotkaniu nie było. Wszyscy pacjenci są tacy sami: nie mamy prawa wybierać chorych do leczenia tylko dlatego, że ktoś ma chorobę częstą lub rzadką. Byłoby to skrajnie nieuczciwe. Choroby rzadkie to istotny problem. Istnieje w Polsce idea solidaryzmu społecznego; z takim programem przyszliśmy
i m.in. dlatego jestem w resorcie zdrowia: wygrała polityka sprawiedliwości i solidaryzmu społecznego.

Jeśli chodzi o samoistne włóknienie płuc, to mogę powiedzieć, że im więcej będzie wyników badań opartych o Evidence Based Medicine (EBM), tym większa szansa, by AOTMiT mogła podjąć racjonalną decyzję. My te racjonalne decyzje będziemy podejmować, gdy będzie odpowiednia ilość EBM. Niedługo pewnie będą nowe badania kliniczne, które pokażą, że w tym przypadku nie ma żadnych wątpliwości. Mam nadzieję, że chorzy ze zwłóknieniem płuc się tego doczekają.

Myślę, że w tej chwili w Polsce będzie zupełnie inne podejście do procesu refundacyjnego. Zamierzamy być bardziej transparentni, bardziej słuchać grup ekspertów. Refundacje nie będą tylko związane z pieniędzmi, Ministerstwo Zdrowia to nie jest ministerstwo księgowych. Ministerstwo Zdrowia musi tworzyć politykę zdrowotną i patrzeć na efekty. Oczywiście, wiele bez pieniędzy się nie zrobi, jednak można tak alokować środki, żeby ci, którzy do tej pory byli wyrzuceni poza nawias, teraz otrzymali szansę leczenia.

Taki jest przekaz na sam początek pracy w resorcie. Minister Radziwiłł jest znakomicie wykształconym lekarzem. Jest także dobrym człowiekiem, który przyszedł do ministerstwa celem realizacji swojej misji. Ja również po to przyszedłem. Nie nadzoruję bezpośrednio AOTMiT, jest to w kompetencjach ministra Łandy, jednak chyba nie ma w Polsce równie wybitnego specjalisty, jak on, jeśli chodzi o ocenę technologii medycznych, który wie, jaką metodologię stosować, żebyśmy mogli jak najlepiej wypełniać swoją misję.

Dr Waldemar Wierzba:

Panie ministrze, bardzo dziękujemy. Wierzymy, że w Ministerstwie Zdrowia rzeczywiście zmieni się podeście do chorób rzadkich. Już widzimy pierwsze jaskółki zmian, zauważamy, że już jest inne podejście do tego typu zagadnień.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie ministrze, dziękujemy za słowa, na które czekali lekarze, a przede wszystkim pacjenci.
Panie profesorze, pan również opiekuje się chorymi na samoistne włóknienie płuc. Jak wygląda ich życie? Chorzy na ciężką postać POChP muszą 15 godzin dziennie oddychać tlenem. Czy samoistne włóknienie płuc też do tego prowadzi?

Prof. Paweł Śliwiński:

Jak to już zaznaczył prof. Kuś, obecnie w Polsce chorzy na samoistne włóknienie płuc nie są leczeni farmakologicznie. Nowe leki nie są refundowane, a bez refundacji leczenie nie jest możliwe, żaden chory nie jest w stanie na to sobie pozwolić. Większość zachorowań dotyczy osób po 55. roku życia, to zazwyczaj mniej zamożna część społeczeństwa. Bez pomocy finansowej pod postacią refundacji leków nie są w stanie się leczyć.

Jedyną formą leczenia pozostaje obecnie leczenie paliatywne. Tlenoterapia ? o ile jest skuteczna, jeśli tak można powiedzieć, pod kątem przedłużania życia chorych na POChP ? u chorych z samoistnym włóknieniem płuc nic nie zmienia w przebiegu choroby. Chorzy umierają tak samo szybko, będąc na tlenoterapii, jak bez niej. Rozpoczęcie tlenoterapii to w ich przypadku w zasadzie pierwszy etap terapii paliatywnej. Kolejnym etapem leczenia niewydolności oddychania u chorych na POChP jest wspomaganie oddychania za pomocą nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej. Takie próby były czynione u chorych z samoistnym włóknieniem płuc, jednak wiemy, że są nieskuteczne.

Jest jeszcze jeden element leczenia niefarmakologicznego: przeszczepianie płuc. Zyskuje on coraz większe znaczenie w krajach, gdzie programy przeszczepiania płuc są dobrze rozwinięte. Niestety, w Polsce program przeszczepiania płuc jest mocno niedoskonały. Obecnie w zasadzie funkcjonują tylko dwa ośrodki: w Zabrzu i Szczecinie, które w sumie przeszczepiły płuca u około 150 chorych w całej historii swojego istnienia. Dla porównania ośrodki np. w Niemczech dokonują 150-200 przeszczepów rocznie. To pokazuje dystans, jaki mamy do pokonania. Przeszczepienie płuc nie jest złotym środkiem, jednak u niektórych chorych (młodych) taki sposób leczenia byłby skuteczny.

Jeśli chodzi o leczenie farmakologiczne, to jedyną barierą jest decyzja ekonomiczna, która by pozwoliła na refundację leków, o których wspominał prof. Kuś, mianowicie pirfenidonu i nintedanibu. Powinna za tym iść odpowiednia organizacja systemu, który by odpowiednio kwalifikował i nadzorował prowadzenie diagnostyki i leczenia.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Dr Waldemar Wierzba badał sprawę, dlaczego AOTMiT wydał decyzję negatywną, jeśli chodzi o nintedanib.

Dr Waldemar Wierzba:

Mam wrażenie, że do tej pory jedynym kryterium branym pod uwagę, była cena świadczenia. A przecież ze znakomitej prezentacji prof. Kusia wynika, że dla tych chorych nie ma alternatywy. Są tylko te dwa leki, obydwa zarejestrowane, ale żaden w Polsce nierefundowany. W dodatku nintedanib dostał negatywną rekomendację AOTMiT. Główne uzasadnienie Rady Przejrzystości było takie, że został przekroczony próg efektywności kosztowej. Rzecz w tym, że efektywność kosztowa terapii nintedanibem AOTMiT porównywała do obecnie stosowanej kuracji, a przecież takiej terapii nie ma, bo leki, które obecnie podaje się chorym, wręcz szkodzą ? co pan profesor znakomicie przedstawił. A one też kosztują, pacjenci leżą w szpitalach.

Wiemy, że nowe leki zmniejszają liczbę zaostrzeń, dwukrotnie spowalniają utratę pojemności płuc. Terapia nintedanibem jest w wielu krajach refundowana: w Niemczech, Czechach, Francji, Szwecji, Austrii, ostatnio w Słowenii, która jest krajem o podobnym PKB na osobę jak Polska. W żadnym kraju ten lek nie dostał negatywnej rekomendacji: tylko w Polsce. Miałbym postulat, żeby nie traktować po sierocemu chorób sierocych.

Red. Paweł Kruś:

Mam pytanie generalnie dotyczące chorób rzadkich w Sejmie. W ubiegłej kadencji jednym z bardzo dobrych zespołów działających w parlamencie był zespół ds. chorób rzadkich. Czy taki zespół będzie teraz powołany?

Poseł Krzysztof Ostrowski:

Jestem pierwszy raz w tej kadencji posłem, jestem też praktykującym lekarzem, zarządzałem szpitalem. Kandydowałem do Sejmu dlatego, że widziałem, że w służbie zdrowia źle się dzieje, chciałem się zaangażować, żeby ją naprawić. Jeżeli chodzi o zespoły parlamentarne, to ich istnienie jest inicjatywą posłów. Jeśli jest potrzeba istnienia takiego zespołu, poprzedni miał osiągnięcia i warto by było, by istniał także w tej kadencji, to mógłbym się podjąć pracy w takim zespole.

Red. Paweł Kruś:

Wracając do samoistnego włóknienia płuc: jakie byłyby koszty terapii nowymi lekami?

Prof. Karina Jahnz-Różyk:

To na razie nie jest określone, to sprawa Komisji Ekonomicznej, która negocjuje ceny. Ważna jest jednak sprawa populacji chorych. Nie mamy rejestru. Liczę na nowe władze w Ministerstwie Zdrowia, że coś w tej sprawie zmienią. Rejestry pozwalają na określenie epidemiologii tych schorzeń. Jeśli oceniamy wpływ leczenia na budżet, to kluczową sprawą jest, ilu pacjentów będzie potencjalnie leczonych. Często negatywne oceny AOTMiT wynikają z tego, że trudno ocenić liczbę chorych.

Prof. Paweł Śliwiński:

Mamy około 300 chorób śródmiąższowych. Każda z nich jest chorobą rzadką. Medycyna zmierza dziś w kierunku terapii personalizowanej, w każdej jednostce chorobowej próbujemy leczyć w sposób zindywidualizowany. Leki na choroby rzadkie są znacznie droższe od terapii chorób powszechnych. Jest to w pewien sposób apel do Ministerstwa Zdrowia, by zacząć myśleć bardziej perspektywicznie o kryteriach i kosztach nowej terapii. Będzie coraz więcej sytuacji, gdy będziemy mieć doskonały, ale drogi lek tylko dla określonej, nielicznej populacji chorych. Dlatego tak ważne jest prowadzenie rejestrów pacjentów z chorobami rzadkimi.

Poseł Krzysztof Ostrowski:

Mam świadomość, że samoistnie włóknienie płuc to wycinek szerszego problemu. W Sejmie jest wielu posłów, wielu z nich to osoby dobrej woli, pozytywne zmiany widać już w Ministerstwie Zdrowia. Mam nadzieję, że te zmiany zaowocują tym, że rozdział pieniędzy będzie sprawiedliwszy, racjonalniejszy.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Pani profesor, czy dla tak małych grup chorych dobrym wyjściem są właśnie programy lekowe? Jakie są w tej sprawie doświadczenia?

Prof. Karina Jahnz-Różyk:

W polskim systemie ochrony zdrowia jest pojęcie programu lekowego jako świadczenia gwarantowanego, czyli przeznaczonego dla relatywnie drogich leków, dedykowanych niewielkiej liczbie pacjentów. Programy lekowe składają się z dwóch części: pierwsza to coś w rodzaju badania klinicznego ? ma kryteria włączenia i wyłączenia ? druga to obserwacja pacjenta w życiu codziennym. W tej chwili funkcjonuje około 70 programów lekowych, w tym 23 onkologiczne. Dla porównania, w 2011 roku tych programów było tylko pięć. Około 15 proc. budżetu NFZ przeznacza się na koszty programów lekowych w Polsce ? to dane z 2014 roku. Głównie są to koszty substancji czynnych.

Jest bardzo skomplikowana droga wprowadzenia leku do refundacji: zaczyna się w Ministerstwie Zdrowia, następnie w AOTMiT weryfikuje się raporty HTA, biorąc pod uwagę efektywność kliniczną, ekonomiczną i wpływ na budżet. Potem Komisja Ekonomiczna MZ rozmawia na temat ceny leków i instrumentów podziału ryzyka. Ostateczna decyzja należy do Ministra Zdrowia.

Jako osoba, która prowadzi dwa programy lekowe, uważam generalnie, że jest to dobre rozwiązanie dla chorób rzadkich. Na pewno należałoby poprawić system monitorowania programów i przekształcić bazy danych z programów lekowych w rejestry medyczne. To pokazałoby, jak wyglądają populacje chorych w Polsce.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Do tej pory mówiliśmy o kosztach leczenia. Panie doktorze, a jakie są koszty nieleczenia samoistnego włóknienia płuc?

Dr Jerzy Gryglewicz:

Głównym obszarem, który udało nam się zweryfikować, jest leczenie szpitalne: koszty związane z hospitalizacją chorych na samoistne włóknienie płuc to 16 mln zł. Należałoby się jednak zastanowić, czy hospitalizacja przynosi elekt leczniczy, skoro ? jak zauważył prof. Śliwiński ? jedyną możliwością terapii jest leczenie tlenem i przeszczep płuc. Zapewnienie tlenoterapii w warunkach ambulatoryjnych przyniosłoby oszczędności, które mogłyby spowodować zwiększenie puli pieniędzy na refundację nowych terapii lekowych w samoistnym włóknieniu płuc, poprawiając efekty leczenia.

Współczuję pulmonologom braku obecnych możliwości terapeutycznych ? to niewątpliwie rodzi frustrację wśród pacjentów i wśród lekarzy, którzy nie mają praktycznie nic do zaoferowania pacjentom, bo nawet rehabilitacja nie przynosi spodziewanych efektów. Praktycznie pozbawiamy pacjentów nadziei.

Jesteśmy jednym z nielicznych państw UE, który nie ma Narodowego Programu Leczenia Chorób Rzadkich. Koszty społeczne chorób rzadkich są dużym problemem, bo brak odpowiedniego leczenia powoduje, wysokie koszty społeczne tych chorób. Jeśli chodzi o tę jednostkę chorobową ? a raczej o grupę chorób, bo ZUS nie rozróżnia samoistnego włóknienia płuc, tylko choroby tkanki śródmiąższowej ? to stan kliniczny powoduje, bardzo szybko od rozpoczęcia choroby uzyskują renty z tytułu niezdolności do pracy. W naszym raporcie koszty rent ponoszonych przez ZUS w 2012 w tej grupie chorych to było 10 mln zł, natomiast koszty absencji chorobowej ? 6 mln zł. Tak więc leczenie mogłoby przynieść oszczędności po stronie ZUS. Warto brać to także pod uwagę przy podejmowaniu decyzji o refundacji.

Obecnie refundowane jest w Polsce w wielu przypadkach bardzo drogie leczenie w chorobach onkologicznych, dlatego również dla innych jednostek chorobowych powinno być takie refundowane leczenie w sytuacjach gdy mamy świadomość, że istnieją leki ratujące życie, a przynajmniej je wydłużające. Wiem, że onkologia jest priorytetem, ale nie możemy zapominać o innych pacjentach, gdzie efekty leczenia mogą być nawet lepsze.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Czy dzięki odpowiednio wczesnemu zastosowaniu nowych leków można by bardziej wydłużyć życie pacjentów?

Prof. Jan Kuś:

Tak można by było powiedzieć przez analogię do innych chorób, jednak badań potwierdzających jeszcze nie ma. Analiza wyników z połączenia kilku badań klinicznych z pirfenidonem, co dało ponad 1200 obserwacji, wykazała, że w grupie pirfenidonu śmiertelność była istotnie mniejsza niż w grupie placebo. Do tych badań kwalifikowano pacjentów, którzy mieli pojemność życiową płuc 50-80 proc. należnej. W badaniach klinicznych nintedanibu nie było ograniczeń, chorzy z lepszymi i gorszymi wskaźnikami pojemności płuc nie różnili się zahamowaniem tempa spadku pojemności życiowej płuc. Lek u chorych z lepszymi wskaźnikami był tak samo efektywny jak zastosowany u tych, którzy mieli gorsze parametry.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Prof. Władysław Pierzchała, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, również powtarza, że samoistne włóknienie płuc jest chorobą znaczne gorszą niż rak. Dziękując ekspertom za wystąpienia i dyskusję, pozostaje mieć nadzieję, że pamiętając o tym, że każda choroba jest ciężka, stanie się tak, jak zapewniał pan minister Jarosław Pinkas, że ministerstwo nie zapomni o chorobach rzadkich.

Artykuł Samoistne włóknienie płuc – Ważny problem społeczny pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z dr. hab. n. med. Wojciechem Piotrowskim z Oddziału Klinicznego Pulmonologii i Alergologii Szpitala Klinicznego im. N. Barlickiego w Łodzi.

Samoistne włóknienie płuc to choroba, o której wciąż niewiele wiadomo?

Samoistne włóknienie płuc (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) jest to choroba o nieustalonej etiologii, polegająca na procesie przewlekłego włóknienia ograniczonego do płuc. Jest to postępująca choroba w przebiegu której dochodzi do stopniowego zastępowania prawidłowej struktury płuca ? pęcherzyków płucnych ? tkanką łączną. Samoistne włóknienie płuc powoduje trwałe bliznowacenie płuc i zaburzenia wymiany gazów oddechowych przez barierę pęcherzykowo-włośniczkową. Konsekwencją jest niewydolność oddechowa, inwalidztwo oddechowe i przedwczesny zgon. Choroba jest rzadka, jest znacznie rzadsza niż np. POChP, natomiast spośród chorób śródmiąższowych samoistne włóknienie płuc jest jedną z częstszych jednostek chorobowych. Bardzo często nie jest jednak właściwie rozpoznawana. Wynika to z tego, że kryje się pod maskami innych rozpoznań, jak np. POChP czy niewydolności krążenia.

Średnia wieku chorych to 66 lat, bardzo rzadko chorują osoby poniżej 50. roku życia, dominuje wśród mężczyzn, którzy stanowią około 70 proc. pacjentów. Początkowo chory odczuwa duszność przy większym wysiłku. Duszność stopniowo narasta. Z reguły dopiero po miesiącach, a nawet latach pacjent udaje się do lekarza z objawami, które go niepokoją. Objawy, na które należy zwrócić uwagę to: duszność i suchy kaszel. Podczas osłuchiwania stetoskopem lekarz słyszy trzeszczenia w przypodstawnych częściach płuc. Kolejnym objawem mogącym naprowadzić na to rozpoznanie jest obecność palców pałeczkowatych. Prawidłowe rozpoznanie tej choroby jest trudne, wymaga często oceny przez interdyscyplinarny zespół specjalistów (pulmonolog, patolog, radiolog).

W jaki sposób lekarz może rozpoznać samoistne włóknienie płuc?

Wytyczne z 2011 roku podają dokładne kryteria rozpoznania choroby. Podstawą rozpoznania jest badanie tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości. W badaniu tym stwierdza się zacienienia siateczkowate, obraz tzw. plastra miodu oraz rozstrzenie oskrzeli. Zmiany lokalizują się w dolnych i obwodowych częściach płuc. Z kolei w gazometrii można stwierdzić hipoksemię (niedobór tlenu we krwi). Warto wykonać prosty test wysiłkowy, jakim jest test 6-minutowego chodu, który może ujawnić objawy niewydolności oddechowej. Ważnym badaniem jest także spirometria, dzięki której stwierdza się cechy sugerujące restrykcję. W samoistnym włóknieniu płuc obniżona jest zdolność dyfuzyjna gazów w płucach. Jeśli jest taka potrzeba wykonuje się również badanie histopatologiczne tkanki pobranej w czasie biopsji płuca, w którym można obserwować zmiany wskazujące na tak zwane zwykłe śródmiąższowe zapalenie płuc (UIP). Jeżeli zmiany stwierdzane w badaniu tomograficznym są bardzo typowe, można rozpoznać samoistne włóknienie płuc, pod warunkiem wykluczenia na wstępie innych znanych przyczyn włóknienia (leki, choroby tkanki łącznej, narażenie na czynniki środowiskowe). W innych przypadkach badanie histopatologiczne jest niezbędne do pewnego rozpoznania choroby.

Czy wiadomo, ilu pacjentów w Polsce choruje na IPF?

Nie ma badań, które pozwoliłyby oszacować ilość pacjentów w Polsce. Dane z tzw. europejskiej białej księgi (European White Lung Book) opublikowane w tym roku, mówią, że w Europie jest około 15-18 chorych na 100 tys. Trzeba pamiętać, że wielu chorych pozostaje niezdiagnozowanych, gdyż w Polsce tę chorobę rozpoznajemy znacznie rzadziej, niż wynikałoby to z europejskich danych epidemiologicznych. Średni czas od pierwszych objawów do rozpoznania choroby, według rejestrów niemieckich, wynosi 2-4 lata. Mediana przeżycia chorych na samoistne włóknienie płuc wynosi 3,5 roku, czyli jest porównywalna z wieloma chorobami nowotworowymi.

Rozpoznanie choroby jest naprawdę trudne, gdyż kryteria są nie do końca precyzyjne i wymagają dużego doświadczenia. Dlatego zaleca się, aby w procesie diagnostycznym brali udział specjaliści z innych dziedzin: radiolog i patomorfolog. W Polsce jest niewielu specjalistów, którzy zajmują się samoistnym włóknieniem płuc.

Jakie są możliwości terapeutyczne dla pacjentów?

Dawniej, tradycyjnym sposobem postępowania było stosowanie takich leków jak glikokortykosteroidy, glikokortykosteroidy połączone z lekiem immunosupresyjnym. Te leki były stosowane jeszcze do niedawna, ale obecnie nie są polecane, ponieważ nie są skuteczne, a istnieje ryzyko wystąpienia działań niepożądanych, przede wszystkim związanych z immunosupresją. Są dane, które mówią o zwiększeniu liczby zgonów i hospitalizacji u chorych leczonych w ten sposób.

Od niedawna mamy dwa leki, które są aktywne i skuteczne w tej chorobie: pirfenidon i nintedanib. Badania kliniczne: CAPACITY 1&2 i ASCEND (dla pirfenidonu) oraz TOMORROW i INPULSIS? 1 & 2 (dla nintedanibu) potwierdziły, że spowalniają one postęp samoistnego włóknienia płuc. Te dwa leki są dostępne w Europie i w Stanach Zjednoczonych. Znalazły swoje miejsce w rekomendacjach dotyczących leczenia. Wytyczne zostały opublikowane w lipcu 2015 roku.

Jak działają te leki?

Zmniejszają proliferację fibroblastów, wpływając przede wszystkim na czynniki wzrostu, które są odpowiedzialne za taki niekontrolowany rozplem tkanki łącznej. Badania randomizowane wykazały, że oba leki zmniejszają tzw. tempo progresji choroby, czyli opóźniają jej postęp. Choroba oczywiście postępuje, gdyż jest to wpisane w jej historię naturalną, ale ten postęp jest znacznie wolniejszy u osób, które te leki przyjmują. Oczywiście ? ze względu na charakter choroby ? nie ma możliwości, żeby całkowicie wyleczyć pacjenta. Są jeszcze inne parametry, takie jak jakość życia, zmniejszenie częstości zaostrzeń, na które wpływają korzystnie oba leki. Oczywiście chcielibyśmy, aby te leki przedłużały życie, ale nie mamy jeszcze danych statystycznych, które mogłyby to potwierdzić. Konieczny do tego jest dłuższy okres obserwacji. Badania randomizowane trwały około 1-1,5 roku, przez ten czas nie można ocenić wpływu leku na długość życia.
W leczeniu samoistnego włóknienia płuc istotną rolę odgrywa też leczenie wspomagające, m.in. tlenoterapia, rehabilitacja…
To jest bardzo ważne i podkreśla się, że jako metody wspomagające są istotne w terapii chorych. Tlenoterapia jest stosowana u tych pacjentów, u których dochodzi do niewydolności oddechowej, do hipoksemii. Rehabilitacja jest także ważnym elementem tego leczenia. Trzeba zachęcać pacjenta do ruchu, który powinien być dostosowany do jego możliwości, najlepiej gdyby się odbywał w sposób nadzorowany przez specjalistów. Obydwie te formy leczenia, czyli tlenoterapia i rehabilitacja, powinny być stosowane w leczeniu innych chorób przewlekłych, np. POChP. Uważa się, że te formy leczenia są tak samo ważne jak farmakoterapia.

Czy rejestr pacjentów mógłby poprawić sytuację chorych, tak jak np. w Czechach?

Rejestry pacjentów chorych na samoistne włóknienie płuc są prowadzone w większości krajów Europy Zachodniej. W Czechach taki rejestr działa od 2012 roku. Pojawiła się inicjatywa, aby stworzyć rejestr środkowoeuropejski, na bazie rejestru czeskiego. Rejestry dostarczają wielu cennych danych na temat tej choroby. Badania kliniczne, jak mówiłem, realizowane są w czasie ściśle określonym protokołem badania. Ponadto do tych badań rekrutowani są jedynie chorzy spełniający ściśle określone kryteria włączenia i wyłączenia. To nie jest populacja, która występuje w naturalnych warunkach, w realnym życiu. Rejestry dają możliwość oceny szerszej rzeszy chorych, wykazujących bardziej zróżnicowane cechy fenotypowe, z chorobami współistniejącymi, przyjmujących leki, które mogą być niedozwolone przez protokoły badań klinicznych, itp. Ponadto możemy obserwować tych chorych przez dowolnie długi czas. Dzięki temu widzimy, jak leki, które stosujemy wpływają na przeżycie i odległe rokowanie. Dodatkowo ułatwia to pacjentom dostęp do leczenia. Jednocześnie leczenie jest nadzorowane w sposób właściwy. Warto wspomnieć, że nowe leki są bardzo drogie, ich refundacja oraz dystrybucja powinny być we właściwy sposób nadzorowane. Rejestry mogą pomóc nam, lekarzom, zrozumieć patogenezę tej choroby, poznać nieznane uwarunkowania kliniczne. Potrzebny jest wspólny wysiłek, zgromadzenie danych z różnych ośrodków, aby ta liczba pacjentów wynosiła nie kilku czy kilkunastu chorych, ale kilkuset lub kilka tysięcy. Do pulmonologów w Polsce dociera prawdopodobnie jedna dziesiąta chorych na IPF. Za pomocą rejestru można więc weryfikować dane epidemiologiczne, zobaczyć jak to wygląda w Polsce, porównać z danymi z innych krajów. To, że my widzimy tak mało chorych na samoistne włóknienie płuc może wynikać z faktu, że u wielu chorych stawia się już na wstępie niewłaściwe rozpoznanie. Ta choroba nie jest zazwyczaj brana pod uwagę, jako możliwa przyczyna zgłaszanych dolegliwości. Przyczyną tego stanu rzeczy mógł być brak większego zainteresowania tą chorobą, co było konsekwencją faktu, że nie mogliśmy zaproponować chorym skutecznego leczenia. Ale w tej chwili jest szansa, że to się zmieni. Obydwa leki (pirfenidon i nintedanid) są już zarejestrowane w krajach UE, można nimi leczyć. Nie ma jednak programów refundacyjnych i z tego względu tworzy się bariera dla wszystkich chorych. Roczna terapia takim preparatem jest bardzo droga. Niemniej jednak prowadzone są działania, aby te nowoczesne leki były dostępne dla pacjentów.

Rozmawiała Anna Rogala

Artykuł Jak leczyć samoistne włóknienie płuc? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z Mirosławem Zielińskim, prezesem Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan.

Co w ciągu ostatniego roku poprawiło się, jeśli chodzi o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich? Miał powstać już rok temu?

Niestety nie zrobiono nic. Plany były bardzo ambitne już od czasu, gdy pacjenci wzięli sprawę w swoje ręce i w 2011 roku wraz z lekarzami rozpoczęli pisanie projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. W lutym 2012 rorku plan był gotowy, minister Arłukowicz zlecił Zespołowi ministerialnemu ds. Chorób Rzadkich kontynuację prac. Po roku je zakończono, dokument stał się dokumentem rządowym.

Mamy początek 2015 roku, a w Polsce nadal nie ma Narodowego Planu, pomimo zaleceń Komisji Europejskiej. Oczywiście, zalecenia te możemy traktować jako dokument ?miękki? i do niczego niezobowiązujący ? i zapewne tak podszedł do tego tematu minister zdrowia. Widocznie zalecenie Komisji UE faktycznie nie są niczym wiążącym dla naszego resortu zdrowia. To wstyd dla Polski. Gdy przebywamy na konferencjach za granicą, oglądamy wykresy z mapami, na których Polska jest przedstawiana jako czarna plama: czarny kolor piętnuje brak Narodowego Planu, brak rejestru chorób rzadkich, najniższy poziom refundacji leków na choroby rzadkie itd. W każdym wymiarze mamy ocenę najgorszą w UE. Patrzymy na to z żalem do naszych władz, lecz jednak stale szukamy dialogu.

Zobaczymy, jakie deklaracje zostaną złożone w tym roku podczas obchodów Światowego Dnia Chorób Rzadkich, oczywiście o ile ktoś z resortu zdrowia w ogóle przyjdzie, gdyż rok temu ani sam Minister ani nikt z Ministerstwa Zdrowia się nie pojawił. Jednak nadal mamy nadzieję, że w końcu coś się zmieni, że zapadną decyzje, które pozwolą spełnić wcześniejsze deklaracje rządu i resortu zdrowia. Nie zakładam tego, że nas mamiono obietnicami, choć czasem, jak patrzę realnie, mam takie smutne odczucia. Rozczarowanie środowiska pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami jest coraz większe.

Ile osób w Polsce choruje na choroby rzadkie w Polsce?

Około 2,5 mln Polaków jest dotkniętych jedną z 7 tysięcy chorób rzadkich. Przy kulejącej diagnostyce trzeba pamiętać, że wiele osób nie wie, na co choruje lub nawet nie wie, że choruje. Te dane liczbowe pokazują, że choroby rzadkie nie powinny być zjawiskiem nieistotnym dla systemu opieki zdrowotnej. W Unii Europejskiej już dawno zdecydowano, że należy je specjalnie traktować, aby wyrównać szanse dla pacjentów i rodzin z rzadką chorobą. Dlatego też w Polsce nie możemy zaakceptować kompletnego braku dostrzegania specyfiki chorób rzadkich przez system zdrowotny i socjalny. To choroby trwające przeważnie całe życie. Wymagają specjalnej drogi postępowania medycznego. Trzeba dostosować system opieki społecznej, stworzyć takie wsparcie, by nie doprowadzić do ubóstwa i rozpadu rodziny ? tragedii, których naprawa pochłonie dużo większe koszty, nie tylko płatnika, ale i społeczne.

Minister obiecywał, że Narodowy Plan powstanie w 2014 roku?

Na początku 2014 roku minister obiecał, że w połowie roku zakończy prace nad wersją Narodowego Planu, która będzie mogła być przegłosowana przez Radę Ministrów i przyjęta jako oficjalnie funkcjonujący Narodowy Plan. Wówczas Minister poprosił o czas do końca czerwca. Daliśmy mu ten czas, ustalając jednak, że niektóre obszary tego Planu będą wdrażane jeszcze przed jego formalnym przyjęciem. Chodziło o uruchomienie systemu centrów referencyjnych, utworzenie rejestru chorób rzadkich i zwiększenie zakresu refundacji leków sierocych. To są trzy fundamentalne filary dla systemu opieki i leczenia chorób rzadkich odpowiadające na podstawowe pytania: kto, kogo, gdzie, jak i czym ma leczyć. Potem przyszły wybory do Parlamentu Europejskiego i było zapewne wiele innych pilnych spraw, ważniejszych niż choroby rzadkie. Nawet ministerialny Zespół ds. chorób rzadkich nie zebrał się od dwóch lat.

Od dwóch lat nie było nawet spotkania Zespołu?

Tak, Zespół w pełnym składzie nie miał spotkania od dwóch lat. Kilkukrotnie spotykał się z nami przewodniczący, dyrektor departamentu Tomasz Pawlęga, ale sam pan dyrektor nie stworzy systemu. Co prawda były zorganizowane pojedyncze spotkania z przedstawicielami Ministerstwa Pracy i Polityki Socjalnej oraz Ministerstwa Edukacji, aby dopracować te obszary Narodowego Planu, za które odpowiedzialne będą obie wymienione instytucje. Ale to dopiero początek. Zanim te obszary planu zostaną opracowane minie sporo czasu, może nawet rok lub więcej.

Ministerstwo mówi, że rejestr chorób rzadkich właściwie to jest?

Ministerstwu wydaje się, że rejestr to będzie taka hybryda tego, co jest w bazie danych krajowego rejestru wad wrodzonych oraz informacja z bazy Orphanetu o chorobach rzadkich. Ale nie o to chodzi. Rejestr powinien być narzędziem wielopoziomowym przechodzącym przez wszystkie obszary Narodowego Planu: powinna tam być bazowa informacja o chorobie rzadkiej, diagnostyka, formuła leczenia, informacja o lekach, jeżeli są wynalezione, dostęp do badań klinicznych, kompleksowe zabezpieczenie socjalne. Powinny tam być obszerne informacje ? oczywiście zabezpieczone odpowiednimi poziomami dostępu ? inne dla studentów, inne dla lekarzy, pacjentów, inne dla NFZ, a także producentów leków, żeby wiedzieli, że jest taki pacjent: to bardzo ważne informacje dla badań na skalę europejską nad lekami. Europejski Komitet Ekspertów od Chorób Rzadkich (EUCERD) wydał w tej sprawie w czerwcu 2013 dokument z rekomendacjami. Wystarczyłoby tylko działać według tych zaleceń.

Minister już rok temu twierdził, że ośrodki leczenia chorób rzadkich też są, bo przecież chorzy są leczeni?

Są nieformalne centra referencyjne, które dzięki swojej praktyce mają pewną, często bardzo wysoką, wiedzę i świetnych specjalistów, ale nie są systemowo wspierane. Minister zdrowia zamierzał utworzyć system certyfikacji ośrodków leczących choroby rzadkie. Zapowiedział wydanie przepisów określających kryteria, jakie ośrodki mają spełniać, aby uzyskać status referencyjności. Jednak same certyfikaty nie wystarczą. Referencyjność powinna być doceniona we właściwej wycenie procedur medycznych, bo leczenie choroby rzadkiej jest zawsze droższe. Ponadto lekarze zatrudnieni w tych ośrodkach muszą mieć możliwość wyjazdu na konferencję naukową, zakupienia publikacji, zarejestrowania się na płatnych portalach medycznych. Skąd mają czerpać swoją wiedzę stanowiącą o tej referencyjności? Niestety, centra referencyjne w koncepcji głoszonej przez ministra nie otrzymają ani złotówki więcej.

Dużą grupę pacjentów ministerstwo lekceważy, nie spełniając swoich własnych obietnic?

Tak, i nie wiem, dlaczego tak się dzieje. Przecież choroba rzadka, źle zdiagnozowana i nieleczona, powoduje w konsekwencji dużo większe koszty dla systemu na późniejszych etapach. Dlatego we wszystkich dokumentach unijnych mowa jest o ?wyrównywaniu szans? dla pacjentów z chorobami rzadkimi ? nie tylko dla tych, dla których są wynalezione leki, ale też dla których leków nie ma. Istotne jest, żeby była dobrze postawiona diagnoza, bo nawet jeśli na daną chorobę nie ma leku, to nie znaczy, że nie można poprawić stanu zdrowia pacjenta. Zakłada się wyrównanie tej bardzo nieuprzywilejowanej pozycji chorób rzadkich. Dlatego został stworzony COMP (Komitet ds. sierocych produktów leczniczych, działający przy Europejskiej Agencji Leków), powstają zalecenia unijne na temat narodowych planów, pojawiają się preferencje dla przemysłu, by zachęcić producentów do badań nad lekami.

Ministerstwo postrzega problematykę chorób rzadkich poprzez pryzmat drogich leków sierocych, zapominając, że zaledwie 1 procent tych chorób ma jakąkolwiek ofertę lekową. Dla pozostałych 99 procent leków nie wynaleziono, a pacjentów trzeba leczyć dostępnymi metodami. Minister dobrze wie, że europejskie założenia w stosunku do chorób rzadkich zakładają specyficzny sposób ich traktowania, zarówno pod kątem medycznym, diagnostycznym, jak i lekowym. Tylko dla 76 chorób rzadkich wynaleziono leki: z przeznaczeniem do ich leczenia COMP zarejestrował 94 tzw. leki sieroce ? mające status orphan medical product (OMP). Niestety w Polsce z tej grupy leków sierocych refundowanych jest tylko 14. Mamy najniższy poziom refundacji w UE, trzy razy niższy od Rumunii czy Bułgarii. Jak widać, nie mamy za co dziękować ministrowi. On zasłania się sprawiedliwością społeczną: leki są za drogie. Zapomina jednak, że UE uznała, że właśnie w stosunku do chorób rzadkich sprawiedliwość społeczna została naruszona.

Europejska strategia w zakresie leków sierocych zakłada doprowadzenie do tego, by pojawiło się znacznie więcej leków dla tych chorób rzadkich. Do 2020 r. zakłada się wynalezienie przynajmniej 200 nowych leków. W naszym przypadku aż korci zapytać: po co, skoro z perspektywy polskiego pacjenta i tak jest to bez znaczenia, bo w Polsce i tak nie będą refundowane.

Leki na jakie choroby nie są w Polsce nierefundowane, w odróżnieniu od innych krajów UE?

Polska refunduje leki dla 14 chorób ultra rzadkich: m.in. Gauchera, trzech typów mukopolisacharydoz, choroby Pompego. To nie jest jednak zasługa obecnego ministra. W dalszym ciągu nie ma refundacji leków na chorobę Niemanna-Picka, Fabry?ego czy późnej postaci choroby Parkinsona. We wszystkich krajach UE ich leczenie jest refundowane, tylko nie w Polsce. Coś tu jest nie tak!

Ministerstwo tłumaczy, że leczenie jest bardzo drogie i nie przynosi odpowiednich efektów?

Wszystkie państwa UE uważają, że leki są skuteczne i efektywne, jedynie w Polsce twierdzi się coś innego. Brakuje politycznej woli wynikającej z braku wiedzy albo ? gorzej ? z braku akceptacji ministerstwa dla trendu medycznego i społecznego w UE, który zakłada, że pacjenci z chorobami rzadkimi powinni mieć wyrównywane szanse, również w zakresie dostępu do leków sierocych. Zapytam wprost: stać Rumunię i Bułgarię na leczenie chorób rzadkich, a Polski nie? Nie znam odpowiedzi na pytanie, dlaczego w Rumunii jest refundowanych trzy razy więcej leków sierocych niż w Polsce.

Na grudniowej konferencji regionalnej organizowanej przez UE, podsumowującej leczenie w krajach Europy Środkowej i Wschodniej, koledzy z Czech, Rumunii, Bułgarii, Słowacji współczuli, że mamy rząd, który nie widzi potrzeby zalecanego przez UE traktowania chorób rzadkich. Na każdym slajdzie, który pokazywano na tej konferencji, Polska była jedną wielką czarną plamą niepowodzenia. W Polsce refunduje się najmniej leków na choroby rzadkie. Z budżetu lekowego NFZ na leki sieroce dla chorób ultra rzadkich przeznacza się około 140 mln zł rocznie; to zaledwie 1 proc. wszystkich wydatków NFZ na leki. Dla porównania, Słowacja wydaje 4,5 proc. swojego budżetu lekowego na leki sieroce. Ta dysproporcja mówi sama za siebie. Na samą realizację bułgarskiego Narodowego Panu (bez kwot na refundację) jest przeznaczane co roku 9 mln euro. A u nas nie dość, że nie wdrożono planu, to nawet nie planuje się przeznaczania kwot na jego realizację.

Na stronie internetowej Ministerstwa można przeczytać założenia narodowego planu: m.in. ?zwiększenie dostępności terapii lekowych?, ?zwiększenie dostępności do drogich terapii?. W obydwu przypadkach tego ?zwiększenia? nie zauważyliśmy. Trend jest raczej odwrotny: gdy na świecie przybywa nowych leków, w Polsce nie wchodzą one do refundacji. Jeśli chodzi o procesy refundacyjne w ostatnich dwóch latach, to nie znam żadnego, który zakończył się pozytywnie dla leków sierocych. Wszystkie po kolei otrzymują negatywne decyzję. Przeszkodą jest art. 12 pkt 13 ustawy refundacyjnej, czyli kryterium cost per QALY. Z powodu tego ograniczenia nie refunduje się leków, które w ocenie technologii przekraczają cost per QALY, którego wartość na dziś to około 115 tys. zł. A ceny leków sierocych, właśnie ze względu na swoją rzadkość, przeważnie przekraczają tą wartość. Minister zawsze wydaje decyzję negatywną. Czy tak musi być? Myślę, że nie, gdyż to właśnie minister kształtuje system opieki medycznej i od niego zależy, czy będzie brać kryterium cost per QALY pod uwagę przy podejmowaniu decyzji refundacyjnej. W całej Europie szybko się przekonano, że stosowanie tego kryterium wobec leków sierocych jest poważnym błędem prowadzącym do ograniczenia dostępu do leczenia chorób rzadkich.

Skoro kryterium QALY stanowiło przeszkodę w dotychczasowych decyzjach refundacyjnych podejmowanych od czasu wejścia ustawy refundacyjnej w życie, środowiska medyczne i pacjenckie postanowiły wspomóc ministra, proponując przyjęcie zdroworozsądkowego z punku widzenia nowoczesnej HTA podejścia wobec chorób rzadkich i leków sierocych. Po wielu debatach z udziałem ekspertów medycznych i teoretyków opieki zdrowotnej, lekarzy, etyków i filozofów, Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich wraz z Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii dnia 9 września 2014 wydały zalecenie dla ministra w sprawie QALY. Jest ono jakby fundamentem myślenia o lekach sierocych. Obydwa zespoły ?rekomendują ministrowi zdrowia, AOTM i komisji ekonomicznej, aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej odstąpić od stosowania QALY dla chorób ultra rzadkich i onkologicznych, w przypadku których jest tylko jeden lek?. To zalecenia dwóch poważnych komisji, w skład których wchodzą sami lekarze. Te zalecenia są jednak przez ministra ignorowane gdyż, jak twierdzi, jest wodoszczelny na wszystkie takie stanowiska, interpelacje czy dezyderaty poselskie.

Czyli minister nie będzie słuchał żadnych opinii ekspertów?

Problemem dla rzadkich chorób w Polsce nie jest wola i wiedza lekarzy, brak gotowości czy niewydolność systemu, czy też w końcu brak środków NFZ. Problemem jest brak właściwej polityki państwa wobec chorób rzadkich. Właściwej, to znaczy rzeczywiście uwzględniającej to, co zaleca Komisja UE, bez żadnych wyjątków, w każdym zakresie i obszarze. Wymienię je tu w kolejności zgodnej ze strukturą Planu Narodowego widniejącą na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia: kodyfikacja, rejestr, diagnostyka (przesiewy i testy genetyczne), centra referencyjne, zwiększenie dostępności wysoko specjalistycznej opieki medycznej, zwiększenie dostępności do drogich terapii lekowych i technologii, lepsza rehabilitacja, zintegrowana pomoc socjalna, rozwój badań, edukacja medyczna i społeczna.

Brak polityki państwa wobec chorób rzadkich to stan zły. Trzeba to zmienić i wiedzą o tym dobrze minister Bartosz Arłukowicz oraz podsekretarz stanu Igor Radziewicz-Winnicki, pod nadzorem którego znajduje się ministerialny Zespół ds. Chorób Rzadkich. Unikanie problemu, zwłoka i brak działań szkodzą wszystkim, przede wszystkim chorym. Tylko dialog i wola zmiany systemu mogą odmienić ten zły stan.

Co zamierzacie dalej jako Krajowe Forum?

Nie zasługiwalibyśmy na szacunek ludzi, którzy nam zaufali, gdybyśmy teraz zrezygnowali. Powierzono nam misję wpływania na naprawę systemu. Nie spoczniemy, dopóki nie będzie Narodowego Planu w formule zapewniającej realną poprawę sytuacji osób i rodzin z chorobami rzadkimi.

Co roku 28 lutego to Dzień Chorób Rzadkich, święto obchodzone na całym świecie. Pacjenci z 7 tysiącami chorób rzadkich mają swoją chwilę. Mają swoją chwilę również ich rodziny. To ważny dzień, bo wtedy jesteśmy słyszalni na całym świecie. W tym roku znów będą wśród nas pacjenci, ich rodziny, organizacje pacjenckie, parlamentarzyści. Zapraszamy wszystkich (informacje: www.dzienchorobrzadkich.pl). Zaprosimy też panią premier Ewę Kopacz, która zawsze, gdy były inicjowane obchody Dnia Chorób Rzadkich, była obecna, dopóki nie objęła funkcji marszałka sejmu. Mamy nadzieję, że pani premier skorzysta z zaproszenia i wpłynie na podejście wobec chorób rzadkich tak, aby punkty, które widnieją na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia w zakładce ?Rzadkie Choroby?, nie były tylko elektronicznym zapisem, lecz działającym systemem, aby przełożyły się na rzeczywistą poprawę los pacjentów.

[seperator style=”style1″]

Terapie celowane

[/seperator]

Przyszłością leczenia nowotworów, także nowotworów rzadkich, są terapie celowane molekularnie. Polegają na stosowaniu leku skierowanego bezpośrednio przeciw komórce nowotworowej.

Terapia personalizowana, ?szyta na miarę?, pozwala na dopasowywanie leku do pacjenta, a nie do danej choroby. Zrywa to z podejściem, które jeszcze do niedawna było stosowane w medycynie, że u wszystkich osób z tym samym schorzeniem stosuje się tę samą metodę leczenia.

Po to, by stosować zasady medycyny spersonalizowanej, trzeba poznać chorobę i chorego. Coraz więcej dziś wiadomo o biologii nowotworów, dlatego coraz dokładniej się je klasyfikuje. Stanowi to dobry czynnik rokowniczy zarówno dla przebiegu choroby, jak i dla wyboru leków. Przykładem jest rak płuca, w którym od niedawna wyróżnia się dwa typy: drobnokomórkowy i niedrobnokomórkowy, który to można podzielić na kolejne podtypy różniące się budową. Dzięki diagnostyce molekularnej można wyodrębnić grupy pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi w komórkach nowotworowych (np. EGFR), u których można zastosować leczenie celowane.

Pierwsze leki celowane pojawiły się w onkologii w latach 90. XX wieku (pierwszym była MabThera zarejestrowana w USA w 1997 roku pod nazwą Rituxan do leczenia chłoniaka nieziarniczego). Leki celowane działają tylko na konkretną cząsteczkę ? np. receptor komórkowy czy enzym, od którego zależy wzrost guza. Ich podawanie ma sens tylko u tych pacjentów, u których z powodu mutacji nowotwór produkuje nadmierne ilości danego białka.

[seperator style=”style1″]

Stanowisko

[/seperator]

Stanowisko Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii w sprawie kryterium wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (cost per QALY) i odnoszenia wyników klasycznej analizy ekonomicznej do progu opłacalności

Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich oraz Parlamentarny Zespół ds. Onkologii, mając na uwadze, zarówno aspekty merytoryczne, jak również istotne potrzeby społeczne i zdrowotne polskich Pacjentów, w rezultacie posiedzenia w dniu 9 września 2014 roku, po zapoznaniu się ze stanowiskami ekspertów oraz przedstawicieli środowisk pacjentów z zagadnieniem zastosowania w/w kryterium, jako czynnika ograniczającego dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii sierocych, zdecydowały się zająć stanowisko w sprawie.

Zważywszy, że

1. Brak ustawowych regulacji w zakresie chorób rzadkich (w tym rzadkich schorzeń onkologicznych), dotychczasowe doświadczenia oraz wyraźne potrzeby społeczne idące w ślad za doktryną europejską, promującą egalitarne podejście wobec chorób rzadkich, wyrażaną w konsultacjach, zaleceniach Rady i przedmiotowych rozporządzeniach UE (2009/C 151/02); Rozp. [WE] 141/2000), wskazują na potrzebę nowelizacji tzw. ustawy refundacyjnej;
2. Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działań Unii Europejskiej w zakresie zdrowia publicznego;
3. Zarówno zalecenia EUCERD, EUROPLAN, jak i przyjęta przez Ministra Zdrowia struktura Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zakładają potrzebę zwiększenia dostępu do innowacyjnych leków oraz technologii medycznych;
4. Stanowiska eksperckie oraz zalecenia z debaty EUROPLAN II oraz Petycja Kongresu Chorób Rzadkich i Leków Sierocych, a także wnioski krajowych organizacji Pacjentów, wskazują na społecznie uzasadnioną potrzebę egalitarnego traktowania chorób rzadkich i niezbędne, zgoła odmienne finansowe podejście do zagadnień efektywności kosztowej w ramach oceny sierocych technologii medycznych (OMP – orphan medicinal product), prowadzonej w ramach postępowań administracyjnych o objęcie leków i technologii sierocych refundacją;
5. Pomimo korzystnych wyników ekonomicznego rozwoju kraju i średniego w skali UE wskaźnika PKB per capita, w Polsce od lat notowany jest najniższy poziom refundacji leków sierocych (OMP) w UE, co opóźnia i ogranicza wyrównanie dostępu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych. Spośród 94 zarejestrowanych przez COMP sierocych produktów medycznych, w Polsce refundowane jest tylko 14.
6. Ustawowa dyspozycja zaleca alokację oszczędności występujących po stronie Narodowego Funduszu Zdrowia na leczenie Pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych technologii medycznych. Do takich zaliczają się OMP.
7. Dotychczasowe stanowiska Zespołu ds. Chorób Rzadkich dotyczące rekomendowania refundacji nie znalazły odzwierciedlenia w kolejnych obwieszczeniach Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich wraz Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii, z zaangażowaniem i w trosce o dobro oraz prawa polskich Pacjentów, wykonując swoje parlamentarne regulaminowe zadania, rekomendują Ministrowi Zdrowia RP oraz podległym mu organom i zespołom doradczym (AOTM i Komisja Ekonomiczna), aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej, we wszystkich przypadkach toczących się przyszłych procesów administracyjnych o objęcie leków refundacją, wydając decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które na podstawie odrębnych przepisów oznaczone zostały jako sierocy produkt leczniczy dla konkretnego wskazania medycznego (rejestracja OMP przez COMP/EMA) lub przeznaczone są do terapii konkretnych wskazań onkologicznych w schyłkowej fazie życia, nie uwzględniał kryterium, o którym mowa w art. 12 pkt. 13, przy czym rekomendowane odstąpienie od stosowania w/w kryterium dotyczy dotychczas nie refundowanej w Polsce technologii medycznej, w sprawie której złożony został pierwszy wniosek o objęcie refundacją, w danym wskazaniu medycznym, którego zachorowalność nie przekracza więcej niż 1 przypadek na 50 tysięcy mieszkańców lub którym dotknięte jest nie więcej niż 700 osób w kraju.

Poseł Barbara Czaplicka, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich

poseł Alicja Dąbrowska, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii

[seperator style=”style1″]

Polska nie uczestniczy w postępie medycyny

[/seperator]

prezes Fundacji Watch Health Care, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia

Można poprawić los chorych z chorobami rzadkimi i ultra rzadkimi, refundując bardzo drogie leczenie lekami sierocymi, ale takimi, które stanowią pierwszą technologię o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu. Moglibyśmy to ułatwić, otwierając tzw. podejście egalitarne w refundacji leków. W tej chwili w naszej ustawie refundacyjnej jest tylko podejście utylitarne, technologie medyczne są oceniane na podstawie kosztu uzyskania efektu zdrowotnego. W Polsce jest to kryterium kosztu uzyskania jednego QALY. Ten próg opłacalności w ustawie refundacyjnej został ustalony w wysokości 3 razy PKB na osobę.
To podeście sprawdza się, jeśli chodzi o technologie w chorobach powszechnie występujących. Cukrzyca, astma, nadciśnienie tętnicze ? jeśli producent rejestruje nowy lek w tych chorobach, to koszt jego opracowania rozkłada się na miliony pacjentów, dlatego lek może być tani. Jeśli jednak firma wyłożyła miliard złotych na opracowanie leku stosowanego w chorobie ultra rzadkiej, gdzie mamy 3 dzieci w Polsce, 10 w Niemczech czy Anglii, to nie możemy oczekiwać, że producent sprzeda lek za niską cenę, bo nigdy by nie uzyskał zwrotu z inwestycji. Komisja Europejska, rozumiejąc ten fakt, zrobiła pewne ułatwienia dla tych firm, które opracowują leki w chorobach rzadkich i ultra rzadkich. Postanowiła zachęcić producentów, by opracowywali skuteczne technologie medyczne. Są zachęty związane z rejestracją: można jej dokonać na podstawie badań znacznie niższej jakości niż w przypadku chorób powszechnych. Są ułatwienia dotyczące opłat rejestracyjnych, są specjalne fundusze, wspierające rozwój technologii sierocych. Ale to wszystko za mało i chorzy nigdy nie dostaną leków dopóty, dopóki poszczególne kraje nie będą prowadziły odpowiedniej polityki refundacyjnej, czyli nie zaakceptują wyższych cen w przypadku leków sierocych.

W Polsce powinna zostać podjęta decyzja polityczna polegająca na wydzieleniu w NFZ osobnego budżetu na leki sieroce. Dziś nasz system jest niesprawiedliwy, a ludzie, którzy mają choroby rzadkie i ultra rzadkie, są podwójnie pokrzywdzeni: po pierwsze mają pecha, że zachorowali na chorobę rzadką, co nie jest ich winą, a po drugie, nasz system ich karze, gdyż technologie sieroce nie mają szans na konkurowanie ceną z technologiami stosowanymi w chorobach powszechnych. Dziś Polska nie uczestniczy w postępie medycyny, jeśli chodzi o choroby rzadkie i ultra rzadkie w taki sposób, jak powinna.

Artykuł To wstyd dla Polski pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Na przykładzie amerykańskiego National Cardiovascular Data Registry?s (NCDR?s) ICD Registry, rejestru dotyczącego implantacji wszczepialnych kardiowerterów-defibrylatorów (ICD), przyjrzymy się konstrukcji wiarygodnego i przyjaznego rejestru klinicznego.

W obecnej sytuacji lekarza w polskim systemie ochrony zdrowia wzmianka o jakimkolwiek dodatkowym druku do wypełnienia, zwłaszcza w bliżej nieokreślonym administracyjnym celu, wzbudza zrozumiałą agresję. Jeżeli jest to niemal kalka wypełnianych już w innych celach dokumentów medycznych, reakcja lekarza staje się jeszcze bardziej gwałtowna. Rejestry kliniczne często są takimi właśnie dodatkowymi obciążeniami, które nie pociągają za sobą prestiżu ani pieniędzy związanych z badaniami klinicznymi, a wymagają żmudnej pracy przy wpisywaniu kolejnych danych medycznych. W związku z tym, obowiązkowe rejestry mogą być wypełniane minimalnym nakładem pracy, podczas gdy rejestry opcjonalne mogą być traktowane jeszcze gorzej.

Amerykański rejestr

ICD Registry powstał w 2005 roku we współpracy Heart Rhythm Society i American College of Cardiology, kiedy amerykański ubezpieczyciel Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) wprowadził finansowanie implantacji ICD w ramach profilaktyki pierwotnej nagłej śmierci sercowej, pod warunkiem powołania rejestru klinicznego zbierającego dane dotyczące poprawności kwalifikacji do leczenia, powikłań zabiegu, wyników leczenia itd. Ośrodki wszczepiające układy ICD w ramach profilaktyki pierwotnej nagłej śmierci sercowej zostały zmuszone do wypełniania rejestru celem uzyskania refundacji z CMS, ale szybko okazało się, że ICD Registry działa tak dobrze, że zaczęto wprowadzać dane dotyczące implantacji z innych wskazań lub finansowanych przez innych płatników.

W 2010 roku oszacowano, że rejestr zawierał dane około 90 proc. implantacji ICD w Stanach Zjednoczonych. Rejestr finansowany jest poprzez opłaty wnoszone przez uczestniczące szpitale, granty firm produkujących sprzęt medyczny oraz dobrowolne wpłaty.

Zbieranie danych klinicznych

Wszystkie dane w ramach ICD Registry są zbierane w systematyczny i wystandaryzowany sposób poprzez wcześniej przygotowane narzędzia elektroniczne. Istnieją dwa sposoby wprowadzania danych: poprzez programy komputerowe łączące się z siecią informatyczną szpitala lub pozwalające na samodzielne wypełnienie i wykorzystanie w ramach elektronicznej dokumentacji medycznej lub poprzez internetowe narzędzie wymagające ręcznego wprowadzenia danych klinicznych.

Jakość wprowadzanych danych jest sprawdzana na wielu poziomach: dane wprowadza przeszkolona przez administratorów rejestru osoba, system odrzuca niekompletne wpisy, ale można je wielokrotnie uzupełniać, administracja rejestru zapewnia ciągłe wsparcie techniczne. Co roku 10 proc. ośrodków jest wizytowanych przez monitora (podobnie do badań klinicznych), aby ocenić dokumentację źródłową i poprawność wprowadzania danych. Włączenie nowego ośrodka do rejestru jest proste ? wymaga zainstalowania odpowiedniego oprogramowania oraz przeszkolenia personelu.

Informacja zwrotna

Czynnikiem, który przesądził o sukcesie ICD Registry, okazała się informacja zwrotna. Wszystkie ośrodki biorące udział w rejestrze kwartalnie otrzymują informacje na temat swoich wyników na tle pozostałych szpitali: efektywność leczenia, powikłania itd. Dane mogą przedstawiać różny poziom szczegółowości: od ogólnych wskaźników skuteczności po informacje na poziomie pojedynczego pacjenta. Raporty takie generowane są automatycznie, a partycypujące ośrodki wykorzystują je w swojej wewnętrznej polityce kontroli jakości. Są one również wykorzystywane jako informacje marketingowe dla potencjalnych pacjentów: w sytuacji wolnego rynku usług medycznych informacja na temat bardzo niskiego odsetka powikłań zabiegu na tle konkurencyjnych ośrodków przekłada się na realne wpływy związane z większą ilością pacjentów, którzy chcą być operowanymi w danym ośrodku. W polskim systemie kontraktowym taka informacja miałaby niestety jedynie wartość prestiżową.

Badania naukowe

ICD Registry, podobnie do innych rejestrów prowadzonych przez National Cardiovascular Data Registry, został zaprojektowany nie tylko jako repozytorium danych medycznych, ale gotowe narzędzie do przeprowadzania analiz naukowych. Ze względu na rygorystyczną politykę jakości oraz olbrzymią liczbę wpisów, wiarygodność zebranych danych jest bardzo wysoka i dobrze odpowiada praktyce klinicznej. Stąd analizy prowadzone na takich danych mają wysoką wartość naukową i praktyczną. Przekłada się to na liczne publikacje w prestiżowych czasopismach branżowych oraz wpływ na wytyczne praktyki klinicznej.

Podsumowując, sukces ICD Registry opierał się na kilku czynnikach, m.in.: profesjonalnej organizacji, informacji zwrotnej dla uczestników oraz potencjale naukowym projektu. Nie należy zapominać, że duża część wprowadzanych danych jest mniej lub bardziej obowiązkowa, ale fakt ten nie tłumaczy olbrzymiego odsetka wpisów, zdecydowanie przekraczającego wymagane minimum. Ponadto, w ICD Registry uczestniczą liczne ośrodki spoza Stanów Zjednoczonych.

Bibliografia: National Cardiovascular Data Registry. ICD Registry. https://www.ncdr.com/webncdr/icd/ (dostęp dn. 14.11.2014)

tekst:

lek. Michał M. Farkowski Sampi Research Sp. z o.o.

lek. Jakub Baran Sampi Research Sp. z o.o.

dr n. med. Waldemar Wierzba red. naczelny ?Świata lekarza?

Artykuł Anatomia udanego rejestru klinicznego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.