Wszystkie dzieci z objawami infekcji SARS-CoV-2 wymagają leczenia objawowego (można stosować ibuprofen). Nie stosować leków w inhalacjach (preferowane MDI). W przypadku stosowania salbutamolu: zastosować preparat w syropie. Zastosowanie chlorochiny (Arechin) u dzieci z COVID-19 u dzieci <14. r.ż. (poza ChPL): Można zastosować jedynie po uzyskaniu pisemnej zgody opiekuna prawnego (możliwa zgoda telefoniczna w obecności 2 świadków) ? [pkt 37. Deklaracji Helsińskiej Światowego Stowarzyszenia Lekarzy ? 1964 r.].

PROPONOWANE LECZENIE DLA DZIECI COVID+ (DODATNICH)? BEZ CHORÓB TOWARZYSZĄCYCH:

Artykuł Rekomendacje Komitetu Terapeutycznego CSK MSWiA w Warszawie dotyczące leczenia COVID-19 u dzieci (< 18. r.ż.) pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. med. Jerzym Kowalczykiem z Kliniki Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym UM w Lublinie.

Czy najczęstszą przyczyną zarostowej choroby żył wątroby jest wysoka dawka chemioterapii, podawana w procesie transplantacji szpiku kostnego?

Na początku istotne wyjaśnienie: choroba zarostowa żył wątroby (VOD) to nazwa historyczna, obecnie staramy się mówić o zespole niedrożności zatokowej wątroby (SOS). Tak według aktualnie obowiązującej nomenklatury powinniśmy nazywać tę chorobę.

Jest ona stosunkowo rzadka, ale w niektórych sytuacjach klinicznych występuje dość często, np. po transplantacjach komórek krwiotwórczych. Ocenia się, że średnio pojawia się u ok. 14 proc. tych pacjentów. Ogółem w populacji osób dorosłych ten problem występuje u 8 do 10 proc. leczonych pacjentów, u dzieci zespół ten pojawia się 2-3 razy częściej, czyli w 20, a nawet 30 proc.

I również jest efektem chemioterapii?

Otóż sama megachemioterapia z przeszczepieniem autologicznym komórek krwiotwórczych u dzieci prowadzi do wspomnianego powikłania często, jednak ten rodzaj przeszczepienia wykonuje się w populacji pediatrycznej stosunkowo rzadko, np. w przypadku rozpoznania nerwiaka płodowego (neuroblastoma) lub guza Ewinga. Natomiast najczęściej zespół niedrożności zatokowej wątroby związany jest z przygotowaniem do alogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych, a konkretnie ze schematem kondycjonującym, czyli niszczącym chory szpik przed samą transplantacją. Leki, które w tym procesie są najgroźniejsze, to busulfan, cyklofosfamid, melfalan, ale przede wszystkim radioterapia, która dość często wywołuje reakcje prowadzące do powikłań.

Czy tylko wymienione czynniki mają wpływ na powstanie zespołu niedrożności zatokowej wątroby?

Okazuje się, że podobnie działa wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi stosowanymi w terapii niektórych nowotworów, jak gemtuzumab oraz inotuzumab, sprzężonymi z pewną toksyną. W takim przypadku ryzyko wystąpienia niedrożności zatokowej wątroby znacznie wzrasta. Mają też znaczenie predyspozycje genetyczne. Dość często ten problem widzimy u niemowląt i dzieci z osteopetrozą (wrodzoną łamliwością kości), z rodzinnym zespołem hemofagocytarnym. Ryzyko choroby zwiększa się też u dzieci, które otrzymują chemioterapię z aktynomycyną, np. w nowotworach nerek, mięsakach tkanek miękkich, co zwiększa predyspozycję do choroby. Jak widać, czynników, które mogą wywołać chorobę mamy sporo, jednak największą grupę z tym problemem stanowią chorzy przygotowywani do transplantacji i w okresie potransplantacyjnym.

Czy problem w Polsce narasta?

Mamy w Polsce coraz większą liczbę przeszczepień, a co za tym idzie, rośnie liczba pacjentów, u których stwierdza się niedrożność zatokową wątroby. Na ten stan wpływa lepsza, bardziej pogłębiona diagnostyka. Dawniej tacy pacjenci ginęli, a my nawet nie znaliśmy tego powodu. Obecnie jesteśmy mądrzejsi, potrafimy szybciej i dokładniej ustalić rozpoznanie i wdrożyć leczenie.

Jakie mogą być konsekwencje nieleczonej lub źle rozpoznanej VOD/SOS?

Pamiętajmy, że jest to choroba zagrażająca życiu. Jej patogeneza polega na tym, że w wyniku przyjmowania chemioterapeutyków dochodzi do uszkodzenia komórek endotelialnych zatok wątrobowych, ale również i samych hepatocytów. Komórki endotelialne utrzymują w wątrobie równowagę pomiędzy czynnikami pro- i antyzakrzepowymi. Gdy jej zabraknie, dochodzi do zaburzeń hemostazy w zatokach. Uwalniają się liczne cytokiny prozapalne, które uszkadzają wyściółkę zatok, tworzonych przez komórki endotelialne. W tej sytuacji dochodzi do wynaczynienia krwi, erytrocytów, leukocytów i trombocytów, tworzą się mikrozakrzepy, uniemożliwiające normalny przepływ krwi w zatokach wątrobowych. A to z kolei skutkuje nadciśnieniem w obrębie żyły wrotnej, zamknięciem końcowych żył wątrobowych, a w ostateczności niewydolnością wielonarządową. Śmiertelność w tym zespole jest bardzo wysoka.

Czy lekarz jest w stanie rozpoznać tę chorobę? Jaką należy wdrożyć diagnostykę?

Zazwyczaj nie są to pacjenci podstawowej opieki zdrowotnej, ale leczeni w poradniach wysokospecjalistycznych lub na oddziałach przeszczepowych, hematologicznych, na których prowadzona terapia może do takiej sytuacji doprowadzić. Ich personel powinien zdawać sobie sprawę z konsekwencji terapii i możliwości wystąpienia takiego powikłania.

Objawami niedrożności zatokowej wątroby jest powiększanie się wątroby, ból w jej okolicach, przyrost masy ciała, wzrost stężenia bilirubiny. Według aktualnie obowiązujących kryteriów już nawet 2-proc. przyrost masy ciała w ciągu kilku dni kwalifikuje do podejrzenia takiego zespołu. Przyrost masy ciała jest spowodowany zatrzymaniem płynów w organizmie, może nawet pojawić się wodobrzusze. Ale najważniejszy czynnik to narastanie bilirubiny. Jeśli stężenie bilirubiny w surowicy krwi u dziecka (ryzyko SOS) zaczyna stopniowo wzrastać i po 72 godzinach osiąga 2 mg/dl, możemy mówić o rozpoznaniu zespołu niedrożności zatokowej wątroby. Najczęściej powstaje on w ciągu pierwszych trzech tygodni po przeszczepieniu. U 20 proc. pacjentów zdarza się później. Istotne staje się wtedy natychmiastowe włączenie odpowiedniego leczenia.

Jakimi opcjami dysponują obecnie lekarze?

Światowe i europejskie organizacje zajmujące się przeszczepianiem szpiku wydały specjalne rekomendacje dla dzieci o włączeniu leku defibrotide, podawanego dożylnie. Ma on udowodnione zarówno działanie zapobiegające występowaniu zespołu niedrożności zatokowej wątroby, jak i znaczenie lecznicze. Zwiększa rozpad zmian zakrzepowych w drobnych naczyniach i chroni komórki wyściełające naczynia krwionośne. Należy go włączyć do terapii w momencie, gdy pojawiają się pierwsze objawy. U większości pacjentów udaje się zahamować ten proces.

Leczenie jest drogie, jak wygląda kwalifikacja do terapii?

Z pediatrycznego punktu widzenia, jeżeli dziecko wymaga takiego leczenia, to oczywiście lek dostaje, bo praktycznie to jedyna opcja terapeutyczna. Były podejmowane próby podawania wysokich dawek kortykosteroidów, ale osiągnięty w ten sposób efekt był co najwyżej wspomagający.

Początkowo w chorobie mamy łagodny zespół, potem średnio ciężki, który bardzo szybko przechodzi w postać ciężką, powodując zagrożenie wystąpienia niewydolności wielonarządowej. Gdy po wystąpieniu objawów jesteśmy w stanie natychmiast wprowadzić defibrotide, szanse ustąpienia tego zespołu są znaczne. Nie możemy więc oglądać się na koszty. Z tego, co wiem, lek jest dostępny na oddziałach pediatrycznych.

Czy dla tych chorych są dostępne inne innowacyjne technologie ratujące życie?

Aby zapobiec uszkodzeniom wielonarządowym, gdy dochodzi do zakrzepicy i wzrostu ciśnienia w obrębie żyły wrotnej, a cały układ tej żyły przestaje funkcjonować, jest możliwość zakładania przezszyjnych wewnątrzwątrobowych zespoleń (TIPS, Transjugular Intrahepatic Portosystemic Shunt). Radiolodzy zabiegowi wprowadzają przez szyję cewnik, który dochodzi do żyły wrotnej. Powstaje w ten sposób zespolenie między żyłą wątrobową a wrotną, omijające zablokowane miejsce.

Ostatecznie można też przeprowadzić transplantację wątroby, co jednak nie u każdego chorego jest możliwe. Dlatego nie powinno się dopuszczać do postaci ciężkiej tego zespołu tam, gdzie możliwe jest jeszcze leczenie zachowawcze.

Rozmawiał Waldemar Nowak

Artykuł Przeszczepienie komórek krwiotwórczych a niedrożność zatokowa wątroby pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Relację przygotowała Katarzyna Pinkosz | Zdjęcia Maciej Gillert

W debacie udział wzięli:

• dr Elżbieta Patkowska, Klinika Hematologii, Instytut Hematologii i Transfuzjologii
• prof. Marcin Czech, wiceminister zdrowia
• poseł Tomasz Latos, wiceprzewodniczący sejmowej Komisji Zdrowia
• dr n. med. Dariusz Tereszkowski-Kamiński, wiceprezes Narodowego Funduszu Zdrowia
• Marzanna Bieńkowska, Biuro Rzecznika Praw Pacjenta
• Jan Salamonik, wiceprezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową
• Mirosław Marszal, wiceprezes Ogólnopolskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym Na Przewlekłą Białaczkę Szpikową
• oraz z redakcji Świata Lekarza: dr n. med. Waldemar Wierzba, red. Katarzyna Pinkosz, red. Paweł Kruś

? Red. Katarzyna Pinkosz:

Spotykamy się w dość dramatycznej dla pacjentów chwili: przez ostatnie dwa lata producent ponatynibu zapewniał bezzwrotną pomoc najbardziej potrzebującym polskim pacjentom w ramach programu darowizn. Obecnie program jest wygaszany. Pacjenci, którzy już są leczeni, nadal będą otrzymywać bezpłatnie lek, jednak nowi mają już nie być włączeni do programu. Dla wielu chorych to dramatyczna chwila.

Dr Waldemar Wierzba:

Pani doktor, kiedy podaje się ponatynib i dla kogo jest niezbędny?

?Dr Elżbieta Patkowska: Ponatynib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej (IKT) BCR/ABL trzeciej generacji. Hamuje aktywność kinazy BCR/ABL1, ale też innych znaczących klinicznie kinaz: RET, FLT3, KIT, FGFR, VEGFR, PDGFR, Src, EPH. Spośród dostępnych inhibitorów kinazy tyrozynowej jest to lek o największej sile działania, aktywny we wszystkich znanych mutacjach kinazy BCR/ABL1. Bardzo istotne jest to, że działa on w przypadku mutacji T315I powodującej oporność na działanie pozostałych IKT. Przy obecności mutacji T315I zastosowanie ponatynibu umożliwia przygotowanie chorego do alloprzeszczepienia szpiku kostnego. W tej sytuacji jest to lek ratujący życie.

Ponatynib został zarejestrowany do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz) w fazie przewlekłej, w fazie akceleracji oraz w fazie kryzy blastycznej z opornością lub nietolerancją leczenia dazatynibem lub nilotynibem także u pacjentów z mutacją T315I, dodatkowo u pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z chromosomem Philadelphia z opornością lub nietolerancją leczenia dazatynibem oraz u pacjentów z mutacją T315I. Jest to lek znajdujący zastosowanie w dwóch dość odmiennych chorobach. Przewlekła białaczka szpikowa jest jednym z nowotworów mieloproliferacyjnych. Dzięki przewlekłemu stosowaniu IKT zachorowanie na przewlekłą białaczkę szpikową nie skraca przeżycia u większości chorych. Natomiast ostra białaczka limfoblastyczna (OBL) jest agresywnym rozrostem prekursorowych komórek limfoidalnych (limfoblastów) wywodzących się z linii B lub T. U około 19-25 proc. chorych na OBL występuje ta sama zmiana cytogenetyczna, która jest charakterystyczna dla przewlekłej białaczki szpikowej, czyli chromosom Philadelphia.

Zachorowalność na te dwie choroby jest podobna: około 1,6/100 000 mieszkańców/rok. Ponatynib znajduje zastosowanie w niewielkiej grupie chorych z powyższymi rozpoznaniami, a mianowicie u chorych z mutacją T315I oraz u chorych z niepowodzeniem lub nietolerancją leczenia wcześniej stosowanymi IKT. W takich sytuacjach ponatynib jest lekiem ratującym życie.

Przewlekłą białaczkę szpikową uważa się obecnie za chorobę, która nie skraca przeżycia, pod warunkiem że chory reaguje na IKT. W przypadku braku odpowiedzi i nieskutecznego leczenia nasila się niestabilność genetyczna i  wzrasta ryzyko przejścia choroby do faz zaawansowanych: akceleracji lub kryzy blastycznej. Faza kryzy blastycznej przypomina ostrą białaczkę, może mieć postać zarówno ostrej białaczki szpikowej, jak i limfoblastycznej. Jedynym lekiem, który może zapobiec progresji do zaawansowanych faz choroby u pacjentów w fazie przewlekłej PBSz niereagujących na dostępne IKT (imatynib, dazatynib, nilotynib, bosutynib) lub z mutacją T315I, jest ponatynib.

Dzięki uprzejmości producenta leku, od dwóch lat w ramach programu darowizn mieliśmy możliwość stosowania ponatynibu w niewielkiej grupie chorych.

Lek jest skuteczny, a warto zwrócić uwagę, że stosujemy go u chorych, którzy wcześniej przyjmowali dwa lub więcej IKT. W badaniu klinicznym PACE ? jednoramiennym, prospektywnym, drugiej fazy odsetki większej odpowiedzi cytogenetycznej wynosiły 54 proc. u pacjentów z PBSz w fazie przewlekłej, 39 proc. w  fazach zaawansowanych PBSz. U chorych w fazie przewlekłej PBSz odnotowano prawdopodobieństwo 4-letniego czasu przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS, progression free survival) wynoszące 56 proc. oraz prawdopodobieństwo 4-letniego czasu całkowitego przeżycia (OS, overall survival) wynoszące 77 proc.

Red. Katarzyna Pinkosz: Są z nami przedstawiciele stowarzyszenia pacjentów, sami również od lat zmagający się z chorobą. Jak ważny jest dla pacjentów dostęp do ponatynibu?

? Jan Salamonik: Choruję na przewlekłą białaczkę szpikową od 21 lat. Gdy postawiono mi diagnozę, pani doktor powiedziała, że mam szasnę na 2-5 lat życia. Miałem jednak szczęście, ponieważ pojawiły się badania kliniczne imatynibu, do których się zakwalifikowałem. Do tej pory przyjmuję ten lek ? obecnie generyczny ? i dobrze się czuję.

Dostęp do ponatynibu jest jedyną szansą, dzięki której można ?wyciągnąć? chorego z zaostrzenia choroby i przeprowadzić z powrotem do fazy choroby przewlekłej w przypadku przewlekłej białaczki szpikowej, a być może także do przeszczepienia szpiku. Tak więc ten lek u osób młodszych nie musi być przyjmowany do końca życia. Tych pacjentów nie jest wielu, mutacja występuje rzadko. Również w przypadku większości pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną leki stosowane obecnie są skuteczne, dlatego ten lek byłby niezbędny niewielkiej grupie chorych.

? Mirosław Marszal: Zdiagnozowano u mnie chorobę w 2001 roku, a 4 lata później dostałem imatynib. W 2016 roku lek został zmieniony na generyk. Niestety, po pewnym czasie choroba wróciła. Czułem się coraz gorzej, miałem stany gorączkowe, osłabienie, ból nóg ? w pewnym momencie nie mogłem chodzić. Okazało się, że choroba przeszła w ostrą białaczkę limfoblastyczną z chromosomem Philadelphia. Byłem leczony desatynibem, bosutynibem ? organizm nie zareagował. Od maja tego roku (przyp. red.: 2018 rok) przyjmuję ponatynib. Czuję się bardzo dobrze, lek dobrze działa. Ratuje mi życie. Jestem żywym przykładem tego, że przyjmując ten lek, można funkcjonować prawie tak jak osoba zdrowa. Skutki uboczne nie są duże, dlatego apelujemy, by pomóc tym 150 chorym, może ich nawet być mniej.

? Dr Waldemar Wierzba: Warto zwrócić uwagę, że ponatynib to lek, który spełnia wszystkie wymagania ustawowe, jeśli chodzi możliwość wejścia na listę leków refundowanych, ponieważ ma bardzo pozytywne opinie ekspertów klinicznych, pozytywną opinię Rady Przejrzystości AOTMiT, a dodatkowo prezesa AOTMiT. Został też zaakceptowany przez ministra zdrowia jako terapia ratująca życie. Jest stosowany u pewnej grupy pacjentów w ramach procedury ratującej życie. Wielu pacjentów skorzystało również z pomocy firmy, która przez dwa lata go refundowała. Jest niewiele leków, które mają tak pozytywną opinię jak ten. Tu są jednoznaczne same pozytywne rekomendacje. O jakości tego preparatu świadczy też fakt, że jest refundowany we wszystkich krajach Europy. Ponieważ byłby stosowany w bardzo ograniczonej grupie pacjentów, to w skali budżetu refundacja nie stanowiłaby dużego obciążenia. W związku z tym należałoby pomyśleć, w jaki sposób ta skuteczna terapia mogłaby być refundowana w Polsce.

Jan Salamonik: Podczas niedawnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii bardzo pozytywnie na temat leku wypowiadała się pani prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, oraz pan prof. Wiesław Jędrzejczak i dr Janusz Meder.

Red. Katarzyna Pinkosz: Państwo polskie zdecydowało się zaoferować pacjentom ten lek w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. RDTL miał być ratunkiem dla osób, dla których nie ma innej opcji dostępu do leków zarejestrowanych w UE, ale w Polsce nieobecnych na liście refundacyjnej. Dla tych pacjentów to kwestia życia i śmierci. Panie Prezesie, na ile DRTL rzeczywiście działa? Słyszeliśmy o przypadkach, gdy szpitale decydowały się na zakup leku w ramach tej procedury, jednak mimo zgody Ministerstwa Zdrowia, NFZ za lek nie płacił. Szpitale obawiają się, że takie sytuacje będą się powtarzać. Jak NFZ reguluje kwestię odpłatności szpitalom za Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL)?

? Dr Dariusz Tereszkowski-Kamiński: Jako lekarza nie trzeba mnie przekonywać do finansowania takich leków jak ponatynib. Jeśli chodzi o RDTL, to moim zdaniem ta procedura działa, choć bywają problemy. Zdarzyła się sytuacja, że ministerstwo wyraziło zgodę na dostęp ratunkowy do leku, a szpital, który wystąpił o lek, nie miał podpisanej umowy, tak więc podstaw prawnych do zapłacenia nie było. Trzeba by było uregulować kwestię przepływu informacji między MZ a NFZ. Po drugie, wszystkie refundacje w ramach RDTL podlegają decyzjom dyrektorów oddziałów wojewódzkich. Oni decydują o płatnościach. Prezes NFZ ma pewien wpływ na oddziały wojewódzkie, jednak dość ograniczony. Należałoby tę sprawę ujednolicić: zapisać, jak procedura RDTL powinna wyglądać, żeby nie było tak, że każdy oddział interpretuje tę kwestię indywidualnie.

Jest jeszcze kwestia pieniędzy. Nie ma tygodnia, żebym nie spotykał się z przedstawicielami pacjentów różnych dziedzin medycyny, gdzie nastąpił ogromny postęp w leczeniu. Jest duży nacisk, by refundować nowe leki. Są skuteczne, to bardzo dobrze, AOTMiT opiniuje je pozytywnie, minister wciąga je na listę leków refundowanych. Składka NFZ rośnie, więc w perspektywie patrzę pozytywnie na refundację tych wszystkich leków. Jednak, jak mówiłem, potrzeb jest wiele. Tu mówimy o 150 chorych, więc być może należałoby na tę kwestię popatrzeć jak na chorobę rzadką.

Dr Elżbieta Patkowska: Przewlekła białaczka szpikowa jest chorobą dość rzadką. Jednak z uwagi na rosnącą chorobowość oraz dużą skuteczność dostępnych IKT wzrasta całkowita liczba chorych na przewlekłą białaczkę szpikową. Natomiast ponatynib jako lek ze wskazaniami rejestracyjnymi dla małej, wybranej grupy chorych należy traktować jako lek sierocy.

Red. Katarzyna Pinkosz: Pacjenci zwracali się też o pomoc do sejmowej komisji zdrowia. Było w tej sprawie szereg interpelacji poselskich. Jakie jest zdanie sejmowej komisji zdrowia w sprawie ponatynibu?

? Poseł Tomasz Latos: Mogę powiedzieć w swoim własnym imieniu. Bezsporne dla mnie jest, że powinniśmy doprowadzić do tego, żeby był dostęp do niego dla osób, które tego potrzebują. Moim zdaniem jest mniej ważne, czy lek został wpisany na listę leków refundowanych, czy pacjent dostanie go w ramach ratunkowego dostępu. Istotne jest, by to było skuteczne i efektywne. Pytanie, czy RDTL działa efektywnie. Słyszałem, że tak, jeśli jednak jest inaczej, to należałoby stworzyć odpowiednie mechanizmy, by w przyszłości nie było żadnych problemów. Gdy mamy efektywny dostęp do RDTL, to mamy też większą kontrolę nad tym, czy lek jest stosowany skutecznie i zapewne ta kontrola jest większa niż w przypadku umieszczenia go na liście leków refundowanych. Jestem ciekaw opinii pana ministra w tej kwestii. Dla mnie najważniejsze jest to, żeby pacjenci, którzy tego potrzebują ? a jak widać, ich liczba jest niewielka ? mieli zapewniony dostęp do leczenia. Z punktu widzenia pacjenta, powinno być sprawą wtórną, czy lek jest dostępny w ramach RDTL, czy w ramach refundacji. Oczywiście, pod warunkiem że RDTL funkcjonuje sprawnie.

? Wiceminister Marcin Czech: Leczenie nowotworów i wyzwania hematoonkologiczne pozostają w spektrum wyzwań Ministerstwa Zdrowia. To jedne z priorytetów znajdujących się m.in. w polityce lekowej państwa przyjętej niedawno przez rząd. Jeśli spojrzymy na leki wpisane na listy refundacyjne od 1 stycznia 2018 roku, to znajduje się na nich najwięcej preparatów z dziedziny onkologii, tak więc nasze działania są zgodne z priorytetami, a zarazem z potrzebami pacjentów.

Tytuł dzisiejszej debaty to ?Porozmawiajmy bez emocji?. Spróbujmy więc rozmawiać bez emocji, opierając się na faktach. RDTL, stworzony przez mojego poprzednika na tym stanowisku, miał być pewnym wyjątkowym mechanizmem, którego celem jest ratowanie pacjentów, dla których wszystkie inne opcje terapeutyczne zostały wyczerpane. Trzeba powiedzieć, że program zadziałał, mamy kilkuset chorych, których uratowaliśmy dzięki RDTL.

Niestety, ma on też swoje słabsze strony. Jedną z nich jest sposób finansowania: to ośrodek jest zobowiązany finansować terapię. Mamy sytuacje, kiedy Ministerstwo Zdrowia, po konsultacji z AOTMiT, wydało zgodę na ratunkowy dostęp do leków, a ośrodek stwierdził, że nie ma środków finansowych, żeby za to zapłacić. Jak widać, RDTL nie jest mechanizmem, który działa perfekcyjnie. Wydaje się, że trzeba będzie dokonać w nim pewnych zmian. Staramy się je przygotować.
W pełni zgadzam się z tym, co mówił pan poseł Tomasz Latos, choć z małą korektą. Otóż mamy możliwość objęcia refundacją leków z bardzo dużą kontrolą ? w ramach programów lekowych. Taki lek jak ponatynib powinien trafić do programu lekowego ? wtedy mamy bardzo dokładnie zdefiniowane kryteria włączenia, wyłączenia, linie terapii, a NFZ ma kontrolę nad każdym pacjentem.

Program lekowy jest konstruowany tak, że to producent składa o niego wniosek. Taki wniosek dla ponatynibu został złożony 16 grudnia 2015 r. Zaproponowano instrumenty podziału ryzyka, jednak 3 listopada 2016 r. Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję negatywną. 25 listopada 2016 r. podmiot odpowiedzialny wystąpił do ministra zdrowia o zawieszenie postępowania refundacyjnego ? najczęściej w takim przypadku podmiot negocjuje z centralą warunki, a potem wraca z nową propozycją ceny, instrumentów podziału ryzyka (RSS). W czasie jego zawieszenia firma podjęła decyzję o uruchomieniu programu darowizn dla pacjentów najbardziej potrzebujących. Bardzo się z tego cieszymy, wiele firm tak robi, gdyż to ratuje życie chorych. Inaczej patrzymy na takie firmy w dalszym postępowaniu, chociaż nie możemy być ich zakładnikami, bo wtedy stosowałby to każdy. Po wejściu RDTL, AOTMiT wydała pozytywną rekomendację dla tej procedury dla ponatynibu. Wydano 25 zgód na leczenie w ramach tej procedury.

W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej prezes AOTMiT zarekomendował objęcie refundacją ponatynibu w ramach programu lekowego, pod warunkiem wyeliminowania z terapii pacjentów
z chorobami sercowo-naczyniowymi i powikłaniami zakrzepowymi. Zwracał też uwagę na instrumenty dzielenia ryzyka polegające na zwrocie wydanych środków w przypadku nieuzyskania odpowiedzi po leczeniu. Analiza wpływu na budżet wykazała, że w wariancie bez RSS wyniósłby on 12-22 mln zł. To pokaźne kwoty. Również w przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej mamy opinię pozytywną warunkową.

Obecnie wniosek znajduje się w trakcie procedowania: oczekujemy atrakcyjnych ofert od producenta. Przy ostatniej nadal to kryterium efektywności kosztowej nie było spełnione. Wydaje się, że ta oferta powinna być jeszcze poprawiona, żeby okazała się konkurencyjna w stosunku do innych opcji terapeutycznych ratujących życie.

? Dr Elżbieta Patkowska: Wracając do Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), problem polega na długim czasie oczekiwania na pozytywne rozpatrzenie wniosku. Pierwszy wniosek, z różnych przyczyn, często rozpatrywany jest negatywnie. Odwołanie się od tej decyzji i oczekiwanie na odpowiedź zabiera czas.

Wadą RDTL są też przerwy w stosowaniu leku wynikające z konieczności oceny odpowiedzi na lek po trzech miesiącach stosowania, wystąpienia z kolejnym wnioskiem o przedłużenie terapii, oczekiwaniem na odpowiedź.
Jako lekarze doceniamy dostęp do leku dzięki RDTL. W wielu sytuacjach jest on jedyną opcją na uzyskanie leku dla pacjenta.

Wiceminister Marcin Czech: Zmiany w RDTL są dwukierunkowe. Po pierwsze, chcielibyśmy, by wnioski były wysyłane elektronicznie. Mam nadzieję, że dzięki temu byłyby rozpatrywane szybciej, co jest ważne dla chorych, którzy walczą o życie. Po drugie, konieczne są zmiany prawne: większość leków stosowanych w RDTL to leki sieroce, najlepiej by było, gdyby był dla nich osobny budżet.

Jan Salamonik: Bardzo byśmy prosili o usprawnienie tego procesu, bo jako pacjenci stoimy pod ścianą: firma podała, że przerywa program darowizn. Zostanie w nim tylko 30 osób, które już otrzymują leki. Jeśli jednak przyjdzie trzydziesty pierwszy pacjent, a na uzyskanie zgody w ramach RDTL nadal trzeba będzie czekać 2-3 miesiące, to ten chory nie doczeka.
Jako pacjenci chcielibyśmy, by pojawiła się refundacja tego leku ? tym bardziej że jest on refundowany we wszystkich krajach UE. Jeśli nie, to czekamy na błyskawiczne zmiany w RDTL, by można było choremu jak najszybciej pomóc. Ten lek to jest kwestia życia i śmierci dla pacjentów.

Mirosław Marszal: Pamiętam, że 15 lat temu też były spotkania dotyczące refundacji imatynibu. To też była trudna decyzja, mówiono o milionach złotych, obawiano się, że budżet tego nie wytrzyma, jednak ostatecznie zapadła decyzja na ?tak?. Prawie 1000 osób było leczonych imatynibem. Te osoby dzięki temu żyją. Wiemy, że to trudna decyzja, jednak stoi za nią człowiek, jego rodzina, praca. Chodzi o nasze życie, ale też życie osób, które być może za trzy miesiące, za rok zostaną zdiagnozowane. Co im wtedy powiemy?

? Marzanna Bieńkowska: Pacjenci dziś wiedzą, że mają prawo do świadczeń zgodnych z aktualną wiedzą medyczną. Terapia, o której rozmawiamy, ratuje życie. Koszty nowych leków są wysokie ? o tym pacjenci też często do nas piszą. Jednak po stronie pana ministra i rządu jest to, żeby umożliwić pacjentom dostęp do nowoczesnych terapii. Trzeba znaleźć sposób, jak pacjentom pomóc. Chorych onkologicznych jest coraz więcej, coraz więcej wpływa do nas wniosków dotyczących RDTL, zbyt długiego okresu oczekiwania na decyzje. A pacjent onkologiczny nie ma czasu. Jeśli spośród 150 chorych, którzy wymagają leczenia, tylko 30 dostanie lek, to trudno będzie pozostałym wytłumaczyć, dlaczego oni zostaną pozbawieni terapii.

Dr Waldemar Wierzba: W tym, co pan minister powiedział, widzę wiele dobrego. Można usprawnić proces podejmowania decyzji, a także wyeliminować przerwy w leczeniu, gdy pacjent już dostanie zgodę. Może warto by było jeszcze raz pochylić się nad tym tematem i znaleźć rozwiązanie?

Wiceminister Marcin Czech: Bardzo byśmy chcieli, żeby w Polsce był dostęp do wszystkich leków zgodnie z aktualną wiedzą medyczną. Terapie są niesłychanie drogie, nie są korygowane o naszą moc nabywczą w Polsce ? a być może powinny. Od każdej firmy słyszę, że proponuje nam najniższą cenę w Europie; na szczęście mamy już bazy danych, dzięki którym możemy to porównywać. Często okazuje się, że w wielu krajach jest taniej ? z powodu instrumentów dzielenia ryzyka. Proszę też zwrócić uwagę na to, że mamy połowę środków na ochronę zdrowia, którymi dysponują np. Słowacy czy Węgrzy. Dochodzenie do 6 proc. PKB na ochronę zdrowia to konieczność. Mam nadzieję, że do ustawy refundacyjnej zostanie wpisany zapis z dokumentu Polityka Lekowa Państwa, zgodnie z którym na refundację leków będzie przeznaczane 16,5-17 proc. środków NFZ. Wtedy suma na leki będzie rosła, wraz ze wzrostem finansowania ochrony zdrowia.

Poseł Tomasz Latos: Mogę zadeklarować, że jako komisja zdrowia jesteśmy otwarci, jeśli będą konieczne zmiany legislacyjne w celu stworzenia zmian usprawniających mechanizm RDTL. Cieszę się też ze wzrostu środków na ochronę zdrowia do minimum 6 proc. PKB. Poszliśmy we właściwym kierunku.

Wiceminister Marcin Czech: Nigdy w historii wolnej Polski nie było sytuacji, że środki finansowe tak lawinowo wzrastały na ochronę zdrowia. Chyba nie ma drugiego kraju w Europie, który zapewniłby taki skok. Dziś rozmawiamy o kilku milionach złotych dla pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową i ostrą białaczką limfoblastyczną, jednak wyzwań jest wiele. Wszystkie składają się na prawo do świadczeń zgodnych z wiedzą medyczną. Jeśli jednak mamy jakąkolwiek wątpliwość ze strony naszych merytorycznych partnerów, którymi są np. AOTMiT czy komisja ekonomiczna, że producent mógłby zapewnić większą efektywność kosztową, to musimy wybierać opcje będące najlepszym przeznaczeniem środków, jakimi dysponujemy. Nie znaczy to, że w przypadku tej terapii tak się nie stanie, gdy firma wróci do nas z dobrą ofertą.

Artykuł Jak pomóc 150 chorym na przewlekłą białaczkę szpikową i ostrą białaczkę limfoblastyczną? Ponatynib – porozmawiajmy bez emocji pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Prelegentka: mgr Katarzyna Sobecka | Zakład Genetyki Medycznej, Instytut Matki i Dziecka

Wrodzone wady serca (ang. congenital heart disease, CHD) występują u 8-10 na 1000 żywo urodzonych noworodków i są najczęstszą przyczyną ich zgonu. Wady serca w diagnostyce prenatalnej stwierdza się 3-5 razy częściej niż u dzieci urodzonych. Obecnie szacuje się, że około 35 proc. przypadków wrodzonych wad serca uwarunkowane jest genetycznie, jednak wciąż identyfikowane są nowe geny, których uszkodzenie może prowadzić do nieprawidłowości na wczesnym etapie rozwoju płodu. Wśród genetycznych przyczyn wrodzonych wad rozwojowych aberracje chromosomowe stanowią około 24 proc. przypadków u dzieci żywo urodzonych oraz około 50 proc. przypadków poronień samoistnych.

W inwazyjnej diagnostyce prenatalnej standardowym badaniem jest ocena kariotypu płodu metodami analizy obrazu prążkowego chromosomów. Rozdzielczość tej metody jest ograniczona do 5-10 Mpz. Ocenia się, że znaczna część wrodzonych wad rozwojowych uwarunkowana jest submikroskopowym niezrównoważeniem genomu znajdującym się poniżej rozdzielczości klasycznej metody oceny kariotypu. Rekomendacje Amerykańskiego Kolegium Genetyki i Genomiki Medycznej (ACMG) wskazują porównawczą hybrydyzację genomową do mikromacierzy (aCGH) jako pierwszy prenatalny test w diagnostyce nieprawidłowości stwierdzanych w badaniu USG.

Metoda porównawczej hybrydyzacji genomowej do mikromacierzy (aCGH) polega na hybrydyzacji badanego i referencyjnego DNA do mikromacierzy (sond molekularnych naniesionych na szkiełko podstawowe). Wynik badania otrzymany jest przez pomiar stosunku intensywności fluorescencji obu fluorochromów, którymi wyznakowany jest DNA badany i referencyjny. Do badań wykorzystano macierz całogenomową firmy Oxford Gene Technology (CytoSure Constitutional 8 x 60 K). Pomiar stosunku intensywności sygnałów dokonywany jest przez laser skanera do mikromacierzy o wysokiej rozdzielczości. Analiza wyników przeprowadzana jest za pomocą dostępnego programu komputerowego CytoSure (firmy OGT), z wykorzystaniem również baz danych takich jak: OMIM, Decipcher Patient, ClinGen Variation, Orphanet, Ensembl, UCSC Genome Browser i GeneReviews. Metoda aCGH pozwala na analizę całego genomu w jednym badaniu ze średnią rozdzielczością ~120 kpz. W przypadku identyfikacji aberracji u płodu w celu określenia jej pochodzenia, przeprowadzane są klasyczne lub molekularne badania cytogenetyczne (kariotyp metodą GTG, FISH lub aCGH) weryfikujące nosicielstwo aberracji u obojga rodziców.

Do tej pory inwazyjne badania metodą aCGH zostały wykonane u 600 płodów z wadami serca stwierdzonymi w badaniu USG. Zabieg amniopunkcji, biopsji kosmówki lub kordocentezy wykonano w 12.-35. tygodniu ciąży. Materiałem wykorzystanym do badań było DNA wyizolowane z płynu owodniowego, trofoblastu lub krwi pępowinowej.

W przeprowadzonych badaniach najczęstsze nieprawidłowości (56 proc.) stanowiły aneuploidie: trisomie chromosomów 21, 18, 13 oraz zespół Turnera. W przypadku stwierdzenia aneuploidii najczęstszymi wadami serca były: ubytek przegrody międzykomorowej (VSD), ubytek przegrody przedsionkowo-komorowej (AVSD), tetralogia Fallota (TOF), ubytek przegrody międzyprzedsionkowej (ASD) i hipoplazja lewego serca (HLHS). Drugie co do częstości nieprawidłowości stanowiły aberracje w regionach znanych zespołów mikrodelecji/mikroduplikacji (34 proc.), w tym zespół mikrodelecji 22q11.2 stanowił 47 proc. Pozostałe 10 proc. stwierdzonych zmian stanowiły aberracje niepowtarzające się, np. duplikacja krótkiego ramienia chromosomu X w regionie Xp22.2.

Uzyskane wyniki badań wskazują, że metoda aCGH jest skuteczną techniką do identyfikacji niezrównoważonych aberracji zarówno liczbowych, jak i strukturalnych o znacznie wyższej rozdzielczości niż obecnie stosowana klasyczna metoda oceny kariotypu i powinna być stosowana w przypadku stwierdzenia u płodu nieprawidłowości w badaniu USG.

Badania prenatalne są dla dziecka szansą na zdrowie i życie

Red. Anna Rogala | ?Świat lekarza?

Badania prenatalne mają na celu wczesne rozpoznawanie wad rozwojowych jeszcze w łonie matki. Szybka diagnoza chroni zarówno dziecko, jak i rodziców, ponieważ pozwala lepiej przygotować się do porodu, w razie wykrycia jakichś wad można wdrożyć leczenie ? zabieg wewnątrzmaciczny lub rozważyć możliwe metody terapii, gdy dziecko pojawi się już na świecie. Nieinwazyjnym badaniom prenatalnym, czyli przesiewowym, powinna poddać się każda ciężarna kobieta.

Za pomocą USG można ocenić szereg parametrów rozwoju płodu i jego budowy, ale nie ma możliwości rozpoznania wady genetycznej. Lekarz może natomiast zaobserwować zmiany, które nasuwają podejrzenie takiej wady. Wtedy wskazane jest wykonanie badań genetycznych płodu, czyli badań inwazyjnych.

Rodzice czasami obawiają się takich badań, zastanawiają się, czy są bezpieczne. Trzeba podkreślić, że w medycynie cały czas obserwujemy postęp, np. przed erą ultrasonografii możliwości diagnostyki prenatalnej były bardzo ograniczone. Można było wykonać zdjęcie RTG i zobaczyć jedynie kręgosłup dziecka i z jego ułożenia wywnioskować, gdzie są pozostałe części ciała. Dziś dzięki możliwościom diagnostyki i wykrywaniu różnych nieprawidłowości, wad rozwojowych płodu, rozwinęła się też terapia płodu.

Pani mgr Katarzyna Sobecka zapoznała nas z najnowszym, przełomowym badaniem: porównawczą hybrydyzacją genomową do mikromacierzy. W przypadku potwierdzenia wrodzonej wady serca lekarze mogą zdecydować, czy przeprowadzić zabieg wewnątrzmaciczny, czy tuż po urodzeniu dziecka. Diagnostyka prenatalna jest dziś na wysokim poziomie, badania niosą pewne ryzyko, ale są też dla dziecka szansą na zdrowie i życie.

Artykuł Zastosowanie porównawczej hybrydyzacji genomowej do mikromacierzy (aCGH) w diagnostyce prenatalnej wad serca pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Debata ?Aktywizacja zawodowa osób ze schizofrenią? zorganizowana przez ?Świat Lekarza?, wzbudziła duże zainteresowanie. Dzięki stosowaniu nowoczesnych leków chorzy na schizofrenię mogliby normalnie funkcjonować w społeczeństwie, być aktywni zawodowo. Dlaczego w Polsce są problemy ze stosowaniem nowoczesnych leków?

W debacie udział wzięli:

prof. Bartosz Łoza, Kierownik Kliniki Psychiatrii WUM, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Psychiatrycznego,
dr Krzysztof Tronczyński, psychiatra, były wiceminister zdrowia,
dr Jerzy Gryglewicz z Uczelni Łazarskiego,

pacjenci i ich rodziny, przedstawiciele mediów.

Moderatorem był dr n. med. Waldemar Wierzba, redaktor naczelny ?Świata Lekarza?.

Dr n. med. Waldemar Wierzba:

Liczba Polaków z chorobami psychicznymi w ostatnich latach wzrasta. Jednocześnie jesteśmy krajem o najmniejszym w Europie wskaźniku liczby psychiatrów i pielęgniarek psychiatrycznych na 100 tys. mieszkańców. Osoby z chorobami psychicznymi są skazane na opiekę rodzin. Co robić, by chorzy mogli normalnie funkcjonować, a nie powiększać grupy rencistów? Jaka jest ekonomiczna skala problemów: o tym mówi raport na temat schizofrenii opracowany przez Uczelnię Łazarskiego.

Dr Jerzy Gryglewicz:

W dobrym momencie zaczynamy debatę na temat psychiatrii, ponieważ ostatnio mieliśmy trzy sygnały świadczące o pewnych zmianach w naszym systemie ochrony zdrowia. Pierwszy: Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rozpoczęła swoją działalność od wyceny świadczeń psychiatrycznych. Drugi: projekt ustawy o zdrowiu publicznym ? są tam mocno zaakcentowane obszary związane ze zdrowiem psychicznym. Trzeci: rozpoczęcie prac przez Ministerstwo Zdrowia nad tworzeniem map potrzeb zdrowotnych. Te trzy zmiany mogą doprowadzić do większej efektywności realizacji świadczeń psychiatrycznych.

Raport, który opracowaliśmy, zawiera m.in. analizę świadczeń zdrowotnych związanych z leczeniem schizofrenii. Kwoty, jakie NFZ wydaje rocznie na świadczenia pacjentów z rozpoznaniem schizofrenii, to ponad 550 mln zł. W ostatnich 5 latach obserwujemy wzrost wydatków o ponad 15 proc. W 2014 roku w publicznym systemie leczonych było około 190 tys. osób z rozpoznaniem schizofrenii. Należy zaznaczyć, że część chorych leczy się w gabinetach prywatnych: liczba tych pacjentów nie jest znana. W ramach świadczeń finansowanych przez NFZ w 2014 roku zrealizowano przede wszystkim ponad 50 tys. hospitalizacji z powodu schizofrenii.

Największe wydatki ponoszone na świadczenia pacjentów na schizofrenię w przeliczeniu na jednego ubezpieczonego były w woj. lubuskim ? 26 zł, najniższe w wielkopolskim ? 9 zł.

W strukturze kosztów związanych z leczeniem psychiatrycznym największe są wydatki związane ze świadczeniami stacjonarnymi ? hospitalizacją ? to około 72 proc. Natomiast niepokojącym zjawiskiem jest zmniejszenie liczby poradni ambulatoryjnych. Mamy obecnie 970 poradni, o 7 mniej niż w 2014 roku.

Wydatki ZUS związane ze świadczeniami na chorych na schizofrenię są wyższe niż wydatki na opiekę zdrowotną ponoszoną przez NFZ. Jeśli chodzi o absencję chorobową, to w 2013 roku wydano 9 tys. pacjentom ze schizofrenią 38 tys. zwolnień lekarskich. Jeśli liczbę 9 tys. zestawimy z prawie 190 tys. osób chorych na schizofrenię, to widać, jak niewiele osób jest aktywnych zawodowo.

Roczne wydatki ZUS związane z leczeniem schizofrenii to około 1 mld zł: czyli dwa razy więcej niż wydatki NFZ. Charakterystyczne jest to, że wydatki dotyczą głównie rent z tytułu niezdolności do pracy, na drugim miejscu są renty socjalne, przydzielane osobom, które nie wypracowały możliwości uzyskania rent z tytułu niezdolności do pracy. Pacjenci ze schizofrenią zwykle bardzo szybko otrzymują renty z tytułu niezdolności do pracy znacząco obciążając budżet ZUS.

W raporcie przeanalizowaliśmy także dane dotyczące lekarzy psychiatrów w Polsce. Jesteśmy jednym z ostatnich państw, jeśli chodzi o liczbę psychiatrów w przeliczeniu na 10 tys. mieszkańców. Mamy 4275 psychiatrów, 3976 jest aktywnych zawodowo.

W raporcie podaliśmy rekomendacje, w jaki sposób poprawić organizację leczenia pacjentów ze schizofrenią. Przede wszystkim należy opracować strategię leczenia schizofrenii ? strategia ta powinna być integralną częścią Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego. W celu monitorowania populacji chorych ze schizofrenią należy utworzyć krajowy rejestr pacjentów ze schizofrenią, oparty na rzeczywistych danych epidemiologicznych. Istotnym elementem poprawy dostępności do leczenia jest uznanie schizofrenii za jednostkę priorytetową w obszarze chorób psychicznych, ze względu na wysokie koszty społeczne i zdrowotne. Wzorem innych specjalności medycznych trzeba bardziej wydzielić procedury nielimitowe, które nie byłyby ograniczone wysokością kontraktu z NFZ. Taką procedurą powinno być np. stworzenie kompleksowej, ambulatoryjnej opieki specjalistycznej, tak jak to zrobiono w przypadku chorych na cukrzycę czy AIDS, dzięki czemu pacjent nie ma problemu np. z dostępem do lekarza czy nowoczesnych terapii. Ważnym nowym rozwiązaniem będą mapy potrzeb zdrowotnych. Powołane zostały zespoły do stworzenia map potrzeb zdrowotnych na szczeblu wojewódzkim. Będą podstawą kontraktowania świadczeń z NFZ na 2016 rok. Ostatnia rekomendacja dotyczy wykorzystania sfinansowania świadczeń psychiatrycznych ze środków ZUS. W ramach prewencji rentowej należy stworzyć program zdrowotny dedykowany pacjentom ze schizofrenią, który da szansę na przywrócenie tych pacjentów do aktywności.

Dr n. med. Waldemar Wierzba:

Te dane są przerażające: tylko 9 tys. chorych na schizofrenię pracuje. Koszty ZUS to ponad 1 mld zł, a do tego dochodzi kilkadziesiąt mln zł, które zapłacili pracodawcy, bo przecież za pierwsze 30 dni zwolnienia płaci pracodawca. Panie profesorze, czy współczesna psychiatria wypracowała skuteczne metody leczenia schizofrenii, czy chorzy nadal muszą żyć na granicy społeczeństwa?

Prof. Bartosz Łoza:

Temat schizofrenii jest ważny społecznie. Stosunek do chorych psychicznie to papierek lakmusowy naszej wrażliwości. Od lat 50. XX wieku są rozwijane skuteczne metody leczenia schizofrenii. Obecnie mamy metody skutecznego leczenia i można je stosować. Są to też metody opłacalne dla systemu opieki.

Inaczej patrzymy dziś na schizofrenię niż kilkadziesiąt lat temu. Podstawową sprawą jest to, że dziś już wiemy, że schizofrenia jest chorobą śmiertelną, która bardziej skraca życie niż nowotwory czy AIDS. WHO obliczyła, że schizofrenia powoduje skrócenie przewidywanej długości życia o około 20 lat. To ciężka, psychobiologiczna, śmiertelna choroba. Ten fakt przebudowuje nasze rozumienie schizofrenii. To, że ktoś zachoruje, rozpoczyna pewien proces niekorzystnych zjawisk w ośrodkowym układzie nerwowym, który prowadzi do tego, że ludzie około 60. roku życia umierają. I to nie jest tylko kwestia palenia, przejadania się, lecz zjawisko wbudowane w chorobę. Jeśli podejdziemy z powagą do faktu, że jest to choroba śmiertelna, to nieco inaczej będziemy patrzeć na jej leczenie. Depresja nawrotowa skraca życie o 10 lat, schizofrenia ? o 20 lat. Leczyć czy nie leczyć schizofrenię, to dla pacjenta w istocie pytanie: żyć czy nie żyć.

Czy jest możliwe wyzdrowienie w schizofrenii? Nie, ale jest możliwe osiągnięcie takich rezultatów, w których dzięki lekom pacjent funkcjonuje tak, jakby to wyzdrowienie miało miejsce. Muszą zaistnieć równocześnie: poprawa kliniczna (pacjent nie ma urojeń, halucynacji, itp.), poprawa funkcjonalna (chory funkcjonuje społecznie, uczy się, pracuje, zakłada nową rodzinę) i trzeci element: trwałość poprawy (efekt wieloletni). Te trzy elementy składają się na wyleczenie.

Jak obecnie leczymy schizofrenię? Wypisujemy pacjentowi receptę na lek, a ona często nawet nie jest zaniesiona do apteki. Zaledwie w 30 dni od wypisu ze szpitala, ponad połowa pierwszorazowych pacjentów już nie przyjmuje żadnych leków! Oznacza to tylko, że choroba, rozumiana jako proces postępującego uszkodzenia OUN, będzie rozwijać się nadal. Między pierwszym a drugim epizodem schizofrenii jest złoty czas: albo go wykorzystamy i zatrzymamy uszkodzenie ośrodkowego układu nerwowego, albo nie. Powiedzmy wprost: nieleczona schizofrenia prowadzi do spadku inteligencji o dwa odchylenia standardowe: jeśli ktoś ma IQ 100, to będzie miał 70, kto miał 130, będzie miał 100. Pacjent, u którego nie prowadzimy intensywnej terapii od samego początku, staje się zupełnie inną osobą. To hańba, że pacjenci pierwszorazowi są pozostawiani samym sobie, gdy jest to najważniejszy czas terapii. Każdy kolejny nawrót prowadzi do pogorszenia funkcjonowania, każdy kolejny nawrót jest toksyczny dla mózgu.

W przypadku leczenia neuroleptykami doustnymi ? ryzyko nawrotów spada dwukrotnie, a w przypadku leczenia długodziałającymi, iniekcyjnymi neuroleptykami ? ryzyko spada nawet trzykrotnie. Jeśli natomiast porównamy te same leki ? w postaci doustnej i iniekcyjnej ? okazuje się, że postacie iniekcyjne są średnio 2-krotnie skuteczniejsze w profilaktyce nawrotów. Niestety, w Polsce tylko 7 proc. leków w schizofrenii to neuroleptyki długodziałające. Co gorsza, w ramach tych 7 proc. udział nowoczesnych leków tylko nieznacznie przekracza połowę. Podawanie leków starszej generacji, jak haloperidol długodziałający nie prowadzi do poprawy funkcjonalnej. Nie ma możliwości, by pacjent przyjmujący leki starszej generacji zadziwił otoczenie żartem, zdumiał pracodawcę, dokończył szkołę. A jednak nasze państwo w żaden sposób nie promuje nowoczesnych leków długodziałających. Brytyjskie opracowania pokazują, że ich zastosowanie powoduje, że jest dwa razy mniej hospitalizacji i są one dwa razy krótsze.

Warto też pamiętać, że w leczeniu schizofrenii jest wiele elementów koniecznych i wzajemnie się uzupełniających: farmakoterapia, terapia środowiskowa, rehabilitacja, praca chroniona. Na koniec przynajmniej wspomnijmy o kondycji opiekunów: bez ich wsparcia leczenie nie może się udać, to oni są prawdziwym filarem systemu leczenia osób ze schizofrenią.

Dr n. med. Waldemar Wierzba:

W przypadku schizofrenii mamy przedziwną sytuację: są refundowane długodziałające neuroleptyki, a tylko 7 proc. pacjentów z nich korzysta. Dlaczego tak się dzieje?

Prof. Bartosz Łoza:

Obecnie w Polsce są refundowane dwa nowoczesne neuroleptyki długodziałające (olanzapina i risperidon). Wprowadzenie ich do refundacji nie było wcale sprawą prostą, kilka lat trwały procesy dopuszczenia do refundacji. Natomiast dwa inne leki, dostępne już w UE (aripiprazol, paliperidon), nie mają refundacji, podczas gdy np. na Węgrzech wszystkie długodziałające neuroleptyki są refundowane. Dlaczego? Bo leczenie długodziałającymi neuroleptykami opłaca się systemowi. Mamy ściśle określoną, ograniczoną liczbę pacjentów, których usprawnienie za pomocą nowoczesnych leków, mogłoby przynieść wymierne korzyści wszystkim. Na przykład zwiększyć liczbę osób pracujących. Niestety, kwestia objęcia refundacją kolejnych dwóch leków długodziałających wędruje przez biurka urzędników i wcale nie jestem pewien, czy zostaną uznane za warte refundacji. Aktualnie obowiązuje polityka oszczędności na najsłabszych pacjentach, którzy nie zaprotestują. I dlatego nie spodziewam się pomocy dla psychiatrii ani ze strony nowych wycen świadczeń psychiatrycznych przez AOTMiT, ani ze strony nowej ustawy o zdrowiu publicznym.

Dr n. med. Waldemar Wierzba:

Jest z nami minister Krzysztof Tronczyński, znakomity psychiatra, znawca systemu. Czy widzi pan możliwość, by te proporcje stosowania neuroleptyków długodziałających były w Polsce przynajmniej takie jak na Węgrzech?

Dr Krzysztof Tronczyński:

Po wysłuchaniu wypowiedzi dr. Gryglewicza i prof. Łozy ciśnie się wiele komentarzy. W Polsce psychiatrzy pracują w złej organizacji, nie wymaga się od nich sensownego myślenia. W naszym systemie wydajemy mnóstwo pieniędzy na hospitalizacje, tymczasem mimo wielu programów od lat niewiele w szpitalach się zmieniło: często panują w nich fatalne warunki. Liczba prywatnych gabinetów psychiatrycznych rośnie jak grzyby po deszczu. Gdy otwierałem prywatny gabinet psychiatryczny, jeszcze w Polsce Ludowej, musiałem pokazać zaświadczenie, że pracuję na cały etat w społecznej służbie zdrowia. Dziś ktokolwiek uzyskuje specjalizację z psychiatrii, zaraz otwiera prywatny gabinet. Czy to dobrze? Może tak, faktem jest jednak, że psychiatrów jest za mało, a oczekiwanie na pierwszorazową wizytę w poradni to 3-6 miesięcy. Co przez ten czas ma zrobić pacjent? Choroba rozwinie się błyskawicznie, tracimy młodego człowieka, który mógłby normalnie funkcjonować.

Powinniśmy położyć nacisk na leczenie ambulatoryjne, dzienne. Leczenie schizofrenii obejmuje całe szerokie spektrum: chorego, rodzinę, jego środowisko pracy. Jeśli o tym zapomnimy, to chory na schizofrenię będzie traktowany jak niebezpieczny ?wariat?, przepraszam za to określenie. Jeśli chodzi o nowe leki, to trzeba wytłumaczyć pacjentowi i rodzinie, dlaczego jest lepiej, gdy jest leczony iniekcjami długodziałającymi. Oczywiście mogą być przeciwwskazania, działania niepożądane. Pacjent musi o tym wiedzieć. Ale psychiatra musi mieć czas o tym wszystkim mu powiedzieć.

Terapia musi być kompleksowa, obejmować też terapię środowiskową, odpowiednie postępowanie psychoterapeutyczne z rodziną i z chorym. Dla rodziny rozpoznanie schizofrenii u młodego człowieka jest strasznym wydarzeniem, to bardzo duże przeżycie. Praktycznie nie ma terapii dla rodzin. Farmakoterapia jest leczeniem z wyboru w schizofrenii, ale poza farmakoterapią konieczne jest wsparcie dla chorego i dla jego rodziny. Mam wiele zastrzeżeń do Narodowego Programu Zdrowia Psychicznego, jest on zbiorem ładnych zapisów, które nie zostały zrealizowane.

Jest wiele rzeczy do poprawienia w systemie. W zakresie refundacji też. Neuroleptyki przepisujemy dla ludzi chorych psychicznie, żeby funkcjonowali w społeczeństwie, dlaczego nie mamy im dać natychmiast wszystkiego, co jest dostępne? Po co robić ograniczenia?

Dr n. med. Waldemar Wierzba:

Jak z tego wynika, utrzymanie pacjenta jak najdłużej w remisji powinno być nadrzędnym celem NFZ i ZUS. W art. 62 ustawy o zabezpieczeniu społecznym jest napisane, że powinna być koordynacja wydawanych środków na zabezpieczenie zdrowotne i zabezpieczenie społeczne. Brytyjczycy, podając najnowocześniejsze leczenie w chorobie dwubiegunowej, uzyskali odwrócenie proporcji, jeśli chodzi o remisję i nawrót choroby. W Polsce dwa długodziałające neuroleptyki są w refundacji, dwa jeszcze nie, będziemy śledzić, jaką rekomendację wyda AOTMiT.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Czy są jakieś działania niepożądane i przeciwwskazania do stosowania nowoczesnych długodziałających neuroleptyków?

Prof. Bartosz Łoza:

Tak, zdarza się, że pacjent ma przejściowo drżenie rąk, może rosnąć jego masa ciała. Jednak tych objawów jest dużo mniej niż w leczeniu doustnym. I ryzyko śmierci jest dwa razy mniejsze, jeśli tylko systematycznie leczymy schizofrenię. Pomiędzy długodziałającymi neuroleptykami są oczywiście różnice w działaniach niepożądanych. Pierwszy z tych leków pojawił się w 1966 roku, miał pewnie wszystkie wady pierwszych statków kosmicznych. Dziś można już powiedzieć o pewnej rutynie stosowania neuroleptyków w tej postaci i są one zasadniczo znacznie bezpieczniejsze.

Red. Zbigniew Wojtasiński:

Ile jest neuroleptyków długodziałających? Jak często trzeba je podawać?

Prof. Bartosz Łoza:

Mamy sześć cząsteczek. Pierwszym lekiem był risperidon długodziałający, potem pojawiła się długodziałająca olanzapina ? obydwa leki są w Polsce zarejestrowane, refundowane, aczkolwiek formuła refundacyjna jest bardzo trudna: trzeba udowadniać, że mamy do czynienia ze schizofrenią lekooporną: to jest niekonstytucyjne zachowanie NFZ, który tworzy niemedyczne kryteria podawania leku.

Dwa kolejne leki: paliperidon i aripiprazol: są w Europie, ale nie są w Polsce refundowane. Obie cząsteczki przeszły surową ocenę amerykańskiej FDA, która potwierdziła, że działają, są bezpieczne. Są jeszcze dwie cząsteczki aktualnie rejestrowane w UE; ich okres działania to 2-3 miesiące. Wyraźnie widać, jaka jest tendencja w rozwoju farmakoterapii schizofrenii.

Red. Bartosz Kwiatek:

Czy zostały wyciągnięte wnioski i czy mamy szansę, by rekomendacje dr. Gryglewicza dotyczące schizofrenii zostały zauważone przez środowisko, regulatorów i decydentów?

Prof. Bartosz Łoza:

Moim zdaniem, przede wszystkim nie przeprowadzono analizy błędów. Nie mogę powiedzieć, że nie ma dobrej woli Ministerstwa Zdrowia. Tym niemniej obecny Narodowy Program praktycznie jedynie ukrył bezczynność, gdy w tym czasie np. wskaźniki samobójstw osiągnęły rekordowy poziom: wzrosły o ponad 50 proc. Nie ma chętnych do przyjęcia za to odpowiedzialności. Myślę, że kierownictwo Ministerstwa Zdrowia ma teraz swoje pięć minut i albo przełoży dobrą wolę w czyn, albo będziemy musieli poddać je krytyce.

Dr Krzysztof Tronczyński:

Narodowy Program był oderwany od życia, to był piękny dokument do postawienia na półce. Wraz z profesorem Łozą jesteśmy w szerokim komitecie, który został powołany do napisania nowego narodowego programu. Jestem optymistą, wierzę, że będzie on lepszy, być może uda nam się zająć schizofrenią, depresją, ale będą to wycinki. Ważne jest, żeby nowe leki były refundowane: wiele firm pracuje nad nowymi neuroleptykami, które będą działały coraz dłużej, może pół roku, to jest naprawdę ogromna szansa dla pacjentów. Zastanawianie się przez lata, czy je refundować, naprawdę nie ma sensu.

Artykuł Pacjenci ze schizofrenią mogą być aktywni pochodzi z serwisu Świat Lekarza.