Szpiczak plazmocytowy pod lupą – sesja prof. Iwony Hus w ramach II Konferencji „Medycyna z Diamentami”

Szpiczak plazmocytowy (dawniej określany jako szpiczak mnogi, ang. multiple myeloma) jest jednym z najczęstszych nowotworów hematologicznych. Stanowi ok. 1–2 proc. wszystkich nowotworów złośliwych oraz około 12–14 proc. nowotworów układu krwiotwórczego. Choroba należy do grupy tzw. gammapatii monoklonalnych i polega na nieprawidłowym namnażaniu się komórek plazmatycznych, czyli plazmocytów.

W Polsce rozpoznaje się ją u około 6 osób na 100 tys. mieszkańców rocznie. Częściej chorują mężczyźni. Najwięcej zachorowań dotyczy osób po 60.–65. roku życia, jednak coraz częściej diagnozuje się ją także u znacznie młodszych pacjentów – nawet około 30. roku życia.

Szpiczak jest chorobą bardzo niejednorodną, a jego objawy mogą dotyczyć wielu narządów. Co istotne, są one zwykle nieswoiste, dlatego łatwo przypisać je innym schorzeniom. U około 70 proc. pacjentów dochodzi do zmian w kościach i osłabienia ich struktury. Jest to związane z hiperkalcemią, czyli podwyższonym stężeniem wapnia we krwi – wapń uwalniany z kości, niszczonych przez proces nowotworowy, trafia do krwiobiegu. Pacjenci skarżą się wówczas na bóle kostne, najczęściej w obrębie kręgosłupa; blisko połowa zmian dotyczy odcinka lędźwiowego. Niekiedy dochodzi do złamań patologicznych, które bywa, że stanowią pierwszy zauważalny objaw choroby.

U wielu chorych rozwija się również niedokrwistość. Może ona objawiać się osłabieniem, bladością, a także pojawianiem się siniaków bez wyraźnej przyczyny. Zdarza się, że właśnie te symptomy są pierwszym sygnałem rozwijającego się szpiczaka. Inne możliwe objawy to postępujące zmęczenie, bóle i zawroty głowy, bóle brzucha czy nagły spadek masy ciała. Często jednak są one bagatelizowane – zwłaszcza przez osoby starsze, które tłumaczą je wiekiem lub współistniejącymi chorobami przewlekłymi.

U około połowy pacjentów dochodzi do niewydolności nerek, objawiającej się m.in. zmęczeniem i obrzękami. U części chorych pojawiają się także objawy neurologiczne, takie jak drętwienie czy mrowienie kończyn, związane z polineuropatią. Charakterystyczna jest również obniżona odporność i zwiększona podatność na infekcje, dlatego u tych pacjentów szczególnie ważną rolę odgrywają szczepienia profilaktyczne – najlepiej wykonane jeszcze przed rozpoczęciem leczenia.

Jeśli lekarz podejrzewa szpiczaka plazmocytowego, pierwszym krokiem powinno być wykonanie podstawowych badań laboratoryjnych. Nie każde z nich jest jednoznaczne – na przykład bardzo wysokie OB może nasuwać podejrzenie choroby, ale jego prawidłowa wartość jej nie wyklucza. Podobnie nie każde uszkodzenie nerek oznacza szpiczaka. Dopiero analiza całokształtu wyników może skłonić lekarza do dalszej diagnostyki i skierowania pacjenta na bardziej szczegółowe badania.

W ostatnich latach możliwości leczenia szpiczaka znacznie się poszerzyły. Do terapii wprowadzane są kolejne leki, a coraz większą rolę odgrywa immunoterapia. W Polsce dostępne są już nowoczesne metody leczenia, a środowisko medyczne oczekuje także na refundację terapii CAR-T, która jest już stosowana w innych nowotworach hematologicznych. Postęp w leczeniu pozwala lepiej dopasować terapię do konkretnego pacjenta – m.in. zdecydować, kto powinien zostać zakwalifikowany do autologicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych.

Jeszcze kilkanaście lat temu rozpoznanie szpiczaka plazmocytowego oznaczało bardzo złe rokowanie. Dziś, dzięki nowoczesnym terapiom, choroba coraz częściej ma charakter przewlekły – a pacjenci mogą żyć z nią wiele lat, nierzadko kilkanaście, zamiast zaledwie 2–3 lat, jak było dawniej.

Artykuł „Szpiczak plazmocytowy jest chorobą bardzo niejednorodną, a jego objawy mogą dotyczyć wielu narządów.” pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Firma GNS, będąca liderem w wykorzystaniu ?bliźniaków cyfrowych?, przyczynowej sztucznej inteligencji oraz technik biosymulacyjnych do odkrywania i rozwoju nowych biofarmaceutyków, oraz globalna grupa farmaceutyczna Servier poinformowały o nawiązaniu współpracy w celu przyspieszenia prac nad translacją wyników badawczych oraz odkrywaniem i rozwojem klinicznym leków na szpiczaka mnogiego (ang. multiple myeloma ? MM).

? Ta współpraca, oparta na wykorzystaniu sztucznej inteligencji, biosymulacji i innych rozwiązań cyfrowych, wspiera realizację celu Grupy Servier, jakim jest przyspieszenie prac nad odkrywaniem i rozwojem klinicznym leków ? zaznaczył Claude Bertrand, wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Servier.? Jesteśmy przekonani, że opracowane przez GNS bliźniaki cyfrowe i unikalne modele oparte na przyczynowej sztucznej inteligencji pomogą naszym zespołom zajmującym się badaniami i wczesnym rozwojem pogłębić wiedzę na temat biologii szpiczaka mnogiego, co usprawni proces odkrywania i rozwoju klinicznego leków na tę chorobę.

? Bardzo cieszy nas perspektywa współpracy z firmą Servier w celu przyspieszenia badań nad szpiczakiem mnogim oraz wykorzystania naszych modeli pacjentów Gemini (bliźniaków cyfrowych) do ustalenia nowych zależności i ukrytych mechanizmów biologicznych tej choroby ? stwierdził Joe Donahue, dyrektor ds. współpracy biznesowej w firmie GNS. ? Mamy nadzieję, że współdziałając z wybitnym zespołem z firmy Servier zmienimy życie pacjentów z MM.

Nawiązana współpraca pozwoli odpowiedzieć na kluczowe pytania dotyczące przebiegu szpiczaka mnogiego w różnych subpopulacjach pacjentów, w tym określić najbardziej synergiczne ścieżki dla nowych terapii skojarzonych. Uzyskana wiedza umożliwi firmie Servier przyspieszenie procesu translacji wyników badań naukowych i rozwoju klinicznego nowych leków. W pierwszym etapie prac zostanie wykorzystany bliźniak cyfrowy Gemini dla MM, opracowany przez GNS na podstawie licznych danych kliniczno-genomicznych z badania CoMMpass, przeprowadzonego przez Fundację Badań nad Szpiczakiem Mnogim (MMRF).

W bliźniaku cyfrowym Gemini dla szpiczaka mnogiego firmy GMS wykorzystano bogaty zbiór zebranych przez MMRF wielomodalnych danych pacjentów do stworzenia przejrzystej i dokładnej reprezentacji ilościowej złożonych mechanizmów biologicznych, co pozwala ujawnić nowe zależności w przebiegu tej choroby. Przeprowadzając następnie biosymulacje ? będące zasadniczo eksperymentami obliczeniowymi ? można odkryć nowe mechanizmy chorobowe i cele dla leków, określić, które spośród kandydatów na leki są skuteczniejsze, a także ustalić, dlaczego u pacjentów o określonym profilu molekularnym odpowiedź na leczenie jest lepsza i bardziej trwała. Wykorzystanie bliźniaków cyfrowych radykalnie zmieni sposób prowadzenia prac badawczo-rozwojowych w branży farmaceutycznej, przyspieszając identyfikację nowych celów i ich kombinacji, a także zwiększając efektywność badań klinicznych dzięki planowaniu komputerowemu (in silico).

Informacje o firmie GNS

GNS jest liderem w stosowaniu przyczynowej sztucznej inteligencji i technik symulacyjnych do odkrywania i walidacji nowych celów dla leków, symulacji badań klinicznych oraz wspierania firm farmaceutycznych i biotechnologicznych w celu przyspieszenia procesu odkrywania i rozwoju nowych leków. Opatentowany przez firmę system sztucznej inteligencji pozwala zidentyfikować nowe zależności w oparciu o analizę danych multiomicznych i rzeczywistych, co prowadzi do odkrywania nowych celów biologicznych wraz z określeniem ich priorytetu, a także zwiększa efektywność badań klinicznych poprzez włączanie do nich pacjentów, którzy z większym prawdopodobieństwem zareagują na leczenie. Opracowane przez GNS modele cyfrowe Gemini (?bliźniaki cyfrowe?) dla onkologii, neurologii i chorób autoimmunologicznych pozwalają symulować przebieg chorób i odpowiedzi na leki na poziomie pojedynczego chorego w celu symulacji badań klinicznych obejmujących różne kohorty pacjentów. Partnerzy GNS to między innymi siedem spośród dziesięciu największych firm farmaceutycznych, a także wiodące ośrodki badawcze, towarzystwa medyczne i organizacje pacjentów z całego świata. W radzie konsultacyjnej firmy zasiada renomowane grono ekspertów medycznych i naukowych.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.gnshealthcare.com.

Zapraszamy również do obserwowania firmy GNS w mediach społecznościowych: LinkedIn, Twitter.

Informacje o firmie Servier

Servier to globalna grupa farmaceutyczna zarządzana przez fundację. Dzięki szerokiej obecności międzynarodowej w 150 krajach świata, w 2021 roku firma osiągnęła całkowite przychody w wysokości 4,7 mld EUR, a na całym świecie zatrudniała łącznie 21,8 tys. osób. Grupa Servier jest niezależna, co pozwala jej co roku inwestować ponad 20% przychodów ze sprzedaży leków markowych w badania naukowe. Aby przyspieszyć rozwój innowacji terapeutycznych dla dobra pacjentów, Grupa jest otwarta na współpracę badawczą z partnerami uniwersyteckimi, innymi grupami farmaceutycznymi i firmami biotechnologicznymi. Ponadto, firma stawia głos pacjentów w centrum działalności.

Mając wiodącą pozycję w kardiologii, Grupa Servier dąży do osiągnięcia pozycji uznanego i innowacyjnego podmiotu w onkologii. Rozwój firmy opiera się na stałym dążeniu do innowacji w dziedzinie schorzeń układu krążenia i metabolicznych, onkologii, neurologii oraz chorób immunozapalnych. Wspierając dostępność opieki zdrowotnej dla wszystkich, Grupa Servier oferuje także szereg wysokiej jakości leków odtwórczych, które są stosowane w terapii większości chorób.

Dodatkowe informacje można znaleźć na stronie internetowej www.servier.com.

Zapraszamy również do obserwowania firmy Servier w mediach społecznościowych: LinkedIn, Facebook, Twitter.

Artykuł <strong>GNS i Servier nawiązują współpracę w zakresie sztucznej inteligencji. Cel: nowe na szpiczaka mnogiego</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.