Prof. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii w Państwowym Instytucie Medycznym MSWiA, opowiada o szpiczaku plazmocytowym

Artykuł „Szpiczak plazmocytowy ma niespecyficzne objawy. Pacjenci diagnozowani są bardzo późno” (VIDEO) pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rajd Po Zdrowie to inicjatywa Fundacji Carita, która powstała w 2010 roku. Jej założycielka Wiesława Adamiec zachorowała na szpiczaka plazmocytowego i uczyła się, jak można żyć z chorobą. Stała się przykładem dla innych chorych, że to życie może wyglądać całkiem normalnie i nie musi się wiązać z ciągłą rezygnacją z rzeczy, które się lubi. W 2023 r. Fundacja Carita zorganizowała „Rajd po Zdrowie” pod hasłem „Rozjechać szpiczaka”, za co właśnie została nagrodzona.

Fundacja powstała z myślą wspierania innych osób, które czują się zagubione po usłyszeniu diagnozy, działa także na rzecz wyrównania szans pacjentów, by każdy mógł mieć dostęp do najnowszych metod leczenia. Robi to m.in. poprzez organizację warsztatów i spotkań edukacyjnych w całej Polsce, a od 2019 roku także z pomocą projektu Rajd Po Zdrowie.

Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita przekonuje, że ten pomysł ma budować świadomość związaną z chorobą poprzez stosowanie pozytywnego komunikatu – ukazanie pacjenta jako osoby aktywnej społecznie, sprawnej fizycznie, cieszącej się życiem. – Chcemy pokazać, że pacjent hematoonkologiczny to nie jest osoba wykluczona – podkreśla.

Te słowa są ważne także dla Jakuba Bartkowiaka – członka Fundacji, koordynatora wolontariatu, który z Rajdem jest prawie od samego początku i dzięki któremu o tym projekcie usłyszała nie tylko cała Polska, ale i świat.

O Rajdzie Po Zdrowie zrobiło się głośno nie tylko w Polsce, ale też na świecie w kwietniu 2024 roku, kiedy został wyróżniony prestiżową nagrodą w konkursie DHL’s Got Heart. Jakub Bartkowiak zgłosił Rajd Po Zdrowie do konkursu, w którym mogą brać udział projekty wolontariackie pracowników. Konkurs jest podzielony na kilka etapów – pierwszym jest etap regionalny, czyli obejmujący Europę. Najpierw odbywają się eliminacje krajowe, które udało się wygrać. Rajd Po Zdrowie reprezentował w konkursie Polskę. Następnie z trzystu projektów, które spłynęły z całej Europy, wybrano pięć najlepszych. Co zostało docenione przez jury konkursowe?

– Przede wszystkim pod uwagę brany był projekt realizowany przez organizację, czyli nasz Rajd Po Zdrowie. Druga kwestia, która została doceniona, to to, że jestem w Fundacji Carita jednym z koordynatorów, którzy mają kontakt z nowo zdiagnozowanymi pacjentami. Jeżeli jest ktoś, kto dopiero dowiedział się o chorobie, tzn. o szpiczaku plazmocytowym, ma możliwość skontaktowania się z jednym z koordynatorów. Taki pacjent może z nami po prostu szczerze porozmawiać i bardzo często okazuje się, że ta rozmowa uspokaja go, zapoznaje z tym, z czym będzie się mierzył. Po diagnozie, człowiek często jest wystraszony, wyszukuje informacji w internecie, co zwykle nie jest zbyt dobrym pomysłem. Dlatego cenna jest rola koordynatora, do którego można zadzwonić i porozmawiać, a koordynator w naszej fundacji jest też pacjentem, czyli również mierzy się z chorobą. W czasie rozmowy informuję taką osobę, jakie zabiegi medyczne mogą go czekać, podpowiadam, jak rozmawiać z lekarzem, mówię, jakie są dostępne leki lub jakie badania kliniczne są aktualnie prowadzone. Trzecią rzeczą, która wpłynęła na pozytywną ocenę jury, był webinar profilaktyczny, który jako Fundacja organizowaliśmy dla pracowników DHL Express, gdzie kilka osób z chorobami nowotworowymi opowiadało o swoich zmaganiach z chorobą. Chcieliśmy pokazać naszym współpracownikom, że jeżeli ktoś zachoruje, to trzeba mu udzielić wsparcia, nie odwracać się od takiej osoby, ale też bardzo mocno zachęcaliśmy do profilaktyki – podsumowuje Jakub Bartkowiak.

Polska to prestiżowe wyróżnienie otrzymała po raz pierwszy. Jakub o swoim zwycięstwie dowiedział się na telekonferencji, podczas której zupełnie niespodziewanie szef HR w Europie poinformował go o tym wyróżnieniu, z którym wiązała się podróż do Aten na kilka dni w kwietniu 2024. Na uroczystej gali piątka nagrodzonych (były to projekty z Europy, osobne kategorie to projekty z innych kontynentów) pokrótce zaprezentowała swoją działalność i została doceniona przez międzynarodowe gremium. Jakub wspomina swoje zdenerwowanie i radość: – Przyznam szczerze, że to wydarzenie przerosło moje oczekiwania. Każdy z nas wychodził na scenę i udzielał wywiadu, łączyliśmy się z naszymi fundacjami i stowarzyszeniami, aby też mogli, choćby zdalnie, uczestniczyć w gali. Po tym krótkim wywiadzie na scenę weszli członkowie zarządu globalnego i wręczali każdemu z nas czek. Czek, który jest nagrodzeniem fundacji i ma pomóc jej się rozwijać. Czek opiewa na kwotę 25 tys. euro i każda z tych pięciu fundacji otrzymała taką nagrodę. Było to bardzo pozytywne zaskoczenie i na pewno te pieniądze bardzo się przydadzą na rozwijanie działalności Fundacji Carita, która wspiera pacjentów hematoonkologicznych. Cieszę się też, że inni zobaczyli, czym się zajmujemy i może ktoś z tego skorzysta. Nie będziemy spoczywać na laurach, jest jeszcze wiele do zrobienia, a Rajd Po Zdrowie będzie miał kolejne edycje i mam nadzieję, że weźmie w nich udział coraz więcej osób z różnych zakątków świata.
Program DHL’s Got Heart wyróżnia i docenia wszystkich pracowników, którzy poświęcają swój wolny czas na działania ważne dla nich samych, ale także dla innych osób.

Jak mówi Jakub: – Uważam, że każdy z pracowników czy każda z osób, która bierze udział w jakimkolwiek wolontariacie, już jest zwycięzcą. Bo to znaczy, że poświęca swój prywatny czas na pomoc innym.

O wartości tej inicjatywy przekonuje też Tomasz Buraś, prezes DHL Express Polska: – W DHL Express zawsze z radością przyjmujemy inicjatywy naszych pracowników, które wspierają społeczności i przynoszą realną pomoc potrzebującym. W ramach programu DHL’s Got Heart chcemy docenić ich działalność i pokazać, że jako firma jesteśmy nie tylko otwarci na ich pomysły, ale również chętnie je promujemy. Cieszymy się, że możemy wspierać projekty, takie jak Fundacja Carita i Rajd Po Zdrowie, które udowadniają, że choroba nie musi wykluczać z aktywnego trybu życia. Jesteśmy dumni, że wielu pracowników, tak jak Jakub Bartkowiak, aktywnie angażuje się w działalność charytatywną, którą DHL Express tak chętnie wspiera. Potwierdzają tym, że dobroczynność jest wpisana w DNA naszej firmy.

Siła takich działań, ich widoczność i zewnętrzne docenienie pokazują, że oddolna praca ma sens, a przede wszystkim pozwala budować społeczność, która może na siebie liczyć. Dla Jakuba Bartkowiaka, ale i dla innych członków Fundacji ważne jest bowiem, aby „stworzyć taką małą rodzinę”. – Jednoczy nas to, z czym się zmagamy i z czym żyjemy, bo trzeba pamiętać, że choruje nie tylko pacjent, ale i jego rodzina. Chcemy stworzyć przestrzeń do otwartych spotkań, do szczerej rozmowy, żeby pacjenci nie bali się zadać jakichś konkretnych pytań, nie bali się powiedzieć, jakie mają obawy. A wsparcie, które ta mała rodzina otrzymała od DHL Express, pozwoli jej służyć pomocą innym potrzebującym.

Pierwsza edycja Rajdu miała miejsce w 2019 roku w Grudziądzu. Może w nim wziąć udział każdy. Na liście uczestników są nie tylko pacjenci chorujący na szpiczaka plazmocytowego, rodziny i opiekunowie pacjentów czy podopieczni Fundacji Carita, ale także lekarze, pielęgniarki, pracownicy służby zdrowia oraz sympatycy Fundacji, którzy chcą pokazać swoje wsparcie. Nie chodzi też o pokonanie długich tras, dlatego stacjonarnie – w Poznaniu – można wybrać krótszą, liczącą 6 km lub dłuższą – 23 km. Na rower wsiadają osoby w różnej kondycji i stanie zdrowia, dla niektórych przejechanie 6 km jest sukcesem, dla innych 23 km to łatwa trasa. Każda osoba biorąca udział w Rajdzie „zdobywa własny szczyt” i dla każdego jest on inny. Jeśli nie masz możliwości przyjechać do Poznania w dniu, w którym odbywa się Rajd Po Zdrowie – nic straconego – możesz zapisać się i wsiąść na rower w dowolnym miejscu na świecie. Od organizatorów otrzymasz pakiet startowy i medal za wzięcie udziału w wyzwaniu. W zeszłym roku wiele osób podzieliło się swoimi zdjęciami i filmikami z różnych miejsc. Byli np. uczestnicy, którzy jechali na swoich rowerach w Grecji, Irlandii, Belgii, Wielkiej Brytanii. W tym roku kolejna edycja Rajdu Po Zdrowie odbędzie się 7 września, również w Poznaniu.

Artykuł Akcja „Rozjechać szpiczaka” z prestiżową nagrodą w konkursie DHL’s Got Heart pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rusza największa konferencja hematologiczna w 2024 roku w Polsce. Główne tematy: ostre białaczki, szpiczak plazmocytowy, transfuzjologia

Wybitni hematolodzy z Polski i zagranicy przez cztery dni V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” będą dyskutować na temat nowych metod diagnostyki i leczenia. Wykład otwarcia wygłosi prezes elekt Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego. Po raz pierwszy konferencji będą towarzyszyć sesje równoległe na temat bezpieczeństwa leczenia składnikami krwi.

Warsztaty diagnostyczne, wykłady edukacyjne, dyskusje, sesje systemowe, panele skierowane do młodych badaczy: program tegorocznej konferencji jest wyjątkowo bogaty. – To największa konferencja hematologiczna w Polsce w latach, w których nie odbywają się zjazdy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, czyli co dwa lata – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, koordynator Programu V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”.

Jeszcze przed oficjalnym rozpoczęciem konferencji odbędą się warsztaty praktyczne poświęcone nowoczesnym metodom diagnostyki, od których zależy zarówno sposób leczenia, jak monitorowanie jego efektywności. Tematyka konferencji jest bardzo szeroka, obejmuje m.in. diagnostykę i leczenie ostrych i przewlekłych białaczek, szpiczaka plazmocytowego, chłoniaków, amyloidozy, makroglobulinemii Waldenstroma, zespołów mielodysplastycznych, mielofibrozy, czerwienicy prawdziwej. – Podczas konferencjichcemy pokazać, że w każdym obszarze hematologii obecnie bardzo dużo się dzieje. Szczególny nacisk kładziemy jednak na diagnostykę i nowoczesne leczenie ostrych białaczek szpikowych, które dziś stanowią największe wyzwanie medyczne, ponieważ 5-letnie przeżycia dopiero niedawno zaczęły przekraczać 30 procent. Będziemy też dużo mówić o nowych metodach leczenia, m.in. o technologii CAR-T i przeciwciałach bispecyficznych. Co roku rozszerzamy formułę zakresów tematycznych: w tym roku po raz pierwszy pojawią się sesje dotyczące transfuzjologii i bezpieczeństwa składników krwi w lecznictwie. Wiele się dzieje w tym obszarze, dlatego postanowiliśmy stworzyć osobne sesje poświęcone nowoczesnemu krwiolecznictwu – zaznacza prof. Giannopoulos.

Wykładowcy: autorytety z Polski i zagranicy

Rozwój hematologii nie jest dziś możliwy bez współpracy międzynarodowej; polscy hematolodzy coraz częściej wchodzą w skład międzynarodowych zespołów pracujących nad nowymi metodami diagnostyki i leczenia. W konferencji wezmą udział wybitni eksperci zarówno z Polski, jak z zagranicy. Wykład otwarcia na temat diagnostyki i leczenia ostrych białaczek szpikowych wygłosi prof. Konstanze Döhner ze Szpitala Uniwersyteckiego w Ulm, prezydent-elekt Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) oraz przewodnicząca  niemiecko-austriackiej grupy badawczej zajmującej się ostrymi białaczkami (German-Austrian AML Study Group – AMLSG), jednej z wiodących na świecie grup badawczych zajmujących się tą tematyką.

W sesji poprzedzającej wykład otwarcia prof. George Vassiliou z University of Cambrige będzie mówić o badaniach podstawowych, mających na celu zrozumienie przyczyn powstawania białaczek szpikowych; dr Esther Oliva ze szpitala Reggio w Calabrii opowie o indywidualizacji leczenia nowotworów mielodysplastycznych, a prof. Lars Bullinger, światowy ekspert w dziedzinie leczenia i diagnostyki białaczek ze szpitala Charité w Berlinie, podsumuje kwestie patomechanizmu, klasyfikacji i diagnostyki ostrych białaczek szpikowych.

W konferencji weźmie udział czołówka polskich hematologów i transfuzjologów z czołowych ośrodków zajmujących się leczeniem hematologicznym w Polsce. Sesje edukacyjne będą przeplatane panelami, podczas których eksperci będą dyskutować m.in. nad sekwencją leczenia, kierunkami rozwoju diagnostyki i terapii, występowaniem nietypowych działań niepożądanych po nowoczesnych lekach. Wykłady edukacyjne będą uzupełniane sesjami satelitarnymi. Część wykładów odbywa się w języku angielskim, co podkreśla rolę międzynarodowej współpracy w rozwoju hematologii.

Sesje systemowe: możliwości leczenia w Polsce

Ważną częścią konferencji są sesje systemowe dotyczące aktualnych możliwości i wyzwań w Polsce, z udziałem lekarzy hematologów, lekarzy POZ oraz ekspertów systemu ochrony zdrowia. – W ostatnich latach sytuacja w Polsce bardzo się poprawiła; bardzo to doceniamy. Nadal są jednak potrzeby refundacyjne, jednak widząc, jak konsekwentnie Ministerstwo Zdrowia dążyło w ostatnich latach do udostępnienia nowych terapii pacjentom, mamy nadzieję, że nadal tak będzie. Mamy dobre narzędzia terapeutyczne, a pacjent najbardziej skorzysta z nich wtedy, gdy będzie sprawnie diagnozowany – zaznacza prof. Giannopoulos.

Wyzwaniem jest obecnie m.in. szybsze diagnozowanie pacjentów (lepsza współpraca z lekarzami POZ), poprawa dostępu do nowoczesnej diagnostyki, a także lepsza organizacja opieki nad pacjentami. Konieczne jest m.in. przeniesienie opieki nad częścią pacjentów do poradni specjalistycznych, by na oddziały hematologiczne w szpitalach mogli szybko być przyjmowani chorzy, którzy powinni być diagnozowani i leczeni w trybie pilnym, wymagający wysokospecjalistycznych procedur czy leczenia poważnych działań niepożądanych, które mogą wystąpić po zastosowaniu nowoczesnych leków. Wyzwaniem są też kadry w hematologii i zachęcanie młodych lekarzy do wybierania ścieżki klinicznej i naukowej w hematologii. – Jeden z paneli adresujemy zwłaszcza do młodych badaczy, by wiedzieli, jakie są np. możliwości wyjazdów stypendialnych. Będą w nim uczestniczyć osoby z najważniejszych jednostek, które finansują badania naukowe, m. in. z Narodowego Centrum Nauki i Fundacji Na Rzecz Nauki Polskiej – podkreśla prof. Krzysztof Giannopoulos.

Transfuzjologia w hematologii i bezpieczeństwo składników krwi

Ważnym elementem leczenia hematologicznego jest przetaczanie składników krwi, stąd sesje transfuzjologiczne podczas konferencji. – Transfuzjologia to nieodzowny element prawidłowego leczenia, szczególnie pacjentów onkohematologicznych, którzy mogą wymagać dużej liczby przetoczeń różnych składników krwi, czasem w krótkim czasie. Istotna jest skuteczność kliniczna, ale przede wszystkim bezpieczeństwo składników krwi, by zminimalizować do minimum ryzyko wystąpienia reakcji potransfuzyjnych – mówi prof. Jolanta Antoniewicz-Papis z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, koordynator sesji transfuzjologicznych V Międzynarodowej Konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”.

Sesje transfuzjologiczne dotyczyć będą zarówno bezpieczeństwa dawców, jak biorców. W Polsce leczenie krwią i jej składnikami jest bardzo dobrze zorganizowane; wdrażane są nowe metody diagnostyczne do oznaczeń serologicznych i wirusologicznych, a od wielu lat nie stwierdzono przeniesienia jakiegokolwiek badanego wirusa wraz ze składnikami krwi. Krew jest sprawdzana m.in. pod kątem obecności markerów wirusów HBV, HCV i HIV oraz markerów zakażenia kiłą. Podczas konferencji odbędą się m.in. dyskusje, czy należy wprowadzać dodatkowe badania w kierunku obecności innych patogenów, m.in. wirusa zapalenia wątroby typu E (HEV). – Będzie też sesja poświęcona nowym pojemnikom, w które jest pobierana krew, niezawierających DEHP: stwierdzono, że może on mieć niekorzystny wpływ z powodu uwalniania potencjalnie szkodliwych substancji. Nowe przepisy mówią o stosowaniu  pojemników bez DEHP – zaznacza prof. Antoniewicz-Papis.

Ważnym tematem będą też błędy ludzkie, będące przyczyną wystąpienia niepożądanych reakcji po transfuzji. – Na całym świecie to błędy ludzkie są najczęstszą przyczyną wystąpienia niepożądanej reakcji bądź niepożądanego zdarzenia w całym procesie leczenia krwią. Chcemy podać przykłady błędów ludzkich i uświadomić wszystkim osobom, które w jakikolwiek sposób uczestniczą w procesie leczenia krwią, jak istotne jest stosowanie się do ściśle określonych procedur, przepisów, wytycznych. Wszelkie odstępstwa mogą stanowić zagrożenie dla dawcy lub pacjenta – dodaje prof. Antoniewicz-Papis.

O konferencji „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna”

Tegoroczna Międzynarodowa Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” odbywa się już po raz piąty. Historia konferencji jest jednak znacznie dłuższa: jej początkiem były odbywające się w latach 1996-2012, z inicjatywy prof. Anny Dmoszyńskiej, międzynarodowe konferencje na temat hematoonkologii klinicznej, których główną tematyką były przewlekłe mielo- i limfoproliferacje.

W 2014 r. zmieniła się nazwa konferencji, rozszerzył się też zakres tematyczny, m.in. o ostre białaczki, panele dotyczące diagnostyki oraz sesje systemowe. V Międzynarodowa Konferencja „Hematologia Kliniczna i Doświadczalna” jest kolejnym rozszerzeniem formuły – o sesje dotyczące transfuzjologii i bezpieczeństwa składników krwi w lecznictwie.

Konferencja jest adresowana przede wszystkim do lekarzy hematologów, lekarzy POZ, specjalistów transfuzjologii oraz lekarzy innych specjalności zainteresowanych hematologią i transfuzjologią, a także do diagnostów laboratoryjnych, pracowników centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa oraz pracowników szpitali zaangażowanych w proces leczenia krwią.

Osoby zainteresowane uczestnictwem w konferencji mogą się jeszcze rejestrować na stronie: konferencja.hematoonkologia.pl/rejestracja
Bliższe informacje na temat konferencji: konferencja.hematoonkologia.pl

Artykuł Ostre białaczki, szpiczak plazmocytowy, transfuzjologia – już 10 maja rozpoczyna się największa w 2024 roku konferencja hematologiczna pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Leczenie podskórne to leczenie ambulatoryjne. To bardzo istotne przy naszych ograniczeniach kadrowych, niedoborach lekarzy, jak również łóżek do hospitalizacji. Każde leczenie, które możemy podać w formie ambulatoryjnej, jest bardzo korzystne. Pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mają gorszą odporność: dłuższe przebywanie w sali wieloosobowej zwiększa ryzyko infekcji ? zarówno bakteryjnych, jak wirusowych. Jest to więc preferencyjna forma podania  ? mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. Św. Jana z Dukli.

Hematolodzy podkreślają, że w leczeniu szpiczaka dokonuje się rewolucja. Na ile z tej rewolucji dziś korzystają polscy pacjenci?

W Polsce dostępność do nowoczesnego leczenia szpiczaka poprawia się: od 2018 r. w refundacji jest pomalidomid; od 2019 ? daratumumab oraz karfilzomib w schemacie z rewlimidem i deksametazonem; zaś od 2021 r. ? karflizomib z deksametanonem oraz iksazomib dla pacjentów wysokiego ryzyka. Problemem jest to, że tymi schematami, według zasad refundacyjnych, może być leczona niewielka liczba. Potrzeby są dużo większe niż obecna dostępność, dlatego liczymy na to, że podejmowane decyzje refundacyjne będą dotyczyły rozszerzania dostępności do leków.

Daratumumab jest w Polsce refundowany w połączeniu z bortezomibem i deksametazonem. To jest skuteczny schemat, jednak byłby jeszcze bardziej skuteczny, gdyby daratumumab był połączony z lenalidomidem i deksametazonem (schemat DRD). Kolejna ?biała plama? w Polsce to leczenie pierwszej linii, które nadal bazuje na starych schematach terapeutycznych. Na pewno leczenie pierwszej linii powinno się zmienić: chodzi zarówno o pacjentów kwalifikujących się do przeszczepienia (schemat najbardziej skuteczny to połączenie daratumumabu ze schematem VTD; w Polsce dostępny jest tylko schemat bortezomib, talidomid, deksametazon), jak o pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. Dla nich bardzo korzystne byłyby dwa schematy: pierwszy to lenalidomid z deksametazonem (to leczenie w pełni doustne), a drugi to lenalidomid, deksametazon i bortezomib (dla pacjentów wysokiego ryzyka cytogenetycznego). Myślę, że wprowadzenie tych trzech schematów w pierwszej linii zmieniłoby obraz leczenia chorych na szpiczaka w Polsce. Gdy poprawimy leczenie pierwszej linii, to oczywiście powinna się zmienić druga i kolejne linie terapii.

W czerwcu zakończyło się ważne spotkanie Europejskiego Towarzystwa Hematologów, w trakcie którego dużo mówiło się na temat szpiczaka. Aktualizowano nowe zalecenia i dostępne schematy. Podsumowano także dwa ważne badania z daratumumabem. Pierwsze dotyczyło połączenia daratumumabu z lenalidomidem i deksametazonem w pierwszej linii. Drugie dotyczyło daratumumabu w połączeniu ze schematem VTD (ten schemat jest już zarejestrowany, natomiast później podawano daratumumab w terapii podtrzymującej). Autorzy wskazywali, że są to nowe ?złote standardy? terapii pierwszej linii. W kolejnych liniach leczenia prezentowano technologię CAR-T, która w USA jest już zarejestrowana dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, oraz technologie jeszcze niezarejestrowane: terapie immunologiczne dwuswoistymi przeciwciałami, z których jedno łączy się z komórką układu odpornościowego, a drugie ? z plazmocytem.

W jakim stopniu polscy pacjenci mają dostęp do nowoczesnego leczenia?

W Polsce idziemy do przodu, niestety drobnymi krokami, a tymczasem świat pędzi. W krajach Europy Środkowej, o podobnym PKB jak Polska, dostępność do nowoczesnych terapii jest lepsza. Uzmysłowił nam to niedawny raport Fundacji Carita. Obecnie jest już na świecie bardzo wiele nowych leków, które całkowicie zmieniły szanse chorych na szpiczaka plazmocytowego.

Postęp to też nowe formy podania leków: dożylne są powoli zastępowane podskórnymi.

Historycznie patrząc, pierwszy lek podskórny zastosowany w leczeniu szpiczaka, to był bortrezomib. Pacjenci, którzy dostawali bortezomib podskórnie, mieli dużo mniej powikłań, także tych, które są bardzo przykre dla pacjenta, czyli polineuropatii. Podawanie bortezomibu podskórnie jest obecnie standardem. W przypadku innej terapii podskórnej, czyli daratumumabu, sytuacja jest dużo bardziej skomplikowana, gdyż nie jest to drobnocząsteczkowy inhibitor (jak bortezomib), tylko przeciwciało monoklonalne (czyli cząsteczka białka). Po to, żeby zmienić formę dożylną na podskórną, konieczne było dużo większe zaangażowanie technologiczne. To się udało. Korzyść kliniczna zastosowania podskórnego daratumumabu jest bardzo duża. Pacjent, który dostaje dożylnie przeciwciało monoklonalne, wymaga wielogodzinnych wlewów, które muszą być kontrolowane przez zespół lekarsko-pielęgniarski, gdyż jest to produkt białkowy, mogą pojawić się powikłania, głównie w postaci problemów alergicznych, takich jak np. spadki ciśnienia. Podawanie dożylne wymaga dużego zaangażowania personelu, który co pół godziny, co godzina musi mierzyć podstawowe parametry życiowe pacjenta i regulować prędkość wlewu.

Podanie podskórne jest znacznie prostsze: lek jest podawany w ciągu kilku minut, tylko pod kontrolą wzrokową zespołu pielęgniarskiego. Jest bardzo dobrze tolerowany. Jako objawy uboczne może wystąpić niewielkie zaczerwienienie w miejscu podania. Powikłania są dużo mniejsze niż w przypadku podań dożylnych.

Formy podskórne leków powinny być preferowane? Są lepsze dla pacjenta i dla systemu ochrony zdrowia?

Leczenie podskórne to leczenie ambulatoryjne. To bardzo istotne przy naszych ograniczeniach kadrowych, niedoborach lekarzy, jak również łóżek do hospitalizacji. Każde leczenie, które możemy podać w formie ambulatoryjnej, jest bardzo korzystne.

Jak ważna jest forma podawania leków, uświadomiła nam także pandemia. Jeśli pacjent jest krócej w szpitalu, to ryzyko infekcji jest mniejsze. Ważne jest też to, że pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym mają gorszą odporność: dłuższe przebywanie w sali wieloosobowej zwiększa ryzyko infekcji ? zarówno bakteryjnych, jak wirusowych. Jest to więc preferencyjna forma podania.

Mieliśmy bardzo dobre doświadczenia u chorych z chłoniakami ? w pewnym momencie była w Polsce dostępność do podskórnej formy rytuksymabu. Jako środowisko  byliśmy  zaskoczeni  wstrzymaniem  refundacji, jednak było to związane z pojawieniem się tańszych leków biopodobnych, co ograniczyło koszty. W przypadku daratumumabu takiej możliwości nie będzie, ponieważ nie ma leków biopodobnych do daratumumabu. Liczymy na to, że zarówno Ministerstwo Zdrowia, jak producent leku, wykażą pewną elastyczność, żeby warunki finansowe były do zaakceptowania, by lek jak najszybciej stał się dostępny dla polskich pacjentów.

Lek w formie podskórnej to też mniejsze ryzyko powikłań?

Zdecydowanie. Warto jednak podkreślić, że daratumumab jest lekiem stosunkowo bezpiecznym; jeśli chodzi o powikłania związane z mechanizmem działania leku, to są one niewielkie. U chorych mogą występować powikłania infekcyjne, jednak występują one u wielu chorych na szpiczaka i są raczej związane z charakterem choroby.

Optymalne byłoby, gdyby daratumumab w formie podskórnej pojawił się we wszystkich możliwych zastosowaniach i schematach?

Tak; jeśli decyzje refundacyjne dotyczą wąskiego wycinka populacji, to niestety niewielu chorych może skorzystać. Po to, by w pełni wykorzystać potencjał daratumumabu w formie podskórnej, dostępne powinno być na przykład jego połączenie z lenalidomidem i deksametazonem (terapia doustna plus podskórna). Ten schemat był analizowany podczas konferencji Europejskiego Towarzystwa Hematologów. Wyniki badań pokazują, że w pierwszej linii leczenia schemat DRD jest dużo bardziej skuteczny niż lenalidomid z deksametazonem. Warto podkreślić, że nawet ten drugi nie jest w Polsce dostępny, co wskazuje na pilne potrzeby refundacyjne w leczeniu pierwszego rzutu.

Jeśli podanie podskórne będzie towarzyszyło innym lekom, to zależy, jak często one muszą być podawane. Jeśli konieczny jest pobyt dwa razy w tygodniu w oddziale chemioterapii jednodniowej, to oszczędności nadal będą, choć nieco mniejsze.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Krzysztof Giannopoulos: Terapie podskórne to jeden z przełomów w leczeniu pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Po diagnozie szpiczaka często pojawia się poczucie samotności, depresja, zaprzeczenie i brak akceptacji siebie. W takich momentach chorzy podświadomie szukają możliwości dowiedzenia się czegoś więcej o nowotworze, sposobie jego leczenia, porozmawiania z lekarzem-specjalistą, podzielenia się swoimi wrażeniami i spostrzeżeniami z innymi. Naprzeciw takim potrzebom pacjentów od wielu lat wychodzi Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka

W 2021 roku Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka obchodzi jubileusz trzynastu lat swojej nieprzerwanej działalności jako organizacja pożytku publicznego w Polsce. Pacjenci, u których zdiagnozowano szpiczaka plazmocytowego (MM) często znajdują się w sytuacji szczególnej, gdyż nigdy o takiej chorobie wcześniej nie słyszeli. Czas od wystąpienia pierwszych niepokojących objawów do postawienia diagnozy bywał różny, często trwało to wiele miesięcy a nawet lat. Choroba jest dość rzadka, chociaż w naszym kraju co roku diagnozowanych jest około 3000 de novo pacjentów.

W 2021 roku Fundacja Centrum Leczenia Szpiczaka obchodzi jubileusz trzynastu lat działalności jako organizacja pożytku publicznego w Polsce. Została powołana do działania w Krakowie w 2008 roku. Podstawowym celem działalności Fundacji, zgodnie z jej statutem, jest prowadzenie oraz wspieranie działalności na rzecz chorych ze szpiczakiem plazmocytowym. W czasie ostatnich trzynastu lat aktywności Fundacji wiele uczyniono w sferze promocji i ochrony zdrowia dla potrzebujących.
W tym czasie Fundacja między innymi:
? zorganizowała 9 międzynarodowych konferencji naukowych, podczas których najlepsi światowi specjaliści zajmujący się dyskrazjami plazmocytowymi mogli zaprezentować najnowsze osiągnięcia związane z wiedzą o tej chorobie i metodami jej leczenia,
? wydała kilkanaście monografii, inne pozycje książkowe oraz informatory dla pacjentów dotyczące MM ? wiedza tam zawarta może służyć zarówno lekarzom (np. lekarzom rodzinnym) jak i pacjentom,
? zorganizowała w Klinice Hematologii CMUJ w Krakowie kilkadziesiąt, dostępnych dla wszystkich zainteresowanych, spotkań naukowych i szkoleń dotyczących dyskrazji plazmocytowych,
? organizowała konferencje szkoleniowe dla lekarzy oraz powołała w 2018 roku Krakowska Grupę Wsparcia dla pacjentów,
? wielokrotnie organizowała skitourowe i górskie spotkania, a także bale i koncerty charytatywne, podczas których prowadzono licytacje ofiarowanych przez różne instytucje i osoby darów, w celu zebrania funduszy potrzebnych na zakup sprzętu medycznego, na wsparcie finansowe potrzebujących pacjentów i ich rodzin.
? przez cały dotychczasowy okres swojej aktywności prowadziła działania zmierzające do wprowadzenia i refundacji w Polsce nowoczesnych leków, stosowanych przy terapii szpiczaka już od pewnego czasu w innych krajach,
? wspierała rehabilitację pacjentów oraz organizowała kursy i szkolenia NORDIC WALKING z profesjonalnymi instruktorami
? prowadziła regularnie aktualizowany portal internetowy www.szpiczak.org oraz księgę gości dla pacjentów i ich rodzin
? w 2018 i 2019 roku zorganizowała kilka intensywnych turnusów rehabilitacyjnych w Nałęczowie, które pokazały, że pacjenci chorzy na MM nadają się do właściwie prowadzonych zabiegów rehabilitacyjnych i w związku z tym mogą być uwzględniani przy kwalifikacjach do pobytów w sanatoriach refundowanych przez NFZ.

W dotychczasową aktywność Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka na pewno bardzo dobrze wpisuje się w szeroko pojęte niesienie pomocy chorym na szpiczaka plazmocytowego. Działalność Fundacji wspierają liczne organizacje, instytucje oraz osoby prywatne. Bardzo dziękujemy WSZYSTKIM ZA WSPARCIE i prosimy o dalszy udział w inicjatywach Fundacji na rzecz pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Każdy przejaw, nawet niewielkiej pomocy, będzie krokiem naprzód i zbliży nas do najważniejszego celu, jakim jest prowadzenie optymalnej terapii, a być może doprowadzenie do całkowitego wyleczenia naszych podopiecznych.

Prezesem Zarządu Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka jest dr hab. n. med. Artur Jurczyszyn, prof. UJ.

Artykuł 13 lat Fundacji Centrum Leczenia Szpiczaka w Polsce: wszechstronna pomoc dla pacjentów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Raport Fundacji Carita pokazuje, jak wygląda dostępność do leków. W Polsce są dostępne cztery nowoczesne leki: lenalidomid, pomalidomid, daratumumab i karflizomib, z czego duże ograniczenia dotyczą karflizomibu i daratumumabu. Kraje o podobnym PKB jak Polska (np. państwa Grupy Wyszechradzkiej) mają zdecydowanie lepszą dostępność ? mówi prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie, lekarz kierujący Oddziałem Hematologicznym Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im św. Jana z Dukli.

Szpiczak jest co roku rozpoznawany w Polsce u ok. 1500 osób. To choroba niejednorodna: u każdego pacjenta przebiega inaczej, ma różne objawy. Jak w takim razie powinno wyglądać jej leczenie?

To prawda, ze szpiczak plazmocytowy jest chorobą heterogenną, jednak spośród innych chorób nowotworowych najbardziej wyróżnia go bardzo podstępny początek. Kilka lat temu przeprowadziliśmy kampanię dotyczącą wczesnej diagnostyki szpiczaka, zwracając uwagę, że wszystkie pierwsze objawy tej choroby są bardzo nieswoiste. Dolegliwości kostne, które ma zdecydowana większość chorych, mogą być spowodowane m.in. infekcją, chorobą tkanki łącznej, nowotworem. Niedokrwistość może wynikać z niedoboru żelaza lub z jakiejś choroby przewlekłej. Również zmiany związane z nerkami (niewydolność nerek, białkomocz) również wymagają diagnostyki rozszerzonej i nie muszą być spowodowane szpiczakiem. To jest bardzo charakterystyczne i ma swoje konsekwencje w ścieżce diagnostycznej. Alarmowaliśmy o opóźnieniach w diagnostyce chorych na szpiczaka, które nie wynikają z ograniczeń działania służby zdrowia, tylko z nieswoistych objawów tej choroby. Opóźnienia diagnostyczne występują nie tylko w Polsce. Wyniki badań brytyjskich pokazywały wielomiesięczne opóźnienia w diagnozowaniu szpiczaka, dużo większe niż w przypadku guzów litych.

Dzięki tej kampanii szpiczak stał się jednak chorobą bardziej znaną, a przez to wcześniej diagnozowaną. Jak obecna sytuacja z COVID-19 i trudnościami w dostępie do lekarza wpłynęła na diagnozowanie szpiczaka?

Niestety, widać opóźnienia w diagnozowaniu. To niekorzystny trend, wynikający z ogólnego lęku związanego z pandemią: pacjenci obawiają się służby zdrowia, dlatego bagatelizują delikatne objawy, które powinny wzbudzić niepokój. Drugim powodem jest dysfunkcja systemu ochrony zdrowia, zaczynając od lekarzy POZ, przez ambulatoryjną opiekę, a kończąc na leczeniu specjalistycznym. Dziś pacjenci często docierają do nas z bardzo zaawansowanymi postaciami szpiczaka. Podobna sytuacja była w czasie wiosennego lockdownu. Obecnie, pomimo że formalnie nie ma drugiego lockdownu, to widzimy, że mniej pacjentów zgłasza się na diagnostykę. Pacjenci, u których rozpoczynamy leczenie, mają zdecydowanie bardziej zaawansowane postaci choroby, co będzie miało ewidentnie negatywne konsekwencje dla ich rokowania.

W leczeniu szpiczaka w ostatnich latach dokonała się rewolucja, wiele nowych leków pojawiło się w Polsce. Jak dostęp do nowych terapii zmienił sytuację pacjentów?

Ze względu na to że szpiczak jest chorobą heterogenną, nie ma i nie będzie jednego leku, który wyleczy wszystkich pacjentów. Dzięki decyzjom refundacyjnym jesienią 2018 i latem 2019 roku pojawiły się trzy nowe leki dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. Dostępność do nich jest zróżnicowana. Pomalidomid, który jako pierwszy z tej grupy wyczekiwanych leków został zrefundowany jesienią 2018 roku, jest obecnie dostępny w pełnych wskazaniach rejestracyjnych, co bardzo podkreślamy, ponieważ kluczowe znaczenie ma to, żebyśmy mogli zastosować lek tak, jak był przebadany i jest zalecany przez międzynarodowych ekspertów i w polskich rekomendacjach. Dostępność do leków immunomodulujących w Polsce jest dość dobra, co widać w niedawno opublikowanym raporcie Fundacji Carita. Prawie 2000 pacjentów skorzystało w minionym roku z programu lekowego dla nawrotowego opornego szpiczaka plazmocytowego. Mówię, że dostępność jest ?dość dobra?, ponieważ farmakoterapia w leczeniu szpiczaka cały czas się zmienia, np. lenalidomid jest już dziś standardem w leczeniu pierwszej linii.

Sytuacja wygląda dużo gorzej w stosunku do leków, które zostały objęte refundacjami 1 lipca 2019 r.: myślę o podawaniu karfilzomibu w schemacie z lenalidomidem i deksametazonem oraz daratumumabu w schemacie z bortezomibem i deksametazonem. Raport Fundacji Carita pokazuje, że pacjentów w tych programach lekowych jest kilkanaście razy mniej. Powodem jest to, że niektóre programy lekowe w Polsce mają istotne zawężenia w odniesieniu do wskazań kwalifikujących pacjentów do leczenia. Znacznie więcej osób mogłoby skorzystać z tak dobrych leków jak karflizomib i daratumumab, jednak nie jest to możliwe przez kryteria włączenia do programów lekowych. Myślę, że to ważne wyzwanie refundacyjne na najbliższe lata: w pierwszym etapie należy wprowadzać nowe leki w zawężonych wskazaniach, natomiast później konieczne jest ich rozszerzanie, aby cała populacja pacjentów mogła dostać nowoczesne leczenie. Sukces w leczeniu szpiczaka zależy od dostępności do nowych leków. Dzięki temu wydłużenie mediany czasu przeżycia pacjentów jest ponad trzykrotne: z 3 lat do ponad 9 lat w krajach Europy Zachodniej. Niestety, w Polsce tak dobrze to nie wygląda.

W Polsce mediana życia pacjentów aż tak się nie wydłużyła?

Liczyliśmy, że dostępność do nowych leków podniesie długość życia chorych na szpiczaka plazmocytowego. Na razie jednak sytuacja w Polsce jest dużo gorsza niż w krajach Europy Zachodniej. Analizy, które wykonywaliśmy razem z NFZ, pokazały, że szczególnie zła jest sytuacja pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia. To bardzo niepokojące. Wrócę do raportu Fundacji Carita, który w sposób punktowy pokazuje, jak wygląda dostępność do leków. W Polsce są dostępne cztery nowoczesne leki: lenalidomid, pomalidomid, daratumumab i karflizomib, z czego duże ograniczenia dotyczą karflizomibu i daratumumabu. Kraje o podobnym PKB jak Polska (np. państwa Grupy Wyszechradzkiej) mają zdecydowanie lepszą dostępność.

Im więcej pacjent ma możliwości leczenia, tym dłużej żyje?

Zdecydowanie tak. Nawet analizując dostępność do karflizomibu czy daratumumabu, widzimy, że te leki w innych krajach są dostępne w innych połączeniach, mogą być stosowane w dużo większych grupach pacjentów. Daratumumab w połączeniu z lekiem immunomodulującym i deksametazonem jest jednym z najskuteczniejszych schematów trójlekowych, które były w ostatnich latach rejestrowane dla chorych na szpiczaka. Karflizomib w Polsce jest refundowany tylko w schemacie skróconym. Zgodnie z rejestracją, leczenie powinno trwać 18 cykli, w Polsce refundacja dotyczy 8 cykli, a dodatkowo jest ona możliwa tylko w celu ?leczenia pomostowego? do przeszczepienia szpiku. A to oznacza, że 70 proc. pacjentów, którzy nie zakwalifikują się do przeszczepienia szpiku, nie ma w ogóle szans z takiego leczenia skorzystać.

Dlaczego tak ważny byłby dostęp do karflizomibu także w schemacie dwulekowym, dla pacjentów, którzy nie są kandydatami do przeszczepienia szpiku?

Jak wspomniałem, pacjenci w Polsce mają dość dobry dostęp do leków immunomodulujących. Od razu jednak tworzy się wyzwanie terapeutyczne ? co zrobić po leczeniu lekami immunomodulującymi? Nie mamy na razie zarejestrowanych kolejnych grup terapii immunomodulujących, musimy więc szukać leków o innym mechanizmie działania. Inhibitory proteasomów były jednymi z pierwszych leków, które przyniosły dużą korzyść kliniczną w szpiczaku. Dodatkowo, obecnie w tej grupie leków mamy bardzo duże oszczędności, ponieważ bortezomib jest lekiem generycznym, którego cena stanowi mniej niż 10 proc. ceny leku oryginalnego. Warto by było te oszczędności przeznaczyć na lepszą dostępność do nowszych leków. Dwa z nich są obecnie analizowane pod kątem objęcia refundacją. Pierwszy to karflizomib, który jest lekiem bardzo wyczekiwanym i potrzebnym w uzupełnieniu siatki możliwości terapeutycznych, szczególnie dla tych pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia. Drugim lekiem jest iksazomib: doustny inhibitor proteasomów, stosowany w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Staramy się, aby ten lek był dostępny dla pacjentów wysokiego ryzyka cytogenetycznego, którzy mają dużo krótsze wszystkie parametry przeżycia, czyli czas do progresji, czas całkowitego przeżycia.

W przypadku karflizomibu mówimy o pacjentach niekwalifikujących się do przeszczepienia. To pacjenci starsi czy mający bardziej zaawansowaną chorobę?

Mediana wieku rozpoznania (71 lat) dzieli pacjentów na wstępnie kwalifikujących się do leczenia zakończonego przeszczepieniem szpiku lub niekwalifikujących się. Najważniejszy jest jednak wiek biologiczny. Mamy 50-latków z licznymi chorobami współistniejącymi, których nie będziemy kwalifikować do przeszczepienia, oraz 70-latków bez chorób towarzyszących, którzy mogą być kandydatami do przeszczepienia. Najważniejszy jest stan wydolności pacjenta i choroby współistniejące.

W Europie przeszczepianych jest ok. 40 proc. pacjentów chorych na szpiczaka. Analizy NFZ pokazują, że w Polsce sytuacja jest dużo gorsza: w latach 2014-2016 przeszczepianych było mniej niż 30 proc. pacjentów. To pokazuje, jak ważne jest tworzenie ośrodków przeszczepowych, zwiększanie ich możliwości, a z drugiej strony, widzimy, że pacjenci w Polsce są później rozpoznawani, mają więcej chorób współistniejących, a w związku z tym często nie kwalifikują się do przeszczepienia.

Jednak nawet pacjenci, którzy nie mogą mieć przeszczepienia, dzięki nowym terapiom mogą dłużej żyć?

Zdecydowanie tak, większość chorych na szpiczaka nie będzie się kwalifikowała do przeszczepienia. To dla nich są szczególnie ważne różne opcje terapeutyczne.

Artykuł Prof. Krzysztof Giannopoulos: Chorzy na szpiczaka potrzebują nowych opcji terapii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

17 sierpnia 2020 prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, w ślad za opinią Rady Przejrzystości, uznał za zasadne finansowanie ze środków publicznych leku lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem (Rd) we wskazaniu: ?Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0).?Chorzy na szpiczaka plazmocytowego są o krok bliżej do nowej opcji leczenia w pierwszej linii terapeutycznej.

Prezes Fundacji Carita, Łukasz Rokicki podkreśla ,,Z wielką radością przyjęliśmy informację o pozytywnej decyzji Prezesa AOTMiT dotyczącej schematu lekowego lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem (Rd) we wskazaniu: ?Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0).Jeden krok mamy za nami, teraz takiej samej decyzji chcielibyśmy oczekiwać od Ministra Zdrowia, oznaczałoby to, że pacjenci otrzymają kolejny europejski standard leczenia i tym samym zaczniemy doganiać pociąg, który w ostatnim czasie niestety nam mocno odjechał w stosunku do innych Państw, co pokazuje raport dostępności lekowej opracowany przez Fundacje Carita.**

Wprowadzenie schematu Rd czyli połączenie lenalidomidu (leku immunomodulującego) z deksametazonem to nowa szansa dla osób niekwalifikujących się do autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Schemat ten jest zalecany w pierwszej linii leczenia przez Polską Grupę Szpiczakową  (2018), NCCN (2020), European Myeloma Network (2014).Wyniki leczenia w porównaniu ze schematem MPT (melphalan, prednison, thalidomid), który jest także stosowany w pierwszej linii leczenia  szpiczaka plazmocytowego, wykazały, że leczenie Rd powoduje dłuższy  czas przeżycia do progresji, dłuższy czas przeżycia całkowitego (OS), powoduje mniejszą liczbę działań niepożądanych 3 i 4 stopnia, rzadziej jest przyczyną zmniejszenia dawki i rzadziej  prowadzi do czasowego przerwania leczenia. Na uwagę zasługuje fakt , że  to leczenie doustne, które preferują chorzy .

Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi lub potocznie ?szpiczak?) to nieuleczalny nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, wywodzący się z dojrzałych komórek układu odpornościowego, nazywanych plazmocytami. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób.  Szpiczak stanowi około 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne.Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń.

Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia pacjentów. Zawdzięczamy to dostępności  nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, wprowadzaniu leczenia konsolidującego oraz podtrzymującego od progresji choroby.*

Mediana czasu przeżycia chorych z objawową, postępującą postacią choroby nie przekraczała dawniej 3-4 lat, ale ostatnio, dzięki wprowadzeniu nowych leków, wydłużyła się do 5-7 lat, zwłaszcza w grupie chorych młodszych.

Zdaniem ekspertów, optymalny wybór pierwszej linii leczenia jest bardzo ważny, ponieważ z czasem pacjenci coraz gorzej odpowiadają na terapię w dalszych liniach leczenia i mają krótsze okresy remisji. Zastosowanie schematu Rd w pierwszej linii leczenia umożliwia znaczące wydłużenie czasu pierwszej remisji u pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepu.**. Jak podkreśla dr hab. med. Dominik Dytfeld ,, Bardzo się cieszę z decyzji Prezesa AOTMiT w imieniu pacjentów leczonych na szpiczaka plazmocytowego. To bardzo dobra wiadomość dla pacjentów i lekarzy, zwłaszcza  w erze Covid-19, gdyż terapia lenalidomidem to doustna terapia o dobrym profilu bezpieczeństwa, na którą zarówno pacjenci i lekarze czekają od dawna. Chciałbym jeszcze raz podkreślić swoją satysfakcję z powodu pozytywnej decyzji prezesa AOTMiT i pozostaję w oczekiwaniu na decyzję Ministra Zdrowia dotyczącą objęcia refundacją leczenia lenalidomidem  w ramach programu lekowego.

*Zalecenia Polskiej Grupy Szpiczakowej dotyczące rozpoznawania i leczenia szpiczaka plazmocytowego oraz innych dyskrazji plazmocytowych na rok 2018/2019; Acta Hemologica 49(4) ? December 2018 ? 157-206 ? DOI: 10.2478/ahp-2018-0024

** Raport Fundacji Carita – DOSTĘP DO NOWOCZESNYCH TERAPII LEKOWYCH W SZPICZAKU PLAZMOCYTOWYM Polska vs Europa, Maj 2020

Artykuł Nowe możliwości leczenia szpiczaka plazmocytowego coraz bliżej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Z prof. Krzysztofem Giannopoulosem, lekarzem kierującym Oddziałem Hematologicznym w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej, kierownikiem Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, rozmawia Katarzyna Pinkosz

W leczeniu szpiczaka pojawiają się wciąż nowe opcje terapeutyczne. Dlaczego jednak jest to tak trudna w leczeniu choroba? Czy są szanse na jej całkowite wyleczenie?

Jak na razie nie, jednak jest coraz więcej możliwości leczenia, co sprawia, że w niektórych grupach pacjentów szpiczak plazmocytowy staje się powoli chorobą przewlekłą. Brak możliwości wyleczenia wynika z charakterystyki tej choroby, która ma przebieg nawrotowy. U niektórych pacjentów po przeszczepieniu szpiku występują bardzo długie okresy bez nawrotu choroby ? nawet powyżej 10 lat. Mimo to pojawiają się nawroty. Dlatego jak na razie uznajemy, że szpiczak jest chorobą, której nie potrafimy wyleczyć. Być może jednak w przyszłości uda się wykorzystać układ odpornościowy, żeby kontrolował chorobę, albo uruchomić mechanizmy genetyczne i wyleczyć szpiczaka.

Obecnie najważniejszym celem leczenia jest dobre kontrolowanie choroby. Składają się na to różne elementy. Pierwszym jest jej wczesne rozpoznawanie. Niestety, diagnostyka szpiczaka plazmocytowego często jest opóźniona ? to poważny problem, z którym zmagają się wszystkie kraje. Powodem jest to, że objawy szpiczaka są niespecyficzne, dlatego pacjenci często przez długi czas pozostają niezdiagnozowani. Badania prowadzone w Wielkiej Brytanii wykazały, że opóźnienie rozpoznania szpiczaka często jest wielomiesięczne. Zdarza się też, że choroba jest rozpoznawana nawet dopiero po kilku latach od pojawienia się pierwszych objawów. To opóźnienie wpływa na sposób leczenia i na rokowanie pacjenta. Gdy rozpoznanie jest stawiane wtedy, gdy chory ma już silną niedokrwistość, niewydolność nerek, hyperkalcemię czy złamanie patologiczne, to niestety jego rokowanie jest bardzo złe. Pacjenci, którym rozpoznanie jest stawiane w takiej sytuacji, mają o połowę mniejszą szansę przeżycia pierwszego roku. Chciałbym to podkreślić, gdyż wielokrotnie mówimy o dostępności do nowych leków, a często mniej skupiamy się na diagnostyce. Czas rozpoznania choroby ma ogromne znaczenie, jeśli chodzi o długość życia.

Nowe leki również bardzo zmieniają rokowanie chorych?

Z roku na rok czas przeżycia chorych na szpiczaka przedłuża się. Najlepsze wyniki dotyczą chorych nowo zdiagnozowanych, leczonych w ramach badań klinicznych, gdzie szacuje się medianę przeżycia na 10 lat. Niestety, odnosi się to głównie do krajów Europy Zachodniej i Stanów Zjednoczonych, gdzie dostępność do leków jest dużo lepsza.

Jak wygląda więc leczenie szpiczaka?

Leczenie szpiczaka jest dość skomplikowane ? stosuje się wiele schematów leczenia. Inne leki podaje się w pierwszej linii leczenia, inne ? gdy choroba nawraca. U pacjentów młodszych dążymy do przeszczepienia szpiku (autologicznego), które daje szansę na dłuższe przeżycie bez wznowy choroby. Pacjenci, którzy kwalifikują się do przeszczepienia, otrzymują na początku terapię indukcyjną, zwykle trójlekową. Jest ona oparta na bortezomibie. Następnie dokonuje się autologicznego przeszczepienia.
Jeśli pacjent nie może zostać zakwalifikowany do przeszczepienia szpiku (nie pozwala na to jego stan zdrowia), otrzymuje inny schemat leczenia.

Czas przeżycia pacjentów zależy od możliwości zastosowania u niego różnych schematów terapii?

Szpiczak plazmocytowy jest chorobą, której skuteczność leczenia ściśle zależy od dostępności farmakoterapii. Im więcej leków mamy do dyspozycji, tym częściej możemy leczyć nawroty. Jeśli choroba jest oporna na jeden sposób leczenia, to powinniśmy zastosować inny. Jeżeli ?garnitur? dostępnych leków jest ograniczony, to żonglowanie nimi kończy się dosyć szybko. Tak niestety przedstawia się leczenie w Polsce. Mimo że niedawno na listach refundacyjnych pojawił się jeden z nowych leków ? pomalidomid ? z czego bardzo się cieszymy, to jednak nie wyczerpuje on potrzeb wszystkich chorych.

Obecnie z nowszych generacji leków mamy możliwość stosowania tylko leków immunomodulujących ? lenalidomidu i pomalidomidu ? oraz jednego leku z grupy inhibitorów proteasomu (bortezomibu). Tak więc mamy dostęp tylko do trzech nowszych leków, podczas gdy w innych krajach jest dostępnych kolejnych pięć, a nowe cały czas są badane i rejestrowane. Medycyna rozwija się, zmienia się oblicze leczenia szpiczaka plazmocytowego. Niestety, polscy pacjenci z tych zmian jak na razie nie mają możliwości skorzystać. U chorych, u których nie możemy stosować procedury przeszczepienia szpiku ? a takich jest prawie 75 proc. ? przeżycie jest dalekie od 10 lat, a nawet dalekie od 5 lat. Jest to spowodowane brakiem dostępności nowych leków.

W jaki sposób leki, do których w Polsce pacjent nie ma dostępu, mogłyby zmienić jego rokowanie? Czym różnią się od tych terapii, które już są dostępne?

Są bardzo istotne różnice. Można powiedzieć, że w Polsce dostępność do leków immunomodulujących jest w zasadzie dobra, gdyż możliwe jest ich stosowanie w różnych liniach leczenia. Oczywiście, chcielibyśmy, aby były one dostępne wcześniej, jednak najbardziej palącym problemem jest dostępność do innej grupy leków, które są w zasadzie trzonem terapii ? to inhibitory proteasomu. W Polsce pacjenci mogą być leczeni tylko najstarszym inhibitorem proteasomu ? bortezomibem. Nie ma możliwości zastosowania leków, które były rejestrowane stosunkowo niedawno: karfilzomibu i iksazomibu. Szczególnie zwróciłbym uwagę na karfilzomib, który jest bardzo dobrą opcją terapeutyczną. Był w badaniu klinicznym bezpośrednio porównywany z bortezomibem. Bezpośrednie porównanie tych dwóch leków wykazało, że karfilzomib lepiej hamuje działanie proteasomów i działa również u pacjentów, którzy wcześniej byli leczeni bortezomibem.

Bardzo ważne jest to, że skuteczność karfilzomibu jest zachowana w kolejnych liniach leczenia. Wiadomo, że najskuteczniejsze jest leczenie w pierwszej linii. Potem pojawia się oporność na leczenie, a w kolejnych liniach skuteczność stosowanych leków staje się coraz mniejsza. Są jednak leki, które zachowują skuteczność, nawet jeśli są stosowane w kolejnych liniach. Największą skuteczność ma karfilzomib. Dlatego to bardzo ważny lek, który powinien być dostępny dla chorych na szpiczaka. Wiemy, że postępowanie refundacyjne jest w Polsce zainicjowane, dotyczy ono stosowania karfilzomibu z lenalidomidem i deksametazonem. To schemat trójlekowy, chociaż trzeba pamiętać, że ten lek jest również stosowany w schematach dwulekowych, które są też skuteczną formą terapeutyczną.

Czy ten lek powoduje wydłużenie życia chorych?

Tak. Mamy już na tyle dojrzałe wyniki badań, że możemy jednoznacznie stwierdzić, że w przypadku stosowania tego leku mówimy już nie tylko o przedłużeniu czasu do progresji choroby, ale też o przedłużeniu całkowitego przeżycia. Dotyczy to obydwu schematów zastosowania tego leku, czyli zarówno w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem, jak i w połączeniu tylko ze sterydami. Korzyść ze stosowania karfilzomibu jest ewidentna również u pacjentów wysokiego ryzyka cytogenetycznego, czyli tych, którzy ze względu na niekorzystne zmiany genetyczne gorzej odpowiadają na leczenie, mają częstsze nawroty oraz krótszy czas przeżycia.

Czy to prawda, że dzięki zastosowaniu tego leku będzie można zaproponować przeszczepienie szpiku niektórym pacjentom, którzy do tej pory nie mieli takiej szansy?

Kwalifikację do procedury przeszczepowej proponujemy chorym nie tylko w pierwszej linii leczenia, ale również w przypadku nawrotu choroby u pacjentów w dobrym stanie ogólnym. Najważniejszym klinicznym warunkiem jest brak progresji choroby na aktualną linię leczenia. Dlatego skuteczne schematy terapeutyczne, które doprowadzają do remisji choroby, zwiększają szansę na kwalifikację do transplantacji w nawrocie choroby. Jednym z takich leków niewątpliwie jest karfilzomib.

Jakie są inne możliwości leczenia chorych na szpiczaka i czy wprowadzenie jednego leku do refundacji znacząco poprawi sytuację chorych na szpiczaka w Polsce?

Innym lekiem grupy inhibitorów proteasomów jest iksazomib, podawany doustnie, co jest bardzo wygodne dla pacjenta. Kolejna grupa leków, która obecnie wchodzi do terapii, to przeciwciała monoklonalne: elotuzumab, stosowany w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem, oraz daratumumab, w połączeniu zarówno z bortezomibem, jak również z lenalidomidem. Daratumumab też znajduje się w procesie refundacyjnym.
Liczymy na to, że oba leki: karfilzomib i daratumumab będą dostępne dla pacjentów w Polsce. Powinny one być stosowane w nieco innych populacjach chorych. Daratumumab ma największą skuteczność w pierwszej linii leczenia oraz we wczesnych nawrotach choroby; natomiast karfilzomib zachowuje skuteczność w drugim, w trzecim nawrocie, gdzie już widzimy, że skuteczność daratumumabu zmniejsza się. Oba te leki wzajemnie się uzupełniają, być może będzie można z nich obu korzystać w sekwencyjnym leczeniu szpiczaka. Jeśli jednak chodzi o czas całkowitego przeżycia, to najwięcej danych ? jak wspominałem ? dotyczy karfilzomibu.

Artykuł Nowe leki to dłuższe życie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. med. Krzysztofem Jamroziakiem z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.

Hematoonkolodzy wyróżniają poszczególne profile chorych ze szpiczakiem plazmocytowym (MM), z czego to wynika?

Wyróżniamy dwa profile chorych. Do pierwszej grupy zaliczamy pacjentów kwalifikujących się do podania terapii wysokodawkowej chemii, wspomaganej transplantacją krwiotwórczych komórek macierzystych, pobranych z krwi obwodowej. Do tej grupy zaliczamy osoby do 65.-70. roku życia. Są to chorzy (ok. 40 proc. pacjentów) najczęściej w lepszym stanie ogólnym, nieobciążeni ciężkimi chorobami towarzyszącymi. Natomiast drugą grupę stanowią osoby starsze > 65.-70. roku życia, ale również młodsi z innymi poważnymi chorobami, co stanowi w sumie ok. 60 proc. pacjentów z rozpoznaniem szpiczaka. Generalnie chorych można więc podzielić na tych kwalifikujących i niekwalifikujących się do przeszczepienia autologicznego.

Jakie są możliwości leczenia tego nowotworu krwi, dlaczego sprawdza się system trójlekowy?

Możliwości mamy obecnie wiele. Jest to nowotwór, dla którego w ostatnich dwóch latach zarejestrowano najwięcej, bo aż sześć nowych leków przeciwnowotworowych. Jednak te najnowsze leki są bardzo drogie i u nas dotychczas nierefundowane.

System trójlekowy, czyli schemat chemioterapii, w którym równocześnie stosuje się trzy różne leki, został w terapii tej choroby przez lata wypracowany metodą prób i błędów. Okazało się, że takie skojarzenie trzech leków przynosi w tej chorobie największą korzyść przy akceptowalnej toksyczności leczenia. Schematy lekowe mogą być różnie zbudowane, w zależności od wieku i kondycji chorego. Najczęściej w zestawie występuje lek z grupy kortykosteroidów, której przedstawicielem jest deksametazon ? najtańszy składnik tego schematu. Drugi element to zwykle lek z grupy inhibitorów proteasomu. Mamy tutaj trzy leki do wyboru: bortezomib, dostępny w Polsce bez istotnych ograniczeń, i dwa nowe, nierefundowane leki karfilzomib i iksazomib. Trzecim składnikiem jest często lek immunomodulujący. Z tej grupy w Polsce łatwo dostępny jest talidomid, najstarszy, ale też najbardziej toksyczny i najsłabszy z tej grupy leków. Lenalidomid, bardziej aktywny lek z tej grupy, jest refundowany w programie lekowym tylko u pacjentów z nawrotem szpiczaka. Czekamy natomiast na refundację najnowszego leku immunomodulującego ? pomalidomidu. Do najbardziej nowoczesnych leków przeciwszpiczakowych należą przeciwciała monoklonalne, daratumumab i elotuzumab. To nowa grupa leków w tej chorobie, przy czym szczególnie daratumumab jest lekiem bardzo skutecznym.

A czym mają się leczyć pacjenci w III linii leczenia opornego szpiczaka?

No właśnie, można powiedzieć, że w Polsce mamy akceptowalny poziom europejski w zakresie I i II linii leczenia tej choroby. Jednak pacjenci przechodzą w swoim życiu nawet kilkanaście takich etapów terapii. W następnych liniach musimy powtarzać starsze kombinacje leków ? mniej skuteczne. Do leczenia III linii potrzebujemy pilnie refundacji chociaż jednej z nowo zarejestrowanych terapii. Według mojej oceny powinien to być daratumumab, karfilzomib lub pomalidomid, w takiej właśnie kolejności, bo takie są potrzeby hematologów i pacjentów.

Dzisiaj pacjent większość leków na MM przyjmuje w szpitalu, stwarza to problemy logistyczne, rosną koszty hospitalizacji. W Europie są już zarejestrowane, ale w Polsce nierefundowane doustne inhibitory proteasomu. Jakie są ich zalety?

Część starszych leków również mamy w postaci doustnej, jak np. talidomid. Natomiast inhibitory proteasomu podawane są w iniekcjach podskórnych (bortezomib) lub dożylnych (karfilzomib). Niedostępny jest dla nas doustny inhibitor proteasomu iksazomib. Zalety tej formy podania są oczywiste: jest stosunkowo bezpieczna, a pacjent przez większość terapii nie musi przebywać w szpitalu.

Co to znaczy, że ta forma jest bezpieczna?

Przedłużone pobyty w szpitalu, a także każde wkłucie dożylne, czyli przerwanie ciągłości tkanek, wiąże się z ryzykiem infekcji. A jak wiadomo, infekcje stanowią największą przyczynę umieralności przy tej chorobie. Z drugiej strony przy lekach doustnych nie mamy takiej kontroli nad ich przyjmowaniem, jak w przypadku środków dożylnych podawanych w lecznictwie zamkniętym. Wiele badań potwierdza natomiast, że pacjenci nie zawsze stosują się do zaleceń lekarza. Z drugiej strony, w przypadku młodszych, bardziej aktywnych chorych, podania doustne leku i brak częstych hospitalizacji pozwalają łatwiej utrzymać role społeczne i zawodowe, a tym samym zmniejszyć codzienną świadomość choroby.

Czyli która forma podania jest lepsza?

Szpiczak plazmocytowy jest chorobą bardzo zróżnicowaną. Chcielibyśmy dobierać leki zgodnie z profilem pacjenta, dlatego ważne jest, by było ich jak najwięcej. Natomiast jako pacjent wybrałbym leki najskuteczniejsze, a dopiero w drugiej kolejności zastanawiałbym się nad wygodą stosowania. Terapia doustna ma ogromne zalety, ale pod warunkiem, że jest tak samo skuteczna, jak terapia dożylna.

A konkretnie?

Te nowe leki nie miały wielu badań porównawczych między sobą. I dlatego nie zawsze można powiedzieć, który z nich jest silniejszym środkiem.

Dostępne badania porównujące bortezomib, którym leczymy w Polsce, z karfilzomibem podawanym dożylnie pokazały, że karfilzomib jest lekiem silniej działającym. Wyraża się to znaczącym przedłużeniem życia chorych ze szpiczakiem ? a taki efekt stosunkowo rzadko udaje się wykazać w badaniach klinicznych onkologii. Podobnie należy wspomnieć o wysokiej skuteczności iksazomibu. Niedawno wykazano, że leczenie iksazomibem wydłuża czas przeżycia wolnego od progresji choroby w porównaniu ze standardem leczenia obecnie stosowanym w Polsce. Ponadto, występuje przy nim mniejsze ryzyko powikłań na skutek neurotoksyczności, czyli polineuropatii, która towarzyszy przyjmowaniu bortezomibu.

Dodatkowo, leki doustne mogą być bardziej wskazane u części chorych, którzy nie mogą dojeżdżać do szpitali. Jednak właśnie ci pacjenci są często najbardziej chorzy i w przypadku leczenia domowego może czasami brakować odpowiedniej kontroli nad ich terapią.

Jak bardzo nowe leki są w stanie wydłużyć życie pacjenta?

Szpiczak jest drugą, po przewlekłej białaczce szpikowej, hematologiczną chorobą nowotworową, w której dokonano bardzo istotnego przełomu w leczeniu. Obecnie pacjenci z rozpoznaniem przewlekłej białaczki szpikowej, jeśli są prawidłowo leczeni, żyją praktycznie tak samo długo, jak ludzie zdrowi. Mogę śmiało powiedzieć, że leczenie szpiczaka staje się obszarem sukcesu medycyny. Jeszcze dwie dekady wcześniej średni czas przeżycia wynosił 2-3 lata, dzisiaj jest przynajmniej dwa razy dłuższy. W onkologii cieszymy się czasami nawet z wydłużenia życia o kilkanaście tygodni, ale przy nowoczesnych lekach przeciwszpiczakowych są to już lata.

Czy ta choroba ma szansę stać się przewlekłą?

Powoli tak się dzieje, ale oczywiście nie jest to jeszcze choroba o takim statusie, jak np. cukrzyca. Nie możemy też mówić przy szpiczaku o wyleczeniach, ale dzięki kolejnym dokładanym liniom terapii, głównie tym nowoczesnym, zdecydowanie przedłużamy życie pacjentów. Te leki na Zachodzie weszły do powszechnego użycia już kilka lat temu i tamtejsze analizy wskazują, że mediana przeżycia będzie jeszcze dłuższa niż obecnie.

Jaki powinien być w przyszłości standard leczenia tego nowotworu?

Oprócz leków immunomodulujących i inhibitorów proteasomu powinny w nim znaleźć miejsce przeciwciała monoklonalne, w tym szczególnie daratumumab. Ich zaletą jest możliwość łączenia z obecnie obowiązującymi schematami leczenia, bez istotnej dodatkowej toksyczności. Wydaje się więc, że w przyszłości schematy czterolekowe z dodatkiem przeciwciała monoklonalnego będą wypierały terapie trójlekowe lub przeciwciało pojawi się w schemacie trójlekowym. To się już dzieje na świecie w kolejnych liniach leczenia. W onkologii powinno być tak, że jeśli lek okazuje się skuteczniejszy od innych, to wypiera ten mniej skuteczny i włączany jest do I linii leczenia. Tam bowiem widzimy potencjalnie największą korzyść do uzyskania.

Rozmawiał Waldemar Nowak

Artykuł Nowe leki mogą wydłużyć życie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.