W trakcie XII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Krakowie, który miał miejsce w dniach 6–8 czerwca, odbyło się Walne Zebranie członków Towarzystwa, podczas którego prof. Wojciech Młynarski został wybrany na prezesa PTOHD.

Udział w międzynarodowych projektach badawczych, dalsza poprawa leczenia w Polsce, pomoc krajom, w których onkologia i hematologia jest na słabszym poziomie, stawianie na młodych lekarzy – prof. Młynarski zapowiada, że hematologia i onkologia dziecięca będą nadal prężnie się rozwijać.

Kilka dni temu objął pan funkcję Prezesa Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Jak ocenia pan dziś sytuację polskiej onkologii i hematologii dziecięcej? Często podkreśla się, że wyniki leczenia nowotworów u dzieci w Polsce są bardzo dobre, na poziomie europejskim.

Poziom onkologii i hematologii dziecięcej w Polsce jest bardzo wysoki, porównywalny do krajów Europy Zachodniej, wyniki leczenia także są porównywalne, a w przypadku białaczek nawet lepsze niż europejska średnia. Poziom dostępności nowoczesnych, skutecznych terapii jest wysoki, choć może jeszcze nie taki, jak byśmy chcieli. Mamy bardzo dobrze zorganizowane leczenie, scentralizowane, staramy się zapewniać dzieciom jak najlepszą opiekę.

Są jednak też wyzwania…

Zawsze będą. Jeśli chodzi o nowe terapie, to medycyna wciąż się zmienia, cały czas pojawiają się kolejne nowe leki. Nie zawsze są one jeszcze dostępne w Polsce: dotyczy to zarówno onkologii dziecięcej, jak hematologii nieonkologicznej. Np. niektóre terapie celowane w guzach mózgu nie są jeszcze dostępne, choć nie są tak bardzo kosztowne. A efekty ich stosowania są bardzo dobre: ostatnie dane pokazują, że zastosowanie w niektórych guzach mózgu terapii celowanych poprawia wyniki o ok. 30-40 proc.: to bardzo dużo, zważywszy, jak trudne są to nowotwory. Chcielibyśmy, żeby dzieci miały dostęp do optymalnego leczenia, jak najbardziej skutecznego i efektywnego. Z kolei jeśli chodzi o choroby nieonkologiczne, z kręgu hemostazy, to leki są potencjalnie dostępne, ale nie możemy z nich korzystać. Myślę tu np. o czynnikach o przedłużonym działaniu. Widać zmiany, od 1 lipca będzie zwiększona grupa dzieci, dla której refundowany będzie emicizumab w leczeniu hemofilii. To lek podskórny; potrzebujemy jednak jeszcze innych terapii, już zarejestrowanych u dzieci, a jeszcze niedostępnych w Polsce. Najważniejsze jednak dla funkcjonowania całej onkologii i hematologii dziecięcej jest stworzenie rejestru, który będzie usankcjonowany przez odpowiednie rozporządzenie Ministerstwa Zdrowia i zgodne z ustawą o rejestrach medycznych, oddzielnego niż Krajowy Rejestr Nowotworów (KRN).

Dlaczego stworzenie nowego rejestru jest tak ważne?

Najważniejsze, że KRN nie spełnia roli rejestru dla onkologii dziecięcej, ponieważ opiera się o klasyfikację ICD-10, a w pediatrii opieramy się o klasyfikacje międzynarodową International Classification of Childhood Cancer (ICCC). Rejestr stworzony o tę klasyfikację może pokazać nam, jakie są wyniki leczenia przy monitorowaniu długoterminowym w różnego typu nowotworach u dzieci.

Nowotwory dziecięce rozwijają się bardzo szybko, niezbędna jest precyzyjna diagnostyka, by podać najskuteczniejsze leczenie. Czy dostęp do tych najbardziej precyzyjnych metod diagnostycznych jest w Polsce dobry?

Jeśli chodzi o wiedzę i umiejętności polskich lekarzy, to są one na najwyższym poziomie; jeśli chodzi o dostępność refundacyjną, to jeszcze nie wszystko jest refundowane, patrząc przez pryzmat krajów najbardziej zaawansowanych. Brakuje refundacji niektórych zaawansowanych metod genomowych, na poziomie biologii i genetyki molekularnej. Część badań diagnostycznych jest finansowana w ramach badań naukowych, które skończą się. Powinny zacząć być finansowane przez NFZ. Np. w leczeniu guzów ośrodkowego układu nerwowego standardem na świecie stają się badania epigenetyczne całego genomu; w Polsce nie ma możliwości stosowania takich badań, przez co nie możemy wskazać pacjenta, który ma szansę uzyskać korzyść z terapii. Bez diagnostyki nie potrafimy precyzyjnie określić, u którego pacjenta należałoby daną terapię zastosować. Na pewno będziemy się starali się tę sytuację zmienić.

Jakie działania chciałby pan podjąć jako prezes PTOHD; co na dziś wydaje się najważniejsze?

Moje działania będą przede wszystkim dotykać trzech aspektów. Pierwsza rzecz to zaangażowanie grupy młodych onkologów i hematologów w rozwój PTOHD. W Klinice, w której pracuję, jest obecnie wielu młodych wybitnie aktywnych ludzi, którzy wybrali specjalizację z zakresu onkologii i hematologii dziecięcej. Pokazało mi to, że warto postawić na młodych i stworzyć sekcję młodych onkologów i hematologów dziecięcych w PTOHD. Na najbliższym zabraniu Zarządu Towarzystwa zostanie wybrany szef tej sekcji. Tak więc działamy bardzo szybko: można powiedzieć, że już po kilku dniach będziemy mieć sekcję, zarząd i cele, które młodzi onkolodzy będą tworzyć.
Druga rzecz, na której bardzo mi zależy, to jeszcze większe umiędzynarodowienie działań ośrodków Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej: pokazanie w gremiach międzynarodowych, że Polska jest krajem, w którym onkologia i hematologia dziecięca jest na wysokim poziomie, że możemy współpracować w ramach projektów badawczych, m.in. z takimi instytucjami jak SIOP (International Society of Paediatric Oncology (SIOP) i SIOP Europe.
Trzeci ważny dla mnie aspekt wiąże się również ze współpracą międzynarodową, ale w drugą stronę – chciałbym, by PTOHD było instytucją wspierającą kraje, w których jest jeszcze niedobór wiedzy, umiejętności czy możliwości leczenia w zakresie onkologii i hematologii dziecięcej. Dotyczy to np. niektórych krajów Europy Wschodniej czy krajów bałkańskich, które nie radzą sobie jeszcze tak dobrze, jak Polska w zakresie leczenia onkologicznego i hematologicznego u dzieci. Chciałbym wprowadzić program, dotyczący wsparcia tych krajów, edukacji lekarzy i diagnostów. Kiedyś to my – w ośrodkach niemieckich, brytyjskich, włoskich, francuskich, amerykańskich – uczyliśmy się, jak zajmować się onkologią i hematologią dziecięcą. Teraz już to potrafimy; możemy przekazać to, czego się nauczyliśmy, uczyć innych.

Początkiem tej pomocy innym krajom były wszystkie działania Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej od początku wojny w Ukrainie: ogromna pomoc w przejęciu leczenia chorych dzieci z Ukrainy, przyjmowanie ich do polskich ośrodków lub przekazywanie do ośrodków zagranicznych.

Pierwszym krajem była Ukraina, tam pomoc była konieczna i bardzo się cieszę, że udało się ją zorganizować. Widzimy jednak, że problem jest nie tylko na Ukrainie. W wielu państwach europejskich poziom opieki jest nawet jeszcze niższy, są bardzo duże nierówności pomiędzy krajami. Przykład: obecnie w Mołdawii nie ma żadnego ośrodka, w którym wykonywane byłyby badania cytogenetyczne, a my już rozważamy zrezygnowanie z badań cytogenetycznych na rzecz bardziej zaawansowanych badań molekularnych. Widać, że te różnice są dramatyczne. Chcemy wspierać inne kraje, dzieci chorujące w innych krajach.

Po pana kadencji można się więc spodziewać prężnie działającego PTOHD, jeszcze większego umiędzynarodowienia, nowych terapii i postawienia na młodych?

Taki mam plan, mam nadzieję, że uda mi się go zrealizować.

Prof. dr hab. n. med. Wojciech Młynarski, specjalista pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej, endokrynologii i diabetologii dziecięcej, kierownik Kliniki Pediatrii, Onkologii i Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Jest absolwentem Wydziału Biologii i Nauk o Ziemi Uniwersytetu Łódzkiego (biologia molekularna) i Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Łodzi, odbył staż naukowy podoktorski w Department of Genetics and Epidemiology, Joslin Diabetes Center, Harvard Medical School w Bostonie i kolejne staże naukowe w USA jako visiting researcher, afiliowany przez Harvard Medical School. Prowadzi badania m. in. nad poszukiwaniem rzadkich podtypów białaczek; od 2019 r. jako lider realizuje wraz z zespołem projekt opracowania specjalistycznej aparatury do diagnostyki neutropenii wrodzonej ze środków programu TEAM-NET Fundacji na Rzecz Nauki Polskiej, pracuje też m.in. nad terapiami genowymi oraz koordynuje działania konsorcjum CALL-POL odpowiedzialne za leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci w Polsce.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Wojciech Młynarski, nowy prezes PTOHD: Priorytet to umiędzynarodowienie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Dzieci rosną szybko, szybko też rosną ich nowotwory; najczęściej występują w bardzo ostrych postaciach. Wyniki ich leczenia są zdecydowanie lepsze niż u dorosłych. Szybciej rozwijające się nowotwory są bardzie podatne na chemioterapię, ponieważ jest dla niej więcej punktów uchwytu. Drugim czynnikiem jest to, że organizm dziecięcy jest w stanie lepiej wytrzymać wyższe dawki chemioterapii ?  mówi prof. dr hab. n. med. Jan Styczyński, krajowy konsultant w dziedzinie onkologii i hematoonkologii dziecięcej.

Nowotwory hematologiczne są u dzieci rzadkością. Kiedy można je podejrzewać? Czy łatwo je rozpoznać?

Nowotwory u dzieci w ogóle należą do chorób rzadkich, każdy z nich właściwie spełnia definicję choroby rzadkiej wg WHO. Natomiast wśród nich nowotwory hematologiczne należą do najczęstszych ? inaczej niż u dorosłych. Najczęstszym nowotworem u dzieci są białaczki, na drugim miejscu guzy mózgu a na trzecim chłoniaki. Białaczki i chłoniaki u dzieci to 40 proc. wszystkich nowotworów, u dorosłych 8 proc.

Dlaczego procentowo nowotwory krwi są częstsze u dzieci niż u dorosłych?

To trudne pytanie. Z jednej strony jest ryzyko zachorowania na nowotwór ze względu na środowisko, w którym żyjemy, z drugiej strony to kwestia predyspozycji genetycznych. Dodatkowo są różnego rodzaju mutacje, które dokonują się w komórkach na poziomie epigenetycznym. Biologia nowotworów dziecięcych jest związana z biologią rozwoju samego dziecka. Szybko proliferujące komórki zawsze są obarczone pewnym ryzykiem wystąpienia mutacji, dlatego dochodzi do wieloczynnikowych zmian w komórkach. To mechanizm pojawiania się nowotworów u dzieci.

Czy to prawda, że nowotwory hematologiczne u dzieci rozwijają się szybciej niż u dorosłych?

Tak, to prawda, chociaż ostra białaczka przebiega szybko zarówno u dzieci, jak u dorosłych. Dzieci rosną szybko, szybko też rosną ich nowotwory. Właściwie trudno mówić, aby nowotwory u dzieci miały charakter choroby przewlekłej; najczęściej występują w bardzo ostrych postaciach. Często mamy sytuacje, że wywiad jest kilkudniowy, zwłaszcza w przypadku ostrych białaczek. W przypadku chłoniaka Burkitta, najczęstszego u dzieci, okres podwojenia masy nowotworu może wynosić około jednej doby. Nowotwór, który dziś jest pełnoobjawowy, mógł 3-4 dni temu nie dawać żadnych objawów. Z białaczkami jest bardzo podobnie. Nowotwory hematologiczne rozwijają się bardzo szybko w odróżnieniu od guzów litych, które potrafią się rozwijać znacznie wolniej.

Czy to znaczy, że objawy są również bardzo gwałtowne i łatwo je zauważyć?

Tak, aczkolwiek objawy często są niecharakterystyczne, np. dziecko nagle jest ciągle zmęczone, osłabione. Są też objawy alarmujące, jak gorączka czy wysypka na skórze o charakterze krwotocznym. Największy niepokój budzi pojawienie się guza, z którym najbardziej kojarzy się choroba nowotworowa, myślę tu o powiększeniu węzłów chłonnych, które są częstym, choć nie zawsze jednoznacznym objawem chłoniaków u dzieci. W przypadku białaczek powiększone węzły chłonne zdarzają się rzadziej. Innym charakterystycznym objawem jest pojawienie się siniaków, mimo braku urazu.

Objawy zwykle dają się łatwo zauważyć. Czy to oznacza, że nowotwory hamatoonkologicznesą w miarę szybko wykrywane?

Najczęściej tak, ale zawsze pojawia się pytanie rodziców: ?Czy można było szybciej rozpoznać?? Odpowiedź nie jest prosta zwłaszcza, jeśli mamy do czynienia z niecharakterystycznymi objawami jak osłabienie, bladość, bóle kończyn. Wtedy rozpoznanie jest trudniejsze i często trwa dłużej. Bywa jednak, że objawy są ostre, do postawienia diagnozy mija kilka dni i wtedy rodzice dziwią się, jak to możliwe, żeby nowotwór rozwinął się tak szybko. Nowotwór może znacząco urosnąć w ciągu 2-3 dni. Robiono wiele analiz odnośnie czasu od objawów wstępnych do momentu rozpoznania choroby nowotworowej. W przypadku białaczek jest to kilka dni, w przypadku chłoniaków może to być więcej, ponieważ chłoniaki są różne. Niektóre bardzo szybko proliferują, ale np. chłoniak Hodgkina rośnie wolniej, może to trwać nawet kilka tygodni.

U dorosłych może czasem minąć kilka miesięcy lub kilka lat zanim pojawi się rozpoznanie?

Tak, jednak nowotwory u dzieci mają w większości przypadków charakter ostrej, szybko postępującej choroby; dzieje się to zwłaszcza w przypadku nowotworów hematologicznych.

Czy to znaczy, że nie ma przewlekłych białaczek u dzieci?

Przewlekłe białaczki, które u dorosłych występują pewnie w połowie przypadków wszystkich białaczek, u dzieci są ogromną rzadkością. To mniej niż 5 proc. ;w Polsce jest kilkunastu pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Przewlekła białaczka limfatyczna u dzieci w ogóle nie występuje.

Czy można coś zrobić, aby zapobiec pojawieniu się u dziecka nowotworu hematologicznego? Albo wykryć na bardzo wczesny etapie?

Zapobiec nie można, nie ma też badań profilaktycznych czy screeningowych. Oczywiście każde badanie kontrolne, np. morfologia, ma ogromną wartość, jednak dobry wynik dziś nie daje pewności co będzie za tydzień-dwa. Zdarzają się sytuacje, że pacjenci z białaczką mieli wykonane badanie morfologii krwi kilka miesięcy wcześniej i było wszystko w porządku. Dobry wynik morfologii krwi powie nam, że pacjent nie ma niedokrwistości, natomiast nie może wprowadzić fałszywego spokoju że wszystko jest w porządku.

Czy w okresie epidemii COVID-19 są opóźnienia w diagnostyce, podobnie jak u dorosłych?

Policzyliśmy liczbę nowych rozpoznań chorób nowotworowych u dzieci w ubiegłym roku. Była ona dokładnie taka sama jak rok wcześniej. To znaczy, że wszyscy pacjenci zostali rozpoznani. Natomiast z wielu ośrodków pojawiały się informacje, że jednak postacie choroby były bardziej zaawansowane. Część pacjentów trafiła później do szpitala niż powinna. To przełożyło się na wyższe stopnie zaawansowania.

Czyli teleporady,  lęk pacjentów i częściowe zamknięcie placówek ochrony zdrowia miał wpływ na późniejsze rozpoznawanie?

Zapewne tak, bo trudno w ramach teleporady ocenić stan dziecka. Niewątpliwie łączna liczba rozpoznań pokazuje, że jednak czujność onkologiczna nie była najgorsza, ale jednak trochę osłabiona.

Czy dziecko, które zachoruje na nowotwór, ma potencjalnie większe szanse na wyleczenie niż dorosły, pomimo że nowotwór szybko się rozwija? Dziecko szybciej zdrowieje niż dorosły?

Wyniki leczenia nowotworów u dzieci są zdecydowanie lepsze niż u dorosłych. Szybciej rozwijające się nowotwory są bardzie podatne na chemioterapię, ponieważ jest dla niej więcej punktów uchwytu. Drugim czynnikiem jest to, że organizm dziecięcy jest w stanie lepiej wytrzymać wyższe dawki chemioterapii. Chemioterapia jest lepiej tolerowana przez organizm dziecięcy niż przez organizm osoby dorosłej; organizm dziecka szybciej się zregeneruje po chemioterapii. W związku z tym w przeliczeniu na kilogram masy ciała dawki chemioterapii u dzieci są z reguły wyższe niż u dorosłych. To też przekłada się na większą liczbę powikłań u dzieci, ale w efekcie większą skuteczność leczenia i większą wyleczalność, ponieważ z powikłaniami umiemy sobie radzić. Poza tym rozwijający się organizm dziecięcy jest w stanie skompensować niekorzystne efekty chemioterapii.

Szanse na wyleczenia dziecka są wyższe niż dorosłego?

Tak, ważnym elementem jest też to, jeśli w onkologii dziecięcej stosujemy protokoły leczenia takie same jak większa cześć Europy, są to programy międzynarodowe. Pacjent leczony w każdym ośrodku onkologicznym w Polsce jest leczony tak samo jak w Rzymie, Wiedniu czy Berlinie. Zasadniczą częścią tego leczenia jest leczenie skojarzone, oparte na chemioterapii wielolekowej. Programy są bardziej stabilne i nie podlegają tak często zmianom. Są one weryfikowane co kilka lat i wtedy unowocześniane. W przypadku nowotworów dziecięcych ta strategia daje wyleczalność ponad 80 proc. W białaczce sięgamy 90 proc., w chłoniakach 80-90 proc. wyleczalności 5-letniej. To wyniki rewelacyjne, o czym nasi mistrzowie sprzed 30 lat mogli tylko pomarzyć.

W Polsce leczy się tak samo jak w krajach Europy Zachodniej?

Tak, oczywiście mówię o terapii pierwszej i drugiej linii. Jeśli chodzi o terapie innowacyjne, opracowane dla bardzo opornych postaci, to docierają do Polski i w Polsce są też refundowane, ale znacznie później niż w krajach Europy Zachodniej. Absolutnym przełomem w hematoonkologii jest terapia CAR-T. We wrześniu zostało wprowadzone refundowanie terapii CAR-T w Polsce dla pacjentów do lat 25 z oporną lub nawrotową postacią ostrej choroby limfoblastycznej, to jest ogromnym przełomem. Ocenia się, że z tej terapii w Polsce skorzysta około 20-25 pacjentów. To nie jest dużo, ale jest to ogromny krok do przodu, jeśli chodzi o strategię leczenia. Przy kolejnych wskazaniach być może ta terapia również będzie mogła być finansowana. Wiemy, że w USA są prowadzone badania kliniczne nad możliwością wcześniejszego zastosowania terapii CAR-T niż na etapie wielokrotnej wznowy czy skrajnej oporności. Jeśli okaże się, że ta technologia działa również skutecznie na wcześniejszych etapach leczenia, otworzy to drzwi do znacznie częstszego jej zastosowania. W efekcie mam nadzieję, że spowoduje to obniżkę cen, a tym samym ułatwi dostępność. To technologia przełomowa, warto zrobić wszystko, aby była bardziej dostępna dla pacjentów.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Prof. Jan Styczyński: Szanse na wyleczenie są większe niż u dorosłego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.