Nowa możliwość terapeutyczna, jaką jest pojawienie się worasydenibu, stała się punktem wyjścia do szerszej refleksji: czy system ochrony zdrowia jest gotowy, aby w pełni wykorzystać jego potencjał?

Autorzy raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”, Uczelnia Łazarskiego 2026:
• Dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka
• Dr n. o zdr. Katarzyna Sejbuk-Rozbicka
• Dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic
• Dr hab. n. med. Tomasz Kubiatowski
• Prof. dr hab. n. med. Sergiusz Nawrocki
• Dr hab. inż. Irena Misiewicz-Krzemińska
• Mgr Paulina Kołdys

Wnioski i rekomendacje

Konieczność budowy zespołów interdyscyplinarnych
Jednym z najważniejszych wniosków płynących z raportu poświęconego glejakom jest potrzeba bezwzględnego oparcia ich leczenia na zespołach interdyscyplinarnych. Skuteczna terapia wymaga współpracy neurochirurgów, onkologów klinicznych, radioterapeutów, neurologów, patomorfologów oraz specjalistów diagnostyki molekularnej – tylko takie podejście pozwala na właściwą interpretację wyników badań i optymalne dopasowanie terapii do potrzeb konkretnego pacjenta.

Koncentracja leczenia w ośrodkach referencyjnych
Raport wyraźnie wskazuje na konieczność koncentracji leczenia w wyspecjalizowanych centrach o dużym doświadczeniu. Rozproszenie opieki obniża jej jakość i utrudnia wykorzystanie zaawansowanych metod diagnostycznych oraz terapeutycznych. Ośrodki referencyjne zapewniają nie tylko większe doświadczenie kliniczne, ale także dostęp do nowoczesnych technologii i badań klinicznych. W ujęciu systemowym zespół interdyscyplinarny w neuroonkologii pełni cztery funkcje: integracyjną (agregacja danych radiologicznych, klinicznych i molekularnych), decyzyjną (ustalenie spójnej strategii terapeutycznej), oordynacyjną (przypisanie odpowiedzialności za kolejne etapy) i innowacyjną (kwalifikacja do badań klinicznych).

Precyzyjnie zdefiniowana ścieżka pacjenta
Kolejnym kluczowym elementem jest konieczność stworzenia jasno opisanej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej. Pacjent z glejakiem powinien być prowadzony według określonego schematu – od momentu podejrzenia choroby po kolejne etapy leczenia. Brak takiej struktury prowadzi do opóźnień diagnostycznych i terapeutycznych oraz pogorszenia wyników leczenia.

Diagnostyka molekularna jako fundament leczenia
Raport podkreśla, że dostęp do diagnostyki molekularnej powinien być standardem, a nie wyjątkiem. To ona umożliwia identyfikację mutacji takich jak IDH i kwalifikację pacjentów do terapii celowanych. Bez diagnostyki molekularnej wdrażanie nowoczesnych metod leczenia nie jest możliwe w sposób efektywny i sprawiedliwy.

Wprowadzenie wskaźników jakości (KPI)
Istotnym wnioskiem jest potrzeba opracowania i wdrożenia systemu mierzenia jakości opieki. Wskaźniki efektywności leczenia powinny obejmować m.in. czas diagnostyki, czas do rozpoczęcia terapii oraz wyniki kliniczne. Bez ich monitorowania trudno jest ocenić skuteczność systemu i wprowadzać realne usprawnienia.

Integracja badań klinicznych z procesem leczenia
W krajach o najbardziej rozwiniętych systemach opieki badania kliniczne stanowią integralną część terapii, a nie jej ostateczny etap. Raport wskazuje, że podobne podejście powinno obowiązywać w Polsce. Włączenie badań klinicznych do standardowej ścieżki leczenia zwiększa dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii i przyśpiesza rozwój nowych standardów.

Monitorowanie czasu jako kluczowego parametru
Raport zwraca szczególną uwagę na znaczenie czasu w procesie leczenia. Opóźnienia na etapie diagnostyki i terapii mają bezpośredni wpływ na rokowanie pacjentów, dlatego jednym z priorytetów systemowych powinno być skracanie czasu przejścia przez kolejne etapy ścieżki leczenia.

Lepsza koordynacja opieki nad pacjentem
Pacjent z glejakiem wymaga skoordynowanego prowadzenia na wielu etapach leczenia. Raport wskazuje na potrzebę wprowadzenia rozwiązań, które zapewnią ciągłość opieki i ograniczą chaos organizacyjny. Koordynacja powinna obejmować zarówno aspekty medyczne, jak i wsparcie organizacyjne dla pacjenta i jego rodziny.

Potrzeba integracji danych i tworzenia rejestrów
Autorzy raportu zwracają uwagę na konieczność budowy systemów gromadzenia danych, które pozwolą monitorować efekty leczenia w skali kraju. Narodowy rejestr neuroonkologiczny mógłby integrować dane kliniczne, molekularne i organizacyjne, co umożliwiłoby lepsze planowanie opieki i ocenę jej jakości.

Rola regulatora w systemie ochrony zdrowia
Raport podkreśla znaczenie aktywnej roli regulatora, który powinien nie tylko zapewniać dostęp do nowoczesnych terapii, ale także tworzyć warunki do ich efektywnego wykorzystania. Szczególna uwaga powinna być kierowana na obszary o największych niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych, do których należą glejaki.

Konieczność dostosowania systemu do medycyny precyzyjnej
Ostatecznym wnioskiem raportu jest potrzeba dostosowania organizacji opieki do realiów medycyny precyzyjnej. Nowoczesne leczenie wymaga integracji diagnostyki, terapii i monitorowania wyników. Bez zmian systemowych postęp naukowy nie przełoży się w pełni na poprawę wyników leczenia i jakości życia pacjentów.

Ścieżka pacjenta z glejakiem obejmuje następujące etapy:

• diagnostyka obrazowa,
• decyzja zespołu multidyscyplinarnego,
• kwalifikacja do leczenia zabiegowego i leczenie zabiegowe,
• diagnostyka histopatologiczna i molekularna (WHO 2021),
• leczenie adjuwantowe (uzupełniające),
• kwalifikacja do badań klinicznych,
• monitorowanie i rehabilitacja,
• opieka wspierająca i paliatywna.

Każdy z tych etapów wymaga odrębnych kompetencji specjalistycznych, jednakże skuteczność kliniczna procesu zależy od jakości koordynacji między nimi. W modelu rozproszonym („silosowym”) każdy etap funkcjonuje niezależnie, co zwiększa m.in. ryzyko opóźnień, utraty ciągłości informacji czy niespójnych decyzji terapeutycznych, np. dublowania procedur.

10 kluczowych wniosków z raportu:

1. Zespoły interdyscyplinarne to podstawa.
2. Leczenie musi być skoncentrowane.
3. Potrzebna jest jasna ścieżka pacjenta.
4. Diagnostyka molekularna to standard.
5. Badania kliniczne powinny być częścią terapii.
6. Konieczne są wskaźniki jakości (KPI).
7. Czas ma kluczowe znaczenie.
8. Niezbędna jest koordynacja opieki.
9. Potrzebne są rejestry danych.
10. System musi nadążyć za medycyną.

Artykuł Jak poprawić terapię glejaków? 10 kluczowych wniosków z raportu ekspertów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Nowoczesne terapie mogą zmieniać przebieg choroby, ale bez dobrze zaprojektowanej ścieżki pacjenta ich potencjał nie zostanie w pełni wykorzystany. Kluczowe pozostaje to, jak zorganizowany jest cały proces diagnostyki i terapii – od pierwszego podejrzenia choroby po dostęp do leczenia i badań klinicznych

Dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego i redaktorka raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka”, podkreśla, że punktem wyjścia do jego przygotowania była analiza systemu organizacji opieki nad pacjentami w Polsce. Jak zaznacza, sposób prowadzenia chorego – od diagnostyki po leczenie – należy traktować jako pełnoprawną technologię medyczną.

– Technologie organizacyjne są często równie ważne, a czasem nawet ważniejsze niż farmakologiczne – wskazuje. Nawet jeśli system zapewnia dostęp do nowoczesnych terapii, niewłaściwa organizacja ścieżki pacjenta może ograniczyć efekty leczenia i sprawić, że nie osiągnie się optymalnych rezultatów klinicznych ani ekonomicznych.

Czego uczą nas inne kraje?

Celem raportu było sprawdzenie, czy doświadczenia państw o bardziej rozwiniętych systemach opieki nad pacjentami z glejakami mogą stanowić punkt odniesienia dla Polski. Jak tłumaczy dr Gałązka-Sobotka, chodzi o to, aby nie powielać błędów, lecz korzystać z już wypracowanych rozwiązań.

W ramach analizy przeprowadzono przegląd międzynarodowy obejmujący m.in. ośrodki ze Szwajcarii, Stanów Zjednoczonych i Francji. Badano, jakie elementy modelu opieki są kluczowe dla osiągania dobrych wyników terapeutycznych. W centrum uwagi znalazły się np. zespoły interdyscyplinarne, jasno zdefiniowana ścieżka pacjenta, wskaźniki jakości (KPI), dostęp do diagnostyki molekularnej, koordynacja opieki oraz integracja z badaniami klinicznymi. – Nic tak nie uczy i nie inspiruje jak porównanie – zaznacza ekspertka. – Analiza doświadczeń międzynarodowych pokazuje, że najlepsze rezultaty organizacyjne osiąga się tam, gdzie leczenie koncentruje się w centrach o dużym doświadczeniu działających według jasno określonych procedur i standardów współpracy – dodaje.

Jednym z proponowanych rozwiązań jest rozwój sieci ośrodków neuroonkologicznych działających w modelu hub-and-spoke z wyraźnym podziałem na centra kompetencyjne oraz współpracujące z nimi jednostki realizujące część opieki bliżej miejsca zamieszkania pacjenta.

W ocenie dr Małgorzaty Gałązki-Sobotki koncentracja leczenia w wyspecjalizowanych ośrodkach jest jednym z kluczowych kierunków rozwoju. I choć w polskiej onkologii model ten jest już wdrażany, w przypadku glejaków może wymagać jeszcze większego skupienia kompetencji.

Diagnostyka i badania kliniczne

Drugim fundamentalnym elementem jest dostęp do diagnostyki molekularnej, która warunkuje możliwość zastosowania terapii celowanych. Równie istotna pozostaje integracja badań klinicznych z procesem leczenia. Jak zauważa ekspertka, w wielu krajach badania kliniczne nie są traktowane jako ostateczność, lecz jako integralna część ścieżki terapeutycznej, rozważana już na wczesnym etapie leczenia.

Analiza ujawniła również istotną lukę w dostępie do danych dotyczących jakości opieki. W wielu przypadkach brak jest publicznie dostępnych wskaźników efektywności, choć – jak podkreśla dr Gałązka-Sobotka – nie oznacza to, że nie są one stosowane. – Nie wierzymy, że ich nie ma – zaznacza, wskazując na doświadczenia ośrodków zagranicznych, w których pomiar jakości jest standardem. Z tego względu jednym z kluczowych postulatów jest rozwój systemu mierzenia efektów leczenia. Wskaźniki jakości powinny stanowić podstawę porównań między ośrodkami i służyć optymalizacji ścieżki pacjenta. Szczególnie istotny jest tu czas – jeden z najważniejszych parametrów wpływających na wyniki leczenia onkologicznego.

Wnioski z raportu są jednoznaczne: niezbędne jest wdrażanie opieki opartej na zespołach multidyscyplinarnych oraz budowanie systemu w oparciu o współpracę specjalistów z różnych dziedzin. Istotnym wnioskiem jest także potrzeba doprecyzowania ścieżki pacjenta. Inspiracją może być m.in. model szwajcarski, w którym proces diagnostyczno-terapeutyczny jest szczegółowo zaplanowany i jasno określony.

Uzupełnieniem takiego podejścia mogłoby być utworzenie narodowego rejestru neuroonkologicznego, który integrowałby dane kliniczne, molekularne oraz wyniki leczenia i pozwalał lepiej planować rozwój opieki nad pacjentami w skali całego kraju.

Rola regulatora i kierunek zmian

Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka zwraca jednocześnie uwagę, że różnice między systemami ochrony zdrowia dotyczą przede wszystkim organizacji opieki, a nie samego dostępu do technologii medycznych. W krajach rozwiniętych dostęp do nowoczesnych metod leczenia jest zbliżony – różni się natomiast sposób ich wykorzystania. W tym kontekście kluczowa staje się rola regulatora. – Pan Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, bardzo często mówi o tym, że regulator powinien szczególną uwagę kierować na grupy pacjentów o największych niezaspokojonych potrzebach zdrowotnych. Glejaki są jednym z takich obszarów – uzupełnia ekspertka.

Jak podsumowuje dr Gałązka-Sobotka, rozwój nowoczesnych terapii powinien iść w parze z równoległymi zmianami organizacyjnymi. Tylko wtedy możliwe będzie pełne wykorzystanie potencjału medycyny i realna poprawa sytuacji pacjentów.

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Leczenie glejaków wymaga zmiany organizacji opieki pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Wraz z pojawieniem się terapii celowanych pacjenci zyskują coś więcej niż czas: nadzieję na dłuższe, samodzielne życie

Choroba zawsze zaskakuje. Wyrywa człowieka i jego bliskich z bezpiecznego miejsca. W przypadku glejaka najczęściej mówimy o osobach młodych, aktywnych zawodowo, wychowujących dzieci, budujących swoje życie. Wyobraźmy sobie, że nagle pojawia się diagnoza, która generuje ogromny lęk. Ten lęk wynika również z faktu, jakie informacje pacjenci znajdują na początku – najczęściej w internecie. Są to niestety treści przytłaczające, mówiące o braku skutecznego leczenia i bardzo niekorzystnym rokowaniu.

Pacjenci mierzący się z tak rzadką, a zarazem groźną chorobą, jaką są glejaki, doświadczają poczucia utraty kontroli nad własną przyszłością. Te emocje dotykają nie tylko ich samych, lecz także ich bliskich, którzy również mierzą się z poczuciem bezradności. W obliczu choroby – co mogę powiedzieć po 15 latach pracy na oddziałach – kluczowe staje się odzyskanie sprawczości. Równie ważna jest nadzieja, rozumiana nie jako optymizm, lecz jako poczucie sensu i przekonanie, że można zrobić dla siebie coś więcej.

Przez lata sytuacja w leczeniu glejaków była bardzo trudna – przez ok. 25 lat nie pojawiały się nowe terapie. Obecnie obserwujemy postęp, który może realnie zmienić los pacjentów. Mowa o terapii celowanej, która nie tylko wydłuża czas do progresji choroby, ale także opóźnia konieczność kolejnych interwencji, takich jak radioterapia. Każde leczenie wiąże się bowiem z określonymi działaniami niepożądanymi, a pacjenci z glejakiem dobrze znają ich konsekwencje. Napady padaczkowe czy zaburzenia poznawczo-behawioralne często odbierają im samodzielność i możliwość powrotu do codziennego życia – pracy, prowadzenia samochodu, opieki nad dziećmi.

Postęp medycyny daje więc szansę na realną zmianę, choć na razie dotyczy to wybranej grupy pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH. Jednak nawet jeśli terapia dotyczy wąskiej populacji, staje się źródłem nadziei dla wszystkich pacjentów. Każdy postęp w danym obszarze pokazuje bowiem, że coś się zmienia i że jest na co czekać. Podobne przełomy obserwowaliśmy już w innych chorobach, takich jak rak płuca czy rak żołądka, gdzie z sytuacji bez wyjścia doszliśmy do momentu, w którym pacjenci mogą żyć z chorobą przewlekłą.

Mówiąc o opiece nad tą grupą pacjentów, nie można ograniczać się wyłącznie do aspektu medycznego. Kluczowe jest także wsparcie emocjonalne. Jednym z najważniejszych elementów pozostaje zapewnienie pacjentom jasnej ścieżki leczenia; w obliczu diagnozy pacjenci są zagubieni, nie wiedzą, czego się spodziewać, dokąd się zgłosić i jakie czekają ich kolejne kroki. Często funkcjonuje tzw. medycyna pantoflowa – pacjenci wymieniają się między sobą informacjami, co niesie ryzyko błędów i dezinformacji. Dlatego tak ważne jest zapewnienie im dostępu do konkretnych, wiarygodnych informacji oraz pełnych możliwości, jakie daje postęp medycyny, nie pomijając dostępu do pomocy psychologicznej. Choroba nowotworowa, a zwłaszcza glejak, który wpływa bezpośrednio na funkcjonowanie mózgu i codzienność, jest doświadczeniem traumatycznym, wymaga więc profesjonalnego wsparcia, aby można było przez tę drogę przejść.

Mgr Adrianna Sobol – psycholog, psychoonkolog i psychoterapeutka z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, prezeska Fundacji „W trosce o pacjenta”

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Glejak: między lękiem a nadzieją. Psychoonkolożka o znaczeniu nowych terapii pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Historia worasydenibu to przykład jednego z najszybszych i najbardziej konsekwentnych przełożeń odkrycia biologicznego na praktykę kliniczną w neuroonkologii

2014 – start badań I fazy worasydenibu
W 2014 roku rozpoczęto pierwsze badania kliniczne worasydenibu (I fazy) z udziałem pacjentów z glejakami z mutacją IDH. Wykazano w nich, że lek przenika przez barierę krew–mózg, zmniejsza stężenie 2-HG w guzie i ma korzystny profil bezpieczeństwa, co stworzyło podstawy do dalszego rozwoju klinicznego.

2023 – wyniki badania III fazy INDIGO
W 2023 roku opublikowano wyniki przełomowego badania klinicznego III fazy INDIGO, które po raz pierwszy wykazało skuteczność terapii ukierunkowanej molekularnie w glejakach drugiego stopnia z mutacją IDH. Worasydenib istotnie wydłużał czas wolny od progresji choroby oraz opóźniał konieczność wdrożenia radioterapii i chemioterapii, co ma szczególne znaczenie u młodszych pacjentów.

2023 – status Fast Track i Breakthrough Therapy
W lutym 2023 roku worasydenib otrzymał w Stanach Zjednoczonych status Fast Track przyznawany przez FDA terapiom rozwijanym w obszarach istotnych niezaspokojonych potrzeb medycznych. Status Fast Track poprzedził przyznanie bardziej prestiżowego statusu Breakthrough Therapy w sierpniu 2023 roku i stanowił pierwszy formalny sygnał, że terapia ta może mieć istotne znaczenie kliniczne.

2024 – pierwsze komunikaty o przełomie w Polsce
W 2024 roku worasydenib zaczął być w Polsce szerzej opisywany jako pierwsza od dekad terapia celowana w glejakach. Podkreślano zmianę podejścia terapeutycznego – odejście od strategii „watch and wait” na rzecz wcześniejszej interwencji opartej na biologii nowotworu.

Sierpień 2024 – rejestracja w Stanach Zjednoczonych i innych krajach
W sierpniu 2024 roku worasydenib został zarejestrowany przez amerykańską agencję regulacyjną jako pierwsza od ponad 20 lat nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z glejakami drugiego stopnia z mutacją IDH, uzyskała także pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Arabii Saudyjskiej i Szwajcarii. Decyzja ta potwierdziła kliniczne znaczenie wyników badania INDIGO i umożliwiła stosowanie leku w praktyce klinicznej.

2025 – proces oceny w Europie i utrwalanie danych klinicznych
W 2025 roku rozpoczął się europejski proces rejestracyjny worasydenibu. Równolegle publikowano kolejne analizy potwierdzające trwałość efektu klinicznego i korzystny profil bezpieczeństwa terapii. W tym okresie coraz częściej wskazywano na zmianę paradygmatu leczenia glejaków – z podejścia opartego na czasie progresji choroby na leczenie celowane molekularnie.

2025 – wejście do oceny systemowej w Polsce (AOTMiT)
Pod koniec 2025 roku worasydenib został uwzględniony w analizach Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jako technologia o wysokim poziomie innowacyjności. Był to pierwszy formalny etap oceny leku w kontekście potencjalnej refundacji w Polsce.

Marzec 2026 – wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI)
W wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) opublikowanym przez AOTMiT w marcu 2026 roku znalazło się 9 cząsteczkowskazań, w tym terapia dla pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem drugiego stopnia z mutacją IDH.

W wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) opublikowanym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w marcu 2026 roku znalazło się 9 cząsteczkowskazań, w tym terapia dla pacjentów z gwiaździakiem lub skąpodrzewiakiem stopnia drugiego z mutacją IDH (tj. worasydenib). Zapytaliśmy AOTMiT, jakie kryteria zdecydowały o uwzględnieniu tego cząsteczkowskazania w wykazie oraz jakie znaczenie miały dane z badania klinicznego worasydenibu i status Breakthrough Therapy w tej ocenie.

Odpowiedź Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji

Podczas tworzenia wykazu TLI przeanalizowano i oceniono spełnienie przez poszczególne technologie lekowe kryteriów wynikających z ustawy o refundacji: tj. uwzględniając wiedzę z zakresu oceny technologii medycznych, w szczególności oczekiwane efekty zdrowotne, biorąc pod uwagę między innymi: siłę interwencji, jakość danych naukowych, niezaspokojoną potrzebę zdrowotną, wielkość populacji docelowej oraz priorytety zdrowotne.

Kryteria decydujące o tym, które cząsteczkowskazania zostaną uwzględnione w wykazie TLI, były spójne dla wszystkich ocenianych interwencji.

W przypadku worasydenibu zwrócono uwagę na niezaspokojoną potrzebę zdrowotną – brak dostępnych innych terapii celowanych, których zastosowanie mogłoby opóźnić progresję choroby, a tym samym wpłynąć na poprawę rokowania w tej grupie chorych. Technologią alternatywną dla worasydenibu jest aktywna obserwacja. Wyniki badania INDIGO wskazały na przewagę worasydenibu nad placebo w zakresie m.in.: przeżycia wolnego od progresji, wydłużenia czasu do wdrożenia kolejnej interwencji, zmniejszenia ryzyka wystąpienia napadów padaczkowych. Zaobserwowano również istotne zmniejszenie tempa wzrostu guza, a jakość życia była zbliżona w obu grupach i utrzymała się na wysokim poziomie do końca trwania badania.

Biuro Komunikacji i Współpracy Międzynarodowej AOTMiT, odpowiedź z dn. 23.04.2026 r.

Artykuł Jak worasydenib wchodził do praktyki klinicznej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Droga pacjenta z glejakiem od pierwszych objawów do leczenia jest złożona i zależy od wielu czynników, takich jak lokalizacja guza oraz jego biologia. Choć przez lata możliwości terapeutyczne były ograniczone, dziś pojawia się opcja, która realnie zmienia przebieg choroby u wybranej grupy pacjentów, o czym opowiada prof. dr hab. Sergiusz Nawrocki

Pacjent trafia do lekarza z podejrzeniem glejaka najczęściej w wyniku nagłego zdarzenia, np. napadu padaczkowego w młodym wieku. Wykonywana jest wówczas diagnostyka obrazowa – przede wszystkim rezonans magnetyczny mózgu. Jeśli stwierdzony zostaje guz o podejrzanym obrazie, taką osobę kieruje się do neurochirurga. W sytuacji wysokiego podejrzenia glejaka pacjent często kwalifikowany jest bezpośrednio do leczenia operacyjnego bez wcześniejszej biopsji.

Zakres operacji zależy od lokalizacji zmiany. Wykonuje się zabieg radykalny makroskopowo albo nieradykalny, jeśli guz nacieka tzw. okolice elokwentne. Standardem pozostaje maksymalnie bezpieczna resekcja. U wielu pacjentów nie jest ona jednak możliwa, ponieważ guz obejmuje struktury głębokie, takie jak ośrodki ruchu czy jądra podstawy, których nie można usunąć operacyjnie. Dotyczy to często osób młodych, choć w praktyce klinicznej częściej mamy do czynienia z pacjentami starszymi.

Zdarzają się również sytuacje, w których rozpoznanie jest opóźnione. Przykładem może być pacjent leczony przez rok z powodu schizofrenii, u którego dopiero badanie rezonansu wykazało rozległego glejaka obejmującego niemal całą półkulę mózgu: glejaka czwartego stopnia. Jest to zupełnie inna sytuacja kliniczna niż w przypadku młodego pacjenta z pojedynczym napadem padaczkowym. W takim przypadku leczenie operacyjne nie jest już możliwe, a postępowanie terapeutyczne ma charakter paliatywny. Mamy więc do czynienia z bardzo różnymi grupami pacjentów.

Standardem postępowania pozostaje maksymalnie bezpieczna resekcja guza. Trzeba jednak wyraźnie podkreślić, że glejaki drugiego, trzeciego i czwartego stopnia nie są nowotworami, które można wyleczyć chirurgicznie – glejaka nie można po prostu wyciąć, ponieważ komórki nowotworowe naciekają mózg. Badania, w tym pośmiertne z wykorzystaniem metod biologii molekularnej, wskazują, że komórki glejaka są obecne praktycznie w całym mózgu, choć w różnym nasileniu. Jest to więc choroba całego narządu. W związku z tym oprócz leczenia chirurgicznego poszukuje się innych metod terapeutycznych.

Od wielu lat prowadzone są liczne badania nad różnymi lekami. Pierwszy istotny postęp pojawił się na początku lat 2000., kiedy wprowadzono temozolomid, lek przenikający przez barierę krew–mózg, stosowany w postaci doustnej. Poprawił on rokowanie u chorych z glejakiem czwartego stopnia. W przypadku glejaków drugiego stopnia wykazano z kolei, że skojarzenie chemioterapii z radioterapią istotnie wydłuża przeżycie, choć wiąże się z działaniami niepożądanymi. Wyniki tych badań opublikowano w 2006 roku. Od tego czasu przez niemal 20 lat prowadzono liczne badania nad nowymi lekami – inhibitorami angiogenezy, inhibitorami receptorów czynników wzrostu czy immunoterapią. Nie przyniosły one jednak przełomu.

Mózg stanowi tzw. sanktuarium immunologiczne, w którym układ odpornościowy funkcjonuje inaczej niż w innych narządach. Z jednej strony chroni to przed reakcjami autoimmunologicznymi, z drugiej jednak sprzyja rozwojowi niektórych chorób, w tym nowotworów, w sposób bardziej skryty.

W glejakach przełomem okazało się odkrycie znaczenia mutacji genu IDH. Jest to mutacja wczesna, występująca głównie w glejakach drugiego stopnia, rzadziej trzeciego, a sporadycznie czwartego. Gen IDH odpowiada za podstawowe procesy metaboliczne związane z przemianą glukozy w cyklu Krebsa. Mutacja tego genu prowadzi do zaburzeń produkcji energii w komórce nowotworowej, co wpływa na jej zachowanie i zdolność do naciekania.

Aby lepiej zrozumieć znaczenie tej mutacji, można posłużyć się prostym porównaniem stosowanym w onkologii – podziałem na „driver” i „passenger”. Niektóre mutacje jedynie ze sobą współistnieją i nie mają realnego wpływu na przebieg choroby – są jak pasażerowie w autobusie. Kluczowe znaczenie ma „kierowca”, czyli mutacja napędzająca proces nowotworowy. To właśnie tych mutacji poszukujemy, ponieważ decydują one o rozwoju choroby. W glejakach mutacja IDH pełni rolę takiego „kierowcy”. Jeśli uda się ją zablokować, można zatrzymać cały proces.

W toku badań okazało się, że zahamowanie działania zmutowanego enzymu może prowadzić do zahamowania wzrostu guza. To jest właśnie mechanizm działania nowego leku – worasydenibu. Guz przestaje rosnąć, a w niektórych przypadkach zmniejsza się. Worasydenib to pierwszy lek, który pokazał, że możliwe jest znalezienie skutecznego mechanizmu działania w leczeniu glejaków, choć dotyczy to tylko części chorych. Nie obejmuje to pacjentów z najbardziej agresywnymi glejakami, które nie posiadają mutacji IDH1 lub IDH2.

Zastosowanie worasydenibu po leczeniu chirurgicznym daje pacjentowi czas. Należy przy tym podkreślić, że u większości chorych dochodzi do nawrotu choroby – zwykle w ciągu 5, 10, a czasem 15 lat (szacuje się, że ok. 95 proc. pacjentów doświadcza wznowy w ciągu 10–15 lat). Nowa terapia pozwala odroczyć moment progresji oraz konieczność wdrożenia kolejnego leczenia. U pacjentów z korzystnymi czynnikami prognostycznymi, po względnie radykalnej operacji, możliwa jest obserwacja, a zastosowanie leku dodatkowo wydłuża ten okres. W praktyce oznacza to ponad dwukrotne wydłużenie czasu do progresji. Jeśli wcześniej progresja następowała po 2–4 latach, obecnie można ją istotnie opóźnić. W niektórych przypadkach okres ten może się wydłużyć z 5 do nawet 10 lat. Jest to jednak dopiero pierwszy krok i dotyczy wybranej grupy chorych, którzy nie wymagają od razu leczenia uzupełniającego w postaci radiochemioterapii.

Leczenie worasydenibem korzystnie wpływa także na jakość życia pacjentów. W szczególności może znacząco zmniejszać częstość napadów padaczkowych, które są jednym z najtrudniejszych objawów tej choroby. Bo gdy pacjent doświadcza nawracających napadów padaczkowych, trudno mówić o dobrej jakości życia. Pod tym względem worasydenib może przynieść istotną poprawę codziennego funkcjonowania pacjentów, ograniczając jeden z najbardziej obciążających objawów choroby.

Prof. dr hab. n. m. Sergiusz Nawrocki, specjalista radioterapii onkologicznej, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie

Guzy glejowe ośrodkowego układu nerwowego – wśród nich glejaki niskiego stopnia złośliwości (WHO grade 2) z mutacją IDH – stanowią istotną i nadal w dużej mierze niezaspokojoną potrzebę zdrowotną. Zgodnie z definicjami stosowanymi przez Komisję Europejską, European Medicines Agency oraz EFPIA obecnie dostępne metody leczenia nie zapewniają długotrwałej kontroli choroby, wiążą się z istotnym ryzykiem powikłań neurologicznych i poznawczych oraz w ograniczonym stopniu odpowiadają na potrzeby pacjentów w zakresie jakości życia i funkcjonowania społeczno-zawodowego.

Wypowiedź pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Artykuł Prof. Sergiusz Nawrocki: Mózg to sanktuarium immunologiczne pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Pierwsza od dekad terapia celowana w glejakach daje pacjentom realną nadzieję na lepsze i dłuższe życie. Dzięki worasydenibowi zmienia się nie tylko przebieg choroby, ale także codzienne funkcjonowanie chorych z mutacją IDH

To właśnie wokół tej zmiany koncentrowała się dyskusja ekspertów podczas premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy” przygotowanego przez Instytut Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego. Raport powstał w momencie, który eksperci określają jako postępowy dla leczenia części pacjentów z glejakami, pod koniec ubiegłego roku pojawiła się bowiem nowa terapia ukierunkowana molekularnie przeznaczona dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości z mutacją IDH. Jest to pierwsza tak znacząca zmiana w podejściu do leczenia tej grupy pacjentów od blisko trzech dekad.

Nowotwór, który wymyka się schematom

– Glejaki wywodzą się z komórek glejowych, czyli elementów podporowych układu nerwowego. Już sama ich lokalizacja (w obrębie mózgu) sprawia, że leczenie jest ogromnym wyzwaniem – mówi onkolog kliniczny dr hab. n. med. Tomasz Kubiatowski, prof. Uniwersytetu Rzeszowskiego (Zakład Onkologii, Radioterapii i Medycyny Translacyjnej UR). Ograniczenia wynikają nie tylko z trudnego dostępu chirurgicznego, lecz także z biologii tych nowotworów, w tym ich immunosupresyjnego charakteru oraz – co przez lata było kluczowe – brak skutecznych terapii celowanych. – Glejaki to grupa nowotworów, w której przez ponad dwie dekady nie obserwowaliśmy przełomu terapeutycznego – podkreśla prof. Kubiatowski. – Leczenie polegało głównie na chirurgii, radioterapii i chemioterapii, jednak ich skuteczność była ograniczona.

Choć glejaki nie należą do najczęstszych nowotworów, ich znaczenie kliniczne jest nieproporcjonalnie duże: na świecie nowotwory mózgu odpowiadają za ok. 322 tys. zachorowań rocznie i aż 248 tys. zgonów, co plasuje je wysoko w statystykach śmiertelności. W Polsce każdego roku rozpoznaje się ok. 2,5 tys. nowych przypadków nowotworów mózgu, z czego ok. 75 proc. stanowią właśnie glejaki. Pięcioletnie przeżycie w tej grupie nowotworów wynosi ok. 28 proc. – To pokazuje, że mamy do czynienia z chorobą o wysokiej agresywności i ograniczonych możliwościach terapeutycznych – zaznacza prof. Kubiatowski.

W Polsce występowanie nowotworów ośrodkowego układu nerwowego ma charakterystyczny przebieg. – Widzimy większą liczbę rozpoznań u dzieci do 10. roku życia, następnie spadek, a potem ponowny wzrost częstości zachorowań w kolejnych dekadach życia – wskazuje prof. Tomasz Kubiatowski, który zwraca uwagę, że wraz z wiekiem liczba zachorowań rośnie zarówno u kobiet, jak i u mężczyzn. Niestety, na glejaki nierzadko zapadają osoby młode, między 30. a 50. rokiem życia.

Dlaczego chorujemy?

Niewyjaśniona w dużej mierze pozostaje etiologia glejaków. Jak wskazuje prof. Tomasz Kubiatowski, znane czynniki genetyczne odpowiadają jedynie za niewielki odsetek przypadków. – Ok. 5 proc. to dobrze opisane zespoły genetyczne, natomiast kolejne przypadki wiążą się z różnymi wariantami zaburzeń na poziomie genomu, które nie tłumaczą jednoznacznie rozwoju choroby – wyjaśnia.

Wśród czynników środowiskowych udokumentowaną rolę odgrywa wysokodawkowe promieniowanie jonizujące. Jednocześnie – jak zaznacza profesor – dane nie potwierdzają jednoznacznie wpływu takich czynników jak palenie papierosów, dieta czy styl życia.

W kontekście rozpoznawania glejaków często pojawia się kwestia późnej diagnozy, prof. Tomasz Kubiatowski podkreśla jednak, że kluczowe znaczenie ma lokalizacja nowotworu. – Jeżeli guz nie znajduje się w bezpośrednim sąsiedztwie struktur istotnych dla życia, przez pewien czas może nie dawać wyraźnych objawów – tłumaczy. W praktyce klinicznej to właśnie pojawienie się objawów neurologicznych lub symptomów wzrostu ciśnienia śródczaszkowego najczęściej prowadzi do rozpoczęcia diagnostyki, a to fundamentalna różnica w porównaniu z wieloma innymi nowotworami, gdzie realizowane są programy przesiewowe lub możliwe jest wcześniejsze wykrycie nowotworu.

Istotnym elementem dyskusji była nowa terapia celowana przeznaczona dla pacjentów z glejakiem o niskim stopniu złośliwości i mutacją IDH. Chodzi o worasydenib – lek ukierunkowany molekularnie, który działa poprzez blokowanie enzymów IDH1/2 i hamowanie wzrostu guza.

Na czym polega działanie worasydenibu?

Gen IDH koduje enzym – dehydrogenazę izocytrynianową – który odpowiada za przekształcanie izocytrynianu w alfa-ketoglutaran. Ten z kolei jest ważnym substratem dla wielu enzymów regulujących m.in. ekspresję genów w komórce oraz uczestniczących w procesach naprawy DNA. W sytuacji, w której dochodzi do mutacji w genach IDH1 lub IDH2, zmienia się funkcja tego enzymu. Zamiast przekształcać izocytrynian w alfa-ketoglutaran, zaczyna on produkować 2-hydroksyglutaran, który gromadzi się w komórce. Problem polega na tym, że komórka ma bardzo ograniczone możliwości jego dalszego metabolizowania. W efekcie dochodzi do zaburzeń regulacji ekspresji genów na poziomie epigenetycznym, a także do zakłóceń funkcjonowania układu immunologicznego.

Prof. Tomasz Kubiatowski wyjaśnia, że nagromadzenie 2-hydroksyglutaranu wpływa na działanie limfocytów T, które w prawidłowych warunkach rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe. W obecności tego metabolitu ich zdolność do migracji i aktywności przeciwnowotworowej ulega osłabieniu. Pojawia się tzw. fenotyp immunosupresyjny – układ odpornościowy traci swoją skuteczność w eliminowaniu komórek nowotworowych.

– Mutacje IDH pojawiają się bardzo wcześnie w procesie transformacji nowotworowej, czyli przekształcania się komórki prawidłowej w nowotworową. Mogą dotyczyć także komórek prekursorowych, tzw. komórek macierzystych nowotworu, co sprawia, że zaburzenia obejmują podstawowe mechanizmy regulujące funkcjonowanie komórki. Konsekwencją są dalsze nieprawidłowości w zakresie ekspresji genów, naprawy DNA oraz zwiększona skłonność do powstawania kolejnych mutacji. W tym kontekście terapie celowane i personalizowane nabierają szczególnego znaczenia. Ich celem jest blokowanie określonych białek i szlaków sygnałowych, aby zahamować proliferację komórek nowotworowych, pobudzić ich apoptozę i przeciwdziałać dalszej transformacji – mówi profesor.

Im wcześniej uda się zidentyfikować i zablokować kluczowe mutacje – takie jak mutacja IDH – tym większa jest szansa na zatrzymanie lub przynajmniej spowolnienie procesu nowotworowego.

Zmiana paradygmatu leczenia

Terapia worasydenibem od ok. dwóch lat stosowana jest w Stanach Zjednoczonych. We wrześniu 2025 roku Komisja Europejska zarejestrowała worasydenib do stosowania na terenie UE.

Wprowadzenie tej formy leczenia oznacza pojawienie się nowej opcji terapeutycznej dla wybranej grupy pacjentów; w badaniach klinicznych nad worasydenibem wykazano m.in. zmniejszenie objętości guza, istotne wydłużenie czasu wolnego od progresji choroby i mniej napadów padaczkowych. Jednocześnie eksperci podkreślają, że jest to punkt wyjścia do szerszej dyskusji o potrzebach pacjentów z glejakami oraz o możliwych zmianach w ścieżce terapeutycznej. Zgodnie z raportem rozwój terapii ukierunkowanych molekularnie – w tym leków oddziałujących na szlaki związane z mutacją IDH – stwarza możliwość zmiany podejścia do leczenia wybranych grup chorych

Co istotne, zmiana dotyczy nie tylko parametrów klinicznych, ale także funkcjonowania pacjentów. Wydłużenie czasu do progresji oznacza bowiem odsunięcie w czasie konieczności bardziej agresywnego leczenia, a tym samym ma realny wpływ na jakość życia pacjentów.

Na świecie współczesna terapia glejaków rozwija się w kierunku medycyny precyzyjnej, czyli leczenia dopasowanego do biologii guza i profilu pacjenta. – Ograniczona skuteczność terapii systemowych opartych na klasycznej chemioterapii stanowiła istotny impuls do poszukiwania nowych, skuteczniejszych metod leczenia. Poznanie mechanizmów transformacji nowotworowej leżących u podłoża powstawania nowotworów ośrodkowego układu nerwowego oraz czynników determinujących wzrost guza pierwotnego przyczyniło się w istotnym stopniu do wyodrębnienia potencjalnych „celów molekularnych” dla terapii personalizowanych. Mutacje w genach IDH1, IDH2 stwierdzane są w wielu nowotworach, w tym glejakach. Mutacje te stwierdzane są w przypadku większości nowotworów, na bardzo wczesnym etapie transformacji nowotworowej – podkreśla prof. Tomasz Kubiatowski.

Według ekspertów nowa terapia w glejakach może prowadzić do zmiany paradygmatu leczenia, warunkiem jest jednak odpowiednie przygotowanie systemu m.in. poprzez dostęp do diagnostyki molekularnej, rozwój wyspecjalizowanych ośrodków czy ścisłą współpracę zespołów interdyscyplinarnych. To właśnie od tych elementów będzie zależeć, w jakim stopniu nowe możliwości terapeutyczne przełożą się na praktykę kliniczną.

Wypowiedź prof. Tomasza Kubiatowskiego pochodzi z briefingu prasowego zorganizowanego z okazji premiery raportu „Rozwiązania systemowe w zakresie dostępu do nowoczesnych terapii w leczeniu glejaka – przegląd międzynarodowy”

Nowa terapia dla pacjentów z glejakiem znalazła się w zestawieniu TOP 10 ONKO 2026 opracowanym przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej. Worasydenib został wskazany jako jedna z technologii wymagających pilnych decyzji refundacyjnych w obszarze leczenia glejaka drugiego stopnia z mutacją IDH.

KOMENTARZE

W przypadku podejrzenia pierwotnego guza mózgu leczenie chirurgiczne pozostaje kluczowym elementem postępowania diagnostyczno-terapeutycznego. Zakres resekcji guza zależy przede wszystkim od jego lokalizacji, rozległości oraz relacji do ważnych czynnościowo struktur w mózgu. Należy jednak podkreślić, że nawet całkowite usunięcie guza, niekiedy wykraczające poza granice widoczne w badaniach obrazowych, nie prowadzi do wyleczenia choroby ze względu na naciekający charakter glejaków. Jednym z największych wyzwań chirurgii glejaków pozostaje zachowanie równowagi pomiędzy maksymalizacją zakresu resekcji a minimalizacją ryzyka trwałych deficytów neurologicznych.
Dr hab. n. med. Tomasz Dziedzic, przewodniczący sekcji neuroonkologii Polskiego Towarzystwa Neurochirurgów

Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja.
Bec Mallett, założyciel i prezes Fundacji Peace of Mind, wiodącej australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu

Artykuł Glejaki: przełom po latach stagnacji pochodzi z serwisu Świat Lekarza.