Pacjent z astmą ciężką żyje pod dyktando choroby, co chwila zaskakuje go duszność, musi mieć pod ręką inhalator, często z powodu astmy rezygnuje z pracy. I nagle dostaje lek biologiczny, np. mepolizumab. Z tygodnia na tydzień zdrowieje, objawy się wycofują – mówi dr n. med. Piotr Dąbrowiecki, specjalista chorób wewnętrznych i alergologii, z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP.

Jaki jest mechanizm działania terapii mepolizumabem, jego skuteczność i bezpieczeństwo?

Mepolizumab to przeciwciało monoklonalne, które hamuje działanie interleukiny 5 (IL-5). W wyniku działania leku dochodzi do zmniejszenia wytwarzania eozynofilów, co ma znaczenie w hamowaniu rozwoju zapalenia w układzie oddechowym. Redukcja eozynofilów zmniejsza nasilenie objawów astmy. W astmie w 80% eozynofile są odpowiedzialne za przyczynę rozwoju ciężkiej postaci choroby. W wyniku ich działania dochodzi do obrzęku błony śluzowej i skurczu oskrzeli, co powoduje kaszel i uczucie duszności. Terapia antyeozynofilowa mepolizumabem doprowadza do spadku liczby zaostrzeń, zmniejsza częstotliwość duszności, kaszel, powoduje rozszerzenie oskrzeli, poprawiając stan pacjenta. Mepolizumab jest dostępny w programie lekowym od ponad 6 lat. Stosujemy go u pacjentów spełniających kryteria, m.in. dwa zaostrzenia w roku wymagające doustnych glikokortykosteroidów (GKS) u chorych przyjmujących wysokie dawki wziewnych GKS wraz z lekami rozszerzającymi oskrzela.

Lek jest w formie ampułkostrzykawki, czy zaleca Pan jego stosowanie w warunkach domowych?

Na początku mepolizumab podawaliśmy w warunkach ambulatoryjnych, ale widząc, że jest bezpieczny i nie wywołuje powikłań, postanowiliśmy ułatwić życie chorym. Po trzech podaniach w ambulatorium, przeszkoleniu chorego lek trafia do pacjenta, który w interwałach miesięcznych aplikuje go samodzielnie w warunkach domowych.

Czy ufa Pan pacjentowi, że lek zostanie przez niego wykorzystany?

Nie proponujemy domowych aplikacji tym, którzy boją się samodzielnego podawania zastrzyków. Natomiast jeśli chory po przeszkoleniu jest w stanie podać sobie lek samodzielnie w naszej obecności, to znaczy że przyjmie go samodzielnie w domu. Z powodu ciężkości choroby nasi pacjenci zawsze pamiętają o regularnym stosowaniu leków, ale czasami w dniu jego podania kontaktujemy się z chorym w ramach telewizyty.

Od kiedy pacjenci z astmą ciężką mają dostęp do leczenia biologicznego?

Dostęp do leczenia biologicznego funkcjonuje od 2013 r. Pierwszym lekiem był omalizumab, stosowany u chorych z astmą ciężką i alergią na alergeny całoroczne, następnie pojawiły się mepolizumab, bernalizumab, na końcu dołączył dupilumab – przeciwciało wpływające na cały szlak Th2-zależnego zapalenia alergicznego. Czekamy na dostępność tezepelumabu, który możemy zastosować w przypadku nieskuteczności aktualnie dostępnych leków biologicznych.

Jak by Pan porównał jakość życia chorych z astmą ciężką leczonych terapią biologiczną z tymi, którzy tego leczenia z jakichś przyczyn nie podejmują?

Tego nie da się porównać. Pacjent z astmą ciężką żyje pod dyktando choroby, co chwila zaskakuje go duszność, musi mieć pod ręką inhalator, często z powodu astmy rezygnuje z pracy. I nagle dostaje lek biologiczny, np. mepolizumab. Z tygodnia na tydzień zdrowieje, objawy się wycofują. Co więcej, ci, którzy biorą doustne GKS, w połowie przypadków mogą je odstawić. To jest dla nich inny świat.

Jakie są bariery w zwiększeniu dostępności do leczenia biologicznego, jakie rozwiązania są potrzebne, by skutecznie leczyć tych pacjentów?

Przede wszystkim należy edukować pacjentów oraz lekarzy o tym, że mają do dyspozycji terapie biologiczne i kierować ich do poradni leczenia astmy ciężkiej. Specjaliści pracujący w takich ośrodkach doszli jednak do ściany: pacjentów przybywa, lekarzy jest tylu, co było, a chorzy z astmą ciężką wymagają często godzinnej konsultacji. Niekiedy słyszę od kolegów, że szpitalom taki pacjent się nie opłaca. Jakby umykał systemowi fakt, że chory odpowiednio leczony nie ma zaostrzeń i nie trafia do szpitala. To są duże oszczędności. Przydatnym rozwiązaniem byłoby stworzenie etatu koordynatora, który zajmie się całą logistyką związaną z leczeniem biologicznym.

Rozmawiał: Ryszard Sterczyński

Artykuł Dr n. med. Piotr Dąbrowiecki: Astma ciężka – leczenie, które pozwala żyć pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozpoznanie astmy nie jest łatwe. Opiera się na obrazie klinicznym, współistnieniu dość typowych objawów: duszności, ucisku w klatce piersiowej, świstów, suchego kaszlu. Niekiedy rozpoznanie opóźnia się, badania mówią, że pacjenci czekają aż 7 lat na postawienie prawidłowej diagnozy. Myślę, że dobra współpraca pomiędzy POZ a specjalistą w ramach opieki koordynowanej przy wczesnym podejrzeniu choroby poprawiłaby tę sytuację – mówi prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.

Jakie są objawy astmy ciężkiej, czy trudno rozpoznać chorobę? Ilu pacjentów dotyczy ten problem?

Astma ciężka to postać choroby, w której pomimo stosowania intensywnej terapii w postaci wysokich dawek glikokortykosteroidów (GKS) wziewnych i długo działającego β2 agonisty nie udaje się kontrolować, czyli opanować objawów choroby. Definiujemy to w taki sposób, że u pacjenta występują częste zaostrzenia i potrzeba podawania GKS systemowych, a to wiąże się z konsekwencjami tego rodzaju terapii. Taka osoba wymaga nieplanowanych wizyt lekarskich, przyjęć na SOR, hospitalizacji. Astma oskrzelowa dotyka 7-12% naszej populacji, czyli mamy ok. 3,5 mln osób z objawami choroby, a 2-2,5 mln pozostaje pod opieką NFZ. Astma trudna do leczenia (ok. 25% pacjentów) powinna być kierowana do specjalisty, z kolei astma ciężka jest rzadka, dotyczy ok. 4-5% wszystkich chorych, ale bez wątpienia jest najbardziej obciążająca dla pacjenta, lekarza i systemu.

Ile czasu zajmuje postawienie właściwej diagnozy astmy oskrzelowej?

Rozpoznanie nie jest łatwe. Opiera się na obrazie klinicznym, współistnieniu dość typowych objawów: duszności, ucisku w klatce piersiowej, świstów, suchego kaszlu. Te objawy są zmienne w czasie, nasilają się pod wpływem infekcji wirusowej, ostrych zapachów. Rozpoznanie stawiamy na podstawie wywiadu. Potwierdzamy je parametrami wydolności układu oddechowego, spirometrią, próbą rozkurczową, prowokacyjną. Przeprowadzamy też badania różnicujące choroby górnych dróg oddechowych, obrazowe klatki piersiowej, zatok. Niekiedy rozpoznanie opóźnia się, badania mówią, że pacjenci czekają aż 7 lat na postawienie prawidłowej diagnozy, co wynika m.in. z trudności obrazu klinicznego. Myślę, że dobra współpraca pomiędzy POZ a specjalistą w ramach opieki koordynowanej przy wczesnym podejrzeniu choroby poprawiłaby tę sytuację.

W Polsce obowiązuje program lekowy B.44 w leczeniu astmy ciężkiej. Jaka jest liczba leczonych chorych vs. tych, którzy do tego leczenia powinni zostać włączeni?

Program lekowy B.44 funkcjonuje ponad 10 lat i ma spore osiągnięcia w dostępie do nowoczesnych terapii biologicznych dla pacjentów z najcięższymi postaciami astmy ciężkiej. Jest realizowany w ponad 60 ośrodkach, a uczestniczy w nim zaledwie 3200 osób, czyli 10% potrzebujących. Biorąc pod uwagę liczbę pacjentów z astmą ciężką, którzy spełniają kryteria włączenia do terapii biologicznej (32-38 tys.), jasno widać, że jedynie niewielka grupa osób z ciężką postacią choroby jest odpowiednio leczona.

Z czego to wynika?

Być może alergolodzy, pulmonolodzy i specjaliści medycyny rodzinnej za mało wiedzą o kierowaniu pacjentów do ośrodków, gdzie program funkcjonuje, może wpłynęły na to aspekty logistyczne dojazdu chorych. Ośrodki z kolei borykają się z problemami organizacyjno-finansowymi. Osoby z ciężką astmą przy jednoczesnej współchorobowości wymagają bardzo dobrze zorganizowanej, kompleksowej, holistycznej opieki, do czego potrzeba współpracy laryngologów, pediatrów, dermatologów, a także pielęgniarek, techników. A finansowanie programów lekowych jest zbyt niskie i niedostosowane do współczesnych zasad optymalnej opieki nad pacjentem. Na przestrzeni dekady dzięki współpracy Polskiego Towarzystwa Alergologicznego (PTA) oraz, konsultanta krajowego z Ministerstwem Zdrowia udało się zmodyfikować niektóre kryteria kwalifikacji i wprowadzić do programu lekowego nowe preparaty terapeutyczne. Czekamy jeszcze na akceptację kolejnego, najnowszego leku, zgodnego z międzynarodowymi standardami GINA (Global Initiative for Asthma).

Jak standardy GINA mają się do leczenia astmy ciężkiej? Czy polski system opieki zdrowotnej jest na nie gotowy?

Międzynarodowe standardy GINA przygotowywane są przez grupę ekspertów i na podstawie najnowszych dowodów naukowych aktualizowane co roku. Jako PTA promujemy zmiany w tych standardach i przekazujemy pulmonologom, alergologom oraz lekarzom medycyny rodzinnej informacje o nich. Standardy GINA opisują leczenie pacjentów z astmą ciężką. Program lekowy umożliwia części chorych darmowy dostęp do najnowszych terapii biologicznych. Pozostali pomimo bardzo intensywnego leczenia żyją z astmą zupełnie niekontrolowaną, przy częstych zaostrzeniach muszą stosować glikokortykosteroidy systemowe. Oni niestety nie trafiają pod opiekę programu lekowego. W wielu krajach ta dostępność wynosi 70%. Możliwość włączenia do programu leczenia astmy ciężkiej większej liczby pacjentów pojawi się, jeśli będziemy mogli wydawać lek do domu i obserwować pacjenta w ramach współpracy ośrodka referencyjnego, AOS i POZ. Nad tym należy popracować.

Rozmawiał: Ryszard Sterczyński

Artykuł Prof. dr hab. n. med. Maciej Kupczyk: Astma ciężka – zbyt długi czas do rozpoznania pochodzi z serwisu Świat Lekarza.