Lawinowo rośnie liczba chorych na cukrzycę ? tak na świecie, jak i w Polsce. Obecnie jest ich w naszym kraju około 3 mln. Szacuje się, że do roku 2040 ta liczba wzrośnie o milion.

Głównym niebezpieczeństwem związanym z cukrzycą są jej powikłania, przede wszystkim ze strony układu sercowo-naczyniowego, ale też wzroku, nerek oraz w postaci martwicy dystalnych części nóg, często skutkującej amputacją. Z powodu tych powikłań co osiem sekund na świecie umiera jedna osoba. Cukrzyca typu 2, uznana przez Światową Organizację Zdrowia za pierwszą niezakaźną pandemię, generuje ogromne koszty bezpośrednie, w postaci finansowania świadczeń i refundacji leków, ale też pośrednie, w formie rent, zasiłków, utraconej wydajność pracy itd. Sytuacja, w której co dziewiąty-dziesiąty obywatel (a tak będzie w 2040 r.) jest poważnie i przewlekle chory, nie może pozostać bez wpływu na gospodarkę. Pomimo dynamicznego wzrostu liczby chorych na cukrzycę, choroba ta wciąż nie może doczekać się priorytetowego traktowania w naszym kraju.

Choroby można uniknąć

Choć przybywa zachorowań na typ 1 tej choroby, to jednak większość pacjentów (ponad 80 proc.) cierpi na typ 2, bez wątpienia należący do schorzeń cywilizacyjnych. Wiąże się to w dużej mierze z niezdrowym trybem życia. Brak ruchu, niewłaściwa dieta, otyłość, a dodatkowo jeszcze ryzyko genetyczne ? to prosta droga do zachorowania. Dobra wiadomość jest jednak taka, że możemy go uniknąć. W jaki sposób? Przede wszystkim poprzez edukację całego społeczeństwa, informowanie o pozytywnych efektach zdrowego stylu życia oraz o potrzebie wykonywania profilaktycznych pomiarów glukozy. Prewencja jest zawsze tańsza niż leczenie, a wczesne wykrycie choroby ułatwia jej leczenie, ponieważ zapobiega rozwojowi powikłań. Niestety ciągle i wcale nierzadko zdarza się, że pacjent o swojej cukrzycy dowiaduje się w dramatyczny sposób: dopiero podczas hospitalizacji spowodowanej incydentem sercowo-naczyniowym.

Edukacja potrzebna jest także pacjentom i ich rodzinom. Cukrzyca to choroba niezwykle skomplikowana, a sukces terapii zależy w ogromnej mierze od wiedzy i samokontroli pacjenta i dostępu do skutecznego leczenia.

Lepsza terapia

Drugi, równie ważny, sposób walki z cukrzycą to ułatwienie polskim pacjentom dostępu do nowoczesnych leków, takich jak leki inkretynowe czy flozyny oraz najnowsze generacje analogów insuliny, m.in. insuliny ultraszybko działającej. Leczenie cukrzycy nie jest proste ze względu na niejednolity charakter choroby i ryzyko hipoglikemii. W obawie przed nią pacjenci niejednokrotnie zaprzestają terapii. Stąd potrzeba leków, które to ryzyko zmniejszają.

Ponadto nowoczesne terapie nie powodują przyrostu masy ciała, a co najważniejsze, niektóre z nich nawet przeciwdziałają zagrożeniom ze strony serca i naczyń. Potrzebne jest także szersze finansowanie pomp insulinowych i systemów do ciągłego monitorowania glikemii ? chodzi tu o chorych powyżej 26. roku życia. Aby jednak polscy pacjenci mogli korzystać z osiągnięć współczesnej diabetologii, konieczne jest zwrócenie uwagi decydentów na narastający w błyskawicznym tempie problem.

? Poprawa wykrywania cukrzycy, zapewnienie dostępności do specjalistycznych świadczeń opieki oraz leczenia choroby nowoczesnymi, bezpiecznymi terapiami ? co umożliwi tak ważną w tej chorobie indywidualizację leczenia ? jest korzystne zarówno dla pacjentów, jak i dla gospodarki państwa. Zastosowanie optymalnego leczenia u pacjentów z cukrzycą, w szczególności w oparciu o nowoczesne terapie, daje nam wszystkim wymierną wartość ? dłuższe życie, lepszą jakość życia, ale i redukcję kosztów cukrzycy ? mówi dr Jerzy Gryglewicz, ekspert ochrony zdrowia z Uczelni Łazarskiego.

Wspólna walka

W oba te sposoby działania: edukację i alarmowanie, wpisuje się ogólnopolska kampania ?Ścigamy się z cukrzycą?, zainicjowana dwa lata temu przez najważniejsze organizacje zrzeszające pacjentów z tą chorobą. Jej cele to nagłośnienie samego problemu, dostępności skutecznych terapii od momentu diagnozy, a także roli edukacji i aktywności fizycznej w walce z cukrzycą. Chodzi o zwiększenie świadomości zagrożenia zarówno u osób zdrowych, jak i chorych, a także tych, które mają wpływ na kształtowanie polityki zdrowotnej. Dotychczasowe inicjatywy organizatorów kampanii to m.in. powołanie Parlamentarnego Zespołu ds. Cukrzycy, którego celem jest stworzenie długofalowej, systemowej strategii prewencji i leczenia. Niedawno odbyło się jego kolejne spotkanie. W ramach kampanii odbywały się też debaty z udziałem ekspertów, pacjentów i decydentów. Tym ostatnim mierzono stężenie glukozy oraz przetestowano ich wiedzę na temat cukrzycy.
Symbolem roli aktywności fizycznej w profilaktyce i leczeniu cukrzycy stał się udział Teamu Novo Nordisk (Novo Nordisk Pharma jest mecenasem kampanii) w Tour de Pologne. Podczas wyścigu również prowadzono w specjalnych strefach pomiary glikemii. Ambasadorem kampanii jest sportowiec ? Michał Jeliński, mistrz olimpijski we wioślarstwie, chory na cukrzycę typu 1.

W tegorocznej, trzeciej już edycji, kampania zmieniła nazwę na ?Razem ścigamy się z cukrzycą?. Chodzi o wyraźne podkreślenie integracji środowisk zainteresowanych podjęciem stanowczych działań w celu obrony przed epidemią tej choroby i prowadzenia ich na różnych poziomach. W tym roku w ramach kampanii odbywać się będą m.in. warsztaty dla liderów organizacji pacjenckich z całej Polski, warsztaty regionalne dla pacjentów oraz publiczna debata z okazji Światowego Dnia Walki z Cukrzycą.

? Aby skutecznie przeciwdziałać pandemii cukrzycy typu 2, powinniśmy stale prowadzić działania edukacyjne, zwłaszcza na temat jej powikłań. Ważne jest podkreślanie, że nieleczona lub niewłaściwie prowadzona terapia prowadzi do poważnych powikłań i przedwczesnej śmierci. Dzięki osobistemu zaangażowaniu, odpowiedniej terapii oraz profesjonalnemu wsparciu specjalistów i najbliższych, osoby chore mogą dobrze i zdrowo przeżyć życie z cukrzycą ? komentuje Anna Śliwińska, prezes Zarządu Głównego Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków, jednego z organizatorów kampanii.

Kampania ?Razem ścigamy się z cukrzycą? stanowi apel o aktywną walkę z wielkim ? i stale rosnącym ? wyzwaniem stojącym przed odpowiedzialnymi za zdrowie publiczne i przed całym społeczeństwem.

* Źródło: ?Cukrzyca. Gdzie jesteśmy? Dokąd zmierzamy?? Raport Instytutu Ochrony Zdrowia 2018

Artykuł Cukrzyca – jeden z największych problemów zdrowotnych w Polsce pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Komisja Europejska oferuje polskim lekarzom i placówkom medycznym udział w międzynarodowych programach, w których stawką jest finansowanie określonych działań na rzecz poprawy zdrowia społecznego, ale także walki z konkretnymi chorobami.

Wiele placówek medycznych rozważa udział w międzynarodowych programach unijnych. Aby ubiegać się o finansowanie innowacyjnych przedsięwzięć medycznych trzeba nawiązać współpracę z innymi placówkami ochrony zdrowia i instytucjami naukowo-badawczymi z przynajmniej trzech różnych krajów UE. Przygotowanie wniosku aplikacyjnego trwa zazwyczaj kilka miesięcy i wymaga ścisłej kooperacji pomiędzy członkami konsorcjum projektowego.

W każdej instytucji partnerskiej powinien być wyznaczony koordynator, odpowiedzialny za całość planowanych do realizacji zadań. W polskich placówkach medycznych koordynatorem merytorycznym zostaje uznany autorytet w konkretnej dziedzinie medycyny. Ale również młodsi stażem lekarze mogą, a nawet powinni, spróbować swoich sił w zespołach projektowych, przygotowujących wnioski aplikacyjne do Komisji Europejskiej. Najlepszą merytoryczną szkołą pisania wniosków jest udział w gremium ekspertów, którzy oceniają aplikacje w Brukseli. Wystarczy, że lekarz ma odpowiednie doświadczenie, które musi zostać dokładnie opisane i ?przepustka? do Komisji Europejskiej jest na przysłowiowe ?wyciągnięcie ręki?.

Zgłoszenie przez Portal Uczestnika

Na stronie Komisji Europejskiej ?Participant Portal? dedykowanej programom międzynarodowym, w tym m.in. Programowi Horyzont 2020 i 3. Programowi Zdrowie znajduje się zakładka ?Experts?. Po kliknięciu otwiera się strona ?Zarejestruj się jako Ekspert? (Register as Expert). Po zalogowaniu do systemu można stworzyć własny profil eksperta. Na podstawie opisanego doświadczenia, kwalifikacji i obszaru wiedzy, jaki reprezentujemy, przedstawiciele Komisji Europejskiej mogą zaprosić zainteresowanych do gremium ekspertów, którzy otrzymują do oceny wnioski, zgodnie z zadeklarowaną dziedziną wiedzy.

Potencjalny ekspert musi wypełnić dane w sześciu specjalnych zakładkach: dane podstawowe, program, w którym chciałby oceniać wnioski (np. 3. Program Zdrowie), znajomość języków obcych, informacje o wykształceniu, obszar, w którym jest specjalistą oraz doświadczenie zawodowe w tej dziedzinie. Kandydat musi dokładnie opisać dotychczasowe osiągnięcia ze szczególnym uwzględnieniem najlepiej kilku obszarów zainteresowań zawodowych. Premiowana jest interdyscyplinarność, dlatego warto przedstawić nie tylko posiadane specjalizacje, ale również zagadnienia, które mogą być bezpośrednio lub pośrednio związane z interesującą nas dziedziną, a w których mamy sukcesy, np. wykład czy udział w panelu dyskusyjnym. Przykładem może być chirurgia onkologiczna, ale także psychoonkologia czy transplantologia, dziedzinę medycyny uznawana za innowacyjną. Bardzo potrzebni są specjaliści z zakresu geriatrii oraz chorób rzadkich. Konkursy obejmujące zagadnienia przykładowo starzenia się społeczeństwa coraz częściej dotyczą np. tematyki chorób psychicznych ? dlatego geriatra posiadający np. specjalizację z psychiatrii byłby tu idealnym ekspertem.

Idealna aplikacja ? jak ją napisać?

Kluczem do sukcesu jest przedstawienie własnej drogi zawodowej, z uwzględnieniem wszelkich aktywności, np. udziałem w prestiżowych, międzynarodowych sympozjach i konferencjach, ale także prowadzeniem grantów międzynarodowych. Liczy się praca w zespołach projektowych, przygotowujących aplikacje i realizujących przedsięwzięcia o charakterze europejskim, ale również poza-europejskim, np. we współpracy z Narodowym Instytutem Zdrowia w USA, który przyznaje dotacje także polskim placówkom medycznym. Jeżeli mamy doświadczenie w realizacji projektów międzynarodowych, trzeba opisać szczegółowo zadania, jakie wykonywaliśmy, ale również ? posiadane umiejętności związane z zarządzaniem projektami.

W aplikacji istotne jest używanie tzw. słów kluczowych, które pozwolą przekonać oceniającego nas urzędnika unijnego o tym, że tematyka konkursów dotyczących zdrowia i wybranych aspektów nie jest nam obca. Dlatego przed wypełnieniem zakładki ?doświadczenie? warto zapoznać się z aktualnymi i planowanymi konkursami w obszarze zdrowia ? jeżeli zajmujemy się tematyką psychiatrii warto podkreślić jej znaczenie dla dobrostanu osób, zwłaszcza w wieku starszym, ale także młodzieży. Trzeba patrzeć na dany problem możliwie szeroko, nie ograniczać się do jednego zagadnienia ? dzięki temu zwiększają się nasze szanse na ocenianie wniosków w więcej niż jednym konkursie. Słowa kluczowe, związane m.in. z psychiatrią to np. ?dobrostan?, ?starzenie się społeczeństwa?, ?zdrowie publiczne?.

Praca eksperta KE ? szansa i wyzwanie na kolejne lata

Znalezienie swojego nazwiska na liście ekspertów Komisji Europejskiej oznacza nie tylko możliwość oceny wniosków składanych przez konsorcja międzynarodowe ze wszystkich krajów UE. Zaproszenie do Brukseli w charakterze oceniającego to zaszczyt i wyzwanie, bo praca w międzynarodowym zespole ekspertów oznacza szansę na rozwój kariery i nowe kontakty. Eksperci Komisji Europejskiej stają się fachowcami nie tylko od oceny wniosków, ale także ? pisania projektów, dlatego często zapraszani są do udziału w licznych konferencjach w swoich krajach, ale także ? na arenie międzynarodowej.

Tematyka zdrowia jest dla UE niezmiernie istotna, dlatego specjaliści reprezentujący interdyscyplinarne podejście np. do problemu starzenia się społeczeństwa, są szczególnie poszukiwani. Mogą oni oceniać wnioski nie tylko składane do 3. Programu Zdrowie, ale także do Programu Horyzont 2020, gdzie jednym z kluczowych obszarów jest ?Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan?.

Rola unijnego eksperta to wyjątkowe wyróżnienie, ale także ? zobowiązanie. Wymaga bowiem pogodzenia obowiązków zawodowych w miejscu pracy (w Polsce) z oceną wniosków, która odbywa się zazwyczaj w Brukseli. Doskonała organizacja własnej pracy jest tu kluczowa. Chociaż czasem możliwa jest ocena wniosków także w swoim macierzystym kraju, to zawsze prace panelu eksperckiego kończą się kilkudniowym spotkaniem w Brukseli. Co istotne ? koszty podróży, diety, ale także honorarium eksperta pokrywa Komisja Europejska.

Praca eksperta KE otwiera nie tylko drzwi kolejnych europejskich instytucji, które chętnie przyjmują do pracy doświadczonych specjalistów, także z obszaru medycyny. W swoich macierzystych placówkach medycznych i instytutach unijni specjaliści od oceny wniosków projektowych stają się pożądanymi członkami zespołów projektowych, tworzących aplikacje z myślą o złożeniu wniosków do programów międzynarodowych. Warto jednak pamiętać o tym, że eksperci nie otrzymują do oceny propozycji własnych instytucji i krajów. Ponadto, przed przystąpieniem do pracy eksperckiej składają oświadczenia, w których deklarują brak powiązań między sobą, jako stroną i instytucjami tworzącymi konsorcjum, składające dany wniosek projektowy.

Artykuł Eksperci pilnie poszukiwani pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

? Śmierć widziana z perspektywy warszawskiego biurka wydaje się banalna ? mówią z rozgoryczeniem chorzy. Ratownik i lekarz pogotowia ratunkowego nie podali choremu na hemofilię czynnika krzepnięcia przy podejrzeniu krwawienia do mózgu, mimo że prosiła o to rodzina. Pacjent zmarł.  Wina personelu medycznego czy urzędników?

Od 2 lat chorzy na hemofilię piszą listy: do kolejnych ministrów zdrowia, urzędników ministerstwa, parlamentarzystów. Sprawa wydaje się prosta i nie wymaga specjalnych środków finansowych: chodzi o to, by zobligować prawnie ratowników pogotowia i lekarzy SOR do jak najszybszego podania czynnika krzepnięcia przy podejrzeniu urazu lub krwawienia u chorego na hemofilię. Może mu to uratować życie.

? Na każdy nasz list przychodzi odpowiedź, ale nic nie rozwiązuje. Czasem omawiane są kwestie marginalne, czasem otrzymujemy list zupełnie nieodnoszący się do zadanych pytań. Korespondencja krąży. Listy starannie przygotowujemy, rozważamy, co może pomóc w rozwiązaniu problemu, ale nic się nie zmienia ? mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Tragedia w Olsztynie

Rok temu PSCH przeprowadziło ankietę wśród chorych ? wyniki były druzgocące: w wielu szpitalach lekarze i ratownicy nie wiedzą, jak udzielać pomocy chorym na hemofilię. Dwa lata temu lekarka w szpitalu w Garwolinie odmówiła podania czynnika krzepnięcia choremu na hemofilię, który znalazł się na SOR po urazie głowy. Zamiast podać czynnik i zrobić tomografię, odesłała chorego do domu. Zmarł. Rok temu inny pacjent z krwawieniem do przewodu pokarmowego czekał na izbie przyjęć ponad 10 godzin, zanim podano mu czynnik krzepnięcia. Ledwo uszedł z życiem.

Pod koniec kwietnia 2016 r. rodzice 48-letniego Jana Robczaka wezwali pogotowie: syn stracił przytomność. Ratownicy podejrzewali wylew do mózgu. Wezwali pogotowie lotnicze, ale mimo próśb matki chorego, nie podali czynnika krzepnięcia. ? Lek stał w domu, mama mówiła, że może go przygotować, tylko żeby podali. Odmówili, zasłaniając się procedurami. Przyjechałem 4 minuty przed lądowaniem śmigłowca, na moje pytanie do ratowników medycznych, czy podali bratu czynnik, stwierdzili, że nie mogą, ale może lekarz ze śmigłowca to zrobi. Trzymałem w rękach pudło z 10 tys. czynnika i usłyszałem od pana doktora ze śmigłowca, że leku nie poda i do samolotu nie zabierze, za pół godziny będą w Olsztynie i tam brat dostanie, co trzeba ? opowiada Andrzej Robczak, brat chorego.

W szpitalu w Olsztynie choremu podano czynnik (po ponad 2 godzinach od wezwania karetki), zrobiono tomografię, wykonano operację neurochirurgiczną. Nie odzyskał przytomności. Zmarł po kilku dniach. Być może do tej tragedii by nie doszło, gdyby od razu podano mu czynnik krzepnięcia? Zawinił brak procedur czy wiedzy i empatii personelu medycznego? A może jedno i drugie?

Kto zawinił?

Prof. Dariusz Wołowiec, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii mówi, że takie przypadki to błąd ratowników medycznych i lekarzy. ? Trzeba słuchać chorych, są świetnie wyedukowani. W razie podejrzenia wypadku czy urazu podstawą jest podawanie jak najszybciej czynnika krzepnięcia. A jeśli lekarz ma wątpliwości, może i zadzwonić do hematologa. Również prof. Jerzy Ładny, krajowy konsultant ds. ratownictwa medycznego, świetnie zna sprawę chorych na hemofilię. W pełni popiera przyjęcie procedur dotyczących ratownictwa chorych na hemofilię. Nie rozumie, czemu takie sytuacje się zdarzają, ponieważ do wszystkich konsultantów wojewódzkich rozesłał zasady ratownictwa chorych na hemofilię.

Ale czy dotarły tam, gdzie trzeba?

? Już po tej tragedii zadzwoniłem do ojca chłopca chorego na hemofilię, który jest ratownikiem medycznym. Powiedział, że nie dostał żadnych szczegółowych wytycznych dotyczących procedur leczenia chorych na hemofilię, a przecież zwraca na to uwagę ze względu na syna. Skoro nie ma procedur z ministerstwa, które są obowiązującym ratowników prawem, to nie ma też właściwego postępowania ratowników ? mówi Bogdan Gajewski.

Ministerstwo Zdrowia zarządziło kontrolę w jednostkach pogotowia i Lotniczego Pogotowia Ratunkowego, które przewoziły chorego do Olsztyna. Tłumaczy, że już rok temu rozesłało listy wojewodów, z prośbą o przekazanie SOR-om oraz izbom przyjęć szpitali ?informacji o konieczności zwrócenia przez personel medyczny szczególnej uwagi na chorych ze skazami krwotocznymi?. Przeszkolono też ok. 300 lekarzy i ratowników medycznych. Jednak jak widać było to za mało, by zapobiec kolejnej tragedii.

Kilka lat temu WFH (World Federation of Hemofilia) opracowała procedury ratownicze chorych na hemofilię. Polskie procedury zostały opracowane przez najlepszych polskich ekspertów zajmujących się leczeniem hemofilii już ponad rok temu. Dlaczego urzędnicy z kolejnych ekip MZ przez tyle czasu nie zdążyli ich przyjąć? Ministerstwo, odpowiadając na pytania ?Świata Lekarza? najpierw zapewniło, że właśnie powstaje projekt zarządzenia w sprawie powołania Zespołu do spraw aktualizacji Narodowego Programu Leczenia Hemofilii. Jednak Narodowy Program w ogóle nie dotyczy ratownictwa. Po kilku dniach, gdy prof. Ładny i prof. Wołowiec napisali listy popierające przyjęcie procedur ratownictwa dla chorych na hemofilię, Milena Kruszewska, rzeczniczka MZ, zapewniła, że wiceminister Katarzyna Głowala zaplanowała spotkanie z obydwoma konsultantami krajowymi na temat wytycznych oraz zwróciła się do nich i do Instytutu Hematologii o opinię ?w zakresie potrzeby opracowania odrębnych procedur ratownictwa medycznego dla chorych na hemofilię?.

Te zapewnienia cieszą, jednak trzeba mieć nadzieję, że MZ zauważy, że procedury już są. Zostały opracowane przez najlepszych ekspertów w dziedzinie leczenia hemofilii i przesłane prawie rok temu do MZ. Popierają je konsultanci Ministerstwa Zdrowia. Nie trzeba ani ich opiniować ani na nowo opracowywać, bo jeśli prace będą toczyć się w takim tempie jak za poprzednich ekip, to przez kolejne lata nic się nie zmieni. ? Oby nie było to znów tylko odbijanie piłeczki między urzędnikami. Niestety, śmierć widziana z perspektywy warszawskiego biurka często wydaje się banalna ? mówią z rozgoryczeniem chorzy.

[avatar user=”Krystyna Zawilska” size=”thumbnail” align=”left” /]W ciężkich postaciach hemofilii klinicznie istotne krwawienia wymagają jak najszybszej substytucji niedoborowego czynnika krzepnięcia. Podobnie w przypadku urazów niosących duże ryzyko krwawienia (urazy głowy, brzucha) należy jak najszybciej podać właściwy preparat w odpowiedniej dawce, a dopiero potem rozpocząć niezbędne badania diagnostyczne. W karcie chorego na hemofilię i inne wrodzone skazy krwotoczne jest dużymi literami zamieszczona informacja: ?Najpierw  czynnik?. Nieprzestrzeganie tej zasady prowadzi do wynaczynienia znacznych ilości krwi, co zagraża zdrowiu i życiu chorych. Potwierdzeniem tej zasady są niestety zgony pacjentów z ciężką postacią hemofilii, do których doszło w ostatnich miesiącach.

Grupa ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów zwracała się do Ministerstwa Zdrowia i do Konsultanta Krajowego ds. Ratownictwa w sprawie wdrożenia procedur powodujących jak najszybsze podanie koncentratu deficytowego czynnika krzepnięcia chorym na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne w zapobieganiu i leczeniu ciężkich krwawień. Procedury te powinny zostać jak najszybciej wprowadzone dla ratowania zdrowia i życia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne.

[avatar user=”Bogdan Gajewski” size=”thumbnail” align=”left” /]? Już po tej tragedii zadzwoniłem do ojca chłopca chorego na hemofilię, który jest ratownikiem medycznym. Powiedział, że nie dostał żadnych szczegółowych wytycznych dotyczących procedur leczenia chorych na hemofilię… Skoro nie ma procedur z ministerstwa, które są obowiązującym ratowników prawem, to nie ma też właściwego postępowania ratowników ? mówi Bogdan Gajewski.

Artykuł Brak procedur czy empatii? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Andrzejem Tykarskim, kierownikiem Katedry i Kliniki Hipertensjologii, Angiologii i Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Jakie widzi pan korzyści ze stosowania leków złożonych w terapii hipotensyjnej?

Przede wszystkim leki złożone wykazują wszystkie korzyści przypisywane słusznie terapii skojarzonej w nadciśnieniu tętniczym. Stwarzają większą szansę na uzyskanie odpowiedzi hipotensyjnej w tak złożonej patogenetycznie chorobie jak nadciśnienie tętnicze, ze względu na różne mechanizmy działania leków, większą siłę działania hipotensyjnego spowodowaną działaniem synergistycznym (np. zwiększenie spadku ciśnienia tętniczego pod wpływem leku blokującego RAA przy jednoczesnym zastosowaniu leku moczopędnego), możliwość wykorzystania sprzyjających interakcji lekowych (np. odwracanie przez lek blokujący RAA niekorzystnych efektów elektrolitowych związanych ze stosowaniem diuretyków tiazydowych, czy przeciwstawny wpływ na hemodynamikę naczyń okołokapilarnych leków blokujących RAA i dihydropirydynowych antagonistów wapnia, co zapobiega obrzękom kostek związanych z tą ostatnią grupą leków). Terapia skojarzona i leki złożone oznaczają także efektywniejszą regresję lub spowolnienie rozwoju zmian narządowych przy tym samym efekcie hipotensyjnym, a także ograniczenie działań niepożądanych leków, co wynika ze wspomnianych korzystnych interakcji lekowych, przede wszystkim z mniejszych koniecznych dawek leków niż w monoterapii.

Jednak leki złożone wykazują również wiele dodatkowych zalet związanych z samym faktem umieszczenia dwóch substancji obniżających ciśnienie tętnicze w jednej tabletce. Od dawna wiadomo, że liczba zalecanych przez lekarza tabletek jest jednym z najistotniejszych czynników wpływających na współpracę pacjenta z lekarzem. Im mniej tabletek, tym lepszy compliance, czyli przestrzeganie zaleceń terapeutycznych przez pacjenta. W konsekwencji leki złożone wykazują większą niż terapia skojarzona lekami w osobnych tabletkach skuteczność w terapii hipotensyjnej, ponieważ po prostu są rzetelniej zażywane przez pacjenta.

Pierwszym większym badaniem, które wykazało tę prawidłowość było badanie STRATHE, w którym strategia rozpoczynania terapii od preparatu złożonego z perindoprylu i indapamidu okazała się istotnie skuteczniejsza od monoterapii sekwencyjnej i terapii stopniowanej. Po latach te same wnioski przyniosło kanadyjskie badanie STITCH, w którym terapia oparta od razu na leku złożonym z blokera układu RAA z diuretykiem okazała się skuteczniejsza niż klasyczne rozpoczynanie leczenia od monotarapii. W badaniu ACCOMPLISH inhibitor konwertazy angiotensyny niezależnie od skojarzenia z antagonistą wapnia lub diuretykiem tiazydowym w preparacie złożonym wykazywał aż 80 proc. skuteczności hipotensyjnej.

Jakie są wskazania do zastosowania leku złożonego w terapii hipotensyjnej?

Bardzo szerokie. Ponownie trzeba się odnieść do wskazań dla stosowania terapii skojarzonej w leczeniu nadciśnienia tętniczego, ponieważ de facto leki złożone to wyższa, nowocześniejsza forma terapii skojarzonej. W ostatnich zaleceniach PTNT 2015 przyjęliśmy europejski algorytm strategii prowadzenia terapii hipotensyjnej, istotnie go jednak modyfikując. Rozpoczynanie leczenia nadciśnienia tętniczego od terapii skojarzonej jest jak najbardziej uzasadnione u każdego pacjenta z nadciśnieniem 2. i 3. stopnia. Przy czym, w opinii ekspertów polskich, szczególnie wskazane jest wprowadzanie od razu leku złożonego i ewentualnie stopniowe zwiększanie dawki u tych chorych, ponieważ w takich sytuacjach istnieje duże prawdopodobieństwo, że nadciśnienie pozostanie wtedy kontrolowane za pomocą jednej tabletki. Taki właśnie algorytm leczenia hipotensyjnego został z powodzeniem wykorzystany we wspomnianych badaniach STRATHE, STITCH I ACCOMPLISH. Oczywiście zastosowanie leku złożonego jest również najlepszym rozwiązaniem w razie intensyfikacji leczenia hipotensyjnego, w przypadku nadciśnienia 1. stopnia, jeżeli monoterapia wyjściową dawką leku hipotensyjnego jest nieskuteczna. Z kolei taki właśnie algorytm leczenia hipotensyjnego, choć nie ograniczony do nadciśnienia 1. stopnia spostrzegamy w badaniach ASCOT (amlodipina + perindopril), HYVET (indapamid + perindopril), PROGRESS (perindopril + indapamid) czy VALUE (walsartan + hydrochlorotiazyd). Można przyjąć, że około 50 proc. pacjentów może być leczonych skutecznie jednym lekiem złożonym w różnych dawkach, a w kolejnych około 30 proc. przypadków może być istotnym elementem bardziej intensywnej terapii kilkoma lekami.

U jakich grup pacjentów najczęściej stosuje się leki złożone ?

Decyzja o zastosowaniu leku złożonego oparta jest na kilku przesłankach ? czy jest to pacjent, który odniesie szczególną korzyść w zakresie poprawy zdyscyplinowania w przyjmowaniu zaleconych leków hipotensyjnych, czy mamy wskazania formalne zgodne z wytycznymi PTNT do zastosowania terapii skojarzonej, czy mamy dowody z dużych badań klinicznych, że określona terapia skojarzona przyniosła korzyści przy określonym profilu pacjenta z nadciśnieniem tętniczym i wreszcie, czy mamy dostępne leki złożone odpowiadające optymalnej terapii skojarzonej u takiego pacjenta.

Pacjenci młodsi, bardziej zabiegani, co do których mamy przesłanki, że ich compliance będzie niski potencjalnie, to pierwsza grupa docelowa. Z drugiej strony mamy osoby starsze. Cześć z nich pilnie przestrzega zaleceń niezależnie od ilości leków, ?żyją? swoją chorobą. Innym, bardziej skomplikowane zalecenia, duża ilość leków mogą sprawiać trudność ze względu na niższą sprawność mentalną. To druga grupa pacjentów, którzy mogą skorzystać na lekach złożonych.

O wskazania do zastosowania leku złożonego w terapii hipotensyjnej zawartych w zaleceniach towarzystw naukowych już dyskutowaliśmy. Niewątpliwie największą swobodę zastosowania leków złożonych mamy w przypadku nadciśnienia tętniczego niepowikłanego, ponieważ wiele udanych dużych badań klinicznych z wykorzystaniem terapii skojarzonej lub leków złożonych dotyczyło pacjentów z nadciśnieniem tętniczym bez powikłań sercowo-naczyniowych. Wśród nich najbardziej cenię badanie ASCOT, które jako pierwsze badanie head-to-head różnych terapii skojarzonych pokazało, że     połączenie amlodipiny z perindoprilem redukuje śmiertelność sercowo-naczyniową w porównaniu ze skojarzeniem tzw. starych leków hipotensyjnych.

W stosunku do pacjentów z nadciśnieniem tętniczym powikłanym najwięcej przesłanek do zastosowania leków złożonych mamy w przypadku przebytego udaru mózgu lub towarzyszącej cukrzycy. W przypadku prewencji wtórnej udaru mózgu najistotniejsze udane badania (PROGRESS, MOSES) w swojej metodyce testowały leczenie rozpoczynane od leku blokującego układ RAA z możliwością dodania diuretyku tiazydowego lub tiazydopodobnego. Szczególnie atrakcyjnym argumentem jest subanaliza badania PROGRESS, która wykazała, że największa redukcja ryzyka powtórnego udaru mózgu dotyczyła pacjentów leczonych skojarzeniem perindoprilu z indapamidem. Jeszcze silniejsze podstawy do włączenia w pierwszym rzucie w terapii hipotensyjnej leku złożonego dotyczą pacjentów z towarzyszącą cukrzycą. Klasyczne już badanie ADVANCE zakładało obligatoryjne włączenie leku złożonego perindopril-indapamid we wzrastających dawkach w ramieniu leczenia aktywnego, a strategia ta zakończyła się zmniejszeniem śmiertelności całkowitej i sercowo-naczyniowej.
Mniej oczywiste jest szybkie zastosowanie leków złożonych u pacjentów z nadciśnieniem tętniczym i powikłaniami kardiologicznymi (choroba niedokrwienna serca, niewydolność serca). W takich przypadkach preferowana terapia skojarzona to inhibitor konwertazy angiotensyny z beta-adrenolitykiem, a takimi lekami złożonymi jeszcze nie dysponujemy. Ale i tu zapowiada się przełom. Mam informacje, że w tym roku wejdzie na rynek połączenie perindoprilu z bisoprololem w leku złożonym.

Czy preferuje pan połączenie leku blokującego układ RAA z antagonistą wapnia czy z lekiem moczopędnym?

Idealny lek złożony I rzutu w terapii nadciśnienia tętniczego powinien spełniać następujące kryteria: poszczególne grupy leków wchodzące w jego skład powinny charakteryzować się różnymi, wzajemnie uzupełniającymi się mechanizmami działania hipotensyjnego; sumujące się działanie obu składników preparatu złożonego powinno pozwolić na osiągnięcie większego spadku ciśnienia tętniczego niż przy zastosowaniu poszczególnych jego składników w monoterapii; składniki leku złożonego, a najlepiej sam lek złożony powinien mieć przekonujące dane na redukcję ryzyka sercowo-naczyniowego poprzez połączenie dwóch grup leków w mniejszych dawkach liczba wywoływanych przez nie działań niepożądanych powinna być mniejsza; oba składniki leku złożonego powinny gwarantować pełne 24-godzinne działanie; optymalny preparat złożony powinien zapewnić skuteczniejszą ochronę przed powikłaniami narządowymi nadciśnienia.

Zarówno niektóre połączenia leku blokującego układ RAA (zwłaszcza inhibitora konwertazy) z antagonistą wapnia, jak i z lekiem moczopędnym spełniają te kryteria. W terapii nadciśnienia tętniczego niepowikłanego zasadniczo trudno obiektywnie wskazać połączenie lepsze, choć wyniki badania ACCOMPLISH skłaniają do preferowania połączenia z antagonistą wapnia. Zasadniczo im młodszy pacjent tym chętniej stosuję połączenie leku blokującego układ RAA z antagonistą wapnia, u starszych rozważam połączenie z diuretykiem tiazydowym/tiazydopodobnym. A po 80. roku życia, w oparciu o badanie HYVET, o ile są wskazania do terapii skojarzonej wybieram połączenie perindoprilu z indapamidem.

U pacjentów z nadciśnieniem tętniczym powikłanym kieruję się raczej zaleceniami PTNT w zakresie indywidualizacji złożonej terapii hipotensyjnej. Badania kliniczne z wykorzystaniem przytaczanego tu często połączenia perindoprilu z indapamidem stanowią najistotniejszy argument za zastosowaniem połączenia leku blokującego układ RAA z diuretykiem u pacjentów z przebytym udarem mózgu (PROGRESS) czy towarzyszącą cukrzycą (ADVANCE). Z kolei połączenie leku blokującego układ RAA z antagonistą wapnia częściej stosuję u pacjentów z zespołem metabolicznym i w przypadku towarzyszących przewlekłych chorób płuc.

Jaką przyjmuje pan profesor strategię dawkowania leków złożonych w terapii hipotensyjnej?

Oczywiście najczęściej rozpoczynam od dawki mniejszej obu leków w preparacie złożonym. Obecnie przemysł farmaceutyczny zapewnia na ogół cztery postacie danego leku złożonego, co stwarza możliwość zwiększenia dawki każdego ze składników osobno. W przypadku konieczności intensyfikacji terapii na ogół decyduję się na wybór postaci leku złożonego z podwojoną dawką leku blokującego układ RAA. Niezależnie od spodziewanego większego efektu hipotensyjnego, stwarza to szansę na większą regresję lub protekcję zmian narządowych. Zależne od dawki działanie kardioprotekcyjne lub nefroprotekcyjne zostało wykazane właśnie dla leków blokujących układ RAA. Odwrotnie, zwiększenie najpierw dawki antagonisty wapnia lub diuretyku tiazydowego, choć może przynieść odpowiedź hipotensyjną, to wiąże się z podwyższonym ryzykiem działań niepożądanych (zaburzenia elektrolitowe, obrzęki kostek) zależnych od dawki.

Czy nowe zalecenia PTNT 2015 wniosły jakieś zmiany w zakresie stosowania leków złożonych?

Tak. Przede wszystkim coraz więcej skojarzeń leków uznawanych jest za dobre. Obok podstawowych czterech typów połączeń leków blokujących układ renina-angiotensyna z antagonistą wapnia lub diuretykiem tiazydowym/ tiazydopodobnym i wspomnianego połączenia kardiologicznego inhibitora konwertazy angiotensyny i beta-adrenolityku, pojawiły się w wytycznych PTNT 2015 dwa nowe typy połączeń. Zacytuję tu tekst zaleceń ?Dodanie do podstawowych skojarzeń, dwóch kolejnych (diuretyk tiazydowy/tiazydopodobny + antagonista wapnia i b-adrenolityk + dihydropirydynowy antagonista wapnia), związane było między innymi z pojawieniem się do dyspozycji lekarzy w Polsce leków złożonych zawierających takie skojarzenia (indapamid + amlodipina i bisoprolol + amlodipina)?.

Drugą nowością tych zaleceń jest zwrócenie uwagi na pojawienie się w Polsce połączeń trójlekowych, co stwarza możliwość terapii jedną tabletką również pacjentów z wyższymi wyjściowo wartościami ciśnienia, w tym nadciśnieniem tętniczym 3. stopnia. Oba dostępne skojarzenia (ACE-I + dihydropirydynowy antagonista wapnia + diuretyk tiazydopodobny i sartan + dihydropirydynowy antagonista wapnia + diuretyk tiazydowy) spełniają kryterium optymalnej kombinacji w niepowikłanym nadciśnieniu tętniczym. Wytyczne PTNT 2015 na podstawie analizy badań randomizowanych wskazują, że potencjalnych korzyści w odniesieniu do zmniejszenia ryzyka sercowo-naczyniowego można się spodziewać w przypadku dostępnego preparatu trójlekowego perindopril + indapamid+ amlodipina.

Czy przewiduje pan dalszy wzrost znaczenia leków złożonych w terapii hipotensyjnej?

Byłaby to korzystna sytuacja dla dalszego podniesienia skuteczności kontroli nadciśnienia tętniczego na świecie. W Polsce wymaga to jednak uporządkowania przez Ministerstwo Zdrowia kwestii formalnych wskazań do zastosowania w pierwszym rzucie w terapii hipotensyjnej leków złożonych, ponieważ większość z tych leków nie ma w Charakterystyce Produktu Leczniczego takiego wskazania. Stanowi to istotny dysonans pomiędzy ugruntowaną wiedzą medyczną w zakresie hipertensjologii i powstających na tej podstawie zaleceniach towarzystw lekarskich, a dokumentami decydującymi o refundacji leków. W zaleceniach PTNT 2015 zapisaliśmy zdanie: ?W przyszłości leczenie skojarzone lekami w dawkach mniejszych niż standardowe dostępnych w leku złożonym dwu- i trójskładnikowym może okazać się alternatywą w rozpoczęciu terapii u chorych z nadciśnieniem tętniczym odpowiednio 1. i 2./3. stopnia?. Takie badania w nadciśnieniu tętniczym 1. stopnia w odniesieniu do dawek mniejszych niż standardowe preparatu perindopril+amlodipina już się ukazały.

Natomiast, pomimo tych przeciwności, dane, którymi dysponujemy wskazują na rosnącą z wolna popularność preparatów złożonych w terapii hipotensyjnej w Polsce, sięgająca obecnie kilkunastu procent rynku leków hipotensyjnych.

Osobną kwestią są dalsze losy koncepcji poly-pill, zawierającej do pięciu leków z grup o uznanym działaniu w prewencji sercowo-naczyniowej, która była testowana w kilku badaniach klinicznych u pacjentów wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego. Osobiście nie jestem entuzjastą tej koncepcji.

Rozmawiała Anna Rogala

Artykuł Leki złożone w terapii nadciśnienia tętniczego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. med. Andrzejem Tykarskim, internistą, hipertensjologiem, angiologiem, Kierownikiem Kliniki Hipertensjologii, Angiologii i Chorób Wewnętrznych, Prezesem-Elektem Polskiego Towarzystwa Nadciśnienia Tętniczego, Prorektorem Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu oraz prof. dr. hab. med. Krzysztofem J. Filipiakiem, kardiologiem, internistą, hipertensjologiem, farmakologiem klinicznym, Redaktorem Naczelnym Kardiologii Polskiej, Prodziekanem ds. Nauki I Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Panowie profesorowie, czy czas już na powrót do wielkiej internistycznej rodziny? Czy po latach podziałów na coraz węższe specjalizacje, nie powinno się dążyć do integracji lekarzy zajmujących się chorobami układu krążenia?

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

Integracja ma na pewno przyszłość i upatrywałbym jej w tworzeniu wielkich zespołów klinicznych leczących choroby serca, mózgu i naczyń w naszych szpitalach ? swoistych centrów ?emergency?, gdzie w jednym ośrodku można by inwazyjnie leczyć zawał serca, udar mózgu, rozwarstwienie aorty, ostre stany internistyczne i kardiologiczne. Taki ośrodek musi składać się nie tylko z dobrego ośrodka kardiologicznego, hipertensjologicznego, neurologicznego, ale mieć też bazę i wsparcie chirurgów naczyniowych ? to oni stają się powoli ?inwazyjnymi angiologami? wszczepiając coraz więcej stentgraftów, lecząc endowaskularnie wiele stanów chorobowych, które kiedyś leczyli chirurgicznie. Żeby ?przypieczętować? tę opinię, dla potrzeb tego wywiadu poprosiliśmy o zdjęcie nie tylko na okładce, we dwójkę, ale również w trójkę ?trzech muszkieterów?. Widzicie Państwo na nim ?trzech przyjaciół z boiska?: hipertensjologa, chirurga naczyniowego, kardiologa ? pana Rektora Andrzeja Tykarskiego, pana Dziekana Zbigniewa Krasińskiego i mówiącego te słowa.

Prof. Andrzej Tykarski:

Hipertensjologia stoi jakby w połowie drogi pomiędzy interną a kardiologią zajmując się najczęstszą chorobą dotykającą społeczeństwo, a jednocześnie najważniejszym epidemiologiczne czynnikiem ryzyka szeroko pojętych chorób sercowo-naczyniowych. Stąd chciałbym podkreślić aspekty ?integracyjne? w drugą stronę, w kierunku interny. Zważywszy na fakt, że w Polsce mamy ponad 10 mln osób z nadciśnieniem tętniczym, chorobę tę w znakomitej większości leczą i będą leczyć interniści oraz lekarze rodzinni, a rolą stosunkowo małej grupy specjalistów hipertensjologów jest prowadzenie diagnostyki wtórnych przyczyn nadciśnienia tętniczego i pomoc przy prowadzeniu trudnych przypadków nadciśnienia opornego. Warto przypomnieć, że hipertensjologia wyszła z interny obejmując pewien zakres problemów z zakresu kardiologii, nefrologii i endokrynologii i jest to jedna z niewielu specjalizacji, której warunkiem jest uprzednie posiadanie specjalizacji z chorób wewnętrznych lub pediatrii.

Czy integracja pomiędzy specjalizacjami dokonuje się również na styku towarzystw naukowych?

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

Moje doświadczenia organizacyjne związane są z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym (PTK) oraz Polskim Towarzystwem Nadciśnienia Tętniczego (PTNT). W tym pierwszym pełniłem kiedyś funkcję szefa ?młodych polskich kardiologów? ? słynnego Klubu 30, skupiającego najzdolniejszą młodzież kardiologiczną w Polsce. Muszę powiedzieć, że z Klubu tego wywodzą się również znakomici hipertensjolodzy, m.in. Past Prezydent Europejskiego Towarzystwa Nadciśnienia Tętniczego i obecny Prezes Polskiego Towarzystwa Nadciśnienia Tętniczego w jednej osobie ? prof. Krzysztof Narkiewicz. To jeszcze jeden dowód na to, jak te środowiska się przenikają. Będąc w PTK pełniłem też funkcję Prezesa Sekcji Farmakoterapii Sercowo-Naczyniowej. Czym zajmuje się farmakoterapia sercowo-naczyniowa? Przede wszystkim leczeniem hipotensyjnym i hipolipemizującym. To kolejne pole obszaru wspólnych zainteresowań kardiologów i hipertensjologów, czemu w ostatnich latach daliśmy wielokrotnie wyraz, publikując wspólne opinie, stanowiska i konsensusy ekspertów Sekcji oraz PTNT. Nie mogę w końcu nie wspomnieć o jeszcze jednym sukcesie, związanym z moim przyjacielem. To właśnie prof. Andrzej Tykarski wraz z prof. Krzysztofem Narkiewiczem i prof. Krystyną Widecką są inicjatorami bardzo udanego cyklu konferencji ?Nowości w zakresie hipertensjologii i kardiologii?, w którym co roku staramy się edukować polskich lekarzy w zakresie tych dwóch siostrzanych dziedzin.

Prof. Andrzej Tykarski:

Zrewanżuję się Krzysztofowi w ostatniej kwestii, którą podjął. Znakomitym projektem, którego inicjatorem jest prof. Beata Wożakowska-Kapłon, kardiolog i hipertensjolog, jest mający już 4-letnią historię cykl edukacyjny ?Forum Sercowo-Naczyniowe. Praktyka trudniejsza od wytycznych?. Widać w nim rękę prof. Filipiaka. W tym roku ten projekt jest zintegrowany z ?Lipidologią? ? innym przedsięwzięciem Krzysztofa. I w tych stricte kardiologicznych konferencjach zawsze znajduje się w programie miejsce dla sesji hipertensjologicznej.

Integracja z udziałem Polskiego Towarzystwa Nadciśnienia Tętniczego idzie nie tylko w kierunku środowiska kardiologów. Na zjazdach naukowych hipertensjologów często znajduje się miejsce na wspólne sesje z Polskim Towarzystwem Nefrologicznym i Polskim Towarzystwem Diabetologicznym. I to działa w obie strony.

Kolejny przykład to zapraszanie do grona ekspertów w trakcie tworzenia dla lekarzy ?Zaleceń leczenia nadciśnienia tętniczego PTNT? kolegów ze środowiska lekarzy rodzinnych, by te wytyczne miały wymiar bardziej praktyczny.

Obydwaj panowie pełnicie ważne funkcje administracyjne na swoich uczelniach. Czy integracja dziedzin zajmujących się chorobami układu krążenia możliwa jest także na poziomie uczelnianym?

Prof. Andrzej Tykarski:

Mam przyjemność pracować w akademickim Szpitalu Przemienienia Pańskiego, który niemal całkowicie ma profil kardiowaskularny posiadając kliniki kardiologii, hipertensjoogii, angiologii, chirurgii naczyniowej, kardiochirurgii oraz zespoły w zakresie kardiologii i radiologii inwazyjnej. Tu widać pełną współpracę, integrację w postepowaniu z pacjentem. Przykładowo chorzy z Kliniki Hipertensjologii i Angiologii, którą prowadzę, szybko trafiają na zabiegi kardiologii inwazyjnej, zabiegi endowaskularne wykonywane przez radiologa, kardiologa lub chirurga naczyniowego lub w razie potrzeby na pełne operacje chirurgii naczyniowej, kardiochirurgiczne czy by-passy. ?Heart Team? to norma w trudniejszych przypadkach. Myślę, że to model, do którego dąży się na większości uczelni medycznych.

Mamy nadzieję, że w Poznaniu w przyszłości ? przy przychylności decydentów rządowych ? powstanie Wielkopolskie Centrum Chorób Serca i Naczyń, gdzie ta integracja dziedzin kardiowaskularnych będzie jeszcze ściślejsza.

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

W odróżnieniu od Andrzeja, jestem tylko skromnym prodziekanem, ale całkowicie zgadzam się z poglądami Pana Rektora. Myślę, że dziekan dobrze rokującego wydziału lekarskiego musi mieć na uwadze integrację i współpracę naukową, kliniczną i dydaktyczną pokrewnych jednostek w obrębie wydziału. Pamiętamy, że kiedyś istniały instytuty grupujące kliniki o podobnym profilu. Nie do końca eksperyment ten powiódł się i w większości polskich uczelni takie formy organizacji jednostek przestały istnieć lub są już rzadkie, ale paradoksalnie widzimy, że w niektórych sytuacjach podobne organizmy zaczynają się tworzyć pod postacią zespołów klinik, centrów grupujących mniejsze jednostki. Nie muszą być to związki formalne, ze swoimi oddzielnymi strukturami, dyrekcjami, radami naukowymi, ważne, by integrowały nauczanie np. interny, chirurgii, bowiem w wielu sylabusach nie ma miejsca na wąskie przedmioty specjalistyczne, dotąd nauczane w wielu uczelniach. Musimy pracować razem, razem leczyć chorych, ale również razem ?uprawiać naukę? ? tylko w większych zespołach badawczych będziemy skuteczni w ubieganiu się o granty naukowe i budowaniu konsorcjów badawczych.

Co uznacie panowie za największe wydarzenia naukowe w swoich specjalnościach w ubiegłym, 2015 roku?

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

Kardiologia jest obszerną dziedziną i zastanawiając się, co ważnego wydarzyło się w 2015 roku, mógłbym mówić zarówno o nowych wytycznych postępowania, nowych lekach, jak i nowych technologiach leczniczych. Obserwujemy ogromny postęp w zakresie zmniejszania inwazyjności procedur, poszerzania się wskazań do zabiegów kardiologii inwazyjnej i elektroterapii, prawdziwe rewolucje przechodzimy w zakresie leczenia przeciwkrzepliwego, przeciwpłytkowego i hipolipemizującego.

Gdybym miał dokonać subiektywnego rankingu trzech najważniejszych wydarzeń w kardiologii w 2015 roku wymieniłbym jednak: (1) wejście na rynek nowych leków obniżających cholesterol, podawanych raz na dwa tygodnie w zastrzyku podskórnym ? inhibitorów PCSK9; (2) udowodnienie, że dodanie do standardowej terapii cukrzycy nowego doustnego leku zwiększającego wydalanie cukru z moczem ? inhibitora SGLT2 ? zmniejsza ryzyko zgonów sercowo-naczyniowych i zgonów z dowolnej przyczyny; (3) wprowadzenie nowego antidotum na wypadek krwawień przy stosowaniu nowego doustnego leku przeciwkrzepliwego ? dabigatranu. To mój prywatny ranking wydarzeń światowej kardiologii 2015.

Prof. Andrzej Tykarski:

Hipertensjologia jest z natury węższą dziedziną wiedzy, choć jak wspomniałem, czerpie nie tylko z kardiologii, ale również nefrologii i endokrynologii. Ale i tu można się pokusić o ranking trzech najważniejszych wydarzeń. Swoje należy chwalić, więc w obrębie hipertensjologii polskiej wymienię opublikowanie w maju 2015 nowych ?Zaleceń leczenia nadciśnienia tętniczego PTNT 2015?, których tworzenie miałem przyjemność koordynować. Mają one bardzo praktyczny charakter i zawierają zmiany związane z postępem wiedzy hipertensjologicznej od 2011 roku, gdy ukazała się poprzednia edycja. A od tego czasu ukazały się dwa badania, które wnoszą istotny postęp do praktyki hipertensjologicznej. Badanie SPRINT wykazało, że intensywniejsza terapia hipotensyjna do wartości ciśnienia skurczowego poniżej 120 mmHg w określonych grupach pacjentów przynosi większe korzyści redukcji ryzyka incydentów sercowo-naczyniowych niż obniżanie ciśnienia do uznanej obecnie wartości poniżej 140 mmHg. Badanie PATHWAY-2 wykazało z kolei, że najskuteczniejszym lekiem czwartego rzutu, a więc stosowanym w przypadku nadciśnienia opornego jest antagonista aldosteronu, spironolakton, w porównaniu z alfa-adrenolitykiem, doksazosyną i beta-adrenolitykiem, bisoprololem.

Obydwaj panowie jesteście profesorami, osiągnęliście w medycynie najwyższe laury i tytuły zawodowe. Czy mogą panowie wskazać swoich mistrzów? Czy nadal rola mistrzów w edukacji lekarskiej jest ważna?

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

Posiadam cztery specjalizacje lekarskiego i zapewne w każdej z nich znalazłbym ?swojego guru?, bowiem każdy z nas zetknął się z tą Osobą, która w obrębie wąskiej specjalności była dla niego najważniejsza, była jego opiekunem czy też spotkanie właśnie z tą Osobą zadecydowało o specjalizacji, z którą się związaliśmy. U mnie, w każdej z czterech specjalizacji byli to: w farmakologii klinicznej ? prof. Andrzej Członkowski, w kardiologii ? prof. Grzegorz Opolski, w internie ? prof. Jacek Imiela, a w hipertensjologii? mój partner w tym wywiadzie (uśmiech). Każdemu z Nich zawdzięczam cząstkę swojej lekarskiej osobowości i każdemu jestem za coś wdzięczny.

Prof. Andrzej Tykarski:

Prof. Filipiak jest ode mnie znacznie młodszy (chętnie się z nim zamienię na wiek ? śmiech), więc nie mogę mu się zrewanżować mianem ?mojego guru? w hipertensjologii, ale jest dla mnie niedościgłym wzorem jeżeli chodzi o styl wykładów, szybkość pozyskiwania i przyswajania nowej wiedzy z kardiologii i hipertensjologii. Natomiast w drodze dochodzenia do hipertensjologii miałem dwoje nauczycieli-mistrzów, moich szefów w klinice, panią profesor Bożenę Raszeję-Wanic, która do dzisiaj traktuje mnie jak przysposobionego syna i profesora Jerzego Głuszka. A w hipertensjologii osobą, która mi imponuje w zakresie naukowym i kontaktów ze światowym środowiskiem hipertensjologów, jest prof. Krzysztof Narkiewicz, były Prezes European Society of Hypertension.
Rok 2016 to ważny rok w życiu uczelni panów profesorów. To rok wyborczy. Mamy trzymać kciuki?

Prof. Andrzej Tykarski:

Tak, proszę (uśmiech). Rzeczywiście dwa tygodnie temu zdecydowałem się kandydować na funkcję Rektora Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu (UMP). To dość naturalna droga biorąc pod uwagę poprzednie funkcje dziekana i prorektora. Ale wszystko zależy oczywiście od społeczności akademickiej UMP. Przyjaciele hipertensjolodzy nie powinni mi kibicować, ponieważ w przypadku sukcesu zakres naszej współpracy będzie nieco mniej intensywny. W takim przypadku uczelnia jest najważniejsza.

Coś tam wiem o planach warszawskich kolegów w zakresie wyborów rektorskich i dziekańskich i bardzo im kibicuję, ale niech Krzysztof o tym powie (uśmiech).

Prof. Krzysztof J. Filipiak:

Trzymam mocno kciuki za prof. Andrzeja Tykarskiego i jestem pewny, że wybór właśnie Jego na funkcję Rektora poznańskiej uczelni medycznej będzie znakomitym uwieńczeniem dotychczasowej pracy dla tej Alma Mater. Już teraz, przed czasem, gratuluję poznańskim Elektorom takiej decyzji. W mojej Uczelni, nie ukrywam, że również trzymam kciuki za najlepszego z kandydatów do funkcji Rektora. Nie mam upoważnienia do rozpoczęcia kampanii na łamach ?Świata Lekarza? (wywiad przeprowadzamy w połowie stycznia 2016 roku), ale sądzę, że doświadczenie kierowania wydziałem lekarskim, najlepszym wydziałem w obrębie mojej Alma Mater jest nieodzowne, aby dobrze kierować całą Uczelnią. Nie będę ukrywał, że chociaż daleko mi do specjalizacji reprezentowanej przez mojego kandydata (nie może być zatem moim ?guru zawodowym?) jest też poniekąd moim mistrzem w zakresie etosu nauczyciela akademickiego. W końcu miałem z Nim zajęcia z ginekologii i położnictwa jeszcze jako student…

Rozmawiała Anna Rogala

Artykuł My, lekarze, specjaliści chorób serca i naczyń? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Tak mocne sformułowania podczas debat społecznych w ?Świecie Lekarza? jeszcze nie padały. W gronie ekspertów i stowarzyszeń pacjenckich rozwialiśmy o cukrzycy typu 2, która przez ostatnie lata była przez decydentów chorobą zaniedbaną. Leki stosowane na świecie już od wielu lat w Polsce są nierefundowane. Brakuje edukacji i skoordynowanej opieki diabetologicznej.

? Cukrzyca nie jest jedną chorobą, to grupa chorób, która ma wspólny mianownik: trwale, przewlekle podniesiony poziom glukozy we krwi. Powodem jest albo zbyt mała ilość insuliny, albo to, że insulina działa za słabo. A najczęściej i jedno i drugie: tak zwykle jest w cukrzycy typu 2 ? powiedział prof. Maciej Małecki, prezes Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego, otwierając debatę ?Świata Lekarza? na temat cukrzycy.

Zobacz filmową relację i poznaj na czym polega „Nowoczesne leczenie cukrzycy”.

Epidemia cukrzycy w Polsce i na świecie

Jeśli poziom cukru we krwi jest przez długi czas mocno podwyższony, powoduje uszkodzenie ważnych do życia narządów i ich funkcji. Może dojść do niewydolności nerek, utraty wzroku, pogorszenia krążenia mózgowego, wieńcowego, zawału mięśnia sercowego, udaru mózgu, neuropatii cukrzycowej, która prowadzi do zespołu stopy cukrzycowej.

Obecnie na świecie na cukrzycę choruje prawie 400 mln osób, a według prognoz ? w ciągu 25 lat przybędzie kolejnych 200 mln osób. 80 proc. chorych cierpi na cukrzycę typu 2. Powoduje to, że w wielu krajach ta choroba jest ogromnym problemem medycznym i społecznym. Dokładna liczba chorych w Polsce nie jest znana, gdyż nie ma rejestrów chorych. Z danych NFZ wynika, że insulinę, doustne leki przeciwcukrzycowe, paski do badania cukru wykupuje prawie 2, 5 mln osób. Dodatkowo kilkaset tysięcy osób nie wie, że choruje.

? Nawet 7-10 lat mogą funkcjonować z cukrzycą typu 2, nie będąc tego świadomym, bo objawy nie są początkowo zauważalne. Wciąż zdarza się, że cukrzyca jest diagnozowana dopiero, gdy chory zostanie przyjęty na oddział kardiologiczny z powodu zawału albo na oddział neurologiczny z udarem ? mówił prof. Małecki.

Są dwa mechanizmy, które doprowadzają do pojawienia się choroby. Pierwszy to upośledzone wydzielanie insuliny, drugi – insulinooporność, czyli nieprawidłowe działanie insuliny w tkankach. Dlatego są dwie podstawowe metody leczenia: pierwsza to zwiększenie wydzielania insuliny, druga to poprawienie wrażliwości na jej działanie w tkankach. Od niedawna jest też trzeci sposób leczenia ? zwiększenie wydalania glukozy z moczem.

Nadzieja nr 1: inkretyny

Cukrzyca musi być leczona. Obniżenie poziomu glukozy zmniejsza liczbę powikłań: retinopatii, nefropatii, zawału mięśnia sercowego. Pierwszym lekiem, który dostaje chory, jest zwykle metformina. Zazwyczaj po pewnym czasie konieczne jest dodanie do niej drugiego leku. W Polsce są to głównie pochodne sulfonylomocznika. W innych krajach już od dawna stosuje się nowocześniejsze leki: tzw. inkretynowe. W przeciwieństwie do starszych alternatyw leki inkretynowe nie powodują niedocukrzeń (hipoglikemii).

Częste hipoglikemie prowadzą do pogorszenia jakości życia, spadku funkcji poznawczych, wypadków, urazów. Ciężka hipoglikemia może nawet skończyć się zgonem. Dlatego eksperci podkreślają, że chcieliby leczyć pacjentów lekami, które nie powodują hipoglikemii.

? Chcemy leczyć tak, by pacjenci za 20-30 lat nie mieli przewlekłych powikłań i by nie umarli przedwcześnie, a jakość ich życia była odpowiednia do wieku ? mówił podczas debaty prof. Leszek Czupryniak, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Chcielibyśmy dysponować lekami, które nie tylko obniżą poziom glukozy, ale też będą normalizować masę ciała i nie będą stwarzać ryzyka niedocukrzeń. Tak działają leki inkretynowe ? podkreślał prof. Małecki.

Podstawowym hormonem inkretynowym jest GLP-1, który stymuluje wydzielanie insuliny, hamuje apetyt, opóźnia opróżnianie żołądka. Leki inkretynowe zwiększają aktywność inkretyn w organizmie człowieka. Niektóre z leków mają formę tabletek, inne są podawane we wstrzyknięciach. Działają tak jak naturalny hormon: zwiększają wydzielanie insuliny, hamują apetyt, opóźniają opróżnianie żołądkowe.

? Leki inkretynowe mają 3 ważne cechy. Po pierwsze: obniżają poziom glukozy, po drugie – powodują normalizację masy ciała lub nawet jej obniżenie. Po trzecie – nie powodują wzrostu ryzyka niedocukrzeń (hipoglikemii) ? podkreślał prof. Małecki. ? Inkretyny w zastrzykach redukują poziom glukozy i zmniejszają masę ciała, co chcielibyśmy osiągnąć w leczeniu cukrzycy typu 2. Ten cel trudno nam osiągnąć w Polsce, bo te leki nie są w żaden sposób refundowane.

Zdaniem ekspertów, analogi GLP-1 powinny być szczególnie stosowane u chorych, którzy mają znacznie podwyższony poziom hemoglobiny glikowanej, są otyli, mają wysokie ryzyko hipoglikemii. To leki bezpiecznie kardiologicznie.

Brak refundacji w Polsce

Chociaż pierwsze leki inkretynowe pojawiły się już 10 lat temu, w Polsce jak do te pory żaden lek z tej grupy nie jest refundowany, mimo że badania pokazują, że leki te nie tylko obniżają poziom glukozy, ale teżre dukują ryzyko hipoglikemii, kontrolują masę ciała, są bezpieczne kardiologiczne. ? W Niemczech i Skandynawii już właściwie wyparły pochodne sulfonylomocznika. Dzięki lekom inkretynowym zmniejszyła się liczba hospitalizacji, ponieważ te leki nie powodują niedocukrzeń ? przekonywał prof. Czupryniak.

Polska jest jedynym krajem w UE, który w żaden sposób nie refunduje inkretyn.

?Trudno mi przyjąć rozumowanie, że tylko nasi decydenci mają rację, nie refundując tych leków, a cała Unia Europejska, cały cywilizowany świat się myli. Obecna sytuacja wydaj się dyskryminować polskich pacjentów ? mówił prof. Małecki.

Prof. Czupryniak podkreślał, że przez ostatnie lata, kiedy Ministerstwem Zdrowia kierowali ministrowie-pediatrzy, wiele zrobiono dla cukrzycy typu 1, która najczęściej dotyka dzieci. ? To bardzo dobrze, jednak nie można zapominać o cukrzycy typu 2. Często o chorym myśli się tak: jadł słodkie, zrobił się gruby, dostał cukrzycy i? dobrze mu tak. Nie zapomnę wymiany zdań z niedawnym wiceministrem zdrowia, pediatrą, , który mówił, że ministerstwo będzie promować picie wody z kranu, a wszyscy powinni się ruszać, a wtedy cukrzyca przestanie być problemem ? opowiadał prof. Czupryniak. ? Nie chodzi o to, że ktoś jest za gruby, bo dużo jadł. To są skomplikowane zaburzenia w mózgu dotyczące regulacji działania ośrodków łaknienia i głodu, z którymi pacjent naprawdę nie może wiele zrobić.

Nadzieja nr 2: flozyny

Na przełomie 2008/9 roku FDA (Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków) zażądała, by firmy produkujące leki przeciwcukrzycowe badały ich bezpieczeństwo pod względem kardiologicznym. Obecnie każda firma, która wchodzi z nowym lekiem przeciw cukrzycy, musi wykonać takie badania. Wykazały one, że leki inkretynowe są bezpieczne kardiologicznie. Nie zwiększają też ryzyka ostrych i przewlekłych zapaleń trzustki, a także nowotworów. Dodatkowym atutem jest to, że u pacjentów, którzy je stosują, opóźnia się konieczność podawania insuliny.

Sensacyjne wyniki badań pojawiły się pod koniec 2015 roku: dotyczyły nowego leku: empagliflozyny. Okazało się, że chorzy, którzy dostawali empagliflozynę, mieli 38 proc. redukcjęliczby zgonów z przyczyn kardiologicznych. Spadła też śmiertelność całkowita.

Empagliflozyna to lek z grupy gliflozyn. Ta grupa leków działa inaczej niż leki inkretynowe: wywołuje cukromocz, dzięki czemu poziom cukru we krwi spada.

To przełomowe badanie: po raz pierwszy pojawił się lek, który znacząco zmniejszył ryzyko zgonów. Czekamy na wyniki kolejnych badań dotyczących leków z tej grupy. Jeśli wykażą podobny efekt, to będziemy zapewne zmieniać zalecenia Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego ? podkreślał podczas debaty prof. Czupryniak.

Problem z insulinami

Cukrzyca jest chorobą postępującą. Żeby dobrze kontrolować poziom cukru konieczne jest dodawanie do terapii kolejnych leków. Jednak nawet, jeśli choroba jest dobrze leczona, zwykle po 7-8 latach większość pacjentów musi przejść na insulinę. Chorzy zwykle trudno akceptują tę zmianę, choć rynek insulin bardzo się zmienia: nowe preparaty są coraz bezpieczniejsze i wygodniejsze w stosowaniu.

Pierwszym przełomem było pojawienie się insulin ludzkich, drugim: insulin analogowych, które powodują lepsze wyrównanie cukrzycy i rzadziej wywołują hipoglikemie.

? W Niemczech, Włoszech, Francji, Wielkiej Brytanii analogi długo działające są podstawą insulinoterapii. W Polsce wciąż głównie stosujemy insuliny ludzkie ? opowiadał prof. Grzegorz Dzida, konsultant w dziedzinie diabetologii dla województwa lubelskiego. Daleko nam nawet do takich krajów jak Węgry, Czechy Rumunia.

? Stosowanie analogów długo działających wiąże się z mniejszym ryzykiem hipoglikemii ciężkich czy hipoglikemii nocnych ? podkreślił prof. Dzida.

W Polsce analogi długodziałające są refundowane tylko dla chorych z cukrzycą typu 1, cukrzycą ciężarnych, a w przypadku cukrzycy typu 2 ? po półrocznym braku wyrównania cukrzycy za pomocą insulin ludzkich. Jednak nie wszyscy chorzy, którzy kwalifikują się do refundacji insulin analogowych, decydują się na leczenie nimi. Powodem jest cena: preparaty są refundowane z odpłatnością 30 proc. dla pacjenta. ? To koszt 50-60 zł za 1500 jednostek insuliny, co stanowi barierę dla dużej grupy chorych ? mówił prof. Dzida. ?W polskiej diabetologii, jeśli chodzi o insuliny, to jeździmy polonezem, choć dawno są lepsze i bezpieczniejsze samochody. Gdy w latach 1991/1992 wchodziły insuliny ludzkie, były drogie, ale w tej nędzy z biedą, jaka wtedy była w Polsce, system ochrony zdrowia zapewniał naszym pacjentom najnowocześniejsze leczenie. Teraz tak nie jest.

Konieczna edukacja

Eksperci obecni podczas debaty podkreślali też konieczność edukacji: to filar dobrego leczenia.

? Chory na cukrzycę zamyka drzwi gabinetu lekarskiego i pozostaje sam, musi sam radzić sobie z chorobą. Dlatego powinien być dobrze wyedukowany, wiedzieć, co wolno mu jeść, jak stosować leki. To szczególnie ważne na początku choroby, a potem, gdy zaczyna brać insulinę. Wszystkiego musi uczyć się od nowa ? mówiła Elżbieta Gnas z Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków.

PSD w wielu miejscach Polski prowadzi szkoły dla chorych na cukrzycę. To doskonała forma dotarcia z wiedzą zwłaszcza do osób, które dopiero zachorowały. Niestety, brakuje pieniędzy na funkcjonowanie szkół, brakuje też edukatorów.

? Edukacja od 30-40 lat jest określana jako terapia. Musimy ją stawiać obok nowoczesnych terapii ? podkreślała Alicja Szewczyk, przewodnicząca Polskiej Federacji Edukacji w Diabetologii. ? Nasze stowarzyszenie od lat, wspólnie z konsultantami krajowymi w dziedzinach pielęgniarstwa, przygotowuje zalecenia w opiece diabetologicznej. Dotyczą one pomiaru cukru, podawania insuliny za pomocą penu, pomp insulinowych, przygotowania osób z cukrzycą do badań. W tym roku przygotowaliśmy dwie nowe procedury, które mówią o postępowaniu w przypadku hipoglikemii i postępowaniu profilaktycznym w zespole stopy cukrzycowej ? podkreślała.

Centrum Kształcenia Podyplomowego Pielęgniarek i Położnych przygotowało ofertę kursów specjalistycznych dla pielęgniarek. Są też kursy specjalistyczne dla położnych, bo coraz więcej jest kobiet w ciąży, u których wykrywa się cukrzycę ciężarnych.

?W tym roku z inicjatywy naszego stowarzyszenia powstał raport: ?Edukacja w cukrzycy: brakujące ogniwo do osiągnięcia sukcesu?. Pokazuje on dostęp do edukacji w Polsce. Tylko 9 proc. pielęgniarek realizuje edukację na temat cukrzycy w ramach swoich podstawowych obowiązków. 51 proc. szkoleń dla pacjentów jest ograniczona tylko do 15-minutowego spotkania ? dodała Alicja Szewczyk. ? Prawdziwych pereł nie trzeba reklamować, wystarczy je zobaczyć. Chcemy, by wszyscy zobaczyli edukację jako tę perłę.

Stanisław Maćkowiak z Federacji Pacjentów Polskich podkreślał, że dialog stowarzyszeń pacjentów z Ministerstwem Zdrowia przez ostatnie lata prawie nie istniał. ? Widziałem nieugiętość Polskiego Stowarzyszenia Diabetyków w przekazywaniu poprzedniej ekipie ministerstwa informacji o konieczności zapewniania kompleksowej opieki pacjentom diabetologicznym. Za każdym razem ze strony ministerstwa była próba kierowania dyskusji na temat pieniędzy, że to ogromnie dużo kosztuje, że nas na to nie stać. PSD tłumaczyło, że pieniądze przeznaczone na kompleksową opieką spowodują, że o wiele tańsza będzie późniejsza opieka nad diabetykami.

Czas na zmiany

? Wiceminister Łanda wiele razy dyskutował z nami na tego typu spotkaniach Liczymy na merytoryczny dialog z nowym Ministerstwem Zdrowia. Myślę, że coś się zmieni w tym roku i twarz naszej diabetologii nie będzie aż tak zawstydzająca ? podsumował swoje wystąpienie prof. Czupryniak.

Polska na opiekę i leczenie jednego chorego na cukrzycę przeznacza 10 razy mniej niż Szwecja czy Niemcy. O połowę więcej środków niż my przeznaczają Węgrzy, Czesi, Słowacy. ? Odpowiednie nakłady na kompleksowe leczenie to nie są koszty, tylko inwestycja w zdrowie Polaków. Będzie procentować przez wiele dziesięcioleci ? podkreślił Stanisław Maćkowiak.

Środowisko lekarzy i pacjentów czeka teraz na ruch ze strony obecnego Ministerstwa Zdrowia. ? Sądzę, że czas na zmiany w diabetologii, na walkę z inercją terapeutyczną, stworzenie ogólnokrajowych rejestrów, edukację, dostęp do nowych leków i technologii, na stworzenie narodowego programu walki z cukrzycą ? podsumował debatę prof. Małecki.

Wiceminister Krzysztof Łanda: Czekamy na analizy

Od wielu lat, również pracując po stronie konsultingu, mówiłem firmom, które produkują leki inkretynowe, że musi być to decyzja dotycząca objęcia refundacją całej grupy leków. Mówiłem, że rozumiem ministra zdrowia, że nie chce takiej decyzji podjąć, ponieważ nie dostarczono mu odpowiednich analiz. Jeśli przemysł farmaceutyczny, który produkuje inkretyny, twierdzi, że objęcie refundacją tych leków jest inwestycją w zdrowie, to chciałbym zobaczyć analizy, które pokazują, że rzeczywiście jest to inwestycja, czyli mamy obniżenie kosztów leczenia. Jak dotąd żadna z zainteresowanych firm takich analiz nie złożyła.

Gdyby te leki były produkowane w Polsce, to myślę, że znacznie większa byłaby skłonność do objęcia ich refundacją, bo wtedy tu są zatrudniani ludzie, tu jest know-how. Polska ma negatywny bilans ze światem, jeśli chodzi o handel lekami. A przecież Polska ma tak wspaniałe tradycje w produkcji farmaceutyków.

Jeśli chodzi o leki przeciw cukrzycy, to czekam na satysfakcjonujące analizy, które udowodniłyby to, co firmy deklarują. W mediach pojawiają się doniesienia, i specjaliści deklarują, że przyniesie to oszczędności. Chciałbym zobaczyć analizy, które to potwierdzają. Wtedy będziemy mogli podjąć racjonalną, merytoryczną dyskusję na argumenty, a nie na hasła.

Zobacz filmową relację i poznaj na czym polega „Nowoczesne leczenie cukrzycy”.

Artykuł Dlaczego polscy chorzy nie korzystają z insulin długodziałających pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z prof. dr. hab. n. med. Leszkiem Czupryniakiem, kierownikiem Kliniki Chorób Wewnętrznych i Diabetologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Co to są gliptyny i czym różnią się od innych leków stosowanych w cukrzycy?

Gliptyny to jedna z najnowszych grup leków doustnych w leczeniu cukrzycy typu 2. Powodują one zwiększenie wydzielania insuliny przez organizm pacjenta, jednak dzieje się to tylko wtedy, gdy jest to potrzebne, to znaczy, gdy poziom cukru we krwi jest zbyt wysoki, albo rośnie on po jedzeniu. Stosowanie gliptyn nie powoduje więc stanów hipoglikemii, czyli zbyt niskiego poziomu cukru. Dotychczas stosowane leki ? pochodne sulfonylomocznika ? również zwiększają działanie insuliny, jednak robią to nawet wówczas, gdy poziom glukozy nie jest zbyt wysoki. Wyrzut insuliny następuje niemal mechanicznie. Dlatego te leki powodują stany niedocukrzenia.

Ważną cechą leków z grupy gliptyn jest to, że działają one tylko wtedy, gdy poziom cukru jest podwyższony. Są one też bardzo dobrze tolerowane. W cukrzycy można obecnie stosować aż 11 grup leków i gdy spojrzymy na tabele z ich opisem umieszczane w zaleceniach towarzystw diabetologicznych, przy każdej grupie leków zawsze są opisywane działania niepożądane. W przypadku gliptyn żadnych działań niepożądanych się nie wymienia. To jest jedyna taka grupa leków i m.in. z tego powodu w niektórych krajach, np. Finlandii, Danii, już większość chorych na cukrzycę typu 2 przyjmujących leki doustne, otrzymuje właśnie preparaty z tej grupy.

Dlaczego hipoglikemie są tak niebezpieczne dla chorych?

Glukoza jest niezbędna dla mózgu. Gdy jej brakuje, mózg zaczyna działać gorzej. Organizm usiłuje bronić się przed spadkiem poziomu cukru. Najbardziej odczuwalne objawy są efektem wzrostu stężenia adrenaliny, hormonu silnie podnoszącego stężenie glukozy we krwi. Pacjent, u którego spada poziom cukru, zaczyna się zachowywać tak, jakby był bardzo zdenerwowany: robi się blady, spocony, ma szerokie źrenice, jest agresywny, poci się, odczuwa mrowienie wokół ust, może nieostro widzieć, boleć go głowa. W skrajnej sytuacji traci przytomność, może umrzeć.

Z punktu widzenia kontroli metabolicznej choroby niedocukrzenia, nawet niewielkie, są istotną barierą w osiąganiu długofalowej poprawy wyrównania cukrzycy. Chory, który często ma niedocukrzenie, obawia się kolejnej hipoglikemii. Granica między prawidłowym poziomem cukru a niedocukrzeniem jest bardzo niewielka. U osoby z cukrzycą za niedocukrzenie uważa się spadek poziomu glukozy poniżej 70 mg/dl, a u osoby zdrowej ? poniżej 55 mg/dl. Chory, nie chcąc mieć niedocukrzeń, stara się jednak utrzymywać wyższe poziomy cukru, zwykle w granicach 150-200 mg/dl. Ma to na pewno niekorzystne znaczenie dla ryzyka wystąpienia późnych powikłań cukrzycy, czyli uszkodzenia naczyń krwionośnych.

A jaka jest różnica między inhibitorami DPP4, czyli gliptynami a analogami GLP-1?

GLP-1, czyli glukagonopodobny peptyd 1, to hormon wydzielany przez jelita po spożyciu posiłku. Hormon ten pobudza wydzielanie insuliny w sposób zależny od stężenia glukozy, czyli tylko wówczas, gdy glikemia wzrasta. Analog GLP-1 to syntetyczny lek podawany w zastrzykach i działający jak własny GLP-1 pacjenta. Inhibitory DPP4, czyli gliptyny, hamują zaś enzym dipeptydazę 4, która rozkłada hormon GLP-1 pacjenta, a wtedy w krwioobiegu chorego jego stężenie utrzymuje się dłużej i na wyższym poziomie. Działanie gliptyn jest nieco słabsze niż analogów GLP-1, gdyż opiera się ono tylko na własnym wydzielaniu GLP-1 przez organizm pacjenta.

Dla pacjentów gliptyny są wygodniejsze?

Tak, chociażby dlatego, że są w tabletkach, lecz ich siła działania ? jak wspomniano ? jest nieco słabsza niż analogów GLP-1. Chorzy leczeni gliptynami w zasadzie nie chudną, natomiast gdy podaje się bezpośredni hormon GLP-1, to działa on na tyle silnie, że oddziałuje też na mózg, hamując łaknienie. Dzięki temu pacjenci chudną, gdyż mniej jedzą. Działa on również na żołądek, hamując jego opróżnianie. Można powiedzieć obrazowo, że jest to hormon, który wydziela się po to, aby przesłać sygnał do mózgu, że w świetle przewodu pokarmowego pojawił się posiłek i do trzustki, że trzeba wydzielić insulinę.

Terapia gliptynami nie ma poważnych działań niepożądanych?

Nie. Kilka lat temu były takie podejrzenia, że skoro hormon GPL-1 działa na trzustkę, to gliptyny mogą sprzyjać zapaleniu trzustki. Wszystkie te podejrzenia okazały się nieprawdziwe.

Gliptyny to leki bardzo dobrze przebadane, pierwszy lek z tej grupy pojawił się prawie 10 lat temu, miliony pacjentów już je przyjmuje. Opublikowane w tym roku badanie TECOS dało odpowiedzi na wiele pytań, okazało się także, że gliptyny nie zwiększają ryzyka żadnych chorób, również sercowo-naczyniowych.

Preparaty gliptyn różnią się od siebie: są to różne chemicznie związki, które blokują ten sam enzym. Mają też różną drogę wydalania, np. linagliptyna nie wydala się przez nerki, można ją stosować długo nawet u chorych z niewydolnością nerek. Postęp jest taki, że już pojawiły się gliptyny do stosowania raz w tygodniu ? jak np. omarigliptyna.

Którzy pacjenci odnieśliby większą korzyść z terapii gliptynami, a którzy z terapii analogami GLP-1?

Ze stosowania obu grup leków odnoszą korzyści osoby otyłe, z tym, że im kto jest tęższy, tym więcej skorzysta z analogów GLP-1, bo po prostu będzie mógł łatwiej schudnąć. Ale również osoby, które nie są mocno otyłe lub wręcz szczupłe, mogą być skutecznie leczone gliptynami. Zarówno pierwsza, jak i druga grupa leków, nie powoduje tycia.

Gliptyny i analogi GLP-1 działają bardzo subtelnie: jeśli poziom cukru u chorego będzie w normie, to nie spadnie po podaniu tych leków. Po podaniu tradycyjnie od lat stosowanych pochodnych sulfonylomocznika może spaść i wystąpi niedocukrzenie. Pochodne sulfnylomocznika mogą także powodować tycie, ponieważ gdy chory ma hipoglikemię, je produkty słodkie, żeby szybko podnieść sobie poziom cukru we krwi. W efekcie tyje.

Dla jakiej grupy chorych gliptyny byłyby najbardziej przydatne?

Są trzy grupy pacjentów, dla których te leki w naszych warunkach są szczególnie przeznaczone. Pierwsza to chorzy na cukrzycę, którzy przyjmują metforminę, mają nadwagę i zdecydowanie nie powinni już więcej przytyć, a u których metformina przestała działać wystarczająco skutecznie. Powinni oni dostać jako drugi lek gliptynę, by nie przytyć, co z kolei mogłoby się wydarzyć, gdyby zaczęli przyjmować pochodne sulfonylomocznika lub insulinę. Drugą grupą są osoby, które nie tolerują metforminy. Trzecią ? pacjenci, u których za wszelką cenę trzeba uniknąć niedocukrzeń. To przede wszystkim pacjenci w starszym wieku, gdyż mózg osoby w starszym wieku szczególnie źle toleruje niedocukrzenia. Poza tym u nich ryzyko utraty przytomności wiąże się z ryzykiem upadku, złamania kości, hospitalizacji, czego konsekwencją może być m.in. zapalenie płuc i inne ciężkie powikłania.

Młodsza osoba łatwiej rozpoznaje niedocukrzenia, starsza trudniej. Organizm starszego pacjenta gorzej broni się przed hipoglikemią. Chory może przeoczyć lekkie niedocukrzenie, nie zdążyć czegoś zjeść.

Kiedy należałoby zacząć podawać chorym gliptyny?

Zalecenia idą w tym kierunku, żeby te leki stosować jak najwcześniej, ponieważ w miarę upływu czasu w cukrzycy typu 2 zanika produkcja własnej insuliny i wówczas gliptyny przestają być skuteczne. Dlatego skuteczność tych leków w przypadku osób chorujących od wielu lat na cukrzycę jest dużo mniejsza. Im wcześniej więc je podamy, tym lepiej.

Dziś wszystkim chorym podajemy na początek metforminę, która jest lekiem bezpiecznym, nie powoduje niedocukrzeń. Zwykle metformina przestaje być wystarczająco skuteczna w redukcji hiperglikemii w ciągu 1-2 lat, często nawet wcześniej. Wówczas dołączamy kolejny lek przeciwcukrzycowy, najchętniej podawalibyśmy właśnie gliptynę.

Warto też przypomnieć, że metforminy nie toleruje co 6-7 pacjent: pojawiają się u niego objawy ze strony układu oddechowego: bóle brzucha, luźne stolce, uczucie przykrego smaku w ustach. Dla takich chorych pierwszymi lekami z wyboru powinny być właśnie gliptyny. Pochodne sulfonylomocznika prawdopodobnie zeszłyby na trzecie miejsce, czyli byłyby dołączane do terapii do metforminy i gliptyny. To też są dobre leki, jednak przewagą gliptyn jest to, że nie dają niedocukrzeń.

Czy celem leczenia gliptynami jest opóźnienie terapii insuliną?

W tym roku opublikowano wyniki dużego badania TECOS na grupie ponad 10 tys. chorych, w którym okazało się, że pacjenci, którzy przyjmowali sitagliptynę, w ciągu czterech lat o 30 proc. rzadziej wymagali rozpoczynania insulinoterapii niż chorzy, którzy nie przyjmowali tego leku. Badania pokazują również, że pacjenci na wczesnym etapie insulinoterapii, mogą również skorzystać na terapii gliptynami: uzyskują poprawę wyrównania metabolicznego choroby przyjmując mniejsze dawki insuliny i doświadczając rzadziej niedocukrzeń.

Czy w krajach, w których gliptyny są szeroko stosowane, jest też mniej powikłań cukrzycy?

Gliptyny są jeszcze zbyt krótko stosowane, dlatego jeszcze nie można tego udowodnić. Na pewno jest mniej ostrych powikłań, takich jak śpiączki z powodu zbyt niskiego poziomu cukru. Jednak na pewno jeśli chory przyjmuje leki, które nie dają niedocukrzeń i pozwalają bezpiecznie zbliżyć się do prawidłowego poziomu cukru, długofalowo musi to spowodować zmniejszenie ilości powikłań.

Jest to nadal w Polsce grupa leków nierefundowanych?

Niestety, my diabetolodzy nie potrafimy tego zrozumieć. Do tej pory Ministerstwo Zdrowia uważało chyba, że cukrzyca typu 2 nie jest żadnym problemem. To dobrze, że dzieci i chorzy na cukrzycę typu 1 są dobrze zaopatrzeni, jednak nie znaczy to, że chorzy na cukrzycę typu 2 nie wymagają dostępu do dobrych metod leczenia. Punkt widzenia władz często był taki, że jest to choroba, która bierze się z otyłości spowodowanej tym, że chorzy za dużo jedzą i za karę dostają cukrzycy i dobrze im tak. Jakby celowo nie podejmowano dyskusji, nie brano pod uwagę opinii ekspertów i tego, jak rozwija się nowoczesna medycyna. We wszystkich krajach UE nowe grupy leków dostępne dla pewnych grup pacjentów są refundowane. Nie oczekujemy, żeby wszystkie nowe leki były dla wszystkich chorych za darmo, jednak powinny być dostępne dla tych, którzy odnieśliby z nich największą korzyść. Wiemy, że argumenty są po naszej stronie, mówimy o tym przy każdej okazji, obserwujemy, jak te leki stosowane są na świecie.

Te leki na pewno wejdą do refundacji. Bardzo jednak liczymy na to, że stanie się to już wkrótce, mamy nadzieję, że nasze argumenty przeważą. Dziś jesteśmy skansenem, jeśli chodzi o leczenie cukrzycy. Cukrzyca typu 2 jest jedyną chorobą dotyczącą dużej liczby pacjentów, w przypadku której od ośmiu lat nie wprowadzono w Polsce do refundacji żadnych ? nie licząc długodziałających analogów insuliny ? nowych leków, a w tym czasie na świecie weszły do terapii trzy duże grupy leków, które zmieniły w zasadniczy sposób terapię cukrzycy w wielu krajach, nawet biedniejszych niż Polska. Mamy nadzieję, że nowe kierownictwo Ministerstwa Zdrowia tę sytuację zmieni, bo obecna ekipa, gdy była w opozycji, bardzo życzliwie traktowała chorych na cukrzycę, spotykaliśmy się ze zrozumieniem. Minister Krzysztof Łanda, wysokiej klasy specjalista w dziedzinie farmakoekonomiki, w przeszłości współpracował ze środowiskiem diabetologicznym i temat leków przeciwcukrzycowych jest mu dobrze znany.

Rozmawiała Katarzyna Pinkosz

Artykuł Gliptyny – warto leczyć nowocześnie pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie wzięli udział:

wiceminister zdrowia dr Jarosław Pinkas, poseł sejmowej Komisji Zdrowia dr Krzysztof Ostrowski, prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowy w dziedzinie alergologii i prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, prof. Jan Kuś, kierownik I kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc, prof. Paweł Śliwiński, kierownik II Kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, dr Jerzy Gryglewicz z Uczelni Łazarskiego

oraz z redakcji Świata Lekarza: dr Waldemar Wierzba, red. Paweł Kruś, red. Katarzyna Pinkosz   

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie profesorze, co to za choroba ? samoistnie włóknienie płuc, dlaczego tak trudną ją zdiagnozować i jakie są perspektywy leczenia?

Prof. Jan Kuś:

Jest bardzo wiele typów włóknień płuc. Samoistne, czy idiopatyczne, włóknienie płuc to jedna z chorób zapalnych. Jednak termin ?zapalna? jest nieco mylący, ponieważ w tej chorobie komponenta zapalna jest znikoma, dominuje włóknienie. Nie jest tak, że najpierw dochodzi do zapalenia, a potem do włóknienia, tylko obydwa te procesy toczą się równocześnie.

Zachorowalność wynosi średnio około 5 na 100 000 osób, tak więc w Polsce liczba nowych przypadków rocznie, to blisko 2000, a chorobowość, czyli liczba wszystkich chorych, to około 6 tys. Przed 50. rokiem życia jest to choroba wyjątkowo rzadka. Liczba zachorowań zwiększa się w wieku podeszłym: po 70. roku życia zachorowalność wynosi nie kilka, tylko kilkadziesiąt osób na 100 tysięcy.
Udowodnionymi czynnikami ryzyka są: podeszły wiek, palenie tytoniu (3/4 chorych to palacze), płeć męska. Choroba toczy się przede wszystkim w przestrzeni pęcherzyków płucnych ? włośniczki. Fibroblasty produkują kolagen prowadzący do włóknienia, zwiększają przestrzeń między pęcherzykiem a włośniczką co stanowi barierę dla tlenu. Dochodzi do upośledzenia przenikania tlenu z pęcherzyków płucnych do krwi i w konsekwencji do niedotlenienia narządów.

Choroba zaczyna się podstępnie. Objawy są niecharakterystyczne: duszność, zła tolerancja wysiłku, suchy kaszel, palce pałeczkowate, trzeszczenia nad dolnymi polami płuc ? podobne jak w zapaleniu płuc czy niewydolności krążenia. Chorzy przychodzą do lekarza zwykle, gdy objawy są już nasilone.

Problemem jest spadek pojemności życiowej płuc. U zdrowych osób pojemność życiowa płuc spada o 30-50 ml rocznie. Chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc tracą rocznie 200-400, a nawet 600 ml. Mediana przeżycia wynosi 3 lata. Rokowanie jest złe: gorsze niż w większości nowotworów złośliwych ? tylko w raku płuca i raku trzustki 5-letnie przeżycia są gorsze niż w samoistnym włóknieniu płuc. Natomiast w takich nowotworach, jak piersi, jelita grubego, nerek, w białaczkach, przeżycia są wielokrotnie dłuższe. Większość chorych umiera z powodu przewlekłej niewydolności oddychania. Powoli się duszą.

Lekarze pierwszego kontaktu są nastawieni na diagnozowanie chorób powszechnie występujących, dla często mylnie rozpoznają zapalenie płuc, mimo że chory nie ma wskaźników zapalenia, gorączki, podwyższonego CRP. Powinni chorego skierować do pneumonologa. Kryteria rozpoznania choroby zostały ujęte w wytycznych z 2011 roku opracowanych przez ekspertów, którzy reprezentowali najważniejsze towarzystwa naukowe chorób płuc z wszystkich kontynentów. Głównymi kryteriami są: wykluczenie znanej przyczyny włóknienia płuc oraz stwierdzenie cech zwykłego śródmiąższowego zapalenia płuc. Diagnostyka bazuje przede wszystkim na badaniu radiologicznym metodą tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości, która uwidocznia charakterystyczne zmiany dla idiopatycznego włóknienia płuc.

Wytyczne z 2011 roku nie wskazywały żadnego leczenia farmakologicznego, które byłoby przydatne w tej chorobie. Zdecydowane ?Tak? było przyporządkowane tlenoterapii oraz przeszczepieniu płuc, które jednak nie może być procedurą powszechną, ze względu na koszty i ograniczoną liczbę dawców. Słabe ?Tak? autorzy zaleceń dali rehabilitacji, glikosteroidom tylko w zaostrzeniach choroby. Zaleca się też leczenie zarzucania żołądkowo-przełykowego, jeśli występuje, oraz nadciśnienia płucnego, co jednak jest problematyczne. Autorzy wytycznych dali mocne ?Nie? przewlekłemu stosowaniu glikosteroidów, glikosteroidów z lekami immunosupresyjnymi oraz lekom immunomodulującym. W 2011 roku istniał jeszcze pogląd, że leczenie sterydami z azatiopryną i acetylocysteiną może przynosić korzyść. Jednak w 2012 roku opublikowano nowe prace, w których wykazano, że chorzy leczeni immunosupresyjnie częściej umierali i trafiali do szpitala niż ci, którzy dostawali placebo. Dlatego obecnie leczenie immunosupresyjne z acetylocysteiną jest również przeciwwskazane.

Pierwszym, który zwrócił uwagę na możliwość leczenia włóknienia płuc starym lekiem przeciwzapalnym i przeciwbólowym, jakim jest pirfenidon, był japoński badacz Azuma. Badanie z podwójnie ślepą próbą kontrolowane placebo było zaplanowane na półtora roku. Po dziewięciu miesiącach wykonano jednak wstępną analizę wyników, która wykazała, że u chorych otrzymujących placebo pojemność życiowa płuc obniżyła się o 130 ml, a otrzymujących pirfenidon ? tylko o 30 ml. Zaostrzenia często prowadzące do zgonu w grupie otrzymujących placebo wystąpiły u 14 proc., a w grupie pirfenidonu ? żadnego. Z tego powodu badanie zostało przerwane przez komisję etyczną, jako nieetyczne w ramieniu placebo. Lek został zarejestrowany w 2008 roku w Japonii i niektórych krajach Azji Południowo-Wschodniej. Za tym badaniem poszły kolejne. W 2011 roku lek został zarejestrowany w UE. FDA odmówiła jednak rejestracji, żądając jeszcze jednego badania. Zostało ono wykonane na grupie 555 chorych ? to ogromna liczba w przypadku choroby rzadkiej. Wykazało ono, że tempo spadku pojemności życiowej u osób, które dostawały pirfenidon, w porównaniu do placebo, jest istotnie wolniejsze. Lek został zarejestrowany w 2014 w USA.

Kolejnym lekiem, który hamuje rozwój włóknienia płuc, jest nintedanib. Badania kliniczne INPULSIS 1 i 2, wykonane na ponad 1000 chorych, wykazały korzyści: w grupie przyjmujących placebo pojemność życiowa płuc w ciągu roku spadła o ponad 200 ml, a w grupie nintedanibu ? o około 100 ml. Nintedanib został zarejestrowany w USA w 2014, a w UE w lutym 2015 ze wskazaniem leczenia samoistnego włóknienia płuc. Wspomniane wyżej międzynarodowe wytyczne leczenia zostały zmodyfikowane w lipcu 2015. Wskazano warunkowo do leczenia samoistnego włóknienia płuc nintedanib i pirfenidon. Słowo ?warunkowo? zostało wytłumaczone we wstępie do wytycznych: wzięto pod uwagę koszty leczenia i działania niepożądane: najczęstszym działaniem niepożądanym nintedanibu jest biegunka, a pirfenidonu ? dolegliwości dyspeptyczne i uczulenie na światło.

Co możemy zrobić więcej dla chorych na samoistne włóknienie płuc? Po pierwsze: poprawić świadomość istnienia tej choroby u lekarzy pierwszego kontaktu. Powinny być tworzone centra eksperckie, w których diagnoza byłaby ustalana lub weryfikowana, szczególnie jeśli chorzy mieliby być kwalifikowani do leczenia. Ważne jest też tworzenie grup wsparcia dla chorych oraz udostępnienie nowych leków o udokumentowanej skuteczności.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie ministrze, czy jest szansa, żeby w Polsce powstały centra eksperckie, zajmujące się diagnostyką i leczeniem tej choroby, a leki na choroby rzadkie, jak samoistne włóknienie płuc, wchodziły do refundacji? Do tej pory zwykle dostawały negatywną opinię AOTMiT z powodów ekonomicznych. Czy jest szansa na zmianę podejścia do chorób rzadkich?

Minister Jarosław Pinkas:

Gdybym był przekonany, że nie mogę nic zrobić, to by mnie na tym spotkaniu nie było. Wszyscy pacjenci są tacy sami: nie mamy prawa wybierać chorych do leczenia tylko dlatego, że ktoś ma chorobę częstą lub rzadką. Byłoby to skrajnie nieuczciwe. Choroby rzadkie to istotny problem. Istnieje w Polsce idea solidaryzmu społecznego; z takim programem przyszliśmy
i m.in. dlatego jestem w resorcie zdrowia: wygrała polityka sprawiedliwości i solidaryzmu społecznego.

Jeśli chodzi o samoistne włóknienie płuc, to mogę powiedzieć, że im więcej będzie wyników badań opartych o Evidence Based Medicine (EBM), tym większa szansa, by AOTMiT mogła podjąć racjonalną decyzję. My te racjonalne decyzje będziemy podejmować, gdy będzie odpowiednia ilość EBM. Niedługo pewnie będą nowe badania kliniczne, które pokażą, że w tym przypadku nie ma żadnych wątpliwości. Mam nadzieję, że chorzy ze zwłóknieniem płuc się tego doczekają.

Myślę, że w tej chwili w Polsce będzie zupełnie inne podejście do procesu refundacyjnego. Zamierzamy być bardziej transparentni, bardziej słuchać grup ekspertów. Refundacje nie będą tylko związane z pieniędzmi, Ministerstwo Zdrowia to nie jest ministerstwo księgowych. Ministerstwo Zdrowia musi tworzyć politykę zdrowotną i patrzeć na efekty. Oczywiście, wiele bez pieniędzy się nie zrobi, jednak można tak alokować środki, żeby ci, którzy do tej pory byli wyrzuceni poza nawias, teraz otrzymali szansę leczenia.

Taki jest przekaz na sam początek pracy w resorcie. Minister Radziwiłł jest znakomicie wykształconym lekarzem. Jest także dobrym człowiekiem, który przyszedł do ministerstwa celem realizacji swojej misji. Ja również po to przyszedłem. Nie nadzoruję bezpośrednio AOTMiT, jest to w kompetencjach ministra Łandy, jednak chyba nie ma w Polsce równie wybitnego specjalisty, jak on, jeśli chodzi o ocenę technologii medycznych, który wie, jaką metodologię stosować, żebyśmy mogli jak najlepiej wypełniać swoją misję.

Dr Waldemar Wierzba:

Panie ministrze, bardzo dziękujemy. Wierzymy, że w Ministerstwie Zdrowia rzeczywiście zmieni się podeście do chorób rzadkich. Już widzimy pierwsze jaskółki zmian, zauważamy, że już jest inne podejście do tego typu zagadnień.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Panie ministrze, dziękujemy za słowa, na które czekali lekarze, a przede wszystkim pacjenci.
Panie profesorze, pan również opiekuje się chorymi na samoistne włóknienie płuc. Jak wygląda ich życie? Chorzy na ciężką postać POChP muszą 15 godzin dziennie oddychać tlenem. Czy samoistne włóknienie płuc też do tego prowadzi?

Prof. Paweł Śliwiński:

Jak to już zaznaczył prof. Kuś, obecnie w Polsce chorzy na samoistne włóknienie płuc nie są leczeni farmakologicznie. Nowe leki nie są refundowane, a bez refundacji leczenie nie jest możliwe, żaden chory nie jest w stanie na to sobie pozwolić. Większość zachorowań dotyczy osób po 55. roku życia, to zazwyczaj mniej zamożna część społeczeństwa. Bez pomocy finansowej pod postacią refundacji leków nie są w stanie się leczyć.

Jedyną formą leczenia pozostaje obecnie leczenie paliatywne. Tlenoterapia ? o ile jest skuteczna, jeśli tak można powiedzieć, pod kątem przedłużania życia chorych na POChP ? u chorych z samoistnym włóknieniem płuc nic nie zmienia w przebiegu choroby. Chorzy umierają tak samo szybko, będąc na tlenoterapii, jak bez niej. Rozpoczęcie tlenoterapii to w ich przypadku w zasadzie pierwszy etap terapii paliatywnej. Kolejnym etapem leczenia niewydolności oddychania u chorych na POChP jest wspomaganie oddychania za pomocą nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej. Takie próby były czynione u chorych z samoistnym włóknieniem płuc, jednak wiemy, że są nieskuteczne.

Jest jeszcze jeden element leczenia niefarmakologicznego: przeszczepianie płuc. Zyskuje on coraz większe znaczenie w krajach, gdzie programy przeszczepiania płuc są dobrze rozwinięte. Niestety, w Polsce program przeszczepiania płuc jest mocno niedoskonały. Obecnie w zasadzie funkcjonują tylko dwa ośrodki: w Zabrzu i Szczecinie, które w sumie przeszczepiły płuca u około 150 chorych w całej historii swojego istnienia. Dla porównania ośrodki np. w Niemczech dokonują 150-200 przeszczepów rocznie. To pokazuje dystans, jaki mamy do pokonania. Przeszczepienie płuc nie jest złotym środkiem, jednak u niektórych chorych (młodych) taki sposób leczenia byłby skuteczny.

Jeśli chodzi o leczenie farmakologiczne, to jedyną barierą jest decyzja ekonomiczna, która by pozwoliła na refundację leków, o których wspominał prof. Kuś, mianowicie pirfenidonu i nintedanibu. Powinna za tym iść odpowiednia organizacja systemu, który by odpowiednio kwalifikował i nadzorował prowadzenie diagnostyki i leczenia.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Dr Waldemar Wierzba badał sprawę, dlaczego AOTMiT wydał decyzję negatywną, jeśli chodzi o nintedanib.

Dr Waldemar Wierzba:

Mam wrażenie, że do tej pory jedynym kryterium branym pod uwagę, była cena świadczenia. A przecież ze znakomitej prezentacji prof. Kusia wynika, że dla tych chorych nie ma alternatywy. Są tylko te dwa leki, obydwa zarejestrowane, ale żaden w Polsce nierefundowany. W dodatku nintedanib dostał negatywną rekomendację AOTMiT. Główne uzasadnienie Rady Przejrzystości było takie, że został przekroczony próg efektywności kosztowej. Rzecz w tym, że efektywność kosztowa terapii nintedanibem AOTMiT porównywała do obecnie stosowanej kuracji, a przecież takiej terapii nie ma, bo leki, które obecnie podaje się chorym, wręcz szkodzą ? co pan profesor znakomicie przedstawił. A one też kosztują, pacjenci leżą w szpitalach.

Wiemy, że nowe leki zmniejszają liczbę zaostrzeń, dwukrotnie spowalniają utratę pojemności płuc. Terapia nintedanibem jest w wielu krajach refundowana: w Niemczech, Czechach, Francji, Szwecji, Austrii, ostatnio w Słowenii, która jest krajem o podobnym PKB na osobę jak Polska. W żadnym kraju ten lek nie dostał negatywnej rekomendacji: tylko w Polsce. Miałbym postulat, żeby nie traktować po sierocemu chorób sierocych.

Red. Paweł Kruś:

Mam pytanie generalnie dotyczące chorób rzadkich w Sejmie. W ubiegłej kadencji jednym z bardzo dobrych zespołów działających w parlamencie był zespół ds. chorób rzadkich. Czy taki zespół będzie teraz powołany?

Poseł Krzysztof Ostrowski:

Jestem pierwszy raz w tej kadencji posłem, jestem też praktykującym lekarzem, zarządzałem szpitalem. Kandydowałem do Sejmu dlatego, że widziałem, że w służbie zdrowia źle się dzieje, chciałem się zaangażować, żeby ją naprawić. Jeżeli chodzi o zespoły parlamentarne, to ich istnienie jest inicjatywą posłów. Jeśli jest potrzeba istnienia takiego zespołu, poprzedni miał osiągnięcia i warto by było, by istniał także w tej kadencji, to mógłbym się podjąć pracy w takim zespole.

Red. Paweł Kruś:

Wracając do samoistnego włóknienia płuc: jakie byłyby koszty terapii nowymi lekami?

Prof. Karina Jahnz-Różyk:

To na razie nie jest określone, to sprawa Komisji Ekonomicznej, która negocjuje ceny. Ważna jest jednak sprawa populacji chorych. Nie mamy rejestru. Liczę na nowe władze w Ministerstwie Zdrowia, że coś w tej sprawie zmienią. Rejestry pozwalają na określenie epidemiologii tych schorzeń. Jeśli oceniamy wpływ leczenia na budżet, to kluczową sprawą jest, ilu pacjentów będzie potencjalnie leczonych. Często negatywne oceny AOTMiT wynikają z tego, że trudno ocenić liczbę chorych.

Prof. Paweł Śliwiński:

Mamy około 300 chorób śródmiąższowych. Każda z nich jest chorobą rzadką. Medycyna zmierza dziś w kierunku terapii personalizowanej, w każdej jednostce chorobowej próbujemy leczyć w sposób zindywidualizowany. Leki na choroby rzadkie są znacznie droższe od terapii chorób powszechnych. Jest to w pewien sposób apel do Ministerstwa Zdrowia, by zacząć myśleć bardziej perspektywicznie o kryteriach i kosztach nowej terapii. Będzie coraz więcej sytuacji, gdy będziemy mieć doskonały, ale drogi lek tylko dla określonej, nielicznej populacji chorych. Dlatego tak ważne jest prowadzenie rejestrów pacjentów z chorobami rzadkimi.

Poseł Krzysztof Ostrowski:

Mam świadomość, że samoistnie włóknienie płuc to wycinek szerszego problemu. W Sejmie jest wielu posłów, wielu z nich to osoby dobrej woli, pozytywne zmiany widać już w Ministerstwie Zdrowia. Mam nadzieję, że te zmiany zaowocują tym, że rozdział pieniędzy będzie sprawiedliwszy, racjonalniejszy.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Pani profesor, czy dla tak małych grup chorych dobrym wyjściem są właśnie programy lekowe? Jakie są w tej sprawie doświadczenia?

Prof. Karina Jahnz-Różyk:

W polskim systemie ochrony zdrowia jest pojęcie programu lekowego jako świadczenia gwarantowanego, czyli przeznaczonego dla relatywnie drogich leków, dedykowanych niewielkiej liczbie pacjentów. Programy lekowe składają się z dwóch części: pierwsza to coś w rodzaju badania klinicznego ? ma kryteria włączenia i wyłączenia ? druga to obserwacja pacjenta w życiu codziennym. W tej chwili funkcjonuje około 70 programów lekowych, w tym 23 onkologiczne. Dla porównania, w 2011 roku tych programów było tylko pięć. Około 15 proc. budżetu NFZ przeznacza się na koszty programów lekowych w Polsce ? to dane z 2014 roku. Głównie są to koszty substancji czynnych.

Jest bardzo skomplikowana droga wprowadzenia leku do refundacji: zaczyna się w Ministerstwie Zdrowia, następnie w AOTMiT weryfikuje się raporty HTA, biorąc pod uwagę efektywność kliniczną, ekonomiczną i wpływ na budżet. Potem Komisja Ekonomiczna MZ rozmawia na temat ceny leków i instrumentów podziału ryzyka. Ostateczna decyzja należy do Ministra Zdrowia.

Jako osoba, która prowadzi dwa programy lekowe, uważam generalnie, że jest to dobre rozwiązanie dla chorób rzadkich. Na pewno należałoby poprawić system monitorowania programów i przekształcić bazy danych z programów lekowych w rejestry medyczne. To pokazałoby, jak wyglądają populacje chorych w Polsce.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Do tej pory mówiliśmy o kosztach leczenia. Panie doktorze, a jakie są koszty nieleczenia samoistnego włóknienia płuc?

Dr Jerzy Gryglewicz:

Głównym obszarem, który udało nam się zweryfikować, jest leczenie szpitalne: koszty związane z hospitalizacją chorych na samoistne włóknienie płuc to 16 mln zł. Należałoby się jednak zastanowić, czy hospitalizacja przynosi elekt leczniczy, skoro ? jak zauważył prof. Śliwiński ? jedyną możliwością terapii jest leczenie tlenem i przeszczep płuc. Zapewnienie tlenoterapii w warunkach ambulatoryjnych przyniosłoby oszczędności, które mogłyby spowodować zwiększenie puli pieniędzy na refundację nowych terapii lekowych w samoistnym włóknieniu płuc, poprawiając efekty leczenia.

Współczuję pulmonologom braku obecnych możliwości terapeutycznych ? to niewątpliwie rodzi frustrację wśród pacjentów i wśród lekarzy, którzy nie mają praktycznie nic do zaoferowania pacjentom, bo nawet rehabilitacja nie przynosi spodziewanych efektów. Praktycznie pozbawiamy pacjentów nadziei.

Jesteśmy jednym z nielicznych państw UE, który nie ma Narodowego Programu Leczenia Chorób Rzadkich. Koszty społeczne chorób rzadkich są dużym problemem, bo brak odpowiedniego leczenia powoduje, wysokie koszty społeczne tych chorób. Jeśli chodzi o tę jednostkę chorobową ? a raczej o grupę chorób, bo ZUS nie rozróżnia samoistnego włóknienia płuc, tylko choroby tkanki śródmiąższowej ? to stan kliniczny powoduje, bardzo szybko od rozpoczęcia choroby uzyskują renty z tytułu niezdolności do pracy. W naszym raporcie koszty rent ponoszonych przez ZUS w 2012 w tej grupie chorych to było 10 mln zł, natomiast koszty absencji chorobowej ? 6 mln zł. Tak więc leczenie mogłoby przynieść oszczędności po stronie ZUS. Warto brać to także pod uwagę przy podejmowaniu decyzji o refundacji.

Obecnie refundowane jest w Polsce w wielu przypadkach bardzo drogie leczenie w chorobach onkologicznych, dlatego również dla innych jednostek chorobowych powinno być takie refundowane leczenie w sytuacjach gdy mamy świadomość, że istnieją leki ratujące życie, a przynajmniej je wydłużające. Wiem, że onkologia jest priorytetem, ale nie możemy zapominać o innych pacjentach, gdzie efekty leczenia mogą być nawet lepsze.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Czy dzięki odpowiednio wczesnemu zastosowaniu nowych leków można by bardziej wydłużyć życie pacjentów?

Prof. Jan Kuś:

Tak można by było powiedzieć przez analogię do innych chorób, jednak badań potwierdzających jeszcze nie ma. Analiza wyników z połączenia kilku badań klinicznych z pirfenidonem, co dało ponad 1200 obserwacji, wykazała, że w grupie pirfenidonu śmiertelność była istotnie mniejsza niż w grupie placebo. Do tych badań kwalifikowano pacjentów, którzy mieli pojemność życiową płuc 50-80 proc. należnej. W badaniach klinicznych nintedanibu nie było ograniczeń, chorzy z lepszymi i gorszymi wskaźnikami pojemności płuc nie różnili się zahamowaniem tempa spadku pojemności życiowej płuc. Lek u chorych z lepszymi wskaźnikami był tak samo efektywny jak zastosowany u tych, którzy mieli gorsze parametry.

Red. Katarzyna Pinkosz:

Prof. Władysław Pierzchała, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, również powtarza, że samoistne włóknienie płuc jest chorobą znaczne gorszą niż rak. Dziękując ekspertom za wystąpienia i dyskusję, pozostaje mieć nadzieję, że pamiętając o tym, że każda choroba jest ciężka, stanie się tak, jak zapewniał pan minister Jarosław Pinkas, że ministerstwo nie zapomni o chorobach rzadkich.

Artykuł Samoistne włóknienie płuc – Ważny problem społeczny pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Nagrody Nobla ? najwyższe naukowe odznaczenie na świecie, przyznawane za osiągnięcia w dziedzinie nauki, literatury oraz pokojowa od 1901 roku i ufundowane przez wynalazcę dynamitu ? do dziś dnia wzbudzają duże emocje. W tegorocznej edycji w dziedzinie medycyny honoru tego dostąpiło trzech naukowców: Youyou Tu, William C. Campbel oraz Satoshi Omura. Sławę przyniosły im badania nad lekami na choroby pasożytnicze.

Leki odkryte przez tegorocznych laureatów Nobla z dziedziny fizjologii i medycyny pozwoliły na skuteczną walkę z malarią oraz chorobami wywoływanymi przez pasożytnicze nicienie, jak słoniowacizna czy ślepota rzeczna ? podkreślił Komitet Noblowski. Pierwszą tegoroczną noblistką z dziedziny medycyny została pani profesor z Chin Youyou Tu, która odkryła artemizynę, lek znacząco obniżający śmiertelność wśród chorych na malarię. Drugą część nagrody zdobył zespół, który odkrył lek avermektynę: William C. Campbel ? profesor pochodzenia irlandzkiego pracujący w USA oraz Satoshi Omura ? emerytowany japoński profesor, światowej sławy ekspert w dziedzinie chemii bioorganicznej. Przyjrzyjmy się więc bliżej sylwetkom tegorocznych laureatów.

Prof. Youyou Tu

Profesor Youyou Tu skończyła w tym roku 85 lat. Jest dwunastą kobietą, która otrzymała Nagrodę Nobla, ale pierwszą pochodzącą z Chin. Za odkrycie leku przeciwmalarycznego została uprzednio nagrodzona Nagrodą Laskera. Pani profesor jest specjalistką w zakresie chemii farmaceutycznej, w latach 1951-1955 studiowała na Wydziale Farmaceutycznym Akademii Medycznej w Pekinie (obecnie Centrum Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Pekińskiego). Następnie pracowała zawodowo w Akademii Chińskiej Medycyny Tradycyjnej. To właśnie do osiągnięć starych przepisów medycyny chińskiej postanowiła sięgnąć Youyou Tu.

W latach 60. XX wieku prowadzone były zakrojone na światową skalę badania naukowców, poszukujących bardziej skutecznego leku na malarię, która dziesiątkowała ludność wielu krajów Afryki oraz Azji, w tym również niektórych regionów Państwa Środka. W wieku 39 lat pani profesor przebadała ponad dwa tysiące starożytnych przepisów na leki i do 1971 roku sporządziła prawie 400 ekstraktów z ponad 200 ziół, następnie testowała je na myszach. Skuteczne okazało się zioło o nazwie Artemisia annua (bylica roczna), które niegdyś stosowano w leczeniu gorączki. Pani profesor zmodyfikowała proces przygotowywania preparatu z tego zioła, zaprzestała procesu parzenia go, które niszczyło właściwości bylicy. Zamiast tego preparat zaczęto przygotowywać w ciepłej wodzie, w 1972 roku okazał się on być skuteczny nie tylko na myszach, ale w eksperymentach na małpach! Rok później Youyou Tu zsyntetyzowała leki ? otrzymała produkt o nazwie dihydroartemizyna. Od nazwy rośliny lek nazwano artemizyną. Co ciekawe, pani profesor wykazała się niemałą odwagą ? lek najpierw wypróbowała na sobie, dopiero później rozpoczęto badania na ochotnikach. Swoje wyniki badań opublikowała w 1977 roku.

Wiadomo, że Youyou Tu żyła w bardzo skromnych warunkach, obecnie pełni funkcje głównego naukowca na Akademii Medycyny Chińskiej. Jak wspomniano
? jest laureatką nagrody Laskera ? amerykańskiej nagrody naukowej w dziedzinie medycyny, uznawanej za zapowiedź Nobla. Podczas odbioru odznaczenia w 2011 roku podkreśliła, że największą nagrodą jest to, że udało się jej uratować życie wielu ludzi. Profesor Youyou jest mężatką oraz matką dwóch córek.

Prof. Satoshi Omura

Satoshi Omura jest 80-letnim emerytowanym profesorem na Uniwersytecie Kitasato. Ten japoński biochemik studiował chemię w Uniwersytecie w Tokio do 1963 roku. W 1968 otrzymał stopień doktora nauk farmaceutycznych na Uniwersytecie Tokijskim, następnie w 1970 roku ? doktora nauk chemicznych. W latach 1963-1965 pracował na Uniwersytecie Yamanashi, a od 1965 na Uniwersytecie Kitasato. Profesor Omura był zafascynowany badaniami gleby, gdzie poszukiwał substancji bioaktywnych pochodzenia mikrobiologicznego. Badania były pionierskie. Profesor opracował metody izolowania pożytecznych mikroogranizmów pochodzących z ziemi, odkrył 13 nowych rodzajów i 42 nowe gatunki bakterii. Wiele z nich potrafiło wytwarzać skuteczne substancje bakteriobójcze. Bakterie z rzędu Streptomyces zdolne były do wytwarzania leku przeciwbakteryjnego, m.in. streptomycyny. Wśród wyhodowanych prawie 50 kultur bakterii były Streptomyces avermitilis ? szczep przydatny w zwalczaniu pasożytów zwierząt domowych i hodowlanych. Satoshi Omura i jego współpracownicy wyizolowali składniki aktywne: awermektynę oraz iwermektynę ? wykorzystaną jako środek nicieniobójczy w leczeniu filariozy, onchocerkozę czy też ślepoty rzecznej.

Wśród innych substancji odkrytych pod nadzorem japońskiego profesora są: cerulenin ? inhibitor biosyntezy kwasów tłuszczowych, a więc prekursor statyn, substancja produkowana przez grzyby cearulens acremonium, a także staurosporyna ? alkaloid pochodzenia mikrobiologicznego hamujący kinazę białka C ? substancja przeciwnowotworowa, obecnie jej pochodne to leki powszechnie stosowane jako cytostatyki typu imatynib czy geftinib. Lek iwermektyna od 1987 roku jest podawany około 300 milionom ludzi rocznie. Przewiduje się, że do 2025 roku wyeliminuje on całkowicie na świecie onchocerkozę, a do 2020 roku słoniowaciznę. Odkrycie to jest więc swoją skalą porównywane z wynalezieniem penicyliny!

Profesor Satoshi Omura otrzymał liczne nagrody i wyróżnienia, m.in. niemiecki Złoty Medal Roberta Kocha, Japan Academy Prize czy Nagrodę Księcia Mahidol przyznawaną w Tajlandii. Od 1973 jest redaktorem, a w latach 2004-2013 był redaktorem naczelnym Journal of Antibiotics, wydał wiodące podręczniki o antybiotykach makrolidowych. Prywatnie Satoshi Omura jest wytrawnym golfistą, narciarzem i mecenasem sztuki japońskiej.

Prof. William C. Campbel

Profesor Campbel również ma skończone 85 lat. Jest biologiem i parazytologiem pochodzenia irlandzkiego, który wykazał się odkryciem nowej metody leczenia zakażeń wywołanych przez robaki obłe. Profesor pracował w Instytucie Badań Terapii Merck w latach 1957-1990, obecnie jest emerytowanym pracownikiem naukowym w Drew University w Madison (stan New Jersey). Profesor William jest trzecim synem irlandzkiego gospodarza, urodzonym w Hrabstwie Donegal w Irlandii. Ukończył z wyróżnieniem w dziedzinie zoologii Trinity College w Dublinie w 1952 roku. Pięć lat później obronił doktorat w Uniwersytecie w Madison. Swoje badania nad lekami przeciw zakażeniom wywoływanym przez obleńce wykonywał w Instytucie w Merck. William C. Campbel jest drugim w historii Irlandczykiem, który otrzymał nagrodę Nobla, po Erneście Waltonie, który w 1951 roku otrzymał Nobla w dziedzinie fizyki. W wolnych chwilach profesor uwielbia tenisa stołowego i spływy kajakowe.

Artykuł Leki na robaki produkt na medal pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Eurostat przewiduje, że Polska będzie krajem, w którym tempo starzenia się społeczeństwa będzie należało do najszybszych w Unii Europejskiej. Dane te pokazują, przed jakim wyzwaniem w niedalekiej przyszłości stanie w Polsce polityka społeczna i zdrowotna.

Starość, według obecnie stosowanego podziału, dzieli się na trzy fazy: młodzi starzy, starzy starzy i najstarsi starzy. Pierwszą grupę stanowią osoby w przedziale wiekowym 60-74 lata, w pełni sprawne fizycznie i psychicznie. Druga grupa zamyka się w przedziale wiekowym 75-84 lat. Są to osoby już wymagające pewnej pomocy w życiu codziennym sprowadzającej się do zrobienia zakupów, sprzątania, a także prania. Trzecia, najstarsza grupa to osoby po 85. roku życia. Uznaje się, że są to osoby potrzebujące już stałej pomocy, w tym także ze strony różnego typu instytucji zajmujących się ludźmi w starszym wieku. W Polsce przyjmuje się, że stałej pomocy w życiu codziennym wymagają osoby w wieku 75-80 lat. Jest to spowodowane krótszym średnim trwaniem życia w naszym państwie w porównaniu z krajami Europy Zachodniej, a także gorszym stanem zdrowia osób starszych.

Społeczeństwo się starzeje

Przemiany ustrojowe zapoczątkowane w 1989 roku zaowocowały m.in. wydłużeniem się wieku życia Polaków. Jest to efekt zmian w nawykach żywieniowych, a także poprawa  opieki medycznej. Wraz z wydłużeniem się wieku Polaków spada niestety dzietność, co powoduje niekorzystne zmiany demograficzne. Efektem tego jest stale postępujące starzenie się społeczeństwa. Nie jest to problem tylko i wyłącznie Polski. Zjawisko to jest powszechne w państwach wysokorozwiniętych, przy czym największy odsetek ludzi w wieku 65+, a także w subpopulacji 80+ ma Europa. W 2000 roku wśród 25 krajów mających największy odsetek ludzi w wieku 65+ jedynym państwem spoza naszego kontynentu była Japonia. Szacuje się, że w 2030 roku w wieku 75+ będzie około 12 proc. mieszkańców Starego Kontynentu, a 7 proc. będą stanowić osoby po osiemdziesiątce.

Zdaniem ekspertów są dwa główne powody starzenia się społeczeństwa polskiego. Pierwszą, zasadniczą przyczyną tego stanu rzeczy jest wydłużenie się wieku życia, wynikająca ze zmniejszenia umieralności osób starszych. Wzrost procentowy osób po 65. roku życia jest widoczny w przedziałach 65-79 lat oraz 80 lat i więcej. Zjawisko to jest obserwowane od początku transformacji ustrojowej. Drugą przyczyną procesu starzenia się społeczeństwa polskiego jest obserwowany spadek dzietności, będący poniżej poziomu zapewniającego zastępowalność pokoleń. Według prognoz Głównego Urzędu Statystycznego do 2050 roku będzie rosła populacja osób po 65. roku życia, by w roku 2035 zbliżyć się do ? społeczeństwa (8,358 mln). Natomiast za 20 lat grupa 80+ ma liczyć ponad 2,5 mln osób.

Wyzwania dla Polski

GUS przewiduje, że wyższy odsetek osób w wieku 80+ będzie mieszkał w miastach, co pokazuje ciągły podział na miasto i wieś w dostępie do opieki medycznej, a także różnicę w podejściu do takich spraw jak dbanie o własne zdrowie i zmianę w diecie. Procentowy udział osiemdziesięciolatków ma osiągnąć w 2050 roku przeszło 10 procent, przy prawie 4 proc. w 2013 roku. W 2050 roku w Polsce będzie żyło prawie 60 tys. stulatków.

Eurostat przewiduje, że Polska będzie krajem, w którym tempo starzenia się społeczeństwa będzie należało do najszybszych w Unii Europejskiej. Dane te już teraz pokazują, przed jakim wyzwaniem w niedalekiej przyszłości stanie w Polsce polityka społeczna i zdrowotna, choć i teraz leczenie ludzi starych jest problemem. 20-30 proc. tej grupy wiekowej to przewlekle chorzy, a 2-10 proc. niedołężni.

Schemat leczenia

Z dostępnych danych wynika, że blisko 80 proc. osób w wieku 65+ choruje na nadciśnienie tętnicze. Wraz z wiekiem rośnie też śmiertelność z powodu udaru i zawału serca. A to tylko niektóre choroby, z którymi muszą się zmagać starsi ludzie?

Osobnym zagadnieniem są przyczyny porażek terapeutycznych u osób starszych. Według profesora Tomasza Grodzickiego, kierownika Katedry Chorób Wewnętrznych i Gerontologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, przyczyn porażek należy szukać, po pierwsze, w niewłaściwej diagnozie. Na drugim miejscu specjalista wymienia nieuleczalną chorobę, a na trzecim ? nihilizm terapeutyczny, czyli przekonanie, że w przypadku starości nie warto podejmować się leczenia. Na kolejnych miejscach znalazły się: zbyt agresywna terapia, terapia chorób, a nie chorego, brak współpracy i wysokie koszty. Przyczyn niepowodzenia w leczeniu osób w wieku 65+ należy też upatrywać w ilości leków, które muszą zażywać. Statystyczny przedstawiciel tej grupy wiekowej przyjmuje pięć leków, z czego cztery leki są na receptę. Dla porównania, osoby z przedziału 55-59 lat pobierają trzy leki, w tym dwa na receptę.

Zdaniem specjalistów problemem jest nieprzestrzeganie przez chorych zaleceń lekarskich. Przeciętnie chory przyjmuje 75 proc. przepisanych dawek, a 60 proc. z nich o odpowiedniej porze. Najmniejszy problem jest w przypadku chorych, którzy mają przyjmować lek raz dziennie. Wraz ze wzrostem częstotliwości i ilości zażywania leków maleje liczba osób przyjmujących leki o właściwym czasie. Jest to związane przede wszystkim z zapominaniem o zażyciu leków. Z dostępnych badań wynika, że 10 proc. chorych zapomina w ciągu dnia przyjąć swój lek. Stąd też w przypadku osób starszych lepiej się sprawdzają leki złożone. Do problemów w leczeniu ludzi starszych dodać tu jeszcze można brak skłonności do samokontroli i samoleczenia, a także złe zrozumienie zaleceń lekarza. To oznacza m.in. konieczność wprowadzenia schematu leczenia bardziej przyjaznego dla pacjenta, zwłaszcza pacjenta z kategorii 65+.

Artykuł Problemy seniorów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Przesiewowe badanie ultrasonograficzne w pierwszym trymestrze ciąży stanowi obecnie nieodłączny element opieki nad kobietą w ciąży. Umożliwia ono oprócz określenia wieku płodu i płci, wykrycie wad płodu, w tym wad cewy nerwowej.

Częstość występowania wad cewy nerwowej szacuje się na 8-9 przypadków na 10 000 ciąż. Obraz kliniczny wad cewy nerwowej jest zróżnicowany począwszy od całkowitego braku objawów lub lekkich deficytów neurologicznych aż po wady letalne, takie jak bezmózgowie czy też przepuklina mózgowa. Rozszczep kręgosłupa jest najpowszechniejszą wadą cewy nerwowej. Jest to heterogenna wada, wśród której wyróżnia się rozszczep kręgosłupa ukryty, przepuklinę oponową oraz przepuklinę oponowo-rdzeniową. Jednocześnie należy nadmienić, że w Europie 50,3 proc. ciąż z wadą cewy nerwowej to ciąże z ukrytym rozszczepem kręgosłupa, a blisko 40 proc. ciąż z rozpoznaną tą postacią wady prowadzi do żywych urodzeń.

Rozwój cewy nerwowej

Do zamknięcia cewy nerwowej dochodzi zwykle pomiędzy 21. a 28. dniem rozwoju embrionalnego. Tym samym ewentualne wady cewy nerwowej powstają na bardzo wczesnym etapie ciąży, jednakże tradycyjnie wykrywane są z wysoką dokładnością dopiero w drugim trymestrze. W efekcie matka informowana jest na bardzo późnym etapie ciąży. Niestety, w tym czasie matka może już wyczuwać ruchy dziecka, co istotnie utrudnia psychiczne przygotowanie się na przyszłość. Jednocześnie opóźnia to wszelkie możliwe rozmowy z lekarzem na temat konsekwencji takiej diagnozy.

Obecnie uważa się, że etiologia powstawania wad cewy nerwowej jest wieloczynnikowa. A predysponować do tego mogą cukrzyca, otyłość, czy też niedobór kwasu foliowego.

Diagnostyka wad cewy nerwowej

Przesiewowe badanie ultrasonograficzne stanowi obecnie nieodłączny element opieki nad kobietą w ciąży. Umożliwia ono oprócz określenia wieku płodu i płci, wykrycie wad płodu, w tym wad cewy nerwowej. W diagnostyce rozszczepu kręgosłupa specjaliści poszukują oznak takich jak objaw banana czy też objaw cytryny. Jeśli po przeprowadzeniu badania ultrasonograficznego podejrzewa się obecność wad cewy nerwowej, lekarz może zaproponować wykonanie amniocentezy, w trakcie której pobierany jest do badania płyn owodniowy. Niestety, jest to zabieg inwazyjny, który związany jest ze zwiększonym ryzykiem poronienia (szacuje się, że ryzyko wynosi od 1/100 do 1/600).

Nowe możliwości diagnostyczne

Niedawno opublikowano wyniki pracy Chen i wsp., których celem była ocena potencjalnego zastosowania rutynowej oceny przezierności wewnątrzczaszkowej (ang. intracranial translucency, IT) i innych struktur tylnej części mózgu we wczesnym wykrywaniu otwartego rozszczepu kręgosłupa w badaniu przesiewowym wykonywanym pomiędzy 11. a 14. tygodniem.

Pomiędzy czerwcem 2010 a październikiem 2013 roku przeprowadzono prospektywne badanie w dziesięciu ośrodkach prenatalnej diagnostyki w Berlinie. Badania USG przeprowadzało 20 ekspertów z certyfikatem DEGUM II lub DEGUM III (Deutsche Gesellschaft für Ultraschall in der Medizin).

U każdej pacjentki wykonywano pełne badanie USG I trymestru. Dodatkowo szczegółowo analizowano struktury tylnej części mózgu. Pośrodkowy pomiar czwartej komory, wyrażony pomiarem IT, wykonywano uwidaczniając zarówno kość nosową, jak i odcinek wykorzystywany do pomiaru przezierności karkowej (ang. nuchal translucency, NT). W tym układzie kość klinowa stanowi echogeniczną strukturę w części środkowej głowy płodu, przylegając do pnia mózgu (ang. brain stem, BS) wraz z jego echogeniczną tylną ścianą, którą stanowią sploty naczyniówkowe komory czwartej i bezechowa komora czwarta (IT). Natomiast z tyłu znajduje się zbiornik wielki (ang. cisterna magna, CM) zlokalizowany pomiędzy splotami naczyniówki i kością potyliczną (ang. occipital bone, OB).

W przypadku otwartego rozszczepu kręgosłupa dochodzi do przesunięcia pnia mózgu ze zwiększeniem jego średnicy, a także dochodzi do zmniejszenia odległości pomiędzy pniem mózgu a kością potyliczną (BS-OB). W rezultacie dochodzi do wzrostu wartości ilorazu tych parametrów (BS/BSOB). Zatarcie CM jest kolejną konsekwencją przesunięcia w dół pnia mózgu, co prowadzi do uzyskiwania niskich wartości przy pomiarze CM lub nawet do całkowitego jego zaniku. Dlatego też patologię tylnej części mózgu podejrzewano, gdy wysoka była wartość pomiaru pnia mózgu oraz wskaźnika BS/BSOB, natomiast gdy niskie były wartości pomiaru CM oraz BS-OB. Pacjentki obserwowano zarówno w badaniu przesiewowym w drugim trymestrze, w trakcie całej ciąży, a także w okresie okołoporodowym.

Do badania włączono 15 526 kobiet ciężarnych i przebadano 16 164 płodów. Mediana wieku wynosiła 33 lata (zakres 15-51). Wśród pacjentek stwierdzono 614 przypadków ciąży mnogiej (3,8 proc.), w tym 593 ciąż bliźniaczych, 18 ciąż trojaczych oraz 3 ? czworacze. W 96 przypadkach (0,0058 proc.) nie udało się uwidocznić IT lub jej braku z powodu warunków technicznych (otyłość, położenie płodu). Łącznie zidentyfikowano 11 przypadków otwartego rozszczepu kręgosłupa, a tym samym częstość wady wynosiła 11/16164 lub 6,8 na 10 000 przypadków. Dodatkowo wykryto jeden przypadek przepukliny mózgowej i jeden przypadek bezmózgowia.

W ośmiu przypadkach otwarty rozszczep kręgosłupa wykryto w trakcie pierwszego badania tylnej części mózgu, w trzech ? wysunięto podejrzenie przy pierwszym badaniu, a zmianę wykryto kilka tygodni później, co wiązało się ze 100-procentowym rozpoznaniem rozszczepu kręgosłupa w trakcie pierwszego trymestru. Podczas, gdy tylko bezpośrednie obrazowanie anomalii umożliwiłoby uzyskanie odsetka rozpoznań wynoszącego 60 proc.

Medina pomiaru IT pomiędzy 11+0 i 13+6 tygodniem ciąży wynosiła 2,1 mm, CM ? 1,6 mm, BS ? 2,7 mm, BSOB ? 5,5 mm, a stosunku BS/BSOB ? 0,49. Wszystkie wybrane parametry tylnej części mózgu istotnie korelowały z długością ciemieniowo-siedzeniową (CRL) oraz wiekiem ciążowym. Co ważne, wartość BS-OB cechowała się najsilniejszą korelacją (r = 0,44 oraz r = 0,53), podczas gdy wartość pomiaru IT (r = 0,29 oraz 0,36) oraz CM (r = 0,29 oraz r = 0,38) wykazywały niski stopień korelacji.

Z uwagi na zależny od wieku wzrost parametrów IT, CM, BS oraz BSOB autorzy zaproponowali przyjęcie poszczególnych punktów odcięcia skorygowanych o wiek ciążowy tak, aby lepiej rozróżnić wartości normalne od patologicznych. Wartości patologiczne zdefiniowano jako skorygowane o wiek wartości IT, CM oraz BSOB znajdujące się poniżej 1. percentyla, oraz wartości BS i BS/BSOB będące powyżej 99. percentyla (Rycina).

Wśród 11 przypadków otwartego rozszczepu kręgosłupa, komory czwartej nie uwidoczniono tylko w dwóch przypadkach, a w trzech jej rozmiar był poniżej wartości punktu odcięcia, co dawało 18 proc. rozpoznania dla jej braku oraz 45 proc. dla wartości poniżej 1. percentyla. Wśród innych parametrów tylko wartość CM okazała się być czynnikiem predykcyjnym otwartego rozszczepu kręgosłupa z wartościami poniżej punktu odcięcia w 8 z 11 przypadków i brakiem uwidocznienia CM w 7 z 11 przypadków (czułość 73 proc.). Wartość BS oraz stosunek BS/BSOB były powyżej punktu odcięcia tylko w 4 z 11 przypadków. Z kolei wartości BSOB poniżej punktu odcięcia nie stwierdzono w żadnym przypadku otwartego rozszczepu kręgosłupa. Tym samym pomiar CM cechował się lepszą czułością niż pomiar IT.

Podsumowanie

Podsumowując, badanie przesiewowe w kierunku otwartego rozszczepu kręgosłupa można wykonać w pierwszym trymestrze oceniając struktury tylnej części mózgu w płaszczyźnie pośrodkowej. Patologię tylnej części mózgu można rozpoznać od razu, gdy nie udaje się uwidocznić klasycznych czterech linii, a także gdy brak jest jednej z dwóch hypoechogenicznych struktur, tj. czwartej komory lub zbiornika wielkiego. Ten ostatni cechuje się wyższą czułością jako pojedynczy parametr.

Na podstawie:

F. C. K. Chen, J. Gerhardt, M. Entezami, R. Chaoui, W. Henrich. Detection of Spina Bifida by First Trimester Screening ? Results of the Prospective Multicenter Berlin IT-Study. http://dx.doi.org/ 10.1055/s-0034-1399483 Published online: 2015 Ultraschall in Med.

Artykuł Rozszczep kręgosłupa – rozpoznanie w przesiewowym badaniu USG pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rozmowa z Mirosławem Zielińskim, prezesem Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan.

Co w ciągu ostatniego roku poprawiło się, jeśli chodzi o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich? Miał powstać już rok temu?

Niestety nie zrobiono nic. Plany były bardzo ambitne już od czasu, gdy pacjenci wzięli sprawę w swoje ręce i w 2011 roku wraz z lekarzami rozpoczęli pisanie projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. W lutym 2012 rorku plan był gotowy, minister Arłukowicz zlecił Zespołowi ministerialnemu ds. Chorób Rzadkich kontynuację prac. Po roku je zakończono, dokument stał się dokumentem rządowym.

Mamy początek 2015 roku, a w Polsce nadal nie ma Narodowego Planu, pomimo zaleceń Komisji Europejskiej. Oczywiście, zalecenia te możemy traktować jako dokument ?miękki? i do niczego niezobowiązujący ? i zapewne tak podszedł do tego tematu minister zdrowia. Widocznie zalecenie Komisji UE faktycznie nie są niczym wiążącym dla naszego resortu zdrowia. To wstyd dla Polski. Gdy przebywamy na konferencjach za granicą, oglądamy wykresy z mapami, na których Polska jest przedstawiana jako czarna plama: czarny kolor piętnuje brak Narodowego Planu, brak rejestru chorób rzadkich, najniższy poziom refundacji leków na choroby rzadkie itd. W każdym wymiarze mamy ocenę najgorszą w UE. Patrzymy na to z żalem do naszych władz, lecz jednak stale szukamy dialogu.

Zobaczymy, jakie deklaracje zostaną złożone w tym roku podczas obchodów Światowego Dnia Chorób Rzadkich, oczywiście o ile ktoś z resortu zdrowia w ogóle przyjdzie, gdyż rok temu ani sam Minister ani nikt z Ministerstwa Zdrowia się nie pojawił. Jednak nadal mamy nadzieję, że w końcu coś się zmieni, że zapadną decyzje, które pozwolą spełnić wcześniejsze deklaracje rządu i resortu zdrowia. Nie zakładam tego, że nas mamiono obietnicami, choć czasem, jak patrzę realnie, mam takie smutne odczucia. Rozczarowanie środowiska pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami jest coraz większe.

Ile osób w Polsce choruje na choroby rzadkie w Polsce?

Około 2,5 mln Polaków jest dotkniętych jedną z 7 tysięcy chorób rzadkich. Przy kulejącej diagnostyce trzeba pamiętać, że wiele osób nie wie, na co choruje lub nawet nie wie, że choruje. Te dane liczbowe pokazują, że choroby rzadkie nie powinny być zjawiskiem nieistotnym dla systemu opieki zdrowotnej. W Unii Europejskiej już dawno zdecydowano, że należy je specjalnie traktować, aby wyrównać szanse dla pacjentów i rodzin z rzadką chorobą. Dlatego też w Polsce nie możemy zaakceptować kompletnego braku dostrzegania specyfiki chorób rzadkich przez system zdrowotny i socjalny. To choroby trwające przeważnie całe życie. Wymagają specjalnej drogi postępowania medycznego. Trzeba dostosować system opieki społecznej, stworzyć takie wsparcie, by nie doprowadzić do ubóstwa i rozpadu rodziny ? tragedii, których naprawa pochłonie dużo większe koszty, nie tylko płatnika, ale i społeczne.

Minister obiecywał, że Narodowy Plan powstanie w 2014 roku?

Na początku 2014 roku minister obiecał, że w połowie roku zakończy prace nad wersją Narodowego Planu, która będzie mogła być przegłosowana przez Radę Ministrów i przyjęta jako oficjalnie funkcjonujący Narodowy Plan. Wówczas Minister poprosił o czas do końca czerwca. Daliśmy mu ten czas, ustalając jednak, że niektóre obszary tego Planu będą wdrażane jeszcze przed jego formalnym przyjęciem. Chodziło o uruchomienie systemu centrów referencyjnych, utworzenie rejestru chorób rzadkich i zwiększenie zakresu refundacji leków sierocych. To są trzy fundamentalne filary dla systemu opieki i leczenia chorób rzadkich odpowiadające na podstawowe pytania: kto, kogo, gdzie, jak i czym ma leczyć. Potem przyszły wybory do Parlamentu Europejskiego i było zapewne wiele innych pilnych spraw, ważniejszych niż choroby rzadkie. Nawet ministerialny Zespół ds. chorób rzadkich nie zebrał się od dwóch lat.

Od dwóch lat nie było nawet spotkania Zespołu?

Tak, Zespół w pełnym składzie nie miał spotkania od dwóch lat. Kilkukrotnie spotykał się z nami przewodniczący, dyrektor departamentu Tomasz Pawlęga, ale sam pan dyrektor nie stworzy systemu. Co prawda były zorganizowane pojedyncze spotkania z przedstawicielami Ministerstwa Pracy i Polityki Socjalnej oraz Ministerstwa Edukacji, aby dopracować te obszary Narodowego Planu, za które odpowiedzialne będą obie wymienione instytucje. Ale to dopiero początek. Zanim te obszary planu zostaną opracowane minie sporo czasu, może nawet rok lub więcej.

Ministerstwo mówi, że rejestr chorób rzadkich właściwie to jest?

Ministerstwu wydaje się, że rejestr to będzie taka hybryda tego, co jest w bazie danych krajowego rejestru wad wrodzonych oraz informacja z bazy Orphanetu o chorobach rzadkich. Ale nie o to chodzi. Rejestr powinien być narzędziem wielopoziomowym przechodzącym przez wszystkie obszary Narodowego Planu: powinna tam być bazowa informacja o chorobie rzadkiej, diagnostyka, formuła leczenia, informacja o lekach, jeżeli są wynalezione, dostęp do badań klinicznych, kompleksowe zabezpieczenie socjalne. Powinny tam być obszerne informacje ? oczywiście zabezpieczone odpowiednimi poziomami dostępu ? inne dla studentów, inne dla lekarzy, pacjentów, inne dla NFZ, a także producentów leków, żeby wiedzieli, że jest taki pacjent: to bardzo ważne informacje dla badań na skalę europejską nad lekami. Europejski Komitet Ekspertów od Chorób Rzadkich (EUCERD) wydał w tej sprawie w czerwcu 2013 dokument z rekomendacjami. Wystarczyłoby tylko działać według tych zaleceń.

Minister już rok temu twierdził, że ośrodki leczenia chorób rzadkich też są, bo przecież chorzy są leczeni?

Są nieformalne centra referencyjne, które dzięki swojej praktyce mają pewną, często bardzo wysoką, wiedzę i świetnych specjalistów, ale nie są systemowo wspierane. Minister zdrowia zamierzał utworzyć system certyfikacji ośrodków leczących choroby rzadkie. Zapowiedział wydanie przepisów określających kryteria, jakie ośrodki mają spełniać, aby uzyskać status referencyjności. Jednak same certyfikaty nie wystarczą. Referencyjność powinna być doceniona we właściwej wycenie procedur medycznych, bo leczenie choroby rzadkiej jest zawsze droższe. Ponadto lekarze zatrudnieni w tych ośrodkach muszą mieć możliwość wyjazdu na konferencję naukową, zakupienia publikacji, zarejestrowania się na płatnych portalach medycznych. Skąd mają czerpać swoją wiedzę stanowiącą o tej referencyjności? Niestety, centra referencyjne w koncepcji głoszonej przez ministra nie otrzymają ani złotówki więcej.

Dużą grupę pacjentów ministerstwo lekceważy, nie spełniając swoich własnych obietnic?

Tak, i nie wiem, dlaczego tak się dzieje. Przecież choroba rzadka, źle zdiagnozowana i nieleczona, powoduje w konsekwencji dużo większe koszty dla systemu na późniejszych etapach. Dlatego we wszystkich dokumentach unijnych mowa jest o ?wyrównywaniu szans? dla pacjentów z chorobami rzadkimi ? nie tylko dla tych, dla których są wynalezione leki, ale też dla których leków nie ma. Istotne jest, żeby była dobrze postawiona diagnoza, bo nawet jeśli na daną chorobę nie ma leku, to nie znaczy, że nie można poprawić stanu zdrowia pacjenta. Zakłada się wyrównanie tej bardzo nieuprzywilejowanej pozycji chorób rzadkich. Dlatego został stworzony COMP (Komitet ds. sierocych produktów leczniczych, działający przy Europejskiej Agencji Leków), powstają zalecenia unijne na temat narodowych planów, pojawiają się preferencje dla przemysłu, by zachęcić producentów do badań nad lekami.

Ministerstwo postrzega problematykę chorób rzadkich poprzez pryzmat drogich leków sierocych, zapominając, że zaledwie 1 procent tych chorób ma jakąkolwiek ofertę lekową. Dla pozostałych 99 procent leków nie wynaleziono, a pacjentów trzeba leczyć dostępnymi metodami. Minister dobrze wie, że europejskie założenia w stosunku do chorób rzadkich zakładają specyficzny sposób ich traktowania, zarówno pod kątem medycznym, diagnostycznym, jak i lekowym. Tylko dla 76 chorób rzadkich wynaleziono leki: z przeznaczeniem do ich leczenia COMP zarejestrował 94 tzw. leki sieroce ? mające status orphan medical product (OMP). Niestety w Polsce z tej grupy leków sierocych refundowanych jest tylko 14. Mamy najniższy poziom refundacji w UE, trzy razy niższy od Rumunii czy Bułgarii. Jak widać, nie mamy za co dziękować ministrowi. On zasłania się sprawiedliwością społeczną: leki są za drogie. Zapomina jednak, że UE uznała, że właśnie w stosunku do chorób rzadkich sprawiedliwość społeczna została naruszona.

Europejska strategia w zakresie leków sierocych zakłada doprowadzenie do tego, by pojawiło się znacznie więcej leków dla tych chorób rzadkich. Do 2020 r. zakłada się wynalezienie przynajmniej 200 nowych leków. W naszym przypadku aż korci zapytać: po co, skoro z perspektywy polskiego pacjenta i tak jest to bez znaczenia, bo w Polsce i tak nie będą refundowane.

Leki na jakie choroby nie są w Polsce nierefundowane, w odróżnieniu od innych krajów UE?

Polska refunduje leki dla 14 chorób ultra rzadkich: m.in. Gauchera, trzech typów mukopolisacharydoz, choroby Pompego. To nie jest jednak zasługa obecnego ministra. W dalszym ciągu nie ma refundacji leków na chorobę Niemanna-Picka, Fabry?ego czy późnej postaci choroby Parkinsona. We wszystkich krajach UE ich leczenie jest refundowane, tylko nie w Polsce. Coś tu jest nie tak!

Ministerstwo tłumaczy, że leczenie jest bardzo drogie i nie przynosi odpowiednich efektów?

Wszystkie państwa UE uważają, że leki są skuteczne i efektywne, jedynie w Polsce twierdzi się coś innego. Brakuje politycznej woli wynikającej z braku wiedzy albo ? gorzej ? z braku akceptacji ministerstwa dla trendu medycznego i społecznego w UE, który zakłada, że pacjenci z chorobami rzadkimi powinni mieć wyrównywane szanse, również w zakresie dostępu do leków sierocych. Zapytam wprost: stać Rumunię i Bułgarię na leczenie chorób rzadkich, a Polski nie? Nie znam odpowiedzi na pytanie, dlaczego w Rumunii jest refundowanych trzy razy więcej leków sierocych niż w Polsce.

Na grudniowej konferencji regionalnej organizowanej przez UE, podsumowującej leczenie w krajach Europy Środkowej i Wschodniej, koledzy z Czech, Rumunii, Bułgarii, Słowacji współczuli, że mamy rząd, który nie widzi potrzeby zalecanego przez UE traktowania chorób rzadkich. Na każdym slajdzie, który pokazywano na tej konferencji, Polska była jedną wielką czarną plamą niepowodzenia. W Polsce refunduje się najmniej leków na choroby rzadkie. Z budżetu lekowego NFZ na leki sieroce dla chorób ultra rzadkich przeznacza się około 140 mln zł rocznie; to zaledwie 1 proc. wszystkich wydatków NFZ na leki. Dla porównania, Słowacja wydaje 4,5 proc. swojego budżetu lekowego na leki sieroce. Ta dysproporcja mówi sama za siebie. Na samą realizację bułgarskiego Narodowego Panu (bez kwot na refundację) jest przeznaczane co roku 9 mln euro. A u nas nie dość, że nie wdrożono planu, to nawet nie planuje się przeznaczania kwot na jego realizację.

Na stronie internetowej Ministerstwa można przeczytać założenia narodowego planu: m.in. ?zwiększenie dostępności terapii lekowych?, ?zwiększenie dostępności do drogich terapii?. W obydwu przypadkach tego ?zwiększenia? nie zauważyliśmy. Trend jest raczej odwrotny: gdy na świecie przybywa nowych leków, w Polsce nie wchodzą one do refundacji. Jeśli chodzi o procesy refundacyjne w ostatnich dwóch latach, to nie znam żadnego, który zakończył się pozytywnie dla leków sierocych. Wszystkie po kolei otrzymują negatywne decyzję. Przeszkodą jest art. 12 pkt 13 ustawy refundacyjnej, czyli kryterium cost per QALY. Z powodu tego ograniczenia nie refunduje się leków, które w ocenie technologii przekraczają cost per QALY, którego wartość na dziś to około 115 tys. zł. A ceny leków sierocych, właśnie ze względu na swoją rzadkość, przeważnie przekraczają tą wartość. Minister zawsze wydaje decyzję negatywną. Czy tak musi być? Myślę, że nie, gdyż to właśnie minister kształtuje system opieki medycznej i od niego zależy, czy będzie brać kryterium cost per QALY pod uwagę przy podejmowaniu decyzji refundacyjnej. W całej Europie szybko się przekonano, że stosowanie tego kryterium wobec leków sierocych jest poważnym błędem prowadzącym do ograniczenia dostępu do leczenia chorób rzadkich.

Skoro kryterium QALY stanowiło przeszkodę w dotychczasowych decyzjach refundacyjnych podejmowanych od czasu wejścia ustawy refundacyjnej w życie, środowiska medyczne i pacjenckie postanowiły wspomóc ministra, proponując przyjęcie zdroworozsądkowego z punku widzenia nowoczesnej HTA podejścia wobec chorób rzadkich i leków sierocych. Po wielu debatach z udziałem ekspertów medycznych i teoretyków opieki zdrowotnej, lekarzy, etyków i filozofów, Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich wraz z Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii dnia 9 września 2014 wydały zalecenie dla ministra w sprawie QALY. Jest ono jakby fundamentem myślenia o lekach sierocych. Obydwa zespoły ?rekomendują ministrowi zdrowia, AOTM i komisji ekonomicznej, aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej odstąpić od stosowania QALY dla chorób ultra rzadkich i onkologicznych, w przypadku których jest tylko jeden lek?. To zalecenia dwóch poważnych komisji, w skład których wchodzą sami lekarze. Te zalecenia są jednak przez ministra ignorowane gdyż, jak twierdzi, jest wodoszczelny na wszystkie takie stanowiska, interpelacje czy dezyderaty poselskie.

Czyli minister nie będzie słuchał żadnych opinii ekspertów?

Problemem dla rzadkich chorób w Polsce nie jest wola i wiedza lekarzy, brak gotowości czy niewydolność systemu, czy też w końcu brak środków NFZ. Problemem jest brak właściwej polityki państwa wobec chorób rzadkich. Właściwej, to znaczy rzeczywiście uwzględniającej to, co zaleca Komisja UE, bez żadnych wyjątków, w każdym zakresie i obszarze. Wymienię je tu w kolejności zgodnej ze strukturą Planu Narodowego widniejącą na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia: kodyfikacja, rejestr, diagnostyka (przesiewy i testy genetyczne), centra referencyjne, zwiększenie dostępności wysoko specjalistycznej opieki medycznej, zwiększenie dostępności do drogich terapii lekowych i technologii, lepsza rehabilitacja, zintegrowana pomoc socjalna, rozwój badań, edukacja medyczna i społeczna.

Brak polityki państwa wobec chorób rzadkich to stan zły. Trzeba to zmienić i wiedzą o tym dobrze minister Bartosz Arłukowicz oraz podsekretarz stanu Igor Radziewicz-Winnicki, pod nadzorem którego znajduje się ministerialny Zespół ds. Chorób Rzadkich. Unikanie problemu, zwłoka i brak działań szkodzą wszystkim, przede wszystkim chorym. Tylko dialog i wola zmiany systemu mogą odmienić ten zły stan.

Co zamierzacie dalej jako Krajowe Forum?

Nie zasługiwalibyśmy na szacunek ludzi, którzy nam zaufali, gdybyśmy teraz zrezygnowali. Powierzono nam misję wpływania na naprawę systemu. Nie spoczniemy, dopóki nie będzie Narodowego Planu w formule zapewniającej realną poprawę sytuacji osób i rodzin z chorobami rzadkimi.

Co roku 28 lutego to Dzień Chorób Rzadkich, święto obchodzone na całym świecie. Pacjenci z 7 tysiącami chorób rzadkich mają swoją chwilę. Mają swoją chwilę również ich rodziny. To ważny dzień, bo wtedy jesteśmy słyszalni na całym świecie. W tym roku znów będą wśród nas pacjenci, ich rodziny, organizacje pacjenckie, parlamentarzyści. Zapraszamy wszystkich (informacje: www.dzienchorobrzadkich.pl). Zaprosimy też panią premier Ewę Kopacz, która zawsze, gdy były inicjowane obchody Dnia Chorób Rzadkich, była obecna, dopóki nie objęła funkcji marszałka sejmu. Mamy nadzieję, że pani premier skorzysta z zaproszenia i wpłynie na podejście wobec chorób rzadkich tak, aby punkty, które widnieją na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia w zakładce ?Rzadkie Choroby?, nie były tylko elektronicznym zapisem, lecz działającym systemem, aby przełożyły się na rzeczywistą poprawę los pacjentów.

[seperator style=”style1″]

Terapie celowane

[/seperator]

Przyszłością leczenia nowotworów, także nowotworów rzadkich, są terapie celowane molekularnie. Polegają na stosowaniu leku skierowanego bezpośrednio przeciw komórce nowotworowej.

Terapia personalizowana, ?szyta na miarę?, pozwala na dopasowywanie leku do pacjenta, a nie do danej choroby. Zrywa to z podejściem, które jeszcze do niedawna było stosowane w medycynie, że u wszystkich osób z tym samym schorzeniem stosuje się tę samą metodę leczenia.

Po to, by stosować zasady medycyny spersonalizowanej, trzeba poznać chorobę i chorego. Coraz więcej dziś wiadomo o biologii nowotworów, dlatego coraz dokładniej się je klasyfikuje. Stanowi to dobry czynnik rokowniczy zarówno dla przebiegu choroby, jak i dla wyboru leków. Przykładem jest rak płuca, w którym od niedawna wyróżnia się dwa typy: drobnokomórkowy i niedrobnokomórkowy, który to można podzielić na kolejne podtypy różniące się budową. Dzięki diagnostyce molekularnej można wyodrębnić grupy pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi w komórkach nowotworowych (np. EGFR), u których można zastosować leczenie celowane.

Pierwsze leki celowane pojawiły się w onkologii w latach 90. XX wieku (pierwszym była MabThera zarejestrowana w USA w 1997 roku pod nazwą Rituxan do leczenia chłoniaka nieziarniczego). Leki celowane działają tylko na konkretną cząsteczkę ? np. receptor komórkowy czy enzym, od którego zależy wzrost guza. Ich podawanie ma sens tylko u tych pacjentów, u których z powodu mutacji nowotwór produkuje nadmierne ilości danego białka.

[seperator style=”style1″]

Stanowisko

[/seperator]

Stanowisko Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii w sprawie kryterium wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (cost per QALY) i odnoszenia wyników klasycznej analizy ekonomicznej do progu opłacalności

Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich oraz Parlamentarny Zespół ds. Onkologii, mając na uwadze, zarówno aspekty merytoryczne, jak również istotne potrzeby społeczne i zdrowotne polskich Pacjentów, w rezultacie posiedzenia w dniu 9 września 2014 roku, po zapoznaniu się ze stanowiskami ekspertów oraz przedstawicieli środowisk pacjentów z zagadnieniem zastosowania w/w kryterium, jako czynnika ograniczającego dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii sierocych, zdecydowały się zająć stanowisko w sprawie.

Zważywszy, że

1. Brak ustawowych regulacji w zakresie chorób rzadkich (w tym rzadkich schorzeń onkologicznych), dotychczasowe doświadczenia oraz wyraźne potrzeby społeczne idące w ślad za doktryną europejską, promującą egalitarne podejście wobec chorób rzadkich, wyrażaną w konsultacjach, zaleceniach Rady i przedmiotowych rozporządzeniach UE (2009/C 151/02); Rozp. [WE] 141/2000), wskazują na potrzebę nowelizacji tzw. ustawy refundacyjnej;
2. Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działań Unii Europejskiej w zakresie zdrowia publicznego;
3. Zarówno zalecenia EUCERD, EUROPLAN, jak i przyjęta przez Ministra Zdrowia struktura Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zakładają potrzebę zwiększenia dostępu do innowacyjnych leków oraz technologii medycznych;
4. Stanowiska eksperckie oraz zalecenia z debaty EUROPLAN II oraz Petycja Kongresu Chorób Rzadkich i Leków Sierocych, a także wnioski krajowych organizacji Pacjentów, wskazują na społecznie uzasadnioną potrzebę egalitarnego traktowania chorób rzadkich i niezbędne, zgoła odmienne finansowe podejście do zagadnień efektywności kosztowej w ramach oceny sierocych technologii medycznych (OMP – orphan medicinal product), prowadzonej w ramach postępowań administracyjnych o objęcie leków i technologii sierocych refundacją;
5. Pomimo korzystnych wyników ekonomicznego rozwoju kraju i średniego w skali UE wskaźnika PKB per capita, w Polsce od lat notowany jest najniższy poziom refundacji leków sierocych (OMP) w UE, co opóźnia i ogranicza wyrównanie dostępu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych. Spośród 94 zarejestrowanych przez COMP sierocych produktów medycznych, w Polsce refundowane jest tylko 14.
6. Ustawowa dyspozycja zaleca alokację oszczędności występujących po stronie Narodowego Funduszu Zdrowia na leczenie Pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych technologii medycznych. Do takich zaliczają się OMP.
7. Dotychczasowe stanowiska Zespołu ds. Chorób Rzadkich dotyczące rekomendowania refundacji nie znalazły odzwierciedlenia w kolejnych obwieszczeniach Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.

Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich wraz Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii, z zaangażowaniem i w trosce o dobro oraz prawa polskich Pacjentów, wykonując swoje parlamentarne regulaminowe zadania, rekomendują Ministrowi Zdrowia RP oraz podległym mu organom i zespołom doradczym (AOTM i Komisja Ekonomiczna), aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej, we wszystkich przypadkach toczących się przyszłych procesów administracyjnych o objęcie leków refundacją, wydając decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które na podstawie odrębnych przepisów oznaczone zostały jako sierocy produkt leczniczy dla konkretnego wskazania medycznego (rejestracja OMP przez COMP/EMA) lub przeznaczone są do terapii konkretnych wskazań onkologicznych w schyłkowej fazie życia, nie uwzględniał kryterium, o którym mowa w art. 12 pkt. 13, przy czym rekomendowane odstąpienie od stosowania w/w kryterium dotyczy dotychczas nie refundowanej w Polsce technologii medycznej, w sprawie której złożony został pierwszy wniosek o objęcie refundacją, w danym wskazaniu medycznym, którego zachorowalność nie przekracza więcej niż 1 przypadek na 50 tysięcy mieszkańców lub którym dotknięte jest nie więcej niż 700 osób w kraju.

Poseł Barbara Czaplicka, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich

poseł Alicja Dąbrowska, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii

[seperator style=”style1″]

Polska nie uczestniczy w postępie medycyny

[/seperator]

prezes Fundacji Watch Health Care, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia

Można poprawić los chorych z chorobami rzadkimi i ultra rzadkimi, refundując bardzo drogie leczenie lekami sierocymi, ale takimi, które stanowią pierwszą technologię o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu. Moglibyśmy to ułatwić, otwierając tzw. podejście egalitarne w refundacji leków. W tej chwili w naszej ustawie refundacyjnej jest tylko podejście utylitarne, technologie medyczne są oceniane na podstawie kosztu uzyskania efektu zdrowotnego. W Polsce jest to kryterium kosztu uzyskania jednego QALY. Ten próg opłacalności w ustawie refundacyjnej został ustalony w wysokości 3 razy PKB na osobę.
To podeście sprawdza się, jeśli chodzi o technologie w chorobach powszechnie występujących. Cukrzyca, astma, nadciśnienie tętnicze ? jeśli producent rejestruje nowy lek w tych chorobach, to koszt jego opracowania rozkłada się na miliony pacjentów, dlatego lek może być tani. Jeśli jednak firma wyłożyła miliard złotych na opracowanie leku stosowanego w chorobie ultra rzadkiej, gdzie mamy 3 dzieci w Polsce, 10 w Niemczech czy Anglii, to nie możemy oczekiwać, że producent sprzeda lek za niską cenę, bo nigdy by nie uzyskał zwrotu z inwestycji. Komisja Europejska, rozumiejąc ten fakt, zrobiła pewne ułatwienia dla tych firm, które opracowują leki w chorobach rzadkich i ultra rzadkich. Postanowiła zachęcić producentów, by opracowywali skuteczne technologie medyczne. Są zachęty związane z rejestracją: można jej dokonać na podstawie badań znacznie niższej jakości niż w przypadku chorób powszechnych. Są ułatwienia dotyczące opłat rejestracyjnych, są specjalne fundusze, wspierające rozwój technologii sierocych. Ale to wszystko za mało i chorzy nigdy nie dostaną leków dopóty, dopóki poszczególne kraje nie będą prowadziły odpowiedniej polityki refundacyjnej, czyli nie zaakceptują wyższych cen w przypadku leków sierocych.

W Polsce powinna zostać podjęta decyzja polityczna polegająca na wydzieleniu w NFZ osobnego budżetu na leki sieroce. Dziś nasz system jest niesprawiedliwy, a ludzie, którzy mają choroby rzadkie i ultra rzadkie, są podwójnie pokrzywdzeni: po pierwsze mają pecha, że zachorowali na chorobę rzadką, co nie jest ich winą, a po drugie, nasz system ich karze, gdyż technologie sieroce nie mają szans na konkurowanie ceną z technologiami stosowanymi w chorobach powszechnych. Dziś Polska nie uczestniczy w postępie medycyny, jeśli chodzi o choroby rzadkie i ultra rzadkie w taki sposób, jak powinna.

Artykuł To wstyd dla Polski pochodzi z serwisu Świat Lekarza.