Rozmowa z Mirosławem Zielińskim, prezesem Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich Orphan.
Co w ciągu ostatniego roku poprawiło się, jeśli chodzi o Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich? Miał powstać już rok temu?
Niestety nie zrobiono nic. Plany były bardzo ambitne już od czasu, gdy pacjenci wzięli sprawę w swoje ręce i w 2011 roku wraz z lekarzami rozpoczęli pisanie projektu Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. W lutym 2012 rorku plan był gotowy, minister Arłukowicz zlecił Zespołowi ministerialnemu ds. Chorób Rzadkich kontynuację prac. Po roku je zakończono, dokument stał się dokumentem rządowym.
Mamy początek 2015 roku, a w Polsce nadal nie ma Narodowego Planu, pomimo zaleceń Komisji Europejskiej. Oczywiście, zalecenia te możemy traktować jako dokument ?miękki? i do niczego niezobowiązujący ? i zapewne tak podszedł do tego tematu minister zdrowia. Widocznie zalecenie Komisji UE faktycznie nie są niczym wiążącym dla naszego resortu zdrowia. To wstyd dla Polski. Gdy przebywamy na konferencjach za granicą, oglądamy wykresy z mapami, na których Polska jest przedstawiana jako czarna plama: czarny kolor piętnuje brak Narodowego Planu, brak rejestru chorób rzadkich, najniższy poziom refundacji leków na choroby rzadkie itd. W każdym wymiarze mamy ocenę najgorszą w UE. Patrzymy na to z żalem do naszych władz, lecz jednak stale szukamy dialogu.
Zobaczymy, jakie deklaracje zostaną złożone w tym roku podczas obchodów Światowego Dnia Chorób Rzadkich, oczywiście o ile ktoś z resortu zdrowia w ogóle przyjdzie, gdyż rok temu ani sam Minister ani nikt z Ministerstwa Zdrowia się nie pojawił. Jednak nadal mamy nadzieję, że w końcu coś się zmieni, że zapadną decyzje, które pozwolą spełnić wcześniejsze deklaracje rządu i resortu zdrowia. Nie zakładam tego, że nas mamiono obietnicami, choć czasem, jak patrzę realnie, mam takie smutne odczucia. Rozczarowanie środowiska pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami jest coraz większe.
Ile osób w Polsce choruje na choroby rzadkie w Polsce?
Około 2,5 mln Polaków jest dotkniętych jedną z 7 tysięcy chorób rzadkich. Przy kulejącej diagnostyce trzeba pamiętać, że wiele osób nie wie, na co choruje lub nawet nie wie, że choruje. Te dane liczbowe pokazują, że choroby rzadkie nie powinny być zjawiskiem nieistotnym dla systemu opieki zdrowotnej. W Unii Europejskiej już dawno zdecydowano, że należy je specjalnie traktować, aby wyrównać szanse dla pacjentów i rodzin z rzadką chorobą. Dlatego też w Polsce nie możemy zaakceptować kompletnego braku dostrzegania specyfiki chorób rzadkich przez system zdrowotny i socjalny. To choroby trwające przeważnie całe życie. Wymagają specjalnej drogi postępowania medycznego. Trzeba dostosować system opieki społecznej, stworzyć takie wsparcie, by nie doprowadzić do ubóstwa i rozpadu rodziny ? tragedii, których naprawa pochłonie dużo większe koszty, nie tylko płatnika, ale i społeczne.
Minister obiecywał, że Narodowy Plan powstanie w 2014 roku?
Na początku 2014 roku minister obiecał, że w połowie roku zakończy prace nad wersją Narodowego Planu, która będzie mogła być przegłosowana przez Radę Ministrów i przyjęta jako oficjalnie funkcjonujący Narodowy Plan. Wówczas Minister poprosił o czas do końca czerwca. Daliśmy mu ten czas, ustalając jednak, że niektóre obszary tego Planu będą wdrażane jeszcze przed jego formalnym przyjęciem. Chodziło o uruchomienie systemu centrów referencyjnych, utworzenie rejestru chorób rzadkich i zwiększenie zakresu refundacji leków sierocych. To są trzy fundamentalne filary dla systemu opieki i leczenia chorób rzadkich odpowiadające na podstawowe pytania: kto, kogo, gdzie, jak i czym ma leczyć. Potem przyszły wybory do Parlamentu Europejskiego i było zapewne wiele innych pilnych spraw, ważniejszych niż choroby rzadkie. Nawet ministerialny Zespół ds. chorób rzadkich nie zebrał się od dwóch lat.
Od dwóch lat nie było nawet spotkania Zespołu?
Tak, Zespół w pełnym składzie nie miał spotkania od dwóch lat. Kilkukrotnie spotykał się z nami przewodniczący, dyrektor departamentu Tomasz Pawlęga, ale sam pan dyrektor nie stworzy systemu. Co prawda były zorganizowane pojedyncze spotkania z przedstawicielami Ministerstwa Pracy i Polityki Socjalnej oraz Ministerstwa Edukacji, aby dopracować te obszary Narodowego Planu, za które odpowiedzialne będą obie wymienione instytucje. Ale to dopiero początek. Zanim te obszary planu zostaną opracowane minie sporo czasu, może nawet rok lub więcej.
Ministerstwo mówi, że rejestr chorób rzadkich właściwie to jest?
Ministerstwu wydaje się, że rejestr to będzie taka hybryda tego, co jest w bazie danych krajowego rejestru wad wrodzonych oraz informacja z bazy Orphanetu o chorobach rzadkich. Ale nie o to chodzi. Rejestr powinien być narzędziem wielopoziomowym przechodzącym przez wszystkie obszary Narodowego Planu: powinna tam być bazowa informacja o chorobie rzadkiej, diagnostyka, formuła leczenia, informacja o lekach, jeżeli są wynalezione, dostęp do badań klinicznych, kompleksowe zabezpieczenie socjalne. Powinny tam być obszerne informacje ? oczywiście zabezpieczone odpowiednimi poziomami dostępu ? inne dla studentów, inne dla lekarzy, pacjentów, inne dla NFZ, a także producentów leków, żeby wiedzieli, że jest taki pacjent: to bardzo ważne informacje dla badań na skalę europejską nad lekami. Europejski Komitet Ekspertów od Chorób Rzadkich (EUCERD) wydał w tej sprawie w czerwcu 2013 dokument z rekomendacjami. Wystarczyłoby tylko działać według tych zaleceń.
Minister już rok temu twierdził, że ośrodki leczenia chorób rzadkich też są, bo przecież chorzy są leczeni?
Są nieformalne centra referencyjne, które dzięki swojej praktyce mają pewną, często bardzo wysoką, wiedzę i świetnych specjalistów, ale nie są systemowo wspierane. Minister zdrowia zamierzał utworzyć system certyfikacji ośrodków leczących choroby rzadkie. Zapowiedział wydanie przepisów określających kryteria, jakie ośrodki mają spełniać, aby uzyskać status referencyjności. Jednak same certyfikaty nie wystarczą. Referencyjność powinna być doceniona we właściwej wycenie procedur medycznych, bo leczenie choroby rzadkiej jest zawsze droższe. Ponadto lekarze zatrudnieni w tych ośrodkach muszą mieć możliwość wyjazdu na konferencję naukową, zakupienia publikacji, zarejestrowania się na płatnych portalach medycznych. Skąd mają czerpać swoją wiedzę stanowiącą o tej referencyjności? Niestety, centra referencyjne w koncepcji głoszonej przez ministra nie otrzymają ani złotówki więcej.
Dużą grupę pacjentów ministerstwo lekceważy, nie spełniając swoich własnych obietnic?
Tak, i nie wiem, dlaczego tak się dzieje. Przecież choroba rzadka, źle zdiagnozowana i nieleczona, powoduje w konsekwencji dużo większe koszty dla systemu na późniejszych etapach. Dlatego we wszystkich dokumentach unijnych mowa jest o ?wyrównywaniu szans? dla pacjentów z chorobami rzadkimi ? nie tylko dla tych, dla których są wynalezione leki, ale też dla których leków nie ma. Istotne jest, żeby była dobrze postawiona diagnoza, bo nawet jeśli na daną chorobę nie ma leku, to nie znaczy, że nie można poprawić stanu zdrowia pacjenta. Zakłada się wyrównanie tej bardzo nieuprzywilejowanej pozycji chorób rzadkich. Dlatego został stworzony COMP (Komitet ds. sierocych produktów leczniczych, działający przy Europejskiej Agencji Leków), powstają zalecenia unijne na temat narodowych planów, pojawiają się preferencje dla przemysłu, by zachęcić producentów do badań nad lekami.
Ministerstwo postrzega problematykę chorób rzadkich poprzez pryzmat drogich leków sierocych, zapominając, że zaledwie 1 procent tych chorób ma jakąkolwiek ofertę lekową. Dla pozostałych 99 procent leków nie wynaleziono, a pacjentów trzeba leczyć dostępnymi metodami. Minister dobrze wie, że europejskie założenia w stosunku do chorób rzadkich zakładają specyficzny sposób ich traktowania, zarówno pod kątem medycznym, diagnostycznym, jak i lekowym. Tylko dla 76 chorób rzadkich wynaleziono leki: z przeznaczeniem do ich leczenia COMP zarejestrował 94 tzw. leki sieroce ? mające status orphan medical product (OMP). Niestety w Polsce z tej grupy leków sierocych refundowanych jest tylko 14. Mamy najniższy poziom refundacji w UE, trzy razy niższy od Rumunii czy Bułgarii. Jak widać, nie mamy za co dziękować ministrowi. On zasłania się sprawiedliwością społeczną: leki są za drogie. Zapomina jednak, że UE uznała, że właśnie w stosunku do chorób rzadkich sprawiedliwość społeczna została naruszona.
Europejska strategia w zakresie leków sierocych zakłada doprowadzenie do tego, by pojawiło się znacznie więcej leków dla tych chorób rzadkich. Do 2020 r. zakłada się wynalezienie przynajmniej 200 nowych leków. W naszym przypadku aż korci zapytać: po co, skoro z perspektywy polskiego pacjenta i tak jest to bez znaczenia, bo w Polsce i tak nie będą refundowane.
Leki na jakie choroby nie są w Polsce nierefundowane, w odróżnieniu od innych krajów UE?
Polska refunduje leki dla 14 chorób ultra rzadkich: m.in. Gauchera, trzech typów mukopolisacharydoz, choroby Pompego. To nie jest jednak zasługa obecnego ministra. W dalszym ciągu nie ma refundacji leków na chorobę Niemanna-Picka, Fabry?ego czy późnej postaci choroby Parkinsona. We wszystkich krajach UE ich leczenie jest refundowane, tylko nie w Polsce. Coś tu jest nie tak!
Ministerstwo tłumaczy, że leczenie jest bardzo drogie i nie przynosi odpowiednich efektów?
Wszystkie państwa UE uważają, że leki są skuteczne i efektywne, jedynie w Polsce twierdzi się coś innego. Brakuje politycznej woli wynikającej z braku wiedzy albo ? gorzej ? z braku akceptacji ministerstwa dla trendu medycznego i społecznego w UE, który zakłada, że pacjenci z chorobami rzadkimi powinni mieć wyrównywane szanse, również w zakresie dostępu do leków sierocych. Zapytam wprost: stać Rumunię i Bułgarię na leczenie chorób rzadkich, a Polski nie? Nie znam odpowiedzi na pytanie, dlaczego w Rumunii jest refundowanych trzy razy więcej leków sierocych niż w Polsce.
Na grudniowej konferencji regionalnej organizowanej przez UE, podsumowującej leczenie w krajach Europy Środkowej i Wschodniej, koledzy z Czech, Rumunii, Bułgarii, Słowacji współczuli, że mamy rząd, który nie widzi potrzeby zalecanego przez UE traktowania chorób rzadkich. Na każdym slajdzie, który pokazywano na tej konferencji, Polska była jedną wielką czarną plamą niepowodzenia. W Polsce refunduje się najmniej leków na choroby rzadkie. Z budżetu lekowego NFZ na leki sieroce dla chorób ultra rzadkich przeznacza się około 140 mln zł rocznie; to zaledwie 1 proc. wszystkich wydatków NFZ na leki. Dla porównania, Słowacja wydaje 4,5 proc. swojego budżetu lekowego na leki sieroce. Ta dysproporcja mówi sama za siebie. Na samą realizację bułgarskiego Narodowego Panu (bez kwot na refundację) jest przeznaczane co roku 9 mln euro. A u nas nie dość, że nie wdrożono planu, to nawet nie planuje się przeznaczania kwot na jego realizację.
Na stronie internetowej Ministerstwa można przeczytać założenia narodowego planu: m.in. ?zwiększenie dostępności terapii lekowych?, ?zwiększenie dostępności do drogich terapii?. W obydwu przypadkach tego ?zwiększenia? nie zauważyliśmy. Trend jest raczej odwrotny: gdy na świecie przybywa nowych leków, w Polsce nie wchodzą one do refundacji. Jeśli chodzi o procesy refundacyjne w ostatnich dwóch latach, to nie znam żadnego, który zakończył się pozytywnie dla leków sierocych. Wszystkie po kolei otrzymują negatywne decyzję. Przeszkodą jest art. 12 pkt 13 ustawy refundacyjnej, czyli kryterium cost per QALY. Z powodu tego ograniczenia nie refunduje się leków, które w ocenie technologii przekraczają cost per QALY, którego wartość na dziś to około 115 tys. zł. A ceny leków sierocych, właśnie ze względu na swoją rzadkość, przeważnie przekraczają tą wartość. Minister zawsze wydaje decyzję negatywną. Czy tak musi być? Myślę, że nie, gdyż to właśnie minister kształtuje system opieki medycznej i od niego zależy, czy będzie brać kryterium cost per QALY pod uwagę przy podejmowaniu decyzji refundacyjnej. W całej Europie szybko się przekonano, że stosowanie tego kryterium wobec leków sierocych jest poważnym błędem prowadzącym do ograniczenia dostępu do leczenia chorób rzadkich.
Skoro kryterium QALY stanowiło przeszkodę w dotychczasowych decyzjach refundacyjnych podejmowanych od czasu wejścia ustawy refundacyjnej w życie, środowiska medyczne i pacjenckie postanowiły wspomóc ministra, proponując przyjęcie zdroworozsądkowego z punku widzenia nowoczesnej HTA podejścia wobec chorób rzadkich i leków sierocych. Po wielu debatach z udziałem ekspertów medycznych i teoretyków opieki zdrowotnej, lekarzy, etyków i filozofów, Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich wraz z Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii dnia 9 września 2014 wydały zalecenie dla ministra w sprawie QALY. Jest ono jakby fundamentem myślenia o lekach sierocych. Obydwa zespoły ?rekomendują ministrowi zdrowia, AOTM i komisji ekonomicznej, aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej odstąpić od stosowania QALY dla chorób ultra rzadkich i onkologicznych, w przypadku których jest tylko jeden lek?. To zalecenia dwóch poważnych komisji, w skład których wchodzą sami lekarze. Te zalecenia są jednak przez ministra ignorowane gdyż, jak twierdzi, jest wodoszczelny na wszystkie takie stanowiska, interpelacje czy dezyderaty poselskie.
Czyli minister nie będzie słuchał żadnych opinii ekspertów?
Problemem dla rzadkich chorób w Polsce nie jest wola i wiedza lekarzy, brak gotowości czy niewydolność systemu, czy też w końcu brak środków NFZ. Problemem jest brak właściwej polityki państwa wobec chorób rzadkich. Właściwej, to znaczy rzeczywiście uwzględniającej to, co zaleca Komisja UE, bez żadnych wyjątków, w każdym zakresie i obszarze. Wymienię je tu w kolejności zgodnej ze strukturą Planu Narodowego widniejącą na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia: kodyfikacja, rejestr, diagnostyka (przesiewy i testy genetyczne), centra referencyjne, zwiększenie dostępności wysoko specjalistycznej opieki medycznej, zwiększenie dostępności do drogich terapii lekowych i technologii, lepsza rehabilitacja, zintegrowana pomoc socjalna, rozwój badań, edukacja medyczna i społeczna.
Brak polityki państwa wobec chorób rzadkich to stan zły. Trzeba to zmienić i wiedzą o tym dobrze minister Bartosz Arłukowicz oraz podsekretarz stanu Igor Radziewicz-Winnicki, pod nadzorem którego znajduje się ministerialny Zespół ds. Chorób Rzadkich. Unikanie problemu, zwłoka i brak działań szkodzą wszystkim, przede wszystkim chorym. Tylko dialog i wola zmiany systemu mogą odmienić ten zły stan.
Co zamierzacie dalej jako Krajowe Forum?
Nie zasługiwalibyśmy na szacunek ludzi, którzy nam zaufali, gdybyśmy teraz zrezygnowali. Powierzono nam misję wpływania na naprawę systemu. Nie spoczniemy, dopóki nie będzie Narodowego Planu w formule zapewniającej realną poprawę sytuacji osób i rodzin z chorobami rzadkimi.
Co roku 28 lutego to Dzień Chorób Rzadkich, święto obchodzone na całym świecie. Pacjenci z 7 tysiącami chorób rzadkich mają swoją chwilę. Mają swoją chwilę również ich rodziny. To ważny dzień, bo wtedy jesteśmy słyszalni na całym świecie. W tym roku znów będą wśród nas pacjenci, ich rodziny, organizacje pacjenckie, parlamentarzyści. Zapraszamy wszystkich (informacje: www.dzienchorobrzadkich.pl). Zaprosimy też panią premier Ewę Kopacz, która zawsze, gdy były inicjowane obchody Dnia Chorób Rzadkich, była obecna, dopóki nie objęła funkcji marszałka sejmu. Mamy nadzieję, że pani premier skorzysta z zaproszenia i wpłynie na podejście wobec chorób rzadkich tak, aby punkty, które widnieją na stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia w zakładce ?Rzadkie Choroby?, nie były tylko elektronicznym zapisem, lecz działającym systemem, aby przełożyły się na rzeczywistą poprawę los pacjentów.
[seperator style=”style1″]
Terapie celowane
[/seperator]
Przyszłością leczenia nowotworów, także nowotworów rzadkich, są terapie celowane molekularnie. Polegają na stosowaniu leku skierowanego bezpośrednio przeciw komórce nowotworowej.
Terapia personalizowana, ?szyta na miarę?, pozwala na dopasowywanie leku do pacjenta, a nie do danej choroby. Zrywa to z podejściem, które jeszcze do niedawna było stosowane w medycynie, że u wszystkich osób z tym samym schorzeniem stosuje się tę samą metodę leczenia.
Po to, by stosować zasady medycyny spersonalizowanej, trzeba poznać chorobę i chorego. Coraz więcej dziś wiadomo o biologii nowotworów, dlatego coraz dokładniej się je klasyfikuje. Stanowi to dobry czynnik rokowniczy zarówno dla przebiegu choroby, jak i dla wyboru leków. Przykładem jest rak płuca, w którym od niedawna wyróżnia się dwa typy: drobnokomórkowy i niedrobnokomórkowy, który to można podzielić na kolejne podtypy różniące się budową. Dzięki diagnostyce molekularnej można wyodrębnić grupy pacjentów z określonymi mutacjami genetycznymi w komórkach nowotworowych (np. EGFR), u których można zastosować leczenie celowane.
Pierwsze leki celowane pojawiły się w onkologii w latach 90. XX wieku (pierwszym była MabThera zarejestrowana w USA w 1997 roku pod nazwą Rituxan do leczenia chłoniaka nieziarniczego). Leki celowane działają tylko na konkretną cząsteczkę ? np. receptor komórkowy czy enzym, od którego zależy wzrost guza. Ich podawanie ma sens tylko u tych pacjentów, u których z powodu mutacji nowotwór produkuje nadmierne ilości danego białka.
[seperator style=”style1″]
Stanowisko
[/seperator]
Stanowisko Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii w sprawie kryterium wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (cost per QALY) i odnoszenia wyników klasycznej analizy ekonomicznej do progu opłacalności
Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich oraz Parlamentarny Zespół ds. Onkologii, mając na uwadze, zarówno aspekty merytoryczne, jak również istotne potrzeby społeczne i zdrowotne polskich Pacjentów, w rezultacie posiedzenia w dniu 9 września 2014 roku, po zapoznaniu się ze stanowiskami ekspertów oraz przedstawicieli środowisk pacjentów z zagadnieniem zastosowania w/w kryterium, jako czynnika ograniczającego dostęp pacjentów do innowacyjnych terapii sierocych, zdecydowały się zająć stanowisko w sprawie.
Zważywszy, że
- Brak ustawowych regulacji w zakresie chorób rzadkich (w tym rzadkich schorzeń onkologicznych), dotychczasowe doświadczenia oraz wyraźne potrzeby społeczne idące w ślad za doktryną europejską, promującą egalitarne podejście wobec chorób rzadkich, wyrażaną w konsultacjach, zaleceniach Rady i przedmiotowych rozporządzeniach UE (2009/C 151/02); Rozp. [WE] 141/2000), wskazują na potrzebę nowelizacji tzw. ustawy refundacyjnej;
- Choroby rzadkie zostały wskazane jako obszar priorytetowy działań Unii Europejskiej w zakresie zdrowia publicznego;
- Zarówno zalecenia EUCERD, EUROPLAN, jak i przyjęta przez Ministra Zdrowia struktura Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich zakładają potrzebę zwiększenia dostępu do innowacyjnych leków oraz technologii medycznych;
- Stanowiska eksperckie oraz zalecenia z debaty EUROPLAN II oraz Petycja Kongresu Chorób Rzadkich i Leków Sierocych, a także wnioski krajowych organizacji Pacjentów, wskazują na społecznie uzasadnioną potrzebę egalitarnego traktowania chorób rzadkich i niezbędne, zgoła odmienne finansowe podejście do zagadnień efektywności kosztowej w ramach oceny sierocych technologii medycznych (OMP – orphan medicinal product), prowadzonej w ramach postępowań administracyjnych o objęcie leków i technologii sierocych refundacją;
- Pomimo korzystnych wyników ekonomicznego rozwoju kraju i średniego w skali UE wskaźnika PKB per capita, w Polsce od lat notowany jest najniższy poziom refundacji leków sierocych (OMP) w UE, co opóźnia i ogranicza wyrównanie dostępu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby do leków sierocych. Spośród 94 zarejestrowanych przez COMP sierocych produktów medycznych, w Polsce refundowane jest tylko 14.
- Ustawowa dyspozycja zaleca alokację oszczędności występujących po stronie Narodowego Funduszu Zdrowia na leczenie Pacjentów z wykorzystaniem nowoczesnych technologii medycznych. Do takich zaliczają się OMP.
- Dotychczasowe stanowiska Zespołu ds. Chorób Rzadkich dotyczące rekomendowania refundacji nie znalazły odzwierciedlenia w kolejnych obwieszczeniach Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.
Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich wraz Parlamentarnym Zespołem ds. Onkologii, z zaangażowaniem i w trosce o dobro oraz prawa polskich Pacjentów, wykonując swoje parlamentarne regulaminowe zadania, rekomendują Ministrowi Zdrowia RP oraz podległym mu organom i zespołom doradczym (AOTM i Komisja Ekonomiczna), aby do czasu nowelizacji ustawy refundacyjnej, we wszystkich przypadkach toczących się przyszłych procesów administracyjnych o objęcie leków refundacją, wydając decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, które na podstawie odrębnych przepisów oznaczone zostały jako sierocy produkt leczniczy dla konkretnego wskazania medycznego (rejestracja OMP przez COMP/EMA) lub przeznaczone są do terapii konkretnych wskazań onkologicznych w schyłkowej fazie życia, nie uwzględniał kryterium, o którym mowa w art. 12 pkt. 13, przy czym rekomendowane odstąpienie od stosowania w/w kryterium dotyczy dotychczas nie refundowanej w Polsce technologii medycznej, w sprawie której złożony został pierwszy wniosek o objęcie refundacją, w danym wskazaniu medycznym, którego zachorowalność nie przekracza więcej niż 1 przypadek na 50 tysięcy mieszkańców lub którym dotknięte jest nie więcej niż 700 osób w kraju.
Poseł Barbara Czaplicka, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich
poseł Alicja Dąbrowska, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Onkologii
[seperator style=”style1″]
Polska nie uczestniczy w postępie medycyny
[/seperator]
prezes Fundacji Watch Health Care, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia
Można poprawić los chorych z chorobami rzadkimi i ultra rzadkimi, refundując bardzo drogie leczenie lekami sierocymi, ale takimi, które stanowią pierwszą technologię o udowodnionej efektywności klinicznej w danym wskazaniu. Moglibyśmy to ułatwić, otwierając tzw. podejście egalitarne w refundacji leków. W tej chwili w naszej ustawie refundacyjnej jest tylko podejście utylitarne, technologie medyczne są oceniane na podstawie kosztu uzyskania efektu zdrowotnego. W Polsce jest to kryterium kosztu uzyskania jednego QALY. Ten próg opłacalności w ustawie refundacyjnej został ustalony w wysokości 3 razy PKB na osobę.
To podeście sprawdza się, jeśli chodzi o technologie w chorobach powszechnie występujących. Cukrzyca, astma, nadciśnienie tętnicze ? jeśli producent rejestruje nowy lek w tych chorobach, to koszt jego opracowania rozkłada się na miliony pacjentów, dlatego lek może być tani. Jeśli jednak firma wyłożyła miliard złotych na opracowanie leku stosowanego w chorobie ultra rzadkiej, gdzie mamy 3 dzieci w Polsce, 10 w Niemczech czy Anglii, to nie możemy oczekiwać, że producent sprzeda lek za niską cenę, bo nigdy by nie uzyskał zwrotu z inwestycji. Komisja Europejska, rozumiejąc ten fakt, zrobiła pewne ułatwienia dla tych firm, które opracowują leki w chorobach rzadkich i ultra rzadkich. Postanowiła zachęcić producentów, by opracowywali skuteczne technologie medyczne. Są zachęty związane z rejestracją: można jej dokonać na podstawie badań znacznie niższej jakości niż w przypadku chorób powszechnych. Są ułatwienia dotyczące opłat rejestracyjnych, są specjalne fundusze, wspierające rozwój technologii sierocych. Ale to wszystko za mało i chorzy nigdy nie dostaną leków dopóty, dopóki poszczególne kraje nie będą prowadziły odpowiedniej polityki refundacyjnej, czyli nie zaakceptują wyższych cen w przypadku leków sierocych.
W Polsce powinna zostać podjęta decyzja polityczna polegająca na wydzieleniu w NFZ osobnego budżetu na leki sieroce. Dziś nasz system jest niesprawiedliwy, a ludzie, którzy mają choroby rzadkie i ultra rzadkie, są podwójnie pokrzywdzeni: po pierwsze mają pecha, że zachorowali na chorobę rzadką, co nie jest ich winą, a po drugie, nasz system ich karze, gdyż technologie sieroce nie mają szans na konkurowanie ceną z technologiami stosowanymi w chorobach powszechnych. Dziś Polska nie uczestniczy w postępie medycyny, jeśli chodzi o choroby rzadkie i ultra rzadkie w taki sposób, jak powinna.