Więcej

    Debata Świata Lekarza: Jest lek, który hamuje włóknienie płuc w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej

    Na twardzinę układową zwykle chorują ludzie młodzi. U 1 na 4 pacjentów w przebiegu choroby dochodzi do śródmiąższowej choroby płuc, w wyniku czego dochodzi do ich włóknienia. Wczesne rozpoznanie choroby jest szansą na spowolnienie procesu włóknienia i wydłużenie życia, gdyż jest już lek, który hamuje postęp choroby – mówili eksperci podczas debaty Świata Lekarza. Istotna jest również koordynacja opieki nad pacjentem, którego leczenie często wymaga współpracy lekarzy wielu specjalności. Wspólnie z parlamentarzystkami zastanawiali się, jak pomóc pacjentom.

    W debacie Świata Lekarza udział wzięli: dr hab. n. med. Katarzyna Górska, specjalista chorób płuc z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii i Alergologii UCK WUM, dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, posłanki: Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Katarzyna Sójka z sejmowej Komisji Zdrowia oraz ze strony redakcji Świata Lekarza red. Paweł Kruś i red. Katarzyna Pinkosz. Uczestnicy debaty podkreślali, że niedawno został przyjęty Plan dla Chorób Rzadkich, a Fundusz Medyczny jest nadzieją na finansowanie (często kosztownych terapii) w chorobach rzadkich, takich jak śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu twardziny układowej. Wyzwań jest sporo, wielu pacjentów oczekuje na poprawę opieki i lepszy dostęp do leczenia, cieszę się, że podczas naszego spotkania możemy rozmawiać  na temat  sytuacji pacjentów z ciężką chorobą, jaką jest śródmiąższowe włóknienie płuc w przebiegu twardziny układowej. To choroba nieodwracalna, włóknienie płuc jest jedną z najczęstszych przyczyn zgonu. Cieszy, że jest nowoczesna terapia, chcielibyśmy, żeby skuteczne i bezpieczne terapie były dostępne dla naszych pacjentów mówiła posłanka Katarzyna Sójka, otwierając debatę.

    Katarzyna Pinkosz: Twardzina układowa (sklerodermia) jest rzadką, nieuleczalną chorobą autoimmunologiczną, która atakuje tkankę łączną. Powoduje włóknienie (bliznowacenie) skóry i narządów wewnętrznych, m.in.: płuc, serca, układu pokarmowego, prowadząc do ich niewydolności oraz zagrażających życiu powikłań. Nazwa choroby (sklerodermia) wywodzi się od słów „sklero” – oznaczającego „twardy” i derma, czyli „skóra”. Objawy skórne są tymi, które często pojawiają się jako pierwsze i są powodem wizyty u lekarza. Zmiany skóry są szczególnie widoczne na twarzy, mówi się, że twardzina układowa „zabiera twarz”. Na twardzinę układową często chorują osoby młode, częściej kobiety niż mężczyźni. U jednej na cztery osoby z rozpoznaną twardziną układową w ciągu trzech lat rozwija się śródmiąższowa choroba płuc. Jak wygląda przebieg tej choroby?

    Prof. Katarzyna Górska: Twardzina układowa to choroba tkanki łącznej, stąd uogólnienie objawów i zajęcie wielu narządów. Nie wiemy, dlaczego u danego pacjenta choroba się rozwija, jakie mechanizmy prowadzą do postępującego i na obecną chwilę nieodwracalnego zwłóknienia płuc. Problemem jest późne rozpoznanie, gdy już występują objawy. Gdyby badać płuca chorych na twardzinę układową, to zapewne blisko 100 proc. chorych będzie miało zmiany w płucach, tylko często nie dają one objawów. Pacjenci zwykle zgłaszają się, gdy zaczynają odczuwać osłabienie, postępującą duszność, kaszel: wtedy stawiana jest diagnoza śródmiąższowej choroby płuc w przebiegu twardziny układowej. Chorują często młodzi ludzie, w pełni sił zawodowych i życiowych. Zaczynają mieć coraz większe ograniczenia w codziennym funkcjonowaniu. W wyniku procesu włóknienia wokół pęcherzyków płucnych tworzą się blizny, dochodzi do zaburzenia wymiany gazowej, spada saturacja, czyli wysycenie krwi tętniczej tlenem, pojawia się niedotlenienie, osłabienie. Częstym objawem jest też suchy kaszel. Naszym celem powinno być wczesne rozpoznawanie procesu włóknienia. Jest ono nieodwracalne, nie jesteśmy w stanie go cofnąć. Ważne jednak, by chorych jak najwcześniej zdiagnozować. Ukierunkowane leczenie, które właśnie się pojawia, to szansa na zahamowanie włóknienia, przedłużenie życia i poprawę jego komfortu.

    Prof. Katarzyna Górska: W ciągu 3 lat od rozpoznania twardziny, u ok. 25 proc. pacjentów rozwinie się choroba śródmiąższowa płuc.

    Posłanka Katarzyna Sójka: Pracuję jako lekarz w oddziale internistycznym w szpitalu, a także jako lekarz rodzinny; mam pod opieką kilku pacjentów z twardziną układową. Jakie badania służą do rozpoznania śródmiąższowej choroby płuc, jak ją stwierdzić u pacjentów? Czy np. warto wykonywać badania RTG?

    Prof. Katarzyna Górska: Złotym standardem jest tomografia komputerowa płuc, pacjenci z podejrzeniem choroby śródmiąższowej są kierowani przez reumatologów lub pulmonologów na to badanie. Pozwala ono wyselekcjonować, u których pacjentów faktycznie postępuje proces włóknienia płuc. Wykonuje się też badania czynnościowe, by przekonać się, czy choroba postępuje. Jeśli chodzi o badania wykonane przez lekarzy POZ, to ważne jest badanie osłuchowe u pacjentów, u których postępuje proces włóknienia, można wysłuchać charakterystyczne trzeszczenia. Badanie RTG nie zawsze jest miarodajne, wynik może być prawidłowy mimo postępu choroby. Jeśli pacjent męczy się, są charakterystyczne zmiany osłuchowe, to lepiej skierować go od razu na tomografię lub do lekarza specjalisty.

    Posłanka Barbara Dziuk: Co wywołuje twardzinę układową: to kwestia genetyki, czy raczej zmian środowiskowych? I jaki jest czas od zdiagnozowania twardziny układowej do pojawienia się śródmiąższowej choroby płuc? Jak można pomóc pacjentom?

    Posłanka Barbara Dziuk: Nikt, kto nie przeżył duszności, braku oddechu, nie zrozumie sytuacji tych chorych. Sama podobną sytuację przeżyłam, rozumiem ten stan bezsilności, gdy nie można złapać powietrza, nie ma się siły oddychać.

    Prof. Katarzyna Górska: Mechanizm pojawienia się choroby jest złożony, mają na to wpływ zarówno czynniki genetyczne, jak i środowiskowe, które mogą wywoływać procesy autoimmunologiczne. Wpływ na pojawienie się choroby mogą mieć też np. infekcje wirusowe. Kolejnym czynnikiem ryzyka jest stres. Choroba może dotknąć każdego z nas.

    W ciągu 3 lat od rozpoznania twardziny, u ok. 25 proc. pacjentów rozwinie się choroba śródmiąższowa płuc być może tych pacjentów jest więcej, ale tego nie wiemy, gdyż nie wszyscy są badani. Leczenie nie jest proste, gdyż w tej chorobie często są też zajęte nerki, serce, płuca, nie wszystkie leki można też stosować. Wydaje się, że w ostateczności można chorym przeszczepić płuca, okazuje się jednak, że nie, u tych pacjentów przeszczepienia płuc nie przynoszą dobrych efektów, gdyż cały organizm podlega procesom włóknienia, nie tylko płuca.

    Red. Paweł Kruś: Jak funkcjonują pacjenci ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej w życiu społecznym i zawodowym?   

    Dr n. med. Jakub Gierczyński: Pacjenci, którzy rozwijają śródmiąższową chorobę płuc, to zwykle młodzi ludzie: 50 proc. z nich ma mniej niż 50 lat, a 70 proc. jest w wieku produkcyjnym. 70 proc. pacjentów to kobiety, które oprócz pełnienia ról zawodowych często mają za zadanie również prowadzenie rodziny. Badanie syndykatowe przeprowadzone w  2021 r. i raport, który powstał na tej podstawie: „Śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu twardziny układowej. Perspektywa pacjenta” ocenia wpływ tej choroby na życie pacjentów.

    Objawy to są to najczęściej: uczucie zmęczenia, zadyszka, kaszel. W czasie pandemii COVID-19 kaszel dodatkowo stygmatyzuje pacjentów, ponieważ wydaje się, że mogą to być pacjenci zakażeni koronawirusem. Jeśli chodzi o samopoczucie pacjentów, to 45 proc. z nich każdego dnia żyje myślami o tej chorobie. 25 proc. odczuwa, że nie może być wparciem dla rodziny, a wręcz obawia się, że jest dla niej ciężarem. Pojawia się permanentny stres, który może spowodować depresję.

    Jeśli chodzi o spełnienie w życiu zawodowym, to dane są dramatyczne: prawie 60 proc. chorych nie pracuje, a to są osoby, które chciałyby pracować. Nikt nie chce być na rencie, która wynosi w Polsce średnio ok. 1000 zł miesięcznie. Chorzy chcą pracować, realizować się, być wsparciem dla rodziny. Tymczasem nawet ci, którzy pracują, często z powodu stanu zdrowia przebywają na zwolnieniach lekarskich. Z powodu twardziny układowej w 2021 roku odnotowano aż 21 tys. dni absencji chorobowych. 

    Jeżeli chodzi o kolejny aspekt, jakim jest funkcjonowanie w życiu społecznym, to dane są równie niepokojące. Chorzy czują się osamotnieni, wyalienowani, izolują się. Ta choroba jest ogromnym problemem, nie tylko klinicznym, ale też społecznym.

    Dr n. med. Jakub Gierczyński: Chorzy czują się osamotnieni, wyalienowani, izolują się. Ta choroba jest ogromnym problemem, nie tylko klinicznym, ale też społecznym.

    Red. Paweł Kruś: Jest już terapia, będąca szansą dla pacjentów, czekają na nią nie tylko oni, ale też lekarze. Na czym polega jej działanie?

    Prof. Katarzyna Górska: Do niedawna jedyną dostępną terapią były leki immunosupresyjne, jednak ich stosowanie ma niezadowalający efekt: proces włóknienia płuc postępuje. W 2019 r. zostały opublikowane wyniki międzynarodowego badania SENSCIS, które oceniało wpływ nintedanibu na tę grupę chorych. To lek antyfibrotyczny, który już wcześniej był stosowany w leczeniu pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF). Okazuje się, że proces włóknienia płuc w obu tych chorobach jest bardzo podobny. Dzięki działaniu tego leku w podobny sposób dochodzi do spowolnienia włóknienia płuc. W grupie pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc w przebiegu twardziny układowej nintedanib redukował roczną utratę pojemności życiowej płuc o 44 proc., czyli wyniki jego stosowania były bardzo podobnie jak w przypadku IPF. Badanie trwało rok, sądzimy, że to spowolnienie przebiegu choroby będzie przekładało się na czas przeżycia chorych. Są niezbite dowody, że roczna utrata pojemności życiowej płuc jest najlepszym markerem prognostycznym: im jest ona większa, tym szybciej pacjent umiera. Redukcja utraty pojemności życiowej wydłuża pacjentom życie, poprawia jego komfort, modyfikuje przebieg choroby, spowalnia jej postęp. Im wcześniej zaczniemy pacjenta leczyć, tym dłużej będzie on żył. Badania oceniały również bezpieczeństwo nintedanibu: lek jest bezpieczny, potrafimy dobrze radzić sobie z jego ewentualnymi działaniami niepożądanymi, gdyż jest dobrze znany ze stosowania u pacjentów z IPF. Jest już zarejestrowany w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej, w wielu krajach na świecie lekarze mają możliwość stosowania takiego leczenia.

    Posłanka Barbara Dziuk: Na jakim etapie jest proces udostępniania leku polskim pacjentom?

    Prof. Katarzyna Górska: Został już stworzony program lekowy, czeka na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W Polsce jak na razie lek mogli dostawać pojedynczy pacjenci w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Zależałoby nam jednak, żeby dostępność do takiego leczenia miał każdy pacjent z włóknieniem płuc w przebiegu twardziny układowej.

    Red. Paweł Kruś: Utarło się przeświadczenie, że leki na choroby rzadkie są drogie. Chciałbym zwrócić uwagę, że nintedanib jest lekiem stosowanym od 2015 roku, a od kilku lat w Polsce refundowanym w IPF. Nie jest to kuracja o milionowej wartości dla jednego pacjenta, jak w przypadku terapii CAR-T, kosztuje wielokrotnie taniej.

    Posłanka Barbara Dziuk: Ze swojej strony chętnie zaproszę Panią Profesor do dyskusji podczas Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, z udziałem przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia. Cieszę się, że jest lek, który spowalnia rozwój włóknienia płuc. Nikt, kto nie przeżył duszności, braku oddechu, nie zrozumie sytuacji tych  chorych. Sama podobną sytuację przeżyłam, rozumiem ten stan bezsilności, gdy nie można złapać powietrza, nie ma się siły oddychać. Poznałam tę bezsilność, chorując na COVID-19, wiem, jak ważna w takich chwilach jest pomoc lekarzy i osób bliskich. Sama podjęłam gigantyczną walkę o życie, osoby ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej również taką walkę podejmują. Ogromnie ważna jest w ich przypadku rola lekarzy i leków, które mogą pomóc przezwyciężyć chorobę. To bardzo złożona choroba, wspólnie będziemy pracować nad tym, żeby znaleźć najlepsze rozwiązania, by poprawić opiekę nad tymi pacjentami.

    Więcej od autora

    Katarzyna Pinkosz
    Dziennikarka medyczna, z-ca redaktora naczelnego Świat Lekarza, redaktor naczelna swiatlekarza.pl i redaktor prowadząca Świat Lekarza 3D, laureatka wielu dziennikarskich nagród i wyróżnień, m.in. Kryształowe Pióro, Sukces Roku w Medycynie, Dziennikarz Medyczny Roku, Złoty Otis. Autorka książek, m.in. "Wybudzenia. Polskie historie", "O dwóch takich. Teraz Andy", "Zdrowe dziecko? Naturalnie!", współautorka książki "Pół wieku polskiej diabetologii. Rozmowy z Mistrzami".

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img

    Najnowsze artykuły

    Szpitale przyszłości przestaną być przepełnione. Rozwój technologii i telemedycyny pozwoli skutecznie przenosić opiekę poza mury placówek medycznych

    W najbliższych latach nowe technologie medyczne w dalszym ciągu będą się dynamicznie rozwijać. Szacuje się, że w 2025 roku sektor telemedycyny ma być wart 175,5 mld...

    Prof. Mieczysław Walczak laureatem Nagrody Zaufania Złoty OTIS 2021

    O przyznaniu tej statuetki zadecydowały ogromne zasługi pana profesora w doprowadzeniu do uchwalenia i przyjęcia Planu dla Chorób Rzadkich – powiedział Paweł Kruś, przewodniczący...

    Partnerska współpraca gwarantem bezpieczeństwa lekowego

    Firma Servier Polska od prawie 30 lat konsekwentnie rozwija współpracę z wieloma środowiskami, które angażują się w działania mające na celu poprawę jakości życia...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D