Tag: choroby rzadkie
Choroby rzadkie
Każdy motoneuron ma znaczenie – eksperci o przyszłości leczenia SMA w Polsce
O rezerwie neurologicznej, która tkwi w „uśpionych” motoneuronach, nowych, potencjalnych biomarkerach w SMA i ich znaczeniu w...
Choroby rzadkie
Przyszłość leczenia SMA: „Każdy motoneuron ma znaczenie”
Fundacja SMA serdecznie zaprasza na konferencję prasową poświęconą najnowszym perspektywom terapeutycznym w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Podczas...
Choroby rzadkie
Kto stawia diagnozę, ten otwiera drogę do terapii
O konieczności powołania Ośrodków Eksperckich Chorób Rzadkich genetycznych prof. dr hab. n. med. Anna Latos-Bieleńska, krajowy konsultant...
Choroby rzadkie
Wyższe dawki nusinersenu dla pacjentów z SMA
Iwona Kozłowska, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Centralnego Układu Nerwowego oraz Parlamentarnego Zespołu ds. SMA, w rozmowie...
Choroby rzadkie
Plan dla Chorób Rzadkich: nowy dokument, stare problemy
Plan dla Chorób Rzadkich nie został przedłużony – zakończył się w 2025 roku, a w jego miejsce...
Choroby rzadkie
Partnerstwo publiczno-prywatne kluczem do leczenia chorób rzadkich
Dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor, członkini Komisji Zdrowia Senatu RP, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i...
Choroby rzadkie
Polski Rejestr Chorób Rzadkich. Prof. Anna Latos-Bieleńska o roli Centrum e-Zdrowia
Polski Rejestr Chorób Rzadkich ma być jednym z kluczowych narzędzi systemowej poprawy opieki nad pacjentami z chorobami...
Choroby rzadkie
Przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym dzięki ASO
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) stanowią przełom w leczeniu uwarunkowanych genetycznie chorób neurodegeneracyjnych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA),...
