Dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor, członkini Komisji Zdrowia Senatu RP, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Badań Naukowych i Innowacji w Ochronie Zdrowia, wiceprzewodnicząca Senackiego Zespołu „Zdrowie Polaków”
Z perspektywy Senatu, który często bywa nazywany „izbą refleksji”, choroby rzadkie są jednym z obszarów, w których refleksja musi iść w parze z konkretnymi decyzjami systemowymi. To nie jest temat marginalny ani niszowy – choroby rzadkie są rzadkie jedynie z definicji, jest ich jednak bardzo wiele, a każdy pacjent – zgodnie z Konstytucją RP – ma prawo do leczenia. I to prawo nie znika tylko dlatego, że dana terapia jest kosztowna albo dotyczy niewielkiej grupy pacjentów.
Jako państwo musimy jednak uczciwie powiedzieć, że nie zawsze jesteśmy w stanie udźwignąć finansowo wszystkie potrzeby zdrowotne naszych obywateli. Dotyczy to nie tylko Polski – to problem wspólny dla większości systemów ochrony zdrowia na świecie. Śledząc niedawno debatę o ochronie zdrowia w Stanach Zjednoczonych, miałam poczucie, że europejski model, pomimo swoich niedoskonałości, jest znacznie bardziej solidarny. W USA dostęp do leczenia w ogromnym stopniu zależy od rodzaju ubezpieczenia i zasobności portfela, a podstawowy system zabezpiecza pacjenta jedynie w minimalnym zakresie. Paradoksalnie to właśnie przedstawiciele innych krajów zazdroszczą Europie modelu, który my sami często bezrefleksyjnie krytykujemy.
Wspólna Europa, indywidualne budżety
Oczywiście idealny system nie istnieje. Starzejące się społeczeństwa, wielochorobowość, wydłużające się życie, a jednocześnie dramatycznie niska dzietność sprawiają, że potrzeby zdrowotne rosną szybciej niż możliwości finansowe. Do tego dochodzi dynamiczny rozwój medycyny – choroby rzadkie, które jeszcze niedawno były nieuleczalne, dziś coraz częściej doczekują się innowacyjnych terapii. Wiele z nich wychodzi już poza fazę eksperymentalną i trafia na rynek europejski. To ogromna nadzieja dla pacjentów, ale jednocześnie poważne wyzwanie dla systemu.
Nie można oczekiwać, że finansowanie takich terapii zostanie przerzucone na rodziny, zbiórki internetowe czy fundacje. Koszty sięgają często kilkunastu milionów złotych, a sama terapia to nie wszystko – konieczna jest zaawansowana diagnostyka, kwalifikacja pacjenta, zabezpieczenie całego procesu leczenia. W przypadku terapii genowych, takich jak w dystrofii Duchenne’a, konieczne są dodatkowe badania, chociażby w kierunku przeciwciał, które mogą całkowicie zdyskwalifikować leczenie. Trudno zaakceptować sytuację, w której rodziny sprzedają cały swój majątek, a potem okazuje się, że leczenie nie może zostać zastosowane lub pieniądze zostały wydane bez efektu terapeutycznego.
Dlatego coraz częściej trzeba mówić o rozwiązaniach, które przez lata w Polsce były pomijane – o realnym partnerstwie publiczno-prywatnym. Na poziomie Unii Europejskiej to oczywistość: same składki i budżety państwowe nie wystarczą, by udźwignąć koszty nowoczesnych terapii. Nie chodzi o prywatyzację leczenia ani przerzucanie kosztów na pacjentów, tylko o współdzielenie ryzyka, wydatków i odpowiedzialności między państwem a sektorem prywatnym, zwłaszcza w obszarze innowacyjnych terapii, diagnostyki i badań klinicznych.
Warto podkreślić, że europejski pakiet farmaceutyczny, który skraca drogę od rejestracji leku do jego dostępności w państwach członkowskich, jest krokiem w dobrą stronę. Rejestracja na poziomie europejskim ogranicza dublowanie procedur i skraca czas oczekiwania pacjentów. Pozostaje jednak fundamentalna kwestia finansowania – i tu potrzebne są rozwiązania niestandardowe, dedykowane właśnie chorobom rzadkim.
Diagnoza zmienia życie całej rodziny
Doskonale zdaję sobie sprawę, że budżet ochrony zdrowia jest ograniczony i zawsze będzie wymagał podejmowania trudnych decyzji. Właśnie dlatego powinniśmy patrzeć na problem chorób rzadkich w perspektywie długofalowej – zarówno makro-, jak i mikroekonomicznej. Jeżeli dziś nie leczymy dziecka, które mogłoby funkcjonować samodzielnie, to przez całe jego życie ponosimy koszty związane z niepełnosprawnością, opieką długoterminową, wykluczeniem z rynku pracy – nie tylko tej osoby, ale często także jej opiekunów. To nie jest wyłącznie problem medyczny, lecz także społeczny i ekonomiczny.
Z perspektywy Senatu niezwykle istotne jest tworzenie ram legislacyjnych, które będą nadążały za rozwojem medycyny. Przykładem jest genetyka – dziedzina, która rozwija się w zawrotnym tempie, a jednocześnie wciąż boryka się z brakami systemowymi. Potrzebujemy ustawy regulującej zawód genetyka, funkcjonowanie laboratoriów genetycznych i dostęp do poradnictwa genetycznego. Dziś zdarza się, że pacjent z podejrzeniem poważnej choroby genetycznej czeka na badania nawet rok, pozostając w tym czasie poza rynkiem pracy i bez leczenia. Generuje to ogromne straty społeczne.
Nie możemy więc mówić o zdrowiu w oderwaniu od kontekstu społecznego: absencji zawodowej, sytuacji rodzinnej, bezpieczeństwa ekonomicznego, a nawet demografii. Choroby rzadkie bardzo często dotykają dzieci, a diagnoza zmienia życie całej rodziny. Dzięki badaniom przesiewowym noworodków – których w Polsce mamy już kilkadziesiąt – coraz częściej wiemy o chorobie niemal od urodzenia. To ogromny postęp, ale jednocześnie źródło nowych dylematów etycznych. Świadomość choroby oznacza konieczność przygotowania się na długotrwałą opiekę, często bez gwarancji skutecznego leczenia.
Zdrowie przestaje być tematem nieatrakcyjnym
Jako lekarz i senator uważam, że państwo ma moralny obowiązek szukać rozwiązań także w przypadku terapii ultrarzadkich, nawet jeśli nie zawsze da się je obronić klasyczną analizą koszt-efekt. Oczywiście decyzje muszą być racjonalne, oparte na dowodach naukowych i bezpieczeństwie pacjentów, ale nie mogą być podejmowane wyłącznie w oderwaniu od ludzkiego wymiaru choroby. Rodzice dzieci z chorobami ultrarzadkimi często stają przed dramatycznymi wyborami, których nikt ich nie uczył podejmować.
Nie istnieje kraj, który w pełni rozwiązał problem chorób rzadkich. Nawet państwa uznawane za wzorcowe mają luki w systemie. Polska również nie jest idealna, ale w ostatnich latach sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi niewątpliwie się poprawiła. Coraz częściej o tych problemach rozmawiamy otwarcie, także na poziomie politycznym. Zdrowie przestaje być tematem nieatrakcyjnym, a zaczyna jednym z kluczowych obszarów debaty publicznej.
Jako senator traktuję to jako swoją misję. Polityka społeczna, zdrowie i ekonomia są ze sobą nierozerwalnie związane, czego choroby rzadkie stanowią najlepszy przykład – wymagają myślenia systemowego, długofalowego i odpowiedzialnego. Nie obietnic bez pokrycia, lecz konsekwentnego budowania rozwiązań, które będą służyć pacjentom, ich rodzinom oraz całemu społeczeństwu.
