Jestem przekonany, że badania finansowane przez ABM, z typowo naukowego punktu widzenia, skończą się bardzo dobrymi publikacjami. Co jednak najważniejsze, korzyści z tych projektów odniosą pacjenci ? mówi dr hab. n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.
Rozmawialiśmy przed rokiem o pierwszych projektach z dziedziny kardiologii finansowanych przez Agencję Badań Medycznych (ABM). Od tego czasu pojawiło się kilka nowych badań.
Kardiolodzy nadal wiodą prym, jeżeli chodzi o liczbę projektów zgłaszanych do ABM. Badania z tej dziedziny zyskały dotychczas dofinansowanie na sumę łącznie ponad 280 mln zł. Jestem przekonany, że badania finansowane przez ABM, z typowo naukowego punktu widzenia, skończą się bardzo dobrymi publikacjami. Co jednak najważniejsze, korzyści z tych projektów odniosą pacjenci. Przed rokiem rozmawialiśmy np. o badaniu dotyczącym valsartanu/sakubitrylu, czyli dość nowoczesnego leku nieobjętego refundacją w Polsce. Ponad 600 pacjentów włączonych do badania będzie go otrzymywało w ramach terapii.
W naszym najnowszym konkursie, dotyczącym chorób rzadkich, pojawił się projekt zgłoszony przez Narodowy Instytut Kardiologii badania kardiomiopatii arytmogennej prawokomorowej (ARVC). Choroba ta najczęściej ujawnia się u młodych, pozornie zdrowych dorosłych i jest najczęstszą przyczyną nagłych zgonów u sportowców w Europie. Jej naturalny przebieg prowadzi do wystąpienia groźnych dla życia arytmii komorowych oraz postępującego uszkodzenia prawej, a następnie również lewej komory serca. Obecnie pacjenci z tym schorzeniem są leczeni objawowo lekami antyarytmicznymi. Chorych z wysokim ryzykiem nagłego zgonu sercowego zabezpiecza się wszczepieniem kardiowertera-defibrylatora. W przypadku nieskuteczności farmakoterapii i częstych interwencji ICD wykonuje się ablację podłoża zaburzeń rytmu serca.
Myślę, że poprzez to badanie kliniczne mamy szanse uzyskać zupełnie inny niż dotychczas algorytm leczenia, który za dwa, trzy lata może zaowocować nowymi wskazaniami.
Wśród finansowanych projektów mamy np. stosowanie bromokryptyny w kardiomiopatii okołoporodowej oraz stosowanie empagliflozyny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową. To badania dotyczące nowych zastosowań tych leków?
Taka jest właśnie idea badań klinicznych niekomercyjnych. Bromokryptyna jest lekiem podawanym od wielu lat. Badacze z Narodowego Instytutu Kardiologii będą ją stosowali, by określić dawkowanie i skuteczność właśnie w kardiomiopatii okołoporodowej. Podejrzewa się, że bromokryptyna powoduje wstrzymanie remodelingu lewej komory serca i chroni przed dramatycznymi powikłaniami. Myślę, że będzie można określić bardzo dokładnie wskazania, moment zastosowania leku i jego skuteczność. Być może przełoży się to nawet na wskazania światowe w leczeniu tej dość rzadkiej choroby.
Z kolei empagliflozyna jest stosowana u pacjentów z cukrzycą typu 2. Często towarzyszy temu niewydolność serca. Wstępne wyniki sugerują, że włączenie tego leku poprawia gospodarkę glukozową, czyli po prostu leczy cukrzycę, a przy okazji pozytywnie wpływa na niewydolność serca. Znów ? znany lek w nowym wskazaniu. Jeśli te badania zakończą się sukcesem, to w ramach standardowej terapii pacjenci otrzymają inne leczenie niż dotychczas.
Jeden z finansowanych projektów dotyczy stent-graftów aortalnych modelowanych przy użyciu innowacyjnej technologii drukowania modeli w formacie 3D.
Stent-grafty drukowane na drukarkach 3D to już jest medycyna personalizowana. To oznacza także większy komfort dla operatorów, gdy te grafty będą dokładnie dopasowane. Odnotujemy również mniej powikłań okołooperacyjnych. Wiem, że badacze przygotowują projekt stentów do tętnic wieńcowych ? to polska myśl technologiczna, która nie została wykorzystana. Jest też wiele urządzeń wszczepialnych typu stymulatory czy kardiowertery. Te urządzenia powstały w uczelniach, zostały rozwinięte do pewnej fazy prototypów, ale nigdy nie były przetestowane w systemie ochrony zdrowia. Gdybym miał przewidywać, to w zakresie wyrobów medycznych możemy liczyć na sukcesy, ponieważ nakłady na te badania są znacznie mniejsze niż w technologiach lekowych.
Rozmawiał Andrzej Dziurdzikowski