Zniesienie limitu czasu leczenia w programach lekowych oraz wprowadzenie nowych terapii, gdy pacjent nie odpowiada na dotychczasowe leczenie: to najważniejsze postulowane zmiany w leczeniu chorych na wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Alternatywą są okaleczające pacjentów operacje i wysokie koszty zasiłków chorobowych i socjalnych. Nowe terapie to dla pacjentów szansa na normalne życie.
W debacie Świata Lekarza wzięli udział: prof. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, Marek Lichota, prezes stowarzyszenia Apetyt na Życie oraz parlamentarzystki: posłanka Barbara Dziuk (przewodnicząca Podkomisji Stałej Sejmu ds. Onkologii) i Elżbieta Płonka (sejmowa Komisja Zdrowia). Uczestnicy debaty podkreślili bardzo dramatyczną sytuację wielu pacjentów z WZJG i konieczność pilnych zmian w programach lekowych. Debatę skomentował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
? WZJG, podobnie jak choroba Leśniowskiego-Crohna, to schorzenia na całe życie; pomoc jest potrzebna nie tylko w okresie zaostrzeń, ale również w czasie remisji niezbędne jest odpowiednie leczenie podtrzymujące. Eksperci przedstawiają propozycje rozwiązań, a my, parlamentarzyści, musimy zastanowić się w trakcie prac komisji i zespołów, w jaki sposób usprawnić pomoc dla chorych ? mówiła posłanka Elżbieta Płonka, otwierając debatę.
Świat Lekarza: WZJG to jedna z nieswoistych chorób zapalnych jelit, przewlekłych chorób autoimmunologicznych atakujących przewód pokarmowy. Choć obydwie choroby mają nieco inną specyfikę, towarzyszą im podobne objawy: długotrwała biegunka, bóle brzucha, osłabienie, wycieńczenie. Jakie są doświadczenia w opiece nad pacjentami z WZJG?
Prof. Grażyna Rydzewska: Właściwa opieka nad pacjentami z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i chorobą Leśniowskiego-Crohna to jeden z głównych problemów Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego. Mimo poprawy, wciąż jesteśmy daleko za wieloma krajami europejskimi, stąd nasze nieustanne zabiegi, żeby ulżyć pacjentom w cierpieniu. WZJG to ciężka choroba, objawiająca się przede wszystkim biegunką, której nie można powstrzymać, wypróżnieniami nawet do 20 razy na dobę, często z krwią. Utrzymanie remisji jest bardzo istotne, ponieważ ?z tyłu czai się drugi wróg?: nieprawidłowo leczone WZJG powoduje ryzyko raka jelita grubego. Zdarzają się pacjenci w wieku 30-40 lat z rakiem jelita grubego.
Sytuacja pacjentów w Polsce jest z roku na rok coraz lepsza; tu ukłon w stronę Ministerstwa Zdrowia, ponieważ wiele się poprawiło, pojawiły się nowe terapie, także bardzo nowoczesne w ramach programów lekowych. Są jednak dwa poważne problemy. Po pierwsze: w programach lekowych pacjenci otrzymują leki tylko przez rok. Zdarzają się dramatyczne sytuacje, kiedy pacjent dobrze odpowiada na leczenie, a my musimy po roku je przerwać i czekać na kolejne zaostrzenie, by znów podać leki. To nie jest korzystne ani z medycznego, ani z ekonomicznego punkt widzenia, gdyż pacjenta musimy znów hospitalizować, podawać mu np. przewlekle steroidy, przetoczenia krwi, żywienie pozajelitowe i ponownie włączać do programu. Przewlekłe stosowanie steroidów to ryzyko powikłań, m.in. złamań kręgosłupa, cukrzycy. Apelujemy o zmiany: w przypadku cukrzycy nikt nie odstawia pacjentowi insuliny, jeśli dobrze na nią reaguje. O to samo prosimy dla naszych pacjentów: dajmy im możliwości leczenia i kontynuujmy tak długo, jak na nie odpowiadają.
Druga kwestia wymagająca poprawy: w chorobie Leśniowskiego-Crohna dysponujemy możliwością stosowania prawie wszystkich cząsteczek lekowych. W przypadku WZJG jest dużo gorzej: mamy dostępny inhibitor anty TNF-alfa (infliksimab), wedolizumab i tofacytynib. Nie mamy dostępu do stosunkowo nowej terapii, czyli ustekinumabu, który jest już stosowany z powodzeniem u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Apelujemy o poszerzenie wachlarza leków i o wydłużenie skutecznego leczenia.
Świat Lekarza: Środowisko ekspertów prowadziło rozmowy z Ministerstwem Zdrowia w sprawie zmian w programach. Jakie są efekty rozmów?
Prof. Grażyna Rydzewska: Prowadziliśmy wiele rozmów z wiceministrem Maciejem Miłkowskim; zakończyły się one złożeniem przez nas projektu programu w takiej wersji, w jakiej chcielibyśmy, żeby funkcjonował. Niestety, z ministerstwa otrzymaliśmy jego okrojoną wersję: ministerstwo zgodziło się jedynie na postulat wydłużenia terapii w programach lekowych. W takiej wersji program został skierowany do AOTMiT. Jako PTG zaopiniowaliśmy tę zmianę pozytywnie, oczekujemy na decyzję ministerstwa dotyczącą wydłużenia terapii (pacjent ma otrzymywać leczenie do czasu, gdy przynosi ona efekty i zdaniem lekarza oraz pacjenta jest niezbędna). Niestety, na razie nie mamy decyzji dotyczącej możliwości stosowania nowych cząsteczek, takich jak ustekinumab. Zależy nam na tym, żeby była możliwość stosowania nowych cząsteczek: ustekinumabu, adalimumabu (dobrze znany lek, ale wciąż nierefundowany w programie WZJG), oraz podskórnego wedolizumabu.
Świat Lekarza: Czy jest jakaś alternatywa dla tych nowych leków?
Prof. Grażyna Rydzewska: Jeśli pacjent przestaje odpowiadać na leczenie, a nie możemy podać mu nowego leku, choroba postępuje i często konieczne jest wykonanie kolektomii, wyłonienie stomii, zbiornika jelitowego. Alternatywa skutecznego leczenia jest więc bardzo okaleczająca. Ważna kwestia: pacjent nie może czekać, że nowe leki kiedyś się pojawią, gdyż dla niego często alternatywą jest usunięcie jelita. Dlatego tak ważne jest, żeby pacjenci mieli możliwość wyboru leczenia. Poza tym kolektomia nie zawsze leczy po jej wykonaniu okazuje się, że około 25 proc. osób ma zmiany w zbiorniku jelitowym i nadal choruje, oraz że ok. 15 proc. pacjentów ma też zmiany w jelicie cienkim, tak więc mimo trwałego okaleczenia pacjenta, choroba nadal trwa.
Posłanka Barbara Dziuk: Temat nieswoistych chorób zapalnych wciąż wydaje się wstydliwy, mało kto chce zajmować się tą tematyką. Ci młodzi ludzie borykają się z ogromnymi problemami, choroba niszczy ich organizm. Mam ogromny szacunek dla Pani Profesor i innych osób poprawiających życie pacjentów. Oni chcą normalnie żyć, pracować, studiować. Z moich rozmów z wynika jednak, że wielu z nich obawia się, że program lekowy, w którym są, skończy się. Czy faktycznie jest taka obawa?
Prof. Grażyna Rydzewska: Wiele rzeczy w leczeniu WZJG udało się poprawić, jeśli jednak chodzi o programy lekowe, to nadal są ?kalekie?. Oczekujemy na decyzję o możliwości ich wydłużania; obecnie pacjenta, który jest w remisji, narażamy na zaostrzenie, odstawiając leki. Możemy go wprowadzić z powrotem do programu, gdy ma zaostrzenie, a to oznacza ból, cierpienie. Pacjenci nieskutecznie leczeni mają wielokrotnie zwiększone ryzyko raka jelita grubego; to dramatyczne historie. Mam nadzieję, że jesteśmy na dobrej drodze rozwiązania problemu wydłużenia leczenia i będziemy mogli leczyć pacjenta tak długo, jak odpowiada na leczenie. Czekamy jednak również na nowe cząsteczki w leczeniu tej choroby, takie jak ustekinumab. To o tyle ważny lek, że po indukcji leczenia w formie dożylnej ? która działa szybko ? możemy zastosować leczenie podtrzymujące, w formie podskórnej. Przyjmując terapie dożylne, pacjenci nie muszą jeździć do swoich ośrodków na leczenie, nie muszą być hospitalizowani, co też ogranicza wydatki systemu ochrony zdrowia.
Świat Lekarza: Nieskuteczne leczenie przynosi duże straty ekonomiczne. Czy to jest widoczne np. w kosztach ponoszonych przez ZUS?
Dr n. med. Jakub Gierczyński: Mamy znakomitych lekarzy klinicystów, którzy potrafią leczyć zgodnie z zaleceniami europejskimi, pod warunkiem, że mają do tego odpowiednie narzędzia. Na WZJG chorują młodzi pacjenci. W 2019 roku odnotowano w Polsce 241 tys. dni absencji chorobowych z powody WZJG; w 2020 r. ? 315 tys. dni absencji chorobowych, czyli o ponad 74 tys. więcej. 30 proc. pacjentów z absencjami chorobowymi to osoby w wieku 20-30 lat; 35 proc. ? w wieku 30-40 lat, a 20 proc. ? 40-50 lat. Aż 98 proc. chorych na WZJG to chorzy w wieku produkcyjnym, którzy przez to, że chorują, i to bardzo poważnie, nie są w stanie normalnie funkcjonować i pracować. Mówiąc o nieswoistych stanach zapalnych jelit, często nie zdajemy sobie sprawy z tego, jak poważne to choroby.
Dzięki Pani Profesor Grażynie Rydzewskiej i Panu Profesorowi Jarosławowi Regule, którzy od dawna walczą o poprawę sytuacji pacjentów, wiemy, że te schorzenia są niezwykle ciężkie, a nieleczone mogą prowadzić do amputacji jelita grubego i rozwoju raka jelita grubego.
Na program lekowy WZJG NFZ wydal w 2020 r. ok. 20 mln zł, a na absencje chorobowe i renty z powodu WZJG ZUS wydał w 2017 r. 43 mln zł. Najwyższa renta, którą ZUS zaraportował, wynosiła 1000 zł miesięcznie. To nie są pieniądze, które młody człowiek chciałby otrzymywać, on chciałby pracować, być aktywnym.
Dzięki współpracy środowiska gastroenterologów z Ministerstwem Zdrowia dokonały się duże zmiany w leczeniu WZJG. W2018 r. wszedł do refundacji publicznej w ramach programu lekowego wedolizumab, a w 2020 r. – tofacytynib. Czekamy jednak na refundację wszystkich leków, które są w zaleceniach europejskich: adalimumabu, ustekinumabu oraz podskórnej formy wedolizumabu. Pierwsza dawka ustekinumabu jest podawana dożylnie, a następne 4 dawki w roku podawane podskórnie. Jest to bardzo użyteczna terapia, także z punktu widzenia zasobów systemu ochrony zdrowia oraz kolejna szansa, by dopasować terapię do pacjenta. AOTMiT potwierdziła skuteczność ustelkinumabu w terapii WZJG oraz podkreśliła, że powinien być stosowany dłużej niż rok. W programach lekowych w reumatologii od 1 maja 2021 nie ma już ograniczeń czasowych w stosowaniu leczenia. W przypadku WZJG grupa pacjentów nie jest duża, w 2020 roku w ramach programu lekowego ?B.55. Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego? było leczonych ok. 1300 chorych. Tak więc refundacja nowych terapii nie zagrozi budżetowi NFZ, który zresztą będzie w najbliższych latach rósł, co zostało m.in. zagwarantowane w Polskim Ładzie. Planowany wzrost finansowania stwarza szanse na pozytywne decyzje dotyczące refundacji nowych leków oraz poprawę wyceny świadczeń w gastroenterologii.
Świat Lekarza: Do prowadzonego przez Pana Marka Lichotę stowarzyszenia ?Apetyt na życie? często pacjenci zwracają się z prośbą o pomoc. Z jakimi problemami?
Marek Lichota: Sam jestem pacjentem kliniki prowadzonej przez Panią Profesor, doskonale znam problem ograniczeń terapii, choć klinika robi co może, by jak najdłużej utrzymać nas w remisji. Cieszę się, że Panie Posłanki będą naszymi ambasadorkami i dziękuję, że chcą zmieniać rzeczywistość pacjentów. Problemów jest wiele, jednym z nich są wciąż restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych, a przez to brak dostępności do skutecznych terapii, o stosunkowo niskich skutkach ubocznych, w tym również ustekinumabu we WZJG. Duże znaczenie ma też forma podania leku; w przypadku terapii podskórnej to poprawa jakości życia, funkcjonowania. Nie trzeba jechać na cały dzień do szpitala, co ważne w życiu, które i tak jest wystarczająco utrudnione przez chorobę.
Drugim problemem są sztucznie ograniczone ramy czasowe programów lekowych. Brak dostępności nowoczesnego leczenia i ograniczenie terapii może przynieść trudne do opanowania zaostrzenie choroby, konieczność zabiegu chirurgicznego, co niekiedy kończy się wyłonieniem stomii i trwałą niepełnosprawnością. Często nie widać ogromu bólu, cierpienia, niepewności, problemów emocjonalnych, z jakimi pacjenci się zmagają. Apelujemy o zmiany, chcemy żyć normalnie i nie czuć się dyskryminowani. Zawiązaliśmy koalicję pacjentów, skierowaliśmy pismo do MZ i NFZ z prośbą o zmiany, które wprowadzono w leczeniu autoimmunologicznych schorzeń dermatologicznych czy reumatologicznych. Pokazujemy historie pacjentów i wpływ leczenia na chorobę i nasze życie. Mamy nadzieję, że minister wysłucha naszych apeli, które mają na celu zwiększenie dostępu pacjentów do skutecznych terapii. To dla nas szansa na normalne życie bez bólu, cierpienia i wykluczenia społecznego.
.
Posłanka Barbara Dziuk: Lekarze i politycy są wspólnie odpowiedzialni za komfort życia pacjentów. Ze swojej strony deklaruję współpracę, prosiłabym o Państwa rekomendacje, żebym mogła upomnieć się o dobre zmiany dla pacjentów. Wielu z nich żyje w niesamowitym lęku, mają świadomość, że choroba może powrócić. Jesteśmy wręcz zobowiązani, by im pomagać. Musimy mieć świadomość, że te osoby mogą stać się niepełnosprawne; jeśli jednak poprawimy ich leczenie, to może uda się temu zapobiec.
Dobra decyzja Ministerstwa Zdrowia może spowodować, że sfera społeczna i ekonomiczna poprawi się, a pacjent zyska komfort życia.
Prosiłabym o wysłanie do mnie Państwa stanowiska oraz przygotowanie go dla mnie w formie interpelacji. Chciałabym zorganizować posiedzenie zespołu parlamentarnego, zaprosić ekspertów, pacjentów oraz przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, by poprawić komfort życia chorych, którzy mogliby normalnie funkcjonować, pracować, cieszyć się pięknem życia. Małą decyzją możemy ich świat zmienić na lepszy.
Komentarz wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego:
Programy lekowe zostały przygotowane przez Towarzystwo naukowe i przekazane do Ministerstwa Zdrowia, a następnie przekazane do AOTMiT i na razie nie zostały zwrócone z opinią Rady Przejrzystości. Po spotkaniu z pacjentami w maju br. ustaliliśmy harmonogram prac nad zmianami w programie, które miały się zakończyć w czwartym kwartale br. Nie da się wprowadzić zmian na obwieszczenie listopadowe, mam jednak nadzieję, że zakończymy prace w listopadzie, aby zmiany zostały dokonane w obwieszczeniu styczniowym.
Główne oczekiwane postulaty środowiska to wydłużenie okresu terapii oraz wprowadzenie nowych cząsteczek do programów. W obu tych kwestiach jestem optymistą. Nowe cząsteczki są na etapie decyzji i oczekują na ostateczną treść programu lekowego. Przed ostatecznym zatwierdzeniem, dysponując opinią Rady, będziemy jeszcze kontaktowali się z Konsultantem Krajowym w dziedzinie gastroenterologii, panem prof. Jarosławem Regułą oraz z panią prof. Grażyną Rydzewską.
Ze względów organizacyjnych i technicznych chcielibyśmy wszystkie te zmiany zrobić w jednym momencie czasowym, najlepiej na najbliższy styczeń, gdyż wszelkie zmiany w jakiejkolwiek postaci wymagają wiele pracy administracyjnej związanej z postępowaniem zgodnym z Kodeksem Postępowania Administracyjnego.
Jednocześnie chciałbym bardzo serdecznie podziękować lekarzom i naukowcom za tak dobrą współpracę z Ministerstwem; mam nadzieję nie zawieźć środowiska w tym zakresie.
Ze strony Świata Lekarza debatę moderowali red. Paweł Kruś i red. Katarzyna Pinkosz