Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich intensyw­nie pracuje nad standardami opieki nad pacjentami. I to ich, pacjentów przede wszystkim słuchamy, podej­mując działania – mówi Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich.

Odkąd stworzyliśmy strategię dla chorób rzad­kich, bardzo dużo zmieniło się w podejściu do tych chorób, dużo udało nam się zrobić. Nasz Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich intensyw­nie pracuje nad standardami opieki nad pacjentami. I to ich, pacjentów przede wszystkim słuchamy, podej­mując działania. Ale kierunek naszych działań nadają eksperci, autorytety medyczne. Stworzyliśmy silny ze­spół interdyscyplinarny, dzięki któremu mamy szansę nie tylko dorównać standardom europejskim, ale na­wet je przegonić. Wszystkim nam chodzi przecież o to, żeby zmienić rzeczywistość osobom z chorobami rzadkimi, dać im szansę na lepsze życie.

Efekty tych działań są coraz bardziej widoczne. Mamy świetny program badań przesiewowych nowo­rodków w kierunku SMA, którego może nam pozaz­drościć wiele innych krajów. Mamy coraz więcej leków refundowanych, do czego przyczynił się Fundusz Me­dyczny, którego celem jest pomoc w refundacji inno­wacyjnych terapii, więcej terapii celowanych, sperso­nalizowanych, lepszą diagnostykę, w tym molekularną, genetyczną, co w chorobach rzadkich jest niezwykle ważne. Do terapii wchodzą leki, o które jeszcze nie tak dawno pacjenci i ich bliscy sami musieli zabiegać, or­ganizując zbiórki publiczne. To ogromny postęp.

Oczywiście wciąż mamy i będziemy mieli co ro­bić. Tworzenie ośrodków referencyjnych, ukierunko­wanych na konkretne schorzenia, w których będzie prowadzona nowoczesna diagnostyka genetyczna, z wymianą doświadczeń także z innymi krajami, wy­pracowanie skuteczniejszych rozwiązań dotyczących finansowania chorób rzadkich, stworzenie modelu systemowego dla całej Unii Europejskiej, a w wielu przypadkach dla całego świata – to tylko niektóre ze spraw, które będziemy podejmowali.

I zawsze na pierwszym miejscu będzie pacjent. Ci chorzy są wśród nas, a naszą rolą jest im pomóc, uła­twić życie.

(Bożena Stasiak)

Artykuł Barbara Dziuk: Na pierwszym miejscu jest pacjent pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Parlamentarny Zespół ds. Pediatrii został powołany 7 października 2022r. Stworzyła go lekarka ? posłanka Katarzyna Sójka, wsparło ją 26 posłów ze wszystkich ugrupowań sejmowych. W najbliższych dniach zaplanowane są dwa posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Pediatrii: 25 stycznia 2023 r. i 6 lutego 2023 r.

Pierwsze posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Pediatrii odbyło się 30 listopada 2022. W posiedzeniu uczestniczyli posłowie, Minister Zdrowia Maciej Miłkowski, przedstawiciele MZ i NFZ, konsultanci krajowi oraz wojewódzcy, przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Pediatrycznego, a także media.

Fot. Tomasz Adamaszek

Skład parlamentarnego zespołu ds. pediatrii: Katarzyna Sójka (PiS) ­? przewodnicząca, Anna Dąbrowska-Banaszek (PiS) ? wiceprzewodnicząca, Barbara Dziuk (PiS) ? wiceprzewodnicząca, Riad Haidar (KO) ? wiceprzewodniczący, Czesław Hoc (PiS) ? wiceprzewodniczący, Anna Kwiecień (PiS)  ? wiceprzewodnicząca, Waldemar Andzel (PiS), Dominika Chorosińska (PiS), Tadeusz Chrzan (PiS), Anna E. Cicholska (PiS), Elżbieta Gelert (KO), Agnieszka Górska (PiS), Marek Hok (KO), Fryderyk Kapinos (PiS), Krzysztof J. Kozik (PiS), Grzegorz Lorek (PiS), Jerzy Małecki (PiS), Rajmund Miller (KO), Elżbieta Płonka (PiS), Violetta Porowska (PiS), Paweł Rychlik (PiS), Agnieszka Soin (PiS) Józefa Szczurek-Żelazko (PiS), Piotr Wawrzyk (PiS), Patryk Wicher (PiS), Agata K. Wojtyszek (PiS), Marcelina Zawisza (Lewica).

Artykuł <strong>Już wkrótce posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Pediatrii</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rak trzustki to dziś jedno z największych wyzwań. W ostatnim czasie pojawiają się jednak coraz skuteczniejsze metody diagnostyki i leczenia tego nowotworu, które dają pacjentom szansę. Konieczne jest jednak diagnozowanie i leczenie w wysoko specjalistycznych ośrodkach oraz dostęp do nowoczesnych metod diagnozowania i leczenia – podkreślali eksperci podczas debaty z wiceministrem Maciejem Miłkowskim, organizowanej przez Świat Lekarza i CSK MSWiA.

Prof. Waldemar Wierzba: Jak dziś wygląda diagnostyka raka trzustki? Dlaczego pacjenci najczęściej trafiają do lekarzy w zaawansowanym stadium choroby, z przerzutami? Jakie badania powinniśmy wykonać, by postawić jednoznaczną diagnozę?

Prof. Grażyna Rydzewska: Bardzo dziękuję Panu Dyrektorowi za pomoc w profesjonalnym zorganizowaniu tego spotkania oraz Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu za dotychczasową pomoc. Nikt tyle nam nie pomógł w kwestii leczenia nieswoistych chorób zapalnych jelit, co Pan Minister. Choroby trzustki to moja druga pasja, mam nadzieję, że również Pan Minister pomoże nam w lepszym zorganizowaniu opieki nad pacjentami z rakiem trzustki. To są 4 tysiące pacjentów rocznie ? na dzień dzisiejszy niestety z wyrokiem śmierci. 4 tysiące pacjentów, którzy błąkają się od lekarza do lekarza, którym diagnoza jest stawiana często zbyt późno, gdyż małe zmiany w trzustce są często bagatelizowane przez lekarzy na co dzień niezajmujących się tym problemem. Zdarza się, że w tomografii komputerowej widać 5-6-milimetrowe zmiany w trzustce, a zaleceniem jest obserwacja i kontrola za pół roku. Tymczasem za pół roku jest już za późno na właściwe leczenie.
Chcielibyśmy, by ten nowotwór, który ma tak złe rokowania ? chyba najgorsze ze wszystkich nowotworów przewodu pokarmowego ? mógł być leczony w centrach dysponujących dobrą diagnostyką, gdzie od początku jest nakreślona droga pacjenta. To powinna być diagnostyka nacelowana na trzustkę, konieczny jest dobry zakład radiologii ? w naszym szpitalu taki zakład jest, dysponujemy znakomitym tomografem komputerowym, rezonansem magnetycznym; ważna jest też opcja wykonania cholangiopankreatografii, ale przede wszystkim endoskopowej endosonografii. Nie wyobrażam sobie ośrodka zajmującego się leczeniem trzustki, który diagnozowałby pacjenta bez endoskopowej endosonografii. Nie chodzi tu o zaawansowane guzy, tylko o czujność wobec małych zmian.
Obecnie, prawdopodobnie na skutek nie do końca optymalnej organizacji leczenia, 5-letnie przeżycia w raku trzustki wynoszą poniżej 5 proc. To bardzo mało w stosunku do innych nowotworów przewodu pokarmowego. Z jednej strony jest postęp, ponieważ nauczyliśmy się już w małych zmianach w trzustce lepiej diagnozować autoimmunologiczne zapalenia i guzy neuroendokrynne; możemy tych chorych leczyć lepiej. Z drugiej strony: pacjenci z rakiem trzustki nadal rokują źle. Żeby to zmienić, konieczny jest szybki dostęp do ośrodka, gdzie jest bardzo dobra diagnostyka ? nie tylko gastrologiczna, endoskopia, możliwość pobrania biopsji, ale także znakomita histopatologia. Mamy to szczęście, że w naszym szpitalu jest także diagnostyka histopatologiczna na bardzo dobrym poziomie. Kolejnym elementem jest chirurgia ? pacjenci z nowotworami trzustki powinni być operowani w ośrodkach, które mają w tym zakresie doświadczenie, operują wielu pacjentów z taką diagnozą. Chcielibyśmy, by leczenie raka trzustki było skupione w tego typu ośrodkach, tzw. high volume center.
Kilka lat temu próbowaliśmy stworzyć skrining raka trzustki ? podobnie jak funkcjonuje on w przypadku raka jelita grubego. Z zazdrością patrzę, że w przypadku tego nowotworu możemy zrobić kolonoskopię, usunąć polipy, zapobiec rozwojowi raka. W przypadku nowotworu trzustki nie ma takiej możliwości, badania byłyby zbyt obciążające i zbyt kosztowne. Ważne byłoby natomiast wprowadzenie skriningu w grupach ryzyka, którymi są pacjenci z nowo wykrytą cukrzycą po 50. roku życia, z rozchwianą cukrzycą po 50. roku życia, a także pacjenci z przewlekłym zapaleniem trzustki, szczególnie palący papierosy.
Po to, by poprawić wyniki leczenia, musimy myśleć o pacjentach, którzy mają małe zmiany w trzustce. Wymagają specjalistycznej diagnostyki i jak najszybszej operacji, a nie czekania, obserwowania progresji. Konieczne jest też różnicowanie raka trzustki z nowotworami neuroendokrynnymi, z autoimmunologicznym zapaleniem trzustki. To jest możliwe tylko w dobrze wyposażonych ośrodkach, z dobrymi specjalistami.

Red. Paweł Kruś: A jak obecnie wygląda diagnostyka onkologiczna raka trzustki?

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: W każdym nowotworze, gdzie myślimy o poprawie przeżycia chorych, powinniśmy poprawić diagnostykę zmian prekursorowych. W przypadku raka trzustki zmiany prekursorowe można określić właściwie dopiero w materiale pooperacyjnym. Gdy badamy pod mikroskopem guz zapalny trzustki, to na jego obwodzie często znajdujemy wczesne zmiany prekursorowe, neoplazję śródnabłonkową w drobnych przewodach. Gdybyśmy mogli zdiagnozować te zmiany wcześniej, wykonać badania molekularne, byłaby to droga do poprawy przeżycia chorych. Dziś jest to jednak niewykonalne.
Jeśli nowotwór trzustki jest już guzem dużym, zaawansowanym, to nasza diagnostyka sprowadza się do wykonania biopsji cienkoigłowej lub gruboigłowej, a wynik jest podstawą do wdrożenia leczenia neoadiuwantowego. Jeżeli po leczeniu jest chociaż częściowa regresja guza, to niekiedy można przystąpić do operacji.
Inną kategorią są zmiany litotorbielowate ? tu ogromną rolę odgrywa diagnostyka gastroenterologiczna, ultrasonografia endoskopowa. W naszym ośrodku jest ona na bardzo wysokim poziomie, współpracujemy w diagnostyce zmian prekursorowych, które rozwijają się w guzach torbielowatych. Dysponujemy nowoczesnymi technikami wykonania preparatu histopatologicznego z materiału cytologicznego, czyli z biopsji cienkoigłowej. Te nowoczesne metody ? tzw. technika cell block ? bardzo poprawiły nie tylko wykrywalność, ale też analizę zaburzeń molekularnych przed podjęciem decyzji terapeutycznej. W strukturze torbielowatej możemy rozpoznać zmiany o niskim i wysokim stopniu złośliwości, które predysponują do wykonania operacji. Możemy operować zmiany już na wczesnym etapie rozwoju nowotworu, jednak pacjenci muszą być pod dobrą opieką gastrologiczną, mieć wykonane dokładne badania obrazowe. Badając dokładnie materiał operacyjny z lito-torbielowatymi guzami typu wewnątrzprzewodowego brodawkowatego nowotworu głównego przewodu trzustkowego lub śluzowego nowotworu torbielowatego, jesteśmy w stanie wykryć nawet maleńkie mikroogniska raka inwazyjnego. Chorzy z tymi nowotworami stanowią grupę lepiej rokującą niż chorzy z klasycznym rakiem przewodowym trzustki. Końcowym etapem diagnostycznym jest wykonanie raportu synoptycznego. Dzięki olbrzymiemu wsparciu Pana Dyrektora, wdrażamy specjalny program internetowy, z którego ? po wpisaniu istotnych i niezbędnych danych mikroskopowych ? zostanie wygenerowana ujednolicona elektroniczna wersja rozpoznania patomorfologicznego będącego podstawą dalszych decyzji terapeutycznych.

Red. Katarzyna Pinkosz: Kierowana przez Panią Poseł Barbarę Dziuk podkomisja stała ds. onkologii zajmuje się wszystkimi nowotworami, w tym rakiem trzustki. Jak wygląda sytuacja z punku widzenia pacjentów z tym nowotworem?

Posłanka Barbara Dziuk: Na podkomisji stałej do spraw onkologii omawiamy problemy chorych z wszystkimi nowotworami, w tym z rakiem trzustki. W przeważającej większości są to przypadki już bardzo zaawansowanej choroby ? z przerzutami do innych narządów. Statystyki są bezlitosne: eksperci zwracają uwagę, że w raku trzustki mamy prawie tyle samo zgonów co zachorowań. Kiedy pacjent słyszy diagnozę ?rak trzustki?, to jest to dla niego dramatyczny komunikat.
Dla pacjentów onkologicznych dostęp do szybkiej i nowoczesnej diagnostyki, a potem walka o każdy miesiąc życia to ogromna wartość, a każda dostępna metoda leczenia jest szansą i nadzieją na dłuższe życie. Każdy z nas zasługuję na tę szansę. Czasem są to miesiące, a czasem lata. Pacjenci z rakiem trzustki są w szczególnie trudnej sytuacji. Często znają przytłaczające statystyki, które nie pomagają im w tej nierównej walce.
Są zdeterminowani do walki, nie poddają się, szukają rozwiązań, śledzą rozwój metod leczenia chirurgicznego i farmakologicznego, wszystkie nowe doniesienia naukowe. Są świadomi istnienia terapii, z której nie mogą dziś skorzystać, która wydłuży ich życie, leczenia o skuteczności potwierdzonej w badaniach klinicznych. Bardzo o nie proszą.
Bardzo często na komisji współpracujemy z ministrem Maciejem Miłkowskim, by poprawiać jakość życia pacjentów. Udało nam się w wielu przypadkach znaleźć dobre rozwiązania. Wiemy, że proces refundacji jest złożony. Zawsze jestem otwarta na pacjentów, rozmawiamy z Panem Ministrem na temat właściwych rozwiązań. To nie są proste decyzje, zawsze jednak staramy się zrobić wszystko, by poprawić komfort życia pacjentom.

Prof. Waldemar Wierzba: Czy polscy lekarze mają dziś do dyspozycji wszystkie procedury diagnostyczne? Czy wszystkie są refundowane?

Prof. Grażyna Rydzewska: Jeśli chodzi o procedury diagnostyczne w leczeniu raka trzustki, to są one dostępne i refundowane. Problemem jest to, że nie są one dość dobrze rozpropagowane, stąd nasz apel, żeby diagnostyka odbywała się w specjalistycznych ośrodkach. Dostępność do badań TK, rezonansu magnetycznego bardzo się poprawiła. Gorzej jest z endoskopią, np. endosonografią endoskopową. Z ramienia Polskiego Klubu Trzustkowego, którego prezesem byłam przez dwie kadencje, organizowaliśmy Polskie Szkoły Endosonografii, by rozbudzić zainteresowanie lekarzy. Te procedura jest dobrze refundowana. Ważna jest jednak świadomość, żeby nie bagatelizować małych zmian, zmian torbielowatych, a także współpraca gastroenterologa z patomorfologiem. Wykonanie endosonografii jest zależne od operatora. W naszym ośrodku mamy dwie pracownie endosonografii, badania są wykonywane codziennie, wykonujemy ich prawdopodobnie najwięcej w Polsce we wskazaniu chorób trzustki. 90 proc. diagnozowanych zmian to właśnie zmiany w trzustce. Zapotrzebowanie jest ogromne: nasi lekarze wykonują 10-15 badań dziennie, mają ogromne doświadczenie. Oczywiście, te badania są też wykonywane w innych ośrodkach, jednak często są to 2-3 badania w tygodniu. Stąd nasz apel o stworzenie high volume center.

Wiceminister Maciej Miłkowski: Cieszę się, że prawie wszystkie procedury diagnostyczne są finansowane. Jeśli chodzi o ośrodki, to po pierwszej publikacji Map Potrzeb Zdrowotnych i wykazaniu, że jednym z głównych czynników decydujących o jakości leczenia operacyjnego jest liczba wykonanych operacji przez operatora oraz w danym ośrodku, NFZ ustalił w wielu zakresach wskaźniki korygujące. Promują one skupienie się niektórych ośrodków na wykonywaniu trudnych zabiegów, jednocześnie pokazując pozostałym szpitalom, że nie warto operować małej liczby pacjentów z danym schorzeniem. W raku trzustki też warto obrać taki kierunek.
Widzimy, że trzeba skupić się na szybkim diagnozowaniu raka trzustki, szybko i dobrze wykonanej operacji, która odgrywa największą rolę w leczeniu. Wiem, że ośrodek, w którym obecnie się znajdujemy, jest bardzo dobrze znany z opieki nad pacjentami z rakiem trzustki. Przy wykonywaniu operacji dużą rolę mogą odegrać nowoczesne technologie ? będziemy o nich rozmawiać. Na pewno jednak ośrodków wykonujących tego typu operacje nie powinno być w Polsce wiele. Najważniejsze jest doświadczenie osób wykonujących operacje.
Jeśli chodzi o leki w raku trzustki, to przez wiele lat nie działo się nic. Obecnie po raz pierwszy pojawiło się kilka nowych terapii, proces refundacyjny dla części z nich już się zakończył. Jeden z leków udało się przyjąć, ma bardzo dobre efekty kliniczne, jednak jest stosowany w wąskich populacjach.

Prof. Grażyna Rydzewska: Sytuacja jest bardzo dobra, jeśli nowotwór jest wykryty w takim stadium, że pacjenta można zoperować. Dlatego niezbędna jest szybka diagnostyka i leczenie w ośrodkach, które robią to kompleksowo. Zgadzam się ze słowami Pana Ministra, że nic tak nie zmieni losu chorego jak dobrze wykonana operacja, co jest możliwe tylko w tego typu ośrodkach. Również sama kwalifikacja do leczenia powinna być odpowiednia: zdarzało mi się widzieć wiele sytuacji, kiedy wykonano resekcję trzustki, choć nie było to konieczne.
Niestety, mamy też grupę pacjentów ? ok. 200-300 rocznie ? którym na dziś nie jesteśmy w stanie nic zaoferować. Polski Klub Trzustkowy, podobnie jak Europejski oraz Światowy Klub Trzustkowy, w którego jestem zarządzie, rekomenduje stosowanie wszystkich leków dostępnych w leczeniu drugiego rzutu raka trzustki. Z perspektywy czasu, gdy patrzę na leczenie raka jelita grubego, to widzę, że dzięki postępowi chemioterapii i wdrażaniu nowych cząsteczek, stał się on chorobą przewlekłą. Na początku nowe leki tylko w niedużym stopniu przedłużały życie; obecnie dzieje się to w dużo większym stopniu. Dlatego warto dać szansę również pacjentom z rakiem trzustki. Taka szansa im się po prostu należy.

Dr n. med. Paweł Nurzyński: Do oddziału onkologii trafiają pacjenci po radykalnych zabiegach operacyjnych oraz chorzy z zaawansowanym rakiem trzustki. Jeśli kwalifikują się do leczenia operacyjnego, to dysponujemy schematami chemioterapii, które podajemy przed leczeniem operacyjnym. To bardzo dobre i skuteczne leczenie, często jego zastosowanie pozwala zoperować pacjentów. Jeśli nowotwór jest zaawansowany i nie ma już możliwości leczenia operacyjnego, to zwykle kwalifikujemy chorych do jednego z dwóch schematów chemioterapii. Pierwszy to leczenie gemcytabiną w skojarzeniu paklitakselem opartym o albuminy. To bardzo skuteczne leczenie, pomaga większości chorym. Jeśli pacjent jest w dobrym stanie ogólnym, możemy zaproponować leczenie schematem trójlekowym FOLFIRINOX, który jest dużo bardziej agresywny, ale daje dużo lepsze odsetki odpowiedzi.
Przed dużym znakiem zapytania stajemy w drugiej linii leczenia. Zwykle po niepowodzeniu leczenia gemcytabiną w skojarzeniu z paklitakselem pacjenci otrzymują schematy oparte o 5-fluorouracyl, oksaliplatynę albo o irinotecan. Jest również liposomalny irinotecan, w Polsce na razie niedostępny. Ma udowodniony wpływ na przeżycie, leczenie jest skuteczne. Chcielibyśmy móc stosować ten lek u naszych chorych. Dostęp do niego byłby dla nas bardzo cenny, dajemy wtedy pacjentom czas, przedłużając życie.
Leczenie staramy się tak konstruować, by było jak najmniej toksyczne dla chorych, a jednocześnie przedłużające życie. Dostęp do każdej nowej terapii daje nam nowe możliwości terapeutyczne. Bardzo się cieszymy, że jest już dostępny lek dla pacjentów z mutacjami germinalnymi BRCA1, 2. To jednak niewielka grupa chorych. Niestety pacjentom, którzy nie mają tej mutacji, na dziś mamy niewiele do zaoferowania. Chcielibyśmy móc podać im liposomalny irinotecan, który w wielu przypadkach pozwala przedłużyć im życie, a jednocześnie to lek bardzo bezpieczny.

Senator Beata Małecka-Libera: W leczeniu onkologicznym widzimy dziś ogromny postęp, jednak rak trzustki to nadal duże wyzwanie. Mamy wiele do zrobienia, by poprawić wyniki jego leczenia. Ponieważ jestem nie tylko lekarzem, ale też specjalistą zdrowia publicznego, to bardzo zaintrygowało mnie to, o czym mówiła Pani Profesor Grażyna Rydzewska: że chociaż w tym nowotworze nie ma profilaktyki i skutecznych metod skriningowych, to warto byłoby wdrożyć badania skriningowe w grupach ryzyka, np. u osób, u których po 50. roku życia , u których jest wykrywana cukrzyca typu 1.
Widzimy, że nowotwór trzustki jest wykrywany późno, również dlatego, że wczesna diagnostyka jest utrudniona. Brakuje elementu kompleksowości. Warto więc budować interdyscyplinarne zespoły, nastawione na wczesne wykrycie raka trzustki, w których swoją wiedzą wymieniają się interniści, gastroenterolodzy, ultrasonogafiści, onkolodzy. To ważne, gdyż na dziś tylko 20 proc. chorych kwalifikuje się do leczenia chirurgicznego.
Jeśli chodzi o leki, to warto zwrócić uwagę na pewien szczegół, o którym wspomniał Pan Minister ? w tym nowotworze wciąż mamy niewiele do zaoferowania. Dlatego każdy nowy lek, który przedłuża życie i daje szansę chorym, jest wart uwagi. Warto też pamiętać o leczeniu paliatywnym, gdyż część chorych będzie musiała być w ten sposób leczona. Zwróćmy uwagę na konieczność opieki kompleksowej, również na opiekę paliatywną.
Tylko kompleksowe podejście da nam efekt w postaci poprawy rokowania. Nie możemy działać tylko w jednym punkcie. Dlatego chciałabym też zaapelować do pana ministra o to, żebyśmy zweryfikowali Narodowy Program Zdrowia, bo są tam elementy związane z profilaktyką i czynnikami ryzyka, możliwe do zrealizowania. Program powinien mieć należyty priorytet. Wierzę, że jeśli te działania zostaną podjęte, to zdecydowanie poprawią się wyniki leczenia raka trzustki.

Prof. Waldemar Wierzba: Po to, żeby stworzyć ośrodki kompleksowej diagnostyki i leczenia raka trzustki, konieczne są kompleksowe rekomendacje. W naszym szpitalu udało się takie rekomendacje stworzyć, jeśli chodzi o leczenie COVID-19. Znakomite osiągnięcia ma też prof. Grażyna Rydzewska, gdy chodzi o opracowanie modelu dla choroby Leśniowskiego-Crohna. ?Świat Lekarza? relacjonował te znakomite osiągnięcia. Czy jest przygotowywany taki kompleksowy model, jeśli chodzi o leczenie raka trzustki?

Prof. Grażyna Rydzewska: Na pewno jeśli chodzi o raka trzustki, to bardzo ważne jest stworzenie kompleksowych ośrodków, wyspecjalizowanych w diagnozowaniu i leczeniu. Takie ośrodki funkcjonują w wielu krajach Europy. Ważna jest też nowoczesna chirurgia. W przypadku raka jelita grubego na początku były wykonywane operacje tylko w przypadku wcześnie rozpoznanego nowotworu o małych rozmiarach, później ? coraz większych. Obecnie możliwości leczenia chirurgicznego rozszerzają się, wykonuje się resekcje przerzutów do wątroby. Być może tak będzie za kilka lat w przypadku raka trzustki?

Prof. Waldemar Wierzba: Podczas niedawnej konferencji w naszym szpitalu prezentowaliśmy techniki oparte o małoinwazyjną chirurgię, wspomaganą robotyką. Na żywo transmitowaliśmy bardzo oszczędzające operacje w chorobach trzustki. Jeszcze przed świętami będzie w naszym szpitalu jeden z dziesięciu najnowocześniejszych w Polsce skanerów PET-CT, wykorzystywany w diagnostyce i leczeniu. Będzie pełnił bardzo ważną rolę również dla pacjentów z rakiem trzustki ? dla pacjentów z Mokotowa, Warszawy, Mazowsza i całej Polski: wszystkim którzy się do nas zgłoszą, bo nikomu nie odmawiamy pomocy. Już jesteśmy takim kompleksowym ośrodkiem diagnostyki i leczenia raka trzustki.

Red. Katarzyna Pinkosz: Ponieważ jesteśmy w ośrodku, który jest kompleksowym miejscem leczenia raka trzustki, to jakie są rekomendacje, by poprawić leczenie pacjentów? I ile takich ośrodków powinno być w Polsce?

Prof. Grażyna Rydzewska: Takie ośrodki powstają w sposób naturalny, obecnie w Polsce jest ich kilka. Jak mówiłam, ważna jest nie tylko diagnostyka, ale także możliwości zastosowania nowoczesnych metod chirurgicznych. Budujemy model kompleksowej diagnostyki i leczenia raka trzustki ? to jest zachęta dla innych ośrodków, by tworzyć taki model. Podobnie stało w przypadku pacjentów z chorobą Leśniewskiego-Crohna: wyznaczyliśmy standardy i każdy ośrodek, kto je spełnił, mógł sięgnąć po taki model. Chcielibyśmy, by taki ośrodek leczenia raka trzustki był u nas, chcielibyśmy też, by były budowane ośrodki o podobnym standardzie opieki w Polsce.

Prof. Waldemar Wierzba: Nasz szpital mógłby być ośrodkiem wiodącym, zainteresowani młodzi chirurdzy mogliby się u nas uczyć technik operacyjnych. Cieszę się, że jest duża grupa młodych ludzi, którzy chcą uczyć się chirurgii. Nasz ośrodek mógłby być liderem i ośrodkiem szkoleniowym dla młodych chirurgów.

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: Chciałabym zwrócić uwagę na to, że w Polsce jest zdecydowanie za mało patomorfologów; to ogromny problem. A jednocześnie, wraz z rozwojem nowych metod leczenia, czynniki predykcyjne w różnych nowotworach są coraz lepiej rozpoznawane. Opierają się one na badaniach molekularnych i immunohistcohemicznych. Patomorfolodzy muszą podążać za klinicystami, rozwijając wiedzę na temat nowotworowych czynników predykcyjnych, znać szlaki kancerogenezy, na każdym etapie rozwoju nowotworu wiedzieć, jaki czynnik należy badać. Często musimy wykonać badania dodatkowe, immunohistochemiczne. Niestety, są one niedofinansowane, stanowią koszty szpitala, nie w pełni finansuje je NFZ. W naszym szpitalu nie mamy problemu z wykonywaniem takich badań, dzięki przychylności dyrekcji, jednak w wielu szpitalach w Polsce dyrekcje nie pozwalają wykonywać tych badań, bo wpędzają się w koszty.

Dr Paweł Nurzyński: Dziś nie ma już jednak możliwości dobrego leczenia nowotworów bez dobrego zakładu genetyki, dlatego że konieczne jest oznaczenie mutacji genetycznych. Wymaga to bardzo dokładnej diagnostyki. Dobra pracownia genetyczna daje nam dużo większe możliwości terapeutyczne.

Prof. Waldemar Wierzba: I tu chciałbym zwrócić uwagę Pana Ministra, że w tym roku otworzyliśmy zakład genetyki i genomiki, gdzie oznaczamy całe sekwencje DNA. Korelujemy je z ciężkością przebiegu choroby, mamy już na ten temat publikacje. Na razie dotyczą one COVID-19. Niedawno otworzyliśmy Centrum Wsparcia Badań Klinicznych, gdzie będą stosowane te wszystkie nowoczesne metody, oparte o medycyną personalizowaną. Ja również, tak jak Pani Senator, jestem specjalistą zdrowia publicznego, dlatego podkreślając rolę centrów właściwej diagnostyki i leczenia, mam też na myśli centra szkoleniowe, by właśnie inni lekarze mogli tu u nas zasięgnąć informacji, rady, jeśli będą ich potrzebować.

Senator Beata Małecka-Libera: Bardzo wspieram powstanie takich centrów, żeby jednak mogli do nich trafić pacjenci na wczesnym etapie choroby, to konieczna jest ścisła współpraca ośrodka z lekarzami POZ i specjalistami.

Prof. Grażyna Rydzewska: Bardzo ważny jest dostęp do szybkiej i właściwej diagnostyki, możliwość przesłania pacjenta z podejrzanymi zmianami w USG do centrów, gdzie zostaną dobrze zdiagnozowani. To powinna być też edukacja w zakresie diagnostyki, np. endosonografii zabiegowej. Tego bardzo brakuje.

Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer: Diagnostyka cytologiczna guzów trzustki jest bardzo specyficzna; patomorfolodzy, którzy mieliby diagnozować zmiany na wczesny etapie powinni mieć doświadczenie. Ponieważ mamy stosunkowo dużo materiałów w porównaniu do innych ośrodków, to również moglibyśmy dzielić się swoją wiedzą z mniej doświadczonymi kolegami. Dostaję telefony, nawet z dużych ośrodków onkologicznych, od kolegów, którzy mają problemy z diagnozowaniem. Dlatego udostępnienie naszych materiałów na stronie naszego szpitala, stworzeni biblioteki guzów trzustki, na pewno byłoby bardzo przydatne w diagnozowaniu.
Prof. Grażyna Rydzewska: Często weryfikujemy u nas preparaty pochodzące z różnych ośrodków. Wielokrotnie preparaty rozpoznawane jako rak trzustki okazywały się np. guzem neuroendokrynnym lub zapaleniem autoimmunologicznym. Wtedy w ogóle nie trzeba wykonywać operacji, albo wykonuje się ją, zupełnie inaczej.

Red. Katarzyna Pinkosz: Wracając do możliwości leczenia pacjentów z zaawansowanym rakiem trzustki ? w jakim stopniu dostęp do nowych leków poprawiłby sytuację chorych?

Dr Paweł Nurzyński: Wspominałem już o tym, że liposomalny irinotecan ma udowodnioną skuteczność w drugiej, trzeciej linii. W badani NAPOLI schemat oparty o irinotecan liposomalny porównywano do schematu opartego o 5-fluorouracylu. Liposomalny irinotecan udowodnił swoją skuteczność, jeśli chodzi o czas do progresji choroby i czas przeżycia chorych. Nie ma więc wątpliwości, że lek działa. Dla onkologów możliwość jego stosowania byłaby bardzo wartościowa. Każdy schemat, który jest w stanie przedłużyć tym pacjentom życie, jest wartościowy w raku trzustki.
Co ciekawe, bywa tak, że u pacjenta nie zawsze ?sprawdza się? standardowy irinotecan, natomiast irinotecan liposomalny czasem okazuje się bardziej skuteczny. Ważne jest też to, że nie jest to lek toksyczny, jest bezpieczny, ma niewiele skutków ubocznych. Czasem pacjenci sami ten lek są w stanie sobie zakupić, jednak takich osób jest niewiele. Chcielibyśmy mieć możliwość zaproponowania chorym takiego leczenia w drugiej linii, po niepowodzeniu pierwszej.

Prof. Waldemar Wierzba: Warto zwrócić uwagę na to, że nie jest to tylko kwestia przedłużenia życia; jednemu pacjentowi przedłużymy życie o dwa miesiące, innemu znacznie dłużej. Nie mniej ważną kwestią jest to, że mamy do czynienia z postępem, tak rozwija się medycyna. Nabieramy doświadczenia w leczeniu, wiedzy, mamy publikacje naukowe. Oznacza postęp medycyny. Również z tego powodu należałoby tę terapię refundować. Za te pieniądze ?kupujemy? nie tylko dłuższy czas życia chorych, ale też naszą wiedzę.

Prof. Grażyna Rydzewska: Tym bardziej, że to jest 200-300 pacjentów rocznie, dla których nie mamy innej propozycji leczenia.

Prof. Waldemar Wierzba: Bardzo dziękuję za udział w debacie. Wierzę, że w krótkim czasie powstanie ogólnopolski standard opieki koordynowanej w raku trzustki oraz że Pan Minister wprowadzi go możliwie najszybciej, kontynuując wolę poprawy jakości leczenia.

W debacie wzięli udział:

*Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski

*Senator Beata Małecka-Libera, przewodnicząca Komisji Zdrowia Senatu RP

*Posłanka Barbara Dziuk, przewodnicza Podkomisji Stałej Sejmu RP ds. Onkologii

*Prof. Grażyna Rydzewska-Wyszkowska, kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Gastroenterologii CSK MSWiA

*Prof. Anna Nasierowska-Guttmejer, kierownik Zakładu Patomorfologii CSK MSWiA

*Dr n. med. Paweł Nurzyński, zastępca kierownika Kliniki Onkologii CSK MSWA

Debatę moderowali:

*Prof. Waldemar Wierzba, dyrektor CSK MSWiA w Warszawie

*Red. Katarzyna Pinkosz i red. Paweł Kruś, Świat Lekarza

Artykuł Kompleksowe leczenie raka trzustki: konieczność powołania ośrodków specjalistycznych – debata Świata Lekarza i CSK MSWiA z ministrem Miłkowskim pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Każdego roku w Polsce diagnozuje się ok. 3600 nowych zachorowań na raka trzustki, głównie wśród osób starszych. Średnie 5-letnie przeżycie wynosi od 1 do 5%. Zaproszeni do dyskusji eksperci mówią o wyzwaniach związanych z tym nowotworem, możliwościach leczenia, a pacjenci o potrzebie edukacji, wczesnej diagnozy i dostępie do nowoczesnej terapii.

Barbara Dziuk, przewodnicząca Podkomisji stałej ds. onkologii:

Diagnozę ?rak trzustki? słyszy w Polsce co roku ok. 4 tys. osób. Wraz z diagnozą pojawia się strach, bo jest to jeden z najtrudniejszych do leczenia nowotworów. Pamiętamy te nazwiska: Anna Przybylska, Patrick Swayze, Steve Jobs ? to osoby, które zmarły z powodu raka trzustki. Nie pamiętamy jednak nazwisk prawie 4 tysięcy osób, które co roku w Polsce umierają z powodu tego nowotworu. Prawie tyle zgonów, ile zachorowań.

Nie ma badań diagnostycznych, przesiewowych, dzięki którym można by go wcześnie wykryć, a objawy są bardzo niespecyficzne: prof. Jarosław Reguła, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii, mówi, że ten nowotwór ?zakłada wiele masek?. Objawy mogą sugerować problemy ortopedyczne, cukrzycę, depresję. Cieszy to, że naukowcy dokładają wszelkich starań, żeby poznać biologię tej choroby, wymyślić test, dzięki któremu będzie można wcześnie zacząć podejrzewać raka trzustki; tak jak to jest możliwe np. w przypadku raka piersi czy szyjki macicy. Tylko wczesne wykrycie daje szansę na leczenie chirurgiczne, operacyjne, które dziś jest możliwe jedynie u kilkunastu procent chorych.

Bardzo się cieszę, że pojawiają się kampanie edukacyjne mówiące o raku trzustki, zwracające uwagę na niespecyficzne objawy tego nowotworu, których wystąpienie powinno skłonić do szybkiej wizyty u lekarza. Szczególnie potrzebne są kampanie, które mówią o tym nowotworze w taki sposób, że na pewno będą zapamiętane. Tak jak kampania ?Gdzie jest trzustka??. Bardzo polecam wszystkim obejrzenie serialu detektywistycznego z udziałem doktora Leszka Kraja i detektyw Lisieckiej.

Czekamy na testy przesiewowe, czekamy też na leki, które pozwolą pacjentom żyć mimo rozsianej choroby nowotworowej. Jak na razie nie ma tu przełomu, jaki już dokonał się w wielu innych nowotworach. Pojawiają się jednak pierwsze nadzieje, które pozwalają wydłużyć pacjentom życie. Taką nadzieją jest innowacyjny lek: chemioterapia ?opakowana? w liposomy, dzięki czemu lek dociera do komórki nowotworowej i dopiero tam zaczyna działać. Ten ?koń trojański? to nadzieja dla tych pacjentów z rozsianym rakiem trzustki, którym nie pomogło leczenie pierwszej linii.

Jako osoba, która wie, czym jest choroba nowotworowa, mogę obiecać, że nasz zespół będzie starał się zrobić wszystko, by tym pacjentom pomóc. Zwłaszcza że oni nie mają własnych stowarzyszeń. Żyją zbyt krótko? Zasługują jednak na to, żeby dostać szansę na dłuższe życie, tak jak dostają ją pacjenci w innych krajach Europy.

Prof. Jarosław Reguła, kierownik Kliniki Gastroenterologicznej, Onkologicznej w Narodowym Instytucie Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie ? Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie, kierownik Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Onkologii Klinicznej Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego w Warszawie, krajowy konsultant w dziedzinie gastroenterologii:

Rak trzustki niezmiennie od lat stanowi ogromne wyzwanie w medycynie, zarówno pod względem diagnostycznym, jak i terapeutycznym, wciąż pozostaje jednym z najbardziej śmiercionośnych nowotworów złośliwych. Średnie 5-letnie przeżycie wynosi od 1 do 5%. Składa się na to wiele czynników. Przede wszystkim wynika to z późnej diagnostyki oraz z tego, że w chwili rozpoznania może być chorobą uogólnioną. Chorzy trafiają do lekarza, gdy rak już zaatakował inne narządy. Wcześniej długo nie daje żadnych objawów, a jeśli już się pojawiają, to mogą sugerować inne schorzenia. To rak, który ma wiele masek. Np. bóle kręgosłupa, zwłaszcza w jego środkowej części, powodują, że chory najpierw zaczyna się sam leczyć, dostępnymi środkami przeciwbólowymi, a kiedy bóle stają się coraz bardziej dokuczliwe, idzie do ortopedy, który może nie podejrzewać, że to rak trzustki. Pierwszym objawem może być cukrzyca, więc leczy się cukrzycę. Albo depresję, która również dość często towarzyszy rakowi trzustki.

W tym raku bardzo krótkie jest tzw. okienko operacyjne, czyli czas, w którym można przeprowadzić radykalny w zamierzeniu zabieg chirurgiczny. Bo skoro rak zajął już inne narządy, to nie da się go wykonać. Zresztą do radykalnego usunięcia nowotworu kwalifikuje się zaledwie 10-20% chorych. Trzustka znajduje się w takim położeniu, blisko innych ważnych narządów, że przeprowadzenie operacji, nawet jeśli jeszcze nie pojawiły się przerzuty, jest bardzo ryzykowne. Samo wykrycie tego raka jest trudne, bo może być zlokalizowany w takiej części trzustki, że nie da się zauważyć, gdy jeszcze jest mały. W zasadzie nie jest to możliwe, gdy ma wielkość <1 cm.

W kierunku raka trzustki nie prowadzimy w praktyce badań przesiewowych, nie mamy dobrych markerów we krwi, co także utrudnia jego wczesne wykrycie. Nie mamy też obecnie wyłonionej grupy, dobrej i odpowiednio licznej, którą można by w jakiś sposób testować, bo takich testów na razie nie ma. Próby badań nad wykonywaniem endosonografii (EUS) w grupach osób z dużym obciążeniem genetycznym trwają i musimy czekać na ich wyniki.

To bardzo przykre, że mamy taką sytuację, bo teraz, nawet gdybyśmy stawali na głowie, nie jesteśmy w stanie zmienić statystyk. Owszem, od paru lat coś zaczęło się zmieniać, powstają nowe, rokujące nadzieję leki. Ale są one ukierunkowane już na chorych z przerzutami. Trwają badania nad dalszymi terapiami oraz poszukiwania podgrup pacjentów, których można by leczyć terapiami celowanymi. Obawiam się tylko, że zanim wyniki tych badań znajdą konkretne zastosowanie u naszych pacjentów, minie sporo czasu. Już dziś terapie, zarejestrowanie i stosowanie w innych krajach od niedawna, dla naszych chorych są niedostępne.

Prof. Tadeusz Pieńkowski, kierownik Oddziału Radioterapii i Onkologii CSK MSWiA w Warszawie:

Rak trzustki jest podstępnie rozwijającym się nowotworem i u dużej części chorych rozpoznaje się go w fazie znacznego zaawansowania miejscowego lub uogólnienia. Pierwotne wykonanie radykalnego leczenia chirurgicznego jest możliwe u ok. 20% chorych. Zatem dla chorych na ten nowotwór podstawowe znaczenie ma leczenie systemowe. Główny problem w tym leczeniu stanowi jego toksyczność i wytwarzanie oporności na tę terapię. Podejmowane badania kliniczne mają na celu poszukiwanie leków bardziej skutecznych i mniej toksycznych niż dotychczas stosowane. Wśród tych, które wyróżniły się w badaniach klinicznych, znalazł się lek Onivide ? pegylowany liposomowy preparat z grupy inhibitorów topoizomerazy. Jego substancja czynna, irynotekan, od lat jest stosowana w leczeniu chorych na raka trzustki, także w innych nowotworach, głównie w raku okrężnicy i odbytnicy.

Irynotekan blokuje topoizomerazę I, enzym, który uczestniczy w kopiowaniu DNA zawartego w komórkach nowotworowych, co doprowadza do ich śmierci. W preparacie Onivide pegylowany liposomowy irynotekan jest zawarty w liposomach. Liposomy gromadzą się w guzie nowotworowym i powoli uwalniają lek, powodując dłuższe działanie irynotekanu.

Aktywność i bezpieczeństwo terapii lekiem Onivide oceniono w badaniach klinicznych. W dużym randomizowanym badaniu chorym na uogólnionego raka trzustki podano Onivide lub fluorouracyl w skojarzeniu z leukoworyną lub połączenie wszystkich trzech leków. W badaniu tym wykazano, że połączenie Onivide z fluorouracylem i z leukoworyną wydłużyło czas życia pacjentów, a mediana przeżycia całkowitego była statystycznie znamiennie dłuższa, co świadczy o skuteczności leku w terapii chorych na uogólnionego raka trzustki. Istotne jest to, że zastosowanie Onivide nie powoduje obniżenia jakości życia chorych. Działania niepożądane związane z podawaniem tego leku są dobrze poznane i można je skutecznie leczyć.

Onivide jest lekiem wartościowym, a relacja korzyści do zagrożeń zdecydowanie wskazuje na korzyści. Zalecenia międzynarodowych towarzystw naukowych ? ASCO, ESMO, NCCN ? zalecają stosowanie Onivide w skojarzeniu z 5-fluorouracylem i leukoworyną w leczeniu drugiego rzutu u chorych na uogólnionego raka trzustki.

Europejska Agencja Leków (EMA) uznała, że korzyści płynące ze stosowania Onivide przewyższają ryzyko i został on dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Iga Rawicka, prezes Fundacji Europacolon Polska:

Lekarze  pierwszego  kontaktu  nie mają często dokładnej wiedzy o raku trzustki, bo też i nie jest to zbyt częsty nowotwór. Co roku zachorowuje około 3500-4000 osób, a na raka jelita grubego blisko 20 tys. Rak trzustki ma poza tym zły PR. Przez negatywny przekaz medialny związany z odejściem takich sław jak Steve Jobs, Patrick Swayze czy Anna Przybylska mamy przekonanie, że jesteśmy bez szans, bo nawet środki finansowe, jakimi mogły dysponować te osoby, nie były w stanie ich uratować. Tymczasem wczesna diagnoza i szybka interwencja chirurgiczna, kiedy jest jeszcze możliwa, mogą być kluczem do sukcesu. Niestety raka trzustki wykrywamy już na bardzo zaawansowanym etapie. Dużym wyzwaniem dla systemu jest fakt, że w przypadku raka trzustki obraz choroby może się zmienić w ciągu 3 tygodni i jeśli nie zadziałamy natychmiast, to oznacza wyższy koszt dla systemu ochrony zdrowia oraz mniejsze szanse dla pacjenta, bo choroba postępuje.

Nowe leki w raku trzustki są rzadko rejestrowane. Podstawą jest skuteczna chirurgia ? pod warunkiem wczesnego etapu choroby. Stopień zaawansowany daje niewielkie szanse: 5-letnie przeżycia na świecie to 6-14%, a w Polsce ok. 8%. Każdy nowy lek powinien być udostępniony pacjentom w jak najszybszym czasie. Czas jest kluczowym parametrem sukcesu walki z rakiem trzustki w diagnostyce i w leczeniu. Tu naprawdę nie jest pora na negocjacje, bo w tym czasie umierają chorzy ludzie. Potrzebujemy więcej uwagi dla raka trzustki, również na poziomie decydentów. Na świecie dostępne są aktualnie dwa nowe leki na zaawansowanego raka trzustki. Żaden z nich nie jest jednak refundowany w Polsce. Pytanie, czy damy pacjentom szansę? Bardzo bym tego chciała.

Prof. Lucjan Wyrwicz, kierownik Kliniki Onkologii i Radioterapii w Narodowym Instytucie Onkologii im. M. Skłodowskiej-Curie ? Państwowym Instytucie Badawczym w Warszawie:

Rak  trzustki  jest  jednym  z  tych  nowotworów, a może nawet jak dotąd jedynym, o najniższym, jednocyfrowym wskaźniku przeżywalności. Każdego roku w Polsce diagnozuje się ok. 3600 nowych zachorowań, przeważnie wśród osób starszych. Głównym czynnikiem sprzyjającym temu nowotworowi jest bowiem wiek, ponadto palenie papierosów, alkohol, przewlekłe stany zapalne trzustki, a także niewłaściwie leczona cukrzyca. Jeśli chodzi o cukrzycę, to nierzadko może być ona pierwszym objawem raka trzustki.

Rokowania zależą przede wszystkim od trzech czynników: stopnia zaawansowania raka, obecności innych schorzeń współistniejących oraz? kodu pocztowego. Ponieważ rak trzustki może rozwijać się latami, nie dając żadnych charakterystycznych objawów lub są one skąpe, chorzy zgłaszają się do lekarza w momencie, gdy choroba jest już na tyle zaawansowana, że możliwe jest jedynie leczenie paliatywne. A im więcej pacjent ma chorób towarzyszących, co w starszym wieku jest wręcz standardem, tym rokowania gorsze.

Natomiast z kodem pocztowym jest tak, że miejsce zamieszkania ma ogromne znaczenie w dostępie do diagnostyki i terapii. Opieka nad chorymi na raka trzustki, zresztą podobnie jak w wielu innych rodzajach nowotworów, jest nadmiernie rozdrobniona. Mamy więc taką sytuację, że z jednej strony w najbliższym ośrodku chory ma dostęp jedynie do podstawowej diagnostyki czy terapii, a do ośrodka referencyjnego, gdzie mógłby uzyskać o wiele bardziej specjalistyczną opiekę, ma za daleko. A to, gdzie trafi chory, do jakiego ośrodka, ma kolosalne znaczenie. Są województwa z dużo lepszymi i dużo gorszymi wynikami przeżywalności. Kiedy to porównywano, biorąc pod uwagę kod pocztowy, różnice były zatrważające, wynosiły kilkadziesiąt procent! To wymaga zmian systemowych. I nie chodzi o tworzenie unitów, które doskonale sprawdzają się w raku piersi, ale o organizowanie opieki bardziej skoordynowanej i działań usprawniających diagnostykę.

Jak ważne są te usprawnienia, świadczy tzw. czas ważności badań diagnostycznych, czyli od rozpoznania do podjęcia leczenia. I tak wynik badania tomografii komputerowej w tej chorobie nie powinien być dłuższy niż trzy tygodnie. Jeśli pacjent zgłosi się ze starszym wynikiem, dojdzie do rozbieżności, które w dramatyczny sposób pogorszą dalsze postępowanie i rokowania.

Opieka nad chorym na raka trzustki powinna być prowadzona w sposób skoordynowany, pacjentów należy operować w ośrodkach, w których chirurdzy mają odpowiednie doświadczenie, dysponujących odpowiednim dostępem do najnowocześniejszych metod leczenia. Tym bardziej że do chirurgicznego leczenia kwalifikuje się nie więcej niż ok. 20% chorych z rakiem trzustki. Konieczne jest ponadto współdziałanie ośrodków diagnostycznych z ośrodkami prowadzącymi leczenie chirurgiczne i inne terapie: chemio- i radioterapię. Te zalecenia, dotyczące stopnia referencyjności, znalazły się w Krajowej Sieci Onkologicznej, miejmy więc nadzieję, że jeśli wejdą do realizacji, rokowania chorych na raka trzustki znacznie się poprawią.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski:

Staramy się udostępniać pacjentom innowacyjne terapie w przypadkach, gdy są one ? zdaniem ekspertów ? efektywne kliniczne. Wniosek o refundację liposomalnego irynotekanu został złożony blisko 3,5 roku temu, przez większość czasu firma zablokowała możliwość realizacji postępowania refundacyjnego poprzez złożenie wniosku o zawieszenie biegu postępowania, w czasie którego nie można było realizować postępowania refundacyjnego. Aktualnie wniosek jest na etapie negocjacji z Komisją Ekonomiczną. Dostępne dane kliniczne i ekonomiczne zgodnie wskazują na znikomą szansę zasadności refundacji ze środków publicznych, wiele jednak zależy od wyników negocjacji.

TEKST: KATARZYNA PINKOSZ, BOŻENA STASIAK

Artykuł Debata Świata Lekarza: Szansa dla chorych na raka trzustki pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Firma Servier Polska od prawie 30 lat konsekwentnie rozwija współpracę z wieloma środowiskami, które angażują się w działania mające na celu poprawę jakości życia Polaków. Na początku września w Warszawie odbyło się spotkanie z udziałem ekspertów i interesariuszy pt. ?Kapitał zdrowie ? wspólna wartość?. Podsumowano aktywność firmy na polskim rynku, zwracając uwagę na kilka aspektów, m.in.: inwestycje, kampanie społeczne, zrównoważony rozwój.

Dramatyczne doświadczenia ostatniego roku udowodniły, jak ważna jest konsekwentna realizacja strategii opierającej się na silnej pozycji lokalnej ? krajowej produkcji leków, a tak że korzystanie z substancji czynnych (API) pochodzących z fabryk europejskich. W dobie kryzysu wywołanego pandemią COVID-19 Servier Polska skupiła się na dwóch priorytetach: utrzymaniu ciągłości leczenia chorych oraz bezpieczeństwie i zdrowiu pracowników firmy.

Joanna Drewla, Dyrektor Generalna Servier Polska, witając licznie zgromadzonych gości, wyraziła podziw i szacunek dla wszystkich, którzy w obliczu tych dramatycznych okoliczności, z poświęceniem leczą i ratują życie polskich pacjentów. ? Miniony rok pokazał, że odpowiedzialność za kondycję zdrowotną Polaków jest obowiązkiem wielu środowisk i podmiotów, zarówno państwowych, jak i prywatnych. Z tej perspektywy konsekwentne budowanie partnerskiej i przyjaznej współpracy staje się gwarantem bezpieczeństwa lekowego, a w konsekwencji ? wyrazem rzetelnej troski o możliwie najdłuższe i najlepszej jakości życie obywateli ? podkreśliła dyr. Joanna Drewla.

? Prezentowany ?Raport Wpływu Grupy Servier w Polsce? jest przeglądem naszych działań biznesowych, społecznych i środowiskowych. Dokonanie takiego podsumowania i jego zaistnienie w przestrzeni publicznej to dla nas bardzo ważny i symboliczny moment. Otwieramy nim kolejny etap naszej działalności. Mamy nadzieję, że raport wzmocni dobre, partnerskie relacje firmy z szeroko rozumianym otoczeniem, pozwalając nam jeszcze efektywniej, z jeszcze większym zaangażowaniem i większą empatią służyć polskiemu społeczeństwu, być lepszym pracodawcą, bardziej dbać o środowisko. Razem z naszymi partnerami zminimalizujemy skalę cywilizacyjnych zagrożeń, z którymi coraz częściej przychodzi nam się mierzyć ? zapewniła dyr. Joanna Drewla.

Gościem specjalnym spotkania była posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Podkomisji Stałej Sejmu ds. Onkologii. Przypomniała, że od ponad dwudziestu lat zajmuje się profilaktyką zdrowotną, m.in. organizując kampanię Różowej Wstążeczki, opracowując strategię dla chorób rzadkich. ? Moje dramatyczne doświadczenie z chorobą COVID-19 uzmysłowiło mi, jak ważne jest, żeby pomagać innym i ratować czyjeś życie, bo życie to najcenniejszy dar. Pandemia pokazała, że wszelkie substancje służące do produkcji leków powinny znajdować się w danym kraju. To gwarancja bezpieczeństwa lekowego ? dodała posłanka.

Panele prowadziła red. Iwona Schymalla.

PANEL 1: KRAJOWA PRODUKCJA FILAREM BEZPIECZEŃSTWA LEKOWEGO. INWESTYCJE MOTOREM ROZWOJU GOSPODARKI

PROF. MICHAŁ MARKUSZEWSKI, kierownik Zakładu Biofarmacji i Farmakokinetyki, Katedry Biofarmacji i Farmakodynamiki GUMed

Kluczowymi elementami w kontekście zapewnienia bezpieczeństwa lekowego są dwa filary: jakość produktu leczniczego i jego dostępność. Oczywiście centralną postacią jest tu ? i zawsze być powinien ? pacjent. Pełen cykl życia produktu leczniczego powinien przebiegać w Europie, a łańcuch dostaw powinien mieć ciągłość, każde jego przerwanie może bowiem oznaczać wykluczenie jakiejś grupy pacjentów z dostępności do leku.

Teraz cały świat dotknięty jest pandemią, która uwidoczniła, jak ogromne problemy dla pacjentów niesie ze sobą przerwanie ciągłości dostaw leków. Wzięła to pod uwagę Komisja Europejska, która w grudniu ubiegłego roku wydała dokument określający strategię w tym obszarze działań.

MAGDALENA BORKOWSKA, dyrektor Działu Medycznego i Regulacyjnego Servier Polska

Podejmujemy szereg działań w zakresie bezpieczeństwa i jakości naszych leków. Rezygnując z części zysków, nie podjęliśmy decyzji o przeniesieniu produkcji do krajów azjatyckich, wszystkie leki pochodzą z produkcji substancji czynnych produkowanych w Europie i USA. Niemal 100 proc. produktów Servier obecnych na krajowym rynku pochodzi z polskiego zakładu Anpharm, z czego 40 proc. jest przeznaczonych na polski rynek, a 60 proc. na eksport.

Od 15 lat bierzemy czynny udział w przeciwdziałaniu fałszowaniu leków. W związku z tym przeprowadzamy wewnętrzne audyty naszych zakładów produkcyjnych, które mają służyć wprowadzaniu coraz lepszych strategii bezpieczeństwa i jakości leków. Ponadto uruchomiliśmy systemowe zbieranie zgłoszeń dotyczących reklamacji jakościowych i podejrzenia sfałszowania produktów leczniczych.

DR MAŁGORZATA GAŁĄZKA-SOBOTKA, dziekan CKP, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia, Uczelnia Łazarskiego, wiceprzewodnicząca Rady NFZ

Przemysł farmaceutyczny należy do korony przemysłu każdej gospodarki. Według danych GUS w Polsce jest on najbardziej aktywnym sektorem gospodarczym pod kątem innowacyjności. W 2020 r. jego wartość została oszacowana na ponad 37,3 mld zł, a prognozy na kolejne lata mówią o dalszym wzroście. Branża wspiera rozwój całej polskiej gospodarki, dba o bezpieczeństwo zdrowotne Polek i Polaków, sprzyja rozwojowi innowacyjnych technologii. Wpływ przemysłu farmaceutycznego na strukturę polskiego bilansu handlowego jest ogromny. Nie bez znaczenia jest zwiększanie naszej roli, ekspertów, na tym wymagającym rynku. Polski rynek farmaceutyczny jest obecnie szósty co do wielkości w Europie i największy w Europie Środkowej.

MONIKA CONSTANT, Dyrektor Generalna Francusko-Polskiej Izby Gospodarczej

Od początku lat 90. XX w. Francja jest mocno zaangażowana w różne przedsięwzięcia w Polsce. Jako jeden z najważniejszych inwestorów pozycjonuje się dość wysoko, w zależności od roku, na pierwszym-drugim miejscu. W Polsce funkcjonuje ok. 1100 firm z kapitałem francuskim, Servier jest jedną z tych, które regularnie decydują się na lokowanie kapitału na polskim rynku.

Co ważne, firma koncentruje się nie tylko na swojej głównej działalności, ale podejmuje też wiele dodatkowych aktywności, związanych m.in. z ekologią, wsparciem pracowników, akcjami charytatywnymi. W planach są dalsze inwestycje, gdyż Polska jest atrakcyjnym partnerem dla firm z kapitałem francuskim.

JOANNA DREWLA, Dyrektor Generalna Servier Polska

Grupa Servier inwestuje w Polsce głównie w obszarach produkcji, działalność badawczo-rozwojową i edukację zdrowotną, ale bardzo ważne są również inwestycje w pracowników. To w sumie ponad 866 mln zł: 385,1 mln majątek trwały, 396,1 mln zł działalność naukowa, 85,1 mln profilaktyka i edukacja zdrowotna. Te wszystkie zasoby materialne i intelektualne stanowią gwarancję dalszego rozwoju. Niedługo czeka nas istotna inwestycja, która pozwoli przekształcić fabrykę w Warszawie z fabryki regionalnej w globalną.

PAWEŁ NIZIŃSKI, partner Goodbrand, CEO BETTER, Partner w NOW Country Partners (B LAB Market Explorer)

Przygotowując ?Raport wpływu Grupy Servier w Polsce? mieliśmy okazję zobaczyć, jakimi wartościami kieruje się firma w codziennej działalności, jakie są jej priorytety oraz co ją wyróżnia na rynku.

To firma zbudowana na wielu wartościach, zarządzana przez organizację typu non profit, a taki model zarządzania pozwala skoncentrować się przede wszystkim na dążeniu do stałego postępu terapeutycznego dla zaspokojenia potrzeb pacjenta, a nie na maksymalizacji zysku. Firma wykazuje się empatią w biznesie, wielką odpowiedzialnością za jakość i bezpieczeństwo lekowe, robi to, do czego się zobowiązuje.

PANEL 2: ZRÓWNOWAŻONY ROZWÓJ. KAPITAŁ PRACOWNICZY

EWA CIEPAŁOWICZ, CSR & Internal Communication Junior Manager Servier Polska

W strategii CSR Grupy Servier znalazły się 4 zobowiązania i 17 priorytetów. Te zobowiązania to zaangażowanie w ochronę zdrowia, troska o ludzi, koncentracja na praktykach biznesowych i wywieranie pozytywnego wpływu. Bezpieczeństwo lekowe, walka z fałszowaniem, globalne podejście do opieki zdrowotnej, odpowiedzialność za pracowników, dbałość o indywidualne potrzeby każdego z nich, wspieranie ich karier i rozwój w ramach Grupy, etyka i przejrzystość prób klinicznych, umożliwienie dostępu do wysokiej jakości opieki zdrowotnej jak największej liczbie pacjentów, działalność edukacyjno-profilaktyczna o zasięgu ogólnopolskim, w których badaniami diagnostycznymi zostało objętych ponad 78 tys. pacjentów ? to najważniejsze przykłady realizowanych przez firmę priorytetów.

MAŁGORZATA CHAMERA, specjalistka ds. Bezpieczeństwa i Ochrony Środowiska, Zakład Produkcyjny Anpharm

Troska o środowisko jest jednym z priorytetów zrównoważonego rozwoju firmy. Anpharm jest jednym z pierwszych przedsiębiorstw farmaceutycznych w Polsce wyposażonych w system zarządzania energią, który przez niezależny podmiot został uznany za zgodny z ISO 50001. W konsekwencji Anpharm wprowadził szereg procedur umożliwiających dalszą poprawę efektywności energetycznej w swoich budynkach ? produkcyjnych i budynku biurowym.

W 2018 r. Anpharm przystąpił do Koalicji 5 Frakcji, organizowanej przez CSR Consulting i ENERIS, działającej na rzecz efektywnej selektywnej zbiórki odpadów. Ponadto Anpharm i Servier dołączyły do inicjatywy ówczesnego Ministerstwa Rozwoju ? dziś Ministerstwa Rozwoju, Pracy i Technologii ? partnerstwa na rzecz realizacji Celów Zrównoważonego Rozwoju, zobowiązując się do realizacji poszczególnych zadań z zakresu 17 Celów Zrównoważonego Rozwoju ONZ.

PAWEŁ NIZIŃSKI, partner Goodbrand, CEO BETTER, Partner w NOW Country Partners (B LAB Market Explorer)

Przez te wszystkie lata swojego rozwoju firma miała szansę zobaczyć, jak zmienia się dynamika tego pojęcia. Dziś znajduje się ona w bardzo dynamicznym okresie swego rozwoju, ale to nie wystarczy, bo w dzisiejszych czasach obroni się tylko mocny, odpowiedzialny biznes, stawiający przed sobą kolejne wyzwania, kolejne zobowiązania. Servier tak właśnie postępuje, koncentrując się na kluczowych obszarach swojej działalności.

ARTUR RZEPECKI, Executive & Leadership Coach, niezależny konsultant

Od marca ubiegłego roku wszystkie firmy przechodzą niezapowiedziany egzamin, związany z przeorganizowaniem, utrzymaniem działalności i zatrudnienia. Pandemia COVID-19 wymusiła pewne zmiany w organizacji pracy. Firma Servier zdała ten egzamin: doskonale poradziła sobie podczas pandemii, zapewniając pracownikom odpowiednie warunki do pracy zdalnej. Wykazuje się wysoką spójnością działania, stabilnością, niską rotacją, dbałością o rozwój pracownika.

MARTA ROJEK-CZECH, Dyrektor Działu Personalnego Servier Polska

Troska o pracownika zawsze należała u nas do priorytetów, na równi z troską o pacjenta. Bardzo niska rotacja świadczy, że pracownicy to doceniają. W polskich spółkach Servier kobiety stanowią ponad 64 proc. pracowników i piastują 53 proc. stanowisk kierowniczych. To sprawia, że spora część działań firmy dotyczy tworzenia elastycznych i przyjaznych warunków pracy dla kobiet, matek.

O tym, jak szybko firma potrafi odpowiedzieć na nagłe, nowe wyzwania, może świadczyć to, że już w marcu ubiegłego roku, praktycznie z dnia na dzień, uruchomiliśmy pracę online, zapewniając pracownikom bezpieczne i zrównoważone miejsca pracy, a jednocześnie równowagę między pracą a życiem prywatnym.

PANEL 3: PACJENT W CENTRUM UWAGI. INNOWACYJNE TERAPIE. KONSEKWENTNA EDUKACJA SPOŁECZNA

DR BARBARA FRĄTCZAK-RUDNICKA, Członek Zarządu i Konsultantka ds. Badań Grupy 4P Research Mix

Szczególna troska o pacjenta leży w centrum zainteresowań firmy od początku jej działalności. Razem z pacjentami firma chce udoskonalać procesy leczenia. Aby lepiej zrozumieć ich potrzeby i skuteczniej na nie odpowiadać, firma przeprowadza różne kampanie i badania edukacyjne. Wiele ciekawych informacji wynika z badania pt. ?Badanie świadomości medycznej i poczucia bezpieczeństwa lekowego Polaków?, przeprowadzonego w maju 2021 r. na grupie Polaków w wieku 35-65 lat oraz pokolenie Silver 66-80 lat przez agencję badawczą 4P we współpracy z firmą doradczą Better.

Badanie wykazało m.in., że: Polacy w wieku 35-80 lat dobrze oceniają swoje zdrowie, większość twierdzi, że rzadko zapada na choroby, ale jednocześnie 60 proc. przyjmuje stale jakieś leki, przewlekle choruje 41 proc., a ponad połowa doświadczyła przynajmniej jednej z badanych chorób cywilizacyjnych (depresja, nadciśnienie, cukrzyca) w ostatnich 5 latach. Polacy najbardziej boją się zachorowania na nowotwór, a najwięcej działań profilaktycznych podejmowanych jest, by przeciwdziałać nadciśnieniu. Co czwarty Polak w wieku 35-80 lat nie pamięta, kiedy wykonał swoje ostatnie badanie profilaktyczne. Osoby, które to wiedzą, wykonywały je w ciągu ostatnich dwóch lat. Najpowszechniejszym źródłem wiedzy medycznej jest dla pacjentów lekarz. Znajomi i rodzina są źródłem wiedzy dla ponad połowy Polaków.

ROBERT POCIUPANY, Dyrektor Marketingu Servier Polska

Firma działa w czterech istotnych obszarach terapeutycznych, w tych, w których występują duże, niezaspokojone potrzeby pacjentów, a to wiąże się z potrzebą rozwijania nowych terapii. To choroby nowotworowe, kardiologiczne i metaboliczne, neurologiczne i immunozapalne. W leki opłaca się inwestować, także w te, które już utraciły ochronę patentową. Rozwijając swoją ofertę terapeutyczną, firma zakłada wprowadzanie na rynek jednej nowej cząsteczki co trzy lata.

PROF. DR HAB. N. MED. MAREK WOJTUKIEWICZ, kierownik Kliniki Onkologii Białostockiego Centrum Onkologii

Firma wychodzi naprzeciw pacjentom, organizując ważne kampanie profilaktyczno -edukacyjne. Jedną z nich jest kampania ?Wyłącz raka? i jej kolejne edycje: ?Rak jelita grubego ? zapobiegaj, lecz!? (w dwóch odsłonach) oraz trzecia edycja ?Kolonoskopia jest super!?. W Polsce każdego roku raka jelita grubego diagnozuje się u ok. 20 tys. osób, z czego ok. 12 tys. umiera. Ok. 25 proc. chorych zgłasza się do lekarzy, kiedy choroba jest już mocno zaawansowana. W ramach pierwszej edycji w trasę po Polsce wyruszyła Mobilna Onkologiczna Poradnia Servier, gdzie w profesjonalnie zaaranżowanych gabinetach lekarskich można było bezpłatnie się zbadać i uzyskać wiedzę dotyczącą wczesnego wykrywania raka jelita grubego.

PROF. DR HAB. N. MED. PIOTR JANKOWSKI, Instytut Kardiologii Collegium Medicum UJ

Jeśli spora grupa Polaków nie pamięta, kiedy wykonywała ostatnio badania profilaktyczne, to nie jest dobrze. Co prawda z przedstawionego badania wynika, że najpowszechniejszym źródłem wiedzy medycznej jest lekarz, ale nie jestem pewien, czy tak jest naprawdę. Bo inne badanie pokazuje, że bardziej ufamy rodzinie, znajomym, sąsiadom niż lekarzowi? To zaś jednoznacznie dowodzi, że akcje edukacyjne są bardzo potrzebne. Kampanie powinny edukować i utrwalać zdrowy styl życia, jak np. ?Zdrowe dzieci. Zdrowa młodzież. Zdrowi dorośli?, zorganizowana w ramach akcji Servier dla Serca.

PROF. DR HAB. N. MED. JANUSZ HEITZMAN, Instytut Psychiatrii i Neurologii, pełnomocnik ministra zdrowia ds. psychiatrii sądowej

Posiadanie wiedzy medycznej, czemu służy edukacja prozdrowotna, budowanie tej edukacji, współpraca pacjenta z lekarzem, współdziałanie w terapii, znajomość ewentualnych zagrożeń ? to sprawy szalenie istotne. I ogromna rola firmy, która postanowiła się tym zająć, organizując od 2007 r. Forum Przeciw Depresji. Dzięki tej kampanii depresja nie jest już tematem tabu, pokazano, że to choroba wymagająca odpowiedniego leczenia. Uruchomienie Antydepresyjnego Telefonu Forum Przeciw Depresji, internetowego forum moderowanego przez lekarza psychiatrę, serwisu internetowego z mapą punktów pomocy, wskazówkami dla bliskich osób z depresją, poradnikiem metodycznym dla nauczycieli ? to wszystko, poparte udziałem w kampanii znanych osób, niewątpliwie przyczynia się do zwiększenia świadomości dotyczącej depresji i lepszego radzenia sobie z tą chorobą.

PROF. DR HAB. N. MED. LESZEK CZUPRYNIAK, kierownik Kliniki, Ordynator Oddziału Klinicznego Diabetologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM

Dziś, w dobie zalewu informacjami w internecie, nierzadko stajemy się bezbronni wobec nich i mamy problem z odróżnieniem, co jest rzetelną informacją, a co nie. Kampanie edukacyjne, np. takie, jakie prowadzi firma Servier, pomagają tę rzetelną wiedzę zdobywać. Temu służą również takie inicjatywy jak organizowany od 2006 r. konkurs ?Kryształowe Pióra? ? przeznaczony dla dziennikarzy, którzy swoimi materiałami przyczyniają się do budowania świadomości na temat zagrożeń związanych z chorobami cywilizacyjnymi i do promowania postaw prozdrowotnych.

ALEKSANDRA RUDNICKA, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych

Mimo że mamy pewną świadomość zdrowotną, wiedzę na temat zagrożeń wynikających z chorób cywilizacyjnych, to nie przekłada się to na działanie: nie mamy nawyku wykonywania badań profilaktycznych. Kampanie edukacyjne są bardzo potrzebne, ale to może nie wystarczać. Widzę tu potrzebę włączenia w edukację szkół, od lat postulujemy wprowadzenie lekcji o zdrowiu. Jako organizacja pacjencka również staramy się angażować w akcje zdrowotne.

JACEK SANTORSKI, psycholog społeczny, konsultant biznesowy, prof. honorowy Szkoły Biznesu Politechniki Warszawskiej

W dzisiejszej dyskusji widać, jak ogromną wagę wszyscy przykładamy do problemów, z którymi boryka się pacjent. Pamiętajmy także o roli lekarzy ? niezastąpionego ogniwa w procesie opieki nad pacjentem. Lekarzom należy się troska, szczególnie w czasie tak wymagającym dla tego środowiska, jakim był czas pandemii. Pamiętajmy, że jakość życia lekarza rzutuje na jakość życia pacjenta.

OPRACOWAŁA: BOŻENA STASIAK

FOT.: TOMASZ ADAMASZEK, MARCIN OZON

Artykuł Partnerska współpraca gwarantem bezpieczeństwa lekowego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Na twardzinę układową zwykle chorują ludzie młodzi. U 1 na 4 pacjentów w przebiegu choroby dochodzi do śródmiąższowej choroby płuc, w wyniku czego dochodzi do ich włóknienia. Wczesne rozpoznanie choroby jest szansą na spowolnienie procesu włóknienia i wydłużenie życia, gdyż jest już lek, który hamuje postęp choroby ? mówili eksperci podczas debaty Świata Lekarza. Istotna jest również koordynacja opieki nad pacjentem, którego leczenie często wymaga współpracy lekarzy wielu specjalności. Wspólnie z parlamentarzystkami zastanawiali się, jak pomóc pacjentom.

W debacie Świata Lekarza udział wzięli: dr hab. n. med. Katarzyna Górska, specjalista chorób płuc z Katedry i Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii i Alergologii UCK WUM, dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, posłanki: Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich i Katarzyna Sójka z sejmowej Komisji Zdrowia oraz ze strony redakcji Świata Lekarza red. Paweł Kruś i red. Katarzyna Pinkosz. Uczestnicy debaty podkreślali, że niedawno został przyjęty Plan dla Chorób Rzadkich, a Fundusz Medyczny jest nadzieją na finansowanie (często kosztownych terapii) w chorobach rzadkich, takich jak śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu twardziny układowej. ?Wyzwań jest sporo, wielu pacjentów oczekuje na poprawę opieki i lepszy dostęp do leczenia, cieszę się, że podczas naszego spotkania możemy rozmawiać  na temat  sytuacji pacjentów z ciężką chorobą, jaką jest śródmiąższowe włóknienie płuc w przebiegu twardziny układowej. To choroba nieodwracalna, włóknienie płuc jest jedną z najczęstszych przyczyn zgonu. Cieszy, że jest nowoczesna terapia, chcielibyśmy, żeby skuteczne i bezpieczne terapie były dostępne dla naszych pacjentów ? mówiła posłanka Katarzyna Sójka, otwierając debatę.

Katarzyna Pinkosz: Twardzina układowa (sklerodermia) jest rzadką, nieuleczalną chorobą autoimmunologiczną, która atakuje tkankę łączną. Powoduje włóknienie (bliznowacenie) skóry i narządów wewnętrznych, m.in.: płuc, serca, układu pokarmowego, prowadząc do ich niewydolności oraz zagrażających życiu powikłań. Nazwa choroby (sklerodermia) wywodzi się od słów ?sklero? ? oznaczającego ?twardy? i derma, czyli ?skóra?. Objawy skórne są tymi, które często pojawiają się jako pierwsze i są powodem wizyty u lekarza. Zmiany skóry są szczególnie widoczne na twarzy, mówi się, że twardzina układowa ?zabiera twarz?. Na twardzinę układową często chorują osoby młode, częściej kobiety niż mężczyźni. U jednej na cztery osoby z rozpoznaną twardziną układową w ciągu trzech lat rozwija się śródmiąższowa choroba płuc. Jak wygląda przebieg tej choroby?

Prof. Katarzyna Górska: Twardzina układowa to choroba tkanki łącznej, stąd uogólnienie objawów i zajęcie wielu narządów. Nie wiemy, dlaczego u danego pacjenta choroba się rozwija, jakie mechanizmy prowadzą do postępującego i na obecną chwilę nieodwracalnego zwłóknienia płuc. Problemem jest późne rozpoznanie, gdy już występują objawy. Gdyby badać płuca chorych na twardzinę układową, to zapewne blisko 100 proc. chorych będzie miało zmiany w płucach, tylko często nie dają one objawów. Pacjenci zwykle zgłaszają się, gdy zaczynają odczuwać osłabienie, postępującą duszność, kaszel: wtedy stawiana jest diagnoza śródmiąższowej choroby płuc w przebiegu twardziny układowej. Chorują często młodzi ludzie, w pełni sił zawodowych i życiowych. Zaczynają mieć coraz większe ograniczenia w codziennym funkcjonowaniu. W wyniku procesu włóknienia wokół pęcherzyków płucnych tworzą się blizny, dochodzi do zaburzenia wymiany gazowej, spada saturacja, czyli wysycenie krwi tętniczej tlenem, pojawia się niedotlenienie, osłabienie. Częstym objawem jest też suchy kaszel. Naszym celem powinno być wczesne rozpoznawanie procesu włóknienia. Jest ono nieodwracalne, nie jesteśmy w stanie go cofnąć. Ważne jednak, by chorych jak najwcześniej zdiagnozować. Ukierunkowane leczenie, które właśnie się pojawia, to szansa na zahamowanie włóknienia, przedłużenie życia i poprawę jego komfortu.

Prof. Katarzyna Górska: W ciągu 3 lat od rozpoznania twardziny, u ok. 25 proc. pacjentów rozwinie się choroba śródmiąższowa płuc.

Posłanka Katarzyna Sójka: Pracuję jako lekarz w oddziale internistycznym w szpitalu, a także jako lekarz rodzinny; mam pod opieką kilku pacjentów z twardziną układową. Jakie badania służą do rozpoznania śródmiąższowej choroby płuc, jak ją stwierdzić u pacjentów? Czy np. warto wykonywać badania RTG?

Prof. Katarzyna Górska: Złotym standardem jest tomografia komputerowa płuc, pacjenci z podejrzeniem choroby śródmiąższowej są kierowani przez reumatologów lub pulmonologów na to badanie. Pozwala ono wyselekcjonować, u których pacjentów faktycznie postępuje proces włóknienia płuc. Wykonuje się też badania czynnościowe, by przekonać się, czy choroba postępuje. Jeśli chodzi o badania wykonane przez lekarzy POZ, to ważne jest badanie osłuchowe ? u pacjentów, u których postępuje proces włóknienia, można wysłuchać charakterystyczne trzeszczenia. Badanie RTG nie zawsze jest miarodajne, wynik może być prawidłowy mimo postępu choroby. Jeśli pacjent męczy się, są charakterystyczne zmiany osłuchowe, to lepiej skierować go od razu na tomografię lub do lekarza specjalisty.

Posłanka Barbara Dziuk: Co wywołuje twardzinę układową: to kwestia genetyki, czy raczej zmian środowiskowych? I jaki jest czas od zdiagnozowania twardziny układowej do pojawienia się śródmiąższowej choroby płuc? Jak można pomóc pacjentom?

Posłanka Barbara Dziuk: Nikt, kto nie przeżył duszności, braku oddechu, nie zrozumie sytuacji tych chorych. Sama podobną sytuację przeżyłam, rozumiem ten stan bezsilności, gdy nie można złapać powietrza, nie ma się siły oddychać.

Prof. Katarzyna Górska: Mechanizm pojawienia się choroby jest złożony, mają na to wpływ zarówno czynniki genetyczne, jak i środowiskowe, które mogą wywoływać procesy autoimmunologiczne. Wpływ na pojawienie się choroby mogą mieć też np. infekcje wirusowe. Kolejnym czynnikiem ryzyka jest stres. Choroba może dotknąć każdego z nas.

W ciągu 3 lat od rozpoznania twardziny, u ok. 25 proc. pacjentów rozwinie się choroba śródmiąższowa płuc ? być może tych pacjentów jest więcej, ale tego nie wiemy, gdyż nie wszyscy są badani. Leczenie nie jest proste, gdyż w tej chorobie często są też zajęte nerki, serce, płuca, nie wszystkie leki można też stosować. Wydaje się, że w ostateczności można chorym przeszczepić płuca, okazuje się jednak, że nie, u tych pacjentów przeszczepienia płuc nie przynoszą dobrych efektów, gdyż cały organizm podlega procesom włóknienia, nie tylko płuca.

Red. Paweł Kruś: Jak funkcjonują pacjenci ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej w życiu społecznym i zawodowym?   

Dr n. med. Jakub Gierczyński: Pacjenci, którzy rozwijają śródmiąższową chorobę płuc, to zwykle młodzi ludzie: 50 proc. z nich ma mniej niż 50 lat, a 70 proc. jest w wieku produkcyjnym. 70 proc. pacjentów to kobiety, które oprócz pełnienia ról zawodowych często mają za zadanie również prowadzenie rodziny. Badanie syndykatowe przeprowadzone w  2021 r. i raport, który powstał na tej podstawie: ?Śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu twardziny układowej. Perspektywa pacjenta? ocenia wpływ tej choroby na życie pacjentów.

Objawy to są to najczęściej: uczucie zmęczenia, zadyszka, kaszel. W czasie pandemii COVID-19 kaszel dodatkowo stygmatyzuje pacjentów, ponieważ wydaje się, że mogą to być pacjenci zakażeni koronawirusem. Jeśli chodzi o samopoczucie pacjentów, to 45 proc. z nich każdego dnia żyje myślami o tej chorobie. 25 proc. odczuwa, że nie może być wparciem dla rodziny, a wręcz obawia się, że jest dla niej ciężarem. Pojawia się permanentny stres, który może spowodować depresję.

Jeśli chodzi o spełnienie w życiu zawodowym, to dane są dramatyczne: prawie 60 proc. chorych nie pracuje, a to są osoby, które chciałyby pracować. Nikt nie chce być na rencie, która wynosi w Polsce średnio ok. 1000 zł miesięcznie. Chorzy chcą pracować, realizować się, być wsparciem dla rodziny. Tymczasem nawet ci, którzy pracują, często z powodu stanu zdrowia przebywają na zwolnieniach lekarskich. Z powodu twardziny układowej w 2021 roku odnotowano aż 21 tys. dni absencji chorobowych. 

Jeżeli chodzi o kolejny aspekt, jakim jest funkcjonowanie w życiu społecznym, to dane są równie niepokojące. Chorzy czują się osamotnieni, wyalienowani, izolują się. Ta choroba jest ogromnym problemem, nie tylko klinicznym, ale też społecznym.

Dr n. med. Jakub Gierczyński: Chorzy czują się osamotnieni, wyalienowani, izolują się. Ta choroba jest ogromnym problemem, nie tylko klinicznym, ale też społecznym.

Red. Paweł Kruś: Jest już terapia, będąca szansą dla pacjentów, czekają na nią nie tylko oni, ale też lekarze. Na czym polega jej działanie?

Prof. Katarzyna Górska: Do niedawna jedyną dostępną terapią były leki immunosupresyjne, jednak ich stosowanie ma niezadowalający efekt: proces włóknienia płuc postępuje. W 2019 r. zostały opublikowane wyniki międzynarodowego badania SENSCIS, które oceniało wpływ nintedanibu na tę grupę chorych. To lek antyfibrotyczny, który już wcześniej był stosowany w leczeniu pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF). Okazuje się, że proces włóknienia płuc w obu tych chorobach jest bardzo podobny. Dzięki działaniu tego leku w podobny sposób dochodzi do spowolnienia włóknienia płuc. W grupie pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc w przebiegu twardziny układowej nintedanib redukował roczną utratę pojemności życiowej płuc o 44 proc., czyli wyniki jego stosowania były bardzo podobnie jak w przypadku IPF. Badanie trwało rok, sądzimy, że to spowolnienie przebiegu choroby będzie przekładało się na czas przeżycia chorych. Są niezbite dowody, że roczna utrata pojemności życiowej płuc jest najlepszym markerem prognostycznym: im jest ona większa, tym szybciej pacjent umiera. Redukcja utraty pojemności życiowej wydłuża pacjentom życie, poprawia jego komfort, modyfikuje przebieg choroby, spowalnia jej postęp. Im wcześniej zaczniemy pacjenta leczyć, tym dłużej będzie on żył. Badania oceniały również bezpieczeństwo nintedanibu: lek jest bezpieczny, potrafimy dobrze radzić sobie z jego ewentualnymi działaniami niepożądanymi, gdyż jest dobrze znany ze stosowania u pacjentów z IPF. Jest już zarejestrowany w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej, w wielu krajach na świecie lekarze mają możliwość stosowania takiego leczenia.

Posłanka Barbara Dziuk: Na jakim etapie jest proces udostępniania leku polskim pacjentom?

Prof. Katarzyna Górska: Został już stworzony program lekowy, czeka na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W Polsce jak na razie lek mogli dostawać pojedynczy pacjenci w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Zależałoby nam jednak, żeby dostępność do takiego leczenia miał każdy pacjent z włóknieniem płuc w przebiegu twardziny układowej.

Red. Paweł Kruś: Utarło się przeświadczenie, że leki na choroby rzadkie są drogie. Chciałbym zwrócić uwagę, że nintedanib jest lekiem stosowanym od 2015 roku, a od kilku lat w Polsce refundowanym w IPF. Nie jest to kuracja o milionowej wartości dla jednego pacjenta, jak w przypadku terapii CAR-T, kosztuje wielokrotnie taniej.

Posłanka Barbara Dziuk: Ze swojej strony chętnie zaproszę Panią Profesor do dyskusji podczas Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, z udziałem przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia. Cieszę się, że jest lek, który spowalnia rozwój włóknienia płuc. Nikt, kto nie przeżył duszności, braku oddechu, nie zrozumie sytuacji tych  chorych. Sama podobną sytuację przeżyłam, rozumiem ten stan bezsilności, gdy nie można złapać powietrza, nie ma się siły oddychać. Poznałam tę bezsilność, chorując na COVID-19, wiem, jak ważna w takich chwilach jest pomoc lekarzy i osób bliskich. Sama podjęłam gigantyczną walkę o życie, osoby ze śródmiąższową chorobą płuc w przebiegu twardziny układowej również taką walkę podejmują. Ogromnie ważna jest w ich przypadku rola lekarzy i leków, które mogą pomóc przezwyciężyć chorobę. To bardzo złożona choroba, wspólnie będziemy pracować nad tym, żeby znaleźć najlepsze rozwiązania, by poprawić opiekę nad tymi pacjentami.

Artykuł Debata Świata Lekarza: Jest lek, który hamuje włóknienie płuc w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Zniesienie limitu czasu leczenia w programach lekowych oraz wprowadzenie nowych terapii, gdy pacjent nie odpowiada na dotychczasowe leczenie: to najważniejsze postulowane zmiany w leczeniu chorych na wrzodziejące zapalenie jelita grubego. Alternatywą są okaleczające pacjentów operacje i wysokie koszty zasiłków chorobowych i socjalnych. Nowe terapie to dla pacjentów szansa na normalne życie.

W debacie Świata Lekarza wzięli udział: prof. Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii, dr n. med. Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, Marek Lichota, prezes stowarzyszenia Apetyt na Życie oraz parlamentarzystki: posłanka Barbara Dziuk (przewodnicząca Podkomisji Stałej Sejmu ds. Onkologii) i Elżbieta Płonka (sejmowa Komisja Zdrowia). Uczestnicy debaty podkreślili bardzo dramatyczną sytuację wielu pacjentów z WZJG i konieczność pilnych zmian w programach lekowych. Debatę skomentował wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.

?  WZJG, podobnie jak choroba Leśniowskiego-Crohna, to schorzenia na całe życie; pomoc jest potrzebna nie tylko w okresie zaostrzeń, ale również w czasie remisji niezbędne jest odpowiednie leczenie podtrzymujące. Eksperci przedstawiają propozycje rozwiązań, a my, parlamentarzyści, musimy zastanowić się w trakcie prac komisji i zespołów, w jaki sposób usprawnić pomoc dla chorych ? mówiła posłanka Elżbieta Płonka, otwierając debatę.

Świat Lekarza: WZJG to jedna z nieswoistych chorób zapalnych jelit, przewlekłych chorób autoimmunologicznych atakujących przewód pokarmowy. Choć obydwie choroby mają nieco inną specyfikę, towarzyszą im podobne objawy: długotrwała biegunka, bóle brzucha, osłabienie, wycieńczenie. Jakie są doświadczenia w opiece nad pacjentami z WZJG?

Prof. Grażyna Rydzewska: Właściwa opieka nad pacjentami z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego i chorobą Leśniowskiego-Crohna to jeden z głównych problemów Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego. Mimo poprawy, wciąż jesteśmy daleko za wieloma krajami europejskimi, stąd nasze nieustanne zabiegi, żeby ulżyć pacjentom w cierpieniu. WZJG to ciężka choroba, objawiająca się przede wszystkim biegunką, której nie można powstrzymać, wypróżnieniami nawet do 20 razy na dobę, często z krwią. Utrzymanie remisji jest bardzo istotne, ponieważ ?z tyłu czai się drugi wróg?: nieprawidłowo leczone WZJG powoduje ryzyko raka jelita grubego. Zdarzają się pacjenci w wieku 30-40 lat z rakiem jelita grubego.

Sytuacja pacjentów w Polsce jest z roku na rok coraz lepsza; tu ukłon w stronę Ministerstwa Zdrowia, ponieważ wiele się poprawiło, pojawiły się nowe terapie, także bardzo nowoczesne w ramach programów lekowych. Są jednak dwa poważne problemy. Po pierwsze: w programach lekowych pacjenci otrzymują leki tylko przez rok. Zdarzają się dramatyczne sytuacje, kiedy pacjent dobrze odpowiada na leczenie, a my musimy po roku je przerwać i czekać na kolejne zaostrzenie, by znów podać leki. To nie jest korzystne ani z medycznego, ani z ekonomicznego punkt widzenia, gdyż pacjenta musimy znów hospitalizować, podawać mu np. przewlekle steroidy, przetoczenia krwi, żywienie pozajelitowe i ponownie włączać do programu. Przewlekłe stosowanie steroidów to ryzyko powikłań, m.in. złamań kręgosłupa, cukrzycy. Apelujemy o zmiany: w przypadku cukrzycy nikt nie odstawia pacjentowi insuliny, jeśli dobrze na nią reaguje. O to samo prosimy dla naszych pacjentów: dajmy im możliwości leczenia i kontynuujmy tak długo, jak na nie odpowiadają.

Druga kwestia wymagająca poprawy: w chorobie Leśniowskiego-Crohna dysponujemy możliwością stosowania prawie wszystkich cząsteczek lekowych. W przypadku WZJG jest dużo gorzej: mamy dostępny inhibitor anty TNF-alfa (infliksimab), wedolizumab i tofacytynib. Nie mamy dostępu do stosunkowo nowej terapii, czyli ustekinumabu, który jest już stosowany z powodzeniem u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna. Apelujemy o poszerzenie wachlarza leków i o wydłużenie skutecznego leczenia.

Świat Lekarza: Środowisko ekspertów prowadziło rozmowy z Ministerstwem Zdrowia w sprawie zmian w programach. Jakie są efekty rozmów?

Prof. Grażyna Rydzewska: Prowadziliśmy wiele rozmów z wiceministrem Maciejem Miłkowskim; zakończyły się one złożeniem przez nas projektu programu w takiej wersji, w jakiej chcielibyśmy, żeby funkcjonował. Niestety, z ministerstwa otrzymaliśmy jego okrojoną wersję: ministerstwo zgodziło się jedynie na postulat wydłużenia terapii w programach lekowych. W takiej wersji program został skierowany do AOTMiT. Jako PTG zaopiniowaliśmy tę zmianę pozytywnie, oczekujemy na decyzję ministerstwa dotyczącą wydłużenia terapii (pacjent ma otrzymywać leczenie do czasu, gdy przynosi ona efekty i zdaniem lekarza oraz pacjenta jest niezbędna). Niestety, na razie nie mamy decyzji dotyczącej możliwości stosowania nowych cząsteczek, takich jak ustekinumab. Zależy nam na tym, żeby była możliwość stosowania nowych cząsteczek: ustekinumabu, adalimumabu (dobrze znany lek, ale wciąż nierefundowany w programie WZJG), oraz podskórnego wedolizumabu.

Świat Lekarza: Czy jest jakaś alternatywa dla tych nowych leków?

Prof. Grażyna Rydzewska: Jeśli pacjent przestaje odpowiadać na leczenie, a nie możemy podać mu nowego leku, choroba postępuje i często konieczne jest wykonanie kolektomii, wyłonienie stomii, zbiornika jelitowego. Alternatywa skutecznego leczenia jest więc bardzo okaleczająca. Ważna kwestia: pacjent nie może czekać, że nowe leki kiedyś się pojawią, gdyż dla niego często alternatywą jest usunięcie jelita. Dlatego tak ważne jest, żeby pacjenci mieli możliwość wyboru leczenia. Poza tym kolektomia nie zawsze leczy po jej wykonaniu okazuje się, że około 25 proc. osób ma zmiany w zbiorniku jelitowym i nadal choruje, oraz że ok. 15 proc. pacjentów ma też zmiany w jelicie cienkim, tak więc mimo trwałego okaleczenia pacjenta, choroba nadal trwa.

Posłanka Barbara Dziuk: Temat nieswoistych chorób zapalnych wciąż wydaje się wstydliwy, mało kto chce zajmować się tą tematyką. Ci młodzi ludzie borykają się z ogromnymi problemami, choroba niszczy ich organizm. Mam ogromny szacunek dla Pani Profesor i innych osób poprawiających życie pacjentów. Oni chcą normalnie żyć, pracować, studiować. Z moich rozmów z wynika jednak, że wielu z nich obawia się, że program lekowy, w którym są, skończy się. Czy faktycznie jest taka obawa?

Prof. Grażyna Rydzewska: Wiele rzeczy w leczeniu WZJG udało się poprawić, jeśli jednak chodzi o programy lekowe, to nadal są ?kalekie?. Oczekujemy na decyzję o możliwości ich wydłużania; obecnie pacjenta, który jest w remisji, narażamy na zaostrzenie, odstawiając leki. Możemy go wprowadzić z powrotem do programu, gdy ma zaostrzenie, a to oznacza ból, cierpienie. Pacjenci nieskutecznie leczeni mają wielokrotnie zwiększone ryzyko raka jelita grubego; to dramatyczne historie. Mam nadzieję, że jesteśmy na dobrej drodze rozwiązania problemu wydłużenia leczenia i będziemy mogli leczyć pacjenta tak długo, jak odpowiada na leczenie. Czekamy jednak również na nowe cząsteczki w leczeniu tej choroby, takie jak ustekinumab. To o tyle ważny lek, że po indukcji leczenia w formie dożylnej ? która działa szybko ? możemy zastosować leczenie podtrzymujące, w formie podskórnej. Przyjmując terapie dożylne, pacjenci nie muszą jeździć do swoich ośrodków na leczenie, nie muszą być hospitalizowani, co też ogranicza wydatki systemu ochrony zdrowia.

Świat Lekarza: Nieskuteczne leczenie przynosi duże straty ekonomiczne. Czy to jest widoczne np. w kosztach ponoszonych przez ZUS?

Dr n. med. Jakub Gierczyński: Mamy znakomitych lekarzy klinicystów, którzy potrafią leczyć zgodnie z zaleceniami europejskimi, pod warunkiem, że mają do tego odpowiednie narzędzia. Na WZJG chorują młodzi pacjenci. W 2019 roku odnotowano w Polsce 241 tys. dni absencji chorobowych z powody WZJG; w 2020 r. ? 315 tys. dni absencji chorobowych, czyli o ponad 74 tys. więcej. 30 proc. pacjentów z absencjami chorobowymi to osoby w wieku 20-30 lat; 35 proc. ? w wieku 30-40 lat, a 20 proc. ? 40-50 lat. Aż 98 proc. chorych na WZJG to chorzy w wieku produkcyjnym, którzy przez to, że chorują, i to bardzo poważnie, nie są w stanie normalnie funkcjonować i pracować. Mówiąc o nieswoistych stanach zapalnych jelit, często nie zdajemy sobie sprawy z tego, jak poważne to choroby.

Dzięki Pani Profesor Grażynie Rydzewskiej i Panu Profesorowi Jarosławowi Regule, którzy od dawna walczą o poprawę sytuacji pacjentów, wiemy, że te schorzenia są niezwykle ciężkie, a nieleczone mogą prowadzić do amputacji jelita grubego i rozwoju raka jelita grubego.

Na program lekowy WZJG NFZ wydal w 2020 r. ok. 20 mln zł, a na absencje chorobowe i renty z powodu WZJG ZUS wydał w 2017 r. 43 mln zł. Najwyższa renta, którą ZUS zaraportował, wynosiła 1000 zł miesięcznie. To nie są pieniądze, które młody człowiek chciałby otrzymywać, on chciałby pracować, być aktywnym.

Dzięki współpracy środowiska gastroenterologów z Ministerstwem Zdrowia dokonały się duże zmiany w leczeniu WZJG. W2018 r. wszedł do refundacji publicznej w ramach programu lekowego wedolizumab, a w 2020 r. – tofacytynib. Czekamy jednak na refundację wszystkich leków, które są w zaleceniach europejskich: adalimumabu, ustekinumabu oraz podskórnej formy wedolizumabu. Pierwsza dawka ustekinumabu jest podawana dożylnie, a następne 4 dawki w roku podawane podskórnie. Jest to bardzo użyteczna terapia, także z punktu widzenia zasobów systemu ochrony zdrowia oraz kolejna szansa, by dopasować terapię do pacjenta. AOTMiT potwierdziła skuteczność ustelkinumabu w terapii WZJG oraz podkreśliła, że powinien być stosowany dłużej niż rok. W programach lekowych w reumatologii od 1 maja 2021 nie ma już ograniczeń czasowych w stosowaniu leczenia. W przypadku WZJG grupa pacjentów nie jest duża, w 2020 roku w ramach programu lekowego ?B.55. Leczenie pacjentów z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego? było leczonych ok. 1300 chorych.  Tak więc refundacja nowych terapii nie zagrozi budżetowi NFZ, który zresztą będzie w najbliższych latach rósł, co zostało m.in. zagwarantowane w Polskim Ładzie. Planowany wzrost finansowania stwarza szanse na pozytywne decyzje dotyczące refundacji nowych leków oraz poprawę wyceny świadczeń w gastroenterologii.

Świat Lekarza: Do prowadzonego przez Pana Marka Lichotę stowarzyszenia ?Apetyt na życie? często pacjenci zwracają się z prośbą o pomoc. Z jakimi problemami?

Marek Lichota: Sam jestem pacjentem kliniki prowadzonej przez Panią Profesor, doskonale znam problem ograniczeń terapii, choć klinika robi co może, by jak najdłużej utrzymać nas w remisji. Cieszę się, że Panie Posłanki będą naszymi ambasadorkami i dziękuję, że chcą zmieniać rzeczywistość pacjentów. Problemów jest wiele, jednym z nich są wciąż restrykcyjne kryteria kwalifikacji do programów lekowych, a przez to brak dostępności do skutecznych terapii, o stosunkowo niskich skutkach ubocznych, w tym również ustekinumabu we WZJG. Duże znaczenie ma też forma podania leku; w przypadku terapii podskórnej to poprawa jakości życia, funkcjonowania. Nie trzeba jechać na cały dzień do szpitala, co ważne w życiu, które i tak jest wystarczająco utrudnione przez chorobę. 

Drugim problemem są sztucznie ograniczone ramy czasowe programów lekowych. Brak dostępności nowoczesnego leczenia i ograniczenie terapii może przynieść trudne do opanowania zaostrzenie choroby, konieczność zabiegu chirurgicznego, co niekiedy kończy się wyłonieniem stomii i trwałą niepełnosprawnością. Często nie widać ogromu bólu, cierpienia, niepewności, problemów emocjonalnych, z jakimi pacjenci się zmagają. Apelujemy o zmiany, chcemy żyć normalnie i nie czuć się dyskryminowani. Zawiązaliśmy koalicję pacjentów, skierowaliśmy pismo do MZ i NFZ z prośbą o zmiany, które wprowadzono w leczeniu autoimmunologicznych schorzeń dermatologicznych czy reumatologicznych. Pokazujemy historie pacjentów i wpływ leczenia na chorobę i nasze życie. Mamy nadzieję, że minister wysłucha naszych apeli, które mają na celu zwiększenie dostępu pacjentów do skutecznych terapii. To dla nas szansa na normalne życie bez bólu, cierpienia i wykluczenia społecznego.

. 

Posłanka Barbara Dziuk: Lekarze i politycy są wspólnie odpowiedzialni za komfort życia pacjentów. Ze swojej strony deklaruję współpracę, prosiłabym o Państwa rekomendacje, żebym mogła upomnieć się o dobre zmiany dla pacjentów. Wielu z nich żyje w niesamowitym lęku, mają świadomość, że choroba może powrócić. Jesteśmy wręcz zobowiązani, by im pomagać. Musimy mieć świadomość, że te osoby mogą stać się niepełnosprawne; jeśli jednak poprawimy ich leczenie, to może uda się temu zapobiec.

Dobra decyzja Ministerstwa Zdrowia może spowodować, że sfera społeczna i ekonomiczna poprawi się, a pacjent zyska komfort życia.

Prosiłabym o wysłanie do mnie Państwa stanowiska oraz przygotowanie go dla mnie w formie interpelacji. Chciałabym zorganizować posiedzenie zespołu parlamentarnego, zaprosić ekspertów, pacjentów oraz przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, by poprawić komfort życia chorych, którzy mogliby normalnie funkcjonować, pracować, cieszyć się pięknem życia. Małą decyzją możemy ich świat zmienić na lepszy.

Komentarz wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego:

Programy lekowe zostały przygotowane przez Towarzystwo naukowe i przekazane do Ministerstwa Zdrowia, a następnie przekazane do AOTMiT i na razie nie zostały zwrócone z opinią Rady Przejrzystości. Po spotkaniu z pacjentami w maju br. ustaliliśmy harmonogram prac nad zmianami w programie, które miały się zakończyć w czwartym kwartale br. Nie da się wprowadzić zmian na obwieszczenie listopadowe, mam jednak nadzieję, że zakończymy prace w listopadzie, aby zmiany zostały dokonane w obwieszczeniu styczniowym.

Główne oczekiwane postulaty środowiska to wydłużenie okresu terapii oraz wprowadzenie nowych cząsteczek do programów. W obu tych kwestiach jestem optymistą. Nowe cząsteczki są na etapie decyzji i oczekują na ostateczną treść programu lekowego. Przed ostatecznym zatwierdzeniem, dysponując opinią Rady, będziemy jeszcze kontaktowali się z Konsultantem Krajowym w dziedzinie gastroenterologii, panem prof. Jarosławem Regułą oraz z panią prof. Grażyną Rydzewską.

Ze względów organizacyjnych i technicznych chcielibyśmy wszystkie te zmiany zrobić w jednym momencie czasowym, najlepiej na najbliższy styczeń, gdyż wszelkie zmiany w jakiejkolwiek postaci wymagają wiele pracy administracyjnej związanej z postępowaniem zgodnym z Kodeksem Postępowania Administracyjnego.

Jednocześnie chciałbym bardzo serdecznie podziękować lekarzom i naukowcom za tak dobrą współpracę z Ministerstwem; mam nadzieję nie zawieźć środowiska w tym zakresie.

Ze strony Świata Lekarza debatę moderowali red. Paweł Kruś i red. Katarzyna Pinkosz

Artykuł Eksperci i pacjenci na debacie Świata Lekarza: Potrzebne pilne zmiany w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. ?Tą decyzją możemy zmienić świat chorych na lepszy? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

?Nasz dystans i zapóźnienie narasta? ? ostrzega prof. Jan Walewski, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii, porównując tempo wprowadzania nowych leków do refundacji w Polsce z rozwojem terapii stosowanych w leczeniu chorych z nowotworami krwi.  

Na opracowanej przed pół rokiem liście TOP 10 HEMATO, która powstała  na podstawie opinii hematoonkologów, pierwsze miejsce ? jako nowa terapia najbardziej potrzebna do sfinansowania ? zajął ibrutynib. Jest on już refundowany w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Natomiast nadal nie jest dostępny w leczeniu chłoniaka z komórek płaszcza. Tymczasem do leczenia powoli wchodzą kolejne, jeszcze nowsze leki z tej grupy cząsteczek. W ten sposób zaczyna się zwiększać dystans polskiej praktyki klinicznej do najnowszych opcji terapeutycznych. ?Ibrutynib mimo kilkuletnich starań nadal nie jest refundowany. Są nowe terapie, które wkraczają i nasze zapóźnienie stanowi coraz większy  problem? ? mówi prof. Wiesław Jędrzejczak z Centralnego Szpitala Klinicznego WUM.

Kolejne miejsce na liście najbardziej potrzebnych nowych terapii w hematoonkologii zajęły dwie terapie CAR-T. Obie mają wskazania do leczenia chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, a jedna dodatkowo także do leczenia młodych pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. ?Mam wrażenie, że jeszcze długo nie będziemy mieli do dyspozycji terapii CAR-T dla tych młodych pacjentów, a co dopiero mówić o starszych pacjentów z chłoniakiem z komórek płaszcza? ? ocenia prof. Wojciech Jurczak z krakowskiego oddziału Narodowego Instytutu Onkologii.

Prof. Jurczak podkreśla, że u 300 pacjentów, którzy rocznie zapadają na chłoniaka z komórek płaszcza, leczonych ? zgodnie ze standardem ?  immunochemioterapią, w części przypadków z konsolidacją ASCT, we wszystkich przypadkach z leczeniem podtrzymującym rituximabem możemy liczyć na długotrwałą, trwającą średnio 6-9 lat odpowiedź ? ?Pacjenci żyją jednak ze świadomością, że w przypadku wznowy nie ma dla nich w NFZ skutecznych leków. Refundacja ibrutynibu mogłaby nie tylko przedłużyć ich życie, ale znacząco poprawiłaby jego jakość. W czasie remisji po leczeniu I rzutu mogliby mieć świadomość, że w razie wznowy mają ?szalupę ratunkową?, która co prawda nie pozwoli im przepłynąć całego oceanu, ale zapewni im kolejny rok lub więcej życia, w dobrym komforcie, czas na uporządkowanie swych spraw?. Dlatego zdaniem prof. Jurczaka, ?brak ibrutynibu w refundacji jest blamażem NFZ, blamażem AOTMiT?. Jego zdaniem problem z dostępnością do terapii ibrutynibem mógłby zostać tymczasowo rozwiązany za pomocą transparentnego finansowania systemu RDTL, tak by lekarze i szpitale mieli pewność zwrotu poniesionych na zakup leku kosztów .

Wątpliwości związane z ratunkowym dostępem do technologii medycznych

Zmiany w procedurze RDTL od początku roku sprawiły, że prostsze jest  podejmowanie decyzji. Obowiązek zweryfikowania wniosku i podjęcia decyzji o finansowaniu spadł z Ministerstwa Zdrowia na dyrektorów szpitali. Jednak z powodu nowych zasad finansowania, które nie były jasne dla dyrektorów szpitali, w pierwszych miesiącach wiele placówek praktycznie wstrzymało podejmowanie decyzji obawiając się, aby nie pogłębić swojego zadłużenia. Kilkudziesięciu pacjentów, którzy otrzymali już wcześniej nowy lek dzięki tej procedurze, ma leczenie zapewnione na zasadach kontynuacji. Natomiast przy rozpatrywaniu nowych wniosków zaczęła pojawiać się obawa, czy zakup leku zostanie rozliczony przez NFZ.

Jak mówi prof. Walewski, Narodowy Instytut Onkologii mieści się póki co w limicie wydatków na RDTL i nowe wnioski są systematycznie rozpatrywane, w stosunkowo dużej liczbie zwłaszcza dla chorych na mięsaki tkanek miękkich i właśnie chłoniaki. Powołano specjalny zespół, kierowany przez zastępcę dyrektora do spraw klinicznych, który raz w tygodniu rozpatruje wnioski wpływające w ramach ratunkowego dostępu.

Niestety nie wszystkie ośrodki tak postępują ? ?Niedawno podjęliśmy próbę leczenia pacjenta, który zgłosił się do NIO w stadium mocno zaawansowanym, wcześniej nie znalazłszy pomocy w innym ośrodku? ? mówi Jan Walewski. Kiedy po konsultacji w NIO zaproponowano terapię, która mogłaby zostać sfinansowana w ramach RDTL, okazało się że ośrodek prowadzący pacjenta nie stosuje tej procedury finansowania leków. Wniosek został więc wypełniony i zaakceptowany w NIO, ale niestety z powodu wcześniejszego opóźnienia pacjent nie doczekał podania leku. 

?Uważam, że nadrzędnym obowiązkiem Narodowego Instytutu Onkologii jest zajmowanie się chorymi, a nie analizowanie budżetów. Dlatego stosujemy RDTL na szeroką skalę, zgodnie z nowymi zasadami. Dobro chorego jest na pierwszym miejscu? ? podkreśla dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii. I dodaje ? ?Ze smutkiem dowiedziałem się, że inny ośrodek onkologiczny, w innym mieście, nie stosuje tej procedury?.

Nierówności w dostępie do leczenia

Zróżnicowana postawa poszczególnych ośrodków sprawia, że chorzy mają nierówne szanse w dostępie do leczenia. ?Jeśli ośrodki mają doświadczenie w leczeniu na przykład chorych z chłoniakami z komórek płaszcza i mówimy o leku zarejestrowanym w 2014 roku, który ma już ustaloną od kilku lat pozycję w standardach leczenia ? stosowanie w jego przypadku RDTL oznacza obarczenie klinicystów procedurami, których nie powinni prowadzić? ? komentuje ten problem dr Jakub Gierczyński. Jego zdaniem leczenie chłoniaka z komórek płaszcza ibrutynibem powinno się prowadzić w trybie programu lekowego, który i tak wymaga dosyć rozbudowanych formalności i dokumentacji. ?Najbardziej sprawiedliwy jest program lekowy, dostępny na terenie całego kraju, zwłaszcza jeśli mówimy o terapiach o udowodnionej skuteczności, a ibrutynib jest już refundowany od kilku lat w terapii przewlekłej białaczki limfocytowej? ? dodaje dr Gierczyński.

Na nierówny dostęp do terapii w hematoonkologii zwraca też uwagę prof. Wojciech Jurczak ? ?Są pewne choroby, które mają nadzwyczaj mocny lobbing, w szpiczaku refundowany jest już kolejny lek, tymczasem w chłoniakach z komórek płaszcza nia ma żadnego?. ?Jeżeli nie powstaje grupa nacisku, jeżeli choroba dotyczy starszych ludzi, wykluczonych i nie używających internetu, nie mająch siły przebicia ? to decyzji o refundacji po prostu nie ma? ? dodaje. Także dostęp do terapii CAR-T dla chorych z chłoniakami nie jest możliwy w ramach RDTL, ponieważ trwają negocjacje wniosku o utworzenie programu lekowego a dodatkowo powstało konsorcjum, które dzięki grantowi ABM ma rozwinąć polską technologię.

Analizując decyzje refundacyjne, które zapadły od początku 2021 roku, w kontekście rankingu TOP 10 HEMATO dr Jakub Gierczyński ocenia, że ?Ministerstwo Zdrowia podeszło do propozycji hematologów w sposób racjonalny i juz właściwie połowa leków z rankingu została zrefundowana zgodnie z sugestiami klinicystów?. Wątpliwe jest jednak przerzucanie odpowiedzialności za podejmowanie decyzji na dyrektorów szpitali, w ramach RDTL, w odniesieniu do sprawdzonych terapii ? zwłaszcza, że ceny kupowanych leków w procesie ratunkowego dostępu są wyższe niż leków w programach lekowych, ponieważ przechodzą one przez proces negocjacji oraz wprowadzane są mechanizmy podziału ryzyka.   

Postęp w hematologii następuje nieustannie, dlatego bez podejmowania nowych decyzji kolejka skutecznych terapii oczekujących na refundację będzie rosła, ?a czas płynie? ? mówi dr Gierczyński. ?Istotne jest, aby brać pod uwagę to, że populacje chorych leczonych na nowotwory krwi w ramach programów lekowych są ograniczone i możliwe do monitorowania? ? wskazuje Jakub Gierczyński w kontekście tworzenia nowych programów lekowych.

Priorytety refundacyjne

W kontekście hematoonkologii, a zwłaszcza leczenia chłoniaków, ?przed naszym systemem ochrony zdrowia stają bardzo duże wyzwania w związku z tym, że pojawiają się nowe, skuteczne leki, a jednocześnie bardzo drogie  które powinny być refundowane? ? wskazuje także prof. Jan Walewski. I dodaje ? ?Największym wyzwaniem są w tej chwili immunoterapie komórkowe. Miejmy nadzieję, że konsorcjum finansowane przez ABM przyspieszy ten dostęp, ale zanim to nastąpi ? to konieczny jest jednak normalny proces refundacyjny lub wykorzystanie Funduszu Medycznego?.

Zdaniem prof. Wiesława Jędrzejczaka, równie ważnym priorytetem jest objęcie refundacją w najbliższym czasie dwóch kolejnych leków z listy TOP 10 HEMATO, czyli ibrutynibu i polatuzumabu ? ?To są moim zdaniem rzeczy najpilniejsze, jeśli chodzi o leki?. Profesor Wojciech Jurczak wspiera te dwie sugestie, dodając że potrzebne jest wyrównanie proporcji pomiędzy dostępnością leków na poszczególne grupy chorób hematoonkologicznych, aby wyrównywać szanse chorych.

Natomiast w odniesieniu do spraw organizacyjnych wskazane jest ? zdaniem prof. Jędrzejczaka ? aby pieniądze przeznaczane na RDTL były w odpowiedni sposób ?znakowane?, tak aby dyrektorzy szpitali wieloprofilowych nie obawiali się po nie sięgać i realizować wniosków w ratunkowym trybie. ?Mechanizm ratunkowy w chwili obecnej funkcjonuje lepiej niż kiedyś, ale można go ulepszyć? ? uzupełnia prof. Walewski.

Ratunkowy dostęp do technologii lekowych powinien być bardziej transparentny, aby szpitale mogły go wykorzystywać bez obaw o problemy, w tym  finansowe, wynikające z przerzucenie na dyrektorów odpowiedzialności za podejmowane decyzje. ?Decyzje resortu o refundacji powinny wynikać z opinii i oczekiwań ekspertów klinicznych? ? podkreśla dr Gierczyński. Zwłaszcza że w 2019 roku Europejska Agencja Leków zarejestrowała 7 nowych leków onkologicznych, podczas gdy w 2020 było ich aż 16. Kolejka terapii przeciwnowotworowych, oczekujących na sfinansowanie, będzie zatem rosła, jeśli nie usprawnimy i przyspieszymy procesu podejmowania decyzji. ?Inaczej będzie jak z lenalomidem u chorych na chłoniaki ? wcześniej niż nastąpi jego refundacja, będzie prawdopodobnie dostępny jego generyk? ? podsumowuje prof. Wojciech Jurczak.   

? mZdrowie.pl

Jako przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich dostrzegamproblemy pacjentów z  rzadkimi chorobami hematoonkologicznymi.

Chłoniak z komórek płaszcza ma najgorsze rokowania wśród chłoniaków ? odpowiedzi na leczenie są krótkotrwałe, szybko pojawiają się nawroty.

MCL to biała plama w Polskiej hematoonkologii, klinicyści od lat zabiegają o poprawę sytuacji polskich pacjentów z tą chorobą.

Jako Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich zamierzamy szukać rozwiązań dla polepszenia sytuacji tej zapomnianej, opuszczonej grypy pacjentów.

Barbara Dziuk, Przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich

Artykuł Zmiany w leczeniu chłoniaków pilnie potrzebne pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Przykrą sprawą jest to, że mężczyźni – którzy zwykle są decydentami w ochronie zdrowia – do tej pory nie uruchomili ministerialnego programu urologicznego – mówi posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Podkomisji Stałej Sejmu ds Onkologii.

Ponad 50 proc. pacjentów urologicznych to osoby chorujące na nowotwory. Czy problematyka nowotworów urologicznych znajdzie swoje miejsce w pracach Podkomisji Stałej Sejmu RP ds. Onkologii?

Poważnym problemem w urologii są nowotwory, m.in. rak prostaty, pęcherza moczowego, nerki. Schorzenia urologiczne są tematami bardzo wstydliwymi, szczególnie dla mężczyzn. Muszę powiedzieć, że przykrą sprawą jest to, że mężczyźni, którzy zwykle są decydentami w ochronie zdrowia, do tej pory nie uruchomili ministerialnego programu urologicznego. Komisja ds. onkologii będzie zajmować się tymi problemami. Jednak w urologii ważna jest nie tylko kwestia nowotworów, ale także schorzeń nieonkologicznych, takich jak np. nietrzymanie moczu.

Jest wiele do zrobienia, jeśli chodzi o opiekę i leczenie urologiczne. Najważniejsze wydaje się jednak to, że środowisko lekarzy urologów chce wypracowywać dobre rozwiązania, podobne do tych, które funkcjonują w krajach zachodnich. Mamy znakomitych ekspertów, polska urologia liczy się w Europie. Są problemy, trzeba szukać dobrych rozwiązań, które przyniosą korzyści pacjentom. Cieszę się, że wielkie autorytety w dziedzinie urologii chcą włączyć się do współpracy. Znam osobiście kilku świetnych fachowców, na pewno dołączą do nich inni znakomici eksperci.

Od kilku lat trwają próby stworzenia koordynowanej opieki nad pacjentami z rakiem nerki, rakiem pęcherza moczowego, z nietrzymaniem moczu. Programy już miały wejść w życie, niestety, do tej pory to się nie udało. Czy pacjenci urologiczni i uroonkologiczni mają szansę zostać objęci taką koordynowaną opieką?

Mam nadzieję, że tak się tanie. Podkomisja ds. Onkologii została powołana właśnie po to, żeby omówić i poprawić wszystkie aspekty związane z problematyką onkologiczną. Duża część urologii jest związana z onkologią. Wiele trzeba zmienić: nie tylko samo leczenie, ale także całokształt zaopiekowania pacjenta, stworzyć ścieżkę leczenia pacjenta urologicznego, otoczyć go kompleksową opieką. Mam nadzieję, że dzięki współpracy ze środowiskiem lekarzy urologów uda się opracować dobre ścieżki pacjenta urologicznego.  

Kobiety bardziej dbają o siebie, dla mężczyzn wciąż jeszcze pójście do urologa jest wstydliwe. Jak to zmienić?

Potrzebna jest kampania profilaktyczna w mediach; media mogą tu odegrać ogromną rolę. Pamiętam, jak wprowadzaliśmy problematykę raka piersi, szyjki macicy ? początkowo to również były bardzo wstydliwe tematy, trudno było przełamać barierę wstydu. Obecnie kobiety są świadome tego, że mogą zachorować na nowotwór, dlatego warto badać się profilaktycznie, by wcześnie go wykryć. Mężczyźni często nie mają jeszcze nawyku badania się, chodzenia do lekarzy. A przecież wcześnie wykryte nowotwory, w tym najczęstszy nowotwór u mężczyzn, jakim jest rak prostaty, są w pełni wyleczalne. Rak wcześnie wykryty gwarantuje życie: warto o tym przekonać mężczyzn.

Jest jeszcze jedna ważna kwestia. To prawda, że zwykle kobiety bardziej niż mężczyźni zwracają uwagę na kwestię profilaktyki, badań przesiewowych, częściej chodzą do lekarza. Jeśli jednak chodzi o urologię, to nie jest to takie oczywiste. Wciąż jeszcze panuje pewnego rodzaju mit, np. że do urologa chodzą tylko mężczyźni. To nie jest prawda, urolog to także lekarz kobiet. Takie schorzenia, jak np. nietrzymanie moczu, dotyka przecież także kobiet.

Muszę przyznać, że tematyka urologiczna do tej pory była nieco zaniedbana. Dzięki temu, że powstała Podkomisja stała ds. Onkologii, będzie można o wielu tych trudnych tematach rozmawiać, szukać rozwiązań, opracować strategię profilaktyki i leczenia. Są znakomici polscy eksperci, świetnie wykształceni, mający wiedzę, kontakty międzynarodowe. Z ich wiedzy należy korzystać, abyśmy w przyszłości mogli chwalić się znakomitym leczeniem i opieką nad pacjentami urologicznymi ? na miarę XXI wieku.

Artykuł Posłanka Barbara Dziuk: Brakuje ministerialnego programu urologicznego pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Zaawansowany rak prostaty jest chorobą przewlekłą, chorzy mogą żyć wiele lat, pod warunkiem zastosowania nowoczesnego leczenia. Im wcześniej jest ono wdrożone, tym pacjent może żyć dłużej. W Polsce brakuje jednak możliwości dostępu do niektórych terapii. O tym, jak poprawić sytuację mężczyzn z rakiem prostaty, rozmawialiśmy podczas debaty z prof. Pawłem Wiechno oraz posłankami Barbarą Dziuk i Elżbietą Płonką.

W listopadzie był obchodzony Movember; akcja ma na celu upowszechnienie wiedzy na temat profilaktyki raka prostaty. Obchody minęły, jednak problem raka prostaty pozostał. Co można zrobić, by zmniejszyć śmiertelność z powodu tego nowotworu?

Prof. Paweł Wiechno: Statystyki są zatrważające: rak prostaty wysunął się na pierwsze miejsce, jeśli chodzi o nowe zachorowania na nowotwory złośliwe u mężczyzn, a pod względem liczby zgonów jest na drugim miejscu. W ostatnich 5 latach zgony z tego powodu wzrosły w Polsce o 20 proc., możemy spodziewać się dalszego wzrostu ich liczby. Szczyt zachorowań przypada ok. 60. roku życia, wielu mężczyzn jest wtedy w pełni sił witalnych i zawodowych.

W przypadku choroby ograniczonej do narządu, nowotwór często potrafimy wyleczyć przy pomocy operacji chirurgicznej lub radioterapii. W przypadku choroby uogólnionej wyleczenie nie jest możliwe, co nie oznacza, że współczesna medycyna nie może nic zrobić. Staramy się, żeby choroba stała się jak najbardziej przewlekła, chcemy umożliwić pacjentom funkcjonowanie na jak najlepszym poziomie. Standardem jest leczenie farmakologiczne, hormonalne, polegające na tzw. kastracji farmakologicznej. To leczenie bardzo efektywne, jednak w pewnym momencie choroba przełamuje działanie leków.

Obecnie wiemy że intensyfikacja pierwszego leczenia przynosi wymierne korzyści pacjentom. Pierwszą taką możliwością wydłużenia życia pacjentów było dodanie do leczenia hormonalnego chemioterapii na wczesnych etapach. Takie leczenie jest w Polsce refundowane, jednak u części pacjentów stan ogólny uniemożliwia kwalifikację do takiej terapii. W ostatnich latach pojawiły się nowe leki działające na układ hormonalny mężczyzny. To octan abirateronu oraz trzy nowe leki o nieco innym mechanizmie działania, które hamują cały szlak pobudzenia receptora androgenowego: apalutamid, darolutamidi enzalutamid. Leczenie niektórymi z nich jest możliwe w Polsce w ramach programów lekowych, jednak dopiero wówczas, gdy pojawią się przerzuty nowotworu. Tymczasem te leki są skuteczne zastosowane wcześniej: gdy PSA zaczyna rosnąć, ale w badaniach obrazowych nie widzimy jeszcze przerzutów. Dzięki wprowadzeniu nowych leków już na tym etapie choroby wyraźnie poprawiają się przeżycia pacjentów. Im bardziej jesteśmy w stanie opóźnić pojawienie się przerzutów, tym dłużej utrzymujemy pacjenta w dobrej formie, może on normalnie pracować i prowadzić życie rodzinne. Im wcześniej zastosujemy nowoczesne leki, tym dłużej utrzymują się efekty terapii. Jeśli poda się je w pierwszej fazie choroby, to zyski są największe, liczone w latach. Na późnych etapach choroby dostęp do nowoczesnych leków w Polsce jest niemal zadowalający. Brakuje ich natomiast na wczesnych etapach, gdy leczenie jest najbardziej efektywne.

Dlaczego zastosowanie nowoczesnych leków hormonalnych jest tak ważne zanim pojawią się przerzuty?

Prof. Paweł Wiechno: Dzięki temu kontrola procesu nowotworowego trwa dłużej. Im później wprowadzimy te leki, tym krócej kontrolujemy proces chorobowy. Druga rzecz: pacjent, który nie ma przerzutów, funkcjonuje jak osoba zdrowa, prowadzi życie rodzinne, zawodowe. To przerzuty (zwykle do kości) są przyczyną dolegliwości. Pacjent znika z życia społecznego, rodzinnego, ponieważ cierpi. Im bardziej możemy odsunąć ten etap w czasie, tym lepiej.

Jeden z tych leków: apalutamid otrzymał już pozytywną opinię prezesa AOTMiT, jeśli chodzi o zastosowanie u chorych już z opornością na farmakologiczną kastrację, ale jeszcze przed zdiagnozowaniem przerzutów. Jak wielu mężczyzn w Polsce mogłoby otrzymać tę terapię?

Prof. Paweł Wiechno: Trudno to oszacować, wydaje się, że może to być ok. 600 pacjentów rocznie. Te leki są jednak przeznaczone dla pacjentów tzw. wysokiego ryzyka, z dużą dynamiką procesu nowotworowego. Stanowią oni ok. 30-50 proc. pacjentów tej grupy.

Jaki byłby przybliżony koszt leczenia tych chorych przy pomocy apalutamidu? I z drugiej strony: jaki jest koszt leczenia, gdy pojawiają się przerzuty do kości?

Prof. Paweł Wiechno: Leczenie trwa ok. 2 lat, a lek nie jest refundowany, obecnie to koszt kilkunastu tysięcy zł miesięcznie. Rzadko kiedy pacjent decyduje się na takie leczenie, choć ja zawsze informuję, że jest taka opcja, uważając, że to mój obowiązek etyczny. Jednak dla większości pacjentów to koszty zaporowe. Oczywiście, te ceny zapewne byłyby inne, jeśli leki wchodziłyby do refundacji.

Koszty opieki medycznej w momencie pojawienia się przerzutów do kości są trudne do oszacowania. Bardzo wysokie są też koszty społeczne, wynikające z wyłączenia z pracy zawodowej. Szacowane koszty leczenia jednego z najpoważniejszych powikłań, jakim jest uszkodzenie rdzenia kręgowego w wyniku choroby nowotworowej, to w Europie ok. 5-12 tys. euro. Konieczność interwencji chirurgicznej to koszt 3,5-9,5 tys. euro. Na polskie warunki trudno mi jednoznacznie to określić, jednak to ogromne koszty.

Jako redakcja zastanawialiśmy się, ile kosztuje wyłączenie 4,5 tys. mężczyzn z rakiem prostaty (tylu dotyka choroba przed 65. roku życia) na miesiąc z rynku pracy. Pomnożyliśmy wysokość średniej pensji krajowej: 5350 zł przez 4,5 tys.: to strata ok. 24 mln zł miesięcznie. GUS podpowiedział nam inną metodę liczenia kosztów: straty PKB wynikające z lockdownu przypadające na jednego pracującego Polaka – to 6 tys. zł miesięcznie. Gdy pomnożymy tę sumę przez 4,5 tys., oznacza to, że w wyniku nieoptymalnego leczenia aktywnych zawodowo mężczyzn z rakiem prostaty w ciągu miesiąca stracilibyśmy 27 mln zł.

Prof. Paweł Wiechno: Należałoby też doliczyć koszty pracy rodziny, która bywa wyłączona z rynku pracy, gdyż musi zajmować się pacjentem.

Posłanka Barbara Dziuk: Patrzę przez pryzmat osoby ciężko doświadczonej przez chorobę nowotworową, zdaję sobie sprawę, jak ciężkie jest to przeżycie dla rodziny. Jeśli jest szansa dla pacjenta na skuteczniejsze leczenie, to należy z niej skorzystać, ponieważ życie i zdrowie są najważniejsze. Choroba rozwija się, trzeba ją zastopować na etapie, kiedy jest to jeszcze możliwe. Widzę wiele korzystnych efektów zastosowania nowoczesnej medycyny, dzięki wiedzy wspaniałych profesorów, którzy szukają dobrych rozwiązań dla pacjentów. Uważam, że trzeba korzystać z nowoczesnych rozwiązań, które przyniosą pacjentom poprawę stanu zdrowia. Jak widzę, przynoszą one też korzyści ekonomiczne. To podwójny sukces.

Prof. Paweł Wiechno: Mamy dziś w Polsce dostęp do leczenia nowoczesnymi lekami, gdy pacjent ma zmiany przerzutowe, był poddany farmakologicznej kastracji, a choroba mimo to zaczęła postępować. Wiemy jednak, że możemy efektywne leczenie rozpocząć wcześniej: gdy choroba postępuje, gdyż PSA rośnie, ale nie potrafimy jeszcze uwidocznić przerzutów w badaniach obrazowych. Już w tym momencie możemy dołączyć nowoczesne leki hormonalne, które przedłużają życie. Moglibyśmy je też podać od razu u pacjenta z chorobą uogólnioną. Niestety, nie mamy w Polsce możliwości stosowania u pacjentów tych leków na początku choroby oraz wtedy, gdy już są przerzuty, jednak nie widać ich jeszcze w tomografii, scyntygrafii. Warto też zwrócić uwagę, że zaawansowany rak prostaty jest chorobą przewlekłą, a w chorobie przewlekłej liczy się nie tylko czas życia, ale też jego jakość. Dzięki stosowaniu nowoczesnych leków hormonalnych pacjent może normalnie funkcjonować.

Posłanka Elżbieta Płonka: Jako lekarz praktyk widzę, że z roku na rok rośnie liczba mężczyzn z rakiem prostaty. Nowoczesne leki mogą zahamować pojawianie się następstw rozsianego nowotworu. Chcemy uratować tę grupę mężczyzn, zachować ich aktywność zawodową. Warto na ten temat rozmawiać z Ministerstwem Zdrowia. Jako lekarz rodzinny doskonale widzę, jak ten nowotwór jest groźny. Mam coraz więcej takich pacjentów w praktyce lekarskiej. Zastanawiam się też, jakie są przyczyny, że na raka prostaty choruje coraz więcej mężczyzn i są oni coraz młodsi.

Prof. Paweł Wiechno: Trudno powiedzieć, dlaczego tak się dzieje. Nie do końca rozumiemy, dlaczego rak prostaty zaczyna się rozwijać. Wydaje się, że przyczyną jest nierównowaga hormonalna, jakiej doświadczają starzejący się mężczyźni. Niestety, jesteśmy coraz bardziej środowiskowo narażeni na czynniki, które zaburzają tę równowagę, a są to m.in. substancje o działaniu estrogenopodobnym. Z drugiej strony rozpoznawanie raka prostaty jest częstsze, ponieważ opieka zdrowotna jest lepsza.

Posłanka Elżbieta Płonka: Jak widzę, należy wykazywać czujność onkologiczną i myśleć, że u mężczyzn po 40. roku życia może rozwinąć się rak gruczołu krokowego. Poza tym powinniśmy skupić się na przedłużaniu życia chorych i stosowaniu takiego leczenia, by nie dochodziło do kalectwa, w postaci przerzutów do kości. Gdyby udało się wprowadzić nowoczesne leki do programów lekowych, to moglibyśmy zapobiegać konsekwencjom choroby. Jako lekarz rodzinny, jestem bardzo zainteresowana poprawą leczenia raka prostaty w Polsce.

Posłanka Barbara Dziuk: Co roku wykonujemy przegląd samochodu, a o nasze zdrowie niekoniecznie tak dobrze dbamy, często zaczynamy to robić dopiero, gdy coś złego się dzieje. Polityką zajmują się często mężczyźni, którzy nie dbają o swoje zdrowie, często potrzeba szerszego spojrzenia kobiet, żeby zadbać o mężczyzn. Trzeba także przełamywać trudne bariery profilaktyki u mężczyzn oraz pamiętać o tym, że straty dla PKB i społeczeństwa są zbyt duże, by nie wdrażać nowoczesnych leków. Jako przewodnicząca podkomisji stałej Sejmu ds. onkologii, na pewno będę chciała zająć się problematyką leczenia raka prostaty.

W debacie udział wzięli:

Prof. Paweł Wiechno, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Układu Moczowego Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy

Posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca podkomisji stałej Sejmu RP ds. onkologii

Posłanka dr Elżbieta Płonka, sejmowa Komisja Zdrowia, lekarz rodzinny.

oraz red. Paweł Kruś i Katarzyna Pinkosz z redakcji Świata Lekarza

Artykuł Debata Świata Lekarza: Polacy w pełni sił umierają za wcześnie. Szansa na dłuższe życie z rakiem prostaty pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie Świata Lekarza wzięli udział:

Prof. Dariusz M. Kowalski, kierownik Oddziału Zachowawczego Kliniki Nowotworów Płuca i Klatki Piersiowej NIO, prezes Polskiej Grupy Raka Płuca

Prof. Paweł Krawczyk, kierownik Pracowni Immunologii i Genetyki Katedry i Kliniki Pneumonologii, Onkologii i Alergologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie

Posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, angażująca się od lat w problematykę onkologii

Ze strony Świata Lekarza: red. Katarzyna Pinkosz i red. Paweł Kruś

Red. Paweł Kruś: Czy to prawda, że rak płuca wciąż pozostaje największym zabójcą wśród nowotworów?

Prof. Paweł Krawczyk: Rak płuca jest najczęstszą przyczyną zgonów w Polsce z powodu chorób nowotworowych. Dane Krajowego Rejestru Nowotworów pokazują, że mamy ok. 23 tys. nowych zachorowań rocznie i niewiele mniej zgonów. U mężczyzn w Polsce udało się nieco zahamować wzrost zapadalności na raka płuca, natomiast u kobiet nadal mamy tendencję wzrostową. Rok od rozpoznania raka płuca przeżywa 36-37 proc. chorych; a 5 lat 11-13 proc. To niewiele, choć sytuacja w niektórych podtypach tego nowotworu w ostatnich latach bardzo się poprawiła. Niestety, sądzę, że w dobie epidemii COVID-19 sytuacja może się pogorszyć.

Red. Paweł Kruś: Jak często występuje drobnokomórkowy rak płuca i czym ten nowotwór się charakteryzuje?

Prof. Paweł Krawczyk: Drobnokomórkowy rak płuca to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów, w ciągu ok. 2 miesięcy potrafi podwoić swoją wielkość: z niewielkiego guzka nagle tworzy się olbrzymi nowotwór. Pierwsze objawy pojawiają się dość szybko, to m.in. kaszel, duszność, krwioplucie, utrata wagi ciała. Zazwyczaj nowotwór ten  jest od razu rozpoznawany w stadium przerzutowym. Choroba ma charakter uogólniony, co powoduje, że praktycznie nie możemy zastosować operacji, gdyż guza pierwotnego i przerzutów usunąć się nie da radykalnie. Tylko u ok. 20 proc. chorych choroba ma charakter zaawansowany wyłącznie miejscowo; można wtedy zastosować chemioterapię i radioterapię. Z danych amerykańskich wynika, że DRP występuje u ok. 14 proc. mężczyzn z rakiem płuca i 16 proc. kobiet z tym nowotworem. W Polsce nie ma dobrego rejestru chorych, jednak możemy szacować, że DRP może występować u ok. 20 proc. chorych na raka płuca.

W ostatnich latach bardzo zmieniło się leczenie raka płuca. Podstawą jest terapia personalizowana. W naszej klinice mediana przeżycia chorych z nie drobnokomórkowym rakiem płuca poddanych personalizowanej terapii wynosi przeciętnie ok. 36 miesięcy. Dla porównania chorzy na raka płuca (bez względu na typ nowotworu) poddawani chemioterapii przeżywają średnio ok. 8,5 miesiąca, czyli 3 razy krócej. Jeśli są w takim stanie, że nie mogą dostać żadnego leczenia, to czas ich życia skarać się do ok. 1,5 miesiąca. Obecnie z powodu epidemii COVID-19 i opóźnień w diagnostyce, widzimy chorych, którzy nie otrzymali leczenia, gdyż zostali w domu. Ich stan przez to bardzo szybko się pogarsza.

Paweł Kruś: Czy można coś zrobić, żeby pacjenci z rozsianą chorobą nowotworową płuca mogli żyć dłużej?

Prof. Dariusz M. Kowalski: W drobnokomórkowym raku płuca mamy bardzo ograniczone leczenie. Radiochemioterapię można zastosować właściwie tylko u ok. 20 proc. chorych z niskim stopniem zaawansowania choroby. Nawet jednak, gdy chorzy będą mieli takie leczenie, i tak u 80 proc. dojdzie do wznowy.

W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp w leczeniu, jednak dotyczy to raka niedrobnokomórkowego: pojawiły się leki ukierunkowane molekularnie oraz leki immunokompetentne. Niestety na dziś w raku DRP nie ma ani jednego leku ukierunkowanego molekularnie, który byłby efektywny. Diametralnie zmienić optykę leczenia chorych może immunoterapia. Pokazało to badanie IMpower 133, do którego kwalifikowano pacjentów z rakiem drobnokomórkowym, wcześniej nieleczonych. Podawano im chemioterapię i atezolizumab: lek który powoduje reaktywację układu immunologicznego, by niszczył komórki nowotworowe. Czas całkowitego przeżycia tych chorych wyniósł ok. 12 miesięcy. Badanie IMpower 133 było pierwszym od ponad 20 lat pozytywnym badaniem, które wykazało istotną różnicę przeżycia chorych, którzy otrzymali nowy lek, w stosunku do chemioterapii. Udowodniło, że immunoterapia to światło w tunelu dla chorych na DRP. Skuteczność leczenia potwierdziły następne badania z kolejnymi lekami z zakresu immunoterapii: durwalumabem, niwolumabem, pembrolizumabem. Ich wyniki stały się przyczyną zmiany zaleceń, zarówno europejskich, jak amerykańskich. Standardem leczenia tej grupy chorych staje się zastosowanie w pierwszej linii leczenia chemioimmunoterapii, czyli połączenia chemioterapii z immunoterapią. Jest również możliwość zastosowania immunoterapii w 2 i 3. linii leczenia. Jako prezes Polskiej Grupy Raka Płuca i przedstawiciel naszych chorych liczę na współpracę z Państwem Posłankami i Posłami, by nasi chorzy otrzymali leczenie klasy europejskiej.

Red. Katarzyna Pinkosz: Panie Profesorze, często mówi Pan, jak nowoczesne leczenie zmieniło rokowanie pacjentów z rakiem NDRP. Czy immunoterapia to rzeczywiście szansa dla pacjentów z drobnokomórkowym rakiem płuca?

Prof. Dariusz M. Kowalski: Gdy zaczynałem pracę jako onkolog, średni czas przeżycia chorego na NDRP wynosił ok. 6-8 miesięcy, a odsetek przeżyć jednorocznych nie przekraczał 20 proc. Od kiedy dysponujemy lekami ukierunkowanymi molekularnie, mamy pacjentów, których potrafimy leczyć nie miesiące, ale lata. Pojawiło się nawet sformułowanie: ?rak płuca jako choroba przewlekła?, co wydawało się wręcz nieprawdopodobne. Drugi przełom – nie ewolucja, tylko rewolucja – to leki immunokompetentne. Dają one podobny efekt, tylko w nieco innej populacji chorych.

W przypadku raka drobnokomórkowego, przez ponad 20 lat nie było żadnych nowych opcji leczenia, mimo że próbowano implementować m.in. tzw. ?szczepionki przeciwnowotorowe?, leki antyangiogenne, celowane molekularnie. Nie dawały one żadnego efektu. Przełomem były badania z immunoterapią. To istotny postęp w leczeniu chorych na DRP.

Prof. Paweł Krawczyk: Niestety, w naszej klinice praktycznie nie mamy chorych na DRP, którzy otrzymywaliby immunoterapię w skojarzeniu z chemioterapią. Dzięki procedurze Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych mamy trzech chorych, którzy mają możliwość zastosowania chemioterapii w połączeniu z atezolizumabem lub z durwalumabem. Jednak opóźnienia w uzyskaniu zgody na RDTL wydawane przez Ministerstwo Zdrowia są znaczące. U większości chorych nie możemy odraczać terapii tak długo. Walczymy o życie chorych; jako lekarze stajemy przed dylematem moralnym: co powiedzieć pacjentowi? Czy mówić, że powinno się zastosować chemioterapię i immunoterapię, czy nie ujawniać takiej informacji, wiedząc, że chory nie będzie miał szans na zdobycie takiego leczenia z powodu braku jego refundacji. Dylematy etyczno-moralne są dramatyczne.

Red. Katarzyna Pinkosz: To znaczy, że atezolizumab mogą otrzymać chorzy na NDRP, a na DRP – nie?

Prof. Paweł Krawczyk: Atezolizumab jest dostępny w 2 linii leczenia u chorych na NDRP. Dla chorych z rakiem drobnokomórkowym nie jest dostępny. Jeśli chodzi o immunoterapię, to w leczeniu NDRP mamy możliwość zastosowania pembrolizumabu w 1. linii leczenia, ale tylko wtedy, jeśli chory ma określone czynniki predykcyjne. W drugiej linii chorzy mogą otrzymać dwa immunoterapeutyki (atezolizumab i niwolumab). Chorzy na zaawansowanego DRP są w Polsce leczeni tylko chemioterapią. Chyba, że mają możliwość wzięcia udziału w badaniu klinicznym lub sami sfinansują takie leczenie, co dla większości chorych jest nieosiągalne.

Prof. Dariusz M. Kowalski: Mówiąc o efektach leczenia, posługujemy się wynikami badań klinicznych, mówimy o medycynie opartej na faktach (EBM). Mogę jednak też powiedzieć, że od dwóch lat już bierzemy udział w badaniu klinicznym jednego z leków immunokompetentnych w DRP. Niektórych chorych leczymy w ten sposób już drugi rok! Było to niemożliwe po zastosowaniu jakiejkolwiek klasycznej chemioterapii.

Red. Katarzyna Pinkosz: Czyli chory na DRP ma podwójnego pecha: z jednej strony zachorował na raka płuca, z drugiej – na taki podtyp, w przypadku którego nowoczesne leki nie są dostępne. Czy nie mamy tu do czynienia z nierównością w dostępie do leczenia? Jak Pani Poseł do ocenia?

Posłanka Barbara Dziuk: Wypracowując strategie dla chorób rzadkich, napotykałam wiele problemów, których ja nie doświadczam, a wiele osób musi sobie w życiu z nimi radzić. Widzę oczekiwania pacjentów i lekarzy, którzy chcieliby dać pacjentom z drobnokomórkowym rakiem płuca możliwość dobrania optymalnego leczenia, dlatego zastanawiam się, czy nie dałoby się wspólnie wystosować apelu do Ministerstwa Zdrowia  lub zorganizować w tej sprawie spotkania? Obecnie mamy pandemię COVID-19, choroby, która też niszczy płuca. Bardzo zasadne byłoby poruszenie problematyki raka płuca i dostępu do leczenia. Czasem potrzebny jest pozytywny impuls osób, które spojrzą na problem nie tylko w kontekście naukowym, ale też społecznej wrażliwości i empatii. Czuję się zobowiązana do przeprowadzenia takiego spotkania.

Prof. Paweł Krawczyk: Jeszcze jedna ważna kwestia, skoro wspomniała Pani Poseł o chorobach rzadkich: w niektórych przypadkach rak płuca jest też chorobą rzadką. Niektórzy pacjenci mają rzadkie nieprawidłowości genetyczne. Jeśli będą odpowiednio leczeni za pomocą terapii ukierunkowanych, to mają szanse przeżyć nawet kilka lat. Konieczna jest jednak nie tylko refundacja leku, ale też diagnostyki, ponieważ trzeba wykonać cały szereg dość drogich testów genetycznych. Na dzień dzisiejszy badania genetyczne u chorych onkologicznych nie są odpowiednio refundowane.

Prof. Dariusz M. Kowalski: Jeśli pojawiłaby się taka inicjatywa, na pewno chętnie włączy się w nią spora grupa lekarzy i ekspertów. Liczymy na zmiany, zarówno w leczeniu, jak diagnostyce. Chciałbym podkreślić, że mamy XXI wiek, powinniśmy inwestować w leki, które dają realną szansę na wyleczenie albo trwale zwiększają odsetek wyleczonych pacjentów.

Prof. Paweł Krawczyk: Koszty niektórych terapii mogą wydawać się wysokie, jednak trzeba wziąć też pod uwagę koszty niezastosowania leczenia. Dzięki nowym terapiom zyskujemy miesiące i lata życia ludzi, którzy nie wymagają drogiego leczenia powikłań chemioterapii. Dzięki nowym terapiom oddajemy tych pacjentów społeczeństwu.

Posłanka Barbara Dziuk: Dzięki wprowadzeniu ustawy o Funduszu Medycznym pojawi się możliwość finansowania m.in. strategii dla chorób rzadkich, a także leków w onkologii, które do tej pory nie były finansowane. Nowoczesna medycyna jest dobrodziejstwem dla chorych. Musimy systemowo poruszyć tę kwestię wspólnie z ministerstwem tak, by móc wspomóc lekarzy, którzy chcą wykorzystać swoją wiedzę i pomagać pacjentom. Obiecuję zaangażować się w rozwiązanie tej kwestii.

Red. Paweł Kruś: Redakcję niepokoi nierówny dostęp do leczenia raka płuca, bo przecież to nie od pacjenta zależy, czy zachoruje na niedrobnokomórkowego, czy drobnokomórkowego raka płuca. Nie wydaje się możliwe, żeby nie było możliwe finansowanie leczenia dla tych chorych, zwłaszcza że DRP występuje rzadziej niż NRDP, a przecież nie wszyscy chorzy kwalifikują się do leczenia. Będziemy przypominać o losie ?drobnokomórkowców?.

Komentarz:

Dr Elżbieta Płonka, posłanka:

Jestem lekarzem pracującym w POZ i dyżurującym w hospicjum: z tej perspektywy mogę powiedzieć o raku płuc. Moim zadaniem jest diagnozowanie wstępne objawów i kierowanie pacjentów do postępowania onkologicznego albo wcześniej – przy niepewnym obrazie radiologicznym płuc – na konsultację do pulmonologa. Oczywiście chorzy na raka płuc wracają do systemu opieki podstawowej i wtedy mam pełną dokumentację rozpoznania, jaki to rodzaj komórek rakowych i jakie leczenie jest prowadzone. Niestety w hospicjum umierają chorzy w ostatnich stadiach tej choroby w stanie niewydolności oddechowo-krążeniowej, w stanie wyniszczenia nowotworowego wskutek przerzutów i nacieków narządowych.

Mając na uwadze opinie specjalistów i możliwości terapii innowacyjnej dla raka drobnokomórkowego płuc, jestem jak najbardziej jako polityk za uczynieniem właściwych kroków, ażeby poprawić dostępność tych chorych do lepszej i skuteczniejszej terapii, a przede wszystkim w celu poprawy komfortu życia w chorobie i wydłużenia tego życia. Popieram konieczność spotkania się w gronie decyzyjnym. Podobnie jak Pani Poseł Barbara Dziuk z Parlamentarnego Zespołu Chorób Rzadkich proponuję, żeby problem leczenia raka drobnokomórkowego płuc poprawić w ramach dostępu do nowych źródeł finansowania w ochronie zdrowia tj. Funduszu Medycznego.

Artykuł Debata Świata Lekarza: ?Rak płuca w Polsce ? szanse, perspektywy na przyszłość. Czy musi być nadal główną przyczyną zgonów pacjentów onkologicznych? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Polska przoduje w liczbie amputacji stóp. Problem zespołu stopy cukrzycowej dotyka u nas nawet 15 proc. spośród 2,5-milionowej populacji chorych na cukrzycę. Zabiegi amputacji są wykonywane u ponad 8 tys. osób rocznie. Można to zmienić dzięki nowym zawodom medycznym, takim jak podolog i podiatra – mówi posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Podiatrii, Podologii i Kosmetologii.

Stały kontakt z podologiem jest nam wszystkim potrzebny, ponieważ nogi muszą nas nosić przez całe życie, trzeba więc o nie odpowiednio dbać. Szczególnie jest on zaś potrzebny osobom chorującym na cukrzycę. Podolog, podiatra to zawody przyszłości. Wypowiadają się na ten temat pozytywnie przedstawiciele takich dziedzin medycyny jak chirurgia, angiologia, diabetologia. Od lat jest obecny nurt społeczno-medyczny, który wypracowuje kierunki zmian. W prace włączają się autorytety medyczne, jak prof. Aleksander Sieroń, dr Wojciech Bichalski. Trzeba unormować wymagania dotyczące kształcenia i wykonywania tego zawodu, gdyż potrzebujemy wykwalifikowanej kadry. Praktykujący podolodzy, którzy wykonują ten zawód od lat, również widzą potrzebę unormowania form kształcenia w tym zawodzie.

W 2017 roku powstało Stowarzyszenie Podiatrów i Podologów, reprezentowane przez prezes Karinę Szotę i wiceprezes Angelikę Szotę-Rudnicką oraz Joannę Sypko-Śnietkę, które bierze udział w legislacji zawodu i systemu kształcenia oraz współpracuje z ze wszystkimi środowiskami w Polsce, a poprzez organizowane dla członków spotkania edukacyjnych i konferencje interdyscyplinarne wspiera rozwój podologii i podiatrii, dba o wdrażanie tego zawodu do zespołów terapeutycznych.

Osoby wykonujące te zawody muszą posiąść wiedzę medyczną. Konieczne jest wprowadzenie europejskich standardów kształcenia. W Polsce te zawody nie są sklasyfikowane, niektóre osoby wykonują je nawet po kilkudniowych kursach. Nie ma standardów, które służyłyby zarówno pacjentom, jak i osobom wykonującym ten zawód. Trzeba to systemowo poukładać i wprowadzić pewną standaryzację kształcenia. Pilotaż w Bytomiu zakończył się wielkim sukcesem, bardzo pomagał nam w tym prof. Krzysztof Strojek, konsultant krajowy w dziedzinie diabetologii. Mamy już zgodę Uniwersytetu Opolskiego na uruchomienie kierunku podiatria, jest opracowany program nauczania, z rozpisaniem na godziny.

Pod koniec 2019 roku został założony Parlamentarny Zespół ds. Podiatrii, Podologii i Kosmetologii. Po raz pierwszy w parlamencie zajęliśmy się tą problematyką, ważną i niezwykle oczekiwaną w środowisku medycznym oraz wśród pacjentów. W pracach zespołu oprócz parlamentarzystów uczestniczą eksperci medyczni, praktykujący podolodzy i przedstawiciele stowarzyszeń branżowych oraz placówek edukacyjnych. Jako Polska przodujemy w liczbie amputacji stóp. Problem zespołu stopy cukrzycowej dotyka u nas nawet 15 proc. spośród 2,5-milionowej populacji chorych na cukrzycę. Zabiegi amputacji są wykonywane u ponad 8 tys. osób rocznie. Konieczna jest prewencja pierwotna (zapobieganie powstaniu owrzodzenia u chorych na cukrzycę) oraz prewencja wtórna (zaopatrzenie ran), dlatego postulujemy stworzenie sieci regionalnych gabinetów podologicznych, których zadanie będzie polegało na szeroko rozumianej edukacji w zakresie pielęgnacji stóp, a także pielęgnacji stóp u chorych z zespołem stopy cukrzycowej. Parlamentarny zespół rekomenduje również jak najszybsze pozytywne rozpatrzenie propozycji złożonej do Ministerstwa Zdrowia przez prof. Krzysztofa Strojka dotyczącej wpisania do katalogu świadczeń procedury ?Leczenie Zespołu Stopy Cukrzycowej?. Wprowadzenie tego świadczenia przy odpowiednim stopniu finansowania daje szansę na wygenerowanie nowych ośrodków zajmujących się chorymi z tym powikłaniem i w ten sposób redukcję liczby amputacji.

Wzorem wielu innych państw, chcemy doprowadzić do opracowania jednolitych zasad kształcenia podologów i podiatrów. Osoba wykonująca zawód podologa powinna zajmować się prowadzeniem profilaktyki z zakresu schorzeń stóp i wykonywaniem zabiegów pielęgnacyjnych stóp u dzieci i dorosłych oraz u pacjentów z cukrzycą. Taka osoba ma ukończyć letnią szkołę policealną w systemie dziennym. Gabinety podologiczne powinny znaleźć się w każdym POZ, w poradniach diabetologicznych, domach pomocy społecznej, zakładach opiekuńczo-leczniczych, sanatoriach. Z podologami powinny również współpracować poradnie chirurgiczne, reumatologiczne, dermatologiczne, ortopedyczne oraz szpitale.

Z kolei podiatrzy byliby specjalistami po studiach, ich wiedza ma pozwolić na samodzielną wstępną diagnostykę, leczenie i terapię chorób metabolicznych, geriatrycznych oraz cywilizacyjnych (prowadzenie pacjenta wysokiego ryzyka w chorobach przewlekłych, działania profilaktyczne, np. stopa cukrzycowa, RZS, ŁZS i inne), a także wykonywanie drobnych zabiegów chirurgicznych w obrębie stopy.

Artykuł Posłanka Barbara Dziuk: Podolog i podiatra to zawody przyszłości pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Pionizacja GIS  jest szczególnie ważna dla ochrony zdrowia i bezpieczeństwa Polaków, gwarantuje możliwość podejmowania szybkich decyzji i właściwie skoordynowanego działania w razie zagrożenia – mówi posłanka Barbara Dziuk

Paweł Kruś: Dlaczego wybrała Pani kwestię Głównego Inspektoratu Sanitarnego jako zagadnienie istotne dla podsumowania działań rządu podczas pandemii?

Wszyscy widzieli pracę służb medycznych i ją doceniali, natomiast Sanepid spotykały wyłącznie głosy krytyki.

Przedstawicielka Sanepidu ze Słubic na początku epidemii publicznie opowiadała o  pierwszym Polaku zakażonym koronawirusem. Była to dość zaskakująca w formie i treści opowieść. Potem promowano jedzenie świeżych warzyw i owoców, jednocześnie nawołując do pozostania w domu i zamknięto bazary. Skąd mieliśmy brać świeże warzywa oraz owoce, i jeść je pięć razy dziennie? Z balkonu? Z parapetu?

GIS popełnił błędy medialne, one zdarzają się każdemu i w każdej instytucji. Szybko wypracowano  linię informacyjną odpowiednią do sytuacji. Patrzę na pracę Sanepidu z  innego punktu widzenia. Większość oddziałów sprostało zadaniom, które – powiedzmy otwarcie – były dla nich zupełnie nowe. 

Na przykład?

Do obowiązków pracowników należały różne trudne decyzje, m.in. o tym, kto podlega kwarantannie, a kogo trzeba koniecznie przebadać. Pamiętajmy, że na początku brakowało wszystkiego, w tym testów.  
Od pierwszej chwili uruchomiono dodatkowe telefony dla potencjalnych pacjentów, którzy oczekiwali informacji dotyczących postępowania. Pracownicy Sanepidu musieli być dostępni całodobowo. Ludzie dzwonili z najróżniejszymi problemami, niekoniecznie związanymi z chorobą, także z takimi, które zwykle rozwiązuje psycholog i psychiatra.

Sytuacja była nowa dla wszystkich, stąd początkowe zagubienie?

Obowiązków przybywało wraz z liczbą pacjentów. Im więcej było chorych, tym więcej problemów z ustaleniem, z jakimi osobami się kontaktowały. Była to detektywistyczna praca. Poszukiwano sieci kontaktów i osób, które muszą odbyć kwarantannę. Trzeba było to robić po to, by wirus nie rozprzestrzeniał się. To pracownicy Sanepidu tworzyli listy osób, które absolutnie musiały zostać  przebadane i podejmowali decyzje o objęciu ich kwarantanną. 

Epidemia pojawiła się nagle?

I wszystkiego brakowało: czasu, sprzętu, testów, laboratoriów. Sanepid pracował po kilkanaście godzin na dobę, dzięki temu sytuacja dość szybko normowała. Dziś trzeba to docenić, ale mój wniosek z pandemii jest taki, że trzeba dokończyć organizację Sanepidu, doinwestować laboratoria GIS, podnieść poziom przygotowania kadry na wypadki nadzwyczajne.

I przede wszystkim wprowadzić organizację pionową. 

Na początku 2020 doprowadziliśmy do nowelizacji ustawy o Państwowej Inspekcji Sanitarnej.  Zgodnie z nią przemodelowanie doprowadziło do ujednolicenia orzecznictwa i sposobu funkcjonowania inspekcji na terenie całego kraju. Ustawa zapewniła lepszą koordynację pracy GIS, określiła, że inspekcja powiatowa jest zależna od inspekcji wojewódzkiej, a GIS nadzoruje całość, czyli cały obszar zdrowia publicznego. Nie tylko w zakresie epidemii, ale również m. in. jeśli chodzi o żywność. 

Za  ustawą powinno iść powołanie kolejnych powiatowych inspekcji, uporządkowanie ich finansów, koordynacja działań i cyfryzacja. Czy tego nauczyła nas pandemia?

Do tego zmierzaliśmy jeszcze przed pandemią, ona jednak uświadomiła nam, że sprawa jest priorytetowa. Pionizacja GIS  jest szczególnie ważna dla ochrony zdrowia i bezpieczeństwa Polaków, gwarantuje możliwość podejmowania szybkich decyzji i właściwie skoordynowanego działania w razie zagrożenia. Mam nadzieję, że teraz, w czasie powracania do normalności, uda się dokończyć budowę sieci bezpieczeństwa sanitarnego Polski.

GIS zatrudnia 20 tysięcy osób. Mandaty, a raczej ich wysokość, na pewno zdyscyplinowały wiele osób, bardziej jednak na co dzień potrzebujemy profesjonalnego poradnictwa, chociażby w sprawie czystości wód ze studni, które masowo będziemy w tym roku budować.

Reforma doprowadzi do realnej zmiany funkcjonowania GIS. Polsce są potrzebni eksperci potrafiący zmierzyć się z efektami cywilizacji. Prawdą jest, że mandaty nie mogą być podstawą dialogu przedstawicieli państwa z obywatelami. Jednak tylko w ten sposób można było uniknąć rozprzestrzeniania się budzącej grozę choroby. Wyjątkowa sytuacja wymagała wyjątkowych rozwiązań. 

Rozmawiał Paweł Kruś

Barbara Dziuk, posłanka na Sejm, ekonomistka, propagatorka profilaktyki i zdrowego stylu życia; była m.in. prezesem Fundacji na Rzecz Zapobiegania i Zwalczania Nowotworów przy Instytucie Onkologii w Gliwicach, inicjatorką programu Zdrowa Gmina XXI w., Śląskiego Festiwalu Zdrowia. W tej kadencji Sejmu jest m.in. przewodniczącą Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich.

Artykuł Barbara Dziuk: Wyjątkowa sytuacja wymaga wyjątkowych rozwiązań pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Leki w chorobach rzadkich są często gigantycznie drogie. Co zrobić, by leki stały się bardziej dostępne dla pacjenta – mówi posłanka Barbara Dziuk.

Choroby rzadkie mają przewlekły charakter, a ich rozpoznanie często jest trudne i w niejednym przypadku skomplikowane. Od pierwszej wizyty u lekarza do postawienia diagnozy może upłynąć kilka lat. Bardzo ważne w tym względzie jest finansowanie leczenia pacjenta oraz opieka w specjalistycznych ośrodkach. Z ogólnie dostępnych informacji na temat finansowania leków dla osób z chorobami rzadkimi wynika, że ceny są często bardzo wysokie, pacjent nie jest w stanie kupić leków bez dofinansowania. Z mojej analizy i obserwacji wynika, że jest ogromna potrzeba, aby te działania były częściowo finansowane przez fundacje, stowarzyszenia. Warto by się zastanowić, czy firmy farmaceutyczne nie mogłyby obniżyć cen dla osób potrzebujących tych specjalistycznych leków. Wiem, że Ministerstwo Zdrowia często refunduje leki w chorobach rzadkich, natomiast ceny są niejednokrotnie gigantycznie wysokie. Być może można by było je obniżyć, poprzez współpracę, dialog i zrozumienie. Wiadomo, że reklama to dźwignia handlu, może jednak zamiast wydawać gigantyczne kwoty na reklamę produktu leczniczego, firma mogłaby je wydać na dofinansowanie leczenia dla osoby pokrzywdzonej przez los chorobą rzadką. Warto się nad tym zastanowić i podjąć dialog społeczny, aby wypracować dobre rozwiązanie.

Artykuł Poseł Barbara Dziuk: Obniżmy ceny w chorobach rzadkich – ważny jest dialog i współpraca pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Barbara Dziuk | posłanka, sejmowa Komisja Zdrowia

Działając od prawie 20 lat jako wolontariusz w sferze profilaktyki i zapobiegania rozwojowi chorób cywilizacyjnych oraz porównując kształcenie i leczenie pacjentów ze standardami światowymi, a także widząc oczekiwania społeczne i medyczne, doszłam do wniosku z zacnym gronem naukowców i lekarzy, że potrzebny jest zawód PODOLOGA (kształcenie dwuletnie ? obecnie pilotaż w szkole medycznej w Bytomiu) oraz PODIATRY (kształcenie wyższe trzyletnie ? z możliwością uzyskania tytułów naukowych). Tylko takie podejście do tematu usystematyzuje kształcenie dla dobra pacjentów oraz spowoduje wrzucenie tych świadczeń do koszyka finansowania przez NFZ. To jest moje marzenie. Jest to bardzo oczekiwany od lat kierunek. Z wielką troską podchodzę do tematu, ponieważ tak naprawdę dotyczy on każdego człowieka i wszyscy, którzy mogą pomóc, powinni się włączyć do usystematyzowania kształcenia dla dobra pacjenta.

Artykuł Moim marzeniem jest stworzenie zawodu podologa i podiatry pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Jak to się stało, że zainteresowała się pani problematyką administracji i zarządzania, a potem skupiła się pani nad problematyką ochrony zdrowia?

Zarządzanie dotyczy małych i wielkich przedsięwzięć i żadne z nich, bez znajomości podstaw, udać się nie może. A  ja oprócz pracy zawodowej musiałam zarządzać domem-firmą, gdzie dorastało czworo dzieci. Studia w tym zakresie były bardzo przydatne i dlatego też jestem absolwentką Wyższej Szkoły Zarządzania i Administracji w Opolu. A jak to się łączy z pracą na rzecz reformy zdrowia?   Bardzo prosto – właściwe zarządzanie w służbie zdrowia pozwala na komfortową pracę służbom medycznym i lekarzom, a korzystają na tym przede wszystkim pacjenci.

Prowadziła pani szereg akcji profilaktycznych: które uważa pani, że były największym sukcesem?

Promuję działania profilaktyczne, ponieważ one pozwalają na dotarcie do pacjenta  i wyleczenie go zanim jest za późno, a profilaktyka oznacza ogromne oszczędności dla gospodarki. Leczenie dziś jest znacznie kosztowniejsze niż było 30 lat temu. Ze względu zarówno na leki, jak i sprzęt do diagnostyki. Od lat cyklicznie organizuję Śląski Festiwal Zdrowia, Śląską Wiosnę i Jesień ze Zdrowiem, jestem organizatorką cyklicznej imprezy Przemarsz Różowej Wstążeczki w Województwie Śląskim. Komfortowo, bez czekania, w miłej i lekkiej atmosferze można wykonać podczas tych imprez podstawowe badania, dowiedzieć się, czy  z określonymi dolegliwościami nie należy udać się do lekarza-specjalisty, poznać zasady zdrowego żywienia czy nawet dowiedzieć się, jak poprawić urodę. Która akcja była sukcesem? Każda, która skierowała ewentualnego pacjenta do lekarza i pomogła go wyleczyć, zanim choroba się rozwinęła.

Z pani inicjatywy w Sejmie posłowie mogli zobaczyć wystawę ?Rzadko spotykani?? poświęconej problematyce chorób rzadkich. Jak to się stało, że zajęła się pani tą problematyką?

W Polsce za chorobę rzadką uznaje się tę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Szacujemy,  że istnieje u nas około od 6 do 8 tys. chorób rzadkich, ale cierpi na nie w Polsce od 2 do 3 milionów osób. Pacjenci dotknięci  tymi chorobami są często określani jako niepełnosprawni wśród niepełnosprawnych, i osamotnieni w swojej chorobie. A to wystarczy by chcieć się nimi zająć ? cierpią bardzo. Nie wiedzą, dokąd się udać, miesiącami zabiegają o właściwą diagnozę, potrzebują pomocy, której w wielu wypadkach nie są w stanie uzyskać. Dlatego Ministerstwo Zdrowia uruchomiło program rządowy, który systemowo wesprze tę dużą grupę, w której cierpi chory i jego rodzina. 

Podstawowym problemem jest diagnostyka, kolejnym dostęp do leków. Proszę sobie wyobrazić, że powstrzymanie lub nawet spowolnienie postępu choroby już  oznacza wielki sukces. Nie wyleczenie, ale diagnoza, a potem lek dający ulgę i spowalniający spustoszenie w organizmie pacjenta, są sukcesem.

Program ministerstwa zdrowia zawiera plan działania rządu dla pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. Pomogą w tym rejestry stanowiące część europejskiego systemu monitorowania chorób rzadkich. W diagnostyce chorób rzadkich jest potrzebne upowszechnienie badań przesiewowych, wykonywanie testów genetycznych i dostęp do wyspecjalizowanej opieki medycznej, a także do terapii lekowych. Nie bez znaczenia jest możliwość dostępu do drogich technologii i rehabilitacja. Ministerialny program zawiera także punkty dotyczące rozwoju nauki w tym zakresie i podkreśla wspieranie badań naukowych. Ważna jest kwestia uruchomienia głównego ośrodka dla chorób rzadkich ? choroby rzadkie są wieloobjawowe, co wymaga przy jednym schorzeniu współpracy wielu specjalistów.

Jaką ocenę w skali od 0 do 10 wystawiłaby Pani dziś polskiemu systemowi ochrony zdrowia? Jak Pani ocenia zmiany, które dokonały się w ostatnich 4 latach w zakresie: poprawy profilaktyki i diagnostyki i wczesnego wykrywania chorób czy  dostępność do lekarzy?

Nie wystawiałabym oceny. Dzisiejsza medycyna, sposoby leczenia czy diagnostyka to problematyka bardzo złożona. Poczynając od kosztów sprzętu medycznego, poprzez leki i  dostęp do specjalistów. Jak już powiedziałam, to nie jest tak jak 30-40 lat temu. Wtedy, jak mi powiedział jeden z lekarzy, szansa na uratowanie chorego na nowotwór była prawie żadna, a dziś  tej choroby nie uznaje się za wyrok śmierci. Wyleczeni pacjenci nie stanowią  sensacji. Jednak koszty niesamowicie rozwiniętej technologii w dziedzinie medycy są znacznie wyższe dziś niż wtedy. Odczuwają to pacjenci i ich rodziny. Kolejnym problemem są kadry. Wykształcenie lekarza jest bardzo drogie ? niestety zazwyczaj dobrze wykwalifikowani młodzi ludzie wyjeżdżają za granicę. O tym, na ile się udało poprawić służbę zdrowia, wiedzą wyleczeni pacjenci. Ale na pewno jest znacznie więcej krytycznych zdań na temat służby zdrowia. To wynika z braku szerokiego oglądu spektrum sprawy. Są takie problemy, które możemy rozwiązać od razu ? np. ustawowo ograniczyliśmy biurokrację w służbie zdrowia z korzyścią dla pacjentów, są jednak obszary, które wymagają czasu i cierpliwości, nie mówiąc o nakładach finansowych. To są wyzwania, które na nas czekają. Problemy, z którymi musimy się zmierzyć i krok po kroku prowadzić do takiej sytuacji, w której służba zdrowia będzie działać jak szwajcarski zegarek. W przyszłej kadencji wspomniane problemy będą dla mnie priorytetowe.

Rozmawiała: Katarzyna Pinkosz

Artykuł Służba zdrowia może działać jak szwajcarski zegarek – rozmowa z posłanką Barbarą Dziuk pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

ROZMOWA Z BARBARĄ DZIUK, POSŁANKĄ NA SEJM.

Przez wiele lat o problemach chorób rzadkich mówiło się w naszym kraju niewiele, traktując je marginalnie. Dziś jest o nich coraz głośniej, a to głównie dzięki inicjatywom organizacji pacjenckich. Ale nie tylko. To z Pani inicjatywy w połowie czerwca została zorganizowana w Sejmie wystawa ?Rzadko Spotykani??, której celem było właśnie przybliżenie problematyki osób z chorobami rzadkimi. Jak Pani widzi ten problem?

Problem chorób rzadkich jest złożony. W Polsce za chorobę rzadką uznaje się tę, która dotyczy nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. I szacuje się, że istnieje ok. 6 do 8 tys. chorób rzadkich, ale lista jest ciągle aktualizowana. W Polsce na tego typu schorzenia cierpi ok. 2 do 3 mln osób. Mówi się, że dotknięci chorobami rzadkimi to ?niepełnosprawni wśród niepełnosprawnych?, pozbawieni nadziei na usamodzielnienie. Jeden problem, i to podstawowy, stanowi diagnostyka. Kolejny to dostęp do leków, ponieważ powstrzymanie lub choćby spowolnienie postępu choroby dla pacjenta i jego rodziny oznacza sukces. Obecny program Ministerstwa Zdrowia zawiera plan działania rządu na rzecz pacjentów dotkniętych chorobami rzadkimi. Obejmuje całość spraw od działań logistycznych aż po tworzenie ośrodków, które powinny zajmować się leczeniem tych chorób. Istotną sprawą w realizacji programu będą rejestry, stanowiące część europejskiego systemu monitorowania chorób rzadkich. W diagnostyce chorób rzadkich muszą zostać uwzględnione m.in. upowszechnienie badań przesiewowych, testów genetycznych, umożliwienie dostępności do terapii lekowych, wreszcie dostępności do drogich technologii. Oczywiście musi tu zadziałać także system rehabilitacji dla pacjentów. W programie nie pominięto roli informacji, nauki i edukacji w tym zakresie, czyli wspierania badań, edukacji medycznej i społecznej. Priorytetowa wydaje się kwestia uruchomienia głównego ośrodka dla chorób rzadkich ? to pozwoliłoby na poprawę dostępności do diagnostyki i koordynację leczenia chorych, których schorzenia są często wieloobjawowe.

Niepełnosprawność powodowana chorobami rzadkimi robi wrażenie. Czy w przypadku chorób rzadkich nie nazbyt pochopnie epatuje się cierpieniem chorego, by uzasadnić kosmiczną cenę leku?

Ułomność ani cierpienie chorego nie są w stanie zmusić instytucji państwowych do decyzji o zakupie leku. I nie chodzi tu o brak empatii. Problem leży zwykle w finansach, a raczej w ich niedostatecznej ilości. Mówimy bowiem o tzw. lekach sierocych, które są stosowane w leczeniu tych chorób, ale na tyle rzadko, że z trudem znajdują chętnych sponsorów, wspomagających badania na zasadach rynkowych. Zniechęca ich mała liczba pacjentów i niewielkie szanse na zwrot kosztów, poniesionych zarówno ma badania, jak i produkcję leków. Zatem leki sieroce są bardzo, bardzo drogie, ponieważ najpierw z trudem znajdują się firmy chętne do zasponsorowania badań, a potem liczba pacjentów, dzięki którym badania i produkcja by się zwróciły, jest bardzo mała.

Co mogłoby wpłynąć na lepszą dostępność do leków osób cierpiących na choroby rzadkie?

Jak wspominałam, ważna jest edukacja, upowszechnienie wiedzy o tych chorobach oraz rejestrów chorób rzadkich i odrębne budżety na refundację, a także podjęcie negocjacji cen grupowo ? nie przez pojedyncze kraje, ale poprzez grupy krajów. Innymi słowy, taki system, który by gwarantował finansowe bezpieczeństwo po uruchomieniu badań i rozpoczęciu produkcji medykamentów.

Rozmawiała Bożena Stasiak

Artykuł Najwyższy czas na zmiany porządkujące leczenie chorób rzadkich pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W połowie czerwca w Sejmie RP odbył się wernisaż wystawy ?Rzadko spotykani?? poświęconej problematyce chorób rzadkich.

Ta niecodzienna wystawa została zorganizowana dzięki inicjatywie posłanki Barbary Dziuk. Patronat nad wydarzeniem objął marszałek Sejmu Marek Kuchciński, który w liście do uczestników wystawy podkreślił, że tworzenie atmosfery wrażliwości na potrzeby osób dotkniętych chorobami rzadkimi pozostaje zadaniem ogromnej wagi.

? To wielkie przeżycie otwierać tę wystawę. Sfinalizowanie prac nad nią nie było proste. Było to duże wyzwanie i trwało prawie dwa lata ? powiedziała posłanka Barbara Dziuk do zebranych gości. Dodała również, że cieszy się, że są osoby wielkiego serca, które chcą wspierać chorych. ? Człowiek jest najwyższą wartością i o tę wartość powinniśmy zadbać, zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej.

Uroczystości towarzyszyło spotkanie Parlamentarnego Zespołu dla Przywrócenia Zasad Moralnych Medycynie poświęcone problematyce chorób rzadkich. W wernisażu i posiedzeniu Zespołu udział wzięli m.in.: Krystyna Wróblewska ? przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu dla Przywrócenia Zasad Moralnych w Medycynie; dr Maria Libura ? kierownik Zakładu Dydaktyki i Symulacji Medycznej Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Osobom z Zespołem Pradera-Williego; prof. Dorota Sands ? kierownik Zakładu Mukowiscydozy, Instytut Matki i Dziecka, Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym; dr Michał Jachimowicz ? MAHTA. Eksperci i przedstawiciele pacjentów omawiali najważniejsze i najpilniejsze problemy osób cierpiących na choroby rzadkie, poruszali też kwestie dostępu do leczenia.

(Źródło: www.sejm.gov.pl)

Artykuł Rzadko spotykani? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.