Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich intensywnie pracuje nad standardami opieki nad pacjentami. I to ich, pacjentów przede wszystkim słuchamy, podejmując działania – mówi Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich.
Odkąd stworzyliśmy strategię dla chorób rzadkich, bardzo dużo zmieniło się w podejściu do tych chorób, dużo udało nam się zrobić. Nasz Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich intensywnie pracuje nad standardami opieki nad pacjentami. I to ich, pacjentów przede wszystkim słuchamy, podejmując działania. Ale kierunek naszych działań nadają eksperci, autorytety medyczne. Stworzyliśmy silny zespół interdyscyplinarny, dzięki któremu mamy szansę nie tylko dorównać standardom europejskim, ale nawet je przegonić. Wszystkim nam chodzi przecież o to, żeby zmienić rzeczywistość osobom z chorobami rzadkimi, dać im szansę na lepsze życie.
Efekty tych działań są coraz bardziej widoczne. Mamy świetny program badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA, którego może nam pozazdrościć wiele innych krajów. Mamy coraz więcej leków refundowanych, do czego przyczynił się Fundusz Medyczny, którego celem jest pomoc w refundacji innowacyjnych terapii, więcej terapii celowanych, spersonalizowanych, lepszą diagnostykę, w tym molekularną, genetyczną, co w chorobach rzadkich jest niezwykle ważne. Do terapii wchodzą leki, o które jeszcze nie tak dawno pacjenci i ich bliscy sami musieli zabiegać, organizując zbiórki publiczne. To ogromny postęp.
Oczywiście wciąż mamy i będziemy mieli co robić. Tworzenie ośrodków referencyjnych, ukierunkowanych na konkretne schorzenia, w których będzie prowadzona nowoczesna diagnostyka genetyczna, z wymianą doświadczeń także z innymi krajami, wypracowanie skuteczniejszych rozwiązań dotyczących finansowania chorób rzadkich, stworzenie modelu systemowego dla całej Unii Europejskiej, a w wielu przypadkach dla całego świata – to tylko niektóre ze spraw, które będziemy podejmowali.
I zawsze na pierwszym miejscu będzie pacjent. Ci chorzy są wśród nas, a naszą rolą jest im pomóc, ułatwić życie.
(Bożena Stasiak)