Hemofilia jest chorobą znakomicie poddającą się leczeniu, natomiast wszelkie problemy z ciągłością tego leczenia, w tym z jego finansowaniem, mogą w istotny sposób zagrozić życiu, zdrowiu i bezpieczeństwu chorych. Obecne rozwiązania dotyczące finansowania zapewniają pacjentom stałość w dostępie do leków ratujących życie. Dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne mamy w Polsce jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie; ważne, aby ten system działał i był stale optymalizowany – powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię, podczas konferencji „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce” 8 listopada 2022 r. – Dzięki lekom i profilaktyce pacjenci mogą prowadzić normalne życie.
Konferencja „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce” jest odpowiedzią na planowane zmiany w systemie finansowania leczenia hemofilii w naszym kraju. Uczestniczyli w niej pacjenci reprezentowani przez Bogdana Gajewskiego, a także grono czołowych ekspertów z zagranicy.
Głos zabrali również światowi eksperci w tej dziedzinie – prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Leczenia Hemofilii w Oxfordzie, Cesar Garrido, Prezes Światowej Federacji Hemofilii (WFH), Declan Noone, Prezes Europejskiego Konsorcjum ds. Hemofilii (EHC), oraz prof. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Hemofilia jest chorobą rzadką, w której dostęp do specjalistów zajmujących się opieką nad pacjentami, do czynników krzepnięcia, do leczenia profilaktycznego i do ośrodków specjalistycznej opieki mają kluczowe znaczenie dla życia i zdrowia chorych.
„Brak ciągłości leczenia może prowadzić do rozwinięcia nieodwracalnych powikłań, a w niektórych przypadkach nawet do śmierci chorego. Starsze pokolenie pacjentów pamięta sytuację braku dostępu do leków, który spowodował u nich liczne powikłania narządu ruchu, nierzadko prowadząc do kalectwa, dlatego ta grupa pacjentów tak bardzo się tego obawia. Obecnie każdy ma dostęp do profilaktyki, dzięki temu pacjenci z hemofilią mogą żyć tak, jak ich zdrowi rówieśnicy. Ważne jest, aby ta kompleksowa opieka była kontynuowana również w dorosłym życiu” – podkreślił prof. Paweł Łaguna.
„W ciągu ostatnich lat, dzięki Narodowemu Programowi Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne dokonał się ogromny postęp w zakresie leczenia chorych na hemofilię. Udało się wypracować rozwiązania zapewniające jeden z najlepszych systemów leczenia hemofilii w Europie. Ważne jednak, by zapisy Narodowego Programu były realizowane i aby ewoluowały wraz z potrzebami pacjentów. Obawiamy się, że zmiana systemu finansowania Programu może spowodować zagrożenie dla zdrowia i życia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne. Hemofilia znakomicie poddaje się leczeniu, ale leczenie to wymaga stabilnego i w pełni przewidywalnego budżetu. Tak jest obecnie, gdy są jasno wyznaczone środki na zakup leków i organizację leczenia. Przekazanie finansowania Programu do NFZ spowodowałoby rozmycie tych funduszy i mogłoby doprowadzić do braków, przynajmniej przejściowych, w zaopatrzeniu w leki. Pozbawienie chorych na hemofilię stałego dostępu do czynników krzepnięcia w wyniku ewentualnych problemów finansowych NFZ może oznaczać dla chorych na skazy krwotoczne śmierć. Trzeba z całym naciskiem stwierdzić, że groźne opóźnienia w podaniu czynników krzepnięcia mierzy się w godzinach. Jakiekolwiek opóźnienia w dostępie do tych leków są po prostu niedopuszczalne i mogą zadecydować o zdrowiu i życiu chorego” – powiedział Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.
Podczas konferencji europejscy eksperci jednogłośnie pochwalili efekty realizacji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w Polsce, wskazując, że polski system dobrze wypada w porównaniach na arenie europejskiej. Eksperci wypowiedzieli się również na temat europejskich wytycznych leczenia hemofilii oraz zarysowali, jak wyglądają programy leczenia chorych w innych krajach.
„Jeśli chodzi o europejskie wytyczne towarzystw naukowych dotyczące leczenia hemofilii, to musimy zacząć od tego, że odnoszą się one zarówno do dzieci, jak i do dorosłych chorych. Wszyscy pacjenci potrzebują stałego dostępu do programów kompleksowej opieki. Programy te mają na celu zapewnienie lokalnej rutynowej opieki oraz specjalistycznej i wielodyscyplinarnej opieki w Ośrodkach Kompleksowego Leczenia Hemofilii, na dwóch poziomach, lokalnym i centralnym” – stwierdził prof. Paul Giangrande, były dyrektor Centrum Hemofilii w Oxfordzie.
Cesar Garrido zwrócił uwagę na fakt, że wszelkie zmiany w systemie leczenia hemofilii w Polsce, w tym m.in. ewentualna rezygnacja ze specjalnie wydzielonego na ten cel budżetu czy rezygnacja z przetargów centralnych, mogą łatwo doprowadzić do spadku ilości kupowanych czynników krzepnięcia. Mogą także doprowadzić do powstania nierówności w dostępie do leków w poszczególnych regionach Polski. Prezes Garrido podkreślił, że takie pogorszenie jakości leczenia chorych na hemofilię w Polsce będzie oznaczać utratę środków zainwestowanych dotychczas w leczenie profilaktyczne dzieci i dorosłych, ponieważ u chorych zaczną pojawiać się wylewy znacząco ograniczające ich sprawność i w bardzo szybkim tempie dojdzie do degradacji stawów i rozwoju artropatii hemofilowej. A to skaże wiele osób na inwalidztwo, czyniąc z dotychczas aktywnych zawodowo jednostek inwalidów wymagających świadczeń rentowych.
Declan Noone również wyszedł od kwestii skutków rezygnacji z wyznaczonego budżetu i zmiany dotychczasowego systemu zakupu czynników krzepnięcia. Będzie to oznaczać dużo gorszy przepływ informacji i dużo mniejszą elastyczność systemu, co pogorszy dostęp do istniejących metod leczenia dla pacjentów i lekarzy, a jednocześnie pogorszy efektywność ekonomiczną, tak istotną dla płatnika. Prezes Noone podał konkretne przykłady z różnych krajów europejskich. I tak Irlandia dzięki dostawom domowym czynników krzepnięcia uzyskała możliwości bardziej efektywnego wykorzystywania tych leków. Holandia zamierza właśnie przyjąć te rozwiązania, z których – według obecnych planów – zamierza zrezygnować Polska, to znaczy centralny zakup leków oraz wydzielony budżet na leczenie chorych na hemofilię. Z kolei Rumunia stanowi przykład negatywny – stosowany tam system refundacyjny doprowadził do wielkiego zróżnicowania w dostępie do leczenia w różnych regionach tego kraju, a niektórzy chorzy na hemofilię mają kłopoty z tym, żeby w ogóle uzyskać pomoc medyczną.
Jak podkreślili uczestnicy, ważnym aspektem realizacji leczenia chorych jest przewidywalny i stały budżet, który pozwala na prawidłowe zarządzanie opieką nad chorymi. Stały budżet usprawni również stworzenie i prowadzenie rejestru umożliwiającego prawidłowe wykorzystywanie środków, zarządzanie programem, monitorowanie stanu zdrowia pacjentów, czuwanie nad prawidłowym leczeniem i, co szczególnie ważne, prawidłowe interwencje w stanach nagłych. Należy pamiętać, że wycena procedur ambulatoryjnej opieki specjalistycznej nadal wymaga urealnienia, które może bezpośrednio przełożyć się na sprawniejsze funkcjonowanie ośrodków leczenia hemofilii w Polsce.
Wszyscy zabierający głos w dyskusji byli zgodni co do jednego – obecnie istniejący w Polsce system leczenia hemofilii sprawdza się i nie ma żadnego powodu, by go tak drastycznie zmieniać. Co więcej, planowane przez polski rząd zmiany mogą radykalnie pogorszyć sytuację chorych w naszym kraju. Podany przez prezesa Noone’a przykład Rumunii był bardzo wymowny. Trudno więc się dziwić, że planowane zmiany finansowania Narodowego Programu w Polsce budzą obawy nie tylko pacjentów, ale także środowiska medycznego i wszystkich innych ekspertów.