Hormon wzrostu odpowiada za procesy promujące wzrastanie, dzięki czemu zwiększa się wysokość ciała. Dzieci niskorosłe to zasadnicza grupa osób leczonych hormonem wzrostu na świecie. W przypadku leczenia niskorosłych dzieci nie powinno się czekać, aż dziecko urośnie, tylko jeśli jest niskie, to jak najszybciej skierować je do poradni endokrynologii dziecięcej, żeby móc jak najwcześniej zdiagnozować przyczynę niskorosłości – mówi prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską.
Hormon wzrostu – wbrew nazwie – nie jest nam potrzebny tylko do promowania wzrastania. Jego rola w organizmie jest dużo większa.
Hormon wzrostu syntetyzowany jest przez przysadkę mózgową. Działa przede wszystkim pośrednio przez zwiększenie syntezy IGF-1, czyli insulinopodobnego czynnika wzrostu. Hormon wzrostu wytwarzany jest w organizmie przez całe życie, choć jego ilość zmniejsza się z wiekiem. Największe stężenie hormonu wzrostu przypada na okres rozwoju wewnątrzmacicznego (u płodu) oraz w okresie pokwitaniowego skoku wzrastania. Hormon wzrostu ma także działanie metaboliczne, m.in. zwiększa stężenie glukozy we krwi. Istotne jest też jego działanie anaboliczne w zakresie przemian białek, jednak najbardziej spektakularne jest działanie przeciwmiażdżycowe. Hormon wzrostu wpływa również m.in. na syntezę estrogenów w jajnikach, więc jego niedobór u kobiet powoduje zaburzenia miesiączkowania.
Jakie są wskazania do terapii hormonem wzrostu?
Przede wszystkim niskorosłość – tutaj wartością graniczną jest 3 centyl dla płci i wieku (3 proc. to dzieci patologicznie niskie). Hormon wzrostu odpowiada bowiem za procesy promujące wzrastanie, dzięki czemu zwiększa się wysokość ciała. Dzieci niskorosłe to zasadnicza grupa osób leczonych hormonem wzrostu na świecie. I tutaj bardzo ważna uwaga: w przypadku leczenia niskorosłych dzieci nie powinno się czekać, aż dziecko urośnie, tylko jeśli jest niskie, to jak najszybciej skierować je do poradni endokrynologii dziecięcej, żeby móc jak najwcześniej zdiagnozować przyczynę niskorosłości.
U dzieci z dużym niedoborem hormonu wzrostu, oprócz tego, że są one niższe od rówieśników, często występuje hipercholesterolemia z dyslipidemią. Są to zmiany, które świadczą o predyspozycji do miażdżycy w wieku dorosłym. U tych dzieci intima-media naczyń szyjnych jest grubsza, co upośledza przepływ krwi przez naczynia szyjne do mózgu. Jednak lecząc dzieci hormonem wzrostu, trzeba uważać, ponieważ ze względu na działanie metaboliczne (hormon ten m.in. zwiększa poziom glukozy we krwi), może dojść do upośledzenia tolerancji węglowodanów i hiperglikemii. To działanie jest widoczne przede wszystkim w początkowym okresie leczenia. Najbardziej niebezpieczne jest jednak działanie mitogenne, zwiększające liczbę podziałów komórek, ponieważ może potęgować ryzyko wystąpienia nowotworów. Dlatego u każdego leczonego dziecka należy bardzo precyzyjnie i systematycznie monitorować stężenie IGF-1.
U małych dzieci z ciężkim, wrodzonym niedoborem hormonu wzrostu hipoglikemia jest często pierwszoplanowym objawem.
Objawem, dodajmy, nieswoistym.
To prawda, hipoglikemia u noworodków i niemowląt występuje często. Najczęściej jest bezobjawowa, jednak w przypadku nawracających stanów hipoglikemii, po wykluczeniu najczęstszych przyczyn, trzeba wziąć pod uwagę rzadkie rzeczy – wśród nich ciężki, wrodzony niedobór hormonu wzrostu. Jest to szczególnie prawdopodobne, jeżeli u tych dzieci występują wrodzone wady linii pośrodkowej ciała, zwłaszcza gdy dotyczy to twarzoczaszki. Wówczas podanie hormonu wzrostu jest leczeniem ratującym życie – po podaniu tego leku stany hipoglikemii znikają jak ręką odjął. Takich dzieci rodzi się w Polsce każdego roku kilkanaścioro.
Jakie są jeszcze inne wskazania do terapii hormonem wzrostu?
Somatotropinowa niedoczynność przysadki – występuje u ok. 1 na 2–2,5 tys. żywych urodzeń – która może być wrodzona lub nabyta. Postaci nabyte (20–25 proc. dzieci) dotyczą przede wszystkim dzieci po leczeniu chorób nowotworowych, zwłaszcza radioterapii, szczególnie jeśli dotyczyła ona głowy. Poza tym nabytą postać somatotropinowej niedoczynności przysadki może wywołać wszystko, co prowadzi do uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego. To mogą być np. stany po zabiegach neurochirurgicznych, zapaleniu opon mózgowo-rdzeniowych, zapaleniu mózgu czy też po ciężkich urazach.
Jeżeli somatotropinowej niedoczynności przysadki towarzyszy niedobór innych hormonów syntetyzowanych przez przysadkę, to mamy wtedy do czynienia z wielohormonalną niedoczynnością przysadki. Przy samym niedoborze hormonu wzrostu tylko mniej niż 10 proc. dzieci wymaga leczenia w okresie dorosłym, ale przy wielohormonalnej niedoczynności przysadki terapia powinna być kontynuowana przez całe życie.
W Polsce terapią hormonem wzrostu objęte są ponadto dziewczynki z zespołem Turnera (to jest 1 na 2–2,5 tys. żywo urodzonych dziewcząt), a także osoby z zespołem Prader-Willi (1 na 10–15 tys. żywych urodzeń). Terapię hormonem wzrostu stosujemy też u niskorosłych dzieci z przewlekłą chorobą nerek; w tej chwili w Polsce jest to 40–50 dzieci. W zespole Prader -Willi trzeba utrzymywać rygorystyczną dietę, bo między 3. a 4. rokiem życia dziecko ma coraz mniejsze uczucie sytości, a coraz większe uczucie głodu. Może przez cały czas jeść. Te osoby często w młodym wieku umierają z powodu powikłań otyłości olbrzymiej. Cierpią na bezdechy senne, od urodzenia mają także bardzo małe napięcie mięśniowe.
Jeszcze jedna grupa leczona u nas hormonem wzrostu to dzieci niskorosłe urodzone jako zbyt małe w odniesieniu do czasu trwania ciąży oraz dzieci urodzone z hipotrofią wewnątrzmaciczną (upośledzenie wewnątrzmacicznego wzrastania).
Podanie hormonu wzrostu na świecie wskazane jest również w wielu innych przypadkach, np. w zespole Noonan i zespole SHOX, jednak te terapie nie są w Polsce refundowane.
To prawda. Zespół Noonan występuje u 1 dziecka na 2–2,5 tys. urodzeń. U większości tych dzieci ilość hormonu wzrostu jest prawidłowa, ale występuje oporność na ten hormon. Są też inne nieprawidłowości, np. skolioza, wady nerek, dysmorfia w budowie twarzy. W wielu krajach Unii Europejskiej i np. w Stanach Zjednoczonych zespół Noonan leczony jest hormonem wzrostu.
Według pana zasadne jest, żeby w tym przypadku była refundacja?
Tak. W Polsce niektóre dzieci z tej grupy leczy się hormonem wzrostu – np. z powodu somatotropinowej niedoczynności przysadki albo jako dzieci urodzone z hipotrofią. Nie są one jednak de facto leczone jako zespół Noonan. Podobnie jest w zespole SHOX; co prawda nie ma refundacji, ale niektóre dziewczęta spełniają kryteria zespołu Turnera. Dlatego w przypadku zespołu SHOX jestem także za refundacją terapii hormonem wzrostu.