Myślę, że mamy bardzo dobry system w chorobach rzadkich: w przypadku leków innowacyjnych jest możliwość „szybkiej ścieżki” dzięki Funduszowi Medycznemu. Istotna jest też „trzecia ścieżka”, która właśnie się pojawiła: chodzi o leki o ugruntowanej skuteczności i standardach postępowania, dla których nigdy nie został złożony wniosek refundacyjny i minął im okres wyłączności rynkowej. Będzie można je oceniać na skutek wszczęcia z urzędu przez ministra zdrowia z inicjatywy towarzystw naukowych czy konsultantów krajowych – mówi wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski.
Jakie osiągnięcia w leczeniu chorób rzadkich w ostatnich latach uważa pan minister za szczególnie istotne? Co się udało, patrząc z dłuższej perspektywy?
Jeśli chodzi o część lekową, którą się zajmuję, to patrząc z dłuższej perspektywy, zmieniło się bardzo wiele. W przypadku części chorób leki były finansowane już wcześniej zgodnie ze standardami, np. w chorobie Gauchera, Pompego. W ostatnich latach duże zmiany w podejściu do leczenia chorób rzadkich zaczęły się od rdzeniowego zaniku mięśni oraz nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH) i atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS).
Przełomem był zwłaszcza rdzeniowy zanik mięśni (SMA) i włączenie bardzo innowacyjnej terapii. Nowoczesnym podejściem było też to, że rozmawiamy o całej populacji chorych. Byliśmy właściwie pierwszym krajem w Europie, który w tym zakresie spojrzał na wszystkich pacjentów, bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby. Później istotne było wprowadzenie badań przesiewowych noworodków, dzięki czemu mogliśmy zacząć stosować leczenie przedobjawowe. I tu weszły dwa kolejne leki, w tym terapia genowa.
Z czasem zmieniliśmy program leczenia PNH i aHUS: wprowadziliśmy lek kolejnej generacji, który można podawać w dużo większych odstępach czasu, dzięki czemu pacjenci mogą rzadziej dojeżdżać do ośrodka. W programie znalazł się lek drugiej linii dla pacjentów, u których nie było skuteczności leczenia pierwszą linią. Warto zauważyć, że nie jest on w wielu krajach finansowany ze środków publicznych, m.in. w Skandynawii. Dokonaliśmy pozytywnych zmian w leczeniu mukowiscydozy, wrodzonego obrzęku naczynioruchowego. W tym roku udało się też udostępnić m.in. nowy lek w neurofibromatozie, bardzo oczekiwany przez chorych.
Jest wiele hematologicznych chorób rzadkich; obecnie leczymy pacjentów niemal w 100 procentach zgodnie z najnowszymi wskazaniami. Oczywiście, są nowe wyniki badań, stąd pojawiają się kolejne oczekiwania i wyzwania w refundacji i na pewno ich nie zabraknie.
Jeśli chodzi o nowe leki w chorobach rzadkich, to udostępniliśmy ich naprawdę wiele. Zachęcone tym firmy składają kolejne wnioski refundacyjne. W wielu przypadkach jesteśmy krajem referencyjnym w leczeniu chorób rzadkich. Sporo zmieniło się też dzięki środkom z Funduszu Medycznego, z których możemy część innowacyjnych leków sfinansować na pierwsze 2–4 lata. Później, gdy przeanalizowana zostaje efektywność kliniczna i ewentualnie oszacowane koszty, możliwa jest kontynuacja refundacji już w ramach NFZ.
Wiele rzeczy w chorobach rzadkich udało się uporządkować i zmienić przez ten czas, kiedy zajmuje się pan polityką lekową?
Mocno nad tym wszyscy pracowaliśmy; to były nie tylko nowe leki, ale też rozszerzenia programów lekowych, poszerzenie wskazań, zmiana kryteriów włączenia, wyłączenia, jak również, np. w niektórych przypadkach, kwestia wydawania pacjentom leków do domu. W tym roku chcielibyśmy w leczeniu niektórych chorób wprowadzić możliwość podawania leków w domu lub blisko domu pacjenta. Chodzi tu o enzymatyczne terapie zastępcze podawane zwykle raz w tygodniu. Dzieje się tak już w niektórych krajach. Byłaby taka możliwość, że pacjent leczy się w ośrodku specjalistycznym, ale ma podawany lek np. w szpitalu powiatowym czy u lekarza POZ, pod nadzorem ośrodka koordynującego.
Czy Fundusz Medyczny okazał się optymalnym rozwiązaniem procesu refundacyjnego w chorobach rzadkich?
Nie jest on przeznaczony wyłącznie dla chorób rzadkich. Ponieważ jednak leki w chorobach rzadkich są kosztowne i obejmują niewielkie populacje chorych, na pewno część z nich jest możliwa do objęcia refundacją w ramach Funduszu Medycznego.
Co nam daje Fundusz Medyczny? Dał nam to, że jesteśmy jednym z pierwszych państw, które rozpoczyna procedurę refundacyjną danego leku. Mieliśmy sytuację, kiedy lek był zarejestrowany przez EMA w grudniu, a już od września wszedł do refundacji – nigdy wcześniej w Polsce to się nie udało.
W przypadku Funduszu Medycznego to my dajemy propozycję dla firm farmaceutycznych: pokazujemy, że jesteśmy zainteresowani, firmy wiedzą, że mamy chęć objąć lek refundacją. Warunkiem jest to, żeby podmiot zgłosił się i żeby udało się wspólnie wynegocjować cenę. Nie zawsze to jest możliwe; np. teraz mamy dużo wniosków pacjentów o refundację leku w achondroplazji. Preparat w 2022 roku był na liście TLI (technologii lekowych o wysokim stopniu innowacyjności), ale firma do tej pory nie zgłosiła się do nas, by wszcząć procedurę refundacyjną. Przez to nie możemy udostępnić produktu w ramach finansowania ze środków publicznych.
Fundusz Medyczny jest więc taką dodatkową „ścieżką” refundacyjną dla innowacyjnych leków w chorobach rzadkich?
Tak, i ta ścieżka jest dużo szybsza – w przypadku nowoczesnych leków. Firmy nie muszą też składać pełnego wniosku refundacyjnego, co jest dla nich dużo tańsze, gdyż nie zawiera on analiz HTA oraz opłat za wykonanie analizy weryfikacyjnej.
Jak widziałby pan idealny proces refundacyjny w chorobach rzadkich? Czy te dwie ścieżki – zwykła refundacyjna oraz ścieżka w ramach Funduszu Medycznego – są wystarczające? To optymalne rozwiązanie, czy – pana zdaniem – coś powinno jeszcze się zmienić?
Myślę, że nie, gdyż rozdzielanie funduszy na typy leków – np. apteczne, onkologiczne, hematoonkologiczne – nie jest zasadne. Mieliśmy sytuacje, kiedy w programach lekowych był lek oryginalny, a gdy się generyzował, to pojawiały się duże oszczędności. Przeznaczaliśmy je wtedy na leki, które miały bardzo dobre wyniki badań, niezależnie od tego, czy były one we wskazaniach chorób występujących często, czy występujących rzadko. Podstawą była skuteczność leczenia i korzyści kliniczne. Trzeba patrzeć systemowo, co jest istotnego klinicznie, by te leki refundować. Musimy brać pod uwagę leki, które są naprawdę przełomowe i mogą zmienić sytuację pacjentów.
Myślę, że mamy bardzo dobry system w chorobach rzadkich: w przypadku leków innowacyjnych jest możliwość „szybkiej ścieżki” dzięki Funduszowi Medycznemu. Istotna jest też „trzecia ścieżka”, która właśnie się pojawiła: chodzi o leki o ugruntowanej skuteczności i standardach postępowania, dla których nigdy nie został złożony wniosek refundacyjny i minął im okres wyłączności rynkowej. Będzie można je oceniać na skutek wszczęcia z urzędu przez ministra zdrowia z inicjatywy towarzystw naukowych czy konsultantów krajowych. Żeby lek trafił na tę listę, musi mieć wskazanie zarejestrowane – to podstawa wnioskowania o refundację.
Plan dla Chorób Rzadkich skończył się wraz z końcem 2023 roku. Jak oceniłby pan to, co udało się zrobić? I co pozostało jeszcze do zrobienia?
Jeśli chodzi o część lekową, za którą odpowiadam, to jej głównym celem było zwiększenie dostępności leków w chorobach rzadkich. Ta dostępność bardzo mocno się poprawiła. W Planie nie było przeznaczonych dodatkowych środków na finasowanie leków, są one finansowane z ogólnego budżetu NFZ i z Funduszu Medycznego.
Nie został do końca wypełniony postulat stosowania tzw. analizy wielokryterialnej w stosunku do chorób rzadkich. Jednak w przypadku istotności leczenia próg trzykrotności PKB na osobę może być przekraczany za zgodą ministra zdrowia; i tak się dzieje. Za każdym razem staramy się o inne podejście do chorób rzadkich niż do chorób występujących przewlekle.
Pacjenci pytają, kiedy pojawi się nowy Plan, na kolejne lata?
Plan dla Chorób Rzadkich na kolejne lata był przygotowywany jako przedłużenie wcześniejszego. Wydaje się, że z pewnymi zmianami zostanie on zaakceptowany. Rozmawialiśmy ze stowarzyszeniami pacjentów, które oczekują w tym zakresie połączenia działań sektora zdrowotnego i sektora opieki społecznej – to bardzo ważny temat, jednak uzależniony nie tylko od nas. Potem Plan musi przejść akceptację Rady Ministrów; sądzę jednak, że uda się to w miarę pilnie zrobić.
Co sądzi pan o stworzeniu Centrum Chorób Rzadkich jako miejsca koordynacji w oddziałach referencyjnych?
Centra kompetencyjne de facto już powstały lub tworzą się w jednostkach, które zajmują się leczeniem i opieką nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Nie były one nazwane centrami chorób rzadkich, jednak realizowały te zadania. Jest wiele takich ośrodków w Polsce, z których każdy specjalizuje się w pewnych zadaniach.
Czy ośrodki referencyjne będą w pewien sposób specjalnie finansowane ze względu na trudności w diagnostyce i opiece koordynowanej nad pacjentami?
Bardzo mocno nad tym pracowaliśmy. W Ambulatoryjnej Opiece Specjalistycznej zrobiliśmy nowe produkty rozliczeniowe, jak kompleksowa ocena genetyczna w przypadku występowania rzadkiej choroby genetycznej; kompleksowa ocena specjalistyczna u pacjenta z chorobą rzadką. Jest też przygotowane przez AOTMiT wzmocnienie produktów rozliczeniowych w szpitalach, które są jednostkami referencyjnymi w chorobach rzadkich, by ośrodki były zainteresowane opieką nad pacjentami, a pacjenci zyskali w nich pomoc.
Choroby rzadkie pozostają w centrum zainteresowań Ministerstwa Zdrowia?
Naszym celem jest zapewnienie wszystkim pacjentom adekwatnej opieki – niezależnie, czy mają oni chorobę rzadką, czy populacyjną. Jeśli jednak chodzi o prace w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji MZ, to choroby rzadkie, wraz z hematoonkologią, stanowią ok. połowę wskazań, jakimi się zajmujemy. Dużo nowych terapii w chorobach rzadkich czeka na proces refundacyjny. Pracujemy nad procedurami, które są dostępne, by pacjenci zyskali skuteczne leczenie.
Rozmawiali: Katarzyna Pinkosz i Paweł Kruś