Rozmowa z prof. Piotrem Czauderną, pierwszym prezesem Agencji Badań
Medycznych.
Do pierwszego konkursu na niekomercyjne badania kliniczne ogłoszonego przez ABM zostało zgłoszonych 77 projektów na łączną sumę ponad 1,3 mld zł. Skąd tak duże zainteresowanie? Czasu na złożenie wniosków nie było wiele.
Tak duże zainteresowanie konkursem jest dowodem na to, jak bardzo potrzebne było utworzenie Agencji Badań Medycznych. Liczba złożonych wniosków w tak krótkim czasie (2 miesiące) pokazuje, że potrzeba istnienia ABM jest ogromna. To duży sukces, nie tylko agencji, ale przede wszystkim polskiego środowiska naukowego. Zobaczymy, jak wiele wniosków przejdzie ocenę formalną, jak ułoży się ich ranking, a także które wnioski zostaną ocenione najlepiej i otrzymają dofinansowanie.
Najdroższy ze złożonych wniosków opiewał na ponad 73 mln zł, czyli na ? pieniędzy zaplanowanych na cały konkurs. Takimi środkami finansowymi nie operują nawet projekty europejskie. To dla nas wskazówka na przyszłość, aby w kolejnych konkursach ograniczyć dopuszczalną wartość wniosku, ponieważ nie stać nas na finansowanie aż tak drogich projektów. Nie chodzi o to, by zrealizować tylko jedno badanie, ważne jest, by pojawił się jakościowy i ilościowy skok liczby niekomercyjnych badań klinicznych.
Projekty, które zwyciężą, zostaną sfinansowane w całości?
Tak, pod warunkiem że ich koszty są realne. Oczywiście będziemy to sprawdzać. Wnioski będziemy teraz weryfikować pod względem formalnym, a później merytorycznie ocenią je eksperci w danych dziedzinach ? np. projekty kardiologiczne będą oceniać kardiolodzy, onkologiczne ? onkolodzy. Ostateczne wyniki, który projekt zostanie dofinansowany, poznamy za mniej więcej 3 miesiące.
Wnioski w pierwszym konkursie mogły dotyczyć pediatrii, neonatologii, onkologii, kardiologii, neurologii, hematologii i radioterapii. Czego dotyczył najdroższy projekt?
Najdroższy wniosek był z dziedziny kardiologii. Zdecydowanie najwięcej wniosków dotyczyło onkologii i kardiologii (ponad 70 proc.).
ABM istnieje od kilku miesięcy. Co już się udało i jakie są plany na przyszłość?
Najważniejszym celem powstania ABM było stworzenie warunków do realizacji niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce. Badania niekomercyjne są prowadzone z inicjatywy badaczy; ich organizatorem, czyli tzw. sponsorem badania, może być np. szpital lub uczelnia medyczna. Mają one na celu poszerzenie wiedzy, poprawę metod terapeutycznych, wybór optymalnego sposobu leczenia dzięki porównaniu nowej terapii z uznawaną za standard. Obecnie badania niekomercyjne to zaledwie ok. 2 proc. badań klinicznych wykonywanych w Polsce. Chcielibyśmy, by za kilka lat było ich 20, a może nawet 30, 40 proc. ? tak jak to jest w krajach Europy Zachodniej.
Oprócz stworzenia warunków do realizacji niekomercyjnych badań klinicznych będziemy skupiać się na budowie Centrów Wsparcia Badań Klinicznych, czyli ośrodków, które będą pomagały badaczom projektować badania i uzyskiwać granty. Chcemy też przeprowadzać szkolenia personelu w tym zakresie. W przyszłym roku planujemy kolejne konkursy na niekomercyjne badania kliniczne, również w obszarach nielekowych, dotyczące technologii, wyrobów medycznych czy procedur. Ważny jest dla nas również obszar nowoczesnych, zaawansowanych terapii, tzw. Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), czyli indywidualnie dopasowywanych do pacjenta, jak terapia genowa czy terapie limfocytami CAR -T. Chcielibyśmy, by takie terapie były tworzone też w Polsce, a nie tylko kupowane od zagranicznych firm farmaceutycznych, jest to bowiem znacznie tańsze.
Chcielibyśmy również wykonywać badania populacyjne, które są bardzo ważne ze względu na politykę zdrowotną. Powinny one dotyczyć np. czynników ryzyka zdrowotnego w Polsce, sposobu odżywiana się czy trybu życia.
ABM chce, by w Polsce było prowadzonych więcej badań klinicznych, zarówno komercyjnych, jak i niekomercyjnych, tymczasem zdarza się, że pacjenci mają obawy co do brania udziału w badaniach klinicznych. Jak ich przekonać, że są bezpieczne?
Chcemy stworzyć platformę edukacyjną o roboczej nazwie ?Pacjent w badaniach?. Pacjenci będą mogli dowiedzieć się z niej, czym są badania kliniczne, na czym polegają, jak wyglądają, a także co oznaczają takie definicje jak ?sponsor?, ?zdarzenia niepożądane? itp. W przyszłości mogliby także samodzielnie wyszukiwać badania, do których mogą się kwalifikować. Paradoksalnie nie jest to proste i wymaga zmiany obecnego stanu prawnego. Chciałbym, aby ta platforma ruszyła jak najszybciej. Mam nadzieję, że stanie się to już w pierwszym kwartale przyszłego roku.
Skoro są działania niepożądane, to pojawia się pytanie o bezpieczeństwo i o to, czy pacjent powinien obawiać się udziału w badaniach klinicznych?
Pewne ryzyko zawsze istnieje, przy każdym badaniu, ale przecież pewne ryzyko dotyczy także niemal każdego stosowanego leczenia. Samo pojęcie ?badanie? zakłada, że nie wiemy, jaki będzie jego skutek i czy nowa metoda okaże się lepsza od standardowej. W niektórych badaniach (szczególnie tych wczesnych faz) są nowe leki, jeszcze niesprawdzone; natomiast na ogół dostają je pacjenci, którym medycyna nie ma już nic do zaoferowania. Udział w badaniu nowego leku jest dla nich szansą.
W przypadku klasycznych badań tzw. fazy trzeciej, w których porównuje się nową terapię z poprzednią, nie ma raczej obaw co do bezpieczeństwa leczenia, ponieważ porównuje się jedynie jego skuteczność, choć naturalnie monitorowane są wszystkie zdarzenia niepożądane. Najczęściej nowa terapia okazuje się lepszą, jednak zdarzają się sytuacje, w których poprzedni standard okazuje się lepszy od nowości. Pewna niewiadoma w badaniu klinicznym zawsze występuje, aczkolwiek dla pacjenta wartość płynie też z bardzo dokładnego sposobu monitorowania przebiegu leczenia: pacjent jest poddany dużo bardziej szczegółowej kontroli niż w przypadku standardowych terapii. Oczywiście jeśli okazuje się, że badanie trzeciej fazy generuje poważne skutki uboczne albo nowa terapia jest nieskuteczna, to jest ono wstrzymywane, ale takie sytuacje zdarzają się rzadko. Jest to zresztą dokładnie monitorowane przez cały czas trwania badania. Zwykle, gdy rozpoczyna się badanie kliniczne, to przekonanie, że ma ono sens, jest oparte na wcześniejszych analizach, badaniach na zwierzętach lub liniach komórkowych. Zazwyczaj udział w badaniach wiąże się z szansą pacjenta na poprawę zdrowia.
Rozmawiała Katarzyna Pinkosz