DOŁĄCZ DO SUBSKRYBENTÓW

NEWSLETTERA

Medycyna personalizowana: terapia szyta na miarę

Podziel się treścią:

 

– Finansowanie nowoczesnych terapii wymaga wielu analiz finansowych, jak również klinicznych, żeby „nie wylać dziecka z kąpielą” – podkreśla dr hab. n. med. Beata Jagielska, dyrektor Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie, w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską

Jakie są największe różnice pomiędzy tradycyjnym leczeniem onkologicznym a medycyną personalizowaną?

Medycyna personalizowana jest w tej chwili bardzo szerokim pojęciem, jej definicję możemy zawrzeć właściwie w kilku słowach: terapia dla danego pacjenta w danym czasie i w określonym momencie choroby. Początki terapii personalizowanej wywodzą się z terapii lekowej, którą definiowaliśmy jako lek dla danego chorego, według określonej dawki i czasu ukierunkowany na określone nieprawidłowości molekularne/genetyczne. Z tego postępowania wywodzi się terapia agnostyczna.

Która oznacza, że…

Że w określonych sytuacjach klinicznych podejmujemy leczenie z powodu nie konkretnego rozpoznania, np. raka piersi, raka płuca czy raka jelita grubego, tylko ukierunkowane na określoną nieprawidłowość molekularną. Najważniejszym elementem tego działania jest zdiagnozowanie określonej nieprawidłowości molekularnej w komórce nowotworowej, po czym zastosowanie leku, który będzie miał ukierunkowane działanie na taką nieprawidłowość. Takie postępowanie zmieniło oblicze onkologii, dzięki czemu w wielu przypadkach mamy już do czynienia z chorobą przewlekłą. Jest to przełom, który dokonał się w tej dziedzinie.

Obecnie o medycynie personalizowanej możemy mówić w szerszym kontekście nie tylko jako o terapii, ale generalnie o wszystkich działaniach ukierunkowanych na pacjenta – również organizacyjnych i systemowych. To niezbędne, ponieważ wielokrotnie nowoczesne terapie wymagają edukowania nie tylko lekarzy, ale przede wszystkim pacjentów. Pamiętajmy, że nowoczesne terapie nie zawsze możemy wprowadzić do ośrodków o niższym poziomie referencyjności, musimy jednak pacjentom z tych ośrodków zapewnić do nich dostęp – i dlatego konieczne jest działanie organizacyjne. Powinniśmy również myśleć o finansowaniu, bo terapie nowoczesne, genetyczne, są bardzo drogie. Finansowanie zaczyna się więc od pytania, kto z tych terapii skorzysta: kilku pacjentów czy może kilkuset? Czy finansując drogie terapie, nie zabraknie środków na terapie standardowe? Wymaga to wielu analiz finansowych, niezbędna jest ocena efektywności kosztowej. System musi tak funkcjonować, żeby były w nim pieniądze zarówno na terapie innowacyjne, jak i standardowe.

Jakie korzyści odnoszą pacjenci z terapii personalizowanych?

Nie ma wątpliwości, że wprowadzenie do praktyki klinicznej terapii personalizowanych poprawiło rokowanie w wielu nowotworach, przykładowo u chorych na raka płuca, jelita grubego czy czerniaka. Poprawie uległ również komfort leczenia, bo są to terapie niejednokrotnie o bardziej akceptowalnym profilu toksyczności. Często ten rodzaj leczenia może się odbywać w warunkach domowych, co oznacza, że terapia ukierunkowana molekularnie jest dla pacjenta o wiele bardziej przyjazna.

Pamiętajmy jednak, że nie możemy mówić o medycynie personalizowanej bez obszaru diagnostycznego; wprowadzenie nowoczesnych leków wymusiło na systemie odpowiednie rozwiązania z zakresu diagnostyki. W tym miejscu pragnę przypomnieć rolę Polskiej Koalicji Medycyny Personalizowanej, której przez wiele lat miałam przyjemność być prezesem. W jej działanie zaangażowanych było wielu ekspertów z obszaru finansów, systemu ochrony zdrowia, ekspertów klinicznych i diagnostów. Dzięki ich pracy udało nam się w 2016 roku przedstawić projekt nowego finansowania diagnostyki molekularnej/genetycznej Narodowemu Funduszowi Zdrowia.

Od 2017 roku mamy już zasady finansowania diagnostyki molekularnej oraz genetycznej w Polsce. Stało się to punktem zwrotnym w myśleniu o diagnostyce jako o elemencie, który powinien być finansowany w momencie wprowadzania programów lekowych, ponieważ bez tego nie jesteśmy w stanie prawidłowo zakwalifikować pacjenta do leczenia. Żeby dobrze leczyć, musimy wiedzieć, którego pacjenta mamy leczyć. W przypadku medycyny molekularnej to już nie jest wykonanie badania obrazowego, ale zastosowanie nowoczesnych technologii diagnostycznych, często w oparciu NGS-y, czyli sekwencjonowanie najnowszej generacji.

Co nam daje taka wiedza?

Stwierdzenie obecności lub nieobecności określonej nieprawidłowości molekularnej ma dla pacjenta dwojakie znaczenie. Po pierwsze sprawdzamy, czy istnieje nieprawidłowość molekularna/genetyczna, dla której możemy wdrożyć odpowiednią terapię. Drugie to znaczenie prognostyczne; obecność niektórych nieprawidłowości daje nam odpowiedź na pytanie, czy pacjent może mieć lepsze, czy też gorsze rokowania. Np. obecność mutacji w genach BRCA1 i BRCA2 wiąże się ze zwiększonym ryzykiem zachorowania na raka jajnika, piersi oraz prostaty, ich obecność wskazuje więc na konieczność objęcia obserwacją rodziny pacjentki/pacjenta.

Od wielu lat w naszym instytucie działa Centrum Onkologii Precyzyjnej, gdzie leczymy pacjentów w sposób nowoczesny, uwzględniając nieprawidłowości molekularne, genetyczne. W planach mamy wprowadzenie konsyliów molekularnych. W naszych strukturach od 2017 roku funkcjonuje także Oddział Badań Wczesnych Faz, w którym rozwijamy terapię agnostyczną; w momencie, kiedy pacjent zakończy standardowe leczenie, a znajdziemy u niego pewne nieprawidłowości molekularne, zastanawiamy się, czy jest możliwość zastosowania takiej formy leczenia. Trzeba bowiem mieć świadomość, że badania genetyczne to nie są zwykłe badania – prowadzą je wykwalifikowani eksperci z doświadczeniem w diagnostyce molekularnej.

Czy u każdego pacjenta onkologicznego badania genetyczne wykonywane są automatycznie?

Wszystko zależy od rozpoznania i sytuacji klinicznej. Przykładowo, jeśli pacjent znajduje się we wczesnym zaawansowaniu raka płuca, to przede wszystkim poddawany jest terapii z intencją wyleczenia np. leczeniu operacyjnemu czy radioterapii. Dopiero w przypadku wyższych stopni zaawansowania diagnozujemy pacjenta molekularnie.

Wspomniała pani wcześniej, że medycyna personalizowana narzuca konieczność edukowania lekarzy oraz pacjentów. Opowiedzmy o tym.

Pacjent powinien wiedzieć, jakie ma możliwości diagnostyczne oraz terapeutyczne, natomiast badania zawsze inicjuje lekarz prowadzący na podstawie rozpoznania, wyników badań i rozmowy z pacjentem. Chorzy na nowotwór, szczególnie kiedy choroba się rozwija, wymagają wsparcia, zwłaszcza że w przypadku leczenia paliatywnego medycyna personalizowana raczej nie spowoduje, że choroba ustąpi raz na zawsze. Medycyna personalizowana rzeczywiście ma wysoką skuteczność, ale nie możemy mówić, że jest to leczenie radykalne. Nie można też pominąć powikłań po leczeniu, choć w przypadku terapii innowacyjnych działań niepożądanych jest mniej i są one bardziej przez pacjentów akceptowane.

Spójrzmy na chwilę w przyszłość medycyny personalizowanej. Jak pani sądzi, czego można spodziewać się w najbliższych latach? Czeka nas przełom w tej dziedzinie? Które obszary medycyny personalizowanej będą rozwijać się najszybciej?

Myślę, że na pewno będą rozwijać się terapie lekowe; mamy coraz więcej zdiagnozowanych nieprawidłowości molekularnych, o których w ubiegłych latach wiedzieliśmy, że istnieją, ale nie mieliśmy na nie odpowiednich terapii, podczas gdy w tej chwili te terapie już są dostępne. Oznacza to, że potrafimy przygotować optymalną strategię postępowania dla danego pacjenta. Rozwija się również obszar terapii komórkowej, czego przykładem jest terapia CAR-T wykorzystująca zmodyfikowane (chimeryczne) limfocyty T czy oparta o limfocyty naciekające guz – TIL. Dostęp do tej ostatniej jest jeszcze w Polsce ograniczony, to się jednak będzie zmieniać – nasz instytut prowadzi badania w tym kierunku. Jest to dla nas bardzo ważny element badań translacyjnych, których głównym celem jest przeniesienie najnowszych odkryć z poziomu nauk podstawowych do poziomu zastosowania klinicznego w terapii pacjentów.

Jeśli chodzi o przyszłość terapii personalizowanej, nie zapominajmy o radioterapii precyzyjnej – radioterapii adaptacyjnej, czyli o zastosowaniu takich metod radioterapii, które umożliwiają bardzo precyzyjne podanie dawki promieniowania w guzie nowotworowym przy maksymalnej ochronie zdrowych narządów i tkanek. Powoduje to, że wiązka promieniowania trafi idealnie w cel przy zmniejszeniu działań ubocznych z oszczędzeniem narządów krytycznych – przede wszystkim okolicy serca czy w obszarze narządów głowy i szyi.

Chirurgia może być precyzyjna?

Oczywiście. Rozwija się robotyka, choć akurat na to patrzę bardzo ostrożnie, ponieważ nie jest to metoda, którą możemy stosować wszędzie i nie u każdego pacjenta, wymaga bowiem ogromnego doświadczenia. Jest jednak jedna dziedzina, o której zapominamy, fascynując się robotyką czy radioterapią – endoskopia zabiegowa, która w ostatnich latach rozwinęła się bardzo dynamicznie. Oczywiście endoskopia nie zastąpi chirurga, ale może z nim współpracować. W tym przypadku mówimy nie tylko o bardzo precyzyjnej diagnostyce endoskopowej – tzn. o rozpoznaniu szczególnie trudnych lokalizacji nowotworów jak nowotwory trzustki czy przewodu pokarmowego – ale również o części zabiegowej. Dzięki endoskopii zabiegowej będziemy w stanie jeszcze precyzyjniej usunąć zmiany nowotworowe.

We wrześniu 2021 roku po raz pierwszy w Polsce i w Europie doszło do usunięcia zmiany nowotworowej właśnie drogą endoskopową, był to spektakularny zabieg. Myślę w tym momencie o prof. Michale F. Kamińskim oraz prof. Jarosławie Regule, którzy rozwijają w naszym instytucie endoskopię zabiegową i są ekspertami światowej klasy. Przed nami jest utworzenie Centrum Endoskopii Zabiegowej, w którym nie tylko będziemy zajmować się diagnostyką i terapią, ale także edukacją oraz szkoleniami. Na pewno będziemy kontynuować współpracę endoskopistów z chirurgami. Nie ma wątpliwości, że w onkologii w sformułowanie „medycyna precyzyjna” wpisuje się wiele dziedzin.

1995: od tego roku dyr. Beata Jagielska związana jest Narodowym Instytutem Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowym Instytutem Badawczym, zaczynając karierę zawodową jako asystent w Klinice Nowotworów Głowy i Szyi

Ewa Podsiadły-Natorska
Ewa Podsiadły-Natorskahttp://www.epnatorska.pl
Dziennikarka medyczna, redaktor prowadząca swiatlekarza.pl, pisarka. Ukończyła polonistykę o specjalności redaktorsko-medialnej na UMCS w Lublinie. Poza Światem Lekarza jej artykuły można przeczytać przede wszystkim w Wirtualnej Polsce i portalu Hello Zdrowie. Laureatka nagród i wyróżnień: w konkursie Dziennikarz Medyczny Roku 2022 w kategorii Internet, wyróżnienie w konkursie Dziennikarz Medyczny Roku 2021 w kategorii Internet, nagroda Zdrowe Pióro 2021 za artykuły dotyczące profilaktyki grypy w kategorii Internet, wyróżnienie w kategorii Choroby Serca w konkursie dla dziennikarzy medycznych Kryształowe Pióra 2021, dwukrotne wyróżnienie w kategorii Nowotwór w konkursie Kryształowe Pióra 2021 i 2020. Należy do Stowarzyszenia Dziennikarze dla Zdrowia oraz Dziennikarskiego Klubu Promocji Zdrowia.

Więcej od autora

Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

ŚWIAT LEKARZA i ŚWIAT LEKARZA 3D w Twojej skrzynce mailowej: