Więcej

    Mukowiscydoza – nowe wyzwania

    Relacja z XX-ej Konferencji Naukowo-Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy

    W dniach 3-5 września 2021 roku odbyła się konferencja Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy pt. „Mukowiscydoza – nowe wyzwania” dotycząca dotychczasowych osiągnieć, obecnej sytuacji pacjentów i perspektyw leczenia najczęściej występującej choroby rzadkiej – mukowiscydozy.

    W wydarzeniu wzięło udział 280 ekspertów i klinicystów z ośrodków medycznych z całej Polski. Program konferencji poświęcony był wielodyscyplinarnym zagadnieniom opieki nad chorymi na mukowiscydozę, za szczególnym uwzględnieniem dwóch tematów: przełomowych terapii mukowiscydozy modulatorami wpływającymi na wadliwe białko CFTR, stanowiące przyczynę tej choroby oraz wyzwaniom, jakie niosą bakteryjne i grzybicze zakażenia płuc u pacjentów
    z mukowiscydozą.

    Kliniczna wartość terapii modulatorami CFTR i jej wpływ na jakość życia pacjentów z mukowiscydozą  była wielokrotnie podkreślana przez prelegentów. Wielu referowało osobiste doświadczenia z prowadzenia leczenia chorych modulatorami CFTR. Dr Wojciech Skorupa z warszawskiego Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc podkreślił przełomowy charakter modulatorów CFTR, wskazując na bardzo pozytywne wyniki badań i wynikającą z relacji pacjentów radykalną poprawę jakości ich życia. Dr med. Katarzyna Walicka-Serzysko z Kliniki Mukowiscydozy IMiD – Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym zwróciła uwagę na spektakularny przyrost masy ciała uzyskany dzięki tej terapii. Dr Adam Słowikowski z Centrum Medycznego w Karpaczu przedstawił wyniki badań leczenia przyczynowego dzieci akcentujące istotną różnicę w stanie zdrowia małych pacjentów. W swoim wystąpieniu położył również nacisk na brak refundacji dla terapii kombinowanej iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor, która mogłaby przynieść korzyść dla większości chorych na mukowiscydozę.

    W Polsce refundowana jest wyłącznie terapia iwakaftorem, do której kwalifikuje się jedynie około 10 pacjentów. Występująca gościnnie dr Aleksandra Kowalik ze Szpitala Uniwersyteckiego Karolinska w Sztokholmie przedstawiła sytuację pacjentów w Szwecji zaznaczając, że refundowane leki i skuteczne leczenie umożliwiają kontynuację aktywności zawodowej pacjentów. Dr Kowalik podkreśliła także ogromne znaczenie aktywności fizycznej w życiu chorych na mukowiscydozę,

    Prof. Dorota Sands zwracając uwagę na to, że w /…/ nowej erze modulatorów przebieg choroby zmienia się w bardzo szybkim tempie, podkreślała konieczność tworzenia wyspecjalizowanych ośrodków leczenia z interdyscyplinarnym zespołem lekarzy. Wielonarządowy charakter mukowiscydozy i perspektywa dłuższego życia pacjentów dzięki leczeniu modulatorami stawia przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami nowe wyzwania, w tym możliwość planowania rodziny, radzenie sobie
    z chorobami współistniejącymi a także aspekt dotyczący opieki  geriatrycznej w przyszłości. Prof. Sands podkreśliła także, że niezwykle ważnym, postulowanym elementem zmian w leczeniu mukowiscydozy są: prawidłowo wyceniona opieka zdalna, którą lekarze zamierzają kontynuować jako pomostowanie pomiędzy wizytami osobistymi również po pandemii COVID-19 oraz pilny dostęp do leków przyczynowych. 

    Bardzo trudny problem powszechnych bateryjnych i grzybiczych infekcji pulmonologicznych u pacjentów z mukowiscydozą był drugim wiodącym tematem konferencji. Dr med. Patrycja Mensah-Glanowska z Katedry i Kliniki Hematologii UJ Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie przedstawiła pozytywne wyniki badań innowacyjną terapią izawukonazolem na grupie pacjentów hematologicznych oraz zwróciła uwagę na korzystny profil toksyczności preparatu. Zgodnie z zasadą wielodyscyplinarnego podejścia do leczenia mukowiscydozy, panel poświęcony wyzwaniom wynikającym z zastosowania  terapii przyczynowej zebrał specjalistów z różnych obszarów medycyny: ginekologii, dietetyki, onkologii, pulmonologii i transplantologii. Eksperci pochylili się m.in. nad kwestią diety pacjentów wracających do zdrowia dzięki przełomowym lekom przyczynowym oraz potrzebą uświadamiania pacjentom zmian zachodzących w ich organizmie i znaczenia kontynuowania przez nich leczenia objawowego oraz stosowania enzymów trzustkowych. Pojawiło się także zagadnienie zdrowia psychicznego i trudności związanych z orzeczeniem o niepełnosprawności w trakcie leczenia modulatorami CFTR. Zmiany systemowe choć są niezbędne do poprawy zdrowia
    i jakości życia pacjentów to nie wszystko. Konferencja podkreśliła istotne wyzwania stojące przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami, ale również nadzieję na istotną poprawę stanu zdrowia i jakości życia związanych z  dostępem polskich pacjentów do leków wymierzonych w przyczynę choroby,  zmieniających jej śmiertelnej oblicze w chorobę przewlekłą.

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img

    Najnowsze artykuły

    Pierwsze Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny: Uzyskaliśmy 6 600 zł na stypendia dla młodych naukowców!

    Podczas koncertu Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny miała miejsce niezwykła aukcja na rzecz II stypendium naukowego Nagrody Zaufania Złoty OTIS. Gości oczarowały pięknie arie w...

    Szkoła, gmina, system – partnerstwo przeciw epidemii otyłości i cukrzycy

    Podczas konferencji prasowej, która odbyła się 22 czerwca br., zaprezentowany został raport Cities Changing Diabetes (CCD). To tzw. raport otwarcia programu w Polsce. Szkoła,...

    Koniec roku szkolnego. Zbadaj wzrok dziecka

    Końcówka czerwca to dla dzieci koniec roku szkolnego i długo wyczekiwany początek wakacji. Zanim jednak na dobre rozpoczniemy błogie lenistwo, warto sprawdzić kondycję wzroku...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D