Więcej

    Mukowiscydoza – nowe wyzwania

    Relacja z XX-ej Konferencji Naukowo-Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy

    W dniach 3-5 września 2021 roku odbyła się konferencja Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy pt. „Mukowiscydoza – nowe wyzwania” dotycząca dotychczasowych osiągnieć, obecnej sytuacji pacjentów i perspektyw leczenia najczęściej występującej choroby rzadkiej – mukowiscydozy.

    W wydarzeniu wzięło udział 280 ekspertów i klinicystów z ośrodków medycznych z całej Polski. Program konferencji poświęcony był wielodyscyplinarnym zagadnieniom opieki nad chorymi na mukowiscydozę, za szczególnym uwzględnieniem dwóch tematów: przełomowych terapii mukowiscydozy modulatorami wpływającymi na wadliwe białko CFTR, stanowiące przyczynę tej choroby oraz wyzwaniom, jakie niosą bakteryjne i grzybicze zakażenia płuc u pacjentów
    z mukowiscydozą.

    Kliniczna wartość terapii modulatorami CFTR i jej wpływ na jakość życia pacjentów z mukowiscydozą  była wielokrotnie podkreślana przez prelegentów. Wielu referowało osobiste doświadczenia z prowadzenia leczenia chorych modulatorami CFTR. Dr Wojciech Skorupa z warszawskiego Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc podkreślił przełomowy charakter modulatorów CFTR, wskazując na bardzo pozytywne wyniki badań i wynikającą z relacji pacjentów radykalną poprawę jakości ich życia. Dr med. Katarzyna Walicka-Serzysko z Kliniki Mukowiscydozy IMiD – Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym zwróciła uwagę na spektakularny przyrost masy ciała uzyskany dzięki tej terapii. Dr Adam Słowikowski z Centrum Medycznego w Karpaczu przedstawił wyniki badań leczenia przyczynowego dzieci akcentujące istotną różnicę w stanie zdrowia małych pacjentów. W swoim wystąpieniu położył również nacisk na brak refundacji dla terapii kombinowanej iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor, która mogłaby przynieść korzyść dla większości chorych na mukowiscydozę.

    W Polsce refundowana jest wyłącznie terapia iwakaftorem, do której kwalifikuje się jedynie około 10 pacjentów. Występująca gościnnie dr Aleksandra Kowalik ze Szpitala Uniwersyteckiego Karolinska w Sztokholmie przedstawiła sytuację pacjentów w Szwecji zaznaczając, że refundowane leki i skuteczne leczenie umożliwiają kontynuację aktywności zawodowej pacjentów. Dr Kowalik podkreśliła także ogromne znaczenie aktywności fizycznej w życiu chorych na mukowiscydozę,

    Prof. Dorota Sands zwracając uwagę na to, że w /…/ nowej erze modulatorów przebieg choroby zmienia się w bardzo szybkim tempie, podkreślała konieczność tworzenia wyspecjalizowanych ośrodków leczenia z interdyscyplinarnym zespołem lekarzy. Wielonarządowy charakter mukowiscydozy i perspektywa dłuższego życia pacjentów dzięki leczeniu modulatorami stawia przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami nowe wyzwania, w tym możliwość planowania rodziny, radzenie sobie
    z chorobami współistniejącymi a także aspekt dotyczący opieki  geriatrycznej w przyszłości. Prof. Sands podkreśliła także, że niezwykle ważnym, postulowanym elementem zmian w leczeniu mukowiscydozy są: prawidłowo wyceniona opieka zdalna, którą lekarze zamierzają kontynuować jako pomostowanie pomiędzy wizytami osobistymi również po pandemii COVID-19 oraz pilny dostęp do leków przyczynowych. 

    Bardzo trudny problem powszechnych bateryjnych i grzybiczych infekcji pulmonologicznych u pacjentów z mukowiscydozą był drugim wiodącym tematem konferencji. Dr med. Patrycja Mensah-Glanowska z Katedry i Kliniki Hematologii UJ Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie przedstawiła pozytywne wyniki badań innowacyjną terapią izawukonazolem na grupie pacjentów hematologicznych oraz zwróciła uwagę na korzystny profil toksyczności preparatu. Zgodnie z zasadą wielodyscyplinarnego podejścia do leczenia mukowiscydozy, panel poświęcony wyzwaniom wynikającym z zastosowania  terapii przyczynowej zebrał specjalistów z różnych obszarów medycyny: ginekologii, dietetyki, onkologii, pulmonologii i transplantologii. Eksperci pochylili się m.in. nad kwestią diety pacjentów wracających do zdrowia dzięki przełomowym lekom przyczynowym oraz potrzebą uświadamiania pacjentom zmian zachodzących w ich organizmie i znaczenia kontynuowania przez nich leczenia objawowego oraz stosowania enzymów trzustkowych. Pojawiło się także zagadnienie zdrowia psychicznego i trudności związanych z orzeczeniem o niepełnosprawności w trakcie leczenia modulatorami CFTR. Zmiany systemowe choć są niezbędne do poprawy zdrowia
    i jakości życia pacjentów to nie wszystko. Konferencja podkreśliła istotne wyzwania stojące przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami, ale również nadzieję na istotną poprawę stanu zdrowia i jakości życia związanych z  dostępem polskich pacjentów do leków wymierzonych w przyczynę choroby,  zmieniających jej śmiertelnej oblicze w chorobę przewlekłą.

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    Najnowsze artykuły

    Prof. Małgorzata Lelonek: Leczenie niewydolności serca w świetle najnowszych wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego i najnowszych wyników badań

    W najnowszych wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego pojawiło się wiele nowości. Najważniejsze jest nowe podejście do farmakoterapii pacjentów z niewydolnością serca i obniżoną frakcją wyrzutową...

    Europejskie wytyczne dotyczące prewencji chorób układu sercowo-naczyniowego w praktyce lekarskiej

    Wydane podczas tegorocznego Kongresu Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego wytyczne dotyczące prewencji chorób układu sercowo-naczyniowego w praktyce klinicznej są już 7. edycją tego dokumentu – pierwsze...

    Zalecenia 2021 Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego dotyczące stymulacji serca i terapii resynchronizującej

    Tegoroczny dokument ESC dotyczący stałej stymulacji i resynchronizacji serca ukazuje się 8 lat po poprzednich zaleceniach. Był on zatem oczekiwany, ale nie jest zaskakujący...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D