Partner
Partner
Więcej

    Mukowiscydoza ? nowe wyzwania

    Relacja z XX-ej Konferencji Naukowo-Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy

    W dniach 3-5 września 2021 roku odbyła się konferencja Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy pt. ?Mukowiscydoza ? nowe wyzwania? dotycząca dotychczasowych osiągnieć, obecnej sytuacji pacjentów i perspektyw leczenia najczęściej występującej choroby rzadkiej ? mukowiscydozy.

    W wydarzeniu wzięło udział 280 ekspertów i klinicystów z ośrodków medycznych z całej Polski. Program konferencji poświęcony był wielodyscyplinarnym zagadnieniom opieki nad chorymi na mukowiscydozę, za szczególnym uwzględnieniem dwóch tematów: przełomowych terapii mukowiscydozy modulatorami wpływającymi na wadliwe białko CFTR, stanowiące przyczynę tej choroby oraz wyzwaniom, jakie niosą bakteryjne i grzybicze zakażenia płuc u pacjentów
    z mukowiscydozą.

    Kliniczna wartość terapii modulatorami CFTR i jej wpływ na jakość życia pacjentów z mukowiscydozą  była wielokrotnie podkreślana przez prelegentów. Wielu referowało osobiste doświadczenia z prowadzenia leczenia chorych modulatorami CFTR. Dr Wojciech Skorupa z warszawskiego Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc podkreślił przełomowy charakter modulatorów CFTR, wskazując na bardzo pozytywne wyniki badań i wynikającą z relacji pacjentów radykalną poprawę jakości ich życia. Dr med. Katarzyna Walicka-Serzysko z Kliniki Mukowiscydozy IMiD – Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym zwróciła uwagę na spektakularny przyrost masy ciała uzyskany dzięki tej terapii. Dr Adam Słowikowski z Centrum Medycznego w Karpaczu przedstawił wyniki badań leczenia przyczynowego dzieci akcentujące istotną różnicę w stanie zdrowia małych pacjentów. W swoim wystąpieniu położył również nacisk na brak refundacji dla terapii kombinowanej iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor, która mogłaby przynieść korzyść dla większości chorych na mukowiscydozę.

    W Polsce refundowana jest wyłącznie terapia iwakaftorem, do której kwalifikuje się jedynie około 10 pacjentów. Występująca gościnnie dr Aleksandra Kowalik ze Szpitala Uniwersyteckiego Karolinska w Sztokholmie przedstawiła sytuację pacjentów w Szwecji zaznaczając, że refundowane leki i skuteczne leczenie umożliwiają kontynuację aktywności zawodowej pacjentów. Dr Kowalik podkreśliła także ogromne znaczenie aktywności fizycznej w życiu chorych na mukowiscydozę,

    Prof. Dorota Sands zwracając uwagę na to, że w /?/ nowej erze modulatorów przebieg choroby zmienia się w bardzo szybkim tempie, podkreślała konieczność tworzenia wyspecjalizowanych ośrodków leczenia z interdyscyplinarnym zespołem lekarzy. Wielonarządowy charakter mukowiscydozy i perspektywa dłuższego życia pacjentów dzięki leczeniu modulatorami stawia przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami nowe wyzwania, w tym możliwość planowania rodziny, radzenie sobie
    z chorobami współistniejącymi a także aspekt dotyczący opieki  geriatrycznej w przyszłości. Prof. Sands podkreśliła także, że niezwykle ważnym, postulowanym elementem zmian w leczeniu mukowiscydozy są: prawidłowo wyceniona opieka zdalna, którą lekarze zamierzają kontynuować jako pomostowanie pomiędzy wizytami osobistymi również po pandemii COVID-19 oraz pilny dostęp do leków przyczynowych. 

    Bardzo trudny problem powszechnych bateryjnych i grzybiczych infekcji pulmonologicznych u pacjentów z mukowiscydozą był drugim wiodącym tematem konferencji. Dr med. Patrycja Mensah-Glanowska z Katedry i Kliniki Hematologii UJ Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie przedstawiła pozytywne wyniki badań innowacyjną terapią izawukonazolem na grupie pacjentów hematologicznych oraz zwróciła uwagę na korzystny profil toksyczności preparatu. Zgodnie z zasadą wielodyscyplinarnego podejścia do leczenia mukowiscydozy, panel poświęcony wyzwaniom wynikającym z zastosowania  terapii przyczynowej zebrał specjalistów z różnych obszarów medycyny: ginekologii, dietetyki, onkologii, pulmonologii i transplantologii. Eksperci pochylili się m.in. nad kwestią diety pacjentów wracających do zdrowia dzięki przełomowym lekom przyczynowym oraz potrzebą uświadamiania pacjentom zmian zachodzących w ich organizmie i znaczenia kontynuowania przez nich leczenia objawowego oraz stosowania enzymów trzustkowych. Pojawiło się także zagadnienie zdrowia psychicznego i trudności związanych z orzeczeniem o niepełnosprawności w trakcie leczenia modulatorami CFTR. Zmiany systemowe choć są niezbędne do poprawy zdrowia
    i jakości życia pacjentów to nie wszystko. Konferencja podkreśliła istotne wyzwania stojące przed lekarzami, pacjentami i ich opiekunami, ale również nadzieję na istotną poprawę stanu zdrowia i jakości życia związanych z  dostępem polskich pacjentów do leków wymierzonych w przyczynę choroby,  zmieniających jej śmiertelnej oblicze w chorobę przewlekłą.

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img

    Najnowsze artykuły

    Prof. Hus: W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej ważna jest indywidualizacja

    W leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej ważna jest indywidualizacja. Powinno to zależeć m.in. od czynników rokowniczych, stanu zdrowia pacjenta oraz profilu toksyczności leków. Im więcej...

    XI Europejski Tydzień Profilaktyki Nowotworów Głowy i Szyi

    W dniach 18-23 września w wielu szpitalach i przychodniach w całej Polsce będą prowadzone bezpłatne badania i działania edukacyjne, mające na celu zwiększenie świadomości...

    Wrzesień – Miesiąc Podnoszenia Świadomości Chorób Włóknieniowych Płuc

    Nasilający się suchy kaszel, zadyszka podczas chodzenia i zmęczenie, następnie pogorszenie jakości życia, a nawet - bez właściwego leczenia - przedwczesna śmierć. Mowa o...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D