ROZMOWA Z Mirosławem Zielińskim, PREZESEM KRAJOWEGO FORUM NA RZECZ TERAPII CHORÓB RZADKICH ORPHAN.
Mam wrażenie, że o chorobach rzadkich mówi się coraz częściej. I nie tylko się mówi, czego dowodzą ubiegłoroczne refundacje. To chyba dobry znak?
Istotnie, podejście do chorób rzadkich w naszym kraju zaczyna się powoli zmieniać, ale mimo to nadal kuleje. W kilku jednostkach chorobowych znacznie polepszył się, dzięki refundacji, dostęp do nowoczesnych terapii. Przykładem może być SMA (rdzeniowy zanik mięśni) czy choroba Fabry?ego, w tym przypadku chorzy na lek oddalający ryzyko niepełnosprawności i przedłużający życie czekali? ponad 18 lat! I to nie jest odosobniony przykład, który potwierdza, jak były traktowane w naszym kraju choroby sieroce. Ja zawsze staram się widzieć światełko w tunelu ? raz jest ono słabsze, raz silniejsze. Teraz wydaje się mocniejsze.
Skoro tak, co można uznać za sukcesy, za osiągnięcia, które już nastąpiły bądź niebawem zaczną być realizowane?
Sukcesem na pewno będzie zatwierdzenie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, na który z niecierpliwością czekamy. Niestety program, mimo że zatwierdzony przez Ministerstwo Zdrowia, gdzieś utknął w Radzie Ministrów. Niewątpliwie sukcesem był pomysł tworzenia ośrodków referencyjnych, w których chorzy mieliby zapewnioną kompleksową opiekę, od diagnostyki po terapię i rehabilitację. I takie ośrodki już zaczęły powstawać, oddolnie. Ruszyliśmy z budowaniem tzw. algorytmów diagnostycznych dla chorób rzadkich, co z pewnością poprawi ich rozpoznawanie, a tym samym ułatwi i przyspieszy prowadzenie terapii. Teraz jesteśmy na etapie choroby Gauchera, ale już zaczynamy rozszerzać algorytm na inne jednostki chorobowe.
Pod koniec ubiegłego roku mówił Pan, że choroby rzadkie powinny być objęte priorytetem, że finansowanie leków stosowanych w tych chorobach powinno być objęte innym sposobem kwalifikowania do refundacji. Tak się jednak nie dzieje.
Niestety. I w tym odbiegamy od innych krajów. U nas poziom refundacji leków sierocych nadal jest najniższy w całej Unii Europejskiej i nadal mamy do dyspozycji niewielki procent z tego, czym dysponują chorzy w innych krajach europejskich. Poziom dostępności do nowoczesnych leków stosowanych w chorobach rzadkich nadal stawia nas na ostatnim miejscu w Europie.
Co uważa Pan za najpilniejsze do zrealizowania w chorobach rzadkich w najbliższym czasie?
Po pierwsze, oby to był naprawdę najbliższy czas. Tych spraw do rozwiązania jest jeszcze mnóstwo. Przede wszystkim ? przyjęcie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, dalsza poprawa dostępu do nowoczesnych leków i terapii oraz nowoczesnych metod diagnostycznych. To również dalsze tworzenie i dobre finansowanie placówek referencyjnych. Konieczne jest utworzenie tzw. paszportu pacjenta, co ma służyć polepszeniu jego drogi do diagnostyki i leczenia, żeby nie musiał wędrować od miejsca do miejsca. Uważam, że do 2025 r. Polska powinna zapewnić chorym na choroby rzadkie wszechstronną, kompleksową, skoordynowaną, specjalistyczną i innowacyjną opiekę.
Rozmawiała Bożena Stasiak
