Więcej

    Przewlekła białaczka limfocytowa,w jakiej sytuacji są dziś polscy pacjenci z najczęstszym nowotworem krwi

    Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) jest najczęstszą postacią białaczek osób dorosłych. Ryzyko zachorowania zwiększa się z wiekiem. Tylko 10 procent pacjentów z tą postacią białaczki nie przekroczyło 55 roku życia. Rocznie na każde 100 tysięcy osób diagnoza PBL zostanie postawiona ponad 20 chorym powyżej 65 roku życia.

    Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) może – i dzieje się tak u wielu chorych – mieć długi okres bezobjawowy. Zwykle zostaje wykryta podczas badania laboratoryjnego, kiedy w obrazie morfologicznym krwi zostaje zaobserwowane zwiększenie liczby krwinek białych – leukocytów i limfocytów.

    profesor Iwona Hus z Instytutu Hematoonkologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz Uniwersytetu Medycznego w Lublinie:

    Dopóki pacjent nie wykona morfologii krwi – zwykle nie wie, że jest chory. Obecnie morfologia robiona jest często, więc u większości pacjentów choroba ta jest wykrywana w bezobjawowej wczesnej fazie. Pierwsze objawy choroby to najczęściej powiększenie węzłów chłonnych, które często pacjent jest w stanie wyczuć sam. Inne objawy to: powiększenie wątroby, powiększenie śledziony, nawracające zakażenia – bo ta choroba wiąże się z zaburzeniami odporności. A kiedy dochodzi do rozwoju niedokrwistości, małopłytkowości pojawiają się objawy z tym związane, czyli osłabienie, zmniejszenie wydolności wysiłkowej, bladość jako objaw niedokrwistości, a także zwiększone ryzyko krwawienia związane z małopłytkowością.

    Regularnie wykonywanie prostego badania krwi, jakim jest morfologia, pozwala szybko tę chorobę wykryć i podjąć pierwsze działania.

    prof. Iwona Hus:

    Wczesne rozpoznanie ma istotne znaczenie, chociaż we wczesnych fazach PBL nie wymaga leczenia przeciwbiałaczkowego. Jednak mając szybką diagnozę już w tym momencie można rozpocząć profilaktykę przeciwinfekcyjną w postaci szczepień ochronnych.

    Wraz z rozwojem medycyny, zmieniają się terapie w walce z przewlekłą białaczką limfocytową. Dawniej jedynym sposobem była chemioterapia, która nie miała właściwie żadnego wpływu na wydłużenie czasu przeżycia pacjenta. Dopiero dzięki dołączeniu do chemioterapii przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 uzyskano istotne wydłużenie całkowitego czasu przeżycia. Nie jest to jednak leczenie skuteczne u wszystkich chorych.

    prof. Iwona Hus:

    Wprowadzenie tzw. nowych terapii celowanych było kolejnym przełomem w leczeniu PBL, szczególnie istotnym dla pacjentów z określonymi zaburzeniami genetycznymi czyli z delecją 17p/mutacją TP53, bo u tych pacjentów immunochemioterapia nie działa. Jest to też bardzo ważne leczenie dla chorych z agresywną lub oporną na leczenie postacią choroby.

    Te nowe terapie celowane to leki zarejestrowane w 2014 roku w Unii Europejskiej: ibrutinib (najczęściej dziś stosowany) i idelalisib (rzadziej podawany z powodu powikłań związanych z leczeniem). Nową terapią celowaną jest także wenetoklaks – zarejestrowany początkowo w monoterapii, a w chwili obecnej również w połączeniu z rytuksymabem w leczeniu stosowanym przez czas określony. Leczenie skojarzone pozwala uzyskać u większości chorych głęboką odpowiedź i prowadzi do eliminacji minimalnej choroby resztkowej. Leki w monoterapii są natomiast stosowane w sposób ciągły – aż do progresji lub nietolerancji leczenia.

    prof. Iwona Hus;

    Naszym problemem dziś jest to, że polscy pacjenci z PBL niestety nie są odpowiednio zaopiekowani. Występuje wyraźna nierówność w dostępie do leczenia. Pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53 mają dostęp do ibrutinibu, a później w razie nawrotu do wenetoklaksu. Natomiast chorzy z krótką odpowiedzią na immunochemioterapię albo z opornością na leczenie – dla nich niestety nie mamy żadnej opcji leczenia wobec braku dostępu do tych nowych cząsteczek – gdyż nie ma na nie refundacji. Wyraźnie widzimy tą lukę jako hematoonkolodzy.

    Pacjenci – nawet ci poddawani immunochemioterapii – mogą w pełni uczestniczyć w życiu. Oczywiście zależy to jeszcze od etapu choroby, od postaci choroby. Leczenie nowymi terapiami celowanymi jest dobrze tolerowane i chorzy mogą prowadzić normalne, aktywne życie, jeżeli tylko lek byłby dla nich dostępny. Rozwiązaniem dla wybranych pacjentów jest dostępność do leczenia w ramach ratunkowego trybu dostępności do leków – jednak procedura jest czasochłonna, a chorzy w szczególności z opornością na leczenie nie mają czasu by czekać na czasochłonne procedury administracyjne.

    Czy nastąpią jakieś zmiany w refundacji leku – wciąż nie wiadomo. Być może wpływ na tę decyzję będą mieć pozytywne rekomendacje AOTMIT co do rozszerzenia stosowania ibrutynibu i wenetoklaksu dla pacjentów z oporną i nawrotową PBL nieposiadających określonych mutacji. AOTMiT w przypadku terapii ibrutynibem powołała się w opinii m.in. na rekomendację NCCN (National Comprehensive Cancer Network), ESMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej), a także polskich towarzystw naukowych. Również wyniki badania RESONATE, przedstawione w tym roku podczas zjazdu ASCO (American Society of Clinical Oncology), po sześciu latach obserwacji pacjentów są jednoznaczne: wykazały stałą skuteczność leczenia, niezależnie od obecności mutacji genetycznych. To ważny argument dla Ministerstwa Zdrowia i daje nadzieje na oczekiwane zmiany dla tej grupy chorych.

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    Najnowsze artykuły

    Prof. Rafał Krenke: Nowe technologie bronchoskopowe

    W ostatnim 15-leciu rozszerzyły się nasze możliwości obrazowania nie tylko wewnątrz oskrzeli, ale także poza nimi. Wprowadzenie do użytku różnych typów wideobronchoskopów ultrasonograficznych oraz...

    Prof. Maciej Krzakowski: Radioterapia w raku płuca to wciąż jedna z podstawowych metod leczenia

    Wskazania do radioterapii chorych na drobnokomórkowego raka płuca zależą od stopnia zaawansowania nowotworu. W przypadku chorych w stopniu zaawansowania I-III radioterapia klatki piersiowej powinna...

    Prof. Paweł Krawczyk: Pandemia dramatycznie pogorszy sytuację chorych na raka płuca

    U niektórych pacjentów opóźnienie diagnozy i leczenia o kilka tygodni niewiele zmieni, ale jeśli jest to opóźnienie o kilka miesięcy, to już może być...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D