Tag: splicing
Choroby rzadkie
Przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym dzięki ASO
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) stanowią przełom w leczeniu uwarunkowanych genetycznie chorób neurodegeneracyjnych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA),...
Neurologia
Odkrywcy, którzy zrewolucjonizowali leczenie SMA
Przełom, który umożliwił powstanie terapii antysensownych (ASO), rozpoczął się od odkrycia „rozdzielonych genów” i mechanizmu splicingu RNA....
