Tętniaki, rozwarstwienie i pęknięcia aorty to tematy rzadko podejmowane w przestrzeni publicznej. Stąd debata kluczowych ekspertów z dziedziny kardiochirurgii, ochrony zdrowia i ekonomii oraz parlamentarzystów Sejmu i Senatu Rzeczypospolitej Polskiej o postępach w leczeniu chirurgicznym rozwarstwienia aorty oraz o perspektywach finansowania terapii ratujących życie pacjentów

Dyskutują:
• Prof. dr hab. n. med. Mariusz Kuśmierczyk – krajowy konsultant ds. kardiochirurgii, kierownik Kliniki Chirurgii Serca, Klatki Piersiowej i Transplantologii UC K WUM
• Agnieszka Gorgoń-Komor – senator, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Kardiologii, wiceprzewodnicząca Komisji Zdrowia Senatu RP, kardiolog
• Marek Hok – poseł, Zastępca Przewodniczącego Komisji Zdrowia Sejmu RP
• Tadeusz Chrzan – poseł, Komisja Zdrowia Sejmu RP
• Prof. dr hab. n. med. Kazimierz Widenka – specjalista kardiochirurgii i chirurgii ogólnej, kierownik Kliniki Kardiochirurgii z pododdziałem chirurgii naczyniowej w Klinicznym Szpitalu Wojewódzkim nr 2 w Rzeszowie
• Dr hab. n. med. Maciej Niewada, mgr ekon. – założyciel Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, ekspert w dziedzinie ekonomii technologii medycznych, współwłaściciel firmy konsultingowej HealthQuest
• Dominika Janiszewska-Kajka – zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia
• Jacek Juszkiewicz – pacjent z rozwarstwieniem aorty operowany w 2022 roku w Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II w Krakowie
• Dr hab. n. med. Jacek Piątek – Zastępca Kierownika Oddziału Klinicznego Chirurgii Serca, Naczyń i Transplantologii w Szpitalu Specjalistycznym im. Jana Pawła II w Krakowie

Moderatorki: Ewa Podsiadły-Natorska i Bożena Stasiak

Wyobraźmy sobie, że pęka i otwiera się największa tętnica w naszym ciele, która pod ciśnieniem pompuje krew z tlenem i substancjami odżywczymi do wszystkich tkanek. Krew w błyskawicznym tempie wylewa się z tętnicy jak z fontanny. Wydostaje się bezpośrednio do klatki piersiowej, wypełniając ją jak zamknięte naczynie. Dzieje się to nagle, bez sygnału ostrzegawczego. Pęka ściana naczynia krwionośnego, które u zdrowego człowieka jest mocne i elastyczne jak struna. Co prowadzi do tak wielkiego osłabienia ścian tego najważniejszego naczynia krwionośnego? Jakie są przyczyny oraz skutki tej patologii? Jak wygląda wtedy ratowanie życia pacjenta? Jakie metody terapeutyczne mają do dyspozycji kardiochirurdzy? I wreszcie: w jaki sposób polski system ochrony zdrowia dba o leczenie oraz prewencję nawrotów takich przypadków?

Każdego roku na polskie oddziały kardiochirurgiczne z powodu rozwarstwienia aorty trafia ok. 500 pacjentów. Jak zaznacza prof. dr hab. n. med. Kazimierz Widenka z Uniwersytetu Rzeszowskiego, nie oznacza to jednak, że tylko tyle osób doświadcza tego stanu – część chorych nie wymaga leczenia operacyjnego, bo dotyczy ich rozwarstwienie typu B według klasyfikacji Stanford, czyli obejmujące aortę zstępującą. – Takie przypadki leczy się najczęściej terapią endowaskularną, w oddziałach chirurgii naczyniowej, rzadziej na kardiochirurgii – mówi prof. Widenka. – Pacjenci, którzy trafiają na oddziały kardiochirurgiczne, to najczęściej chorzy z rozwarstwieniem typu A dotyczącym aorty wstępującej. W tej grupie śmiertelność bez leczenia operacyjnego jest bardzo wysoka; sięga nawet 50 proc. w ciągu pierwszych 48 godzin – dodaje.

Przyczyny rozwarstwienia aorty dzieli się na genetyczne i niegenetyczne. Do pierwszych należą m.in. zespół Marfana, choroba Loeytsa-Dietza, zespół Ehlersa-Danlosa czy tzw. rodzinne tętniaki aorty wstępującej. Dotyczą one zazwyczaj młodych osób. – Bez leczenia profilaktycznego polegającego na wymianie aorty wstępującej ci pacjenci żyją średnio kilkanaście lat krócej – zauważa prof. Kazimierz Widenka. Dlatego tę grupę chorych należy ściśle monitorować; często co roku wykonuje się u nich tomografię komputerową lub rezonans magnetyczny. – Tych pacjentów operuje się znacznie wcześniej niż pacjentów bez wad genetycznych. Problemem jest to, że część osób nie wie o obecności zespołu genetycznego. U nich rozwarstwienie następuje nagle i obejmuje często całą aortę – objaśnia prof. Widenka.

Do przyczyn niegenetycznych należy przede wszystkim nadciśnienie tętnicze, często skrajne, sięgające 200–300 mmHg, nieleczone lub źle kontrolowane. – Część pacjentów nie wie, że choruje na nadciśnienie. Inni twierdzą, że się leczą, ale jeśli trafiają do nas z rozwarstwieniem aorty i ciśnieniem 250 mmHg, to znaczy, że ich terapia jest nieskuteczna – zwraca uwagę kardiochirurg. U starszych pacjentów przyczyną rozwarstwienia aorty może być również miażdżyca, co dodatkowo zwiększa ryzyko operacji.

Technologia w służbie pacjentom

Jak tłumaczy prof. Widenka, rozwarstwienie typu A leczy się klasyczną chirurgią – wymianą aorty wstępującej, czasami wraz z plastyką lub wymianą zastawki aortalnej (to tzw. operacja Bentalla). Rzadziej wykonuje się operację Davida polegającą na rekonstrukcji lub reimplantacji zastawki. – Pozwala to zachować własną zastawkę pacjenta, co u młodych osób, zwłaszcza z wadami genetycznymi, jest korzystne, nie wymaga bowiem późniejszego leczenia przeciwkrzepliwego – tłumaczy profesor.

Jeśli rozwarstwienie obejmuje również łuk aorty, a nie ma perforacji, zabieg zwykle kończy się na wymianie samej aorty wstępującej, bo pełna wymiana łuku jest bardzo skomplikowana. W pojedynczych ośrodkach w Polsce wykonuje się rocznie 30–50 takich operacji. Jedną z metod stosowanych w takich przypadkach jest tzw. Frozen Elephant Trunk – specjalna proteza z odnogami do tętnic mózgowych połączona ze stentgraftem. Inną techniką są stenty niepowlekane, działające jak sprężyna, mające na celu poszerzenie światła aorty i „sklejenie” rozwarstwionych warstw ściany naczynia. – Sam pomysł ma ponad 20 lat, jednak stenty AMDS (Ascyrus Medical Dissection Stent) to nowsza technologia – trochę inny splot, trochę inne miejsce wszczepienia. Stare stenty zakładano za łukiem aorty, natomiast AMDS wszczepia się w aortę wstępującą. Dzięki temu zabieg jest prostszy, ale można go wykonać tylko wtedy, gdy nie ma perforacji w obrębie łuku – mówi prof. Kazimierz Widenka.

Zastosowanie stentów AMDS u części pacjentów może pozwolić uniknąć kolejnych operacji w przyszłości, choć nie dotyczy to wszystkich chorych.

Największym wyzwaniem w leczeniu operacyjnym rozwarstwień aorty pozostaje fakt, że pacjenci trafiają do szpitala w ciężkim stanie, a zabieg trzeba przeprowadzić natychmiast. Prof. Kazimierz Widenka: – Najczęściej rozwarstwienie zdarza się zimą, z niedzieli na poniedziałek, nad ranem, kiedy ciśnienie krwi jest wysokie. Pacjent często nie zgłasza się po pomoc od razu, bo ból na jakiś czas odchodzi, gdy jednak w końcu trafia na SOR, mija już kilka godzin. Kolejne godziny zajmuje diagnoza i przygotowanie do operacji. Najczęściej operujemy pomiędzy 23 a 5 rano. A nawet najlepszy kardiochirurg w nocy operuje gorzej – przyznaje doktor. Dodatkowo chory zawsze trafia do ośrodka położonego najbliżej jego miejsca zamieszkania, który może mieć niewielkie doświadczenie w takich zabiegach. Ogólna śmiertelność, nawet w najlepszych placówkach, sięga 10–20 proc. – Genetyce nie zapobiegniemy, ale możemy leczyć nadciśnienie. Przy dobrze kontrolowanych wartościach na poziomie 120–140 mmHg rozwarstwienie aorty zdarza się rzadko – podsumowuje prof. Widenka.

Leczyć nowocześnie

Prof. dr hab. n. med. Mariusz Kuśmierczyk, krajowy konsultant w dziedzinie kardiochirurgii, szef Kliniki Chirurgii Serca, Klatki Piersiowej i Transplantologii UCK WUM, uważa, że w przypadku rozwarstwienia aorty głównym problemem jest rozpoznanie; objawy, które wówczas występują, przypominają te, jakie pojawiają się przy zawale. – To przede wszystkim nagły, silny, ostry ból w klatce piersiowej lub górnej części pleców, duszności, zawroty głowy, omdlenia, silne poty, silny ból brzucha. Mogą pojawić się objawy udarowe. W tej sytuacji jeśli pacjent lub ktoś z jego bliskich wzywa pogotowie, lekarz dowiaduje się o objawach i aplikuje leki jak przy zawale. A te, jak najbardziej wskazane przy zawale, pacjentowi z rozwarstwieniem aorty tylko szkodzą i mogą przyśpieszyć jego zgon. Owszem, można podać odtrutkę, specyficzne przeciwciała monoklonalne, ale, po pierwsze, liczy się czas, a po drugie, u nas są praktycznie niedostępne. Tak więc, można powiedzieć, pacjent jest na straconej pozycji – twierdzi prof. Kuśmierczyk.

Zdaniem krajowego konsultanta inny problem to ośrodki, do których są dowożeni pacjenci, zwykle jest to bowiem najbliższa placówka kardiologiczna, jak zauważył wcześniej dr Kazimierz Widenka. – Mam jednak wątpliwości, czy tak powinno być. Bo co z tego, że jest ona położona najbliżej, skoro pacjent nie otrzyma w niej koniecznej pomocy, bo brak sprzętu, doświadczonego personelu itp.? Chyba lepiej nadrobić trochę kilometrów i dowieźć chorego tam, gdzie zostanie odpowiednio zabezpieczony, co uratuje mu życie i zapobiegnie groźnym powikłaniom – uważa profesor.

Do tego dochodzi kwestia personelu. – Skoro nawet doświadczonemu kardiochirurgowi nierzadko trudno rozpoznać rozwarstwienie aorty, to znaczy, że potrzeba większej edukacji. Od wielu lat, zanim jeszcze zostałem krajowym konsultantem, podkreślam konieczność zmian w systemie szkoleń z kardiochirurgii. Obecnie mamy ok. 300 kardiochirurgów, z czego 60 proc. to specjaliści w wieku 35–55 lat. Powiedzmy, że póki co wystarczy, ale jak będą coraz starsi… Powinniśmy jak najszybciej rozpocząć kształcenie asystentów kardiochirurgicznych, pielęgniarek i ratowników kardiochirurgii – wymienia prof. Mariusz Kuśmierczyk, który jako krajowy konsultant w dziedzinie kardiochirurgii od początku zabiegał także o dostępność najnowszych technologii dla pacjentów. – Przykładem może być system OCS (Organ Care System), czyli tzw. serce w pudełku. To ogromny przełom w transplantologii. Dzięki niemu żywe, bijące serce w komfortowych warunkach może być dostarczone biorcy od dawcy do 12 godzin, a dotychczas było to możliwe przez 4 godziny, serce dawcy musiało być dostarczone w lodzie. Z systemu OCS polscy pacjenci mogą korzystać od kwietnia zeszłego roku.

Przełomem są również nowoczesne techniki operacyjne z zastosowaniem stentów i stentgraftów. – Tu jednak musimy nieźle się „nagłówkować”, żeby można było je zastosować u naszych pacjentów. Te techniki w rozliczeniach z NFZ nie do końca są możliwe. Dysponujemy jednak różnymi wariantami i podwariantami i np. robimy tak, że pewne procedury się sumują, choć nie zawsze jest to możliwe. Jedną z takich nowoczesnych technik, ratującą życie pacjentów z ostrym rozwarstwieniem aorty, jest AMDS – podkreśla prof. Kuśmierczyk.

System musi być doskonale zorganizowany

Doświadczona kardiolog dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Kardiologii i wiceprzewodnicząca Komisji Zdrowia Senatu RP, często styka się z pacjentami, u których podejrzewa się patologie aorty mogące nagle doprowadzić do konieczności pilnej operacji ratującej życie. – Dla mnie praktycznie każdy pacjent z długo nieleczonym lub źle kontrolowanym nadciśnieniem tętniczym to potencjalne ryzyko powikłań naczyniowych, w tym aortalnych. Patologie naczyń krwionośnych rozwijają się u każdego pacjenta w sposób indywidualny, dlatego ogromną wagę przykładam do profilaktyki. Jednak nawet najlepsza profilaktyka nie jest w stanie przewidzieć momentu, w którym dojdzie do pęknięcia rozwarstwionej aorty czy wystąpienia tętniaka. W takich sytuacjach jedyną nadzieją dla pacjenta jest szybka reakcja zespołu operacyjnego, doskonale zorganizowany system oraz dostęp do nowoczesnych technologii – takich jak stentgrafty, stenty czy zastawki. Finansowanie ich implantacji powinno być dla systemu ochrony zdrowia oczywiste i priorytetowe, choć pragnę podkreślić, że te procedury nie są dla każdego pacjenta, natomiast każdy kardiochirurg powinien je znać i dysponować takimi stentami – podkreśla dr Gorgoń-Komor.

Przewodnicząca Senackiego Zespołu ds. Kardiologii zaznacza, że jest lekarzem, co determinuje jej spojrzenie na wiele spraw jako parlamentarzystki. – Zdecydowana większość moich koleżanek i kolegów w parlamencie nie ma wykształcenia medycznego. To my, lekarze mamy obowiązek edukować, tłumaczyć i budować świadomość, w jaki sposób nowoczesna medycyna przekłada się na bezpieczeństwo obywateli oraz rozwój państwa. Uświadamiamy również, jak ważne są inwestycje budżetowe w ochronie zdrowia. Muszę jednak przyznać, że dotąd stosunkowo rzadko poruszaliśmy tematykę kardiochirurgii. Czas to zmienić. Dzięki zaangażowaniu i determinacji prof. Mariusza Kuśmierczyka wierzę, że ta dyskusja stanie się częstsza – mówi dr Agnieszka Gorgoń-Komor. I dodaje: – Będziemy wspierać pana profesora w jego staraniach o podnoszenie jego specjalizacji na coraz wyższy poziom. Systemowe finansowanie implantacji stentu AMDS jest doskonałym przykładem; pan profesor i jego koledzy muszą sobie „radzić” z rozliczeniem procedury najskuteczniejszego ratowania życia pacjenta w przypadku udrożnienia łuku aorty, a powinni sięgać po takie rozwiązanie odruchowo – jak po skalpel i nić. Dlatego cieszę się, że mogę brać udział w tej debacie: z myślą o moich pacjentach, ale również o systemie, który chcemy wspólnie rozwijać i usprawniać.

Sukcesy polskiej kardiochirurgii

Poseł Marek Hok nie kryje, że kardiochirurgia niezbyt często jest obecna w pracach Sejmowej Komisji Zdrowia, a nawet jego zdaniem zdecydowanie zbyt rzadko. – Jako parlamentarzyści nie mamy na co dzień dostępu do aktualnej wiedzy o tym, co dzieje się w polskiej kardiochirurgii. Dla mnie – również jako lekarza – jest to szczególnie interesujące, zwłaszcza jeśli opowiadają o tym najwybitniejsze nazwiska polskiej kardiochirurgii. Mam nadzieję, że będzie okazja, aby prof. Mariusz Kuśmierczyk odwiedził Sejm i opowiedział nam o swoich osiągnięciach. Jego kadencja dopiero się rozpoczęła, ale już teraz widać, że wyzwań nie brakuje. A przecież właśnie od takich ekspertów powinniśmy czerpać wiedzę – uważa poseł.

Czy osoby odpowiedzialne za budżet państwa oraz parlamentarzyści dostrzegają potrzeby związane z pilnymi interwencjami kardiochirurgicznymi, które ratują życie i zapobiegają reoperacjom? – Myślę, że wszyscy jesteśmy świadomi, jak istotne są to procedury, jednak nie zawsze mamy wystarczające analizy i informacje, aby właściwie ocenić znaczenie terapii, jej efektywność oraz koszt. Dlatego tak cenne są dla nas spotkania z ekspertami, jak choćby z prof. Maciejem Niewadą, który w przystępny sposób wyjaśnia zawiłości ekonomii zdrowia oraz racjonalność inwestowania w konkretne technologie medyczne i farmaceutyczne. Dopiero gdy sami – jako pacjenci lub bliscy chorych – trafiamy do szpitala, uświadamiamy sobie, co naprawdę oznacza presja czasu, kiedy lekarz ma jedynie minuty, aby uratować życie. Dziś rozmawiamy o nowoczesnych stentach, które nie tylko ratują pacjentów, ale zapobiegają również nawrotom choroby i koniecznościom przeprowadzenia ponownych operacji. To naprawdę robi wrażenie – jestem tym głęboko poruszony nie tylko jako lekarz, ale po prostu jako człowiek – odpowiada Marek Hok.

Zastępca Przewodniczącego Sejmowej Komisji Zdrowia apeluje do środowiska kardiochirurgów, aby promowali swoją działalność w mediach branżowych i popularyzatorskich. Kardiochirurgia, jak podkreśla, zasługuje na ogromne uznanie; to jedna z tych specjalizacji, które w swojej codziennej pracy korzystają z najbardziej zaawansowanych technologii i nowoczesnych urządzeń. – Liczba prekursorskich w skali świata operacji wykonanych przez polskich kardiochirurgów budzi najwyższy szacunek, jednak wie o nich za mało osób – twierdzi Hok i zwraca się do prof. Kuśmierczyka: – Trzymam kciuki za pana, panie profesorze – jako krajowego konsultanta – i za całe środowisko polskich kardiochirurgów.

Sztuka i rzemiosło

Prof. Mariusz Kuśmierczyk w jednym z wywiadów opisał stan pęknięcia rozwarstwionej aorty słowami: „To tak, jakby ktoś do aorty wrzucił granat”. Poseł Tadeusz Chrzan z Komisji Zdrowia Sejmu RP przyznaje, że trudno sobie coś takiego wyobrazić. – To porównanie robi ogromne wrażenie; brzmi jak wyrok, sytuacja beznadziejna, której nie da się opanować. Tym większy mam szacunek dla lekarzy oraz całych zespołów medycznych, którzy są w stanie nie tylko zareagować w tak dramatycznych okolicznościach, ale także skutecznie ratować życie pacjentów. Jestem głęboko poruszony skalą tych wyzwań i jednocześnie dumny, że polska medycyna dysponuje specjalistami tej klasy – mówi.

Poseł Chrzan podkreśla, że członkowie Komisji Zdrowia robią wszystko, aby polscy pacjenci czuli się bezpiecznie i mieli zapewnioną skuteczną pomoc. – Jeśli, nie daj Boże, trafiłbym na stół operacyjny, chciałbym mieć pewność, że lekarz ma pod ręką odpowiednie narzędzia i dostęp do nowoczesnych technologii, aby nie tracić czasu na ich poszukiwanie. Debata z prof. Mariuszem Kuśmierczykiem pozwoliła mi zrozumieć skalę wyzwań, z jakimi mierzy się dzisiaj kardiochirurgia. To doświadczenie będzie miało realny wpływ na moją pracę w Sejmie – mówi poseł. – Jak wielu z nas oglądałem film „Bogowie”, który pokazywał początki polskiej kardiochirurgii. Dziś wciąż potrzebujemy systemowego wsparcia dla tej niezwykle wymagającej dziedziny. Mamy w Polsce kilka bardzo dobrych, klinicznych oddziałów kardiochirurgii, światowej klasy specjalistów, którzy zbudowali wokół siebie bardzo dobre zespoły. Jednym z przykładów może być, najlepiej mi znany, dynamicznie rozwijający się ośrodek rzeszowski kierowany przez prof. Kazimierza Widenkę. Każdy z nich zasługuje na wsparcie. To, co dzieje się na salach operacyjnych – przeszczepianie organów, wszczepianie zaawansowanych urządzeń – to nie tylko medycyna, ale również sztuka i rzemiosło jednocześnie. Tym bardziej więc dziękuję za możliwość udziału w tej debacie i za ogrom wiedzy, którą z niej wynoszę – uzupełnia.

W Ministerstwie Zdrowia w ostatnim czasie trwały analizy i dyskusje dotyczące takich tematów jak:
– stenty AMDS o przedłużonej trwałości, przeskórna implanstacja zastawki Tendyne (wspólnie z konsultantem krajowym w dziedzinie kardiochirurgii);
– wycena i stworzenie procedury transplantacji serca z udziałem systemu do transportu bijącego serca (analizy wewnątrz ministerstwa);
– ewaluacja wyceny procedury wszczepienia sztucznych komór Berlin Heart u dzieci oraz transplantacji serca z ewentualnym rozdzieleniem na osoby dorosłe, dzieci, dorośli i dzieci z wadami wrodzonymi serca, przeszczep serca jednokomorowego u dzieci i dorosłych oraz przeszczep po uprzednim wspomaganiu krążenia;
– rozważenie wprowadzenia możliwości sumowania procedur w przypadku stentowania łuku aorty (grupa JGP Q01) w ramach procedur kardiochirurgicznych (wspólnie z NFZ).

Czy redukcja kosztów leczenia związanych z powtórnymi operacjami również jest przedmiotem wewnętrznej dyskusji w MZ? – Kwestie powtórnych operacji można rozumieć dwojako – jako kolejny etap procesu diagnostyczno-terapeutycznego lub jako wynik powikłań po zabiegu/nieudanej pierwszej operacji. Zasadniczo optymalną sytuacją jest taka, gdy możliwe jest wyleczenie pacjenta jednym zabiegiem, jednak nie zawsze jest to możliwe. Niektóre wady nie mogą być zoperowane za pomocą jednej operacji, w innych przypadkach operacje trzeba przerwać ze względów bezpieczeństwa, bo zagrożone jest życie pacjenta. Obowiązujące przepisy rozliczeniowe są tak skonstruowane, żeby w sytuacjach, gdy jest to możliwe ze względów medycznych, leczenie chirurgiczne zakończyło się w ramach jednego zabiegu – odpowiada Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w MZ.

Wykorzystać potencjał metody

Dr hab. Maciej Niewada jest współautorem analizy kliniczno-ekonomicznej „Hybrydowa proteza AMDS w leczeniu ostrego rozwarstwienia aorty typu A, typu I wg DeBakeya”. Jak ocenia stosunek korzyści klinicznych i ekonomicznych tej interwencji? – Wprowadzenie hybrydowej protezy AMDS do leczenia ostrego rozwarstwienia aorty typu A wiąże się z istotnymi korzyściami klinicznymi potwierdzonymi w analizie jedenastu badań. Zastosowanie AMDS zmniejsza 30-dniową śmiertelność po zabiegu, ogranicza ryzyko poważnych powikłań (m.in. udaru, niewydolności nerek, zawału), redukuje niedokrwienie narządów oraz zmniejsza częstość reinterwencji bez zwiększenia ryzyka uszkodzenia rdzenia kręgowego – wylicza dr Niewada, który zwraca uwagę, że pomimo przewidywanego wzrostu kosztów refundacji o ok. 4,9 mln zł w pierwszym roku i 8,4 mln zł w drugim roku, część wydatków kompensują oszczędności wynikające z redukcji powikłań – szacowane odpowiednio na 1,66 mln zł i 2,85 mln zł. Dodatkowo prognozuje się zmniejszenie liczby zgonów o ok. 19–20 rocznie. – Ogółem bilans wskazuje na korzystny wpływ zdrowotny przy umiarkowanym, częściowo zrekompensowanym obciążeniu budżetu publicznego – mówi założyciel Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego.

Dr hab. Maciej Niewada podkreśla, że AMDS jest procedurą wysoce specjalistyczną, która – zgodnie z wytycznymi NICE (National Institute for Health and Care Excellence) – powinna być zarezerwowana wyłącznie dla ośrodków dysponujących odpowiednim doświadczeniem oraz dla starannie wyselekcjonowanej grupy pacjentów. Dr Niewada: – Jak w przypadku każdej innowacyjnej technologii kluczowym czynnikiem jej skutecznego wdrożenia pozostaje nie tylko solidna podstawa dowodów klinicznych, lecz również wiedza i praktyka zespołu medycznego zdobywana w codziennym stosowaniu. Gromadzenie tych doświadczeń pozwala w pełni wykorzystać potencjał metody, zapewniając pacjentom możliwie najlepsze wyniki leczenia.

Diagnoza: pęknięcie tętniaka aorty

Jednym z takich pacjentów jest Jacek Juszkiewicz, który 25 sierpnia 2022 roku, w samo południe, podczas konferencji w Wielickiej Mediatece doznał rozwarstwienia aorty. Wcześniej nie było żadnych objawów ani sygnałów alarmowych, dlatego nie wiedział, że nosi w sobie tykającą bombę. Uratował go błyskawiczny transport lotniczego pogotowia ratunkowego, sprawna organizacja służb i zastosowanie stentów AMDS. – Nie miałem zielonego pojęcia, że coś może mi grozić – mówi pan Jacek. – Nigdy nie wykonywałem specjalistycznych badań, choć przez dwa lata przed tym zdarzeniem zrzuciłem ponad 35 kg. Kiedyś ważyłem prawie 140 kg, w dniu ataku – 104.

Podczas przerwy kawowej na konferencji, w towarzystwie profesorów psychiatrii, z którymi przez lata współpracował przy tworzeniu programu zdrowia psychicznego, nagle fatalnie się poczuł. – Zalał mnie zimny pot, zrobiło się potwornie gorąco, ledwo doszedłem do toalety. Położyłem się na chłodnych płytkach, ale im niżej się zsuwałem, tym gorzej się czułem. Krzyknąłem do przyjaciela: „Chyba mam zawał! Dzwoń po karetkę” – wspomina Jacek Juszkiewicz. To były jego ostatnie świadome słowa.

Śmigłowiec lotniczego pogotowia ratunkowego zjawił się błyskawicznie, choć lądowanie w centrum miasta, na małym placu otoczonym drzewami, było nie lada wyczynem. – Gdy usłyszałem dźwięk silnika śmigłowca i poczułem, że zakładają mi maskę tlenową, wiedziałem, że jest źle. Reszty nie pamiętam – opowiada. – Ponoć jeszcze w śmigłowcu zrobiono mi test na COVID, a po tym straciłem przytomność.

Początkowo pan Jacek trafił do szpitala uniwersyteckiego, gdzie wykonano mu tomografię komputerową angio. Diagnoza: pęknięcie tętniaka aorty. Stan krytyczny. Natychmiast przetransportowano go do Krakowskiego Szpitala Specjalistycznego im. Jana Pawła II. – O godz. 14 byłem już na stole operacyjnym. Operacja trwała do ok. godz. 22. Prof. Jarosław Stoliński i dr hab. Jacek Piątek wraz z zespołem przeprowadzili u mnie zabieg z użyciem stentu AMDS. Lekarze mówili potem, że byłem już „po tamtej stronie”.

Stent AMDS umożliwia minimalnie inwazyjną stabilizację ściany naczynia, chroniąc pacjenta przed śmiercią. – Ten stent uratował mi życie. Dziś czuję się dobrze, choć żyję pod ścisłą kontrolą: tomografia co pół roku, echo serca co trzy miesiące, codzienne pomiary ciśnienia. Ale jestem, żyję, funkcjonuję – mówi Jacek Juszkiewicz.

Trzyma się zasad, które usłyszał w szpitalu: „życie slow, bez stresu i kontrola, kontrola, kontrola”. – Zrezygnowałem z papierosów, alkoholu, nurkowania, biegów długodystansowych. Nie wejdę już na dziesiąte piętro, ale na czwarte jeszcze daję radę. Mam ograniczenia, ale mam też świadomość, że dostałem od losu drugą szansę – podkreśla.

Z inicjatywy pana Jacka jego rodzeństwo przeszło badania profilaktyczne. U nikogo nie wykryto tętniaka, choć poszerzenia aorty się pojawiły. To ważny sygnał – choroba może mieć podłoże genetyczne. Dlatego echo serca powinno być rutynowym badaniem, szczególnie u osób z nadciśnieniem, po 40. roku życia albo z rodzinnym obciążeniem. – Lekarze, którzy mnie operowali, powiedzieli: „My tylko wykonaliśmy swoją pracę, od cudu jest ktoś inny”. Ale dla mnie to, co zrobili, jest cudem – mówi wzruszony. – Życzyłbym każdemu pacjentowi w Polsce takiej opieki. Nie dałbym też rady bez mojej żony Moniki, której za wszystko jestem ogromnie wdzięczny. Była moją siłą, pielęgniarką, psychologiem, strażnikiem. To był test dla nas obojga.

Prostota użycia

Dr hab. n. med. Jacek Piątek nie kryje, że przypadek pana Jacka był dramatyczny. – Mogę z pełną odpowiedzialnością powiedzieć, że stent AMDS uratował mu życie – przyznaje lekarz.

Takie sytuacje dotyczą często pacjentów wcześniej bezobjawowych, którzy nie są świadomi istnienia choroby podstawowej. Dr Piątek potwierdza, że u młodych osób – o ile nie występują wrodzone malformacje naczyniowe – najczęstszą przyczyną pęknięcia aorty jest nieleczone nadciśnienie tętnicze. Dochodzi wówczas do nagłego skoku ciśnienia i pęknięcia ściany naczynia. – Problem w tym, że miejsce pęknięcia jest początkiem rozwarstwienia na całym przebiegu aorty, z ryzykiem krwawienia do worka osierdziowego, tamponady i – jeśli nie podejmie się szybkiego leczenia – zgonu. W tej chorobie każda godzina ma znaczenie – mówi kardiochirurg.

Statystyki pokazują, że od momentu wystąpienia objawów – zwykle nagłego, rozrywającego bólu w klatce piersiowej – każda godzina zwłoki przekłada się na 1 proc. wzrostu ryzyka zgonu. Dlatego im szybciej pacjent trafi do ośrodka kardiochirurgicznego – jak Jacek Juszkiewicz – tym większe stają się jego szanse. Dr hab. Jacek Piątek nie ukrywa, że są to jedne z najtrudniejszych zabiegów kardiochirurgicznych zarówno pod względem technicznym, jak i ryzyka powikłań. – Najczęściej są to powikłania krwotoczne, bo operujemy na bardzo osłabionych, uszkodzonych tkankach. To, co się rozwarstwia i pęka, wymaga szczególnie starannego szycia. Dlatego te procedury są tak długie i trudne – zaznacza.

Nowoczesne stenty, choć nie są kluczowym elementem ratującym życie w ostrej fazie, stanowią istotne uzupełnienie operacji. – Operacje podstawowe wykonuje się od dawna. Stent jest elementem dodatkowym, który zmniejsza ryzyko późnych powikłań. To zabieg hybrydowy: naprawiamy miejsce pęknięcia standardową techniką, a w dalszą część rozwarstwionej aorty wprowadzamy stent nitinolowy AMDS. Dzięki temu zabezpieczamy odcinek naczynia, którego nie operujemy, przed dalszymi uszkodzeniami – wyjaśnia lekarz. I dodaje: – Z punktu widzenia kardiochirurga ogromną zaletą stentu AMDS jest prostota użycia. Jeśli mamy operację trwającą wiele godzin, jest to dodatkowy element, który mogę wprowadzić szybko i bez komplikacji, co zwiększa szansę powodzenia zabiegu. Gdyby był to etap wymagający kolejnych godzin pracy, ryzyko niepowodzenia by wzrosło.

Raz wszczepiony stent pozostaje w organizmie dożywotnio. – Wpasowuje się on się w ścianę aorty, tworząc swego rodzaju stelaż, który uniemożliwia przepływ krwi w kanałach rzekomych i powiększanie się tętniaka – tłumaczy dr hab. Jacek Piątek. Dzięki temu pacjent pozostaje zabezpieczony, choć – jak Jacek Juszkiewicz – musi prowadzić oszczędniejszy tryb życia. Jednak większość osób po takim doświadczeniu zmienia swoje podejście do codzienności. Pacjenci doceniają bowiem fakt, że „byli już jedną nogą u św. Piotra” – jak to obrazowo określają.

Potrzebujemy szerszej dyskusji

Prof. Mariusz Kuśmierczyk jako krajowy konsultant w dziedzinie kardiochirurgii niestrudzenie zabiega o to, żeby stenty AMDS mogli powszechnie stosować polscy kardiochirurdzy. – Zabieg, choć trwa krótko, wymaga niezwykłej precyzji, ale nie mam wątpliwości, że nasi specjaliści będą sobie z nią doskonale radzić. A jest to bardzo skuteczna metoda, znacznie zmniejszająca śmiertelność, ryzyko zdarzeń niepożądanych, zapobiega reinterwencjom. Tymczasem obecnie stosowane leczenie generuje reoperacje i liczne powikłania. Póki co technika ta nie jest u nas finansowana. My ewentualnie możemy ją rozliczać, po tańszych procedurach, ale szpital musiałby wyrazić zgodę. Na refundacji AMDS skorzystałoby kilkuset pacjentów. Całą dokumentację dotyczącą techniki i jej refundacji opracowaliśmy już jakiś czas temu, obecnie jest w Ministerstwie Zdrowia, następnie powinna być przekazana do AOTMiT. I… czekamy – mówi profesor.

Dominika Janiszewska-Kajka z MZ odpowiada, że w zakresie tego świadczenia została już przygotowana Karta świadczenia opieki zdrowotnej, która została poddana wewnętrznemu opiniowaniu w ministerstwie. – Kolejnym etapem będzie przekazanie zlecenia do AOTMIT, którego załącznikiem będzie przedmiotowa Karta – informuje.

Prof. Mariusz Kuśmierczyk podsumowuje: – Choć w polska kardiochirurgia i transplantologia zaczynają być coraz bardziej widoczne, to uważam, że potrzeba jeszcze szerszej dyskusji. Musimy być jeszcze bardziej widocznie w Sejmie i Senacie. I nie tylko zgłaszać propozycje, ale domagać się ich realizacji. Nie może być tak, jak nie tak dawno, kiedy sygnalizowaliśmy w Senacie potrzeby większego zaangażowania finansowego w leczenie wad serca u dzieci i dorosłych – i nic z tego nie wynikło. Powinienem być optymistą, jeśli chodzi o decyzje naszego płatnika, ale raczej nie jestem… Czeka nas wyboista droga, ale nie mamy wyjścia, jeśli chcemy, żeby nasi pacjenci mogli korzystać z tych wszystkich nowoczesnych technik, jakie powstają. Bo przecież chcemy.

Kardiochirurgia jest prężnie rozwijającą się dziedziną medycyny. Dzięki jej osiągnięciom możliwe jest ratowanie życia zarówno dzieci, jak i dorosłych z wrodzonymi lub nabytymi chorobami i wadami serca (i łuku aorty), niejednokrotnie zapewniając im długie lata życia w pełnej sprawności. W tym kontekście jest na pewno jedną z priorytetowych dziedzin medycyny. Jednocześnie jednak ze względu na kwestie organizacyjne (np. wysokie koszty jednostkowych świadczeń, trudności kadrowe w zatrudnianiu wysokiej klasy specjalistów) istnieje konieczność centralizacji udzielania tych świadczeń (świadczenia z tego zakresu są dostępne raczej w dużych ośrodkach). Równocześnie kluczowe jest zapewnienie szerokiego dostępu do świadczeń z zakresu kardiologii (m.in. w ramach opieki koordynowanej w POZ). Dzięki takiemu rozwiązaniu pacjent potrzebujący opieki kardiochirurgicznej, spośród wszystkich pacjentów kardiologicznych, jest sprawnie kierowany do ośrodka kardiochirurgicznego.
Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia

Jako kardiolodzy mamy świadomość wyzwań, z jakimi mierzą się nasi koledzy kardiochirurdzy. Regularnie uczestniczymy w wspólnych sympozjach, podobnie jak kardiochirurdzy biorą udział w wydarzeniach Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego. Tego typu wymiana doświadczeń jest zawsze cenna i moim zdaniem wciąż niewystarczająca. Szczególnie interesujący jest dla mnie ten konkretny, bardzo wyspecjalizowany obszar, jakim jest leczenie rozwarstwienia łuku aorty przy użyciu nowoczesnych implantów. Skuteczność tej procedury, jej rola w zapobieganiu reoperacjom oraz wyjątkowo niski odsetek powikłań zasługują na najwyższą uwagę. Chciałabym podkreślić imponującą precyzję i kunszt, jakiego wymaga od kardiochirurga wykonanie implantacji stentu AMDS w obrębie łuku aorty, co ma szczególne znaczenie w kontekście międzynarodowych wytycznych EACTS/STS z 2024 roku, według których aortę należy traktować jak odrębny narząd.
Senator Agnieszka Gorgoń-Komor

Będąc parlamentarzystą, jestem zobowiązany dbać przede wszystkim o dobro obywateli, czyli pacjentów. Ale jednocześnie jako osoba pełniąca funkcję publiczną muszę mieć szeroki ogląd systemu ochrony zdrowia i starać się traktować wszystkie specjalizacje sprawiedliwie. Jednak jak wiemy, równo nie zawsze znaczy sprawiedliwie. Myślę, że właśnie nadszedł czas, aby kardiochirurgia została lepiej zauważona. Do tej pory poświęcaliśmy jej zbyt mało uwagi, choć to właśnie tam realizowane są procedury o niezwykłej skuteczności i po prostu ratujące życie w krytycznych minutach. Tymczasem o tym się niemal nie mówi. Stosunkowo dużo wiemy o ratowaniu pacjentów po zawale serca. Mówimy o lekach, rehabilitacji, profilaktyce. Natomiast świadomość społeczna, że można skutecznie „poskładać” rozerwaną aortę, jest znikoma. Niewielu ludzi wie, że takie procedury w ogóle istnieją. Dlatego cieszę się, że mogę uczestniczyć w tej debacie – i mam nadzieję, że będzie ona początkiem szerszej zmiany w postrzeganiu roli kardiochirurgii.
Poseł Tadeusz Chrzan

Artykuł Rozwarstwienie aorty: jedno z największych wyzwań kardiochirurgii i chirurgii naczyniowej. Debata ekspertów pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Z inicjatywy Izby Gospodarczej FARMACJA POLSKA powstał raport „Flexcare. Możliwości wprowadzenia elastycznego modelu opieki w programach lekowych”. Dokument został opracowany przez ekspertów z Katedry Rachunkowości Menedżerskiej Szkoły Głównej Handlowej oraz Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych. Autorzy raportu przeanalizowali działanie programów lekowych z punktu widzenia potrzeb i oczekiwań pacjentów.

Polscy pacjenci leczeni w ramach programów lekowych mają do czynienia z dużymi formalnościami, biurokracją i wieloma obostrzeniami, które utrudniają dostęp do opieki oraz niepotrzebnie obniżają jakość życia. Wielu pacjentów, mieszkających poza dużymi miastami (gdzie znajdują się szpitale prowadzące programy lekowe) jest zmuszonych do uciążliwych dojazdów, także w asyście bliskich lub opiekunów. Dojazdy i częste wizyty w szpitalach narażają na zarażenia i infekcje, co dodatkowo osłabia zdrowie a jednocześnie utrudnia prowadzenie regularnej terapii. Wielu chorych, którzy mają kłopoty z dojazdem, samotnych, niepełnosprawnych czy mających kłopoty finansowe, rezygnuje z leczenia w ramach programów lekowych.

Szpitale prowadzące leczenie w ramach programów lekowych procesu opieki, zmagają się z wyzwaniami kadrowymi i finansowymi. Jednocześnie programy lekowe stanowią jeden z kluczowych filarów systemu opieki nad najciężej chorymi pacjentami, dlatego ich działanie powinno być w centrum uwagi i resortu zdrowia, i organizacji pacjentów, i klinicystów. Od pewnego czasu w programach lekowych zaczęły pojawiać się pojedyncze rozwiązania organizacyjne, które np. pozwalają na wydawanie leków do domu, tak aby pacjenci nie musieli tak często dojeżdżać do szpitala. Przyniosły wiele korzyści i dlatego warto je znacznie szerzej upowszechniać i promować.

Mając to na uwadze, eksperci Izby Gospodarczej FARMACJA POLSKA, Polskiego Towarzystwa Koderów Medycznych oraz Katedry Rachunkowości Menedżerskiej Szkoły Głównej Handlowej opracowali raport na temat efektywności działania programów lekowych. Autorami są prof. Monika Raulinajtys-Grzybek, dr Michał Chrobot oraz Agnieszka Włodarczyk.

– Jako Koalicja na Rzecz Opieki Pozaszpitalnej, zawiązana z inicjatywy Izby Gospodarczej FARMACJA POLSKA, rozpoczęliśmy dyskusję z udziałem szerokiego grona ekspertów klinicznych i systemowych, przedstawicieli organizacji pacjentów oraz menedżerów placówek medycznych. Mamy nadzieję, że nasze propozycje zmian zostaną przyjęte ze zrozumieniem i akceptacją przez decydentów i ekspertów, co pozwoli na ich wdrożenie. Jesteśmy przekonani, że wobec ograniczonych zasobów finansowych i kadrowych, w obliczu rosnących potrzeb starzejącego się społeczeństwa oraz rozwoju technologii medycznych, nie ma innej drogi niż wprowadzanie rozwiązań elastycznych i odchodzenie od formalizmu na rzecz współodpowiedzialności – lekarzy, płatnika i pacjentów – za efektywne i bezpieczne leczenie – mówi Irena Rej, prezes Izby Gospodarczej FARMACJA POLSKA.

Autorzy raportu poddali analizie mechanizmy działania programów terapeutycznych, a zwłaszcza zasady i warunki podawania leków oraz ich wpływ na jakość życia pacjentów. Wyniki analiz oraz rekomendacje ekspertów były w ramach projektu konsultowane z ekspertami klinicznymi, szerokim gronem organizacji pacjenckich i menedżerów szpitali.

W raporcie zostały zapisane ramowe propozycje i kierunki zmian prawnych, formalnych, organizacyjnych, w tym zwłaszcza zasad rozliczania świadczeń przez płatnika publicznego.

– Model flexcare opiera się na przeniesieniu części świadczeń do niższych poziomów opieki zdrowotnej, przy zachowaniu stałego nadzoru placówki specjalistycznej. Dzięki temu pacjenci mogą unikać częstych wizyt w ośrodkach specjalistycznych, co podniesie komfort leczenia. Szpitale zyskają możliwość lepszego wykorzystania swoich zasobów – mówi dr hab. Monika Raulinajtys-Grzybek, prof. SGH, kierowniczka Katedry Rachunkowości Menedżerskiej SGH, dyrektorka Think Tanku #SGH dla ochrony zdrowia. – Flexcare zakłada również, że kluczowe etapy leczenia, takie jak kwalifikacja do programu czy kontrola nad przebiegiem terapii, nadal będą realizowane przez ośrodki specjalistyczne. Wprowadzenie tego modelu przyniesie korzyści wszystkim interesariuszom, w tym pacjentom, świadczeniodawcom i systemowi ochrony zdrowia.

W ramach programów lekowych ponad 250 tys. pacjentów cierpiących na poważne choroby otrzymuje opiekę na najwyższym poziomie, w tym najnowsze, bardzo kosztowne leki oraz szczegółową i regularną diagnostykę. Farmakoterapia prowadzona w programach lekowych jest bardzo precyzyjnie opisana, zaplanowana, raportowana i kontrolowana. Zapisy programów w wielu przypadkach są nadmiernie szczegółowe, sformalizowane, nie nadążają za rozwojem medycyny i rynku leków, a co z tym idzie – powodują, że szpitale i lekarza mają związane ręce i nie mogą podejmować optymalnych decyzji. Pacjenci są często narażeni na wykonywanie zbędnych badań czy, niepotrzebne wizyty w szpitalu, na przykład jedynie po to, aby pobrać w szpitalnej aptece leki, które następnie przyjmuje w domu.

Szczegółowe zapisy programów lekowych obowiązują często nie zmieniane przez wiele lat, pomimo zmian na rynku i nowych publikacji naukowych. Dzięki tym zmianom wielu pacjentów mogłoby – za zgodą i pod nadzorem lekarzy – zmniejszyć częstotliwość kontaktów ze szpitalami, przyjmować terapię czy przechodzić wymagane badania diagnostyczne bliżej miejsca zamieszkania.

Elastyczne rozwiązania ograniczyłoby również przeciążenie szpitali, które muszą stosować określone procedury, chociaż stoi to w sprzeczności z możliwościami klinicznymi, nowymi technologiami lekowymi i efektywnością kosztową. Lekarze prowadzący programy lekowe mogliby więcej czasu poświęcać tym chorym, których przypadki są cięższe oraz przyjmować nowych pacjentów, zamiast wykonywać obowiązkowe konsultacje osobom, których sytuacja jest stabilna.

Eksperci kliniczni wskazują, że uproszczenie procedur oraz wprowadzenie możliwości podawania leków w warunkach domowych, na przykład doustnych czy podskórnych, w wielu programach jest możliwe i przyniesie korzyści pacjentom, szpitalom i ograniczy koszty leczenia. Dlatego konieczne jest dostosowanie systemu, ograniczanie nadmiernej biurokracji, zapewnienie odpowiedniego wynagrodzenia dla ośrodków specjalistycznych, wprowadzania elastycznych form opieki czy rozliczania programów lekowych.

– Projekt „Flexcare. Możliwości wprowadzenia elastycznego modelu opieki w programach lekowych” jest bardzo ważnym opracowaniem analizującym aktualne problemy z dostępnością do terapii finansowanych w ramach programów lekowych oraz propozycją ich rozwiązań – zauważa prof. dr hab. n. med. Brygida Kwiatkowska z Narodowego Instytutu Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji, konsultant krajowa w dziedzinie reumatologii. I dodaje: – Zaproponowane w projekcie rozwiązania obejmują zarówno zmiany w obowiązujących przepisach prawnych, w których my jako lekarze musimy się poruszać, jak również możliwości wydania oraz podania leku bliżej miejsca zamieszkania, z utrzymaniem nadzoru dotyczącego jakości i bezpieczeństwa przez wiodące ośrodki.

Organizacje pacjentów wskazują, że rozwiązania poprawiające komfort leczenia, w tym przybliżenie leczenia do miejsca zamieszkania, z powodzeniem wdrażane są w wielu krajach, były też stosowane w pandemii w Polsce. W niektórych programach są już realizowane, jak np. w leczeniu nadciśnienia płucnego.

– Model flexcare to kierunek, który może zrewolucjonizować opiekę zdrowotną, ale nie oszukujmy się – jego wprowadzenie to wyzwanie, które wymaga odwagi, determinacji i przede wszystkim realnych zmian w systemie. Nie wystarczy mówić o korzyściach, choć tych niewątpliwie jest wiele. Odciążenie szpitali specjalistycznych brzmi świetnie, ale czy system jest gotowy na to, by niższe poziomy opieki przejęły ciężar odpowiedzialności za pacjentów? To wymaga zdecydowanego wsparcia legislacyjnego i zmian w finansowaniu, a nie półśrodków – mówi Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe-Razem Lepiej.

– Zapewnienie ciągłości opieki medycznej to jeden z kanonów medycyny koordynowanej, której istotą jest kosztowo efektywna opieka medyczna dzięki zorganizowanym działaniom uczestników systemu. Opisane w niniejszym raporcie bezpieczeństwo i skuteczność ambulatoryjnej kontynuacji terapii zastosowanej najpierw w warunkach szpitalnych, jak to ma miejsce w przypadku wielu leków biologicznych i innych, stanowi cenny wkład w rozwój opieki koordynowanej opartej na wartości dla pacjenta w naszym kraju – sumuje Jarosław J. Fedorowski, prof. uniw., MD, PhD, MBA, FACP, FESC, prezes Polskiej Federacji Szpitali, prezes zarządu Polskiego Towarzystwa Koordynowanej Ochrony Zdrowia, przewodniczący Rady Naczelnej Polskiego Towarzystwa Lekarzy Menedżerów.

Artykuł Raport: „Flexcare. Możliwości wprowadzenia elastycznego modelu opieki w programach lekowych” pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

– Najwyższy czas podjąć działania, które uratują wzrok Polaków – tymi słowami red. Paweł Kruś, wydawca „Świata Lekarza”, zainaugurował debatę „Starzejące się społeczeństwo a choroby siatkówki – jak zatrzymać epidemię utraty wzroku”, która odbyła się 11 czerwca w warszawskim hotelu Sheraton.

W naszym kraju 300 tys. Polaków zagrożonych jest ślepotą. Tymczasem dane epidemiologiczne pokazują, że czeka nas tsunami chorób siatkówki. Na koniec 2022 roku osoby 60+ stanowiły 25,9 proc. populacji, czyli 9,8 mln. W 2050 roku co trzeci Polak będzie seniorem. Wzrok uszkadza też cukrzyca, na którą choruje 3 mln Polaków, a kolejne 5 mln ma stan przedcukrzycowy. – Czas w przypadku chorób siatkówki ma ogromne znaczenie, dlatego dziś będziemy rozmawiać o potrzebnej profilaktyce chorób siatkówki oraz czasie oczekiwania w kolejce do okulisty. W programie lekowym B.70 jest aktualnie ponad 50 tys. chorych, co pokazuje skalę zjawiska i jest wyzwaniem na przyszłość – mówił red. Paweł Kruś.

W debacie uczestniczyli: prof. Marek Rękas (krajowy konsultant ds. okulistyki), dr hab. Filip Raciborski (specjalista ds. zdrowia publicznego WUM) oraz członkowie Sejmowej Komisji Zdrowia – posłanki Elżbieta Gelert, Katarzyna Sójka, Wioleta Tomczak, posłowie Patryk Wicher i Norbert Pietrykowski. Za moderowanie dyskusji odpowiedzialni byli red. Paweł Kruś oraz red. Ewa Podsiadły-Natorska.

Spotkanie miało charakter dialogu. – Polska, jak cały świat, musi się przygotować na wzrost chorób związanych wiekiem, takich jak zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD); w krajach rozwiniętych to pierwsza przyczyna utraty wzroku u osób powyżej 60. roku życia – alarmował prof. Rękas.

W czasie debaty omówiono m.in. takie kwestie jak: konieczność uruchomienia programu badań przesiewowych w kierunku chorób oczu oraz włączenia optometrystów do systemu, pomysły na skrócenie kolejek do okulistów. Rozmawiano również o rehabilitacji okulistycznej, wciąż w Polsce mało znanej, a także o tym, co zrobić, żeby Polacy z ewentualnymi objawami zgłaszali się do lekarza jak najszybciej, dzięki czemu diagnostyka byłaby znacznie wcześniejsza.

Więcej o kampanii społecznej na temat chorób siatkówki tutaj.

Zapraszamy również do przeczytania felietonu Ewy Podsiadły-Natorskiej pt. „Tracimy wzrok. Jak to zatrzymać?”

fot. Tomasz Adamaszek

Artykuł Debata „Świata Lekarza”: Starzejące się społeczeństwo a choroby siatkówki (GALERIA) pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Epidemia, tsunami – takich słów używają eksperci, gdy mówią o rosnącej fali zachorowań na schorzenia siatkówki. Nie mamy badań profilaktycznych w kierunku chorób oczu, a starzenie się społeczeństwa będzie ten problem istotnie pogłębiać.

Już jest źle, a będzie coraz gorzej – nie ukrywali uczestnicy debaty „Starzejące się społeczeństwo a choroby siatkówki – jak zatrzymać epidemię utraty wzroku” zorganizowanej przez „Świat Lekarza”, a w której uczestniczyli prof. Marek Rękas (krajowy konsultant ds. okulistyki), dr hab. Filip Raciborski (specjalista ds. zdrowia publicznego WUM) oraz członkowie Sejmowej Komisji Zdrowia – posłanki Elżbieta Gelert, Katarzyna Sójka, Wioleta Tomczak, posłowie Patryk Wicher i Norbert Pietrykowski.

W Polsce na koniec 2022 r. osób po 60. roku życia było 9,8 mln, co stanowi 1/4 naszej populacji. Według szacunków w 2050 r. co trzeci Polak będzie seniorem. Wzrok uszkadza też jedna z najczęściej występujących chorób przewlekłych: cukrzyca, z którą zmagają się już 3 mln Polaków. Te dane szokują, dlatego trzeba szukać rozwiązań, które mogłyby zatrzymać albo przynajmniej spowolnić rozwój chorób oczu – przede wszystkim zwyrodnienia plamki żółtej związanej z wiekiem (AMD) oraz cukrzycowego obrzęku plamki (DME). Dość dodać, że schorzenia wzroku dotykają coraz młodszych Polaków; wśród chorych z DME 40 proc. osób ma mniej niż 45 lat. Jak powiedział prof. Marek Rękas podczas debaty, w naszym kraju niedowidzi ok. 10 proc. społeczeństwa. Dla porównania – w Niemczech 1 proc.

Rozwiązania, których szukamy, powinny być rozsądne oraz realne, tzn. możliwe do zrealizowania w ramach naszego systemu ochrony zdrowia. W czasie debaty pojawiły się różne pomysły. A gdyby tak w gabinetach POZ umieścić prosty test Amslera do samobadania wzroku, po który pacjent mógłby sięgnąć np. gdy lekarz zajmowałby się „papierologią”? Taki test w błyskawiczny sposób pomaga wykryć wczesne objawy chorób siatkówki. Pomysł według mnie jest bardzo dobry i, co chyba najważniejsze, nie wymaga dużych nakładów finansowych. W ten sposób można by wręcz „upiec dwie pieczenie na jednym ogniu”, co ma niebagatelne znaczenie w kontekście wielomiesięcznych kolejek do specjalistów; lekarz pierwszego kontaktu – w razie zgłoszenia przez pacjenta swoich obaw dot. wzroku – mógłby od razu wypisać skierowanie do okulisty. Bo na likwidację skierowań na razie nie mamy co liczyć, o czym też dyskutowaliśmy podczas debaty.

W POZ-ach mogłyby też znaleźć się specjalne urządzenia do wykonywania zdjęć dna oka. Fotografie „od ręki” przeanalizowałby obecny na miejscu lekarz lub wykwalifikowana pielęgniarka. Jednak taki sprzęt to według prof. Marka Rękasa wydatek rzędu 200 tys. zł, choć i tak dużo mniej niż zakup tzw. okobusa, na co, wraz z utrzymaniem, trzeba by wydać kilka mln zł – oczywiście sama koncepcja uruchomienia licznych mobilnych centrów diagnostyki okulistycznej jest świetna i trzeba się nad nią pochylić.

Choroby oczu – to dobra wiadomość – potrafimy leczyć efektywnie. W Polsce mamy program lekowy na światowym poziomie, w ramach którego refundowane są wszystkie nowoczesne leki. Problem leży gdzie indziej: brakuje edukacji oraz profilaktyki, a diagnoza niejednokrotnie stawiana jest za późno, w stadium zbyt zaawansowanym, by pomogły leki. W najgorszym przypadku pacjent nie zostaje nawet włączony do programu lekowego. Również nie wszyscy pacjenci z nAMD, wysiękową postacią AMD, kwalifikują się do leczenia w ramach programu lekowego. m.in. właśnie ze względu na zaawansowanie choroby.

Szacuje się, że każdego roku przybywać będzie nam 14 tys. nowych pacjentów z AMD. Dobrym rozwiązaniem mogłoby być włączenie do ustawy o szczególnej opiece geriatrycznej kwestii związanych z profilaktyką chorób siatkówki, natomiast w zespole zajmującym się opieką koordynowaną nad pacjentem z cukrzycą powinni znaleźć się okuliści. Nie wolno również zapominać o optometrystach, których objęła ustawa o zawodach medycznych z 2023 r. Optometryści mogliby odciążyć okulistów przede wszystkim w zakresie badań. Dziś nikt nie ma wątpliwości, że ogólnopolski program profilaktyczny dotyczący chorób siatkówki – tzn. badania przesiewowe – jest tym, czego najbardziej potrzebujemy.

300 tys. Polaków zagrożonych jest ślepotą. Wiemy już, co mamy robić. Czas zacząć działać.

Ewa Podsiadły-Natorska
Redaktor prowadząca światlekarza.pl

Artykuł Tracimy wzrok. Jak to zatrzymać? pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Konferencja Kliniki Reumatologii, Chorób Tkanki Łącznej i Chorób Rzadkich Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA.

Jeszcze niedawno nikt nie słyszał o chorobach rzadkich, dziś to codzienność – mówił prof. Waldemar Wierzba, dyrektor Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA. Uczestnicy spotkania dyskutowali, jak z tą codziennością radzi sobie polski system ochrony zdrowia

W debacie udział wzięli:

Prof. dr hab. n. med. Waldemar Wierzba, Dyrektor Naczelny PIM MSWiA
Prof. dr hab. n. med. Katarzyna Życińska
Prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk
Prof. dr hab. n. med. Piotr Szymański
Prof. dr hab. n. med. Zbigniew Żuber
Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz terapii chorób rzadkich ORPHAN

Moderatorzy:
Red. Ewa Podsiadły-Natorska i Red. Paweł Kruś, dziennikarze „Świata Lekarza”.

Uczestnicy debaty „Choroby rzadkie w polskim systemie ochrony zdrowia – dotychczasowe osiągnięcia i najważniejsze wyzwania na nad­chodzące lata” nie ukrywali, że wciąż jest bardzo dużo do zrobienia w tej kwestii. – Bardzo się cieszę, że w tym roku obchody „Światowego Dnia Chorób Rzadkich” zaczy­nają się właśnie w PIM MSWiA, który niebawem będzie obcho­dził pierwsze urodziny. Nasze plany naukowe tworzymy, ana­lizując wpływ cywilizacji na na­turę chorób i powiedzmy to otwarcie: na ewolucję chorób. Jeszcze nie tak dawno nikt nie słyszał o chorobach rzadkich w tak powszechnych dziedzinach jak kardiologia czy pulmonologia, dziś to codzienność. Pewnie powiecie, że duży wpływ na odkrycie tych chorób ma rozwój wie­dzy medycznej, szczególnie genetyki – to racja, ale wa­runki, w jakich obecnie żyjemy, zmiana diety, stylu ży­cia i środowiska wokół nas, wpływają na powstawanie nowych chorób lub mutacje starych. Dziś te choroby są rzadkie, ale nie mamy gwarancji, że za sto czy dwieście lat nie staną się powszechne albo odwrotnie – że nie znikną – rozpoczął debatę prof. Waldemar Wierzba.

 

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

Jak obecnie sobie z tym radzimy? – Powoli i dostoj­nie, ale z naciskiem na powoli. Efekty kilkunastoletniej pracy na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi są spo­re, szczególnie w sferze świadomości społecznej, zasta­nówmy się jednak, co możemy poprawić. Najpierw bra­kowało kadry, leków i pieniędzy, dziś brakuje przede wszystkim koordynatora leczenia, czyli centrum chorób rzadkich – tak zagaił dyskusję Paweł Kruś, dziennikarz „Świata Lekarza”. – Czy nie czas dokończyć jego organi­zację i wprowadzić specjalny system finansowania jego działalności?

Systemowe rozwiązania znalazły się w Narodowym Planie dla Chorób Rzadkich, który jednak… wygasł w 2023 roku. – Mimo wielu prób nie udało się go re­animować i przedłużyć działania o kolejne dwa lata.

Zawarte w planie harmonogramy były bardzo ambit­ne, ale nic nie zostało zrealizowane. Jedyny element, który się pojawił, to strona internetowa na porta­lu Ministerstwa Zdrowia. Szkoda tylko, że pozbawio­na treści. Miały ją wypełniać ośrod­ki eksperckie, ale tych nie ma – obja­śniał podczas de­baty prezes Stani­sław Maćkowiak. – Nad tym planem pracowała bardzo duża grupa specja­listów, praktycznie wszystkie zadania zostały opracowa­ne merytorycznie i organizacyjnie. Cóż z tego, skoro zderzyliśmy się z niemocą administracyjną. Nie ma żadnych decy­zji, rozporządzeń czy innych aktów prawnych. Na­sze ośrodki eksperckie znajdują się w sieci europej­skiej, Ministerstwo Zdrowia musiało wykonać tylko jeden krok i powołać je do działania, by mogły praco­wać. Tak się nie stało – ubolewał prezes Maćkowiak. Kiedy powstanie kolejny plan? Uczestnicy debaty li­czą, że jak najszybciej, bo poprzedni dokument wyma­ga tylko drobnych modyfikacji, zwłaszcza w harmono­gramach działań. – Przygotowując plan, wykonaliśmy ogromną pracę, którą należy tylko wdrożyć w życie. Nie można jej zmarnować, pewne kwestie można uszcze­gółowić i zmodyfikować, ale nie zaczynać wszystkiego od nowa – apelował prof. Zbigniew Żuber.

– Najlepszym rozwiązaniem byłoby wykorzystanie do przyjęcia zmodyfikowanego planu innej rangi aktu prawnego dającego szansę na realizację tych zadań, czyli ustawy. Obecna przewodnicząca Parlamentar­nego Zespołu ds. Chorób Rzadkich prof. Alicja Chy­bicka zadeklarowała, że będzie szła w tej sprawie jak czołg. Mamy nadzieję, że stanie się siłą sprawczą, bo bardzo jej potrzebujemy – stwierdził Stanisław Mać­kowiak. Red. Ewa Podsiadły-Natorska zauważyła, że to na łamach „Świata Lekarza” prezes Maćkowiak stwierdził, że to nie wina pacjenta, że zachorował.

 

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

Brak rozwiązań systemowych sprawia, że opie­ka nad osobami dotkniętymi chorobami rzadkimi na­leży do poważnych wyzwań. Przykładem może być choroba Fabry’ego, której diagnoza trwa kilka, a na­wet kilkanaście lat. – Nie jesteśmy już maratończy­kami, ale ultramaratończykami, próbując otworzyć drzwi dla bardzo potrzebujących tego pacjentów do świadomości ludzi podejmujących decyzje o funkcjo­nowaniu systemu ochrony zdrowia – przyznała pod­czas debaty prof. Anna Kostera-Pruszczyk. – Plan dla Chorób Rzadkich nie może być dokumentem mar­twym. Mamy już dość stukania do kolejnych drzwi, żeby pozyskiwać środki zewnętrzne na to, co po­winno być gwarantowane przez NFZ. Już teraz na­ciągamy do maksimum nasze możliwości czasowe i zdrowotne, by z całą odpowiedzialnością i zaanga­żowaniem stawić czoła problemom, z którymi zma­gają się nasi pacjenci. Nie walczymy o przywileje dla nich, walczymy, by nie byli ostatni w kolejce w róż­nych sytuacjach życiowych i zdrowotnych – dodawała. Zdaniem prof. Zbigniewa Żubera do schorzeń rzadkich lepiej pasuje stare określenie „choroby siero­ce”. – Nasi pacjenci to sieroty systemu ochrony zdrowia, wypychane poza jego ramy. Dlatego tak ważnym zada­niem jest powołanie ośrodków eksperckich. Oczywiście nie chodzi tylko o szyld, ale całą organizację zespołu specjalistów, którzy wiedzą, jak pacjenta z nietypowymi jednostkami chorobowymi diagnozować, jak z nim po­stępować, jak roztoczyć nad nim kompleksową opiekę. Prof. Żuber przypominał, że choroby rzadkie prze­stają dotyczyć tylko ośrodków pediatrycznych, co po­twierdzali też inni uczestnicy debaty. – Jeszcze 20–30 lat temu była to tylko kwestia pediatrii, bo pacjenci nie dożywali dorosłości. Dziś, wraz z rozwojem medycyny, mają na to coraz większą szansę – tłumaczył Stanisław Maćkowiak.

 

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

– Moimi pacjentkami są kobiety, które zachorowały na miastenię jako kilkunastoletnie dzieci, a dziś są na eme­ryturze. Przejście pacjenta z opieki pediatrycznej do do­rosłej to trudny moment i musimy stworzyć rozwiąza­nia, by gdzieś po drodze nie ginął. Potrzebne są zasady opieki nad nimi – dodawała prof. Kostera-Pruszczyk. Podczas debaty pojawił się też bardzo ciekawy wą­tek dotyczący mało znanego zagadnienia związanego z chorobami rzadkimi, czyli ich wpływu na układ ser­cowo-naczyniowy. – Kardiolodzy raczej nie kojarzą się z tym tematem, tymczasem wystarczy wspomnieć, że główną przyczyną zgonów noworodków i małych dzie­ci w krajach cywilizowanych są rzadkie, strukturalne choroby serca – wyjaśniał prof. Piotr Szymański. – Na szczęście współczesna kardiochirurgia dziecięca jest już tak rozwinięta, że potrafi zmienić chorobę ostrą w prze­wlekłą i pozwala żyć w dużym komforcie do dorosłości. Prof. Piotr Szymański wspominał też, że wiele kardiologicznych chorób rzadkich jest wykrywanych u sportowców, m.in. podczas badań przesiewowych prowadzonych wśród uczestników maratonów. Zwrócił również uwagę na inne problemy, choćby orzecznictwo Zakładu Ubezpieczeń Społecznych, często nieuwzględ­niające schorzeń „wymykających się” standardom.

Uczestnicy debaty zwrócili uwagę na potrzebę eduka­cji. Także lekarzy rodzinnych. – Ubolewam, że nie mają w swojej specjalizacji dedykowanych chorobom rzadkim staży czy kursów. Także studenci kierunków medycznych powinni mieć zajęcia poświęcone takim schorzeniom – przekonywała prof. Katarzyna Życińska.

 

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

Jakie objawy powinny stać się sygnałem alarmo­wym dla lekarza pierwszego kontaktu? – Pediatra musi przede wszystkim zwrócić uwagę na zaburzenia rozwo­jowe, problemy z chodem, późne pojawienie się mowy czy patologiczne złamania. U dorosłych, zwłaszcza dość młodych, powodem do niepokoju jest udar, zawał ser­ca, szybko rozwijające się choroby nerek, bóle kości, wcześnie pojawiająca się osteoporoza, skłonność do złamań. Czujność lekarza daje szansę na szybką inter­wencję i poprawę komfortu życia pacjenta, który nie musi zmagać się z dolegliwościami bólowymi. Dotyczy to także dzieci, które często zwalniane są z zajęć wy­chowania fizycznego z powodu bólu mięśni czy stawów. Często jednak nikt nie zastanawia się, dlaczego tak się dzieje – tłumaczyła prof. Życińska.

– Pacjenci z chorobami rzadkimi mają rozmaite ob­jawy. Z jednym idą do okulisty, z drugim do neurolo­ga, z trzecim do nefrologa, a z czwartym do ortope­dy. Potrzeba kogoś, kto by to wszystko scalił, dlatego potrzebujemy ośrod­ków eksperckich, gdzie w trakcie ho­spitalizacji możliwie byłoby na przykład przeprowadzenie ba­dań genetycznych, co w onkologii jest już codziennością. Dla­czego pacjent z cho­robą rzadką ma do­stawać skierowanie do poradni genetycz­nej, gdzie będzie czekał rok na przyjęcie, a później pół roku na wynik? Należy go objąć koordynowaną opie­ką w jednym miejscu, by przestał się tułać po systemie. Pamiętajmy, że w wielu przypadkach rozpoznanie scho­rzenia i przekazanie pacjentowi rzetelnej informacji za­pewni mu spokój do końca życia. Nie będzie ciągle wra­cał do lekarza, wiedząc, że np. nie może podejmować dużego wysiłku fizycznego, gdy ma deficyt glukozy, że wcześniej musi coś zjeść – wyjaśniała prof. Anna Ko­stera-Pruszczyk.

Wiele chorób rzadkich można zdiagnozować u nowo­rodków dzięki badaniom przesiewowym. Obecnie w Pol­sce wykonuje się u dzieci testy skriningowe pozwalające wykryć 31 schorzeń z rejestru chorób rzadkich, jednak nie ma wśród nich choroby Fabry’ego, Gauchera ani Huntera. Rozszerzenie katalogu o te wskazania w wielu przypadkach pozwoliłoby na przyśpieszenie procesu dia­gnostycznego.

– Cieszę się, że wspólnie odkłamujemy termin „choro­by rzadkie”, bo chorych na nie jest wokół nas jest dużo. Jeśli inni będą traktowali ich marginalnie, nigdy nie prze­biją się ze swoimi problemami – podsumowała debatę prof. Katarzyna Życińska.

 

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

Interesującym dopełnieniem konferencji były wykłady. Prof. Życińska mówiła o reumatologicznych twarzach mukopolisacharydoz, prof. Agnieszka Pawlak pochyli­ła się nad diagnostyką kardiologiczną oraz opieką nad pacjentem z chorobą Fabry’ego, zaś prof. Iwona Hus przedstawiła stan obecnej wiedzy na temat choroby Ga­uchera. We wszystkich wystąpieniach podkreślano zna­czenie wczesnego rozpoznania chorób rzadkich, które dziś jest dużo łatwiejsze niż jeszcze kilka lat temu. Słu­ży temu choćby prosty test wykonywany metodą „suchej kropli krwi”, który każdy lekarz może szybko zamówić przez portal hematoonkologia.pl (https://hematoonko­logia.pl/aktualnosci/id/6586-zamow-test-dbs-najnowsza-zakladka-portalu).

Uczestnicy debaty wspomnieli również o dużym uła­twieniu dla pacjentów z chorobami rzadkimi (np. choro­ba Gauchera czy Fabry’ego), jakim byłoby dopuszczenie podań leków w warunkach domowych, co obniżyłoby koszty leczenia i odciążyło placówki służby zdrowia oraz system ubezpieczeń społecznych. Pacjenci, po uprzed­nim przeszkoleniu przez pielęgniarkę, mieliby możli­wość podania sobie leku w domu. Oznacza to, że pa­cjent nie musi umawiać wizyty w placówce w ramach opieki ambulatoryjnej, nie zajmuje czasu pracy perso­nelu medycznego, a także nie musi zwalniać się z pra­cy, aby odwiedzić placówkę. Takie rozwiązanie jest ko­rzystne dla wszystkich.

Konferencję sponsorowała firma Takeda.

Przygotował: Rafał Natorski

Artykuł Debata „Świata Lekarza”: Choroby rzadkie w polskim systemie ochrony zdrowia pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie udział wzięli:

Dr n. med. Magdalena Wysocka, pełnomocnik dyrektora ds. programów lekowych, medycznych i badań przesiewowych Instytutu Matki i Dziecka

Dr n. med. i n. o zdr. inż. Małgorzata Lorek, dyrektor Narodowego Centrum Krwi

Dr Irena Woźnica-Karczmarz, specjalista pediatrii, transfuzjologii klinicznej, onkologii i hematologii dziecięcej, Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie

Liliana Leszczyńska, Narodowy Fundusz Zdrowia

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia

Dr Wiesław Kania, ojciec pacjenta

Stefan Bogusławski, ekspert rynku ochrony zdrowia

Prof. dr hab. Waldemar Wierzba, dyrektor PIM MSWiA, redaktor naczelny Świata Lekarza

Paweł Kruś, wydawca Świata Lekarza

fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kilka tysięcy Polaków choruje na skazy krwotoczne, najczęściej na hemofilię i chorobę von Willebranda. Otaczamy je opieką lekarską, podając leki osoczopochodne lub rekombinowane krótkodziałające. Medycyna dysponuje już czynnikami długodziałającymi i podskórnymi, ale nie są one jeszcze praktycznie dostępne dla polskich pacjentów. Trochę nas to różni od krajów zachodnich. Czynniki osoczopochodne mogą być coraz mniej dostępne ze względu na rosnące globalne zapotrzebowanie na krew od krwiodawców; czy nie warto zatem dywersyfikować źródeł pochodzenia leków i ich rodzajów? Czy nie zbliża się czas na wprowadzanie indywidualizacji leczenia? Panie Dyrektorze, jak zorganizowane jest obecnie leczenie hemofilii? I jak według Ministerstwa Zdrowia powinna przebiegać ewolucja leczenia hemofilii i skaz krwotocznych?

Dyr. Mateusz Oczkowski: W Polsce istnieje specyficzny system w zakresie dostępności leków dla pacjentów z hemofilią. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne finansowane jest leczenie doraźne (leczenie krwawień) u wszystkich pacjentów niezależnie od grupy wiekowej oraz profilaktyka u dorosłych. Ten program był przez długi czas finansowany ze środków Ministerstwa Zdrowia, natomiast od niedawna ta funkcja została  przeniesiona do Narodowego Funduszu Zdrowia. Drugim kanałem dostępności dla pacjentów jest program lekowy B.15 w zakresie zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B , funkcjonujący od dawna w ramach finansowania przez NFZ. Należy podkreślić, że te dwa tryby dostępności różni kwestia poziomu wymagań oraz szybkości uzyskania przez pacjenta dostępu do leczenia. W przypadku programu lekowego są tu rygorystyczne kryteria kwalifikacji i większe wymagania formalno-prawne: każda decyzja administracyjna wymaga od podmiotu odpowiedzialnego przejścia odpowiedniej ścieżki i spełnienia wymagań zapewnienia dostępności produktu. Ten model dualistyczny opieki w Polsce nad pacjentami z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi funkcjonuje dzięki jednoczesnej współpracy Narodowego Centrum Krwi, Instytutu Matki i Dziecka, NFZ oraz Ministerstwa Zdrowia. W ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne w 2022 roku na same leki wydatkowanych było ok 250 mln zł, a wydatki całkowite sięgały 350 mln zł; leczonych było ok. 3000 pacjentów. Jeśli chodzi o program lekowy dla pacjentów pediatrycznych, to jest nim objętych ok. 400 pacjentów, a wydatki wynosiły ok. 27 mln zł.

Wszystkie leki dedykowane pacjentom z hemofilią są kupowane w ramach przetargów – model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.

Oczywiście pojawiają się różne wnioski od podmiotów odpowiedzialnych, żeby zróżnicować przetargi w podziale na różne typy czynników krzepnięcia krwi: osoczopochodne, rekombinowane krótkodziałające  albo długodziałające. Pacjentom jednak bardziej zależy na większej dostępności leków niż na tym, żeby płatnik miał później problem z ich finansowaniem. Niektóre nowe leki szczególnie w hemofilii są bardzo kosztowne, często oznacza to nawet roczny koszt leczenia pacjenta w wysokości kilkunastu milionów złotych na osobę. Dyskusja na temat sposobu finansowania hemofilii trwa już od lat: czy połączyć wszystko w jeden program lekowy, czy pozostawić w programie narodowym, czy w jakiś inny sposób zorganizować przetargi.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Model przetargowy przyjęty w Polsce jest bardzo skuteczny pod względem finansowania, ponieważ wyłania najlepszych konkurentów, dzięki temu generuje  duże oszczędności dla płatnika publicznego. Niedawno na spotkaniu europejskich towarzystw hemofilii Polska była chwalona za bardzo efektywne zorganizowanie leczenia poprzez zakup bardzo dużej ilości leków w niskiej cenie, co jednocześnie przyczynia się do szybkiego dostępu dla pacjenta.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy z punktu widzenia Pani Doktor potrzeby pacjentów są zaspokojone? Czy w systemie jest już moment na wprowadzenie zindywidualizowanego leczenia pacjenta?

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Zacznę od tego, czego oczekują pacjenci: nowoczesnych, bezpiecznych terapii, które nie będą utrudniały im życia, tylko umożliwią normalne funkcjonowanie w środowisku, w szkole, w pracy. Zalecenia mówią, że pacjent powinien mieć tak prowadzone leczenie, aby jego życie nie różniło się od życia innych osób. Jak to zrobić?

W Polsce jest 15 ośrodków pediatrycznych leczenia hemofilii, prowadzą one pacjentów w ramach programu leczenia profilaktycznego. Mamy swoje doświadczenia, wprowadzamy indywidualizację leczenia już od kilku lat, wykonujemy badania farmakokinetyczne, staramy się dostosować leczenie do potrzeb pacjenta. Problem polega na tym, że mamy dostępne dwa czynniki rekombinowane. Pacjenci muszą podawać sobie leki zwykle co drugi dzień, bardzo rzadko trzy razy w tygodniu, a jeszcze rzadziej dwa razy w tygodniu. To oznacza nawet 150 wkłuć rocznie, praktycznie przez całe życie. Czy wyobrażacie sobie Państwo jak wyglądają ręce takiego pacjenta? Gdyby istniała możliwość stosowania leków o przedłużonym działaniu, moglibyśmy zmniejszyć liczbę wkłuć z tych ponad 150 rocznie na dużo mniej. Preparat o wydłużonym czasie trwania można podawać dwa razy w tygodniu. Problemem jest też utrudniony dostęp żylny. U małych dzieci zakładamy dostęp centralny (port). Z jednej strony jest on błogosławieństwem, bo dzięki niemu możemy podawać czynniki krzepnięcia, ale z drugiej strony stanowi ogromne ryzyko i zagrożenie, bo wiąże się z możliwością zakażenia. Porty niestety nie rosną wraz z dziećmi i co jakiś czas należy je wymienić, a jest to zabieg operacyjny.

Problemem jest też pojawienie się inhibitora; który jest najgorszym powikłaniem w hemofilii. Musimy wtedy stosować leki omijające, wielokrotnie droższe. Musimy wykonywać procedurę wywołania tolerancji immunologicznej (ITI), co jest drogie i uciążliwe dla pacjenta. Pacjenci oczekują nowoczesnej terapii. Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. Jeśli u dziecka nie ma możliwości podawania leków dożylnie, to powinno ono mieć możliwość stosowania leków podskórnych, co dziś nie jest możliwe. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy. Musimy dążyć do tego, żeby leczenie było dla naszych pacjentów jak najlepsze. Pacjenci wiedzą, że mogą mieć terapie inne niż stosowane u nas. Potrzeby pacjentów to także potrzeby psychologiczne: bardzo potrzebny byłby lepszy dostęp do psychologów, którzy pracowaliby zarówno z dziećmi, jak i z rodzicami.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: Powinniśmy mieć możliwość wyboru terapii dla pacjenta. W ostatnich latach leczenie hemofilii bardzo się zmieniło, ale nie możemy poprzestawać na etapie, na jakim jesteśmy.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Kontynuując wątek dzieci z hemofilią, zapytam doktora Wiesława Kanię, jakie są największe trudności dla rodziców i  czy w trakcie leczenia Pańskiego syna były momenty przełomowe?

Wiesław Kania: Chłopcy to żywa energia. Różne rzeczy chcieliby robić, a w przypadku hemofilii to nie jest możliwe, ponieważ może się to skończyć ciężkimi powikłaniami, włącznie z kalectwem czy utratą życia. Trudno jest wytłumaczyć młodemu chłopakowi, że nie może skoczyć ze spadochronem – spadochron to oczywiście przesada – ale że nawet jazda na rowerze może zagrozić życiu. Staraliśmy się wychowywać syna w miarę normalnie, choć znam przypadki dzieci, które chodziły po domu w kasku.

Rozumiem, że nowoczesne leki są drogie, ale kłucie co drugi dzień to oznacza 150 wkłuć rocznie, a wkłucie co 3 dni to 100 wkłuć rocznie. Po wielu latach podawania czynnika na żądanie (syn w dzieciństwie nie miał leczenia profilaktycznego, gdyż jeszcze go wtedy nie było), mój syn nie ma już praktycznie naczyń obwodowych dostępnych nie tylko do wkłuć, ale też do pobierania krwi. Patrzę na ten problem też z punktu widzenia nefrologa, którym jestem: brak dostępu do żył to dramat dla pacjenta i dramat dla lekarza. Dla mnie przełomem był moment, gdy mój syn dostał leczenie lekiem podskórnym. Dziś funkcjonuje prawie jak zdrowa osoba, choć oczywiście ma powikłania hemofilii. Pracuje w dwóch miejscach, jest aktywny, dla niego powrót do podawania czynnika dożylnie oznaczałoby inwalidyzację. Nie wyszedłby z domu.

Paweł Kruś: Trudną sytuacją dla pacjentów jest też przejście spod opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Przejście z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych spędza nam, lekarzom, sen z powiek. Wiek 15-16 lat jest okresem bardzo trudnym. Jeżeli prowadzimy profilaktykę, to te dzieci z reguły nie mają  krwawień. Chłopcy w wieku 15-16 lat myślą jednak innymi kategoriami; chcą robić to, co rówieśnicy, uprawiać sport, bo skoro do tej pory nie mieli krwawień, to uważają, że ich nie będzie. Problem jest jeszcze większy, gdy trafiają pod opiekę ośrodków dla dorosłych. Część z nich nawet do tych ośrodków nie trafia; mam pacjenta, który po ukończeniu 18 lat przerwał profilaktykę.

Paweł Kruś: Czy system e-Hemofilia zmieniłby sytuację?

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: Myślę, że tak, ponieważ w bazie danych mielibyśmy informacje na temat pacjentów. Do tej pory nie mamy żadnego rejestru chorych na hemofilię, w którym moglibyśmy sprawdzić, jaką kto ma skazę krwotoczną. Jeśli zostanie uruchomiony system e-Hemofilia, będziemy mieli taki rejestr.

Dyrektor  dr n. med. Małgorzata Lorek: Zanim odniosę się do systemu e-Hemofilia, muszę kilka kwestii sprostować. To nie jest „wina” systemu, że pacjent, gdy osiąga wiek dorosły, nie jest objęty profilaktyką. Systemowe rozwiązania są, jest możliwe prowadzenie profilaktyki u dorosłych. W wielu ośrodkach przekazanie pacjenta między ośrodkiem pediatrycznym a ośrodkiem dla dorosłych działa wzorowo, natomiast oczywiście są wyjątki – być może z racji braku hematologów zajmujących się hemofilią. Jeśli zaś chodzi o koszty ITI, to faktycznie są one wysokie, proszę jednak pamiętać, że wszystkie koszty: powikłań, leczenia inhibitora w przypadku dzieci są ponoszone przez firmy farmaceutyczne, nie obciążają naszego systemu.

Jeśli chodzi o leki długodziałające, to nie jest prawdą, że nie są dostępne dla polskich pacjentów. Zakupiono je w niektórych przetargach realizowanych w ramach Narodowego Programu, gdzie nie różnicujemy na leki krótko- i długodziałające. Popatrzmy jednak na opinie AOTMiT oraz na wytyczne w wielu krajach: to nie jest tak, że nowe leki są dostępne wszędzie i dla wszystkich. Są określone linie leczenia, które również dostępne są w Polsce. Jeśli pacjent wymaga zastosowania np. leku podskórnego, z konkretnych wskazań medycznych, to może dostać takie leczenie, po zakwalifikowaniu przez Radę Narodowego Programu. Z perspektywy ostatnich 15 lat widać, jak bardzo leczenie hemofilii i pokrewnych skaz się zmieniło: wcześniej nie było profilaktyki dla dzieci, dla dorosłych, a odczulanie ITI było prowadzone tylko w wybranych przypadkach i w bardzo ograniczonym czasie.

Dzięki zmianom, które się dokonały, obecnie w szpitalach praktycznie nie ma osób z hemofilią, a młodym lekarzom trudno pokazać, jak wyglądają wylewy, gdyż niemal ich nie ma u osób stosujących profilaktykę. Trzeba mieć też na względzie, że wielu dorosłych pacjentów preferuje leczenie na żądanie. Leki są dostępne w systemie 24-godzinnym, we wszystkich centrach krwiodawstwa, mogą być przekazywane między centrami, jeśli to konieczne. W Polsce funkcjonuje 27 ośrodków pediatrycznych i dla osób dorosłych, niektóre z nich to ośrodki wysokospecjalistyczne.

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: A e-Hemofilia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Jeśli chodzi o system e-Hemofilia, to jest na ukończeniu w pewnym zakresie funkcjonalności, jednak wymaga jeszcze rozszerzenia, by pacjent czuł się bezpiecznie. Lekarze muszą mieć narzędzia, by monitorować na bieżąco leczenie i mieć wiedzę,  np. jakich świadczeń udzielono pacjentowi. Niezbędne są też szkolenia ratowników medycznych i personelu SOR, który musi wiedzieć, jak postępować na miejscu zdarzenia. Tych niezbędnych działań organizacyjnych jest jeszcze wiele; bo co z tego, że będą bardzo nowoczesne leki, jak nie będą efektywnie wykorzystane? Ponad 200 osób dorosłych, często z głęboką niepełnosprawnością, jest objętych dostawami czynników krzepnięcia do domu. Chcemy, by tych pacjentów było więcej, ale też żeby mogli w razie wystąpienia krwawienia bezpośrednio skontaktować się z lekarzem.

Red. Paweł Kruś: Jak ocenia Pani dzisiejszy dostęp do nowych terapii?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Wszystkie nowe terapie są dostępne w Polsce, choć w ograniczonym zakresie. Jednak również w innych krajach nie są one dostępne dla wszystkich pacjentów. Międzynarodowe wytyczne, na których opierał się AOTMiT, wydając swoje opinie, wskazują na linie leczenia i konkretne stany pacjenta, kiedy określona terapia powinna być stosowana. W Polsce część pacjentów jest obejmowana np. leczeniem podskórnym, jeśli są wskazania medyczne. Obecnie opieką ośrodków jest objętych ok. 4 tys. pacjentów, ich koszt leczenia jest wysoki – w przypadku jednego pacjenta od kilkuset tysięcy zł rocznie do nawet kilkunastu milionów – w przypadku hemofilii nabytej czy trombastenii Glanzmanna. To odpowiedzialność nas wszystkich, by rozsądnie tymi zasobami zarządzać.

Dr Irena Woźnica-Karczmarz: To prawda, że terapie, jakimi dziś dysponujemy, są na bardzo wysokim poziomie. W przypadku pacjentów pediatrycznych od 2008 roku jest profilaktyka i zindywidualizowane leczenie. Jednak są to leki o standardowym czasie półtrwania. Pacjenci oczekują najbardziej nowoczesnych terapii, jakie są dostępne. Dla pacjentów pediatrycznych lepsze byłyby leki o dłuższym czasie półtrwania, dzięki temu pacjenci mieliby mniej wkłuć, a efekt byłby taki sam.

Wiesław Kania: Moja żona jest pediatrą, styka się z dziećmi z hemofilią w POZ. Dziś to jest faktycznie inny świat niż wtedy, gdy mój syn był dzieckiem. Jest jednak postęp w medycynie; jeśli można coś zrobić lepiej, to warto to zrobić, choć postęp ma swój koszt.

Red. Paweł Kruś: Finansowanie leczenia hemofilii zostało w ubiegłym roku przeniesione do NFZ. Jakie są korzyści z tego przeniesienia?

Liliana Leszczyńska, NFZ: Myślę, że przeniesienie finansowania Narodowego Programu Leczenia do NFZ zwiększyło bezpieczeństwo pacjentów; środki na leczenie są wyodrębnione i zabezpieczone. Jeśli jednak chodzi o wybór leków, to nie jest to decyzja NFZ. My jesteśmy wykonawcami decyzji Ministerstwa Zdrowia; jeśli zapada decyzja o refundacji nowej technologii, to NFZ musi zabezpieczyć środki na realizację.

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bezpieczeństwo pacjentów było zapewnione niezależnie od rodzaju źródła finansowania Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych i nic w tym zakresie nie zmieniło się w momencie przerzucenia tego ciężaru na Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Red. Paweł Kruś: A ja mam pytanie, jak są leczeni pacjenci z hemofilią A bez inhibitora, którzy mimo stosowania profilaktyki mają krwawienia?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Narodowy Program Leczenia Hemofilii jest bardzo elastyczny, pacjent może być leczony w sposób niestandardowy, jednak są określone linie leczenia. W szczególnych przypadkach, kiedy pacjent nie może mieć standardowej terapii czynnikiem VIII – jednak większość pacjentów może być w ten sposób leczona – jest włączany do terapii innym lekiem. Pamiętajmy, że często jest to decyzja między terapią kosztującą kilkaset tysięcy rocznie a terapią za kilka milionów rocznie. W uzasadnionych przypadkach, mimo tej różnicy, pacjent jest objęty leczeniem niestandardowym lekiem.

Chcę też podkreślić, że sukces leczenia, jaki mamy obecnie, to sukces osób, które były zaangażowane w zmiany, do których doszło. Leczenie chorych na hemofilię nigdy nie podlegało zmianom rewolucyjnym, tylko ewolucyjnym. Dlatego cieszę się, że decyzje są podejmowane rozważnie, jeśli chodzi o nowe leki; gdy jest pilna i ważna potrzeba, pacjent otrzymuje nowy lek. Pewne terapie są dostępne, inne dopiero po wyczerpaniu wcześniejszych linii leczenia – podobnie jak w przypadku innych chorób. Nowe terapie są wdrażane. Za kilka lat, kiedy będzie większa konkurencyjność (w najbliższym czasie zapewne pojawią się kolejne leki), będzie to sprzyjać obniżeniu kosztów, zwiększeniu dostępności i dyskusji o zmianie kryteriów włączenia pacjentów.

Red. Paweł Kruś: Skoro nie wszyscy mogą być włączeni do nowoczesnych terapii, to znaczy, że brakuje pieniędzy w systemie?

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Nie ma takiej konieczności, by wszyscy otrzymywali niestandardowe terapie, a byłby to dodatkowy koszt kilkuset milionów złotych. Grupa pacjentów z inhibitorem czynnika krzepnięcia już otrzymuje leczenie podskórne: takie są wytyczne światowe i wytyczne AOTMiT. Jeśli zmienią się zalecenia i wytyczne AOTMiT, gdyż efekt kliniczny nowych leków będzie zdecydowanie lepszy, to wówczas mogą znaleźć się środki na takie leczenie.

Prof. Waldemar Wierzba: Muszę powiedzieć, że… gdyby nie ustawa o zamówieniach publicznych, to wszystko mógłbym do szpitala kupić dwa razy szybciej i o 30 proc. taniej. Na pewno szpitale bardzo na tym cierpią, a przez to cała opieka zdrowotna i pacjenci. Jeśli chodzi o leki, to jest kwestia, czy stosować leki starsze, czy nowsze? Nie zawsze starsze muszą być gorsze, często jednym pacjentom lepiej służą starsze leki, a innym te nowsze. Jak jednak działa system przetargów publicznych w przypadku czynników krzepnięcia?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Mogę wypowiadać się na temat zakupów czynników krzepnięcia do programu profilaktycznego dla dzieci. Pierwsze przetargi były prowadzone w 2010 roku. Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. W pierwszym roku, gdy organizowałam przetarg, zapłaciliśmy za leki z dostawą do domu ok. 120 mln zł; w ostatnim przetargu na lata 2021-22 była to kwota 60 mln zł, czyli o połowę mniej, a udało się kupić czynniki rekombinowane dla dzieci wcześniej otrzymujących czynniki osoczopochodne, dodatkowo usługi pielęgniarki edukatorki dojeżdżającej do pacjenta, dzienniczki elektroniczne.

Zakupując czynniki krzepnięcia do programu lekowego musimy opierać się o zapisy programu.  Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta. Nie można porównywać ceny jednostki czynników jeśli jeden lek można podawać rzadziej, a drugi częściej. Dlatego określmy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Z perspektywy lat widać, jak duże znaczenie ma przetarg centralny, zorganizowany dla całego kraju, na dłuższy okres. Dzięki temu uzyskujemy niższe ceny. Po to, by dopuścić do przetargów terapie długodziałające, przestaliśmy kupować jednostki czynnika; zamiast tego kupujemy miesięczną terapię pacjenta; określamy, jaki będzie koszt miesięcznej terapii, dzięki czemu obydwa rodzaje czynników mogą stawać do przetargów.
fot. Tomasz Adamaszek

Red. Paweł Kruś: Czy widzi Pani konieczność zmiany systemu przetargowego, w perspektywie indywidualizowania terapii?

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Podczas ostatniego postępowania przetargowego uwzględniliśmy personalizację leczenia na podstawie wykonanej farmakokinetyki. Oczywiście, że chciałabym, aby dzieci byłe leczone czynnikami długodziałającymi.  Staram się słuchać potrzeb lekarzy i pacjentów, w ramach „serwisu” dokupujemy to, co pacjentom jest potrzebne. Została tu poruszona kwestia opieki psychologicznej; być może również w przetargu należałoby uwzględnić pomoc psychologiczną.

Światowa Organizacja Hemofilii niedawno określiła, że to, co oferujemy dzieciom, to standard światowy, jeśli chodzi o opiekę, niektóre rzeczy mamy nawet lepiej zorganizowane niż w krajach zachodnich. Jest czym się chwalić. Najważniejsze jest też to, że idziemy do przodu; choć może nie zawsze w takim tempie, jak byśmy chcieli. Każdy z nas chciałby jeździć mercedesem, ale czasami kupujemy samochód nieco niższej klasy, dojedziemy do celu, a potem wymieniamy samochód na lepszy.

Prof. Waldemar Wierzba: Zapytam Stefana Bogusławskiego, eksperta, którego podziwiam od lat: jakie rozwiązania systemowe w zakresie finansowania leczenia hemofilii już są, a jakich brakuje?

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów. Pacjent i jego rodzina powinni mieć swobodę w dawkowaniu czynnika, bo nie tylko medycznie ustalony stan kliniczny mówi, ile czynnika trzeba podać; ważny jest też styl życia pacjenta, np. jak i gdzie pracuje, czy uprawia sport, czy wyjeżdża na wakacje. Bywa, że pacjenci mają utrudniony dostęp żylny, ale nie ma „twardych” kryteriów ustalenia stopnia tego utrudnienia. Leczenie osób ze skazami krwotocznymi wymaga podejścia wielodyscyplinarnego; to nie jest tylko opieka hematologa, ale też innych specjalności lekarskich, psychologów czy też fizjoterapeutów. Także w zakresie organizacji dystrybucji czynników krzepnięcia mamy dużo wyzwań. Jest to np. leczenie stanów nagłych, czynniki muszą być łatwo i szybko dostępne w na terenie całego w kraju. Inną potrzebą jest zapewnienie pacjentom pewnego poziomu domowego zapasu czynnika w profilaktyce, ale także jego szybkie dostarczenie w leczeniu krwawień, sytuacjach zabiegów planowych, jak nieplanowych.

Leczenie skaz krwotocznych to wysokie wydatki z budżetu NFZ. Określanie efektywności kosztowej terapii jest trudne, właśnie z powodu kłopotu z ustaleniem twardych punktów końcowych terapii, zwłaszcza w długiej perspektywie czasowej. Nie ma też efektywnej kontroli dawkowania: to bardzo drogie leki, a nie do końca wiemy, jak pacjenci je przyjmują, to efekt koniecznej w tym przypadku ich samodzielności. Mamy system przetargowy, który ogranicza możliwość dostosowania terapii do pacjenta, trudno jest określić potrzebne ilości różnych czynników i je efektywnie kupować.

Bardzo często dyskutujemy, czy leczenie powinno odbywać się w ramach Narodowego Programu Leczenia Hemofilii czy w ramach programów lekowych. Moim zdaniem, to wtórny problem: obydwa systemy mogą spełniać wyzwania związane z bezpieczeństwem pacjenta, kontrolą terapii i indywidualizacją leczenia w profilaktyce krwawień. Nie mam natomiast wątpliwości, że NPLH musi pozostać jako podstawowy instrument zapewnienia dostępu pacjentów do czynników w przeznaczeniach innych niż profilaktyka. Warto pokreślić, że w programach lekowych możemy stosować porozumienia podziału ryzyka, co nie jest możliwe w przetargach. Te porozumienia mogą istotnie zmienić ekonomikę zakupów czynników.

Pacjenci muszą mieć poczucie bezpieczeństwa – obecnie to bezpieczeństwo jest zapewnione i jest to ogromny sukces ostatnich kilkunastu lat, od kiedy pacjenci mają dużo szerszy dostęp do czynników krzepnięcia. Na bezpieczeństwo zwracają uwagę zwłaszcza starsi pacjenci, którzy pamiętają czasy, gdy leków było niewiele. Inną potrzebą pacjentów jest dziś indywidualizacja leczenia, która wynika z postępu medycyny. Dziś jest pytanie nie: „czy to robić?”, tylko „jak to robić?”. Mamy wiele przykładów, kiedy z medycznego punktu widzenia pacjenci powinni dostać leczenie niestandardowe. Uważam, że jest możliwe określenie wielkości zapotrzebowania na różne czynniki dla określonych grup pacjentów w przeznaczeniach związanych z profilaktyką, ale także w skali kraju dla innych przeznaczeń. Mamy określone pieniądze i musimy jak najlepiej je wydać, kontrolując wydatki, ale także osiągając najlepszy możliwy efekt zdrowotny.

Planowanie i wprowadzanie zmian wymaga pogłębionego dialogu grup roboczych, składających się z klinicystów, pacjentów, NCK, płatnika, MZ. Ten dialog musi dotyczyć szczegółów, a nie tylko podstawowych założeń. Potrzebny jest także długofalowy plan ewolucji systemu z określonymi celami, które moglibyśmy osiągnąć w wieloletniej perspektywie. Na pewno ten system powinien być zmieniany małymi krokami.

Stefan Bogusławski: Leczenie hemofilii i innych skaz krwotocznych jest bardzo trudnym i złożonym wyzwaniem systemowym; jeśli chodzi o refundację leków, to chyba najtrudniejszym. Specyfika leczenia skaz krwotocznych polega na konieczności dostosowania dawkowania czynników krzepnięcia do często trudnych do obiektywnego ustalenia parametrów.
fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor dr n. med. Małgorzata Lorek: Sprostuję, że jeśli chodzi o stosowanie leczenie profilaktyczne, to ono już uwzględnia aktywność pacjenta. Jeśli chodzi o trudny dostęp żylny, to też są na to rozwiązania. Doskonale wiemy, że leczenie chorych powinno być kompleksowe, w ośrodkach wielodyscyplinarnych, w których staramy się, by była zapewniona opieka kompleksowa, włącznie z rehabilitacją, ortopedią czy wsparciem psychologicznym. Hemofilia to choroba trudna w prowadzeniu, opieka wielodyscyplinarna i holistyczna nad pacjentami została już zapoczątkowana, choć jest jeszcze wiele do zrobienia. Chorzy na  hemofilię żyją dłużej dlatego chorują też na inne choroby: kardiologiczne, onkologiczne.

Chcielibyśmy, by dostępna terapia była najlepsza dla pacjenta. Jest wiele podmiotów odpowiedzialnych, które dostarczają leki i cieszę się, że ten system tak funkcjonuje, że umożliwia ogromną konkurencję między firmami, co daje duży dostęp dla pacjentów do terapii, a jednocześnie jest możliwe zapanowanie nad budżetem. Bardzo dobrze funkcjonuje system dystrybucji leków – w skali kraju dużo łatwiej jest zaplanować, jak wiele czynników jest potrzebnych, dzięki czemu są one optymalnie wykorzystywane, nie są przeterminowane, możemy je przesunąć np. do innego województwa czy szpitala, gdy to konieczne. Gdy pacjent ma hemofilię nabytą i potrzebuje dużej ilości leków, to w ciągu 24 godzin jesteśmy w stanie zabezpieczyć jego potrzeby.

Narodowy Program od początku zakładał, że można zmieniać terapie, pod warunkiem, że zmieścimy się w budżecie. Nadzór nad ordynowaniem leków dla tych wyjątkowych pacjentów jest prowadzony przez ekspertów i dyskutowany w szerszym gronie, dzięki czemu udało się zaoszczędzić środki, które służyły temu, by np. pacjenci z inhibitorem mogli mieć terapię podskórną.

Dr n. med. Magdalena Wysocka: Konkurencyjność ma bardzo duże znaczenie, cena leku w wyniku przetargu może spaść nawet o 50 proc. Jeśli chodzi o opiekę holistyczną, to jest ona zaplanowana, problemem jest często trudność w dostępie do niektórych specjalistów.

fot. Tomasz Adamaszek

Dyrektor Mateusz Oczkowski: Bardzo się cieszę, że była dziś podczas dyskusji Pani Dyrektor Małgorzata Lorek, która bardzo wyraźnie powiedziała o pewnych sprawach w sposób bezpośredni. Gdybym miał podsumować dzisiejszą dyskusję, to muszę powiedzieć, że pacjenci z hemofilią mają ogromne szczęście, że są w modelu finansowania niezależnym od zasad dla większości wskazań terapeutycznych, które finansuje polski płatnik publiczny. Dzięki temu zapewniona jest bardzo duża elastyczność i możliwości, które nie byłyby do osiągnięcia w ramach programów lekowych. Biorąc pod uwagę dane o wydatkach na poszczególnych pacjentów w ramach Narodowego Programu Hemofilii sięgające czasami kilkanaście milionów złotych to finansowanie tych leków nie miałyby racji bytu gdyż wydatki sięgają poziomów kosztu terapii genetycznych. 

Wydaje się, że ten model dostępności do leków, jaki obecnie obowiązuje w Narodowym Programie, jest wręcz doskonały. Kwestia przetargów centralnych jest jednym z najlepszych rozwiązań, ponieważ w farmakoekonomice istnieje zasada – im większa populacja pacjentów do zaspokojenia tym większe możliwości dla podmiotu odpowiedzialnego w zakresie osiągania niższych pułapów cenowych za jednostkową terapie.

Dr Iwona Woźnica–Karczmarz: To prawda, że mamy bardzo dobre leczenie w przypadku pacjentów pediatrycznych – na poziomie światowym. Brakuje nam tylko różnorodności leków. Mówimy o indywidualizacji. Mamy możliwość określenia farmakokinetyki i ustawienia leczenia tak, by pacjenci byli bezpieczni. Pacjenci pediatryczni są tak zabezpieczeni, że nie mają krwawień zagrażających życiu, teraz czas by indywidualizować leczenie.

Stefan Bogusławski: Podsumowując, wydaje się, że potrzebne jest nowe otwarcie, pogłębiony, poszerzony i pozamedialny dialog z pacjentami i hematologami, rozmowa o szczegółach zmiany systemu w kierunku indywidualizacji leczenia przy zachowaniu pełnej kontroli wydatków przez płatnika.

Red. Paweł Kruś:  I może to temat na spotkanie po wyborach? Dziękuję Państwu za udział i zapraszam ponownie do Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA.

Artykuł Wprowadzone zmiany w finansowaniu leczenia hemofilii: początek reform systemowych – debata Świata Lekarza i PIM MSWiA pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W debacie udział wzięli:

Prof. Grażyna Rydzewska-Wyszkowska, kierownik kliniki chorób wewnętrznych i gastroenterologii, PIM MSWiA
Prof. Jarosław Reguła, konsultant krajowy w dziedzinie gastroenterologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie
Prof. Waldemar Wierzba, dyrektor PIM MSWiA
Mateusz Oczkowski, naczelnik Wydziału Refundacyjnego Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia
Red. Katarzyna Pinkosz, red. Paweł Kruś („Świat Lekarza”)

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Na nieswoiste zapalenia jelit (NZJ) choruje w Polsce ponad 100 000 osób. To poważny problem zdrowotny. Jaka jest specyfika tych chorób i osób na nie cierpiących?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Zapadalność na choro­by zapalne jelit rośnie (choroba Leśniowskiego-Crohna oraz wrzodziejące zapalenie jelita grubego); to trend nie tylko polski, ale też światowy, najprawdopodobniej spo­wodowany czynnikami środowiskowymi, stylem życia. Bardzo dobrze widzimy to na przykładzie Azji, gdzie do niedawna te choroby w ogóle nie występowały. Częstość zachorowań będzie wzrastać, podobnie jak na wszystkie choroby autoimmunologiczne.

Charakterystyczne jest to, że większość osób, które zaczynają chorować na NZJ, jest młoda. Przez wiele lat prowadziliśmy rejestr w chorobie Leśniowskiego-Croh­na; 75% osób w momencie zapisywania do rejestru mia­ło mniej niż 35 lat. ¼ osób w momencie zachorowania to dzieci. To ogromny problem; choroba ma wpływ na ży­cie tych młodych osób, na podejmowane wybory doty­czące założenia rodziny, zawodu, oddziałuje też na ich pracę. Dane w raporcie opracowanym przez Uczelnię Łazarskiego wskazywały, że ci pacjenci przebywają na zwolnieniach lekarskich średnio powyżej 30 dni w roku.

Obciąża to pacjenta, może on mieć problemy ze znale­zieniem pracy, w której będzie możliwe tak długie prze­bywanie na zwolnieniu. Jest to też dużym obciążeniem dla budżetu. Z kolei gdy pacjenci są dobrze leczeni, uzy­skujemy remisję choroby, kontrolujemy ją, mamy także oszczędności ekonomiczne.

To młodzi pacjenci u progu życia, z ciężką, wyniszcza­jącą chorobą, którą trudno się kontroluje. Do niedaw­na było tragicznie; obecnie dzięki współpracy z Minister­stwem Zdrowia, z wiceministrem Miłkowskim sytuacja bardzo mocno się zmieniła: mamy większy wybór leków biologicznych, możemy pacjentów leczyć dłużej, nie mu­simy odstawiać skutecznych leków (a do niedawna tak było). Jesteśmy wdzięczni za te zmiany, pojawiają się jed­nak nowe leki, m.in. nowe inhibitory JAK; mamy nadzieję, że będą one wchodziły do refundacji. Dużym problemem są pacjenci z postacią przetokową w chorobie Leśniow­skiego-Crohna. Jest ona niesłychanie trudna do leczenia. Zostało to zauważone przez ministerstwo – od kilku lat postać przetokowa jest niezależnym wskazaniem do le­czenia biologicznego. Nie zawsze jednak jest ono sku­teczne.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Warte podkreślenia jest to, że stworzyliśmy algorytm pozwalający na bieżąco ana­lizować liczbę chorych. Na podstawie danych NFZ wy­chwytuje on rozpoznanie jednej z tych dwóch chorób (choroba Leśniowskiego-Crohna lub WZJG) i dzięki temu możemy aktualizować liczbę chorych i sposób leczenia. Na tej podstawie wiemy, że takich chorych w Polsce jest już ponad 102 tysiące.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Czy dzięki temu rejestrowi można przeanalizować koszty społeczne choroby, np. policzyć liczbę osób odchodzących na renty?

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Ostatnio wiele mówi się na temat możliwości łączenia baz danych NFZ i ZUS. Z ta­kiej połączonej bazy można by pozyskiwać te informacje. Mamy już pewne dane, które wskazują, że wprowadze­nie leków innowacyjnych powoduje zmniejszenie kosz­tów rent, za to niestety rosną koszty zwolnień lekarskich. Oznacza to, że pacjenci dłużej pracują, dłużej są czynni zawodowo, nie przechodzą na renty.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Warto zwrócić uwagę na to, że ZUS płaci za zwolnienia lekarskie dopiero powyżej 30 dni; jeśli pacjent jest na zwolnieniu krócej, obciąża to pracodawców. Tak więc warto byłoby pozyskać tego typu dane także od nich, by przeanalizować ponoszone przez nich koszty. Bardzo chętnie moglibyśmy wspólnie z ZUS wykonać takie opracowanie – to pokazałoby, że bardzo opłaca się dobrze leczyć, refundować nowe leki.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Należałoby też wziąć pod uwagę koszty zwolnień lekarskich rodziców, gdyż ¼ populacji chorych na chorobę Leśniowskiego-Crohna to dzieci, tak więc na zwolnieniach często są ich rodzice.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Czy innowacyjne terapie spowodowały, że mniej pacjentów obecnie zmaga się z wykluczeniem z powodu ciężkości choroby, jest w stanie normalnie żyć, funkcjonować?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jako Polskie Towarzy­stwo Gastroenterologii prowadzimy szkolenia m.in. dla pielęgniarek opiekujących się pacjentami z nieswoisty­mi chorobami zapalnymi jelit. Ostatnio jednym z naszych gości był pacjent, który opowiadał o swoim życiu z cho­robą i nowoczesnych terapiach. Jest na żywieniu poza­jelitowym, ale pracuje, ma rodzinę, dzieci. Widzimy, że osoby z NZJ starają się wrócić do normalnego życia, być aktywne. Są jednak pewne postaci choroby, gdzie nadal pacjenci są nieoptymalnie leczeni i mogą czuć się wyklu­czeni. Jeśli trzydziestokilkulatek chodzi w pampersie, bo z cieknie mu ropa, to nie będzie aktywnie uczestniczył w życiu, nie umówi się z dziewczyną do kawiarni, nie zało­ży rodziny. Postać przetokowa w chorobie Leśniowskie­go-Crohna to ogromny problem.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Skutkiem tych restrykcyjnych zapisów jest to, że leczymy bardzo późno, co odbija się też na skuteczności terapii. Tak naprawdę leki biologiczne możemy stosować tylko w trybie ratunkowym, u pacjentów, u których inne leki nie zadziałały. To są bardzo ciężko chorzy, dlatego efekty leczenia są gorsze.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Czy w procesie refundacyjnym Ministerstwo Zdrowia bierze pod uwagę koszty społeczne, koszty ZUS, zwolnień lekarskich, rent?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Podmiot odpowiedzial­ny przy składaniu wniosku refundacyjnego zamiesz­cza analizy HTA. Może dostarczyć również informacje o kosztach pośrednich. Nie zawsze jednak takie analizy są wykonywane, to zależy od specyfiki choroby i pod­miotu odpowiedzialnego. My nie jesteśmy w stałym kontakcie z ZUS i nie analizujemy danych ZUS. Ocenia­my terapie tak, jak to przedstawił podmiot odpowie­dzialny we wniosku.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

A jak Ministerstwo Zdrowia ocenia sytuację tej grupy chorych?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Jest duży postęp. Od 2018 r. istnieją programy lekowe w zakresie choro­by Leśniowskiego-Crohna i wrzodziejącego zapale­nia jelita grubego. Od tego czasu wydatki na te cho­roby rosną. Dużą inwestycję poczyniliśmy 1 stycznia 2022 r., kiedy to rozwiązaliśmy największy problem: udało się zdjąć ograniczenia czasowe stosowania nowoczesnych leków biologicznych. Wydatki płatni­ka publicznego zwiększyły się dwukrotnie. To była bardzo duża inwestycja: refundacja nowych leków nie wygenerowała takich wydatków jak ta zmiana or­ganizacyjna w programach lekowych. Pojawiły się też nowe formy leczenia – np. wedolizumab w formie podskórnej w obu programach lekowych. W 2023 r. w refundacji pojawiły się kolejne nowe terapie. Uda­ło się też zdjąć ograniczenia w przypadku stosowa­nia cyklosporyny.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Bardzo się cieszymy, że Ministerstwo Zdrowia postrzega te zmiany w kategoriach inwestycji. A jak eksperci oceniają jej skuteczność? Czy wczesna diagnostyka pozwala dziś na skuteczniejsze, wcześniejsze leczenie?

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: W imieniu pacjentów bar­dzo dziękuję za tę inwestycję i za decyzje, które zostały podjęte. Ograniczenia czasowe stosowania leków biolo­gicznych w programach to był ogromny problem. Prze­rywanie leczenia u pacjenta, który dobrze się czuje, było tak naprawdę nieludzkie. Zniesienie tego ograniczenia to był ogromny postęp. Doskonale wiemy, że oznacza to nawet podwojenie wydatków płatnika. Równolegle zo­stały wprowadzone nowe cząsteczki i dziś mamy moż­liwość stosowania prawie wszystkich leków, które są zarejestrowane. Brakuje nam pojedynczych, które znajdują się w procesie rejestracji.

Problem jednak stanowi dostępność do leczenia bio­logicznego, które w całej Polsce jest prowadzone w ok. 50-60 ośrodkach. Są one bardzo nierównomiernie roz­mieszczone. W województwie mazowieckim jest ich naj­więcej, są jednak takie województwa, gdzie jest tylko je­den ośrodek. Część szpitali nie występuje z gotowością do prowadzenia leczenia biologicznego. Problem tkwi w finansach: jest refundowany sam lek, ale prowadze­nie terapii wiąże się z kosztami organizacyjnymi, braku­je nam też personelu, ponieważ zwiększyła się liczba pa­cjentów. Są także koszty związane z diagnostyką, czasami z hospitalizacją. Pieniądze, które dostaje ośrodek, nie po­krywają wydatków ponoszonych przez szpital.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Brak ograniczeń czasowych trwania terapii biologicznych jest ogromnym sukcesem. A czy dziś jest możliwe stosowanie leczenia biologicznego odpowiednio wcześnie?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Z tym niestety mamy problem. W Polsce dostępność do leczenia biologiczne­go jest kilkukrotnie niższa niż w wielu krajach europej­skich. Wynika to m.in. z tego, o czym mówił prof. Reguła, ale jest jeszcze inny bardzo poważny problem – mamy bardzo restrykcyjne kryteria wejścia do programu lecze­nia biologicznego: CDAI powyżej 300 pkt w chorobie Leś-niowskiego-Crohna. Oznacza to, że takie leczenie może dostać tylko ciężko chory pacjent. Skutkiem tych restryk­cyjnych zapisów jest to, że leczymy bardzo późno, co od­bija się też na skuteczności terapii. Tak naprawdę leki biologiczne możemy stosować tylko w trybie ratunko­wym, u pacjentów, u których inne leki nie zadziałały. To są bardzo ciężko chorzy, dlatego efekty leczenia są gor­sze. Znacznie bardziej efektywne byłoby rozpoczynanie terapii biologicznej wcześniej. Być może nie spowodo­wałoby to nawet wzrostu kosztów leczenia, gdyż pacjent uniknąłby hospitalizacji, postępowania chirurgicznego, żywienia pozajelitowego. Szybszy dostęp do terapii bio­logicznych to nasz kolejny postulat – zależy nam na przy­jęciu takich kryteriów, jakie są w innych krajach, czyli CDAI 220. Dziś w Polsce progiem wejścia do programu leko­wego jest CDAI 300, czyli leczenie jest terapią ratunkową.

PROF. WALDEMAR WIERZBA:
ZUS płaci za zwolnienia lekarskie dopiero powyżej 30 dni; jeśli pacjent jest na zwolnieniu krócej, obciąża to pracodawców. Tak więc warto byłoby pozyskać tego typu dane także od nich, by przeanalizować ponoszone przez nich koszty.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Obie choroby, o których mówimy, są postępujące. Skala CDAI to skala od 0 do 450. W wielu krajach leczenie biologiczne włącza się już od CDAI 220, a w Polsce dopiero od CDAI 300, czy­li trzeba być znacznie bardziej chorym, by móc je roz­począć. W niektórych przypadkach może to być za póź­no, gdyż choroba poczyniła znaczny postęp, powodując nieodwracalne efekty, szczególnie w chorobie Leśniow­skiego-Crohna, gdzie występuje przewlekłe zapalenie, zwłóknienie, zwężenia, przetoki. W niektórych krajach pojawia się nawet podejście, żeby zaczynać terapię od leczenia biologicznego, szczególnie gdy pacjent już na starcie ma duże czynniki ryzyka rozwinięcia ciężkiej po­staci choroby. W niektórych krajach, po przeanalizowa­niu czynników ryzyka, można zacząć leczenie od terapii biologicznej.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Na pewno nie jest re­alne wprowadzenie wszystkich zmian od razu, jednak bardzo zależy nam na tym, żeby rozpoczynać wcześniej leczenie biologiczne. Cieszymy się, że w Polsce mamy wy­bór, często możemy dostosowywać leki do pacjenta, na­tomiast niestety nie możemy zacząć leczenia biologicz­nego wcześniej, choć bardzo chcielibyśmy to robić, a nie wtedy, gdy występują już powikłania.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

W których krajach można wcześniej rozpoczynać leczenie biologiczne?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: We wszystkich, gdzie jest prowadzone leczenie biologiczne, także na Wę­grzech, w Rumunii, Słowacji, Słowenii, Czechach. Nie po­równujemy się do Belgii, gdzie leczenie biologiczne jest bardzo dobrze rozwinięte, czy Niemiec, gdzie każdy le­karz może wypisać receptę na lek biologiczny do zreali­zowania w aptece.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Najważniejszym pyta­niem pozostaje, dlaczego podmiot odpowiedzialny, skła­dając wniosek refundacyjny, ustala takie zasady, dlacze­go referuje do obecnych zapisów programu, a nie żąda złagodzonych kryteriów kwalifikacji do programu. Nieste­ty, w Polsce rozwinął się tzw. odwrócony łańcuch wnio­skowania: firma składa wniosek, zawężając kryteria i do­pasowując ofertę cenową do węższego wskazania. Wie, że specjaliści będą później wnioskować o rozszerzenie programu, a minister może go zmienić. Dzięki temu pro­ducent uzyskuje lepszą ofertę cenową niż w standar­dowym postępowaniu refundacyjnym. W 2022 r. takich zmian było 35, przy tym rzadko się zdarza, by wniosko­dawcy zmieniali swoje warunki finansowe. A przecież im większa populacja objęta leczeniem, tym cena powinna być niższa.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI:
Warto też zauważyć, jak skrócił się w Polsce czas do refundacji: kilka lat temu od momentu rejestracji leku do jego refundacji w Polsce mijało 6 lat, obecnie – 3 lata i 4 miesiące. Wiele już się zmieniło.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Kto powinien wystąpić z propozycją zmiany kryteriów: podmiot odpowiedzialny czy środowiska eksperckie?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: W przypadku wielu pro­gramów lekowych praktyka jest taka, że podmiot odpo­wiedzialny zawęża kryteria, a potem są one rozszerzane na prośbę ekspertów. Gospodarzem programu lekowego jest jednak firma farmaceutyczna. To ona decyduje, jak składa wniosek. Jeśli chodzi o wskazania w nieswo­istych chorobach zapalnych jelit, to nie odmówiliśmy ni­komu refundacji, jeśli chodzi o innowacyjne leki.

Warto też zauważyć, jak skrócił się w Polsce czas do refundacji: kilka lat temu od momentu rejestracji leku do jego refundacji w Polsce mijało 6 lat, obecnie – 3 lata i 4 miesiące. Wiele już się zmieniło. Udało nam się też wpro­wadzić wyjątkową ścieżkę poprzez Fundusz Medyczny, gdzie ten czas jest jeszcze krótszy. Jeden wniosek udało nam się przeprocedować w ciągu 60 dni. Jest to możli­we, jednak inicjatywa zawsze wychodzi od podmiotu od­powiedzialnego.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jako grono ekspertów PTG, we współpracy z konsultantem krajowym, złożyli­śmy wniosek o złagodzenie kryteriów dla wszystkich le­ków biologicznych. Dla nas nie jest zrozumiałe to, że mu­simy czekać, co zrobi firma. My wiemy, jak świat leczy pacjentów, naszą rolą jest zadbanie o to, żeby nasi pa­cjenci byli leczeni odpowiednio, czyli wcześniej.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Ważne jest, żeby eks­perci zgłaszali swoje uwagi na etapie składania wnio­sków przez firmy, które przecież konsultują się z eks­pertami.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Rozumiem jednak, że eksperci mieli wpływ na te kryteria. Przecież progu CDAI 300 nie wymyślili urzędnicy Ministerstwa Zdrowia.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Mówimy o programach z 2018 r. Ja byłam wówczas konsultantem krajowym i brałam udział w rozmowach oraz negocjacjach. Nie bardzo był wtedy wybór, mieliśmy możliwość albo zaak­ceptować warunki, albo nawet najciężej chorzy mogliby nie mieć leczenia biologicznego. To były jednak inne cza­sy, wiele się zmieniło, dlatego tak zależy nam na zmianie przepisów.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Może warto byłoby zasta­nowić się, jak ten problem rozwiązać? Być może przepisy refundacyjne powinny być zmienione, bo nie jest to naj­lepsze wyjście, żeby zawsze inicjatywa musiała wychodzić tylko od firmy.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA:
Problem jednak stanowi dostępność do leczenia biologicznego, które w całej Polsce jest prowadzone w ok. 50-60 ośrodkach. Są one bardzo nierównomiernie rozmieszczone. W województwie mazowieckim jest ich najwięcej, są jednak takie województwa, gdzie jest tylko jeden ośrodek.
FOT. TOMASZ ADAMASZEK

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Taka zmiana jest pro­cedowana w nowelizacji ustawy refundacyjnej, Minister­stwo Zdrowia będzie mogło samo decydować o kształcie programu lekowego. Warto jednak zwrócić uwagę na to, że np. w łuszczycy były przypadki, kiedy firmy wniosko­wały o zmianę programu. Tam również początkowo le­czenie biologiczne było zarezerwowane tylko do postaci ciężkiej. Na skutek działań firm udało się zmienić progra­my lekowe.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Nowelizacja ustawy refundacyjnej spowoduje, że będzie można łatwiej zmienić program lekowy?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Tak. Obecnie program lekowy jest elementem decyzji refundacyjnej – jeśli chcemy go zmienić, musimy uzyskać zgodę od każdego z uczestników programu, co często jest problemem. Po zmianie ustawy program lekowy nie będzie już stanowił elementu decyzji refundacyjnych, minister zdrowia bę­dzie sam kreował treść programów, zgodnie z wytyczny­mi klinicznymi.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Jest jeszcze jedna ważna kwestia: czy programy leczenia biologicznego powinny być realizowane w trybie opieki jednodniowej, czy ambulatoryjnej?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jeden i drugi tryb jest możliwy. Tryb opieki jednodniowej jest obecnie trochę lepiej płatny dla ośrodków, pozwala mniej zadłużać szpi­tal. W naszej klinice stosujemy tryb hospitalizacji jedno­dniowej w przypadku wlewów dożylnych, gdyż musimy obserwować pacjentów.

Na pewno jednak podwyższenie wyceny ryczałtu ambulatoryjnego sprzyjałoby częstszemu korzystaniu z niego. Często nie trzeba pacjenta hospitalizować, co jest przecież droższe i bardziej angażuje personel me­dyczny.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Tryb ambulatoryjny jest co­raz częściej wykorzystywany, szczególnie w przypadku stosowania leków podskórnych lub tabletkowych. Wizyty mogą odbywać się rzadziej – wówczas, gdy pacjent fak­tycznie ich potrzebuje.

Dla nas dużym problemem jest również system roz­liczania programów lekowych – SMPT, który jest bardzo nieprzyjazny dla użytkownika. Musimy dublować doku­mentację medyczną. Sekretarki i pielęgniarki często prze­pisują z jednego ekranu na drugi wyniki badań, których nawet nie da się skopiować. Wymaga to zaangażowania co najmniej jednej osoby, która nic innego nie robi, tylko wpisuje do SMPT dane będące w systemie szpitalnym.

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Wiem, że jest tworzona druga wersja programu SMPT, ma być bardziej przyja­zna, będzie możliwa opcja synchronizacji z wewnętrzny­mi systemami szpitalnymi. Pilotaż nowego systemu ma wkrótce ruszyć.

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Dużym problemem są dla nas też instrumenty dzielenia ryzyka, czyli RSS, gdzie np. firma płaci za pacjentów, którzy nie odpowiedzą na leczenie. Wiąże się to dla nas z kolejną sprawozdawczo­ścią – dla firmy. Dlatego programy lekowe sprawozdaje­my w trzy miejsca: do NFZ, do SMPT i do firmy farmaceu­tycznej. Administracja nas zabija.

RED. KATARZYNA PINKOSZ:

Czy opieka nad chorym z NZJ nie powinna być prowadzona w modelu koordynowanym? Pani Profesor od dawna o to zabiegała. Jacy specjaliści powinni być włączeni w proces terapeutyczny?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jeszcze przed pande­mią był przygotowany program pilotażowy: na bazie ośrodków leczenia biologicznego miały być budowane ośrodki kompleksowej opieki, gdzie pacjent miałby moż­liwość konsultacji m.in. gastroenterologa, dietetyka, psy­chologa, chirurga, dermatologa, psychologa. Potrzebne są też dobrze wyszkolone pielęgniarki oraz osoba, któ­ra będzie koordynowała postępowanie z pacjentem. Jest ogromna potrzeba stworzenia takich ośrodków, podob­nie jak to już dzieje się w onkologii czy kardiologii. Osoby z chorobami zapalnymi jelit również powinny być obję­te taką opieką. Lepsza organizacja poprawiłaby ich losy. W krajach zachodnich są ośrodki opieki kompleksowej w chorobach zapalnych jelit, nasz model budowaliśmy na modelu angielskim. Obecnie przygotowujemy nowy model opieki, na podstawie nowych wytycznych i nowych możliwości leczenia.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: Cała nasza ochrona zdro­wia powinna być dobrze koordynowana. To powinien być proces we wszystkich specjalnościach. Na pewno w cho­robach zapalnych jelit powinny powstać centra dosko­nałości.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Widzimy, że jest kilka elementów, które wymagają poprawy w chorobach zapalnych jelit. To m.in. weryfikacja kryteriów wejścia do programów lekowych, wcześniejsze stosowanie terapii biologicznych, konieczność wprowadzenia opieki koordynowanej, lepszy ryczałt. Problemem są też braki terapeutyczne w leczeniu przetok?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Jak już wspominałam, postać przetokowa choroby Leśniowskiego-Crohna jest najtrudniejsza do leczenia. Jest wskazaniem do terapii biologicznej – podajemy ją niezależnie od CDAI. To bar­dzo ważne. Niestety, to nie wystarcza u wszystkich cho­rych. Szacujemy, że jest ok. 20-30 chorych rocznie z bardzo złożonymi przetokami, których nie daje się wyleczyć. Dla nich wskazane byłoby podanie preparatu zawiera­jącego komórki macierzyste. W naszej klinice mamy do­świadczenia z komórkami mezenchymalnymi – były bar­dzo dobre. A teraz jest gotowy preparat, niestety jeszcze w Polsce niedostępny. To jedna z niezaspokojonych po­trzeb naszych pacjentów.

PROF. JAROSŁAW REGUŁA: To bardzo poważny pro­blem. Chirurg oczyszcza przetokę, udrażnia ją, żeby się zagoiła, jednak u niektórych pacjentów dodatkowo powi­nien mieć możliwość zastosowania komórek macierzy­stych w kanał przetoki albo w jego okolice. Podwyższa to skuteczność leczenia tych najtrudniejszych przetok.

RED. PAWEŁ KRUŚ:

Panie Naczelniku, jakie kwestie w tej debacie Pana zaniepokoiły i powinny stać się obiektem prac Ministerstwa Zdrowia?

NACZ. MATEUSZ OCZKOWSKI: Jesteśmy w stałym kontakcie z krajowym konsultantem, prof. Jarosła­wem Regułą; staramy się poruszać wszystkie kwestie, o których tu mówiliśmy. Nie wszystko da się zmienić od razu, zwykle zmiany w programie dokonują się, gdy dochodzą nowe terapie. Obecnie procedujemy jeden z leków, jest też w procesie lek o innej formie podania. Problem stanowi to, że na każdą zmianę w programie lekowym musimy uzyskiwać zgodę wszystkich uczest­ników programu, dlatego nowelizacja ustawy refunda­cyjnej bardzo by nam ułatwiła pracę.

Jesteśmy otwarci na dalsze zmiany. Mamy również w procesie lek na przetoki okołoodbytnicze i mamy na­dzieję, że uda się ten proces doprowadzić do końca.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Bardzo wysoko oce­niam dzisiejszą debatę. Niezwykle trudne jest sku­teczne zarządzanie przewlekłą chorobą. Jest to jednak możliwe, a przede wszystkim bardzo potrzebne. Roz­mawialiśmy o wielu problemach, które trzeba rozwią­zać. Optymizmem napawa dobra współpraca z Mini­sterstwem Zdrowia i wysoka merytoryczność naszej dzisiejszej dyskusji, za co również bardzo dziękujemy.

W leczeniu chorób zapalnych jelit na pewno po­trzebna jest opieka koordynowana. Problemem są jednak jej koszty, co widzimy również na podsta­wie funkcjonowania opieki koordynowanej w naszym POZ, gdzie koszty wzrosły o 30%. Jeśli chcemy mieć opiekę koordynowaną w chorobach zapalnych jelit, co na pewno poprawi opiekę nad tą grupą chorych, to na pewno trzeba zabiegać o zwiększenie finanso­wania.

Artykuł Debata „Świata Lekarza” i Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA: Nieswoiste zapalenia jelit – nowe standardy leczenia pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Debata odbyła się w Centrum Konferencyjnym Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie.

W debacie udział wzięli:

MACIEJ MIŁKOWSKI, PODSEKRETARZ STANU W MINISTERSTWIE ZDROWIA

POSŁANKA BARBARA DZIUK, PRZEWODNICZĄCA ZESPOŁU PARLAMENTARNEGO DS. CHORÓB RZADKICH

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE PEDIATRII METABOLICZNEJ

PROF. ANNA LATOS-BIELEŃSKA, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE GENETYKI KLINICZNEJ PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA, INSTYTUT POMNIK-CENTRUM ZDROWIA DZIECKA

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK, KONSULTANT KRAJOWY W DZIEDZINIE ENDOKRYNOLOGII I DIABETOLOGII DZIECIĘCEJ

STANISŁAW MAĆKOWIAK, KRAJOWE FORUM NA RZECZ TERAPII CHORÓB RZADKICH ORPHAN PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA, KIEROWNIK KLINIKI CHORÓB WEWNĘTRZNYCH I GASTROENTEROLOGII, PIM MSWIA W WARSZAWIE

DR N. MED. LESZEK KRAJ, KLINIKA CHORÓB WEWNĘTRZNYCH, HEMATOLOGII I ONKOLOGII, WARSZAWSKI UNIWERSYTET MEDYCZNY

DYSKUSJĘ MODEROWALI:

PROF. WALDEMAR WIERZBA, DYREKTOR PAŃSTWOWEGO INSTYTUTU MEDYCZNEGO MSWIA W WARSZAWIE RED. KATARZYNA PINKOSZ, ?ŚWIAT LEKARZA?

RED. PAWEŁ KRUŚ, ?ŚWIAT LEKARZA?

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RELACJĘ PRZYGOTOWAŁY: KATARZYNA PINKOSZ, BOŻENA STASIAK

PROF. WALDEMAR WIERZBA: To pierwsza z debat, jakie Państwo­wy Instytut Medyczny MSWiA pla­nuje organizować raz w miesiącu. Najpóźniej w czerwcu rozpoczniemy cykl autorskich konferencji nauko­wych PIM dla lekarzy różnych specjalności. Chciałbym, aby tak jak pod­czas pandemii, właśnie w naszym Instytucie powstawały wytyczne te­rapeutyczne i rozwiązania systemo­we. Tworzenie medycyny przyszłości to nasza misja. Mamy znakomitą ka­drę, a status Państwowego Instytutu Medycznego zobowiązuje nas do ak­tywności naukowej.

Ta aktywność jest widoczna w konkretnych działaniach. I tak np., widząc ogromną potrzebę w obsza­rze rozwoju badań genetycznych, stworzyliśmy unikalny w Polsce Za­kład Genetyki i Genomiki, a w poro­zumieniu z Instytutem Matki i Dziec­ka oraz Centrum Zdrowia Dziecka ? Centrum Leczenia Chorób Rzad­kich. Weszliśmy wraz z nimi w in­nowacyjny projekt przejmowania opieki nad wchodzącymi w doro­słość dziećmi z chorobami rzadkimi. Do tej pory były one pozostawione same sobie, młody człowiek sam musiał szukać dla siebie dalszej terapii. W tym celu nawiązaliśmy również współpracę ze szpitalem w Dziekanowie Leśnym i Szpitalem Bródnowskim.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Prowadzony przez posłankę Barbarę Dziuk Parla­mentarny Zespół ds. Chorób Rzad­kich wiele zmienił w sytuacji pa­cjentów. Pani Poseł nie mogła dziś z nami być, przesłała swój głos w de­bacie.

POSŁANKA BARBARA DZIUK: Cho­roby rzadkie są w centrum zainte­resowania Zespołu Parlamentarne­go, którym kieruję już czwarty rok. Postęp w organizacji ich leczenia jest bezprecedensowy. Nigdy przed­tem nikt nie przywiązywał takiej wagi do tej grupy chorych. Obecnie, od­kąd działa Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich i jest Plan dla Cho­rób Rzadkich, sytuacja bardzo się zmieniła. Przed nami jeszcze wie­le wyzwań, jak choćby diagnostyka chorób rzadkich, utworzenie ośrod­ków specjalizujących się w opiece nad pacjentami, są nowe terapie, jednak dzięki wspólnemu działaniu możemy robić więcej dla pacjentów, których dotknęła choroba rzadka. Najważniejsze jest dobro pacjenta, każdego pacjenta.

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Wiele nadziei wiążemy z powsta­niem Funduszu Medycznego, dzię­ki któremu będzie ułatwiony dostęp do terapii, zwłaszcza tych bardzo drogich. Nadal jednak wielu chorych czeka na leki.

Chciałbym też podkreślić, jak waż­ne jest przystosowywanie chorych do w miarę normalnego życia w spo­łeczeństwie, takie zintegrowane po­dejście do chorób rzadkich, w kilku sferach. Bo rozpoznanie choroby, wdrożenie leczenia to nie wszyst­ko. My musimy iść dalej. Nie wystar­czy powiedzieć ?A?, trzeba być go­towym na powiedzenie ?B?. Pacjent jest leczony, ale ? co dalej? Przecież nie chodzi o to, żeby powiększać liczbę pacjentów, którzy będą co­raz bardziej obciążali rodzinę, społe­czeństwo, system. Część z tych osób może nie tylko samodzielnie funk­cjonować, ale też być aktywna zawo­dowo i zarabiać na siebie, a może i na innych. Do tego konieczne jest prowadzenie odpowiedniej eduka­cji, aby i chorzy, i ich rodziny oraz le­karze mieli świadomość, że nie tylko diagnostyka i leczenie, nie tylko plan ?A?, ale i plan ?B?. I z taką misją po­winniśmy wchodzić w szeroko poję­ty problem chorób rzadkich.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Przyjrzyjmy się wyzwaniom w konkretnych choro­bach rzadkich.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Do chorób rzadkich zaliczamy m.in. lizosomalne choroby spichrze­niowe. To grupa kilkudziesięciu chorób metabolicznych uwarunkowanych genetycznie, u podło­ża których leży najczęściej de­fekt enzymatyczny prowadzący do gromadzenia się różnych sub­stancji w lizosomach. Prowadzi to do uszkodzenia komórek i tkanek. Do chorób spichrzeniowych nale­ży między innymi niedobór lizoso­malnej kwaśniej lipazy (LAL-D). Jest to rzadka choroba wieloukładowa, wywołana defektem genetycznym powodującym znaczne zmniejszenie lub całkowity brak aktywności lizosomalnej kwaśnej lipazy. Jakie są objawy tej choroby?

PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA: Globalne spojrzenie na choroby rzadkie jest oczywiście bardzo waż­ne, jednak lekarz praktyk staje wo­bec konkretnego pacjenta, któremu trzeba pomoc. Niedobór lizosomal­nej kwaśniej lipazy jest chorobą uwarunkowaną genetycznie, dzie­dziczoną autosomalnie recesywnie. Wyróżnia się dwa fenotypy kliniczne tego defektu: pierwszy, znany jako choroba Wolmana, który charakte­ryzuje się bardzo ciężkim przebie­giem i niepomyślnym rokowaniem. Jest to skutkiem głębokiego deficytu aktywności kwaśnej lipazy, co wyni­ka z ciężkich mutacji w genie kodu­jącym ten enzym. Drugą postacią jest choroba spichrzania estrów cholesterolu, o stosunkowo póź­nej ekspresji i raczej powolniejszym przebiegu ? tak przynajmniej odbie­ra to pacjent, który długo może nie odczuwać dolegliwości.

W przypadku pierwszego fenoty­pu, rzadziej rozpoznawanego, więk­szość dzieci nie dożywa pierwszego roku życia. Dlatego może się zda­rzyć, że nie zdążymy dostatecznie szybko przeprowadzić diagnosty­ki. W przypadku fenotypu drugie­go, charaktertyzującego się póź­niejszym wystąpieniem objawów, pacjenci długo nie zdają sobie spra­wy z istnienia swojej choroby, gdyż długo nie odczuwają objawów. Jed­nak choroba nieubłaganie postę­puje. W chorobie spichrzania es­trów cholesterolu rozwój choroby jest powolniejszy, dlatego przebieg jest pozornie łagodniejszy. W prze­biegu tej choroby dochodzi do powiększenia wątroby i śledziony, podwyższenia stężenia cholestero­lu i zaburzenia homeostazy lipido­wej, co może z czasem skutkować objawami ogólnoustrojowymi.

W Polsce diagnostyka enzyma­tyczna deficytu LAL jest prowadzo­na od lat 90. XX wieku. Od tego czasu udało nam się rozpoznać kil­kadziesiąt przypadków tej choroby. Kontynuowaliśmy w naszym ośrod­ku, to znaczy w Instytucie-Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, obser­wację zdiagnozowanych pacjentów, mieliśmy nawet otwarte badanie kli­niczne i chorzy przez 5 lat otrzymy­wali leczenie enzymatyczne. Dzię­ki enzymatycznej terapii zastępczej normalizowała się funkcja wątro­by, zmniejszała się objętość wątro­by i śledziony, poprawiała się też homeostaza lipidowa. Jest to niewątpliwy sukces terapeutyczny, jeśli chodzi o łagodzenie objawów i po­myślną prognozę dla dalszego prze­biegu choroby.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

RED. KATARZYNA PINKOSZ: W Polsce aktualne leczenie tej cho­roby opiera się na stosowaniu te­rapii wspomagających mających na celu jedynie kontrolę jej objawów i leczenie powikłań. Czy są obecnie dostępne opcje terapeutyczne? Ja­kie są doświadczenia ze stosowania tej terapii w Polsce w ramach badań klinicznych? Co z pacjentami, którzy już nie są w badaniu?

PROF. ANNA TYLKI-SZYMAŃSKA: Leczenie enzymatyczne ? tzw. en­zymatyczna terapia zastępcza ? jest możliwe od ponad trzydziestu lat. Po raz pierwszy zastosowano je w chorobie Gauchera. Obecnie ten sposób leczenia stosuje się w innych chorobach lizosomalnych, m.in. w deficycie LAL. Polega on na podawaniu brakującego enzymu dożylnie ? raz na 2 tygodnie. Poda­ny enzym uzupełnia deficyt aktyw­ności enzymu pacjenta. Po zakoń­czeniu badania klinicznego czworo pacjentów otrzymuje ten preparat w ramach darowizny od producen­ta. Inni pacjenci niestety nie są le­czeni.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Dla­czego terapie enzymatyczne są tak ważne w przypadku chorób spichrzeniowych u dzieci i jak wy­gląda ich skuteczność?

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA: Choroby spichrzeniowe są choroba­mi postępującymi, mają różny fe­notyp: niektóre z nich przebiegają bardzo łagodnie, bezobjawowo, inne mają bardzo ciężki przebieg, mogą spowodować śmierć już w pierw­szym miesiącu czy pierwszych mie­siącach życia. Ta progresja objawów może być zahamowana poprzez en­zymatyczne terapie substytucyjne, znane od bardzo dawna. Powsta­ją jednak nowe terapie enzymatycz­ne dla poszczególnych chorób, dla których do tej pory nie było żadnej opcji, tak jak dla deficytu kwaśniej li­zosomalnej lipazy, dlatego dobrze by było, żeby były dostępne. Dla pacjen­ta dostęp do enzymatycznej terapii zastępczej oznacza żyć albo nie.

W ostatnim czasie dostępność do różnych terapii, również we wrodzo­nych wadach metabolizmu, bardzo się poprawiła. Na pewno jednak by­łoby dobrze, gdyby pojawiła się moż­liwość podawania nowych terapii enzymatycznych.
Kolejną rzeczą jeśli chodzi o cho­roby metaboliczne jest takie aktu­alizowanie zapisów programów le­kowych, aby były zgodne z obecną wiedzą, co dotyczy np. ograniczeń wieku leczonych pacjentów. Np. w chorobie Fabry’ego do leczenia doustnego czaperonem farmakolo­gicznym kwalifikowani są aktualnie pacjenci powyżej 16. r.ż., chociaż są już wyniki badań klinicznych obej­mujących pacjentów w wieku od 12 do 16 lat; więc dobrze by było, by właściwy program lekowy nawią­zał do obowiązującej charakterysty­ki produktu leczniczego, tzn. objął również tych pacjentów.

RED. PAWEŁ KRUŚ: W ostatnich latach stopniowo zmienia się sy­tuacja pacjentów z metabolicznymi chorobami rzadkimi w dostępie do nowych terapii (pojawiły się refundacje m.in. w chorobie Pompego, zespole Huntera). Czy postęp me­dycyny i stopniowe zmiany w sys­temie organizacji dają szanse na to, by kolejne populacje pacjentów z rzadkimi chorobami metabolicz­nymi miały zapewnione leczenie?

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Chciałbym bardzo podziękować panu ministrowi Adamowi Niedziel­skiemu za to, że udało się po wielu latach starań wprowadzić Plan dla Chorób Rzadkich. Powstała Rada ds. chorób rzadkich, dlatego jest szansa, że kolejne elementy związa­ne z tym planem zostaną wprowa­dzone. Oczywiście plan jest jeszcze bardzo ułomny, gdyż nie zawiera kwestii nauczania, opieki społecz­nej i socjalnej, poradnictwa zawo­dowego.

Chciałbym również podziękować ministrowi Maciejowi Miłkowskie­mu, gdyż tyle, ile zostało zrobione w ostatnim okresie, nie zostało zro­bione w ostatnich kilkunastu latach. W bardzo krótkim czasie wchodzą do refundacji nowe terapie. Sądzę, że będą pojawiały się kolejne. Jesz­cze kilka lat temu byliśmy w ogo­nie Europy, jeśli chodzi o dostęp do refundacji nowych terapii w choro­bach rzadkich. Obecnie Polska jest już w środku Europy, a sądzę, że wkrótce będziemy na szczycie.

Nowe możliwości diagnostyczne i terapeutyczne powodują, że nie tyl­ko w chorobach metabolicznych, ale także w innych chorobach rzadkich zostanie wprowadzonych do refun­dacji jeszcze więcej nowych terapii. W ostatnich 2-3 latach w chorobach rzadkich zrobiono więcej niż przez ostatnie dziesięciolecia. Żyjemy już w innym świecie. Chciałbym bardzo panu ministrowi podziękować, że w tym kierunku zmierzamy.

RED. PAWEŁ KRUŚ: A jak wygląda postęp w leczeniu chorób rzadkich z punktu widzenia pacjentów?

STANISŁAW MAĆKOWIAK: Pacjen­ci dostrzegają postęp, jaki ostatni­mi laty zaczął się realizować w lecze­niu chorób rzadkich, ale widzą też, że problemów nadal pozostaje spo­ro. Aż 92% organizacji pacjenckich zwraca uwagę na potrzebę wprowadzenia usprawnień i optymaliza­cji opieki, a zwłaszcza utworzenia ośrodków referencyjnych, modelu opieki koordynowanej oraz włącze­nia do procesu opieki fizjoterapeu­tów i rehabilitantów. 85% oczekuje poprawy w dostępie do nowocze­snych technologii lekowych, 83% wi­dzi konieczność poprawy dostępu do diagnostyki, głównie do badań genetycznych, ale również innych. 71% organizacji pacjenckich zwraca uwagę na potrzebę zmian organiza­cyjnych w zakresie edukacji lekarzy, przyznawania świadczeń pacjentom, wsparcia dla rodzin i opiekunów.

Problemem pozostaje wciąż sprawa komunikacji, przekazu informacji mię­dzy lekarzem a pacjentem. Pacjenci wi­dzą ogromną potrzebę w uzupełnieniu wiadomości na temat chorób rzad­kich wśród lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej, ale też innych środowisk ? czy to poprzez szkolenia, czy kampanie społeczne.
Wielu pacjentów po usłyszeniu diagnozy jest pozostawionych sa­mym sobie, błąkają się, po omac­ku szukając dalszych ścieżek. Taki przekaz powinien być systemowy, jasno określony, co usprawniłoby dalszy proces terapii, podobnie jak określenie ścieżek diagnostycznych dla chorób rzadkich czy stworzenie rejestru chorych wraz z dostępem do dokumentacji medycznej, co po­zwoliłoby na skorzystanie z wiedzy i doświadczeń innych lekarzy.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Pa­nie Ministrze, jakie są plany Mini­sterstwa Zdrowia, jeśli chodzi o dal­szy postęp zarówno w diagnostyce, jak i w dostępie do terapii w chorobach rzadkich?

MINISTER MACIEJ MIŁKOWSKI: Chciałbym podkreślić, że jeśli cho­dzi o choroby rzadkie, to w niektó­rych zakresach jesteśmy w czołów­ce w Europie, np. od wielu lat mamy europejski, światowy system badań przesiewowych noworodków; je­steśmy pod tym względem lidera­mi. Działa on od dawna perfekcyj­nie pod względem organizacyjnym. To najlepsza metoda diagnozowa­nia, wykrywa się w ten sposób 30 jednostek chorobowych, ostatnio w ramach przesiewu pojawiło się ba­danie w kierunku SMA.

W ostatnich latach dużo zosta­ło zrobione, jeśli chodzi o dostęp do badań genetycznych, przede wszyst­kim w onkologii, ale też w innych dziedzinach medycyny. Dużo jednak brakuje, jeżeli chodzi o dostęp do badań genetycznych w chorobach rzadkich ? poprawa w tej kwestii jest celem prowadzonych obecnie prac. Niedawno została zmieniona usta­wa o Funduszu Medycznym, dzięki której finansowanie badań genetycz­nych dla pacjentów do 18. r.ż. będzie miało miejsce w ramach Funduszu Medycznego. Wiele się dzieje pod tym względem.

Finansowanie jest zapewnione. Dzięki dobremu dostępowi do ba­dań możemy nie tylko pomóc pa­cjentom, ale też zaoszczędzić na wy­datkach na terapie czy niepotrzebne leczenie. Prace nad udostępnieniem badań genetycznych trwają: część z nich już została oceniona przez AOTMiT. Do rozwiązania pozostaje jednak określenie wskazań do wyko­nania badań.

Jeśli chodzi o finansowanie tech­nologii lekowych, to w ostatnich la­tach dużo się zmieniło, faktycznie wiele technologii lekowych zostało przyjętych do refundacji. Jednak de­cyzji negatywnych będzie sporo, wię­cej niż w innych chorobach, gdyż dowody naukowe często są słabe, nie najlepszej jakości, a osiągnięte punk­ty końcowe często mało istotne kli­nicznie. Za każdym razem decyzje dotyczące leczenia powinny być roz­patrywane indywidualnie, zwłaszcza że często koszty leczenia są bardzo wysokie, istotnie wyższe niż przyję­ty w Polsce koszt dodatkowego roku życia związanego z jego jakością. Tym bardziej też, że w większości przypadków leki w chorobach rzad­kich przyjmuje się do końca życia. Ich koszty są bardzo wysokie, nierzadko jest to pół miliona czy milion złotych rocznie, a w przypadku leków dopasowywanych do wagi pacjenta koszt rocznego leczenia może wynosić na­wet kilkadziesiąt mln rocznie na jed­nego pacjenta.

Terapie są kosztowne, dlatego bę­dziemy poszukiwać takich rozwią­zań, które byłyby z jak największą ko­rzyścią dla pacjentów. A jeśli chodzi o terapię, o której mówiły Panie Pro­fesor Anna Tylki-Szymańska i Jolan­ta Sykut-Cegielska, to cały czas toczą się prace w tym zakresie.

Widzimy też, że jest jeszcze bar­dzo dużo do zrobienia, jeśli chodzi o określenie standardów postępo­wania w chorobach rzadkich, po­wołanie ośrodków referencyjnych w sieciach referencyjnych.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Tech­nologiami sierocymi są też techno­logie lekowe w raku trzustki, np. irynotekan liposomowy stosowany w terapii 2 linii pacjentów z przerzu­tową postacią raka trzustki. Chciał­bym jednak zaznaczyć, że wraz z panią prof. Grażyną Rydzewską wdrożyliśmy jako jedyni w Polsce, a być może jako jedyni w tej części świata, najnowszą technologię w le­czeniu raka trzustki: tylko w naszym szpitalu operuje się choroby trzust­ki z wykorzystaniem robotyki da Vin­ci. To nasz wkład, jeśli chodzi o tech­niki sieroce.

DR N. MED. LESZEK KRAJ: Ktoś mógłby powiedzieć: jak to nowotwo­ry i choroby rzadkie, przecież to są choroby cywilizacyjne. 200 tys. za­chorowań oznacza, że co trzeci z nas zachoruje na chorobę nowotworo­wą. Jednak choroby nowotworowe to kilkaset różnych chorób, w tym ta­kie, które są rzadkie.

Pojawiły się nowoczesne tera­pie dla pacjentów z BRCA-zależnym rakiem trzustki, który dotyczy ok. 5-10% chorych, czyli 100-200 pa­cjentów. Mamy dostępne terapie, ale mamy trochę problemów z dia­gnostyką molekularną. W przypadku tego nowotworu jesteśmy przyzwy­czajeni do badania mutacji soma­tycznych, a tymczasem w tym progra­mie lekowym musimy badać mutacje geminalne, czyli zarodkowe, tzn. ba­damy krew. Dużo ośrodków ma wąt­pliwości, czy mogą to robić, bo to nie jest tkanka nowotworowa. Badania genetyczne wykonujemy u kilkudzie­sięciu osób rocznie, a powinniśmy u 1-2 tys. osób. Czy wynika to z pro­blemów organizacyjnych, czy niezrozumienia pewnych kwestii? Mimo że od 1,5 roku mamy procedurę refun­dacji metody diagnostycznej, lekarze nadal potrzebują informacji, jak dia­gnozować BRCA-zależny rak trzustki, jak pobierać materiał, jak rozliczać.

Dużym wyzwaniem w leczeniu tych nowotworów jest komplekso­wość rozumiana jako patrzenie na istniejące potrzeby jak na puzzle, którymi dysponujemy. Rak trzust­ki to jeden z najtrudniejszych nowo­tworów, z którymi przychodzi nam się zmierzyć. Te puzzle, którymi dys­ponujemy, to terapie sieroce: lipo­somalny irynotekan w 2 linii leczenia pacjentów z rakiem trzustki. Ta grupa pacjentów będzie przykładem takiej rzadkiej choroby, bo mówimy o zaledwie ok. 200-300 pacjentach rocznie. Irynotekan liposomalny sto­sowany w 2 linii leczenia raka trzustki to jedyny lek o udowodnionej w RBK skuteczności klinicznej, lek ten wy­dłuża życie pacjentów. Dane sprzed miesiąca pokazują, że terapia liposo­malnym irynotekanem także w 1 linii leczenia jest lepsza niż standardowe leczenie, którym dysponujemy w ra­mach programu lekowego. Chcieliby­śmy zaproponować pacjentom ten kolejny krok ? te apele będziemy powtarzać, bo kompleksowość, różno­rodność jest tym, czego potrzebuje­my we współczesnej onkologii.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Z mojego doświadczenia jako pierw­szego prezesa AOTMiT wiem, że nowe technologie, które wprowa­dzałem, choć na początku nie zapowiadały przełomu, z czasem oka­zywały się skuteczne, zwłaszcza dla ściśle zdefiniowanych grup chorych. Liposomalny irynotekan, rekomen­dowany w Polsce dla ok. 200-300 pacjentów z rakiem trzustki, jest je­dyną dla nich szansą i znamy już przypadki przedłużenia dzięki temu lekowi pacjentom życia o ponad rok, a nawet dłużej. Nie można pozba­wiać nikogo z tej nielicznej grupy szans na wydłużenie życia.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Poproszę o wy­powiedź posłanki Barbary Dziuk na ten temat.

POSŁANKA BARBARA DZIUK: Kiedy pacjent słyszy diagnozę: rak trzustki, to jest dla niego dramatyczny komu­nikat. Doskonale znam to uczucie, kiedy ciężka choroba ? w moim przy­padku dramatyczny przebieg CO­VID-19 ? sprawia, że odczuwamy lęk przed utratą życia. Ja mam to szczę­ście, że dzięki wspaniałym lekarzom i terapii, która została wtedy wdrożo­na, jestem dzisiaj zdrowa i mogę wal­czyć o zdrowie dla pacjentów. Wiem, jak ten podarowany czas jest ważny.

Dla pacjentów onkologicznych do­stęp do szybkiej i nowoczesnej dia­gnostyki, a potem walka o każdy mie­siąc życia jest ogromną wartością, a każda dostępna metoda leczenia stanowi szansę i nadzieję na dłuż­sze życie. Każdy z nas zasługuje na tę szansę. Czasem są to miesiące, a czasem lata.

Pacjenci z rakiem trzustki są w szczególnie trudnej sytuacji. Przy­tłaczające statystyki nie pomagają im w tej nierównej walce. Są zdeter­minowani do walki, nie poddają się, sami szukają rozwiązań, śledzą roz­wój metod leczenia chirurgicznego i farmakologicznego. Wiem, że są świadomi istnienia terapii, z której nie mogą skorzystać, terapii, która wydłuży ich życie, leczenia o skutecz­ności potwierdzonej w badaniach kli­nicznych. Bardzo o nią proszą. A ja proszę w ich imieniu.

RED. PAWEŁ KRUŚ: Czy jest szansa, że zaawansowany rak trzustki stanie się chorobą przewlekłą, jak rak jeli­ta grubego?

PROF. GRAŻYNA RYDZEWSKA: Rak trzustki to może nie jest cho­roba rzadka, ale są grupy pacjen­tów, które są rzadkie. Rak trzustki to kilka tysięcy pacjentów rocznie. Niestety ten nowotwór jest bardzo późno rozpoznawalny. Reprezen­tuję inny biegun opieki nad pacjen­tem z rakiem trzustki niż dr Kraj: my zajmujemy się diagnostyką. Apelu­jemy o stworzenie ośrodków refe­rencyjnych, bo tylko w takich ośrod­kach rak trzustki będzie mógł być szybciej, lepiej diagnozowany oraz szybciej leczony, a nie jedynie ob­serwowany. Powinna być dostęp­na dobra diagnostyka z endosono­grafią endoskopową, która niestety wciąż jest metodą niedoszacowaną i niedocenianą, a to znakomita me­toda diagnostyczna w raku trzustki. W tych ośrodkach referencyjnych wszystko powinno być komplemen­tarne i pacjenci powinni mieć do­stęp do wszystkich terapii.

Pacjent z rakiem trzustki poza immunoterapią, która obejmuje za­ledwie 5% pacjentów w 1 linii te­rapii, jako leczenie podtrzymujące, nie ma obecnie leczenia w 2 linii o udowodnionej skuteczności kli­nicznej, a jest to zaledwie ok. 200–300 chorych, którzy jeśli nie od­powiedzą na terapię pierwszego wyboru, a wiemy, że prędzej czy później dojdzie do progresji cho­roby, to nie mają leczenia. Cuda w medycynie mogą się zdarzać, sami to obserwujemy także w cho­robach, gdzie przeżywalność liczy się w miesiącach. Mogę podać przy­kład pacjentki, u której 8 lat temu zdiagnozowano zaawansowanego raka trzustki. Ta pacjentka (młoda kobieta, skończyła studia, wychowuje dzieci) dziś cieszy się życiem ? dzięki temu, że otrzymała leczenie. Aczkolwiek wiemy, że średnie prze­życie w raku trzustki 5-letnie doty­czy tylko 3% chorych.

To są terapie dla naszych pacjen­tów. Przypomnę, że mamy ogrom­ny postęp w terapiach w nieswo­istych chorobach zapalnych jelit, mamy pacjentów, których trzeba było poprzednio operować, a te­raz są w stabilnej remisji. Przyłą­czam się do apelu o udostępnienie pacjentom z rakiem trzustki tera­pii 2 linii. Podam jeszcze przykład raka jelita grubego, gdzie przed laty wydawało się, że leczenie wy­dłuża życie o 2-3 miesiące. W tej chwili mówimy, że rak jelita grube­go jest chorobą przewlekłą. I to sta­ło się możliwe dzięki wprowadzaniu nowych terapii. Dlatego dajmy też szansę pacjentom z rakiem trzustki.

FOT. TOMASZ ADAMASZEK

DR N. MED. LESZEK KRAJ: Rzeczy­wiście mamy tu magię statystyki. Je­śli mówimy o terapiach, które wy­dłużają medianę przeżycia o 2-3 miesiące, to wiemy, że u kogoś ta terapia nie przyniosła rezultatu, ale u innego zdziałała cuda. Pacjentów, którzy mieli przeżyć 2-3 miesiące, leczymy 2-3 lata. W większości tera­pii nie znamy czynników predykcyj­nych. Dopóki nie rozpoczniemy tej terapii, nie wiemy, czy jest ona sku­teczna u danego pacjenta.

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Je­śli ten program lekowy jest dobrze opracowany, to jestem przekona­ny, że zespół przy panu ministrze to rozpatrzy, biorąc pod uwagę do­wody naukowe, takie jak pozytywna opinia AOTMiT.

MINISTER MACIEJ MIŁKOWSKI: Nie mogę się wypowiadać, bo we wrześniu ubiegłego roku wydałem decyzję negatywną. Obecnie jest w drugiej instancji, to jest postępo­wanie typowo administracyjne.

RED. KATARZYNA PINKOSZ: Ja­kie są jeszcze potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi?

PROF. MIECZYSŁAW WALCZAK: Choć dostęp do diagnostyki i lecze­nia chorób rzadkich znacznie się poprawił i nadal się poprawia, jesz­cze sporo brakuje, aby było bardzo dobrze. Istotna jest poprawa do­stępu do diagnostyki genetycznej, tym bardziej że nawet 80% chorób rzadkich może być uwarunkowane genetycznie. Za niezbędne uważam stworzenie specjalistycznych cen­trów referencyjnych, w których pa­cjent miałby zapewnioną komplek­sową opiekę nie tylko tę medyczną, ale też psychologiczną, socjalną, prawną, rehabilitacyjną. W takim zespole powinni się znaleźć specja­liści z różnych dziedzin, np. w moim zespole mamy pediatrów, specjalistów chorób wewnętrznych, nefro­logów, również dziecięcych, neuro­logów, genetyków, specjalistów od chorób metabolicznych i innych.

W Narodowym Planie dla Cho­rób Rzadkich, który został uchwa­lony w zeszłym roku, ujęto wyłącz­nie aspekty medyczne, nie udało się umieścić aspektów związanych z edukacją czy pomocą społeczną. Nad tym musimy teraz popraco­wać.

Edukacja powinna objąć także lekarzy podstawowej opieki zdro­wotnej, dla nich należałoby orga­nizować szkolenia, kursy, ale też edukować powinniśmy całe społeczeństwo.

Na podkreślenie zasługuje spra­wa badań przesiewowych noworod­ków. Takimi badaniami jest obję­tych ponad 30 chorób rzadkich. Tu szczególne miejsce zajmują badania w kierunku SMA. Mamy je zorganizo­wane najlepiej w całej Europie.

PROF. WALDEMAR WIERZBA: Wie­rzę, że krok po kroku, systematycz­nie, sytuacja pacjentów z choroba­mi rzadkimi będzie się poprawiać, choć naprawdę nie jest to ani łatwy, ani do końca rozpoznany temat.

KOMENTARZE EKSPERTÓW:

PROF. JOLANTA SYKUT-CEGIELSKA, konsultant krajowy w dziedzinie pediatrii metabolicznej:

Niedobór lizosomalnej kwaśniej lipazy (LAL-D)to wrodzona wada metabolizmu związa­na głównie ze spichrzaniem we­wnątrz lizosomów, należąca do grupy lizosomalnych chorób spichrzeniowych. Jej przyczyną jest zmiana w genach, która po­woduje zaburzenie aktywności enzymu kwaśnej lizosomalnej li­pazy. Występuje w dwóch posta­ciach: pierwsza, zwana też choro­bą Wolmana, jest bardzo ciężka ? dziecko często już po urodze­niu jest w złym stanie. Bez lecze­nia dzieci nie przeżywają pierwszych miesięcy życia.

Większość przypadków deficy­tu enzymu kwaśnej lizosomalnej lipazy manifestuje się jednak kli­nicznie później, u starszych dzieci i u dorosłych. Ta postać jest nazy­wana chorobą spichrzania estrów cholesterolu. Objawami są głów­nie powiększenie wątroby, zabu­rzona jej funkcja oraz zaburzenia lipidowe (dyslipidemia). Choroba ma charakter postępujący, dla­tego nawet jeśli ujawnia się póź­niej, to należy się spodziewać postępującej dysfunkcji narządów, przede wszystkim wątroby. Poja­wiają się też odchylenia w meta­bolizmie lipidów: zbyt dużo cho­lesterolu LDL, obniżona frakcja HDL (tj. frakcja chroniąca przed miażdżycą), często podwyższenie triglicerydów. Może to prowadzić do niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych. Trudno ocenić, jaki będzie przebieg choroby u każ­dego pacjenta, wiemy jednak, że choroba ma przebieg postępujący, dlatego należy ją leczyć, jeśli to moż­liwe. Im wcześniej zostanie włączo­ne leczenie, tym lepsze będą jego efekty, nawet jeśli w chwili rozpoczę­cia leczenia choroba nie jest jeszcze pełnoobjawowa.

Enzymatyczna terapia zastępcza w niedoborze lizosomalnej kwa­śniej lipazy jest stosunkowo nowa na świecie. Okazała się skuteczna w późnej postaci LAL-D, czyli w cho­robie spichrzania estrów choleste­rolu. Natomiast do niedawna uwa­żało się, że choroba Wolmana to jest wręcz wyrok dla dziecka. Z ba­dań przeprowadzanych nad sebe­lipazą alfa (czyli enzymatyczną te­rapią zastępczą) wynika jednak, że jej podawanie może przynosić efek­ty także w chorobie Wolmana. Pro­blem polega na tym, że choroba ujawnia się bardzo wcześnie, tuż po urodzeniu, i często ma przebieg gwałtowny (obfite wymioty, biegun­ki, powiększenie wątroby, śledzio­ny, anemia, zwapnienia w nadner­czach). Jeśli jednak zdiagnozuje się ją w odpowiedniej chwili i odpo­wiednio wcześnie włączy leczenie, to istnieje szansa, żeby chorobę za­trzymać.

Niedobór lizosomalnej kwaśnej li­pazy to choroba rzadka, nawet ulta­rzadka: według światowych wyliczeń częstość zachorowań to od 1:40 000 do 1:300 000 urodzeń. Są to jednak tylko szacunki, ponieważ większość przypadków nie jest rozpoznawa­nych. W przypadku późnej manife­stacji choroby nie daje ona długo objawów. Gdy dochodzi do zawa­łu serca, udaru mózgu, to często za przyczynę uważa się wysokie stęże­nie cholesterolu, myśli się o hiper­cholesterolemii rodzinnej, nie szuka się jednak przyczyny głębiej, bo nie­wielu lekarzy wie o istnieniu takiej choroby. Żeby obniżyć ryzyko serco­wo-naczyniowe, zawału, udaru czę­sto podejmuje się leczenie objawo­we, podaje leki przeciwmiażdżycowe. Jednak niesie ono również ryzyko działań niepożądanych, a u dzie­ci większość tego typu leków jest przeciwwskazana. Ponadto LAL-D może prowadzić do włóknienia wą­troby, z marskością włącznie ? i te objawy również zwykle nie są kore­lowane z LAL-D.

Powodem jest mała znajomość tej choroby wśród lekarzy, którzy dlatego bardzo rzadko zlecają bada­nia w jej kierunku. Nawet jednak jeśli pomyśleliby o LAL-D, to problemem jest diagnostyka: badania enzyma­tyczne są kosztowne, czasochłonne. Na pewno sytuację poprawiłby lep­szy dostęp do badań enzymatycz­nych z krwi, do badań z użyciem ?su­chej? kropli krwi (które dziś można wykonać właściwie tylko za granicą), a także do badań molekularnych, np. metodą sekwencjonowania następ­nej generacji.

PROF. DR HAB. N. MED. ANNA LATOS-BIELEŃSKA, przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, konsultant krajowa w dziedzinie genetyki klinicznej, Katedra i Zakład Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu:

W związku z ogromnym postępem w gene­tyce zmienia się medycyna, która staje się w coraz większym stopniu medycyną geno­mową. Badania genetyczne są niezbędną częścią diagnostyki wielu chorób i podstawą terapii ce­lowanej, a ogólnie mówiąc: podstawą medycyny perso­nalizowanej.

Dwie wielkie grupy pacjentów potrzebują diagnostyki genetycznej w sposób szczególny ? są to chorzy z nowo­tworami (także osoby zdrowe z obciążonym nowotwora­mi wywiadem rodzinnym) oraz chorzy z chorobami rzad­kimi. Dostęp do badań genetycznych jest bardzo mocno akcentowany zarówno w Narodowej Strategii Onkolo­gicznej, jak i w Planie dla Chorób Rzadkich. Obserwuje­my skokowy wzrost zapotrzebowania na diagnostykę ge­netyczną.

Obie te grupy pacjentów potrzebują zwłaszcza wyso­koprzepustowych badań genomowych. W diagnostyce genetycznej w chorobach rzadkich są to porównawcza hybrydyzacja genomowa do mikromacierzy (aCGH) oraz sekwencjonowanie następnej generacji ? panele celowa­ne NGS i WES. Obydwa badania zostały już pozytywnie ocenione przez AOTMiT.

Pozostając przy diagnostyce genetycznej chorób rzad­kich należy podkreślić, że 6-8% populacji zachoruje na chorobę rzadką oraz że 80% chorób rzadkich to choro­by genetyczne, zatem zapotrzebowanie na badania gene­tyczne w tej grupie chorych jest naprawdę duże.

Diagnostyka genetyczna chorób rzadkich z wykorzysta­niem wysokoprzepustowych badań genomowych wy­maga laboratoriów wyposażonych w nowoczesny sprzęt oraz zatrudniających wysokiej klasy specjalistów, a wynik badania musi być interpretowany przez lekarza w kontek­ście rodowodowo-klinicznym.

Optymalna organizacja badań genetycznych u chorych na choroby rzadkie:

? wprowadzenie do koszyka świadczeń gwarantowanych aCGH i NGS (2023);

? certyfikacja laboratoriów prowadzących wysokoprze­pustowe badania genomowe (2023) i nadzór nad tymi laboratoriami;

? wyposażenie wybranych laboratoriów genetycznych w sprzęt do wysokoprzepustowych badań genomo­wych (2024);

? udostępnienie badań genetycznych nie tylko porad­niom genetycznym prowadzącym diagnostykę chorób rzadkich, ale także ośrodkom eksperckim dla chorób rzadkich (2023);

? zabezpieczenie wysoko wykwalifikowanej kadry prowa­dzącej diagnostykę genetyczną ? są to specjaliści labo­ratoryjnej genetyki medycznej, specjaliści medycznej genetyki molekularnej (nowa specjalizacja!) oraz dia­gności laboratoryjni i absolwenci biotechnologii, biolo­gii, genetyki i biomedycyny;

? pielęgniarka genetyczna (nowa specjalizacja dla magi­strów pielęgniarstwa) wraz z nowym rodzajem świad­czenia ? wizytą u pielęgniarki genetycznej;

? lekarze specjaliści genetyki klinicznej (opracowany cał­kowicie nowy program tej specjalizacji, przygotowujący do medycyny genomowej);

? rekomendacje dotyczące diagnostyki genetycznej cho­rób rzadkich (przygotowane przez PTGC i Zespół KK w dziedzinie genetyki klinicznej w ramach Rady ds. Chorób Rzadkich);

? konsylia lekarskie z udziałem genetyków klinicznych i laboratoryjnych;

? nowe rodzaje wizyt lekarskich: pierwszorazowa wizy­ta pacjenta z podejrzeniem choroby rzadkiej, telewi­zyta orphanowska (nadanie kodu ORPHA i zgłosze­nie do Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich), wizyta zamykająca diagnostykę genetyczną (opracowanie wyniku w kontekście rodowodowo-klinicznym, pora­da genetyczna, wydanie zaleceń dotyczących dalszej opieki medycznej, opracowanie karty informacyjnej).

Istotną sprawą jest również ustawa o testach gene­tycznych, która ureguluje rynek badań genetycznych w Polsce i zapewni pacjentom wysoką jakość badań genetycznych i bezpieczeństwo w korzystaniu z diagnosty­ki genetycznej.

Artykuł Optymalny model diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Szczepionka przeciw HPV chroni przed nowotworem. Wirus brodawczaka ludzkiego (HPV) jest odpowiedzialny nie tylko za raka szyjki macicy, ale też m.in. za nowotwory sromu, odbytu, prącia, ale też za coraz większą liczbę nowotworów głowy i szyi (zwłaszcza środkowej części gardła) oraz inne choroby. Kto powinien być szczepiony, czy rodzaj szczepionki ma znaczenie, przed czym chroni szczepienie, jakie działania należy podjąć, by jak najwięcej osób się zaszczepiło – zaprosiliśmy do dyskusji ekspertów i praktyków szczepień.

Red: O eliminacji wirusa HPV poprzez szczepienia mówi się w Polsce od lat. Aby osiągnąć ochronę populacyjną, musimy myśleć szeroko, a o tym, że takie szczepienia powinny być priorytetem jest mowa w Narodowej Strategii Onkologicznej na lata 2020-2030. Wydaje się, że w 2023 roku zaczniemy szczepić przeciw HPV w programie powszechnych szczepień?

Dr hab. Maciej Stukan, Polskie Towarzystwo Kolposkopii i Patofizjologii Szyjki Macicy oraz Gdyńskie Centrum Onkologii:

Pod względem szczepień przeciwko HPV nadal znajdujemy się w ogonie Europy. Francja, Niemcy czy Hiszpania wprowadziły programy szczepień przeciwko wirusowi brodawczaka ludzkiego już w 2007 roku, w rok po zarejestrowaniu wtedy dostępnych preparatów. Niedługo potem zdecydowały się na taki krok m. in. Dania, Grecja i Wielka Brytania. W naszym kraju za brak takiego programu płacą zdrowiem i życiem pacjenci. Tylko w 2020 roku raka szyjki macicy zdiagnozowano u 3862 kobiet, a zmarło z tego powodu aż 2137 kobiet.

HPV to nie tylko rak szyjki macicy. Jest wiele innych chorób, których przyczyną może być HPV, takich jak rak odbytu, sromu, pochwy, prącia, gardła oraz stany przednowotworowe tych lokalizacji anatomicznych. Jest wiele typów tego wirusa. Oczywiście nie każdy z  jest groźny dla człowieka. Spośród nich do najczęstszych należą genotypy 16 i 18, są one odpowiedzialne za ok. 70-75 proc. zachorowań na raka szyjki macicy na świecie. Przed tymi zakażeniami chroni każda szczepionka. Natomiast bardziej wszechstronna szczepionka 9-walentna uodparnia przeciw 9 typom HPV, chroni również przed typami  niskoonkogennymi: 6 i 11, wywołującymi 90 proc. kłykcin kończystych i brodawczakowości krtani.

Pan, Panie Profesorze, od wielu lat zajmuje się leczeniem nowotworów głowy i szyi. Czy w nowotworach głowy i szyi widać skutki zakażeń HPV?

Prof. Wojciech Golusiński, kierownik Kliniki Chirurgii Głowy, Szyi i Onkologii Laryngologicznej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu w Wielkopolskim Centrum Onkologii, Prezydent European Head and Neck Society:

Rocznie około 38 tys. przypadków raka płaskonabłonkowego gardła środkowego na świecie jest spowodowanych infekcją wirusem HPV, a liczba ta co roku rośnie o 3,5 proc. Wirus HPV odpowiada głównie za nowotwory gardła środkowego. Początkowo odpowiadał on za ok. 18 proc. nowotworów tu umiejscowionych, obecnie w polskiej populacji jest to już ok. 30 proc. W wielu krajach Europy Zachodniej odsetek nowotworów gardła HPV-zależnych przekracza 50 proc., a w USA sięga nawet 90 proc., co najprawdopodobniej wiąże się ze spadkiem popularności palenia tytoniu, najczęstszej przyczyny występowania raka gardła niezwiązanego z wirusem HPV.  W 90 proc. nowotwory głowy i szyi to raki płaskonabłonkowe, jednak jest to tkanka heterogenna, bardzo zmienna. Są bardzo trudne w leczeniu. Nowotwory HPV-zależne dotyczą głównie młodych ludzi, zwykle występują przed 45. rokiem życia

Czym różnią się nowotwory regionu głowy i szyi HPV-zależne od tych, które nie zostały wywołane infekcją tym wirusem?

Prof. Wojciech Golusiński: To nie tylko nowotwory o innej etiologii, ale też o innym sposobie leczenia i przebiegu. Przez to zostały właściwie uznane za niemal osobną grupę, zdecydowano się zmienić klasyfikację TNM służącą do określania zaawansowania guza oraz pomagająca przewidzieć rokowanie chorego; jest ona inna dla nowotworów HPV-dodatnich i HPV-ujemnych. Generalnie nowotwory HPV-zależne, wywołane przez infekcję brodawczaka ludzkiego, lepiej rokują: wolniej rosną, rzadziej się rozprzestrzeniają, na ogół lepiej odpowiadają na leczenie radio- i chemioterapią, w mniejszym procencie dają wznowę procesu nowotworowego. Tym niemniej zawsze jest to trudne rokowanie i trudne leczenie, często okaleczające. Leczenie nowotworów głowy i szyi jest niezwykle trudne i skomplikowane.

A jak zapatruje się Pan Profesor na deklaracje Ministerstwa Zdrowia dotyczące rozpoczęcia narodowego programu szczepień przeciw HPV?

Prof. Wojciech Golusiński: Bardzo się z tego cieszę, bo dzięki szczepionkom jest możliwe ograniczenie liczby zachorowań, a co za tym idzie, także zgonów. To bardzo dobrze, że w Polsce będą szczepione zarówno dziewczynki, jak chłopcy, bo każdy może zachorować na nowotwór głowy i szyi.

Dzięki badaniom na poziomie komórkowym dokładnie wiemy, jak dochodzi do procesu nowotworowego z wykorzystaniem wirusa HPV: jak dostaje się on do nabłonka, jak się namnaża, jak dochodzi do transformacji nowotworowej. Nie ma wątpliwości, że proces nowotworowy w tym przypadku jest wywoływany przez wirusa. Natomiast szczepionka jest naprawdę bardzo dobra, zapobiega występowaniu nowotworu w 80-92 proc. Zdecydowanie lepiej jest zapobiegać nowotworom głowy i szyi niż je leczyć.

Szczepienia chronią nie tylko przed rakiem szyjki macicy, nowotworami głowy i szyi, ale też przed zmianami nienowotworowymi, zapobiegają m.in. kłykcinom kończystym, a także brodawczakom dróg oddechowych, które najczęściej umiejscawiają się w drogach oddechowych, w okolicach dolnego gardła, krtani, tchawicy. Bardzo często zagrażają życiu, gdyż zwężają drogi oddechowe, pojawiają się trudności w oddychaniu.

Decydując się na wprowadzanie powszechnych szczepień przeciw HPV możemy korzystać z doświadczeń innych krajów?

Dr hab. Maciej Stukan: Tak, to jest niewątpliwy plus, zarówno jeśli chodzi o wybór szczepionki, jak i sam sposób realizacji programu szczepień. Przede wszystkim należy podjąć decyzję, czy chcemy zabezpieczać przed 70 proc. czy 90 proc. zakażeniami. Decyzja wydaje się oczywista. Szczepionka 2-walentna zapobiega zakażeniom typami 16 i 18, czyli tymi, które powodują ok. 70 proc. raków szyjki macicy. Preparat 9-walentny, skierowany przeciwko 7 wirusom wysokoonkogennym, może zapobiec ok. 90 proc. rakom szyjki macicy. Stosując więc preparat o szerszym spektrum, wobec wielu typom HPV, na raka szyjki macicy może zachorować o 600-700 mniej kobiet rocznie niż gdyby stosować szczepionkę tylko przeciwko 2 typom HPV.

Te typy HPV, które powodują choroby przednowotworowe i raki żyją tylko na człowieku, bez nas nie przetrwają. Jedynie jeżeli znaczna część populacji uzyska możliwość otrzymania szczepionki, będziemy w stanie wytworzyć barierę dla HPV u ludzi. Chwała wszystkim decydentom organizującym lokalne programy szczepień przeciw HPV, jednak w rozumieniu szerokim, zdrowia populacyjnego, tylko programy na dużą skalę mają szanse powodzenia w eliminacji HPV. Np. w Belgii, która należy do krajów o największej wyszczepialności przeciwko HPV ? wyszczepialność osiągnęła poziom aż 90 proc. Dzieci są szczepione w szkole; jeśli opiekun nie dostarczy deklaracji, że nie zgadza się na szczepienie, to z automatu dziecko otrzymuje profilaktykę.

Przykłady, jak prawidłowo realizować szczepienia, mamy także z naszego kraju. Np. starostwo poznańskie, nie czekając na decyzje ministerialne, w 2008 roku na swoim terenie wprowadziło możliwość bezpłatnych szczepień dla dziewczynek i chłopców w wieku 13 lat. Z budżetu powiatu przeznaczono na ten cel 6 mln zł. Na początku była to szczepionka 4, potem 2-, a teraz 9-walentna. Obecnie szczepi się tam każdego roku 11 tys. osób, czyli ok. 80 proc. dziewcząt uprawnionych do tego i nieco mniej chłopców. Starosta poznański wielokrotnie powtarza, że to najlepiej wydane pieniądze, a wysoka frekwencja świadczy o sukcesie.

W powiecie poznańskim samorządowy program szczepień przeciw HPV jest prowadzony już kilkanaście lat. Jak udało się osiągnąć tak dobre efekty, w postaci tak dużej liczby zaszczepionych osób?

Starosta poznański, Jan Grabkowski: Od 2008 roku do teraz zaszczepiliśmy przeciw HPV prawie 11 tys. osób, w tym ponad 400 chłopców. Z programu skorzystało ponad 80 proc. populacji zaplanowanej do zaszczepienia z danego rocznika; zainteresowanie rodziców jest ogromne. Szczepimy 13-letnie dziewczęta i chłopców. Potrzeba było czasu i wielu działań, by przekonać rodziców do zaszczepienia dzieci. Odbyło się wiele spotkań edukacyjnych, rozdaliśmy tysiące plakatów, ulotek, folderów, przeprowadziliśmy wiele szkoleń, spotkań z rodzicami, z ekspertami. Byliśmy otwarci, otaczaliśmy się ekspertami, odpowiadaliśmy na wszystkie pytania i wątpliwości. Z każdym staraliśmy się rozmawiać. Nie baliśmy się żadnych pytań, mieliśmy za sobą ekspertów. Nie jest to jedyny program dotyczący zdrowia, który prowadzimy. Przeprowadziliśmy m.in. dużą akcję szczepień przeciw pneumokokom, szczepiliśmy przeciw grypie, organizujemy białe soboty, zachęcamy do mammografii. Promujemy szczepienia, zdrowy styl życia, badania profilaktyczne.

Jak program samorządowy przeprowadzany?

Jan Grabkowski: Szczepienia odbywają się zarówno w szkołach, jak w przychodniach, zawsze musi być rodzic, ponieważ szczepimy 12-13-letnie dzieci. Cieszę się, że rodzice mają do nas zaufanie. Myślę, że bardzo ważny w tym zaufaniu jest też rodzaj szczepionki. Na początku, kiedy zaczynaliśmy nasz program, mieliśmy do dyspozycji szczepionkę 2-walentną, potem 4-walentną. Jednak dziś rodzice mając coraz większą wiedzę na ten temat, świadomi są że 9-walentna daje najwyższą ochronę. Współpracujemy z ekspertami medycznymi, rozmawiamy o doniesieniach naukowych. Dlatego zmieniliśmy nas program i obecnie już od kilku lat proponujemy szczepionką 9-walentną, która jest najskuteczniejsza. Rodzice mają zaufanie, że podajemy dzieciom skuteczny preparat. Cieszę się, że rodzice mają do nas zaufanie.

A jaka jest perspektywa pacjentów na narodowy program szczepień przeciw HPV?

Aleksandra Rudnicka, Stowarzyszenie na Rzecz Walki z Chorobami Nowotworowymi SANITAS:

Nasze stowarzyszenie już od kilku lat postulowało wprowadzenie tych szczepień. Są one stosowane już w 58 krajach na całym świecie i większości krajów europejskich. Już dwa lata temu, wraz z 16 innymi organizacjami, złożyliśmy na ręce ministra zdrowia apel o wprowadzenie programu, który umożliwiłby osiągnięcie założeń Narodowej Strategii Onkologicznej, w części mówiącej o szczepieniach przeciwko HPV. I oczywiście bardzo nas cieszy informacja o objęciu szczepieniami od połowy roku dziewczynek i chłopców od razu z dwóch roczników.

Wciąż jednak nie wiemy, jakimi szczepionkami będziemy szczepić. Na rynku są dostępne trzy szczepionki:  2-, 4- i 9-walentna. Od listopada 2021 roku refundowana jest jedna z nich. Najszerszym spektrum ochrony charakteryzuje się szczepionka 9-walentna, która chroni nie tylko przed rakiem szyjki macicy, ale i przed innymi nowotworami, wywołanymi jeszcze innymi genotypami wirusa, m. in. rakiem odbytu, sromu, gardła, prącia, a także przed innymi, już łagodniejszymi zmianami, jak kłykciny kończyste.

Ogólnopolski program szczepień powiedzie się, jeśli zostanie zaakceptowany przez rodziców. Jak zwiększyć akceptację rodziców, jeśli chodzi o to szczepienie?

Aleksandra Rudnicka: Na pewno konieczne są kampanie edukacyjne, zachęcające do szczepień, jednak naszym zdaniem ważny jest też wybór szczepionki. Prawie wszystkie kraje europejskie zdecydowały się wprowadzić preparat o większym spektrum działania, czyli szczepionkę 9-walentną. O tym, że to słuszna decyzja, może świadczyć przykład Litwy. Ten kraj w 2016 roku zaczął szczepić szczepionką 4-walentną, potem zmienił ją na 2-walentną, z uwagi na cenę, a w ubiegłym roku zdecydował się na 9-walentną, właśnie biorąc pod uwagę jej szerokie spektrum. Tam szczepione są dziewczynki i chłopcy od 11. roku życia. 

Moim zdaniem, nie możemy uważać za tak samo wartościowej szczepionki 2-walentnej, która ma 70 proc. skuteczności, podczas gdy szczepionka 9-walentna ma 90 proc. Jest to niebagatelna różnica. Doceniamy, że bezpłatne szczepienia przeciwko HPV się rozpoczną, ale chcielibyśmy, aby brać pod uwagę przede wszystkim zdrowie.

Dr bab. Maciej Stukan: Pierwsza decyzja powinna dotyczyć tego, którego z obecnie dostępnych narzędzi chcemy użyć: szczepionki 2- czy 9-walentnej. Innymi słowy, czy zapobiegamy infekcjom dwoma czy dziewięcioma typami HPV.

Druga decyzja dotyczyć ma schematu, w jakim chcemy szczepionkę podawać ? standardowo jest to schemat dwu- lub trzy-dawkowy, jednak według aktualnych publikacji, opinii Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 16 grudnia 2022 roku, a także stanowiska Polskiego Towarzystwa Kolposkopii i Patofizjologii Szyjki Macicy (PTKiPSM) z 2 lutego 2023 r., okazuje się, że podanie jednej dawki może nie być gorsze niż podanie dwóch lub trzech dawek szczepionki. Może mieć to kolosalne znaczenie, bo pozwoliłoby na udostepnienie szczepionki dla większej liczby dziewcząt i chłopców w różnych grupach wiekowych, także tych starszych. A w Polsce mamy kilkunastoletnie opóźnienia i winni jesteśmy nadrabiać zaległości.

Trzecia decyzja dotyczyć powinna tego, czy wprowadzamy program, czy kampanię. Jaka jest różnica? Kampania oznacza rozpowszechnienie szczepień przeciw HPV na dużo większą populację niż tylko jeden rocznik. Okazuje się, że według aktualnych badań, także starsze osoby mogą skorzystać ze szczepień i uzyskać po nich odporność przeciw HPV. W Szwecji już taka kampania trwa.

WHO już w 2020 roku wezwała do wyeliminowania ze świata raka szyjki macicy. Szczepienie przeciw HPV jest najskuteczniejszym sposobem profilaktyki pierwotnej raka szyjki macicy, a jednocześnie powoduje zapobieganie wielu różnym chorobom zależnym od HPV. Oczywiście, nie zapominajmy o tym, że badania przesiewowe (cytologia, wymazy na HRHPV) są obecnie dostępne tylko dla raka szyjki macicy, ale oczywiście nadal są bardzo ważne, bo dzięki nim można rozpoznać stan przedrakowy szyjki macicy i pacjentkę z niego wyleczyć.

Artykuł Debata Świata Lekarza: Szczepienia przeciw HPV tuż za rogiem pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

2022 rok to rok przełomowy. Zmiany dokonały się na naszych oczach i z naszym udziałem, za co jesteśmy wdzięczni Ministerstwu Zdrowia. Bardzo dużo się wydarzyło, mamy dostęp do najnowocześniejszych leków co najmniej w kilku dziedzinach ? mówił prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak. Zapytaliśmy ekspertów czy choroby neurologiczne są już priorytetem w ochronie zdrowia.

Prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz, dyrektor Instytutu Psychiatrii i Neurologii, przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii:

Oczywiście, że neurologia powinna być priorytetem. Generalnie priorytetem i elementem polityki zdrowotnej państwa powinny być choroby mózgu, czyli dziedziny neurologii i psychiatrii, w kontekście profilaktyki, diagnostyki, leczenia, ale też tematów związanych z włączeniem społecznym. Rozpowszechnienie chorób mózgu jest duże. Co roku na udar mózgu w Polsce zapada około 80 tysięcy osób, jedna trzecia nie odzyskuje sprawności. W Polsce ponad 300 tysięcy pacjentów choruje na padaczkę, a co roku ponad 25 tysięcy osób słyszy to rozpoznanie po raz pierwszy. Kilkadziesiąt tysięcy młodych ludzi choruje na SM. Choroba Alzheimera i inne typy otępienia dotyczy już około  400-500 tysięcy. Części chorób neurologicznych (zwłaszcza przewlekłych) towarzyszy depresja, zaburzenia lękowe, dlatego nie powinno się tak bardzo oddzielać problemów neurologii i psychiatrii.

Warto też wspomnieć, że dzięki nowoczesnych terapiom udaje się już, na przykład w SM, o kilka lat wydłużyć czas pozostawania sprawnym. To niesamowite osiągnięcie, co wyraźnie widać w statystykach ZUS.

Jeśli chodzi o neurologię, to bardzo ważnym sukcesem jest leczenie SMA i screening noworodków. Jest to osiągnięcie w skali Europy. Jeżeli chodzi o leczenie udarów mózgu, to może nie jesteśmy w czołówce europejskiej, ale też nie w ogonie Europy. Odsetek trombektomii w udarach niedokrwiennych wynosi ok. 4,7% (dążymy do 7%).  Dużo do zrobienia jest w przypadku chorób neurozwyrodnieniowych i migreny. Migrena nie jest chorobą, która zabija, ale niewątpliwie powoduje znaczne pogorszenie jakości życia.

Neurologia pozwala dziś nie tylko dobrze diagnozować, ale też leczyć, ponieważ pojawiło się więcej metod terapii. Czekamy na refundacje kolejnych nowych cząsteczek. Bardzo szeroko dyskutowanym tematem jest też leczenie operacyjne padaczki ? rozmawiamy, ile w Polsce jest potrzebnych ośrodków, jakie są zasady kwalifikacji do leczenia.

Prof. Jarosław Sławek, kierownik Zakładu Pielęgniarstwa Neurologiczno?Psychiatrycznego, Gdański Uniwersytet Medyczny, kierownik Oddziału Neurologicznego i Udarowego w Szpitalu św. Wojciecha w Gdańsku:

Utworzenie Krajowej Rady do spraw Neurologii to niewątpliwie ogromny sukces naszego towarzy­stwa ? Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. Od lat zabiegaliśmy o to, żeby neurologia stała się dzie­dziną priorytetową i wreszcie Ministerstwo Zdrowia wysłu­chało naszych głosów i opinii. W tej dziedzinie doszło do wieloletnich zaniedbań i wprowadzenie zmian będzie wy­magało czasu. Chodzi np. o odbudowanie kadry, bo niedo­bory kadrowe, zwłaszcza w lecznictwie szpitalnym, mamy dziś ogromne, co wynika z niedostatecznego finansowania szpitali. Potrzebni są asystenci medyczni ? koordynatorzy, którzy nie muszą być lekarzami, a także utworzenie specja­lizacji pielęgniarki neurologicznej. I konieczna jest reorga­nizacja pracy tych placówek.

Pewne działania można przeprowadzić już teraz, np. zli­kwidować sztucznie narzucony przez płatnika czas poby­tu pacjenta w szpitalu, gdzie w przypadku udaru wynosi on 8 dób, a to nie jest niezbędne, przynajmniej nie w każdym przypadku. To ma wynikać z rzeczywistych potrzeb pacjen­ta, a nie sztucznych wycen.

Jednym z działań bardziej długofalowych, ale bardzo istot­nych, jest uczynienie specjalizacji z neurologii priorytetową.

Sporo już co prawda udało się zrobić, czego dowodem są nowe leki na SM, migreny, leki w chorobie Parkinsona, utwo­rzenie pilotażowych programów leczenia niektórych chorób rzadkich, pilotażowy program leczenia trombektomią me­chaniczną chorych w ostrej fazie udaru czy stworzenie sie­ci powyżej 170 ośrodków udarowych, ale jeszcze tak wiele przed nami. (BS)

Posłanka Violetta Porowska:

Polska neurologia odczuwa ogromne braki kadrowe. I jest to problem narastający od lat. W kraju pracuje obecnie niewiele ponad 4 tys. neurologów, z czego tylko połowa działa w systemie publicznym. Po­nad 30% specjalistów jest w wieku emerytalnym, a młodzi lekarze nie gar­ną się do tej pracy. I to nie tylko z powodów finansowych, choć oczywiście one odgrywają ogromną rolę, ale też ze względu na złą organizację pracy. Z powodu braku kadr zamykane są kolejne oddziały, a te nowe, które mia­ły być uruchomiane, wciąż czekają na otwarcie, bo nie można skompleto­wać personelu.

Dziś wiele procedur, które odbywają się w szpitalach, niewymagających hospitalizacji, można przesunąć do opieki ambulatoryjnej. To odciążyłoby specjalistów i usprawniłoby system. Bo jeśli nie uda się szybko ich znaleźć, a część lekarzy emerytów zrezygnuje z pracy, system opieki neurologicznej tego nie udźwignie.

W ostatnich latach w diagnostyce i terapii chorób neurologicznych też doszło do sukcesów, to m.in. wprowadzenie do refundacji nowych leków na stwardnienie rozsiane, migrenę, chorobę Parkinsona, niektóre choroby rzadkie, jak choroba Fabry?ego czy rdzeniowy zanik mięśni. To także wpro­wadzenie pilotażowego programu leczenia trombektomią mechaniczną chorych w ostrej fazie udaru mózgu w wielu regionach Polski czy stworze­nie sieci ponad 170 oddziałów udarowych w naszym kraju. Abyśmy jednak mogli w pełni korzystać z tych osiągnięć, a także z dalszych postępów tech­nologicznych w dziedzinie neurologii, konieczne jest pozyskanie zdolnych, chętnych do pracy kadr.

Dr n. ekonom. Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego:

Oczywiście bardzo się cieszę, że powstała Kra­jowa Rada ds. Neurologii, choć jednocześnie można postawić pytanie, dlaczego tak późno. Dane epidemiologiczne już dość dawno wskazywa­ły, że choroby neurologiczne stanowią poważny, co­raz większy problem nie tylko medyczny, ale że jest to także ogromne obciążenie dla naszej sytuacji eko­nomicznej. Przede wszystkim ze względu na ich prze­wlekły charakter. Schorzenia te generują gigantyczne koszty, które będą dynamicznie rosły. Obecnie mamy ok. 5 mln pacjentów leczonych neurologicznie, co kosztowało NFZ w 2018 r. ponad 2,5 mld zł. I jesz­cze trzeba do tego dodać kolejny miliard, wydawany corocznie na leczenie 137 tys. pacjentów z udarem. Wśród dziesięciu chorób generujących największą śmiertelność dwie mają podłoże neurologiczne ? to udary mózgu i choroba Alzheimera. Choroby neu­rologiczne są też odpowiedzialne za utratę lat życia z tytułu niesprawności. Trzeba podkreślić, że choro­by neurologiczne dotyczą nie tylko samego pacjenta, ale i jego bliskich, często powodują również u nich absencję w pracy. Łączne koszty związane z utratą pracy u chorych neurologicznie są wyższe niż w przy­padku cierpiących na schorzenia onkologiczne, reu­matologiczne i diabetologiczne razem wzięte. Neuro­logia zaczyna odgrywać coraz większą rolę w każdym systemie ochrony zdrowia w państwach europej­skich. Dlatego konieczne jest zaangażowanie znacz­nie większych zasobów niż w przypadku wielu innych chorób, gdyż tu koszty dodatkowe, pośrednie i spo­łeczne są dużo większe.

Konieczne są więc zmiany organizacyjne w opie­ce nad kluczowymi chorobami neurologicznymi, bo jeśli jeszcze byśmy z tym zwlekali, koszty ? i te me­dyczne, i te społeczne, i pośrednie ? byłyby dużo, dużo większe. Te argumenty, przemawiające za jak najszybszym wprowadzeniem zmian, można jeszcze mnożyć.

Nasz instytut, dostrzegając potrzebę tych zmian, we współpracy z Polskim Towarzystwem Neurolo­gicznym, opracował już wcześniej raport ?Stan pol­skiej neurologii i kierunki jej strategicznego rozwoju w perspektywie do 2030 roku?, gdzie rekomendował jak najszybsze utworzenie Krajowej Rady ds. Neuro­logii, której podstawowym celem jest wypracowanie formalnej strategii dla polskiej neurologii, przyjętej np. w formie uchwały Rady Ministrów, oraz monito­rowanie realizacji wytyczonych działań. Już pierwsze miesiące działania KRN pokazują, że w aktywnym dia­logu z regulatorem możliwe jest projektowanie roz­wiązań, które mają służyć poprawie jakości opieki oraz jej efektywności. (BS)

Prof. Alina Kułakowska, prezes elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Klinika Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku:

Sytuacja w neurologii nie jest dobra, jest zła, dla­tego z powołaniem Krajowej Rady ds. Neurologii wiążemy ogromne nadzieje. KRN jest wynikiem starań całego naszego środowiska, cieszymy się z jej powołania, bo jeśli dłużej zwlekalibyśmy z działaniem, to groziłaby nam katastrofa.

Organizacja opieki neurologicznej w Polsce od lat jest niewydolna, a pacjentów przybywa i będzie przybywać, głównie dlatego, że na wiele chorób układu nerwowe­go cierpią przede wszystkim osoby starsze, a społeczeń­stwo się starzeje. Tak więc liczba chorych rośnie, a zasoby w dziedzinie neurologii się kurczą. Bardzo dobitnie widać to na przykładzie kadry medycznej. W naszym kraju mamy ok. 3,5 tys. lekarzy neurologów, którzy pracują w ramach umowy z NFZ, i to oni tworzą w systemie trzon opieki neu­rologicznej. Ich średnia wieku to 55 lat, a 30% z nich ma już prawa emerytalne. I nadal pracują. Gdyby przesta­li pracować, nagle ubyłoby w naszym kraju 30% neurolo­gów, których liczba już teraz jest niewystarczająca.

Specjalizacją neurologiczną młodzi absolwenci medy­cyny nie są zainteresowani. Jeśli chodzi o rezydentury, to w każdej sesji wykorzystanych jest zaledwie ok. 50% dostępnych miejsc. I właściwie trudno się dziwić, że ta spe­cjalizacja nie cieszy się zainteresowaniem. Neurologia to bardzo ciekawa, ale też bardzo trudna, obszerna dzie­dzina, w której dzieje się wiele nowego. Wiedza jest nie­łatwa do opanowania, a praca bardzo ciężka i nieade­kwatnie postrzegana. Rozbieżności między nakładem pracy, jaki jest wymagany, a jej finansowaniem są duże. Dlatego jeden z postulatów KRN dotyczy kadr medycz­nych. Domagamy się, aby specjalizacja z neurologii należała do specjalizacji priorytetowych. Dałoby to lekarzo­wi rezydentowi nie tylko dodatkowo 1000 zł miesięcznie do pensji, ale pokazałoby też, że ta specjalizacja jest po­strzegana przez decydentów jako bardzo istotna i po­trzebna.

Inna sprawa, również wymagająca pilnego załatwie­nia, to kadry pielęgniarskie. W 2013 r. z wykazu specja­lizacji pielęgniarskich usunięto specjalizację: pielęgniar­stwo neurologiczne. Wnioskujemy teraz o przywrócenie tej specjalizacji, bo na oddziałach neurologii bardzo bra­kuje wykwalifikowanej kadry pielęgniarskiej.

W Polsce główny ciężar opieki nad chorym neurolo­gicznie spada na oddziały szpitalne. Dziś kadry odpływa­ją z placówek szpitalnych do opieki ambulatoryjnej, bo praca w poradni jest znacznie mniej obciążająca, a tak samo płatna jak na oddziale szpitalnym. Ten niekorzyst­ny trend mogłoby zahamować zróżnicowanie wynagro­dzenia w jednostkach szpitalnych i ambulatoryjnych, ale aby tak się stało, potrzebne są pieniądze. Bez pieniędzy niewiele da się zrobić, ale jeśli nie zrobimy tego, co najpilniejsze teraz, to, podkreślam, grozi nam katastrofa w opiece neurologicznej. Dlatego Krajowa Rada ds. Neu­rologii zabiega o retaryfikację procedur neurologicznych.

Nieadekwatna wycena procedur sprawia, że od­działy szpitalne są zamykane lub zmniejszana jest licz­ba łóżek neurologicznych. Zdarzają się też przypadki, że nowo wybudowane, świetnie wyposażone oddzia­ły neurologii nie mogą podjąć pracy, bo brakuje kadry medycznej. Przykładem może być oddział neurologicz­ny w Zambrowie, który miał zacząć działać od początku września 2022 r. Nie podjął pracy do tej pory i nie wia­domo, jak będzie, bo dyrekcja nie może znaleźć neuro­logów. A szuka intensywnie, także w innych wojewódz­twach. Do tej pory brak chętnych.

Decydenci w ochronie zdrowia powinni sobie uświa­domić, że każdy z nas może stać się pacjentem neurolo­gicznym, a nakłady na opiekę neurologiczną to świetna inwestycja w dobrostan społeczeństwa. (BS)

Senator Beata Libera-Małecka, przewodnicząca Senackiej Komisji Zdrowia:

Choroby neurologiczne, moim zdaniem, były do tej pory o wiele rzadziej tematem debat niż choroby onkologiczne czy kardiologiczne Nawet się temu dziwię, bo przecież zachorowalność na schorzenia neurologiczne, jak wynika ze statystyk, wciąż rośnie i prognozy przewidują, że będzie ich coraz więcej, co wynika głównie z sytuacji demograficznej, zresztą nie tylko w naszym kraju. Co prawda jest kilka chorób neurologicznych, o których mówi się więcej, ale to pojedyncze przypadki, mam tu na myśli stwardnienie rozsiane czy padaczkę, może jeszcze choroba Alzheimera czy Parkinsona. A o innych, które również mogą przysparzać pacjentom wiele problemów, mówimy stanowczo za mało. Dlatego dobrze, że powstała Krajowa Rada ds. Neurologii, która, mam nadzieję, zajmie się tymi schorzeniami, dzięki czemu zyskają nie tylko pacjenci i ich bliscy, ale też nasz system ochrony zdrowia. Może utworzenie KRN jest też dobrym momentem, aby podjąć temat chorób rzadkich szerzej, np. w formie debat. (BS)

Artykuł <strong>Choroby neurologiczne ? priorytet w polskim systemie ochrony zdrowia ? debata ekspertów</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rok 2022 okazał się szczególny dla osób chorych na SMA, ich bliskich oraz opiekujących się nimi specjalistów. W ciągu ostatnich miesięcy zaszły w Polsce ważne zmiany dotyczące diagnozowania i leczenia pacjentów z SMA. To przede wszystkim objęcie całej Polski programem badań przesiewowych noworodków oraz nowy program lekowy, który dał dostęp do wszystkich trzech zarejestrowanych terapii. Podsumowanie efektów tych zmian oraz spojrzenie w przyszłość opieki nad osobami chorymi na SMA było ideą konferencji zorganizowanej przez Fundację SMA 2 grudnia 2022 w Warszawie. Patronat Honorowy nad konferencją objęło Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.

Badania przesiewowe ratują zdrowie

Badania przesiewowe noworodków w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni pozwalają na rozpoczęcie leczenia zanim pojawią się objawy choroby, a Polska jest jednym z pierwszych krajów na świecie, w którym takimi badaniami objęta jest cała populacja. Wczesne rozpoznanie i leczenie ma na celu zapobiegnięcie nieodwracalnym zmianom organizmie.

Badania przesiewowe mają sens wtedy, gdy jest dostępne leczenie danej choroby. Dlatego są bardzo zasadne w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni. W Polsce program powszechnych badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA wprowadzany był sukcesywnie od kwietnia 2021 roku. Nasz plan był taki, żeby objąć badaniami całą Polskę do października tego roku. Udało się to znacznie wcześniej i ostatnie województwa dołączyły do programu 28 marca 2022. Ale to nie jedyny sukces naszego programu. Badania realizowane są bardzo sprawnie i średnio u noworodków, u których rozpoznajemy SMA, potwierdzony wynik badania mamy w 19 dobie życia. To znacznie szybciej niż wynosi średnia dla innych krajów ? mówił  dr n. biol. Mariusz Ołtarzewski, kierownik Zakładu Badań Przesiewowych Instytut Matki i Dziecka w Warszawie.

Dotychczas (stan na 30 listopada 2022) przebadano ponad 382 tys. noworodków, a u 53 dzieci wykryto rdzeniowy zanik mięśni. Oznacza to 1 przypadek choroby na 7216 urodzeń, co jest zgodne z oczekiwaniami.

Badanie przesiewowe, pozwalające na wczesne rozpoczęcie leczenia SMA, to możliwość najlepszego wykorzystania leków, które obecnie posiadamy. Wszystkie leki działają hamująco na chorobę, wiec im szybciej ją zahamujemy, tym lepiej. Nie mamy leków działających regeneracyjnie, więc kluczowe jest niedopuszczenie do rozwoju objawów choroby. To jak wielkie znaczenie mają badania przesiewowe pokazują liczby ? jeszcze w 2019 roku zaledwie 4 dzieci na prawie 600 urodzonych w tym roku naszych pacjentów z SMA miało rozpoznanie przed pojawieniem się objawów (w wyniku wykonanych badań prenatalnych z uwagi na chore rodzeństwo), podczas gdy obecnie zbliżamy się do tego, żeby 100% dzieci było leczonych przedobjawowo. Naszym marzeniem jest całkowite wyeliminowanie objawowego SMA, ale niestety część pacjentów wykazuje objawy choroby, mimo błyskawicznego rozpoznania. Oczywiście nie są to takie objawy, które poważnie obniżałyby jakość życia. Marzymy też o tym, że kiedyś powstaną leki, które będą działały naprawczo ? podkreślała prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak z Kliniki Neurologii Centrum Zdrowia Dziecka, przewodnicząca Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Perspektywa rodziców

O znaczeniu badań przesiewowych mówili też rodzice dzieci zdiagnozowanych w tym programie: ośmiomiesięcznej Tosi, która przedobjawowo otrzymała leczenie doustnym risdiplamem i 2,5-miesięcznej Liliany, która tydzień temu otrzymała terapię genową. O chorobie Tosi dowiedzieliśmy się z badań przesiewowych. Myślę, że nikt nie jest gotowy na taką diagnozę i dla nas też to był bardzo trudny moment. Mąż natychmiast skontaktował się z Fundacją SMA, gdzie dowiedzieliśmy się, że istnieje skuteczne leczenie i że tak naprawdę jesteśmy szczęściarzami, bo zostaliśmy poinformowani o chorobie w momencie, kiedy można jeszcze powstrzymać jej przebieg. Możliwości, jakie oferuje współczesna medycyna są ogromne ? są aż trzy skuteczne terapie na SMA. My zdecydowaliśmy się na lek doustny, który Tosia przyjmuje od 3. miesiąca życia i dziś rozwija się jak jej zdrowi rówieśnicy. Od momentu rozpoczęcia leczenia zniknął niepokój, przestaliśmy przyglądać się Tosi jak pod mikroskopem i wyczekiwać pierwszych objawów. Wierzymy, że dzięki leczeniu, będzie mogła rozwijać się dalej normalnie, chodzić, biegać, uprawiać sporty, studiować, robić wszystko, co zechce. Jesteśmy niesamowicie wdzięczni Fundacji SMA i całej społeczności SMA, za ich ogromny wysiłek, który doprowadził do tego, że Polska jest jednym z pierwszych krajów na świecie, w którym są badania przesiewowe w kierunku SMA dla wszystkich noworodków ? opowiadała pani Katarzyna, mama Tosi.

Wydaje się, że dla Tosi jedyną konsekwencją tego, że ma SMA będzie konieczność brania codziennie leku, co jest naprawdę małą uciążliwością w porównaniu z tym, co mogłoby się dziać, gdyby nie leczenie. Nasze doświadczenie będzie diametralnie różne od doświadczeń osób, które zachorowały zanim były badania przesiewowe i leczenie ? dodaje pan Jakub, tata Tosi.

Diagnoza SMA U Lilianny była dla nas ogromny ciosem, ale też ogromnym zaskoczeniem, bo córka została wypisana z porodówki jako okaz zdrowia. Ciężko nam było uwierzyć, że ma tak poważną chorobę. Bardzo baliśmy się tego, co będzie działo się dalej, ale na szczęście okazało się, że dzisiaj sytuacja wygląda zupełnie inaczej niż jeszcze kilka lat temu. Są trzy różne terapie i każda z nich daje bardzo dobre wyniki. Ważne, żeby podać ją przed wystąpieniem objawów. I nam to się udało. Mała czuje się dobrze i widać, że terapia zaczyna działać. Wygląda na to, że najgorsze już za nami. Zdajemy sobie sprawę z tego, że podanie terapii genowej to nie koniec naszej drogi. Wiemy, że musimy być pod ścisłą kontrolą lekarzy i bardzo dbać o fizjoterapię Lilianny. Czeka nas dużo pracy, ale mamy w sobie spokój ? zaznacza pan Mateusz, tata Lilianny.

Będąc mamą dwójki dzieci z SMA, widzę jak leczenie zmienia przebieg SMA. Mając doświadczenie naturalnego przebiegu SMA u starszego syna, marzyliśmy o tym, żeby młodsza córka mogła samodzielnie oddychać, jeść i samodzielnie poruszać się na wózku. Tymczasem Jaśmina, po podaniu terapii genowej miesiąc po narodzinach, a więc gdy była jeszcze bezobjawowa, rozwija się, jak dotąd czyli już przez ponad 4 lata, jak zdrowe dziecko ? opowiadała pani Olga, mama Jaśminy i Antoniego.

Trzy terapie w programie lekowym

W ocenie ekspertów, obowiązujący od września tego roku program lekowy SMA nie tylko daje dostęp do wszystkich obecnie zarejestrowanych terapii, ale jest też zalążkiem opieki koordynowanej. Jak przypomniała prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, pacjenci zakwalifikowani do refundowanej farmakoterapii mają wymóg rehabilitacji i wykonywania regularnych badań ? wszystko po to, żeby te drogie leki wykorzystywać jak najlepiej. O dotychczasowych efektach programu lekowego mówiła też prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym WUM w Warszawie. W zależności od sytuacji, wykorzystujemy z powodzeniem dla naszych pacjentów, wszystkie trzy ścieżki leczenia. Liczba leczonych osób zmienia się bardzo szybko ? co świadczy o sukcesie tego programu. Obecnie już 35 ośrodków realizuje leczenie zarówno dzieci jak i osób dorosłych, o których też trzeba pamiętać. Są w Polsce pacjenci z SMA, którzy rozpoczęli terapię, mając ponad 60 lat ? podkreślała ekspertka.

Przykładem dorosłej pacjentki leczonej w programie lekowym jest Aneta Olkowska, która przyznała, że leczenie to było jednym z największych jej marzeń, na którego spełnienie czekała od wielu lat. Zmiany, jakie zauważyła po rozpoczęciu terapii dokanałowej były dla mnie ogromne: dziś znacznie więcej czynności jest w stanie wykonać samodzielnie i ma też o wiele lepszą wytrzymałość fizyczną. Podobne efekty widzą 10-letnie bliźniaczki Patrycja i Gabrysia, które od czterech lat otrzymują lek doustny w ramach udziału w badaniu klinicznym. Dla nas ważna jest samodzielność dziewczyn, które możemy zostawić pod opieką dziadków czy nawet same na godzinę w domu. Dzięki temu, że choroba u córek nie postępuje, możemy oboje z żoną pracować zawodowo. Gdyby nie leczenie, zapewne jedno z nas musiałoby zrezygnować z pracy ? mówił pan Patryk, tata bliźniaczek.

Spojrzenie w przyszłość

Konieczność rezygnacji z pracy zawodowej jest jednym w kosztów pośrednich związanych z SMA, które także trzeba brać pod uwagę, analizując całościowe koszty tej choroby ? zaznaczał prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego, który dowodził też, że rdzeniowy zanik mięśni jest jednym ze schorzeń, w leczeniu którego można by wprowadzić opieką koordynowaną. Wśród argumentów przemawiających za takim rozwiązaniem są: dokładnie zmapowana chorobowość i zapadalność; funkcjonujący program przesiewowy; dostępne leczenie farmakologiczne; dostępność wyspecjalizowanych ośrodków zajmujących się diagnostyką, leczeniem i rehabilitacją chorych, stabilne finansowanie farmakoterapii oraz stosunkowo wysoka świadomość choroby wśród profesjonalistów medycznych i społeczeństwa.

Opieka kompleksowa powinna się zaczynać w momencie przekazywania diagnozy, kiedy bardzo przydatna byłaby możliwość skorzystania we wsparcia psychologa. Ideałem byłyby kompleksowe ośrodki leczenia SMA, gdzie można by skorzystać z wiedzy zarówno lekarzy, jak i wyspecjalizowanych rehabilitantów, znających się na doborze sprzętu. Wtedy pacjent nie musiałby biegać od ośrodka do ośrodka, a co więcej ? ułatwiłoby to komunikację i wymianę informacji między specjalistami. To co najbardziej nam doskwiera to brak wsparcia ze strony państwa, brak opieki wytchnieniowej. Cały ciężar opieki spoczywa na nas, rodzicach. Ja musiałam zrezygnować z pracy zawodowej i czuję się zamknięta w czterech ścianach, co jest naprawdę trudne ? przyznawała pani Olga, mama Jaśminy i Antka.

Przed nami jeszcze wiele wyzwań, dlatego pracujemy dalej, nie poddajmy, mamy dużo pomysłów
i planów, które zamierzamy realizować. I mamy nadzieję, że kolejny rok także przyniesie dużo dobrego dla pacjentów z SMA i całej naszej społeczności ? zakończyła Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA.

Patronat medialny nad wydarzeniem objęły: Świat Lekarza, Healthy&Beauty, Hello Zdrowie, NaTemat, Razem z Tobą, Medicalpress i Nowy Dzwon ? Tygodnik Mazowiecki.

Artykuł <strong>SMA: badania przesiewowe i dostęp do trzech terapii to potężna zmiana</strong> pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Rok temu został przyjęty Plan dla Chorób Rzadkich, nad którym prace trwały kilkanaście lat. Jak dziś wygląda jego realizacja?

Efekty będą widoczne już za kilka miesięcy ? mówi prof. dr hab. n. med. Anna Latos-Bieleńska z Katedry i Zakładu Genetyki Medycznej Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, przewodnicząca Rady ds. Chorób Rzadkich, konsultant krajowa w dziedzinie genetyki klinicznej, przewodnicząca Zespołu Polskiego Rejestru Wrodzonych Wad Rozwojowych.

Jak obecnie przebiegają prace nad Planem dla Chorób Rzadkich?

W maju została powołana Rada ds. Chorób Rzadkich; jako Rada spotykamy się raz w miesiącu, natomiast właściwe prace toczą się w Zespołach Ekspertów: jest ich siedem. Łącznie nad wdrożeniem Planu dla Chorób Rzadkich pracuje ponad 60 osób, wliczając w to członków Rady ds. Chorób Rzadkich, Rady Naukowej ds. Rejestrów Chorób Rzadkich (przewodnicząca: Prof. Krystyna Chrzanowska), Rady Naukowej ds. Platformy Informacyjnej ?Choroby Rzadkie? (przewodnicząca: Prof. Anna Kostera-Pruszczyk) oraz pozostałych ekspertów, a także przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, Centrum E-Zdrowia, ABM, NFZ i in.

Odbyło się już kilkadziesiąt spotkań w grupach ekspertów, spotkania odbywają się nawet kilka razy w tygodniu. Od razu bardzo intensywnie przystąpił do pracy zespół Centrum E-Zdrowia, ponieważ w Planie dla Chorób Rzadkich jest wiele elementów wymagających przygotowania infrastruktury  informatycznej. Chcielibyśmy, żeby chorzy na choroby rzadkie i ich rodziny jak najszybciej pozytywnie odczuli, że Plan dla Chorób Rzadkich wchodzi w życie. Zmiana na lepsze będzie zauważalna, kiedy poprawi się dostęp do informacji na temat chorób rzadkich i gdy poprawi się diagnostyka chorób rzadkich, szczególnie diagnostyka genetyczna.

Trwają intensywne prace nad przygotowaniem Platformy Informacyjnej ?Choroby Rzadkie?, na której mają się znaleźć obszerne i wiarygodne informacje dotyczące chorób rzadkich. Będzie to kompendium wiedzy ? zarówno pacjenci jak lekarze znajdą tu wszystkie potrzebne informacje na temat chorób rzadkich. Niektóre elementy zostaną przygotowane i dostępne jeszcze w tym roku, a właściwa Platforma powstanie w pierwszym kwartale przyszłego roku. Platforma zawierać będzie tak wiele informacji, że będzie musiała być rozbudowywana stopniowo. 

Priorytetem, jeśli chodzi o Plan, jest poprawa diagnostyki chorób rzadkich, a biorąc pod uwagę fakt, ze 80% chorób rzadkich to choroby genetyczne, poprawa diagnostyki genetycznej z zastosowaniem wysokoprzepustowych badań genomowych, jak metoda porównawczej hybrydyzacji genomowej do mikromacierzy (aCGH) oraz sekwencjonowanie nowej (następnej) generacji (NGS) ? panele celowane NGS oraz sekwencjonowanie całego eksomu (WES). Zależy nam na tym, żeby wymienione nowoczesne metody diagnostyki genetycznej były dostępne dla pacjentów i w pełni refundowane od drugiego kwartału przyszłego roku. Zarówno pacjenci, jak i lekarze bardzo na to czekają.

Trwają też intensywne prace nad rejestrem chorób rzadkich. Rejestry kliniczne dotyczące określonej grupy chorób rzadkich lub pojedynczej choroby rzadkiej będą prowadzone przez ośrodki eksperckie dla chorób rzadkich. Będzie również stworzony jeden ogólnopolski rejestr epidemiologiczny dotyczący chorób rzadkich, w którym znajdą się wszystkie choroby rzadkie. Kolejna sprawa, nad którą pracują Zespoły Eksperckie, to ośrodki eksperckie dla chorób rzadkich ? tu potrzebne są odpowiednie akty ustawodawcze.

Jakie zmiany legislacyjne są konieczne dla funkcjonowania Planu?

Plan jest katalizatorem zmian legislacyjnych; to bardzo dobrze, gdyż wiele kwestii wymagało uporządkowania, co jest szczególnie ważne w przypadku  chorób rzadkich. Przykładowo dla zapewnienia właściwej jakości diagnostyki genetycznej potrzebna jest ustawa o testach genetycznych. Kolejna sprawa to zapewnienie kadr dla diagnostyki genetycznej, zwłaszcza tej z zastosowaniem sekwencjonowania nowej generacji. W tym zakresie odnotować należy bardzo ważny krok naprzód ? jest to utworzenie nowej specjalizacji ?medyczna genetyka molekularna? dla biotechnologów i biologów, którzy dzięki temu będą mieli uprawnienia do prowadzenia diagnostyki genetycznej. Zwłaszcza biotechnolodzy medyczni i biolodzy molekularni są do tego przygotowywani już podczas studiów. Został już powołany zespół ds. programu nowej specjalizacji. Cieszymy się, że ta grupa będzie mogła robić specjalizację i samodzielnie wykonywać badania. Odpowiedni zapis znalazł się w ustawie o medycynie laboratoryjnej. 

Kiedy pacjenci będą widzieć efekty prac?

Jak wspomniałam, pracujemy bardzo intensywnie w wielu obszarach: stworzenia platformy informacyjnej, rejestrów, poprawy diagnostyki. Prace posuwają się szybko do przodu, również dzięki bardzo dobrej współpracy Rady ds. Chorób Rzadkich i Ministerstwa Zdrowia. Bardzo dobra współpraca Ministerstwa Zdrowia i Zespołu kierowanego przez prof. Krystynę Chrzanowską była już na etapie przygotowania Planu dla Chorób Rzadkich w latach 2020-21, a teraz, na etapie wdrażania Planu, duże zaangażowanie Ministerstwa Zdrowia jest jeszcze ważniejsze i ono rzeczywiście jest. Również Członkowie Rady, chociaż mają wiele zawodowych obciążeń, pracują przy wdrażaniu Planu z wielkim zaangażowaniem. Pacjenci z chorobami rzadkimi są dziś w innej sytuacji niż 5-10 lat temu, jest zupełnie inna świadomość chorób rzadkich. Jest w tym też ogromna zasługa organizacji pacjentów.

Rada ds. Chorób Rzadkich działa od nieco ponad 4 miesięcy, Zespoły Ekspertów od niespełna dwóch, na razie efekty naszej pracy są jeszcze mało dostrzegalne w odbiorze społecznym, jednak jesteśmy na dobrej drodze i już za kilka miesięcy efekty naszych prac będą widoczne.

Prof. Mieczysław Walczak, kierownik Kliniki Pediatrii, Endokrynologii, Diabetologii, Chorób Metabolicznych i Kardiologii Wieku Rozwojowego PUM w Szczecinie, Przewodniczący Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich.

Jakie obecnie są prowadzone najważniejsze prace, jeśli chodzi o realizację Planu?

Prace są prowadzone wielokierunkowo, przede wszystkim dzięki ogromnemu zaangażowaniu ekspertów, w tym przede wszystkim prof. Anny Latos-Bieleńskiej, przewodniczącej Rady. Jeśli chodzi o diagnostykę, to przede wszystkim kwestia poszerzenia możliwości diagnostyki genetycznej ? ok. 80 proc. chorób rzadkich to choroby uwarunkowane genetycznie. Dzięki poprawie dostępności do badań genetycznych w wielu przypadkach będzie możliwe wcześniejsze rozpoznanie. Do tej pory trwało to bardzo długo: nawet ponad 5 lat od pierwszych objawów. Często pacjenci trafiali do ośrodków specjalistycznych w zaawansowanym stadium, już z licznymi powikłaniami.  A wiadomo, że im wcześniej zostanie wprowadzone leczenie, tym będzie ono bardziej skuteczne.

Drugą kwestią jest wprowadzenie rejestrów poszczególnych chorób rzadkich, żeby wiedzieć, jak duża liczba osób cierpi na dane schorzenie. Umożliwia to ocenę epidemiologiczną, a z drugiej strony pomaga w określeniu potrzeb, m.in. w zakresie kadry, odpowiedniej liczby ośrodków leczenia.

Kolejną kwestią są tzw. ?paszporty? pacjentów chorujących na choroby rzadkie, dzięki czemu lekarz w każdym miejscu w Polsce będzie wiedział, na jaką chorobę podstawową choruje pacjent, jak postępować, gdy coś nagle się wydarzy, jak można pomóc w przypadku zagrożenia życia.

Wreszcie kwestia leczenia: od momentu wprowadzenia Planu dla Chorób Rzadkich coraz częściej podkreślana jest potrzeba ich leczenia celowanego ? oczywiście wtedy, gdy jest ono możliwe. Powstają i będą powstawały kolejne centra referencyjne, w których będzie można prowadzić diagnostykę. Niezwykle ważne jest, żeby później leczenie było prowadzone z użyciem tych najbardziej nowoczesnych metod

Pacjenci z chorobami rzadkimi już nie mogą czekać ? mówi Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich, członek Rady ds. Chorób Rzadkich

Jak ocenia Pan realizację Planu dla Chorób Rzadkich?

Plan dla chorób Rzadkich to duże przedsięwzięcie, jest wiele zadań do zrealizowania. Cieszmy się, że jest duże zrozumienie ze strony Ministerstwa Zdrowia, trzeba jednak przyspieszyć prace, gdyż niepokojące jest to, że zostały przekroczone wszystkie harmonogramy. Najważniejszym elementem jest czas ? pacjenci nie mogą czekać na te rozwiązania: już czekali przez wiele lat na powstanie Planu, a teraz, skoro on już jest, to trzeba go realizować, zgodnie z zapisami harmonogramu.

Budujące jest to, że aktualnie, dzięki zaangażowaniu wielu ekspertów, szczególnie Przewodniczących Zespołu ds. Chorób Rzadkich, pani prof. Anny Lasos-Bieleńskiej oraz pani prof. Anny Kostery-Pruszczyk, prace toczą się bardzo intensywnie. Widzimy też duże zaangażowanie ze strony Ministerstwa Zdrowia, szczególnie ze strony  p. dyr. Dominiki Janikszewskiej-Kajka.

Niestety, widzimy też sporo niemocy urzędniczej ? skoro jest harmonogram, są wyznaczone konkretne terminy do realizacji poszczególnych zadań, to trzeba ich przestrzegać. Niestety, jest spore opóźnienie. Rozumiemy sytuację związaną z pandemią COVID-19, jednak konieczne jest przyspieszenie. Pamiętajmy o tym, że pacjenci ze swoimi chorobami nie mogą czekać.

Co najbardziej niepokoi pacjentów?

Niepokojące jest też to, że do tej pory nie zostały podjęte docelowe rozwiązania związane z tworzeniem ośrodków eksperckich. Zgodnie z Planem ośrodkom eksperckim, które znajdują się w międzynarodowych sieciach, można od razu nadać status centrum eksperckiego (termin w Planie: do XII 2021).

Nie chodzi tu jedynie o status ośrodka, ale zgodnie z zapisami Planu, wiązałoby się to z wyższym finansowaniem świadczeń, ponieważ są tam leczeni najtrudniejsi pacjenci, co wymaga zwiększonej puli środków, a po drugie powinni tam pracować odpowiednio wynagradzani, najlepsi eksperci.  Niestety do tej pory nie wprowadzono takiego rozwiązania, które zapewniłoby utworzenie sieci ze statusem ośrodków eksperckich w chorobach rzadkich (termin: VI 2022).

Kolejne to kwestie związane z projektem nowelizacji ustawy refundacyjnej w kontekście refundacją nowych leków. W Planie dla Chorób Rzadkich określono, że do oceny leków w procesie refundacyjnym mają zostać opracowane procedury refundacyjne z wykorzystaniem analizy wielokryterialnej. Podobne rozwiązania dotyczące analizy wielokryterialne przy ocenie w procesie refundacyjnym leków w chorobach rzadkich są zawarte Polityce Lekowej Państwa. Dokument ten, jak również Plan dla Chorób Rzadkich, zostały przyjęte przez rząd w drodze uchwał i są obowiązujące. Pomimo to w najnowszym projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej znalazł się niepokojący zapis, iż ?Mnister właściwy do spraw zdrowia odmawia wydania decyzji o objęciu refundacją dla leku lub środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, jeżeli wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, przekracza sześciokrotność Produktu Krajowego Brutto na jednego mieszkańca?.

Gdyby taki zapis został przyjęty, wiele terapii nie weszłoby do refundacji, a wiele z tych, które są realizowane, nie mogłoby uzyskać decyzji o przedłużeniu na kolejne lata. Taki zapis uniemożliwiłby ministrowi podejmowanie decyzji refundacyjnych dla kosztownych leków i wykluczył możliwość ich dostępu dla wszystkich pacjentów chorych na choroby rzadkie.

W 2021 roku została przyjęta Ustawa o Funduszu Medycznym która ma na celu zapewnienie dodatkowych środków przeznaczonych m. in. na refundację leków, by dawać szansę pacjentom z chorobami rzadkimi, których leczenie jest kosztowne i nie jest możliwa refundacja leków w ramach normalnej procedury.

Niepokoi nas też kwestia platformy informacyjnej ?Choroby Rzadkie?. W Planie dla Chorób Rzadkich jest zapis dotyczący budowy Platformy Informacyjnej ?Choroby Rzadkie?, będącej wiarygodnym i kompleksowym źródłem wiedzy klinicznej, naukowej i organizacyjnej dotyczącej chorób rzadkich w Rzeczypospolitej Polskiej. Propozycje tymczasowego utworzenia zastępczych rozwiązań w tym zakresie uważamy za nieakceptowalne. Mamy doświadczenie w tworzeniu rozwiązań prowizorycznych które na lata blokują powstanie rozwiązań docelowych, a takie są założone w Planie dla Chorób Rzadkich.

Posłanka Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich:

Bardzo się cieszę, że udało się stworzyć strategię dla chorób rzadkich. Znajdujemy się naprawdę w bardzo ważnym momencie, w którym choroby rzadkie zaczynają być traktowane w Polsce priorytetowo. W ubiegłym roku został ogłoszony Plan dla Chorób Rzadkim, w tym roku powstała Rada ds. Chorób Rzadkich, w której skład wchodzi wielu znakomitych ekspertów, a która ma czuwać nad realizacją Planu. Cieszę, że prace się toczą, są bardzo intensywne, choć wszyscy zdajemy sobie sprawę z ogromu wyzwań, które są przed nami. To m.in. kwestia diagnostyki ? wielu pacjentów latami chodziło od lekarza do lekarza, od ośrodka do ośrodka, szukając diagnozy. Wiem, że toczą się intensywne prace, by umożliwić w tych przypadkach, gdy to jest konieczne, diagnostykę genetyczną ?znacznie przyspieszy ona postawienie prawidłowej diagnozy.

Drugą rzeczą są ośrodki referencyjne, w których osoba z chorobą rzadką będzie mogła mieć postawioną diagnozę i zostanie ukierunkowane jej leczenie: każdy pacjent jest inny, są inne rekomendacje dotyczące jego terapii. W przypadku wielu chorób rzadkich nie ma leczenia przyczynowego, dlatego ważne jest też, żeby pacjent był otoczony kompleksową opieką, miał dostęp np. do właściwej rehabilitacji.

Kolejna kwestia to kwestia dostępu do innowacyjnych leków ? tu sytuacja się poprawia, m.in.dzięki utworzeniu Funduszu Medycznego, który ma pomóc w refundacji innowacyjnych terapii, często bardzo kosztownych. Już wiele się dzieje, pierwsze terapie w ramach Funduszu Medycznego zostały udostępnione, na pewno ta kwestia będzie się rozwijać.  Pacjenci chorujący na choroby rzadkie muszą by dobrze zaopiekowani. Cieszę się, że mogę w tym projekcie uczestniczyć, pomagać, ponieważ dla mnie działalność na rzecz pacjentów to filar mojej pracy w Komisji Zdrowia.

Plan dla Chorób Rzadkich został po to stworzony, żebyśmy mogli podejść kompleksowo do wszystkich działań związanych z chorobami rzadkimi. Bardzo się cieszę, że toczy się bardzo dobry dialog między pacjentami, ekspertami a Ministerstwem Zdrowia. Coraz więcej leków w chorobach rzadkich pojawia się w refundacji, co jest bardzo ważne dla pacjentów, którzy jeszcze nie tak dawno musieli sami zabiegać o leczenie, np. poprzez zbiórki publiczne. Dziś to się zmienia: jest Fundusz Medyczny, są eksperci, jest coraz bardziej dostępna diagnostyka. Sytuacja osób z chorobami rzadkimi i ich rodzin w Polsce poprawia się i mam nadzieję, że będzie coraz lepsza ? właśnie dzięki realizacji Strategii dla Chorób Rzadkich. W tej bardzo trudnej i złożonej diagnostyce, a później w kompleksowej opiece nad pacjentami z chorobami rzadkim jest jeden najważniejszy cel: poprawić komfort życia, a tym samym minimalizować ból i cierpienie oraz dawać nadzieję oraz siły w pokonywaniu codziennych wyzwań.  

Artykuł Debata Świata Lekarza: Plan dla Chorób Rzadkich pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

W Polsce pogarsza się stan opieki zdrowotnej nad dziećmi. Z brakami kadrowymi zmagają się szpitale w całym kraju i zamykają się kolejne oddziały, również psychiatryczne. Potrzebne są szybkie i kompleksowe zmiany w całym systemie: m.in. niektórych procedur, modernizacje oddziałów pediatrycznych, zachęcenie młodych lekarzy do wybierania specjalizacji pediatrii.

W debacie udział wzięli:

PROF. JAROSŁAW PEREGUD-POGORZELSKI, PREZES POLSKIEGO TOWARZYSTWA PEDIATRYCZNEGO

DR N. MED. MARIA MISZCZAK-KNECHT, KRAJOWY KONSULTANT W DZIEDZINIE KARDIOLOGII DZIECIĘCEJ

DR N. MED. AGNIESZKA GORGOŃ-KOMOR, KARDIOLOG, SPECJALISTA CHORÓB WEWNĘTRZNYCH, SENATOR RP, CZŁONEK KOMISJI ZDROWIA

POSŁANKA KATARZYNA SÓJKA PRZEWODNICZĄCA PARLAMENTARNEGO ZESPOŁU DS. PEDIATRII

Artykuł Debata Świata Lekarza: Teraz pediatria! pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Posłanka Katarzyna Sójka, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Pediatrii

Pediatria, zajmująca się niemowlętami, dzieć­mi i młodzieżą, wymaga niezwykłej uwagi, pod pewnymi względami odmiennej dbałości o pacjenta, jest bardzo trudną i ważną częścią medycyny. Choroby wieku dziecięcego mają również pewną swoistość w kwestii diagnostyki i leczenia. Mimo że wiele dobrego dzieje się w medycynie ? również dziecięcej, dzisiaj jest czas na to, by przyj­rzeć się potrzebom najmłodszych i wskazać kierun­ki najpilniejszych potrzeb.

Ostatnio impulsem dla rozwo­ju pediatrii są ogłoszone przed ty­godniem duże środki z Funduszu Medycznego. To ponad 3,1 mld zł na duże inwestycje w infrastruk­turę szpitalną, które trafią do 14 szpitali w Polsce. Ostatnie lata to również istotne, dodatkowe środ­ki przeznaczone na leczenie i rato­wanie życia dzieci ? 550 mln zł. Mi­nisterstwo Zdrowia przeznaczyło na ratunkowy dostęp do techno­logii lekowych ok. 100 mln złotych. Sukcesem jest również wprowa­dzenie przez MZ zmian dotyczą­cych, dzisiaj już kompleksowego, podejścia do pacjentów z SMA. Mamy refundowaną, możliwie naj­wcześniejszą dla małego pacjenta, diagnostykę w ramach badań przesiewowych noworodków, ale w kontynuacji mamy też refundację trzech istnieją­cych terapii w rdzeniowym zaniku mięśni.

Mimo to nadal wiele kwestii organizacyjnych i prawnych wymaga pilnego rozwiązania i bieżące­go monitorowania postępu prac. Dlatego z grupą posłów z Prawa i Sprawiedliwości, Platformy Oby­watelskiej i Lewicy powołałam Parlamentarny Ze­spół ds. Pediatrii. Chciałabym, by opieka zdrowotna dla dzieci i młodzieży była wyłączona z polityczne­go sporu, a jednocześnie by wspólnie było można ustalić największe potrzeby i jak najszybciej przeorganizować to, co dziś funkcjonuje słabo bądź w ogóle nie działa. Zespół Parlamentarny przyjrzy się i przeanalizuje, jak funkcjonują oddziały pedia­tryczne w Polsce, jak wygląda ich rozmieszczenie na mapie potrzeb oraz postara się ocenić, w jakich re­gionach należy wprowadzić zmiany.

Niezwykle istotną kwestią, której będziemy chcie­li się przyjrzeć i ocenić, jest funkcjonowanie od­działów psychiatrycznych dla dzieci w Polsce oraz kwestie hospitalizacji po próbach samobójczych. Młodzi pacjenci z tymi problemami zdrowotnymi muszą być szybko otoczeni profe­sjonalną opieką.

Środowisko lekarskie, a w zasa­dzie jednostki w szpitalu zarządza­jące finansami, zgłaszają problem zbyt niskich wycen procedur me­dycznych w pediatrii. Jest to kolejny istotny temat do rozmowy, by od­działy i szpitale pediatryczne mogły leczyć dzieci i młodzież w poczuciu bezpieczeństwa ekonomicznego swojej placówki.

Bardzo ważną kwestią jest też brak lekarzy specjalistów, bowiem młodzi lekarze rzadko decydują się na pediatrię. Myślę, że będzie to okazja do rozmo­wy z Ministerstwem Zdrowia, konsultantami krajowy­mi i wojewódzkimi oraz młodymi lekarzami. Celem bę­dzie wspólne wypracowanie systemu motywującego do pracy w tej specjalizacji. Brak pediatrów to problem wagi państwowej i mam wrażenie, że przyczynia się do tego nie tylko wysokość zarobków.

Głęboko wierzę, że pracy Zespołu Parlamen­tarnego ponad podziałami politycznymi będzie przyświecał jeden cel: wspólne dobro beneficjen­tów, czyli dzieci i młodych pacjentów. Czego nam wszystkim z całego serca życzę.

Artykuł Posłanka Katarzyna Sójka: Teraz pediatria! pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Średni wiek lekarza pedia­try to w naszym kraju 60 lat. Ponad 75% pediatrów ma więcej niż 50 lat. Już w 2014 r. zwracałam uwagę, że bę­dziemy mieć w pediatrii lukę pokoleniową. Młodzi co­raz mniej chętnie wybierają tę specjalizację, starsi będą się wykruszać ? mówi dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor, kardiolog, specjalista chorób wewnętrznych, Senator RP, członek Komisji Zdrowia.

Jest Pani autorką projektu ?Akademia Lekarza Rodzinnego?, przez wiele lat organizowała lub współorganizowała Pani liczne kampanie dotyczące profilaktyki zdrowia, działała Pani w samorządzie terytorialnym. Można powiedzieć, że system ochrony zdrowia zna Pani od podstaw. Jak ocenia Pani aktualną sytuację w naszej pediatrii? Mówi się, że już niedługo nie będzie komu leczyć dzieci.

Nie jest dobrze, to prawda. Średni wiek lekarza pedia­try to w naszym kraju 60 lat. Ponad 75% pediatrów ma więcej niż 50 lat. Już w 2014 r., kiedy udzielałam się w samorządzie terytorialnym, zwracałam uwagę, że bę­dziemy mieć w pediatrii lukę pokoleniową. Młodzi co­raz mniej chętnie wybierają tę specjalizację, starsi będą się wykruszać.

Chodzi o pieniądze, o niskie płace, niskie wyceny procedur pediatrycznych?

To też, ale nie tylko. Istotnie, od wielu lat wyceny pro­cedur pediatrycznych są bardzo niskie, zarówno te farmakologiczne, jak i diagnostyczne. Ale, jak już zazna­czyłam, nie tylko o te wyceny chodzi. Młodzi ? i temu trudno się dziwić ? chcieliby pracować w godziwych warunkach, w placówkach wyposażonych w dobry, nowo­czesny sprzęt, w systemie, w którym dokładnie było­by określone, czym mają się zajmować, za co mają być odpowiedzialni. Powinni diagnozować, leczyć, a nie zaj­mować się bardzo obciążającą pracą papierkową. Po­winni mieć dostęp do nowoczesnej wiedzy, do szkoleń, bo w pediatrii, podobnie jak w wielu innych dziedzi­nach medycyny, jest coraz więcej innowacyjnych roz­wiązań, o których lekarz powinien wiedzieć.

Ostatnio dochodzi do zamykania oddziałów pediatrycznych w szpitalach, głównie z powodu braku pediatrów.

Dlatego ci, co zostają, są obciążeni pracą, co szczegól­nie widać właśnie na oddziałach szpitalnych. To akurat można by zmienić, wprowadzając zmiany już na pozio­mie POZ-ów. Gdyby leczenie dzieci przebiegało w spo­sób bardziej skoordynowany, może SOR-y nie byłyby przepełnione rodzicami z dziećmi niewymagającymi po­rady szpitalnej, ale wizyty w placówce POZ. A pediatrzy na oddziałach szpitalnych mogliby więcej czasu poświę­cić na leczenie cięższych przypadków niż niegroźnej in­fekcji przeziębieniowej.

I jeszcze jedno: dziś na dyżurach, z konieczności, zo­stają starsi, dawno emerytowani lekarze, którzy owszem, mają doświadczenie, w większości też wiedzę, ale ich rola powinna sprowadzać się bardziej do tego, żeby być mentorami, opiekunami młodych, ale skoro brakuje pe­diatrów ? koło się zamyka.

Drastycznie zaczyna brakować nie tylko ogólnych oddziałów pediatrycznych, ale i oddziałów psychiatrycznych przeznaczonych dla dzieci i młodzieży z zaburzeniami osobowości, depresją, placówek dla dzieci i młodzieży po próbach samobójczych. Tu konieczne są rozwiązania od zaraz, bo takich problemów mamy z każdym rokiem coraz więcej, a pandemia jeszcze bardziej jej nasiliła.

Należałoby jeszcze dodać: i ośrodków, gdzie pomoc mogliby uzyskać opiekunowie takich pacjentów. Sytu­acja jest dramatyczna, brakuje psychiatrów dziecię­cych i tu bez odpowiednich zachęt ze strony państwa, nie tylko tych finansowych, ale też określających lepsze warunki pracy, chyba niewiele da się zrobić.

Co można zrobić, żeby lekarze wybierali pediatrię jako specjalizację? Jak naprawić obecną, już dramatyczną sytuację?

Częściowo już odpowiedziałam na to pytanie. Konieczne są odpowiednie zachęty, nie tylko finansowe. I zmiany w całym systemie: niektórych procedur, nie tylko wycen, unowocześnienie już istniejących oddziałów pediatrycz­nych, stworzenie pediatrom takich warunków pracy, żeby mogli skupić się na leczeniu.

Rozmawiała: Bożena Stasiak

Artykuł Dr n. med. Agnieszka Gorgoń-Komor: Młodzi lekarze nie chcą być pediatrami pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Pojawiła nam się nowa grupa pacjentów ? to młodzi dorośli z wrodzonymi wadami serca. Pacjenci, któ­rzy kończą 18 lat i przechodzą pod opiekę kardiolo­gów dorosłych. Tyle tylko, że jest to grupa chorych z zupełnie odmiennymi problemami niż te, którymi na co dzień zajmuje się kardiologia dorosłych. Ta­kich pacjentów jest dziś w naszym kraju ok. 100 tys. Dlatego konieczne jest stworzenie systemu, me­chanizmów umożliwiających współpracę ośrodków kardiologii dziecięcej i kardiologii dorosłych ? mówi dr n. med. Maria Miszczak-Knecht, krajowy konsultant w dziedzinie kardiologii dziecięcej.

O kardiologii mówi się, że jest to jedna z tych dziedzin medycyny, które w ostatnich latach bardzo intensywnie się rozwijały. Czy dotyczy to również kardiologii dziecięcej?

Istotnie, doczekaliśmy wielu sukce­sów. U podłoża tego leży rozwój no­wych technologii, to dzięki nowocze­snym narzędziom technologicznym możliwe było wprowadzenie nowych metod diagnostycznych i leczniczych. Innowacyjne technologie pozwoliły nam też lepiej zrozumieć problemy kardiologiczne na każdym etapie le­czenia od płodu do dorosłości, a po­głębienie tej wiedzy wpłynęło na po­stępy w leczeniu. Nauczyliśmy się lepiej poznawać mechanizmy występowania chorób serca u dzieci, które znacznie róż­nią się od tych występujących u dorosłych. Dzięki nowym technologiom pogłębiliśmy swoją wiedzę z zakresu hemodynamiki wad, genetyki, elektrofi­zjologii. Dzisiaj wady wrodzone diagnozujemy na etapie życia płodowego, zaczynamy interwenio­wać w historię naturalną wady już na wczesnym etapie jej rozwoju. Zdecydowanie skróciła się dro­ga od postawienia diagnozy do rozpoczęcia tera­pii. W wielu patologiach wystandaryzowane zosta­ło postępowanie diagnostyczno-lecznicze. W ciągu ostatnich 30 lat nastąpił ogromny rozwój kardiologii interwencyjnej, dzięki któremu możliwe jest lecze­nie w sposób mało inwazyjny, bez użycia krążenia zewnątrzustrojowego. Niektóre zaburzenia rytmu możemy trwale wyleczyć.

Dzieci ze złożonymi wadami serca dzisiaj przeży­wają, dorastają, ale wada wrodzona serca to choro­ba przewlekła, na całe życie; wraz z ich dorastaniem pojawiają się nowe problemy zdrowotne, które sta­nowią dla nas nowe wyzwania.

Kiedyś największym problemem był brak sprzętu, dziś chyba już nie?

W przezwyciężeniu tego problemu bardzo pomogła nam Wielka Orkiestra Świątecznej Pomocy, wypo­sażając placówki w nowoczesny sprzęt. Oczywiście sprzęt wymaga wymiany, ale dziś sprawy sprzętowe są drugorzędne, o wiele większym problemem sta­ły się kadry, brak personelu. A kardiologia dziecię­ca to bardzo wymagająca dziedzina. Abyśmy mogli skutecznie leczyć, zwłaszcza złożone wady serca czy rzadkie choroby genetyczne, potrzebujemy świetnych fachowców, z ogromną wiedzą, odpowiedni­mi umiejętnościami, a te nabywa się dzisiaj poprzez samokształcenie. Samokształcenie jest możliwe na wielu płaszczyznach, oczywiście najbardziej popu­larna jest ta internetowa, tylko że szkolenia online nie dadzą tego, co mogą dać kontakty bezpośred­nie. W medycynie kształcimy się przede wszystkim poprzez wymianę doświadczeń, a te możemy zdo­bywać w czasie bezpośrednich szkoleń, konferencji. I tu dotykamy sprawy pieniędzy, bo jeśli lekarz ma sam zapłacić za udział w szkoleniu, za dotarcie na miejsce szkolenia, to nie każdy się na to zdecyduje, nie każdego będzie na to stać.

Dobrze wyszkolony lekarz to inwestycja nie tylko w tego konkretnego lekarza, ale w całą dziecięcą kardiologię. Te motywatory finansowe odgrywają istotną rolę.

Wysokie umiejętności powinny być doceniane i od­powiednio wynagradzane. Są one wynikiem nie tyl­ko zdolności, ale też ciężkiej pracy i zaangażowania. Wymagają pewnych cech osobowości, odporności na stres, który jest ogromny. Nie należy też zapo­minać o odpowiedzialności lekarza przeprowadza­jącego skomplikowany zabieg, np. na sercu pło­du czy noworodka. Cała kardiologia jest dziedziną bardzo wymagającą w wielu płaszczyznach: wiedzy, umiejętności, opanowania, odporności na stres, umiejętności podejmowania szybkich decyzji, dla­tego nie każdy może wykonywać ten rodzaj pracy. Dzisiaj niewiele jest typów operacji czy interwencji kardiologicznych, których w kraju nie przeprowa­dzamy. Brakuje nam młodych adeptów, którzy kon­tynuowaliby tę pracę. Być może dlatego tak jest, że wspomniane wysokie umiejętności na są adekwat­nie wynagradzane.

W jakich obszarach, Pani zdaniem, w kardiologii dziecięcej istnieją jeszcze niezaspokojone potrzeby?

Pojawiła nam się nowa grupa pacjentów ? to młodzi dorośli z wrodzonymi wadami serca. Pacjenci, któ­rzy kończą 18 lat i przechodzą pod opiekę kardiolo­gów dorosłych. Tyle tylko, że jest to grupa chorych z zupełnie odmiennymi problemami niż te, którymi na co dzień zajmuje się kardiologia dorosłych. Ta­kich pacjentów jest dziś w naszym kraju ok. 100 tys.

Dlatego konieczne jest stworzenie systemu, me­chanizmów umożliwiających współpracę ośrodków kardiologii dziecięcej i kardiologii dorosłych. Chory z wadą serca powinien przez jakiś czas być pacjen­tem wspólnym kardiologów dziecięcych i dorosłych. Ten wspólny okres powinien się zaczynać od 12. r.ż. lub minimum 2 lata przed jego przejściem pod opiekę ośrodka dla dorosłych.

Należy pamiętać, że wada wrodzona serca jest chorobą na całe życie. Ci pacjenci nie mają zdrowe­go serca, tylko naprawione, mają za sobą wiele po­bytów w szpitalu, wiele interwencji. Problemy, na które napotykają, są nie tylko natury zdrowotnej, ale również psychologicznej, socjologicznej. Mówiąc o opiece nad tą nową grupą pacjentów, powinni­śmy też pamiętać o tym, żeby była ona komplekso­wa. Potrzebne są: rehabilitacja, porady psychologa, doradcy zawodowego, konieczne jest stworzenie zespołów i ośrodków, które zapewniałyby komplek­sową opiekę tej grupie pacjentów.

Kiedyś skupialiśmy się na tym, żeby oni przeżyli, dziś skupiamy się także na jakości ich życia.

Rozmawiała: Bożena Stasiak

Artykuł Dr n. med. Maria Miszczak-Knecht: Niezaspokojone potrzeby w kardiologii dziecięcej pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

Grupa pacjentów w wieku 18-21 lat jest nie tylko niedostrzegana, ale wręcz pomijana przez nasz system opieki zdrowotnej. Medycy­na dorastania to podspecjalizacja medyczna, która koncentruje się na opiece nad pacjentami znajdującymi się w okresie dojrzewania. Okres ten rozpoczyna się w czasie dojrzewania i trwa do zatrzymania wzrostu. W krajach za­chodnich definiuje się go jako czas pomiędzy 12. a 21. r.ż., często wydłużając ten wiek nawet do ukończenia 24. r.ż. ? mówi prof. Jarosław Peregud-Pogorzelski, prezes Polskiego Towarzystwa Pediatrycznego.

Mało jest danych dotyczących pacjentów w wieku 18-21 lat. Odnoszę wrażenie, że ta grupa dla systemu ochrony zdrowia nie istnieje.

Powiedziałbym, że to nie tylko wrażenie, ale rzeczywistość. Ta grupa wiekowa jest nie tylko niedostrzegana, ale wręcz pomijana przez nasz system opieki zdrowotnej. Medycy­na dorastania, znana również jako medycyna dorastania i młodych dorosłych, to podspecjalizacja medyczna, która koncentruje się na opiece nad pacjentami znajdującymi się w okresie dojrzewania. Okres ten rozpoczyna się w czasie dojrzewania i trwa do zatrzymania wzrostu. W krajach za­chodnich definiuje się go jako czas pomiędzy 12. a 21. r.ż., często wydłużając ten wiek nawet do ukończenia 24. r.ż.

Przykładowo w szpitalu dziecięcym w Filadelfii Oddział Medycyny Młodzieżowej i Młodych Dorosłych zapewnia wszechstronną opiekę młodzieży w wieku od 11 do 24 lat. Jego nadrzędnym celem jest zapewnienie młodzieży wy­sokiej jakości opieki medycznej przez cały okres dojrzewa­nia, z naciskiem na poszanowanie indywidualności, wspie­ranie fizycznego i emocjonalnego wzrostu oraz rozwoju, a także edukowanie i wzmacnianie pozycji nastolatków, aby ostatecznie przejęli odpowiedzialność za swoje decy­zje dotyczące opieki zdrowotnej i życia. Jest to możliwe do zrealizowania dzięki programom prowadzonym w różnych obszarach:

? budowanie mocnych stron nastolatków poprzez wspie­ranie ich wewnętrznej odporności

? ocena skutków zdrowotnych zaburzonego odżywiania się u nastolatków o różnej masie ciała

? partnerstwo między rodzicami, nastolatkami i świadcze­niodawcami w celu poprawy wyników zdrowotnych

? stosowanie się do zleconego dawkowania leków i ryzykowne zachowania seksualne wśród młodzieży ? HIV+

? Adolescent Trials Network ? organizacja działająca w celu opracowania skutecznych metod leczenia mło­dzieży HIV+

? psychospołeczne uwarunkowania zachowań seksual­nych i decyzji reprodukcyjnych

? samodzielne leczenie przewlekłej choroby w okresie dojrzewania

? świadoma zgoda i zgoda w pediatrycznych placówkach medycznych

? wypadki samochodowe i urazy nowo licencjonowanych młodocianych kierowców

? procesy rozwojowe w profilaktyce zdrowia i urazów młodzieży.

Musimy zdać sobie w końcu sprawę z faktu, że bez wy­pracowania odpowiedniego modelu opieki nad tą szcze­gólną grupą pacjentów nie poprawimy ich stanu zdrowia.

Polskie Towarzystwo Pediatryczne od lat sygnalizuje ten problem. Niestety brak jest adekwatnego zainteresowania ze strony Ministerstwa Zdrowia oraz NFZ. Ciągle nierozwiązany pozostaje problem pacjentów z chorobami prze­wlekłymi, którzy przechodzą pod opiekę specjalistów zaj­mujących się dorosłymi. Od kilku lat Europejska Akademia Pediatrii opracowuje program specjalizacji ?Adolescent Medicine?, który niebawem ujrzy światło dzienne. Wiodącą rolę w tym dziele odgrywają koledzy z Polskiego Towarzy­stwa Pediatrycznego, którym przewodzi prof. Artur Mazur pełniący obowiązki wiceprezesa PTP.

Czy młodzi ludzie przychodzą do lekarza, czy raczej od niego stronią? Co uwidoczniła pandemia?

Młodzi dorośli częściej niż inne grupy wiekowe unikają kontaktu z lekarzem. Czynników odpowiedzialnych za ten stan rzeczy jest kilka. Jest to okres wszechobecnego buntu wobec otaczającej rzeczywistości (w którym dominuje brak zaufania do wszystkich i wszystkiego), odmiennego pojmo­wania i rozumienia wielu problemów, co w konsekwencji może prowadzić do nieadekwatnej oceny rzeczywistości i często skłania młodych dorosłych do podejmowania ir­racjonalnych decyzji. Sytuację wyraźnie pogarsza ich izo­lacja i działanie w osamotnieniu. Dlatego właśnie ta gru­pa wiekowa wymaga szczególnego nadzoru i wsparcia we wszystkich możliwych obszarach, o czym wcześniej wspo­mniałem, opierając się na doświadczeniach amerykań­skich w zakresie opieki zdrowotnej nad młodzieżą i mło­dymi dorosłymi.

Okres pandemii dodatkowo uwypuklił skalę problemu, bowiem spowodował jeszcze większą izolację tej grupy wiekowej, co bardzo niekorzystnie odbiło się na zdrowiu psychicznym i fizycznym młodych ludzi. Potwierdzają to jednoznacznie statystyki, które pokazują lawinowy wzrost prób samobójczych wśród młodzieży i młodych dorosłych.

Wyszczepialność przeciw COVID-19 wśród tej grupy osób była niewielka. Jakie inne szczepienia dodatkowe są dla nich zalecane?

Niewielka wyszczepialność przeciw COVID-19 wynika z po­stawy życiowej obieranej nie zawsze świadomie przez pa­cjentów tej grupy wiekowej. Dopóki nie poczynimy od­powiednich działań w opiece nad młodym dorosłym, prowadzących do poprawy jego zaufania i poczucia bez­pieczeństwa, nie będziemy mogli liczyć na poprawę tych kompromitujących nas wskaźników. Wśród innych szcze­pień, które trzeba wykonywać w tej grupie wiekowej, na­leży wymienić szczepienia przeciwko wirusowemu bro­dawczakowi ludzkiemu HPV. Na rynku dostępne są trzy szczepionki: 2-, 4- i 9-walentne przeznaczone do profi­laktyki zmian przednowotworowych narządów płciowych i odbytu (szyjki macicy, sromu, pochwy, odbytu) związa­nych przyczynowo z określonymi onkogennymi typami HPV. Dlatego z zadowoleniem przyjęliśmy informację, że Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o powszechnym bezpłatnym szczepieniu przeciw wirusowi brodawczaka ludzkiego od stycznia 2023 r.

Przy chorobach przewlekłych, np. cukrzycy, trudnym momentem jest przejście pacjenta od pediatry do internisty. Jak mu to ułatwić? Lekarz rodzinny czy pediatra, a może internista ? do kogo młody pacjent powinien być przypisany?

Niestety napotykamy wiele trudności w przekazywaniu pa­cjentów z chorobami przewlekłymi. Dotyczy to różnych specjalności: onkologii, reumatologii, endokrynologii, dia­betologii, wrodzonych wad metabolizmu i wielu innych. Większość schorzeń jest niby podobna, ale jednak często ma inne podłoże biologiczne, często bywa odmiennie le­czona i inaczej rokuje. Dlatego tak ważne jest powołanie oddziałów lub może w pierwszej kolejności zespołów le­karzy (pediatra, internista, lekarz rodzinny) wspólnie zaj­mujących się tą grupą pacjentów, co zapewniłoby ciągłość leczenia na odpowiednim poziomie i ? co najważniejsze ? pozytywnie wpłynęło na ich stan emocjonalny, poczucie bezpieczeństwa i dobrostan psychiczny.

Pandemia pogorszyła i tak zły stan psychiczny dzieci i młodzieży, W Niderlandach włączono psychoterapię jako niezbędne świadczenie dla osób w wieku 18-21 lat. Czy byłby to u nas dobry kierunek zmian?

Pandemia istotnie przyczyniła się do pogorszenia stanu psychicznego dzieci i młodzieży, który i tak nie należał do najlepszych. Przypomnę moją wcześniejszą wypowiedź do­tyczącą tej kwestii. Naukowcy z North Carolina State Uni­versity w USA, przeprowadzając badanie ankietowe wśród ponad 600 nastolatków w wieku od 10 do 18 lat, wykazali, że u 52% z nich w czasie pandemii doszło do pogorszenia samopoczucia. Rzadziej o 41,6% angażowali się w takie ak­tywności jak sport (jazda na rowerze, spacery, bieganie czy jazda na deskorolce), a czas spędzony w kontakcie z przy­rodą zmniejszył się o 39,7%. Redukcji o 28,6% uległ rów­nież czas spędzany z rodziną. Przebywanie przez wiele godzin dziennie w odosobnieniu, przed monitorem kom­putera podczas zajęć zdalnych to katastrofa dla równowa­gi emocjonalnej nastolatków. Z tego właśnie powodu ob­serwujemy coraz częściej niekonwencjonalne zachowania w tej grupie wiekowej i lawinowo narastającą liczbę dzieci dotkniętych depresją. Jest to ogromny problem, z którym będziemy musieli się zmierzyć w najbliższych latach. Pomi­mo zapewnień Ministerstwa Zdrowia, że psychiatria dzieci i młodzieży to priorytet w działalności tego organu rządo­wego, nadal nie dostrzegamy choćby trendu wskazujące­go na poprawę. Dlatego świadczenie, które ułatwia mło­demu pacjentowi dostęp do psychologa, psychoterapeuty czy psychiatry, powinno być umieszczone przez NFZ i Mi­nisterstwo Zdrowia w wykazie świadczeń gwarantowanych.

Rozmawiał: Ryszard Sterczyński

Artykuł Prof. Jarosław Peregud-Pogorzelski: Brakuje modelu opieki nad młodymi dorosłymi pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

O ocenę sytuacji polskiej kardiologii AD 2022; o to, które potrzeby z Dekalogu są dziś najpilniejsze do spełnienia, a które już zaczęły być realizowane, zapytaliśmy trzech Prezesów PTK: prof. Przemysława Mitkowskiego, prezesa PTK, prof. Adama Witkowskiego, past-prezesa PTK i prof. Roberta Gila, prezesa-elekta PTK.

Dekalog potrzeb polskiej kardiologii

1. Zniesienie limitu na procedury kardiologiczne i kardiochirurgiczne.
2. Rozszerzenie terytorialne programu Krajowej Sieci Kardiologicznej.
3. Liberalizacja kryteriów włączenia do programu leczenia hiperlipidemii (B.101).
4. Reewaluacja wycen procedur w zakresie kardiologii.
5. Refundacja procedur o uznanych korzyściach w poprawie rokowania pacjentów.
6. Szybkie wprowadzenie refundacji nowych technologii nielekowych.
7. Powszechny dostęp do nowych technologii farmaceutycznych w zakresie leczenia niewydolności serca.
8. Wdrażanie programów koordynowanej opieki.
9. Możliwość opisywania wyników badań obrazowych w zakresie chorób serca przez kardiologów.
10.Kolegialne zarządzanie Narodowym Programem Chorób Układu Krążenia.

Musimy spłacać dług zdrowotny ? mówi prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, past prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, kierownik Kliniki Kardiologii i Angiologii Interwencyjnej Narodowego Instytutu Kardiologii ? PIB.

Jak Pan ocenia obecny stan polskiej kardiologii ? na tle Europy?

Europa Zachodnia lepiej radzi sobie z chorobami sercowo-naczyniowymi, czego najlepszym przykładem jest to, że w krajach Europy Zachodniej to nie choroby sercowo-naczyniowe są największą przyczyną zgonów, lecz nowotwory. U nas (co jest charakterystyczne dla krajów naszego obszaru geograficznego) to właśnie choroby układu sercowo-naczyniowego zbierają największe żniwo. Dodatkowo przez 2,5 roku pandemii mieliśmy ogromny wzrost liczby zgonów, spowodowanych głównie COVID-19, jednak oprócz tego innymi chorobami: aż o 17 proc. wzrosła liczba zgonów spowodowana chorobami układu krążenia. To najbardziej obnaża słabość naszego systemu ochrony zdrowia, który ? wystawiony na nowe wyzwanie, jakim był COVID ? nie bardzo dawał sobie radę z innymi chorobami. Powstał tzw. dług zdrowotny, który teraz musimy zacząć spłacać, czyli nadrobić zaległości: nie tylko je zniwelować, ale też spowodować, aby zmniejszyła się ta bardzo wysoka umieralność.

Czy właśnie dlatego został stworzony dekalog potrzeb kardiologii?

Dekalog został stworzony, ponieważ chcieliśmy w bardzo zwięzły sposób pokazać najważniejsze priorytety, jakie stoją przed polską kardiologią. To najbardziej kluczowe sprawy, którymi należy się zająć. Oczywiście, realizacja musi odbywać się poprzez różnego rodzaju programy, w tym programy opieki koordynowanej, poprzez sieć kardiologiczną, która już została rozszerzona na kolejnych pięć województw. Zobaczymy, jakie to przyniesie efekty. W perspektywie jest Narodowy Program Chorób Układu Krążenia ? program na kształt Narodowej Strategii Onkologicznej. Zobaczymy, czy zostanie wprowadzony. Bardzo bym się cieszył, gdyby finansowanie, jakie tam zostało założone, rzeczywiście zostało zrealizowane: to 250-270 mln rocznie przez kolejnych 10 lat. ?Przeżyłem? już wprowadzanie różnych programów przez Ministerstwo Zdrowia z naszym znaczącym współudziałem: najpierw był Narodowy Program Zdrowego Serca i Naczyń (w latach 2015-2016), nic z niego nie wyszło. Potem był ogłoszony i wprowadzony rozporządzeniem program koordynowanej opieki u pacjentów z niewydolnością serca, i też nic z tego nie wyszło. Teraz weszła sieć kardiologiczna ? to bardzo dobrze. Zobaczymy, czy przebije się Narodowy Program Chorób Układu Krążenia, szczególnie w nienajlepszej ekonomicznie sytuacji, jaka w tej chwili jest. Zapewne będzie to trudne, jak wszystkie nowości: podobnie było z dużo mniejszym programem koordynowanej opieki nad pacjentami po zawale serca, czyli KOS-zawał, który jednak po kilku latach ?rozkręcił się? i spowodował faktyczną redukcję śmiertelność u chorych po zawale.

Na razie zobaczymy, na ile sieć kardiologiczna rzeczywiście przyspieszy diagnostykę i leczenie pacjentów w czterech obszarach chorobowych: nadciśnienie tętnicze wtórne i odporne na leczenie farmakologiczne, niewydolność serca, wady zastawkowe serca, zaburzenia rytmu na czele z migotaniem przedsionków.

Wszystkie punkty z dekalogu potrzeb polskiej kardiologii są ważne, ale które uważa Pan za najważniejsze?

Na pewno bardzo ważne jest zniesienie limitu na procedury kardiologiczne i kardiochirurgiczne. Nie może być limitów na choroby, które są głównym zabójcą w Polsce. Dziś pacjent na wszystko czeka: na by-passy, na koronarografię i angioplastykę wieńcową, na operację zastawek serca, na nowoczesne metody przezcewnikowego leczenia zastawek serca, które są stale zbyt słabo finansowane (wykonuje się ich za mało) również czeka się bardzo długo. Niektóre nie są finansowane w ogóle. Dotyczy to dostępu do nowych technologii medycznych.

Jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych technologii medycznych, to ten postulat częściowo został spełniony w przypadku leczenia niewydolności serca, ponieważ jest otwarta refundacja flozyn. Nie mamy natomiast refundowanego leku sakubitril/walsartan. Z kolei jeśli chodzi o dostęp do nowoczesnych leków w leczeniu hiperlipidemii, to kryteria wejścia do programu są tak ostre, że niewielu pacjentów kwalifikuje się do niego. To oczywiście nie jest jedyna przyczyna, dlaczego ten program źle funkcjonuje, ale jedna z głównych. Kryteria są zbyt ostre, ośrodków jest zbyt mało, na to dokłada się inercja lekarzy itd.

Ważne są też programy opieki koordynowanej. W opisie Narodowego Programu Chorób Układu Krążenia są elementy opieki koordynowanej ujęte w bardzo ogólny sposób jako potrzebne i niezwykle pomocne w leczeniu. Zobaczymy, co z tego wyjdzie. Na razie bardzo cieszy, że Minister Zdrowia wydał projekt rozporządzenia zmieniającego rozporządzenie w sprawie świadczeń gwarantowanych z zakresu podstawowej opieki zdrowotnej, które daje lekarzom POZ o wiele większe możliwości diagnostyczne jeśli chodzi o pacjentów, możliwości konsultowania ze specjalistami (w tym z kardiologami i diabetologami), wykonywania badań których wcześniej nie mogli zlecić, a które są kluczowe u np. pacjentów z niewydolnością serca, a ponadto zawiera elementy opieki koordynowanej. To dotyczy nie tylko chorób kardiologicznych, ale też chorób płuc, cukrzycy i endokrynologii. Lekarze POZ mają być głównym elementem systemu ochrony zdrowia w Polsce, tak jak w wielu krajach zachodnich. Powinni otrzymać ?narzędzia?, które dadzą im możliwość lepszego zadbania o chorych.

Można powiedzieć, że są to kroki w dobrą stronę?

To kroki w dobrą stronę, byle ich realizacja rozpoczęła się i żeby pojawiło się odpowiednie finansowanie. Pomimo że jestem kardiologiem interwencyjnym i całe życie zabiegałem (i nadal zabiegam), aby kardiologia interwencyjna była dobrze finansowana ? gdyż są to zabiegi które rzeczywiście pomagają, leczą ludzi i zapobiegają zgonom ? to chciałbym, żeby były też odpowiednie pieniądze na prewencję  pierwotną i wtórną, np. leczenie hiperlipidemii u pacjentów wysokiego ryzyka po zawale serca (chociaż ten program powinien obejmować jeszcze znacznie większą grupę pacjentów). Wszystkiego naraz jednak nie da się zrobić, rozmawiamy z Ministerstwem Zdrowia, aby złagodzić kryteria wejścia do tego programu, ponieważ na fazie jest on tylko na papierze. Prewencja pierwotna i wtórna to dwa olbrzymie lewary, które dotyczą tak wielu osób, że jeśli będą dobrze prowadzone, to będą miały o wiele większy wpływ na zdrowie Polaków niż najlepsze metody leczenia choroby wieńcowej czy wad zastawkowych serca.

Prewencja jest niezwykle ważna. Powinna być bardzo skrupulatnie realizowana, łącznie z programami w szkołach, adresowanymi do dzieci, uświadamiającymi je, jak należy się odżywiać, jak ważny jest ruch. Gdy edukację zdrowotną zacznie się prowadzić tak wcześnie, to potem będzie mniej chorych dorosłych, których trzeba będzie leczyć.

Realizacja dekalogu potrzeb kardiologii może spowodować, że liczba zgonów w Polsce z powodu chorób układu krążenia zmniejszy się? Dojdzie przynajmniej do poziomu, który jest w Europie Zachodniej?

Myślę, że tak. Od kiedy zostało wprowadzone interwencyjne leczenie zawału serca w Polsce, śmiertelność w zawale zmniejszyła się z dwudziestu kilku procent do 4-5%. Gdy okazało się, że ci chorzy potem umierają, bo nie mają zapewnionej opieki, odstawiają leki, wprowadzono program koordynowanej opieki KOS-zawał. Sytuacja szybko się poprawiła. A nie jest to bardzo skomplikowany program: zakłada on, że chory ma chodzić do lekarza i się leczyć. To powinno byś realizowane przez system ? a niestety nie jest ? dlatego potrzebna była taka ?proteza? w postaci programu zaprojektowanego przez Polskie Towarzystwa Kardiologiczne, który Ministerstwo Zdrowia zaakceptowało. Myślę, że kolejne tego typu programy dołożą swoje ?cegiełki? i śmiertelność z powodów kardiologicznych w Polsce zacznie spadać.

Artykuł Trzej Prezesi o Dekalogu Potrzeb Polskiej Kardiologii: prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

O ocenę sytuacji polskiej kardiologii AD 2022; o to, które potrzeby z Dekalogu są dziś najpilniejsze do spełnienia, a które już zaczęły być realizowane, zapytaliśmy trzech Prezesów PTK: prof. Przemysława Mitkowskiego, prezesa PTK, prof. Adama Witkowskiego, past-prezesa PTK i prof. Roberta Gila, prezesa-elekta PTK.

Dekalog potrzeb polskiej kardiologii

1. Zniesienie limitu na procedury kardiologiczne i kardiochirurgiczne.
2. Rozszerzenie terytorialne programu Krajowej Sieci Kardiologicznej.
3. Liberalizacja kryteriów włączenia do programu leczenia hiperlipidemii (B.101).
4. Reewaluacja wycen procedur w zakresie kardiologii.
5. Refundacja procedur o uznanych korzyściach w poprawie rokowania pacjentów.
6. Szybkie wprowadzenie refundacji nowych technologii nielekowych.
7. Powszechny dostęp do nowych technologii farmaceutycznych w zakresie leczenia niewydolności serca.
8. Wdrażanie programów koordynowanej opieki.
9. Możliwość opisywania wyników badań obrazowych w zakresie chorób serca przez kardiologów.
10.Kolegialne zarządzanie Narodowym Programem Chorób Układu Krążenia.

To jest strzał w dziesiątkę ? mówi prof. dr hab. n. med. Robert Gil, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, kierownik Kliniki Kardiologii Inwazyjnej CMKP w Centralnym Szpitalu Klinicznym MSWiA w Warszawie.

Jako prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, jak ocenia Pan stan polskiej kardiologii AD 2022?

Może to wydać się nieco dziwne, jednak biorąc pod uwagę sytuację bieżącą oraz stan innych dziedzin medycyny, muszę powiedzieć, że kardiologia ma się względnie dobrze. Jednak bez podjęcia stosownych kroków, takich jak uatrakcyjnienie specjalizacji, podwyższenie wycen procedur kardiologicznych oraz delegowanie części diagnostyki i leczenia poza szpitale, będzie gorzej.

Po to, żeby poprawić sytuację polskiej kardiologii, a przede wszystkim sytuację pacjentów z chorobami serca i naczyń krwionośnych, stworzyliśmy ?dekalog” najważniejszych potrzeb w kardiologii. Powstał, by budować spójny przekaz dotyczący stanu kardiologii, a także żeby znaleźć drogę wyjścia z tzw. długu kardiologicznego. A samo użycie słowa ?dekalog? wiązało się z wiarą, że wzbudzi ono zainteresowanie.

Wszystkie 10 potrzeb polskiej kardiologii jest ważne, ale które z nich uznałby Pan za najważniejsze i niezrealizowane do tej pory potrzeby?

?Dekalog? to sposób na pokazanie największych bolączek, nie chciałbym jednak wskazywać, które z tych postulatów są najważniejsze i tym samym niejako godzić się na cząstkowe załatwianie problemów. Uważam, że wszystkie te kwestie są ważne i powinny być załatwione systemowo. Siłą Dekalogu jest wskazanie szerokich potrzeb ? od organizacyjnych, poprzez systemowe, po refundację nowych technologii i nowych leków, poprawę wycen, ale też wskazanie, że bardzo istotne jest, żeby Polskie Towarzystwo Kardiologiczne miało wpływ na nowy Narodowy Program Chorób Układu Krążenia (NPChUK), której częścią jest Krajowa Sieć Kardiologiczna. Uważamy, że taki program nie powinien być zarządzany z poziomu konsultanta krajowego bez współpracy z Polskim Towarzystwem Kardiologicznym. Chcielibyśmy aby od początku był tworzony we współpracy ze środowiskiem kardiologicznym, przecież wtedy łatwiej z utożsamianiem się z nim i jego wspieraniem. W naszej opinii  powinniśmy mieć prawo do kontroli jego realizacji, ewentualnie sugerowania w nim koniecznych zmian. Krótko mówiąc, marzy się nam kolegialne zarządzanie NPChUK?

Warto w tym momencie podkreślić, iż pomysł z Dekalogiem potrzeb polskiej kardiologii był trafieniem w przysłowiową dziesiątkę. Już szybka analiza wskazuje, że wskazanie konkretnych potrzeb owocuje jeśli nie całkowitym rozwiązaniem to chociaż pewnymi poprawkami zbliżającymi realizację naszych postulatów. Jednak Dekalog jest całością, nie możemy mówić tylko o jednym z jego punktów, a zapominać o innych. Oczywiście, można uzyskać refundację leków, co jest ważne dla pacjentów, ale jednocześnie równie ważny jest rozwój programów koordynowanej opieki, a także kompleksowy program walki z chorobami układu krążenia. ? NPChUK. Jeśli tworzony jest taki program, na którego finansowanie są przeznaczone duże kwoty, to powinno mieć na niego wpływ środowisko kardiologów. Nie chciałbym też wskazywać jednego priorytetu, bo wtedy pojawia się przyzwolenie na strategię – ?nie stać nas na wszystko, to realizujmy, na co nas stać?. To często nasz polski problem ? godzimy się na pewne kompromisy byle coś zacząć robić, które utrwalają się i są praktycznie nie do odwrócenia. Tak jest np. w przypadku programu leczenia hipercholesterolemii, w którym nie obowiązują normy poziomu LDL-cholesterolu rekomendowane przez Europejskie Towarzystwo Kardiologiczne, tyko takie ?na które nas stać?, wyznaczane przez pewien pułap finansowy, na który Ministerstwo Zdrowia ma pieniądze. Oczywiście, czasem zgadzamy się na ten kompromis, po to, żeby w ogóle program powstał, jednak musimy jasno określić, do czego dążymy i że nasza zgoda jest tzw. zgodą czasowo-warunkową.

Dekalog, który znamy z lekcji religii, wyznacza pewne zasady, według których przyzwoity człowiek powinien się zachowywać bez względu na to, jakiej jest wiary. Tak samo jest w przypadku Dekalogu potrzeb kardiologii: nie ma tu punktów mniej ważnych, liczy się całokształt, tak jak  nie można być na wpół dobrym, a na wpół złym człowiekiem. Musimy korzystać z tego, co dostarcza nam nauka, a pieniądze wykorzystywać w sposób ekonomicznie uzasadniony. Nie możemy być ostatni w Europie, nie możemy czekać 2-3 lata, by móc stosować pewne rozwiązania czy leki, gdy inni robią to szybciej. Najnowsze sposoby leczenia są dużo bardziej skuteczne i mimo to, że w pierwszej fazie są droższe, to z perspektywy czasu okazują się i tańsze i bardziej efektywne.  

Artykuł Trzej Prezesi o Dekalogu Potrzeb Polskiej Kardiologii: prof. dr hab. n. med. Robert Gil pochodzi z serwisu Świat Lekarza.

O ocenę sytuacji polskiej kardiologii AD 2022; o to, które potrzeby z Dekalogu są dziś najpilniejsze do spełnienia, a które już zaczęły być realizowane, zapytaliśmy trzech Prezesów PTK: prof. Przemysława Mitkowskiego, prezesa PTK, prof. Adama Witkowskiego, past-prezesa PTK i prof. Roberta Gila, prezesa-elekta PTK.

Dekalog potrzeb polskiej kardiologii

1. Zniesienie limitu na procedury kardiologiczne i kardiochirurgiczne.
2. Rozszerzenie terytorialne programu Krajowej Sieci Kardiologicznej.
3. Liberalizacja kryteriów włączenia do programu leczenia hiperlipidemii (B.101).
4. Reewaluacja wycen procedur w zakresie kardiologii.
5. Refundacja procedur o uznanych korzyściach w poprawie rokowania pacjentów.
6. Szybkie wprowadzenie refundacji nowych technologii nielekowych.
7. Powszechny dostęp do nowych technologii farmaceutycznych w zakresie leczenia niewydolności serca.
8. Wdrażanie programów koordynowanej opieki.
9. Możliwość opisywania wyników badań obrazowych w zakresie chorób serca przez kardiologów.
10.Kolegialne zarządzanie Narodowym Programem Chorób Układu Krążenia.

Musimy zatrzymać epidemię chorób sercowo-naczyniowych ? mówi prof. dr hab. Przemysław Mitkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, kierownik Pracowni Elektroterapii Serca w Szpitalu Klinicznym Przemienienia Pańskiego w I Klinice Kardiologii Katedry Kardiologii UM im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Dlaczego został stworzony ?dekalog? potrzeb polskiej kardiologii? Jak ocenia Pan jej obecną sytuację?

Na świecie kardiologia jest jedną z najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny, zarówno jeśli chodzi o diagnostykę, jak leczenie. Niestety mam wrażenie, że w Polsce czasy największej świetności kardiologii już minęły. Od kilku lat obserwujemy brak zadowalającego rozwoju ? mamy delikatną ?czkawkę?. Problemem jest przede wszystkim różnica w dostępie do niektórych leków i procedur miedzy Europą Zachodnią a Polską. Niestety, trend w kierunku wydłużania życia, widoczny w ciągu ostatnich 25 lat, wyraźnie wyhamował. Jest to także widoczne, choć w mniejszym stopniu, także w innych krajach. Jeszcze przed pandemią mieliśmy do czynienia z ?długiem kardiologicznym?, a pandemia jeszcze go nasiliła. Z pewnością wiele czynników miało na to wpływ: pacjenci rezygnowali z wizyt u lekarza, obawiając się zakażenia, dostęp do poradni był utrudniony. W początkach pandemii nawet towarzystwa naukowe zalecały odroczenie wykonania planowych procedur. Nikt wtedy nie spodziewał się, że pandemia potrwa tak długo. Wiele szpitali, które miały duże oddziały kardiologiczne, zostało zamienionych na covidowe, przez co dramatycznie spadła liczba leczonych w nich pacjentów z chorobami układu sercowo-naczyniowego. Te szpitale nadal prowadziły leczenie chorych kardiologicznych, ale tylko tych z potwierdzoną, aktywną infekcją COVID-19.

Dane GUS są dość dramatyczne: w 2021 roku mieliśmy największą od dekad śmiertelność: zmarło o 154 tys. osób więcej niż średnia z ostatnich 50 lat. Spośród nadmiarowych zgonów 90 tys. było spowodowanych COVID-19, 63 tys. ? innymi przyczynami, głównie spowodowanymi chorobami przewlekłymi. W 2020 r. szacuje się, że 61 tys. nadmiarowych zgonów nie było spowodowanych COVID-19, tylko innymi chorobami, głównie kardiologicznymi. Liczba zgonów z powodów kardiologicznych wzrosła aż o 17 proc. ? to bardzo dużo. A pamiętajmy, że choroby układu krążenia stanowią w Polsce główną przyczynę zgonów.

W ubiegłym roku Europejskie Towarzystwo Kardiologiczne opublikowało nowe tabele ? ryzyka sercowo-naczyniowego (SCORE2) które szacowały to ryzyko w oparciu o: wiek, płeć, palenie papierosów, wartości ciśnienia tętniczego i stężenia cholesterolu. Okazuje się, że we wszystkich przedziałach wiekowych Polacy, przy tym samym natężeniu wymienionych czynników ryzyka, mają od 50 do 100 proc. większe szanse na wystąpienie objawowej choroby układu sercowo-naczyniowego, związanej z miażdżycą: czyli zawału serca, udaru mózgu, choroby naczyń obwodowych, a także zgonu. W związku z tym musimy dramatycznie obniżać nasilenie czynników ryzyka, które znalazły się w tej tabeli, by przynajmniej zbliżyć się do krajów niskiego ryzyka, takich jak kraje Beneluksu i południa Europy. Oznacza to, że w Polsce są jeszcze dodatkowe czynniki ryzyka wpływające na występowanie objawowej miażdżycy: mniej dbamy o siebie niż mieszkańcy innych krajów, nie mamy wysokiej świadomości tego, że to, co dziś robimy, ma wpływ na to, na ile będziemy samowystarczalni czy samodzielni w wieku emerytalnym, na ile będziemy uczestniczyli w życiu rodzinnym, społecznym i zawodowym. Mamy nadmierną chorobowość sercowo-naczyniową również u osób w wieku produkcyjnym. Po to, żeby tę sytuację zmienić, stworzyliśmy dekalog niezaspokojonych potrzeb w kardiologii.

Które punkty dekalogu potrzeb polskiej kardiologii są najważniejsze, z Pana punktu widzenia jako Prezesa PTK?

Wszystkie. Apelowaliśmy o to, żeby znieść limity na wykonywanie procedur kardiologicznych, żebyśmy mogli leczyć tych chorych, którym nie udało się nam pomóc w latach 2020-21, a tym samym zmniejszać ?dług? kardiologiczny. Pewną odpowiedzią na ten postulat jest decyzja Ministerstwa Zdrowia o rozszerzeniu terytorialnym działania sieci kardiologicznej. W ramach sieci hospitalizacje w głównych czterech obszarach: niewydolność sera, zaburzenia rytmu serca, wady zastawkowe i nadciśnienie tętnicze wtórne lub oporne nie będą limitowane. To bardzo ważne, ponieważ podobnie jak w onkologii w województwach, w których będzie się toczyć pilotaż, będzie można leczyć wszystkich pacjentów, którzy tego wymagają.

W obszarach objętych siecią nie ma jednak choroby niedokrwiennej serca. W Polsce sam system leczenia zawałów serca jest dobrze rozwinięty, chcielibyśmy jednak, żeby więcej ośrodków i pacjentów brało udział w programie KOS-Zawał, gdyż jego korzyści są niebywałe. Musimy również pracować nad osiąganiem celów terapeutycznych w zakresie cholesterolemii ? to kolejny z punktów ?dekalogu?. Obecnie z programu B101 ? leczenie hiperlipidemii przy zastosowaniu inhibitorów białka PCSK9 u chorych wysokiego ryzyka – korzysta zaledwie ok. 5-10 proc. liczby pacjentów, jaką zakładaliśmy przy jego wprowadzaniu. Rozmawiamy z Ministerstwem Zdrowia, aby zliberalizować kryteria włączenia do programu, choć zdajemy sobie też sprawę, że jako lekarze moglibyśmy robić więcej, by hiperlipidemia była lepiej leczona. Mamy dane z wiodących ośrodków KOS-Zawal, że po roku od zawału najsilniejszą refundowaną terapię standardową (najwyższa dawka statyny plus ezetynib) stosuje tylko 11 proc. chorych. Nawet w połowie nie osiągamy celów dla grupy wysokiego ryzyka, a chorzy po zawale serca znajdują się w grupie bardzo wysokiego ryzyka.

Kolejny punkt: chorzy, którzy w pandemii przeżyli ostre stany kardiologiczne, a nie zostali właściwie ?zaopiekowani?, są często w zdecydowanie bardziej zaawansowanych stadiach chorób układu sercowo-naczyniowego. Musimy wykonywać u nich trudniejsze procedury. Konieczna jest zmiana wycen, szczególnie w kardiologii interwencyjnej, ale też w elektroterapii, by można było tych chorych skutecznie leczyć. Obecnie system wycen hamuje postęp technologiczny, gdyż już są dostępne nowoczesne narzędzia i techniki operacyjne i zabiegowe, które są dużo bardziej zaawansowane, zapewniając większą skuteczność, a ich zastosowanie wiąże się z mniejszą liczbą powikłań, są jednak bardziej kosztowne i wycena danej procedury nie pozwala na ich częstsze wykorzystanie. Nie zachęca to szpitali do ich stosowania.

Jesteśmy blisko wprowadzenia do koszyka świadczeń różnych procedur np. w AOS ? telemonitoringu urządzeń wszczepialnych. W październiku 2021 roku pojawił się już projekt stosownego rozporządzenia jednak zastrzeżenia przede wszystkim Głównego Inspektora Ochrony Danych Osobowych spowodowały, że minął prawie rok i nadal ta forma opieki nie jest dostępna. A jest to niezwykle ważne, gdyż poprawia jakość opieki nad chorymi. Mamy nowe technologie, które otrzymały pozytywną rekomendację AOTMiT, jak symulatory bezelektrodowe, wszczepialne rejestratory arytmii. Pozytywne opinie AOTMiT dotyczące tych procedur zostały opublikowane na początku 2021 roku, jednak prace nad ich wprowadzeniem do koszyka świadczeń gwarantowanych zatrzymały się. A są one bardzo potrzebne naszym pacjentom. Podobnie inne procedury jak m.in. plastyka zastawki trójdzielnej metodą brzeg do brzeg do brzegu, śródzabiegowe wspomaganie krążenia, stosowanie nowoczesnych technik do udrażniania zamkniętych naczyń wieńcowych lub poszarzania bardzo zwapniałych zmian ? (np. shock wave baloon), kamizelka defibrylująca dla czasowego zabezpieczenia przed nagłym zgonem sercowym. Przedstawione przykładowe technologie pozwalają na zastosowanie leczenia u pacjentów, którzy są dyskwalifikowani ze możliwości wykonania standardowej procedury, lub ich wykonanie wiąże się z bardzo wysokim ryzykiem.

Widzimy jednak też dobre strony ? dziękujemy Ministerstwu Zdrowia, wiceministrowi Maciejowi Miłkowskiemu ? za wprowadzenie do refundacji flozyn (inhibitorów receptora SGLT2). To olbrzymi krok naprzód w leczeniu chorych z niewydolnością serca. Terapia farmakologiczna niewydolności serca w Polsce jest już dziś oparta o cztery filary; choć jeszcze jeden z nich jest niepełny, gdyż brakuje nam w refundacji leku sakubitryl/walsartan. Wiem jednak, że toczą się również prace w tym zakresie. Dzięki tym zmianom mielibyśmy dla chorych z niewydolnością serca terapie, które mogłaby wydłużyć życie nawet o 6 lat. Nie w medycynie wielu takich terapii, które u chorych z tak wysokim ryzykiem zgonu tak skutecznie poprawiałyby rokowania.

Kolejna rzecz to programy opieki koordynowanej. Wydajemy dużo na leczenie szpitalne, a później, w okresie poszpitalnym chory ginie w meandrach systemu opieki zdrowotnej. Funkcjonuje już program KOS-Zawał, którego efektywność jest poza wszelką dyskusją. Gotowy jest program KONS, a także program koordynowanej opieki nad chorymi z migotaniem przedsionków. Mamy nadzieję, że zostaną one wdrożone ? a przynajmniej ich elementy ? w ramach krajowej sieci kardiologicznej lub w ramach Narodowego Programu Chorób Układu Krążenia.

Techniki obrazowania w zakresie patofizjologii; diagnostyki i leczenia rozwijają się bardzo szybko. Należy pozwolić kardiologom, który mają odpowiednie doświadczenie i wiedzę, na opisywanie wyników badań obrazowych, takich jak rezonans magnetyczny czy tomografia komputerowa. Obecnie taki wynik maże być udostępniony, jeśli jest podpisany również przez specjalistę radiologa. Kardiolodzy bardzo dobrze opisują badania obrazowe serca. Wiedza na temat patofizjologii bardzo szybko się rozwija; w tak szerokiej specjalności jaką jest radiologia obejmującą wszystkie badania obrazowe z zakresu różnych dzidzin medycyny, trudno nadążać za postępem we nich wszystkich. Zmieniają się kompetencje i wiedza lekarzy, a metody diagnostyczne stają się wręcz podstawowymi, dlatego powinny nastąpić tu zmiany. Bardzo ważne jest też to, żeby kardiolog po specjalizacji mógł wykonać krótkotrwałe znieczulenie u chorych poddawanych kardiowersji. Obecnie musimy prosić do wykonania tej procedury anestezjologów, których nie ma zbyt wielu, co utrudnia wykonywanie różnych procedur u pacjentów.

Ostatni punkt to Narodowy Program Chorób Układu Krążenia ? jest już projekt uchwały Rady Ministrów, który znajduje się na etapie konsultacji. To bardzo ważny program, który będzie determinował rozwój kardiologii przez najbliższą dekadę. Bardzo ważne, by zarządzanie tym programem było kolegialne przez grupę ekspertów, we współpracy z konsultantem krajowym i z Ministerstwem Zdrowia, a zdefiniowane w nim kierunki rozwoju polskiej kardiologii były jak najbliższe pacjentowi, żebyśmy w ramach przeznaczonych środków mogli zainwestować nie tylko w infrastrukturę, ale też w edukację, wprowadzanie innowacji. Mamy doskonałe przygotowanie, kardiolodzy często jeżdżą do wiodących ośrodków na świecie. Nic też nie stoi na przeszkodzie, by takie wiodące ośrodki powstawały w Polsce. To kolejny program, który może być szansą szybkiego rozwoju kardiologii i sprostaniu codziennym wyzwaniom.

Już kilka miesięcy minęło od sformułowania dekalogu. Czy ma Pan wrażenie, że pewne punkty są już realizowane?

Tak, pojawiły się w refundacji flozyny, mamy projekt rozszerzenia sieci kardiologicznej. Trwają prace nad rozszerzeniem programu B101, mamy rozporządzenie dotyczące Narodowego Programu Chorób Układu Krążenia. Tak więc już coś zaczyna się dziać. Wierzę, że przy dobrej woli będziemy mogli te elementy realizować i w przyszłym roku, gdy będziemy na ten temat dyskutowali, okaże się, że wiele rzeczy udało nam się wspólnie osiągnąć.

Artykuł Trzej Prezesi o Dekalogu Potrzeb Polskiej Kardiologii: prof. dr hab. Przemysław Mitkowski pochodzi z serwisu Świat Lekarza.