– zapewnia dr n. farm. Karolina M. Nowak, Dyrektor Wydziału Innowacji i Współpracy Międzynarodowej w Agencji Badań Medycznych, w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską
Jakie są priorytety Agencji Badań Medycznych w zakresie onkologii w 2025 roku?
Onkologia jest jednym z priorytetów Agencji Badań Medycznych (ABM), czego potwierdzeniem jest obecnie procedowany konkurs onkologiczny z rekordową alokacją w wysokości 600 mln zł. W ramach tego konkursu złożono rekordową liczbę wniosków, co świadczy o ogromnym zapotrzebowaniu i potwierdza realne potrzeby rozwoju projektów w obszarze onkologii.
Zgodnie z danymi z clinicaltrials.gov w okresie od 1 kwietnia 2019 r. do 1 maja 2024 r. w Polsce rozpoczęto 3088 badań klinicznych. Większość z nich dotyczyła onkologii. I to właśnie onkologia jest priorytetem zgodnie z Rządowym Planem Rozwoju Sektora Biomedycznego na lata 2022–2031, który stanowi kamień milowy i pierwszy krok w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności (KPO), którego realizacja umożliwiła otrzymanie inwestycji w wysokości 1,14 mld zł na projekty badawczo-rozwojowe i wsparcie oraz tworzenie nowych Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK).
Mając na uwadze, że choroba nowotworowa prowadzi do ponad 25 proc. zgonów w Polsce, ABM uznaje znaczenie i konieczność rozwoju badań w tym obszarze. Wspieramy rozwój badań naukowych w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu, zapewniając w głównej mierze publiczne środki finansowe na wsparcie niekomercyjnych badań klinicznych w Polsce.
Które obszary polskiej onkologii są najbardziej niedoinwestowane pod kątem badań klinicznych?
W onkologii wiele obszarów zmaga się z niedofinansowaniem, ale jednym z najbardziej widocznych są nowotwory rzadkie – zarówno w diagnostyce i wczesnym wykrywaniu, jak i w terapii. Diagnostyka i leczenie tych chorób bywają trudniejsze, nie zawsze są dobrze znane mechanizmy ich rozwoju i brakuje standardowych metod leczenia. Często wymagają one spersonalizowanego podejścia, w tym zastosowania nowoczesnych terapii takich jak immunoterapia czy terapie celowane. Stąd ogromna potrzeba wsparcia państwa w rozwoju tego obszaru ze szczególnym uwzględnieniem badań klinicznych niekomercyjnych. Wciąż brakuje wystarczających środków na wdrażanie nowoczesnych narzędzi diagnostycznych, które umożliwiłyby wykrywanie nowotworów we wczesnych stadiach.
Coraz istotniejsza staje się potrzeba rozwoju produktów zaawansowanej terapii w kontekście wyjątków szpitalnych (ATMP-HE) w onkologii. Nowoczesne terapie, takie jak terapie genowe, komórkowe czy immunoterapia, mają ogromny potencjał, by zmienić sposób leczenia pacjentów z nowotworami, zwłaszcza tych, którzy nie reagują na tradycyjne metody leczenia. W przypadku wyjątków szpitalnych, czyli sytuacji, które wymagają zastosowania nietypowych terapii, może być konieczne rozwijanie innowacyjnych rozwiązań, które odpowiadają na specyficzne potrzeby pacjentów, np. w przypadkach rzadkich rodzajów nowotworów czy agresywnych form raka. Te terapie, pomimo dużego potencjału, są często kosztowne i wymagają zaawansowanej infrastruktury, zarówno w zakresie laboratoriów, jak i wykwalifikowanego personelu. Ważnym elementem jest również dostosowanie systemów ochrony zdrowia do takiego rodzaju leczenia, aby umożliwić szerokiemu gronu pacjentów dostęp do najnowszych osiągnięć medycyny.
Czy polskie ośrodki badawcze są konkurencyjne na tle międzynarodowym pod względem badań klinicznych w onkologii?
Polska ma silny sektor badań klinicznych i jest atrakcyjnym miejscem dla międzynarodowych sponsorów do prowadzenia badań klinicznych, szczególnie w obszarze onkologii. Wynika to ze stosunkowo dużej populacji w porównaniu z krajami sąsiednimi. Polska jest szóstym najbardziej zaludnionym krajem w Unii Europejskiej. W 2023 r. populacja Polski wynosiła ok. 36,75 mln mieszkańców, co stwarza duży potencjał do rekrutacji pacjentów i umożliwia polskiemu pacjentowi dostęp do przełomowych i innowacyjnych terapii. W samym 2019 r. ponad 25 tys. polskich pacjentów uzyskało dostęp do nowatorskich terapii eksperymentalnych.
Zgodnie z Krajowym Rejestrem Nowotworów 1,17 miliona Polaków jest dotkniętych chorobą nowotworową. Dlatego badania kliniczne w onkologii są tak ważne w perspektywie wprowadzenia innowacyjnych terapii, które umożliwiają poprawę opieki nad pacjentem i wynikami jego leczenia. ABM poprzez wsparcie Centrów Wsparcia Badań Klinicznych (CWBK) sukcesywnie i konsekwentnie dąży do tego, aby Polska była w ścisłej czołówce państw prowadzących największą liczbę badań klinicznych na światowym poziomie. CWBK stanowią istotną przewagę konkurencyjną w stosunku do krajów europejskich, zapewniając nowoczesną infrastrukturę w każdym województwie, co umożliwia polskiemu pacjentowi szybki i łatwy dostęp do udziału w badaniach klinicznych.
ABM w ramach CWBK finansuje 7 z 33 ośrodków, które są wysoce wyspecjalizowane i koncentrują się na badaniach onkologicznych, to tzw. onkoCWBK. Stworzenie całej infrastruktury do badań klinicznych stanowi olbrzymi skok rozwojowy nie tylko z perspektywy rozwoju systemu ochrony zdrowia, ale również polskiej gospodarki.
W ujęciu międzynarodowym ABM nawiązała współpracę z National Cancer Institute (NCI), aby stworzyć platformę do wymiany wiedzy i doświadczenia w priorytetach naukowych oraz klinicznych w onkologii.
Czy polski pacjent onkologiczny umie odnaleźć się w gąszczu badań klinicznych? Wie, co ma robić, gdzie ich szukać?
ABM zgłosiła potrzebę stworzenia odpowiedniego miejsca, w którym pacjent znajdzie informacje dotyczące aktualnych badań klinicznych, i jest to serwis: Pacjent w badaniach klinicznych (PwBK). Jest on nie tylko źródłem informacji dla pacjenta, ale również dla lekarzy, pielęgniarek, farmaceutów oraz organizacji pozarządowych działających na rzecz ochrony zdrowia. Można w nim znaleźć aktualne informacje dotyczące standardów, procedur i wymagań niezbędnych w procesie prowadzenia badań klinicznych, a także szczegółowe informacje dotyczące udziału w badaniu klinicznym, historie uczestników badań oraz odpowiedzi na najczęściej zadawane pytania. Serwis powstał po to, aby pacjenci mogli otrzymać wiarygodne informacje na temat badań klinicznych, na podstawie których będą mogli podjąć decyzję związaną z uczestnictwem w danym badaniu.
ABM w ramach strategii edukacyjnej finansuje także programy edukacyjne, którego przykładem jest The Polish Clinical Scholars Research Training realizowany przez Harvard Medical School. Celem programu jest poprawa funkcjonowania systemu ochrony zdrowia poprzez wzrost kompetencji przedstawicieli zawodów z nią związanych, w tym kadr organizacyjnych, administracyjnych i zarządzających.
Jakie są główne wyzwania w organizacji i finansowaniu badań klinicznych w Polsce?
Największym wyzwaniem nadal są zbyt niskie nakłady finansowe na niekomercyjne badania kliniczne w stosunku do realnych potrzeb. Kolejną barierą uniemożliwiająca szybszy rozwój jest ustawodawstwo nienadążające za dynamicznym rozwojem badań klinicznych. Brak jest w naszym kraju preferencyjnych warunków podatkowych, tzn. instrumentów, które oferowałyby ulgi podatkowe dla firm, które inwestują w badania kliniczne. Dzięki tego rodzaju mechanizmom firmy mogą korzystać z ulg w podatkach na badania i rozwój, co czyni prowadzenie badań w danym kraju bardziej opłacalnym.
Obecny poziom finansowania badań klinicznych w Polsce jest wystarczający, aby sprostać wyzwaniom onkologii?
ABM od samego początku wspierała obszar onkologii. W ramach pierwszego konkursu ABM/1/2019 ogłoszonego przez agencję na realizację projektów badawczo-naukowych dotyczących niekomercyjnych badań klinicznych jednym z obszarów priorytetowych była onkologia. Obecnie ABM finansuje 64 projektów w obszarze onkologii na kwotę 1,114 mld zł, umożliwiając dostęp do innowacyjny terapii dla ponad 7 tys. pacjentów.
Skala sukcesu w konkursach ABM na projektowane przez badaczy niekomercyjne badania kliniczne wynosi obecnie ok. 30 proc. To adekwatnie dużo, by wspierać projekty wybitne i bardzo dobre, a jednocześnie zachęcać badaczy, którym się nie udało, do poprawy wniosku i ponownego aplikowania. Mechanizm konkursowego przyznawania środków pozwala wspierać obszary i tematy, których poziom naukowy jest najwyższy i którym najbardziej potrzeba wsparcia.
