Efektywność kosztowa – czy jest alternatywa?

Efektywność kosztowa nie wystarczy do wiarygodnej oceny wartości leku. Trwają prace nad przygotowaniem narzędzia, które w ustrukturyzowany sposób włączy do oceny refundacyjnej dodatkowe kryteria.

Z punktu widzenia ustawy regulującej refundację leków, Polska jest bardzo ciekawym krajem. Chyba jedynym, gdzie próg efektywności kosztowej nowego leku jest zapisany w samej ustawie: trzykrotność PKB. Próżno szukać takich zapisów w ustawodawstwie angielskim lub niemieckim. Próg ten jest przewidziany dla wszystkich leków bez wyjątków. Nieważne, czy jest to kolejny lek na nadciśnienie w grupie obejmującej pięć innych, podobnych leków, czy lek onkologiczny o udowodnionej skuteczności, czy też lek na chorobę sierocą, na którą cierpi 50 pacjentów w skali kraju, a producent musi pokrywać koszty działalności wysoką marżą, a nie wielkością obrotu. Z perspektywy ustawy refundacyjnej, nie ma to znaczenia. Zapisy te przekładają się bezpośrednio na działanie Agencji Oceny Technologii Medycznych i Komisji Ekonomicznej. Konsekwentnie realizują one ten zapis ustawy, ograniczając przy okazji dostęp polskich pacjentów do niektórych leków. Siłą rzeczy, ofiarami takiego postępowania padają leki sieroce oraz leki stosowane w chorobach rzadkich.

Jeden wskaźnik to za mało

Problem interpretacji efektywności kosztowej (CE) nie jest ograniczony do naszego kraju. Stosunek ceny do efektywności leku jest znanym i stosowanym od wielu lat wykładnikiem wartości nowego leku dla płatnika publicznego. Natomiast od kilku lat toczy się dyskusja, czy oparcie maszyny refundacyjnej o jeden wskaźnik jest postępowaniem optymalnym. CE nie bierze pod uwagę szeregu czynników wpływających na decyzję refundacyjną: innowacyjności leku, zapotrzebowania w populacji chorych, preferencji samych pacjentów ani charakteru leczonego schorzenia. Czy pierwszy lek onkologiczny efektywny w danej populacji chorych dotąd leczonych paliatywnie powinien być oceniany według tego samego kryterium CE co czwarty z kolei ?me too drug? stosowany w leczeniu objawowym choroby, która nie kończy się zgonem?

MCDA w procesie refundacyjnym

Z ciekawością wysłuchaliśmy w listopadzie ubiegłego roku sesji dotyczącej multi-criteria decision analysis (MCDA), będącej jedną z plenarnych sesji konferencji ISPOR (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research) w Dublinie. MCDA od kilku lat jest lansowana jako narzędzie mogące zastąpić CE w procesie refundacyjnym. Ogólna zasada jest dosyć prosta: podczas gdy CE jest wskaźnikiem obejmującym tylko koszt i efekt leku, MCDA ma być szerszym opracowaniem zawierającym dane na temat wszystkich, a przynajmniej większości, czynników wpływających na podjęcie decyzji refundacyjnej, w tym tych wymienionych wcześniej.

Diabeł, jak zwykle, tkwi w szczegółach. Interpretacja CE jest oparta na porównaniu pojedynczego wskaźnika i progów opłacalności. MCDA, której częścią byłaby również CE, składałaby się z kilku elementów, które należałoby odpowiednio wartościować (nadać wagę), a następnie podejmować decyzje w oparciu o wynik analizy. Oczywiście, nie ma obecnie zgody co do zawartości MCDA, wag nadawanych poszczególnym elementom ani nawet sposobu i kryteriów nadawania tych wag. Wydaje się, że całe zamieszanie z MCDA wynika z poszukiwania takiego rozwiązania refundacyjnego, które zminimalizowałoby lub wyeliminowało uznaniowość tego procesu.

Czy w Polce jest miejsce dla MCDA?

Wydaje się, że tak, bo zręby pod taką analizę wpisane są już w ustawę refundacyjną. Ustawa jasno mówi, że kryteria brane pod uwagę przez Ministra Zdrowia przy podejmowaniu decyzji o refundacji danego leku wykraczają daleko poza CE i obejmują m.in. istotność stanu klinicznego, skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku, istnienie alternatywnych technologii medycznych do stosowania w danym wskazaniu, priorytety zdrowotne przyjęte przez ministerstwo, ale również wpływ na budżet płatnika oraz stanowisko Komisji Ekonomicznej. To, co odróżnia ten zestaw kryteriów od MCDA, to jego uznaniowość oraz brak wag dla poszczególnych kryteriów.

W praktyce, niestety, decyzja o finansowaniu ze środków publicznych często zapada przede wszystkim na podstawie stanowiska Komisji Ekonomicznej, której jedynym zadaniem jest maksymalne obniżenie ceny leku bez względu na przedstawione dowody efektywności i bezpieczeństwa terapii. Tworzy się błędne koło, w którym Minister Zdrowia posiłkuje się stanowiskiem komisji, która z kolei nie bierze pod uwagę innych niż cena kryteriów oceny leku. W takim mechanizmie cierpią najpierw pacjenci wymagający stosowania leków sierocych i leczenia chorób rzadkich, w przypadku których osiągnięcie cen zapewniających nawet zbliżony do zakładanej w Ustawie CE jest znikome. Wprowadzenie MCDA z jasnymi wytycznymi dotyczącymi przygotowania i interpretacji mogłoby przyczynić się do poprawy dostępności tej grupy leków poprzez rozszerzenie kryteriów oceny tych produktów leczniczych daleko poza kwestie ekonomiczne.