Na dorocznym spotkaniu ARVO [Amerykańskie Towarzystwo Badań nad Wzrokiem i Okulistyką] zaprezentowano wstępne wyniki badania klinicznego REPARO oceniającego bezpieczeństwo i potencjalną skuteczność rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF) w leczeniu rzadkiej, nieuleczalnej choroby, jaką jest neurotroficzne zapalenie rogówki.
Neurotroficznym zapaleniem rogówki dotknięta jest 1 na 5000 osób. RhNGF (rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów) jest obecnie we wczesnym stadium badań klinicznych w ramach badania REPARO prowadzonego w 39 ośrodkach w 9 krajach europejskich. Wstępne dane z I fazy badania, obejmujące pacjentów z umiarkowanym i nasilonym neurotroficznym zapaleniem rogówki, które zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu ARVO (Orlando, USA, 4-8 maja 2014), wykazały dobrą tolerancję rhNGF.
Przebieg badania
W badaniu oceniono 18 pacjentów (7 mężczyzn i 11 kobiet), chorujących na umiarkowane lub nasilone neurotroficzne zapalenie rogówki, spowodowane cukrzycą, opryszczkowymi infekcjami oka, zakażeniami, zabiegami neurochirurgicznymi oraz innymi powiązanymi chorobami. Do badania włączono pacjentów, u których obecnie stosowane leki nie dały poprawy i podzielono ich na cztery grupy. Pacjentom z pierwszej grupy podawano miejscowo krople do oczu zawierające dawkę 10 µg/ml. W drugiej grupie podawano samo vehiculum. Pacjentom z trzeciej grupy podano dawkę 20 µg/ml, a w czwartej grupie podawano placebo. Po zakończeniu leczenia u 11 pacjentów odnotowano znaczące polepszenie stanu rogówki. Pełne ustąpienie zmian rogówkowych zaobserwowano u większości pacjentów z podobnym odsetkiem w obu grupach leczonych różnymi dawkami rhNGF. Ponadto u jednego na trzech pacjentów zaobserwowano zwiększenie czucia rogówki.
„Wyniki te mają ogromne znaczenie dla przebiegu klinicznego rozwoju rhNGF, potencjalnego leku, który wywodzi się z wyników badań naukowych prowadzonych przez noblistkę Ritę Levi Montalcini” – powiedział Eugenio Aringhieri, prezes Grupy Dompé, firmy, która jako pierwsza opracowała zastosowanie cząsteczki rhNGF w okulistyce i teraz prowadzi badania.
Choroba
„Neurotroficzne zapalenie rogówki charakteryzuje się ciężkim i degeneracyjnym przebiegiem, wynikającym ze zmniejszenia unerwienia rogówki w wyniku różnych stanów chorobowych (na przykład cukrzycy, zmian opryszczkowych, interwencji chirurgicznych), co może prowadzić nawet do utraty wzroku wskutek owrzodzenia i perforacji rogówki” – wyjaśnił profesor Stefano Bonini, Kierownik Kliniki Okulistyki w rzymskim kampusie BioMedico i główny badacz w ramach badania REPARO. „Obecnie, po latach badań, jesteśmy dumni, że nasze wyniki są poparte dowodami, również tymi, które przynosi badanie kliniczne REPARO.”
Cząsteczka ta jest badana również pod kątem zastosowania w leczeniu zespołu suchego okami chorób tylnego odcinka oka, jak zwyrodnienie barwnikowe siatkówki.
Należy jednak pamiętać, że wciąż jeszcze istnieje margines niepewności co do wyników uzyskanych w przyszłości. Badania prowadzone są nadal.