Więcej

    Pierwszy polski innowacyjny lek onkologiczny SEL24/MEN1703.

    Pacjenci czekają na wyniki badań klinicznych

    Ostra białaczka szpikowa (AML Acute Myleoid Leukemia) to choroba nowotworowa układu krwiotwórczego, w której zmiany dotyczą komórek szpiku kostnego. W przebiegu AML dochodzi do namnażania i kumulacji niedojrzałych morfologicznie i czynnościowo komórek blastycznych, które zajmują miejsce zdrowych komórek. W grupie osób starszych, po 65. roku życia, którzy stanowią 80% chorych pięcioletnie przeżycia uzyskuje się jedynie u 5-15% pacjentów. Prawie 60-80% pacjentów poniżej 60. roku życia dobrze odpowiada na chemioterapię. Później jednak u większości z nich choroba powraca lub staje się oporna na leczenie, a ich rokowania są niekorzystne. Niebawem to się może zmienić.

    Kluczową rolę w procesie nowotworowym w ostrej białaczce szpikowej odgrywają kinazy PIM, białka, które mają wpływ na wiele procesów stanowiących podstawę rozwoju chorób nowotworowych układu krwiotwórczego. Ich nadekspresja stanowi szczególnie niekorzystny czynnik rokowniczy w przebiegu AML. W badaniach na modelu zwierzęcym udowodniono, że zahamowanie aktywności kinaz PIM nie było związane z wystąpieniem istotnych działań niepożądanych. Stąd prace badawcze w celu syntezy inhibitorów kinaz PIM, które poprawiłyby wyniki leczenia i pozwoliłyby na osiągnięcie remisji u wyższego odsetka chorych na ostrą białaczkę szpikową.

    Rezultatem tych badań było opracowanie przez polską firmę biotechnologiczną Selvita S.A. innowacyjnego potencjalnego leku przeciwnowotworowego. Jest to związek SEL24/ MEN1703 – dualny inhibitor kinaz PIM oraz FLT3 odgrywających rolę w patogenezie ostrej białaczki szpikowej. SEL24/MEN1703 jest pierwszym na świecie badanym lekiem wykorzystującym taki podwójny mechanizm działania i wykazującym skuteczne działanie przeciwnowotworowe w badaniach in vitro i na modelu zwierzęcym. Niedawno pierwszy pacjent otrzymał SEL24/ MEN1703 w ramach badania I/II fazy klinicznej prowadzonego w Stanach Zjednoczonych. Badanie to przyniesie informacje nie tylko o bezpieczeństwie badanego leku, ale także o jego wpływie na odpowiednie biomarkery. SEL24/MEN1703 będzie początkowo badany u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie postacią ostrej białaczki szpikowej w celu określenia dawki SEL24/MEN1703, która będzie dalej badana w następnych etapach, charakterystyki jego bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego oraz wstępnej oceny jego skuteczności przeciwbiałaczkowej. Co ważne, ten związek będzie mógł być podawany doustnie, co może zwiększyć akceptowalność terapii przez pacjenta.

    W marcu bieżącego roku Selvita S.A. podpisała globalną umowę licencyjną z Berlin-Chemie/Menarini AG, firmą należącą do Grupy Menarini, dotyczącą projektu SEL24/ MEN1703. W myśl tej umowy Grupa Menarini zyska wyłączne prawo do dalszych badań, rozwoju, wytwarzania oraz komercjalizacji związku SEL24/ MEN1703 na całym świecie.

    Grupa Menarini jest obecna w najważniejszych obecnie obszarach terapeutycznych: kardiologii, gastroenterologii, chorobach płuc oraz diabetologii, a także w obszarze leków przeciwbólowych i przeciwzapalnych. Grupa Menarini jest także silnie zaangażowana w rozwój onkologii. Celem rozwoju terapii różnych odmian nowotworów układu krwiotwórczego oraz guzów litych oprócz SEL24/MEN1703 aktualnie badane są trzy nowe leki: dwa przeciwciała monoklonalne i inhibitor PI3K. W Polsce Berlin-Chemie/Menarini jest dobrze znana zarówno z leków otrzymywanych z przepisu lekarza, jak i dostępnych bez recepty. Dodatkowo firma organizuje liczne konferencje naukowe, akcje edukacyjne i społeczne, co jest wysoko oceniane przez lekarzy i towarzystwa naukowe.

    – Firmę Berlin-Chemie/Menarini Polska znam od ponad 20 lat – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Kuna z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Norberta Barlickiego w Łodzi. – Spotkałem tam wielu ludzi z niezwykle pozytywną energią, autentyczną pasją służeniu chorym, dostarczaniu im nowoczesnych, bezpiecznych i skutecznych leków, ale także z pasją poszukiwania nowości oraz szeroko rozumianej edukacji medycznej.

    – Firma Berlin-Chemie/Menarini od 25 lat jest obecna na polskim rynku. Dzięki temu mamy dostęp do nowoczesnych leków, które wykorzystujemy w kardiologii, u chorych z nadciśnieniem tętniczym oraz u chorych z zaburzeniami rytmu serca – dodaje prof. dr hab. n. med. Piotr Hoffman z Instytutu Kardiologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego. – Firma chętnie współpracuje z towarzystwami naukowymi, dzięki czemu możemy organizować sesje edukacyjne dla lekarzy, przekazywać wiedzę na temat nowoczesnej terapii chorób układu sercowo-naczyniowego. Jest to przykład bardzo dobrej współpracy między firmą farmaceutyczną a lekarzami, na której korzystają przede wszystkim pacjenci.

    Referencje:
    1. Wierzbowska A Ostra białaczka szpikowa zalecenia PTOK 2013 tom 2
    2. Wierzbowska A: et al. Ostra białaczka szpikowa u osób w wieku podeszłym Acta haematologica polonica 44 (2013) 75-84
    3. Juszczyński P. Kinazy PIM jako cel terapeutyczny w nowotworach układów krwiotwórczego i chłonnego Hematologia 2014, tom 5, nr 4, 305–316 Copyright © 2014 Via ISSN 2081–0768

     

    blankIreneusz Otulski | Dyrektor ds. Badań Klinicznych, Selvita S.A.

    Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najczęstszych białaczek (blisko jedna trzecia) występujących u dorosłych. W Europie i w Stanach Zjednoczonych rozpoznaje się ok. 40 000 nowych zachorowań rocznie, w Polsce ok. 4000. W ciągu ostatnich trzydziestu lat zachorowalność na białaczkę w Polsce wzrosła prawie dwukrotnie.

    Duże trudności w leczeniu tego nowotworu dotyczą szczególnie osób starszych po 65. roku życia, którzy stanowią 80% chorych. Pięcioletnie przeżycia w tej grupie uzyskuje się jedynie u 5-15% pacjentów. Dwukrotnie lepsze efekty osiąga się w leczeniu osób młodszych, przed 60. rokiem życia.
    Podstawą leczenia jest chemioterapia, która pozwala uzyskać remisję u 60-80% chorych. Jej intensywność uzależniona jest od wieku i ogólnego stanu pacjenta. W fazie remisji stosuje się chemioterapię konsolidującą i/lub przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych (autologiczny lub allogeniczny w zależności od stanu klinicznego pacjenta i dostępności dawcy), pozwalające na pięcioletnie przeżycia u 50-60% chorych. Z powodu trudności ze znalezieniem odpowiedniego dawcy, jedynie część pacjentów może skorzystać z przeszczepów allogenicznych. Nawroty choroby występują u 60-85% chorych.

    W farmakoterapii ostrej białaczki szpikowej w ostatnich 20 latach niewiele się zmieniło. Przełom w leczeniu na razie nie nastąpił, ale trwają badania kolejnych nowych leków celowanych, takich jak np. inhibitory kinaz FLT3. W Polsce z leków tej grupy dostępny jest sorafenib, który jednak nie posiada rejestracji ani refundacji we wskazaniu AML. Kolejne nowe cząsteczki, m.in. SEL24/MEN1703, pierwszy dualny inhibitor PIM/FLT3, przechodzą badania kliniczne lub przedkliniczne.

    Badania kliniczne nad nowymi lekami trwają zwykle 6-7 lat, następnie przez co najmniej 2 lata trzeba czekać na decyzję o dopuszczeniu do obrotu na rynku farmaceutycznym. Zdarza się jednak, że lek wcześniej uzyskuje rejestrację, jeśli wykazuje szczególnie korzystne działanie

    blank Krzysztof Brzózka | Wiceprezes Zarządu, Dyrektor ds. Naukowych, Selvita S.A.

    Prace nad inhibitorem kinaz PIM i FLT3, których nadekspresję wykazano w różnych typach nowotworów, rozpoczęliśmy w 2008 roku. Szczególnie zainteresowały nas kinazy grupy PIM, które odgrywają znaczącą rolę w onkogenezie.

    Udało nam się uzyskać dobrą aktywność kinazową, działanie przeciwnowotworowe w niskich stężeniach, odpowiednią rozpuszczalność, biodostępność i czas półtrwania, czyli wszystkie najważniejsze parametry przyszłego leku.

    Nie mogliśmy się doczekać potwierdzenia tych obiecujących cech w klinice. Wymagało to jeszcze wielu testów, obszernie udokumentowanych. W kwietniu 2016 roku złożyliśmy dokumentację w amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA), która wydała zgodę na zaprojektowane przez nas badania kliniczne.

    Pierwszy chory z ostrą białaczką szpikową przyjął pierwszą kapsułkę eksperymentalnego leku 15 marca 2017 r., w referencyjnym ośrodku onkologicznym MD Anderson w Teksasie. Jesteśmy w stałym kontakcie z klinikami w Stanach Zjednoczonych, które uczestniczą w obecnym badaniu fazy I/II. Pacjentów prowadzą hematolodzy z wielkim doświadczeniem i dorobkiem naukowym.
    Również w marcu tego roku zawarliśmy korzystną umowę licencyjną z włoską grupą Menarini na dalszy rozwój i komercjalizację

    SEL24/MEN1703. Jest to więc nie tylko pierwszy innowacyjny lek onkologiczny powstały w Polsce, ale także pierwsza tego typu umowa, która pozwoli na finansowanie dalszych badań.
    Na początku, ze względów bezpieczeństwa, stosujemy bardzo niskie dawki, wyznaczone w oparciu o wyniki badań przedklinicznych. Spodziewamy się, że w przyszłym roku będziemy już dysponować analizą pierwszych danych uzyskanych w klinice i mamy nadzieję, że po kilku latach projekt SEL24/MEN1703 zaowocuje wprowadzeniem nowego, skutecznego preparatu do leczenia ostrej białaczki szpikowej i innych nowotworów.

    Selvita S.A. jest największą w Europie Środkowo-Wschodniej, polską firmą biotechnologiczną działającą w obszarze odkrywania i rozwoju leków stosowanych w obszarze onkologicznym. Zajmuje się również świadczeniem laboratoryjnych usług badawczo–rozwojowych na zlecenie firm farmaceutycznych, biotechnologicznych i chemicznych z całego świata. Selvita została założona w 2007 r. Obecnie zatrudnia ponad 380 pracowników, z których ok. 1/3 posiada stopień naukowy doktora. Główna siedziba spółki i laboratoria mieszczą się w Krakowie. Selvita posiada biura w największych ośrodkach biotechnologicznych na świecie, w regionie Bostonu i regionie San Francisco w Stanach Zjednoczonych oraz w Cambridge w Wielkiej Brytanii.
    W obszarze badań nad chorobami nowotworowymi Selvita współpracuje m.in. z renomowanymi spółkami zagranicznymi H3 Biomedicine, Merck, Nodthera i Menarini.
    Od 2014 roku Selvita jest notowana na głównym rynku GPW. W marcu 2017 r. weszła w skład indeksu sWIG80.

    blankEdward Szybowski | Dyrektor Generalny Berlin-Chemie/Menarini Polska Sp. z o.o.

    Podpisane w marcu br. porozumienie jest bardzo ważne dla obu firm z punktu widzenia przyśpieszenia rozwoju SEL24/MEN1703. Dodatkowo zapewniło naszym partnerom z Selvity fundusze na kontynuowanie badań, a Berlin-Chemie/Menarini dołączyła dzięki tej umowie do grupy wiodących inwestorów zaangażowanych w polskie badania biotechnologiczne.

    Berlin-Chemie/Menarini jest spółką z Grupy Menarini, włoskiego koncernu farmaceutycznego, który zajmuje 12. miejsce w Europie oraz 36. na świecie o obrotach ponad 3,5 miliardy euro i zatrudniającego ponad 16700 pracowników. Grupa Menarini skoncentrowana jest na dwóch celach strategicznych: badaniach i rozwoju oraz globalnej ekspansji. Jest obecna w najważniejszych obszarach terapeutycznych – kardiologii, gastroenterologii, chorobach płuc, diabetologii. Rozwija również leki onkologiczne, przeciwbólowe i przeciwzapalne.
    Grupa Menarini posiada 16 centrów produkcyjnych oraz 6 centrów badawczo-rozwojowych. Jest obecna w całej Europie, Azji, Afryce oraz Ameryce Środkowej i Południowej. Jej produkty dostępne są w ponad 103 krajach na świecie.

    Więcej od autora

    Podobne artykuły

    ŚWIAT LEKARZA 3Dspot_img

    Najnowsze artykuły

    Pierwsze Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny: Uzyskaliśmy 6 600 zł na stypendia dla młodych naukowców!

    Podczas koncertu Muzyczne Spotkania Mistrzów Medycyny miała miejsce niezwykła aukcja na rzecz II stypendium naukowego Nagrody Zaufania Złoty OTIS. Gości oczarowały pięknie arie w...

    Szkoła, gmina, system – partnerstwo przeciw epidemii otyłości i cukrzycy

    Podczas konferencji prasowej, która odbyła się 22 czerwca br., zaprezentowany został raport Cities Changing Diabetes (CCD). To tzw. raport otwarcia programu w Polsce. Szkoła,...

    Koniec roku szkolnego. Zbadaj wzrok dziecka

    Końcówka czerwca to dla dzieci koniec roku szkolnego i długo wyczekiwany początek wakacji. Zanim jednak na dobre rozpoczniemy błogie lenistwo, warto sprawdzić kondycję wzroku...

    Chcesz być na bieżąco z informacjami ze świata medycyny?

    Zaprenumeruj bezpłatnie ŚWIAT LEKARZA 3D