Zespół naukowców z Johns Hopkins Medicine opracował nowatorską terapię genową, która może na trwałe dezaktywować wirusa HIV u osób zakażonych, eliminując potrzebę codziennego przyjmowania leków antyretrowirusowych. Badanie to stanowi istotny krok w stronę wyleczenia AIDS

Obecne leczenie HIV polega na dożywotnim stosowaniu terapii antyretrowirusowej (ART), która tłumi replikację wirusa, ale nie eliminuje go z organizmu. Wirus potrafi „ukrywać się” w tzw. rezerwuarach – głównie w komórkach odpornościowych – i aktywować się po zaprzestaniu leczenia.

Nowa metoda polega na wprowadzeniu do zakażonych komórek genu kodującego specjalne białko – ZFP-KRAB (zinc finger protein fused with KRAB domain), które działa jak molekularny wyłącznik: precyzyjnie przyłącza się do DNA wirusa HIV i blokuje jego aktywność transkrypcyjną, nie usuwając jednak samego materiału genetycznego wirusa.

W badaniach na myszach z „ludzkim” układem odpornościowym oraz w eksperymentach na komórkach ludzkich wykazano, że:

• ZFP-KRAB skutecznie tłumi ekspresję genów HIV w zainfekowanych komórkach.
• Efekt utrzymuje się przez co najmniej sześć miesięcy po jednorazowym podaniu.
• Wirus nie aktywował się pomimo ustania działania leków antyretrowirusowych.

To oznacza, że wirus HIV został wprowadzony w długotrwały stan uśpienia — tzw. sustained transcriptional silencing.

Choć wyniki są obiecujące, terapia jest jeszcze w fazie przedklinicznej. Naukowcy planują dalsze badania, aby ocenić bezpieczeństwo, skuteczność i długofalowy wpływ terapii na ludzki organizm. Potrzebne są też testy kliniczne u ludzi.

Zdaniem zespołu badawczego ta forma terapii genowej może w przyszłości stanowić fundament dla leczenia HIV, które nie wymagałoby ciągłego przyjmowania leków – podobnie jak leczenie nowotworów.

– Naszym celem jest znalezienie sposobu na zapewnienie długotrwałego, skutecznego leczenia HIV – mówi dr Rui Li.

Według danych WHO na świecie żyje 39,9 miliona osób z HIV, z czego 630 tys. umiera każdego roku z powodu chorób związanych z tym wirusem.

Źródło: hopkinsmedicine.org