Tag: nusinersen
Choroby rzadkie
Przełom w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym dzięki ASO
Antysensowne oligonukleotydy (ASO) stanowią przełom w leczeniu uwarunkowanych genetycznie chorób neurodegeneracyjnych, takich jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA),...
Neurologia
Odkrywcy, którzy zrewolucjonizowali leczenie SMA
Przełom, który umożliwił powstanie terapii antysensownych (ASO), rozpoczął się od odkrycia „rozdzielonych genów” i mechanizmu splicingu RNA....
Choroby rzadkie
Siedem lat leczenia SMA w Polsce
Siedem lat po uruchomieniu programu lekowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) Polska pozostaje jednym z liderów w...
Neurologia
Wyższe dawki nusinersenu z pozytywną opinią w leczeniu SMA
Schemat wyższych dawek nusinersenu otrzymał pozytywną opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w leczeniu...
Nowe Terapie
Na horyzoncie nowe terapie w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
Polska należy do światowej czołówki w diagnostyce i leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Do tego sukcesu przyczyniły...
Neurologia
92 proc. dzieci chodzi samodzielnie. Przełomowe dane Biogen w leczeniu SMA
Firma Biogen prezentuje wyniki badań klinicznych DEVOTE dla wyższej dawki nusinersenu oraz przełomowego badania NURTURE w leczeniu...
Choroby rzadkie
FDA i EMA zaakceptowały wnioski dla wyższej dawki leku nusinersen w leczeniu SMA
Firma Biogen Inc. ogłosiła, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała uzupełniający wniosek rejestracyjny (sNDA)...
Choroby rzadkie
Ogromny postęp w leczeniu dotychczas nieuleczalnego rdzeniowego zaniku mięśni
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jeszcze do niedawna był chorobą nieuleczaną, prowadzącą do ciężkiej niepełnosprawności i śmieci. Od...
